第99.1展示文本
通過勇氣創新，我們利用我們的第一類平臺來解決嚴重的醫療需求，並致力於更加努力地為全球患者提供醫療服務OCGN 2024年8月
前瞻性聲明2本演示文稿包含根據1995年《私人證券訴訟改革法》的前瞻性聲明，可能存在風險和不確定性。在某些情況下，我們可以使用“預測”，“相信”，“潛力”，“提議”，“持續”，“估計”，“預計”，“計劃”，“打算”，“可能”，“可能”，“將”，“應該”或傳達未來事件或結果的不確定性的其他詞來確定這些前瞻性聲明。這些聲明包括但不限於有關我們的臨牀開發活動及相關預期時間表的聲明。這些聲明受到眾多重要因素、風險和不確定性的影響，這可能導致我們的當前預期與實際事件或結果大相徑庭。這些和其他風險和不確定性在我們提交給證券交易委員會（SEC）的週期性文件中更詳細地描述，包括在我們提交給SEC的季度和年度報告中描述的“風險因素”部分。我們在本演示文稿中發表的任何前瞻性聲明僅在本演示文稿發表之日發表。除法律規定外，我們假定不承擔義務，在本演示文稿之後更新任何前瞻性聲明，無論是因為新信息、未來事件，還是其他原因。
通過勇氣創新，我們利用我們的第一類平臺來解決嚴重的醫療需求 300萬 odifer 基因治療平臺第一類吸入疫苗平臺第一類再生細胞治療平臺第一類•治療重點：遺傳性視網膜病變和更大的盲症疾病•不同點：主基因調節器；基因無關方法•流水線：•OCU400 Phase 3 limeligh t臨牀試驗（視網膜色素變性病）•OCU410階段2 ArMaDa臨牀試驗（地理性萎縮）•OCU410St階段1/2 GARDian臨牀試驗（Stargardt）•治療重點：關節軟骨損傷•不同點：3D支架•流水線：•NeoCart®（Ph3）：膝關節的關節軟骨缺陷•治療重點：Flu and COVID-19•不同的是：吸入以提高耐久性和傳播控制•流水線：•OCU500（待處理的Ph1）：COVID-19疫苗•OCU510（預清）：流感四價•OCU520（預清）：流感+COVID-19組合
管線概述資產/計劃標示當前狀態基因治療OCU400 *AAV-hNR2E3視網膜色素變性病（RP）-RHO突變-正在積極給予受試者OCU400第3階段liMeliGht試驗進行RP治療-RP指示與NR2E3相關的科技：Act、EMA （端粒酶）提供了基於美國的審批的可接受性，供提交營銷授權申請（MAA）•FDA批准了OCU400擴展獲取程序（EAP）用於治療年齡在18歲及以上的成年患者，帶有RP RP-基因不可知指示（而非RHO突變）OCU410AAV-hRORA乾性年齡相關性黃斑變性（地理性萎縮）•已對9名患有GA的患者進行了低、中、高劑量的一/二期ArMaDa臨牀試驗•啟動了臨牀試驗的二期OCU410StAAV-hRORA Stargardt病（孤兒疾病）•即將完成一期OC，呼吸治療機O文1/2 GARDian臨牀試驗生物製品OCU200轉鐵蛋白-腫瘤統計糖尿病黃斑水腫•繼續與FDA合作，以解決提高臨牀保持的評論糖尿病性視網膜病變•IND-ready濕性衰老相關性黃斑變性（濕AMD）•IND-ready細胞療法（再生醫學）NeoCart®（自體軟骨細胞衍生neocartilage）RMAT膝關節軟骨缺損的處理：第3期的臨牀試驗取決於資金可用性•cGMP設施建設完工疫苗OCU500系列OCU500：COVID-19為預防COVID-19導致的疾病•NIAID計劃提交IND，以啟動OCU500（COVID-19）第1階段臨牀試驗OCU510:四價流感預防流感導致的疾病OCU520：Flu+COVID-19預防由流感和COVID-19導致的疾病**再生醫學先進治療指示*廣泛、基因不可知、美國和EMA針對RP/LCA的孤兒藥物設計
翻轉的基因治療平臺是一種突破性技術，旨在解決許多罕見疾病以及影響數百萬人的複雜疾病
•視網膜中表達的所有人類蛋白質中的13,120（65％）•有785個基因在視網膜中高度專業化•已經確定了近300個突變體•100多個與RP相關•單一突變的基因治療已獲準（2017）傳統單一治療對於像多個突變體的RP這樣的疾病不是有效的傳統基因治療對視網膜疾病非常低效6
光感受器在關鍵轉錄因子（TF）如NR2E3（OCU400）等密切關注的細胞穩態的調節下運作 1 Jones BW，Marc RE，Pfeiffer RL。視網膜退化、再造和可塑性。2016年10月28日。在：科爾布H，費爾南德斯E，尼爾森R，編輯。Webvision：視網膜和視覺系統的組織[Salt Lake City (UT)：猶他大學健康科學中心；1995-。來自：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK482309/2https://www.nature . com / articles / s41434-024-00440-6•在正常人和RP視網膜中使用抗光感受器（綠色）的免疫標記•羅多布星（RHO）免疫標記顯示了在治療動物的光感受器中恢復的表達和穩態正常光感受器RP對光感受器的影響在OCU400治療後的恢復未經處理 Rho突變經治療後-OCU400 OS ONL INL
什麼是調節基因治療？•插入核激素受體基因（轉錄因子）以調節細胞存活和維護所需的多個基因動物概念證明-基因不可知機制•OCU400（NR2E3）通過調節許多功能基因恢復了5種不同的動物模型中的基因表達，從而實現了視網膜細胞功能人類概念驗證-基因不可知機制•針對RP相關多種突變的患者的OCU400一/二期試驗，在驗證的動態性測試中表現出有效性並且一般耐受性如何與唯一已批准的RP治療（RPE65單一突變）相比較？•根據本演示文稿預計OCU400第3階段結果將比3期技術更強-跨多種突變•62.5％的響應者比例。8 Ocugen的基因治療-根本改變基因治療
監管成就 • 獲得FDA的RMAt認證 • FDA/EMA授予RP症狀擴展孤兒藥物認證 • EMA同意基於美國試驗提交MAA • 為治療年齡在18歲及以上的成人RP提供EAP • 儘管RP很普遍，但患者的治療選擇很有限 • 美國和歐盟：RP患者近30萬 • 全球：約160萬人受此症狀影響 當前已批准和正在開發的基因治療都專注於單個基因 • 超過100個RP相關基因突變 • 開發針對每個突變的單一治療方法是不現實的 OCU400解決了目前基因治療方法的缺陷 • 廣譜的、基因不可知的方法，治療遺傳多樣性的繼承性視網膜疾病 • 使用NR2E3單次亞視網膜注射進行一次性治療 目前狀態 • 在進行RP的Phase 3 liMeliGht 臨牀試驗用藥 • FDA授予使用於NR2E3和RHO突變相關的RP和縮小孤兒藥物認證 • 強度依賴性的導航評估（LDNA）——包括更廣泛的光強範圍——是主要終點9 OCU400: 改變RP的基因治療方法，面臨未滿足的醫療需求
• OCU400被觀察為空穴療法和不同基因突變和劑量級數的受試者中普遍病情改善 • 療效測量表明無論出現了什麼基因突變，均建議對驗證出的移動性測試路徑進行穩定或改善（得分與基線相比） • 78%（14/18） • 後期分析證實2位受試者在入組時處於最高亮度（天花板效應）並且2個非應答者是由於手術AE引起的 • RHO患者的治療效果支持OCU400的基因不可知的作用機制 • 80%（8/10）的RHO變異受試者中基因突變患者穩定或改善 • 60%（3/5）符合第3期資格的ITt RHO受試者滿足FDA移動性測試核準門檻的2個盧克斯水平 人類概念驗證：第1/2期安全性和療效總結10
LDNA區間小於2極大值的患者，將建議作為OCU400治療RP的優質響應者，而確診RP小於2極值的患者將納入評估方案
RP LCA 成人和兒童 • FDA和EMA均為RP和LCA授予廣泛孤兒藥物認證 • 獲得FDA的RMAt認證 RHO NR2E3 CEP290症狀 批准由FDA批准的廣泛RP指示 執行RP治療 OCU400：預期的臨牀發展途徑和潛在批准2024年目標BLA/MAA 2024年7月1日 第1位患者接受治療
MOA：作用機制 | nAMD：新生血管性年齡相關性黃斑變性13年 • 從最近批准治療GA的進展：潛在的GA治療侷限性，僅聚焦於補體系統，包括： • 患者依從性 • 頻繁的玻璃體注射（每年6-12次） • 觀察到的結構影響 • GA病變增長率的有限影響 • 安全考慮 • 12%的患者在為期兩年的每月治療中出現了nAMD（Syfovre®） 使用單次亞視網膜注射潛在治療一次性治療目前患有dAMD的患者的未滿足需求 OCU410（RORA）：一次注射治療法，以解決dAMD患者的未滿足需求 超越互補系統 • 正在進行用於GA的OCU410 ArMaDa研究第二期 • 有限的治療選擇，面臨着重要的未滿足醫療需求 • 美國和歐盟：近1900萬（GA：2-3M）¹ • 全球：26600萬² • 明確的4路MOA：涉及疾病的多個調節通路，包括： • 脂質代謝 • 炎症調節 • 氧化應激 • 膜攻擊複合物（補體） • 最佳輸送和耐久性： • 一次亞視網膜注射申明用於消除患者遵從的擔憂及與多次注射相關的治療負擔 • 改進視網膜功能： • OCU410治療的眼睛所有劑量*改善峯值暗視網膜波幅度表明，N≥5個生物隨機重複¹Db Rein等，JAMA眼科，2022年，doi: 10.1001/jamaophthalmol.2022.4401，²CJ Thomas等，Med Clin North Am，2021年。doi: 10.1016/j.mcna.2021.01.003（2021）。
50 60 70 80 90 1e6 1E5 1E4 1E3 1E2細胞歸一化細胞存活 RORA NR2E3 NR1D1抗氧化：提高了ARPE19細胞的存活率 抗互補：增加抗互補（Cd59）蛋白 耐受性：在HMC3細胞中抑制炎症 抗珠英活性：改善視網膜功能 0 50 100 150 200億標準單位 月 1 7 1 7 1 7 控制Abca4-/-未注射Abca4-/- OCU410✱✱✱✱✱✱✱✱✱✱✱✱減少的黃斑病變14 OCU410（RORA）：乾性MD和STGD的潛在修改治療
15 OCU410ST：獲得ABCA4相關視網膜病的孤兒藥物認證：STGD，視網膜色素變性症19和圓錐-桿狀萎縮3 ABCA4相關視網膜病-遺傳性罕見病 • ABCA4基因產生介導清除全部反式視黃醛的ATP結合盒（ABC）超家族膜蛋白，它是視黃醛循環的副產品，從光感受器細胞清除 •ABC A4基因功能障礙導致Stargardt病，已經發現了不同的ABCA4等位基因，可導致其他視網膜病，如冠狀杆-桿狀萎縮型3（CORD 3），視網膜色素部分性萎縮型19（RP 19）無治療選擇 • 美國：約44,000名患者* 修改基因療法平臺解決了目前方法的不足之處 • Adeno關聯病毒傳遞平臺傳遞RAR相關孤兒受體A（RORA）• 廣譜、基因不可知的方法• 可能是一次性治療，具有單個亞視網膜注射• 目前在OCU410St的第1/2期GARDi安臨牀試驗中給患者用藥• 在療程2（中劑量）中完成患者用藥，並獲得DSMb批准進入研究升劑期的第3個隊列（*P Kohli等, StatPearls, 2024年。https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK587351/.
16 NeoCart® 自體軟骨源性新軟骨
17 *《骨與關節外科雜誌》： 2011年6月1日 - 卷93 - 期11 - p 994-1000 **https://www.biospace.com/article/cell-therapy-market-size-cagr-trends-forecast-report-2022-2030/ NeoCart®是一種再生細胞療法 • 獲得RMAt認證 • 結合生物工程和細胞處理，以增強自體軟骨修復 • 通過重建受損膝蓋軟骨來加速癒合和減輕疼痛 膝蓋軟骨損傷普遍，病情進展成骨關節炎(OA) • 膝關節鏡手術：每年超過100萬* • OA：全球52800萬人診斷 • 細胞治療全球營收預測：450億美元以上，預計北美將擁有最大的市場份額** 治療膝蓋軟骨損傷的現有方法亞優化 • 由於細胞反應的不同，結果各異 • 當前的標準治療存在以下一項或多項問題：疼痛、減少膝關節功能、無法解決軟骨損傷、供體組織的可獲取性、開放性外科手術 NeoCart®可潛在解決現有治療的不足之處 • 治療疼痛，提高功能，並防止疾病進展為OA • 潛在改進療效，獲得長期益處 • 就多個前路取得進展 • 獲得FDA對第3期作為肯定性試驗的設計的支持（計劃啟動需要可用資金） • cGMP製造設施已建成 隨訪關節鏡手術顯示NeoCart®進展和整合**初始病變時間零植入8周6個月NeoCart®：美國FDA同意了第3期臨牀試驗的控制和總體設計
18 OCU500系列 OCU500：COVID-19粘膜疫苗 OCU510：流感 OCU520：COVID-19/流感
19 OCU500系列: 下一代生物-疫苗技術 基於ChAd病毒載體的吸入粘膜疫苗平臺 OCU500 COVID-19疫苗 OCU510 季節性四價流感疫苗 OCU520 組合四價流感和COVID-19疫苗 吸入技術作為區別因素 • 多個使用Ocugen的載體的臨牀前研究表明，疫苗誘導高中和外效應反應 • 使用類似載體通過吸入平臺進行的臨牀研究顯示出黏膜抗體，系統抗體和持久的免疫反應，與肌肉注射相比，劑量為同樣的疫苗的1/5 • 吸入方法提供了廣泛，持久的重症疾病保護和傳播減少的潛力 與美國大流行應對計劃一致，以使美國能夠迅速有效地應對現有和新出現的傳染病 • 倡導立法支持下一代粘膜疫苗開發 • NIH / NIAID NextGen計劃選擇了OCU500用於臨牀試驗。NIAID計劃提交IND，啟動本年度第1期臨牀試驗。
20 2024年前期目標里程碑 •OCU400第3期用量和招募情況更新 -2026年BLA / MAA批准目標跟進 •初步安全/療效更新-OCU410第1 / 2期臨牀試驗（GA） •初步安全/療效更新-OCU410St第1 / 2期臨牀試驗（Stargardt病）
21 Ocugen Ρ Vision 全面集成，以患者為中心的生物科技公司，專注於支持公共衞生的疫苗和針對未滿足的醫療需求的基因和細胞療法，通過勇敢的創新來實現