傑龍公司報告2024年第二季度業務亮點和財務業績

2024年6月，RYTELO™（呋喃酸睾酮）在轉輸依賴型貧血的低風險骨髓增生不良綜合症患者（LR-MDS）中商業上推出，這些患者對促紅細胞生成劑（ESAs）表現出復發/難治或不符合資格，無論是否有環狀側枝細胞（RS）狀態。
 

NCCN指南®更新了關於在RS+和RS-患者中使用RYTELO作為低風險MDS症狀性貧血的第二線治療和作為不能使用ESAs的患者（血清EPO >500 mU/mL）的一線治療的使用的指南。
 

加利福尼亞州福斯特城，2024年8月8日——傑龍公司（納斯達克：GERN），一家旨在通過改變血液癌症的發展，改變人們生活的上市生物製藥公司，今天報告了2024年第二季度的財務業績和業務亮點。

“我們很高興於今年6月開始推出我們的第一個商業產品RYTELO，六週內我們看到了初步的成功以及醫療社區對此的接受，"said John A. Scarlett萬.D.，傑龍的董事長兼首席執行官。"我們的前方團隊高效地行動並在社區和學術環境中已經與我們前十分位數的賬户中的約60%進行了相互作用。這使得我們能夠獲得滿意的收益-截至2024年7月31日，我們估計有約160名患者接受了RYTELO，考慮到這次推出的早期階段，這是令人鼓舞的。此外，MDS NCCN指南，指導臨牀決策、開具者行為和償付決策，於7月底更新，將RYTELO列為低風險MDS症狀性貧血的1類和2A治療。隨着RYTELO作為一種新的治療選擇的引進，我們看到了造血系統疾病專家之間關於符合條件的低風險MDS轉輸依賴型貧血患者治療方法的日益增多的對話，無論是否有環狀側枝體狀態，我們相信RYTELO可以成為這些患者的標準護理的一部分。”

業務亮點

2024年第二季度財務結果

截至2024年6月30日，公司具有大約4.3億美元的現金、現金等價物和市場證券。

淨虧損

截至2024年6月30日的三個月和六個月，公司分別報告淨虧損6740萬美元，每股10美分，和淨虧損12280萬美元，每股19美分，分別與截至2023年6月30日的三個月和六個月的淨虧損4920萬美元，每股9美分和8730萬美元，每股16美分相比。

收入

2024年6月30日結束的三個月和六個月的所有產品營業淨收入約為$780,000。

2024年6月30日結束的三個月和六個月的所有淨收入分別為$882,000和$1,200,000，而2023年同期分別為$29,000和$50,000。營業收入的增長是由於RYTELO在2024年6月27日開始由專業分銷商提供，可供處方者訂購。

研究和開發

2024年6月30日止3個月和6個月的總營業費用分別為7020萬美元和12670萬美元，2023年同期分別為5200萬美元和9210萬美元。

2024年6月30日結束的三個月和六個月的銷售成本約為$17,000，包括製造和分銷RYTELO的成本。

2024年6月30日結束的三個月和六個月的研發費用分別為$30,800,000和$60,200,000，而2023年同期分別為$35,500,000和$62,700,000。降幅主要是由於IMerge第三階段進入長期後續階段。

2024年6月30日結束的三個月和六個月的銷售、一般和管理費用分別為$39,400,000和$66,500,000，而2023年同期分別為$16,500,000和$29,400,000。銷售、一般和管理費用的增長主要反映了商業推出費用的增加、人員增加以及基於FDA對RYTELO的批准而認可績效為基礎的股票期權實現的股票認購支出增加。

2024年6月30日結束的三個月和六個月的利息收入分別為$5,300,000和$9,600,000，而2023年同期分別為$4,700,000和$8,600,000。利息收入的增長主要反映了市場性證券組合的擴大，以及從2024年3月完成的承銷發行中收到的淨現金收益以及最近市場性證券購買所獲得的高收益。

2024年6月30日止3個月和6個月的利息費用分別為330萬美元和680萬美元，2023年同期分別為200萬美元和390萬美元。利息費用的增加主要反映了利率期貨上升。目前，我們有8千萬美元的本金債務未償還。利息費用反映了在貸款協議下應付的利息，以及使用有效利率法計算的相關債務發行成本和債務折扣的攤銷以及期末費用的應計。

2024年財務指引。

預計2024財年，我們的總營業費用範圍約為2.7億美元至2.8億美元，其中包括股權補償支出、債務貼現和發行成本攤銷以及折舊和攤銷等非現金項目。

基於我們當前的運營計劃和假設，我們相信我們現有的現金、現金等價物和市場可流通證券，再加上RYTELO在美國市場銷售的預計營收，足以滿足我們的預期運營需求，直到2026年第二季度。

截至2024年6月30日，我們有220名全職員工。我們計劃在2024年年底前將總員工數增加到230至260人。

電話會議

Geron將於2024年8月8日上午8:00在東部時間主持電話會議，討論業務更新和第二季度財務業績。

電話會議和相關演示文稿的實時網絡直播將在公司網站www.geron.com/investors/events提供。網絡直播的存檔將在公司網站上保留30天。

參與者可以使用以下鏈接在線註冊，https://events.q4inc.com/attendee/182024239來訪問網絡直播。

關於RYTELO（imetelstat）

RYTELO（imetelstat）是一種FDA批准的寡核苷酸端粒酶抑制劑，用於治療患有低-中風險骨髓增生異常綜合症（LR-MDS）的成人患者，其輸血依賴性貧血在8周內需要四個或更多紅細胞單位的情況下未對紅細胞生成刺激劑（ESAs）產生反應或失去反應或不合格的患者。建議每4周通過靜脈注射2小時。

RYTELO是一種通過抑制端粒酶酶活性起作用的一類治療方法。端粒是染色體末端的保護性帽，每次細胞分裂時自然縮短。在LR-MDS中，異常的骨髓細胞通常表達酶端粒酶，重建那些端粒，使細胞無限分裂。RYTELO是吉隆獨家開發和擁有的第一個和唯一一個獲得美國食品和藥物管理局批准的端粒酶抑制劑。

Geron旨在確保有資格的患者廣泛使用RYTELO。因此，我們的REACH4RYTELO™患者支持計劃提供一系列資源，支持有資格的患者獲得RYTELO並降低費用。

關於傑龍

Jeron是一家商業化生物製藥公司，旨在改變血液癌症的發展。我們的第一類端粒酶抑制劑RYTELO（imetelstat）已獲FDA批准，用於治療有輸血依賴性貧血的低風險MDS患者。我們還正在進行治療JAk抑制劑復發/難治性骨髓纖維化（R/R MF）的關鍵III期臨牀試驗，以及其他血液惡性腫瘤的研究。抑制骨髓惡性幹細胞和前體細胞中增加的端粒酶活性，旨在可能減少增殖並誘導惡性細胞死亡。欲瞭解更多信息，請訪問www.geron.com或關注我們的LinkedIn。

關於IMpactMF第III期

IMpactMF是一個具有註冊意圖的開放標籤，隨機對照的第III期臨牀試驗。該試驗旨在招募大約320名中間-2或高風險骨髓纖維化（MF）患者，這些患者在使用JAk抑制劑治療後出現復發或難治性，也稱為復發/難治性MF。患者將隨機接受imetelstat或最佳可用療法。主要終點是總生存期（OS）。主要次要終點包括症狀反應、脾反應、無進展生存期、完全緩解、部分緩解、臨牀改善、反應持續時間、安全性、藥代動力學和患者報告結果。IMpactMF目前正在招募患者。有關IMpactMF的進一步信息，包括招募標準、位置和當前狀態，請訪問ClinicalTrials.gov/NCT04576156。

關於ImproveMF

IMproveMF是一項單臂的、開放標籤的、兩部分的第I期研究，旨在評估imetelstat與鹽酸魯西卡尼的聯合應用作為前線MF患者的安全性、藥代動力學、藥效學和臨牀活性。在兩部分中，患者將先接受鹽酸魯西卡尼，然後接受imetelstat，這種服藥方式在臨牀前試驗中顯示出兩種藥物的協同和相加效應。第1部分將招募最多20位前線MF患者，在登記時已接受過鹽酸魯西卡尼的優化劑量，其中將根據安全性和耐受性增加imetelstat治療劑量。第1部分的主要目的是確定治療前線MF患者使用imetelstat和鹽酸魯西卡尼合併的安全劑量。如果第1部分確定了安全劑量，第2部分的參與者將是JAk抑制劑初級耐藥的患者，經篩選和登記後將接受鹽酸魯西卡尼治療，其起始劑量基於標準護理或當地處方信息。繼續單藥鹽酸魯西卡尼治療至少12周，包括在加入imetelstat之前連續四周的穩定劑量。第2部分旨在確認imetelstat與鹽酸魯西卡尼相結合的安全性，並評估聯合療法的初步臨牀活性。

關於RYTELO的重要安全信息

警告及注意事項

血小板減少症

RYTELO基於實驗室值可以導致血小板減少。在臨牀試驗中，接受RYTELO治療的骨髓增生異常綜合症患者中，65％的患者出現新的或惡化的3級或4級血小板減少。

監測血小板減少的患者的出血情況。在RYTELO治療開始之前，每兩個週期在開始之前，每個週期之前以及臨牀指示時監測完整的血細胞計數。根據情況適當地給予血小板輸注。延遲下一週期，並恢復相同或減少的劑量，或按建議停止治療。

中性粒細胞減少

RYTELO可以導致實驗室值基礎下的嗜中性粒細胞減少。在臨牀試驗中，接受RYTELO治療的MDS患者中，新或惡化的3級或4級嗜中性粒細胞減少發生率為72％。

對於3級或4級嗜中性粒細胞減少的患者，監測感染情況，包括敗血癥。在RYTELO治療開始之前，每兩個週期在開始之前，每個週期之前以及臨牀指示時監測完整的血細胞計數。根據情況給予生長因子和抗感染治療，用於治療或預防。延遲下一週期，並恢復相同或減少的劑量，或按建議停止治療。

輸注相關反應

RYTELO可能導致輸液相關反應。在臨牀試驗中，RYTELO治療的MDS患者中有8%出現輸液相關反應；3級或4級輸液相關反應發生率為1.7％，包括高血壓危機（0.8％）。最常見的輸液相關反應是頭痛（4.2％）。輸液相關反應通常在輸液結束時或稍後發生。

在輸液前至少30分鐘使用那敏和氫化可的鬆作為預處理方法，並根據建議監測輸液後1小時患者的狀況。通過支持性護理和輸液中斷、降低輸液速度或按建議永久停用的方法管理輸液相關反應的症狀。

RYTELO用於孕婦可能導致胚胎/胎兒傷害。告知懷孕的女性可能對胎兒造成潛在風險。建議在RYTELO治療期間和最後一劑藥後一週，對於生育潛力的女性使用有效的避孕措施。

胚胎-胎兒毒性

接受RYTELO治療的患者中32％發生嚴重不良反應。在接受RYTELO治療的患者中，嚴重不良反應率大於2％，包括敗血癥（4.2％）和骨折（3.4％）、心力衰竭（2.5％）和出血（2.5％）。接受RYTELO治療的患者中，死亡的嚴重不良反應發生率為0.8％，其中包括敗血癥（0.8％）。

不良反應

最常見的不良反應（≥10％，相對於安慰劑的差異＞5％），包括實驗室異常，血小板減少，白細胞減少，嗜中性粒細胞減少，甘油3磷酸酰肌酸氨基轉移酶水平升高，鹼性磷酸酶水平升高，穀草轉氨酶水平升高，疲勞，部分凝血活酶時間延長，關節痛/肌痛，COVID-19感染，頭痛。

請參閲RYTELO（imetelstat）完整處方説明書，包括藥物指南，在https://pi.geron.com/products/US/pi/rytelo_pi.pdf上提供。

除了本文所述的歷史信息外，本新聞稿還包含根據1995年《私人證券訴訟改革法》的“安全港”規定製定的前瞻性聲明。投資者應注意這樣的聲明，包括但不限於：（i）公司對RYTELO商業化推出的看法，包括達到的賬户和接受RYTELO治療的患者的估計數量；（ii）RYTELO被納入NCCN指南作為一種用於治療具有較低風險的骨髓增生異常綜合症合併症狀性貧血的1類和2A類藥物對於臨牀決策、醫師行為和報銷決策的潛在影響；（iii）在血液病學家之間看到越來越多的對合並輸血依賴性貧血的較低風險MDS符合條件的患者治療方法進行重新思考的對話，並且該公司認為RYTELO可以成為這些患者的標準治療的一部分；  (iv)IMpactMF的中期分析預計在2026年初進行，最後分析預計在2027年初進行；（v）公司對於其現金資源的充分性的預測和預期及可用資源，以支持其在2026年第二季度之前計劃的運營需求，並且這些預測和預期的假設；（vi）本公司對2024財年的總營業費用和2024年底的員工人數的預測；（vii）抑制端粒酶活性旨在潛在降低惡性細胞的增殖並誘導死亡；（viii）Geron旨在確保RYTELO的廣泛使用；（ix）IMpactMF具有註冊意圖；以及（x）其他職位聲明。這些前瞻性聲明涉及風險和不確定性，可能導致實際結果與這樣的前瞻性聲明有所不同。這些風險和不確定性包括但不限於與以下相關的風險和不確定性：（a）Geron是否成功將RYTELO（imetelstat）商業化，用於治療轉移依賴於輸血的具有較低風險的自身骨髓增生異常綜合症患者；（b）Geron是否克服可能造成因招募、臨牀、安全性、功效、技術、科學、知識產權、製造和監管挑戰而引起的潛在延遲和其他不利影響，以獲得RYTELO的財務資源，滿足預期的時間表和計劃里程碑；（c）監管當局是否及時批准imetelstat的進一步開發，或者是否有任何臨牀暫停；（d）imetelstat治療的任何未來的安全性或療效結果是否導致imetelstat的效益風險比變得不可接受；（e）imetelstat是否實際上在患者中展示出減少疾病活性的能力，以及靶向基礎疾病的惡性幹細胞和祖細胞的能力；（f）Geron是否尋求籌集大量額外資本，以繼續開發和商業化imetelstat；（g）Geron是否滿足其在美國進行RYTELO的營銷後要求和承諾，以治療具有較低風險的自身骨髓增生異常綜合症患者合併輸血依賴性貧血；（h）是否有製造或供應足夠數量的imetelstat或其他臨牀試驗材料的失敗或延遲，對RYTELO用於治療具有較低風險的自身骨髓增生異常綜合症患者合併輸血依賴性貧血或IMpactMF試驗的繼續產生影響；（i）IMpactMF試驗的中期和最終分析的預計時間可能會因實際招募和死亡率而有所不同；（j）EMA是否將批准RYTELO用於治療具有較低風險的自身骨髓增生異常綜合症患者合併輸血依賴性貧血，以及FDA和EMA是否預計的時間表上將批准imetelstat用於其他適應症，或者根本不批准。上述風險和不確定性的更多信息以及可能導致實際結果與前瞻性聲明中所述不同的其他風險、不確定性和因素，均可在Geron提交給證券交易委員會的《Risk Factors》和其他文件中找到，包括Geron截至2024年3月31日的第10-Q季度報告以及Geron以後的提交文件和報告。前瞻性聲明只有在發表時才有效，基於前瞻性聲明的事實和假設可能會發生變化。Geron除法律規定外，不承擔更新這些前瞻性聲明以反映以後的信息、事件或情況的任何義務。

前瞻性聲明的使用

財務表格如下。

產品收入，淨收入 版税 營業成本 30,779 66,484

財務表格如下。
 

傑龍股份公司

簡明合併利潤表

簡明合併資產負債表

注1：來源於2023年12月31日公司年度報告中包括的經審計的基本報表。

聯繫人：

Aron Feingold

投資者關係和公司通訊副總裁

Kristen Kelleher

投資者關係和企業通信副董事

investor@geron.com

media@geron.com

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