附錄 99.1

4dMT 公佈2024年第二季度財務業績和運營亮點

 

宣佈了針對4D-150的2期PrisM臨牀試驗人口擴展隊列的中期積極結果,該人羣包括代表計劃3期研究人羣的患者,該人羣中包括代表計劃3期研究人羣的患者,證實了良好的安全性和強大的臨牀活性
加強高級領導團隊,宣佈成立世界一流的眼科顧問委員會,以推動4D-150在濕性AMD和糖尿病眼病中的後期開發
PrisM 第1/2期中期數據預計將在2024年9月19日的24TheureTina大會上公佈,其中包括對嚴重疾病活動(劑量探索和擴展)和廣泛疾病活動(人口擴展)患者的最長可用隨訪
在EURETINA演講的同時,該公司還將舉辦虛擬的4D-150開發日,討論PrisM的臨時數據和濕式AMD的最終第三階段設計,細節將在活動前公佈
美國食品藥品監督管理局(FDA)取消了INGLAXA針對法布里病心肌病的4D-310的1/2期研究的臨牀擱置;預計將於2024年下半年恢復入組
截至2024年6月30日,現金及等價物為5.78億美元提供資金,預計將為2027年上半年的運營提供資金

 

加利福尼亞州埃默裏維爾,2024年8月8日(GLOBE NEWSWIRE)——專注於釋放基因藥物治療大型市場疾病的全部潛力的領先臨牀階段基因藥物公司4D Molecular Therapeutics(納斯達克股票代碼:fdMT,4dMT或公司)今天公佈了2024年第二季度財務業績,提供了運營要點並概述了即將到來的預期里程碑。

“4dMT繼續推動強勁的進展和執行力,以實現我們成為領先的後期基因藥物公司的目標。我們很高興能夠用臨牀和商業專家來加強我們的高級領導團隊,也很榮幸歡迎世界知名的視網膜疾病專家加入我們的眼科顧問委員會,這將支持我們成為大市場眼科適應症領導者的戰略。” 4dMT聯合創始人兼首席執行官戴維·柯恩萬德説。“在2024年9月的首個4D-150開發日上,我們計劃報告4D-150的耐久性,方法是提供針對已接受長達2.5年的濕性AMD患者的2期PrisM研究中最長的可用隨訪數據,並討論最終的濕式AMD 3期臨牀試驗設計。”

近期企業要聞

加強了高級領導團隊:
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PharmD 達瓦爾·德賽加盟擔任首席開發官;將監督後期產品開發、醫療事務、科學傳播、監管和質量運營。德賽博士最近在Iveric Bio(安斯泰來旗下公司)擔任高級副總裁兼首席開發官,領導了IZERVAY™ 的開發和批准
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克里斯托弗·西姆斯被任命為首席商務官,自2024年9月25日起生效;他將監督商業前和商業組織以及發射前的準備和開發。西姆斯先生最近在Iveric Bio(安斯泰來旗下公司)擔任高級副總裁兼首席商務官,領導了IZERVAY推出的商業戰略和執行

 


 

o
FASRS的Carlos Quezada-Ruizwand.D. 以高級副總裁兼眼科治療領域負責人的身份加入;他將領導眼科系列並監督早期和晚期的臨牀開發。Quezada-Ruiz 博士最近在基因泰克擔任眼科集團醫學總監,領導了 VABYSMO 和 SUSVIMO 的臨牀開發和批准
成立由世界知名的視網膜專家和思想領袖組成的眼科顧問委員會,以支持包括濕性 AMD、DME、糖尿病視網膜病變和地理萎縮在內的大型市場眼科適應症的開發戰略和註冊:阿爾沙德·哈納尼博士(主席)、大衞·博耶博士、弗蘭克·霍爾茲博士、阿納特·洛文斯坦博士、但丁·皮拉米奇博士

 

大型市場眼科產品組合的最新亮點

4D-150 適用於潮濕的 AMD 和 DME(數據截止日期:2024 年 6 月 24 日):
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迄今為止,在濕性 AMD(PRiSM 臨牀試驗)和 DME(SPECTRA 臨牀試驗)治療的 139 名患者中,4D-150 仍然安全且耐受性良好
迄今為止,在使用計劃中的3期劑量(3E10 vg/眼)和局部使用皮質類固醇療法治療的51名患者中,未報告明顯炎症
輕度(1級)炎症的總體發生率約為2%;先前報告的低劑量患者(1E10 vg/眼)的輕度至中度炎症發作經首席研究員確定與4D-150無關
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在7月的美國視網膜專家學會(ASRS)年度科學會議上,介紹了來自PrisM 2期臨牀試驗人口擴展隊列的初步24週中期里程碑數據:
第 1 周和第 4 周的兩次加載劑量的阿菲伯西普與早期濕性 AMD 治療系列中的加載方案一致,以在8-12周的aflibercept轉基因表達增加期間保持患者安全
在30名接受計劃3期劑量(3E10 vg/眼)治療的患者中,抗血管內皮生長因子注射治療負擔明顯降低,年化注射率降低了89%;93%的患者接受了0或1次注射,77%的患者沒有注射
在3E10 vg/眼劑量(+4.2 個字母)下,平均最佳校正視力(BCVA)較基線有所改善
3E10 vg/眼劑量顯示出持續且更強的解剖學控制,沒有波動
4D-175 用於地理萎縮:
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4D-175 的研究性新藥 (IND) 申請獲得 FDA 批准

其他管道項目的最新亮點

4D-710 治療囊性纖維化 (CF) 肺部疾病:
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6月在第47屆歐洲囊性纖維化會議上公佈的針對調節劑不合格/不耐受的囊性纖維化的氣溶膠化4D-710的1/2期AEROW臨牀試驗的積極中期數據:
氣溶膠化 4D-710 在劑量高達 1E15 vg (n=6) 時耐受性良好
在3名患有輕度至中度基線肺功能損害(ppFeV 150-80%)且隨訪超過6個月的試驗參與者中,有2名觀察到PPFeV1在12個月時有臨牀意義的改善

 


 

迄今為止評估的所有試驗參與者的肺活檢中觀察到劑量依賴性和廣泛的 4D-710 介導的 CFTR 轉基因 RNA 和蛋白質表達
先前存在的 AAV 免疫與 A101 的交叉反應不影響轉基因表達、生物活性或安全性
1E15 vg 劑量獲準在第 2 階段劑量擴展隊列中進行評估
4D-310 用於法布里病心肌病:
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美國食品和藥物管理局取消了INGLAXA針對法布里病心肌病的4D-310的1/2期研究的臨牀擱置

大型市場眼科領域即將到來的里程碑預期

適用於濕式 AMD 的 4D-150:
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預計將於2024年9月19日在第24屆TheureTina大會上公佈其評估濕性AMD玻璃體注射4D-150的1/2期PrisM臨牀試驗中最長的可用隨訪時間長達2.5年的中期隨訪數據:
嚴重疾病活動:第 1 階段劑量探索隊列、第 2 階段劑量擴展隊列
廣泛的疾病活動(包括代表計劃中的3期研究人羣的患者):2期人羣擴展隊列
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預計將於 2025 年 2 月對 PrisM 的 1) 嚴重疾病活動(劑量擴大)和 2) 廣泛的濕性 AMD 疾病活動(種羣擴展)隊列進行為期 52 周的里程碑式分析(最後一位患者,上次訪問時間為 2025 年 1 月)
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第一階段 3 臨牀試驗預計於 2025 年第一季度啟動
用於 DME 的 4D-150:
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SPECTRA 第 2 階段第 1 部分劑量確認隊列(n=22)的中期數據預計將於 2024 年第四季度發佈
計劃於 2024 年 9 月舉行虛擬 4D-150 開發日:
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公司將舉辦企業網絡直播,在此期間,高級領導層和主要意見領袖將審查來自PRiSM臨牀試驗的臨牀數據和最終的濕式AMD 3期臨牀試驗設計
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將在活動開始前提供參與的主要意見領袖和有關網絡直播的詳細信息
4D-175 用於地理萎縮:
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第一階段招生預計將於2024年下半年開始

其他管道項目中預計即將到來的里程碑

4D-710 用於 CF 肺病:
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AEROW 臨牀試驗的中期數據預計將於 2025 年中期更新
o
第三階段預計將於2025年下半年啟動
4D-725 治療α-1-抗胰蛋白酶缺乏症肺病:
o
計劃更新預計在 2024 年第四季度進行
4D-310 用於法布里病心肌病:

 


 

o
2024 年下半年恢復入學,預計在 2025 年更新計劃
4D-110 用於脈絡膜血癥,4D-125 用於色素性 X 連鎖視網膜炎:
o
計劃更新預計在 2024 年第四季度進行

 

2024 年第二季度財務業績

 

現金和現金等價物以及有價證券:截至2024年6月30日,現金和現金等價物以及有價證券為5.78億美元,而截至2023年12月31日為2.99億美元。現金淨增加的主要原因是我們在2月份完成的普通股公開發行所得的約3.16億美元的淨收益中流入了現金,其中包括部分行使承銷商購買額外股票的選擇權。我們目前預計,現金和現金等價物將足以為2027年上半年的運營提供資金。

研發費用:2024年第二季度的研發費用為3190萬美元,而2023年第二季度為2360萬美元。這一增長是由我們現有臨牀試驗的進展推動的,主要是濕性AMD和DME的2期4D-150試驗,以及由於員工人數增加而導致的工資和股票薪酬支出增加。

併購費用:2024年第二季度的一般和管理費用為1,060萬美元,而2023年第二季度為880萬美元。

淨虧損:2024年第二季度的淨虧損為3500萬美元,而2023年第二季度的淨虧損為2960萬美元。

 

關於 4DMT

4dMT是一家領先的臨牀階段基因藥物公司,專注於釋放基因藥物治療眼科和肺科領域大型市場疾病的全部潛力。4DMT的專有發明平臺治療載體進化將諾貝爾獎得主定向進化的力量與大約十億個合成AAV衣殼衍生序列相結合,發明了定製和進化的載體,用於我們的全資和合作候選產品。我們的產品設計、開發和製造引擎幫助我們高效地創建和推進多樣化的產品線,目標是徹底改變醫學,為數百萬患者提供潛在的治療療法。目前,4dMT正在推進六種臨牀階段和一種臨牀前候選產品,每種候選產品均針對眼科、肺病學和心臟病學領域的罕見和大型市場疾病量身定製。此外,4dMT還通過基因編輯合作伙伴關係推進中樞神經系統項目。4D Molecular Therapeutics™、4DMT™、治療載體進化™ 和4dMT徽標是4dMT的商標。

我們所有的候選產品均處於臨牀或臨牀前開發階段,尚未獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)或任何其他監管機構的上市批准。對於我們正在研究的治療用途的候選產品的安全性或有效性,沒有作出任何陳述。

要了解更多信息,請訪問 www.4DMT.com,然後在 LinkedIn 上關注我們。

 

 

 

 

 

 

 


 

前瞻性陳述:

 

本新聞稿包含經修訂的1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述,包括但不限於有關4DMT候選產品的治療潛力和臨牀益處以及計劃、公告和臨牀開發相關時機的暗示和明示陳述,以及有關我們的財務業績、經營業績和預期現金跑道的聲明。“可能”、“可能”、“將”、“可能”、“應該”、“計劃”、“預測”、“打算”、“相信”、“期望”、“估計”、“尋找”、“預測”、“未來”、“項目”、“潛力”、“繼續”、“目標” 等詞語和類似的詞語或表述旨在識別前瞻性陳述,儘管不是所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。本新聞稿中的任何前瞻性陳述均基於管理層當前的預期和信念,並受許多風險、不確定性和重要因素的影響,這些風險和不確定性可能導致實際事件或結果與本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述所表達或暗示的內容存在重大差異,包括風險和不確定性,將在4D Molecular Therapeutics將於當天或附近提交的最新10-Q表季度報告中題為 “風險因素” 的章節中詳細描述的風險和不確定性本文發佈日期,以及隨後向證券交易委員會提交的任何文件。此外,任何前瞻性陳述僅代表4D Molecular Therapeutics截至今天的觀點,不應以此為依據來代表其以後的觀點。4D Molecular Therapeutics明確表示沒有義務更新任何前瞻性陳述。對任何此類前瞻性陳述的準確性不作任何陳述或保證(明示或暗示)。

 

 


 

4D 分子療法有限公司

運營聲明

(未經審計)

(以千計,股票和每股金額除外)

 

 

 

 

截至6月30日的三個月

 

 

截至6月30日的六個月

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

收入:

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

協作和許可收入

 

$

5

 

 

$

239

 

 

$

33

 

 

$

538

 

運營費用:

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究和開發

 

 

31,860

 

 

 

23,584

 

 

 

59,727

 

 

 

46,002

 

一般和行政

 

 

10,601

 

 

 

8,791

 

 

 

20,898

 

 

 

16,777

 

運營費用總額

 

 

42,461

 

 

 

32,375

 

 

 

80,625

 

 

 

62,779

 

運營損失

 

 

(42,456)

)

 

 

(32,136)

)

 

 

(80,592)

)

 

 

(62,241)

)

其他收入,淨額

 

 

7,503

 

 

 

2,520

 

 

 

13,238

 

 

 

3,943

 

淨虧損

 

$

(34,953)

)

 

$

(29,616)

)

 

$

(67,354)

)

 

$

(58,298)

)

基本和攤薄後的每股淨虧損

 

$

(0.63)

)

 

$

(0.77)

)

 

$

(1.29

)

 

$

(1.63)

)

用於計算基本和攤薄後每股淨虧損的加權平均已發行股份

 

 

55,282,754

 

 

 

38,335,219

 

 

 

52,277,369

 

 

 

35,661,995

 

 

 

 


 

4D 分子療法有限公司

資產負債表數據

(未經審計)

(以千計)

 

 

 

 

6月30日

 

 

十二月三十一日

 

 

 

2024

 

 

2023

 

現金、現金等價物和有價證券

 

$

577,661

 

 

$

299,186

 

營運資金

 

 

533,230

 

 

 

277,637

 

總資產

 

 

620,117

 

 

 

339,891

 

負債總額

 

 

31,777

 

 

 

32,062

 

累計赤字

 

 

(482,681)

)

 

 

(415,327)

)

股東權益總額

 

 

588,340

 

 

 

307,829

 

 

 

 

 

 

聯繫人:

 

媒體:

 

凱瑟琳·史密斯

Inizio Evoke Comms

Katherine.Smith@inizioevoke.com

 

投資者:

 

朱利安培

投資者關係和企業傳播主管

Investor.Relations@4DMT.com

 

 

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