第99.1展示文本

adverum biotechnologies 報告2024年第二季度財務業績和項目及公司亮點。

- Ixo-vec 6E10劑量被選為3期關鍵試驗

LUNA 26週中期分析在2024年ASRS上展示，展示了與OPTIC相似的有效性和有利的安全性，呈現出潛在的最佳產品配置。

- 預計將在2024年第四季度公佈LUNA 9個月的里程碑分析和關鍵試驗設計更新

17380萬美元的現金、現金等價物和短期投資預計將為運營資金提供支持到2025年末。

加利福尼亞雷德伍德城，2024年8月12日 - 臨牀階段的公司Adverum Biotechnologies，Inc.（納斯達克：ADVM）正在開拓基因治療作為高流行眼病新標準的先河。今天，該公司報告了2024年第二季度的財務業績，並提供了Ixo-vec項目和公司亮點。

“LUNA試驗旨在回答一個關鍵問題 - 低劑量Ixo-vec與增強的預防方案能否展現出與OPTIC展示的產品特徵一致或更好的效果。在ASRS上，我們呈現了LUNA中期分析結果，證明我們已實現了這個目標，並且進一步證明6E10劑量Ixo-vec與局部預防可能擁有潛在的最佳產品特性。總的來説，這些結果支持我們選擇6E10劑量進行3期關鍵研究，”Adverum生物技術公司總裁兼首席執行官Laurent Fischer萬.D.説。“值得注意的是，我們的開發計劃是建立在Ixo-vec來自OPTIC研究的長期成果之上的。在OPTIC中，即使預防措施不充分，15個15個2E11個患者中有14個或93%在接受Ixo-vec治療1年後不受炎症影響，2年後100%沒有炎症。當存在炎症時，可以用局部類固醇治療。在LUNA中，26周時的分析結果展示了行業領先的患者免注射比例，相對於OPTIC還有改善的安全性。此外，我們相信LUNA預先指定的患者偏好調查表明瞭6E10劑量Ixo-vec的總體最佳類別特性，93%的患者回應他們會使用Ixo-vec進行眼睛治療。今年第四季度，我們期待呈現標誌性的9個月數據，以及提供關鍵試驗計劃的更新。”

Ixo-Vec項目亮點：

•在2024年ASRS年會上呈現的LUNA 26週中期分析：

◦2024年7月，我們宣佈了在濕性年齡相關性黃斑變性患者中進行的Ixo-vec LUNA 2期試驗的標誌性26週中期分析結果。這些數據由Charles Wykoff博士在瑞典斯德哥爾摩舉行的第42屆美國視網膜專科醫師年會上呈現。

▪其中76%的6E10患者無需注射，保持視力和流體控制。

▪Ixo-vec的耐受性良好，LUNA中增強的局部類固醇預防措施導致與OPTIC相比的改善炎症特性。

▪在接受6E10和單獨使用二氟醉狀元預防措施的患者中，有100%的反應表示，他們更喜歡Ixo-vec治療而不是之前接受的治療，並且他們想在其他眼睛接受Ixo-vec治療。

•由於其良好的安全性和潛在的最佳產品特性，6E10劑量被選中用於3期關鍵試驗

•Ixo-vec獲得FDA的再生醫學先進治療（RMAT）認證：

2024年8月，我們宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予Ixo-vec治療濕性年齡相關性黃斑變性（wet AMD）的RMAt指定。 RMAt指定基於迄今為止Ixo-vec的臨牀數據，認識到我們的基因治療對於患有濕性年齡相關性黃斑變性的患者的轉化潛力。 RMAt指定提供了FDA關於高效藥物開發的大力指導，包括對生物製品許可證申請（BLA）的潛在優先審查以及其他加速開發和審查的機會。

企業要聞

任命了Rabia Gurses Ozden博士為首席醫學官，Szilárd Kiss博士為董事會成員：

2024年6月，我們公佈了Rabia Gurses Ozden博士被任命為公司執行領導團隊的首席醫學官，Szilárd Kiss博士成為公司董事會成員。關於她被任命為首席醫學官，Ozden博士辭去了公司董事會的職務，結果產生的空缺由Kiss博士填補。

即將到來的里程碑

2024年下半年: 持續與FDA和EMA進行形式和非形式的監管互動。

2024年第四季度: 來自里程碑項目LUNA 9個月分析的臨牀數據

2024年第四季度: 第3期關鍵性試驗設計更新。

2025年第1季度: 來自LUNA項目52周分析的臨牀數據。

2025年上半年: 執行第3期試驗的計劃。

2024年6月30日截止的三個月財務結果

截至2024年6月30日，現金、現金等價物和短期投資為1.738億美元，而截至2023年12月31日則為9650萬美元。Adverum預計其現金、現金等價物和短期投資將支持其運營直至2025年底。

2024年第二季度，研發費用為1710萬美元，而2023年同期為2060萬美元。研發費用減少是由於低於設備相關費用和低於薪資支出。在研發費用中包含的股票補償費用是第二季度2024年的110萬美元。

2024年第二季度，總與管理費用為380萬美元，而2023年同期為1250萬美元。總與管理費用下降是由於對承租收入的累計抓住調整、設施相關費用下降、折舊費用下降以及基於較低保費的較低保險費用所推動。減少部分抵消了工資支出和專業服務費用增加。在總與管理費用中包含的股票補償費用為第二季度2024年的290萬美元。

2024年第二季度，淨虧損額為1850萬美元，而2023年同期為3150萬美元。

關於濕性年齡相關性黃斑變性

濕性AMD，也稱為新生血管型AMD或nAMD，是與黃斑區和視網膜中的液體積累相關的VEGF驅動的高級別年齡相關性黃斑變性（AMD）。 濕性AMD是65歲以上人羣失明的主要原因，全球約有2000萬人患有此病。隨着人口的老齡化，全球新發濕性AMD的病例數量有望顯著增加。到2040年，預計AMD將在全球影響2.88億人，其中濕性AMD約佔10％。此外，濕性AMD是一種雙側疾病，前2-3年第二隻眼的nAMD發病率高達42%。目前的標準護理需要在眼部進行頻繁的抗VEGF零劑量注射。晶體內（IVT）基因療法有望通過在醫生辦公室進行一次性注射，提供穩定療效水平來控制與該疾病相關的液體，從而保存視力並減少或消除患者終身的注射。

關於Ixo-vec在濕性年齡相關性黃斑變性中的應用

Adverum正在開發ixoberogene soroparvovec（Ix0-vec，前ADVm-022）作為其治療濕性AMD的臨牀階段基因療法產品候選者。Ixo-vec利用專有的載體衣殼AAV.7m8，攜帶受專有表達盒控制的aflibercept編碼序列。與需要手術在視網膜下（亞視網膜）進行基因療法管理的其他眼科基因療法不同，Ix0-vec被設計為可以在醫生辦公室進行一次性IVT注射，提供長期療效，減輕頻繁注射抗VEGF到眼部的負擔，優化患者遵從醫囑情況，並提高患者治療濕性AMD的視力療效。Ix0-vec目前正在進行LUNA 2期臨牀試驗（NCT05536973）和OPTIC 1期擴展研究（NCT04645212）中評估其治療新生血管型或濕性AMD的能力。FDA已授予Ix0-vec治療濕性AMD的優先審查和RMAt指定，以認識到對於濕性AMD的新的治療選擇的需求。Ix0-vec還獲得了歐洲藥品管理局的PRIME認證和英國藥物和醫療保健產品管理局的創新通行證，用於治療濕性AMD。

關於AdverunBiotechnologies Adverun Biotechnologies（納斯達克代碼：ADVM）是一家臨牀階段的公司，旨在將基因療法建立為高度普遍的眼科疾病的新標準，渴望開發功能性治癒措施以恢復視力和預防失明。 Adverum利用其專有的晶體內（IVT）平臺，開發耐用的單次管理療法，旨在由醫生在辦公室進行管理，消除用於治療這些疾病的經常性眼部注射的需求。 Adverum正在為用於新生血管型或濕性年齡相關性黃斑變性的患者的一次性IVT注射，評估其新型基因療法候選者ixoberogene soroparvovec（Ix0-vec，前ADVm-022）。另外，通過克服與目前用於疾病的治療範例相關的挑戰，Adverum渴望改變治療標準，保護視力，並在全球範圍內產生深刻的社會影響。有關更多信息，請訪問www.adverum.com。

關於前瞻性聲明本新聞稿中包含的有關未來事件或結果的聲明是“前瞻性聲明”，涵蓋了私人證券訴訟改革法規定的意義。此類聲明包括但不限於有關Ixo-vec成功的安全資料和潛在最佳品類產品配置的聲明，關於2期LUNA試驗中間數據和試驗設計更新擬合計劃時間表的聲明以及該公司現金足夠度和剩餘時間。由於各種各樣的風險和不確定性而導致的實際結果可能與這些前瞻性聲明所預測的結果不同，這些風險和不確定性包括但不限於以下因素：Adverum的新技術，使得達成臨牀試驗開始和完成的時間很難預測；監管不確定性，招募不確定性；早期臨牀試驗的結果並不總是預測未來臨牀試驗和實驗的結果；使用Ixo-vec可能出現將來的併發症或副作用的潛在性以及市場情況所帶來的風險。Adverum面臨的其他風險和不確定性在Adverum的證券和交易委員會（SEC）的申報和報告以及報告中闡述，包括Adverum向SEC提交的最新年度報告（Form 10-K），以及任何後續提交的Form 10-Q和報告。本新聞稿中包含的所有前瞻性聲明僅於其發表日期有所述。Adverum無義務更新這些聲明以反映發生或存在於其發表日期之後的事件，除非法律要求。

企業、投資者和媒體諮詢Adverum Biotechnologies，Inc.電子郵件：IR@adverum.com

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