Krystal Biotech宣佈2024年第二季度

財務業績並提供業務更新

第二季度淨產品收入為7,030萬美元，自2023年8月推出以來為1.662億美元

有望在2024年下半年提供三份臨牀讀數

Jeune Aesthetics 將於 2024 年第三季度進行的 KB301 第 1 期 PEARL-1 研究（第 3 和第 4 組）；

KB408 在 2024 年第四季度進行 AATD 治療的 1 期 SERPENTINE-1 研究；以及

KB707 2024 年第四季度用於治療可注射實體瘤的 1 期 OPAL-1 研究

強勁的資產負債表，本季度末現金和投資為6.289億美元

匹茲堡，2024年8月5日（環球新聞專線）——商業階段生物技術公司克里斯塔爾生物技術公司（“公司”）（納斯達克股票代碼：KRYS）今天公佈了截至2024年6月30日的第二季度財務業績和主要業務更新。

Krystal Biotech董事長兼首席執行官克里什·克里希南表示：“我們很高興地報告Krystal又一個強勁的季度，其主要特點是我們在美國的VyJuVek商業上市量大幅增長，臨牀階段的產品線取得了穩步進展。”“VyJuvek淨產品收入的快速增長，與2024年第一季度相比增長了55％以上，自推出以來總收入已超過1.66億美元，這反映了DeB患者羣體對VyJuvek的強勁持續需求，從根本上糾正療法帶來的臨牀益處和相應的高依從性，以及我們商業團隊的強勁執行。隨着我們進入VyjuVek推出的第二年，歐洲和日本的市場授權正在審查中或計劃於今年晚些時候提交，我們看到了推動VyjuVek在美國和海外進一步增長的巨大潛力。同時，我們將繼續快速推進基因藥物的深度臨牀產品線，並期待本季度晚些時候開始的一波臨牀數據讀取浪潮。”

VYJUVEK® 用於治療大皰性表皮鬆解症 (DEB)

•該公司在2024年第二季度的VyJuVek淨產品收入為7,030萬美元，與2024年第一季度相比增長了55.3％。該季度的毛利率為91％。

•截至7月，該公司已在美國獲得了超過400份VyJuVek的報銷批准，商業和醫療補助計劃所涵蓋的97％的生命獲得了積極的准入決定。

•截至本季度末，患者在服藥期間對每週治療的依從性繼續保持在90％。

•5月，該公司的製造工廠ANCORIS獲得了歐洲藥品管理局（EMA）的GMP認證。EMA正在審查該公司用於治療DeB的b-vec的上市許可申請（MAA），預計將在2024年下半年就MAA做出決定。

•該公司仍有望在2024年下半年提交日本新藥申請，並預計可能在2025年獲得批准。

呼吸系統

用於治療囊性纖維化 (CF) 的 KB407

•5月，公司批准了第一階段 CORAL-1 研究的第二組。CORAL-1 是一項多中心劑量遞增研究，評估 CF 患者的 KB407，無論其潛在基因型如何。該公司預計將在2024年下半年啟動第三批也是最後一批。第一階段研究的詳細信息可在www.clinicaltrials.gov上找到，標識符為nCT NCT05504837。

•5月，該公司在美國胸科學會2024年國際會議上公佈了臨牀前數據，該數據表明，完全分化的患者氣道上皮細胞衍生的頂端氣道類器官的 KB407 轉導，從而產生全長和完全糖基化的CFTR。

KB408 用於治療 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 肺部疾病

•5月，公司批准了 KB408 第一期 SERPENTINE-1 研究中的第一隊列。SERPENTINE-1 是一項針對具有 pi*zz 或 pi*zNULL 基因型的 AATD 成年患者的 1 期開放標籤、單劑量遞增研究。第 2 組的註冊正在進行中。有關1期研究的詳細信息可以在www.clinicaltrials.gov的nCT標識符下找到：NCT06049082。該公司有望在2024年第四季度報告該研究的中期數據。

•該公司在5月舉行的美國胸科學會2024年國際會議上概述了為支持 SERPENTINE-1 的啟動而進行的 KB408 IND 支持研究。

眼科

用於 deB 眼部併發症的 b-vec 眼藥水

•8月，該公司啟動了一項自然史研究，旨在前瞻性地收集有關deB患者角膜擦傷頻率和嚴重程度的數據，並作為可能有資格參與評估b-vec眼藥水是否存在deB眼部併發症的註冊研究的患者的磨合期。這項註冊性、單臂、開放標籤的研究預計將於2024年第四季度開始。

管道擴張

•5月，公司在視覺與眼科研究協會2024年年會上公佈了臨牀前數據，重點介紹了該公司基於HSV-1的基因傳遞平臺在眼背基因傳遞方面的潛力。

•該公司正在積極評估多種用於治療眼前和眼後疾病的臨牀前階段遺傳醫學候選藥物。

腫瘤學

吸入 KB707 用於治療肺部實體瘤

•6月，公司批准了針對局部晚期或轉移性肺部實體瘤患者的開放標籤、多中心、單一療法、劑量遞增和擴展 1 期 KYANITE-1 臨牀研究中的第一個劑量遞增隊列。第二輪劑量遞增隊列的註冊工作正在進行中。該研究的詳細信息可以在www.clinicaltrials.gov的nCT標識符下找到 NCT06228326。

用於治療可注射實體瘤的腫瘤注射 KB707

•5月，公司批准了第一階段 OPAL-1 臨牀研究的第三個也是最後一個劑量遞增隊列。OPAL-1 是一項針對局部晚期或轉移性實體瘤惡性腫瘤患者的 1 期開放標籤、多中心、單一療法、劑量遞增和擴大研究。劑量擴大隊列的註冊正在進行中。該研究的詳細信息可以在www.clinicaltrials.gov的nCT標識符下找到 NCT05970497。根據目前的入學率，公司預計將在2024年第四季度公佈中期數據。

•5月，美國食品藥品管理局批准了用於治療骨肉瘤的腫瘤內注射 KB707 的罕見兒科疾病稱號。

美學

用於治療美學適應症的 KB301

•4月，公司的全資子公司Jeune Aesthetics, Inc.（“Jeune Aesthetics”）完成了第一階段 PEARL-1 研究第 3 和第 4 組的註冊。PEARL-1 隊列第 3 組正在評估 KB301 是否能改善靜止時側眼角線。PEARL-1 的隊列第 4 組正在評估 KB301 是否能改善肩部的動態皺紋。第一階段研究的詳細信息可在www.clinicaltrials.gov上找到，標識符為nCT NCT04540900。Jeune Aesthetics預計將在2024年第三季度公佈這兩個羣體的業績。

皮膚科

該公司已恢復在 KB105 方面的工作，用於治療層狀魚鱗病，並預計將於 2025 年上半年開始針對兒科患者的 JADE-1 試驗的第二階段。

截至2024年6月30日的季度財務業績：

•截至2024年6月30日，現金、現金等價物和投資總額為6.289億美元。

•截至2024年6月30日的季度，產品淨收入總額為7,030萬美元。

•截至2024年6月30日的季度，商品銷售成本總額為600萬美元。在2023年5月獲得美國食品藥品管理局對VyJuVek的批准之前，與製造VyjuVek相關的成本作為研發費用記作支出。

•截至2024年6月30日的季度研發費用為1,560萬美元，其中包括280萬美元的股票薪酬，而截至2023年6月30日的季度為1,210萬美元，包括290萬美元的股票薪酬。

•截至2024年6月30日的季度，銷售、一般和管理費用為2760萬美元，其中包括1,040萬美元的股票薪酬，而截至2023年6月30日的季度為2590萬美元，包括850萬美元的股票薪酬。

•截至2024年6月30日的季度淨收益為1,560萬美元，合每股普通股（基本）0.54美元，普通股每股收益0.53美元（攤薄）。截至2023年6月30日的季度淨虧損為3320萬美元，合每股普通股虧損1.25美元（基本和攤薄後）。

•有關公司截至2024年6月30日的季度財務業績的更多信息，請參閲向美國證券交易委員會提交的10-Q表格。

截至2024年6月30日的六個月的財務業績：

•截至2024年6月30日的六個月中，產品淨收入總額為1.155億美元。

•截至2024年6月30日的六個月中，商品銷售成本總額為840萬美元。在2023年5月獲得美國食品藥品管理局對VyJuVek的批准之前，與製造VyjuVek相關的成本作為研發費用記作支出。

•截至2024年6月30日的六個月中，研發費用為2650萬美元，其中包括460萬美元的股票薪酬，而截至2023年6月30日的六個月中，包括540萬美元的股票薪酬，為2,440萬美元。

•截至2024年6月30日的六個月中，銷售、一般和管理費用為5,370萬美元，其中包括1780萬美元的股票薪酬，而2023年6月30日六個月的股票薪酬為4,990萬美元，包括1,640萬美元的股票薪酬。

•截至2024年6月30日的六個月淨收益為1,650萬美元，合每股普通股（基本）0.58美元，普通股每股收益0.56美元（攤薄）。截至2023年6月30日的六個月中，淨虧損為7,850萬美元，合每股普通股（基本和攤薄後）虧損3.00美元。

•有關公司截至2024年6月30日的六個月財務業績的更多信息，請參閲向美國證券交易委員會提交的10-Q表格。

財務指導

在截至2024年12月31日的年度中，我們仍然預計非公認會計準則研發（“研發”）以及銷售、一般和管理（“SG&A”）支出約為1.5億至1.75億美元。非公認會計準則的研發和銷售與收購合併支出指導不包括股票薪酬，因為我們目前無法自信地估算2024年全年股票薪酬支出。因此，我們沒有提供預測的非公認會計準則與預測的GAAP合併研發和銷售併購費用的對賬表。這可能會對前瞻性的GAAP合併研發和銷售併購費用的計算產生重大影響，因為它本質上是不確定的。有關其他信息，請參閲下面的非公認會計準則財務指標部分。

電話會議

該公司將於美國東部時間2024年8月5日上午 8:30 舉辦投資者網絡直播。

投資者和公眾可以通過以下網址觀看網絡直播：https://www.webcaster4.com/Webcast/Page/3018/50830

對於那些無法收聽電話會議直播的人，公司網站www.krystalbio.com的 “投資者” 欄目將提供為期30天的重播。

關於 VYJUVEK

VYJUVEK 是一種非侵入性、局部用的、可重用的基因療法，當直接應用於 DEB 傷口時，可提供兩份 COL7A1 基因拷貝。VYJUVEK旨在通過為患者的皮膚細胞提供製造正常COL7蛋白的模板，在分子層面上治療DEB，從而解決根本的致病機制。

指示

VYJUVEK是一種基於1型單純皰疹病毒（HSV-1）載體的基因療法，適用於治療六個月及以上的大皰性營養不良表皮鬆解症患者的傷口，其中 VII 型膠原蛋白 α1 鏈（COL7A1）基因發生了突變。

重要的安全信息

不良反應

最常見的藥物不良反應（發生率大於 5%）是瘙癢、發冷、發紅、皮疹、咳嗽和流鼻涕。這些並不是VYJUVEK可能產生的所有副作用。致電您的醫療保健提供者，獲取有關副作用的醫療建議。

要報告疑似不良反應，請致電 1-844-557-9782 與 Krystal Biotech, Inc. 聯繫，或致電 1-800-FDA-1088 或 http://www.fda.gov/medwatch 與 FDA 聯繫。

禁忌症

沒有。

警告和注意事項

VYJUVEK 凝膠必須由醫療保健提供者使用。

治療後，患者和護理人員應注意在24小時內不要觸摸經過治療的傷口和敷料。

更換傷口敷料時洗手並戴上防護手套。使用殺病毒劑對第一次更換敷料後的繃帶進行消毒，並將消毒過的繃帶放在單獨的密封塑料袋中，丟棄在生活垃圾中。將隨後用過的敷料放入密封的塑料袋中丟棄在生活垃圾中。

患者應避免觸摸或刮擦傷口部位或傷口敷料。

如果意外暴露，請用清水沖洗至少 15 分鐘。

欲瞭解更多信息，請參閲完整的美國處方信息。

關於罕見兒科疾病稱號

美國食品和藥物管理局為年齡在出生至18歲的人羣中表現的嚴重或危及生命的疾病授予罕見兒科疾病認定。根據美國食品藥品管理局的罕見兒科疾病優先審查券計劃，獲得用於預防或治療罕見兒科疾病產品的新藥申請或生物製劑許可申請批准的發起人可能有資格獲得代金券，該代金券可以兑換以獲得優先審查任何後續的營銷申請，並且可以出售或轉讓。

關於克里斯塔爾生物技術公司

Krystal Biotech, Inc.（納斯達克股票代碼：KRYS）是一家處於商業階段的生物技術公司，專注於遺傳藥物的發現、開發和商業化，以治療醫療需求未得到滿足的疾病。VYJUVEK® 是公司的第一款商用產品，是有史以來第一種可重用基因療法，也是美國食品藥品管理局批准的第一種治療大皰性營養不良表皮鬆解症的藥物。該公司正在迅速推進呼吸系統、腫瘤學、皮膚科、眼科和美學領域的強大臨牀前和臨牀研究遺傳藥物產品線。Krystal Biotech總部位於賓夕法尼亞州匹茲堡。欲瞭解更多信息，請訪問 http://www.krystalbio.com，然後在 LinkedIn 和 X（前身為 Twitter）上關注 @KrystalBiotech。

關於Jeune Aesthetics公司

Jeune Aesthetics, Inc. 是Krystal Biotech, Inc. 的全資子公司，是一家生物技術公司，利用經過臨牀驗證的基因遞送平臺開發產品，從根本上解決和逆轉皮膚衰老和/或受損的生物學問題。欲瞭解更多信息，請訪問 http://www.jeuneinc.com。

前瞻性陳述

本新聞稿中關於Krystal Biotech, Inc.或Jeune Aesthetics, Inc. 未來預期、計劃和前景的任何聲明，包括有關該公司在美國商業推出VyJuVek的聲明；該公司對歐洲和日本潛在上市許可的看法，包括申請時間；公司對啟動第三批也是最後一批評估囊性纖維化患者的 KB407 研究時機的預期；該公司預計將在第四季度公佈中期數據 CORAL-12024 年來自其評估 KB408 用於治療 AATD 的 SERPENTINE-1 臨牀研究；該公司計劃在 2024 年第四季度啟動用於治療 deB 眼部併發症的 b-vec 眼藥水的研究；該公司預計將在 2024 年第四季度報告評估可注射實體瘤治療 KB707 的臨牀研究的中期數據；Jeune Aesthetics 計劃在 2024 年第三季度公佈隊列 3 和 4 隊列的結果其用於評估 KB301 的 PEARL-1 臨牀研究；該公司預計將啟動第二階段 OPAL-1

其於 2025 年上半年針對兒科患者進行的 JADE-1 臨牀研究的一部分，旨在評估 KB105 用於治療層狀魚鱗病；以及其他包含 “預期”、“相信”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“預測”、“目標”、“潛在”、“可能”、“可能”、“可能”、“可能” 等詞語的陳述應該”、“繼續” 和類似表述構成1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。由於各種重要因素，實際結果可能與此類前瞻性陳述所示結果存在重大差異，包括：與臨牀試驗和上市批准申請的監管審查相關的不確定性；VyJuvek或候選產品的可用性或商業潛力；以及公司向美國證券交易委員會提交的年度和季度報告中在 “風險因素” 標題下列出的其他重要因素。此外，本新聞稿中包含的前瞻性陳述代表了公司截至本新聞稿發佈之日的觀點。該公司預計，隨後的事件和事態發展將導致其觀點發生變化。但是，儘管公司可能會選擇在未來的某個時候更新這些前瞻性陳述，但它明確表示不承擔任何更新這些前瞻性陳述的義務。不應將這些前瞻性陳述視為本新聞稿發佈之日後任何日期的公司觀點。

非公認會計準則財務指標

本新聞稿包括前瞻性的研發和銷售與銷售和收購合併支出指導，該指導不是美國公認會計原則所要求或根據美國公認會計原則提出的，不應被視為研發和銷售與收購費用或根據公認會計原則得出的任何其他績效衡量標準的替代方案。該公司將非公認會計準則的研發和銷售併購合併支出定義為GAAP的研發和銷售併購合併費用，不包括股票薪酬。該公司提醒投資者，根據其對非公認會計準則研發和銷售併購合併支出的定義列報的金額可能無法與競爭對手披露的類似指標相提並論，因為並非所有公司都以相同的方式計算該非公認會計準則財務指標。公司之所以提出這項非公認會計準則財務指標，是因為該公司認為該指標是一項重要的補充指標，並認為證券分析師、投資者和其他利益相關方經常使用該指標來評估公司行業的公司。管理層認為，將這項前瞻性的非公認會計準則財務指標作為比較公司持續經營業績的合理依據，可以增強投資者對公司業績的理解。管理層將這種非公認會計準則財務指標用於規劃目的，包括編制公司的內部年度運營預算和財務預測；評估公司運營戰略的績效和有效性；以及評估公司擴展業務的能力。這種非公認會計準則財務指標作為分析工具存在侷限性，不應孤立地考慮，也不能作為研發和銷售與收購費用或公司合併財務報表中根據公認會計原則列報的其他財務報表數據的替代或替代品。該公司沒有提供預測的非公認會計準則合併研發和銷售及收購支出與預測的GAAP研發和銷售及併購總支出的量化對賬，因為如果不做出不合理的努力，公司就無法放心地計算對賬項目，即股票薪酬支出。該項目可能會對前瞻性GAAP研發和銷售併購總支出的計算產生重大影響，本質上是其內在的

不確定，取決於各種因素，其中一些因素是公司無法控制的。

聯繫

投資者和媒體：

斯蒂芬·帕奎特博士

克里斯塔爾生物科技

spaquette@krystalbio.com

簡明的合併資產負債表數據：

簡明合併運營報表：

			截至6月30日的三個月
			2024						2023						改變
（以千計，每股數據除外）			（未經審計）
收入
產品收入，淨額			$	70,284					$	—					$	70,284
開支
銷售商品的成本			6,009						—						6,009
研究和開發			15,583						12,144						3,439
銷售、一般和管理			27,626						25,904						1,722
訴訟和解			12,500						—						12,500
運營費用總額			61,718						38,048						23,670
運營收入（虧損）			8,566						(38,048)						46,614
其他收入
利息和其他收入，淨額			7,479						4,838						2,641
所得税前收入（虧損）			16,045						(33,210)						49,255
所得税支出			(477)						—						(477)
淨收益（虧損）			$	15,568					$	(33,210)					$	48,778
普通股每股淨收益（虧損）：
基本			$	0.54					$	(1.25)
稀釋			$	0.53					$	(1.25)
已發行普通股的加權平均值：
基本			28,598						26,657
稀釋			29,637						26,657