第99.1展示文本
uniQure宣佈AMt-191用於法布里病的一期/二期臨牀試驗中第一位患者進行治療
美國馬薩諸塞州列剋星敦和荷蘭阿姆斯特丹，2024年8月15日 – uniQure N.V.（納斯達克：QURE）是一家領先的基因療法公司，致力於為有嚴重醫療需求的患者推進變革性療法，今天宣佈第一位患者將接受AMt-191的一期/二期臨牀試驗，以治療罕見的遺傳性疾病法布里病。一期/二期研究是一個多中心，開放標籤試驗，在美國進行，有兩個劑量遞增的隊列，評估AMt-191在患有法布里病的個體中的安全性，耐受性和早期療效跡象。
“我們很高興開始對法布里病中的AMt-191的患者進行治療，標誌着今年將會有三個新增基因療法候選進入臨牀研究的重要里程碑。” uniQure首席醫學官Walid Abi-Saab萬.D.表示：“AMt-191使用與HEMGENIX相同的AAV傳遞技術，該技術具有廣泛，長期的安全記錄，並在對AAV外殼的抗中和抗體預現狀的患者中顯示出有效性。 我們的試驗旨在捕獲法布里病中已確定的終點，並快速生成AMt-191的臨牀概念證明數據，其相對於正在臨牀開發中的其他法布里項目具有差異化產品概況。”
AMt-191是一種基於AAV5的研究性基因療法，使用專有的，高度有效的啟動子傳遞半乳糖苷酶α（GLA）基因，在肝臟中產生GLA蛋白質。 在患有法布里病的患者中，GLA基因中的致病變體導致α-半乳糖苷酶A（aGAL-A）酶缺陷，進而導致多種細胞類型（包括腎臟和心臟細胞）中脂質的逐漸積累，最終導致多系統障礙。 AMt-191可能提供一種新型的潛在一次靜脈注射治療法布里病的方法。®“這個成就標誌着公司正邁入一個令人興奮的時期，我們將在今年將其他方案推進到臨牀試驗。” uniQure首席執行官Matt Kapusta表示：“在我們的勢能基礎上，我們關注內部管道中的多個令人興奮的催化劑，包括與FDA互動，以追求AMt-130在亨廷頓病中的 expedited 臨牀途徑和在顳葉癲癇和SOD1-ALS中新的臨牀研究的啟動。 憑藉強有力的資產負債表以及通過多個成本削減舉措使路程延長至2027年底，我們相信，我們處於實施關鍵的價值創造里程碑的極佳位置。”
法布里病是一種由GLA缺陷引起的X連鎖遺傳病。 根據2020年發表在治療和臨牀風險管理雜誌上的一項研究，罕見病的患病率估計在40,000人至117,000人之間。法布里病的當前標準治療是酶替代療法的雙週輸注，該治療在許多患者中的有效性有限，由於沒有良好的交叉校正，特別是腎臟和心臟等目標器官中的底物清除不足。
AMt-191的一期/二期臨牀試驗將在美國進行。 多中心，開放標籤試驗由兩個隊列組成，每個隊列最多有六名成年男性患者：低劑量隊列為6e10^13個/gc/kg，高劑量隊列為3e10^14個/gc/kg，通過一次靜脈輸注進行。患者將繼續接受常規的酶替代治療，直到滿足退出標準，並將進行為期24個月的隨訪。 該試驗將通過測量溶酶體酶αGLA-A的表達來探討其安全性，耐受性和早期療效信號。 更多詳情請參見www.clinicaltrials.gov（NCT06270316）。
“當我們在獲得今年新的臨牀試驗計劃團隊的支持時，這個成就標誌着公司正邁入一個令人興奮的時期。” uniQure首席執行官Matt Kapusta表示：“在我們的勢能基礎上，我們關注內部管道中的多個令人興奮的催化劑，包括與FDA互動，以追求AMt-130在亨廷頓病中的 expedited 臨牀途徑和在顳葉癲癇和SOD1-ALS中新的臨牀研究的啟動。 憑藉強有力的資產負債表以及通過多個成本削減措施使路程延長至2027年底，我們相信，我們處於實施關鍵價值創造里程碑的極佳位置。”
關於法布瑞病
法布里病是一種由GLA缺陷引起的X連鎖遺傳病。 根據2020年發表在治療和臨牀風險管理雜誌上的一項研究，罕見病的患病率估計在40,000人至117,000人之間。法布里病的當前標準治療是酶替代療法的雙週輸注，該治療在許多患者中的有效性有限，由於沒有良好的交叉校正，特別是腎臟和心臟等目標器官中的底物清除不足。