附錄 99.1
普羅塔拉
Therapeutics公佈2024年第二季度財務業績以及
提供業務更新
| ● | 開啟 在 ADVANCED-2 試驗中，跟蹤報告來自六個月可評估患者的初步數據 TARA-002 將於 2024 年第四季度在 NMIBC 上線 |
| ● | 期待 在 2025 年第一季度靜脈注射氯化膽鹼的關鍵試驗中，為第一位患者服藥 |
| ● | 當前 現金資源約為9000萬美元，包括2024年4月私人募捐的淨收益 配售，預計將為2026年的運營提供資金 |
新 約克，2024 年 8 月 6 日 — Protara Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：TARA），一家處於臨牀階段的公司，正在開發變革性藥物 治療癌症和罕見疾病的療法今天提供了業務最新情況，並公佈了第二份財務業績 截至2024年6月30日的季度。
“的 隨着我們推進為患者提供變革性療法的使命，上半年取得了重大進展 患有癌症和罕見疾病。” Protara Therapeutics首席執行官傑西·謝弗曼説。“值得注意的是， 我們最近宣佈我們的 TARA-002 項目在非肌肉侵入性患者中公佈了為期三個月的陽性數據，我們對此感到滿意 膀胱癌（NMIBC）。我們相信，我們不斷增長的臨牀數據集繼續支持 TARA-002 作為一種有意義的藥物的潛力 除了 NMIBC 治療格局外，期待在第四季度分享我們 ADVANCED-2 試驗的中期數據 今年。我們還繼續專注於確定最佳的組合藥物，因為我們相信 TARA-002 的作用機制 而且安全性使其在NMIBC的聯合治療中具有很大的應用潛力。”
先生。 謝弗曼繼續説：“除了NMIBC計劃外，我們還宣佈與美國食品藥品管理局就靜脈注射（IV）膽鹼的前進道路達成一致 氯化物用於長期腸外營養（PN）患者，我們預計將在第一項關鍵試驗中開始給患者服藥 2025 年季度。最後，我們針對淋巴管畸形兒科患者 TARA-002 的 2 期 STARBORN-1 試驗仍在繼續入組 (LMs)，這是一個服務不足的人羣，沒有美國食品藥品監督管理局 (FDA) 批准的療法。”
最近 進展和亮點
TARA-002 在 NMIBC
| ● | 這個 公司預計將分享預先計劃的風險收益分析的初步結果 正在進行的 2 期開放標籤 ADVANCED-2 中有大約十名可評估 6 個月的患者 在 2024 年第四季度進行試驗。ADVANCED-2 試驗正在評估膀胱內注射 TARA-002 在 NMIBC 患有原位癌或 CIS (± Ta/T1) 且屬於 Bacillus Calmette-Guérin 的患者中 (BCG)-無反應 (n√100) 和 BCG-Naieve (n=27)。BCG 無反應的隊列有 旨在註冊時與 FDA 2018 年 BCG 無反應的非肌肉組織保持一致 浸潤性膀胱癌：開發用於行業治療指導的藥物和生物製劑。 |
| ● | 在 除了 ADVANCED-2 試驗外，該公司還在評估更高的劑量為 80KE1 劑量 並已完成了三名患者探索性給藥隊列的入組，預計會有數據 到今年年底。迄今為止，兩者之間的安全狀況沒有觀察到差異 40KE 和 80KE 的劑量。 |
| ● | 這個 公司繼續探索在開始膀胱內注射之前的全身性啟動劑量 給藥，並對患有 CIS 的 NMIBC 患者使用 TARA-002 進行聯合治療。 鑑於 TARA-002 的行動機制和安全概況，該公司認為它有 在聯合療法中的應用潛力巨大，並正在努力確定最佳療法 臨牀計劃的選擇。 |
四 為服用 PN 的患者提供氯化膽鹼
| ● | 在四月 2024年，該公司宣佈與美國食品藥品管理局就靜脈注射的註冊前進道路達成一致 依賴於 PN 但無法或可能無法合成膽鹼的患者中的氯化膽鹼 來自口服或腸內營養來源。該公司預計將開始給患者服藥 2025年第一季度的關鍵試驗。 |
TARA-002 在 LM 中
| ● | 劑量 正在進行的 STARBORN-1 試驗繼續取得進展。公司已完成註冊 屬於第一個安全隊列，不久將開始在第二個安全隊列中招收患者。 STARBORN-1 是一項針對大囊性小兒患者 TARA-002 的 2 期臨牀試驗 和混合囊性 LM。該試用版將包括年齡緩和安全準備工作，將報名參加 大約 30 名患者最多將接受四次 TARA-002 注射，間隔約為 相隔六個星期。該試驗的主要終點是受試者的比例 表現出臨牀成功的大囊性和混合性囊性 LM，定義為兩者兼有 完全響應（總Lm體積比基線減少90％至100％）或顯著 通過軸向成像測得的響應（總Lm體積減少60％至90％以下）。 |
| ● | 在 除了 LM 之外，該公司還認為 TARA-002 有可能被用於治療 其他頜面囊腫。雖然在 LMs 中完成 STARBORN-1 試驗仍然是當務之急， 將來可能探索使用 TARA-002 來治療不同類型 根據 TARA-002 前身 Ok-432 的歷史文獻得出的頜面囊腫， 以及一名患有名為Ranula的頜面囊腫的兒科患者的數據，該囊腫得到了解決 服用單劑 1KE 的 TARA-002 後接近 100%。 |
企業 更新
| ● | 在 2024 年 6 月，公司任命麗莎·施萊辛格為副總裁兼新產品主管 發展和市場準入。 |
2
第二 2024 年季度財務業績
| ● | 如 截至2024年6月30日，現金、現金等價物和有價債務證券投資總額約為 8,960萬美元，其中包括約4,200萬美元的淨收益 2024 年 4 月的私募配售。該公司預計其現金，現金等價物， 對有價債務證券的投資將足以為其計劃運營提供資金 以及2026年的數據里程碑。 |
| ● | 研究 2024年第二季度的開發支出從720美元降至640萬美元 上一年度的百萬美元。這種下降主要是由於非臨牀藥物的減少 以及與 TARA-002 相關的臨牀試驗費用。 |
| ● | 普通的 2024年第二季度的管理費用從430萬美元降至430萬美元 上一年度為490萬美元。這種下降主要是由於減少了 與股票薪酬相關的人事相關費用以及減少 在市場開發活動中。 |
| ● | 對於 2024年第二季度，Protara淨虧損950萬美元，合每股虧損0.45美元 股票，而淨虧損1,130萬美元，合每股虧損1.00美元 2023 年的同一時期。2024年第二季度的淨虧損包括約1.1美元 百萬的股票薪酬支出。 |
關於我們 TARA-002
TARA-002 是一種正在開發的用於治療 NMIBC 和 LM 的研究性細胞療法，因此已獲得 “罕見兒科” 資格 美國食品藥品監督管理局的疾病認定。TARA-002 由同一個基因不同的主細胞庫開發而成 A組化膿性鏈球菌名為Ok-432，這是一種廣泛的免疫增強劑，由Chugai Pharmaceutical Co.在日本以Picibanil® 的名義銷售。， 有限公司，也在臺灣獲得批准。Protara 成功展示了 TARA-002 和 Ok-432 之間的製造可比性。
什麼時候 TARA-002 是給藥的，據推測，囊腫或腫瘤內的先天和適應性免疫細胞會被激活併產生 一種促炎反應，釋放細胞因子，例如腫瘤壞死因子（TNF）-α、幹擾素（IFN）-伽瑪 IL-6、IL-10、 IL-12。TARA-002 還直接殺死腫瘤細胞，通過誘導免疫原性細胞死亡來觸發宿主免疫反應，進一步 增強抗腫瘤免疫反應。
關於 非肌肉浸潤性膀胱癌 (NMIBC)
膀胱 癌症是美國第六大最常見的癌症，NMIBC約佔膀胱癌診斷的80％。大約 在美國，每年有65,000名患者被診斷出患有NMIBC。NMIBC 是在內表面組織中發現的癌症 尚未擴散到膀胱肌肉的膀胱。
3
關於 淋巴管畸形 (LMs)
LMs 是罕見的先天性淋巴管畸形，導致這些結構無法連接或流入靜脈 系統。大多數 LM 存在於頭部和頸部區域，是在兒童早期淋巴活躍生長時期被診斷出來的， 其中50％以上在出生時被發現，90％在三歲之前被診斷出來。最常見的發病率和嚴重的表現 該病包括上氣消化道受壓，包括需要插管的氣道阻塞，以及可能的氣管切開術 依賴性；病變內出血；對神經、血管、淋巴管等關鍵結構的衝擊；反覆感染，以及 美容和其他功能障礙。
關於 IV 氯化膽鹼
四 氯化膽鹼是一種正在研究的靜脈注射磷脂基質替代療法，最初正在為患者開發 接受腸外營養。膽鹼是已知的重要磷脂底物，對健康的肝功能至關重要 並且在調節基因表達、細胞膜信號、大腦發育和神經傳遞、肌肉方面也起着重要作用 功能和骨骼健康。PN 患者無法從腸內營養來源合成膽鹼，目前沒有可用的膽鹼 含有膽鹼的 PN 製劑。大約 80% 的 PN 依賴患者缺乏膽鹼並且有一定程度的肝臟 損傷，這可能導致肝功能衰竭。目前沒有可用的含有膽鹼的 PN 製劑。僅在美國， 大約有40,000名長期接受腸外營養的患者將受益於靜脈注射膽鹼配方。IV 膽鹼 氯化物有可能成為美國食品藥品管理局批准的首款針對 PN 患者的靜脈注射膽鹼配方。IV 氯化膽鹼已獲批准 美國食品藥品管理局認定用於預防 PN 患者膽鹼缺乏症的孤兒藥。該公司獲得了一項美國專利 聲稱是膽鹼成分，其期限將於 2041 年到期。
關於 Protara Therapeutics, Inc.
普羅塔拉 是一家處於臨牀階段的生物技術公司，致力於推進針對癌症和罕見疾病患者的變革性療法。Protara's 產品組合包括其主要候選藥物 TARA-002，這是一種正在開發的用於非肌肉治療的基於細胞的研究性療法 浸潤性膀胱癌（NMIBC）和淋巴管畸形（LM）。該公司正在進行的 2 期試驗中對 TARA-002 進行評估 對卡梅特-蓋林芽孢桿菌（BCG）治療無反應或天真的 NMIBC 原位癌（CIS）患者， 以及一項針對慢性淋巴瘤兒科患者的2期試驗。此外，Protara 正在開發靜脈注射氯化膽鹼，這是一項研究性項目 為服用腸外營養但無法通過口服滿足膽鹼需求的患者提供磷脂基質替代品 或腸內路線。欲瞭解更多信息，請訪問 www.protaratx.com。
參考文獻
1。 Klinische Einheit（簡稱 KE）是一個德語術語，表示小瓶中幹細胞的規定重量。
4
前瞻性 聲明
聲明 本新聞稿中有關非歷史事實的事項中包含的 “前瞻性陳述” 1995年《私人證券訴訟改革法》的含義。在某些情況下，Protara 可能會使用諸如 “預測” 之類的術語， “相信”、“潛力”、“提議”、“繼續”、“設計”、“估計”， “預期”、“期望”、“計劃”、“打算”、“可能”、“可能” “可能”、“將”、“應該” 或其他提及未來事件、條件的詞語或表達，或 傳達未來事件或結果不確定性的情況，以識別這些前瞻性陳述。如此具有前瞻性 陳述包括但不限於有關 Protara 意圖、信念、預測、前景、分析的陳述或 目前對以下方面的期望：Protara的業務戰略，包括其產品的開發計劃 有關現有或未來臨牀試驗時間或結果的候選人和計劃；與以下方面的預期相關的陳述 與 FDA 的互動；Protara 的財務狀況；有關 Protara 預期安全性或功效的聲明 候選產品；以及Protara對今年剩餘時間的展望。由於此類陳述受風險和不確定性的影響, 實際結果可能與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。導致的因素 前瞻性陳述的不確定性質包括：Protara財務指導可能不如預期的風險，因為 以及與以下方面相關的風險和不確定性：Protara 的開發計劃，包括非臨牀項目的啟動和完成 研究和臨牀試驗以及向美國食品和藥物管理局和其他監管機構提交所需申報的時間安排；總體市場狀況； 競爭格局的變化；Protara 戰略和商業計劃的變化；Protara 獲得足夠資源的能力 為其戰略計劃和商業化工作提供資金；必須以非預期的方式或時間使用現金； 市場波動對現金儲備的影響；未能吸引和留住管理層和關鍵人員；美國總體影響 以及國外、經濟、行業、市場、監管、政治或公共衞生狀況；以及相關的風險和不確定性 考慮到Protara的總體業務和財務狀況，包括更全面地描述的風險和不確定性 標題 “風險因素” 以及Protara向美國證券交易委員會提交的文件和報告中的其他內容。 本新聞稿中包含的所有前瞻性陳述僅代表其發表之日，且基於管理層的陳述 截至該日期的假設和估計。Protara 沒有義務更新任何前瞻性陳述，無論結果如何 收到新信息、未來事件發生或其他情況，除非法律要求。
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PROTARA THERAPEUTICS, INC.和子公司 未經審計的簡明合併資產負債表 （以千計，股票和每股數據除外）
| 截至 | ||||||||
| 6月30日 2024 | 十二月 31, 2023 | |||||||
| 資產 | ||||||||
| 流動資產： | ||||||||
| 現金和現金等價物 | $ | 89,581 | $ | 39,586 | ||||
| 有價債務證券 | - | 25,994 | ||||||
| 預付費用和其他流動資產 | 2,633 | 3,125 | ||||||
| 流動資產總額 | 92,214 | 68,705 | ||||||
| 限制性現金，非流動 | 745 | 745 | ||||||
| 財產和設備，淨額 | 1,185 | 1,296 | ||||||
| 經營租賃使用權資產 | 4,768 | 5,264 | ||||||
| 其他資產 | 2735 | 2,944 | ||||||
| 總資產 | $ | 101,647 | $ | 78,954 | ||||
| 負債和股東權益 | ||||||||
| 流動負債： | ||||||||
| 應付賬款 | $ | 1,385 | $ | 2,434 | ||||
| 應計費用和其他流動負債 | 3,228 | 2,732 | ||||||
| 經營租賃責任 | 1,035 | 983 | ||||||
| 流動負債總額 | 5,648 | 6,149 | ||||||
| 經營租賃負債，非當期 | 3,949 | 4,484 | ||||||
| 負債總額 | 9,597 | 10,633 | ||||||
| 承付款和或有開支（注9） | ||||||||
| 股東權益： | ||||||||
| 優先股，面值0.001美元，授權1,000萬股：1系列可轉換優先股，截至2024年6月30日和2023年12月31日已授權的8,028股，截至2024年6月30日和2023年12月31日已發行和流通的7,991股。 | - | - | ||||||
| 普通股，面值0.001美元，授權1億股：截至2024年6月30日和2023年12月31日已發行和流通的普通股，分別為20,629,772股和11,364,903股。 | 21 | 11 | ||||||
| 額外的實收資本 | 313,021 | 268,725 | ||||||
| 累計赤字 | (220,992) | ) | (200,384) | ) | ||||
| 累計其他綜合收益（虧損） | - | (31) | ) | |||||
| 股東權益總額 | 92,050 | 68,321 | ||||||
| 負債和股東權益總額 | $ | 101,647 | $ | 78,954 | ||||
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PROTARA THERAPEUTICS, INC.和子公司 未經審計的簡明合併運營報表和綜合虧損報表 （以千計，股票和每股數據除外）
| 在已結束的三個月中 六月 30， | 在已結束的六個月中 6月30日 | |||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||
| 運營費用： | ||||||||||||||||
| 研究和開發 | $ | 6,387 | $ | 7,247 | $ | 14,135 | $ | 12,390 | ||||||||
| 一般和行政 | 4,274 | 4,893 | 8,377 | 9,482 | ||||||||||||
| 運營費用總額 | 10,661 | 12,140 | 22,512 | 21,872 | ||||||||||||
| 運營損失 | (10,661) | ) | (12,140) | ) | (22,512) | ) | (21,872) | ) | ||||||||
| 其他收入（支出），淨額： | ||||||||||||||||
| 利息和投資收益 | 1,148 | 846 | 1,904 | 1,533 | ||||||||||||
| 其他收入（支出），淨額 | 1,148 | 846 | 1,904 | 1,533 | ||||||||||||
| 淨收益（虧損） | $ | (9,513) | ) | $ | (11,294) | ) | $ | (20,608) | ) | $ | (20,339) | ) | ||||
| 每股淨收益（虧損）可歸因於 普通股股東，基本股東和攤薄股東 | $ | (0.45) | ) | $ | (1.00) | ) | $ | (1.26) | ) | $ | (1.80) | ) | ||||
| 加權平均已發行股票、基本股和攤薄後股票 | 21,233,163 | 11,307,842 | 16,327,056 | 11,305,867 | ||||||||||||
| 其他綜合收益（虧損）： | ||||||||||||||||
| 有價債務證券的未實現淨收益（虧損） | 1 | 133 | 31 | 352 | ||||||||||||
| 其他綜合收益（虧損） | 1 | 133 | 31 | 352 | ||||||||||||
| 綜合損失 | $ | (9,512 | ) | $ | (11,161) | ) | $ | (20,577) | ) | $ | (19,987) | ) | ||||
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公司 聯繫人：
賈斯汀
O'Malley
Protara 療法
Justine.OMalley@protaratx.com
646-817-2836
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