Alto Neuroscience公佈2024年第二季度財務業績和近期業務亮點

— 在 ALTO-100 第 20期 MDD 研究中完成了 301 名患者的入組；計劃於 2024 年 9 月 9 日舉行的以 ALTO-100 為重點的投資者日；頭條數據預計於 2024 年 10 月公佈 —

— 啟動了多項 2 期研究：精神分裂症患者的 ALTO-101，伴有快感缺失的 MDD 的 ALTO-203，雙相抑鬱症的 ALTO-100 —

— 報告了我們的新型 PDE4 抑制劑 ALTO-101 透皮製劑的 1 期陽性數據 —

— 預計約1.94億美元的強勁現金狀況將為2027年的計劃運營提供資金—

加利福尼亞州山景城，2024年8月13日——Alto Neuroscience, Inc.（“Alto”）（紐約證券交易所代碼：ANRO）今天公佈了截至2024年6月30日的第二季度財務業績，並重點介紹了最近的公司進展。

Alto Neuroscience創始人兼首席執行官阿米特·埃特金萬博士説：“在過去的幾個月中，我們為公司乃至整個精準精神病學領域實現了幾個重要的里程碑。”“在我們的 ALTO-100 20期研究中完成 301 名患者的入組，是第一項使用我們的神經認知電池作為患者選擇工具完成的隨機雙盲研究。我們期待在2024年10月完成這項研究並報告頭條數據。此外，我們從惠康信託基金獲得的資助支持我們將雙相抑鬱症的 ALTO-100 直接發展為一項20期研究。躁鬱症的神經生物學特徵與MDD研究中接受評估的患者的神經生物學特徵相似，唯一批准的治療該病的方法是抗精神病藥物。總而言之，這兩項針對不同診斷的 ALTO-100 研究有可能改變神經精神治療的歷史框架。”

埃特金博士補充説：“此外，我們在其他管道項目中取得了顯著進展。我們現在有五項針對四種新候選產品的二期研究正在進行中，我們預計將在2026年底之前報告所有候選產品的頭條數據。由於我們採用了資本高效的臨牀試驗方法，我們預計現有現金將為2027年以及所有五項預期的臨牀數據提供運營渠道。”

2024 年第二季度及近期業務亮點

ALTO-100：已完成正在進行的MDD第20期研究的入組，啟動了雙相抑鬱症的20期研究

ALTO-100 是一種首創的口服小分子，據信可增強神經可塑性，它正在開發用於治療重度抑鬱症（MDD）和躁鬱症（BPD）。

Alto 目前正在對 301 名患者 20期研究中的 ALTO-100 進行評估，該研究針對以記憶為基礎的認知生物標誌物為特徵的 MDD 患者。該研究正在評估 6 周雙盲治療期內 ALTO-100 與安慰劑的比較。主要終點是抑鬱症標準監管臨牀終點蒙哥馬利-阿斯伯格抑鬱評級量表（MADRS）與基線相比的變化。

2024 年 6 月，該公司成功完成了與美國食品藥品監督管理局 (FDA) 的 C 型會議，會上該公司就使用基於記憶的標誌物來增強患者能力的 ALTO-100 的開發徵求了反饋。在會議上，美國食品藥品管理局提供了有關正在進行的20期研究的反饋，表明該研究的結果將進一步澄清 ALTO-100 的註冊路徑。該公司概述了患者表型、記憶生物標誌物和 ALTO-100 所謂機制之間的生物學聯繫。

該公司預計將在2024年10月公佈第20期MDD研究的關鍵數據。

2024 年 7 月，該公司宣佈啟動一項針對 BPD 患者的 ALTO-100 的 20期研究。雙相抑鬱已被證明與海馬神經可塑性降低有關，而 ALTO-100 已被證明可以直接增加海馬神經可塑性。這項由200名患者組成的20期研究正在招收BPD患者，其特徵是與MDD研究相同的基於記憶的認知生物標誌物。該研究正在評估 6 周雙盲治療期內 ALTO-100 與安慰劑的比較。主要終點是通常用作抑鬱症監管終點的臨牀終點——蒙哥馬利-阿斯伯格抑鬱評級量表（MADRS）與基線相比的變化。躁鬱症已被確定為惠康信託基金的重要重點領域，Alto獲得了惠康的1170萬美元資助，以支持這項研究。

該公司預計將在2026年公佈20BPD研究的主要數據。

ALTO-300：正在進行的 MDD 第 20期研究的入學人數步入正軌

ALTO-300（阿戈美拉汀）是一種口服小分子，據信可起到褪黑激動劑和 5HT2C 拮抗劑的作用，正在開發作為一種新的治療方法，用於 MDD 患者，作為他們對抗抑鬱藥反應不足的抗抑鬱藥的輔助療法。

Alto 目前正在評估一項針對以腦電圖生物標誌物特徵為特徵的 MDD 患者 20期研究中的 ALTO-300。該研究正在評估 6 周治療期內 ALTO-300 與安慰劑的比較，主要結果是 MADRS 評分與基線相比的變化。

招生工作正在進行中，公司預計將在2025年上半年公佈收入數據。

ALTO-101：啟動了與精神分裂症相關的認知障礙（CIAS）的第二階段概念驗證研究

ALTO-101 是一種新型的腦穿透性 PDE4 抑制劑，目前正處於 2 期臨牀開發階段，用於治療 CIAS。

PDE4抑制劑作為一個類別，已顯示出誘發與劑量相關的重大不良事件的傾向，這在歷史上限制了它們在中樞神經系統疾病中的發展。Alto 正在與 MedRx Co., Ltd. 合作開發 ALTO-101 作為一種新型透皮製劑，以增強藥代動力學 (PK) 特徵並改善相對於其他 PDE4 抑制劑的總體耐受性。阿爾託假設，降低藥物吸收率和提供穩定的血液靶濃度可以減輕典型的PDE4相關不良事件，例如噁心、嘔吐和腹瀉。

2024 年 4 月，該公司報告了一項 1 期研究的積極結果，該研究評估 ALTO-101 與口服給藥相比，透皮給藥的藥代動力學和耐受性特徵。總體而言，ALTO-101 表現出良好的藥代動力學和耐受性。這種新型透皮製劑可顯著增加藥物暴露量，同時大大減少了通常與PDE4抑制劑相關的不良事件。透皮製劑顯示的藥物暴露量預計足以達到預期的30-40％的目標佔用率，正電子發射斷層掃描（PET）表明，該佔用率是誘發口服 ALTO-101 所觀察到的大腦效應的相關佔用率。

2024年6月，該公司啟動了針對CIAS患者的2期概念驗證研究。該研究包括使用 ALTO-101 和安慰劑對 CIAS 患者進行交叉雙盲、安慰劑對照、劑量遞增治療。Alto預計將招收大約70名年齡在21-55歲之間的成年參與者，他們患有精神分裂症和明顯的認知障礙。Alto 將評估 ALTO-101 對與認知功能相關的腦電圖標誌物的影響，還將探討其對認知表現的影響。該研究的主要結果是 ALTO-101 對 theta 波段活性的影響，在最近使用兩個大型精神分裂症數據集進行前瞻性複製的 Alto 數據分析中，該衡量標準與 CIAS 的聯繫最為密切，在每個劑量週期結束時使用 EEG 進行測量。

招生工作正在進行中，公司預計將在2025年下半年公佈收入數據。

ALTO-203：啟動了伴有快感缺失的 MDD 的 2 期概念驗證研究

ALTO-203 是一種新型的口服小分子，可獨特地充當組胺 H3 反向激動劑，一種主要在大腦中表達的組胺受體。鑑於 ALTO-203 對獎勵系統中多巴胺釋放和人類積極主觀情緒衡量標準有顯著影響，該公司正在開發 ALTO-203 作為一種治療耐多藥和快感缺失水平升高患者的新療法。

2024 年 4 月，Alto 宣佈啟動 2 期概念驗證研究，以評估 MDD 和更高水平的快感缺失患者的 ALTO-203。該研究包括兩個連續的雙盲、安慰劑對照的治療期，將兩種劑量水平的 ALTO-203 作為單一療法進行研究。第一階段使用隨機單劑量治療設計來評估患者與安慰劑相比對 ALTO-203 的藥效學反應。由Bond-Lader視覺模擬量表（BL-VAS）的警覺性和情緒成分評估的積極情緒的急性變化來衡量的，BL-VAS 是既定的主觀情緒量表，也用於先前的 ALTO-203 第一階段研究。第二階段使用 28 天的多劑量暴露設計來評估 ALTO-203 在 MDD 患者中的安全性。多劑量期的探索性非動力目標將評估抑鬱症、快感缺失和其他臨牀症狀以及認知、腦電圖和可穿戴設備的衡量標準的變化。

這項研究的註冊正在進行中。Alto預計將招收約60名患有MDD和快感缺乏症證據的成年參與者，並將在2025年上半年報告該研究的頭條數據。

ALTO-202：用於抑鬱症的 NMDAR 拮抗劑正在開發中

ALTO-202 是一種新型的口服小分子，據信可以特異性靶向 NMDA 受體的 Glun20亞單位，起到選擇性的 NMDA 受體拮抗劑的作用。Alto 計劃為抑鬱症患者開發 ALTO-202。

企業最新消息

•公司增加了邁克爾·漢利擔任首席運營官，從而加強了其管理團隊。漢利先生在以下領域擁有二十多年的領導經驗

產品開發和商業化涉及各種神經精神適應症，包括 MDD 和精神分裂症。

•公司計劃在2024年9月9日舉辦以 ALTO-100 為重點的投資者日。該公司希望提供有關研究參與者的基線特徵、ALTO-100 的機制和臨牀依據以及20期研究中用於選擇患者的預測性認知測試的信息。有關投資者日的更多詳細信息，請訪問公司的投資者關係網站。

即將到來的里程碑和活動

近期預期里程碑

•2024 年下半年（10 月）— ALTO-100 第 20期 MDD 研究標題數據

•2025 年上半年 — ALTO-300 第 20 階段 MDD 研究標題數據

•2025 年上半年 — ALTO-203 概念驗證 MDD 研究標題數據

•2025 — ALTO-101 概念驗證 CIAS 研究標題數據

•2026 — ALTO-100 第 20期 BPD 研究標題數據

即將舉行的科學會議

預計公司管理團隊成員將出席以下即將舉行的會議；

•國際中樞神經系統臨牀試驗與方法學會（ISCTM）——9 月 12 日至 13 日

•第 37 屆歐洲神經心理藥理學會 (ECNP) 大會 — 9 月 21 日至 24 日

2024 年第二季度財務摘要

現金狀況：截至2024年6月30日，公司的現金、現金等價物和限制性現金為1.936億美元。

該公司預計，其現金餘額將支持2027年的計劃運營。

研發費用：截至2024年6月30日的季度研發費用為1,320萬美元，而2023年同期為710萬美元。增長主要歸因於與正在進行的 ALTO-100 和 ALTO-300 20期臨牀研究相關的成本，以及與 ALTO-101 和 ALTO-203 實現的開發里程碑相關的200萬美元。

併購費用：截至2024年6月30日的季度的一般和管理費用為520萬美元，而2023年同期為210萬美元。增長主要歸因於為支持擴大臨牀開發工作而增加員工人數、不斷增長的運營需求以及與上市公司運營相關的成本。人事成本的增加包括60萬美元的非現金股票薪酬支出。

淨虧損：截至2024年6月30日的季度，該公司的淨虧損為1,600萬美元，而截至2023年6月30日的季度淨虧損為870萬美元。

關於 Alto 神經科學

Alto Neuroscience是一家臨牀階段的生物製藥公司，其使命是通過利用神經生物學開發個性化和高效的治療方案來重新定義精神病學。Alto的Precision Psychiatry Platform™ 通過分析腦電圖活動、神經認知評估、可穿戴數據和其他因素來測量大腦生物標誌物，以更好地確定哪些患者更有可能對Alto候選產品做出反應。Alto的臨牀階段產品線包括用於抑鬱症、創傷後應激障礙、精神分裂症和其他心理健康狀況的新型候選藥物。

欲瞭解更多信息，請訪問 www.altoneuroscience.com 或在 X（推特）上關注 Alto。

前瞻性陳述

本新聞稿可能包含根據1995年《私人證券訴訟改革法》的安全港條款做出的前瞻性陳述。這些陳述可以用 “目標”、“預期”、“相信”、“可能”、“估計”、“預期”、“預測”、“目標”、“打算”、“展望”、“可能”、“可能”、“潛在”、“尋求”、“將” 等詞語以及旨在識別前瞻性陳述的這些詞語的變體或類似表述來識別，儘管不是所有前瞻性陳述包含這些單詞。本新聞稿中的前瞻性陳述包括但不限於關於Alto對其候選產品和精準精神病學平臺（“平臺”）潛在益處、活性、有效性和安全性的期望的陳述；Alto對其研發項目和臨牀試驗的設計和結果的期望，包括入組時間以及此類試驗數據的時機和可用性；Alto對其候選產品的臨牀和監管開發計劃，包括監管機構申報和批准其候選產品的時機或可能性；Alto的業務戰略、財務狀況及其財務資源是否足以通過預期里程碑為其運營提供資金；以及其他非歷史事實的陳述。由於各種因素，實際結果或事件可能與這些前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期存在重大差異，包括：Alto候選產品的臨牀試驗和臨牀開發的啟動、進展和完成所固有的不確定性；Alto無法實現其平臺預期優勢的風險；臨牀試驗結果的可用性和時機；臨牀試驗的初始或中期結果是否可以預測試驗的最終結果未來試驗的結果；臨牀試驗結果可能不令人滿意的風險；Alto對其財務狀況和預期現金流的預測不準確或其業務需要比預期更多的現金的風險；以及其他重要因素，其中任何一個都可能導致Alto的實際業績與前瞻性陳述中包含的結果有所不同，Alto提交的截至2024年3月31日財季的10-Q表季度報告中詳細描述了前瞻性陳述證券和交易委員會（“SEC”）以及Alto將來可能向美國證券交易委員會提交的其他文件中。除非法律要求，否則本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日，Alto明確表示沒有義務更新此處包含的任何前瞻性陳述，無論是由於任何新信息、未來事件、情況變化還是其他原因。

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