Rallybio公佈2024年第二季度財務業績並提供業務最新情況

有望在 2024 年第四季度啟動針對 FNAit 風險較高的孕婦的 RLYB212 第 2 期劑量確認試驗

截至2024年6月30日，8,860萬澳元的現金、現金等價物和有價證券為2026年中期提供了資金支持

康涅狄格州紐黑文，2024年8月8日——臨牀階段的生物技術公司Rallybio Corporation（納斯達克股票代碼：RLYB）今天公佈了截至2024年6月30日的第二季度財務業績，並提供了公司近期發展的最新情況。

Rallybio首席執行官斯蒂芬·烏登萬博士表示：“我們正在迅速啟動針對胎兒和新生兒異體免疫血小板減少症（FNAIT）風險較高的孕婦的 RLYB212 劑量確認試驗，該試驗有望在2024年第四季度進行。”“我們對來自不同血統的廣泛人羣的FNAit風險進行大規模基因組分析的最新數據提供了第一個明確的證據，表明每年FNAit風險較高的孕婦比例被嚴重低估，這使我們更加緊迫地將RLYB212 帶給包括超過16億美元市場機會的服務不足的人羣。我們期待着通過一支由高度敬業的研究人員組成的團隊繼續推進我們的 RLYB212 計劃提供最新情況，他們的使命是預防這種毀滅性疾病。”

最近的業務亮點和即將到來的里程碑：

企業最新消息

•2024年4月，Rallybio宣佈與強生公司旗下的Momenta Pharmicals, Inc. 合作，為面臨FNAit風險的孕婦提供補充治療解決方案。在扣除發行費用之前，Rallybio從強生創新 — JJDC, Inc.獲得了660萬美元的股權投資。此外，Rallybio還收到了與強生公司的合作和許可協議相關的50萬美元預付款。

RLYB212 計劃

•Rallybio仍有望在2024年第四季度啟動一項針對HPA-1a同種異體免疫和FNAit風險較高的孕婦的2期試驗。該試驗的主要目標是評估孕婦皮下給藥 RLYB212 的藥代動力學和安全性。次要目標包括評估妊娠和新生兒結局以及緊急HPA-1a異體免疫的發生。RLYB212 的給藥將在妊娠第 16 周開始，並每 4 周持續一次，直至分娩。

•該公司報告了流行病學分析的最重要結果，該分析提供了第一個明確而有力的證據，量化了攜帶較高FNAIT風險遺傳標記（HPA-1a陰性，HLA-DRB3* 01:01 陽性）的非高加索血統女性比例。這些數據表明，每年FNAIT風險較高的孕婦比例被大大低估了。具體而言，在北美和主要歐洲國家的關鍵地區，據估計，每年有超過30,000例懷孕的FNAit風險更高，比先前的估計增加了40％。流行病學分析的完整數據預計將在2024年第四季度的科學會議上公佈。

•該公司的FNAit自然歷史研究正在進行中，截至2024年8月1日，已對超過12,000名孕婦進行了篩查。2024 年第三季度，Rallybio 將開始將歐洲研究機構從自然歷史研究過渡到二期試驗，該研究中心將繼續收集未接種 RLYB212 的女性的自然歷史數據。北美機構將繼續在自然歷史研究中篩查孕婦，該研究將與2期試驗同時進行。這兩項研究的全部自然歷史數據旨在為種族和種族多元化人羣中的HPA-1a異體免疫頻率提供當代數據集，該數據集可用作計劃中的3期試驗的對照組。

•預計在 2024 年下半年將有幾場演講和出版物，包括來自第 10 期概念驗證研究的更多數據以及支持 RLYB212 第 2 階段劑量方案的理由和建模。

RLYB116 計劃

•RLYB116製造工作正在進行中，有望在2024年第三季度完成。藥物表徵數據表明，Rallybio改進製造過程的努力取得了成功。

•RLYB116 的其他補體生物標誌物分析正在進行中，完整數據預計將在2024年第四季度公佈。這項工作擴大了我們對於 2023 年第四季度完成的 1 期多次遞增劑量 (MAD) 研究結果的理解。基於這些分析，Rallybio認為，除了全身性重症肌無力（GmG），包括陣發性夜間血紅蛋白尿症（PNH）和抗磷脂綜合徵（APS）外，還有機會在1期MAD研究中測試的劑量下尋求其他適應症。

•該公司將在今年晚些時候提供 RLYB116 未來計劃的最新情況。

臨牀前項目

根據其2024年的運營計劃，Rallybio正在將其臨牀前項目推進到2024年的重要里程碑。除了實現這些里程碑外，Rallybio還在尋找其他選擇，以進一步推進其臨牀前項目，包括合作伙伴關係和其他形式的非稀釋性融資。

•RLYB332：預計將在2024年第四季度公佈非臨牀數據，證明RLYB331 抗矩陣酶-2抗體的長效版本 RLYB332 具有良好的耐受性、劑量依賴性藥代動力學和持續的藥效學作用。

•ENPP1抑制劑、Exscientia合作伙伴關係：Rallybio和Exscientia預計將在2024年第四季度獲得一種用於治療低磷酸血癥（HPP）患者的 ENPP1 小分子抑制劑的候選開發提名。此外，來自HPP非臨牀模型的早期先導化合物的數據將在2024年9月27日至30日在加拿大安大略省多倫多舉行的美國骨與礦物研究學會（ASBMR）會議上公佈。

2024 年第二季度財務業績

•收入：2024年第二季度收入為30萬美元，而2023年同期沒有收入。這一增長與Rallybio在2024年第二季度與強生公司簽訂合作和許可協議以及確認與合作的績效義務相關的收入有關。

•研發（R&D）費用：2024年第二季度的研發費用為1,290萬美元，而2023年同期為1,310萬美元。研發支出的減少主要是由於工資和人事相關成本的減少，但與 RLYB212 和 RLYB116 相關的開發成本的增加在很大程度上抵消了這一減少。

•一般和行政（G&A）費用：2024年第二季度的併購支出為440萬美元，而2023年同期為700萬美元。併購支出的減少主要與工資和人事相關成本的減少有關，這主要與2024年與2023年相比裁員和持續員工人數減少，以及諮詢費、董事和高級管理人員保險費、專業費用和其他併購支出的減少有關。

•普通股淨虧損和每股淨虧損：Rallybio報告稱，2024年第二季度淨虧損1,620萬美元，合每股普通股虧損0.37美元。相比之下，2023年第二季度的淨虧損為1,860萬美元，合每股普通股虧損0.46美元。

•現金狀況：截至2024年6月30日，現金、現金等價物和有價證券為8,860萬美元。

關於 Rallybio

Rallybio（納斯達克股票代碼：RLYB）是一家臨牀階段的生物技術公司，其使命是為重症和罕見疾病患者開發和商業化改變生活的療法。Rallybio已經建立了一系列有前景的候選產品，旨在解決母胎健康、補體失調、血液學和代謝失調等領域醫療需求未得到滿足的疾病。該公司有兩個臨牀階段項目：RLYB212，一種用於預防胎兒和新生兒同種免疫性血小板減少症（FNAIT）的抗HPA-1a抗體，一種補體成分5（C5）的抑制劑 RLYB116，有可能治療多種補體失調疾病，以及其他臨牀前開發項目。Rallybio總部位於康涅狄格州紐黑文。欲瞭解更多信息，請訪問www.rallybio.com並在領英和推特上關注我們。

前瞻性陳述

本新聞稿包含基於我們管理層的信念和假設以及當前可用信息的前瞻性陳述。除本新聞稿中包含的歷史事實陳述外，所有陳述均為前瞻性陳述。在某些情況下，前瞻性陳述可以通過諸如 “可能”、“將”、“應該”、“預期”、“計劃”、“預期”、“可能”、“打算”、“目標”、“項目”、“考慮”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在” 或 “繼續” 等術語或其他類似表述的否定詞來識別，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些前瞻性陳述單詞。本新聞稿中的前瞻性陳述包括但不限於以下方面的陳述：RLYB212 二期劑量確認試驗的啟動時間；FNAit 自然歷史研究和計劃中的 2 期劑量確認試驗的結果是否足以支持 RLYB212 的第 3 期註冊研究的設計和實施；RLYB116 的製造工作是否會提高耐受性；如果和何時在臨牀試驗中進行測試；我們對實用性的期望來自我們的數據臨牀研究，我們對通過強生合作提高人們對FNAit的認識的期望，我們根據流行病學分析結果更準確地識別FNAit風險較高的孕婦人數的能力，我們對 RLYB212 市場機會的估計，與FNAit和 RLYB212 相關的出版時間，我們從 RLYB116 生物標誌物研究中得出的結論是否會提供信息，我們的臨牀前項目在2024年實現里程碑的時機，出版的時機，可能性Rallybio將成功開發 RLYB212、RLYB116 或我們的任何其他候選產品，我們能夠成功確定和實施替代和可接受的選擇以進一步推進我們的計劃，我們對資本需求及其充足性的估計，以及我們的現金流。本新聞稿中的前瞻性陳述只是預測，主要基於管理層當前對未來事件和財務趨勢的預期和預測，管理層認為這些預期和預測可能會影響Rallybio的業務、財務狀況和經營業績。這些前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日，受許多已知和未知的風險、不確定性和假設的影響，包括但不限於我們成功啟動和進行計劃中的臨牀試驗（包括FNAit natural）的能力

歷史研究，以及 RLYB212 的二期臨牀試驗，完成此類臨牀試驗，並在預期的時間表上獲得結果，或者根本不確定，我們的現金資源是否足以滿足我們的運營費用和資本支出需求，我們是否會成功籌集額外資金，我們建立戰略夥伴關係或其他安排的能力，來自其他生物技術和製藥公司的競爭，以及Rallybio向美國證券交易所提交的文件中描述的風險和不確定性委員會（SEC），包括Rallybio截至2024年3月31日的10-Q表季度報告，以及隨後向美國證券交易委員會提交的文件。我們的前瞻性陳述中反映的事件和情況可能無法實現或發生，未來的實際業績、活動水平、業績以及事件和情況可能與前瞻性陳述中的預測存在重大差異。除非適用法律要求，否則我們沒有義務公開更新或修改本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述，無論是由於任何新信息、未來事件、情況變化還是其他原因。

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