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美國
證券交易委員會
華盛頓特區20549
表格：10-Q
(標記一)
☒根據1934年《證券交易法》第13或15(D)節規定的季度報告
截至本季度末2024年6月30日
 或
☐根據1934年《證券交易法》第13或15(D)款提交的過渡報告
對於從日本到日本的過渡期，日本將從日本過渡到日本，日本將從日本轉向日本。
 委員會檔案號：001-36483
 VIRDIAN THERAPETICS，Inc.
(註冊人的確切姓名載於其章程)
特拉華州
47-1187261
(註冊成立或組織的國家或其他司法管轄區)
 
(國際税務局僱主身分證號碼)
Crescent Street 221，Suite 103 A，沃爾瑟姆, 體量02453
(主要執行辦公室的地址，包括郵政編碼)
 (617) 272-4600
(註冊人的電話號碼，包括區號)
221 Crescent Street，401套房沃爾瑟姆, 體量02453
(前姓名、前地址和前財政年度，如果自上次報告以來發生變化)
根據該法第12(B)節登記的證券：
每個班級的標題交易代碼註冊的每個交易所的名稱
普通股，每股面值0.01美元VRDN納斯達克股市有限責任公司
用複選標記標出登記人是否（1）在過去12個月內（或登記人被要求提交此類報告的較短期限內）提交了《1934年證券交易法》第13條或第15（d）條要求提交的所有報告，以及（2）在過去90天內遵守了此類提交要求。 是  ☒ 沒有 o
用複選標記表示註冊人是否已在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。是   ☒ 沒有 o
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
大型加速文件服務器
☒
加速文件管理器
☐
非加速文件服務器
☐
規模較小的報告公司
☐
新興成長型公司☐
如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。o
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》規則12b-2所定義)。☐**沒有☒。
截至2024年8月5日，已有 63,889,920註冊人已發行普通股的股份。


VIRDIAN THERAPETICS，Inc.
索引
第一部分財務信息
項目2.財務報表
8
第二項：管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析
39
第3項：關於市場風險的定量和定性披露
51
項目4.控制和程序
51
第二部分：其他信息
項目2.法律訴訟
51
項目1A.風險因素
51
第二項股權證券的未經登記的銷售和收益的使用
97
第三項高級證券違約
97
項目4.礦山安全信息披露
97
第5項：其他信息
98
項目6.展品
98

2



目錄表
有關前瞻性陳述的警示説明

本10-Q表格季度報告（“季度報告”）包含涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。我們根據1995年《私人證券訴訟改革法案》和其他聯邦證券法的安全港條款做出此類前瞻性陳述。“預期”、“相信”、“設想”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“可能”、“計劃”、“可能”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“將”、“將”等詞語可能識別前瞻性陳述，但缺乏這些詞語並不意味着陳述不具有前瞻性。本季度報告中包含的前瞻性陳述包括但不限於有關以下方面的陳述：
•我們的臨牀試驗證明我們的候選產品的安全性和有效性以及其他積極結果的能力；
•我們候選產品的潛在效用、有效性、效力、安全性、臨牀益處、半衰期、臨牀反應、方便性和適應症數量；
•我們正在進行和未來的臨牀前研究和臨牀試驗的時間和重點，以及這些研究和試驗的數據報告;
•供應鏈中斷、參加涉及我們候選產品的臨牀試驗或此類試驗中的其他延遲；
•我們與候選產品商業化有關的計劃，包括如果獲得批准，將候選產品商業化為組合產品的計劃，包括重點地理區域和銷售戰略；

•我們候選產品的市場機會的大小，包括我們對患有我們目標疾病的患者數量的估計；
•我們候選產品的市場接受度和臨牀實用性的速度和程度；
•已有或可能獲得的競爭性療法的成功；
•對啟動臨牀試驗和互動以及與監管當局結盟的期望；
•監管申請和批准的時間或可能性，包括我們希望為各種疾病的候選產品尋求加速批准途徑和特殊名稱，如孤兒藥物指定；
•我們有能力獲得並保持監管部門對我們的候選產品的批准；
•我們有關候選產品進一步開發的計劃，包括我們可能追求的其他適應症;
•美國、歐洲和其他司法管轄區的現有法規和法規發展；
•我們獲取或保護知識產權的計劃和能力；
•我們繼續依賴第三方對我們的候選產品進行額外的臨牀試驗，併為臨牀前研究、臨牀試驗和商業化生產我們的候選產品；
3



目錄表
•我們關於任何合作、許可或其他安排的計劃，以及我們獲得和談判有利條款的能力，這些合作、許可或其他安排可能是開發、製造或商業化我們的候選產品所必需或希望的；
•我們對開支、未來收入、資本需求的估計，以及我們獲得額外資金以資助我們的運營並完成我們候選產品的進一步開發和商業化的能力；
•我們估計我們現有的現金和現金等價物將足以支付我們未來的運營費用和資本支出需求的期間；
•與我們的競爭對手和我們的行業有關的發展，包括政府監管的影響；
•地緣政治或宏觀經濟條件的影響，包括俄羅斯與烏克蘭以及以色列及周邊地區之間持續的軍事衝突、中國與臺灣之間日益緊張的局勢和其他政治緊張局勢、國內生產總值增長放緩或衰退、資本市場波動、銀行業不穩定和通貨膨脹等衝突的影響；以及
•我們有能力留住我們的主要專業人員繼續服務，並發現、聘用和留住更多合格的專業人員。
本季度報告中的任何前瞻性陳述反映了我們對未來事件和我們未來財務表現的當前看法，涉及已知和未知的風險、不確定因素和其他因素，可能會導致我們的實際結果、業績或成就與這些前瞻性陳述明示或暗示的任何未來結果、業績或成就大不相同。可能導致實際結果與當前預期大不相同的因素包括，除其他外，本季度報告第二部分第1A項“風險因素”中描述的因素。鑑於這些不確定性，您不應過度依賴這些前瞻性陳述。除非法律要求，我們沒有義務以任何理由更新或修改這些前瞻性陳述，即使未來有新的信息可用。
我們所有的前瞻性陳述僅限於本季度報告發布之日。在每一種情況下，實際結果都可能與這些前瞻性信息大不相同。我們不能保證這樣的期望或前瞻性陳述將被證明是正確的。本季度報告中提及或包括在我們提交或提交給美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)的其他公開披露、其他定期報告、其他文件或文件中提到的一個或多個風險因素或風險和不確定因素的發生或任何重大不利變化，可能會對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。除法律另有要求外，我們不承諾或計劃更新或修改任何此類前瞻性陳述，以反映本季度報告日期後發生的實際結果、計劃、假設、估計或預測的變化或其他影響此類前瞻性陳述的情況，即使此類結果、變化或情況明確表示任何前瞻性信息將無法實現。我們在本季度報告之後發表的任何公開聲明或披露，如果修改或影響本季度報告中包含的任何前瞻性陳述，將被視為修改或取代本季度報告中的此類陳述。
我們可能會不時提供有關我們的行業、一般商業環境和某些疾病的市場的估計、預測和其他信息，包括對這些市場的潛在規模和某些疾病的估計發病率和流行率的估計。基於估計、預測、預測、市場研究或類似方法的信息本身就會受到不確定因素的影響，實際事件、情況或數字，包括實際的疾病患病率和市場規模，可能與本季度報告中反映的信息大不相同。除非另有明文規定
4



目錄表
如上文所述，我們從市場研究公司和其他第三方、行業、醫療和一般出版物、政府數據和類似來源準備的報告、研究調查、研究和類似數據中獲得這些行業、商業信息、市場數據、流行信息和其他數據，在某些情況下應用我們自己的假設和分析，這些假設和分析在未來可能被證明是不準確的。
除非另有説明或上下文另有要求，否則本季度報告中提及的“Viridian”、“Viridian Treeutics”、“公司”、“我們”、“我們”和“我們”或類似的名稱均指Viridian治療公司和我們的合併子公司。

5



目錄表
與我們的業務相關的重大風險摘要
以下是使我們的普通股投資具有投機性或風險的主要因素的摘要。這一總結並沒有解決我們面臨的所有風險。關於本風險因素摘要中概述的風險以及我們面臨的其他風險的其他討論，見下文“項目1A”的標題。風險因素“，在對我們的普通股做出投資決定之前，應結合本季度報告和我們提交給美國證券交易委員會的其他文件中的其他信息仔細考慮。
•我們將需要籌集更多資金，如果我們無法在需要的時候籌集資金，我們將無法作為一家持續經營的企業繼續下去。
•我們在歷史上遭受了虧損，可用來評估我們業務的運營歷史有限，並預計在可預見的未來我們將繼續遭受重大虧損。
•臨牀試驗成本高昂、耗時長，而且存在內在風險，我們可能無法證明安全性和有效性，使適用的監管機構滿意。
•監管審批過程宂長、耗時，而且本質上是不可預測的。如果我們的候選產品未能獲得監管部門的批准，將對我們的業務和業務前景產生重大不利影響。
•我們的候選產品可能會導致不良的副作用或具有其他可能延遲或阻止其監管批准、限制已批准的標籤的商業可行性或導致上市批准後的重大負面後果的特性。
•我們嚴重依賴於我們的候選產品的成功，這些候選產品正在進行臨牀開發。我們的一些候選產品僅在非臨牀環境下產生了結果，或用於我們計劃進行開發並尋求美國食品和藥物管理局(FDA)或其他監管機構批准的其他適應症，我們不能保證我們將為我們的任何候選產品生成足夠支持的數據，以獲得我們計劃中的適應症的監管批准，這將是它們商業化之前所需的。
•產品開發涉及一個漫長而昂貴的過程，結果不確定，早期臨牀前研究和臨牀試驗的結果可能不能預測未來的臨牀試驗結果。
•我們可能會發現很難在我們的臨牀試驗中招募和維護患者或受試者，部分原因是患有我們正在研究的候選產品的疾病的患者或受試者數量有限，或者競爭療法和臨牀試驗的可用性。我們無法預測在未來的臨牀試驗中，我們是否會在招募和維護患者或受試者方面遇到困難。登記和維護患者或受試者的困難可能會推遲或阻止我們的候選產品的臨牀試驗。
•我們依賴第三方進行臨牀前開發活動和臨牀試驗，生產我們的候選產品，並提供其他服務。如果這些第三方不能成功履行並遵守監管要求，我們可能無法成功完成臨牀開發、獲得監管批准或將我們的候選產品商業化，我們的業務可能會受到實質性損害。
•我們依靠專利權、商業祕密保護和保密協議來保護知識產權，包括與我們的候選產品和任何未來候選產品相關的知識產權。如果我們不能從這些方法的組合中獲得或保持排他性，我們可能就無法在我們的市場上有效地競爭。
6



目錄表
•如果我們無法建立商業製造、銷售和營銷能力，或與第三方達成協議，以商業方式製造、營銷和銷售我們的候選產品，我們可能無法產生任何收入。
•我們面臨着激烈的競爭，我們的競爭對手可能比我們更快或更成功地發現、開發或商業化產品。
•我們未來的成功在一定程度上取決於我們吸引、留住和激勵合格人才的能力。如果我們失去關鍵人員，或者如果我們不能招聘更多的高技能人員，我們開發產品候選人的能力將受到損害，我們的業務可能會受到損害。
7



目錄表
第一部分財務信息
項目1.財務報表
VIRDIAN THERAPETICS，Inc.
CONDENSED CONSOLIDATED BALANCE SHEETS
(單位：千)
(未經審計)
6月30日，
2024		十二月三十一日，
2023
資產
流動資產：
現金及現金等價物$107,667 $102,827 
短期投資463,699 374,543 
預付費用和其他流動資產(包括關聯方#美元596及$0分別截至2024年6月30日和2023年12月31日）
10,298 9,006 
未開票收入-關聯方— 102 
流動資產總額581,664 486,478 
財產和設備，淨額1,514 1,672 
經營性租賃使用權資產1,826 1,670 
其他資產659 604 
總資產$585,663 $490,424 
負債與股東權益
流動負債：
應付帳款$3,140 $2,239 
應計負債及其他（包括美元的關聯方2,551及$374分別截至2024年6月30日和2023年12月31日）
30,370 24,108 
長期債務的當期部分2,964 — 
遞延收入的本期部分-關聯方288 288 
流動負債總額36,762 26,635 
長期債務，扣除當期部分17,487 20,205 
遞延收入-關聯方428 573 
其他負債1,648 989 
總負債56,325 48,402 
承付款和或有事項
股東權益：
優先股，A系列無投票權可轉換優先股，美元0.01票面價值；435,000授權股份；157,435和172,435分別截至2024年6月30日和2023年12月31日已發行和發行股票
71,429 78,235 
優先股，b系列無投票權可轉換優先股，美元0.01票面價值；500,000授權股份；143,522截至2024年6月30日和2023年12月31日已發行和發行股票
128,281 128,281 
普通股，$0.01票面價值；200,000,000授權股份；63,879,675和53,986,112分別截至2024年6月30日和2023年12月31日已發行和發行股票
639 540 
額外實收資本1,168,975 960,536 
累計其他綜合（損失）收益(543)338 
累計赤字(839,443)(725,908)
股東權益總額529,338 442,022 
總負債和股東權益$585,663 $490,424 
見這些簡明合併財務報表的附註。
8
目錄表
VIRDIAN THERAPETICS，Inc.
簡明合併經營報表和全面虧損
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)

截至三個月
6月30日，		截至六個月
6月30日，
2024202320242023
收入：
協作收入關聯方$72 $72 $144 $170 
運營費用：
研發（包括關聯方費用美元2,551及$3,212分別在截至2024年6月30日的三個月和六個月內和美元2,178及$5,422分別在截至2023年6月30日的三個月和六個月內。）
56,193 40,083 97,136 90,823 
一般和行政16,066 19,264 31,091 41,095 
總運營支出$72,259 $59,347 $128,227 $131,918 
運營虧損(72,187)(59,275)(128,083)(131,748)
其他收入：
利息和其他收入7,791 4,378 15,732 8,865 
利息和其他費用(597)(166)(1,184)(331)
其他收入，淨額7,194 4,212 14,548 8,534 
淨虧損$(64,993)$(55,063)$(113,535)$(123,214)
每股基本和稀釋後淨虧損$(1.02)$(1.27)$(1.82)$(2.88)
用於計算基本和稀釋後每股淨虧損的加權平均股數63,854,51443,253,45762,476,777 42,753,476 
綜合損失：
淨虧損$(64,993)$(55,063)$(113,535)$(123,214)
其他綜合(虧損)收益：
投資未實現（損失）收益的變化(176)1 (881)217 
其他全面（損失）收益總額(176)1 (881)217 
全面損失總額$(65,169)$(55,062)$(114,416)$(122,997)

見這些簡明合併財務報表的附註。
9

VIRDIAN THERAPETICS，Inc.
簡明合併股東權益變動表
(單位：千，共享數據除外)
(未經審計)

優先股普通股其他內容
已繳費
資本		累計其他綜合收益（損失）累計
赤字		總
股東的
股權
A系列B系列
股份量股份量股份量
截至2023年12月31日的餘額172,435 $78,235 143,522 $128,281 53,986,112 $540 $960,536 $338 $(725,908)$442,022 
轉換可轉換優先股後發行普通股(15,000)(6,806)— — 1,000,048 10 6,796 — — — 
普通股發行，2024年公開發行，扣除發行成本美元9,304
—— — — 7,142,85871 140,625 — — 140,696 
普通股發行，2022年9月ATM，扣除發行成本美元1,088
— — — — 1,561,57015 35,162 — — 35,177 
發行普通股以行使股票期權— — — — 66,191 1 837 — — 838 
根據員工股票購買計劃發行普通股換取現金— — — — 22,642 — 356 — — 356 
有限制股份單位的歸屬—— — — 19,1151 (1)— — — 
基於股份的薪酬費用— — — — — — 12,688 — — 12,688 
投資未實現收益（損失）變動— — — — — — — (705)— (705)
淨虧損— — — — — — — — (48,542)(48,542)
截至2024年3月31日餘額157,435 $71,429 143,522 $128,281 63,798,536 $638 $1,156,999 $(367)$(774,450)$582,530 
發行普通股以行使股票期權— — — — 81,139 1 209 — — 210 
基於股份的薪酬費用— — — — — — 11,767 — — 11,767 
投資未實現收益（損失）變動— — — — — — — (176)— (176)
淨虧損— — — — — — — — (64,993)(64,993)
截至2024年6月30日餘額157,435 $71,429 143,522 $128,281 63,879,675 $639 $1,168,975 $(543)$(839,443)$529,338 







VIRDIAN THERAPETICS，Inc.
簡明合併股東權益變動表
(單位：千，共享數據除外)
(未經審計)


優先股普通股其他內容
已繳費
資本		累計其他綜合收益（損失）累計
赤字		總
股東的
股權
A系列B系列
股份量股份量股份量
截至2022年12月31日的餘額188,381 $85,470 51,210 $56,677 41,305,947$414 $741,067 $(390)$(488,174)$395,064 
轉換可轉換優先股後發行普通股(15,946)(7,235)— — 1,063,118 10 7,225 — — — 
行使認購權後發行普通股— — — — 57,553 1 945 — — 946 
發行普通股以行使股票期權— — — — 612,846 6 6,932 — — 6,938 
根據員工股票購買計劃發行普通股換取現金— — — — 15,854 — 320 — — 320 
基於股份的薪酬費用— — — — — — 15,216 — — 15,216 
未實現投資收益變動— — — — — — — 216 — 216 
淨虧損— — — — — — — — (68,151)(68,151)
截至2023年3月31日餘額172,435 $78,235 51,210 $56,677 43,055,318 $431 $771,705 $(174)$(556,325)$350,549 
根據許可協議發行普通股— — — — 204,843 2 4,998 — — 5,000 
行使認購權後發行普通股— — — — 56,666 1 934 — — 935 
發行普通股以行使股票期權— — — — 245,381 2 2,131 — — 2,133 
基於股份的薪酬費用— — — — — — 12,302 — — 12,302 
未實現投資收益變動— — — — — — — 1 — 1 
淨虧損— — — — — — — — (55,063)(55,063)
截至2023年6月30日的餘額172,435 $78,235 51,210 $56,677 43,562,208 $436 $792,070 $(173)$(611,388)$315,857 
見這些簡明合併財務報表的附註。
10
目錄表
VIRDIAN THERAPETICS，Inc.
簡明合併現金流量表
(單位：千)
(未經審計)
截至6月30日的六個月，
20242023
經營活動的現金流：
淨虧損$(113,535)$(123,214)
對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整：
基於股份的薪酬費用24,455 27,518 
根據許可協議發行普通股— 5,000 
非現金利息費用和債務發行成本攤銷246 107 
折舊及攤銷287 237 
可供出售證券溢價和折扣的累積和攤銷(9,071)(5,884)
非現金租賃費用167 (24)
其他非現金項目— 31 
經營資產和負債變化：
預付費用和其他資產(1,346)(5,617)
未開票收入-關聯方102 — 
遞延收入關聯方(144)(144)
應付帳款920 (10,416)
應計負債和其他負債6,638 5,219 
經營活動所用現金淨額(91,281)(107,187)
投資活動產生的現金流：
購買短期投資(284,867)(85,336)
短期投資到期收益203,902 113,200 
購置財產和設備(104)(446)
投資活動提供的現金淨額(用於)
(81,069)27,418 
融資活動的現金流：
根據2024年公開發行和2022年9月ATM協議發行普通股的收益186,265 — 
支付與普通股銷售相關的發行成本 (10,479)— 
認購權行使時發行普通股的收益— 1,881 
行使股票期權時發行普通股的收益1,048 9,071 
根據員工股票購買計劃發行普通股換取現金的收益356 320 
融資活動提供的現金淨額177,190 11,272 
現金及現金等價物淨增(減)
4,840 (68,497)
期初現金及現金等價物102,827 155,579 
期末現金及現金等價物$107,667 $87,082 
補充披露現金流量信息
支付利息的現金$910 $226 
補充披露非現金投資和融資活動
11
目錄表
優先股轉換為普通股 $6,806 $7,235 
購買應付賬款和應計負債中的財產和設備$26 $314 

見這些簡明合併財務報表的附註。
12
目錄表
VIRDIAN THERAPETICS，Inc.
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
1. 業務説明
Viridian治療公司是特拉華州的一家公司(“公司”或“Viridian”)，是一家生物製藥公司，致力於為患有嚴重疾病的患者提供新的治療方法，而目前的治療方法無法滿足這些患者的需求。該公司最先進的計劃VRDN-001是一種針對胰島素樣生長因子-1受體(“IGF-1R”)的差異化單抗，它是用於治療甲狀腺眼病(“TED”)的臨牀和商業驗證的靶標。該公司的第二個候選產品VRDN-003是一種半衰期延長的單抗，具有與VRDN-001相同的結合結構域，設計用於作為方便、低容量的皮下筆注射給藥。TED是一種嚴重且令人衰弱的罕見自身免疫性疾病，會導致眼眶發炎，導致眼睛腫脹、紅腫、複視、疼痛和潛在失明。
除了開發治療TED的藥物外，該公司還在開發一系列經工程設計的抗新生兒Fc受體(“FcRN”)抑制劑，包括VRDN-006和VRDN-008。FcRN抑制劑具有治療多種自身免疫性疾病的潛力，代表着重要的商業市場機會。
流動性
隨附的簡明綜合財務報表乃在假設本公司為持續經營企業的基礎上編制，並不包括任何調整以反映未來可能對資產的可回收性及分類或負債金額及分類產生的影響，而該等影響可能因與本公司持續經營業務的能力有關的任何不確定性而導致。到目前為止，該公司的運營資金主要來自出售公司普通股、A系列優先股、B系列優先股和其他股本證券的收益、債務融資、許可費和根據合作協議收到的補償。自成立以來至2024年6月30日，該公司已累計產生赤字美元839.4百萬美元。該公司預計在可預見的未來將繼續產生營業虧損。
本公司並無任何獲準商業銷售的產品，並未從產品銷售中產生任何收入，亦不能保證何時或是否會從產品銷售中獲得任何收入。該公司幾乎所有的運營虧損都是由與其研發計劃相關的費用以及與其運營相關的一般和行政成本造成的。該公司預計，至少在未來幾年內，隨着其候選產品的繼續開發和尋求監管部門的批准，該公司將產生鉅額費用和運營虧損。預計由於開發計劃的時機和實現監管批准的努力，運營虧損將在不同季度和每年大幅波動。
截至2024年6月30日，該公司約有571.4百萬現金、現金等價物和短期投資。此外，本公司亦可根據經修訂的Hercules貸款及擔保協議修訂定期貸款獲得額外未提取資金，詳情見附註5。債務。截至該等簡明綜合財務報表的發佈日期，本公司預期其現有資源將足以支付至少自該等財務報表發佈日期起計未來12個月的營運開支及資本開支需求。
該公司將繼續需要額外的資本，以繼續為其業務提供資金。未來資金需求的數額和時間將取決於許多因素，包括公司臨牀開發工作的速度和結果、股權融資、進入許可和合作
13
目錄表
協議，以及發行債務或其他融資工具。該公司獲得額外資本的能力取決於許多因素，其中一些因素是公司無法控制的，包括開發其候選產品的成功、經營業績和市場狀況，包括當前通貨膨脹和更廣泛的宏觀經濟環境造成的那些因素。
如果不能在需要時以有利的條件或根本不能籌集資金，將對公司的財務狀況和開發其候選產品的能力產生負面影響。不斷變化的情況可能會導致公司消耗資本的速度大大快於或慢於目前的預期。如果該公司無法獲得額外的資本或資源，它將被要求修改其運營計劃。本文中的估計是基於可能被證明是錯誤的假設，該公司可能會比目前預期的更早耗盡其可用的財務資源。
2. 重要會計政策摘要
陳述的基礎
所附未經審核簡明綜合財務報表乃根據美國公認會計原則(“美國公認會計原則”)、中期財務報告及S-X法規第10-01條的要求編制。因此，它們不包括美國公認會計準則要求的完整財務報表的所有信息和腳註。本附註中對適用指引的任何提及均指在會計準則編纂(“ASC”)和會計準則更新(“ASU”)或財務會計準則委員會(“FASB”)中找到的權威美國公認會計原則。
管理層認為，包括正常經常性應計項目和修訂估計數在內的所有調整都已包括在內，這些調整被認為是公平列報未經審計簡明綜合財務報表所必需的。截至2024年6月30日的6個月的中期業績不一定代表截至2024年12月31日的財政年度或任何其他未來時期的預期結果。
隨附的未經審計簡明綜合財務報表包括本公司及其全資子公司的賬目。該公司的子公司沒有員工或業務。所有公司間餘額和交易均已在合併中沖銷。管理層已確定該公司在一細分市場，這是一項開發和商業化新療法的業務。本季度報告Form 10-Q中包含的信息應與公司的綜合財務報表以及公司於2024年2月27日向美國證券交易委員會提交的截至2023年12月31日的Form 10-k年度報告中的附註一起閲讀。本公司管理層對截至提交這些未經審計的簡明綜合財務報表之日的活動進行了評估，並得出結論認為，除已披露的事項外，沒有後續事件需要披露。
風險和不確定性--全球經濟考量
全球宏觀經濟環境不確定，可能受到美國與其他國家貿易關税和貿易爭端增加、全球資本和信貸市場不穩定、供應鏈薄弱以及地緣政治環境不穩定的負面影響，包括俄羅斯入侵烏克蘭、中國與臺灣之間的緊張局勢加劇、以色列及周邊地區的衝突和其他政治緊張局勢。這些挑戰已經並可能繼續引起對經濟衰退的擔憂、對潛在制裁、高利率、外匯波動和通脹壓力的擔憂。目前，該公司無法量化這種經濟不穩定對其未來運營的潛在影響。
14
目錄表
持續經營的企業
在每個報告期內，本公司都會評估是否有條件或事件令人對本公司在財務報表發出之日起一年內繼續經營下去的能力產生重大懷疑。如本公司斷定存在重大疑慮，而本公司的計劃並未減輕該疑慮，或當其計劃紓緩對本公司持續經營能力的重大疑慮時，本公司須作出若干額外披露。
公司的評估包括分析公司臨牀開發努力的結果、許可和合作協議以及實體的當前財務狀況，包括一年內預期的有條件和無條件債務，以及財務報表發佈之日的相關流動資金來源。這反映在公司未來的經營預算和預測中，並與當前的現金、現金等價物和短期投資餘額進行了比較。
預算的使用
公司的簡明綜合財務報表是根據美國公認會計原則編制的，美國公認會計準則要求公司作出影響財務報表日期的資產和負債額、或有資產和或有負債的披露以及報告期內收入和支出的報告金額的估計和假設。這些簡明綜合財務報表中反映的重大估計和假設包括但不限於臨牀試驗成本(包括製造活動)和其他外包研發費用的應計費用，以及基於股票的獎勵的估值。雖然這些估計是基於公司對當前事件和未來可能採取的行動的瞭解，但實際結果可能最終與這些估計和假設不同。
收入確認
公司根據ASC主題606對收入進行記賬，與客户簽訂合同的收入(“ASC 606”)。
本公司簽訂合作協議和ASC 606範圍內的某些其他協議，根據這些協議，本公司向本公司的某些候選產品授權、可以授權或授予選擇權，並提供與該等協議相關的研究和開發服務。這些協議的條款通常包括支付以下一項或多項：不可退還的預付費用；研究和開發成本的報銷；開發、臨牀、監管和商業銷售里程碑付款；以及授權產品淨銷售額的特許權使用費。
根據ASC 606，當其客户獲得對承諾的商品或服務的控制權時，公司確認收入，其金額反映了公司預期為換取這些商品或服務而獲得的對價。
為了確定應確認的適當收入數額，對於ASC 606範圍內的協議，公司執行以下五個步驟：(1)確定合同中的貨物或服務；(2)確定承諾的貨物或服務是否是履約義務，包括它們在合同條款中是否不同；(3)交易價格的測量，包括對可變對價的限制；(4)將交易價格分配給已確定的履約義務；(5)當公司履行每項履約義務時(或作為履行義務)確認收入。只有當公司有可能收取其有權獲得的對價以換取其轉讓給客户的商品或服務時，公司才會將五步模式應用於合同。
15
目錄表
本公司協議中承諾的商品或服務通常包括對本公司知識產權或研發服務的權利的許可或許可選擇權。履約義務是合同中將一種獨特的貨物或服務轉讓給客户的承諾，當(I)客户可以單獨或與其他隨時可用的資源一起受益於該貨物或服務，以及(Ii)承諾的貨物或服務可與合同中的其他承諾分開識別時，該義務被認為是不同的。在評估承諾的產品或服務是否獨特時，公司會考慮以下因素：基礎知識產權的發展階段、客户自行開發知識產權的能力或所需專業知識是否現成，以及產品或服務是否與合同中的其他產品或服務是不可分割的還是相互依存的。
本公司根據轉讓合同中承諾的貨物或服務的預期收入額估計交易價格。對價可以包括固定對價或變動對價。在每一份包括可變對價的協議開始時，公司評估潛在的付款金額和收到付款的可能性。本公司採用最大可能金額法或預期值法，根據哪一種方法最能預測預期收到的金額來估計預期收到的金額。交易價格中包含的可變對價金額可能受到限制，只有在確認的累計收入金額很可能不會在未來期間發生重大逆轉的情況下，才會包含在交易價格中。
該公司的合同通常包括開發和監管里程碑付款，這些付款是根據最可能金額法評估的，並在很可能發生重大收入逆轉的情況下受到限制。不在公司控制或被許可方控制範圍內的里程碑付款，如監管批准，在收到批准之前不被認為是可能實現的。在每個報告期結束時，本公司重新評估實現此類開發和臨牀里程碑的可能性以及任何相關限制，並在必要時調整其對整體交易價格的估計。任何此類調整都是以累積追趕的方式記錄的，這將影響調整期間的合作和其他研究與開發收入。
對於包括以銷售為基礎的特許權使用費的協議，包括基於銷售水平的里程碑付款，並且許可被視為與特許權使用費相關的主要項目，本公司將在(I)發生相關銷售時或(Ii)部分或全部特許權使用費所分配的履約義務已履行(或部分履行)時確認收入。到目前為止，公司還沒有確認公司的任何合作或戰略聯盟協議產生的任何特許權使用費收入。
本公司根據估計的獨立銷售價格分配交易價格。公司必須建立假設，需要判斷來確定合同中確定的每項履約義務的獨立銷售價格。該公司利用關鍵假設來確定獨立銷售價格，其中可能包括其他可比交易、交易談判中考慮的定價以及估計成本。當可變對價的條款與履行義務的履行情況有關時，可變對價具體分配給合同中的一項或多項履約義務，而分配的金額與公司預期為履行每項履約義務而獲得的金額一致。
當相關貨物或服務的控制權轉移時，分配給每項履約義務的對價被確認為收入。對於由許可證和其他承諾組成的履約義務，本公司利用判斷來評估合併履約義務的性質，以確定合併履約義務是隨着時間的推移還是在某個時間點得到履行，如果隨着時間的推移，則確定衡量進展的適當方法。本公司在每個報告期內評估進度指標，並在必要時調整業績指標和相關收入確認。
16
目錄表
該公司根據每份合同中確定的賬單時間表從客户那裏獲得付款。預付款項及費用於收到或到期時記作遞延收入，直至本公司履行其在該等安排下的義務為止。當公司的對價權利是無條件的時，金額被記錄為應收賬款。
研究與開發
研究和開發成本計入進行研究和開發活動所產生的費用。這些成本包括與員工相關的費用，包括工資、福利、基於股份的薪酬、重組費用(包括遣散費)、根據第三方許可協議獲得和維護許可的費用、諮詢費、第三方代表公司進行的研究和開發活動的費用、代表公司製造臨牀試驗材料的成本、實驗室用品的採購、折舊、設備和管理費用。公司在收到或取得適用貨物所有權或提供適用服務期間記錄研究和開發費用。在支付的金額超過所發生的成本的情況下，公司記錄預付費用。
如果公司從所獲得的合同權中獲得未來的經濟利益存在不確定性，則公司在發生研發費用時將為獲取和保留許可技術的合同權而預付的和里程碑式的付款記錄為研發費用。該公司認為，在這種候選藥物獲得美國食品和藥物管理局(FDA)的批准銷售或其他重大風險因素減弱之前，從獲得許可技術的合同權利中獲得的未來經濟利益是不確定的。這類預付款和里程碑付款在簡明綜合現金流量表中反映為經營活動中使用的現金。
臨牀試驗和臨牀前研究應計費用
本公司根據當時的某些事實和情況，在其簡明合併財務報表中對截至每個資產負債表日期的應計費用進行估計。該公司用於臨牀試驗和臨牀前研究的應計費用是基於對臨牀研究組織、製造組織和其他供應商提供的服務所產生的成本的估計。根據該公司與外部服務提供商的協議支付的費用取決於許多因素，如網站啟動、患者篩查、登記、報告交付和其他事件。在這些活動的應計中，公司從各種來源獲得信息，並估計分配給每個時期的努力或費用水平。隨着公司估計的變化，未來可能需要對公司的研究和開發費用進行調整。
基於股份的薪酬
公司以股票期權和限制性股票單位(RSU)的形式向員工和非員工發放基於股票的獎勵。本公司根據ASC主題718，根據估計授予日期公允價值，計量並確認授予員工和非員工的基於股票的獎勵的基於股票的薪酬支出。“薪酬--股票薪酬”並根據其普通股的公允價值確定RSU的公允價值。該公司採用布萊克-斯科爾斯期權定價模型來確定股票期權的公允價值。布萊克-斯科爾斯期權定價模型的使用要求公司對期權的預期期限、普通股的預期波動率與期權的預期壽命一致、無風險利率和普通股的預期股息收益率做出假設。本公司在扣除任何實際沒收後，在必要的服務期內採用直線方法確認基於服務條件的獎勵的基於股份的補償費用。
17
目錄表
現金和現金等價物
所有在購買之日到期日不超過90天的高流動性投資都被歸類為現金等價物。現金等價物按成本報告，由於這些工具的到期日較短，因此成本接近公允價值。
投資
該公司的投資包括高評級的公司證券和美國國債，並已被歸類為可供出售的證券。因此，這些投資按其各自的公允價值計入，公允價值是根據報價的市場價格確定的。公司可以持有規定期限超過一年的證券。所有可供出售的證券都被認為可以支持當前的業務，因此，期限超過一年的投資通常被歸類為流動資產。
未實現的收益和損失在股東處置前作為股東權益的一個組成部分進行報告。已實現損益按具體確認方法計入其他收入(費用)淨額的一個組成部分。這些證券需要接受定期的減值審查。當投資的公允價值低於成本基礎被判定為非暫時性的下降時，將發生減值費用。
公允價值計量
根據美國公認會計原則，某些資產和負債按公允價值列賬。公允價值被定義為在計量日市場參與者之間的有序交易中，為資產或負債在本金或最有利的市場上轉移負債而收取或支付的交換價格。用於計量公允價值的估值技術必須最大限度地利用可觀察到的投入，最大限度地減少使用不可觀察到的投入。按公允價值列賬的金融資產和負債應在公允價值層次的下列三個級別之一進行分類和披露，其中前兩個級別被視為可見，最後一個級別被視為不可見：
•一級投入利用活躍市場中相同資產或負債的報價(未經調整)。
•第2級投入使用第1級價格以外的其他可觀察投入，例如類似資產或負債的報價、不活躍市場的報價、或有關資產或負債實質上整個期間的可觀測或可被可觀測市場數據證實的其他投入。
•3級投入是資產或負債的不可觀察的數據點，包括資產或負債的市場活動很少(如果有的話)的情況。
本公司若干金融工具並非按公允價值經常性計量，但由於其到期日的短期性質，例如現金及現金等價物、應收賬款、應付賬款及應計開支等，故按接近其公允價值的金額記賬。
信用風險的集中度
可能使公司面臨集中信用風險的金融工具主要包括現金等價物，其中包括到期日不到三個月的短期投資。本公司在聯邦保險金融機構的存款超過聯邦保險限額。本公司在該等賬目中並無出現任何虧損。該公司將其多餘的現金主要投資於在一家金融機構持有的存款和貨幣市場基金。本公司認為，除了與商業銀行關係相關的正常信用風險之外，它不會受到異常信用風險的影響。
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目錄表
財產和設備
該公司的財產和設備按成本計價，減去累計折舊和攤銷。折舊一般是在資產的估計使用年限內使用直線法計算的。三至五年。租賃改進按租期較短(包括任何被視為合理保證的續期)或資產的估計使用年限中較短的時間攤銷。在建建築在投入使用之前不會折舊。維修和維護費用在發生時計入費用，重大改進的支出計入資本化。
經營性租賃使用權資產和負債
本公司決定一項安排在合同開始時以及在現有租約的修改或續簽期間是否為或包含租約。經營租賃資產是指公司在租賃期內使用標的資產的權利，經營租賃負債是公司支付租賃所產生的租賃款項的義務。本公司已根據ASU 2016-02號文件的指導意見記錄了經營租賃資產和負債、租賃(主題 842), 以及對初始指南的後續修正：ASU第2017-13號、ASU第2018-10號和ASU第2018-11號(統稱為ASC 842)。該等經營租賃資產及負債於租賃開始日按租賃期內租賃付款的現值確認。用於確定公司經營租賃資產的租賃支付可能包括租賃獎勵、已聲明的租金增加和升級條款，並在公司精簡綜合資產負債表的公司經營租賃資產中確認。本公司的經營租賃在本公司簡明綜合資產負債表的應計負債和其他負債中反映在經營租賃、使用權資產和經營租賃負債中。最低租賃付款的租賃費用在租賃期限內以直線基礎確認。短期租約被定義為在開始日期的租期為12個月或更短的租約，不包括在此處理範圍內，並在租賃期內以直線基礎確認。請參閲附註6。承付款和或有事項--租賃債務有關公司經營租約的其他資料，請參閲。
債務和債務發行成本
本公司支付給貸款人的債務發行成本和費用在綜合資產負債表中作為相關債務負債的直接扣除列示，而不是根據ASU第2015-03號作為資產資本化。利息--計入利息(分專題835-30)：簡化債務發行費用的列報。債務發行成本指與本公司定期貸款(定義見附註5)有關的法律及其他直接成本。債務)。這些成本在貸款期限內採用實際利息法作為利息支出的非現金部分攤銷。
可轉換優先股
本公司將無投票權可轉換優先股的股份在發行日按其各自的公允價值扣除發行成本入賬。
長期資產減值準備
每當事件或情況變化顯示其財產及設備的賬面值可能無法收回時，本公司便會評估該等資產的賬面值。不是於截至2024年及2023年6月30日止六個月錄得減值費用。
每股淨虧損
每股基本淨虧損的計算方法為淨虧損除以當期已發行普通股的加權平均數，不考慮普通股等價物。自.以來
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目錄表
公司在所有呈列期間均處於虧損狀態，稀釋後每股淨虧損與所有期間的基本每股淨虧損相同，因為納入所有潛在的已發行普通股是反攤薄的。
綜合損失
綜合虧損包括淨虧損和對投資未實現損益變動的調整。未實現累計綜合損益在簡明綜合股東權益變動表中作為單獨組成部分反映。
所得税
公司採用資產負債法對遞延所得税進行會計核算。遞延税項資產及負債就可歸因於現有資產及負債的賬面金額與其各自税基之間的差異而產生的未來税務後果予以確認。在遞延税項資產很可能無法變現的情況下，計入估值準備。遞延税項資產及負債以制定税率計量，預期適用於預計收回或結算該等暫時性差額的年度的應税收入。税率變動對遞延税項資產和負債的影響在包括頒佈日期在內的期間的經營中確認。
本公司的重大遞延税項資產包括淨營業虧損結轉、税項抵免、應計項目和準備金以及資本化的啟動成本。本公司自成立以來已為其全部遞延税項淨資產計提估值撥備，因其過往經營虧損，本公司斷定其遞延税項資產極有可能無法變現。
該公司擁有不是未確認的税收優惠。本公司將簡明綜合經營報表中因少繳所得税和全面虧損而產生的利息和罰款歸類為一般和行政費用。不是此類費用已在截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月內確認。
認股權證
在發行認股權證以購買普通股股份時，本公司評估權證發行的條款，以根據財務會計準則委員會第480主題確定權證發行的適當會計和分類，區分負債與股權，FASB ASC主題505，股權、FASB ASC 815、衍生工具和套期保值，和ASC 718，薪酬--股票薪酬，並將普通股的權證歸類為負債或權益。當公司可能被要求以現金結算認股權證行使時，認股權證被歸類為負債，當公司結算其普通股股票的認股權證行使時，認股權證被歸類為股權。
細分市場信息
該公司分為 一經營分部，因此，沒有分部披露在此提出。除特別註明外，所有設備、租賃改進和其他固定資產均位於美國境內，與公司合作伙伴簽訂的所有協議均以美元計價。
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目錄表
最近的會計公告--將被採納
自指定生效日期起，財務會計準則委員會或公司採用的其他準則制定機構會不時發佈新的會計聲明。本公司不認為採用最近發佈的準則對本公司的綜合財務報表或披露有或可能產生重大影響。
2023年11月，FASB發佈了ASU 2023-07，分部報告(主題280)：報告分部披露的改進(“ASU 2023-07”)。ASU 2023-07要求加強對重大分部支出的披露，加強中期披露要求，澄清實體可以披露多個分部損益的情況，為具有單一可報告分部的實體提供新的分部披露要求，幷包含其他披露要求。ASU 2023-07在公司2023年12月15日之後的年度報告期和隨後的過渡期內有效，並允許及早採用。ASU 2023-07要求追溯適用於財務報表中列報的所有前期。公司目前正在評估採用ASU 2023-07將對其合併財務報表產生的影響。
2023年12月，FASB發佈了ASU 2023-09，所得税(主題740)：改進所得税披露(“ASU 2023-09”)。ASU 2023-09要求公司的年度財務報表在費率對賬中包括一致的類別和更多的信息分類，並按司法管轄區分類支付所得税。ASU 2023-09在2025年12月15日之後開始的公司年度報告期內有效。採用的方法要麼是前瞻性的，要麼是完全追溯的過渡方法。允許及早領養。公司目前正在評估採用ASU 2023-09將對其合併財務報表產生的影響。
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目錄表
3. 投資和公允價值計量
投資
截至2024年6月30日和2023年12月31日，該公司的投資包括：
(單位：千)攤銷成本未實現收益總額未實現虧損總額公允價值
2024年6月30日
貨幣市場基金$99,514 $— $— $99,514 
美國國債223,255 7 (373)222,889 
美國公司票據和債券226,815 23 (188)226,650 
國際公司債券持有量15,410 — (12)15,398 
總$564,994 $30 $(573)$564,451 
2023年12月31日
貨幣市場基金$77,724 $7 $— $77,731 
美國國債148,423 255 (5)148,673 
美國公司票據和債券227,463 142 (85)227,520 
國際公司債券持有量9,304 24 — 9,328 
總$462,914 $428 $(90)$463,252 
上述貨幣市場基金計入公司簡明合併資產負債表中的現金及現金等值項目。
截至2024年6月30日，公司認為其投資組合中的未實現損失是暫時性的，並非由於信用損失造成的。公司有意願並有能力持有此類投資，直至其按公允價值收回。本公司 不截至2024年和2023年6月30日的三個月和六個月內，其可供出售證券有任何已實現的收益或損失。本公司 不在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月內出售任何短期投資。公司所有投資的合同到期日均小於 24月份。
公允價值計量
下表概述了公司按經常性公平價值計量的資產和負債：
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目錄表
(單位：千)活躍市場的報價
(1級)		重要的其他可觀察到的投入
高級(2級)		無法觀察到的重要輸入
(3級)		總
2024年6月30日
現金等價物：
貨幣市場基金$99,514 $— $— $99,514 
美國國債— 7,828 — 7,828 
美國公司票據和債券— 14,524 — 14,524 
短期投資：
美國國債— 215,061 — 215,061 
美國公司票據和債券— 212,126 — 212,126 
國際公司債券持有量— 15,398 — 15,398 
現金等價物和短期投資總額$99,514 $464,937 $— $564,451 
2023年12月31日
現金等價物：
貨幣市場基金$77,731 $— $— $77,731 
美國公司票據和債券— 10,978 — 10,978 
短期投資：
美國國債— 148,673 — 148,673 
美國公司票據和債券— 216,542 — 216,542 
國際公司債券持有量— 9,328 — 9,328 
現金等價物和短期投資總額$77,731 $385,521 $— $463,252 
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目錄表
4. 應計負債及其他
應計負債包括以下內容：
6月30日，
2024		十二月三十一日，
2023
(單位：千)
累積的外包臨牀試驗和臨牀前研究$18,397 $10,724 
應計員工薪酬和相關税款9,037 10,513 
短期經營租賃負債507 843 
應計法律費用和開支591 399 
應計其他專業服務費999 473 
負債價值--分類認股權證100 100 
應計應付利息149 154 
其他應計負債590 902 
應計負債總額$30,370 $24,108 

5. 債務
與Hercules Capital，Inc.簽訂的貸款和擔保協議。
於2022年4月，本公司與其若干附屬公司(連同本公司，統稱為“借款人”)、Hercules Capital，Inc.(“Hercules”)及其中所指名的若干其他貸款人(“貸款人”)訂立貸款及擔保協議(“Hercules貸款及擔保協議”)。根據Hercules貸款和擔保協議，貸款人為公司提供了本金總額最高可達#美元的定期貸款。75.01000萬英鎊，英寸四分期付款(統稱為“定期貸款”)，包括(1)首期付款#美元25.02000萬美元，到2023年6月15日可供公司使用；(2)第二批美元10.02000萬美元，視某些監管里程碑的實現情況而定，截至2023年6月15日；(3)第三批美元15.02000萬美元，視某些監管里程碑的實現情況而定，截至2024年3月15日；和(4)第四批美元25.0100萬美元，有待貸款人投資委員會(S)的批准，有效期至2024年12月15日。在2023年8月修訂《大力神貸款和擔保協定》之前，沒有實現第三期貸款的里程碑。借款人根據《大力神貸款和擔保協定》承擔的債務基本上由借款人的所有資產擔保，不包括借款人的知識產權。這筆定期貸款的到期日為2026年10月1日。
在簽署Hercules貸款和擔保協議後，該公司提取了初始本金#美元。5.02000萬(“初始抽籤”)。公司產生的債務發行成本為#美元。0.22000萬美元與定期貸款有關。此外，關於最初的抽獎，公司向貸款人支付了#美元的融資費。0.11000萬美元，以及美元0.1貸款人發生並由本公司償還的其他費用(“貸款人費用”)。債務發行費用和貸款人費用在貸款期限內作為額外利息支出攤銷。
如下文所述，於2023年8月，本公司簽署了一項對Hercules貸款和擔保協議的修正案(“Hercules修正案”)，以修改協議中的某些條款，並將本金總額增加到最高$150.01000萬美元。在2023年8月執行《大力神修正案》後，該公司提取本金#美元15.01000萬美元。《大力神修正案》被確定大幅改變《大力神貸款和擔保協議》，因此被列為債務
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目錄表
熄滅。該公司確認了債務清償損失#美元。0.22023年8月的1.6億美元與未攤銷債務貼現和債務發行成本有關。
根據Hercules貸款和擔保協議的條款，該公司最初有義務在2024年4月1日之前只支付利息。然而，在2022年8月達到發展里程碑後，僅限利息的期限延長至2024年10月1日。如果達到更多的開發里程碑，僅限利息的期限將進一步延長至2025年4月1日。借款人被要求在只加息期限結束至2026年10月1日到期日之間，按月按本金和利息等額分期償還定期貸款金額。此外，要求借款人支付的期末費用等於6到期日融資定期貸款預付款本金的%，在貸款期限內作為額外利息支出增加。
根據大力神修正案，貸款人為公司提供了增加的定期貸款，本金總額高達#美元。150.01000萬英鎊，英寸四分期付款(統稱為“經修訂的定期貸款”)，包括(1)首期付款#美元50.01000萬，$5.0其中100萬美元是在2022年4月大力神貸款和擔保協議結束時提取的，$15.0其中100萬美元是在2023年8月大力神修正案結束時提取的，$5.0其中2000萬美元到2023年12月15日可用，25.0其中100萬美元從2024年7月1日至2024年12月15日提供；(2)第二批美元20.02000萬美元，視某些監管里程碑的實現而定，截至2025年2月15日；(3)第三批美元20.02000萬美元，視某些監管里程碑的實現而定，截至2025年3月31日；和(4)第四批美元60.0100萬美元，有待貸款人投資委員會(S)的批准，有效期至2025年6月15日。第二批和第三批的里程碑尚未實現。根據《大力神修正案》，借款人的債務由借款人的幾乎所有資產擔保，不包括借款人的知識產權。修訂後的定期貸款到期日為2026年10月1日。
經修訂的定期貸款按浮動年利率計息，利率以(I)較大者為準7.45%及(Ii)4.2高於最優惠利率(定義見最優惠利率)%，但定期貸款利率不得超過年利率8.95%。利息按月支付，在每個月的第一天拖欠。截至2024年6月30日的利率為8.95%.
根據大力神修正案的條款，該公司有義務在2025年4月1日之前只支付利息。如果與該公司正在進行的第三階段Thrive或Thrive-2試驗的背線結果相關的某些開發里程碑得到滿足，那麼僅限利息的期限將延長至2025年10月1日。如果達到更多的發展里程碑，只收利息的期限將進一步延長至2026年4月1日。借款人被要求在僅計息期結束至2026年10月1日到期日之間，以等額的每月本金和利息分期償還修訂後的定期貸款金額。此外，借款人還需支付相當於6在貸款期限內作為額外利息支出增加的本金的本金的百分比。
所有項目的總成本(現金利息、債務發行成本的攤銷/增加和期末費用)均確認為利息支出，實際利率約為9.3%.的
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目錄表
公司記錄的利息支出為$0.6百萬美元和美元1.2在截至2024年6月30日的三個月和六個月內，0.21000萬美元和300萬美元0.3在截至2023年6月30日的三個月和六個月內分別為1.2億美元和1.3億美元。
下表彙總了公司截至2024年6月30日的簡明綜合資產負債表上的定期貸款的組成部分：
2024年6月30日
(單位：千)
定期貸款總收益
$20,000 
應計期末費用451 
債務總額$20,451 
減去：長期債務的當前部分
(2,964)
長期債務，淨額
$17,487 
定期貸款的賬面價值接近其公允價值。截至2024年6月30日，與Hercules貸款和擔保協議有關的未來本金付款(不包括定期終止費)如下(以千為單位)：
財政年度
2024年(剩餘部分)$— 
20259,101 
202610,899 
總$20,000 
6. 協作協議
與Zenas BioPharma達成許可協議
2020年10月，本公司與Zenas BioPharma(Cayman)Limited(“Zenas BioPharma”)簽訂了一項許可協議，將包含某些材料、專利權和專有技術的技術許可給Zenas BioPharma。自2021年2月以來，公司已與Zenas BioPharma簽訂了幾份書面協議，根據這些協議，公司同意為Zenas BioPharma的某些開發活動提供援助，包括製造。2022年5月，該公司與Zenas BioPharma簽訂了製造開發和供應協議，以製造和供應或已經制造和供應用於開發目的的臨牀藥物產品。許可協議及其後的函件協議和供應協議(統稱為“Zenas協議”)是以單一的商業目標進行談判的，出於會計目的被視為一份合併合同。根據澤納斯協議的條款，該公司向澤納斯生物製藥公司授予獨家許可證，在中國的更大範圍內開發、製造和商業化某些用於非腫瘤適應症的胰島素樣生長因子-1R定向抗體產品。
作為Zenas協議的對價，交易價格包括預付非現金對價和以支付公司商品和服務的形式的可變對價，以及在特定事件實現時應支付的里程碑付款。根據Zenas協議，在合同期內實現特定里程碑事件時，公司可獲得不可退還的里程碑付款。此外，本公司可根據在中國地區按國家/地區銷售的任何授權產品的年淨銷售額的百分比收取特許權使用費。特許權使用費百分比可能會根據
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目錄表
對不同層級的授權產品製造的年度淨銷售額。Zenas BioPharma有義務按照Zenas協議中的特許權使用費條款向公司支付特許權使用費。
澤納斯協議將被視為《會計準則彙編》範圍內的合作安排，主題808，協作安排(“ASC 808”)。雖然這一安排屬於ASC 808的範圍，但本公司適用ASC 606來説明這項安排的某些方面。公司將ASC 606應用於與公司轉讓貨物或服務(即記賬單位)有關的安排內的某些活動，該貨物或服務是公司正在進行的主要或中央業務的一部分。公司根據每項履約義務的相對估計獨立銷售價格分配交易價格，或在某些可變對價的情況下，分配給一項或多項履約義務。研究和開發活動一般按成本定價。該公司在合同期限內向Zenas BioPharma發放的商品和服務許可證被確定為隨着時間的推移而履行的單一履約義務。公司將在公司完成其活動的預計期限內確認許可協議中的交易價格。
在安排開始時，本公司評估里程碑是否被認為可能達到，並使用最可能金額法估計將包括在交易價格中的金額。由於不可能不發生重大的收入逆轉，所有相關的里程碑付款都不包括在合同開始時的交易價格中。對於協議中包括的基於銷售的特許權使用費，許可證被視為與特許權使用費相關的主要項目。本公司將在(I)相關銷售發生時，或(Ii)部分或全部特許權使用費分配給的履約義務已履行(或部分履行)時，確認特許權使用費收入。在截至2024年6月30日的三個月和六個月內，公司確認了0.1百萬美元和美元0.1與Zenas協議相關的合作收入分別為100萬美元。在截至2023年6月30日的三個月和六個月內，公司確認了0.1百萬美元和美元0.2與Zenas協議相關的合作收入分別為100萬美元。
於2024年1月，本公司與澤納斯生物製藥訂立書面協議(“澤納斯函件協議”)，據此，澤納斯生物製藥同意支持本公司的Thrive-2及奮力試驗，在中國發起及管理研究。根據Zenas Letter協議，該公司同意償還Zenas BioPharma產生的費用，包括所提供服務的全職等值費率。關於執行Zenas Letter協議，公司支付了第一筆款項#美元。1.51000萬美元，其中0.9在截至2024年6月30日的六個月中，為迄今提供的服務記錄了1.6億美元的研發費用。
Zenas協議被認為是關聯方交易，因為Fairmount Funds Management LLC(“Fairmount”)實益擁有超過5佔公司普通股的%，也是5持有Zenas BioPharma%或以上的股份，並在Zenas BioPharma的董事會中佔有一席之地。
與Paragon治療公司達成的抗體和發現選項協議。
2022年1月，公司和Paragon治療公司(“Paragon”)簽訂了一項抗體和發現選擇權協議(“Paragon協議”)，根據該協議，公司和Paragon將合作開發一種或多種蛋白質或抗體。根據Paragon協議的條款，Paragon將根據商定的研究計劃進行某些開發活動，公司將向Paragon支付商定的開發費用，以換取Paragon承諾執行這些活動所需的人員和資源。《型材協議》規定了向公司提交的最終交付成果，其中包括一份總結研究計劃下進行的實驗和工藝的報告(“最終交付成果”)。
此外，Paragon同意向該公司授予獨家許可的選擇權，以獲得Paragon在某些抗體技術和最終交付產品中的所有權利、所有權和權益，以及
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目錄表
由Paragon獨家擁有的某些背景知識產權有權在全球範圍內研究、開發、製造、使用、銷售、提供銷售和進口許可的知識產權和產品(每個“選項”，以及共同的“選項”)。Paragon還向該公司授予了有限的、獨家的、免版税的許可，但無權再許可某些抗體技術和最終交付產品，以及非獨家的、免版税的許可，但無權在Paragon擁有的某些背景知識產權下再許可，僅用於評估抗體技術和選項，並允許公司決定是否對某些程序行使選擇權。公司可自行決定就特定項目(“項目”)隨時行使選擇權，直至公司收到最終可交付成果之日起90天或雙方商定的較長期限(“選擇期”)為止，方法是將行使選擇權的書面通知發送給Paragon。如果公司未能在適用的期權期限到期前行使期權，則此類計劃的期權將終止。作為Paragon向公司授予期權的代價，公司向Paragon支付了一筆不可退還、不可貸記的一次性費用#美元。2.52000萬美元，在截至2022年3月31日的三個月內記錄為研發費用。2022年12月，公司和Paragon簽訂了Paragon協議的第一修正案，根據該協議，公司獲得了額外的有限許可證，用於開展某些活動。作為根據第一修正案獲得的權利和許可證的代價，Viridian向Paragon支付了#美元的不可退還費用。2.32000萬美元(“第一修正案付款”)，在截至2022年12月31日的三個月內記錄為研發費用。不可退還的預付費用和第一修正案付款與與指定計劃有關的任何開發成本或預付或欠付的成本是分開的。
於2023年10月，本公司根據Paragon協議行使其選擇權，取得開發、製造及商業化若干抗體、蛋白質及相關產品的獨家許可，因此本公司與Paragon訂立許可協議(“Paragon許可協議”)。關於執行Paragon許可協議，該公司支付了首期付款#美元。5.32000萬美元，在截至2023年12月31日的三個月內記錄為研發費用。作為Paragon授予的權利的對價，公司有義務支付某些未來發展里程碑付款，金額最高可達$16.0在實現指定的臨牀和監管里程碑後，逐個計劃支付100萬美元。此外，如果該公司成功地將符合Paragon許可協議的任何候選產品商業化，它將負責支付相當於淨銷售額個位數中位數百分比的版税。
於2024年1月，本公司與Paragon訂立一項書面協議，據此Paragon同意繼續根據本公司於2024年7月續簽的現有Paragon協議及Paragon許可協議進行開發活動。考慮到Paragon將進行的開發活動，公司將向Paragon償還實際發生的開發成本和商定的開發費用，以換取Paragon承諾提供必要的人員和資源來執行這些活動。
截至2024年6月30日止三個月及六個月內，本公司錄得2.6百萬美元和美元3.2分別用於與《Paragon協議》相關的研究和開發費用。截至2023年6月30日止三個月及六個月內，本公司錄得2.2百萬美元和美元5.4分別用於與《Paragon協議》相關的研究和開發費用。
Paragon協議被認為是關聯方交易，因為Fairmount實益擁有超過5%的股本，並在公司董事會中佔有兩個席位，實益擁有5作為Fairmount和FairJourney Biologics的合資企業，董事已被任命為Paragon董事會的唯一成員，並擁有批准任命任何高管的合同權利。
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目錄表
7. 承付款和或有事項
與ImmunoGen，Inc.簽訂的許可協議。
2020年10月，公司與免疫原公司(以下簡稱“免疫公司”)簽訂了一項許可協議(“免疫原許可協議”)，根據該協議，公司獲得了某些專利和其他知識產權的獨家、可再許可的全球許可，以開發、製造和商業化用於非腫瘤學和非放射性藥物適應症的某些產品。作為免疫基因授予的權利的對價，該公司有義務支付某些未來發展里程碑付款，金額最高可達$48.0在實現特定的臨牀和監管里程碑後獲得100萬美元。2021年12月，該公司支付了1美元2.5在向FDA提交VRDN-001的研究新藥(IND)申請後，向ImmunoGen支付100萬英鎊的里程碑式付款。2022年5月，該公司支付了1美元3.0與第一個在VRDN-001臨牀試驗中服用藥物的患者有關的向免疫基因支付的100萬美元里程碑付款。在2022年12月，該公司記錄了$10.02023年1月支付的研究和開發費用為100萬美元，與免疫基因欠下的里程碑式的費用有關，該里程碑與在VRDN-001的關鍵臨牀試驗中服用藥物的第一名患者有關。此外，如果該公司成功地將任何候選產品商業化，則它有責任支付相當於淨銷售額的個位數中位數百分比的特許權使用費和高達$的商業里程碑付款95.01000萬美元。本公司有義務按產品和國家/地區支付任何此類專利使用費，從指定產品在每個國家/地區的第一次商業銷售開始，直至(I)在該國家/地區受《免疫基因許可協議》約束的最後一項專利主張期滿，(Ii)在該國家/地區為每種產品獲得的任何適用的法規排他性期滿，或(Iii)該產品在該國家/地區首次商業銷售之日的12週年。2024年2月12日，AbbVie Inc.收購了免疫遺傳公司。免疫遺傳許可協議的條款並未因此次收購而改變。
與Enable Injections簽訂的開發和許可協議
2023年1月，本公司與Enable Injections，Inc.(“Enable”)簽訂了一份開發和許可協議(“Enable許可協議”)，根據該協議，Enable向本公司授予了獨家的、有版税的、可再許可的、不可轉讓的許可(I)開發、商業化、尋求營銷批准以及以其他方式使用和開發某些產品，以及(Ii)僅為該等許可用途製造和製造該等產品。根據Enable許可協議的條款，本公司授予Enable非獨家、免版税、不可再許可、不可轉讓的許可。作為Enable授予的權利的代價，公司支付了Enable初始的、不可貸記的、不可退還的許可費$15.02023年1月為1.2億美元。這一金額包括在截至2023年6月30日的6個月的研究和開發費用中，並在隨附的簡明合併報表運營和全面虧損中。
公司有義務支付未來某些里程碑式的付款，金額最高可達$45.0根據具體的開發、臨牀和監管里程碑的實現，獲得100萬美元。此外，如果公司成功地將受啟用許可協議約束的任何候選產品商業化，公司有義務支付某些商業里程碑付款，金額最高可達$150.01000萬美元，特許權使用費相當於個位數的中位數百分比。
或有價值權利協議
根據與miRagen治療公司(“miRagen”)的合併協議，公司於2020年11月4日簽訂了一項或有價值權利協議(“CVR協議”)，根據該協議，截至2020年11月6日，除私人實體Viridian Treateutics，Inc.(與miRagen合併)的前股東外，公司普通股的每個持有人在該日持有的每股公司普通股將獲得一項或有價值權利(“CVR”)。根據CVR協議，CVR的持有人將有權因處置某些遺產而獲得淨收益的一部分。
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目錄表
MiRagen資產完成至2021年12月31日。截至2021年12月31日，處置期已滿。在此之前並無出售任何該等遺留資產，因此，將不會根據CVR協議支付任何款項。
獨家許可和協作協議
2023年5月，本公司與第三方合作者簽訂了獨家許可和合作協議，就許可化合物和許可產品進行合作並開展某些支持IND的活動。根據協議條款，該公司獲得了獨家的、承擔特許權使用費的全球許可，可以開發、製造和商業化該領域的某些許可化合物和許可產品(“許可”)。作為許可證授予的權利的對價，公司最初發行了204,843將其普通股股份轉讓給第三方的某些股東。這些股票的價值為1美元。5.02000萬美元，並在截至2023年6月30日的三個月內記錄為研發費用。2023年7月24日，公司發佈39,059向第三方的某些股東出售其普通股的額外股份，並記錄了相關的$0.7在截至2023年9月30日的三個月內，作為研發費用的支出為100萬美元。此外，在公司決定根據協議對許可化合物進行某些研究的日期，公司應向第三方合作者發放相當於$10.02000萬股其普通股。該公司還有義務使某些未來的里程碑最高可達$45.0在實現某些發展里程碑的基礎上，將達到100萬美元。剩餘的發展里程碑付款應以現金支付。如果該公司成功地將與許可化合物相關的產品商業化，該公司還有義務支付最高達#美元的費用。60.0在實現某些銷售里程碑以及特許權使用費支付相當於個位數到兩位數的中位數百分比的情況下，支付1000萬美元。
租賃義務
科羅拉多州的辦公和實驗室空間
該公司是其位於科羅拉多州的辦公室和實驗室空間的多年、不可撤銷租賃協議(“科羅拉多租賃”)的一方。科羅拉多租賃包括通過租賃期的租金上漲條款和公司將租賃期延長最多三條款三年每個人。科羅拉多租約下的最低基本租賃付款，包括租户改善津貼的影響，在整個租約期限內以直線基礎確認。租賃期限在2021年3月修改，將租賃到期日延長至2024年12月31日。於採用ASC 842及其後於2020年及2021年3月修訂租約時，本公司確認科羅拉多租約的使用權資產及相應的租賃負債約為#美元1.6通過計算租賃付款的現值，折現為6%，公司的估計增量借款利率，超過12預計剩餘期限的月數。
位於馬薩諸塞州的辦公空間
本公司是其位於馬薩諸塞州的寫字樓的多年、不可撤銷租賃協議的訂約方(該協議隨後於2021年7月、2022年4月、2022年7月和2024年4月修訂，即“馬薩諸塞州租賃”)。馬薩諸塞州租約在整個租賃期內都包括租金上漲條款。馬薩諸塞州租約的最低基本租金在馬薩諸塞州租約的整個期限內以直線基礎確認。於2020年10月初步承擔馬薩諸塞州租約時，公司確認使用權資產及相應的租賃負債#美元。0.1通過計算租賃付款的現值，折現為6%，公司在預期剩餘期限內的估計增量借款利率。
於2024年4月，本公司訂立馬薩諸塞州租約第四修正案(“第四修正案”)。第四修正案對馬薩諸塞州租約進行了某些修改，包括：(I)確保10,427新樓套間辦公空間面積(“新房地”)；(二)終止
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目錄表
這個10,956現有馬薩諸塞州租約(“原物業”)項下的租賃空間為平方英尺，以及(Iii)租賃空間的到期日延長至五年從新址交付之日起。馬薩諸塞州租約規定每年的基本租金約為$0.5在租賃期內為1000萬美元。公司還有義務向房東支付一定的成本、税金和經營費用。根據第四修正案，馬薩諸塞州的租約將於2029年7月到期。本公司有權選擇將租期再延長一年三年在通知房東之後。
公司記錄了一項新的使用權資產#美元。1.62000萬美元和相應的租賃負債#美元1.9 新場地的價值為100萬美元，同時終止確認使用權資產美元1.1百萬美元，相應的租賃負債為美元1.22024年4月租賃開始日，原場地的價值為百萬美元。
截至2024年6月30日，不可撤銷租賃項下的未來租賃付款如下：
(單位：千)
2024年(剩餘部分)445 
2025463 
2026474 
2027484 
2028494 
2029292 
未來最低租賃付款總額2,652 
減去：推定利息(498)
總計$2,154 
截至2024年6月30日，公司的經營租賃義務反映為短期經營租賃負債美元0.5300萬美元應計負債及$1.6百萬長期租賃義務， 其他負債在公司的精簡合併資產負債表中。
經營租賃使用權資產攤銷以及經營租賃義務的相應減少金額為美元0.3百萬美元和美元0.6截至2024年6月30日止三個月和六個月分別為百萬，已計入簡明綜合經營報表和全面虧損的經營費用。經營租賃使用權資產攤銷以及經營租賃義務的相應減少金額為美元0.31000萬美元和300萬美元0.4截至2023年6月30日的三個月和六個月。
該公司還被要求支付與科羅拉多租賃公司和馬薩諸塞州租賃公司有關的某些成本、税收和運營費用，這些費用為#美元0.11000萬美元和300萬美元0.2截至2024年6月30日的三個月和六個月分別為百萬美元和美元0.1百萬美元和美元0.2截至2023年6月30日的三個月和六個月分別為100萬美元。營業費用是單獨發生的，不包括在租賃付款的現值中。
8. 股本
普通股
根據公司第二次重述的公司註冊證書，公司有權發行205,000,000其股票，其中200,000,000股票已被指定為普通股，5,000,000股票已被指定為優先股，面值均為#美元。0.01每股。普通股授權股數可以通過股東的贊成票增加或減少
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目錄表
有權投票的公司大多數股票。普通股每股有權獲得一投票吧。普通股持有人有權在董事會宣佈或支付股息時獲得股息。
普通股銷售協議-Jefferies LLC
於2022年9月，本公司訂立公開市場銷售協議SM(“2022年9月自動櫃員機協議”)與Jefferies LLC(“Jefferies”)訂立，根據該協議，本公司可發售其普通股股份，總髮行價最高可達$175.0由傑富瑞擔任其銷售代理，價格和條款將視發售時的市場情況而定。傑富瑞將獲得一筆3.0根據2022年9月自動取款機協議出售的任何普通股總收益的%。不是在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月裏，根據2022年9月自動取款機協議出售了股票。在截至2024年6月30日的六個月內，公司出售了1,561,570根據2022年9月與傑富瑞達成的自動櫃員機協議，加權平均價為$23.22每股，總計淨收益約為$35.21000萬美元，包括傑富瑞作為銷售代理的佣金。
私募
於2023年11月，本公司以私募方式發行及出售合共8,869,797公司普通股，每股價格為$12.38和92,312公司B系列優先股，每股價格為$825.3746，根據與某些機構和認可投資者簽訂的證券購買協議。該公司收到的總收益約為#美元。186.01,000,000,000美元，扣除本公司應支付的發售費用。
公開招股
於2024年1月，本公司與Jefferies and Leerink Partners LLC就發售及出售(“2024年公開發售”)訂立承銷協議。7,142,858公司普通股，公開發行價為$21.00每股。本公司於2024年公開發售的總收益約為$150.02,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000，
優先股
根據公司第二次重述的公司註冊證書，公司董事會有權指定和發行最多5,000,000本公司有權酌情決定將優先股分為一個或多個類別或系列，並釐定權力、優先權及權利及其資格、限制或限制，包括股息權、轉換權、投票權、贖回條款及清算優先權，而無須本公司股東進一步投票或採取行動。
A系列優先股
A系列優先股的持有者有權在轉換為普通股的基礎上，以與普通股實際支付的股息相同的形式，從A系列優先股的股票中獲得同等的股息。除法律另有規定外，A系列優先股不具有投票權。然而，只要A系列優先股的任何股份仍未發行，本公司不會(I)對給予A系列優先股的權力、優先股或權利進行不利的更改或變更，(Ii)更改或修訂指定證書，(Iii)以任何對A系列優先股持有人的任何權利產生不利影響的方式修改其公司註冊證書或其他章程文件，(Iv)增加A系列優先股的授權股份數量，(Iv)增加A系列優先股的授權股數，(V)至少30%的用户
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目錄表
最初發行的A系列優先股仍未發行、完成基本交易(定義見指定證書)或(Vi)就上述任何事項訂立任何協議。A系列優先股在公司任何清算、解散或清盤時不享有優先權。A系列優先股的每股可轉換為66.67在某些限制的情況下，A系列優先股的持有人不得將A系列優先股的股份轉換為普通股，如果這種轉換的結果是，A系列優先股的持有人連同其關聯公司將實益擁有超過指定百分比的股份(將由A系列優先股持有人在4.99%和19.99%)緊接實施該等轉換後已發行及已發行的普通股總數。
截至2024年6月30日和2023年12月31日，有157,435和172,435A系列已發行優先股的股份分別為。在截至2024年6月30日的六個月內，15,000A系列優先股的股票轉換為1,000,048普通股。
B系列優先股
B系列優先股的每股可轉換為66.67普通股股份，但須受某些限制，包括B系列優先股持有人不得將B系列優先股的股份轉換為普通股，條件是該持有人連同其關聯公司將實益擁有超過指定百分比的股份(將由持有者在4.9%和19.9%)緊接實施該等轉換後已發行及已發行的普通股總數。適用於B系列優先股的權力、優先股、權利、資格、限制和限制載於2021年9月提交的指定證書中。
B系列優先股的持有者有權在轉換為普通股的基礎上，以與普通股實際支付的股息相同的形式，從B系列優先股的股票中獲得同等的股息。除法律另有規定外，B系列優先股不具有投票權。然而，只要B系列優先股的任何股份仍未發行，本公司將不會(I)以不利方式更改或更改賦予B系列優先股的權力、優惠或權利，(Ii)更改或修訂指定證書，或(Iii)以任何方式修改其公司註冊證書或其他章程文件，以任何方式對B系列優先股持有人的任何權利產生不利影響。B系列優先股在公司任何清算、解散或清盤時不享有優先權。截至2024年6月30日和2023年12月31日，有143,522B系列已發行優先股的股份。不是在截至2024年6月30日的六個月裏，B系列優先股的股票被轉換為普通股。
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目錄表
9. 認股權證
下表提供了有關該公司尚未發行的認股權證的信息：
標的股份數量(1)
2024年6月30日加權平均行權價
截至2024年6月30日的剩餘合同期限
(沒有。年)
6月30日，
2024		十二月三十一日，
2023
責任--分類認股權證
2017年4月發佈781781 $127.950.83
股權分類認股權證
2020年10月收購29,44629,446 $0.026.24
二零二零年二月發出(2)218,050218,050 $14.440.62
2017年11月發佈1,6061,606 $0.690.38
小計249,102 249,102 $15.15
總認股權證249,883 249,883 $15.51
____________________
(1)如果公司(通過任何股票拆分、股票分紅、資本重組或其他方式)將其普通股的流通股細分為較少數量的股份，則認股權證的行權價將按比例降低，而流通權證的股份數量將按比例增加。此外，如果該公司將其已發行普通股合併(通過合併、反向股票拆分或其他方式)為較少數量的股票，則認股權證的行權價將按比例增加，而已發行認股權證的股票數量按比例減少。
(2)在符合特定條件的情況下，本公司可自願降低於2020年2月發行的認股權證的行權價。

截至2024年6月30日的6個月內，公司認股權證活動摘要如下：

普通股認股權證
數加權平均行權價
截至2023年12月31日未償還債務
249,883$15.51 
已鍛鍊— $— 
截至2024年6月30日未償還
249,883$15.51 

10. 基於股份的薪酬
股權激勵計劃
本公司於2008年股權激勵計劃(“2008計劃”)、經修訂及重述的2016年股權激勵計劃(“2016計劃”)及Viridian 2020股權激勵計劃(“2020計劃”，與2008年計劃及2016年計劃合稱為“股權激勵計劃”)下有未償還的撥款。此外，從2021年7月開始，公司向某些員工授予股權激勵計劃以外的股票期權和RSU，以鼓勵他們接受公司的工作(“激勵獎”)。這個
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目錄表
獎勵計劃的條款和條件與根據公司股權激勵計劃授予的獎勵基本相似。
2022年6月，公司股東批准了2016年計劃的修訂和重述，其中包括將當時剩餘的2020年計劃下可供發行的股份數量轉移到2016年計劃中，以便公司未來按照單一股權計劃運營。2023年6月，公司股東批准了2016年計劃的進一步修訂和重述，其中包括將根據該計劃為發行保留的股份數量增加2,000,000股份。2024年6月，公司股東批准了2016年計劃的進一步修訂和重述，其中包括將根據該計劃為發行保留的股份數量增加2,000,000股份。2016計劃將於2034年4月19日終止。
截至2024年6月30日，公司按計劃有以下餘額：
未償還的限制性股票單位未償還的股票期權可發行的股票
誘因獎— 4,949,083 — 
2020年計劃— 224,034 — 
2016年計劃589,696 5,813,087 4,297,865 
2008年計劃— 24 — 
*總計589,696 10,986,228 4,297,865 
限售股單位
根據股權激勵計劃和誘導獎勵授予的RSU通常每年在 四年制期間並以公司普通股股份結算。
以下是RSU活動的摘要：
RSU加權平均授予日期公允價值
未歸屬，2023年12月31日
804,947 $15.82
授與5,428 $18.85
既得(19,115)$35.40
被沒收(201,564)$15.92
未歸屬，2024年6月30日
589,696 $15.17
股票期權
根據股權激勵計劃和誘導獎勵授予的期權的行使價等於授予日普通股的市值併到期 10自授予之日起數年。購股權歸屬 25歸屬開始日期一週年時的%和 75按比例計算，每月同等分期付款佔其餘部分的% 36月或每月或每季度相等金額，期限為 48月份。
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目錄表
普通股期權活動摘要如下：
選項數量加權平均行權價加權平均剩餘合同期限
(年)		聚合內在價值
(單位：千)
截至2023年12月31日的未償還款項
11,533,484 $19.688.50$54,772 
授與2,225,656 $15.60
已鍛鍊(147,330)$7.11
沒收或過期(2,625,582)$23.20
截至2024年6月30日未完成
10,986,228 $18.188.19$1,655 
已歸屬並預計將於2024年6月30日歸屬
10,986,228 $18.188.19$1,655 
截至2024年6月30日可撤銷
3,049,858 $21.715.46$867 
自2024年6月30日起歸屬
3,049,858 $21.715.46$867 
公允價值假設
該公司使用布萊克-斯科爾斯期權定價模型來估計根據其股權補償計劃授予的股票期權的公允價值。布萊克-斯科爾斯模型需要輸入無風險利率、股息收益率、波動率和期權的預期條款。由於公司股票買賣活動的歷史有限，預期波動率是基於上市公司的歷史數據，這些公司在規模和經營性質上與公司相似，以及公司自身的波動性。公司將繼續使用類似的實體波動率信息，直到其歷史波動率相關，以衡量期權授予的預期波動率。本公司對發生的沒收行為進行核算。每個期權合同期限內的無風險利率以授予時生效的美國國債收益率曲線為基礎，期限與授予的預期期限相稱。授予的期權的預期期限(不考慮沒收)代表授予的期權預期未償還的時間段，是根據授予的期權的合同條款以及實際和預期的期權行使行為得出的。標的普通股的公允價值以授予日該普通股在納斯達克資本市場的收盤價為基礎。
截至2024年6月30日及2023年6月30日止六個月內授出之購股權之加權平均授出日期公允價值為$11.22及$24.28，分別為。公允價值由布萊克-斯科爾斯期權定價模型使用以下加權平均假設確定：
截至6月30日的六個月，
20242023
預期期限(以年為單位)5.115.57
預期波幅88.9%91.1%
無風險利率4.4%3.8%
預期股息收益率—%—%
加權平均行權價$15.60$32.51
員工購股計劃
2016年員工購股計劃(ESPP)允許符合條件的員工以相當於以下價格的價格購買普通股。85(I)發行期開始時的收市價或(Ii)發行期結束時的收市價中較低者的百分比。新的六個月優惠期一年兩次。AS
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目錄表
截至2024年6月30日，公司擁有1,208,603可供發行的股票，以及80,932累積股份是根據ESPP發行的。
基於股份的薪酬費用
與根據股權激勵計劃、激勵獎勵發行的所有股權獎勵有關的基於股票的薪酬，以及根據ESPP在每個相應期間活躍的購買期將發行的估計股票的基於股票的薪酬包括在簡明綜合經營報表和全面虧損中，如下所示：
截至6月30日的三個月，
截至6月30日的六個月，
2024202320242023
(單位：千)(單位：千)
研發$5,791 $4,105 12,470 7,668 
一般和行政5,976 8,197 11,985 19,850 
**基於股份的薪酬支出總額$11,767 $12,302 24,455 27,518 
在截至2024年6月30日的六個月內，公司額外記錄了4.6與加快對前高管的歸屬有關的基於股份的薪酬，這筆金額包括#美元0.3100萬美元涉及修改一名高管在終止時未償還的期權條款，否則該期權將被沒收。該公司還記錄了$2.0以股份為基礎的薪酬，與修改股權獎勵的會計有關，以延長前高管某些既得股票期權的終止後行權期。
在截至2023年6月30日的六個月內，公司額外記錄了6.9與加快對其前首席執行官的歸屬有關的基於股份的薪酬，這筆金額包括$1.61百萬美元與修改終止時未償還期權的條款有關，否則這些期權將被沒收。
截至2024年6月30日，公司擁有美元92.7與股票期權有關的未確認股票薪酬成本總額的百萬美元，公司預計將在加權平均剩餘期間確認3.08好幾年了。截至2024年6月30日，該公司擁有7.6與未歸屬RSU相關的未確認基於股份的薪酬成本總額的百萬美元，公司預計將在加權平均剩餘期間確認3.25好幾年了。
11. 每股淨虧損
每股基本淨虧損的計算方法是將普通股股東可獲得的淨虧損除以已發行普通股的加權平均數量。每股攤薄淨虧損的計算方法與每股基本淨虧損類似，不同之處在於分母有所增加，以包括在普通股潛在股份已發行及普通股額外股份具有攤薄性質的情況下將會發行的額外普通股數目。每股攤薄淨虧損與普通股每股基本淨虧損相同，因為潛在攤薄證券的影響是反攤薄的。
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目錄表
可能稀釋的證券包括以下證券：
6月30日，
20242023
A系列優先股(轉換為普通股)10,496,191 11,496,241 
B系列優先股(轉換為普通股)9,568,612 3,414,170 
購買普通股的期權10,986,228 8,389,614 
購買普通股的認股權證249,883 249,883 
限制性股票單位589,696 360,375 
總31,890,610 23,910,283 
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項目2.管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析
以下討論和分析應與本季度報告第I部分第1項中的我們的簡明綜合財務報表及其相關附註，以及我們於2024年2月27日提交給美國證券交易委員會的Form 10-K年度報告(“2023年Form 10-K年度報告”)中包含的截至2023年12月31日的綜合財務報表及相關附註一起閲讀。本討論和本報告的其他部分包含前瞻性陳述，反映了我們當前的預期，這些預期涉及風險和不確定性，如我們的計劃、目標、預期、意圖和信念。有關與這些陳述相關的不確定性、風險和假設的討論，請參閲“前瞻性陳述”。實際結果和事件的時間可能與這些前瞻性陳述中討論的大不相同。可能導致或促成這種差異的因素包括但不限於以下確定的因素和本季度報告其他部分“風險因素”一節中討論的因素。
綜述和最新發展
我們是一家生物製藥公司，專注於發現和開發治療嚴重和罕見疾病的潛在最佳藥物。我們的目標是那些市場上的治療方法經常在有效性、安全性和/或給藥便利性方面留下改進空間的疾病領域。我們認為，第一代藥物很少代表最佳解決方案，特別是在罕見疾病領域，而且有潛力開發差異化的、同類中最好的藥物，從而可能導致改善患者結果、減少副作用、提高生活質量、擴大市場準入和增強市場競爭。我們的商業模式旨在識別和評估疾病領域的產品機會，在這些領域，試驗數據為臨牀藥物目標建立了概念驗證，但產品生命週期管理和進入者數量的競爭性演變似乎不完整。我們打算優先考慮那些快速追隨者和潛在的差異化候選藥物或整體產品可能為患者創造顯著醫療益處的適應症。我們正在設計藥物，以滿足患者未得到滿足的醫療需求，並進一步推進藥物創新。
我們的目標是利用經過臨牀驗證的分子靶點，利用既定的治療方式來識別和評估產品概念。我們優先考慮與臨牀和商業假設相一致的產品概念，我們預計這將提供有吸引力的風險和機會平衡，從而代表着我們資源的令人信服的分配。我們專注於先進的治療性蛋白質，包括我們授權或內部發現的抗體，整合了專有的治療性蛋白質和抗體發現和優化平臺，以推進具有獨特特徵的臨牀候選藥物。我們在蛋白質和抗體的發現和工程、生物製品製造、TED的非臨牀和臨牀開發、抗新生兒Fc受體療法的開發以及罕見和自身免疫性疾病適應症的非臨牀和臨牀開發方面積累了相關專業知識。
我們快速發現和開發新療法的方法依賴於我們在評估我們正在追求的藥物目標的預先存在的臨牀概念驗證數據方面的科學專業知識，以及改進現有研究和/或批准療法的機會。這種方法告訴我們如何設計、選擇和開發我們的候選產品，包括在藥代動力學、藥效學、臨牀試驗設計、試驗終點以及患者的選擇和招募等關鍵領域。我們相信，這一策略降低了發現和開發新療法的風險。
我們首先優先開發治療TED的療法，這是一種嚴重且使人衰弱的罕見自身免疫性疾病，會導致眼眶內的炎症，可能導致眼睛腫脹、紅腫、複視、疼痛和潛在的失明。TED顯著影響患者的生活質量，給患者的日常生活活動和心理健康帶來沉重負擔。TED是一種進行性疾病，包括最初的活動期，然後過渡到第二個慢性期。FDA批准的唯一用於治療TED的藥物是tepezza®(替前列單抗)，這是一種
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靜脈注射靶向IGF-1R的單抗。Tepezza®由地平線治療公司在美國銷售，該公司於2023年10月被安進(安進)收購。
Horizon公司進行的teprotomumab臨牀試驗的結果提供了強有力的臨牀驗證，將IGF-1R的靶向與TED患者的臨牀益處聯繫起來。然而，迄今為止報道的在TED患者中評估teprotomumab的臨牀試驗使用了單一劑量方案，對於TED臨牀活動所需的最佳劑量提供的指導很少。我們認為，有多種機會開發快速跟隨者療法，以改進teprotomumab的功能，包括劑量計劃、給藥路線和安全性。
我們正在開發兩種候選產品，用於靜脈注射的VRDN-001和用於皮下注射的VRDN-003，用於治療TED患者。我們最先進的計劃，VRDN-001，是一種針對IGF-1R的差異化人源化單抗，用於靜脈注射治療TED。在之前的演示中體外培養臨牀前數據顯示，VRDN-001是一種潛在的分化的IGF-1R的完全拮抗劑，與teproumumab對IGF-1R的不完全拮抗相比。我們還在活動期或慢性TED患者中進行了VRDN-001的1/2期臨牀試驗。在1/2期臨牀試驗的有效TED部分，來自所有三個劑量隊列的VRDN-001(n=21)報告的數據顯示，與安慰劑相比，兩次注射VRDN-001後TED的體徵和症狀都有顯著和迅速的改善。在積極的TED試驗中，所有接受VRDN-001治療的患者中，71%的患者為凸起應答者，67%的患者為整體應答者，62%的患者CAS為0或1，54%的患者複視完全消失。在第1/2期臨牀試驗的慢性TED部分，兩種劑量的VRDN-001(n=12)報告的數據顯示，與安慰劑相比，兩次注射VRDN-001後TED的體徵和症狀得到顯著和迅速的改善。在慢性TED試驗中接受VRDN-001治療的所有患者中，42%的患者有眼球突出反應，40%的患者CAS為0或1，沒有患者的複視完全消失。在活動性和慢性TED的1/2期臨牀試驗中，VRDN-001具有良好的安全性，並且在所有劑量隊列中接受治療的所有患者耐受性良好。
我們正在實施VRDN-001的全球關鍵計劃，包括在兩個全球受控良好的3期臨牀試驗中評估其有效性和安全性，分別用於治療活動期和慢性TED的Thrive和Thrive-2。Thrive和Thrive-2各自旨在將VRDN-001的5劑IV治療臂以10 mg/kg的劑量相隔三週與安慰劑進行比較。與目前上市的胰島素樣生長因子-1R抑制劑替前列單抗相比，這種5劑VRDN-001方案的輸液次數更少，每次輸注時間更短。我們預計將分別在2024年9月和2024年年底報告TOPLINE Thrive和Thrive-2數據。此外，為了滿足VRDN-001 BLA對300名患者的標準安全數據庫要求，我們正在積極招募患者參加我們的奮力臨牀試驗。SPENTINE是一項針對TED患者的VRDN-001的全球研究，它利用廣泛的納入標準(例如，任何嚴重程度或病程)，並隨機分為3：1(10毫克/公斤靜脈注射，3毫克/公斤靜脈注射，3毫克/公斤靜脈注射)。我們還在為Thrive和Thrive-2中的無反應患者招募患者參加開放標籤擴展研究。我們預計在2025年下半年提交VRDN-001的BLA。
除了我們的VRDN-001 IV計劃外，在健康志願者的第一階段臨牀試驗中獲得積極數據後，我們於2023年12月選擇VRDN-003作為我們的皮下產品，用於TED的關鍵開發。我們相信VRDN-003有潛力成為同類中最好的皮下抗IGF-1R候選產品，因為它保留了抗IGF-1RS在TED中的有效性，提高了安全性，並最大限度地方便了患者。VRDN-003具有與VRDN-001相同的結合結構域，並且被設計成具有更長的半衰期。VRDN-003是一種用於TED的低容量、自我給藥、很少給藥的皮下胰島素樣生長因子-1R，我們計劃用自動注射器將其投入商業應用。
VRDN-003第一階段臨牀研究顯示，VRDN-003的半衰期延長了40至50天，是VRDN-001的4至5倍。由於健康志願者的數據以及vrdn-001和vrdn-003抗體之間的相似性，我們預計vrdn-003在暴露時也會有類似的臨牀反應。
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在TED的2期臨牀試驗中，VRDN-001的水平導致了強勁的臨牀活動。此外，基於健康志願者數據的VRDN-003的藥代動力學模型預測，VRDN-003的暴露水平可以達到與VRDN-001的暴露水平相同的水平，該暴露水平通過VRDN-003的多次給藥方案產生臨牀意義的結果，即每兩週、四周或八週皮下注射一次。我們正在推進我們的VRDN-003計劃，包括啟動兩項計劃中的全球3期臨牀試驗-1和2，以評估VRDN-003在活動期和慢性TED患者中的療效和安全性。我們還預計，該計劃將包括一項安全研究，以完成300名患者的標準安全數據庫(包括來自REVERVE-1和INVERVE-2試驗的患者)，我們預計它還將包括所需的開發，以便在商業發射時提供自動注射器設備，如果獲得批准的話。我們預計在2026年上半年為Display-1和Display-2提供背線數據，並預計在2026年底之前提交VRDN-003的BLA。

除了開發治療TED的藥物外，我們還優先開發一系列工程抗FcRN抑制劑，包括VRDN-006和VRDN-008。FcRN抑制劑具有治療多種自身免疫性疾病的潛力，代表着一個可能的重要商業市場機會。我們的多管齊下的工程方法已經產生了一系列FcRN靶向分子，這些分子利用了臨牀和商業驗證的FcRN抑制機制，同時潛在地解決了當前藥物的侷限性，如不完全免疫球蛋白G(“IgG”)抑制、安全性和給藥不便。
VRDN-006是一段針對FcRN的Fc片段，在非人類靈長類動物研究中，顯示出了阻斷FcRN-Ig G相互作用的特異性，而不顯示出白蛋白減少或低密度脂蛋白水平增加的情況，這些都是已知的與某些全長抗FcRN單抗相關的潛在副作用。在我們的非人類靈長類動物的面對面研究中，VRDN006顯示出與Vyvgart®(Efgartigimod)相似的效力和免疫球蛋白降低，Vyvgart是目前抑制FcRN的護理標準，並且具有類似的安全性。我們計劃在2024年底之前為VRDN-006提交IND，並預計在2025年下半年為VRDN-006提供健康的志願者數據。VRDN-008是一種新型的、潛在的一流FcRN抑制劑，旨在將免疫球蛋白抑制與延長的半衰期技術配對，有可能實現比現有的抗FcRN療法更深入、更持久的免疫球蛋白抑制。這兩種分子都是方便的、自我給藥的皮下產品。
全球經濟考量
全球宏觀經濟環境不確定，可能受到美國與其他國家貿易關税和貿易爭端增加、全球資本和信貸市場不穩定、供應鏈薄弱以及地緣政治環境不穩定的負面影響，包括俄羅斯入侵烏克蘭、中國與臺灣之間的緊張局勢加劇、以色列及周邊地區的衝突和其他政治緊張局勢。這些挑戰已經並可能繼續引起對經濟衰退的擔憂、對潛在制裁、高利率、外匯波動和通脹壓力的擔憂。目前，我們無法量化這種經濟不穩定對我們未來業務的潛在影響。
財務運營概述
收入
我們的收入歷來主要包括許可證預付款、里程碑付款、根據許可證和合作協議賺取的其他研發服務付款，以及根據我們獲得的某些贈款獲得的金額。
2020年10月，我們與Zenas BioPharma(Cayman)Limited(“Zenas BioPharma”)簽訂了許可協議。自2021年2月以來，我們已經與Zenas BioPharma簽訂了幾項書面協議，其中我們同意為Zenas BioPharma提供某些開發活動的援助，包括
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製造(集體使用許可協議，即“澤納斯協議”)。根據澤納斯協議的條款，我們向澤納斯生物製藥授予獨家許可，允許其在中國的更大範圍內開發、製造和商業化某些用於非腫瘤學適應症的胰島素樣生長因子-1R定向抗體產品，以換取在合同期內實現特定里程碑事件時的預付非現金對價和不可退還的里程碑付款。澤納斯生物製藥宣佈，已於2022年7月在中國獲得IND批准。根據許可協議，我們從澤納斯生物製藥公司獲得了100億美元的萬裏程碑付款。此外，我們有資格獲得特許權使用費支付的基礎上的百分比的年淨銷售額的任何授權產品在國家的基礎上銷售的基礎上更大的中國地區。版税百分比可能會根據授權產品年淨銷售額的不同層級而有所不同。Zenas BioPharma有義務按照Zenas協議中的特許權使用費條款向我們支付特許權使用費。2022年5月，我們與Zenas BioPharma簽訂了製造開發和供應協議，以製造和供應或已經制造和供應用於開發目的的臨牀藥物產品。
在未來，我們預計將繼續從許可費和其他預付款、研發服務付款、里程碑付款、產品銷售和與戰略聯盟相關的特許權使用費中獲得收入。我們預計，我們產生的任何收入都可能因我們實現開發和商業里程碑的時間、與這些里程碑相關的付款時間和金額以及我們或我們的戰略聯盟合作伙伴(如果有)批准併成功商業化我們的任何候選產品的程度而異。如果我們或我們的戰略聯盟合作伙伴(如果有)未能及時開發候選產品或未能獲得監管部門的批准，那麼我們創造未來收入的能力以及我們的運營結果和財務狀況將受到不利影響。
研究和開發費用
研發費用包括我們的治療方案和候選產品的研發成本，其中包括：
•與員工有關的費用，包括工資、遣散費、留任、福利、保險和基於股份的薪酬費用；
•根據與臨牀研究機構(“CRO”)、進行臨牀試驗的研究站點和其他與臨牀試驗相關的供應商和顧問達成的協議而產生的費用；
•獲取、開發、製造和測試臨牀和臨牀前材料的成本，包括根據與合同製造組織(“CMO”)的協議發生的成本；
•與非臨牀活動和監管業務相關的成本；
•與獲取和保留某些許可技術和知識產權有關的許可費和里程碑付款；以及
•設施、折舊、市場調查和其他費用，包括設施租金和維護、租賃改進和設備折舊以及實驗室用品的分配費用。
我們為將用於未來研發活動的商品和服務預付不可退還的款項。這些付款在我們收到或取得貨物所有權或提供服務期間記錄為費用。
我們記錄了預付款和里程碑付款，以獲取和保留許可內技術和知識產權的合同權，當發生研發費用時，如果
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我們從所獲得的合同權利中獲得未來的經濟利益。我們認為，在這種候選藥物獲得FDA或其他監管機構的批准之前，或者當其他重大風險因素減弱之前，獲得許可技術的合同權利帶來的未來經濟利益是不確定的。
我們預計，隨着我們擴大臨牀開發計劃和啟動新的臨牀試驗，我們的研發費用將會增加。進行臨牀試驗和臨牀前研究是獲得監管部門批准所必需的，這一過程既昂貴又耗時。我們或我們的戰略聯盟合作伙伴(如果有的話)可能永遠不會成功地為我們的任何候選產品獲得營銷批准。每種候選產品的成功概率可能受到許多因素的影響，包括臨牀數據、臨牀前數據、競爭、可製造性和我們候選產品的商業可行性。
未來候選產品的成功開發具有高度不確定性，可能不會產生獲得批准的產品。每個未來候選產品的完成日期和完成成本可能會有很大差異，並且難以預測。我們預計我們將根據我們針對每個項目或潛在候選產品維持或建立新戰略聯盟的能力、每個未來候選產品的科學和臨牀成功以及對每個未來候選產品的持續評估來決定實施哪些項目以及為每個項目提供多少資金。我們將需要籌集額外的資金，並可能在未來尋求額外的戰略聯盟，以推進作為我們上述臨牀開發計劃一部分的各種臨牀試驗。
一般和行政費用
一般費用和行政費用主要包括工資和相關福利，包括股份薪酬，與財務、會計、人力資源、法律、業務發展和其他支持職能相關的遣散費和留任福利，審計、税務和法律服務的專業費用，市場調查和其他為商業活動做準備的專業費用和諮詢費，以及保險、董事董事會薪酬、諮詢和其他行政費用。
其他收入，淨額
其他收入，淨額主要由利息收入、費用淨額和各種非經常性收入項目組成。利息支出包括長期債務的現金和非現金利息支出。我們從計息賬户、貨幣市場基金和短期投資中賺取利息收入。
關鍵會計政策和估算
在截至2024年6月30日的六個月內，我們在Form 10-k的2023年年度報告中披露的關鍵會計政策沒有變化。我們的重要會計政策在附註2中披露。重要會計政策摘要我們的簡明綜合財務報表包括在本季度報告第一部分第1項中。
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經營成果
截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月的比較。
截至6月30日的三個月，增加(減少)
20242023
(單位：千)
協作收入關聯方$72 $72 $— 
研發費用56,193 40,083 16,110 
一般和行政費用16,066 19,264 (3,198)
其他收入，淨額7,194 4,212 2,982 
收入
截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月的收入都歸功於我們與Zenas BioPharma的合作協議。
研究和開發費用
截至2024年6月30日的三個月，研發支出為5,620美元萬，而截至2023年6月30日的三個月研發支出為4,010美元萬。萬研發費用增加了1,610美元，主要歸因於以下幾點：
•1,170美元萬臨牀試驗成本增加，主要是由於與我們正在進行的Thrive和Thrive-2臨牀試驗相關的費用；
•由於支持我們正在進行的臨牀試驗的製造活動的時間安排，製造成本增加了320美元萬；
•臨牀前研究成本增加2.8萬美元，以推進我們的FcRN抑制劑組合；萬；
•與人事有關的費用增加230000美元，主要原因是按股份計算的薪酬以及其他僱員薪酬和徵聘費用增加；以及
•遣散費增加了1.5億美元，主要與與前高管的離職協議有關，包括在截至2024年6月30日的三個月裏，由於股票期權授予的加速，基於股票的薪酬增加了1.1億美元萬。
在截至2023年6月30日的三個月中，由於獨家許可和協作協議的預付款，萬裏程碑、許可和選項費用減少了5億美元，部分抵消了這些增長。
我們預計，隨着我們繼續推進臨牀和臨牀前計劃，我們的研發費用將會增加。

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一般和行政費用
截至2024年6月30日的三個月，一般和行政費用為1,610美元萬，而截至2023年6月30日的三個月為1,930美元萬。一般和行政費用減少320美元主要是由於與人員有關的費用減少了280美元萬，這主要是因為基於股份的薪酬支出減少。
其他收入，淨額
在截至2024年6月30日的三個月中，其他收入淨額為720美元萬，而截至2023年6月30日的三個月為420美元萬。截至2024年6月30日的三個月的其他收入淨額包括770美元的短期投資利息收入萬以及10萬美元分租收入被與我們的大力神貸款和擔保協議(定義見下文)相關的60萬利息支出所抵消。截至2023年6月30日的三個月的其他收入淨額包括430萬短期投資利息收入和10萬分租收入，與我們的大力神貸款和擔保協議相關的20萬利息支出相抵銷。與上年相比，利息收入增加的主要原因是，與截至2023年6月30日的三個月相比，截至2024年6月30日的三個月的平均短期投資餘額增加。
截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月的比較。
截至6月30日的六個月，增加(減少)
20242023
(單位：千)
協作收入關聯方$144 $170 $(26)
研發費用97,136 90,823 6,313 
一般和行政費用31,091 41,095 (10,004)
其他收入，淨額14,548 8,534 6,014 
收入
截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月的收入都歸功於我們與Zenas BioPharma的合作協議。萬收入減少2.6億美元是由於根據合作協議開展活動的時間安排。
研究和開發費用
截至2024年6月30日的6個月，研發費用為9,710美元萬，而截至2023年6月30日的6個月，研發費用為9,080美元萬。萬研發費用增加6.3億美元，主要歸因於以下幾個方面：
•$2020萬臨牀試驗成本增加，主要是由於與我們正在進行的Thrive和Thrive-2臨牀試驗相關的費用；
•遣散費增加4.5億美元，主要與與前高管的離職協議有關，包括在截至2024年6月30日的6個月中，由於加快股票期權的授予，基於股票的薪酬增加了3.20億美元(萬萬)；以及
•490美元萬與人事有關的費用增加，主要原因是基於股份的薪酬以及其他員工薪酬和招聘費用增加。
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這些增加部分被下列各項所抵銷：
•萬裏程碑、許可和選項費用減少2,000美元，這是因為在截至2023年6月30日的6個月中，用於皮下交付系統開發的1,500美元萬預付款和用於獨家許可和協作協議的5,000美元萬預付款；以及
•$340萬由於我們臨牀前資產的開發時機，臨牀前成本減少。
我們預計，隨着我們繼續推進臨牀和臨牀前計劃，我們的研發費用將會增加。
一般和行政費用
截至2024年6月30日的6個月，一般和行政費用為3,110美元萬，而截至2023年6月30日的6個月為4,110美元萬。萬一般和行政費用減少1,000美元，主要原因如下：
•遣散費減少510美元萬主要與與前執行人員的離職協議有關，包括與修改和加快對前執行人員的股票期權授予有關的基於股票的薪酬減少390美元萬。截至2024年6月30日的6個月的股票薪酬成本包括與修改和加快前高管歸屬有關的340萬美元，而截至2023年6月30日的6個月的萬為7.3億美元；以及
•$480萬與人事有關的費用減少，主要原因是員工人數減少以及基於股份的薪酬和其他員工薪酬和招聘費用減少。
其他收入，淨額
截至2024年6月30日的6個月，其他收入淨額為1,450美元萬，而截至2023年6月30日的6個月，淨萬為850美元。截至2024年6月30日止六個月的其他收入淨額包括現金等價物及短期投資所賺取的1,560萬利息收入以及20萬的分租收入，但與我們的大力士貸款及擔保協議(定義見下文)有關的120萬利息開支所抵銷。截至2023年6月30日止六個月的其他收入淨額包括870萬現金等價物及短期投資所賺取的利息收入，以及20萬的分租收入，與大力士貸款及擔保協議有關的30萬利息開支相抵。與上年相比，利息收入增加的主要原因是，與截至2023年6月30日的6個月相比，截至2024年6月30日的6個月的平均現金等價物和短期投資餘額增加。
流動性與資本資源
到目前為止，我們主要通過出售普通股、A系列優先股、B系列優先股和其他股本證券、債務融資、許可費和根據合作協議收到的補償來為我們的業務提供資金。截至2024年6月30日，我們擁有57140美元的萬現金、現金等價物和短期投資。我們預計，到2026年下半年，我們目前的現金、現金等價物和短期投資將足以為我們的運營提供資金，包括上述臨牀開發計劃。此外，截至2024年6月30日，本公司可根據經Hercules修訂的定期貸款獲得額外的未提取資金，如下所述。
我們沒有任何獲準商業銷售的產品，也沒有從產品銷售中獲得任何收入。自我們成立以來，截至2024年6月30日，我們已累計產生83940美元的萬赤字。
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我們幾乎所有的運營虧損都來自與我們的研發計劃相關的費用，以及與我們的運營相關的一般和行政成本。
我們將繼續需要大量的額外資金來繼續開發我們的候選產品和潛在的商業化活動，併為我們正在進行的業務提供資金，包括上述臨牀開發計劃。未來資金需求的數量和時間將取決於許多因素，包括我們臨牀開發工作的速度和結果、股權融資、獲得額外的許可和合作協議，以及發行債務或其他融資工具。我們獲得資金的能力取決於許多因素，包括成功開發我們的技術和候選產品。如果不能在需要時以有利的條件或根本不能籌集資金，將對我們的財務狀況和我們開發候選產品的能力產生負面影響。不斷變化的環境，例如我們臨牀研究的範圍和時間的變化，可能會導致我們消耗資本的速度比我們目前預期的要快得多或慢得多。如果我們無法獲得更多資本或資源，我們將被要求修改我們的運營計劃，以完成未來的里程碑。我們基於的這些估計可能被證明是錯誤的，我們可能會比目前預期的更早耗盡我們可用的財政資源。我們可能被迫減少運營費用並籌集更多資金來滿足我們的營運資金需求，主要是通過額外出售我們的證券或債務融資或達成戰略合作。
我們的承諾主要包括合作、開發和許可協議下的義務。根據這些協議，我們必須在成功完成某些監管和銷售里程碑後支付里程碑付款。許可協議下的付款義務取決於未來事件，例如我們是否實現了指定的開發、監管和商業里程碑，我們將被要求支付與根據這些協議開發的產品的銷售相關的開發里程碑付款和特許權使用費。截至2024年6月30日，我們無法估計實現里程碑或進行未來產品銷售的時間或可能性。有關我們協議的更多信息，請參閲本報告其他部分包括的我們的精簡綜合財務報表的附註6和附註7。
我們的運營租賃義務主要包括支付我們在科羅拉多州博爾德的實驗室和辦公設施以及我們在馬薩諸塞州沃爾瑟姆的辦公空間的租金。有關我們的租賃義務的更多信息，請參閲本報告其他部分包含的簡明綜合財務報表的附註7。
此外，我們已與第三方合同製造商簽訂協議，以製造和加工我們的某些候選產品用於臨牀試驗，我們已經並將在正常業務過程中與臨牀試驗合同研究機構和其他供應商簽訂其他合同，以提供用於運營目的的其他服務和產品。這些協議一般規定，除已發生的費用外，可在適當通知下終止或取消合同。我們預計未來將簽訂更多的臨牀開發、合同研究、臨牀和商業製造、供應商和合作研究協議，這可能需要預付款和長期資本資源承諾。
如果我們通過發行債務籌集更多資金，與此類債務相關的義務可能優先於我們股本持有人的權利，並可能包含可能限制我們運營的契約。如果我們在短期內無法獲得額外資本，或無法以可接受的條款獲得，我們可能無法在正常業務過程中實現資產價值和償還債務，這可能會導致我們進一步推遲、大幅減少或停止運營活動，以保存我們的現金資源。


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與Hercules Capital，Inc.簽訂的貸款和擔保協議。
於2022年4月1日，吾等與本公司、本公司若干附屬公司(連同本公司，統稱為“借款人”)、Hercules Capital，Inc.(“Hercules”)及若干其他貸款人(“貸款人”)訂立貸款及擔保協議(“Hercules Loan and Security協議”)。根據大力神貸款和安全協議，貸款人為我們提供了一筆本金總額高達7,500美元萬的定期貸款，分四批提供(統稱“定期貸款”)，包括：(1)首批2,500美元萬，可到2023年6月15日；(2)第二批1,000美元萬，可到2023年6月15日；(3)第三批1,500美元萬，取決於某些監管里程碑的實現，可到2024年3月15日；和(4)第四批2,500美元的萬，有待貸款人投資委員會(S)的批准，可提供到2024年12月15日。在2023年8月修訂《大力神貸款和擔保協定》之前，沒有實現與第三期貸款有關的里程碑。第一批和第二批分別為2,500美元的萬和1,000美元的萬，我們可以在2023年6月15日之前獲得。在簽署時，我們提取了500美元的初始本金萬。
根據大力神貸款和擔保協議的條款，我們最初有義務在2024年4月1日之前只支付利息。然而，在2022年8月達到發展里程碑後，只收利息的期限延長至2024年10月1日。如果達到了更多的發展里程碑，根據第二次延期，僅限利息的期限將進一步延長至2025年4月1日。我們被要求在限息期結束到2026年10月1日到期日之間，以等額的每月本金和利息分期償還定期貸款金額。此外，吾等須於到期日支付相當於大力士貸款及擔保協議所界定的有資金定期貸款墊款本金額6%的期末費用，該等墊款在貸款期限內作為額外利息支出而累積。
2023年8月，我們簽署了《大力神貸款和擔保協議》修正案(《大力神修正案》)。根據《大力神修正案》，貸款人為公司提供了一筆本金總額高達15000萬的增加定期貸款，分四批發放(統稱“經修訂定期貸款”)，包括(1)首期5,000萬，其中500萬在2022年4月《大力神貸款和擔保協議》結束時提取，其中1,500萬在2023年8月《大力神修正案》結束時提取，其中500萬可用至2023年12月15日，2,500萬可從2024年7月1日至2024年12月15日提取；(2)第二批2,000美元的萬，可在2025年2月15日之前完成某些監管里程碑；(3)第三批2,000美元的萬，可在2025年3月31日之前完成；(4)第四批6,000美元的萬，有待貸款人投資委員會(S)的批准，可在2025年6月15日之前完成。第二批和第三批的里程碑尚未實現。根據《大力神修正案》，借款人的債務由借款人的幾乎所有資產擔保，不包括借款人的知識產權。修訂後的定期貸款到期日為2026年10月1日。
經修訂定期貸款的年利率為浮動年利率，相等於(I)7.45%及(Ii)最優惠利率(定義見最優惠利率4.2%)兩者之間的較大者，惟定期貸款年利率不得超過8.95%。利息按月支付，在每個月的第一天拖欠。截至2024年6月30日的利率為8.95%。
根據大力神修正案的條款，我們有義務在2025年4月1日之前只支付利息。如果與我們正在進行的第三階段Thrive或Thrive-2試驗的背線結果相關的某些開發里程碑得到滿足，則僅限利息的期限將延長至2025年10月1日。如果達到更多的發展里程碑，只收利息的期限將進一步延長至2026年4月1日。借款人被要求在僅計息期結束至2026年10月1日到期日之間，以等額的每月本金和利息分期償還修訂後的定期貸款金額。在……裏面
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目錄表
此外，借款人需要在到期時支付相當於資金修訂定期貸款預付款本金6%的期末費用，這些預付款將在貸款期限內作為額外利息支出增加。
在2023年8月執行大力神修正案時，我們提取了1,500美元的本金萬。《大力神修正案》決定大幅改變《大力神貸款和擔保協定》，因此被視為債務清償。我們確認了2023年8月債務清償虧損20美元萬，與未攤銷債務貼現和債務發行成本有關。
公開招股
於2024年1月，吾等與Jefferies LLC(“Jefferies”)及Leerink Partners LLC訂立承銷協議，內容涉及以每股21.00美元的公開發行價發售及出售(“2024年公開發售”)7,142,858股普通股。在扣除承銷折扣和佣金以及我們應支付的其他發售費用之前，我們從2024年公開募股中獲得的總收益約為15000美元萬。
私募
根據與若干機構及認可投資者簽訂的證券購買協議，於2023年11月，我們以私募交易方式發行及出售合共8,869,797股我們的普通股，每股價格為12.38美元，以及92,312股B系列優先股，每股價格為825.3746美元。在扣除我們應支付的發售費用之前，我們收到了總計約18600美元的萬總收益。
自動櫃員機協議
2022年9月，我們簽訂了公開市場銷售協議SM(“2022年9月自動櫃員機協議”)，根據該協議，吾等可不時發售總髮行價高達17500美元萬的普通股股份，發售價格及條款將視乎發售時的市場情況而定，傑富瑞擔任銷售代理。傑富瑞將獲得根據2022年9月自動取款機協議出售的任何普通股總收益的3.0%的佣金。在截至2023年12月31日的年度內，公司根據2022年9月與傑富瑞簽訂的自動櫃員機協議出售了684,298股股票，加權平均價為每股22.30美元，淨收益總額約為1,480美元萬，其中包括支付給傑富瑞作為銷售代理的佣金。在截至2024年6月30日的6個月內，我們根據2022年9月與傑富瑞達成的自動取款機協議，以每股23.22美元的加權平均價出售了1,561,570股股票，總淨收益約為3,520美元萬，其中包括支付給傑富瑞作為銷售代理的佣金。在截至2024年6月30日的三個月內，沒有根據2022年9月自動取款機協議進行的銷售。
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目錄表
截至2024年6月30日和2023年6月30日的6個月的現金流量摘要如下：
截至6月30日的六個月，增加(減少)
20242023
(單位：千)
提供的現金淨額(用於)：
經營活動$(91,281)$(107,187)$15,906 
投資活動(81,069)27,418 (108,487)
融資活動177,190 11,272 165,918 
現金及現金等價物淨增(減)$4,840 $(68,497)$73,337 
經營活動
截至2024年6月30日的六個月，經營活動中使用的淨現金為9,130美元萬，主要包括經非現金項目調整的11350美元萬淨虧損1,610美元萬(主要基於股票的薪酬2,450美元萬，被910萬可供出售證券的溢價和折扣的增加和攤銷所抵消)，以及營運資本變化6，20萬。營運資本的變化主要是由於應付賬款和應計賬款及其他負債淨增加760萬，預付費用和其他流動資產增加130萬，原因是向供應商支付持續臨牀試驗和製造活動的時間安排。
截至2023年6月30日的六個月，經營活動中使用的現金淨額為10720美元萬，主要包括經非現金項目2,700美元萬調整後的淨虧損12320美元萬(主要是基於股票的薪酬2,750美元萬)和營運資本變化1,100美元萬。營運資本的變化主要是由於應付賬款和應計賬款及其他負債淨減少470萬，預付費用和其他流動資產增加540萬，原因是向供應商支付持續臨牀試驗和製造活動的時間安排。
投資活動
在截至2024年6月30日的六個月內，用於投資活動的現金淨額為8,110美元萬，主要包括淨買入短期投資的8,100美元萬。
在截至2023年6月30日的六個月內，投資活動提供的淨現金為2,740美元萬，主要包括2,790美元的短期投資淨到期日，被購買物業和設備的40美元萬所抵消。
融資活動
在截至2024年6月30日的6個月中，融資活動提供的淨現金為17720美元萬，主要包括2024年公開發售和2022年9月自動取款機協議的淨收益17580萬，以及行使股票期權的收益1億萬和根據我們的員工股票購買計劃發行普通股的收益40萬。
在截至2023年6月30日的六個月內，融資活動提供的淨現金為11，30萬美元，主要包括行使股票期權的收益9，10萬美元，行使認股權證的收益190萬美元，以及根據我們的員工股票購買計劃發行普通股的收益30萬美元。
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項目3.關於市場風險的定量和定性披露
在截至2024年6月30日的六個月內，我們的市場風險與我們在2023年年報10-k表格第7A項中的披露相比沒有重大變化。
項目4.控制和程序
信息披露控制和程序的評估
我們維持披露控制和程序，旨在確保我們根據交易所法案提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格中指定的時間段內被記錄、處理、彙總和報告，並且這些信息被積累並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時做出關於所需披露的決定。在設計和評估披露控制和程序時，管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼良好，都只能為實現預期的控制目標提供合理的保證，管理層必須運用其判斷來評估可能的控制和程序的成本-收益關係。
根據交易所法案規則13a-15(B)和規則15d-15(B)的要求，在管理層(包括我們的首席執行官和首席財務官)的監督和參與下，對截至本季度報告涵蓋的季度末我們的披露控制和程序(如交易所法案規則13a-15(E)和15d-15(E)所定義的)的有效性進行了評估。基於這一評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，在合理的保證水平下，我們的披露控制和程序是有效的。
財務報告內部控制的變化
在最近一個財政季度內，我們對財務報告的內部控制沒有發生重大影響或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。

第二部分：其他信息

項目2.法律程序
在正常的業務過程中，我們可能會不時地捲入法律程序。我們目前不參與任何我們認為會對我們的業務、財務狀況或經營結果產生重大不利影響的法律程序。

項目1A.風險因素
我們的業務、財務狀況和經營結果可能會受到許多因素的影響，無論是目前已知的還是未知的，包括但不限於以下描述的因素。任何一個或多個此類因素都可能直接或間接導致我們的實際經營業績和財務狀況與過去或預期的未來經營業績和財務狀況大不相同。這些因素中的任何一個，無論是全部還是部分，都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和股票價格產生實質性的不利影響。以下信息應與本Form 10-Q季度報告中包含的其他信息一併閲讀，包括“管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析”以及未經審計的簡明綜合財務報表和相關附註。
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與我們的財務狀況和資本要求有關的風險
我們將需要籌集更多資金，如果我們無法在需要的時候籌集資金，我們將無法作為一家持續經營的企業繼續下去。
截至2024年6月30日，我們擁有57140美元的現金、現金等價物和短期投資萬。我們相信，我們目前的現金、現金等價物和短期投資將足以為我們的運營提供資金，包括我們的臨牀開發計劃，直到2026年下半年。我們將需要籌集更多的資金，以繼續為我們的業務提供資金，並在未來履行我們的義務。如果我們無法在需要時籌集更多資金，我們將無法繼續作為一家持續經營的企業。
開發我們的候選產品需要大量資金。我們預計，由於我們正在進行的活動，我們的研究和開發費用將增加，特別是當我們通過臨牀試驗推進我們的候選產品時。我們將需要籌集額外的資本來支持我們的運營，而這些資金可能無法以可接受的條件提供給我們，或者根本無法獲得。
我們目前沒有任何獲準銷售的產品，也沒有從產品銷售中獲得任何收入。因此，我們預計將主要依靠股權和/或債務融資來為我們的持續運營提供資金。我們籌集額外資金的能力將在一定程度上取決於我們的臨牀前研究和臨牀試驗以及其他產品開發活動的成功、監管事件、我們識別和進入許可或其他戰略安排的能力、可能影響我們的價值或前景的其他事件或條件，以及與財務、經濟和市場狀況相關的因素，其中許多因素是我們無法控制的。例如，即使我們的臨牀試驗產生了我們看好的數據，投資者可能也不會同意我們對這些數據的解釋，我們可能無法籌集額外的資金。我們不能保證在需要時或在可接受的條件下，我們會有足夠的資金可用。
如果我們無法在需要時或在可接受的條件下籌集額外資本，我們可能會被要求：

•顯著推遲、縮減或停止我們候選產品的開發或商業化；
•尋求戰略聯盟，或修改現有聯盟，用於研發項目，而不是在其他情況下是可取的，或者我們本來會尋求獨立開發的，或者是以比未來可能提供的條件更不利的條款；
•處置技術資產，或以不利的條款放棄或許可我們對技術或我們的任何候選產品的權利，否則我們將尋求開發或商業化自己；
•尋求以可能導致我們股東投資損失的價格將我們的公司出售給第三方；或
•申請破產或完全停止運營。
這些事件中的任何一項都可能對我們的業務、經營業績和前景產生實質性的不利影響。
我們在歷史上遭受了虧損，可用來評估我們業務的運營歷史有限，並預計在可預見的未來我們將繼續遭受重大虧損。
我們是一家生物製藥公司，運營歷史有限。我們歷來都出現過淨虧損。在截至2024年和2023年6月30日的6個月中，我們的淨虧損分別為11350美元萬和12320美元萬。截至2024年6月30日，我們的累計赤字為83940美元萬，現金、現金等價物和短期投資為57140美元萬。
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我們相信，我們目前的現金、現金等價物和短期投資將足以為我們的運營提供資金，包括我們的臨牀開發計劃，並使我們能夠為2026年下半年的運營費用和資本支出需求提供資金。我們將需要籌集大量額外資本，以繼續為我們未來的運營提供資金。我們未來資金需求的數額和時間將取決於許多因素，包括我們臨牀開發工作的速度、結果和成本，以及影響我們商業和工業的宏觀經濟狀況。
如果不能在需要時以有利的條件或根本不能籌集資金，將對我們的財務狀況和我們開發候選產品的能力產生負面影響。不斷變化的環境可能會導致我們消耗資本的速度比我們目前預期的要快得多或慢得多。如果我們無法獲得更多資本或資源，我們將被要求修改我們的運營計劃，以完成未來的里程碑。我們基於的這些估計可能被證明是錯誤的，我們可能會比目前預期的更早耗盡我們可用的財政資源。我們可能被迫減少運營費用並籌集更多資金來滿足我們的營運資金需求，主要是通過額外出售我們的證券或債務融資或達成戰略合作。
我們投入了幾乎所有的財務資源來確定、獲得和開發我們的候選產品，包括進行臨牀試驗，併為我們的運營提供一般和行政支持。到目前為止，我們主要通過出售股權證券、可轉換本票和大力神貸款和擔保協議為我們的業務提供資金。我們未來淨虧損的數額將部分取決於我們未來支出的比率，以及我們通過股權或債務融資、戰略合作或贈款獲得資金的能力。生物製藥產品開發是一項投機性很強的工作，涉及很大程度的風險。我們預計，隨着我們的候選產品繼續在臨牀開發中取得進展，以及新產品候選進入臨牀試驗，然後在臨牀開發中取得進展，我們的損失將會增加。我們可能還需要幾年的時間才能完成關鍵的臨牀試驗，或者讓候選產品獲準商業化。我們預計將投入大量資金用於我們目前候選產品的研究和開發，以確定將這些候選產品提交監管部門批准的潛力。
如果我們獲得監管機構的批准來營銷候選產品，我們未來的收入將取決於我們候選產品可能獲得批准的任何市場的規模，以及我們實現足夠的市場接受度、定價、覆蓋範圍和第三方付款人的足夠補償的能力，以及我們的候選產品在這些市場上的足夠市場份額。此外，如果獲得批准，患者和醫生可能不會按預期使用我們的產品，這可能會影響我們產品的定價和報銷。
我們預計，在可預見的未來，我們將繼續產生鉅額費用和不斷增加的運營虧損，如果我們：
•繼續開發我們的候選產品；
•繼續努力發現和開發新的候選產品；
•繼續生產我們的候選產品或增加第三方生產的數量；
•繼續推進我們的計劃進入大規模、昂貴的臨牀試驗；
•為我們的候選產品啟動額外的臨牀前研究或臨牀試驗；
•為我們的候選產品尋求監管和營銷批准以及報銷；
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•建立銷售、營銷和分銷基礎設施，將我們可能獲得市場批准和為自己營銷的任何產品商業化；
•尋求確定、評估、獲取和/或開發其他候選產品；
•根據第三方許可協議進行里程碑、特許權使用費或其他付款，或簽訂額外的第三方許可協議；
•尋求維持、保護和擴大我們的知識產權組合；
•努力吸引和留住技術人才；以及
•在我們的臨牀和候選產品的開發和監管批准的可能性方面遇到任何延遲或遇到問題，如安全問題、製造延遲、臨牀試驗應計延遲、計劃研究或試驗的更長後續時間、其他主要研究或試驗，或支持上市批准所需的支持性試驗。
此外，我們產生的淨虧損可能在每個季度和每年都有很大的波動，因此，對我們的運營結果進行逐期比較可能不是我們未來業績的良好指示。
我們從未從產品銷售中獲得任何收入，也可能永遠不會盈利。
我們沒有獲準商業化的產品，也從未從產品銷售中獲得任何收入。我們創造收入和實現盈利的能力取決於我們單獨或與戰略合作伙伴成功完成一個或多個候選產品的開發並獲得必要的監管和營銷批准的能力。在可預見的未來，我們預計不會從產品銷售中獲得收入。我們未來從產品銷售中獲得收入的能力在很大程度上取決於我們在許多領域的成功，包括但不限於：
•完成產品候選產品的研發工作；
•為我們的候選產品獲得監管和營銷批准；
•製造候選產品，並與商業上可行的第三方建立和維護供應和製造關係，以滿足法規要求和我們的供應需求，以滿足市場對我們候選產品的需求(如果獲得批准)；
•營銷、推出和商業化我們直接或與協作者或分銷商合作獲得監管和營銷批准的候選產品；
•使市場接受我們的候選產品作為治療選擇；
•解決任何競爭產品的問題；
•發展、保護和執行我們的知識產權，包括專利、商業祕密和專有技術；
•在我們可能加入的任何合作、許可或其他安排中談判有利條件；
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•從第三方付款人那裏獲得保險和足夠的補償，並維持我們候選產品的定價，以支持盈利；以及
•吸引、聘用和留住合格人才。
即使我們開發的一個或多個候選產品被批准用於商業銷售，我們預計也會產生與任何經批准的候選產品商業化相關的鉅額成本。我們目前候選產品的一部分已從第三方獲得許可，這使得此類許可產品的商業銷售可能需要向此類第三方支付額外的版税和里程碑付款。我們還必須開發或獲得製造能力，或繼續與合同製造商簽訂合同，以繼續開發我們的候選產品並實現潛在的商業化。例如，如果我們的藥物產品的製造成本在商業上是不可行的，我們將需要以商業上可行的方式開發或採購我們的藥物產品，以便成功地將未來批准的產品商業化。
此外，如果我們不能從銷售任何經批准的產品中獲得收入，我們可能永遠不會盈利。
籌集額外資本可能會對我們的股東造成稀釋，限制我們的運營，或者要求我們放棄權利。
在此之前，如果我們能夠從銷售我們的候選產品中獲得可觀的收入，我們預計將通過股權發行、債務融資以及許可和開發協議的組合來滿足我們的現金需求。在我們通過出售股權證券或可轉換債務證券籌集額外資本的情況下，我們股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他優惠，對您作為股東的權利產生不利影響。債務融資和優先股融資可能涉及的協議包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。
如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排籌集更多資金，我們可能被要求放棄對我們的研究計劃或候選產品的寶貴權利，或以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資或與第三方的其他安排籌集額外資金，我們可能被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或授予第三方開發和營銷我們本來更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。
如果我們通過出售股權籌集額外資本，包括根據我們2022年9月與Jefferies達成的自動櫃員機協議、可轉換債券或其他可轉換為股權的證券進行的任何出售，我們股東的所有權權益將被稀釋，這些新證券的條款可能包括清算或其他對我們股東權利產生不利影響的優惠。我們額外出售我們的股本將稀釋我們股東的所有權權益，並可能導致我們普通股的每股價格下降。此外，任何已發行認股權證的行使都將稀釋我們股東的所有權權益，並可能導致我們普通股的每股價格下降。
債務融資，包括根據我們的Hercules貸款和安全協議，可能包括限制或限制我們採取特定行動的能力的契約，如招致額外債務、進行資本支出、進行額外的產品收購或宣佈股息。如果我們通過戰略合作或與第三方的許可安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的候選產品或未來收入流的寶貴權利，或者以對我們不利的條款授予許可。我們不能保證，如果有必要，我們將能夠獲得額外的資金，為我們的整個投資組合提供資金
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以滿足我們預計的計劃。如果我們不能及時獲得資金，我們可能被要求推遲或停止我們的一個或多個開發計劃或任何候選產品的商業化，或者無法擴大我們的業務或以其他方式利用潛在的商業機會，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果造成實質性損害。
業務中斷可能會嚴重損害我們未來的收入和財務狀況，並增加我們的成本和支出。
我們的業務以及我們的第三方研究機構合作者、CRO、CMO和其他承包商和顧問的業務可能會受到戰爭行為、地震、電力短缺、信息技術和電信故障、缺水、洪水、颶風、颱風、火災、極端天氣條件、政府行動、醫學流行病或流行病(如新型冠狀病毒)以及其他自然或人為災難或業務中斷的影響，我們沒有為這些情況提供部分保險。此外，我們依賴我們的第三方研究機構合作者對我們的候選產品進行研究和開發，他們可能會受到政府關閉或撤回資金的影響。任何這些業務中斷的發生都可能嚴重損害我們的運營和財務狀況，並增加我們的成本和支出。
我們在金融機構持有現金，餘額通常超過聯邦保險的限額。金融機構的倒閉可能會對我們支付運營費用或支付其他款項的能力造成不利影響。
我們在無息和有息賬户中持有的現金超過了聯邦存款保險公司(“FDIC”)的保險限額。如果這樣的銀行機構倒閉，我們可能會損失超過保險限額的全部或部分金額。例如，FDIC於2023年3月10日控制了硅谷銀行。美聯儲隨後宣佈，賬户持有人將得到賠償。然而，在未來銀行倒閉的情況下，FDIC可能不會讓所有賬户持有人變得完整。此外，即使賬户持有人最終因未來的銀行倒閉而得到賠償，賬户持有人對其賬户和賬户中持有的資產的訪問可能會大大延遲。我們未來可能遇到的任何重大損失或在一段重要時期內無法獲取我們的現金和現金等價物可能會對我們支付運營費用或支付其他付款的能力產生不利影響，這可能會對我們的業務產生不利影響。
與我們的候選產品的發現和開發相關的風險
臨牀試驗成本高昂、耗時長，而且存在內在風險，我們可能無法證明安全性和有效性，使適用的監管機構滿意。
臨牀開發是昂貴的、耗時的，而且涉及重大風險。我們不能保證任何臨牀試驗將按計劃進行或如期完成，如果有的話。一個或多個臨牀試驗的失敗可能發生在開發的任何階段。可能妨礙成功或及時完成臨牀開發的事件包括但不限於：
•不能產生令人滿意的臨牀前、毒理學或其他體內或體外數據或診斷，以支持臨牀試驗的啟動或繼續；
•延遲與CRO和臨牀試驗地點就可接受的條款達成協議，這些條款可能需要進行廣泛的談判，並且可能在不同的CRO、臨牀試驗地點以及我們進行試驗的國家或地區之間存在很大差異；
•在每個臨牀試驗地點延遲獲得機構審查委員會或獨立倫理委員會的必要批准；
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•監管部門不允許進行臨牀試驗的；
•在我們的臨牀試驗中延遲招募合格的患者和/或受試者；
•臨牀站點、CRO或其他第三方未能遵守臨牀試驗要求或履行與我們候選產品的臨牀開發相關的義務；
•CMO、航運物流提供商或其他第三方未能提供必要的臨牀材料；
•我們的臨牀站點、CRO或其他第三方未能按照FDA當前的良好臨牀實踐(“GCP”)要求或適用的外國監管指南進行操作；
•患者和/或受試者退出我們的臨牀試驗；
•不良事件或耐受性或動物毒理學問題在我們的研究中、在第三方的研究中或在FDA或其他監管機構暫停任何或所有臨牀試驗的上市產品報告中足夠重要，要求我們改變我們進行IND使能研究或正在進行或未來試驗的方式，包括修改或提交新的臨牀方案或額外的安全監測或測量；
•與我們的候選產品相關的不良事件的發生；
•需要修改或提交新的臨牀方案的法規要求和指南的變化；
•外國政府或實體對我們或我們依賴的第三方採取的地緣政治動盪和不利的監管或其他行動，包括我們目前或計劃進行臨牀試驗運營的以色列和中國；

•我們候選產品的臨牀試驗的鉅額成本，包括製造活動；
•我們的臨牀試驗或第三方與相關或類似候選產品的試驗的負面或非決定性結果，可能會導致我們決定或監管機構要求我們對候選產品進行額外的臨牀試驗或放棄其他正在進行或計劃中的適應症的開發計劃，或改變我們進行IND使能研究或正在進行或將來進行的試驗的方式，包括修改或提交新的臨牀方案或額外的安全性監測或測量；以及
•延遲與第三方製造商就可接受的條款達成協議，以及生產足夠數量的可接受用於臨牀試驗的候選產品的時間。
我們期待着Thrive和Thrive-2階段3臨牀試驗以及一個由300名接受治療的患者組成的安全數據庫，將支持全球衞生當局註冊VRDN-001 IV，分別用於活動期和慢性TED的上市批准。然而，FDA或其他監管機構可能會要求這個安全數據庫中有更多的患者，或者可能會要求我們採取其他額外的步驟。2024年8月，我們打算啟動VRDN-003的關鍵計劃。對於我們的候選產品，包括VRDN-001和VRDN-003，我們可能需要在開發和監管互動的過程中採取其他額外步驟。這些額外的步驟可能包括但不限於，啟動新的試驗，從臨牀試驗的早期階段開始，進行銜接研究，招募更多的患者，修改試驗方案，或要求我們評估與安全性或有效性相關的額外參數。例如，我們可能會根據VRDN-001數據對VRDN-003臨牀試驗設計進行調整。這些附加內容
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要求或步驟可能會增加我們候選產品的開發成本，對我們預期的時間表產生負面影響，如果獲得批准，可能會推遲我們候選產品的上市時間，並可能損害我們的業務。
如果沒有遵守監管要求和標準，或者如果產品上市後出現問題，FDA或其他監管機構可能會撤回批准。後來發現以前未知的產品問題，包括預料不到的嚴重程度或頻率的不良事件，或生產工藝，或不符合法規要求，可能會導致修訂批准的標籤以添加新的安全信息；實施上市後研究或臨牀研究以評估新的安全風險；或實施分銷限制或其他限制，例如，根據REMS計劃。除其他外，其他潛在後果包括：
•限制產品的銷售或製造、從市場上完全撤出該產品或召回該產品；
•罰款、警告信或暫停批准後的臨牀研究；
•FDA或其他監管機構拒絕批准待決申請或已批准申請的補充申請，或暫停或撤銷現有產品批准；
•產品被扣押或扣留，或FDA或其他監管機構拒絕允許產品進出口；或
•禁制令或施加民事或刑事處罰。
任何不能成功完成臨牀開發並獲得監管機構對我們候選產品的批准都可能導致我們的額外成本或削弱我們創造收入的能力。此外，如果我們對我們的候選產品進行生產或配方更改，我們可能需要進行額外的臨牀或非臨牀研究，從研究這種新配方獲得的結果可能與之前獲得的結果不一致。臨牀試驗延遲還可能縮短我們的產品擁有專利保護的任何期限，並可能允許競爭對手在我們之前開發產品並將其推向市場，這可能會削弱我們成功將候選產品商業化的能力，並可能損害我們的業務和運營結果。
監管審批過程宂長、耗時，而且本質上是不可預測的。如果我們的候選產品未能獲得監管部門的批准，將對我們的業務和業務前景產生重大不利影響。
為了推進我們的臨牀項目，在我們可以將目前或未來的任何候選產品商業化之前，我們必須獲得監管機構的營銷批准。我們可能無法在任何司法管轄區獲得監管機構批准我們當前或未來的任何候選產品在我們所需的適應症下銷售，並且我們的候選產品或我們未來可能尋求開發的任何產品都可能永遠不會獲得監管部門的批准。我們可能需要依賴第三方CRO和監管顧問來幫助我們完成這一過程。要獲得監管部門的批准，需要向各個監管機構提交廣泛的臨牀前和臨牀數據以及支持信息，以確定候選產品的安全性和有效性。確保獲得監管批准還需要向相關監管機構提交有關生物製造過程的信息，並由相關監管機構對製造設施進行檢查，後者可能會根據提交和檢查的結果拒絕批准。我們當前或未來的候選產品可能沒有效果，可能只有適度的效果，或者可能被證明具有不良或意外的副作用、毒性或其他特徵，可能會阻止我們獲得上市批准，或者阻止或限制商業使用。FDA和其他監管機構在審批過程中擁有很大的自由裁量權，
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包括確定何時或是否獲得產品候選的監管批准。即使我們相信從臨牀試驗中收集的數據是有希望的，這些數據可能不足以支持FDA或任何其他監管機構的批准，或者這些機構可能要求提供可能難以生成或提供的額外信息。此外，在批准後，FDA或其他監管機構可以進行額外的檢查，並根據檢查的結果認為被檢查的製造設施存在缺陷，暫停我們生產候選產品的能力，直到我們能夠獲得令人滿意的替代製造設施。
除美國外，我們可能會尋求監管部門的批准，將我們的候選產品在其他司法管轄區商業化。雖然許多國家的監管批准範圍相似，但要在多個國家或地區獲得單獨的監管批准，我們將需要遵守每個國家或司法管轄區關於安全性、有效性和質量以及監管(除其他外)臨牀試驗、商業銷售、定價和分銷的眾多不同的監管要求，我們無法預測在任何此類司法管轄區的成功。
在美國和其他國家，獲得監管批准的過程既耗時又昂貴，如果獲得批准，可能需要數年時間，而且可能會因各種因素而有很大不同，包括所涉及的候選產品的類型、複雜性和新穎性。開發期間市場審批政策的更改、附加法規或法規的更改或對每個已提交的BLA或同等申請類型的監管審查的更改，都可能導致延遲批准或拒絕申請。
監管機構在審批過程中擁有相當大的自由裁量權，可能拒絕接受任何申請，或可能決定我們的數據不足以獲得批准，並要求我們當前或未來的候選產品進行額外的臨牀前研究或臨牀或其他試驗。我們當前和未來的候選產品可能會延遲獲得或未能獲得監管部門的批准，或者我們可能會因為許多原因而無法或停止推進它們的開發，包括以下原因：
•監管機構可能不同意我們的臨牀試驗的數量、設計或實施，以支持進一步的開發或批准；
•我們可能無法向監管機構證明，候選產品對於其建議的適應症是安全有效的，或者其臨牀和其他好處大於其安全風險；
•監管機構可以要求我們收集更多數據或進行更多臨牀試驗，其中可能包括要求將我們的產品或產品候選與治療相同適應症的其他療法進行比較；
•監管機構在發現與我們的產品或候選產品相同或相關類別的已批准療法或正在開發的療法的不良安全信號或副作用後，可能會要求我們收集額外數據或進行額外的臨牀試驗;
•臨牀試驗的結果可能會產生負面、不確定或缺乏競爭力的結果，這可能導致我們決定或監管機構要求我們進行額外的臨牀試驗或修改或停止我們候選產品的開發計劃;
•臨牀試驗的結果可能不符合適用試驗的主要或次要終點或監管當局要求的統計顯著性水平；
•監管當局可能不同意我們對臨牀前研究或臨牀試驗數據的解釋；
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•從我們候選產品的臨牀試驗中收集的數據可能不足以支持提交BLA、補充BLA或其他提交或獲得美國或其他地方的監管批准；
•臨牀試驗所需的參與者數量可能比我們預期的要多，這些臨牀試驗的登記速度可能比我們預期的要慢，參與者退出這些臨牀試驗的速度可能比我們預期的要高，或者我們可能無法招募到合適的參與者進行試驗；
•我們的第三方承包商可能不遵守數據質量和監管要求，或未能及時履行其對我們的合同義務，或者根本不遵守；
•監管機構可能認為，我們沒有充分證明我們有能力按照必要的質量標準制造我們的候選材料，包括此類材料與以前臨牀試驗中使用的材料具有足夠的可比性，或者他們可能無法批准我們的製造工藝或設施，或與我們簽訂臨牀和商業供應合同的第三方製造商的製造工藝或設施；
•監管機構可能會得出結論，現場檢查和數據審計沒有充分證明臨牀試驗行為的質量和完整性，以及提交給監管機構以支持我們的新產品批准和營銷申請的數據的質量和完整性；
•我們的候選產品的供應或質量或對我們的候選產品進行臨牀試驗所需的其他材料可能不足或不充分；
•我們的候選產品可能具有不良副作用、毒性或其他意想不到的特徵，導致我們或我們的調查人員、監管機構、機構審查委員會或道德委員會拒絕、暫停或終止臨牀試驗；以及
•監管部門的批准政策或法規可能會發生重大變化，導致我們的臨牀數據、生物製造過程和其他支持信息不足以獲得批准。
此外，即使我們當前或未來的一個或多個候選產品獲得批准，監管機構也可能批准這些候選產品的適應症或患者人數比我們要求的更少。此外，監管機構或付款人可能不會批准我們打算收取的價格，可能會根據昂貴的上市後臨牀試驗的表現批准，可能會對我們的營銷和分銷活動施加某些上市後要求，或者可能會批准候選產品的標籤不包括該候選產品成功商業化所必需或需要的聲明。上述任何情況都可能對我們當前或未來候選產品的商業前景造成實質性損害。
如果我們的候選產品未能獲得監管部門的批准，將對我們的業務和業務前景產生重大不利影響。
我們的候選產品可能會導致不良的副作用或具有其他可能延遲或阻止其監管批准、限制已批准的標籤的商業可行性或導致上市批准後的重大負面後果的特性。
我們正在或可能在擁有現有研究和/或批准產品的領域開發我們的候選產品，這些產品可能具有已知的風險概況。我們的候選產品或其他候選產品引起的不良副作用，包括在TED領域，可能會導致我們或監管機構中斷、推遲或終止臨牀試驗。這種副作用還可能導致監管審批的延遲
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FDA、EMA或類似的外國當局，或者即使在受影響的候選產品獲得批准的情況下，也可能導致限制性藥物標籤。例如，在Tepezza®觀察到的聽力障礙，或正在開發的其他胰島素樣生長因子-1R拮抗劑的其他負面副作用，可能會對我們候選產品的臨牀試驗產生負面影響，如果獲得批准，可能會推遲監管部門的批准或導致限制性藥物標籤。
即使我們的一個或多個候選產品獲得上市批准，並且我們或其他人後來發現此類產品造成的不良副作用，也可能導致潛在的重大負面後果，包括但不限於：
•監管部門可以撤銷對此類產品的批准；
•監管部門可能會要求在藥品標籤上附加警告；
•我們可能需要創建REMS，其中可能包括概述此類副作用風險的藥物指南，以分發給患者，為醫療保健提供者制定溝通計劃，和/或確保安全使用的其他要素；
•我們可能會因對患者或受試者造成的傷害而被起訴並承擔責任；以及
•我們的聲譽可能會受損。
這些事件中的任何一種都可能阻止我們實現或保持市場對候選產品的接受程度，即使獲得批准，也可能嚴重損害我們的業務、運營結果和前景。
我們的某些候選產品可能需要額外的時間才能獲得營銷授權，因為它們是或預計是組合產品。
我們的一些候選產品，包括VRDN-003、VRDN-006和VRDN-008，是或預計將是組合產品，需要在FDA和類似的外國監管機構內進行協調，以審查其設備和藥物成分。儘管FDA和類似的外國監管機構已經建立了組合產品的審查和批准制度，但我們可能會在我們的候選產品的開發和商業化方面遇到延誤，因為它們是組合產品所產生的複雜性，以及相關的監管時機限制和產品開發和批准過程中的不確定性。值得注意的是，事先批准或批准組合產品的一種成分並不會增加FDA批准將先前批准的產品或批准的活性成分與新的活性成分組合在一起的較晚產品的可能性。見我們2023年年報中的Form 10-k《企業-政府監管-對組合產品的監管》。
我們的產品開發計劃可能不會揭示服用我們候選產品的患者或受試者可能經歷的所有可能的不良事件。在臨牀開發計劃中，接觸我們候選產品的患者或受試者的數量和平均暴露時間可能不足以檢測到罕見的不良事件，這些不良事件可能只有在產品被更多的患者或受試者使用更長時間後才能檢測到。
臨牀試驗的本質是利用潛在患者羣體的樣本。但是，由於受試者數量和暴露時間有限，我們不能完全保證我們的候選產品罕見而嚴重的副作用將被揭露。這種罕見而嚴重的副作用可能只有在接觸該藥物的患者或受試者數量顯著增加的情況下才會被發現。如果在我們的候選產品上市後發生或發現此類安全問題，FDA或其他監管機構可能會要求我們修改產品標籤或召回產品，甚至可能撤回對該產品的批准。
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我們在很大程度上依賴於我們的候選產品的成功，我們不能保證我們將為我們的任何候選產品生成足夠支持的數據，以獲得我們計劃中的適應症的監管批准，這將是它們可以商業化之前所需的。
我們投入了幾乎所有的精力和財力來確定、收購和開發我們的候選產品組合。我們未來的成功取決於我們成功開發一個或多個候選產品、獲得監管部門批准並將其商業化的能力。我們目前沒有從任何產品的銷售中獲得收入，我們可能永遠無法開發或商業化候選產品。我們繼續評估並尋求更多機會來擴大我們的產品線，無論是通過在內部發現新的抗體或蛋白質，還是通過獲得現有抗體或抗體序列或蛋白質和蛋白質序列的權利。我們的目標是建立一個可持續的蛋白質和抗體療法組合。
我們目前的候選產品數量有限。不能保證我們可能為我們計劃的適應症中的候選產品開發的數據將充分支持我們獲得監管部門的批准。
在我們的任何候選產品獲得FDA、EMA或類似的外國監管機構的監管批准之前，我們不得營銷或推廣它們，而且我們的任何候選產品可能永遠不會獲得這樣的監管批准。我們不能確定我們的任何候選產品將在臨牀試驗中成功或獲得監管部門的批准。此外，我們的候選產品即使在臨牀試驗中成功，也可能得不到監管部門的批准。如果我們的候選產品得不到監管部門的批准，我們可能無法繼續運營。
產品開發涉及一個漫長而昂貴的過程，結果不確定，早期臨牀前研究和臨牀試驗的結果可能不能預測未來的臨牀試驗結果。
臨牀測試費用昂貴，通常需要數年時間才能完成，結果本身也不確定。在臨牀試驗過程中，任何時候都可能發生失敗。我們候選產品的臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測較大的後期對照臨牀試驗的結果。在早期臨牀試驗中顯示出有希望的結果的候選產品在隨後的臨牀試驗中仍可能遭受重大挫折。此外，我們可能會不時公開披露我們的臨牀前研究和臨牀試驗的中期、背線或初步數據，這些數據基於對當時可用數據的初步分析，結果和相關發現和結論可能會隨着更多患者數據的獲得而發生變化。我們報告的中期、背線或初步結果可能與研究完成後的最終結果不同，或者不同的結論或考慮因素可能會使這些結果合格。
我們將必須在我們建議的適應症中進行良好控制的試驗，以支持任何監管提交的進一步臨牀開發。生物製藥行業的一些公司在高級臨牀試驗中遭遇重大挫折，原因是缺乏療效或不良反應，儘管在較早的較小規模的臨牀試驗中取得了良好的結果。對我們的候選產品進行更大規模的臨牀試驗可能會產生額外的數據，這些數據會引發有關我們候選產品的安全性和有效性的問題，而這些問題在較小的臨牀試驗中沒有觀察到。與我們的競爭對手的試驗相比，我們在臨牀試驗中在安全性和有效性結果的測量方面採取的某些方法可能在重要方面有所不同，這可能會導致負面的監管和/或商業結果。
此外，臨牀前和臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響。我們所依賴的第三方可能會以不同於其他人或與我們不同的方式分析數據。因此，他們或我們可能會對我們的研究結果得出不同的結論，包括我們的臨牀研究。
我們不知道我們可能進行的任何臨牀試驗是否會證明我們的候選產品在建議的使用適應症方面一致或足夠的安全性和有效性，足以獲得
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監管部門批准我們的候選藥物上市。未能證明我們的候選產品的安全性和有效性，以及未能獲得監管部門的批准，將對我們的業務和業務前景產生重大不利影響。此外，與我們的競爭對手相比，我們的臨牀試驗設計上的差異可能會使我們的候選產品不如競爭對手的產品有吸引力。
我們宣佈或公佈的臨牀試驗的初步數據受到審計和驗證程序的約束，這可能會導致最終數據發生重大變化。
我們會不時地公佈臨牀試驗的初步數據。2023年12月18日，我們報告了我們在健康志願者中進行的第一階段臨牀研究的臨牀數據，並宣佈選擇VRDN-003作為TED的主要皮下產品候選藥物。該數據集包括不受標準質量控制措施約束的初步數據，這些標準質量控制措施通常與最終臨牀試驗結果相關。基於VRDN-003與VRDN-001的可比藥理作用，我們相信VRDN-003有潛力維持VRDN-001 IV的臨牀反應，同時顯著提高患者的便利性。如果VRDN-003的這些初步臨牀數據在審核和驗證後發生變化，可能會對VRDN-003的發展產生負面影響，並可能損害我們的業務前景。此外，我們的VRDN-001第二階段試驗的數據也可能不能完全反映我們第三階段Thrive和Thrive-2試驗的背線結果，這兩個試驗預計分別於2024年9月和2024年年底進行。如果VRDN-001試驗的臨牀數據不是積極的或有利的，它可能會對VRDN-003的開發產生負面影響或改變，並可能對我們的業務前景造成實質性損害。同樣，我們的VRDN-003候選產品的負面或不利的臨牀數據可能會對VRDN-001的開發產生負面影響或改變，並可能對我們的業務前景造成實質性損害。
我們不時宣佈或公佈的臨牀試驗的背線或初步數據，包括我們在健康志願者中進行的第一階段研究的數據，我們正在進行的試驗中的VRDN-001的屏蔽數據，以及隨着更多患者數據的可用，以及我們受到可能導致最終數據發生重大變化的審計和驗證程序的影響，背線數據可能會發生變化。這造成了最終結果可能與報告的初步結果大不相同的風險，包括迄今報告的結果。此外，在我們的臨牀試驗中，患者羣體的差異可能導致數據不一致或不具代表性。
初步數據與最終、經審計和驗證的數據之間的重大不利差異可能會對我們的候選產品獲得監管批准的前景產生負面影響，並可能對我們的聲譽和業務前景造成重大損害。
我們可能會使用我們的財務和人力資源來追求特定的研究計劃或候選產品，而不是利用可能更有利可圖或成功可能性更大的計劃或候選產品。
由於我們的財力和人力資源有限，我們可能會放棄或推遲尋求某些計劃或候選產品或其他後來被證明具有更大商業潛力的適應症的機會。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或更有利可圖的市場機會。我們在當前和未來的研發計劃以及特定適應症的未來候選產品上的支出可能不會產生任何商業上可行的產品。我們還可能簽訂額外的戰略合作協議，以開發和商業化我們的一些計劃和潛在的候選產品，以適應潛在的巨大商業市場。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，我們可能會通過戰略合作、許可或其他版税安排放棄對該候選產品有價值的權利，而在這種情況下，保留該候選產品的獨家開發權和商業化權利對我們更有利。我們可能會將內部資源分配給某個治療領域的候選產品，在該領域中，達成合作安排會更有利。
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我們可能會發現很難在我們的臨牀試驗中招募和維護患者或受試者，部分原因是患有我們正在研究的候選產品的疾病的患者或受試者數量有限，或者競爭療法和臨牀試驗的可用性。我們無法預測在未來的臨牀試驗中，我們是否會在招募和維護患者或受試者方面遇到困難。登記和維護患者或受試者的困難可能會推遲或阻止我們的候選產品的臨牀試驗。
確定和招募患者或受試者參與我們候選產品的臨牀試驗對我們的成功至關重要。我們臨牀試驗的時間在一定程度上取決於我們招募患者或受試者參與我們候選產品的臨牀試驗的速度，如果我們在登記時遇到困難，我們可能會遇到臨牀試驗的延遲。我們目前或未來的臨牀試驗也可能面臨更激烈的競爭，以符合條件的患者登記，例如，作為臨牀試驗測試TED的額外療法的結果。此外，由於供應鏈延遲和站點激活困難，我們的註冊已經推遲，未來可能也會推遲。登記的延遲可能會推遲臨牀數據的生成和我們臨牀試驗的完成。
我們臨牀試驗的資格標準可能會進一步限制可用的合格試驗參與者，因為我們預計要求患者或受試者具有我們可以測量或滿足的標準，以確保他們的條件適合納入我們的臨牀試驗。因此，我們可能無法識別、招募、招募和維持足夠數量的患者或受試者，以及時完成我們的臨牀試驗，原因包括正在研究的候選產品的已知風險和好處、競爭療法和臨牀試驗的可用性和有效性、患者可以選擇替代現有批准的療法，以及醫生願意參與我們計劃的臨牀試驗。我們無法控制的其他因素，如流行病或其他公共衞生危機，也可能影響我們招募患者參加計劃中的臨牀試驗的能力。如果患者或受試者出於任何原因不願或不能參與我們的臨牀試驗，進行試驗和獲得監管部門對我們候選產品的批准的時間可能會推遲。
如果我們延遲完成或終止任何候選產品的臨牀試驗，我們候選產品的商業前景可能會受到損害，我們從這些候選產品中獲得產品收入的能力可能會被推遲或阻止。此外，完成臨牀試驗的任何延誤都可能增加我們的總體成本，損害候選產品的開發，並危及我們獲得相對於我們當前計劃的監管批准的能力。任何這些情況都可能對我們的業務、財務狀況和前景造成重大損害。
如果獲得批准，我們可能會對我們的產品和我們的候選產品承擔責任，如果對我們提出成功的索賠，我們可能會產生大量的責任和成本。如果使用或誤用我們批准的產品(如果有)或候選產品傷害了患者或受試者，或被認為傷害了患者或受試者，即使此類傷害與我們的批准產品(如果有)或候選產品無關，我們的監管批准(如果有)可能會被撤銷或以其他方式產生負面影響，我們可能會受到代價高昂和破壞性的產品責任索賠。如果我們無法獲得足夠的保險，或被要求支付因被排除在我們的保險範圍之外或超出我們的保險範圍的索賠而產生的責任，重大責任索賠可能會對我們的財務狀況產生不利影響。
在臨牀試驗中使用或誤用我們的候選產品，以及銷售我們可能獲得市場批准的任何產品，都會使我們面臨潛在的產品責任索賠風險。我們的候選產品可能會引發不良事件。如果我們不能成功地抗辯產品責任索賠，我們可能會招致大量的責任和成本。患有我們候選產品所針對的疾病的患者可能已經處於嚴重和晚期疾病階段，既有已知的也有未知的重大預先存在的和潛在威脅生命的健康風險。在治療過程中，患者可能會遭受不良事件，包括死亡，原因可能與我們的候選產品有關，也可能與我們的產品無關。此類事件可能使我們面臨代價高昂的訴訟，要求我們向受傷的患者支付鉅額費用，延誤、負面影響或終止我們獲得或維持監管部門批准營銷我們產品的機會，或要求我們
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暫停或放棄我們的商業化努力。即使在不良事件與我們的候選產品無關的情況下，對該情況的調查也可能耗時或不確定。這些調查可能會延遲我們的監管審批過程或影響，並限制我們的候選產品獲得或維護的監管批准的類型。
由於這些因素，產品責任索賠即使成功辯護，也可能對我們的業務、財務狀況或運營結果產生實質性的不利影響。
儘管我們有產品責任保險，涵蓋我們在美國的歷史臨牀試驗，每次事件的萬最高可達1,000美元，總限額最高可達1,000美元萬，但我們的保險可能不足以補償我們可能遭受的任何費用或損失。我們還可能被要求增加我們未來可能啟動的任何臨牀試驗的產品責任保險範圍。如果我們的任何候選產品獲得市場批准，我們將需要擴大我們的保險覆蓋範圍，以包括商業產品的銷售。我們沒有辦法知道我們是否能夠繼續獲得產品責任保險，並獲得擴大的保險範圍，如果我們需要的話，足夠的金額來保護我們免受責任損失，以可接受的條款，或者根本不能。我們可能沒有足夠的資源來支付因被排除在我們的保險範圍之外或超出我們的保險範圍的索賠而產生的任何責任。如果我們根據與第三方的協議向第三方提供賠償，這些第三方也有可能承擔責任並根據此類賠償提出索賠。個人可以向我們提出產品責任索賠，聲稱我們的候選產品之一造成或聲稱造成了傷害，或被發現不適合消費者使用。任何此類產品責任索賠可能包括對製造缺陷、設計缺陷、未能警告產品固有危險、疏忽、嚴格責任和違反保修的指控。根據州消費者保護法，索賠也可以主張。對我們提出的任何產品責任索賠，無論是否具有可取之處，都可能導致：
•不能招募臨牀試驗志願者、研究人員、患者或受試者或試驗地點；
•臨牀試驗志願者、研究人員、患者或受試者或試驗地點的退出，或者對批准的適應症的限制；
•延遲開發候選產品；
•無法商業化，或者如果商業化，對我們的候選產品的需求減少；
•如果商業化，產品召回、標籤、營銷或促銷限制，或需要產品修改；
•由監管機構發起調查；
•收入損失；
•訴訟的鉅額費用，包括對病人或其他索賠人的金錢賠償；
•大大超過我們的產品責任保險的責任，然後我們將被要求自己支付；
•增加我們的產品責任保險費率，或無法在未來以可接受的條件維持保險範圍，如果有的話；
•將管理層的注意力從我們的業務上轉移；
•損害我們的聲譽以及我們產品和技術的聲譽。
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產品責任索賠可能會使我們面臨上述風險和其他風險，這些風險可能會對我們的業務、財務狀況或運營結果產生實質性的不利影響。
與我們對第三方的依賴有關的風險
我們依賴第三方進行臨牀前開發活動和臨牀試驗，生產我們的候選產品，並提供其他服務。如果這些第三方不能成功履行並遵守監管要求，我們可能無法成功完成臨牀開發、獲得監管批准或將我們的候選產品商業化，我們的業務可能會受到實質性損害。
我們一直依賴並計劃繼續依賴第三方CRO來實施、監控和管理臨牀前和臨牀項目。為我們的臨牀計劃增加或更改CRO會帶來實施風險，並可能延遲我們臨牀計劃的進展。我們依賴這些方來執行臨牀試驗，我們只管理和控制他們活動的某些方面。我們仍有責任確保我們的每一項試驗都按照適用的方案、法律、法規和科學標準進行，我們對CRO的依賴不會免除我們的監管責任。我們和我們的CRO和其他供應商必須遵守所有適用的法律、法規和指南，包括FDA、EMA和類似的外國監管機構對我們臨牀開發中所有候選產品的要求。如果我們或我們的任何CRO或供應商未能遵守適用的和不斷變化的法律、法規和指南，在我們的臨牀試驗中產生的結果可能被認為是不充分或不可靠的，FDA、EMA或類似的外國監管機構可能要求我們在批准我們的上市申請之前進行額外的臨牀試驗。例如，我們知道某些不遵守GCP規定的情況。雖然我們相信我們在補救這些缺陷方面取得了重大進展，但我們不能保證我們的CRO、臨牀站點和其他供應商將完全補救任何缺陷並將持續滿足這些要求，或者在任何監管機構進行檢查後，這些監管機構將確定包括我們的任何臨牀試驗在內的努力符合適用的要求。任何不遵守這些法律、法規和指南的行為可能會對我們臨牀試驗中收集的數據的完整性產生負面影響，並可能需要我們重複臨牀試驗或將患者添加到正在進行的臨牀試驗中，這將是代價高昂的，並會延誤監管提交和/或審批過程。
如果我們與這些第三方CRO的任何關係終止，我們可能無法及時與替代CRO達成安排，或無法以商業合理的條款這樣做。此外，相對於其他客户，我們的CRO可能不會優先考慮我們的臨牀試驗，CRO人員的任何變動或CRO員工分配的延誤都可能對我們的臨牀試驗產生負面影響。如果CRO未能成功履行其合同職責或義務，或未能在預期的最後期限內完成，我們的臨牀試驗可能會被推遲或終止，我們可能無法滿足我們目前關於候選產品的計劃。此外，區域中斷，包括自然災害或衞生緊急情況(如新型病毒或大流行)，可能會嚴重擾亂臨牀試驗的時間。CRO還可能涉及比預期更高的成本，這可能會對我們的財務狀況和運營產生負面影響。
流行病或其他公共衞生危機導致的短缺和政府限制可能會擾亂我們的臨牀試驗地點和其他CRO採購對我們的研發活動至關重要的物品的能力或增加其成本，包括用於臨牀前研究的動物。例如，新冠肺炎疫情及其對全球供應鏈的中斷導致了用於研究的各種動物的短缺，比如幾種通常從中國那裏獲得的猴子。
我們目前沒有，也沒有計劃建立製造用於我們臨牀試驗的候選產品的能力，我們缺乏在不使用第三方製造商的情況下在臨牀或商業規模上製造我們的任何候選產品的資源和能力。我們依賴，並計劃繼續依賴第三方製造商，他們負責
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包括從第三方供應商購買必要的材料，以生產我們的臨牀試驗和監管批准的候選產品。預計我們用於製造和交付我們的候選產品的活性成分和其他材料(包括設備和設備組件)的供應商數量有限，包括我們預計將是組合產品的候選產品的供應商。我們可能無法找到替代供應商，以防止我們的臨牀試驗候選產品的生產可能中斷，如果獲得批准，最終將用於商業銷售。儘管我們一般不希望開始臨牀試驗，除非我們相信我們有足夠的候選產品供應來完成試驗，但候選產品供應的任何重大延遲或中斷，或候選產品生產中的活性成分或其他材料成分，都可能推遲我們的臨牀試驗的完成，並可能推遲監管機構批准我們的候選產品的時間，這將損害我們的業務和運營結果。
我們的製造過程很複雜，在生產中可能會遇到困難，如果獲得批准，這將推遲或阻礙我們為臨牀試驗或商業化提供足夠的候選產品的能力。
我們的生物候選產品的生產過程是複雜的、高度監管的、多變的，並受到許多風險的影響。我們的生產過程很容易受到產品丟失或故障的影響，或可能對患者的預後產生負面影響的產品變化，原因是與準備產品進行管理、向患者管理產品、製造問題或由於起始材料的固有差異、試劑批次之間的差異、製造過程中的中斷、污染、設備或試劑故障、設備和/或程序的不當安裝或操作、供應商或操作員錯誤、產品在運輸或儲存過程中的損失以及產品特性的變化所導致的不同產品特性相關的物流問題。我們的一些候選產品，包括VRDN-003、VRDN-006和VRDN-008，正在或預計將是組合產品。特別是，我們預計將使用與我們的候選產品VRDN-003相關的自動注射器設備。組合產品的製造很複雜，這種製造複雜性可能會導致我們臨牀試驗的製造和候選產品供應的延遲。此外，組合產品通常具有更長和更復雜的供應鏈，這增加了供應中斷的風險，並可能對候選產品的可用性產生負面影響。
即使起始試劑和材料的微小差異，或與正常製造工藝的偏差，都可能導致產量下降、產品短缺、產品缺陷、製造失敗和其他供應中斷。如果在我們的候選產品中或在製造產品或其他材料的任何製造設施中發現微生物、病毒或其他污染，則此類製造設施可能需要關閉很長一段時間以調查和補救污染。上述流程中的任何失敗都可能導致一批產品無法使用，可能影響該候選產品的監管審批，可能導致我們招致罰款或處罰，或者可能損害我們和我們候選產品的聲譽。
我們可能出於各種原因對我們的製造工藝進行更改，例如為了控制成本、增加產量或劑量、實現規模、減少加工時間、提高製造成功率、原材料可用性或其他原因。在臨牀開發過程中對我們的過程進行的更改可能要求我們顯示在臨牀早期或試驗早期使用的產品與在臨牀後期或試驗後期使用的產品的可比性。在商業化之前或之後對我們的製造工藝進行的其他更改可能要求我們顯示最終產品與使用早期工藝的臨牀試驗中使用的候選產品的可比性。這樣的展示可能需要我們從任何修改的工藝中收集額外的非臨牀或臨牀數據，然後才能獲得用這種修改的工藝生產的候選產品的市場批准。如果此類數據在安全性或有效性方面最終無法與早期試驗或同一試驗的早期試驗中看到的數據相比，我們可能需要對我們的流程進行進一步更改和/或進行額外的臨牀測試，這兩種情況中的任何一種都可能顯著推遲相關候選產品的臨牀開發或商業化。
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這可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景產生重大不利影響。
我們依賴並預計將繼續依賴第三方生產我們的臨牀產品供應，包括設備和設備組件，如果獲得批准，我們打算依賴第三方來生產和加工我們的候選產品，如果這些第三方未能獲得政府監管機構的批准，未能向我們提供足夠數量的藥品、設備或設備組件，或者無法以可接受的質量水平或價格進行商業化，我們的任何候選產品的商業化可能會被阻止、推遲或利潤下降。
我們目前沒有，也不打算在內部開發基礎設施或能力來生產我們的臨牀用品，用於進行臨牀試驗，我們缺乏資源和能力來製造我們的任何候選產品、設備或設備組件，以臨牀或商業規模。我們目前依賴外部供應商生產我們的候選產品的臨牀用品，並計劃如果獲得批准，繼續依賴第三方以商業規模生產我們的候選產品、設備或設備組件。特別是，我們依靠單一來源的製造和一個CMO來生產我們的候選產品，包括藥品和藥品。我們的組合產品的各種元素也依賴於單一來源的製造。
我們還沒有足夠的信息來可靠地估計我們候選產品的商業製造成本，而且我們目前生產藥物產品的成本可能在商業上不可行。此外，製造我們的候選產品的實際成本可能會對我們候選產品的商業可行性產生實質性的不利影響。因此，我們可能永遠無法開發出商業上可行的產品。
此外，我們對第三方製造商的依賴使我們面臨以下額外風險：
•我們可能無法以可接受的條款或根本無法確定我們候選產品的其他製造商，包括組合產品候選產品。
•我們的第三方製造商可能無法及時制定和製造我們的產品或生產所需的數量和質量，以滿足我們的臨牀和商業需求，如果有的話。
•合同製造商可能無法正確執行我們的製造程序。
•如果獲得批准，我們未來的第三方製造商可能不會按照協議履行合同製造業務，或可能不會繼續從事合同製造業務，以供應我們的臨牀試驗或成功地生產、存儲和分銷我們的商業產品。
•我們對單一來源製造和一名CMO的依賴增加了該CMO的任何問題或延誤可能對我們候選產品的開發產生實質性負面影響的風險。
•製造商持續接受FDA和一些州機構的定期突擊檢查，以確保嚴格遵守當前良好的製造實踐和其他政府法規以及相應的外國標準。我們無法控制第三方製造商是否遵守這些法規和標準。
•我們可能不擁有或可能必須共享第三方製造商在我們的候選產品的製造過程中所做的任何改進的知識產權。
•我們的第三方製造商可能會違反或終止與我們的協議。
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•我們的第三方製造商的業績、可用產能以及生產臨牀或商業產品的能力可能會受到合併或收購的影響。
•我們可能會遇到勞資糾紛或短缺、原材料短缺或製造產能短缺，包括突發衞生事件(如新型病毒或流行病)和自然災害的影響。
•我們和我們的第三方製造商可能會受到全球衝突的影響，包括任何涉及中國和臺灣的潛在衝突，以及任何由此導致的貿易制裁或監管行動。
•我們嚴重依賴中國的第三方製造業務，任何地區或地緣政治中斷都可能對我們的臨牀試驗和候選產品的開發或商業化產生負面影響，這將損害我們的業務。
•外國第三方製造商可能會受到美國立法、監管行動或調查的影響，包括擬議的“生物安全法”、貿易限制以及其他美國或外國的監管要求，這些可能會增加成本或減少我們可用材料的供應，推遲或阻止此類材料的採購或供應，推遲臨牀試驗，推遲商業發佈，影響向不同製造商轉讓藥物的能力，或對我們獲得政府購買我們潛在療法的重大承諾的能力產生不利影響。
這些風險中的每一個都可能推遲我們的臨牀試驗，以及FDA或其他監管機構對我們候選產品的批准(如果有的話)，或者我們候選產品的商業化，或者可能導致更高的成本，或者可能剝奪我們潛在的產品收入。此外，在交付給患者之前，我們依賴第三方對我們的候選產品進行發佈測試。如果這些測試沒有適當地進行，測試數據不可靠，患者可能會面臨嚴重傷害的風險，這可能會導致產品責任訴訟。
由於我們目前依賴單一供應商開發和製造我們的候選產品，我們正在採取措施在我們的供應鏈中建立宂餘。與這些努力相關的是，我們目前正在評估在新制造商開發和/或製造我們的候選產品的各種選擇。如果我們在這一過程中遇到任何重大問題，我們可能會推遲我們的候選產品的開發，包括VRDN-001，我們的業務可能會受到損害。
藥物產品的製造，包括由生物藥物產品和設備組成的組合產品，是複雜的，需要大量的專業知識和資本投資，包括開發先進的製造技術、工藝控制和產品測試方法。醫療產品製造商在生產中經常遇到困難，特別是在擴大和驗證初始生產和沒有污染方面。這些問題包括原料供應困難、生產成本和產量、質量控制、產品穩定性、質量保證測試、操作員失誤、合格人員短缺、在使用多個生產和測試地點時遇到的後勤問題或延誤，以及遵守嚴格執行的聯邦、州和外國法規。如果正在製造的候選產品是組合產品，例如我們的某些候選產品，由於其製造和相關供應鏈的複雜性增加，這些問題可能更有可能出現，甚至更糟。此外，如果在我們的候選產品供應或製造設施中發現污染物，這些製造設施可能需要關閉很長一段時間以調查和補救污染。我們不能保證未來不會發生任何穩定性問題或與我們的候選產品製造有關的其他問題。此外，我們的製造商可能會由於資源限制或勞資糾紛、短缺(包括健康緊急情況(如新型病毒或流行病)和自然災害的影響)或不穩定的政治環境而遇到製造困難。如果我們的製造商遇到任何這些困難，或以其他方式未能履行他們的合同義務，我們向患者或
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臨牀試驗中的受試者將受到威脅。臨牀試驗供應的任何延遲或中斷都可能推遲臨牀試驗的啟動或完成，增加與啟動或維持臨牀試驗計劃相關的成本，並根據延遲的時間段，要求我們以額外費用開始新的臨牀試驗或完全終止臨牀試驗。
我們目前依賴外國CRO和CMO，包括藥明康德(香港)有限公司和藥明生物(香港)有限公司(合稱“無錫”)來開發和製造我們的候選產品，未來可能會繼續依賴外國CRO和CMO。此類實體可能會受到美國法律的約束，包括擬議的《生物安全法》、制裁、調查、法規、貿易限制、監管行動以及其他外國監管行動或要求，這些行動或要求可能會增加成本或減少我們可用材料的供應，推遲或阻止此類材料的採購或供應，推遲或影響我們候選產品的供應，推遲或影響臨牀試驗和商業供應，或對我們獲得政府購買我們潛在療法的重大承諾的能力產生不利影響。上述任何結果都可能對我們的財務狀況和業務前景產生不利影響。
例如，2024年2月，中國共產黨眾議院特別委員會主席和資深成員以及某些參議員致函拜登政府，要求將某些與無錫相關的實體添加到國防部的中國軍事公司名單(根據《2021年財政年度國防授權法案》第1260H條)、商務部的工業和安全局實體名單以及財政部的非SDN中國軍工綜合體公司名單。雖然拜登政府尚未對這封信採取行動，但將前面提到的無錫實體之一或兩家添加到上述任何或所有名單上可能會對我們與無錫的協議產生重大影響，可能會推遲臨牀試驗的啟動或完成，增加與開始或維持臨牀試驗計劃相關的成本，並根據延遲時間的不同，要求我們以額外費用開始新的臨牀試驗，或完全終止臨牀試驗，或對我們的財務狀況和業務前景產生不利影響。
中國的生物製藥行業受到中國政府的嚴格監管，包括中國的合作者和服務提供商，如CRO和合同開發和製造機構。影響生物製藥公司的中國法規或政府政策的變化是不可預測的，可能會對我們、我們的合作者或中國產生不利影響或產生實質性的不利影響。此類變更還可能對中國生成的數據的管理、與中國合作者生成的數據或在中國的研究中生成的數據的可用性以及服務提供商生成的數據或記錄的可用性產生不利影響，從而可能對我們的業務、我們候選產品的開發、我們的財務狀況、運營結果和業務前景產生不利影響。此外，可能很難或不可能從中國實體獲得某些來源文件，這可能會對我們需要此類來源文件的業務產生不利影響。
中國的公共衞生、經濟、政治和社會條件的不斷變化，以及圍繞中國與其他政府(如美國和英國)關係的不確定性，也可能會對我們使用中國公司生產我們的臨牀試驗候選產品的能力產生負面影響，或者對我們從政府那裏獲得購買我們潛在療法的承諾的能力產生不利影響，這可能會導致我們推遲臨牀開發計劃或對我們的財務狀況產生不利影響。
如果有必要改變我們的業務，不再依賴無錫或其他非美國的CRO和CMO，我們將需要為他們的服務找到合適的替代品。我們在尋找合適的替代合作伙伴和供應商時可能會遇到很大困難，在將我們的計劃或流程從一個CRO或CMO轉移到另一個CRO或CMO時可能會遇到困難，而且由於其他公司的需求湧入，這些各方的能力可能有限，包括與我們情況類似的其他生物技術和生物製藥公司。無法為這些必要的服務找到合適的替代品可能會增加成本或減少或取消我們可用材料的供應，延遲或阻止此類材料的採購或供應，延遲或
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這可能會影響我們候選產品的可用性、推遲或影響臨牀試驗、商業供應的可用性，或者對我們從政府那裏獲得購買我們潛在療法的重大承諾的能力產生不利影響。上述任何結果都可能對我們的財務狀況和業務前景產生不利影響。
我們可能無法實現任何協作的潛在好處。
即使我們在一個或多個候選產品的開發和/或商業化方面成功地進行了更多的未來合作，也不能保證合作一定會成功。協作可能會帶來許多風險，包括：
•協作者在確定他們將應用於協作的努力和資源方面通常有很大的自由裁量權，並且可能沒有投入足夠的資源來開發、營銷或商業化受協作影響的一個或多個產品；
•合作者可能未按預期履行其義務；
•任何此類合作可能會大大限制我們從相關計劃中獲得的潛在未來利潤份額，並可能要求我們放棄當前候選產品、潛在產品、專有技術的潛在有價值權利，或以對我們不利的條款授予許可；
•如果合作者認為我們的候選產品與他們自己的產品或候選產品具有競爭力，則可能停止投入資源開發或商業化我們的候選產品；
•與合作者的分歧，包括在專利權、合同解釋或開發過程上的分歧，可能會導致候選產品的開發或商業化的延遲或終止，並可能導致法律訴訟，這將是耗時、分散注意力和昂貴的；
•協作者可能會受到戰略重點或可用資金或涉及他們的業務組合的變化的影響，這可能會導致他們從協作中分流資源；
•合作者可能會侵犯第三方的知識產權，這可能會使我們面臨訴訟和潛在的責任，這將是耗時、分散注意力和昂貴的；
•合作可能不會導致我們獲得收入，從而證明此類交易是合理的；以及
•合作可能會終止，如果終止，可能會導致我們需要籌集額外資金，以進一步開發適用的候選產品或將其商業化。
因此，合作可能無法成功開發我們的候選產品或將其商業化。
我們在正常的業務過程中籤訂各種合同，對合同的另一方進行賠償。如果我們必須根據這些賠償條款履行義務，我們可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。
在正常的業務過程中，我們定期簽訂商業、服務、許可、諮詢和其他包含賠償條款的協議。對於我們的研究協議，我們通常賠償當事人和相關方因根據我們獲得許可的協議而製造、使用、銷售或執行的產品、過程或服務的索賠而產生的損失，以及
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因我們或我們的分被許可人行使協議項下的權利而產生的索賠。對於未來的合作協議，我們可能會賠償我們的合作者因產品的生產、使用或消費可能導致的任何第三方產品責任索賠，以及第三方涉嫌侵犯任何專利或其他知識產權的索賠。關於顧問，我們對他們因真誠履行服務而提出的索賠予以賠償。
如果我們在賠償條款下的義務超過適用的保險範圍，或者如果我們被拒絕保險，我們的業務、財務狀況和經營結果可能會受到不利影響。同樣，如果我們依賴協作者來賠償我們，而協作者被拒絕投保，或者賠償義務超過了適用的保險範圍，並且協作者沒有其他可用的資產來賠償我們，我們的業務、財務狀況和經營結果可能會受到不利影響。
與我們的知識產權有關的風險
我們依靠專利權、商業祕密保護和保密協議來保護與我們的候選產品和任何未來候選產品相關的知識產權。如果我們不能從這些方法的組合中獲得或保持排他性，我們可能就無法在我們的市場上有效地競爭。
我們依靠或將依靠專利、商業祕密保護和保密協議的組合來保護與我們的技術和候選產品相關的知識產權。我們的成功在很大程度上取決於我們獲得監管排他性的能力，以及我們和我們的許可人在美國和其他國家/地區就我們的專有技術和候選產品保持專利和其他知識產權保護的能力。
我們試圖通過提交和許可與我們的技術和產品候選有關的美國和海外專利申請的權利來保護我們的專有地位，這些專利申請對我們的業務非常重要。這一過程既昂貴又耗時，我們可能無法以合理的成本或及時提交和起訴所有必要或可取的專利申請。我們也有可能在獲得專利保護為時已晚之前，無法確定我們的研發成果中可申請專利的方面。
生物技術和製藥公司的專利地位通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，法律原則仍在不斷演變，可能仍未得到解決。我們擁有的或許可中的專利申請可能無法產生已頒發的專利，其權利要求涵蓋我們在美國或其他國家/地區的候選產品。不能保證與我們的專利和專利申請有關的所有潛在相關的現有技術都已找到，這可能會使專利無效或阻止專利從未決的專利申請中頒發。即使專利確實成功頒發，即使這些專利涵蓋我們的候選產品，第三方也可能會對其有效性、可執行性或範圍提出質疑，這可能會導致此類專利被縮小、發現不可強制執行、不可申請專利或無效。此外，即使它們沒有受到挑戰，我們的專利和專利申請也可能無法充分保護我們的知識產權，為我們的候選產品提供排他性，或阻止其他人圍繞我們的聲明進行設計。這些結果中的任何一個都可能削弱我們阻止第三方競爭的能力，第三方競爭可能會對我們的業務產生不利影響。
我們獨立或與我們的許可方一起提交了專利申請，涉及我們候選產品的各個方面，包括物質的組成及其使用方法。我們不能保證將頒發哪些專利(如果有的話)，任何此類專利的廣度，或任何已頒發的專利是否會在第三方提出質疑後被發現無效、不可強制執行或不可申請專利。任何成功的授權後複審程序或訴訟，涉及這些專利或我們在專利發佈後擁有或許可給我們的任何其他專利，都可能剝奪我們成功將任何產品商業化所必需的權利。
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我們可能會開發的候選人。此外，如果我們在監管審批方面遇到拖延，我們可以在專利保護下銷售候選產品的時間段可能會縮短。
如果我們不能從我們的監管努力和知識產權中獲得並保持對我們候選產品的排他性的有效保護，包括專利保護或數據排他性，我們可能無法有效競爭，我們的業務和運營結果將受到損害。
我們可能沒有為我們的候選產品提供足夠的專利期保護，從而有效地保護我們的業務。
專利有一個有限的期限。在美國，專利的法定失效時間通常是申請後20年。由於美國專利商標局(“USPTO”)在起訴過程中的拖延，可能會通過專利期限調整程序獲得額外的專利期限。儘管可能會有各種延期，但專利的有效期及其提供的保護是有限的。即使獲得了涵蓋我們候選產品的專利，一旦候選產品的專利有效期到期，我們可能會對競爭持開放態度。
根據美國的《哈奇-瓦克斯曼法案》和歐洲的補充保護證書，專利期限延長(“PTE”)可能可用於延長我們候選產品的專利專有期。我們可能會依賴PTE，我們不能保證會獲得任何這樣的PTE，如果是的話，持續多長時間。因此，我們可能無法在監管機構批准後的較長時間內保持我們候選產品的獨家經營權(如果有的話)，這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生負面影響。如果我們沒有足夠的專利條款或監管排他性來保護我們的候選產品，我們的業務和運營結果將受到不利影響。
美國和其他司法管轄區專利法的變化可能會降低專利的整體價值，從而削弱我們保護我們產品的能力，而最近的專利改革立法可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們已頒發專利的執行或保護的不確定性和成本。
與其他生物技術和製藥公司的情況一樣，我們的成功在很大程度上依賴於專利。在生物技術行業獲得和實施專利既涉及技術上的複雜性，也涉及法律上的複雜性，因此成本高昂、耗時長，而且本質上是不確定的。此外，美國在2011年頒佈了《萊希-史密斯美國發明法》(“萊希-史密斯法案”)，目前仍在實施範圍廣泛的專利改革立法。美國最高法院和聯邦巡迴上訴法院最近的裁決縮小了特定情況下的專利保護範圍，削弱了專利所有者在特定情況下的權利。除了關於我們未來獲得專利的能力的不確定性增加之外，這種事件的結合也造成了關於一旦獲得專利的價值的不確定性。根據美國國會、聯邦法院和美國專利商標局的決定，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，從而削弱我們獲得新專利或實施現有專利和未來可能獲得的專利的能力。
美國專利商標局已經發布了主題資格指南，就最高法院在Mayo Collaborative Services訴Prometheus實驗室，Inc.和分子病理學協會訴Myriad Genetics，Inc.一案中的裁決的後果向USPTO審查員發出指示，並將Myriad的裁決應用於天然產品和原理，包括所有自然產生的分子。此外，美國專利商標局繼續更新其指導意見，以確保其指導方針仍然是一個發展中領域。USPTO的指導可能使我們無法在未來的專利申請中獲得類似的專利主張。目前，我們的專利組合包含各種類型和範圍的權利要求，包括醫療方法。我們的專利組合中存在不同類型的權利要求，這顯著減少了我們面臨的潛在有效性挑戰，但可能不會消除這一點。
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對於我們的美國專利申請，其中包含在2013年3月16日之後有權享有優先權的權利要求，由於上文提到的《萊希-史密斯法案》，存在更大程度的不確定性。《萊希-史密斯法案》對美國專利法進行了多項重大修改。這些條款包括影響專利申請起訴方式的條款，也可能影響專利訴訟。美國專利商標局已經頒佈了管理《萊希-史密斯法案》的法規和程序，與《萊希-史密斯法案》相關的專利法的許多實質性修改，尤其是第一個提交條款的修改，直到2013年3月16日才生效。Leahy-Smith法案及其實施可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們已發佈專利的執行或保護的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況或運營結果產生重大不利影響。
《萊希-史密斯法案》帶來的一項重要變化是，自2013年3月16日起，美國過渡到了當主張同一發明的不同當事人提交兩項或更多專利申請時，決定哪一方應被授予專利的先入先審制度。這將要求我們認識到從發明到專利申請的提交時間。此外，我們獲得和維護有效和可強制執行的專利的能力取決於我們的技術與現有技術之間的差異是否允許我們的技術比現有技術獲得專利。由於美國和大多數其他國家的專利申請在申請後的一段時間內是保密的，我們不能確定我們是第一個：(I)提交與我們的候選產品相關的任何專利申請或(Ii)發明我們的專利或專利申請中要求的任何發明，直到這些申請不再保密為止。
萊希-史密斯法案引入的其他一些變化包括限制專利權人提起專利侵權訴訟的範圍，以及新的授權後審查程序，為第三方提供在USPTO挑戰任何已發佈專利的機會。在這些新程序中包括了一種被稱為部門間審查的程序，自《萊希-史密斯法案》頒佈以來，許多第三方普遍使用這種程序，使專利無法申請專利。這些贈款後審查程序是並將繼續是一個不斷演變和發展的法律領域。
美國和外國的地緣政治行動可能會增加圍繞專利申請的起訴或維護以及已發佈專利的維護、執行或辯護的不確定性和成本。例如，美國和外國政府與俄羅斯入侵烏克蘭有關的行動可能會限制或阻止在俄羅斯提交、起訴和維護專利申請。政府的行動也可能阻止在俄羅斯維護已頒發的專利。這些行動可能導致專利或專利申請的放棄或失效，導致在俄羅斯的專利權部分或全部喪失。如果發生這樣的事件，可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。此外，俄羅斯政府於2022年3月通過了一項法令，允許俄羅斯公司和個人在俄羅斯認為不友好的美國和其他國家，在沒有同意或補償的情況下，利用擁有美國和其他俄羅斯認為不友好的國家的公民身份或國籍、在美國和其他國家註冊的、或主要在這些國家進行商業或盈利活動的專利權人擁有的發明。因此，我們將無法阻止第三方在俄羅斯實踐其發明，或在俄羅斯境內銷售或進口使用其發明製造的產品。因此，我們的競爭地位可能會受到損害，我們的業務、財務狀況、運營和前景可能會受到不利影響。
此外，歐洲統一專利法院(UPC)於2023年6月1日生效。UPC將是一個共同的專利法院，審理對歐盟成員國有效的專利侵權和撤銷程序。這可以使第三方能夠在UPC的單一程序中尋求撤銷歐洲專利，而不是通過在歐洲專利有效的每個法域的多個程序。撤銷我們現在擁有或許可或在未來獲得的任何歐洲專利和申請，可能會對我們的業務以及我們將我們的技術和產品商業化或許可的能力產生重大不利影響。此外，UPC的控制法律和法規將隨着時間的推移而發展，並可能對我們執行或保護獲得的任何歐洲專利的有效性產生不利影響。對於我們可能提交的任何未來的歐洲專利申請和我們的任何專利，我們可能決定退出UPC
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可以獲得。然而，如果某些手續和要求沒有得到滿足，這些歐洲專利和專利申請可能會因不遵守而受到質疑，並被置於UPC的管轄範圍內。即使我們能夠或決定退出UPC，我們也不能確定未來的歐洲專利和專利申請是否會避免落入UPC的管轄範圍。
如果我們不能為我們的候選產品或任何未來的候選產品維護有效的專有權，我們可能無法在我們提議的市場上有效競爭。
除了專利提供的保護外，我們還依靠商業祕密保護和保密協議來保護不可申請專利或我們選擇不申請專利的專有技術，例如難以實施專利的過程、我們候選產品發現和/或開發過程中涉及專利未涵蓋的專有技術、信息或技術的其他要素。然而，商業祕密可能很難保護。我們尋求通過與我們的員工、顧問、科學顧問和承包商簽訂保密協議來保護我們的專有技術和工藝。此外，我們亦致力維護我們樓宇的實體安全，以及我們的資訊科技系統的實體和電子安全，以維護我們的資料和商業祕密的完整性和保密性。雖然我們對這些個人、組織和系統有信心，但協議或安全措施可能會被違反，我們可能沒有足夠的補救措施來應對這種違反。此外，我們的商業祕密可能會被競爭對手知曉或獨立發現。
雖然我們希望我們的所有員工和顧問將他們的發明轉讓給我們，以及我們的所有員工、顧問、顧問和任何能夠訪問我們專有技術、信息或技術的第三方，以簽訂保密協議，但我們不能保證所有此類協議都已正式執行，或我們的商業祕密和其他機密專有信息不會被泄露，或競爭對手將無法以其他方式獲得我們的商業祕密或獨立開發實質上相同的信息和技術。挪用或未經授權披露我們的商業祕密可能會損害我們的競爭地位，並可能對我們的業務、財務狀況或運營結果產生實質性的不利影響。此外，如果為維護我們的商業祕密而採取的步驟被認為是不充分的，我們可能沒有足夠的追索權來對抗第三方挪用商業祕密。
第三方對知識產權侵權的索賠可能會阻礙或推遲我們的開發和商業化努力。
我們的商業成功在一定程度上取決於我們開發、製造、營銷和銷售我們的候選產品並使用我們的專有技術而不侵犯第三方專利權的能力。在我們的候選產品領域中存在大量第三方美國和非美國頒發的專利和待處理的申請。我們也可能不時地監測這些專利和專利申請。我們未來可能會在美國和外國專利局提起訴訟，挑戰這些專利和專利申請。此外，或者作為替代，我們可能會考慮是否尋求談判一項或多項此類第三方專利和專利申請所涵蓋的技術權利的許可。如果任何專利或專利申請涵蓋我們的候選產品或技術，我們可能無法按計劃自由製造或銷售我們的候選產品，如果沒有這樣的許可，我們可能無法以商業合理的條款獲得許可，或者根本無法獲得許可。
我們也有可能未能確定相關的第三方專利或申請。例如，在2000年11月29日之前提交的申請在專利發佈之前一直是保密的，而在該日期之後提交的不會在美國以外提交的申請可以選擇在專利發佈之前保密。
此外，對於包括我們在內的行業參與者來説，很難確定可能與我們的產品候選和技術相關的所有第三方專利權，因為由於專利之間的術語差異、數據庫不完整以及難以評估專利的含義，專利搜索並不完美
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索賠。我們可能無法識別相關專利或專利申請，或可能識別潛在利益的未決專利申請，但錯誤地預測了此類專利申請可能提出與我們的技術相關的索賠的可能性。此外，我們可能不知道當前或未來候選產品的製造、銷售或使用將侵犯一個或多個已頒發的專利，或者我們可能錯誤地得出第三方專利無效、不可強制執行、不可專利或未被我們的活動侵犯的結論。此外，已公佈的待定專利申請可以在以後進行修改，以涵蓋我們的技術、我們的候選產品或我們候選產品的使用，但受特定限制的限制。
在生物技術和製藥行業中，有許多涉及專利和其他知識產權的訴訟和其他程序，包括聯邦法院的專利侵權訴訟，以及美國專利商標局和相應的外國專利局的幹預、異議、當事各方之間的審查、授權後審查和複審程序。在我們開發候選產品的領域中，存在着大量由第三方擁有的美國和外國頒發的專利和未決的專利申請。隨着生物技術和製藥行業的擴張和專利的頒發，我們的候選產品可能會受到侵犯第三方專利權的指控的風險增加。
對我們提出索賠的各方可能會獲得禁令或其他公平救濟，這可能會有效地阻止我們進一步開發和商業化我們的一個或多個候選產品。對這些索賠的辯護，無論其是非曲直，都將涉及鉅額訴訟費用，並將大量轉移我們業務中的員工資源。如果針對我們的侵權索賠成功，我們可能必須支付大量損害賠償，包括故意侵權的三倍損害賠償金和律師費、支付特許權使用費、重新設計我們的侵權產品、停止開發或商業化，或者從第三方獲得一個或多個許可，這可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。
我們可能無法成功履行現有許可協議下的義務，這是維持我們的產品候選許可有效所必需的。此外，如果需要將我們的候選產品商業化，我們可能無法通過收購和許可獲得或維護對我們候選產品的必要權利。
我們目前擁有某些知識產權的權利，通過第三方的許可以及我們不擁有的技術和專利，開發我們的候選產品並將其商業化。由於我們的程序可能需要使用由第三方持有的專有權，因此我們業務的增長可能在一定程度上取決於我們有效維護這些專有權的能力。涉及我們向其許可知識產權的第三方的合併和收購可能會對我們的權利產生負面影響。與第三方終止與我們的候選產品有關的任何許可協議都將對我們的業務前景產生負面影響。
我們可能無法從第三方獲得我們認為對我們的候選產品來説是必要的任何成分、使用方法、工藝或其他第三方知識產權，或無法對其進行許可。第三方知識產權的許可和收購是一個競爭領域，一些更成熟的公司也在尋求我們可能認為有吸引力的第三方知識產權許可或收購戰略。這些老牌公司可能比我們有競爭優勢，因為它們的規模、現金資源以及更強的臨牀開發和商業化能力。此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願將其專利權轉讓或許可給我們。即使我們能夠許可或獲得我們的候選產品所需的第三方知識產權，也不能保證這些知識產權將以優惠的條款提供。
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如果我們不能成功地獲得和維護所需的第三方知識產權，我們可能不得不放棄該候選產品的開發或商業化，或者向第三方支付額外的金額，我們的業務和財務狀況可能會受到影響。
我們的一些候選產品的專利保護和專利起訴依賴於第三方。
雖然我們通常尋求並獲得完全起訴與我們的候選產品相關的專利的權利，但有時可能會由我們的許可人控制對專利申請和與我們的候選產品相關的專利的起訴和維護。在這些情況下，我們通常尋求參與這類起訴或維護的權利，但這並不總是得到批准。如果我們的任何許可人沒有適當地遵循我們的指示或考慮我們關於起訴和維護涵蓋我們的任何候選產品的專利保護的意見，可能會導致專利權沒有或沒有充分覆蓋產品。如果發生這種情況，我們開發和商業化這些候選產品的能力可能會受到不利影響，我們可能無法阻止競爭對手製造、使用、進口和銷售競爭產品。此外，即使我們現在有權控制專利和專利申請的專利起訴，我們已經從第三方獲得許可，我們仍然可能受到許可人在我們控制專利起訴之前的訴訟中採取的行動或不採取行動的不利影響或損害。
如果我們未能履行協議中的義務，我們根據這些協議從第三方許可知識產權和其他權利，或者我們與許可人的業務關係受到幹擾，我們可能會失去對我們的業務非常重要的許可權。
我們是知識產權許可和供應協議的締約方，這些協議對我們的業務非常重要，預計未來將簽訂更多許可協議。我們現有的協議規定，我們預計未來的許可協議將規定我們承擔各種努力、里程碑付款、特許權使用費、採購和其他義務。如果我們未能履行我們在這些協議下的義務，或者我們面臨破產，我們的協議可能會被許可方終止，在這種情況下，我們將無法開發、製造或銷售許可證涵蓋的產品或受供應承諾的約束。
我們可能會捲入訴訟或授權後審查程序，以捍衞、保護或強制執行我們的專利或我們許可人的專利，這可能是昂貴、耗時和不成功的。
競爭對手可能會侵犯我們的專利或我們許可方的專利。如果我們或我們的許可合作伙伴之一對第三方提起法律訴訟，以強制執行涵蓋我們候選產品之一的專利，被告可以反訴覆蓋我們候選產品的專利無效和/或不可強制執行，或提交授權後複審程序，以挑戰該專利的可專利性。在美國的專利訴訟中，被告聲稱專利無效和/或不可執行性的反訴和授權後複審程序挑戰專利的可專利性是司空見慣的。這些挑戰的理由可能是據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項，包括缺乏新穎性、明確性、書面描述、清晰度或不能實施。不可執行性主張的理由可能是，與專利起訴有關的人在起訴期間向美國專利商標局隱瞞了重要信息，或做出了誤導性的聲明。在法律上斷言無效、不可執行和可專利之後，結果是不可預測的。
由第三方發起或由我們提起或由美國專利商標局宣佈的幹擾程序可能是必要的，以確定與我們的專利或專利申請或我們許可人的發明有關的發明的優先權。不利的結果可能要求我們停止使用相關技術，或試圖從勝利方向我們許可權利。如果勝利方不以商業上合理的條款向我們提供許可，或者根本不向我們提供許可，我們的業務可能會受到損害。我們對訴訟或幹預訴訟的辯護可能會失敗，即使成功，也可能導致鉅額成本，並分散我們的管理層和其他員工的注意力。此外，與訴訟或撥款後審查相關的不確定性
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訴訟程序可能會對我們籌集繼續我們的臨牀試驗、繼續我們的研究計劃、從第三方獲得必要的技術許可或建立開發合作伙伴關係以幫助我們將候選產品推向市場的能力產生實質性的不利影響。
此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，在這類訴訟期間，我們的一些機密信息可能會因披露而被泄露。也可以公開宣佈聽證、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生實質性的不利影響。
我們可能會受到以下指控的影響：我們的員工、顧問或獨立承包商錯誤地使用或披露了第三方的機密信息，或者我們的員工錯誤地使用或披露了其前僱主據稱的商業機密。
我們僱用的人以前曾受僱於大學或其他生物技術或製藥公司，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。儘管我們已達成書面協議，並盡一切努力確保我們的員工、顧問和獨立承包商在為我們工作時不使用他人的專有信息或知識產權，但我們未來可能會受到任何有關我們的員工、顧問或獨立承包商錯誤使用或泄露第三方機密信息的索賠。可能有必要提起訴訟來抗辯這些指控。如果我們未能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員，這可能會對我們的業務造成不利影響。即使我們成功地對此類索賠進行了辯護，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層和其他員工的注意力。
我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權。
在世界所有國家對候選產品申請、起訴和保護專利的費用將高得令人望而卻步，而且我們在美國以外的一些國家的知識產權可能沒有美國那麼廣泛。此外，一些外國的法律對知識產權的保護程度不如美國的聯邦和州法律。競爭對手可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發我們自己的產品，也可以向我們擁有專利保護的地區出口侵權產品，但執法力度不如美國。這些產品可能會與我們的產品競爭，而我們的專利或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止他們競爭。
許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。一些國家的法律制度，特別是一些發展中國家的法律制度，不贊成執行專利、商業祕密和其他知識產權保護，特別是與生物技術和治療產品有關的保護，這可能使我們難以阻止侵犯我們的專利或以侵犯我們的專有權的方式營銷競爭產品。
在外國司法管轄區強制執行我們的專利權的訴訟，無論是否成功，都可能導致鉅額成本，轉移我們對業務其他方面的努力和注意力，可能使我們的專利面臨被無效或狹義解釋的風險，可能使我們的專利申請面臨無法發佈的風險，並可能引發第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，而且所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地執行我們的知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。

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與我們候選產品的監管審批和其他法律合規性問題相關的風險
我們預計我們開發的候選產品將作為生物製品受到監管，因此它們可能會受到競爭。
BPCIA是作為ACA的一部分頒佈的，目的是為批准生物相似和可互換的生物製品建立一個簡短的途徑。監管途徑為FDA建立了審查和批准生物相似生物製品的法律權威，包括根據生物相似物與批准的生物製品的相似性，可能將其指定為“可互換的”生物製劑。根據BPCIA，生物相似產品的申請只有在參考產品根據BLA獲得批准12年後才能獲得FDA的批准。這項法律很複雜，FDA仍在解釋和實施。因此，其最終影響、實施和意義都存在不確定性。
我們認為，我們開發的任何根據BLA在美國被批准為生物製品的候選產品都應該有資格獲得法律規定的當前12年排他期。然而，由於國會的行動或其他原因，這種排他性在未來可能會縮短，或者FDA不會將候選產品視為競爭產品的參考產品，這可能會比預期更早地創造仿製藥競爭的機會。此外，一旦獲得批准，生物相似物將在多大程度上以類似於非生物製品的傳統仿製藥替代的方式取代任何一種參考產品，這將取決於一些仍在發展中的市場和監管因素。
此外，根據簡化審批途徑提交的被確定為可與參考產品互換的第一個生物製品對根據簡化審批途徑提交的其他生物製品具有排他性，以較短的時間為準：(I)在第一次商業營銷後一年，(Ii)如果沒有法律挑戰，(Ii)在批准後18個月，(Iii)如果已經提交了申請，則在有利於申請人的訴訟的18個月後，或(Iv)如果在42個月期間內訴訟正在進行，則在申請被批准後42個月。批准一種與我們的候選產品生物相似的生物產品可能會對我們的業務產生實質性的不利影響，因為它推向市場的成本可能會顯著低於我們的候選產品，而且價格可能會顯著低於我們的候選產品。
我們可能會為我們的候選產品申請孤兒藥物稱號，但我們可能不會獲得這樣的稱號。
我們不再尋求在美國為治療甲狀腺眼病的VRDN-001尋求孤兒藥物稱號，但我們可能會在其他適應症和/或地區尋求VRDN-001的孤兒藥物稱號，並在各種適應症和/或地區為我們的其他候選產品尋求孤兒藥物稱號。
即使我們目前和潛在的未來候選產品獲得了孤兒藥物稱號，我們也可能不是第一個獲得上市批准的特定孤兒藥物，因為與開發藥物產品相關的不確定性。此外，即使我們獲得了現有或未來候選產品的孤兒藥物排他性，這種排他性也可能無法有效地保護產品免受競爭，因為具有不同活性部分的不同藥物仍然可以被批准用於相同的疾病，即使指定為孤兒藥物。例如，即使在一種孤兒藥物獲得批准後，如果FDA得出結論認為，後一種藥物在臨牀上更安全、更有效，或者對患者護理有重大貢獻，則FDA隨後可以批准具有相同活性部分的相同藥物用於相同的疾病。指定孤兒藥物既不會縮短藥物或生物製品的研發時間或監管審查時間，也不會在監管審查或批准過程中給藥物或生物製品帶來任何優勢。
此外，負責授予罕見藥專營權的監管機構可以改變其對罕見藥專有權範圍的解釋。例如，FDA長期以來對
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《孤兒藥品法》規定，排他性僅限於該藥物實際被批准用於的孤兒適應症。因此，排他性的範圍一直很窄，只受到保護，不受來自相同“使用或適應症”的競爭，而不是更廣泛的“疾病或狀況”的競爭。參見我們2023年年度報告中的Form 10-k中的“企業-政府監管-孤兒藥物指定”。我們獲得和維護孤兒藥物指定的能力及其帶來的好處，包括孤兒藥物的排他性，可能會對我們的財務業績產生重大影響。
我們可能會從FDA為我們的一個或多個候選產品尋求突破性治療認證，但我們可能不會收到這樣的認證，即使我們收到了，這樣的認證實際上也可能不會帶來更快的開發或監管審查或批准過程。
我們可能會尋求FDA對我們的一些候選產品進行突破性的治療指定。指定為突破性療法是FDA的自由裁量權。因此，即使我們認為我們的候選產品之一符合被指定為突破性療法的標準，FDA也可能不同意，而是決定不進行此類指定。在任何情況下，與根據FDA傳統程序考慮批准的藥物相比，收到針對候選產品的突破性治療指定可能不會導致更快的開發過程、審查或批准，也不能確保FDA最終批准。此外，即使我們的候選產品之一被指定為突破性療法，FDA稍後可能會決定該候選產品不再符合指定條件，該指定可能會被撤銷。參見我們2023年年度報告中的Form 10-k中的“企業-政府監管-加快發展和審查計劃”。
我們可能會為我們的一個或多個候選產品尋求快速通道認證，但我們可能不會獲得此類認證，即使我們獲得了此類認證，此類認證也可能實際上不會帶來更快的開發或監管審查或審批過程。
如果候選產品用於治療嚴重疾病，並且非臨牀或臨牀數據顯示有可能解決這種疾病未得到滿足的醫療需求，產品贊助商可以申請FDA Fast Track稱號。如果我們為候選產品尋求快速通道認證，我們可能無法獲得FDA的認證。然而，即使我們獲得了Fast Track認證，Fast Track認證也不能確保我們在任何特定的時間範圍內或根本不能獲得營銷批准。與傳統的FDA程序相比，我們可能不會體驗到快速通道指定的更快的開發或監管審查或批准過程。此外，如果FDA認為我們的臨牀開發項目的數據不再支持快速通道的指定，它可能會撤回該指定。僅有快速通道指定並不能保證符合FDA優先審查程序的資格。參見我們2023年年度報告中的Form 10-k中的“企業-政府監管-加快發展和審查計劃”。
我們可能會嘗試加快對我們的候選產品的審批。如果我們無法獲得加速批准，我們可能需要進行超出我們預期的臨牀試驗，或者我們的關鍵臨牀試驗的規模和持續時間可能比當前計劃的更長，這可能會增加獲得批准的費用，降低獲得批准的可能性，和/或推遲獲得必要的上市批准的時間。即使我們得到FDA的加速批准，FDA也可能要求我們進行驗證性試驗，以驗證臨牀益處。如果我們的驗證性試驗沒有證實臨牀益處，或者如果我們不符合嚴格的批准後要求，FDA可能會尋求撤銷加速批准。
我們可能會為我們的候選產品尋求加速批准。FDA可能會加速批准一種旨在治療嚴重或危及生命的疾病的產品，該產品提供了比現有治療方法更有意義的治療優勢，並證明瞭對合理地可能預測臨牀益處的替代終點或中間臨牀終點的影響。FDA認為臨牀益處是一種積極的治療效果，在特定疾病的背景下具有臨牀意義。如果獲得批准，加速批准可能取決於發起人是否同意以勤奮的方式進行額外的批准後
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驗證性研究，以驗證和描述該藥物對不可逆轉的發病率或死亡率或其他臨牀益處的預期效果。根據2022年食品和藥物綜合改革法案，FDA可能會酌情要求此類研究在批准之前或在批准加速批准的產品的批准日期後的特定時間段內進行。FDA可要求任何此類驗證性研究在提交加速批准申請之前啟動或實質上正在進行。如果此類批准後研究未能證實該藥物的臨牀益處與其風險相關，FDA可能會撤回對該藥物的批准。如果我們選擇加速批准，就不能保證FDA會同意我們提議的主要終點是合適的替代終點。同樣，不能保證在FDA隨後的反饋後，我們將繼續尋求加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准，即使我們最初決定這樣做。此外，如果我們提出加速批准的申請，就不能保證這種申請會被接受，或者會及時批准，或者根本不能保證。FDA還可以要求我們在考慮我們的申請或批准任何類型的藥物之前進行進一步的研究或試驗。我們可能無法及時滿足FDA的要求，這將導致延誤，或者可能因為FDA認為我們提交的材料不完整而無法獲得批准。
即使我們獲得了FDA的加速批准，我們也將受到嚴格的批准後要求，包括在分發之前向FDA提交所有宣傳材料。FDA可能會要求我們進行一項驗證性研究，以驗證預測的臨牀益處。FDA可能會因多種原因撤回加速審批，包括我們未能進行任何必要的審批後盡職研究，或此類研究無法確認預期的臨牀益處。未能獲得候選產品的加速審批或任何其他形式的快速審查或批准可能會導致候選產品商業化之前的時間更長，增加候選產品的開發成本，並損害我們在市場上的競爭地位。
即使我們獲得了監管部門對候選產品的批准，我們仍將受到持續的監管要求的約束。
如果我們的任何候選產品獲得批准，我們將遵守有關製造、標籤、包裝、儲存、廣告、促銷、抽樣、記錄保存、進行上市後臨牀試驗以及提交安全性、有效性和其他批准後信息的持續法規要求，包括美國聯邦和州的要求，以及EMA和類似外國監管機構的要求。見我們2023年年度報告Form 10-k中的“企業-政府監管-加快發展和審查計劃”和“企業-政府監管-歐盟的監管”。
我們為我們的候選產品獲得的任何監管批准可能會受到該產品可能上市的批准指示用途的限制或批准條件的限制，或者包含可能代價高昂的上市後測試要求，包括第四階段臨牀試驗，以及監測上市產品的安全性和有效性的監測。我們將被要求向FDA、EMA和類似的外國監管機構報告不良反應和生產問題。任何新的立法都可能導致產品開發或商業化的延遲，或者增加確保合規的成本。如果我們最初對候選產品的上市批准被FDA加速批准，我們可能會被要求進行成功的上市後臨牀試驗，以確認我們產品的臨牀益處。上市後臨牀試驗不成功或未能完成此類試驗可能導致撤回上市批准。預計政府對涉嫌違法的任何調查都將需要我們花費大量時間和資源來回應，並可能產生負面宣傳。任何不遵守現行法規要求的行為都可能對我們開發和商業化產品的能力造成重大不利影響，公司價值和我們的經營業績也將受到不利影響。此外，如果我們能夠加速批准我們的任何候選藥物，FDA可能會要求我們進行驗證性研究，以驗證預測的臨牀益處。美國以外的其他監管機構可能也有類似的要求。結果來自於
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驗證性研究可能不支持臨牀益處，這可能導致批准被撤回。在加速審批下運營時，我們將受到某些限制，而這些限制在獲得定期批准時不會受到限制。
醫療保健立法改革措施可能會對我們的業務、財務狀況或運營結果產生實質性的不利影響，當前和未來的立法可能會增加我們和任何合作者獲得我們候選藥物的營銷批准並將其商業化的難度和成本，並影響我們或他們可能獲得的價格。
在美國，已經並將繼續有許多立法倡議來控制醫療成本。例如，2010年3月，ACA獲得通過，該法案旨在大幅改變政府和私營保險公司為醫療保健融資的方式，並對美國製藥業產生重大影響。最近，2022年8月16日，總裁·拜登將愛爾蘭共和軍簽署為法律，其中包括幾項旨在降低處方藥成本的措施和相關的醫療改革。請參閲我們2023年年度報告中的Form 10-k中的“商業-醫療改革”。
政府對製造商為其上市產品設定價格的方式進行了更嚴格的審查，導致最近國會進行了幾次調查，並提出並頒佈了聯邦和州立法，旨在提高產品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，以及改革政府計劃的產品報銷方法。我們預計，未來將採取更多的州和聯邦醫療改革措施，特別是考慮到新的總統政府，其中任何一項都可能限制聯邦和州政府為醫療療法支付的金額，這可能會導致對我們候選產品的需求減少或額外的定價壓力。我們不能確定是否會發布或頒佈與愛爾蘭共和軍相關的額外立法或規則制定，或者如果有的話，這些變化將對我們的任何候選藥物的盈利能力產生什麼影響，如果批准用於商業用途的話。
我們可能直接或間接地受到外國、聯邦和州醫療欺詐和濫用法律、虛假索賠法律以及醫療信息隱私和安全法律的約束。如果我們不能或沒有完全遵守這些法律，我們可能面臨重大處罰、制裁或其他責任。
我們的業務可能受到各種外國、聯邦和州的欺詐和濫用法律的約束，包括但不限於聯邦反回扣法規、聯邦虛假索賠法案和醫生支付陽光法案、歐洲通用數據保護法規2016/679和其他法規。這些法律可能會影響我們與醫療保健專業人員的關係，以及我們擬議的銷售、營銷和教育計劃。此外，我們可能受到聯邦政府和我們開展業務所在州的患者隱私法規的約束。請參閲我們2023年年報中的Form 10-k中的“業務-其他法規”。
如果我們的運營被發現違反了上述任何法律或適用於我們的任何其他政府法規，我們可能會受到懲罰，包括重大的民事、刑事和行政處罰、返還、損害賠償、罰款、合同損害、聲譽損害、利潤減少和未來收入、被排除在參與政府醫療保健計劃之外，例如聯邦醫療保險和醫療補助、監禁、額外的報告要求和/或監督(如果我們受到公司誠信協議或類似協議的約束，以解決有關違反這些法律的指控)，以及削減或重組我們的業務，其中任何一項都可能對我們的業務運營能力和我們的運營結果產生不利影響。
如果我們不遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會受到罰款或處罰，或者產生成本，這可能會對我們的業務、財務狀況或運營結果產生實質性的不利影響。
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我們的研發活動以及我們的第三方製造商和供應商的活動涉及危險材料的受控儲存、使用和處置，包括我們候選產品的成分和其他危險化合物。我們以及我們的製造商和供應商必須遵守有關這些危險材料的使用、製造、儲存、處理和處置的法律法規。在某些情況下，這些危險材料和使用它們產生的各種廢物儲存在我們和我們製造商的設施中，等待使用和處置。我們無法消除污染風險，這可能會導致我們的商業化努力、研發努力和業務運營中斷，並造成環境破壞，從而導致成本高昂的清理工作，並根據管理這些材料和指定廢物的使用、儲存、處理和處置的適用法律和法規承擔責任。儘管我們相信我們和我們的第三方製造商在處理和處置這些材料時使用的安全程序大體上符合這些法律法規規定的標準，但我們不能保證情況確實如此，也不能消除這些材料意外污染或傷害的風險。在這種情況下，我們可能要對由此產生的任何損害承擔責任，並且這種責任可能超出我們的資源範圍，州、聯邦或其他適用機構可能會減少我們對特定材料的使用和/或中斷我們的業務運營。此外，環境法律法規復雜，變化頻繁，並有變得更加嚴格的趨勢。我們無法預測此類變化的影響，也無法確定我們未來的合規情況。我們目前不承保生物或危險廢物保險。
不遵守與隱私或數據安全相關的現有或未來法律法規可能會導致政府執法行動(可能包括民事或刑事罰款或處罰)、私人訴訟、其他責任和/或負面宣傳。遵守或不遵守此類法律可能會增加我們產品和服務的成本，可能會限制它們的使用或採用，否則可能會對我們的經營業績和業務產生負面影響。
隨着聯邦、州和外國政府繼續採用或修改涉及數據隱私和安全以及此類數據的收集、處理、存儲、傳輸和使用的新法律和法規，對個人數據或個人信息處理的監管正在演變。我們、我們的合作者和我們的服務提供商可能受到當前、新的或修改的聯邦、州和外國數據保護法律和法規的約束(例如，涉及數據隱私和數據安全的法律和法規，包括但不限於健康數據)。這些新的或擬議的法律和法規受到不同解釋的影響，在不同司法管轄區之間可能不一致，關於實施和合規做法的指導意見經常被更新或以其他方式修訂，這增加了處理個人數據的複雜性。這些和其他要求可能要求我們或我們的合作者產生額外成本以實現合規，限制我們的競爭力，有必要接受我們合同中更繁重的義務，限制我們使用、存儲、傳輸和處理數據的能力，影響我們或我們的合作者處理或使用數據以支持提供我們的產品或服務的能力，影響我們或我們的合作者提供我們的產品和服務或在某些地點運營的能力，導致監管機構拒絕、限制或擾亂我們的臨牀試驗活動，導致費用增加。降低對我們產品和服務的總體需求，並使滿足客户或合作者的期望或承諾變得更加困難。請參閲我們2023年年報中的Form 10-k中的“業務-其他法規”。
不遵守美國和外國的數據保護法律和法規可能會導致政府調查和執法行動(可能包括民事或刑事處罰、罰款或制裁)、私人訴訟和/或負面宣傳，並可能對我們的經營業績和業務產生負面影響。此外，我們或我們的合作者獲取信息的患者或受試者，以及與我們共享此信息的提供者，可能會在合同上限制我們使用和披露信息的能力。聲稱我們侵犯了個人隱私權，或即使我們不承擔責任，也未能遵守數據保護法或適用的隱私通知，這可能是昂貴和耗時的辯護，並可能導致負面宣傳，可能損害我們的業務。我們的第三方協作者、服務提供商、承包商或顧問未能遵守適用的法律、法規或合同
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與數據隱私或安全相關的義務可能會導致政府實體或其他人對我們提起訴訟。
我們可能會發布有關收集、處理、使用和披露個人信息和/或其他機密信息的隱私政策和其他文檔。儘管我們努力遵守我們發佈的政策和其他文檔，但我們有時可能無法遵守，或可能被視為未能遵守。此外，儘管我們做出了努力，但如果我們的員工或供應商未能遵守我們發佈的政策和文檔，我們可能無法成功實現合規。如果這些失敗被發現是欺騙性的、不公平的或歪曲我們的實際做法，可能會使我們受到潛在的外國、當地、州和聯邦的行動。此外，我們或我們的合作伙伴獲取信息的對象，以及與我們共享這些信息的提供者，可能會在合同上限制我們使用和披露信息的能力。聲稱我們侵犯了個人隱私權，或即使我們不承擔責任，也未能遵守數據保護法或適用的隱私通知，這可能是昂貴和耗時的辯護，並可能導致負面宣傳，可能損害我們的業務。這些事項中的任何一項都可能對我們的業務、財務狀況或經營業績產生重大不利影響。
與我們候選產品商業化相關的風險
如果我們無法建立商業製造、銷售和營銷能力，或與第三方達成協議，以商業方式製造、營銷和銷售我們的候選產品，我們可能無法產生任何收入。
儘管我們的一些員工可能受僱於過去推出過醫藥產品的公司，但我們沒有為我們的候選產品建立商業製造關係或銷售和營銷我們的經驗，我們目前也沒有商業製造關係或營銷或銷售組織。要將我們的開發計劃可能產生的任何產品成功商業化，我們需要找到一個或多個合作伙伴將我們的產品商業化，或者投資並開發這些功能，無論是我們自己還是與其他人合作，這將是昂貴、困難和耗時的。未能或延遲與第三方達成協議以營銷或銷售我們的候選產品，或及時開發我們的內部商業化能力，都可能對我們產品的推出和成功潛力產生不利影響。
如果商業化合作夥伴沒有投入足夠的資源將我們未來的產品商業化，而我們無法自行開發必要的營銷和銷售能力，我們將無法產生足夠的產品收入來維持或發展我們的業務。我們可能會與目前擁有廣泛且資金雄厚的營銷和銷售業務的公司競爭，特別是在我們的候選產品所面向的市場。如果沒有適當的能力，無論是直接或通過第三方合作伙伴，我們可能無法成功地與這些更成熟的公司競爭。
我們可能會嘗試在未來與我們的候選產品進行合作，但我們可能無法這樣做，這可能會導致我們改變開發和商業化計劃。
我們可能會嘗試就我們的計劃與第三方建立戰略合作關係、創建合資企業或達成許可協議，我們認為這些計劃將補充或擴大我們現有的業務。在尋找合適的戰略合作伙伴方面，我們可能會面臨激烈的競爭，而確保合適條款的談判過程既耗時又複雜。我們可能無法以我們可以接受的條款為任何候選產品和計劃建立這樣的戰略合作關係。這可能是因為我們的候選產品和計劃可能被認為處於合作努力的開發早期階段，我們的研發渠道可能被視為不足，競爭或知識產權格局可能被視為過於激烈或風險，和/或第三方可能不認為我們的候選產品和計劃具有足夠的商業化潛力，包括可能具有足夠的安全性和有效性。
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即使我們能夠成功地就我們的候選產品的開發或商業化達成合作，我們也不能保證這樣的合作將會成功。在尋找合適的合作伙伴和達成開發和/或商業化我們候選產品的協議方面的任何延誤都可能推遲我們候選產品的開發或商業化，這可能會降低它們的競爭力，即使它們進入市場。如果沒有戰略合作伙伴，我們將需要自費進行開發和/或商業化活動。如果我們選擇自己資助和從事開發和/或商業化活動，我們可能需要獲得更多的專業知識和額外的資本，而這些可能是我們無法接受的條件或根本無法獲得的。如果我們無法做到這一點，我們可能無法開發我們的候選產品或將它們推向市場，我們的業務可能會受到實質性的不利影響。
我們面臨着激烈的競爭，我們的競爭對手可能比我們更快或更成功地發現、開發或商業化產品。
新藥產品的開發和商業化競爭激烈，特別是在TED的治療方面。在我們的候選產品方面，我們面臨着來自世界各地主要製藥公司、專業製藥公司、生物技術公司、大學和其他研究機構的競爭。我們知道，除其他公司外，以下公司已經為TED銷售或正在開發治療藥物：Amgen，Argenx SE(“Argenx”)，免疫藥物公司，Roche Holdings AG，Acelyrin，Inc.，Tourmarine Bio，Inc.，Lassen Treateutics和Sling Treateutics，Inc.。其他公司，如Kya Treateutics，Inc.，Septerna和Crinetics PharmPharmticals，Inc.等，都在開發早期產品，如果開發成功，可能會影響我們候選產品的生命週期價值。如果獲得批准，VRDN-001和VRDN-003還將與非專利藥物競爭，如皮質類固醇，這些藥物是治療TED的處方藥和外科手術程序。我們還了解到，除其他公司外，下列公司可能已上市或正在開發抗FcRN藥物：Argenx、UCB S.A.、強生的揚森製藥公司、免疫藥物公司和阿斯利康/阿利康製藥公司。此外，FcRN類別中有20多種已宣佈或正在開發的適應症。根據我們選擇開發VRDN006和VRDN008的適應症，可能會有來自市場上的和開發中的針對其他機制的治療藥物的進一步競爭，例如補體抑制萬億、細胞抑制劑、抗1L-6和其他作用機制。
與目前批准的藥物或競爭對手目前正在開發的產品相比，我們的候選產品可能表現出較差的療效和安全性。我們的競爭對手可能會成功地開發、獲取或許可比我們目前正在開發或可能開發的候選產品更有效或成本更低的技術和藥物產品，這可能會使我們的候選產品過時且不具競爭力。我們的競爭對手也可能採用與我們類似的許可和開發戰略，開發現有的用於治療TED的抗IGF-1R單抗。如果任何競爭對手能夠以更有效的方式實施這一戰略，那麼對我們的候選產品的需求可能會減少(如果有)。
我們的許多競爭對手擁有更多的財務、技術和其他資源，例如更多的研發人員和經驗豐富的營銷和製造組織。第三方付款人，包括政府和私營保險公司，也可能鼓勵使用仿製產品。例如，如果VRDN-001獲得批准，它的定價可能比其他競爭產品高出很多。這可能會使VRDN-001或任何其他未來產品難以與這些產品競爭。
如果我們的競爭對手比我們更快地獲得FDA、EMA或類似的外國監管機構對其候選產品的營銷批准，可能會導致我們的競爭對手在我們能夠進入市場之前建立強大的市場地位。
我們的許多競爭對手擁有比我們更多的知名度以及財務、製造、營銷、研究和藥物開發資源。生物技術領域的其他併購
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製藥行業可能會導致更多的資源集中在我們的競爭對手身上。例如，2023年10月，安進完成了對Horizon的收購，這可能會對TED的臨牀試驗和治療的競爭格局產生重大影響。大型製藥公司尤其在臨牀前和臨牀試驗以及獲得藥品監管批准方面擁有廣泛的專業知識。此外，學術機構、政府機構和其他進行研究的公共和私人組織可以就具有潛在競爭力的產品或技術尋求專利保護。這些組織還可能與我們的競爭對手建立獨家協作或許可關係。如果我們的候選產品不能有效地與現有的治療方案或目前正在開發的未來產品競爭，這將損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
我們目前或未來的任何候選產品的商業成功將取決於醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人對市場的接受程度。
即使獲得了FDA、EMA和類似的外國監管機構的批准，我們產品的商業成功在一定程度上也將取決於醫療保健提供者、患者和第三方付款人是否接受我們的候選產品在醫療上有用、成本效益高和安全。我們向市場推出的任何產品都可能無法獲得醫生、患者和第三方付款人的市場接受。市場對我們任何產品的接受程度將取決於許多因素，包括但不限於：
•臨牀試驗中證明的該產品的有效性或安全性，以及與競爭療法相比的潛在優勢；
•疾病的流行程度和嚴重程度以及任何副作用；
•批准的臨牀適應症，包括產品批准的標籤中包含的任何限制或警告；
•管理的方便性和簡便性；
•治療費用；
•患者和醫生接受這些治療的意願；
•醫生對這些療法的風險和收益的感知比率，以及醫生根據這些風險和收益向患者推薦這些療法的意願；
•產品的市場、銷售和分銷支持；
•關於我們的產品或競爭產品和治療的宣傳；以及
•第三方付款人覆蓋範圍和適當補償的定價和可用性。
即使一種產品在獲得批准後表現出良好的療效和安全性，市場對該產品的接受程度仍然不確定。如果獲得批准，我們可能無法滲透現有的TED市場，併成功地將我們的候選產品商業化。教育醫療界和第三方付款人瞭解產品的好處的努力可能需要大量投資和資源，而且可能永遠不會成功。如果我們的產品無法獲得醫生、患者、第三方付款人和其他醫療保健提供者的足夠接受程度，我們將無法產生足夠的收入來實現或保持盈利。
此外，TED療法的市場可能無法繼續增長或可能萎縮，這可能會影響我們候選產品的商業可行性，並可能對任何經批准的
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產品。例如，Tepezza®的銷售額可能會下降，這可能會導致我們的業務受到負面影響。我們對候選產品的市場規模和市場機會的估計可能被證明是不準確的，這可能會對它們的商業生存能力產生負面影響。
我們在確定、許可、發現、開發或商業化其他候選產品的任何努力中可能都不會成功。
儘管我們的大量工作將集中在臨牀測試、潛在的批准和現有候選產品的商業化上，但我們業務的成功也將部分取決於我們識別、許可、發現、開發或商業化其他候選產品的能力。確定新產品候選產品的研究計劃需要大量的技術、財政和人力資源。我們可能會將我們的努力和資源集中在最終被證明不成功的潛在計劃或產品候選上。我們的研究計劃或許可工作可能無法產生更多用於臨牀開發和商業化的候選產品，原因有很多，包括但不限於：
•我們的研究或業務開發方法或搜索標準和流程可能無法成功識別潛在的候選產品；
•我們可能不能或不願意收集足夠的資源來獲得或發現更多的候選產品；
•我們的候選產品可能在臨牀前或臨牀測試中不會成功；
•我們潛在的候選產品可能被證明具有有害的副作用或可能具有其他特徵，使產品無法銷售或不太可能獲得上市批准；
•競爭對手可能會開發替代產品，使我們的候選產品過時或吸引力降低；
•我們開發的候選產品可能受到第三方專利或其他專有權的保護；
•候選產品的市場可能會在我們的計劃期間發生變化，因此這樣的產品可能會變得不合理，無法繼續開發；
•候選產品可能不能以可接受的成本進行商業批量生產，或者根本不能；以及
•候選產品可能不會被患者、醫學界或第三方付款人接受為安全有效。
如果發生上述任何事件，我們可能會被迫放棄一個或多個計劃的開發工作，或者我們可能無法識別、許可、發現、開發或商業化其他候選產品，這將對我們的業務、財務狀況或運營結果產生重大不利影響，並可能導致我們停止運營。
如果我們的產品沒有獲得或維持足夠的報銷或保險，可能會限制我們營銷這些產品的能力，並降低我們創造收入的能力。
我們批准的產品的定價、承保範圍和報銷(如果有)必須足以支持我們的商業努力和其他開發計劃，並且第三方付款人(包括政府醫療保健計劃、健康維護組織、私人保險公司和其他醫療保健管理組織)的承保範圍和報銷充足對大多數患者至關重要
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能夠負擔得起昂貴的治療費用。我們批准的產品(如果有)的銷售在很大程度上取決於我們批准的產品(如果有)的成本將在多大程度上由第三方付款人支付或報銷，無論是在國內還是在國外。如果沒有保險和報銷，或者只有有限的金額，我們可能不得不免費補貼或提供產品，或者我們可能無法成功地將我們的產品商業化。請參閲我們2023年年度報告中的Form 10-k中的“業務-承保和報銷”。
在美國以外，國際業務通常受到廣泛的政府價格控制和其他價格限制性法規的約束，我們認為，歐洲、加拿大和其他國家對成本控制舉措的日益重視已經並將繼續給產品的定價和使用帶來壓力。在許多國家，作為國家衞生系統的一部分，產品價格受到不同的價格控制機制的制約。價格控制或定價法規的其他變化可能會限制我們能夠對產品收取的費用(如果有的話)。因此，在美國以外的市場，潛在收入可能不足以產生商業上合理的收入和利潤。
我們預計將面臨與產品相關的定價壓力，原因是管理型醫療保健的趨勢越來越大，包括健康維護組織的影響力越來越大，以及額外的立法變化。醫療費用特別是處方藥的下行壓力總體上有所增加，預計未來還會繼續增加。因此，即使我們的產品獲得監管部門的批准，其盈利能力也可能更難實現。
與我們的業務運營相關的風險
我們未來的成功在一定程度上取決於我們吸引、留住和激勵合格人才的能力。如果我們失去關鍵人員，或者如果我們不能招聘更多的高技能人員，我們開發產品候選人的能力將受到損害，我們的業務可能會受到損害。
我們能否在競爭激烈的生物技術和製藥行業中競爭，在很大程度上取決於我們能否吸引和留住具有特定主題專業知識的高素質管理、科學和醫療人員。我們高度依賴我們的管理團隊。失去關鍵人員的服務，以及我們無法找到合適的替代者，可能會導致我們候選產品的開發延遲，並損害我們的業務。
除非我們能夠有效地取代離職員工，否則我們可能需要現有員工填補額外的角色，這可能會過度擴大他們的責任。因此，我們可能會經歷由於員工過度工作而導致的流動率增加。由於時間和資源的限制，員工也可能無法有效地履行這些多重角色。此外，如果我們無法留住關鍵人員，我們可能需要為這些員工以前擔任的角色提供諮詢服務。這些顧問可能缺乏與離職員工相同的技能和表現，因此，我們的臨牀試驗可能會延長、推遲或終止，我們可能無法獲得監管部門對我們的候選產品的批准，也可能無法以其他方式促進我們的業務。
我們主要在馬薩諸塞州開展業務。該地區是許多其他生物製藥公司以及許多學術和研究機構的總部。目前，我們的行業缺乏高素質的人才，這種情況可能會持續下去。我們市場對技術人員的競爭非常激烈，可能會限制我們以可接受的條件聘用和留住高素質人員的能力，甚至根本不能。
為了吸引有價值的員工留在我們公司，除了工資和現金激勵外，我們可能會授予股權獎勵，這些獎勵隨着時間的推移而授予，或者在實現某些預先設定的里程碑時授予。股權獎勵對員工的價值一直並可能繼續受到我們股價波動的重大影響，這些波動超出了我們的控制範圍，這些股權獎勵在任何時候都可能不足以
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抵消來自其他公司的更有利可圖的報價。儘管我們努力留住有價值的員工，但他們可能會在短時間內終止與我們的僱傭關係。雖然我們與我們的關鍵員工有僱傭協議，但這些協議規定可以隨意僱用，這意味着我們的任何員工都可以在任何時候離開我們的工作崗位，無論是否通知。我們不為這些個人或我們任何其他員工的生命維持“關鍵人物”保險單。
我們利用我們修訂並重訂的2016年股權激勵計劃(“2016計劃”)下的股份來發行股權獎勵，以吸引新員工加入我們的公司並留住現有員工。我們歷來尋求股東批准，以增加2016年計劃下可發行的股票數量。然而，如果股東不批准未來增加根據2016年計劃可發行的股票數量，我們吸引和留住員工人才的能力以及我們爭奪人才的能力可能會受到不利影響，這可能會對我們吸引和留住人才的能力產生負面影響，並對我們的業務和業務前景產生負面影響。
我們將需要擴大我們的組織，我們可能會在管理這種增長方面遇到困難，這可能會擾亂我們的運營。
隨着我們的開發和商業化計劃和戰略的發展，我們預計需要更多的管理、運營、銷售、營銷、財務、法律和其他資源。我們的管理層可能需要將過多的注意力從我們的日常活動中轉移出來，並投入大量時間來管理這些增長活動。我們可能無法有效地管理我們的業務擴張，這可能會導致我們的基礎設施薄弱、運營錯誤、失去商業機會、員工流失以及剩餘員工的生產率下降。我們的預期增長可能需要大量的資本支出，並可能從其他項目中轉移財務資源，例如開發更多的候選產品。如果我們的管理層不能有效地管理我們的增長，我們的費用可能會比預期的增長更多，我們創造和/或增長收入的能力可能會降低，我們可能無法實施我們的業務戰略。我們未來的財務業績以及我們將候選產品商業化並有效競爭的能力，在一定程度上將取決於我們有效管理未來任何增長的能力。
不穩定的市場和經濟狀況、通貨膨脹、利率上升、自然災害、公共衞生危機(如新冠肺炎)、政治危機、地緣政治事件(如烏克蘭危機)或其他宏觀經濟狀況，都可能對我們的業務和財務狀況產生嚴重的不利影響。
過去幾十年，包括信貸和金融市場在內的全球經濟在不同時期經歷了極端的波動和破壞，其中包括流動性和信貸供應減少、消費者信心下降、經濟增長下滑、供應鏈短缺、通貨膨脹率上升、利率上升以及經濟穩定性的不確定性。例如，新冠肺炎大流行導致廣泛的失業、經濟放緩和資本市場的極端波動。美聯儲已經多次加息，以迴應對通脹的擔憂，並可能再次加息。利率上升，加上政府支出減少和金融市場波動，可能會增加經濟不確定性，影響消費者支出。同樣，俄羅斯和烏克蘭之間持續的軍事衝突、中國和臺灣之間日益緊張的局勢、以色列及周邊地區的衝突以及美國國內的緊張局勢(包括即將到來的美國總統大選)已經或可能造成資本市場的大幅波動，並可能產生進一步的全球經濟後果，包括全球供應鏈的中斷。任何此類波動和中斷都可能對我們的臨牀試驗、我們的業務和我們所依賴的第三方產生不利影響。
如果股市和信貸市場惡化，包括政治動盪或戰爭的結果，可能會使任何必要的債務或股權融資更難完成，成本更高，稀釋程度更大。如果不能及時和以優惠的條件獲得任何必要的融資，可能會對我們的
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增長戰略、財務業績和股價，並可能要求我們推遲或放棄開發或商業化計劃。此外，在這種情況下，我們的一個或多個服務提供商、製造商或其他合作伙伴可能無法生存或無法履行對我們的承諾，這可能直接影響我們按時和按預算實現運營目標的能力。
我們已經並可能在未來經歷這種宏觀經濟狀況造成的幹擾，包括在啟動或擴大臨牀試驗和製造足夠數量的材料方面的延遲或困難。這些事件中的任何一個或組合都可能對我們的運營結果和財務狀況產生實質性的不利影響。
Hercules貸款及抵押協議載有若干可能對我們的營運造成不利影響的契諾，倘發生違約事件，我們可能被迫提早償還任何未償還債務，且可能在我們並無足夠資本履行此責任時償還。
根據大力神貸款和擔保協議，我們已質押了除知識產權以外的幾乎所有資產。此外，大力神貸款和擔保協議包含某些肯定和否定的公約，可以防止我們在未經貸款人同意的情況下采取某些行動。這些公約可能會限制我們經營業務的靈活性，以及我們採取可能對我們和我們的股東有利的行動的能力。大力神貸款和擔保協議還包含慣例的肯定和否定契約，除某些例外情況外，這些契約限制了我們產生債務、授予留置權、進行合併或合併、與關聯公司進行交易或出售我們全部或部分財產、業務或資產的能力。《大力神貸款和擔保協議》包含違約的慣例事件。一旦違約事件發生並持續，根據Hercules貸款和擔保協議到期的所有金額(在破產或破產事件的情況下)，或可能(在所有其他違約事件的情況下，根據Hercules的選擇)立即到期和應付。如果發生大力神貸款和擔保協議下的違約事件，我們可能被要求立即償還任何未償債務。如果我們無法償還此類債務，貸款人將能夠取消擔保抵押品的抵押品贖回權，包括我們的現金賬户，並採取大力神貸款和擔保協議允許的其他補救措施。即使我們能夠在違約時償還任何債務，償還這些款項也可能大幅減少我們的營運資本，並削弱我們按計劃運營的能力。
我們的信息技術和存儲系統或我們所依賴的第三方的系統出現故障，可能會嚴重擾亂我們的業務運營，並對我們的財務狀況產生不利影響。
我們執行業務計劃和維持運營的能力取決於我們的信息技術(IT)系統或我們所依賴的第三方系統的持續和不間斷的性能。IT系統容易受到各種來源的風險和損害，包括電信或網絡故障、惡意人為行為和自然災害(如龍捲風、地震或火災)。此外，儘管採取了網絡安全和備份措施，但我們和我們供應商的一些服務器可能容易受到物理或電子入侵，包括網絡攻擊、計算機病毒和類似的破壞性問題。犯罪分子用來攻擊計算機系統的技術複雜，變化頻繁，可能來自世界上監管較少的偏遠地區。因此，我們可能無法主動解決這些技術或實施足夠的預防措施。如果it系統遭到破壞，我們可能會面臨罰款、損害賠償、訴訟和執法行動，而且我們可能會丟失商業機密，如果發生這種情況，可能會損害我們的業務。儘管預防措施旨在防止可能影響信息技術系統的意外問題，但持續或反覆的系統故障中斷了我們生成和維護數據的能力，可能會對我們的業務運營能力產生不利影響。此外，我們的系統故障、維護問題、升級或過渡到新平臺或安全漏洞都可能導致延遲並降低我們的運營效率。對此類問題的補救可能會導致大量計劃外的資本投資。
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此外，我們供應鏈中的各方可能在單一地點運營，增加了它們在自然災害或其他突發、不可預見和嚴重不良事件中的脆弱性。如果這樣的事件影響到我們的供應鏈，可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
數據泄露、安全事件或其他未經授權的網絡入侵或訪問可能允許未經授權訪問我們的網絡或數據，這可能導致我們的臨牀試驗嚴重中斷，損害我們的聲譽，損害我們的業務，產生額外的責任，並對我們的財務業績或運營業績產生不利影響。
近年來，我們的信息網絡和系統以及我們的服務提供商或合作者面臨的網絡安全威脅總體上在複雜性、規模和頻率方面都有所增加。除了自然災害、電信和電氣故障、傳統計算機黑客、惡意代碼(如惡意軟件、病毒、蠕蟲和勒索軟件)、員工錯誤、盜竊或濫用、密碼噴灑、網絡釣魚和分佈式拒絕服務攻擊等威脅外，我們現在還面臨來自複雜的民族國家和民族國家支持的參與者的威脅，他們參與攻擊(包括高級持續威脅入侵)，增加了我們的內部網絡和系統、我們的第三方服務提供商、我們的合作者及其存儲和處理的信息的風險。儘管我們已經實施了技術和組織安全措施，並作出了其他重大努力來防範這種威脅，但我們幾乎不可能完全減輕這些風險。我們集成到內部網絡和系統中的安全措施旨在檢測未經授權的活動並防止或最大限度地減少安全事件或違規行為，這些措施可能無法發揮預期的作用，或者可能不足以保護我們的內部網絡和平臺免受某些威脅。此外，用於獲得對其中存儲數據或通過其傳輸數據的網絡的未經授權訪問的技術經常變化，通常直到針對目標發起才被識別。因此，我們可能無法預測這些技術或實施足夠的預防措施來防止此類事件發生。
此外，影響我們或我們當前或未來的合作者或第三方服務提供商的安全事件或漏洞可能會導致未經授權訪問、披露或丟失信息，包括我們處理的信息。反過來，這可能需要根據適用的數據隱私法規或合同進行通知，並可能導致財務損失、訴訟、政府審計、調查、罰款、處罰和其他可能的責任，損害我們與合作者的關係，觸發賠償和其他合同義務，導致我們招致調查、緩解和補救費用，對我們進行臨牀試驗的能力產生負面影響，並造成聲譽損害。例如，我們候選產品的臨牀試驗數據的丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。
我們可能沒有為安全事件或漏洞或信息系統故障提供足夠的保險。如果對我們提出的一項或多項超出我們可用保險範圍的大額索賠獲得成功，或導致我們的保單發生變化(包括增加保費或實施大額免賠額或共同保險要求)，可能會對我們的業務產生不利影響。此外，我們不能確定任何現有的保險範圍和錯誤和遺漏的保險範圍將繼續以可接受的條款提供，或者我們的保險公司不會拒絕任何未來索賠的保險。
我們或我們的員工、代表、承包商、顧問、合作者或其他第三方服務提供商未能或認為未能遵守我們的數據隱私、安全、保護或機密性，或對任何數據安全事件、違規或其他未經授權訪問、獲取或披露敏感信息(包括但不限於個人信息)做出迴應，可能會導致財務損失、額外成本和/或對我們的責任，包括政府調查、執法行動、監管罰款、訴訟、業務成本或對我們聲譽的損害。這些事件中的任何一個都可能對我們的聲譽、業務、財務狀況或經營業績造成損害。
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我們利用淨營業虧損結轉及某些其他税務屬性抵銷未來應課税收入或税款的能力可能有限。
我們的淨營業虧損(“NOL”)結轉可能到期而未使用，並且由於其有限的期限或美國税法的限制而無法抵銷未來的所得税負債。根據適用的美國税法，我們在2017年12月31日或之前的納税年度產生的NOL僅允許結轉20年。根據税法，我們在截至2017年12月31日的納税年度產生的聯邦NOL可以無限期結轉，但在2017年12月31日之後的納税年度產生的聯邦NOL的扣除額是有限的。目前還不確定各州是否以及在多大程度上會遵守税法。
此外，根據修訂後的1986年《國內税法》第382和383條以及州法律的相應規定，如果一家公司在三年內經歷了股權所有權按價值超過50%的“所有權變更”，該公司使用變更前的NOL結轉和其他變更前的税收屬性來抵銷變更後的收入或税款的能力可能會受到限制。我們對可能的所有權變更的最新分析是在截至2023年12月31日的某些税期內完成的。我們有可能在過去和將來經歷額外的所有權變更，這可能會導致我們的NOL和税收抵免結轉受到額外的限制。此外，在州一級，可能會有一段時間暫停使用或以其他方式限制使用淨營業虧損，這可能會加速或永久增加州應繳税款。因此，即使我們實現盈利，我們也可能無法利用我們的NOL結轉和某些其他税收屬性的實質性部分，這可能會對現金流和運營結果產生重大不利影響。
對我們或我們的客户不利的税收法律或法規的變化可能會對我們的業務、現金流、財務狀況或經營結果產生重大不利影響。
新的收入、銷售、使用或其他税收法律、法規、規則、法規或法令可能隨時頒佈，這可能會對我們的業務運營和財務業績產生不利影響。此外，現有的税收法律、法規、規則、法規或條例可能被解釋、更改、修改或適用於我們。例如，《税法》對美國税法進行了許多重大修改。國税局和其他税務機關未來對税法的指導可能會影響我們，税法的某些方面可能會在未來的立法中被廢除或修改。此外，目前還不確定各州是否以及在多大程度上將遵守税法或任何新頒佈的聯邦税收立法。公司税率的變化、與我們業務相關的遞延税項淨資產的變現、外國收益的徵税以及税法或未來改革立法下的費用扣除可能會對我們的遞延税項資產的價值產生實質性影響，可能會導致重大的一次性費用，並可能增加我們未來的美國税費。
我們的有效税率可能會波動，我們在税務管轄區產生的債務可能會超過應計金額。
我們在美國許多州和地區以及非美國司法管轄區都要納税。因此，我們的有效税率是由我們經營的不同地區的適用税率組合而成的。在編制我們的財務報表時，我們估計在每個這樣的地方將需要繳納的税款。然而，由於許多因素，包括對我們税務申報的審查和審計結果、我們無法與税務當局達成或維持可接受的協議、所得税會計核算的變化以及税法的變化，我們的有效税率可能與過去有所不同。這些因素中的任何一個都可能導致我們的實際税率與前幾個時期或我們目前的預期有很大不同，並可能導致納税義務超過我們財務報表中的應計金額。
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與我們普通股所有權相關的風險
我們章程文件和特拉華州法律以及我們一些合同條款中的反收購條款可能會使收購我們變得更加困難，並可能阻止我們的股東試圖更換或撤換我們的管理層。
我們的公司註冊證書和章程中的規定可能會推遲或阻止收購或管理層的變更。這些條款包括禁止經我們股東的書面同意採取行動，以及我們的董事會有權在沒有股東批准的情況下發行優先股。此外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受特拉華州公司法第203條的規定管轄，該條款禁止持有我們已發行有表決權股票超過15%的股東與我們合併或合併，除非滿足某些條件。儘管我們相信這些條款將通過要求潛在的收購者與我們的董事會談判，從而提供一個接受更高出價的機會，但即使一些股東可能認為要約是有益的，這些條款也將適用。此外，這些規定可能會使股東更難更換負責任命管理層成員的董事會成員，從而挫敗或阻止我們的股東試圖更換或撤換現有管理層。
此外，我們A系列優先股的指定證書和我們在2020年發行的認股權證的規定可能會推遲或阻止對我們公司的控制權變更。在最初發行的A系列優先股仍有至少30%仍未發行的任何時候，吾等不得完成基本交易(定義見A系列優先股指定證書)、本公司與另一實體的任何合併或合併、向任何其他實體出售股票、或緊接交易後本公司的股東未持有本公司至少多數股本的其他業務組合，除非獲得A系列優先股當時已發行股票的大多數持有人的贊成票。截至2023年12月31日，A系列優先股當時的大部分流通股由與一個股東有關聯的實體持有。這一指定證書的規定可能會使我們更難進行任何上述交易。此外，根據該等認股權證，在某些情況下，如發生特定事件，包括合併、資產出售或某些其他控制權變更交易，各認股權證持有人有權要求吾等贖回該認股權證，其現金金額相等於該認股權證一部分的Black-Scholes價值。收購我們可能會觸發我們贖回認股權證的要求，這可能會使潛在收購者與我們進行商業合併交易的成本更高。
我們的章程規定，特拉華州衡平法院是我們與股東之間幾乎所有糾紛的獨家法庭，這可能會限制我們的股東在與我們或我們的董事、高管或其他員工的糾紛中獲得有利的司法論壇的能力。
我們的章程規定，除非我們以書面形式同意另一個法庭，否則特拉華州衡平法院是代表我們提起的任何衍生訴訟或法律程序的唯一和獨家法庭，任何聲稱我們的任何董事、高級管理人員或其他員工對我們或我們的股東負有受託責任的訴訟，任何根據特拉華州公司法、我們的公司註冊證書或我們的章程的任何條款對我們提出索賠的訴訟，或者任何根據內部事務原則對我們提出索賠的訴訟。我們的章程進一步規定，除非我們書面同意另一家法院，否則美國聯邦地區法院將是解決根據修訂後的1933年證券法(“證券法”)提出的任何訴因的獨家論壇。
雖然這些法院條款的選擇不適用於為執行《交易法》規定的義務或責任而提起的訴訟，也不適用於聯邦法院擁有專屬管轄權的任何其他索賠，但法院條款的選擇可能會限制股東在司法法院提出其認為有利於糾紛的索賠的能力
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與我們或我們的董事、高級管理人員或其他員工的關係，這可能會阻止針對我們和我們的董事、高級管理人員和其他員工的此類訴訟。如果法院發現附例中包含的法院條款的選擇在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會在其他司法管轄區產生與解決此類訴訟相關的額外費用。
我們預計，在可預見的未來，我們不會支付任何現金股息。
目前的預期是，我們將保留未來的收益，如果有的話，為我們業務的發展和增長提供資金。因此，在可預見的未來，我們普通股的資本增值(如果有的話)將是您唯一的收益來源。
現有股東未來出售股份可能會導致我們的股票價格下跌。
如果我們的股東在法律對轉售的限制失效後在公開市場上出售或表示有意出售大量普通股，我們普通股的交易價格可能會下降。此外，在各種歸屬協議的規定以及證券法第144和701條的允許範圍內，受我們未償還期權約束的普通股股票將有資格在公開市場上出售。
未來出售和發行股票和債券可能會導致我們的股東進一步稀釋。
我們預計，我們將需要大量額外資本來資助我們目前和未來的運營，包括為我們的候選產品完成潛在的臨牀試驗。為了籌集資本，我們可以在一次或多次交易中以我們不時確定的價格和方式出售普通股、可轉換證券或其他股權證券。因此，我們的股東可能會經歷額外的稀釋，這可能會導致我們的股票價格下跌。
此外，根據我們的股權激勵計劃，我們可以向我們的員工、董事和顧問授予股權獎勵併發行額外的普通股，根據這些計劃中的某些計劃，為未來發行預留的普通股數量將根據計劃的條款自動增加。在一定程度上，如果授予和行使新的期權，或者我們未來發行額外的普通股，我們的股東可能會經歷額外的稀釋，這可能會導致我們的股價下跌。
我們的主要股東擁有我們相當大比例的股票，並將能夠對有待股東批准的事項施加重大控制。
我們的董事、高級管理人員、5%的股東及其關聯公司目前實益擁有我們已發行的有表決權股票的相當大一部分。因此，這些股東有能力，也可能繼續有能力通過這種所有權地位來影響我們。這些股東可能能夠決定需要股東批准的部分或全部事項。例如，這些股東一起行動，可能能夠控制董事的選舉、組織文件的修改、任何合併、資產出售或其他重大公司交易的批准。這可能會阻止或阻止對我們普通股的主動收購提議或要約，您可能認為這些提議或要約符合您作為我們股東的最佳利益。
一般風險因素
我們普通股的市場價格在歷史上一直是波動的，未來我們普通股的市場價格可能會下降。
我們普通股的市場價格一直並可能繼續受到重大波動的影響。早期製藥、生物技術和其他生命科學公司證券的市場價格
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從歷史上看都特別不穩定。除了在本“風險因素”中其他地方描述的因素外，可能導致我們普通股市場價格大幅波動和大幅下跌的一些因素包括：
•未能達到或超過我們可能向公眾和投資界提供的財務和發展預測；
•投資者未能對我們產生的臨牀試驗數據持樂觀態度，即使我們對數據持樂觀態度；
•負面結果，或從我們與監管機構的互動中感知到的負面結果，這些結果與我們的候選產品開發有關；
•公眾、立法機構、監管機構和投資界對製藥和生物技術行業的看法；
•我們或我們的競爭對手宣佈重大收購、戰略合作、合資企業或資本承諾；
•重大訴訟，包括專利或股東訴訟；
•如果證券或行業分析師沒有發表關於我們業務的研究或報告，或者如果他們對我們的業務和股票發表了不利或誤導性的意見；
•同類公司的市場估值變化；
•我們的候選產品可能的市場規模或感知的市場規模的變化；
•商業合作伙伴或競爭對手宣佈新的商業產品、臨牀進展或缺乏、重大合同、商業關係或資本承諾；
•引入與我們潛在產品競爭的技術創新或新療法；
•改變醫療保健支付制度的結構；以及
•我們財務業績的週期波動。
此外，資本市場總體上經歷了往往與個別公司的經營業績無關的大幅波動，包括全球宏觀經濟總體狀況造成的波動。這些廣泛的市場波動也可能對我們普通股的交易價格產生不利影響。在過去，在一家公司的證券市場價格波動之後，股東經常對這些公司提起集體證券訴訟。如果提起此類訴訟，可能會導致鉅額成本和管理層注意力和資源的轉移，這可能會嚴重損害我們的業務和聲譽。
我們可能會面臨與訴訟和其他法律程序有關的風險，這些風險可能會對我們的業務、經營業績或財務狀況產生重大不利影響
在正常業務過程中，我們和我們的董事和高級職員可能會不時捲入各種法律程序，包括商業、僱傭和其他訴訟和索賠，以及政府和其他監管調查和訴訟程序。這樣的事情可能會很耗時，會轉移注意力
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管理層的關注和資源，並導致我們招致鉅額費用。訴訟本質上是不可預測的，任何此類訴訟的結果都可能對我們的業務、經營業績或財務狀況產生實質性的不利影響。
我們因遵守影響上市公司的法律法規而產生成本和對管理層的要求。
我們產生了與上市公司報告要求相關的大量法律、會計和其他費用。我們還會產生與公司治理要求相關的成本，包括2002年的《薩班斯-奧克斯利法案》(下稱《薩班斯-奧克斯利法案》)下的要求，以及美國證券交易委員會和納斯達克股票市場有限責任公司(下稱“納斯達克”)實施的規則。這些規則和法規增加了我們的法律和財務合規成本，並使一些活動更加耗時和昂貴。這些規章制度也可能使我們難以獲得董事和高級管理人員的責任保險，而且成本高昂。因此，我們可能更難吸引和留住合格的個人加入我們的董事會或擔任我們的高管，這可能會對投資者的信心產生不利影響，並可能導致我們的業務或股票價格受到影響。
如果股票研究分析師不發表關於我們、我們的業務或我們的市場的研究或報告，或發表不利的研究或報告，我們的股價和交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場受到股票研究分析師發佈的關於我們和我們業務的研究和報告的影響。股票研究分析師可能選擇不提供我們普通股的研究報道，這種缺乏研究報道可能會對我們普通股的市場價格產生不利影響。如果我們確實有股票研究分析師的報道，我們將無法控制分析師或他們報告中包含的內容和意見。如果一個或多個股票研究分析師下調我們的股票評級或發佈其他不利的評論或研究，我們普通股的價格可能會下跌。如果一個或多個股票研究分析師停止對我們的報道或未能定期發佈關於我們的報告，對我們普通股的需求可能會減少，這反過來可能導致我們的股價或交易量下降。
如果我們未能保持適當和有效的內部控制，我們及時編制準確財務報表的能力可能會受到損害，投資者可能會對我們財務報告的準確性和完整性以及我們的市場價格失去信心。普通股可能會受到負面影響。
我們須遵守《交易所法案》、《薩班斯-奧克斯利法案》和納斯達克的規則和規定的報告要求。《薩班斯-奧克斯利法案》(Sarbanes-Oxley Act)要求我們保持有效的披露控制和程序以及對財務報告的內部控制。根據《薩班斯-奧克斯利法案》第404條的要求，我們必須對我們的財務報告內部控制進行系統和流程評估和測試，以使管理層能夠在該年度提交的年度報告中報告我們對財務報告的內部控制的有效性。這要求我們產生大量的專業費用和內部成本，以擴大我們的會計和財務職能，並花費大量的管理努力。我們可能很難及時滿足每個時期的這些報告要求。
我們可能會發現我們的內部財務和會計控制系統和程序中的弱點，這可能會導致我們的財務報表出現重大錯報。我們對財務報告的內部控制不會阻止或發現所有錯誤和欺詐。一個控制系統，無論設計和操作得多麼好，都只能提供合理的保證，而不是絕對的保證，保證控制系統的目標將會實現。由於所有控制系統的固有侷限性，任何控制評價都不能絕對保證不會發生因錯誤或舞弊而造成的錯誤陳述，也不能絕對保證所有控制問題和舞弊情況都會被發現。
96

如果我們不能遵守薩班斯-奧克斯利法案第404條的要求，或者如果我們無法維持適當有效的內部控制，可能會導致我們的財務報表出現重大錯報，而無法防止或及時發現，這可能需要重述，導致我們受到納斯達克、美國證券交易委員會或其他監管機構的制裁或調查，導致投資者對我們的財務信息失去信心，或導致我們的股票價格下跌。
作為一家上市公司，我們承擔了大量的法律、會計、保險和其他費用，我們的管理層和其他人員已經並將需要繼續投入大量時間來實施上市公司運營所產生的合規倡議。我們還預計，由於不再是交易法第120億.2條所定義的“較小的報告公司”，這些成本和合規倡議將繼續增加。
我們向大型加速申請者的轉變以及對2002年薩班斯-奧克斯利法案第404條的遵守一直是並將繼續是耗時和昂貴的。我們無法在未來對財務報告保持有效的內部控制，可能會導致投資者對我們財務報告的準確性和完整性失去信心，並對我們普通股的市場價格產生負面影響。
作為一家上市公司，我們被要求對財務報告保持內部控制，並報告此類內部控制中的任何重大弱點。自2023年12月31日起，我們成為一家大型加速申報機構，薩班斯-奧克斯利法案第404條要求我們的獨立註冊會計師事務所證明我們對財務報告的內部控制的有效性。我們向受制於薩班斯-奧克斯利法案第404條的額外要求的過渡一直是並將繼續是耗時的，而且存在不遵守的風險。此外，與遵守和實施這些和未來法律及相關規則下的程序相關的成本可能會對我們的運營結果產生重大影響。
如果我們對財務報告的內部控制存在重大缺陷，我們可能無法及時發現錯誤，我們的財務報表可能會出現重大錯報。如果我們發現我們的財務報告內部控制存在重大弱點，如果我們無法及時遵守薩班斯-奧克斯利法案第404條的要求，如果我們無法斷言我們的財務報告內部控制是有效的，或者如果我們的獨立註冊會計師事務所無法對我們的財務報告內部控制的有效性發表意見，投資者可能會對我們財務報告的準確性和完整性失去信心，我們普通股的市場價格可能會受到負面影響。此外，我們可能會受到我們證券上市的任何證券交易所、美國證券交易委員會或其他監管機構的調查，這可能需要額外的財務和管理資源，這可能會對我們的業務產生不利影響。
第二項股權證券的未經登記的銷售和收益的使用
沒有。
第三項優先證券違約
不適用。
項目4.礦山安全信息披露
不適用。
97

第5項：其他信息
規則第10B5-1條交易安排
在截至2024年6月30日的三個月內，我們公司的董事或高管通過或已終止任何“規則10 b5 -1交易安排”或任何“非規則10 b5 -1交易安排”，每個術語均在法規S-k第408項中定義。
項目6.展品索引
附錄索引中列出的展品是S-k法規第601項要求的。表格10-k、10-Q和8-k報告中通過引用併入本文的所有項目的SEC文件號為001-36483。
以引用方式併入
證物編號：展品説明表格提交日期數
3.1
註冊人的第二份重述公司證書，自2022年3月9日起生效。
10-K3/11/20223.1
3.2
第四次修訂和重述的註冊人章程，自2023年12月15日生效。
8-K12/18/20233.1
3.3
A系列無投票權可轉換優先股指定證書。
8-K10/28/20203.1
3.4
b系列無投票權可轉換優先股指定證書。
8-K9/23/20213.1
4.1
普通股證書樣本。
S-13/19/20144.1
4.2
購買普通股的認股權證形式。
8-K2/7/20204.1
10.1
註冊人與Watch City Ventures Mt，LLC之間的租賃第四修正案，日期為2024年4月8日。
x
10.2+
Viridian Therapeutics，Inc.修訂並重述2016年股權激勵計劃。
8-K
6/20/202410.1
31.1
根據經修訂的《證券交易法》第13 a-14（a）條和第15 d-14（a）條對首席執行官進行認證。
x
31.2
根據經修訂的《證券交易法》第13 a-14（a）條和第15 d-14（a）條對首席財務官進行認證。
x
32.1*
根據US.C. 18對首席執行官和首席財務官進行認證1350，根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過。
x
101.INSXBRL實例文檔x
101.SCHXBRL分類擴展架構文檔x
101.CALXBRL分類擴展計算鏈接庫文檔x
101.DEFXBRL分類擴展定義Linkbase文檔x
101.LABXBRL分類擴展標籤Linkbase文檔x
101.PREXBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔x
104封面交互數據文件(格式為內聯XBRL，包含在附件101中)x
98

____________________
+
表示管理合同或補償計劃
*
該認證是根據18 U.S.C.提供的第1350條，並非為了《交易法》第18條的目的而提交，並且不得通過引用的方式納入註冊人的任何提交中，無論是在本協議日期之前還是之後提交。
x隨附提交/提供。

99

簽名

根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。

  VIRDIAN THERAPETICS，Inc.
  
  
   
日期：2024年8月8日作者：/s/斯蒂芬·馬奧尼
斯蒂芬·馬奧尼
董事首席執行官總裁
(首席行政主任)
日期：2024年8月8日 作者：/s/塞斯·哈蒙
   塞斯·哈蒙
   財務會計高級副總裁
（首席財務官;首席會計官）



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