Akebia Therapeutics報告2024年第二季度財務業績。

以及最新業務亮點。

•Vafseo®（vadadustat）片劑市場可用性計劃於2025年1月推出。

•TDAPA申請提交和Vafseo WAC定價公告已完成。

•Auryxia®（鐵銨檸檬酸鹽）2024年第二季度淨產品收入為4120萬美元。

Akebia將在8月8日上午8:00舉行電話會議

馬薩諸塞州劍橋市-2024年8月8日-Akebia Therapeutics®，Inc.(納斯達克:AKBA)是一家旨在改善腎臟疾病患者生活的生物製藥公司，今天公佈了截至2024年6月30日的第二季度財務業績和最新業務亮點。在一季度，Akebia在多個與美國食品和藥物管理局(FDA)批准的Vafseo®(vadadustat)片劑治療成人慢性腎臟疾病(CKD)引起的貧血的商業上市相關的倡議方面取得了重大進展，這些成人已經接受至少三個月的透析。

“自3月下旬獲得FDA批准以來，我們的主要重點是執行我們的推出策略，以使Vafseo成為透析患者貧血治療的標準，”Akebia的首席執行官John P.Butler説道。“我們的團隊正在積極與開藥方者溝通，我對這些新型貧血管理選擇在腎臟社區中獲得的好評感到非常鼓舞。同樣重要的是，我們的商業團隊正在與覆蓋絕大多數患者的透析機構進行積極的談判，以作為Auryxia®（鐵銨檸檬酸鹽）和Vafseo的合同，為我們的團隊提供跨組合進行合同的獨特機會。”

Vafseo全球發佈活動

•6月份，Akebia提交了過渡性藥物附加支付調整(TDAPA)申請。Akebia預計在2024年10月分配醫療常用程序編碼系統（HCPCS）代碼，並在2025年1月1日之前獲得TDAPA的指定。

•Akebia將Vafseo批發採購成本(WAC)設定為1,278美元/30天供應，標記起始劑量，或每年約15,500美元。所有透析中的Vafseo銷售都將在合同範圍內，其中包括一張發票折扣以及以數量為基礎的按層次折扣。

•Akebia合作伙伴MEDICE Arzneimittel Putter GmbH&Co.KG（Medice）於6月在德國和奧地利推出Vafseo，在8月在荷蘭推出。

•7月份，Akebia恢復了在美國銷售Vafseo的全部權利，並與CSL Vifor簽署了基於版税的終止協議，以簡化運營執行並改善經濟效益，現在能夠直接與所有透析機構進行合同。

公司更新

6月份，Erik Ostrowski加入Akebia擔任高級副總裁、首席財務官和首席業務官。 Ostrowski先生擁有20多年的金融和生物技術運營經驗，具有投資銀行背景，包括Leerink Partners的醫療保健投資銀行主管。他具有令人印象深刻的公司發展領導和戰略交易執行記錄。

Akebia報告2024年第二季度的Auryxia淨產品收入為4,120萬美元。Akebia預計2024年Auryxia全年的淨產品收入與2023年的Auryxia淨產品收入水平相同。 Akebia的商業組織正在大力努力通過透析機構在2025年以循環單元醫療保險和醫療補助服務中心的打包支付中添加磷酸鹽結合劑，因為這是預計的。

淨收入為$2580萬，環比下降80％，同比下降71％；

•收入：2024年第二季度的總收入為4360萬美元，而2023年第二季度為5640萬美元。降低是由於許可證、合作和其他收入減少，其中包括2023年第二季度一次性的1000萬美元的Medice授權協議預付款。

第二季度淨產品收入為4120萬美元，而2023年第二季度為4220萬美元。

許可、合作及其他收入為240萬美元，而2023年第二季度為1410萬美元。

營業成本：2024年第二季度的營業成本為1700萬美元，而2023年第二季度為1730萬美元。Akebia繼續在成本中每個季度負擔900萬美元的無形資產攤銷費至2024年第四季度。

研發費用：2024年第二季度研發費用為760萬美元，而2023年第二季度為2020萬美元。這是由於某些臨牀試驗相關工作完成導致諮詢費用和相關人員成本的減少所致。

銷售及一般管理費用：2024年第二季度的銷售、一般管理費用為2690萬美元，而2023年第二季度為2700萬美元。

淨虧損：2024年第二季度的淨虧損為860萬美元，而2023年第二季度為1120萬美元。

現金情況：截至2024年6月30日，現金及現金等價物為3950萬美元。Akebia預計其現有現金資源和經營現金流將足以資助其當前的經營計劃，包括美國Vafseo產品的推出，至少為兩年。

電話會議

Akebia將於美國東部時間8月8日上午8:00舉行電話會議，討論2024年第二季度收益。請撥打(800)715-9871(美國和加拿大免費電話)並輸入會議ID：4155557接入通話。

電話會議的現場網絡直播將通過Akebia網站的“Investors”欄目提供：https://ir.akebia.com/。該活動結束後約兩小時，可以通過Akebia網站的投資者欄目訪問網絡直播的在線存檔：https://ir.akebia.com/。

關於Akebia Therapeutics

Akebia Therapeutics，Inc.是一家完全整合的生物製藥公司，旨在改善受腎臟疾病影響的人們的生活。 Akebia成立於2007年，總部位於馬薩諸塞州劍橋市。有關更多信息，請訪問我們的網站www.akebia.com，該網站不是本發佈中的一部分。

關於Vafseo®（vadadustat）片劑

Vafseo®（vadadustat）片劑是一種每日一次的口服低氧誘導因子脯氨酸羥化酶抑制劑，激活低氧的生理反應以刺激內源性促紅細胞生成素的產生，增加血紅蛋白和紅細胞的產生，以控制貧血。Vafseo已獲得37個國家的批准。

適應症

VAFSEO適用於接受透析治療至少三個月的成人因慢性腎病引起的貧血。

使用限制

VAFSEO未被證明可以改善生活質量、疲勞或患者福利。

VAFSEO不適用於以下情況：

◦在需要立即糾正貧血的患者中作為紅細胞輸注的替代品。

◦在未接受透析治療的慢性腎病患者中。

有關VAFSEO（vadadustat）片劑的重要安全信息

警告：增加死亡、心肌梗塞、中風、靜脈血栓栓塞和血管通路的血栓形成的風險。

VAFSEO會增加血栓形成的風險，包括主要不良心血管事件(MACE)。

針對血紅蛋白水平大於11 g/dL的靶向治療預計將進一步增加死亡和動脈和靜脈血栓事件的風險，就像促紅細胞生成素刺激劑(ESAs)增加促紅細胞生成素水平所造成的影響一樣。

沒有試驗確定血紅蛋白目標水平、 VAFSEO劑量或給藥策略不會增加這些風險。

使用最低劑量的VAFSEO即可減少紅細胞輸注的需要。

禁忌症

•已知對VAFSEO或其任何元件過敏。

•未能控制的高血壓

粒細胞減少症

• 增加死亡、心肌梗死（MI）、中風、靜脈血栓栓塞和血管通路血栓形成的風險增加。

2周內血紅蛋白（Hb）水平上升大於1 g/dL會增加這些風險，要避免在那些3個月內患有MI、腦血管事件或急性冠狀動脈綜合徵的患者中使用，目標Hb水平大於11 g/dL預計將會進一步增加死亡和動脈和靜脈血栓事件的風險。使用最小有效劑量減少紅細胞（RBC）輸血。遵守給藥和Hb監測建議以避免過度造血。

2周內血紅蛋白（Hb）水平上升大於1 g/dL會增加這些風險，要避免在那些3個月內患有MI、腦血管事件或急性冠狀動脈綜合徵的患者中使用，目標Hb水平大於11 g/dL預計將會進一步增加死亡和動脈和靜脈血栓事件的風險。使用最小有效劑量減少紅細胞（RBC）輸血。遵守給藥和Hb監測建議以避免過度造血。

2周內血紅蛋白（Hb）水平上升大於1 g/dL會增加這些風險，要避免在那些3個月內患有MI、腦血管事件或急性冠狀動脈綜合徵的患者中使用，目標Hb水平大於11 g/dL預計將會進一步增加死亡和動脈和靜脈血栓事件的風險。使用最小有效劑量減少紅細胞（RBC）輸血。遵守給藥和Hb監測建議以避免過度造血。

2周內血紅蛋白（Hb）水平上升大於1 g/dL會增加這些風險，要避免在那些3個月內患有MI、腦血管事件或急性冠狀動脈綜合徵的患者中使用，目標Hb水平大於11 g/dL預計將會進一步增加死亡和動脈和靜脈血栓事件的風險。使用最小有效劑量減少紅細胞（RBC）輸血。遵守給藥和Hb監測建議以避免過度造血。

2周內血紅蛋白（Hb）水平上升大於1 g/dL會增加這些風險，要避免在那些3個月內患有MI、腦血管事件或急性冠狀動脈綜合徵的患者中使用，目標Hb水平大於11 g/dL預計將會進一步增加死亡和動脈和靜脈血栓事件的風險。使用最小有效劑量減少紅細胞（RBC）輸血。遵守給藥和Hb監測建議以避免過度造血。

2周內血紅蛋白（Hb）水平上升大於1 g/dL會增加這些風險，要避免在那些3個月內患有MI、腦血管事件或急性冠狀動脈綜合徵的患者中使用，目標Hb水平大於11 g/dL預計將會進一步增加死亡和動脈和靜脈血栓事件的風險。使用最小有效劑量減少紅細胞（RBC）輸血。遵守給藥和Hb監測建議以避免過度造血。

•肝毒性

對VAFSEO引起的肝細胞損傷的報道在患者中少於1％，包括一例嚴重的膽汁性黃疸。CKD患者中，1.8％、1.8％和0.3％的人經過VAFSEO治療後，分別觀察到高丙氨酸轉氨酶（ALt）、穀草轉氨酶（ASt）和膽紅素水平的升高。在治療前和頭6個月每月檢測ALt、ASt和膽紅素，然後根據臨牀情況作相應檢測。如果ALt或ASt持續升高並伴有膽紅素升高，請停止使用VAFSEO。不建議在患有肝硬化或活動性、急性肝病的患者中使用。

對VAFSEO引起的肝細胞損傷的報道在患者中少於1％，包括一例嚴重的膽汁性黃疸。CKD患者中，1.8％、1.8％和0.3％的人經過VAFSEO治療後，分別觀察到高丙氨酸轉氨酶（ALt）、穀草轉氨酶（ASt）和膽紅素水平的升高。在治療前和頭6個月每月檢測ALt、ASt和膽紅素，然後根據臨牀情況作相應檢測。如果ALt或ASt持續升高並伴有膽紅素升高，請停止使用VAFSEO。不建議在患有肝硬化或活動性、急性肝病的患者中使用。

對VAFSEO引起的肝細胞損傷的報道在患者中少於1％，包括一例嚴重的膽汁性黃疸。CKD患者中，1.8％、1.8％和0.3％的人經過VAFSEO治療後，分別觀察到高丙氨酸轉氨酶（ALt）、穀草轉氨酶（ASt）和膽紅素水平的升高。在治療前和頭6個月每月檢測ALt、ASt和膽紅素，然後根據臨牀情況作相應檢測。如果ALt或ASt持續升高並伴有膽紅素升高，請停止使用VAFSEO。不建議在患有肝硬化或活動性、急性肝病的患者中使用。

對VAFSEO引起的肝細胞損傷的報道在患者中少於1％，包括一例嚴重的膽汁性黃疸。CKD患者中，1.8％、1.8％和0.3％的人經過VAFSEO治療後，分別觀察到高丙氨酸轉氨酶（ALt）、穀草轉氨酶（ASt）和膽紅素水平的升高。在治療前和頭6個月每月檢測ALt、ASt和膽紅素，然後根據臨牀情況作相應檢測。如果ALt或ASt持續升高並伴有膽紅素升高，請停止使用VAFSEO。不建議在患有肝硬化或活動性、急性肝病的患者中使用。

對VAFSEO引起的肝細胞損傷的報道在患者中少於1％，包括一例嚴重的膽汁性黃疸。CKD患者中，1.8％、1.8％和0.3％的人經過VAFSEO治療後，分別觀察到高丙氨酸轉氨酶（ALt）、穀草轉氨酶（ASt）和膽紅素水平的升高。在治療前和頭6個月每月檢測ALt、ASt和膽紅素，然後根據臨牀情況作相應檢測。如果ALt或ASt持續升高並伴有膽紅素升高，請停止使用VAFSEO。不建議在患有肝硬化或活動性、急性肝病的患者中使用。

對VAFSEO引起的肝細胞損傷的報道在患者中少於1％，包括一例嚴重的膽汁性黃疸。CKD患者中，1.8％、1.8％和0.3％的人經過VAFSEO治療後，分別觀察到高丙氨酸轉氨酶（ALt）、穀草轉氨酶（ASt）和膽紅素水平的升高。在治療前和頭6個月每月檢測ALt、ASt和膽紅素，然後根據臨牀情況作相應檢測。如果ALt或ASt持續升高並伴有膽紅素升高，請停止使用VAFSEO。不建議在患有肝硬化或活動性、急性肝病的患者中使用。

•高血壓

VAFSEO和達比諾單抗造成的高血壓惡化分別報告了14％和17％的患者。 VAFSEO患者中有2.7％嚴重惡化的高血壓，達比諾單抗患者中有3％。患有高血壓危機（包括高血壓腦病和癲癇發作）的病例也曾在接受VAFSEO的患者中報告。監測血壓。根據需要調整抗高血壓治療。

VAFSEO和達比諾單抗患者中1.6％的人患有癲癇。監測新發癲癇、預兆症狀或癲癇頻率的變化。

VAFSEO患者中出現胃部或食管侵蝕的比例為6.4％，達比諾單抗患者中為5.3％。嚴重的胃腸道侵蝕，包括胃腸道出血和需要RBC輸血的情況，在VAFSEO和達比諾單抗患者中分別報告了3.4％和3.3％。對於有高風險患胃腸道侵蝕的患者，需考慮此風險。告知患者侵蝕和胃腸道出血的跡象，並敦促他們在出現這些症狀時及時尋求醫療護理。

安有CKD而未接受透析治療的成年患者的貧血治療方案尚未明確VAFSEO的安全性。臨牀試驗顯示，在CKD貧血成人未經透析治療的人羣中，與達比諾單抗相比，用VAFSEO治療的患者存在死亡、中風、MI、嚴重急性腎損傷、嚴重肝損傷和嚴重胃腸侵蝕的風險增加。不建議在這種情況下使用VAFSEO。

根據需要調整抗高血壓治療。

•癲癇

VAFSEO和達比諾單抗患者中1.6％的人患有癲癇。監測新發癲癇、預兆症狀或癲癇頻率的變化。

•胃腸侵蝕

VAFSEO患者中出現胃部或食管侵蝕的比例為6.4％，達比諾單抗患者中為5.3％。嚴重的胃腸道侵蝕，包括胃腸道出血和需要RBC輸血的情況，在VAFSEO和達比諾單抗患者中分別報告了3.4％和3.3％。對於有高風險患胃腸道侵蝕的患者，需考慮此風險。告知患者侵蝕和胃腸道出血的跡象，並敦促他們在出現這些症狀時及時尋求醫療護理。

VAFSEO和達比諾單抗患者中出現胃部或食管侵蝕的比例分別為6.4％和5.3％。嚴重的胃腸道侵蝕，包括胃腸道出血和需要RBC輸血的情況，在VAFSEO和達比諾單抗患者中分別報告了3.4％和3.3％。對於有高風險患胃腸道侵蝕的患者，需考慮此風險。告知患者侵蝕和胃腸道出血的跡象，並敦促他們在出現這些症狀時及時尋求醫療保健。

VAFSEO和達比諾單抗患者中出現胃部或食管侵蝕的比例分別為6.4％和5.3％。嚴重的胃腸道侵蝕，包括胃腸道出血和需要RBC輸血的情況，在VAFSEO和達比諾單抗患者中分別報告了3.4％和3.3％。對於有高風險患胃腸道侵蝕的患者，需考慮此風險。告知患者侵蝕和胃腸道出血的跡象，並敦促他們在出現這些症狀時及時尋求醫療護理。

對於有高風險患胃腸道侵蝕的患者，需考慮此風險。告知患者侵蝕和胃腸道出血的跡象，並敦促他們在出現這些症狀時及時尋求醫療保健。

告知患者侵蝕和胃腸道出血的跡象，並敦促他們在出現這些症狀時及時尋求醫療保健。

告知患者侵蝕和胃腸道出血的跡象，並敦促他們在出現這些症狀時及時尋求醫療保健。

CKD的貧血患者不接受透析治療並不推薦使用VAFSEO治療。

CKD患有貧血的治療方案中尚未明確適用成人未接受透析治療的VAFSEO的安全性。

在CKD的貧血成人未接受透析治療的大型臨牀試驗中，與達比諾單抗相比，用VAFSEO治療的患者存在死亡、中風、心梗、嚴重急性腎損傷、嚴重肝損傷和嚴重胃腸侵蝕的風險增加。

在CKD的貧血成人未接受透析治療的大型臨牀試驗中，與達比諾單抗相比，用VAFSEO治療的患者存在死亡、中風、心梗、嚴重急性腎損傷、嚴重肝損傷和嚴重胃腸侵蝕的風險增加。

在CKD的貧血成人未接受透析治療的大型臨牀試驗中，與達比諾單抗相比，用VAFSEO治療的患者存在死亡、中風、心梗、嚴重急性腎損傷、嚴重肝損傷和嚴重胃腸侵蝕的風險增加。

在CKD的貧血成人未接受透析治療的大型臨牀試驗中，與達比諾單抗相比，用VAFSEO治療的患者存在死亡、中風、心梗、嚴重急性腎損傷、嚴重肝損傷和嚴重胃腸侵蝕的風險增加。

•惡性腫瘤

VAFSEO未經研究，不建議在活躍性惡性腫瘤病人中使用。

VAFSEO和達普生坦阿爾法病人中，觀察到惡性腫瘤發生率分別為2.2%和3.0%。無明顯致癌性觀察結果。

動物實驗中觀察到無增加致癌性證據。

不良反應

•最常見的不良反應（發生率≥10%）為高血壓和腹瀉。

藥物相互作用

•鐵補充劑和含鐵磷酸鹽結合劑：在含鐵產品之前至少1小時後給予VAFSEO。

•非含鐵磷酸鹽結合劑：在非含鐵磷酸鹽結合劑之前至少1小時或之後2小時給予VAFSEO。

•BCRP底物：監測底物不良反應跡象並考慮劑量減少。

•他汀類：監測他汀類相關的不良反應。限制辛伐他汀每天劑量為20毫克和羅伐他汀每天劑量為5毫克。

特定人羣的使用

•懷孕期間：可能對胎兒有害。

•哺乳期：不建議在最後一次劑量之後兩天內哺乳。

•肝功能受損：不推薦用於肝硬化和活動性急性肝病病人。

請注意，此信息不全面。請點擊此處瞭解提供藥品説明書的全部內容，包括方框警告和藥物指南。

AURYXIA（鐵檸檬酸鹽）的重要美國安全信息

禁忌症

AURYXIA（鐵檸檬酸鹽）不適用於存在鐵超載綜合症的病人，如血色病。

警告及注意事項

•鐵超載：在接受治療腎病透析的慢性腎病病人中，AURYXIA臨牀試驗中觀察到血清鐵蛋白和轉鐵蛋白飽和度（TSAT）升高，可能導致鐵貯存過度升高。在開始使用AURYXIA之前評估鐵參數並在治療期間進行監測。接受靜脈注射（IV）鐵治療的病人可能需要減少劑量或停止靜脈注射鐵治療。

•兒童因意外攝入而出現過量的風險：意外攝入含鐵產品及其造成的過量是6歲以下兒童致命中毒的主要原因。建議病人瞭解兒童的風險並將AURYXIA放在兒童觸及不到的地方。

不良反應

AURYXIA最常見的不良反應為：

•腎病透析的高磷血癥：腹瀉（21%）、排便色異（19%）、噁心（11%）、便祕（8%）、嘔吐（7%）和咳嗽（6%）。

在非透析CKD患者中的缺鐵性貧血：變色大便（22％），腹瀉（21％），便祕（18％），噁心（10％），腹痛（5％）和高鉀血癥（5％）。

特定人羣

•懷孕和哺乳期：目前沒有可用於孕婦AURYXIA使用的數據，以瞭解與藥物相關的主要先天性缺陷和流產的風險。然而，在孕婦中鐵的過量可能會增加流產、妊娠期糖尿病和胎兒畸形的風險。大鼠研究的數據顯示鐵可以分泌到乳汁中，因此，當AURYXIA被治療哺乳期婦女時，嬰兒有暴露的可能性。

如發現疑似不良反應，請聯繫Akebia Therapeutics，電話1-844-445-3799。

請單擊查看完整的AURYXIA處方説明書。

前瞻性聲明

本新聞稿中針對Akebia Therapeutics，Inc.（“Akebia”的）策略、計劃、前景、期望、信念、意圖和目標的聲明屬於美國《私人證券訴訟改革法》（1995年修訂版）所定義的前瞻性聲明，幷包括但不限於以下聲明：Akebia關於Vafseo（vadadustat）片的全球推出活動，其中包括Akebia能否執行其推出策略並實現其目標，使Vafseo成為透析患者治療貧血的標準；Akebia與涵蓋絕大多數患者的透析組織簽訂協議，以同時簽訂Auryxia和Vafseo；Akebia有關為HCPCS代碼和TDAPA指定的時間的預期；預計Vafseo在透析中的銷售將包括折扣和基於成交量的梯度折扣；與CSL Vifor簽訂基於版税的終止協議將簡化運營執行並改善經濟效益；Auryxia完整年2024年淨產品收入將與2023年淨產品收入水平一致的預期及其相關假設；Akebia將通過透析機構合約Auryxia的努力，並期望在2025年磷結合劑將被納入醫療保險支付方式的透析護理中；以及Akebia希望其現有的現金資源和經營現金足以資助其當前的運營計劃，包括U.S.Vafseo的推出，至少兩年。這些前瞻性陳述（除非另有説明）僅適用於本新聞稿發佈之日，並且，除法律要求外，Akebia不承擔任何更新本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述的義務。

本文中的“打算”、“相信”、“計劃”、“目標”、“潛力”、“預期”、“估計”、“期望”、“未來”、“將”、“繼續”、“這些詞的派生字、類似引用，旨在識別前瞻性聲明，但並非所有前瞻性聲明都含有這些識別詞。實際結果、表現或體驗可能因各種風險、不確定性和其他因素而與任何前瞻性聲明所表達或暗示的結果、表現或體驗存在重大差異，包括但不限於與以下風險相關的風險：Vafseo是否會按預期商業化；Auryxia®和Vafseo的潛在需求和市場潛力、接受度以及覆蓋和報銷相關的供給方面，包括關於潛在市場機會的估計；Auryxia和Vafseo的競爭格局，包括潛在的仿製品進入者；Akebia吸引和留住合格人員的能力；Akebia實施成本避免措施和降低營業費用的能力；衞生當局，如FDA，針對監管申報的決定；Vafseo的潛在治療效益、安全性和有效性；預臨牀和臨牀研究的結果；COVID-19大流行對Akebia及其合作伙伴、協作者、供應商和客户所在市場和社區的直接或間接影響；製造、供應鏈和質量問題以及與召回、沖銷、減值或其他相關後果或潛在後果；及其任何合作的早期終止。其他風險和不確定性包括Akebia向美國證券交易委員會提交的截至2024年6月30日的第10-Q季度報告中“風險因素”一節所認定的風險以及Akebia未來可能提交的其他申報。這些前瞻性聲明（除非另有説明）僅適用於本新聞稿發佈之日，除法律要求外，Akebia不承擔更新本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述的義務。

Akebia Therapeutics®、Auryxia®和Vafseo®是Akebia Therapeutics, Inc.及其附屬公司的註冊商標。

Akebia Therapeutics聯繫方式

Mercedes Carrasco

mcarrasco@akebia.com