目錄表
美國
證券交易委員會
華盛頓特區20549
表格：
(標記一)
截至本季度末
或
在從歐洲過渡到歐洲的過渡期，美國從歐洲過渡到日本。
委託文件編號：
(註冊人的確切姓名載於其章程)
| ||
(註冊成立或組織的國家或其他司法管轄區) | (國際税務局僱主身分證號碼) |
| ||
（主要行政辦公室地址） | (郵政編碼) |
(
(註冊人的電話號碼，包括區號)
根據該法第12(B)款登記的證券：
每個班級的標題 |
| 交易代碼 |
| 註冊的每個交易所的名稱 |
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短期限內)提交了1934年《證券交易法》第13節或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。
用複選標記表示註冊人是否已在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。
通過複選標記來確定註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型報告公司還是新興成長型公司。請參閲《交易法》第120億.2條規則中“大型加速備案人”、“加速備案人”、“小型報告公司”和“新興成長型公司”的定義。
þ | 加速文件管理器 | ☐ | |
非加速文件服務器 | ☐ | 規模較小的報告公司 | |
新興成長型公司 |
如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易所法案第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。是
截至2024年8月6日，已有
目錄表
目錄
PTC Therapeutics，Inc
第…頁，第 | |
第一部分-財務信息 | |
| |
項目1.財務報表（未經審計） | 4 |
| |
第二項：管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析 | 42 |
| |
第3項：關於市場風險的定量和定性披露 | 62 |
| |
項目4.控制和程序 | 62 |
| |
第二部分--其他資料 | |
| |
項目2.法律訴訟 | 63 |
項目1A.風險因素 | 63 |
第5項：其他信息 | 63 |
項目6.展品 | 65 |
i
目錄表
前瞻性陳述
這份Form 10-Q季度報告包含涉及重大風險和不確定因素的前瞻性陳述。除歷史事實的陳述外，本季度報告中包含的所有陳述，包括有關我們的戰略、未來運營、未來財務狀況、未來收入、預計成本、前景、計劃和管理目標的陳述，均為前瞻性陳述。“預期”、“相信”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“可能”、“計劃”、“預測”、“項目”、“目標”、“潛在”、“將”、“可能”、“可能”、“應該”、“繼續”以及類似的表述旨在識別前瞻性表述，儘管並不是所有前瞻性表述都包含這些識別詞語。
本季度報告中關於Form 10-Q的前瞻性陳述包括有關以下方面的陳述：
| ● | 我們有能力及時或根本不與第三方付款人就我們商業化或將來可能商業化的產品或候選產品進行談判，確保並維持適當的定價、覆蓋範圍和報銷條款和流程； |
| ● | 我們維持Translarna有條件營銷授權的能力TM：(Ataluren)歐洲經濟區(EEA)治療無意義突變型Duchenne肌營養不良症(NmDMD)，包括歐洲藥品管理局(EMA)在人用藥品委員會的複審過程中是否確定Translarna的有條件營銷授權更新的負面意見，Translarna授權的利益-風險平衡支持此類授權的續簽，或我們識別其他潛在機制的能力，通過這些機制，我們可以向EEA中的nmDMD患者提供Translarna； |
| ● | 我們有能力在Translarna獲得批准的其他司法管轄區維持我們的營銷授權； |
| ● | 我們有能力利用研究041和我們國際藥物註冊研究的結果來支持Translarna在美國用於治療nmDMD的上市批准； |
| ● | 對我們將Upstaza商業化的能力的期望TM(Eladocagene Exuparvovec)用於治療EEA中的芳香族L-氨基酸脱羧酶或AADC缺乏症，任何潛在的監管提交和我們候選產品的潛在批准，以及我們可能有義務支付的開發、監管和銷售里程碑以及或有付款的潛在成就； |
| ● | 我們對Evrysdi商業地位的期望®(Risplam)和我們與F.Hoffmann La Roche Ltd和Hoffmann La Roche Inc.以及脊柱肌萎縮症基金會合作針對脊髓性肌萎縮症的計劃，以及我們對基於銷售的特許權使用費支付或該計劃中里程碑實現的未來收入的估計； |
| ● | 我們的期望以及與愛奧尼斯製藥公司子公司的合作和許可協議相關的潛在財務影響和好處，包括監管機構批准泰格迪®公司和韋利夫拉公司的時間TM在我們獲得商業化許可的國家(Volanesorsen)，Tegsedi和Waylivra的商業化，以及我們對基於我們可能達到某些淨銷售額門檻支付的特許權使用費的期望； |
| ● | 我們產品和候選產品商業化的時間和範圍； |
| ● | 我們對我們的產品或候選產品的潛在市場機會的估計，包括符合條件的患者羣體的規模和我們識別此類患者的能力； |
| ● | 我們有能力獲得額外的和保持現有的報銷命名患者和隊列早期訪問計劃，我們的產品以適當的條款，或根本沒有； |
1
目錄表
| ● | 我們對費用、未來收入、第三方折扣和回扣、資本要求和額外融資需求的估計，包括我們保持我們的費用水平與內部預算和預測一致的能力，以及以有利的條件或根本沒有獲得額外資金的能力； |
| ● | 我們正在進行的、計劃中的和潛在的未來臨牀試驗和研究的時間和進行，以及我們的剪接、鐵下垂和炎症計劃，以及對我們產品的研究，以保持授權、標籤延長和其他適應症，包括試驗的開始、登記和完成的時間以及試驗結果的可獲得期； |
| ● | 我們實現收購或其他戰略交易預期收益的能力，包括收購或戰略交易收益的預期影響在預期時間內無法實現或無法實現的可能性，重大交易成本，運營和員工融入我們業務的能力，我們從收購或其他戰略交易獲得的產品候選獲得營銷批准的能力，以及未知債務； |
| ● | 我們的任何產品或候選產品的市場接受度和臨牀實用性的速度和程度； |
| ● | 如果適用地區的定價和報銷談判沒有取得積極結果，患者和醫療保健專業人員有能力和意願通過替代手段獲得我們的產品和候選產品； |
| ● | 為我們的產品和候選產品獲得額外營銷授權的時機和能力； |
| ● | 我們的產品和候選產品滿足現有或未來法規標準的能力； |
| ● | 未來銷售我們的產品或候選產品可能獲得的收入； |
| ● | 這個根據1983年的《孤兒藥品法》，我們失去了Emflaza®在美國治療杜氏肌營養不良症的市場獨家經營權的預期影響； |
| ● | 我們的銷售、營銷和分銷能力和戰略，包括我們的第三方製造商製造和交付臨牀和商業上足夠數量的產品和候選產品的能力，以及分銷商及時處理訂單和履行對我們的其他義務的能力； |
| ● | 我們有能力為我們的產品和候選產品的生產建立和維護足以滿足臨牀試驗和商業投放要求的安排； |
| ● | 我們的戰略流水線的範圍、時機和財務方面的優先次序和裁員； |
| ● | 我們有能力完成監管機構對我們產品施加的任何上市後要求； |
| ● | 我們根據租賃協議條款履行義務的能力； |
| ● | 我們根據管理我們1.50%可轉換優先票據的契約履行義務的能力，將於2026年9月15日到期； |
| ● | 我們的監管意見書，包括關於監管審查的時間和結果； |
| ● | 我們計劃推進我們的早期計劃，並繼續研究和開發其他候選產品，包括我們的剪接、鐵下垂和炎症計劃； |
2
目錄表
| ● | 我們是否可能尋求業務發展機會，包括潛在的合作、聯盟、資產收購或許可，以及我們成功開發或商業化任何我們可能根據該等業務發展機會獲得權利的資產的能力； |
| ● | 我們產品和任何候選產品的潛在優勢； |
| ● | 我們的知識產權地位； |
| ● | 政府法律法規的影響； |
| ● | 已經或可能對我們提起的訴訟或我們正在對他人提起的訴訟的影響；以及 |
| ● | 我們的競爭地位。 |
我們可能無法實際實現我們的前瞻性聲明中披露的計劃、意圖或預期，您不應過度依賴我們的前瞻性聲明。實際結果或事件可能與我們在前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期大不相同。我們已將重要因素包括在本季度報告中關於Form 10-Q的警示聲明中，特別是在第II部分的第1a項中。風險因素以及第一部分，項目1a。在截至2023年12月31日的年度報告10-k表格中的風險因素，我們認為可能會導致實際結果或事件與我們所作的前瞻性陳述大不相同。我們的前瞻性陳述並不反映我們未來可能進行的任何收購、合併、處置、合資企業或投資的潛在影響。
您應完整閲讀這份Form 10-Q季度報告以及我們作為證物提交給本Form 10-Q季度報告和我們截至2023年12月31日的年度Form 10-k年度報告的文件，並瞭解我們未來的實際結果可能與我們預期的大不相同。除非適用法律要求，否則我們不承擔任何因新信息、未來事件或其他原因而更新任何前瞻性陳述的義務。
在這份Form 10-Q季度報告中，除非另有説明或上下文另有規定，否則提及的“PTC”、“PTC Treeutics”、“Company”、“We”、“Us”、“Our”以及類似的引用是指PTC Treateutics，Inc.，以及在適當的情況下，指其子公司。本季度報告中以Form 10-Q形式出現的商標、商號和服務標記均為其各自所有者的財產。
本季度報告中以Form 10-Q形式提供的所有網站地址僅供參考，並不打算作為活動鏈接或將任何網站信息納入本文檔。
3
目錄表
第一部分--財務信息
第一項：財務報表。
PTC Therapeutics，Inc
合併資產負債表（未經審計）
以千為單位(股票除外)
6月30日 | 12月31日 | ||||||
| 2024 |
| 2023 | ||||
資產 | |||||||
流動資產： |
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現金及現金等價物 | $ | | $ | | |||
有價證券 |
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應收貿易賬款和特許權使用費，淨額 |
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庫存，淨額 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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固定資產，淨額 |
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無形資產，淨額 |
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商譽 |
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經營租賃ROU資產 | | | |||||
存款和其他資產 |
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總資產 | $ | | $ | | |||
負債和股東赤字 |
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流動負債： |
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應付賬款和應計費用 | $ | | $ | | |||
遞延收入 |
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經營租賃負債--流動負債 | | | |||||
融資租賃負債-流動 | | | |||||
未來特許權使用費的銷售責任-當前 | | | |||||
流動負債總額 |
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長期債務 |
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應付或有對價 |
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遞延税項負債 |
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經營租賃負債--非流動負債 | | | |||||
融資租賃負債-非流動 | | | |||||
未來特許權使用費的銷售責任-非當前 | | | |||||
其他長期負債 | | | |||||
總負債 |
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股東赤字： |
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普通股，$ |
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額外實收資本 |
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累計其他綜合損失 |
| ( |
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累計赤字 |
| ( |
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股東總虧損額 |
| ( |
| ( | |||
總負債和股東赤字 | $ | | $ | | |||
請參閲隨附的未經審計的註釋。
4
目錄表
PTC Therapeutics，Inc
合併業務報表(未經審計)
單位：千（股份和每股金額除外）
截至6月30日的三個月： | 截至6月30日的6個月。 | ||||||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 2024 |
| 2023 | ||||||
收入： |
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產品淨收入 | $ | | $ | | $ | | $ | | |||||
協作收入 |
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專利權使用費收入 | | | | | |||||||||
製造營業收入 | | | | | |||||||||
總收入 |
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運營費用： |
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產品銷售成本，不包括所收購無形資產攤銷 |
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已取得無形資產的攤銷 |
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研發 |
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銷售、一般和行政 |
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或然代價之公平值變動 |
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| ( | ||||||
無形資產減值 | — | | — | | |||||||||
有形資產減損和交易損失（收益），淨 | | — | | — | |||||||||
總運營支出 |
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運營虧損 |
| ( |
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利息支出，淨額 |
| ( | ( |
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其他(費用)收入，淨額 |
| ( | |
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所得税(費用)利益前虧損 |
| ( |
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| ( | |||||
所得税(費用)福利 |
| ( | |
| ( |
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普通股股東應佔淨虧損 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | |||||
加權平均流通股： | |||||||||||||
基本和稀釋（股份） |
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每股淨虧損-基本虧損和稀釋虧損（以每股美元計） | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | |||||
請參閲隨附的未經審計的註釋。
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目錄表
PTC Therapeutics，Inc
綜合全面損失表(未經審計)
以千計
截至6月30日的三個月： | 截至6月30日的6個月。 | ||||||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 2024 |
| 2023 | ||||||
淨虧損 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | |||||
其他綜合(虧損)收入： |
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有價證券未實現（損失）收益，扣除税款 |
| ( | |
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外幣兑換損失，扣除税款 |
| ( | ( |
| ( |
| ( | ||||||
綜合損失 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | |||||
請參閲隨附的未經審計的註釋。
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目錄表
PTC Therapeutics，Inc
股東虧損合併報表（未經審計）
以千為單位(股票除外)
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| 累計 |
|
| |||||||||||||
| 其他內容 |
| 其他 |
| 總 | ||||||||||||
截至2024年6月30日的三個月 | 普通股 | 已繳費 |
| 全面 | 累計 | 股東的 | |||||||||||
| 股份 |
| 量 |
| 資本 |
| 損失 |
| 赤字 |
| 赤字 | ||||||
餘額，2024年3月31日 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | ( | ||||||
期權的行使 |
| | — | | — | — | | ||||||||||
限制性股票歸屬和發行，淨值 |
| | — | — | — | — | — | ||||||||||
與員工股票購買計劃相關的普通股發行 |
| | — | | — | — | | ||||||||||
基於股份的薪酬費用 |
| — | — | | — | — | | ||||||||||
淨虧損 |
| — | — | — | — | ( | ( | ||||||||||
綜合損失 |
| — | — | — | ( | — | ( | ||||||||||
餘額，2024年6月30日 |
| | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | ( | |||||
|
| 累計 |
|
| |||||||||||||
| 其他內容 |
| 其他 |
| 總 | ||||||||||||
截至2023年6月30日的三個月 | 普通股 | 已繳費 |
| 全面 | 累計 | 股東的 | |||||||||||
| 股份 |
| 量 |
| 資本 |
| (虧損)收入 |
| 赤字 |
| 赤字 | ||||||
平衡，2023年3月31日 |
| |
| $ | |
| $ | |
| $ | ( |
| $ | ( |
| $ | ( |
期權的行使 |
| | | | — | — | | ||||||||||
限制性股票歸屬和發行，淨值 |
| | — | — | — | — | — | ||||||||||
與員工股票購買計劃相關的普通股發行 | | — | | — | — | | |||||||||||
與里程碑應付款相關的普通股發行 | | | | — | — | | |||||||||||
基於股份的薪酬費用 |
| — | — | | — | — | | ||||||||||
淨虧損 |
| — | — | — | — | ( |
| ( | |||||||||
綜合收益 |
| — |
| — |
| — |
| | — |
| | ||||||
平衡，2023年6月30日 |
| | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | ( | |||||
|
| 累計 |
|
| |||||||||||||
| 其他內容 |
| 其他 |
| 總 | ||||||||||||
截至2024年6月30日的六個月 | 普通股 | 已繳費 |
| 全面 | 累計 | 股東的 | |||||||||||
| 股份 |
| 量 |
| 資本 |
| 損失 |
| 赤字 |
| 赤字 | ||||||
平衡，2023年12月31日 |
| | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | ( | |||||
期權的行使 |
| | — | | — | — |
| | |||||||||
限制性股票歸屬和發行，淨值 |
| | | — | — | — | | ||||||||||
與員工股票購買計劃相關的普通股發行 |
| | — | | — | — | | ||||||||||
基於股份的薪酬費用 |
| — | — | | — | — | | ||||||||||
淨虧損 |
| — | — | — | — | ( | ( | ||||||||||
綜合損失 |
| — | — | — | ( | — | ( | ||||||||||
餘額，2024年6月30日 |
| | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | ( | |||||
|
| 累計 |
|
| |||||||||||||
| 其他內容 |
| 其他 |
| 總 | ||||||||||||
截至2023年6月30日的六個月 | 普通股 | 已繳費 |
| 全面 | 累計 | 股東的 | |||||||||||
| 股份 |
| 量 |
| 資本 |
| 收入(虧損) |
| 赤字 |
| 赤字 | ||||||
平衡，2022年12月31日 |
| | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | |||||
期權的行使 | |
| |
| |
| — |
| — | | |||||||
限制性股票歸屬和發行，淨值 | |
| |
| — |
| — |
| — | | |||||||
與員工股票購買計劃相關的普通股發行 |
| |
| — |
| |
| — |
| — |
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與里程碑應付款相關的普通股發行 | | | | | |||||||||||||
基於股份的薪酬費用 |
| — |
| — |
| |
| — |
| — |
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淨虧損 |
| — |
| — |
| — |
| — |
| ( |
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綜合損失 |
| — |
| — |
| — |
| ( |
| — |
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平衡，2023年6月30日 |
| | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | ( | |||||
請參閲隨附的未經審計的註釋.
7
目錄表
PTC Therapeutics，Inc
合併現金流量表(未經審計)
以千計
截至6月30日的6個月。 | |||||||
| 2024 |
| 2023 | ||||
經營活動的現金流 | |||||||
淨虧損 | $ | ( | $ | ( | |||
對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整： |
|
| |||||
折舊及攤銷 |
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非現金經營租賃費用 |
| | | ||||
與未來特許權使用費銷售相關的非現金特許權使用費收入 | ( | ( | |||||
與出售未來特許權使用費相關的負債的非現金利息支出 | | | |||||
無形資產減值 | — | | |||||
或有對價估值變化 |
| | ( | ||||
有形資產減損 | | — | |||||
固定資產銷售損失 | | — | |||||
租賃終止收益 | ( | — | |||||
ClearPoint Equity Investments的未實現虧損 |
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ClearPoint可轉換債務證券的未實現損失 | | | |||||
有價證券未實現收益-股權投資 | ( | ( | |||||
出售ClearPoint Equity Investment的實現虧損 | — | | |||||
非現金股票對價、里程碑付款 | — | | |||||
資產處置 | — | | |||||
遞延所得税 | | ( | |||||
投資折扣攤銷，淨額 |
| ( | ( | ||||
債務發行成本攤銷 |
| | | ||||
基於股份的薪酬費用 |
| | | ||||
未實現外幣交易收益，淨 |
| ( | ( | ||||
經營資產和負債變化： |
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庫存，淨額 |
| ( | ( | ||||
預付費用和其他流動資產 |
| | | ||||
應收貿易賬款和特許權使用費，淨額 |
| ( | ( | ||||
存款和其他資產 |
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應付賬款和應計費用 |
| ( | | ||||
其他負債 |
| ( | ( | ||||
遞延收入 |
| ( | ( | ||||
用於經營活動的現金淨額 | $ | ( | $ | ( | |||
投資活動產生的現金流 |
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固定資產購置情況 | $ | ( | $ | ( | |||
出售固定資產所得 | | — | |||||
購買有價證券-可供出售 | ( | — | |||||
購買有價證券-股權投資 | ( | ( | |||||
有價證券的銷售和贖回-可供出售 | | | |||||
出售和贖回有價證券-股權投資 | | | |||||
ClearPoint股權投資的出售和贖回 | — | | |||||
獲得產品權利和許可證 | ( | ( | |||||
投資活動所用現金淨額 | $ | ( | $ | ( | |||
融資活動產生的現金流 |
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行使期權所得收益 | $ | | $ | | |||
員工購股計劃的收益 | | | |||||
與擔保貸款相關的債務發行成本 | — | ( | |||||
未來特許權使用費銷售收益 | | — | |||||
支付融資租賃本金 | ( | ( | |||||
融資活動提供的現金淨額 | $ | | $ | | |||
匯率變動對現金的影響 |
| ( | | ||||
現金及現金等價物淨增(減) |
| |
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現金和現金等值物以及年初受限制現金 |
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現金和現金等值物以及期末限制現金 | $ | | $ | | |||
現金信息補充披露 |
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支付利息的現金 | $ | | $ | | |||
繳納所得税的現金 | | | |||||
非現金投資和融資活動補充披露 |
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有價證券未實現（損失）收益，扣除税款 | $ | ( | $ | | |||
以經營性租賃義務換取的使用權資產 | | — | |||||
獲得產品權利和許可證 | | | |||||
通過租户改善津貼增加固定資產 | | — | |||||
應付里程碑 | | | |||||
與高級有擔保定期貸款相關的債務發行成本 | — | | |||||
期末未付資本支出 | — | | |||||
請參閲隨附的未經審計的註釋。
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目錄表
PTC Therapeutics，Inc
合併財務報表附註(未經審計)
2024年6月30日
以千為單位(除非另有説明，否則每股和每股金額除外)
1.本公司成立後的第一個月。
PTC治療公司(“公司”或“PTC”)是一家全球性生物製藥公司，專注於臨牀差異化藥物的發現、開發和商業化，為罕見疾病患者提供益處。PTC創新以確定新療法和將產品在全球商業化的能力是推動對強大和多樣化的變革性藥物管道進行投資的基礎。PTC的使命是為幾乎沒有治療選擇的患者提供一流的治療。PTC的戰略是利用其強大的科學和臨牀專業知識以及全球商業基礎設施為患者帶來治療方法。PTC認為，這使其能夠為所有利益相關者實現價值最大化。PTC擁有多元化的治療組合，其中包括幾種處於不同開發階段的商業產品和候選產品，包括臨牀、臨牀前和研究和發現階段，專注於為與神經學和新陳代謝相關的罕見疾病的多個治療領域開發新的治療方法。
該公司擁有
本公司對Translarna在歐洲藥品管理局(EEA)的營銷授權須在歐洲藥品管理局(EMA)對授權的利益-風險平衡進行重新評估後，由歐盟委員會(EC)進行年度審查和續簽，該授權被公司稱為年度EMA重新評估。2022年9月，該公司向EMA提交了第二類變化，以支持將Translarna的有條件營銷授權轉換為標準營銷授權，其中包括一份關於研究041的安慰劑對照試驗的報告和來自開放標籤擴展的數據。2023年2月，該公司還向EMA提交了年度營銷授權續簽請求。2023年9月，人用藥品委員會(“CHMP”)對Translarna治療nmDMD的有條件營銷授權轉換為全面營銷授權提出了負面意見，並對延長Translarna治療nmDMD的現有條件營銷授權提出了負面意見。2024年1月，CHMP在複審程序後發佈了對續簽有條件銷售許可的否定意見。2024年5月，歐盟委員會決定不採納CHMP對延長Translarna的條件營銷授權的否定意見，並將該意見退回CHMP進行重新評估。2024年6月27日，在歐共體要求複審後，CHMP對延長Translarna治療nmDMD的條件營銷授權發表了負面意見。根據EMA指南，該公司已要求重新審查CHMP關於續簽現有有條件營銷授權的負面意見。Translarna的營銷授權仍然有效，等待重新審查程序的結果和隨後的EC通過。根據這些程序的時間表，該公司預計，即使維持和採納CHMP的負面意見，Translarna的營銷授權將一直有效到2024年底。
Translarna是一種在美國進行研究的新藥。在該公司於2022年6月宣佈了研究041的安慰劑對照試驗的主要結果後，該公司向美國食品和藥物管理局(FDA)提交了一份會議請求，以澄清可能重新提交Translarna的新藥申請(NDA)的監管途徑。FDA提供了初步的書面反饋，即研究041沒有提供支持NDA重新提交的有效性的實質性證據。該公司在2023年第四季度與FDA舉行了一次C型會議，討論Translarna的全部數據。根據FDA的反饋，該公司
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根據研究041和該公司針對接受Translarna治療的nmDMD患者的國際藥物註冊研究的結果，於2024年7月重新提交了NDA。
公司開發了一種基因療法Upstaza(Eladocagene Exuparvovec)，用於治療芳香族L氨基酸脱羧酶缺乏症(“AADC缺乏症”)，這是一種罕見的中樞神經系統疾病，由多巴脱羧酶基因突變引起的AADC酶減少引起。2022年7月，歐共體批准Upstaza用於治療EEA內18個月及以上患者的AADC缺乏症。2022年11月，藥品和保健產品監管機構批准Upstaza用於治療英國18個月及以上患者的AADC缺乏症。2024年3月，該公司提交了一份生物製品許可證申請(“BLA”)，用於我們在美國治療AADC缺乏症的基因療法。2024年5月，FDA接受了提交BLA的申請，並獲得了優先審查，目標監管行動日期為2024年11月13日。
該公司擁有Tegsedi商業化的權利®(諾特森)和韋利夫拉®根據該公司與Ionis製藥公司的子公司Akcea治療公司(“Akcea”)於2018年8月1日簽訂的合作與許可協議(“Tegsedi-Waylivra協議”)，Tegsedi已獲得在美國、歐盟(EU)和巴西的營銷授權，用於治療遺傳性甲狀腺蛋白澱粉樣變性(“hATTR澱粉樣變性”)成年患者的1期或2期多神經病。2021年8月，巴西衞生監管機構ANVISA批准Waylivra作為巴西首個治療家族性乳糜粒微粒症綜合徵(FCS)的藥物。2022年12月，ANVISA批准Waylivra用於治療家族性部分性脂肪營養不良(“FPL”)。Waylivra還獲得了歐盟對FCS治療的營銷授權。
該公司還與F.Hoffman-La Roche Ltd和Hoffman-La Roche Inc.(統稱為“Roche”)以及脊髓性肌肉萎縮基金會(“SMA基金會”)合作治療脊髓性肌萎縮症(“SMA”)。SMA計劃有一種批准的產品，Evrysdi®(Risplam)，該產品於2020年8月獲得美國食品和藥物管理局批准，用於治療兩個月及以上成人和兒童的SMA，並於2021年3月獲得歐盟委員會的批准，用於治療兩個月及以上臨牀診斷為SMA 1型、2型或3型或具有一至四個SMN2拷貝的患者的5q SMA。Evrysdi還獲得了在100多個國家和地區治療SMA的營銷授權。在五月份2022年，FDA批准了Evrysdi的標籤擴展，將兩個月以下患有SMA的嬰兒包括在內。2023年8月，歐盟批准延長Evrysdi的營銷授權，將兩個月以下的嬰兒納入歐盟。
該公司最先進的臨牀階段分子之一是Sepiapterin。Sepiapterin是細胞內四氫生物蝶呤的前體，四氫生物蝶呤是一種關鍵的酶輔助因子，參與了多種代謝產物的代謝和合成。2023年5月，該公司宣佈，在其註冊指導的Sepiapterin治療苯丙酮尿症(“PKU”)的第三階段試驗中，實現了主要終點。這項研究的主要終點是實現了血液Phe水平在統計學上的顯著降低。2024年3月，本公司向歐洲藥品管理局提交了用於歐洲藥品管理局治療PKU的營銷授權申請(MAA)，並於2024年5月通過並接受了歐洲藥品管理局的審查。此外，該公司還參加了2023年第三季度與FDA舉行的保密協議簽署前會議。在那次會議上，FDA表示，Sepiapterin的臨牀安全性和有效性數據支持提交用於治療兒童和成人PKU患者的NDA。然而，FDA要求PTC在提交NDA之前完成一項為期26周的非臨牀小鼠研究，以評估sepiapterin的致癌潛力。2024年7月，在研究的生活部分完成後，該公司向FDA提交了一份用於治療PKU的sepiapterin的NDA。PTC還預計將於2024年晚些時候在日本和巴西提交用於治療北京大學的sepiapterin的監管文件。
除了該公司的SMA計劃外，該公司的剪接平臺還包括正在開發的用於治療亨廷頓病(HD)的PTC518。該公司在2022年第一季度啟動了PTC518治療HD的第二階段研究，該研究包括最初為期12周的安慰劑對照階段，重點關注安全性、藥理學和藥效學效果，隨後是為期9個月的安慰劑對照階段，重點關注PTC518生物標記物效應。2023年6月，該公司公佈了為期12周的安慰劑對照階段的中期數據。2024年6月，該公司宣佈了PTC518第二階段研究的額外中期結果。在12個月時，PTC518治療顯示，在第2期患者的過渡隊列中，血液中突變HTT(“mHTT”)蛋白的持久劑量依賴性降低，以及腦脊液中mHTT蛋白的劑量依賴性降低。此外,
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在幾個相關的HD臨牀評估中顯示出有利的趨勢。此外，經過12個月的治療，PTC518仍然耐受性良好。基於對中期第二階段研究數據的審查，FDA解除了該計劃的部分臨牀擱置。
該公司的鐵下垂和炎症平臺由以氧化還原酶為靶點的小分子化合物組成，氧化還原酶調節氧化應激和炎症途徑，這些途徑是許多中樞神經系統疾病的病理中心。該公司的鐵下垂和炎症平臺中最先進的兩種分子是維生素Q和烏曲洛沙特。該公司於2023年5月宣佈了Vatiquone在患有Friedreich共濟失調的兒童和年輕人中進行的註冊指導的第三階段試驗的TOPLINE結果，稱為MOVE-FA。雖然這項研究沒有達到其主要終點，但Vatiquone治療確實在關鍵疾病子量表上顯示出顯著的益處，包括直立穩定性子量表以及其他與疾病相關的終點。2024年第一季度，該公司會見了FDA，FDA表示願意根據MOVE-FA試驗以及MOVE-FA試驗後正在進行的開放標籤擴展研究的數據，審查用於治療Friedreich共濟失調的Vatiquone的NDA。該公司計劃在2024年底提交一份vatiquone的保密協議。該公司於2022年第一季度啟動了Utreloxastat治療肌萎縮側索硬化症(ALS)的2期註冊指導試驗。該公司預計將於2024年第四季度公佈這項試驗的結果。
此外，該公司還擁有一系列處於早期臨牀、臨牀前和研發階段的候選產品和發現計劃，重點是為罕見疾病的多個治療領域開發新的治療方法。
截至2024年6月30日，公司累計虧損約為美元。
2、《中國會計準則》《重大會計政策摘要》
公司於2024年2月29日向美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)提交的10-K表格年度報告(“2023年10-K表格”)中，公司截至2023年12月31日的經審計財務報表附註2列出了公司重要會計政策的完整清單。選定的重要會計政策將在下文進一步詳細討論。
陳述的基礎
隨附的截至2024年6月30日的財務信息以及截至2024年6月30日、2024年6月30日和截至2023年6月30日的三個月和六個月的財務信息由本公司根據美國證券交易委員會的規章制度未經審計編制。按照美國公認會計原則(“GAAP”)編制的財務報表中通常包含的某些信息和腳註披露已根據該等規則和規定予以精簡或省略。這些中期財務報表應與公司截至2023年12月31日的經審計財務報表及其包含在2023年10-k表格中的附註一起閲讀。
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管理層認為，截至2024年6月30日的未經審計財務信息以及截至2024年6月30日的三個月和截至2023年6月30日的三個月和六個月的未經審計財務信息反映了所有必要的調整，這些調整是正常的經常性調整，對於呈現公平的財務狀況、經營業績、股東赤字和現金流量是必要的。截至2024年6月30日的三個月和六個月的運營結果不一定表明截至2024年12月31日的一年或任何其他中期或任何其他未來一年的預期結果。
預算的使用
按照公認會計準則編制財務報表要求管理層作出估計和假設，以影響財務報表和附註中報告的數額。這些合併財務報表中的重大估計涉及產品淨銷售額、特許權使用費收入、與公司研發費用相關的某些應計項目、未來特許權使用費銷售負債的估值程序、或有對價的公允價值以及所得税撥備或從中受益。實際結果可能與這些估計不同。估計數的變化反映在已知期間的報告結果中。
受限現金
綜合資產負債表的存款及其他資產所包括的受限制現金包含一份無條件、不可撤銷及可轉讓的信用證，該信用證是於截至2019年12月31日止十二個月期間就本公司位於新澤西州合和鎮的設施租賃項下的債務而訂立的。信用證的金額是$。
下表提供了合併資產負債表內報告的現金、現金等價物和限制性現金的對賬，這些現金、現金等價物和限制性現金的總和與現金流量表中顯示的相同數額之和相同：
| 結束 |
| 開始於 | |||
| 期間- |
| 期間- | |||
| 6月30日 |
| 12月31日 | |||
| 2024 | 2023 | ||||
現金及現金等價物 | $ | | $ | | ||
包括在存款和其他資產中的受限現金 |
| |
| | ||
每份現金流量表的現金總額、現金等價物和限制性現金 | $ | | $ | | ||
有價證券
該公司的有價證券包括債務證券和股權投資。本公司認為其於原始到期日超過90天的債務證券的投資可供出售證券。此類證券按公允價值計入，未實現損益計入累計其他綜合收益。可供出售證券的估計公允價值是根據類似工具的報價市場價格或利率確定的。此外，這一類別的債務證券的成本根據溢價的攤銷和到期折價的增加進行了調整。對於處於未實現虧損狀態的可供出售的債務證券，本公司評估其是否打算出售，或者是否更有可能要求本公司在收回其攤銷成本基礎之前出售該證券。如果符合出售意向或要求的任何一項標準，證券的攤餘成本基礎將減記為公允價值。如果不符合標準，公司將評估公允價值的下降是否由信用損失或其他因素造成。在進行這項評估時，管理層考慮了下列因素
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其他因素，公允價值低於攤餘成本的程度，評級機構對證券評級的任何變化，以及與證券具體相關的不利條件。如果這項評估表明存在信用損失，則將預期從證券中收取的現金流量現值與證券的攤餘成本基礎進行比較。如果預期收取的現金流量現值低於攤餘成本基礎，則存在信用損失，並計入信用損失準備，但以公允價值小於攤餘成本基礎的金額為限。未計入信貸損失準備的任何減值在其他全面收益中確認。截至2024年和2023年6月30日的三個月和六個月，
作為股權投資的有價證券按公允價值計量，因為它容易獲得，因此被歸類為1級資產。這些股權投資的未實現持股收益和虧損是其他(費用)收入的組成部分，在綜合經營報表中為淨額。
庫存和產品銷售成本
庫存
存貨按成本和可變現淨值中較低者列報，成本按先進先出原則按產品確定。在監管機構批准後，當認為未來商業化是可能的，並預計未來的經濟效益將實現時，公司將對與產品相關的庫存成本進行資本化。可能用於臨牀開發計劃的產品列入庫存，並在產品進入研發過程時計入研發費用，不能再用於商業目的。用於營銷活動的存貨計入銷售、一般和行政費用。與臨牀開發計劃和營銷努力相關的金額無關緊要。
下表彙總了所示期間公司庫存的構成部分：
| 2024年6月30日 |
| 2023年12月31日 | |||
原料 | $ | | $ | | ||
正在進行的工作 |
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| | ||
成品 |
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總庫存 | $ | | $ | | ||
該公司定期審查其庫存是否有超額或過時，並將過時或以其他方式無法銷售的庫存減記至其估計的可變現淨值。在截至2024年6月30日的三個月裏，庫存減記並不重要。截至2024年6月30日止六個月，本公司錄得存貨減記#美元
產品銷售成本
產品銷售成本包括銷售庫存成本、製造和供應鏈成本、存儲成本、收購無形資產的攤銷、與產品淨銷售額相關的特許權使用費支付，以及與與里程碑相關的特許權使用費收入和協作收入相關的向協作合作伙伴支付的特許權使用費。在銷售相關產品或賺取版税收入和協作收入里程碑時，生產成本作為產品銷售成本支出。
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收入確認
產品淨收入
該公司的淨產品收入主要包括用於治療nmDMD的Translarna在美國以外地區的銷售，以及用於治療DMD的Emflaza在美國的銷售。該公司在履行其對客户的業績義務時確認收入。該公司的業績義務是根據分銷商、醫院、專業藥店或零售藥店的客户訂單提供產品。履約義務在公司客户獲得產品控制權的時間點上履行，通常是在交付時。該公司在產品交付後向客户開具發票，發票付款一般應在開具發票之日起30至90天內支付。本公司根據其合同協議中的固定對價確定交易價格。合同責任在公司尚未提供的貨物的對價到期的某些情況下產生。由於該公司只確定了一項不同的履約義務，交易價格完全分配給產品銷售。在確定交易價格時，不存在重要的融資部分，因為從公司交付產品到客户支付產品的時間通常不到一年。某些國家的客户在產品交付前支付費用。在這些情況下，付款和交貨通常發生在同一個月。
該公司記錄扣除任何可變對價後的產品銷售淨額，其中包括折扣、津貼、與醫療補助和其他政府定價計劃有關的回扣以及分銷費用。除非合同中規定了折扣或回扣條款，否則公司在估計其可變對價時使用期望值或最有可能金額的方法。確認的可變對價在確認產品銷售收入時記為收入減少。這些用於可變考量的估計進行了調整，以反映因素的已知變化，並可能在已知這些變化的季度影響這些估計。確認的收入不包括受限制的可變對價金額。
截至2024年6月30日、2024年6月30日和2023年6月30日的三個月，美國以外的產品淨銷售額為
截至2024年6月30日和2023年6月30日的6個月，美國以外的產品淨銷售額為
在客户合同方面，公司承擔履行合同的成本，但不承擔獲得合同的成本。履行合同的這些成本不符合資本化標準，並在發生時計入費用。公司將客户獲得產品控制權後發生的任何運輸和搬運成本視為履行承諾的成本。與交付給客户的成品相關的運輸和搬運成本被記錄為銷售費用。
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協作和版税收入
這些協議的條款通常包括向公司支付以下一項或多項：不可退還的預付許可費；里程碑付款；研究資金和未來產品銷售的特許權使用費。此外，該公司通過協議產生服務收入，這些協議一般規定研究和開發服務的費用，並可能包括在完成特定活動時的額外付款。
在協作安排開始時，公司需要首先評估該安排是否滿足財務會計準則委員會(FASB)會計準則編纂(ASC)主題808“協作安排”中的標準，然後通過考慮協作者是否滿足客户的定義來確定ASC主題606是否適用。如果符合標準，公司將評估安排中的承諾，以確定不同的履約義務。
對於知識產權許可，本公司在合同開始時評估知識產權是否有別於安排中確定的其他履行義務。如果確定知識產權許可是不同的，當許可轉讓給客户且客户可以使用許可並從中受益時，收入將確認為不可退還的預付許可費用。如果知識產權的許可被確定為不區分，則許可將與安排中的其他承諾捆綁在一起，成為一種不同的履行義務。公司需要確定捆綁的履約義務是在一段時間內還是在某個時間點得到履行。如果公司得出結論認為，不可退還的預付許可費將隨着時間的推移得到確認，公司將需要評估衡量比例績效的適當方法。
對於里程碑付款，公司在合同開始時評估基於開發或銷售的里程碑是否被認為有可能實現。如果收入可能發生重大逆轉，公司將不會記錄收入，直到不確定性得到解決。取決於監管機構批准的里程碑付款在獲得適用的監管機構批准或其他外部條件之前，不被認為是可能實現的，因為該等條件不在公司的控制範圍之內。如果很可能不會發生重大的收入逆轉，公司將使用最可能的金額方法估計里程碑付款。公司將在每個報告期重新評估基於開發和銷售的里程碑，以確定實現的可能性。本公司於相關銷售發生或已獲分配特許權使用費的履約義務已履行時，確認產品銷售所得特許權使用費。如果收入很可能不會發生重大逆轉，公司將使用最可能的金額法估計特許權使用費支付。
該公司確認在提供服務時根據合作協議報銷研究和開發成本的收入。公司將這些報銷記錄為收入，而不是減少研究和開發費用，因為公司在研究和開發活動中有本金承擔風險和回報。
在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月內，與羅氏簽訂的SMA許可協議相關的協作收入確認金額並不重要。
截至2024年6月30日的三個月和六個月，公司確認了
製造業收入
該公司擁有與為外部客户生產用於基因治療應用的質粒脱氧核糖核酸(“DNA”)和腺相關病毒(“AAV”)載體相關的製造服務。性能義務各不相同，但可能包括製造質粒DNA和/或AAV載體、材料測試、穩定性研究和其他與材料開發相關的服務。這些安排的交易價格是固定的，包括合同中規定的每項承諾服務的金額。通常，製造合同中的履約義務是高度相互依賴的，在這種情況下，公司將把它們合併為單一的履約義務。本公司已確定，所創造的資產對本公司沒有替代用途，本公司有權強制執行
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因此，與這些服務相關的收入是隨着時間的推移而確認的，並使用基於迄今完成的製造里程碑的業績的產出方法來衡量。
製造服務合同還可包括與項目管理服務或從第三方獲得材料有關的履約義務。該公司已確定，這些是單獨的履約義務，其收入在提供服務時確認。對於與獲得第三方材料相關的履約義務，本公司已確定其為委託人，因為本公司控制材料並有權酌情制定價格。因此，該公司以獲取第三方材料相關的總收入為基礎確認收入。
某些安排要求在合同開始時預收一部分合同對價，這種預付款最初記錄為合同負債。如果公司對履行義務的履行超過了客户的賬單，合同資產可能會得到確認。
截至2024年6月30日的三個月和六個月，公司確認
壞賬準備
該公司保留因其客户無法支付所需款項而造成的估計損失準備金。本公司根據當前客户應收賬款餘額、客户應收賬款餘額的年齡、客户的財務狀況和當前的經濟趨勢來估計壞賬。本公司亦評估是否需要為預期信貸損失撥備，包括檢討本公司的應收賬款組合，該等應收賬款按客户或國家/地區彙集。在評估是否需要為信貸損失撥備時，本公司會考慮其與客户的過往經驗、當前結餘、拖欠水平、監管及法律環境，以及其他相關的當前及未來預測經濟狀況。截至2024年和2023年6月30日的三個月和六個月，
出售未來專利權使用費的法律責任
於2024年6月，本公司、Royalty Pharma Investments 2019 ICAV(“Royalty Pharma”)及Royalty Pharma plc於2023年10月18日訂立經修訂及重訂的特許權使用費購買協議(經修訂為“A&R特許權使用費購買協議”)。A&R特許權使用費購買協議修訂並重述了截至2020年7月17日的原始特許權使用費購買協議(“原始特許權使用費購買協議”)。*根據A&R特許權使用費購買協議，本公司已向Royalty Pharma出售本公司與Royalty Pharma就Evrysdi和根據許可與合作協議(“許可協議”)開發的任何其他產品的全球淨銷售額收取基於銷售的特許權使用費(“特許權使用費”)的權利的一部分，該協議日期為2011年11月23日，由公司、羅氏以及(出於其中規定的有限目的)SMA基金會根據SMA計劃進行的。
根據ASC 470-10-25-2的指引，本公司決定，根據A&R特許權使用費購買協議獲得的現金代價應歸類為債務，並根據交易時預期向特許權使用費製藥公司支付款項的時間，在公司的綜合資產負債表上將其記為“出售未來特許權使用費的負債-當前”和“出售未來特許權使用費的負債-非流動”。根據A&R特許權使用費購買協議，公司於2024年6月行使認沽期權，導致公司收到$
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在公司根據ASC 470-50評估的未來特許權使用費銷售負債方面，債務修改和清償。本公司認為行使認沽期權後的現金流量現值並無重大差異，因此確定為修訂。這一美元
到目前為止，該公司已向Royalty Pharma出售了
活生生的無限無形資產
無限期無形資產包括正在進行的研究與開發(“IPR&D”)。在企業合併以外的交易中直接獲得的知識產權研發，如果項目將進一步開發或未來有替代用途，則將其資本化；否則，這些項目將計入費用。在企業合併中收購的知識產權研發項目和許可協議資產的公允價值被資本化。可以使用幾種方法來確定在企業合併中收購的知識產權研發和許可協議資產的估計公允價值。該公司採用“收益法”，並使用從預計銷售收入和估計成本中得出的估計未來淨現金流量。這些預測基於相關市場規模、專利保護、預期定價和行業趨勢等因素。然後，使用適當的貼現率將估計的未來淨現金流量折現為現值。這些資產被視為無限期無形資產，直至項目完成或被放棄，屆時資產將在剩餘的使用年限內攤銷或視情況註銷。具有無限年限的無形資產，包括知識產權研發，在出現減值指標時進行減值測試，至少每年進行一次。然而，實體被允許首先評估定性因素，以確定是否有必要進行定量減損測試。只有當實體根據定性評估確定一項無限期無形資產的公允價值比其賬面價值更有可能低於其賬面價值時，才需要進一步測試。否則，不需要進一步的減值測試。無限期無形資產減值測試包括一步分析，將無形資產的公允價值與其賬面價值進行比較。如果無形資產的賬面金額超過其公允價值，則確認減值損失的金額等於該超出的金額。該公司在評估其具有無限壽命的無形資產的價值是否可能無法收回時考慮了許多因素，包括但不限於預期增長率、股本和債務資本成本、一般經濟狀況、公司對本公司行業的展望和市場表現，以及最近和預測的財務表現。
商譽
商譽是指超過因公司業務收購而獲得的淨資產公允價值而支付的對價金額，採用收購會計方法核算。商譽不會攤銷，並須按年度或當可能顯示商譽賬面價值減值的觸發事件發生時，在報告單位層面進行減值測試。作為年度分部審查的一部分，該公司重新評估其報告單位。一個實體被允許首先評估定性因素，以確定定量損害測試是否
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目錄表
這是必要的。只有在實體根據定性評估確定報告單位的公允價值極有可能低於其賬面價值時，才需要進一步測試。
所得税
2022年12月15日，歐盟成員國正式通過了歐盟的第二支柱指令，該指令一般規定最低有效税率為15%，這是經濟合作與發展組織(OECD)制定的得到全球130多個國家支持的第二支柱框架。歐盟對該指令的不同方面的生效日期分別為2024年1月1日和2025年1月1日。相當數量的其他國家也在實施類似的立法。因此，PTC及其附屬公司開展業務的美國和其他國家/地區的税法可能會發生前瞻性或追溯性的變化，任何此類變化都可能對公司的業務產生重大不利影響。該公司正在繼續評估第二支柱框架對未來時期的潛在影響，等待更多的個別國家，包括歐盟內的國家通過立法。
2017年12月22日，美國政府頒佈了2017年減税和就業法案(TCJA)，大幅修訂了美國税法，其中包括將美國聯邦法定企業所得税税率下調至
自2022年起，TCJA對IRC第174條的修正案不再允許立即扣除發生此類費用的納税年度的研發支出。取而代之的是，這些IRC第174條的開發成本現在必須資本化，並在5年或15年內攤銷，具體取決於活動的地點。新的攤銷期從第一次產生IRC第174條費用的任何納税年度的中點開始，無論支出是在7月1日之前還是之後進行的，對於在美國進行的活動，一直持續到第五年中期，對於在外國土地上進行的開發，一直持續到第15年。這一税法變化預計將導致公司當期應納税所得額增加1美元。
遞延税項資產及負債因現有資產及負債的賬面金額及其各自的課税基礎與營業虧損淨額及信貸結轉之間的差額而產生的未來税項影響予以確認。遞延税項資產及負債按預期收回或結轉該等暫時性差額及結轉款項的年度適用於應課税收入的税率計量。税率變動對遞延税項資產和負債的影響在包括頒佈日期在內的期間的經營報表中確認。當所有或部分遞延税項淨資產不太可能全部或部分變現時，計入估值準備。
於2018年8月23日，本公司根據日期為2018年7月19日的協議及合併計劃(“Agilis合併協議”)(“Agilis合併協議”)完成對Agilis BioTreateutics，Inc.(“Agilis”)的收購，該協議及計劃由本公司、特拉華州的Agility Merge Sub，Inc.及本公司的全資間接附屬公司Agilis以及僅以Agilis、股東代表服務有限責任公司股權持有人的代表、代理人及代理的身分進行(“Agilis合併”)。公司記錄了與Agilis合併有關的遞延税項負債#美元。
2023年5月，該公司宣佈停止其基因治療的臨牀前和早期研究計劃，作為戰略投資組合優先順序的一部分。與公告同時，該公司記錄了與Friedreich共濟失調和Angelman綜合徵有關的用於知識產權研究和開發的無限期無形資產的減值
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基因治療資產。由於減值，公司記錄了一筆遞延税項利益#美元。
租契
公司在一開始就確定一項安排是否為租約。這一決定通常取決於該安排是否向本公司傳達了在一段時間內控制明示或隱含確定的固定資產的使用以換取對價的權利。如果公司獲得直接使用標的資產的權利並從使用標的資產中獲得基本上所有的經濟利益，標的資產的控制權就移交給公司。本公司有租賃協議，包括租賃和非租賃組成部分，公司將其作為所有租賃的單一租賃組成部分進行會計處理。營運及融資租賃分為使用權資產、短期租賃負債及長期租賃負債。經營及融資租賃ROU資產及租賃負債於開始日期根據租賃期內租賃付款的現值確認。淨資產攤銷和租賃負債相加，在租賃期內產生直線費用。在計量租賃負債時計入的租賃付款包括固定付款。
與公司租賃相關的可變租賃付款在租賃協議中評估該等付款的事件、活動或情況發生時確認。可變租賃付款在公司的綜合經營報表中與經營租賃的固定租賃付款產生的費用列在同一項目中。
初始租期為12個月或以下的租約不計入綜合資產負債表，本公司按直線法在租賃期內確認該等租約的租賃費用。本公司將這項政策適用於所有相關資產類別。
承租人被要求使用租賃中隱含的利率對其未支付的租賃付款進行貼現，如果無法輕易確定該利率，則使用其遞增借款利率進行貼現。由於本公司的大部分租約並未提供隱含利率，本公司根據開始日期可得的資料，採用遞增借款利率來釐定租賃付款的現值。該公司在計算其遞增借款利率時，會考慮其最近發行的債務以及具有類似特徵的工具的公開可用數據。
本公司所有租約的租賃期包括租約的不可撤銷期間加上本公司合理地確定將會行使的延長(或不終止)租約的公司選擇權或由出租人控制的延長(或不終止)租約的選擇權所涵蓋的任何額外期間。租賃改進按使用年限或租賃期限較短的時間進行資本化和折舊。有關詳細信息，請參閲附註3。他説：
有形資產減值和交易損失(收益)淨額
有形資產減值及交易損益(收益)，淨額包括固定資產減值、固定資產銷售損益及終止租賃收益。*截至2024年6月30日的三個月和六個月，這些金額包括
近期發佈的會計準則
2023年11月，FASB發佈了ASU 2023-07，分部報告(主題280)--對可報告分部披露的改進。本ASU要求公共實體在中期和年度的基礎上提供額外的分部披露。本ASU中的修訂應追溯適用於財務報表中列報的所有先前期間，除非不切實際。在過渡時，前幾期披露的分部費用類別和金額應以採用期間確定和披露的重大分部費用類別為基礎。ASU在2023年12月15日之後的財政年度和2024年12月15日之後的財政年度內的過渡期內有效。允許及早領養。本公司目前正計劃在下列情況下采用本指南
19
目錄表
有效。公司正在評估採用這項措施對公司的綜合財務報表和附註的影響。
2023年12月，FASB發佈了ASU 2023-09，對所得税披露進行了改進。ASU 2023-09通過改進所得税披露，提高了所得税信息的透明度，這些信息主要與税率對賬和已支付所得税信息有關。該指導意見自2024年12月15日起適用於公共企業實體的年度期間。對於公共企業實體以外的實體，修正案自2025年12月15日之後的年度期間起生效。允許及早領養。該公司目前正計劃在有效時採用該指導方針。公司正在評估採用這項措施對公司的綜合財務報表和附註的影響。
3.租房、租房、租房
自2024年4月起，該公司開始使用沃倫房地作為其主要辦公空間，如下所述。該公司還租賃新澤西州南普萊恩菲爾德的辦公空間至2024年8月，此外還在新澤西州布里奇沃特和美國各地的其他地點租賃辦公和實驗室空間，並主要通過工作空間提供商在不同國家為國際員工租賃辦公空間。
本公司與Warren CC Acquirements，LLC(“Warren業主”)訂立租賃協議(“Warren Lease”)，有關租賃
公司有權獲得大約#美元的津貼。
本公司亦根據與合和校區擁有人LLC簽訂的租賃協議(“合和租約”)，租用位於新澤西州合和鎮的一間設施的辦公室及實驗室空間。關於出售與基因治療製造相關的某些資產，於2024年6月17日，本公司與合和校區業主有限責任公司簽訂了合和租約的修訂及重述(“合和租約修訂”)。在成立之初，合和租賃公司決心擁有
20
目錄表
該公司還有一項與其與馬薩諸塞大學醫學院的MassBiologics(“MassBio”)達成的商業製造協議相關的融資租賃。截至2024年6月30日，融資租賃負債--流動負債和融資租賃負債--非流動負債餘額為#美元
該公司還根據經營租賃某些車輛、實驗室設備和辦公設備。該公司的租賃剩餘經營租賃期限從
經營租賃費用的構成如下：
| 截至三個月 |
| 截至三個月 |
| 截至六個月 |
| 截至六個月 | ||||||
2024年6月30日 | 2023年6月30日 | 2024年6月30日 | 2023年6月30日 | ||||||||||
經營租賃成本 |
|
|
|
|
| ||||||||
固定租賃成本 | $ | | $ | | $ | | $ | | |||||
可變租賃成本 |
| |
| |
| |
| | |||||
短期租賃成本 |
| |
| |
| |
| | |||||
經營租賃總成本 | $ | | $ | | $ | | $ | | |||||
總經營租賃成本是綜合經營報表中經營費用的一個組成部分。
2024年6月30日和2023年12月31日，與租賃相關的補充租賃期限和貼現率信息如下：
| 2024年6月30日 |
| 2023年12月31日 |
| |
加權平均剩餘租賃期限-經營租賃（年） |
| ||||
加權平均貼現率-經營租賃 | | % | | % | |
加權平均剩餘租賃期限-融資租賃（年） |
| ||||
加權平均貼現率-融資租賃 |
| | % | | % |
截至2024年6月30日和2023年6月30日，與租賃相關的補充現金流信息如下：
| 截至6月30日的6個月。 | |||||
| 2024 |
| 2023 | |||
為計量租賃負債所包括的金額支付的現金： |
|
|
| |||
來自經營租賃的經營現金流 | $ | | $ | | ||
融資租賃產生的現金流融資 | | | ||||
融資租賃產生的營業現金流 | | | ||||
以租賃義務換取的使用權資產： |
|
|
| |||
經營租約 | $ | | $ | — | ||
因租約修改和終止而發生的變化： | ||||||
使用權資產淨減少 | $ | | $ | — | ||
經營租賃負債淨減少 | | — | ||||
21
目錄表
截至2024年6月30日，不可取消租賃下的未來最低租賃付款如下：
| 經營性租賃 |
| 融資租賃 | ||||
2024年(不包括截至2024年6月30日的六個月) | $ | | $ | — | |||
2025 |
| |
| | |||
2026 |
| |
| | |||
2027 |
| |
| | |||
2028年及其後 |
| |
| | |||
租賃付款總額 |
| |
| | |||
減去：計入利息支出 |
| |
| | |||
總 | $ | | $ | | |||
4.評估金融工具和有價證券的公允價值。
本公司遵循公允價值計量規則，該規則提供關於在資產和負債會計和披露中使用公允價值的指南，當其他會計文獻要求進行這種會計和披露時。這些規則將為用於計量金融資產和負債的公允價值的投入建立公允價值等級。這個層次結構將用於衡量公允價值的估值技術的輸入劃分為三個級別：級別1(最高優先級)、級別2和級別3(最低優先級)。
| ● | 第1級-公司在資產負債表日有能力獲得的相同資產或負債在活躍市場的未調整報價。 |
| ● | 第2級-第1級中的報價以外的可直接或間接觀察到的資產或負債的投入。第2級投入包括活躍市場中類似資產及負債的報價、非活躍市場中相同或類似資產或負債的報價、資產或負債的可觀察到的報價以外的投入(即利率、收益率曲線等)，以及主要來自可觀測市場數據或以相關或其他方式證實的投入(市場確認的投入)。 |
| ● | 第3級-投入是不可觀察的，反映了公司關於市場參與者將使用什麼來為資產或負債定價的假設。該公司根據可獲得的最佳信息開發這些投入。 |
現金等價物和有價證券按公允價值在所附財務報表中反映。由於這些票據的短期性質，應收賬款、應付賬款和應計費用的賬面金額接近公允價值。
該公司擁有上市醫療設備公司ClearPoint Neuro，Inc.(“ClearPoint”)(前身為核磁共振介入公司)的普通股。ClearPoint股權投資(統稱為“ClearPoint股權投資”)代表金融工具，因此按公允價值記錄，這是很容易確定的。ClearPoint股權投資是截至2024年6月30日和2023年12月31日的綜合資產負債表上的預付和其他流動資產的組成部分。本公司將ClearPoint Equity Investments歸類為公允價值層次中的1級資產，因為該價值是基於活躍市場的報價市場價格，該價格不會進行調整。
2020年1月，該公司購買了一筆美元
22
目錄表
2024年，作為存款和其他資產的組成部分，截至2023年12月31日。除ClearPoint Equity Investments和ClearPoint可轉換債務證券外，綜合資產負債表上預付款項和其他流動資產中包含的其他項目均未計入公允價值。
該公司對共同基金有投資，包括
下表是截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月公司有價證券-股權投資、ClearPoint股權投資和ClearPoint可轉換債務證券-的公允價值變化摘要：
收尾 | 外國 | 收尾 | ||||||||||||||||
餘額為 | 貨幣 | 餘額為 | ||||||||||||||||
3月31日， | 未實現 | 未實現 | 投資 | 贖回/ | 6月30日， | |||||||||||||
| 2024 |
| 得/(失) |
| 損失 |
| 購得 |
| 銷售 |
| 2024 | |||||||
有價證券-股權投資 | $ | | | ( | | ( | $ | | ||||||||||
ClearPoint股權投資 | | ( | — | — | — | | ||||||||||||
ClearPoint可轉換債務證券 | | ( | — | — | — | | ||||||||||||
總公允價值 | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | $ | ( | $ | | ||||||
收尾 | 外國 | 收尾 | |||||||||||||||||||
餘額為 | 貨幣 | 餘額為 | |||||||||||||||||||
3月31日， | 未實現 | 已實現 | 未實現 | 投資 | 贖回/ | 6月30日， | |||||||||||||||
| 2023 |
| 得/(失) |
| 損失 | 利得 |
| 購得 |
| 銷售 |
| 2023 | |||||||||
有價證券-股權投資 | $ | | | — | | | ( | $ | | ||||||||||||
ClearPoint股權投資 | | ( | ( | — | — | ( | | ||||||||||||||
ClearPoint可轉換債務證券 | | ( | — | — | — | — | | ||||||||||||||
總公允價值 | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||||
收尾 | 外國 | 收尾 | ||||||||||||||||
餘額為 | 貨幣 | 餘額為 | ||||||||||||||||
十二月三十一日， | 未實現 | 未實現 | 投資 | 贖回/ | 6月30日， | |||||||||||||
| 2023 |
| 得/(失) |
| 損失 |
| 購得 |
| 銷售 |
| 2024 | |||||||
有價證券-股權投資 | $ | | | ( | | ( | $ | | ||||||||||
ClearPoint股權投資 | | ( | — | — | — | | ||||||||||||
ClearPoint可轉換債務證券 | | ( | — | — | — | | ||||||||||||
總公允價值 | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | $ | ( | $ | | ||||||
收尾 | 外國 | 收尾 | |||||||||||||||||||
餘額為 | 貨幣 | 餘額為 | |||||||||||||||||||
十二月三十一日， | 未實現 | 已實現 | 未實現 | 投資 | 贖回/ | 6月30日， | |||||||||||||||
| 2022 |
| 得/(失) |
| 損失 | 利得 |
| 購得 |
| 銷售 |
| 2023 | |||||||||
有價證券-股權投資 | $ | | | — | | | ( | $ | | ||||||||||||
ClearPoint股權投資 | | ( | ( | — | — | ( | | ||||||||||||||
ClearPoint可轉換債務證券 | | ( | — | — | — | — | | ||||||||||||||
總公允價值 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||||
23
目錄表
被分類為可供出售債務證券的有價證券的公允價值基於市場價格，使用期間最後一天相同資產在活躍市場的報價。在確定剩餘可供出售債務證券的估計公允價值時，公司使用了其投資顧問使用報價以外的可觀察輸入數據確定的公允價值。
以下代表截至2024年6月30日和2023年12月31日，公司需要按經常性公平價值計量的金融資產和負債使用上述層級的公允價值：
2024年6月30日 | ||||||||||||
|
| 報價： |
| 意義重大 |
| |||||||
| 在非活躍狀態 |
| 其他 |
| 意義重大 | |||||||
| 市場正在等待 |
| 可觀察到的 |
| 看不見 | |||||||
| 完全相同的資產 |
| 輸入 |
| 輸入 | |||||||
| 總 |
| (一級) |
| (二級) |
| (第三級) | |||||
有價證券-可供出售 | $ | | $ | — | $ | | $ | — | ||||
有價證券-股權投資 | $ | | $ | | $ | — | $ | — | ||||
ClearPoint股權投資 | $ | | $ | | $ | — | $ | — | ||||
ClearPoint可轉換債務證券 | $ | | $ | — | $ | | $ | — | ||||
應付或有對價-發展和監管里程碑 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | ||||
應付或有對價-淨銷售里程碑 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | ||||
2023年12月31日 | ||||||||||||
|
| 報價： |
| 意義重大 |
| |||||||
| 在非活躍狀態 |
| 其他 |
| 意義重大 | |||||||
| 市場正在等待 |
| 可觀察到的 |
| 看不見 | |||||||
| 完全相同的資產 |
| 輸入 |
| 輸入 | |||||||
| 總 |
| (一級) |
| (二級) |
| (第三級) | |||||
有價證券-可供出售 | $ | | $ | — | $ | | $ | — | ||||
有價證券-股權投資 | $ | | $ | | $ | — | $ | — | ||||
ClearPoint股權投資 | $ | | $ | | $ | — | $ | — | ||||
ClearPoint可轉換債務證券 | $ | | $ | — | $ | | $ | — | ||||
應付或有對價-發展和監管里程碑 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | ||||
應付或有對價-淨銷售里程碑和版税 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | ||||
以下是2024年6月30日和2023年12月31日計入可供出售債務證券的有價證券摘要：
2024年6月30日 | ||||||||||||
| 攤銷 |
| 未實現的毛收入 | |||||||||
| 成本 |
| 收益 |
| 損失 |
| 公允價值 | |||||
商業票據 | $ | | $ | — | $ | ( | $ | | ||||
公司債務證券 | | — | ( | | ||||||||
政府責任 | | | ( | | ||||||||
總 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
24
目錄表
2023年12月31日 | ||||||||||||
| 攤銷 |
| 未實現的毛收入 | |||||||||
| 成本 |
| 收益 |
| 損失 |
| 公允價值 | |||||
商業票據 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
公司債務證券 |
| | — | ( | | |||||||
政府責任 | | | — | | ||||||||
總 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
對於處於未實現虧損狀態的可供出售的債務證券，本公司評估其是否打算出售，或者是否更有可能要求本公司在收回其攤銷成本基礎之前出售該證券。如果符合出售意向或要求的任何一項標準，證券的攤餘成本基礎將減記為公允價值。截至2024年和2023年6月30日的三個月和六個月，
在截至2024年6月30日的三個月和六個月內，該公司
截至2024年6月30日，處於未實現虧損狀態少於且大於或等於12個月的可供出售債務證券的未實現虧損和公允價值如下：
2024年6月30日 | ||||||||||||||||||
| 未實現損失的證券 |
| 未實現損失的證券 |
| ||||||||||||||
| 職位少於12個月 |
| 職位大於或等於12個月 | 總 | ||||||||||||||
| 未實現虧損 |
| 公允價值 |
| 未實現虧損 |
| 公允價值 |
| 未實現虧損 |
| 公允價值 | |||||||
商業票據 | $ | ( | | — | — | ( | $ | | ||||||||||
公司債務證券 | $ | ( | | — | — | ( | $ | | ||||||||||
政府責任 | $ | ( | | — | — | ( | $ | | ||||||||||
總 | $ | ( | $ | | $ | — | $ | — | $ | ( | $ | | ||||||
截至2023年12月31日，處於未實現虧損狀態的可供出售債務證券的未實現虧損和公允價值如下：
2023年12月31日 | ||||||||||||||||||
| 未實現損失的證券 |
| 未實現損失的證券 |
| ||||||||||||||
| 職位少於12個月 |
| 職位大於或等於12個月 | 總 | ||||||||||||||
| 未實現虧損 |
| 公允價值 |
| 未實現虧損 |
| 公允價值 |
| 未實現虧損 |
| 公允價值 | |||||||
商業票據 | $ | ( | | — | — | ( | $ | | ||||||||||
公司債務證券 | $ | — | — | ( | | ( | $ | | ||||||||||
總 | $ | ( | $ | | $ | ( | $ | | $ | ( | $ | | ||||||
25
目錄表
2024年6月30日和2023年12月31日可供出售債務證券的到期情況如下：
2024年6月30日 | ||||||
| 不到 |
| 超過 | |||
| 12個月 |
| 12個月 | |||
商業票據 | $ | | $ | — | ||
公司債務證券 | | — | ||||
政府責任 | | — | ||||
總 | $ | | $ | — | ||
2023年12月31日 | ||||||
| 不到 |
| 超過 | |||
| 12個月 |
| 12個月 | |||
商業票據 | $ | | $ | — | ||
公司債務證券 |
| |
| — | ||
政府責任 | | — | ||||
總 | $ | | $ | — | ||
該公司將其所有有價證券歸類為流動證券，因為它們都是可供出售的債務證券或股權投資，並且可用於當前運營。
可轉換優先票據
2019年9月，公司發行美元
3級估值
應付或有對價在每個報告期均按公允價值計值，公允價值變動在合併經營報表的或有對價公允價值變動內計入損益。開發和監管里程碑的公允價值利用概率調整貼現現金流方法進行估計。貼現率是根據公司對所收購的候選產品的估計開發時間表，利用在預期付款的前幾年到期的公司b級債券估計的。淨銷售里程碑的公允價值是利用一個估值框架確定的，該框架估計了淨銷售波動性，以模擬一系列可能的支付情景。然後對這些情況下的付款平均值進行貼現，以計算目前的公允價值。截至2024年6月30日，或有對價餘額僅包括與Upstaza有關的或有里程碑，為#美元
截至2024年6月30日，Upstaza開發和監管里程碑的加權平均貼現率為
26
目錄表
下表為截至2024年6月30日及2023年6月30日止期間公司應付或有代價的3級估值的公允價值變動摘要：
第三級：負債 | ||||||
或有對價應付- | 或有對價應付- | |||||
發展銀行和監管機構 | 里程碑淨銷售額和特許權使用費 | |||||
| 里程碑 |
| ||||
截至2023年12月31日的期初餘額 | $ | | $ | | ||
添加 |
| |
| | ||
公允價值變動 |
| |
| | ||
重新分類為應付賬款和應計費用 | ( | | ||||
付款 | | | ||||
截至2024年6月30日的期末餘額 | $ | | $ | | ||
第三級：負債 | ||||||
或有對價應付- | 或有對價應付- | |||||
發展銀行和監管機構 | 里程碑淨銷售額和特許權使用費 | |||||
| 里程碑 |
| ||||
截至2022年12月31日的年初餘額 | $ | | $ | | ||
添加 |
|
| ||||
公允價值變動 |
| ( |
| ( | ||
付款 | ||||||
截至2023年6月30日的期末餘額 | $ | | $ | | ||
2024年5月，我們治療AADC缺陷的基因療法的BLA被FDA接受備案。該申請已獲得優先審查，目標監管行動日期為2024年11月13日。接受引發了$
截至2024年6月30日和2023年12月31日止期間的應付或有代價的估值使用了以下重大不可觀察輸入數據：
2024年6月30日 | ||||||||
| 公允價值 |
| 估值技術 |
| 無法觀察到的輸入 |
| 射程 | |
應付或有對價-發展和監管里程碑 | $ |
| 概率調整後的貼現現金流 |
| 潛在的發展和監管里程碑 | $ | ||
或有大量應付款項-淨銷售額 | $ |
| 蒙特卡羅模擬的期權定價模型 |
| 潛在淨銷售里程碑 | $ | ||
2023年12月31日 | ||||||||
| 公允價值 |
| 估值技術 |
| 無法觀察到的輸入 |
| 射程 | |
應付或有對價-發展和監管里程碑 | $ |
| 概率調整後的貼現現金流 |
| 潛在的發展和監管里程碑 | $ | ||
或有大量應付款項-淨銷售額 | $ |
| 蒙特卡羅模擬的期權定價模型 |
| 潛在淨銷售里程碑 | $ | ||
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目錄表
應付或有對價被歸類為第三級負債，因為其估值需要對目前在市場上不可觀察到的因素進行重大判斷和估計。如果對估值方法的各種輸入數據使用不同的假設，包括但不限於涉及基因治療平臺的概率調整銷售估計和估計貼現率的假設，則估計公允價值可能會顯着高於或低於所確定的公允價值。
5. 應付賬款和應計費用
2024年6月30日和2023年12月31日的應付賬款和應計費用包括以下內容：
6月30日 | 12月31日 | ||||||
| 2024 |
| 2023 | ||||
員工薪酬、福利和相關應計費用 | $ | | $ | | |||
應付所得税 | | — | |||||
諮詢和簽約研究 |
| |
| | |||
專業費用 |
| |
| | |||
銷售津貼 |
| |
| | |||
銷售回扣 |
| |
| | |||
版税 | | | |||||
應付帳款 |
| |
| | |||
應付里程碑 | | — | |||||
其他 |
| |
| | |||
總 | $ | | $ | | |||
截至2024年6月30日和2023年12月31日，有$
6. 資本化
於2019年8月，本公司與Cantor Fitzgerald及RBC Capital Markets，LLC(合稱“銷售代理”)訂立於市場發售銷售協議(“銷售協議”)，據此，本公司可發售及出售其普通股股份，總髮行價最高可達$
7.*
每股基本和攤薄淨虧損的計算方法是淨虧損除以已發行普通股的加權平均數量。潛在的稀釋證券被排除在稀釋計算之外，因為它們的影響將是反稀釋的。
28
目錄表
下表列出了每股基本淨虧損和攤薄淨虧損的計算方法：
截至6月30日的三個月： | 截至6月30日的6個月。 | ||||||||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 2024 |
| 2023 |
| |||||||
分子 | |||||||||||||||
淨虧損 | $ | ( |
| $ | ( |
| $ | ( |
| $ | ( |
| |||
分母 | |||||||||||||||
每股基本和稀釋後淨虧損的分母 |
| |
|
| |
|
| |
|
| |
| |||
每股淨虧損： | |||||||||||||||
基本的和稀釋的 | $ | ( | * | $ | ( | * | $ | ( | * | $ | ( | * | |||
*在截至2024年和2023年6月30日的三個月和六個月內，公司出現淨虧損，因此沒有報告任何攤薄股份影響。
下表顯示了已發行的歷史攤薄普通股等價物，不包括在上述歷史計算中，因為它們的納入影響在每個時期都是反攤薄的。
截至6月30日。 | |||||
| 2024 |
| 2023 |
| |
股票期權 | | | |||
未歸屬的限制性股票獎勵和單位 |
| |
| |
|
總 |
| |
| |
|
8、中國股票獎勵計劃。
2013年5月，公司董事會和股東批准了2013年長期激勵計劃，該計劃於公司首次公開募股結束時生效。於2022年6月8日(“重述生效日期”)，本公司股東通過經修訂及重訂的2013年長期激勵計劃(“經修訂的2013年長期激勵計劃”)。修訂後的2013 LTIP規定授予激勵性股票期權、非法定股票期權、限制性股票單位和其他基於股票的獎勵。根據經修訂的2013 LTIP預留供發行的普通股股份數目為(A)本公司普通股股份數目(最多
確實有
2020年1月，公司董事會批准了2020年度激勵股票激勵計劃。2020年激勵股票激勵計劃規定授予激勵性股票期權、非法定股票期權、限制性股票獎勵和其他基於股票的獎勵，最初最高可達
29
目錄表
董事會有權選擇被授予期權的個人，並決定每個期權的條款，包括(1)受期權約束的普通股數量；(2)期權可行使的日期；(3)期權的行權價格，如果是激勵性股票期權，行權價格必須至少為
誘因股票期權獎勵
自2024年1月1日至2024年6月30日，本公司共發行
股票期權活動--股票期權活動摘要如下：
|
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| 加權的- |
|
| ||||||
加權的- | 平均值 | 集料 | |||||||||
平均值 | 剩餘 | 固有的 | |||||||||
數量： | 鍛鍊 | 合同 | 價值（單位 | ||||||||
選項 | 價格 | 術語 | 數千人) | ||||||||
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截至2023年12月31日未償還債務 |
| | $ | |
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授與 |
| | $ | |
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已鍛鍊 |
| ( | $ | |
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被沒收/取消 |
| ( | $ | |
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| |||
截至2024年6月30日未償還 |
| | $ | |
| 年份 | $ | | |||
已歸屬或預計將於2024年6月30日歸屬 |
| | $ | |
| 年份 | $ | | |||
可於2024年6月30日取消 |
| | $ | |
| 年份 | $ | | |||
截至2024年6月30日止六個月所提供的補助的公允價值是在授予日期使用以下假設同時估計的：
| 截至六個月 |
| |
| 2024年6月30日 |
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無風險利率 |
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預期波幅 |
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預期期限 |
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該公司假定
期權的預期期限是根據公司的歷史行權數據估計的，期權的預期波動率是根據公司的歷史股票波動率估計的。期權的無風險利率是基於授予日的美國政府證券國債恆定到期日收益率，期限與期權的預期期限相似。
限制性股票獎勵和限制性股票單位-限制性股票獎勵和限制性股票單位的授予受到某些限制，包括在某些情況下的服務或時間條件(限制性股票)。根據本公司股份於授出日的市值釐定的限制性股票獎勵及限制性股票單位於授出日的公允價值，於歸屬期間列支。自2024年1月1日至2024年6月30日，本公司共發佈
30
目錄表
下表彙總了有關公司限制性股票獎勵和單位的信息：
有限責任公司股票獎和銷售單位獎 | |||||
加權 | |||||
平均值 | |||||
格蘭特 | |||||
數量： | 日期 | ||||
| 股份 |
| 公允價值 | ||
未歸屬於2023年12月31日 | | $ | | ||
授與 |
| | | ||
既得 |
| ( | | ||
被沒收 |
| ( | | ||
2024年6月30日未歸屬 |
| | $ | | |
基於業績的限制性股票單位-2023年12月，公司授予
員工購股計劃-2016年6月，公司為某些符合條件的員工制定了員工股票購買計劃（經修訂，“ESPP”或“計劃”）。該計劃由公司董事會或公司董事會任命的委員會管理。2021年6月，該計劃進行修訂，將該計劃項下可供購買的股份總數從
公司在與激勵性股票期權、非法定股票期權、限制性股票獎勵、限制性股票單位和員工持股計劃相關的經營報表中計入基於股票的薪酬支出如下：
截至6月30日的三個月： | 截至6月30日的6個月。 | ||||||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 2024 |
| 2023 | ||||||
研發 | $ | | $ | | $ | | $ | | |||||
銷售、一般和行政 |
| |
| |
| |
| | |||||
總 | $ | | $ | | $ | | $ | | |||||
截至2024年6月30日，約有美元
31
目錄表
9.美國債務問題，美國債務問題
未來特許權使用費的銷售責任
下表顯示了截至2024年6月30日的六個月“未來特許權使用費銷售負債--流動”和“未來特許權使用費銷售負債--非流動”賬户內的活動：
| 截至6月30日的6個月。 | |||
銷售未來特許權使用費的責任--(當期和非當期) | 2024 | |||
截至2023年12月31日的期初餘額 | $ | | ||
減去：支付給Royalty Pharma的非現金特許權使用費收入 | ( | |||
另外：已確認非現金利息支出 | | |||
附加：從Royalty Pharma收到的現金 | | |||
期末餘額 | $ | | ||
截至2024年6月30日的有效利率 |
| |||
非現金利息支出在經營報表中記入“利息支出，淨額”。他説：
優先擔保定期貸款
於2022年10月27日(“截止日期”)，本公司訂立信貸協議(“Blackstone信貸協議”)，提供最高達$
Blackstone信貸協議為優先擔保定期貸款安排提供資金，本金總額為$
貸款將在以下日期到期：
2023年10月19日，本公司終止了Blackstone信貸協議。關於終止信貸協議，公司償還了未償還本金#美元。
32
目錄表
Blackstone信貸協議包括以下內容：
| 2024年6月30日 | 2023年12月31日 | ||||
本金 | $ | — | $ | | ||
減去：債務發行成本 |
| — | — | |||
償還高級有擔保定期貸款 | — | ( | ||||
賬面淨額 | $ | — | $ | — | ||
下表列出了與Blackstone信貸協議相關的已確認的總利息費用：
截至三個月 | 截至六個月 | |||||||||||
6月30日 | 6月30日 | |||||||||||
2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||
合同利息支出 | $ | — | $ | | $ | — | $ | | ||||
債務發行成本攤銷 |
| — |
| | — | | ||||||
總 | $ | — | $ | | $ | — | $ | | ||||
實際利率 | — | % | | % | — | % | | % | ||||
2026年可轉換票據
2019年9月，公司按面值發行了美元
2026年可轉換票據由一份契約(“2026年可轉換票據和契約”)管理，受託人為美國銀行全國協會(“2026年可轉換票據和受託人”)。
在以下情況下，2026年可轉換票據的持有人可以在緊接2026年3月15日前一個營業日收盤前的任何時間根據自己的選擇轉換他們的2026年可轉換票據：
| ● | 在2019年12月31日或之後的任何日曆季度內(且僅在該日曆季度內)，如果公司普通股的最後一次報告銷售價格至少 |
| ● | 在這段時間裏在任何時間之後的工作日期間連續交易日期間(“測算期”)，在測算期內每個交易日的每1,000美元2026可換股票據本金的交易價(定義見2026可換股票據及契約)低於 |
| ● | 在本公司發出贖回通知後直至緊接有關贖回日期前一個預定交易日的營業時間結束為止的任何期間內；或 |
| ● | 在特定的公司事件發生時。 |
33
目錄表
於2026年3月15日或之後，直至緊接到期日前一個營業日的營業結束為止，持有人可隨時轉換其2026年可轉換票據，而不論上述情況如何。轉換後，本公司將支付或交付(視情況而定)現金、本公司普通股或其任何組合，由本公司選擇。
2026年可轉換票據的轉換率最初是，現在仍然是，
在2023年9月20日之前，該公司不被允許贖回2026年可轉換票據。公司可以選擇以現金形式贖回全部或任何部分2026年可轉換票據，如果其普通股的最後報告銷售價格至少為
如公司發生“根本性改變”(如2026年可轉換票據及契約所界定)，在符合某些條件下，2026年可轉換票據持有人可要求本公司以現金方式回購全部或部分2026年可轉換票據，回購價格相當於
2026年可轉換票據代表優先無抵押債務，其償付權將優先於本公司未來的債務(在票據的償付權上明確從屬於本公司的未來債務)，與本公司現有及未來的無擔保債務(並非如此從屬)的償付權相等，實際上在償付權上低於本公司的任何有擔保債務(以擔保該等債務的資產價值為限)，並在結構上從屬於本公司附屬公司產生的所有現有及未來債務及其他負債(包括貿易應付款項)。2026年可轉換票據或契約載有與2026年可轉換票據有關的慣常違約事件，包括在某些違約事件(包括公司未能支付2026年可轉換票據的任何本金或利息，到期及應付時)發生及繼續時，2026年可轉換票據受託人向本公司或至少
2026年可轉換票據將包括以下內容：
| |||||||
2024年6月30日 | 2023年12月31日 | ||||||
本金 | $ | | $ | | |||
減去：債務發行成本 |
| ( |
| ( | |||
賬面淨額 | $ | | $ | | |||
截至2024年6月30日，2026年可轉換票據的剩餘合同期限約為
34
目錄表
下表列出了與2026年可轉換票據相關的已確認利息支出總額：
截至6月30日的三個月： | 截至6月30日的6個月： | ||||||||||||
| 2024 | 2023 |
| 2024 | 2023 | ||||||||
合同利息支出 | $ | | $ | | $ | | $ | | |||||
債務發行成本攤銷 |
| | | | | ||||||||
總 | $ | | $ | | $ | | $ | | |||||
實際利率 |
| | % | | % | | % | | % | ||||
10.預算包括預算承諾和意外情況。
根據各種協議，該公司將被要求在產品成功開發和商業化時支付特許權使用費和里程碑付款。該公司已經與惠康信託有限公司(“惠康信託”)簽訂了資金協議，用於與公司的腫瘤學和抗菌計劃相關的小分子化合物的研究和開發。由於公司已經停止了其抗菌計劃下的開發，它不再期望公司向Wellcome Trust支付的里程碑和特許權使用費將根據該協議適用，從而導致公司可能有義務為該計劃支付的開發和監管里程碑付款的總額發生變化。根據腫瘤學計劃資助協議，只要公司自己或與合作伙伴在盈利的基礎上開發和商業化計劃知識產權(前提是公司保持對全球商業化的全面控制)，公司可能有義務向Wellcome Trust支付開發和監管里程碑付款以及銷售任何研究計劃產品的個位數版税。公司支付此類使用費的義務將繼續以國家/地區為基礎，直到涵蓋研究計劃產品的計劃知識產權的最後一項專利在該國家/地區到期，以及該產品在該國家/地區的市場排他性到期。公司支付了第一筆里程碑式的付款$
該公司還與SMA基金會簽訂了一項合作協議。本公司有義務就任何成功開發並隨後商業化的協作產品的全球淨產品銷售向SMA基金會支付個位數的版税，或者對於本公司獲得更多許可的協作產品，包括Evrysdi，支付本公司從其被許可人那裏收到的某些付款的特定百分比的個位數版税。除非協作產品的年銷售額超過指定的門檻，否則公司沒有義務支付此類款項。自成立以來，SMA基金會已經賺取了$
根據本公司與Marathon PharmPharmticals，LLC(現稱Complete Pharma Holdings，LLC)(“Marathon”)之間的資產購買協議(“資產購買協議”)，Marathon有權根據Emflaza的年度淨銷售額收取本公司的或有付款，但在資產的預期商業壽命內，最高可達指定總額。
根據Agilis合併協議，Agilis股權持有人以前有權獲得本公司支付的或有對價，其依據是(I)某些開發里程碑的實現，總金額最高可達#美元。
35
目錄表
在特定期限內，Friedreich共濟失調和Angelman綜合徵的年淨銷售額，範圍從
於二零二零年四月二十九日，本公司與Agilis若干前股權持有人(“參與權利持有人”)以及就協議所載的有限目的股東代表服務有限責任公司訂立權利交換協議(“權利交換協議”)。根據權利交換協議的條款，參與的權利持有人取消及放棄其在安捷利斯合併協議下的權利，以獲得(I)$。
權利交換協議對安捷利合併協議沒有任何影響，但規定取消和沒收參與的權利持有人獲得#美元的權利。
2022年7月，歐盟委員會批准Upstaza用於治療EEA內18個月及以上患者的AADC缺乏症。作為批准的結果，本公司向Agilis的前股東支付了#美元。
2024年3月，該公司向FDA提交了一份BLA，用於我們在美國治療AADC缺乏症的基因療法。2024年5月，FDA接受了BLA的申請，並批准了優先審查，目標監管行動日期為2024年11月13日。這一接受引發了一筆$
於2019年10月25日，本公司完成收購位於特拉華州的BioElectron Technology Corporation(“BioElectron”)的幾乎所有資產，包括根據本公司與BioElectron於2019年10月1日訂立的資產購買協議(“BioElectron資產購買協議”)，本公司已開始開發若干化合物作為其Bio-e平臺的一部分。BioElectron是一傢俬營公司，擁有專注於炎症和中樞神經系統(CNS)疾病的管道。主導項目vatiquone正處於後期開發階段弗里德里希共濟失調有大量未得到滿足的需求和巨大的商業機會，這是對PTC現有管道的補充。
根據BioElectron資產購買協議的條款和條件，BioElectron可能有權獲得高達$的或有里程碑付款
36
目錄表
由本公司決定)根據某些監管和淨銷售額里程碑的實現情況從本公司獲得。在符合BioElectron資產購買協議的條款和條件的情況下，BioElectron也可能有權根據某些產品淨銷售額的一定百分比獲得或有付款。
在本公司、本公司全資間接附屬公司海德魯合併子公司之間於2020年5月5日訂立的協議及合併計劃(“Censa合併協議”)的條款及條件的規限下，前Censa證券持有人僅以其作為Censa、股東代表服務有限責任公司證券持有人的代表、代理人及事實上代理人的身份(根據該等合併，稱為“Censa合併”)，可有權收取本公司的或有付款，條件如下：(I)達成若干發展及監管里程碑，總額最高可達$
2023年2月，該公司完成了用於北京大學的sepiapterin的第三階段安慰劑對照臨牀試驗。*與此事件有關，並根據Censa合併協議，公司支付了$
2024年5月，該公司宣佈EMA對用於治療PKU的Sepiapterin的MMA進行驗證和接受審查。根據Censa合併協議，接受引發了$
該公司還簽訂了Tegsedi-Waylivra協議，將Tegsedi和Waylivra以及在拉丁美洲和加勒比國家含有這些化合物的產品商業化。Akcea有權根據Tegsedi-Waylivra協議中規定的某些條款獲得特許權使用費付款。
該公司與某些員工簽訂了僱傭協議，如果發生某些事件，如控制權變更或無故解僱，需要提供特定水平的付款資金。此外，該公司還支付與Translarna、Emflaza和Upstaza產品淨收入相關的特許權使用費，根據相關協議的條款每季度或每年支付。
在其正常業務過程中，公司不時會受到索賠、法律訴訟和糾紛的影響。本公司目前不知道有任何針對其的重大法律訴訟。
11、提高收入認可度。
產品淨銷售額
公司在以下方面查看其運營和管理業務
截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月內，美國以外的產品淨銷售額為美元
37
目錄表
分別截至2024年6月30日和2023年6月30日。截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月內，美國產品淨銷售額為美元
截至2024年6月30日和2023年6月30日的6個月，美國以外的產品淨銷售額為
截至2024年6月30日和2023年12月31日，本公司
協作和版税收入
2011年11月，該公司和SMA基金會與羅氏簽訂了許可和合作協議。根據SMA許可協議的條款，羅氏獲得了該公司SMA計劃的全球獨家許可。
根據協議，如果就每個許可產品實現特定事件，該公司有資格從羅氏獲得額外付款，包括最高可達$
SMA計劃目前有
在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月內，與羅氏達成的許可和合作協議相關的合作收入確認金額並不重要。
除研發和銷售里程碑外，根據SMA許可協議，該公司有資格從全球商業產品的年淨銷售額中獲得高達兩位數的版税。截至2024年6月30日的三個月和六個月，公司確認了
製造業收入
截至2024年6月30日的三個月和六個月，公司確認
38
目錄表
數百萬美元的製造收入分別與生產用於外部客户基因治療應用的質粒DNA和AAV載體有關。本公司並未對截至2024年6月30日及2023年6月30日止三個月及六個月應用ASC Theme 606時作出的判斷作出重大更改。
自2024年6月30日起，該公司
截至2024年6月30日，公司已
2024年6月，該公司出售了位於新澤西州霍普韋爾鎮的基因治療製造業務。因此，該公司預計未來不會有製造業收入。
剩餘履約義務
確實有
12. 無形資產及商譽
確定無疑的無形資產
於2024年6月30日和2023年12月31日，剩餘無形資產包括以下各項：
結束餘額 | 外國 | 結束餘額 | ||||||||||||
確定-活着 | 十二月三十一日， | 貨幣 | 6月30日， | |||||||||||
無形資產，總額 |
| 2023 |
| 添加 |
| 翻譯 |
| 2024 | ||||||
恩弗拉扎 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | ||||||
韋利夫拉 | | | ( | | ||||||||||
泰格塞迪 | | | ( | | ||||||||||
厄普斯塔扎 | | — | — | | ||||||||||
確定壽命的無形資產總額，毛額 | $ | | $ | | $ | ( | $ | |
結束餘額 | 外國 | 結束餘額 | ||||||||||
確定-活着 | 十二月三十一日， | 貨幣 | 6月30日， | |||||||||
無形資產、累計攤銷 |
| 2023 |
| 攤銷 |
| 翻譯 |
| 2024 | ||||
恩弗拉扎 | $ | ( | $ | ( | $ | — | $ | ( | ||||
韋利夫拉 | ( | ( | | ( | ||||||||
泰格塞迪 | ( | ( | | ( | ||||||||
厄普斯塔扎 | ( | ( | — | ( | ||||||||
確定的無形資產總額，累計攤銷 | $ | ( | $ | ( | $ | | $ | ( | ||||
確定的無形資產總額，淨額 | $ | |
馬拉鬆有權根據Emflaza自2018年開始的年度淨銷售額從公司獲得或有付款，最高可達資產預期商業壽命(到期)期間的指定最高總額
39
目錄表
2024年2月。根據資產收購指引，公司在支付給馬拉鬆公司時記錄了里程碑付款，並增加了Emflaza權利無形資產的成本基礎。截至2024年6月30日，Emflaza權利無形資產已全部攤銷，因此，截至2024年6月30日的六個月，里程碑付款計入產品銷售成本內的綜合經營報表，不包括收購無形資產的攤銷。
Akcea有權根據Tegsedi-Waylivra協議中有關Waylivra和Tegsedi銷售的某些條款收取特許權使用費。根據資產收購指引，本公司記錄應付Akcea的特許權使用費付款，並增加Waylivra和Tegsedi無形資產的成本基礎。截至2024年6月30日的6個月，特許權使用費支付為
截至2024年6月30日、2024年6月30日及2023年6月30日止三個月，公司確認攤銷費用為
| 截至2024年6月30日。 | ||
2024 | $ | | |
2025 |
| | |
2026 |
| | |
2027 |
| | |
2028年及其後 |
| | |
總 | $ | | |
截至2024年6月30日，已確定存續無形資產的加權平均剩餘攤銷期限為
無限生存的無形資產
截至2024年6月30日和2023年12月31日，無限生存無形資產包括以下內容：
結束餘額 | 結束餘額 | ||||||||||||
無限期--活着 | 十二月三十一日， | 6月30日， | |||||||||||
無形資產 |
| 2023 |
| 添加 |
| 減值 |
| 2024 |
| ||||
厄普斯塔扎 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | |||||
完全無限生存的無形資產 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | |||||
無形資產總額，淨額 | $ | |
在從Agilis收購該公司的基因治療平臺方面，該公司獲得了Upstaza的權利，用於治療AADC缺乏症。AADC缺乏症是一種罕見的中樞神經系統疾病，由多巴脱羧酶基因突變引起的AADC酶減少引起。根據收購會計方法，本公司根據收購日該等資產及負債的估計公允價值，將Agilis合併的收購成本分配至收購的相關資產及承擔的負債。本公司將收購的知識產權研發的公允價值歸類為無限期活體無形資產，直至相關研究和開發工作成功完成或放棄。已經有過幾次
商譽
由於2018年8月23日與Agilis合併，公司記錄了$
40
目錄表
13.奧運會、奧運會、奧運會以及隨後的活動
2024年7月，該公司宣佈向FDA提交了一份用於治療兒童和成人PKU患者的sepiapterin的NDA，包括所有年齡和疾病亞型。根據Censa合併協議，提交NDA的決定引發了$
41
目錄表
第二項：管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析。
以下討論和分析旨在提供與評估公司財務狀況和運營結果相關的重要信息，包括評估來自運營和外部資源的現金流的數量和確定性，以便投資者從管理層的角度更好地看待公司。以下對我們財務狀況和經營結果的討論應與我們的財務報表以及本季度報告中其他部分的財務報表附註、經審計的綜合財務報表及其附註以及管理層對截至2023年12月31日的年度財務狀況和經營結果的討論和分析一起閲讀，這些財務報表和附註包括在我們於2024年2月29日提交給美國證券交易委員會的經修訂的10-k表格年度報告或我們的2023年年度報告中。本討論包含涉及重大風險和不確定性的前瞻性陳述。由於許多因素，如第二部分、項目1A中所列的因素。(風險因素)本季度報告表格10-Q和第I部分第1A項。(風險因素)在我們的2023年年報中，我們的實際結果可能與這些前瞻性陳述中預期的大不相同。
我公司
我們是一家全球生物製藥公司，專注於臨牀差異化藥物的發現、開發和商業化，為罕見疾病患者提供好處。我們創新以確定新療法和將產品在全球商業化的能力是推動對強大和多樣化的變革性藥物管道進行投資的基礎。我們的使命是為幾乎沒有治療選擇的患者提供一流的治療。我們的戰略是利用我們強大的科學和臨牀專業知識以及全球商業基礎設施為患者帶來治療方法。我們相信，這使我們能夠為所有利益相關者實現價值最大化。我們擁有多元化的治療組合，其中包括幾種處於不同開發階段的商業產品和候選產品，包括臨牀、臨牀前和研究和發現階段，專注於為與神經學和新陳代謝相關的罕見疾病的多個治療領域開發新的治療方法。
企業動態
全球商業足跡
全球DMD特許經營權
我們有兩種產品，Translarna™(阿託洛林)和Emflaza®(呋喃西林)，用於治療杜氏肌營養不良症，或DMD，一種罕見的危及生命的疾病。Translarna目前在歐洲經濟區(EEA)擁有有條件的營銷授權，用於治療兩歲及以上門診患者的無意義突變Duchenne肌營養不良症(NmDMD)。Translarna還在俄羅斯獲得了在兩歲及以上患者中治療nmDMD的營銷授權，在巴西獲得了在兩歲及以上非門診患者中治療nmDMD的營銷授權，並在其他一些國家和地區獲得了繼續治療的授權。在截至2024年6月30日的季度中，我們確認Translarna的淨銷售額為7,040美元。我們擁有Translarna在所有地區的所有適應症的全球商業化權利。Emflaza在美國被批准用於治療兩歲及以上患者的DMD。在截至2024年6月30日的季度中，我們確認了Emflaza淨銷售額為4,730美元。
我們在歐洲藥品管理局(EEA)對Translarna的營銷授權受到歐洲委員會(EC)的年度審查和續簽，之後歐洲藥品管理局(EMA)對授權的收益-風險平衡進行了重新評估，我們稱之為年度EMA重新評估。2022年9月，我們向EMA提交了類型II變體，以支持將Translarna的條件營銷授權轉換為標準營銷授權，其中包括一份關於研究041的安慰劑對照試驗的報告和來自開放標籤擴展的數據，如下所述。研究041是一項為期18個月的安慰劑對照試驗，隨後是一項為期18個月的開放標籤延長Translarna治療5歲或以上非卧牀NmDMD患者的研究。2023年2月，我們還向EMA提交了年度營銷授權續簽請求。2023年9月，人用藥品委員會(CHMP)對治療nmDMD的Translarna將有條件營銷授權轉換為全面營銷授權提出了負面意見，並對
42
目錄表
延長Translarna治療nmDMD的現有有條件銷售授權。2024年1月，CHMP在複審程序後發佈了對續簽有條件銷售許可的否定意見。2024年5月，歐盟委員會決定不採納CHMP對延長Translarna的條件營銷授權的否定意見，並將該意見退回CHMP進行重新評估。2024年6月27日，在歐共體要求複審後，CHMP對延長Translarna治療nmDMD的條件營銷授權發表了負面意見。根據EMA指南，我們已要求重新審查CHMP關於續簽現有條件的負面意見營銷授權。Translarna的營銷授權仍然有效，等待重新審查程序的結果和隨後的EC通過。根據這些程序的時間表，PTC預計Translarna的營銷授權將一直有效到2024年底，即使負面意見得到維持和採納。我們正在探索其他可能的機制，如果負面意見被EC採納，我們可以通過這些機制向EEA中的nmDMD患者提供Translarna。
每個國家，包括歐洲經濟區的每個成員國，都有自己的定價和報銷規定。為了根據我們的Translarna營銷授權在歐洲經濟區的任何特定國家開始產品的商業銷售，我們必須與該國適用的政府機構最終敲定定價和報銷談判。因此，我們的商業發射將繼續在各國的基礎上進行。我們還在歐洲經濟區和其他地區的國家和地區提供了早期訪問計劃或EAP計劃或類似風格的計劃下的產品，並預計將繼續提供這些產品。我們談判、確保和維持商業和EAP計劃下產品報銷的能力在任何特定國家都可能受到挑戰，也可能受到該國家政治、經濟和監管發展的影響。
如果歐共體在重新審查後採納CHMP的否定意見，或我們無法在任何年度續簽週期內續簽我們的EEA營銷授權，則存在重大風險，或者我們無法確定其他潛在的機制，如果EC採納CHMP的負面意見或我們的產品標籤受到實質性限制，我們可以通過這些機制向EEA中的nmDMD患者提供Translarna，我們將失去所有或很大一部分通過在歐洲經濟區和其他地區銷售Translarna產生收入的能力。
Translarna是一種在美國進行研究的新藥。在2017年第一季度，我們向美國食品和藥物管理局(FDA)提出了治療nmDMD的Translarna新藥申請，即NDA。2017年10月，FDA藥品評價I辦公室向NDA發佈了一份完整的回覆信，聲明無法以目前的形式批准該申請。作為迴應，我們向FDA新藥辦公室提交了正式的糾紛解決請求。2018年2月，FDA新藥辦公室駁回了我們對完整回覆信的上訴。新藥辦公室在其答覆中建議了一條可能的途徑，以便在加速審批途徑的基礎上提交阿塔魯倫國家藥品監督管理局。這將涉及重新提交一份NDA，其中包含關於ATALURN有效性的當前數據，以及將生成的關於nmDMD患者肌肉中肌營養不良蛋白產生的新數據。我們遵循FDA的建議，通過我們設計的程序和方法，使用較新的技術收集了Dystrophin數據，這是一項新的研究，研究045，並在2021年2月宣佈了研究045的結果。研究045未達到其預先指定的主要終點。2022年6月，我們宣佈了研究041的安慰劑對照試驗的主要結果。在宣佈這一消息後，我們向FDA提交了一份會議請求，以澄清可能重新提交Translarna的NDA的監管途徑。FDA提供了初步的書面反饋，即研究041沒有提供支持NDA重新提交的有效性的實質性證據。我們在2023年第四季度與FDA舉行了一次C型會議，討論Translarna的整體數據。根據FDA的反饋，我們在2024年7月根據研究041和我們對接受Translarna治療的nmDMD患者的國際藥物註冊研究的結果重新提交了NDA。
我們之前在將Emflaza商業化時，根據1983年頒佈的《孤兒藥物法》或《美國孤兒藥物法》的規定，依賴Emflaza在美國的七年營銷排他期獲得批准的適應症。Emflaza與治療5歲及5歲以上患者DMD有關的7年孤兒藥物專營期於2024年2月到期。我們預計，這一孤兒藥物獨家經營權的到期將對Emflaza的淨產品收入產生重大負面影響。Emflaza與治療兩歲至五歲以下DMD患者有關的孤兒藥物專有權將於2026年6月到期。
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厄普斯塔扎TM(Eladocagene Exuparvovec)
我們的產品Upstaza是一種基因療法，用於治療芳香族L氨基脱羧酶缺乏症，這是一種罕見的中樞神經系統或中樞神經系統疾病，由多巴脱羧酶基因突變引起的AADC酶減少引起。2022年7月，歐共體批准Upstaza用於治療EEA內18個月及以上患者的AADC缺乏症。2022年11月，藥品和保健產品監管機構批准Upstaza用於治療英國18個月及以上患者的AADC缺乏症。2024年3月，我們向FDA提交了一份生物製品許可證申請，即BLA，用於治療美國AADC缺乏症的Upstaza。2024年5月，FDA接受了我們治療AADC缺乏症的基因療法的BLA申請，並獲得了優先審查，目標監管行動日期為2024年11月13日。
泰格塞迪®和Waylivra™(Volanesorsen)
根據我們與Akcea Treeutics，Inc.或Ionis PharmPharmticals，Inc.或Ionis PharmPharmticals，Inc.的子公司Akcea之間於2018年8月1日達成的合作與許可協議或Tegsedi-Waylivra協議，我們持有將Tegsedi和Waylivra商業化的權利，用於在拉丁美洲和加勒比國家治療罕見疾病。Tegsedi已獲得在美國、歐盟或歐盟和巴西的營銷授權，用於治療遺傳性甲狀腺激素過敏性澱粉樣變性或hATTR澱粉樣變性的成年患者的1期或2期多發性神經病。2021年8月，巴西衞生監管機構ANVISA批准Waylivra作為巴西家族性乳糜粒微粒子綜合徵(FCS)的首個治療藥物。2022年12月，ANVISA批准Waylivra用於治療家族性部分性脂營養不良(FPL)。Waylivra還獲得了歐盟對FCS治療的營銷授權。
埃夫里斯迪®(Risplam)
我們還與F.Hoffman La Roche Ltd.和Hoffman La Roche Inc.(我們統稱為羅氏)以及脊髓性肌萎縮症基金會(SMA Foundation)開展了脊髓性肌肉萎縮症(SMA)合作。SMA計劃有一種批准的產品，Evrysdi®(Risplam)，該產品於2020年8月獲得美國食品和藥物管理局批准，用於治療兩個月及以上成人和兒童的SMA，並於2021年3月獲得歐盟委員會的批准，用於治療兩個月及以上臨牀診斷為SMA 1型、2型或3型或具有一至四個SMN2拷貝的患者的5q SMA。Evrysdi還獲得了在100多個國家和地區治療SMA的營銷授權。2022年5月，FDA批准了Evrysdi的標籤擴展，將兩個月以下患有SMA的嬰兒包括在內。2023年8月，歐盟批准延長Evrysdi的營銷授權，將兩個月以下的嬰兒納入歐盟。
多元化發展管道
Sepiapterin
我們最先進的臨牀階段分子之一是Sepiapterin。Sepiapterin是細胞內四氫生物蝶呤的前體，四氫生物蝶呤是一種關鍵的酶輔助因子，參與了多種代謝產物的代謝和合成。2023年5月，我們宣佈在我們的登記指導下的Sepiapterin治療苯丙酮尿症(PKU)的第三階段試驗中實現了主要終點。這項研究的主要終點是實現了血液Phe水平在統計學上的顯著降低。主要分析人羣包括那些在試驗第一部分磨合階段血液Phe水平下降超過30%的患者。Sepiapterin顯示，在整個初級分析人羣中，Phe水平降低了約63%，在經典PKU患者的子集中，Phe水平降低了約69%。此外，Sepiapterin的耐受性良好，沒有嚴重的不良反應。在安慰劑對照研究之後，患者有資格參加一項長期的開放標籤研究，該研究仍在進行中，將評估長期安全性、持久性和苯丙氨酸耐受性。2024年3月，我們向EMA提交了一份營銷授權申請，即MAA，用於在EEA中治療PKU，並於2024年5月通過並接受了EMA的審查。此外，我們還參加了2023年第三季度與FDA舉行的NDA前會議。在那次會議上，FDA表示，Sepiapterin的臨牀安全性和有效性數據支持提交用於治療兒童和成人PKU患者的NDA。然而，FDA要求我們在提交NDA之前完成一項為期26周的非臨牀小鼠研究，以評估sepiapterin的致癌潛力。當我們獲得sepiapterin時，這項非臨牀研究最初並不是必需的，因為NDA提交是根據第505(B)(2)條途徑計劃的。
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鑑於Sepiapterin是一種具有不同藥理作用、生物分佈、作用機制和不同療效的新療法，我們隨後決定根據第505(B)(1)條途徑提交NDA，這需要26周的研究，這被認為是告知標籤所需的NDA組成部分，通常在提交之前完成。2024年7月，在這項研究的生活部分完成後，我們向FDA提交了一份用於治療PKU的sepiapterin的NDA。我們還預計將於2024年晚些時候在日本和巴西提交用於治療北京大學的sepiapterin的監管文件。
拼接平臺
除了我們的SMA計劃外，我們的剪接平臺還包括正在開發的用於治療亨廷頓病(HD)的PTC518。我們於2021年9月宣佈了我們在健康志願者中進行的PTC518第一階段研究的結果，證明瞭亨廷頓蛋白信使核糖核酸和蛋白質水平的劑量依賴性降低，PTC518在顯著水平上有效地跨越了血腦屏障，並且PTC518具有良好的耐受性。我們在2022年第一季度啟動了PTC518治療HD的第二階段研究，該研究包括最初為期12周的安慰劑對照階段，重點關注安全性、藥理學和藥效學效應，隨後是為期9個月的安慰劑對照階段，重點關注PTC518生物標記物效應。2023年6月，我們公佈了為期12周的安慰劑對照階段的中期數據。這項研究表明，亨廷頓蛋白或HTT外周血細胞蛋白水平呈劑量依賴性降低，在10毫克劑量水平下，突變HTT水平大約平均降低30%。此外，PTC518在腦脊液中的暴露水平與或高於血漿遊離藥物水平。此外，PTC518的耐受性良好，沒有與治療相關的嚴重不良反應。2024年6月，我們公佈了PTC518第二階段研究的額外中期結果。在12個月時，PTC518治療顯示，在第2期患者的過渡隊列中，血液中突變HTT或mHTT蛋白的持久劑量依賴性降低，以及腦脊液中mHTT蛋白的劑量依賴性降低。此外，在幾項相關的HD臨牀評估中也顯示出有利的趨勢。此外，經過12個月的治療，PTC518仍然耐受性良好。基於對中期第二階段研究數據的審查，FDA解除了該計劃的部分臨牀擱置。
鐵性下垂與炎症平臺
我們的鐵下垂和炎症平臺由小分子化合物組成，以氧化還原酶為靶點，調節氧化應激和炎症途徑，這些途徑是許多中樞神經系統疾病的病理中心。我們的鐵下垂和炎症平臺中最先進的兩種分子是維生素A和烏曲沙司他。2023年5月，我們宣佈了Vatiquone在患有Friedreich共濟失調的兒童和年輕人中進行的註冊指導的3期試驗的TOPLINE結果，稱為MOVE-FA。雖然這項研究沒有達到初步分析人羣中72周時改良Friedreich共濟失調評定量表(MFARS)評分在統計學上顯著變化的主要終點，但Vatiquone治療確實顯示出在關鍵疾病子量表和次要終點方面的顯著益處。此外，在完成研究方案的受試者羣體中，mFARS終點和幾個次要終點，包括直立穩定性分量表，都達到了顯著水平。此外，Vatiquone的耐受性良好。在2024年第一季度，我們會見了FDA，FDA表示願意根據MOVE-FA試驗和正在進行的MOVE-FA試驗後正在進行的開放標籤擴展研究的數據，審查用於治療Friedreich共濟失調的Vatiquone的NDA。我們計劃提交一份vatiquone的保密協議在2024年末。2021年第三季度，我們在健康志願者中完成了一項第一階段試驗，以評估Utreloxastat的安全性和藥理學。Utreloxastat被發現耐受性良好，沒有報道嚴重的不良事件，同時展示了可預測的藥理作用。我們在2022年第一季度啟動了Utreloxastat治療肌萎縮側索硬化症(ALS)的2期註冊指導試驗。我們預計這項試驗將於2024年第四季度公佈結果。
多平臺發現
此外，我們還有一系列候選產品和發現計劃，這些計劃處於早期臨牀、臨牀前和研發階段，專注於為包括罕見疾病在內的多個治療領域開發新的治療方法。
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資金來源
我們的產品和我們可能開發的任何其他候選產品的成功，在很大程度上取決於從政府和第三方保險公司獲得並保持補償。我們的收入主要來自於在我們能夠獲得可接受的商業定價和補償條款的國家和地區銷售用於治療nmDMD的Translarna，以及在我們的EAP計劃或類似風格的計劃下允許我們分銷Translarna的特定國家，以及在美國銷售用於治療DMD的Emflaza。我們還通過銷售Upstaza來治療EEA中的AADC缺陷，並確認了與里程碑和羅氏支付的特許權使用費相關的收入根據我們、羅氏和SMA基金會在我們的SMA計劃下籤訂的許可與合作協議或SMA許可協議.
到目前為止，我們主要通過私下發行可轉換優先票據、公開和“市場”發行普通股、特許權使用費購買協議收益、我們根據與Blackstone的信貸協議借款的淨收益、私募我們的可轉換優先股和普通股、合作、銀行和機構貸款人債務、其他可轉換債務、政府和慈善組織以及我們候選產品所針對疾病領域的患者倡導團體提供的贈款資金和臨牀試驗支持來為我們的運營提供資金。。自2014年以來，我們一直依賴於Translarna在美國以外地區治療nmDMD的淨銷售收入，自2017年以來在美國依賴Emflaza治療DMD，自2022年以來在EEA依賴Upstaza治療AADC缺乏症的淨銷售收入。根據我們的SMA計劃，我們還依賴於羅氏根據SMA許可協議支付的與里程碑和特許權使用費相關的收入。
於2024年6月，吾等與Royalty Pharma Investments 2019 ICAV或Royalty Pharma plc就日期為2023年10月18日的經修訂及重訂的特許權使用費購買協議或A&R特許權使用費購買協議訂立修正案，修訂及重述日期為2020年7月17日的特許權使用費購買協議或原始特許權使用費購買協議。根據A&R特許權使用費購買協議，我們已向Royalty Pharma出售了我們根據SMA計劃下的SMA許可協議開發的Evrysdi和任何其他產品的全球淨銷售額的部分基於銷售的特許權使用費付款或特許權使用費。到目前為止，Royalty Pharma已向我們支付了19億的現金對價(減去我們收到的關於指定特許權使用費或指定特許權使用費的特許權使用費付款)，以換取特許權使用費的90.49%，在Royalty Pharma從原始特許權使用費購買協議下指定的特許權使用費收到總計13億美元或指定特許權使用費上限後，這一比例將降至83.33%。我們目前保留9.51%的特許權使用費，在達到指定的特許權使用費上限後，這一比例將增加到16.67%。我們可以選擇將我們保留的特許權使用費部分分三批出售給Royalty Pharma，以支付以下款項：(1)10000美元萬換取3.81%的特許權使用費，在達到指定的特許權使用費上限後增加到6.67%；(2)$10000萬換取3.81%的特許權使用費，在達到指定的特許權使用費上限後增加到6.67%；和(3)$5,000萬換取1.90%的特許權使用費，在達到指定的特許權使用費上限後增加到3.33%，在每一種情況下，減去我們收到的與轉讓的版税權利有關的版税付款。更多信息見“項目2.管理層對財務狀況和業務成果的討論和分析--流動資金和資本資源--流動資金的來源”。
2026年可轉換債券包括28750美元的萬本金總額約1.50%的2026年到期的可轉換優先債券。2026年可轉換票據將以每年1.50%的利率支付現金利息，從2020年3月15日開始每半年支付一次，每年3月15日和9月15日支付一次。2026年可轉換債券將於2026年9月15日到期，除非提前回購或轉換。在扣除初始購買者的折扣和佣金以及我們應支付的發售費用後，我們獲得了27930美元的萬淨收益。
於2019年8月，吾等與Cantor Fitzgerald及RBC Capital Markets，LLC或銷售代理訂立於市場發售銷售協議或銷售協議，據此，吾等可不時透過銷售代理以任何被視為根據1933年證券法(經修訂)或證券法頒佈的第415(A)(4)條規則所界定的“於市場發售”的方式發售及出售本公司普通股，總髮行價最高可達12500萬。於截至2024年6月30日止三個月內，吾等並無根據銷售協議發行或出售任何普通股。我們普通股的剩餘股份
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根據銷售協議可供發行和出售，截至2024年6月30日，總髮行價最高可達9,300美元萬。
截至2024年6月30日，我們的累計赤字為347430美元萬。在截至2024年和2023年6月30日的六個月裏，我們分別淨虧損19080美元萬和33780美元萬。
我們預計我們在美國、歐洲經濟區、拉丁美洲和其他地區的商業化努力將繼續產生鉅額費用，包括與我們的商業基礎設施和相應的銷售和營銷、法律和法規、分銷和製造業務相關的費用，以及行政和基於員工的費用。除上述外，我們預計將繼續在正在進行的、計劃中的和未來可能進行的有關sepiapterin的臨牀試驗和研究、我們的剪接、鐵下垂和炎症計劃以及對我們產品的研究方面產生鉅額成本，以維持授權、標籤延長和其他適應症。我們繼續尋求Translarna在我們目前沒有營銷授權的地區治療nmDMD的營銷授權。此外，為了迴應CHMP對Translarna治療nmDMD的負面意見，我們已經根據EMA指南提交了重新檢查的請求。我們還在探索其他可能的機制，通過這些機制，如果歐盟委員會採納CHMP的否定意見，在重新審查程序後續籤Translarna的有條件營銷授權，我們可以向歐洲經濟區的nmDMD患者提供Translarna。2024年3月，我們向FDA提交了一份BLA，用於我們在美國治療AADC缺乏症的基因療法。2024年5月，FDA接受了BLA的申請，並批准了優先審查，目標監管行動日期為2024年11月13日。2024年3月，我們向EMA提交了一份MAA，用於在EEA中治療PKU。2024年7月，我們向FDA提交了一份用於治療PKU的sepiapterin的NDA。這些努力可能會對我們商業化和製造費用的時間和程度產生重大影響.
我們可能尋求通過機會主義的內部許可或獲取產品、候選產品或技術的權利來擴大和多樣化我們的產品線，我們可能會產生費用，包括交易成本、後續開發成本或與任何此類交易相關的任何預付款、里程碑或其他付款或其他財務義務，這將增加我們未來的資本需求。
2024年5月，用於治療PKU的sepiapterin的MAA提交得到了EMA的驗證和接受。在截至2024年6月30日的三個月裏，這一接受引發了Censa製藥公司或Censa的前證券持有人1,500美元的萬監管里程碑。截至2024年6月30日，1,500美元的萬監管里程碑記錄在合併資產負債表的應付賬款和應計費用中。我們預期將於2024年根據截至2020年5月5日的協議和合並計劃或CESA合併協議，向CESA的前證券持有人支付總計5,000萬的額外現金，屆時我們和我們之間的全資間接附屬公司海德魯合併子公司海德魯合併子公司，以及僅作為CESA證券持有人的代表、代理人和代理律師的身份，股東代表服務有限責任公司。
2024年3月，我們向FDA提交了用於治療AADC缺乏症的基因治療的BLA。2024年5月，FDA接受了BLA提交的申請。這一接受引發了萬向Agilis BioTreateutics，Inc.或Agilis的前股東支付截至2024年6月30日的三個月的2,000美元的里程碑付款。截至2024年6月30日，2,000美元的萬裏程碑記錄在合併資產負債表的應付賬款和應計費用中。此外，根據截至2018年7月19日的合併協議和計劃或Agilis合併協議，我們預計將支付4.5億美元的監管里程碑付款，由我們、特拉華州的Agility Merger Sub，Inc.和我們的全資間接子公司Agilis以及僅以其作為Agilis、股東代表服務有限責任公司股權持有人的代表、代理人和代理的身份，根據截至2018年7月19日的合併協議或Agilis合併協議從FDA獲得萬的監管里程碑付款。
我們還有一些重要的合同義務和商業承諾需要資金，我們在2023年年度報告中的標題“管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析--資金義務”下披露了這些項目。在截至2024年6月30日的期間內，這些義務和承諾沒有實質性變化。此外，由於我們是一家上市公司，我們已經招致和
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預計繼續產生與運營相關的額外成本，包括重大的法律、會計、投資者關係和其他費用。
我們從來沒有盈利過，我們將需要創造大量收入來實現和維持盈利能力，我們可能永遠也不會做到這一點。因此，我們可能需要獲得與我們的持續業務有關的大量額外資金。我們可能無法以可接受的條款獲得足夠的額外融資，或者根本不能。如果我們無法在需要時或在有吸引力的條件下籌集資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消我們的研發計劃或商業化努力。
財務運營概述
收入
淨產品收入。到目前為止，我們的淨產品收入主要包括在美國以外地區用於治療NmDMD的Translarna的銷售，以及在美國用於治療DMD的Emflaza的銷售。我們在履行與客户的義務時確認收入。我們的績效義務是根據分銷商、醫院、專業藥店或零售藥店的客户訂單提供產品。履行義務在我們的客户獲得產品控制權的時間點上得到滿足，這通常是在交付時。我們在產品交付後向客户開具發票，發票付款一般應在發票開具之日起30至90天內支付。我們根據合同協議中的固定對價來確定交易價格。合同責任在某些情況下產生，即對尚未提供的貨物進行對價。由於我們只確定了一種不同的履約義務，因此交易價格完全分配給產品銷售。在確定交易價格時，不存在重要的融資部分，因為從我們交付產品到客户支付產品費用的時間通常不到一年。某些國家的客户在產品交付前支付費用。在這些情況下，付款和交貨通常發生在同一個月。
我們記錄的產品銷售額扣除任何可變代價，包括折扣、津貼、與醫療補助和其他政府定價計劃有關的回扣，以及分銷費用。我們在估計可變對價時使用期望值或最可能的金額方法，除非合同中規定了折扣或回扣條款。確認的可變對價在確認產品銷售收入時記為收入減少。這些用於可變考量的估計進行了調整，以反映因素的已知變化，並可能在已知這些變化的季度影響這些估計。確認的收入不包括受限制的可變對價金額。在截至2024年和2023年6月30日的三個月裏，美國以外的產品淨銷售額分別為8,590美元萬和10890美元萬，其中包括Translarna、Tegsedi、Waylivra和Upstaza的銷售額。在截至2024年和2023年6月30日的三個月裏，Translarna的淨收入分別佔美國以外地區產品淨銷售額的7,040美元和9,650美元萬。在截至2024年和2023年6月30日的三個月中，美國的產品淨銷售額分別為4,730美元萬和6,570美元萬，其中僅包括Emflaza的銷售額。在截至2024年6月30日的三個月內，美國和巴西兩個國家/地區佔公司產品淨銷售額的至少10%，分別佔產品淨銷售額的4,730美元和3,040美元萬。在截至2024年6月30日的三個月內，美國、俄羅斯和巴西三個國家和地區至少佔公司產品淨銷售額的10%，分別佔產品淨銷售額的6,570美元萬、1,910美元萬和2,310美元萬。在截至2024年6月30日、2024年6月30日和2023年6月30日的三個月裏，公司的兩家分銷商分別佔公司產品淨銷售額的10%以上。
在截至2024年和2023年6月30日的六個月裏，美國以外的產品淨銷售額分別為20600美元萬和24180美元萬，其中包括Translarna、Tegsedi、Waylivra和Upstaza的銷售額。在截至2024年和2023年6月30日的六個月裏，Translarna的淨收入分別佔美國以外產品淨銷售額的17390美元萬和21160美元萬。截至2024年和2023年6月30日的6個月，美國的產品淨銷售額分別為10480美元萬和12030美元萬，其中僅包括Emflaza的銷售額。在截至2024年6月30日的六個月中，美國、俄羅斯和巴西三個國家/地區至少佔我們產品淨銷售額的10%，分別代表10480美元的萬、5,480美元的萬和3,910美元的萬淨產品銷售額。在截至2023年6月30日的六個月中，美國、俄羅斯和巴西三個國家/地區至少佔我們產品淨銷售額的10%，分別代表12030美元的萬、6,370美元的萬和4,890美元的萬淨銷售額。為六個人
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截至2024年6月30日和2023年6月30日的幾個月，我們總共有兩家分銷商和兩家分銷商，每家分銷商佔我們產品淨銷售額的10%以上。
關於客户合同，我們在履行合同時會產生成本，但在獲得合同時不會產生成本。履行合同的這些成本不符合資本化標準，並在發生時計入費用。我們將客户獲得產品控制權後發生的任何運輸和搬運成本視為履行承諾的成本。與交付給客户的成品相關的運輸和搬運成本被記錄為銷售費用。
羅氏與SMA基金會合作。2011年11月，我們簽署了SMA許可協議，根據該協議，我們正在與羅氏和SMA基金會合作，進一步開發根據我們與SMA基金會的SMA計劃確定的化合物並將其商業化。本協議的研究部分自2014年12月31日起終止。如果就每個特許產品實現特定活動，我們有資格從羅氏獲得額外付款，包括研發活動里程碑最高13500美元的萬，完成特定銷售活動後最高32500美元的銷售里程碑，以及商業產品全球年淨銷售額最高兩位數的特許權使用費。截至2024年6月30日，根據萬許可協議，我們總共確認了31000美元的里程碑付款和42610美元的萬許可協議淨銷售額。截至2024年6月30日，沒有剩餘的研發活動里程碑可供我們領取。截至2024年6月30日，在某些銷售活動實現後，剩餘的潛在銷售里程碑為15000美元的萬。
在截至6月30日、2024年和2023年6月30日的三個月和六個月裏，與羅氏簽訂的SMA許可協議相關的協作收入確認的金額並不重要。
在截至2024年6月30日的三個月和六個月，我們分別確認了與Evrysdi相關的5,320美元萬和8,430美元萬的特許權使用費收入。在截至2023年6月30日的三個月和六個月，我們分別確認了與Evrysdi相關的3,690美元萬和6,770美元萬的特許權使用費收入。他説：
2020年7月，我們簽訂了最初的特許權使用費購買協議。根據最初的特許權使用費購買協議，我們以65000美元萬的價格將特許權使用費的42.933%或原始轉讓特許權使用費出售給了Royalty Pharma。當時，我們保留了57.067%的特許權使用費權益，以及根據SMA許可協議獲得剩餘潛在監管和銷售里程碑付款的所有經濟權利。
根據A&R特許權使用費購買協議，Royalty Pharma已向吾等支付總計19億的現金代價(減去吾等就轉讓特許權使用費所收取的特許權使用費付款)，以換取特許權使用費的90.49%，在Royalty Pharma從原始購買協議結束時分配的特許權使用費收到總計13億的特許權使用費後，特許權使用費將降至特許權使用費的83.33%。我們目前保留9.51%的特許權使用費，在達到指定的特許權使用費上限後增加到16.67%，以及根據SMA許可協議獲得剩餘潛在監管和銷售里程碑付款的所有經濟權利。
我們有權將我們保留的特許權使用費部分分三批出售給Royalty Pharma，以支付以下款項：(1)10000美元萬以換取3.81%的特許權使用費，在達到指定的特許權使用費上限後增加到6.67%；(2)$10000萬換取3.81%的特許權使用費，在達到指定的特許權使用費上限後增加到6.67%；和(3)$5,000萬換取1.90%的特許權使用費，在達到指定的特許權使用費上限後增加到3.33%，在每一種情況下，減去我們收到的與轉讓的版税權利有關的版税付款。另見“項目2.管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析--流動資金和資本資源--流動資金的來源”。
研發費用
研究和開發費用包括與我們的研究活動相關的成本，以及與我們的藥物發現努力、進行臨牀前研究和臨牀試驗、製造開發努力以及與監管備案相關的活動相關的成本。我們的研發費用包括：
49
目錄表
我們在多個研究項目中使用員工和基礎設施資源，包括我們的藥物開發計劃。我們在每個項目的基礎上跟蹤與我們的臨牀計劃和某些臨牀前計劃相關的費用。
我們預計我們的研究和開發費用將隨着我們正在進行的活動而波動，特別是與Translarna治療nmDMD的研究041和其他研究有關，我們在剪接和鐵下垂及炎症計劃下的活動，以及監管機構對我們產品的上市後要求的執行情況。這些費用的時間和金額將取決於我們正在進行的臨牀試驗的結果以及與我們計劃的臨牀試驗相關的成本。這些費用的時間和數額還將取決於與我們的產品或候選產品未來的潛在臨牀試驗以及我們研發組織的相關擴張相關的成本、監管要求、我們臨牀前計劃的推進，以及產品和候選產品的製造成本。
下表提供了我們最先進的主要產品開發計劃的研發費用，截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月。
截至6月30日的三個月： | ||||||||
| 2024 |
| 2023 | |||||
(單位：千) | ||||||||
發展 | $ | 49,931 | $ | 82,542 | ||||
研究 | 18,204 | 22,767 | ||||||
里程碑 |
| 15,000 |
| — | ||||
工資、福利和基於股票的薪酬 | 37,302 | 67,545 | ||||||
設施和其他 |
| 11,732 |
| 13,020 | ||||
總研發 | $ | 132,169 | $ | 185,874 | ||||
截至6月30日的6個月。 | ||||||
| 2024 |
| 2023 | |||
(單位：千) | ||||||
發展 | $ | 103,355 | $ | 149,350 | ||
研究 |
| 31,703 |
| 44,527 | ||
里程碑 |
| 15,000 |
| 30,000 | ||
工資、福利和基於股票的薪酬 |
| 76,654 |
| 131,257 | ||
設施和其他 |
| 21,586 |
| 25,864 | ||
總研發 | $ | 248,298 | $ | 380,998 | ||
發展。包括臨牀試驗啟動後候選產品所產生的成本。
截至2024年6月30日的三個月和六個月，與截至2023年6月30日的三個月和六個月相比，開發費用的減少主要反映了與我們的戰略流水線優先順序相關的計劃支出的減少，因為我們繼續將資源集中在我們差異化的、高潛力的研發計劃上。
研究。包括臨牀試驗開始前候選產品所產生的成本。
截至2024年6月30日的三個月和六個月，與截至2023年6月30日的三個月和六個月相比，研究費用的減少主要與我們的戰略流水線優先順序有關，我們停止了幾個臨牀前和早期研究項目。2024年，我們將繼續把我們的資源集中在我們差異化的、高潛力的研發項目上，與前一時期相比，這些項目的支出有所增加。
50
目錄表
里程碑。包括與我們的協作安排相關的開發和監管里程碑費用。
截至2024年6月30日的三個月，與截至2023年6月30日的三個月相比，里程碑費用的增加主要與*2024年5月，北大驗證和接受用於西蝶呤的萬MMA，取得了1,500美元的以Success為基礎的監管里程碑。*截至2024年6月30日的6個月，與截至2023年6月30日的6個月相比，里程碑費用的減少主要與*實現了3,000美元的基於萬Success的開發里程碑，於2023年完成了北大Sepiapterin的3期臨牀試驗.
工資、福利和基於股票的薪酬。包括與參與研究和開發活動的員工相關的工資和工資、獎金、工資税、福利和基於股票的薪酬所產生的成本。基於股票的薪酬可能會基於我們無法控制的因素而在不同時期波動，例如我們在股票授予發行日期的股票價格。
截至2024年6月30日的三個月和六個月與截至2023年6月30日的三個月和六個月相比，工資、福利和基於股票的股票薪酬支出減少主要是由於我們減少了與我們的戰略流水線優先順序相關的員工人數，以及停止了我們的基因治療平臺的臨牀前和早期研究計劃。
設施和其他設施。包括為多個項目的利益而產生的間接成本，包括信息技術，以及其他基於設施的費用，如租金費用。
我們的產品和候選產品的成功開發具有很大的不確定性。這是由於與開發藥物有關的許多風險和不確定性，包括以下方面的不確定性：
| ● | 我們的臨牀試驗和其他研發活動的範圍、進度和費用； |
| ● | 我們的產品和候選產品相對於其他療法的潛在好處； |
| ● | 我們對我們正在開發或未來可能開發的任何產品或候選產品進行營銷、商業化並獲得市場認可的能力，包括我們就我們可以接受的定價和補償條款進行談判的能力； |
| ● | 臨牀試驗結果； |
| ● | 監管批准的條款和時間；以及 |
| ● | 提起、起訴、辯護和執行專利權利要求和其他知識產權的費用。 |
與我們的產品或候選產品的開發有關的這些變量中的任何一個的結果的變化，可能意味着與這些產品或候選產品的開發相關的成本和時間的重大變化。例如，如果EMA或FDA或其他監管機構要求我們進行臨牀試驗，而不是我們目前預計的完成我們任何產品或候選產品的臨牀開發所需的試驗，或者如果我們在任何臨牀試驗的登記方面遇到重大延誤，我們可能需要花費大量額外的財政資源和時間來完成臨牀開發。
銷售、一般和行政費用
銷售、一般及行政開支主要包括行政、法律、業務發展、商業、財務、會計、資訊科技及人力資源等職能的員工薪金及其他相關成本，包括以股份為基礎的薪酬開支。其他銷售、一般和行政費用包括研發費用中沒有包括的與設施有關的費用；廣告和促銷費用；費用
51
目錄表
與工業和貿易展會有關的費用；法律服務的專業費用，包括與專利有關的費用、會計服務和雜項銷售費用。
我們預計，隨着我們繼續努力將我們的產品商業化，銷售、一般和管理費用將在未來一段時間內增加，包括增加工資、擴大基礎設施、商業運營、增加諮詢、法律、會計和投資者關係費用。
利息支出，淨額
利息支出，淨額包括出售與原始特許權使用費購買協議、A&R特許權使用費購買協議、2026年未償還可轉換票據、我們於2023年10月償還並終止的Blackstone信貸協議相關的未來特許權使用費負債的利息支出，與投資賺取的利息收入相抵。
關鍵會計政策和重大判斷和估計
我們管理層對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們的財務報表為基礎的，這些報表是我們按照美國公認的會計原則編制的。編制這些財務報表需要我們作出估計和假設，以影響在財務報表日期報告的資產和負債的報告金額和或有資產和負債的披露，以及報告期內報告的收入和費用。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值不同。
在截至2024年6月30日的三個月和六個月期間，我們的關鍵會計政策沒有發生重大變化，這是我們在2023年年報中報告的。
行動的結果
截至2024年6月30日的三個月與截至2023年6月30日的三個月相比
下表總結了截至2024年和2023年6月30日的三個月的收入以及選定費用和其他收入數據。
截至三個月 | |||||||||
6月30日 | 變化 | ||||||||
(單位：千) |
| 2024 |
| 2023 |
| 2024年與2023年 | |||
產品淨收入 | $ | 133,220 | $ | 174,592 | $ | (41,372) | |||
專利權使用費收入 | 53,183 | 36,853 | 16,330 | ||||||
製造業收入 | 301 | 2,363 | (2,062) | ||||||
產品銷售成本，不包括所收購無形資產攤銷 |
| 15,527 |
| 12,731 | 2,796 | ||||
已取得無形資產的攤銷 |
| 2,865 |
| 47,397 | (44,532) | ||||
研發費用 |
| 132,169 |
| 185,874 | (53,705) | ||||
銷售、一般和行政費用 |
| 69,500 |
| 88,449 | (18,949) | ||||
或然代價之公平值變動 |
| 5,100 |
| (128,900) | 134,000 | ||||
無形資產減值 | — | 217,800 | (217,800) | ||||||
有形資產減損和交易損失（收益），淨 | 1,761 | — | 1,761 | ||||||
利息支出，淨額 |
| (43,490) |
| (29,415) | (14,075) | ||||
其他(費用)收入，淨額 |
| (2,025) |
| 1,479 | (3,504) | ||||
所得税(費用)福利 | (13,446) | 38,596 | (52,042) | ||||||
淨產品收入。截至2024年6月30日的三個月，產品淨收入為13320美元萬，較截至2023年6月30日的三個月的17460美元萬減少4,140美元，或24%.產品淨收入減少的主要原因是Translarna和Emflaza的產品淨銷售額下降。Emflaza的淨產品收入為47.3美元
52
目錄表
截至2024年6月30日的三個月，萬減少1,840美元，或28%，而截至2023年6月30日的三個月，萬為6,570美元。這些結果是由Emflaza的孤兒藥物專有權於2024年2月到期推動的。截至2024年6月30日的三個月，Translarna的產品淨收入為7,040美元萬，較截至2023年6月30日的三個月的9,650美元萬減少2,610美元，或27%.這些結果是由於政府批量訂單的時機造成的。
版税收入。截至2024年6月30日的三個月，特許權使用費收入為5,320美元萬，較截至2023年6月30日的三個月的3,690美元萬增加1,630美元，或44%.特許權使用費收入的增加是由於截至2024年6月30日的三個月Evrysdi的銷售額高於截至2023年6月30日的三個月。根據SMA許可協議，我們有權對該產品的全球年淨銷售額收取版税。
製造業收入。截至2024年6月30日的三個月，製造業收入為30美元萬，比截至2023年6月30日的三個月的240美元萬減少了210美元，降幅為87%。這一下降是由於與截至2023年6月30日的三個月相比，在截至2024年6月30日的三個月中為外部客户生產用於基因治療應用的質粒DNA和AAV載體的製造服務減少。2024年6月，我們出售了位於新澤西州霍普韋爾鎮的基因療法制造業務。因此，我們預計未來不會有製造業收入。
產品銷售成本，不包括所收購無形資產攤銷。截至2024年6月30日止三個月，不計已收購無形資產攤銷的產品銷售成本為1,550萬，較截至2023年6月30日止三個月的1,270美元萬增加2,280美元，或22%.產品銷售成本主要包括與Emflaza、Translarna和Upstaza產品淨銷售額相關的特許權使用費，與在此期間銷售的Emflaza、Translarna和Upstaza產品相關的成本，以及與特許權使用費收入和協作里程碑收入相關的特許權使用費費用。產品銷售成本的增加，不包括已收購無形資產的攤銷，主要是由於Emflaza推動的特許權使用費成本增加。截至2024年2月，Emflaza權利無形資產已完全攤銷，因此，截至2024年6月30日的三個月，里程碑付款記錄在綜合經營報表中的產品銷售成本內，不包括收購無形資產的攤銷。
已取得無形資產的攤銷。截至2024年6月30日止三個月的已收購無形資產攤銷為290美元萬，較截至2023年6月30日止三個月的4,740美元萬減少4,450美元或94%.這些金額與Emflaza權利收購以及Waylivra、Tegsedi和Upstaza無形資產有關，這些資產都在其估計使用壽命內以直線方式攤銷。攤銷減少是由於Emflaza權利無形資產於2024年2月全面攤銷，因此，截至2024年6月30日的三個月，里程碑付款記錄在綜合經營報表的產品銷售成本中，不包括收購無形資產的攤銷。
研究和開發費用。截至2024年6月30日的三個月，研發支出為13220美元萬，較截至2023年6月30日的三個月的18590美元萬減少5,370美元，或29%.研發費用的減少反映了戰略投資組合的優先順序，因為我們繼續將資源集中在我們差異化的、高潛力的研發計劃上。研發支出還包括在截至2024年6月30日的三個月內向前萬證券持有人支付的1,500美元基於監管成功的里程碑。
銷售、一般和行政費用。截至2024年6月30日的三個月，銷售、一般和行政費用為6,950美元萬，較截至2023年6月30日的三個月的8,840美元萬減少1,890美元，或21%. 這一下降反映了2023年勞動力減少導致員工成本下降。
或有對價的公允價值變動。或有對價的公允價值變化是截至2024年6月30日的三個月虧損510美元萬，與截至2023年6月30日的三個月的收益12890美元萬相比，變化了13400美元萬，或超過100%。這一變化主要與我們的戰略組合優先順序有關，並決定停止我們基因治療平臺中的臨牀前和早期研究計劃，其中包括2023年5月宣佈的Friedreich共濟失調和Angelman綜合徵。因此，我們完全減值了Friedreich共濟失調和Angelman綜合徵的無形資產，並確定與Friedreich共濟失調和Angelman綜合徵相關的所有或有對價的公允價值為0美元。因此，我們記錄了公允價值
53
目錄表
在截至2023年6月30日的三個月中，與弗里德里希共濟失調和安傑曼綜合徵有關的或有對價的變化為12980美元萬。
無形資產減值。截至2024年6月30日的三個月，無形資產減值為0.00美元，較截至2023年6月30日的無形資產減值21780美元萬減少21780美元萬，降幅為100%。這一變化是由於我們的戰略組合優先順序以及決定停止我們的基因治療平臺的臨牀前和早期研究計劃，其中包括2023年5月宣佈的Friedreich共濟失調和Angelman綜合徵。因此，在截至2023年6月30日的三個月內，我們完全減值了Friedreich共濟失調和安傑曼綜合徵無形資產，並記錄了21780美元的減值支出萬。
有形資產減值和交易損失(收益)，淨額。在截至2024年6月30日的三個月中，有形資產減值和交易損失(收益)淨額為180萬美元，比截至2023年6月30日的三個月的0美元萬增加了180美元萬，增幅為100%。增加的原因是與基因治療製造有關的某些資產的出售虧損420萬和固定資產減值20萬。這些金額被終止租賃帶來的2200億美元萬收益和出售固定資產帶來的40億美元萬收益部分抵消。
利息支出，淨額。利息支出，截至2024年6月30日止三個月的淨利息支出為4,350美元萬，較截至2023年6月30日止三個月的2,940美元萬增加1,410美元，或48%.這個利息支出增加，淨額主要是由於出售與A&R特許權使用費購買協議相關的未來特許權使用費的負債記錄的利息支出，但被因我們的Blackstone信貸協議終止而導致的利息支出減少所抵消。
其他(費用)收入，淨額。截至2024年6月30日的三個月，其他支出為200億美元萬，與截至2023年6月30日的三個月的其他收入淨額150美元萬相比，增加了3.5億美元，增幅超過100%。其他(費用)收入淨額的變化主要與我們ClearPoint Neuro的340美元未實現淨虧損萬有關。債務和股權投資，被截至2024年6月30日的三個月來自外幣的已實現和未實現淨收益90美元萬所抵消。截至2023年6月30日的三個月，其他收入淨額主要涉及已實現和未實現的外匯收益(淨額)290億萬，以及有價證券的未實現收益230億美元(萬)，被未實現和已實現的虧損所抵消，我們在ClearPoint Neuro，Inc.的股權投資淨額為190萬，我們在ClearPoint Neuro，Inc.的可轉換債務證券的未實現虧損為160GMT。
所得税(費用)福利。截至2024年6月30日止三個月的所得税支出為1,340美元萬，較截至2023年6月30日止三個月的所得税優惠3,860萬增加5,200萬，或超過100%.所得税(支出)優惠的變化可歸因於確認與2023年版税醫藥協議相關的收入.此外，我們在不同的海外司法管轄區產生所得税費用，我們的海外納税義務在很大程度上取決於這些不同司法管轄區之間的税前收益分配。
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目錄表
截至2024年6月30日的6個月與截至2023年6月30日的6個月
下表彙總了截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月的收入和選定費用及其他收入數據。
截至六個月 | |||||||||
6月30日 | 變化 | ||||||||
(單位：千) |
| 2024 |
| 2023 |
| 2024年與2023年 | |||
產品淨收入 | $ | 310,824 | $ | 362,149 | $ | (51,325) | |||
協作收入 |
| — |
| 6 | (6) | ||||
專利權使用費收入 | 84,337 | 67,684 | 16,653 | ||||||
製造業收入 | 1,661 | 4,351 | (2,690) | ||||||
產品銷售成本，不包括所收購無形資產攤銷 |
| 30,267 |
| 26,875 | 3,392 | ||||
已取得無形資產的攤銷 |
| 54,395 |
| 86,812 | (32,417) | ||||
研發費用 |
| 248,298 |
| 380,998 | (132,700) | ||||
銷售、一般和行政費用 |
| 142,772 |
| 175,363 | (32,591) | ||||
或然代價之公平值變動 |
| 5,000 |
| (126,500) | 131,500 | ||||
無形資產減值 | — | 217,800 | (217,800) | ||||||
有形資產減損和交易損失（收益），淨 | 1,761 | — | 1,761 | ||||||
利息支出，淨額 |
| (84,324) |
| (56,745) | (27,579) | ||||
其他(費用)收入，淨額 |
| (434) |
| 11,434 | (11,868) | ||||
所得税(費用)福利 | (20,326) | 34,627 | (54,953) | ||||||
淨產品收入。截至2024年6月30日的6個月，淨產品收入為31080美元萬，與截至2023年6月30日的6個月的36210美元萬相比，減少了5,130美元萬，降幅為14%。產品淨收入減少的主要原因是Translarna和Emflaza的產品淨銷售額下降。截至2024年6月30日的6個月，Translarna的淨產品收入為17390美元萬，與截至2023年6月30日的6個月的21160美元萬相比，減少了3,770美元萬，降幅為18%。這些結果是由於政府批量訂單的時機造成的。截至2024年6月30日的6個月，Emflaza的淨產品收入為10480美元萬，與截至2023年6月30日的6個月的12030美元萬相比，減少了1,550美元萬，降幅為13%。這些結果是由Emflaza的孤兒藥物專有權於2024年2月到期推動的。
協作收入。截至2024年6月30日的6個月，協作收入為0萬，比截至2023年6月30的6個月的0.6美元萬減少了0.6美元，降幅為100%。在截至2024年6月30日的六個月裏，沒有觸發任何里程碑。在截至2023年6月30日的六個月中，協作收入活動並不重要。
版税收入。截至2024年6月30日的六個月，特許權使用費收入為8,430美元萬，較截至2023年6月30日的六個月的6,770美元萬增加1,670美元，或25%.特許權使用費收入的增長是由於截至2024年6月30日的6個月Evrysdi的銷售額高於截至2023年6月30日的6個月。根據SMA許可協議，我們有權對該產品的全球年淨銷售額收取版税。
製造業收入。截至2024年6月30日的6個月，製造業收入為170美元萬，比截至2023年6月30日的6個月的440美元萬減少了270美元，降幅為62%。這是由於與截至2023年6月30日的六個月相比，在截至2024年6月30日的六個月內為外部客户生產用於基因治療應用的質粒DNA和AAV載體的製造服務減少。2024年6月，我們出售了位於新澤西州霍普韋爾鎮的基因療法制造業務。因此，我們預計未來不會有製造業收入。
產品銷售成本，不包括已收購無形資產的攤銷。不包括已收購無形資產攤銷的產品銷售成本在截至2024年6月30日的六個月為3,030萬，較截至2023年6月30日的六個月的2,690美元萬增加340美元，或13%.產品銷售成本主要包括與Emflaza、Translarna和Upstaza產品淨銷售額相關的版税支付，與Emflaza、Translarna、
55
目錄表
在此期間銷售的Upstaza產品以及與版税收入和協作里程碑收入相關的版税費用。產品銷售成本的增加，不包括已收購無形資產的攤銷，主要是由於Emflaza推動的特許權使用費成本增加。截至2024年2月，Emflaza權利無形資產已完全攤銷，因此，在截至2024年6月30日的六個月內，里程碑付款記錄在合併運營報表中的產品銷售成本中，不包括收購無形資產的攤銷。
已取得無形資產的攤銷。截至2024年6月30日止六個月的已收購無形資產攤銷為5,440美元萬，較截至2023年6月30日止六個月的8,680美元萬減少3,240美元或37%.這些金額與Emflaza權利收購以及Waylivra、Tegsedi和Upstaza無形資產有關，這些資產都在其估計使用壽命內以直線方式攤銷。攤銷減少是由於Emflaza權利無形資產於2024年2月全面攤銷，因此，在截至2024年6月30日的六個月內，里程碑付款記錄在綜合經營報表的產品銷售成本中，不包括收購無形資產的攤銷。
研究和開發費用。截至2024年6月30日的6個月，研發支出為24830美元萬，比截至2023年6月30日的6個月的38100美元萬減少了13270美元，降幅為35%。研發費用的減少反映了戰略投資組合的優先順序，因為我們繼續將資源集中在我們差異化的、高潛力的研發計劃上。研發支出還包括在截至2024年6月30日的6個月內向前萬證券持有人支付的1,500美元基於監管成功的里程碑。
銷售、一般和行政費用。截至2024年6月30日的6個月，銷售、一般和行政費用為14280美元萬，與截至2023年6月30日的6個月的17540美元萬相比，減少了3,260美元萬，降幅為19%。這一下降反映了2023年勞動力減少導致員工成本下降。
或有對價的公允價值變動。或有對價的公允價值變化是截至2024年6月30日的6個月虧損5億美元萬，與截至2023年6月30日的6個月12650美元萬的收益相比，變化了13150美元萬，或超過100%。這一變化主要與我們的戰略組合優先順序有關，並決定停止我們基因治療平臺中的臨牀前和早期研究計劃，其中包括2023年5月宣佈的Friedreich共濟失調和Angelman綜合徵。因此，我們完全減值了Friedreich共濟失調和Angelman綜合徵的無形資產，並確定與Friedreich共濟失調和Angelman綜合徵相關的所有或有對價的公允價值為0美元。因此，在截至2023年6月30日的六個月內，我們記錄了與Friedreich共濟失調和安傑曼綜合徵相關的或有對價的公允價值變化12980美元萬。
無形資產減值。截至2024年6月30日的6個月，無形資產減值為0萬，較截至2023年6月30日的無形資產減值21780美元萬減少21780美元萬，減幅為100%。這一變化是由於我們的戰略組合優先順序以及決定停止我們的基因治療平臺的臨牀前和早期研究計劃，其中包括2023年5月宣佈的Friedreich共濟失調和Angelman綜合徵。因此，在截至2023年6月30日的六個月內，我們完全減值了Friedreich共濟失調和安傑曼綜合徵無形資產，並記錄了21780美元的減值支出萬。
有形資產減值和交易損失(收益)，淨額。在截至2024年6月30日的6個月中，有形資產減值和交易損失(收益)淨額為180萬，比截至2023年6月30日的6個月的0萬增加了180美元萬，增幅為100%。增加的原因是與基因治療製造有關的某些資產的出售虧損420萬和固定資產減值20萬。這些金額被終止租賃帶來的2200億美元萬收益和出售固定資產帶來的40億美元萬收益部分抵消。
利息支出，淨額。截至2024年6月30日的六個月，利息支出淨額為8,430美元萬，較截至2023年6月30日的六個月的5,670美元萬增加2,760美元，增幅為49%.利息支出淨額的增加主要是由於出售與A&R特許權使用費購買協議相關的未來特許權使用費的負債所記錄的利息支出，但被因我們的Blackstone信貸協議終止而導致的利息支出減少所抵消。
56
目錄表
其他（費用）收入，淨。截至2024年6月30日的6個月，其他費用淨額為40美元萬，與截至2023年6月30日的6個月的1,140美元萬其他收入相比，增加了1,190美元萬，增幅超過100%。其他(費用)收入的變化主要涉及截至2024年6月30日的6個月的已實現和未實現外幣收益淨額210萬，以及截至2023年6月30日的6個月的已實現和未實現外幣收益淨額1,120萬減少9，10萬。其他(費用)收入的剩餘變化主要涉及截至2024年6月30日的6個月我們的ClearPoint Neuro，Inc.債務和股票投資的未實現淨虧損320美元萬，而截至2023年6月30日的6個月我們的ClearPoint Neuro，Inc.債務和股票投資的未實現淨虧損為260美元萬。
所得税(費用)福利。截至2024年6月30日的6個月的所得税支出為2,030美元萬，與截至2023年6月30日的6個月的3,460美元的所得税優惠相比，增加了5,500美元萬，或超過100%。所得税支出(福利)的變化歸因於確認了與2023年特許權使用費製藥協議相關的收入。此外，我們在不同的海外司法管轄區產生所得税費用，我們的海外納税義務在很大程度上取決於這些不同司法管轄區之間的税前收益分配。
流動資金和資本資源
流動資金來源
自成立以來，我們發生了重大的運營虧損。
作為一家成長中的商業階段生物製藥公司，我們正在為我們的產品進行重大的商業化努力，同時也將相當大一部分精力投入到與我們的產品、候選產品和其他項目相關的研究和開發上。到目前為止，我們的產品收入主要包括在美國以外地區治療nmDMD的Translarna和在美國治療DMD的Emflaza的銷售。我們通過銷售Translarna來治療nmDMD的持續收入取決於我們在巴西、俄羅斯和歐洲經濟區維持我們的營銷授權的能力，以及在歐洲經濟區成員國達成可持續水平的定價和補償條款後通過商業計劃確保市場準入的能力，或者通過歐洲經濟區和其他地區的EAP計劃或類似風格的計劃。2024年1月，CHMP在複審程序後發佈了對續簽有條件銷售許可的否定意見。2024年5月，歐盟委員會決定不採納CHMP對延長Translarna的條件營銷授權的否定意見，並將該意見退回CHMP進行重新評估。2024年6月27日，在歐共體要求複審後，CHMP對延長Translarna治療nmDMD的條件營銷授權發表了負面意見。根據EMA指南，我們已要求重新審查CHMP關於續簽現有有條件營銷授權的意見。Translarna的營銷授權仍然有效，等待重新審查程序的結果和隨後的EC通過。根據這些程序的時間表，我們預計Translarna的營銷授權將一直有效到2024年底，即使負面意見得到維持和採納。我們正在探索其他可能的機制，如果負面意見被EC採納，我們可以通過這些機制向EEA中的nmDMD患者提供Translarna。Emflaza在美國被批准用於治療兩歲及以上患者的DMD。我們從Emflaza獲得產品收入的能力將在很大程度上取決於政府當局、私人健康保險公司和其他第三方付款人設定的保險和補償水平。此外，Emflaza與治療五歲及以上患者DMD有關的七年孤兒藥物專營期於2024年2月到期。我們之前曾依靠這一專營期在美國將Emflaza商業化。我們預計，這一孤兒藥物獨家經營權的到期將對Emflaza的淨產品收入產生重大負面影響。Emflaza與治療兩歲至五歲以下DMD患者有關的孤兒藥物專有權將於2026年6月到期。
從歷史上看，我們主要通過發行和出售公開發行的普通股、我們普通股的“市場發售”、A&R特許權使用費購買協議的收益、我們優先股的私募、合作、銀行和機構貸款人債務、非公開發行可轉換優先票據和可轉換債務融資和贈款，以及我們候選產品所涉及疾病領域的政府和慈善組織和患者權益倡導團體提供的臨牀試驗支持來為我們的運營提供資金。我們預計，至少在下一財年，我們將繼續產生鉅額費用和運營虧損。我們造成的淨虧損可能會在每個季度之間波動很大。
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目錄表
於2019年8月，吾等訂立銷售協議，根據該協議，吾等可不時透過銷售代理以任何被視為根據證券法頒佈的第415(A)(4)條規則所界定的“按市場發售”的方式發售及出售普通股股份，總髮行價最高可達12500美元萬。關於更多信息，見“項目2.管理層對財務狀況和業務成果的討論和分析--公司最新情況--資金”。
2019年9月底，我們完成了2026年到期的本金總額約28750萬的可轉換優先票據的非公開發行，包括初始購買者全面行使購買2026年可轉換票據本金總額為3750美元的額外萬的期權。2026年可轉換票據將以每年1.50%的利率計息，從2020年3月15日開始，每半年支付一次，每年3月15日和9月15日支付一次。2026年可轉換債券將於2026年9月15日到期，除非提前回購或轉換。在扣除初始購買者的折扣和佣金以及我們應支付的發售費用後，我們獲得了27930美元的萬淨收益。
於2022年10月，吾等訂立Blackstone信貸協議，提供高達95000美元萬的融資，包括於完成日提供本金總額30000萬的已承諾貸款安排，以及於截止日期起計18個月內根據吾等的要求提供高達15000美元萬的延遲提取定期貸款安排，並進一步考慮提供高達50000美元萬的額外融資的可能性，惟須受貸款人同意提供該等額外融資及雙方就條款達成一致。2023年10月，我們終止了Blackstone信貸協議。根據Blackstone信貸協議作出的貸款的所有留置權及擔保權益於終止時解除。
我們已收到Royalty Pharma在2020年7月、2023年10月和2024年6月根據A&R特許權使用費購買協議提供的資金，總額為19億(減去我們收到的與所分配的特許權使用費有關的特許權使用費付款)。--作為交換對於這些資金，我們出售了Royalty Pharma 90.49%的Royalty，在特許權使用費製藥公司從根據原始特許權使用費購買協議分配的特許權使用費中獲得總計13億美元的付款或指定特許權使用費上限後，這一比例將降至83.33%。我們目前保留9.51%的特許權使用費，在達到指定的特許權使用費上限後，這一比例將增加到16.67%。我們有權將我們保留的特許權使用費部分分三批出售給Royalty Pharma，以支付以下款項：(1)10000美元萬以換取3.81%的特許權使用費，在達到指定的特許權使用費上限後增加到6.67%；(2)$10000萬換取3.81%的特許權使用費，在達到指定的特許權使用費上限後增加到6.67%；和(3)$5,000萬換取1.90%的特許權使用費，在達到指定的特許權使用費上限後增加到3.33%，在每一種情況下，減去我們收到的與轉讓的版税權利有關的版税付款。他説：
A&R特許權使用費購買協議包括關於我們在SMA許可協議下的權利的明確的否定和肯定契約，以及其他習慣陳述和保證、契約和其他條款。A&R特許權使用費購買協議將在羅氏根據SMA許可協議不再有義務支付任何特許權使用費之日起60天終止。
現金流
截至2024年6月30日，我們擁有10.9億美元的現金、現金等價物和有價證券億。
下表提供了有關我們的現金流和資本支出的信息。
截至六個月 | |||||
6月30日 | |||||
(單位：千) |
| 2024 |
| 2023 | |
現金提供方(使用於)： |
|
|
|
| |
經營活動 | (692) | (43,611) | |||
投資活動 | (180,855) | (52,723) | |||
融資活動 | 247,022 | 22,554 | |||
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目錄表
截至2024年6月30日的6個月，用於經營活動的淨現金為70美元萬，截至2023年6月30日的6個月，用於經營活動的淨現金為4,360美元萬。在截至2024年6月30日的6個月中，經營活動中使用的淨現金主要與支持臨牀開發和商業活動的支出有關，但部分抵消了從銷售里程碑10000美元萬獲得的現金，該銷售里程碑實現了億全球淨銷售額15美元。截至2023年6月30日的三個月，用於經營活動的現金淨額主要用於支持臨牀開發和商業活動。
截至2024年6月30日的6個月，用於投資活動的淨現金為18090美元萬，截至2023年6月30日的6個月，用於投資活動的淨現金為5,270美元萬。截至2024年6月30日的6個月投資活動中使用的現金主要用於購買產品權利、購買有價證券和固定資產購置情況，部分偏移出售和贖回有價證券及出售固定資產所得款項淨額。截至2023年6月30日的6個月，投資活動中使用的現金主要與購買產品權利、購買有價證券-股權投資和購買固定資產有關，但部分被有價證券的淨銷售和贖回以及ClearPoint Neuro，Inc.股權投資的出售和贖回所抵消。
融資活動提供的現金淨額在截至2024年6月30日的六個月為24700美元萬，在截至2023年6月30日的六個月為2,260美元萬。截至2024年6月30日的六個月，融資活動提供的現金主要來自銷售未來特許權使用費的收益、我們員工股票購買計劃的收益和行使期權的收益，但部分被我們融資租賃本金的支付所抵消。截至2023年6月30日的六個月，融資活動提供的現金為主要歸因於行使期權所收到的現金和我們員工股票購買計劃的收益，但部分被我們融資租賃本金的支付所抵消。
資金需求
我們預計，我們在美國、歐洲經濟區、拉丁美洲和其他地區的商業化努力將繼續產生鉅額費用，包括與我們的商業基礎設施和相應的銷售和營銷、法律和監管、分銷和製造業務相關的費用，以及行政和基於員工的費用。除上述外，我們預計將繼續在正在進行的、計劃中的和未來可能進行的有關sepiapterin的臨牀試驗和研究、我們的剪接、鐵下垂和炎症計劃以及對我們產品的研究方面產生鉅額成本，以維持授權、標籤延長和其他適應症。我們繼續尋求Translarna在我們目前沒有營銷授權的地區治療nmDMD的營銷授權。另外，針對CHMP對延長Translarna治療nmDMD的有條件上市授權的負面意見，我們已根據EMA指南提交了重新審查的請求。我們正在探索其他可能的機制，如果EC在重新檢查程序後接受CHMP對Translarna的否定意見，我們可能會通過這些機制向EEA中的nmDMD患者提供Translarna。2024年3月，我們向FDA提交了一份BLA，用於我們在美國治療AADC缺乏症的基因療法。2024年5月，FDA已接受BLA的申請，並獲得優先審查，目標監管行動日期為2024年11月13日。同樣在2024年3月，我們向EMA提交了用於治療PKU的sepiapterin的MAA，並於2024年5月通過並接受了EMA的審查。2024年7月，我們向FDA提交了一份用於治療PKU的sepiapterin的NDA。這些努力可能會對我們商業化和製造費用的時間和程度產生重大影響。
此外，如果我們執行以下操作，我們的費用將增加：
| ● | 尋求履行我們通過收購和合作承擔的合同和監管義務； |
| ● | 執行我們產品的商業化戰略，包括產品的初步商業化推出、標籤延伸或進入新市場； |
59
目錄表
| ● | 需要完成任何額外的臨牀試驗、非臨牀研究或化學、製造和控制或CMC評估或分析，以推動Translarna在美國或其他地方用於治療nmDMD； |
| ● | 需要採取其他步驟，以維持我們目前在歐洲經濟區、巴西和俄羅斯治療nmDMD的Translarna的營銷授權，或獲得治療nmDMD或其他適應症的Translarna的進一步營銷授權； |
| ● | 發起或繼續研究和開發海風蝶呤和我們的剪接、鐵性下垂和炎症程序以及對我們的產品進行研究，以保持授權、標籤延長和其他適應症； |
| ● | 尋求發現和開發更多的候選產品； |
| ● | 尋求通過戰略交易擴大我們的產品線並使其多樣化； |
| ● | 維護、擴大和保護我們的知識產權組合；以及 |
| ● | 增加運營、財務和管理信息系統和人員，包括支持我們的產品開發和商業化努力的人員。 |
我們相信，我們來自產品銷售的現金流，加上現有的現金和現金等價物，以及有價證券，將足以支付至少未來12個月的運營費用和資本支出需求。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這一估計，我們可以比目前預期的更快地使用我們的資本資源。
我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括：
| ● | 在CHMP對有條件的營銷授權持否定意見後，我們有能力維持Translarna在歐洲經濟區治療nmDMD的營銷授權，等待重新審查程序或確定其他可能的機制，通過這些機制，我們可以向歐洲經濟區的nmDMD患者提供Translarna； |
| ● | 我們有能力維持Translarna和我們在歐洲經濟區以外地區的其他產品的營銷授權； |
| ● | 我們將我們的產品和可能獲得營銷授權的候選產品進行商業化和營銷的能力； |
| ● | 我們有能力及時與我們的產品和候選產品的第三方付款人談判、確保並保持適當的定價、覆蓋範圍和補償條款； |
| ● | Emflaza失去了與5歲及以上患者治療DMD有關的孤兒藥物排他性後，我們面臨的仿製藥競爭的數量； |
| ● | 我們有能力獲得在美國用於治療PKU和EEA的Sepiapterin的營銷授權； |
| ● | 我們有能力在美國獲得治療AADC缺乏症的Upstaza的營銷授權； |
| ● | 我們在美國推進Translarna治療nmDMD的成本、時間和結果，包括我們是否將被要求進行額外的臨牀試驗、非臨牀研究或CMC |
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目錄表
| 耗資巨大的評估或分析，如果成功，可能會支持Translarna在美國批准用於nmDMD； |
| ● | 因新冠肺炎等可能大範圍爆發的傳染病而導致的收入意外下降或費用增加； |
| ● | 我們有能力成功完成監管機構對我們產品施加的所有上市後要求； |
| ● | Sepiapterin和我們的剪接、鐵下垂和炎症計劃的活動的進展和結果，以及我們產品中用於維持授權、標籤延長和其他適應症的研究； |
| ● | 我們的商業化活動的範圍、成本和時間，包括我們的任何產品和我們可能獲得營銷授權的任何其他候選產品或我們獲得授權銷售Translarna的任何其他地區的產品銷售、營銷、法律、法規、分銷和製造； |
| ● | Sepiapterin和我們的監管審查的成本、時間和結果剪接、鐵性下垂和炎症程序在別地的特蘭斯拉納和厄普斯塔薩； |
| ● | 我們履行2026年可轉換票據契約項下義務的能力； |
| ● | 我們員工基礎未來任何潛在增長的時機和範圍； |
| ● | 我們其他候選產品的臨牀前開發、實驗室測試和臨牀試驗的範圍、進度、結果和成本剪接、鐵性下垂和炎症節目； |
| ● | 從我們的產品或任何候選產品的商業銷售中獲得的收入； |
| ● | 我們有能力獲得額外的和維持現有的報銷的命名患者和隊列EAP計劃，用於Translarna，以適當的條款治療nmDMD，或者根本沒有； |
| ● | 如果適用地區的定價和補償談判沒有取得積極結果，患者和醫療保健專業人員通過替代手段獲得Translarna的能力和意願； |
| ● | 我們根據租賃協議條款履行義務的能力； |
| ● | 準備、提交和起訴專利申請、維護和保護我們的知識產權以及就與知識產權有關的索賠進行抗辯的成本； |
| ● | 我們收購或投資其他業務、產品、候選產品和技術的程度，包括我們可能追求的任何收購、許可或其他戰略交易的成功，以及後續開發要求和商業化努力的成本，包括我們收購Emflaza、Agilis、我們的鐵下垂和炎症平臺和Censa以及我們對Tegsedi和Waylivra的許可；以及 |
| ● | 我們建立和維持合作的能力，包括我們與羅氏和SMA基金會的合作，以及我們根據這些協議獲得研究資金和實現里程碑的能力。 |
關於我們未償還的2026年可轉換票據，現金利息每半年支付一次，這將需要每年總計430美元的萬資金。
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目錄表
2024年5月，用於治療PKU的sepiapterin的MAA得到了驗證，並接受了EMA的審查。在截至2024年6月30日的三個月裏，這一接受引發了前森薩證券持有人1,500美元的萬監管里程碑。截至2024年6月30日，1,500美元的萬監管里程碑記錄在合併資產負債表的應付賬款和應計費用中。我們預期於2024年根據CESA合併協議可能達成與Sepiapterin有關的監管里程碑時，向前CESA證券持有人支付合共5,000美元萬的額外款項。2024年3月，我們向FDA提交了治療美國AADC缺乏症的Upstaza的BLA。2024年5月，FDA接受了我們治療AADC缺乏症的基因療法的BLA申請，並批准了優先審查，目標監管行動日期為2024年11月13日。這一接受引發了向安捷利斯前股權持有人支付2,000美元的萬裏程碑付款，這筆款項記錄在截至2024年6月30日的綜合資產負債表上的應付賬款和應計費用中。截至2024年6月30日，我們預計剩餘的潛在監管里程碑是1,110美元的萬，剩餘的潛在銷售里程碑是5,000美元的萬，這兩者都只與Upstaza有關。
我們還有一些重要的合同義務和商業承諾需要資金，我們在2023年年度報告中的標題“管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析--資金義務”下披露了這些項目。在截至2024年6月30日的期間內，這些義務和承諾沒有實質性變化。
我們從來沒有盈利過，我們將需要創造大量收入來實現和維持盈利能力，我們可能永遠也不會做到這一點。我們可能需要獲得與我們持續運營相關的大量額外資金。在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將主要通過股權發行、債務融資、合作、戰略聯盟、政府、慈善組織和患者倡導團體在我們的產品和產品候選以及營銷、分銷或許可安排所涉及的疾病領域提供的贈款和臨牀試驗支持來滿足我們的現金需求。我們可能無法以可接受的條款獲得足夠的額外融資，或者根本不能。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本，我們的股東所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對我們普通股股東權利產生不利影響的優惠。債務融資如果可行，可能涉及一些協議，其中包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排來籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可證。
如果我們無法在需要時或在有吸引力的條件下通過股權、債務或其他融資籌集額外資金，我們可能被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或商業化努力，或授予開發和營銷我們本來更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。
第三項關於市場風險的定量和定性披露。
在截至2024年6月30日的期間內，與我們2023年年報中“關於市場風險的定量和定性披露”項下披露的信息相比，我們的市場風險或如何管理我們的市場風險沒有實質性變化。
項目4.控制和程序。
信息披露控制和程序的評估
我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了截至2024年6月30日我們的披露控制和程序的有效性。1934年修訂後的《證券交易法》或《交易法》下的第13a-15(E)條和第15d-15(E)條規則中定義的披露控制和程序一詞，是指公司的控制和其他程序，旨在確保公司在根據交易法提交或提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會的規則和表格規定的時間段內得到記錄、處理、彙總和報告。披露控制和程序包括但不限於旨在確保所需信息的控制和程序
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目錄表
一家公司根據《交易所法案》提交或提交的報告中所披露的信息是累積的，並酌情傳達給公司管理層，包括其主要高管和主要財務官，以便及時做出關於要求披露的決定。管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作得多麼好，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理部門在評估可能的控制和程序的成本-效益關係時必須運用其判斷。根據對我們截至2024年6月30日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至該日期，我們的披露控制和程序在合理保證水平下是有效的。
財務報告內部控制的變化
在截至2024年6月30日的季度內，我們對財務報告的內部控制沒有發生重大影響或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
第II部─其他資料
第一項：法律訴訟。
在我們的正常業務過程中，我們不時會受到索賠、法律訴訟和糾紛的影響，包括患者尋求參加我們的臨牀試驗或以其他方式獲得我們的候選產品。我們目前不知道我們是當事人或我們的任何財產受到任何實質性法律程序的約束。
項目1A.風險因素。
我們在截至2023年12月31日的年度報告10-k表格的第1A項中列出了與我們的業務、我們的行業、我們的結構和我們的普通股有關的風險因素。本10-Q表格季度報告的讀者請參閲第1A項，以更全面地瞭解與我們有關的風險。
第5項其他資料
董事和高級職員交易安排
我們董事和高級管理人員的部分薪酬(見1934年證券交易法(經修訂)或《交易法》第16a-1(F)條的規定)以股權獎勵的形式支付，董事和高級管理人員不時就根據該等股權獎勵獲得的證券或其他公司證券進行公開市場交易，包括在股權獎勵歸屬或行使時履行預扣税款義務，以及出於多元化或其他個人原因。
董事和高級管理人員對公司證券的交易必須符合我們的內幕交易政策，該政策要求交易符合適用的美國聯邦證券法，該法律禁止在擁有重大非公開信息的情況下進行交易。《交易法》下的10b5-1規則提供了肯定的抗辯，使董事和高級管理人員能夠預先安排公司證券的交易，以避免在擁有重大非公開信息的情況下啟動交易的擔憂。
下表描述了本報告所述季度期間出售或購買公司證券的各種交易安排
63
目錄表
或旨在滿足規則10b5-1(C)的正面抗辯條件的書面計劃，或“規則10b5-1交易安排”，或(2)a
姓名（頭銜） | 採取的行動 | 類型的交易 | 交易性質 | 交易持續時間 | 總數 |
收養 | 銷售 | 直到 | 至.為止 |
64
目錄表
項目6.展品。
展品編號 |
| 展品介紹： |
10.1*† | 修訂和重述的獨家許可和供應協議，日期為2023年6月2日，由PTC Therapeutics，Inc.和Faes Farma，SA | |
10.2*†† | 修訂並重述的版税購買協議和首次看跌期權行使協議的第1號修正案，日期為2024年6月17日，由PTC Therapeutics，Inc.，Royalty Pharma Investments 2019 IAV和Royalty Pharma plc | |
31.1* |
| 根據根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302條通過的1934年證券交易法規則13 a-14（a）或規則15 d-14（a）對首席執行官進行認證 |
31.2* |
| 根據根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302條通過的1934年證券交易法規則13 a-14（a）或規則15 d-14（a）對首席財務官進行認證 |
32.1* |
| 根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906節通過的《美國法典》第18編第1350節對首席執行官的認證 |
32.2* |
| 根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906節通過的《美國法典》第18編第1350節對首席財務官的證明 |
101.INS* |
| 內聯XBRL實例文檔 |
101.Sch* |
| 內聯XBRL分類擴展架構文檔 |
101.卡爾* |
| 內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔 |
101.實驗所* |
| 內聯MBE分類擴展標籤Linkbase數據庫 |
101.前期* |
| 內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔 |
101.定義* |
| 內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔 |
104 | 本季度報告的封面頁，表格10-Q，格式為Inline MBE |
* 隨信以電子方式提交。
† 對於本展覽中省略的某些部分，已給予保密處理。根據註冊人的保密處理申請，省略的信息已單獨提交給美國證券交易委員會（“SEC”）。此外，根據法規S-k第601（b）（2）項，本展品中省略了時間表。任何省略的時間表的副本將根據要求向SEC提供;但是，註冊人可以要求對如此提供的任何文件進行保密處理。
†† 根據法規S-k第601（b）（10）（iv）項，本展品的部分已被省略。
根據SEC第33-8238版，附件32.1和32.2正在提供，但未歸檔。
65
目錄表
簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。
| PTC THERAPETICS，Inc. | |
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日期：2024年8月8日 | 作者： | /s/皮埃爾·格雷維爾 |
皮埃爾·格雷維爾 | ||
首席財務官 | ||
（首席財務官和正式授權簽署人） | ||
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