美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
表
（標記1）
根據美國證券交易法第13或15(d)條規定提交的季度報告 |
截至季度結束日期的財務報告
或
根據美國證券交易法第13或15(d)條規定的過渡報告 |
過渡期從___到___。
委託文件編號：001-39866
(根據其章程規定的發行人的確切名稱)
（國家或其他管轄區的 公司成立或組織） |
（IRS僱主 識別號碼） |
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(郵政編碼) |
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（公司總部地址） |
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(
（報告人的電話號碼，包括區號）
根據法案第12（b）條註冊的證券：
每一類別的名稱 |
交易標的 |
註冊交易所名稱 |
請勾選以下選項以指示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人需要提交此類報告的較短時間內)已提交證券交易法1934年第13或15(d)條所要求提交的所有報告，並且在過去90天內已受到此類報告提交要求的影響。
請勾選方框，以表明註冊人是否在過去12個月內（或其要求提交此類文件的較短期限內）提交了每份交互式數據文件，其提交是根據規則405號第S-T條（本章第232.405條）要求提交的。
請在複選框內表示註冊者是否為大型快速申報人、快速申報人、非快速申報人、較小的報告公司或新興增長公司。請參閲交易所法規120億.2中“大型快速申報人”、“快速申報人”、“較小的報告公司”和“新興增長公司”的定義。
大型加速文件提交人 |
☐ |
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加速文件提交人 |
☐ |
☒ |
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較小的報告公司 |
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新興成長公司 |
如果是新興成長型企業，請在以下選項中打勾，指明註冊人是否選擇不使用擴展的過渡期來符合根據《證券交易法》第13（a）節規定提供的任何新的或修訂後財務會計準則的要求。☐
請在勾選符號上註明本公司是否為外殼公司（在證券交易法12b-2規定中定義）。是 ☐ 否
截至2024年8月6日，我們公司已發行並流通普通股
關於前瞻性聲明的注意事項
本季度10-Q表格中所作的不是歷史或當前事實陳述，而是根據1995年修正後的《私人證券訴訟改革法》的“前瞻性聲明”。前瞻性聲明討論了我們的業務、運營和財務表現和狀況，以及我們的業務運營和財務表現和狀況的計劃、目標和期望。在某些情況下，您可以通過像“瞄準”、“預計”、“假定”、“相信”、“思考”、“繼續”、“可以”、“設計”、“應該”、“估計”、“期望”、“目標”、“打算”、“可能”、“客觀”、“計劃”、“預測”、“定位”、“潛在”、“尋求”、“應該”、“目標”、“將”、“將”和其他類似的表達式來識別前瞻性聲明，它們是對未來事件和趨勢的預測，或者是這些術語或其他可比較術語的否定。此外，“我們相信”或類似表述的聲明反映了我們對相關主題的信念和意見。這些前瞻性聲明可能包括我們未來財務表現、我們預期的增長策略和我們業務中預期的趨勢的預測。
您應該瞭解以下重要因素可能會影響我們的未來結果，並可能導致這些結果或其他結果與我們的前瞻性聲明所表達或暗示的結果有所不同：
這些前瞻性聲明基於管理層對我們所處業務和行業的當前期望、估計、預測和投射以及管理層的信念和假設，它們不是未來業績或發展的保證，涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，在某些情況下超出我們的控制範圍。鑑於這些前瞻性聲明中的重大不確定性，您不應依賴前瞻性聲明作為未來事件的預測。雖然我們相信前瞻性聲明中反映的期望是合理的，但前瞻性聲明中反映的未來結果、活動水平、業績或事件和情況可能無法實現或根本不會發生。可能導致或促成這種差異的因素包括，但不限於，我們在2024年3月14日提交的年度報告表格10-K和在2024年5月[9]提交的第一季度報告表格10-Q中討論的那些因素。所有前瞻性聲明僅適用於其發表日期，在法律要求的情況下，我們不承擔公開更新任何前瞻性聲明的義務，無論是因為新信息、未來事件還是其他原因，在本季度10-Q報告的發表日期之後或反映任何不可預見事件的發生。當前及任何以前期間的結果比較並非意在表達任何未來趨勢或未來業績的跡象（除非明確表示為此），只應視為歷史數據。
Larimar Therapeutics, Inc.
指數
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頁 |
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第一部分 - 財務信息 |
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項目1 |
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基本報表（未經審計） |
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3 |
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截至2024年6月30日和2023年12月31日的簡明合併資產負債表 |
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3 |
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截至2024年6月30日和2023年，ARCTURUS THERAPEUTICS控股公司及其附屬公司綜合損益簡明合併財務報表 |
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4 |
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截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月股東權益變動簡明合併財務報表 |
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5 |
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截至2024年6月30日和2023年6月30日的簡明合併現金流量表 |
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6 |
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基本合併財務報表註釋 |
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7 |
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事項二 |
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分銷計劃 |
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20 |
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第3項。 |
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有關市場風險的定量和定性披露 |
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28 |
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事項4。 |
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控制和程序 |
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28 |
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第II部分 其他信息 |
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項目1。 |
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法律訴訟 |
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29 |
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項目1A。 |
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風險因素 |
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29 |
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事項二 |
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未註冊的股票股權銷售和籌款用途 |
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29 |
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第3項。 |
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對優先證券的違約 |
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29 |
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事項4。 |
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礦山安全披露 |
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29 |
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項目5。 |
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其他信息 |
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29 |
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項目6。 |
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展示資料 |
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30 |
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簽名 |
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31 |
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2
第一部分-財務信息
項目1. 基本財務報表
LARIMAR THERAPEUTICS, INC.
簡明合併資產負債表
（以千元為單位，除每股數據和股份數據外）
（未經審計）
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2020年6月30日 |
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12月31日 |
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2024 |
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2023 |
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資產 |
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流動資產： |
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現金及現金等價物 |
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短期市場證券 |
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資產預付款和其他流動資產的變動 |
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總流動資產 |
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資產和設備，淨值 |
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經營租賃權使用資產 |
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受限現金 |
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其他 |
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總資產 |
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負債和股東權益 |
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流動負債: |
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應付賬款 |
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應計費用 |
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經營租賃負債，流動負債 |
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流動負債合計 |
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經營租賃負債 |
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負債合計 |
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承諾和義務（詳見8注） |
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股東權益: |
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優先股; $ |
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普通股，每股面值為 $0.0001； |
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額外實收資本 |
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累積赤字 |
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累計其他綜合收益 (損失) |
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股東權益總額 |
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負債和股東權益總額 |
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$ |
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隨附説明是這些簡明合併財務報表的一部分。
3
LARIMAR THERAPEUTICS，INC。
利潤和綜合虧損簡明綜合報表（未經審計，以千為單位，除股票和每股數據外）
（以千元為單位，除每股數據和股份數據外）
（未經審計）
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截至6月30日的三個月 |
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截至6月30日的六個月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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營業費用： |
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研發 |
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普通和管理 |
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營業費用總計 |
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經營虧損 |
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) |
其他收入，淨額 |
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淨虧損 |
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基本和稀釋每股淨虧損 |
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普通股基本和稀釋平均股數 |
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綜合虧損： |
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淨虧損 |
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其他全面收益（損失）： |
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市場交易證券未實現收益（損失） |
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總其他綜合收益（損失） |
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總綜合虧損 |
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( |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
隨附説明是這些簡明合併財務報表的一部分。
4
LARIMAR THERAPEUTICS，INC。
股東權益變動表 - 未經審計
股東權益
（單位：千美元，除註明外）
（未經審計）
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累積的 |
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額外的 |
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其他 |
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總費用 |
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普通股票 |
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實收資本 |
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累積的 |
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綜合 |
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股東的 |
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股份 |
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票面價值 |
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資本 |
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赤字 |
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收益（損失） |
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股權 |
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截至2023年12月31日的餘額 |
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發行普通股，淨額 |
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受限制股票單位解除限制 |
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行使股票期權 |
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股票補償費用 |
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可供出售證券未實現減值損失 |
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淨虧損 |
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截至2024年3月31日的餘額 |
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股票補償費用 |
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行使股票期權 |
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可交易債券的未實現損失 |
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淨虧損 |
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截至2024年6月30日的餘額 |
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累積的 |
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額外的 |
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其他 |
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總費用 |
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普通股票 |
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實收資本 |
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累積的 |
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綜合 |
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股東的 |
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股份 |
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票面價值 |
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資本 |
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赤字 |
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收益（損失） |
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股權 |
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截至2022年12月31日的餘額 |
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股票補償費用 |
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市場證券未實現收益 |
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淨虧損 |
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截至2023年3月31日的餘額 |
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股票補償費用 |
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可交易債務證券未實現收益 |
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淨虧損 |
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) |
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截至2023年6月30日的餘額 |
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$ |
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$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
$ |
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隨附説明是這些簡明合併財務報表的一部分。
5
LARIMAR THERAPEUTICS，INC。
簡明合併現金流量表
（以千為單位）
（未經審計）
|
|
截至6月30日的六個月 |
|
|||||
|
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2024 |
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2023 |
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經營活動現金流量： |
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淨虧損 |
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) |
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$ |
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) |
調整為淨損失到經營活動現金流量淨使用： |
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股票補償費用 |
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租賃費用 |
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) |
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( |
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1,092 |
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市場性證券折扣攤銷 |
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( |
) |
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) |
經營性資產和負債變動: |
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資產預付款和其他流動資產的變動 |
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( |
) |
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應付賬款 |
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應計費用 |
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其他 |
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經營活動中的現金流量淨額： |
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投資活動現金流量： |
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購買固定資產 |
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購買有市場流通的證券 |
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市場可買證券的到期兑現和出售 |
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投資活動產生的淨現金流量 |
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籌集資金的現金流量： |
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股票發行收款，扣除發行費用後的淨收益 |
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行使股票期權和認購權所得現金 |
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— |
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籌資活動產生的現金淨額 |
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— |
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現金，現金等價物和受限制現金的淨增加額 |
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期初現金、現金等價物及受限制的現金餘額 |
|
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期末現金、現金等價物及受限制的現金餘額 |
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$ |
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$ |
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非現金投資和籌資活動的補充披露: |
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購買固定資產和設備，包括應付賬款和應計費用 |
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$ |
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$ |
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計入應計費用的發售成本 |
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$ |
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$ |
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獲得的租入資產以換取新的經營租賃負債 |
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$ |
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$ |
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附註是基本報表的一部分。
6
拉里馬治療公司
壓縮合並財務報表註釋
(未經審計)
拉里馬治療公司及其子公司（以下簡稱“公司”或“拉里馬”）是一家專注於使用其新型細胞滲透肽平臺開發治療複雜罕見疾病患者的生物技術臨牀階段公司。拉里馬的主導產品候選藥nomlabofusp（nomlabofusp是CTI-1601的國際非專有名和美國採納名稱），是一個皮下注射、重組融合蛋白質，旨在將人源性Frataxin（“FXN”）送達帶有Friedreich的共濟失調（“FA”）患者的線粒體。FA是一種罕見、進行性和致命的疾病，患者由於基因異常而無法產生足夠FXN。
公司已完成了nomlabofusp的兩項1期研究，一項2期劑量探索研究，並於2024年1月開始了開放標籤擴展研究（“OLE”），該研究旨在研究FA患者。
2021年5月，在報告了公司FA 1期研究的積極頭條數據後，美國食品和藥物管理局（“FDA”）在公司通報了26周非人靈長類動物毒理學研究最高劑量水平的死亡後，對公司的nomlabofusp臨牀計劃進行了臨牀阻滯。此研究旨在支持nomlabofusp持續投與患者。2022年9月，FDA解除了nomlabofusp計劃的完全臨牀阻滯並實施了局部臨牀阻滯。
2023年5月，公司宣佈了其在一項25mg隊列的2期、為期4周的劑量探索試驗nomlabofusp的頭條數據，並於2023年6月向FDA提供了完整的響應，其中包括來自2期試驗完成的25mg隊列的未盲安全、藥代動力學（“PK”）和藥效動力學（“PD”）數據。
2023年6月，公司與FDA開會後，向FDA提供了完整的響應，其中包括來自2期試驗完成的25mg隊列的未盲安全、藥代動力學（“PK”）和Frataxin數據。
2023年7月，在FDA審查公司對局部臨牀阻滯的完整迴應後，FDA批准開展50mg的第二個隊列的4周安慰劑對照的2期劑量探索試驗，並批准開始每日投與25mg的OLE研究。
2024年2月，公司宣佈其在參與FA的患者中進行的nomlabofusp為期4周的安慰劑對照2期劑量探索研究的積極頭條數據和成功完成。nomlabofusp在整個4周的治療期中基本上得到了良好的耐受性，具有可預測的藥代動力學特徵，並導致所有評估的組織（皮膚和頰粘膜細胞）中FXN水平的劑量依賴性上升（每日投與14天，然後每隔一天投與，直至第28天，在25mg和50mg隊列中）。25mg（n=13）和50mg（n=15）隊列中的參與者隨機2:1接受nomlabofusp或安慰劑的皮下注射。2024年5月，FDA解除了對nomlabofusp開發的局部臨牀阻滯。
2024年3月，公司為上述OLE試驗注入了第一位患者，該試驗評估了自行或家庭保健提供商每日皮下注射25mg nomlabofusp——這項研究正在進行中，所有七個站點都已激活並繼續招募和注射患者。完成了FA的Phase 2劑量探索研究，或先前完成了nomlabofusp的臨牀試驗的參與者可能有資格篩選OLE研究。OLE研究將評估長期皮下注射nomlabofusp導致的安全性和耐受性、外周組織中的藥代動力學和Frataxin水平以及其他探索性藥效動力學指標（脂質剖面和基因表達數據）。此外，研究期間收集的臨牀評估結果將與源自Friedreich共濟失調臨牀結果評估研究（FACOMS）數據庫的參與者數據進行比較。目前計劃在25mg劑量下進一步探索frataxin藥效動力學（PD）之後，在OLE研究中將劑量逐漸提高到50mg。預計2024年第四季度將公佈中期數據。
公司已與FDA就使用組織FXN水平作為新的替代終點進行了單獨討論。FDA認為Frataxin缺乏似乎對FA的致病機制至關重要，並且仍然存在需要治療FA患者、解決患者的基本疾病病理生理的藥物。該公司打算利用OLE研究的支持PD和臨牀信息、以及額外的用於支持新替代終點方法的非臨牀藥理學信息，加速批准FXN水平。
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該公司計劃將nomlabofusp臨牀計劃擴展到青少年（12-17歲）和兒童（2-11歲）的FA患者。該公司計劃在今年年底在青少年中進行藥代動力學（PK）跑步研究，並計劃在完成PK研究後將這些研究參與者過渡到正在進行的OLE研究中。跑步研究將招募12-15名青少年患者，他們將被隨機分組為每日接受nomlabofusp或安慰劑，並計劃在2025年中期啟動具有可能在美國、歐洲、英國、加拿大和澳大利亞的潛在網站的全球確認性研究。在2025年下半年，生物製品許可申請（BLA）文件將被提交，以支持加速批准。
2024年5月30日，公司宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）藥物評價和研究中心（CDER）選擇了nomlabofusp作為在罕見疾病治療方面推進臨牀試驗的藥物之一，參與了支持臨牀試驗項目（START）試點計劃。該計劃的目標是通過加速與FDA工作人員的頻繁協商和常規溝通，加快生物製品和藥物的審核過程，從而加速罕見疾病的藥物開發。
公司受到生物技術行業尚未銷售公司的常見風險和不確定性的影響，包括但不限於：競爭對手開發銷售新技術革新，依賴關鍵人員，保護專有技術，遵守政府法規，無法為其藥物候選品或任何其他產品候選品獲得監管批准，以及獲得額外資金來資助公司的運營。在產品候選品開發前，需要進行廣泛的非臨牀和臨牀測試和監管批准。這些工作需要大量的額外資本、充足的人員、基礎設施和廣泛的合規報告能力。即使該公司的藥物開發工作成功，也不確定其何時、如果如何實現重大的產品銷售收入。
報告範圍
簡化合並財務報表包括Larimar及其全資子公司的帳户。所有企業間的餘額和交易均已消除。隨附的簡化合並財務報表符合通用會計準則(GAAP)的規定。
2023年12月31日的簡明合併負債表是從該公司的經過審計的財務報表中得出的，但不包括GAAP所要求的所有披露。與此同時，2024年6月30日和2023年6月30日和6月30日為期三個和六個月的附帶未經審計的簡明合併財務報表，已按照證券交易委員會（"SEC")的規則和規定準備的，作為中期財務報表。根據這些規則和規定，某些按照GAAP編制的財務報表中通常包含的信息和註腳披露已被壓縮或省略。然而，公司認為披露足以使所呈現的信息不具有誤導性。這些簡明合併財務報表應與包含於公司2024年3月14日提交給SEC的10-K表格的截至2023年12月31日的經過審計的合併財務報表和附註一起閲讀，並與公司於2024年5月9日提交給SEC的10-Q表格一起閲讀。
在管理層的意見中，僅包括為了公平陳述2024年6月30日公司的簡明合併財務狀況、為期三個和六個月截至2024年6月30日的簡明合併運營結果和為期六個月截至2024年6月30日的簡明合併現金流量表所需的正常週期性調整。2024年6月30日和2023年6月30日的經營業績結果不一定代表預期將於2024年12月31日結束的運營業績結果。
流動性和資本資源
公司的簡明合併財務報表是基於其作為一家持續經營企業的基礎上呈現的，這預計了在業務的正常運作過程中資產的變現和負債的滿足。
自公司成立以來，公司已經遭受了重大的經常性營業虧損和經營性現金流的負面影響。截至2024年6月30日，該公司的淨虧損分別為$
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截至目前，公司主要通過銷售普通股和預先發行的權證的收益，以及在2020年收購Zafgen Inc. ("Zafgen")時從Chondrial Holdings, LLC獲得的資本出資來資助其運營。
2024年2月，公司完成了一項在認股權的承銷發行，公司按照每股
根據會計準則更新("ASU") No. 2014-15，"披露關於企業的持續經營能力的不確定性"，公司已經評估了是否存在一些條件和事件，綜合考慮，這些條件和事件引起了公司在發行這些簡明合併財務報表之後的一年內能否持續經營的重大疑慮。截至這些簡明合併財務報表發佈之日，公司預計其資金、現金等價物和市場證券將足以支持其預測的經營費用和資本支出要求，直至2026年。如果公司的臨牀假設的時機被推遲，或者如果其他預測假定出現負面影響其運營計劃，公司將減少支出以進一步延長現金資源。
公司尚未商業化任何產品，如果有的話，未來數年也不會從商業銷售任何產品中獲得收入。公司預計，其研發和一般管理費用將繼續增加，因此需要額外資本來支持其未來運營和資本需求。除非公司能夠產生可觀的收入，管理層將不斷評估不同的籌資策略以獲得未來運營所需的資金。這些策略包括通過公開或私人股票發行、債務或版税融資、與製藥和/或更大的生物技術公司的戰略夥伴關係或其他來源合作和許可安排、或其他方式尋求額外融資。負債的發生將導致固定付款義務的增加，公司可能需要同意某些限制性契約，例如限制其增加額外負債、限制其收購、出售或許可知識產權、要求最低現金餘額和其他行業限制，可能會對公司進行不利影響。任何額外的籌資努力都可能使公司管理層從日常工作中分心，這可能會對其開發和商業化產品候選者的能力產生負面影響。
無法保證公司能夠按可接受的條件籌集足夠的附加資本，如果籌集的資金數額不足或籌資條件不可接受，公司可能會被迫推遲、限制或取消一項或多項其研究和開發項目、臨牀和商業用品的製造、產品組合擴展、商業化前努力和/或商業操作，並可能對其業務前景、競爭力及其業務、財務狀況和業績產生重大不利影響。公司還可能被迫在比期望時間更早的階段通過與合作伙伴或其他方式尋求資金，以及放棄一些技術或產品候選者的權利或同意對其不利的條款，這些都可能對公司的業務、經營業績和前景產生重大不利影響。另外，地緣政治的緊張、資本市場的波動以及其他不利的宏觀經濟事件，包括由通貨膨脹壓力、利率上漲、銀行不穩定、貨幣政策變化和美國政府管理聯邦債務限制以及其他健康危機對全球金融市場的潛在影響，可能會降低公司獲得資金的能力，從而對其流動性和作為持續經營企業的能力產生負面影響。
如果公司無法在需要時以可接受的條件獲得足夠的資金，並且/或無法獲得足夠的批准股票，公司可能被迫嚴重減少、延遲或停止其一個或多個研究和開發項目、臨牀和商業用品的製造、產品組合擴展、商業化前努力和/或商業操作，這可能會對其業務前景產生不利影響，或公司可能無法繼續運營。
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使用估計
按照GAAP的要求編制簡明合併財務報表需要管理層進行估計和假設，這些估計和假設影響財務報表日的資產和負債的報告金額以及披露的有關待處理資產和負債以及報告期間費用的報告金額。這一過程涉及評審未完成的合同和採購訂單，與我們的員工和外部供應商的溝通，以確定已在我們的代表進行服務並估算服務水平和相關成本時，尚未被髮票計費或以其他方式通知的服務的成本。反映在這些簡明合併財務報表中的重要估計和假設包括但不限於研發費用的計提、在實際提供貨物或服務之前支付的款項的預付費支出記載、股票獎勵的估值以及租賃的估值。由於進行估計存在內在的不確定性，因此未來報告的實際結果可能會受到這些估計變化的影響。公司持續評估其估計和假設。
研究和開發成本
內部研究和開發以及外部研究和開發服務的成本，包括藥物開發、臨牀研究和非臨牀研究，都會在發生時算做費用。研發費用包括工資、員工福利、分包商、設施相關費用、折舊、股票獎勵、第三方許可費、實驗室用品以及外部服務商用於開展發現、非臨牀和臨牀開發活動和臨牀試驗以及生產臨牀試驗材料和其他費用。公司根據其主要服務提供商提供的信息，通過評估特定任務的完成進度來確認外部研究和開發成本。
將於未來接收用於研究和開發活動的不可退還預付費支出記錄為預付支出。當貨物已交付或相關服務已完成，或不再預計交付貨物或提供服務時，應將此類預付支出記錄為費用。
根據許可協議，在未來收到的預付費、里程碑費用和年度維護費都會在發生時列為費用。
專利成本
由於支出回收的不確定性，所有與專利申請的提交和審批有關的費用都會在發生時計為普通管理費用。已發生的金額將被歸類為一般和管理費用。
期權激勵計劃
公司根據Black-Scholes期權定價模型，根據授予員工和董事的所有股票獎勵的公允價值在授予日期計提補償費用，期間應為各自認股權的歸屬必要服務期。通常情況下，公司僅發佈具有服務為基礎的歸屬條件的獎項，採用直線法記錄這些獎項的費用。公司按照所有股票獎勵的受獎者的全額工資成本或服務費用支付的類別對股票獎勵的補償費用進行分類。
公司按照股票獎勵受獎者的薪水成本或服務付款分類會計記錄其合併的營業和全面虧損聲明中的股票補償費用。
在2020年5月28日之前，公司是一傢俬人公司，並且缺乏其普通股的公司特定歷史和暗示波動率信息。在2023年1月1日之前，公司僅根據公開交易的同行公司的歷史波動率估算其預期的普通股價格波動率。從2023年1月1日開始，基於納斯達克全球市場上公司自有普通股足夠的歷史交易數據可以準確計算其波動率，公司開始混合其波動性，從2020年6月開始（在2020年與Zafgen合併之後），以及根據同行集團的波動率，從2020年5月31日回溯的時間來計算同等權重，以使混合波動率等於相關股票補償計劃的預期期限。公司的股票期權的預期期限是利用符合“普通香草”期權標準的簡化方法確定的。風險無息利率參照在獎勵授予時生效的美國國債收益率曲線確定，時間段大致相當於獎勵的預期期限。預期的股息收益率考慮到公司從未支付過普通股的現金股息，並且不希望在可預見的未來支付任何現金股息。
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基本每股淨虧損是通過將歸屬於普通股股東的淨虧損除以在期間內流通的普通股的加權平均股數計算的。在2023年8月11日之前，流通的股票包括2020年6月發行的公司的招股證券的權重平均影響，行使這些權利需要很少或不需要交付普通股。2023年8月11日，這些招股證券已行使，公司的現金收入少於6百萬美元。因此，628,403股在行使這些權證時發行，幷包括在已發行和流通的普通股中。對於歸屬於普通股股東的稀釋每股淨虧損，是通過按照使用庫存股法確定的，包括假定與稀釋效應相關的已發行股票期權，已發行的限制性股票單位和未發行的限制性普通股，並使用庫存股方法確定的假定期權期限。對於報告淨虧損的期間（自成立以來的所有期間），歸屬於普通股股東的稀釋每股淨虧損與歸屬於普通股股東的基本每股淨虧損相同，因為不認為已發行的股票等效證券已發行，如果它們的影響是抗稀釋的。
每股淨虧損
從每股淨虧損中淨減去歸屬於普通股股東的淨虧損，並將其除以期間內流通的普通股的加權平均股數，即為基本每股淨虧損。在2023年8月11日之前，基本未流通的股票包括公司於2020年6月發行的預融資認股權證，行使這些認股權證只需要很少或不需要考慮交付普通股的費用。這些預融資認股權證已於2023年8月11日行使，該公司獲得的現金收入少於美元
歸屬於普通股股東的稀釋淨虧損每股比率是通過將稀釋淨虧損除以包括潛在發行的股票期權，限制性股票單位和未經授予的限制性股票的普通股的加權平均股數計算的，使用庫存股法確定潛在發行的股票期權的稀釋效應。對於報告淨虧損的期間（自成立以來的所有期間），歸屬於普通股股東的稀釋淨虧損每股數與歸屬於普通股股東的基本每股淨虧損相同，因為假定稀釋股票等價物沒有發行，如果它們的影響是抗稀釋的。
最近發佈和採用的會計準則描述了可能會對我們的財務狀況和運營結果產生影響的會計準則，具體披露在本季度“10-Q”報告中的合併財務報表附註2中。
不時，FASB或其他標準制定機構發佈新的會計準則，這些準則按照生效日期或在某些情況下，在可選前提下提前進行採用。我們已評估尚未生效的最近發佈的指南，並相信新指南不會對簡明合併的經營結果，現金流量或財務狀況產生重大影響。
公允價值衡量
公司的資產和負債在2024年6月30日和2023年12月31日被計量為公允價值，根據“公允價值計量和披露”標準的ASC 820計量，該標準為評估資產和負債的公允價值以及擴展財務報表披露公允價值測量。估價層次基於在衡量資產或負債的估值日期的輸入的透明度。三個層次定義如下：
1級 |
根據活躍市場上相應資產或負債的報價價格（未調整）評估方法的估值方法的輸入。 |
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2級 |
估值方法的輸入包括在活躍市場中類似的資產和負債的報價價值，以及對金融工具的資產或負債可觀測的輸入，無論是直接或間接，都要考慮其實質性期限。 |
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三級 – 3 |
用於估值方法的輸入是不可觀測且對公允價值計量有重要影響。 |
公司的金融工具主要包括現金、現金等價物、可市場買賣金融工具、應付賬款和應計費用。對於應付賬款和應計費用，由於其短期到期，截至 2024 年6 月30 日和2023 年12 月31 日的這些金融工具的賬面價值被認為是代表其公允價值的。
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下表總結了公司在2024 年6 月30 日和2023 年12 月31 日的現金等價物和可市場買賣金融工具：
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總費用 |
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報價 |
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顯著的 |
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顯著的 |
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2024年6月30日 |
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現金等價物： |
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2023年12月31日 |
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現金等價物： |
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投資於政府證券的貨幣市場基金 |
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現金等價物總計 |
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可轉換證券: |
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與公司投資相關的應計利息分別為 2024 年6 月30 日和2023 年12 月31 日的 $ million，已計入攤入費用和其他流動資產中的簡明合併資產負債表中。
公司將其貨幣市場基金和美國國債分類為公平價值層次結構中的一級資產，其公允價值基於活躍市場中的報價價格，無需估值調整。
公司將其投資於美國政府和機構證券、公司商業票據和公司債券（如果有）分類為公平價值層次結構中的二級資產。這些投資的公允價值是通過考慮從第三方定價服務獲得的估值得出的。這些定價服務採用行業標準估值模型，包括基於收入和市場的方法，其中所有重要的輸入都是可觀測的，直接或間接，以估算公允價值。這些輸入包括同一或類似的證券的報告交易和經紀人 / 經銷商報價，發行人信用差額，基準證券，基於歷史數據的預付款 / 違約預測和其他可觀察的輸入。
截至2024 年6 月30 日和2023 年12 月31 日，可供出售的投資的未實現虧損不涉及信用風險，公司不打算出售處於未實現虧損位置的投資，也不需要在其攤銷成本基礎已收回之前銷售這些投資，這可能是到期。截至2024 年6 月30 日和2023 年12 月31 日，公司的投資的信用損失撥備。在截至 2024 年6 月30 日和2023 年12 月31 日的三個月和六個月期間，公司不承認與投資相關的減值損失。
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有價證券
下表總結了公司在2024 年6 月30 日和2023 年12 月31 日的可市場買賣金融工具：
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分期償還的 |
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毛利 |
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毛利 |
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公正價值 |
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(以千為單位) |
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2024年6月30日 |
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資產： |
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2023年12月31日 |
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資產： |
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美國政府證券 |
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公司債券 |
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截至2024年6月30日和2023年12月31日，公司持有
預付費和其他流動資產包括如下內容：
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2020年6月30日 |
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12月31日 |
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2024 |
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2023 |
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(以千為單位) |
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預付的研發費用 |
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應收利息 |
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預付保險 |
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其他預付費用和其他資產 |
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固定資產淨值包括如下內容：
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2020年6月30日 |
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12月31日 |
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有用壽命 |
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2024 |
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2023 |
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(以千為單位) |
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計算機設備 |
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實驗室設備 |
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2,551 |
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租賃改良 |
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租賃期限 |
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減：累計折舊 |
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折舊費用分別為2024年3月31日和2023年3月31日的美元
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應計費用包括如下內容：
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2020年6月30日 |
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12月31日 |
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2024 |
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(以千為單位) |
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應計研發費用 |
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應計的工資和相關費用 |
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應計其他 |
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普通股和Prefunded warrants
2020年5月28日，公司與某些認可的投資者(“買方”)簽署了證券購買協議，以定向增發的方式向買方出售了公司的
截至2024年6月30日，公司的第九項修訂後的公司章程，按比例修訂後，公司被授權發行高達 63,802,517股股票。
在2024年2月，公司完成了一項股票發行，發行了 19,736,842股普通股，每股發行價為 美元。在扣除承銷折扣、佣金和其他發行費用後，公司收到了淨收益約為 美元。
At The Market Offering Agreement（以下簡稱“發售協議”）。
2022年11月，公司與古根海姆證券有限責任公司（"2022 ATm協議"）簽訂了一項銷售協議，作為銷售代理，為公司建立一項"按市場價格交易"（ATm）發行計劃，公司可以不時出售不超過$一定數量的普通股（"2022 ATm股票"）。2024年2月，在上述承銷公開發行相關的情況下，公司終止了2022 ATm協議。從未根據2022 ATm協議出售賣出股票。
董事會於2020年7月16日通過了2020年股權激勵計劃（"2020計劃"），公司的股東於2020年9月29日批准了該計劃。2020計劃取代了公司與Zafgen合併後承擔的前任計劃（"前任計劃"）。在前任計劃下未行使的期權將保持不變，並受前任計劃和各自獎勵協議的條款約束，不會再根據前任計劃進行新的獎勵。但是，如果在2020年計劃獲得批准後，任何在之前的計劃下授予的獎勵因任何原因到期，終止，取消或被取消，那麼該獎勵的股票數量將添加到2020計劃股票池中，以便在2020計劃下使用其進行新的授予。
2020年股權激勵計劃
按照2020年計劃的規定，公司在2024年1月1日和2023年1月1日將1,756,363和1,730,768股股份添加到2020年計劃的可授予股票池中。截至2024年6月30日，剩餘874,632股。
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根據前任計劃下已授予的獎勵，如果在前任計劃獲得批准後任何獎勵到期，終止，被取消或放棄，該獎勵的股票數量將被添加到2020計劃股票池中，以便它們可以用於2020年計劃下的新授予。
在2020年7月16日董事會通過的2020年股權激勵計劃（"2020計劃"）中，還提供授予激勵股票期權（ISO），非法定的股票期權（NSO），股票單控權益，限制性股票獎勵，限制性股票單位獎勵和現金或其他股票為基礎的獎勵，且授予ISO的允許範圍僅限於公司的員工，包括公司的官員，以及公司附屬公司的員工。其他所有獎勵都可以授予公司的員工，包括公司的官員，公司的非僱員董事和顧問，以及公司附屬公司的員工和顧問。
根據2020年計劃的規定，公司在2024年1月1日和2023年1月1日將1,756,363和1,730,768股股份添加到2020年計劃的可授予股票池中。
截至2023年12月31日的十二個月期間，購買期權的數量為
期權評估
以下表格基於加權平均數呈現了用於Black-Scholes期權定價模型的假設，以判斷授予員工的期權的授予日公允價值。
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2020年6月30日 |
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2024 |
無風險利率 |
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預計期限（年） |
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預期波動率 |
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股息率 |
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股票期權
以下表格總結了公司截至2024年6月30日的六個月期間的股票期權活動（金額為百萬美元，除了份額、合同期和每股數據之外）：
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已授予和預期於2021年1月2日授予股份 |
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加權平均 |
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總計 |
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平均值 |
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剩餘 |
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截至2023年7月29日的餘額 |
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行權 |
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加權 |
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價值（a） |
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股份 |
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價格 |
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合同期限（年） |
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（單位百萬） |
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2023年12月31日持有量 |
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期權授予 |
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期權實現/到期 |
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截至2024年6月30日，流通股為6532.897千股。 |
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截至2024年6月30日的可行權份額 |
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截至2024年6月30日的歸屬並預計歸屬份額 |
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期權授予
在截止到2024年6月30日的六個月期間，公司授予可購買的期權，以購買
截至2024年6月30日，未歸屬的激勵期權授予根據2020計劃的未確認的總賠償開支為$。
激勵股票期權授予
截至2023年7月31日，續借貸款協議下未償還的借款額為
截至2024年6月30日，未歸屬的指引期權授予的總未確認的獎勵開支為$。
受限股票單位
在2020年計劃下，RSU被授予給公司的特定員工，以維持關鍵員工的留任，RSU獎勵的價值是基於授予日公司股票的價格而確定的。RSU底層股票在RSU歸屬前不會上市。
公司的RSU活動情況，在2024年6月30日結束的六個月如下所示(單位為百萬):
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已授予和預期於2021年1月2日授予股份 |
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加權平均 |
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總計 |
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平均值 |
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剩餘 |
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截至2023年7月29日的餘額 |
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數量 |
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授予日期 |
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加權 |
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價值(a) |
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股份 |
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公正價值 |
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合同期限（年） |
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（單位百萬） |
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2023年12月31日持有量 |
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授予的限制性股票單位數 |
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已授予限制性股份單位 |
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被放棄的限制性股票單位數 |
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截至2024年6月30日，流通股為6532.897千股。 |
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截至2024年6月30日未歸屬但預期歸屬的限制股票單位數為700259 |
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限制性股票單位授予
在截至2024年6月30日的六個月內，公司向公司某些員工，高管和董事授予了
$為每個單位支付最低年度版税。
期權激勵計劃
知識產權許可：公司與Wake Forest大學健康科學中心（WFUHS）簽訂了排他性許可協議（“WFUHS License”），於2016年11月30日生效，以及與印第安納大學（IU）簽訂的排他性許可協議（“IU License”），於2016年11月30日生效。這些協議提供了對所使用的技術的特定專利權的可轉讓，全球許可證，用於開發nomlabofusp。兩個協議均從其生效日期到許可專利到期的最後一個日期延續，除非根據其條款更早地被任何一方終止。
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截至6月30日的三個月 |
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截至6月30日的六個月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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研發 |
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普通和管理 |
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作為這些協議所授予權利和許可的部分補償，公司將根據是否有有效專利覆蓋此類產品，在授權產品的淨銷售額中為WFUHS和IU的版税支付低位數百分比的版税。作為這些協議的額外補償，公司有義務在實現某些開發里程碑時向WFUHS和IU支付總計高達$百萬的里程碑。該公司於2019年12月11日在SAD試驗中招募了第一位患者並向WFUHS和IU支付了不到$百萬的里程碑款項。公司還將向WFUHS和IU支付子許可費，其範圍從高位數到低位數的雙位數百分比，具體取決於公司在獲得子許可考慮時是否達成了某些監管里程碑。公司還有責任報銷WFUHS和IU的專利相關費用。如果公司對授權專利的有效性提出異議，版税率將在爭議期間增加三倍。公司還有義務向IU支付最低年度版税不到$。如果公司需要向IU支付費用，則公司可以從WFUHS應付的費用中按照面值減去的%來抵扣每一筆IU費用。如果公司需要支付WFUHS的費用，則公司可以從應付IU的費用中按照面值減去%來抵扣每一筆WFUHS的費用。
2022年10月，公司啟動了第二階段的研究。根據WFUHS許可證和IU許可證的條款，公司在研究和開發費用中確認了$百萬的里程碑費用。
兩個協議均從其生效日期到許可專利到期的最後一個日期延續，除非根據其條款更早地被任何一方終止。
租約
Bala Cynwyd 辦公空間
2019年8月8日，公司與賓夕法尼亞州Bala Cynwyd的辦公空間簽訂了運營租賃協議，於2019年12月15日生效，期限為三年零六個月。
位於賓夕法尼亞州巴拉奇努伊德位置的原辦公室空間，合同原定於2023年8月到期，公司於2023年3月9日簽署了一份租約延期協議並同意租用來自同一地主的額外
日，公司記錄了1,000,000美元的使用權資產和租賃負債。
波士頓辦公租約
美元，並分類為壓限現金在簡化的合併財務報表中。除基準租金外，公司還要為其分享的營業費用、電力和房地產税負責，這些費用不包括在租約使用權資產或租賃負債的確定中。由於下文描述的子租賃，使用權資產將在剩餘租期內計入其他支出/（支出）。
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2020年10月27日，公司與馬州市政協會（下稱“轉租方”）簽訂了一份分租協議（下稱“分租”），公司將整個場地轉租給了轉租方。分租的初始期限從
分租提供的初始年度基礎租金為
實驗室空間
2018年11月5日，公司與賓夕法尼亞州費城市簽訂了一份辦公室和實驗室空間的經營租賃合同，自
2023年10月16日，公司與賓夕法尼亞州皇權王國的實驗室空間進行經營租賃，租期為
租賃支出
由經營租賃而產生的費用為
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2024年6月30日作為租賃協議期限到期的租賃負債償還計劃如下：
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操作 |
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(以千為單位) |
租約 |
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根據協議，至今公司已向BMS支付了與lumateperone有關的1000萬美元的里程碑付款。可能還有剩餘的里程碑付款總額為6000萬美元。根據協議，公司還可能需根據每個授權產品向BMS支付達約6000萬美元的其他里程碑付款的層級分單數位百分比的專利權使用費，範圍從銷售授權產品的5％到銷售授權產品的低於5％。公司有義務向BMS支付其他特許權的非專利權支付的百分比。 |
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2025年12月31日 |
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2026年12月31日 |
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2027年12月31日 |
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2028年12月31日 |
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此後 |
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總租賃支付 |
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減：隱含利息 |
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租賃負債的現值 |
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法律訴訟
公司目前沒有參與任何訴訟，管理層也不知道有任何針對公司的未決或威脅訴訟，認為這些訴訟會對公司的業務、運營業績、財務狀況或現金流產生重大影響。
2024年5月，公司與弗裏德萊希共濟失調研究聯盟（FARA）簽署協議，加入了包括製藥、生物技術、學術和臨牀合作伙伴在內的TRACk-FA神經影像學聯盟。該聯盟將開展一項自然史研究，旨在建立疾病特異性的神經影像標記物，以跟蹤大腦和脊髓的疾病進程，併為在臨牀試驗中利用這些標記物提供依據。作為行業合作伙伴，公司將幫助資助該研究併為研究設計、研究活動和分析做出貢獻,公司將有權訪問所有研究數據，並進行適當的監管申報。公司在2024年第二季度的Track-FA項目中支出了$百萬，並將為未來的費用提供資金。公司的董事之一也是FARA的董事。
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項目2. 管理層對財務狀況和經營結果的討論與分析
以下討論和分析我們的財務狀況和經營業績應與我們在本季度10-Q表格的其他地方出現的簡明合併財務報表和相關附註，以及包括我們在2024年3月14日提交給證券交易委員會（“SEC”）的年度報告書上關於管理層財務狀況和經營業績的討論及其附註一起閲讀。本討論和分析或本季度報告的其他地方包含的部分信息，包括關於我們業務計劃和策略的信息，包括前瞻性聲明，這些前瞻性聲明涉及到風險、不確定性和假設。這些聲明基於我們對未來結果的信念和期望，並受到可能導致我們實際結果與預期結果不符的風險和不確定性的影響。我們不承擔更新這些前瞻性聲明的義務，無論是因為新信息、未來事件還是其他任何原因。您應該閲讀我們2023年年度報告中包含的"風險因素"部分，以及本文後面的"風險因素"和"關於前瞻性聲明的注意事項"部分，以討論可能導致實際結果與以下討論和分析中描述或暗示的結果不符的重要因素。
概述
我們是一家專注於利用我們的新型細胞穿透肽（“CPP”）技術平臺開發治療複雜罕見疾病的臨牀階段生物製藥公司。我們的首席產品候選者nomlabofusp（nomlabofusp是國際非專有名和美國採用的名稱，用於CTI-1601）是一種皮下注射的重組融合蛋白，旨在將組織鐵蛋白（“FXN”）這種必需的蛋白輸送到患有弗萊德瑞希共濟失調（“FA”）的患者的線粒體內。FA是一種罕見的、進展性的、致死的疾病，患者由於遺傳異常無法產生足夠的FXN。目前，沒有能解決FA核心缺陷，即FXN水平低下的治療方法。Nomlabofusp是第一個旨在增加FA患者FXN水平的潛在療法。
我們認為我們的CPP平臺，可以使治療分子穿過細胞膜，達到細胞內靶點，從而有潛力治療其他罕見和孤兒疾病。我們打算使用我們的專有平臺針對其他缺乏或改變細胞內內容或活性的孤兒指標。
自公司成立以來，我們將幾乎所有的資源用於開發Nomlabofusp、建立我們的知識產權組合、開發第三方製造能力、業務規劃、籌集資金以及為此類運營提供總體和行政支持。
Nomlabofusp計劃更新
臨牀試驗
我們已經完成了兩個第1期臨牀試驗，一項第2期劑量探索試驗，並最近在FA患者中開展了開放標籤延長研究（“OLE”）。
2021年5月，在報告完我們的第1期FA計劃的積極頂線數據後，美國食品藥品監督管理局（“FDA”）對我們的Nomlabofusp臨牀計劃實施了臨牀停滯，在我們通知FDA設計用來支持Nomlabofusp患者長期使用的26周非人靈長類毒理學研究中，最高劑量水平的死亡率。
在2022年9月，FDA解除了對Nomlabofusp計劃的全面臨牀保留，並實施了部分臨牀保留。2023年5月，我們宣佈了完成了一項第二階段、為期4周的劑量探索試驗的25毫克隊列的總表現數據，並在2023年6月向FDA提供了完整的迴應，其中包括第二階段試驗25毫克隊列的非盲安全、藥代動力學（"PK"）和藥效動力學（"PD"）數據。
2023年6月，我們與FDA會面。在那次會議之後，我們向FDA提交了完整迴應，包括第二階段試驗25毫克隊列的非盲安全、藥代動力學（"PK"）和FXN數據。
20
2023年7月，在FDA審查完我們對少量臨牀試驗的完整迴應後，FDA清除了我們進行四周安慰劑對照第二階段劑量探索試驗中50毫克的第二隊列的評估及每天25毫克的OLE研究的啟動。在2024年5月，FDA解除了針對nomlabofusp開發的臨牀部分掛起。
2024年2月，我們公佈了在FA患者中成功完成的為期4周的安慰劑對照第二階段劑量探索試驗的nomlabofusp陽性總表現數據。在整個4周的治療期間，nomlabofusp一般耐受，有可預測的藥代動力學剖面，並在25毫克和50毫克隊列中的每個組織（皮膚和口腔細胞）中引起FXN水平的劑量依賴性增加。第二階段劑量探索研究中25毫克（n = 13）和50毫克（n = 15）隊列的參與者被隨機分為2：1，接受注射nomlabofusp或安慰劑。在2024年5月，FDA解除了nomlabofusp開發的臨牀部分掛起。
2024年3月，OLE試驗中首位患者使用25毫克的nomlabofusp進行皮下注射治療，這是上述OLE試驗的一部分，該試驗評估了自行或由看護者進行的每日25毫克nomlabofusp的皮下注射劑量。該研究正在進行中，所有7個站點都已啟動，並正在招募其他患者。已完成第二階段劑量探索研究治療或以前完成nomlabofusp前臨牀試驗的參與者有資格進行OLE研究的篩查。OLE研究將評估長期皮下注射nomlabofusp的安全性和耐受性、藥代動力學、外周組織中FXN水平以及其他探索性藥效動力學標誌物（脂質剖析和基因表達數據）。此外，收集的臨牀評估將與來自Friedreich氏共濟失調臨牀結果測量研究（FACOMS）數據庫中的參與者的匹配對照組數據進行比較。OLE研究計劃在對25毫克劑量的frataxin藥效動力學進一步表徵後逐步升級至50毫克劑量。預計在2024年第四季度公佈中期數據。
我們還與FDA就組織FXN水平作為一種新的替代終點進行了單獨的討論。FDA承認frataxin缺乏似乎對FA的病理機制至關重要，並且繼續為FA患者尋找能夠解決潛在疾病病理生理學的治療方法。我們打算使用FXN水平、支持性PD和臨牀信息以及OLE研究的安全數據來支持novel surrogate endpoint方法加速批准。此外，還需要額外的非臨牀藥理學信息來支持該替代終點方法。
我們計劃將nomlabofusp的臨牀項目擴展到患有FA的青少年（12-17歲）和兒童（2-11歲）。公司預計將在今年年底開始在青少年進行藥代動力學（PK）預研研究，並預計在完成PK研究後，將這些參與者轉入正在進行的OLE研究中。預研研究將招募12-15歲青少年患者，隨機分為2：1，每天接受nomlabofusp或安慰劑。公司還計劃在2025年年中啟動全球確認性研究，可能在美國、歐洲、英國、加拿大和澳大利亞設立研究站點。生物製品許可申請（BLA）文件的提交目標是2025年下半年，以支持加速批准。
2024年5月30日，我們宣佈FDA藥物評估和研究中心（"CDER"）已選定nomlabofusp作為參與罕見疾病治療臨牀試驗推進的支持（"Start"）試點計劃中的少數項目之一。STARt Pilot計劃的目標是通過與FDA工作人員頻繁交流和定期溝通的方式，加快罕見疾病開發藥物的審查過程，以避免導致嚴重殘疾或死亡的情況。
Nomlabofusp已獲得孤兒藥（美國和歐洲）、罕見兒童疾病（美國）、快捷途徑（美國）和PRIME（歐洲）用於治療FA。我們還開始與美國以外的監管機構和調查者接觸，準備將我們的臨牀項目擴展到其他地理區域。由於約75%的FA患者生活在美國以外，建立全球性的臨牀試驗能力對於解決FA社區的緊迫未滿足需求非常重要。
融資活動，包括最近的重大融資。
迄今為止，我們的運營主要通過銷售普通股的收入、銷售購買普通股的預融資認股權的收入，2020年與Zafgen公司合併時從現金、現金等價物、可交易證券和受限現金收購中利用資金以及在Zafgen公司與Chondrial Holdings，LLC合併之前從Chondrial Holdings公司的資本貢獻獲得資金。
2024年2月，我們完成了一項在非優先證券交易所交易的公開發行，在該發行中，我們發行並出售了19736842股普通股，公開發行價格為每股8.74美元。在扣除承銷折扣、佣金和其他發行費用後，我們獲得了大約16180萬美元的淨收益。
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在2024年5月，我們與Guggenheim Securities，LLC簽署了銷售協議（"ATm協議"），以建立一個“市場價格”的銷售計劃，從時間到時間以總計價值10000萬美元的普通股進行銷售。迄今為止，我們沒有在ATm協議下銷售。
關鍵會計政策和重大判斷和估計
我們的簡明合併財務報表是按照通用會計準則（GAAP）編制的。準備我們的簡明合併財務報表及相關披露需要我們進行估計和假設，這些估計和假設影響了資產、負債、成本和費用的報告金額以及相關披露。我們認為，在下面描述的會計政策中使用的估計值和假設值可能對我們的簡明合併財務報表產生最大的潛在影響，因此，認為這些是我們的關鍵會計政策。我們持續評估這些估計值和假設。在不同的假設和條件下，我們的實際結果可能與這些估計值不同。
研究和開發費用
某些研發活動的費用，如製造、非臨牀研究和臨牀試驗，通常是基於評估完成特定任務的程度來確認的，這些評估使用我們的供應商和合作方提供的信息和數據，並因此被認為是顯着判斷方面和管理層對生產、非臨牀和臨牀費用的回顧。此過程涉及審核未完的合同和採購訂單，與我們的工作人員和外部供應商溝通以確定代表我們完成的服務，並在我們尚未收到發票或其他通知的情況下估計已執行的服務的級別及相關的費用。我們與供應商和供應商合作以確保我們的研發費用估計是合理的。我們預計，為了推進nomlabofusp的額外臨牀試驗，我們的研究和開發投入將增加。因此，我們預計在可預見的未來，隨着我們推進nomlabofusp和/或任何其他產品候選項的臨牀開發，我們的研究和開發費用將增加。
股票薪酬費用
我們根據授予的所有股票獎勵的公平價值在授予時的Black-Scholes期權定價模型基礎上度量員工和董事委員會。Black-Scholes期權定價模型需要使用高度主觀的假設來確定股票獎勵的公平價值。我們在期權定價模型中使用的假設代表管理層的最佳估計值。這些估計值具有複雜性，涉及多個變量、不確定性和假設，以及管理層的判斷應用，因此本質上是主觀的。如果影響因素髮生變化並使用不同的假設，則我們股票獎勵成本未來可能有實質性不同。
在2020年5月28日之前，我們是一傢俬人公司，在普通股方面缺乏特定於公司的歷史和預測波動率信息。在2023年1月1日之前，公司僅基於具有可比特徵，包括企業價值，風險概況和在行業板塊中的地位相似的上市同行公司的歷史波動率來估計其預期普通股價格波動率。自2023年1月1日開始，公司開始將自2020年6月（與Zafgen在2020年的合併之後）開始的歷史數據與其歷史同行業板塊進行混合。我們定期評估我們的同行羣體，以評估情況的變化，其中確定的公司可能不再與我們相似，在這種情況下，將使用其股票價格公開可得的更合適公司進行計算。我們預計會繼續這樣做，直到我們獲得有關我們自己交易的股票價格波動率的完整歷史數據為止。
我們的股票期權的預期期限是利用“簡化”方法確定的，適用於符合“普通香草”期權的獎勵。無風險利率是參考美國國債收益率曲線來確定的，其有效期與獎勵的預期期限大致相等。預期股息收益率考慮到我們從未向普通股股東支付現金股息，並且不希望在可預見的未來支付任何現金股息。
這些獎勵的補償費用將在規定的服務期間內確認，通常是相應獎勵的歸屬期。通常，我們發行具有僅服務為基礎的歸屬條件的獎勵，並使用直線法記錄這些獎勵的費用。我們按照發生的方式對被取消的獎勵進行核算。
22
我們將股票期權補償費用分類在合併的損益表上，與獎勵接收人的工資成本或其服務支付分類相同。
金融運營概述
營業收入
迄今為止，我們尚未從產品銷售中產生任何收入，並且不希望在可預見的未來通過產品銷售產生任何收入。如果我們的開發工作導致臨牀成功和監管批准或與第三方達成合作協議，我們可能會從這些產品候選者或合作中獲得收入。
營業費用
從成立以來，我們的大部分營業費用主要是研究和開發活動以及一般管理成本。
研發費用。
研究和開發費用主要包括與我們的產品研究和開發努力相關的成本。研究和開發費用主要包括：
此時，我們無法合理地估計或瞭解完成nomlabofusp或我們開發的任何其他產品候選者的臨牀和商業開發所需的工作的性質，時間和估計成本。我們還無法預測銷售我們的產品候選者是否會產生大量淨現金流入。進行臨牀試驗和nomlabofusp或我們開發的任何其他產品候選者的開發的持續時間，成本和時間將取決於各種因素，包括：
23
這些變量中任何一個或多個結果的變化，都可能會顯着改變與該產品候選人開發相關的成本、時間和可行性。例如，如果FDA或其他監管機構要求我們進行額外的非臨牀或臨牀試驗，超出我們目前預計用於完成產品候選人臨牀開發所需的試驗，或者如果我們在任何臨牀試驗中遇到重大滯後，我們可能需要耗費大量額外的財務資源和時間來完成臨牀開發。
總部和管理費用
一般和行政費用主要包括人員成本，包括工資、相關福利和股票基於美元匯率的補償、與我們的高管、財務、信息技術有關的費用以及其他行政職能有關的費用。一般和行政費用還包括保險費用和審核、税收和法律服務的專業費用，包括用於追求知識產權專利保護的法律費用。我們預計，隨着我們聘請更多員工來實施、改進和擴展我們的運營、金融、商業和管理系統，我們的一般和行政費用將在可預見的未來增加。
運營結果
2024年6月30日結束的三個月和2023年的比較
以下表格總結了我們截至2024年6月30日和2023年6月30日的運營結果：
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截至6月30日的三個月 |
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增長 |
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2024 |
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2023 |
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(減少) |
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(以千為單位) |
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損益表資料： |
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營業費用： |
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研發 |
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$ |
19,682 |
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$ |
5,875 |
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$ |
13,807 |
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普通和管理 |
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4,917 |
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3,745 |
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1,172 |
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營業費用總計 |
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24,599 |
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9,620 |
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14,979 |
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經營虧損 |
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(24,599 |
) |
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(9,620 |
) |
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(14,979 |
) |
其他收入（費用）淨額 |
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2,972 |
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1,254 |
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1,718 |
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淨虧損 |
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$ |
(21,627 |
) |
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$ |
(8,366 |
) |
|
$ |
(13,261 |
) |
研發費用
2024年6月30日結束的三個月的研發費用增加了1380萬美元，相比2023年6月30日結束的三個月增加了1060萬美元的nomlabofusp製造成本，增加了210萬美元的臨牀成本，主要與OLE研究有關，該研究於2024年第一季度開始為患者服用，以及公司參與弗裏德赫國家運動不良同盟（FARA）跟蹤FA計劃的初始成本，以及由於員工人數增加增加了110萬美元的人員費用。
總務及行政管理費用
2024年6月30日結束的三個月的一般和行政費用比2013年6月30日結束的三個月增加了120萬美元，主要由於專業費用增加60萬美元，主要與法律費用、諮詢費用和其他上市公司相關費用有關、人事費用增加40萬美元以及與2024年第一季度授予的股份補償費用增加10萬美元有關。
其他收入（費用）淨額
其他收入（費用），淨額在2024年6月30日結束的三個月中為300萬美元收入，而在2023年6月30日結束的三個月中為130萬美元收入。增加主要是因為在更高的投資基礎上賺取的利息收入以及更高利率。
24
2024年6月30日結束的六個月與2023年對比
下表總結了我們在2024年和2023年6月30日結束的六個月中的運營結果：
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截至6月30日的六個月 |
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增長 |
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2024 |
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2023 |
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(減少) |
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(以千為單位) |
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損益表資料： |
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營業費用： |
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研發 |
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$ |
32,621 |
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$ |
10437 |
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$ |
22,184 |
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普通和管理 |
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8,712 |
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6,820 |
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|
|
1,892 |
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營業費用總計 |
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41,333 |
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|
17,257 |
|
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24,076 |
|
經營虧損 |
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(41,333 |
) |
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(17,257 |
) |
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（24,076 |
) |
其他收入（費用）淨額 |
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5,052 |
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2,365 |
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2,687 |
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淨虧損 |
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$ |
(36,281 |
) |
|
$ |
(14,892 |
) |
|
$ |
(21,389 |
) |
研發費用
2024年6月30日結束的六個月的研發費用增加了2220萬美元，而2023年6月30日的六個月的研發費用相比增加了。研發費用的增加主要是由於nomlabofusp製造費用增加了1630萬美元，臨牀費用增加了310萬美元，主要與OLE研究有關，該研究於2024年第1季度開始給患者投藥，以及上述Track FA項目，人員費用增加了200萬美元，內部實驗室費用增加了30萬美元，與2024年第1季度授予的股票獎勵相關的股票補償費用增加了30萬美元。
總務及行政管理費用
2024年6月30日結束的六個月中，一般和管理費用增加了190萬美元，而2023年6月30日結束的六個月中，一般和管理費用相比增加了。一般和管理費用的增加主要是由於專業費用增加了80萬美元，主要涉及法律費用、諮詢費用和其他上市公司相關費用，人員費用增加了60萬美元，與2024年第1季度授予的股票獎勵相關的股票補償費用增加了30萬美元。
其他收入（費用）淨額
2024年6月30日結束的六個月的其他收入(支出)，淨額為510萬美元，而2023年6月30日結束的六個月的其他收入(支出)，淨額為240萬美元。增加主要與在更高的投資基礎上獲得的利息收入以及該基礎上更高的利率有關。
非GAAP財務指標
自成立以來，我們尚未從任何來源包括產品銷售中獲得任何收入，一直在經營虧損並存在負現金流量問題。我們將幾乎所有資源都用於開發nomlabofusp，構建我們的知識產權組合，開發第三方製造能力，進行業務計劃、籌集資金以及提供一般和行政支持。
現金流量
下表彙總了以下各時間段我們的現金來源和現金用途:
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截至6月30日的六個月 |
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2024 |
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2023 |
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(以千為單位) |
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經營活動使用的淨現金流量 |
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$ |
(24,399 |
) |
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$ |
(14,916 |
) |
投資活動產生的淨現金流量 |
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(131,856 |
) |
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82,412 |
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籌資活動產生的現金淨額 |
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161,817 |
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— |
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現金，現金等價物和受限制現金的淨增加額 |
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$ |
5,562 |
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|
$ |
67,496 |
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經營活動使用的現金淨額
2024年6月30日結束的六個月中，運營活動使用了2440萬美元的現金，導致我們的淨虧損為3630萬美元，調整為非現金費用210萬美元和操作性資產和負債的變化，導致現金來源為970萬美元。我們的淨虧損主要歸因於nomlabofusp項目的研發活動和上述的一般管理費用。非現金費用主要與股票補償費用有關。操作性資產和負債的變化主要是由於應計費用和應付賬款的增加，主要是由於上述研發活動的增加以及預付費用的增加。
2013年6月30日結束的六個月中，運營活動使用了1490萬美元的資金，導致我們的淨虧損為1490萬美元，調整為非現金費用330萬美元和操作性資產和負債的變化，導致現金來源為340萬美元。我們的淨虧損主要歸因於nomlabofusp項目的研發活動和上述的一般管理費用。非現金費用主要與股票補償費用有關。操作性資產和負債的變化主要是由於應計費用的減少和應付賬款的增加。
投資活動產生的淨現金流量
2024年6月30日結束的六個月中，投資活動使用了13190萬美元購買16660萬美元的可市場出售證券，部分抵消了3500萬美元的可市場出售證券到期提供的現金。
2013年6月30日結束的六個月中，投資活動提供了8240萬美元的現金，包括9230萬美元的可市場出售證券到期和980萬美元的可市場出售證券購買。
融資活動提供的淨現金流量
2024年6月30日結束的六個月中，融資活動提供了16180萬美元的現金流，主要來自普通股的發行。
2013年6月30日結束的六個月中沒有融資活動。
運營資本需求
我們尚未商業化任何產品，也不指望通過任何產品的商業銷售獲得收入，如果有的話，需要數年時間。
截至2024年6月30日，我們已經出現了淨虧損。2024年和2023年六個月的淨虧損分別約為3630萬美元和1490萬美元。截至2024年6月30日，我們累計赤字達到了2.248億美元，現金及現金等價物為2.261億美元，不包括約130萬美元的受限現金。
主要是由於研究和開發活動以及nomlabofusp和我們的業務開發的一般和管理費用而導致虧損。我們預計將來在繼續進行以下活動的情況下，將會發生重大的開支和業務損失:
26
2024年2月，我們完成了一項公開發行，發行並出售了19,736,842股普通股，在扣除承銷折扣、佣金和其他發行費用後，獲得了約1.618億美元的淨收益。我們預計，我們目前的現金，現金等價物和可市場交易證券將資助經營活動至2026年。如果我們在臨牀試驗中遇到意外的延遲，或者如果我們的運營計劃與當前的假設不符而對我們的運營產生負面影響，我們可能會減少開支以進一步延長現有的現金資源。在我們能夠產生大量收入之前，如果有的話，我們預計將通過公開或私人股權發行、債務/專利權融資、合作、戰略聯盟和許可安排或其他來源結合的方式尋求額外的資金。發生債務將導致增加固定支付義務，而我們可能需要同意某些限制性契約，例如限制我們進一步負債的能力、最低現金餘額、限制我們獲取、出售或許可知識產權和其他經營限制，這可能對我們開展業務產生不利影響。任何額外的籌資努力可能會使我們的管理團隊從日常活動中分神，可能會對我們開發和商業化產品候選者的能力產生負面影響。
不能保證我們將能夠以可接受的條件籌集足夠的額外資本，如果有的話。如果沒有這樣的額外融資在滿意的條件下可用，或者資金不足，或者我們沒有足夠的授權股份，我們可能需要延遲、限制或取消商業機會的發展和實現商業目標的能力，我們的競爭力、業務、財務狀況和經營業績將受到實質性的不利影響。我們還可能被要求通過與合作伙伴、戰略聯盟或其他方式去尋求資金，這可能比原本的計劃更早，我們可能被要求放棄一些技術或產品候選者的權利或同意對我們不利的條款，這可能對我們的業務、營運業績和前景產生重大不利影響。此外，地緣政治緊張局勢、資本市場波動以及其他不利的宏觀經濟事件，包括通貨膨脹壓力、利率上升、銀行不穩定、貨幣政策變化以及美國政府管理聯邦債務限制的能力，以及全球金融市場的健康危機可能會降低我們獲得資金的能力，這可能對我們的流動性和繼續作為經營單位產生負面影響。如果我們在需要時不能獲得足夠的資金和/或以可接受的條款，則我們可能需要大幅削減、延遲或終止一個或多個研究和開發項目、臨牀和商業用品的製造、產品組合的擴張和/或商業前期策略，這可能對我們的業務前景產生不利影響，或者我們可能無法繼續經營。某些限制性契約，例如限制我們進一步負債的能力、限制我們獲取、出售或獲得知識產權的權利和其他經營限制，可能對我們進行業務造成不利影響。任何額外的籌資努力可能會使我們的管理團隊從日常活動中分神，可能會對我們開發和商業化產品候選者的能力產生負面影響。
如果我們無法在需要時獲得足夠的資金和/或以可接受的條件，則我們可能需要顯着削減、延遲或終止一個或多個研究和開發項目、製造臨牀和商業用品、產品組合擴張和/或商業前期策略，這可能對我們的業務前景產生不利影響，或者我們可能無法繼續經營。某些限制性契約，例如限制我們進一步負債的能力、限制我們獲取、出售或獲得知識產權的權利和其他經營限制，可能對我們進行業務造成不利影響。任何額外的籌資努力可能會使我們的管理團隊從日常活動中分神，可能會對我們開發和商業化產品候選者的能力產生負面影響。
資產負債表外安排
在報告期內，我們沒有，當前也沒有任何表外安排，按照適用的SEC規則進行定義，例如與未合併實體或金融夥伴關係等，這些用於促進融資交易的實體不需要在我們的資產負債表上反映。
最近發佈的會計準則
請參閲本季度10 - Q表1第I部分包括的我們的簡要財務報表註釋2中的説明，如適用。
我們是根據1934年修正案的證券交易法規則120億.2所定義的"較小的報告公司"，不需要在此項目下提供信息。
無。
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項目3. 關於市場風險的定量和定性披露
我們維護了"披露控制和程序"，該項控制和程序根據證券交易委員會規則和表格13a-15（e）和15d-15（e）的定義，旨在確保我們提交或提交的報告中所要求披露的信息在指定的時間內記錄、處理、彙總和報告，並且這樣的信息被累積和通知給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時決定所需的披露。
項目4. 控制與程序
有關截至2024年6月30日的季度的情況，經過我們管理層的監督和參與，我們評估了披露控制和程序的設計和運作的有效性。基於此評估，我們的首席執行官和首席財務官已經得出結論，我們的披露控制和程序是有效的。
任何披露控制和程序的設計也在一定程度上基於有關未來事件發生可能性的某些假設，不能保證任何設計都能在所有潛在未來條件下成功實現其聲明的目標。
在我們的管理層的監督下和參與下，我們對2024年6月30日截至的季度進行了披露控制和程序的設計和運作的有效性評估。根據這個評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，我們的披露控制和程序是有效的。
管理層不希望我們的財務報告內部控制能夠防止或檢測到所有錯誤和所有欺詐行為。無論控制系統的構思和運作如何，都只能提供合理的，而非絕對的保證，控制系統的目標是否得到實現。此外，控制系統的設計必須反映出存在資源限制的事實，並且必須相對於成本考慮控制的好處。由於成本效益控制系統的固有限制，對財務報告內部控制的任何評估都不能提供絕對保證，即不會發生由於錯誤或欺詐導致的錯誤陳述或所有控制問題和欺詐行為（如有）都被檢測到或已被檢測到。
財務報告內部控制的變化
在2024年6月30日結束的財季內，我們的財務報告內部控制沒有發生任何變更（根據證券交易委員會規則13a-15（f）和15d-15（f）的定義），這些變更對財務報告內部控制的根本性影響是重大的或者有合理的可能。影響我們的財務報告內部控制的變化。
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第II部分 其他信息
第1項.法律訴訟
我們從時間到時間都會受到在業務正常過程中產生的法律訴訟的影響。據我們所知，在截至2024年6月30日的六個月中，並且截至本季度報告日，都沒有威脅或正在進行的法律行動，這些法律行動可能對我們的業務、財務狀況、業績或現金流量產生實質性不利影響。
項目1A. 風險因素
您應認真考慮我們2023年年報中"1A.風險因素"下的風險因素。我們2023年年報中描述的風險並不是我們公司面臨的唯一風險。其他目前對我們未知或我們目前認為不重要的風險和不確定性也可能對我們的業務、財務狀況或未來業績產生實質性不利影響。
我們已經被選為STARt試點計劃的參與者，但這可能不會導致更快的發展或監管審查或獲批過程，並不增加我們獲得營銷批准的可能性。
2024年5月，我們宣佈FDA的CDER將nomlabofusp選為STARt試點計劃的幾個項目之一。STARt試點計劃的目的是通過促進與FDA工作人員的頻繁協商和定期交流來加速罕見疾病的藥物研發，這些疾病導致重大殘疾或死亡，並加快生物製品和藥物的審查過程。作為試點計劃，這種擴展溝通流程將測試減少與正式FDA會議流程相關的等待時間是否加快了旨在滿足未滿足醫療需求的產品開發速度。由於FDA新推出的STARt試點計劃，其潛在優勢不確定。雖然我們預計參加這個新的計劃可以幫助完成我們的BLA提交和批准時間表，但不能保證STARt試點計劃會加速我們對nomlabofusp開發時間表或獲批的可能性。此外，FDA可隨時撤回我們參加STARt試點計劃的選擇。
項目2. 未註冊的股權銷售和款項使用
無。
項目3. 面對高級證券的違約情況
無。
項目4. 礦山安全披露
不適用。
項目5.其他信息
無。
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項目6. 附件
作為此季度報告的附件，文件列示於展示清單上，該展示清單已納入此處的參考文獻中。
指數
附表號。 |
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描述 |
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3.1* |
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Larimar Therapeutics，Inc.第九次修訂和重訂章程的修訂證書。 |
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10.1 |
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銷售協議，於2024年5月9日由公司與Guggenheim Securities, LLC簽訂(包含在公司於2024年5月9日提交的10-Q表格附件10.1中)。 |
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31.1* |
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根據2002年Sarbanes-Oxley法案第302條規定，公司首席執行官的認證。 |
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31.2* |
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根據2002年Sarbanes-Oxley法案第302條規定，公司財務主管的認證。 |
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32.1** |
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根據薩班斯-豪利法案2002第906條採納的18 U.S.C.第1350條，首席執行官和首席財務官的認證。 |
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Inline XBRL實例文檔 |
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內聯XBRL實例文檔：實例文檔不會出現在交互式數據文件中，因為它的XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中。 |
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Inline XBRL擴展架構文檔 |
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內聯XBRL分類擴展架構文檔 |
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104 |
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封面互動數據文件（格式為內聯XBRL，包含在展示文件101中） |
* 請見附件。
**隨此呈交。
30
簽名
根據《1934證券交易法》修正案的要求，申報人已通過其授權人在本報告上簽字。
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LARIMAR THERAPEUTICS, INC. |
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日期：2024年8月8日 |
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通過： |
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/s/ Carole S. Ben-Maimon, M.D. |
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Carole S. Ben-Maimon萬.D。 |
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總裁兼首席執行官 簽名：/s/ Ian Lee |
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日期：2024年8月8日 |
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通過： |
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/s/ Michael Celano |
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Michael Celano |
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致富金融(臨時代碼) （信安金融及會計主管） |
31