Monte Rosa Therapeutics公佈2024年第二季度財務業績並提供公司最新情況
mRT-6160已獲得IND許可，這是一種針對VaV1的MGD，正在開發用於全身和神經系統自身免疫性疾病；有望在今年夏天啟動1期SAD/MAD研究，初步臨牀數據預計將於2025年第一季度公佈
正在進行的針對MYC驅動實體瘤的mRT-2359的1/2期研究顯示，0.5 mg時具有良好的安全性和藥效學特徵，休假21天/7天；使用21/7的時間表繼續給藥0.75 mg；預計將在2024年下半年最終確定推薦的2期劑量和更新的臨牀結果
通過與羅氏的戰略研究合作，實現了第一個項目和財務里程碑
強勁的現金狀況預計將為2027年上半年的運營提供資金，包括來自mrt-2359、mrt-6160和mrt-8102的概念驗證患者研究
馬薩諸塞州波士頓，2024年8月8日——開發新型分子膠水降解劑（MGD）藥物的臨牀階段生物技術公司蒙特羅莎療法公司（納斯達克股票代碼：GLUE）今天公佈了截至2024年6月30日的第二季度業務亮點和財務業績。
蒙特羅莎療法首席執行官Markus Warmuthwand.D.表示：“我們針對VAV1的MGD mRT-6160的IND批准是蒙特羅莎公司的一個重要里程碑，標誌着我們認為這是第一個臨牀階段、為非腫瘤學適應症合理設計的MGD。”“我們針對MYC驅動的實體瘤的mRT-2359項目正在進行中的1/2期研究中，我們期待宣佈推薦的2期劑量，分享該試驗劑量遞增部分的最新臨牀療效和安全性結果，並在下半年啟動我們的2期擴展隊列的入組。我們的第二個免疫學/炎症項目MRT-8102是一項針對由IL-1β和 NLRP3 炎症體驅動的疾病的NEK7導向的MGD，繼續取得進展，我們預計將在明年上半年提交IND申請。我們與羅氏的戰略合作進展迅速，我們今天很高興地宣佈，我們已經達到了第一組研究里程碑，我們相信這進一步證實了我們的Queen Discovery Engine的生產力。我們強勁的資產負債表，加上我們最近的融資，預計將為2027年上半年提供現金流，通過多個預期里程碑為公司提供資金，包括我們三個主要項目的概念驗證報告。”
近期亮點
mrt-2359，GSPT1 導向 MYC 驅動的實體瘤的 MGD
mRT-6160，Vav1 導向 MGD，用於全身和神經系統自身免疫/炎性疾病
MRT-8102，NEK7 導向 MGD，用於由 IL-1β 和 NLRP3 炎性體驅動的炎症性疾病
CDK2 和 Cyclin E1 指導的 MGD 計劃
其他公司最新動態
預期的里程碑
2024 年第二季度財務業績
協作收入：2024年第二季度的協作收入為470萬美元，而2023年同期為0美元。協作收入是指根據羅氏許可與合作協議記錄的收入。
研發（R&D）費用：2024年第二季度的研發費用為2810萬美元，而2023年同期為2910萬美元。研發費用是由我們的研發組織成功實現關鍵里程碑推動的，包括mrt-2359臨牀研究的繼續、臨牀前產品線的進展和增長、進入臨牀的MRT-6160的準備工作以及公司的Queen™ 發現引擎的持續開發。2024年第二季度的非現金股票薪酬構成了260萬美元的研發費用，而2023年同期為230萬美元。
一般和管理（G&A）費用：2024年第二季度的併購支出為930萬美元，而2023年同期為810萬美元。併購支出的增加是由於員工人數的增加、股票薪酬支出以及為支持增長和運營而向顧問支付的費用。併購支出包括2024年第二季度的190萬美元非現金股票薪酬，而2023年同期為190萬美元。
淨虧損：2024年第二季度的淨虧損為3,030萬美元，而2024年第一季度的淨虧損為3,200萬美元。
現金狀況和財務指導：截至2024年6月30日，現金、現金等價物、限制性現金和有價證券為2.671億美元，而截至2024年3月31日，現金、現金等價物、限制性現金和有價證券為1.978億美元。
該公司預計，其現金和現金等價物足以為2027年上半年的計劃運營和資本支出提供資金。
關於 MRT-2359
MRT-2359 是一種強效、高選擇性且口服生物可利用的研究分子膠降解劑 (MGD)，可誘導 E3 泛素連接酶成分大腦與翻譯終止因子 GSPT1 之間的相互作用，導致 GSPT1 蛋白的靶向降解。MYC 轉錄因子（c‑myc、L-MYC 和 N-MYC）是人類癌症的公認驅動因素，可維持高水平的蛋白質翻譯，這對於不受控制的細胞增殖和腫瘤生長至關重要。臨牀前研究表明，這種對 MYC 誘導的蛋白質翻譯的成癮會導致對 GSPT1 的依賴。通過誘導 GSPT1 降解，MRT-2359 旨在利用這種漏洞，破壞蛋白質合成機制，從而在 MYC 驅動的腫瘤中產生抗腫瘤活性。
關於 MRT-6160
MRT-6160 是 VAV1 的一種強效、高選擇性且口服生物利用的在研分子膠降解劑。在臨牀前研究中，VAV1 已顯示其靶點會深度降解，對其他蛋白質沒有可檢測到的影響。VAV1 是 Rho 家族鳥嘌呤核苷酸交換因子，是 T 細胞和 B 細胞受體下游的關鍵信號蛋白。VAV1 的表達僅限於血液和免疫細胞，包括 T 和 B 細胞。臨牀前研究表明，通過MGD對VAV1蛋白進行靶向降解可調節T細胞和B細胞受體介導的活性。這種調節在體外和體內都很明顯，細胞因子分泌的顯著減少就證明瞭這一點，細胞因子是維持自身免疫性疾病至關重要的蛋白質。此外，VAV1導向的MGD在自身免疫性疾病的臨牀前模型中顯示出令人鼓舞的活性，因此有可能為多種全身和神經系統自身免疫適應症（例如炎性腸病、類風濕性關節炎、多發性硬化和皮膚病）提供治療益處。臨牀前研究表明，在幾種體內自身免疫模型中，MRT-6160 可以抑制疾病進展。
關於 MRT-8102
MRT-8102 是一種強效、高選擇性且口服生物可利用的研究分子膠降解劑 (MGD)，靶向 NEK7，用於治療由 IL-1β 和 NLRP3 炎症體驅動的炎性疾病。NEK7 已被證明是體外和體內 NLRP3 炎性體組裝、激活和 IL-1β 釋放所必需的。NLRP3 炎性小體的異常激活以及隨後釋放的活性 IL-1β 和白介素 18 (IL-18) 與多種炎症性疾病有關，包括痛風、心血管疾病、包括帕金森氏病和阿爾茨海默氏病在內的神經系統疾病、眼部疾病、糖尿病、肥胖症和肝臟疾病。在非人類靈長類動物模型中，MRT-8102被證明可以有效、選擇性和持久地降解NEK7，並且在體外刺激全血後，IL-1β 模型幾乎完全降低。mRT-8102在非GLP毒理學研究中顯示出良好的形象。
關於蒙特羅莎
Monte Rosa Therapeutics是一家臨牀階段的生物技術公司，為腫瘤學、自身免疫和炎症性疾病等領域嚴重疾病的患者開發高選擇性分子膠水降解劑（MGD）藥物。MGD 是小分子蛋白質降解劑，有可能治療許多其他方式（包括其他降解劑）無法治療的疾病。Monte Rosa 的 Queen™（新底物的定量和工程消除）發現引擎結合了人工智能指導的化學、多樣的化學庫、結構生物學和蛋白質組學，以識別可降解的蛋白質靶標併合理設計具有前所未有的選擇性的 MGD。Queen 發現引擎可讓您在多個治療領域進入經過充分驗證的生物學的廣泛差異化靶標空間。Monte Rosa開發了業界領先的MGD產品線，涵蓋腫瘤學、自身免疫和炎症性疾病等，並與羅氏進行了戰略合作，以發現和開發針對以前被認為不可能藥物的癌症和神經系統疾病靶標的MGD。欲瞭解更多信息，請訪問 www.monterosatx.com。
前瞻性陳述
本通信包括明示和默示的 “前瞻性陳述”，包括1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。前瞻性陳述包括所有非歷史事實的陳述，在某些情況下，可以通過諸如 “可能”、“可能”、“將”、“應該”、“期望”、“打算”、“計劃”、“目標”、“預期”、“相信”、“估計”、“潛力”、“繼續”、“持續”、“持續” 或其中的否定詞來識別術語或其他旨在識別未來陳述的類似術語。此處包含的前瞻性陳述包括但不限於關於我們擴大產品管道能力的陳述、圍繞公司QueenTM發現引擎以及公司對其識別可降解蛋白靶標和合理設計具有前所未有選擇性的MGD的潛力的陳述、圍繞Queen發現引擎的生產力和公司MGD對多種靶標的潛力的陳述、關於我們臨牀前和臨牀項目進展和時間表的陳述，管道以及其中的各種產品，包括（i）我們正在進行的名為 mRT-2359 的 GSPT1 降解劑的臨牀開發，包括我們對在 2024 年下半年披露 mrt-2359 針對 MYC 驅動實體瘤的 1/2 期臨牀試驗的任何更新數據的性質、意義和時機的預期、我們在 2024 年下半年確定和 mrt-2359 推薦的 2 期劑量的披露，以及 2024年下半年第二階段擴張隊列的註冊時間，（ii）正在進行的發展我們的VAV1定向降解劑，即mRT-6160，以及計劃於2024年夏季進行的1期SAD/MAD研究，初步臨牀數據預計將於2025年第一季度公佈，我們對該項目潛在臨牀益處的預期，（iii）我們的NEK7指導的MGD（稱為MRT-8102）的持續開發，以及我們對其在神經系統適應症等方面的潛力以及潛在用途的期望痛風、心包炎和其他外周炎症性疾病，包括我們期望向其提交 IND美國食品藥品管理局在2025年第一季度的聲明，以及我們圍繞多份預期臨牀數據發表的聲明，包括mrt-2359、mrt-6160和mrt-8102的概念驗證患者研究結果、我們產品線的進展和應用，包括2024年底之前CDK2開發候選藥物的確定和發佈時間、有關我們平臺進展和應用的聲明
對我們提名額外目標、候選產品和開發候選人的能力和提名時機的期望，有關我們開發計劃的監管申報的聲明，包括此類監管申請（例如IND申請）的計劃時間，以及監管機構的可能審查，我們在開發項目中使用資本、支出和其他財務業績
未來、現有計劃的資金供應情況、為2027年上半年的運營提供資金的能力，以及我們對項目成功的預期、合作關係的強度和財務狀況的強度等。就其性質而言，這些陳述受到許多風險和不確定性的影響，包括我們在2024年3月14日向美國證券交易委員會提交的最新10-k表年度報告以及任何後續文件中列出的風險和不確定性，這些風險和不確定性可能導致實際業績、業績或成就與聲明中的預期或暗示存在重大和不利差異。您不應依賴前瞻性陳述作為對未來事件的預測。儘管我們的管理層認為我們的陳述中反映的預期是合理的，但我們不能保證前瞻性陳述中描述的未來業績、業績或事件和情況能夠實現或發生。提醒收件人不要過分依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅代表截至此類陳述發表之日，不應被解釋為事實陳述。除非適用法律要求，否則我們沒有義務公開更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、任何未來陳述還是其他原因。這些材料中包含的某些信息，以及在介紹這些材料時所作的任何口頭陳述，這些陳述與材料有關或基於從第三方來源獲得的研究、出版物、調查和其他數據以及我們自己的內部估計和研究。儘管我們認為截至這些材料發佈之日這些第三方研究、出版物、調查和其他數據是可靠的，但我們尚未獨立核實，也沒有對從第三方來源獲得的任何信息的充分性、公平性、準確性或完整性作出任何陳述。此外，沒有獨立來源評估過我們的內部估計或研究的合理性或準確性，也不應依賴這些材料中與此類內部估計和研究有關或基於此類內部估計和研究的任何信息或陳述。
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合併資產負債表 |
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（以千計，股票金額除外） |
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（未經審計） |
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6月30日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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$ |
108,847 |
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|
$ |
128,101 |
|
有價證券 |
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153,358 |
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|
104,312 |
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應收賬款 |
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|
9000 |
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— |
|
其他應收賬款 |
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|
842 |
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505 |
|
預付費用和其他流動資產 |
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|
5,849 |
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3,294 |
|
流動資產總額 |
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|
277,896 |
|
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|
236,212 |
|
財產和設備，淨額 |
|
|
33,250 |
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|
33,803 |
|
經營租賃使用權資產 |
|
|
27,893 |
|
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|
28,808 |
|
限制性現金，扣除當前 |
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|
4,866 |
|
|
|
4,580 |
|
其他長期資產 |
|
|
209 |
|
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|
352 |
|
總資產 |
|
$ |
344,114 |
|
|
$ |
303,755 |
|
負債和股東權益 |
|
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||
流動負債： |
|
|
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||
應付賬款 |
|
$ |
6,473 |
|
|
$ |
11,152 |
|
應計費用和其他流動負債 |
|
|
12,759 |
|
|
|
14,600 |
|
當期遞延收入 |
|
|
19,645 |
|
|
|
17,678 |
|
經營租賃負債的當前部分 |
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|
3,471 |
|
|
|
3,162 |
|
流動負債總額 |
|
|
42,348 |
|
|
|
46,592 |
|
扣除當期後的遞延收入 |
|
|
33,596 |
|
|
|
32,323 |
|
固定福利計劃負債 |
|
|
2,614 |
|
|
|
2,713 |
|
經營租賃責任 |
|
|
40,885 |
|
|
|
42,877 |
|
負債總額 |
|
|
119,443 |
|
|
|
124,505 |
|
承付款和意外開支 |
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||
股東權益 |
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普通股，面值0.0001美元；截至2024年6月30日，已授權5億股，已發行61,333,597股，已發行61,328,282股；截至2023年12月31日，已發行50,154,929股和已發行50,140,233股 |
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|
6 |
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5 |
|
額外的實收資本 |
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655,501 |
|
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|
547,857 |
|
累計其他綜合虧損 |
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(2,670 |
) |
|
|
(2,724) |
) |
累計赤字 |
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|
(428,166) |
) |
|
|
(365,888) |
) |
股東權益總額 |
|
|
224,671 |
|
|
|
179,250 |
|
負債和股東權益總額 |
|
$ |
344,114 |
|
|
$ |
303,755 |
|
合併運營報表和綜合收益（虧損） |
||||||||||||||||
（以千計，股票和每股金額除外） |
||||||||||||||||
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|
三個月結束了 |
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六個月已結束 |
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||||||||||
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2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
協作收入 |
|
$ |
4,695 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
5,759 |
|
|
$ |
— |
|
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
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|
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|
研究和開發 |
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|
28,055 |
|
|
|
29,076 |
|
|
|
55,081 |
|
|
|
55,831 |
|
一般和行政 |
|
|
9,282 |
|
|
|
8,145 |
|
|
|
18,267 |
|
|
|
15,649 |
|
運營費用總額 |
|
|
37,337 |
|
|
|
37,221 |
|
|
|
73,348 |
|
|
|
71,480 |
|
運營損失 |
|
|
(32,642) |
) |
|
|
(37,221) |
) |
|
|
(67,589) |
) |
|
|
(71,480) |
) |
其他收入（支出）： |
|
|
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淨利息收入 |
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|
2637 |
|
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|
2,302 |
|
|
|
5,079 |
|
|
|
4,739 |
|
外匯匯兑收益（虧損），淨額 |
|
|
(53) |
) |
|
|
(93) |
) |
|
|
567 |
|
|
|
(178) |
) |
處置固定資產的收益 |
|
|
— |
|
|
|
24 |
|
|
|
— |
|
|
|
24 |
|
出售有價證券的損失 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(131) |
) |
其他收入總額 |
|
|
2,584 |
|
|
|
2,233 |
|
|
|
5,646 |
|
|
|
4,454 |
|
所得税前淨虧損 |
|
$ |
(30,058) |
) |
|
$ |
(34,988) |
) |
|
$ |
(61,943) |
) |
|
$ |
(67,026) |
) |
所得税準備金 |
|
|
(252) |
|
|
|
(190) |
) |
|
|
(335) |
) |
|
|
(190) |
) |
淨虧損 |
|
$ |
(30,310) |
) |
|
$ |
(35,178) |
) |
|
$ |
(62,278) |
) |
|
$ |
(67,216 |
) |
歸屬於普通股股東的每股淨虧損——基本虧損和攤薄後 |
|
$ |
(0.43) |
) |
|
$ |
(0.71) |
) |
|
$ |
(0.95 |
) |
|
$ |
(1.36) |
) |
計算中使用的已發行股票的加權平均數 |
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71,233,992 |
|
|
|
49,431,922 |
|
|
|
65,695,095 |
|
|
|
49,389,931 |
|
綜合損失： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
淨虧損 |
|
$ |
(30,310) |
) |
|
$ |
(35,178) |
) |
|
$ |
(62,278) |
) |
|
$ |
(67,216 |
) |
養老金福利義務準備金 |
|
|
35 |
|
|
|
14 |
|
|
|
70 |
|
|
|
28 |
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可供出售證券的未實現收益（虧損） |
|
|
(12) |
) |
|
|
(261) |
) |
|
|
(16) |
) |
|
|
84 |
|
綜合損失 |
|
$ |
(30,287) |
) |
|
$ |
(35,425) |
) |
|
$ |
(62,224) |
) |
|
$ |
(67,104) |
) |
投資者
安德魯·芬德伯克
ir@monterosatx.com
媒體
Cory Tromblee，Scient PR
media@monterosatx.com
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