附錄 99.1
Metagenomi公佈業務更新和2024年第二季度財務業績
已申報用於治療 A 型血友病的候選開發藥物 MGX-001；
計劃在 2024 年 9 月公佈 12 個月的 NHP 耐久性研究數據
所有Wave 1 Ionis合作計劃都在先導藥物優化方面取得進展，從而釋放了在2025年提名多個開發候選人的潛力
與Metagenomi授權技術相關的合作伙伴Affini-T取得了里程碑式的進展
到2024年第二季度末，資本充足，擁有2.999億美元的現金、現金等價物和可供出售的有價證券；現金跑道預計將支持到2027年的運營計劃
加利福尼亞州埃默裏維爾，2024年8月14日——Metagenomi, Inc.（納斯達克股票代碼：MGX）（Megenomi）是一家精準基因藥物公司，致力於使用其專有的綜合宏基因組學衍生基因編輯工具箱為患者開發治療性療法，今天提供了業務最新情況並公佈了2024年第二季度財務業績。
首席執行官兼創始人布萊恩·託馬斯博士表示：“我們正在推進產品研發，同時繼續專注於我們的願景，即利用人工智能驅動的宏基因組學平臺的力量，創造治療性遺傳藥物。”“我們顯著推進了我們在甲型血友病領域的全資項目，包括最近與美國食品藥品監督管理局（FDA）的積極監管互動，以及宣佈 MGX-001 為我們的主要研發候選藥物。我們的團隊一直在努力使我們能夠加快2024年底至2024年9月為期12個月的非人類靈長類動物（NHP）耐久性研究的數據發佈。這項研究是朝着推動 MGX-001 作為成人和兒童甲型血友病的終身治療方法邁出的重要一步，也表明我們有能力使用我們的宏基因組學工具箱在患者中實現大規模靶向基因整合。”
託馬斯博士繼續説：“我們還在推進我們的合作項目，推進基於宏基因組學的工具箱。通過增加兩個與心臟代謝疾病相關的高價值靶標，我們Ionis合作的基礎得到了加強，所有合作計劃均已進入先導開發的先導優化階段。我們使用Affini-T實現了發展里程碑，我們的團隊為Affini-T與Megenomi許可技術和當前良好生產規範 (cGMP) 材料供應相關的監管申請提供了支持。我們將繼續推進廣泛的技術，以支持我們的目標，即通過在人類基因組中進行任何治療性基因組編輯，能夠解決任何疾病。展望未來，我們將保持充足的資金來執行我們的戰略優先事項，現金流將持續到2027年。”
2024 年第二季度業務更新和 2024-2025 年關鍵預期里程碑
治療管道更新
技術平臺更新
其他業務更新
即將舉行的活動
Metagenomi計劃在2024年第三季度參加以下活動：
2024 年第二季度財務業績
關於 Megenomi
Megenomi是一家精準基因藥物公司，致力於使用其專有的綜合宏基因組學衍生工具箱為患者開發治療性療法。Megenomi正在利用宏基因組學（研究從自然環境中回收的遺傳物質）的力量來解鎖40億年的微生物進化，以發現和開發一套能夠糾正發現的任何類型的基因突變的新型編輯工具
基因組中的任何地方。其全面的基因組編輯工具箱包括可編程核酸酶、鹼基編輯器以及RNA和DNA介導的整合系統（包括主要編輯系統和聚類定期間隔的短迴文重複相關轉座酶）。Metagenomi認為，其多樣化的模塊化工具箱使公司能夠訪問整個基因組，並選擇最佳工具來釋放患者基因組編輯的全部潛力。欲瞭解更多信息，請訪問 https://metagenomi.co。
關於前瞻性陳述的警示説明
本新聞稿包含1933年《證券法》第27A條和1934年《證券交易法》第21E條所指的 “前瞻性陳述”，均經修訂。此類陳述通常用 “預測”、“相信”、“可能”、“估計”、“預期”、“目標”、“打算”、“展望”、“可能”、“計劃”、“潛力”、“預測”、“項目”、“應該”、“將” 和類似的表述來表示，包括但不限於與我們的增長戰略相關的任何陳述以及產品開發計劃，包括我們進行支持IND的研究的時間和能力，提交IND等監管文件，有關療法和候選產品的潛力的聲明，聲明關於數據提交和出版的時間以及任何其他非歷史事實的陳述.前瞻性陳述基於管理層當前的預期，受風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能會對我們的業務、經營業績、財務狀況和股票價值產生負面影響。可能導致實際結果與當前預期存在重大差異的因素包括：與我們的增長戰略相關的風險；我們獲得、履行和維持融資和戰略協議及關係的能力；與研發活動結果相關的風險；與開始和完成臨牀試驗的時間相關的風險；與臨牀前和臨牀測試相關的不確定性；我們對第三方供應商的依賴；我們吸引、整合和留住關鍵人員的能力；早期階段正在開發的產品；我們對大量額外資金的需求；政府監管；專利和知識產權事務；競爭；以及我們最新的10-k表格和向美國證券交易委員會提交的最新10-Q中的 “風險因素” 中描述的其他風險。除非法律要求，否則我們明確表示不承擔任何義務或承諾公開發布此處包含的任何前瞻性陳述的任何更新或修訂，以反映我們預期的任何變化或任何此類陳述所依據的事件、條件或情況的任何變化，並且我們要求1995年《私人證券訴訟改革法》中包含的前瞻性陳述受到安全港的保護。
投資者聯繫人：
西蒙·哈內斯特——首席信息官、投資者關係高級副總裁
simon@metagenomi.co
媒體聯繫人：
Ashlye Hodge-傳播經理
ashlye@metagenomi.co
簡明財務報表
簡明的合併資產負債表數據
（未經審計）
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6月30日 |
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十二月三十一日 |
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（以千計） |
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2024 |
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2023 |
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||
現金、現金等價物和可供出售的有價證券 |
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$ |
299,921 |
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|
$ |
271,182 |
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總資產 |
|
$ |
385,905 |
|
|
$ |
364,842 |
|
負債總額 |
|
$ |
116,486 |
|
|
$ |
149,668 |
|
可贖回可轉換優先股 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
350,758 |
|
股東權益總額（赤字） |
|
$ |
269,419 |
|
|
$ |
(135,584) |
) |
總負債、可贖回可轉換優先股和股東權益（赤字） |
|
$ |
385,905 |
|
|
$ |
364,842 |
|
簡明合併運營報表
（未經審計）
|
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三個月已結束 |
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六個月已結束 |
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（以千計，股票和每股數據除外） |
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2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
協作收入 |
|
$ |
20,008 |
|
|
$ |
11,337 |
|
|
$ |
31,167 |
|
|
$ |
19,994 |
|
運營費用： |
|
|
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||||
研究和開發 |
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28,320 |
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22,681 |
|
|
|
59,759 |
|
|
|
42,811 |
|
一般和行政 |
|
|
8,551 |
|
|
|
6,619 |
|
|
|
17,303 |
|
|
|
13,084 |
|
運營費用總額 |
|
|
36,871 |
|
|
|
29,300 |
|
|
|
77,062 |
|
|
|
55,895 |
|
運營損失 |
|
|
(16,863) |
) |
|
|
(17,963) |
) |
|
|
(45,895) |
) |
|
|
(35,901) |
) |
其他收入（支出）： |
|
|
|
|
|
|
|
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|
|
|
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||||
利息收入 |
|
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3,976 |
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|
3,967 |
|
|
|
7,910 |
|
|
|
7,970 |
|
長期投資公允價值的變化 |
|
|
— |
|
|
|
2,870 |
|
|
|
— |
|
|
|
2,870 |
|
其他收入（支出），淨額 |
|
|
(51) |
) |
|
|
16 |
|
|
|
(101 |
) |
|
|
15 |
|
其他收入總額，淨額 |
|
|
3,925 |
|
|
|
6,853 |
|
|
|
7,809 |
|
|
|
10,855 |
|
所得税收益（準備金）前的淨虧損 |
|
|
(12,938) |
) |
|
|
(11,110 |
) |
|
|
(38,086) |
) |
|
|
(25,046) |
) |
所得税福利（準備金） |
|
|
2,199 |
|
|
|
(1,898) |
) |
|
|
2,199 |
|
|
|
(4,095) |
) |
淨虧損 |
|
$ |
(10,739) |
) |
|
$ |
(13,008) |
) |
|
$ |
(35,887) |
) |
|
$ |
(29,141) |
) |
歸屬於普通股股東的每股淨虧損，基本虧損和攤薄後 |
|
$ |
(0.29) |
) |
|
$ |
(3.82 |
) |
|
$ |
(1.24 |
) |
|
$ |
(8.56) |
) |
已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值 |
|
|
36,625,291 |
|
|
|
3,404,585 |
|
|
|
28,901,399 |
|
|
|
3,404,585 |
|