附錄 99.1

Cabaletta Bio公佈2024年第二季度財務業績並提供業務最新情況

— 截至2024年8月5日，在RESET中註冊了九名患者^™ 臨牀的 開發計劃，包括自6月EUL以來的四個開發項目，目前有22個美國臨牀機構註冊—

— 額外 來自復位肌炎的臨牀數據^™ 和 RESET-SLE^™ 試驗以及初步臨牀數據 來自 reset-SSC^™ 還有 RESET-MG^™ 預計將在24年下半年進行試驗—

— 來自復位肌炎首批患者的初始臨牀和轉化數據，以及 RESET-SLE 試驗於 2024 年 6 月在 EULAR 上發佈 —

— 一位非常嚴重的 LN 患者 6 月下旬給藥 CABA-201 的活動性、難治性疾病經歷了協議定義的 4 級 ICANS 劑量限制毒性，該毒性在標準管理後迅速消退；獨立數據 監測委員會建議這項研究毫不拖延地按設計進行，以目前的劑量進行——

— 最近簽約 Lonza 和 Cellares 協議支持生產戰略進入下一階段，以支持臨牀供應的擴大，同時為有效擴大 CABA-201 的商業供應做準備 —

— 截至2024年6月30日，現金、現金等價物和短期投資總額為2.032億美元，預計將支持 運營至2026年上半年—

費城，2024年8月8日——Cabaletta Bio, Inc.（納斯達克股票代碼：CABA），臨牀階段 生物技術公司專注於開發和推出首款專為自身免疫性疾病患者設計的治療性靶向細胞療法，今天公佈了截至2024年6月30日的第二季度財務業績，以及 提供了業務最新情況。

“自從初始臨牀表現為陽性以來，我們已經看到入學人數增加，還有更多臨牀場所開放 在 6 月的 EULAR 2024 年大會上，前兩名服用 CABA-201 的患者的轉化數據。我們期待與大家分享有關 CABA-201 的更多臨牀數據 今年下半年，” Cabaletta首席執行官Steven Nichtbergerwand.D. 説。“此外，我們最近通過新的 CDMO 推進了 CABA-201 的製造戰略 與Lonza達成協議，並擴大我們與Cellares現有的全自動化製造合作。我們還增加了 Sarah Yuan 博士為我們的首席技術官。莎拉帶來了大量的細胞療法開發和商業化 上市經驗，包括在 bluebird bio 和 2seventy bio 任職，在那裏她在 Abecma 的監管審批過程中發揮了重要作用^™ 還有另外兩種細胞療法藥物。隨着 在第二季度及最近一個時期取得的勢頭和里程碑，我們相信我們完全有能力實現我們的願景，即開發和推出第一種針對自身免疫性疾病患者的治療性靶向細胞療法。”

最近的運營亮點和即將到來的預期里程碑

嵌合抗原受體 T 細胞用於自身免疫 (CARTA) 策略

CABA-201：採用嵌合抗原受體設計的自體、工程化 T 細胞，該受體含有全人類 CD19 粘合劑和 4-1Bb 共刺激結構域可作為多種自身免疫性疾病的潛在治療方法，其中 b 細胞有助於發病和/或維持 疾病的。

風濕病學產品組合

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肌炎（特發性炎性肌病，IIM）

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2024年6月，卡巴萊塔報告了第一位免疫介導患者的積極初步臨牀數據 1/2期復位肌炎試驗的壞死性肌病（IMNM）隊列，隨訪三個月。這些數據是在EULAR 2024國會的衞星研討會上發佈的。

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RESET-myositis試驗的患者登記正在進行中，該試驗的其他臨牀數據是 預計將在2024年下半年推出。

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系統性紅斑狼瘡 (SLE)

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2024年6月，卡巴萊塔報告了1/2期重置系統性紅斑狼瘡試驗非腎臟隊列中第一位患者的初步臨牀數據為陽性，並進行了為期一個月的隨訪。這些數據是在一次衞星研討會上發佈的 EULAR 2024 年國會。

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2024 年 6 月下旬，一名患有非常活躍的難治性疾病的狼瘡腎炎 (LN) 患者接受了 CABA-201 劑量 隨後經歷了協議規定的4級免疫效應細胞相關神經毒性綜合徵（ICANS）的劑量限制毒性。ICANS 按照標準管理迅速解決了問題。數據審查後，《獨立數據》 監測委員會建議毫不拖延地以當前劑量進行研究。該公司已經提出並正在實施旨在提高患者安全的協議修改，包括加強對發燒和神經系統的監測 所有患者的症狀和癲癇發作預防，這與包括埃爾蘭根大學在內的許多學術場所的做法一致，埃爾蘭根大學是喬治·謝特博士領導的 CD19-CAR t 研究地點。 上個月，該公司向RESET臨牀試驗計劃中所有活躍的臨牀場所傳達了該活動的詳細信息以及擬議的協議變更。

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RESET-SLE 試驗的兩組患者入組仍在進行中， 該試驗的更多臨牀數據預計將在2024年下半年公佈。

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系統性硬化 (ssC)

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第 1/2 階段 reset-SSC 的患者入組™ 審判是 該試驗的持續和初步臨牀數據預計將在2024年下半年公佈。

神經病學作品集

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全身性重症肌無力 (GmG)

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第 1/2 階段重置的患者入組™ 試驗正在進行中，該試驗的初步臨牀數據預計將在2024年下半年公佈。

皮膚科產品組合

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尋常型天皰瘡（PV）

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Cabaletta正在與活躍的臨牀機構合作，以整合 重置 PV™ 第一階段 Descaartes 中的子研究™ 提交議定書修正案後的審判。Reset-PV 子研究將評估 CABA-201 作為一種不含單一療法的單一療法 對粘膜PV（mPV）和皮膚粘膜PV（mcPV）患者進行預處理。

外部科學演講和出版物

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2024 年 5 月，卡巴萊塔關於臨牀前特徵的手稿 CABA-201 標題為 “一種全人源性 4-1Bb 表達抗 CD19 cART 療法對耐藥性自身免疫性疾病的臨牀前特異性和活性” 是 發表於 分子治療方法 & 臨牀開發。臨牀前數據支持對 CABA-201 進行自身免疫患者臨牀開發的評估 疾病，幷包含在 CABA-201 的研究性新藥申請中。

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2024 年 6 月，在 EULAR 歐洲風濕病學大會 2024 年行業研討會上，Cabaletta 在名為 “免疫重置：CAR 的潛力” 的 2024 年 EULAR 歐洲風濕病學大會行業研討會上公佈了在 RESET-myositis 和 Reset-SLE 試驗中前兩名服用 CABA-201 的患者的積極初步臨牀數據 奧地利維也納的 “t 細胞療法改變自身免疫性疾病患者的治療方式”。初步的臨牀數據表明：

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CABA-201 的耐受性總體良好，沒有嚴重的不良事件 在隨訪期間報告了兩位患者的情況。

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CABA-201 展現了其預期的 CAR t 細胞擴增概況以及 在輸液後的第15天之前，兩名患者均觀察到收縮並完全耗盡b細胞。

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兩位患者的特定疾病衡量標準均有所改善，這與兩位患者的學術經驗一致 類似的 4-1Bb CD19-CAR t 表明 CABA-201 具有潛在的新臨牀益處。

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在第8周觀察到的首例iMNM患者中，未成熟、幼稚的b細胞重組與潛在的b細胞重組一致 免疫系統重置。

嵌合體自身抗體受體 T (CAART) 細胞策略

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DSG3-CAART：Cabaletta 正在評估 desmoglein 3 嵌合自身抗體受體 t (DSG3-CAART) 細胞為 mPV 患者的潛在治療方法。在評估了來自組合隊列的臨牀和轉化數據後，Descaartes試驗不再給患者服用DSG3-CAART，患者所在羣體 在 dsg3-CAART 輸注之前，使用 IvIG、環磷酰胺和氟達拉濱進行預處理。

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Musk-CAART：Cabaletta 正在評估肌肉特異性激酶 (mUSK) 嵌合自身抗體受體 T （Musk-CAART）細胞作為馬斯克相關重症肌無力（musk MG）患者的潛在治療方法。根據對初始臨牀數據和DSG3-CAART試驗數據的審查，MuscaArtes™ 該試驗目前正在對A2隊列中的患者進行給藥，患者在沒有預處理的情況下接受Musk-CAART治療。

製造業領導力和戰略更新

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2024 年 6 月，Sarah Yuan 博士加入公司，擔任首席技術官。袁博士擁有 20 多個 在生命科學行業的工藝開發和製造戰略領導方面擁有多年的經驗，最近在Eli的全資子公司Sigilon Therapeutics, Inc. 擔任首席技術運營官 Lilly & Co.在此之前，袁博士曾在bluebird bio和2seventy bio擔任工藝和分析開發副總裁，在Abecma的監管審批過程中發揮了重要作用™ 還有另外兩種細胞療法藥物。袁博士向 Cabaletta 科學與技術總裁 Gwendolyn Binder 博士彙報，負責流程和分析 開發、製造戰略和供應鏈運營，此外還支持 CMC 質量控制。

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2024年7月，Cabaletta與領先的合同開發公司Lonza簽訂了新的製造協議 製造組織（CDMO）。根據協議條款，將從 Cabaletta 向 Lonza 進行 CABA-201 製造工藝的技術轉讓，預計將能夠 提供良好生產規範 (GMP) 產品，以支持 Cabaletta 當前和計劃中的任何評估 CABA-201 的臨牀試驗，包括潛在的後期臨牀試驗和商業試驗 CABA-201 的準備活動。

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2024 年 8 月，Cabaletta 擴大了與 Cellares 最初在 2023 年 11 月的合作伙伴關係，這是第一家 Integrated 開發與製造組織（IDMO）在成功進行初步概念驗證後，致力於臨牀和工業規模的細胞療法制造 使用 Cell Shuttle 製造 CABA-201 的技術轉讓流程™。擴大的夥伴關係促進了整合的潛力 Cellares 在 CABA-201 臨牀項目中的製造平臺。

2024 年第二季度 財務業績

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相比之下，截至2024年6月30日的三個月，研發費用為2340萬美元 到2023年同期達到1180萬美元。

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截至2024年6月30日的三個月，一般和管理費用為690萬美元， 相比之下，2023年同期為410萬美元。

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截至2024年6月30日，卡巴萊塔的現金、現金等價物和短期投資為2.032億美元， 相比之下，截至2023年12月31日為2.412億美元。

該公司預計，其現金、現金等價物和短期 截至2024年6月30日的投資將使其能夠為2026年上半年的運營計劃提供資金。

關於 CABA-201

CABA-201 專為深度短暫消耗而設計 一次性輸液後的 CD19 陽性細胞，這可能使 “免疫系統重置”，從而有可能在不進行慢性治療的情況下對自身免疫性疾病患者進行持久緩解。 Cabaletta 正在評估五種特定疾病公司贊助的 IND 中多種自身免疫性疾病下的 CABA-201，包括肌炎（特發性炎症性肌病，簡稱 IIM）、系統性狼瘡 紅斑病 (SLE)、系統性硬化 (ssC)、全身性重症肌無力 (GmG) 和尋常型天皰瘡 (PV)；一項評估不使用 CABA-201 的子研究 預處理）。

關於 Cabaletta Bio

Cabaletta Bio（納斯達克股票代碼：CABA）是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於發現和開發具有以下特點的工程T細胞療法 有可能為自身免疫性疾病患者提供深入、持久、也許是治癒性的治療。CABA^™ 平臺包含兩種策略：CARTA（嵌合抗原受體） T 細胞（用於自身免疫）策略，採用 CABA-201，一種完全含有 4-1bB 的人類 CD19-CAR T，作為 RESET 中正在評估的主要候選產品^™ （恢復自我耐受）肌炎、系統性狼瘡的臨牀試驗 紅斑、系統性硬化、全身性重症肌無力和 reset-PV^™ 內部的子研究 Descaartes^™ 尋常型天皰瘡的臨牀試驗，以及 CAART（嵌合自身抗體受體 T 細胞）策略，包括多種臨牀階段候選藥物，包括 DSG3-CAART 尋常型粘膜天皰瘡和 Musk-caART 用於治療與馬斯克相關的重症肌無力。不斷擴大的CABA^™ 該平臺旨在開發具有深度和持久性的潛在治療療法 對患有各種自身免疫性疾病的患者的反應。Cabaletta Bio的總部和實驗室位於賓夕法尼亞州費城。

前瞻性陳述

本新聞稿包含 根據經修訂的1995年《私人證券訴訟改革法》的定義，Cabaletta Bio的 “前瞻性陳述”，包括但不限於有關Cabaletta增長能力的明示或暗示陳述： 其自身免疫產品線；Cabaletta的整體業務計劃和目標；Cabaletta實現其為自身免疫性疾病患者推出第一種治療性靶向細胞療法的願景的能力；Cabaletta的能力 成功完成當前或未來適應症中候選藥物的研究及其進一步開發和商業化；臨牀測試和臨牀試驗患者累積中所固有的不確定性；時間和結果 Cabaletta 的臨牀試驗及其進行和完成臨牀試驗的能力；預期臨牀結果將支持 CABA-201 的安全性和活性概況；聲明 關於試驗修改和預防措施的預期、持續的試運行；關於監管機構申報時間和與監管機構互動的聲明，包括監管機構的審查 來自Cabaletta正在進行的臨牀試驗的安全信息；Cabaletta保留和認可的能力及其對Fast Track Designition提供的預期激勵措施的期望 CABA-201 用於治療多種自身免疫性疾病；卡巴萊塔對 CABA-201 潛在成功和治療益處的期望，包括 它認為 CABA-201 可以實現 “免疫系統重置”，有可能在不接受慢性治療的情況下對自身免疫性疾病患者實現持久緩解；該公司在以下方面的進展 單獨對系統性紅斑狼瘡、肌炎、SSC 和 GmG 患者進行 CABA-201 的 1/2 期臨牀試驗，以及 reset-PV 的進展 正在進行的Descaartes光伏試驗中的子研究，包括與狀態、安全數據或其他相關的更新以及相關數據讀取的預期時間；Cabaletta的加速能力 其產品線，為患者開發有意義的療法，並利用其研究和轉化見解以及不斷擴大的製造合作伙伴關係；Cabaletta有能力執行其製造戰略以擴大臨牀規模 為 CABA-201 提供並有效擴大商業供應規模；Cabaletta 計劃為使用 CABA-201 治療的肌炎和系統性紅斑狼瘡患者提供額外的臨牀數據讀取；Cabaletta 計劃讀取使用 CABA-201 或其他方法治療的 SSC 和 GmG 患者的初始臨牀數據；Cabaletta 的增加能力 從其快速擴張的臨牀網絡中註冊參加RESET 臨牀項目；Cabaletta計劃對其Descaartes進行評估^™ 還有 MuscaArtes^™ 試驗；未來資本、支出和其他財務業績的使用；為2026年上半年的運營提供資金的能力以及成員的預期繳款 卡巴萊塔的高管對公司的運營和進展的看法。

本新聞稿中的任何前瞻性陳述均基於管理層當前的預期， 對未來事件的看法，並受到許多風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際結果與此類前瞻性陳述中列出或暗示的結果存在重大和不利的差異。這些風險和不確定性 包括但不限於：與監管申報和潛在許可相關的風險；生物活性或持久性跡象可能無法為長期結果提供依據的風險；Cabaletta證明足夠證據的能力 CABA-201 的臨牀前研究和臨牀試驗中的安全性、有效性和耐受性；在學術出版物中使用的類似設計結構中觀察到的結果的風險， 包括給藥方案造成的，並不能表明我們希望通過 CABA-201 取得的結果；修改試驗設計或方法可能無法產生預期的益處的風險，而且 試驗設計可能需要進一步修改；與臨牀試驗場所激活、總體入組延遲或入組率低於預期相關的風險；與臨牀試驗結果評估相關的延遲；與以下內容相關的風險 臨牀研究期間觀察到的意外安全性或有效性數據；與動盪的市場和經濟狀況以及公共衞生危機相關的風險；Cabaletta保留和認可Orphan Drug提供的預期激勵措施的能力 候選產品的指定和快速通道指定或其他指定（如適用）；與Cabaletta保護和維護其知識產權地位的能力相關的風險；與培育和維持其知識產權地位相關的風險 與Cabaletta的合作和製造合作伙伴建立了成功的關係，包括鑑於最近的立法；與啟動和進行研究相關的不確定性以及其產品的其他開發要求 候選產品；Cabaletta的任何一種或多種候選產品無法成功開發和/或商業化的風險；以及臨牀前研究或臨牀研究的初始或中期結果無法成功開發和/或商業化的風險 預測與未來研究相關的未來結果。為了討論這些風險和不確定性以及其他重要因素，其中任何一個都可能導致Cabaletta的實際業績與其中包含的結果有所不同 前瞻性陳述，參見Cabaletta最新的10-k年度報告中標題為 “風險因素” 的部分，以及對潛在風險、不確定性和其他內容的討論 卡巴萊塔向美國證券交易委員會提交的其他文件中的重要因素。本新聞稿中的所有信息均為截至發佈之日，除非有要求，否則Cabaletta沒有義務更新這些信息 法律。

CABALETTA BIO, INC.

精選財務數據

（未經審計；以千計，股票和每股數據除外）

運營聲明

		三個月已結束6月30日								六個月已結束6月30日
		2024				2023				2024				2023
		未經審計								未經審計
運營費用：
研究和開發		$	23,427			$	11,797			$	45,381			$	24,232
一般和行政			6,852				4,093				12,929				8,614
運營費用總額			30,279				15,890				58,310				32,846
運營損失			(30,279)	)			(15,890)	)			(58,310)	)			(32,846)	)
其他收入：
利息收入			2,677				1,403				5,661				2,505
淨虧損			(27,602)	)			(14,487	)			(52,649)	)			(30,341)	)
有表決權和無表決權普通股的每股淨虧損， 基本的和稀釋的		$	(0.56)	)		$	(0.37)	)		$	(1.07)	)		$	(0.81	)

精選資產負債表數據

		6月30日2024				十二月三十一日2023
		（未經審計）
現金、現金等價物和投資		$	203,225			$	241,249
總資產			217,418				253,650
負債總額			17,899				17,452
股東權益總額			199,519				236,198

聯繫人：

Anup Marda

首席財務官

investors@cabalettabio.com

威廉·格拉米格

精度 AQ

william.gramig@precisionaq.com