MoonLake免疫治療報告2024年第二季度的財務業績，並宣佈資本市場更新為9月11日

•啟動了納米抗體®靶向囊腫性痤瘡（“HS”）的第3階段VELA計劃，並計劃於2025年中期公佈最終結果

•從美國食品和藥品管理局（“FDA”）和歐盟歐洲藥品管理局（“EMA”）獲得了納米抗體®靶向銀屑病性關節炎（“PsA”）第3期計劃的正面反饋，並概述了臨牀計劃，預計於2026年底公佈最終結果

•季度末現金、現金等價物和短期市場債務證券餘額為51980萬美元，預計將支持擁有許多潛在催化劑的路線圖，同時提供資金運營至2026年底

•將於9月11日（星期三）舉行資本市場更新，以提供市場機會和試驗執行的更新

瑞士楚格，2024年8月7日 - MoonLake免疫治療（NASDAQ：MLTX）（“MoonLake”或“公司”），一家專注於為炎症性疾病創造下一代治療方法的臨牀階段生物技術公司，在今天公佈了其2024年第二季度的財務業績。MoonLake在多個皮膚病和風濕性炎症領域推進其調查性抗體“Nanobody® sonelokimab”的方面取得了重大進展。

在去年公佈了全球2期MIRA試驗的積極前線結果之後，該公司在本季度啟動了全球3期VELA項目，旨在在大約800名中度至重度HS患者中總共評估sonelokimab長達52周。管理層預計，到2025年中期就會得出16周主要終點的前線結果。向HS青少年的額外3期研究的動員，即VELA TEEN試驗，計劃在年末左右招收第一批患者。

MoonLake還在本季度從FDA和EMA處獲得了正面的監管反饋，澄清了其在PsA中的3期IZAR計劃的路徑。IZAR-1將專注於對生物藥品新手和放射學進展進行治療，而IZAR-2將專注於TNF-IR患者。IZAR計劃將以risankizumab作為參考藥，預計從2024年第四季度開始招募約1500名患者。

sonelokimab在手掌植物性膿皰症（PPP），放射性和非放射性脊柱關節炎（axSpA）方面的額外3期研究的啟動準備正在進行，並按計劃進行，預計將在今年年底招募首批患者。

MoonLake免疫治療的首席執行官Jorge Santos da Silva博士表示：“本季度，我們邁出了重要的邁向註冊的步伐，我們在Nanobody®sonelokimab的HS第3期試驗中招募了第一批患者。到年底，我們預計HS和PsA將都有第3期項目在進行，這是兩大炎症和免疫領域的重大跡象。考慮到HS最常見於年輕成人，我們還計劃啟動專門針對HS青少年的第3期試驗，這將是首個專門針對HS青少年人羣的臨牀試驗。我們在PPP，axSpA和PsA中的額外試驗預計將為MoonLake提供更多機會。我們的團隊繼續以精心管理的方式增長，增加了新的能力以支持我們日益成熟的地位。我們期待在9月的資本市場更新中提供進一步的進展更新。”

Q2亮點（包括後期）

•啟動了Nanobody® sonelokimab在中度至重度HS患者中的第3期VELA項目；VELA是首個使用更高臨牀反應（HiSCR75）的HS第3期項目；16周主要終點的前線結果（第16周）預計將在2025年中期公佈

•在IZAR上獲得了來自FDA和EMA的正面反饋，IZAR是MoonLake今年啟動的第2個第3期項目，概述了該項目的開發計劃，該計劃將在患有活動性PsA的患者中總共評估sonelokimab長達52周；

計劃進行兩個試驗 - 一個專注於對生物藥品新手和放射學進展（IZAR-1）進行治療，而另一個專注於TNF-IR患者（IZAR-2），前線結果預計將在2026年底公佈

•在維也納舉行的歐洲風濕病聯盟大會（EULAR）上介紹了PsA患者ARGO第2期試驗的第12周療效和安全性結果

•簽署了與Komodo Health的三年技術合作夥伴關係，以推進對炎症性皮膚和關節疾病的研究，並從該合作伙伴關係提供了初步數據，表明至少有200萬美國人已被診斷出患有HS，凸顯了在醫療保健系統和潛在市場機會上的巨大未滿足需求和影響，到2035年預計市場機會將超過100億美元

*之前未接觸生物藥品的患者

** TNF抑制劑不足反應的患者

2024年第一季度財務業績

截至2024年6月30日，MoonLake持有現金，現金等價物和短期市場債務證券總額為$51980萬。截至2024年6月30日的研究和開發費用為$2370萬，而上一季度的費用為$1300萬。增加部分主要是由於為啟動新的臨牀試驗而發生的費用。截至2024年6月30日的一般和行政費用為$690萬，與上一季度的$680萬相似。

MoonLake免疫治療首席財務官Matthias Bodenstedt表示：“MoonLake處於全面執行模式，並在跟蹤2025年許多重要數據的發佈，包括第3期HS VELA計劃的預期首要讀數。憑藉超過50000萬美元的現金，現金等價物和短期市場債務證券的資產負債表，我們仍然資本充足，我們的跑道指導至2026年末保持不變。最近的市場反饋確認了我們關注的跡象中存在的巨大未滿足需求和商業機會，而我們相信Sonelokimab在捕捉這一機會方面具有獨特的優勢。”

9月11日星期三的資本市場更新

MoonLake將於9月11日星期三為投資者和分析師舉辦資本市場更新。該現場網絡廣播將提供來自MoonLake的執行團隊對正在進行的臨牀試驗和公司對市場機會的看法的更新，其中包括來自最近索賠數據分析的深入見解。

MoonLake的重要即將到來的事件：

•2024年第3季度：9月11日主持資本市場更新

•2024年第四季度：啟動針對PsA的第三階段IZAR計劃

•2024年下半年：針對皮膚病學和風濕病學適應症啟動額外的第二階段試驗

•約在2024年底：啟動對青少年HS的第三階段VELA TEEN計劃

•截至2025年中期：HS的第三階段VELA計劃的主要終點讀數結果

即將舉行的銀行和醫療會議

•歐洲皮膚研究協會年會，9月4日至7日，葡萄牙里斯本

•脊椎關節病國際會議，9月5日至7日，比利時根特

•康泰爾年度醫療保健大會，9月17日至19日，美國紐約

•歐洲皮膚醫學和性病學學院大會，9月25日至28日，荷蘭阿姆斯特丹

•HS進展研討會，11月1日至3日，美國德克薩斯州

•美國風濕病學學會（ACR）會議，11月14日至19日，華盛頓特區，美國

•傑富瑞倫敦醫療健康研討會，2024年11月19日至21日，英國倫敦

•花旗第19屆生物藥品會議，12月3日至5日，美國波士頓

[1]Oxford BioDynamics Plc。(2022)。

關於MoonLake免疫治療公司

MoonLake免疫治療公司是一家處於臨牀階段的生物製藥公司，旨在通過革新性治療手段—新的探祕性Nanobody®治療，解決炎症性疾病，從而改善患者的預後。Sonelokimab抑制IL-17A和IL-17F，通過抑制驅動炎症的IL-17A/A、IL-17A/F和IL-17F/F二聚體發揮作用。公司的重點是解決嚴重的炎症性疾病，包括影響全球數百萬人並且急需改善治療方法的HS和PsA。MoonLake成立於2021年，總部位於瑞士楚格。欲瞭解更多信息，請訪問www.moonlaketx.com。

關於Sonelokimab

Sonelokimab（M1095）是一種約40千道爾頓的突變人源化Nanobody®，由三個VHH結構域構成，中間用靈活的甘氨酸-絲氨酸間隔鏈相互連接。Sonelokimab通過與IL-17A和IL-17F選擇性結合並抑制IL-17A/A、IL-17A/F和IL-17F/F二聚體的形成，發揮作用。第三個中央結構域結合到人血清白蛋白，在炎性水腫部位有進一步濃縮。

Sonelokimab正在兩個領先的適應症中進行評估，即HS和PsA，公司正在追求其他皮膚病學和風濕病學適應症。

針對HS，Sonelokimab正在VELA-1和VELA-2兩個第三階段試驗中進行評估，這是基於MoonLake與美國食品藥品監督管理局（FDA）的第二階段末期互動以及2024年2月宣佈的與歐洲藥品管理局（EMA）互動的積極反饋的成功結果。在2023年10月，來自MIRA第二階段試驗24周的全部數據（NCT05322473）顯示，Sonelokimab的維持治療導致了更多的Hidradenitis Suppurativa Clinical Response (HiSCR)75改善，這是其他臨牀試驗使用的HiSCR50測量的臨牀反應更高的一項指標，達到了一個里程碑式的重要成果和其他臨牀相關結果。而此前的2023年6月，MIRA試驗12周的最終結果顯示，該試驗達到了其主要終點，HiSCR75。

針對PsA，預計在2024年第四季度啟動第三階段試驗，此前在2024年3月公佈了全球範圍內PSA活動性患者24周Nanobody® Sonelokimab的功效和安全性評估的ARGO性試驗的完整數據套數據。觀察到了在所有關鍵結果方面都有顯著的改善，其中大約60%的接受Sonelokimab治療的患者在第24周獲得了ACR50反應。此前在2023年11月，MIRA第二階段試驗的正面頂線結果顯示，在試驗的第12周，其中接受Sonelokimab 60mg或120mg（在前期處理中）的患者與接受安慰劑治療的患者相比，其達到了基本良好的治療效果。在試驗中，60mg和120mg劑量的所有關鍵副作用的次要終點都得到了滿足。

預計啟動第2期試驗，針對泛發性掌跖症（PPP）——一種影響大量患者的疾病。此外，預計在青少年HS中啟動第3期試驗，這是一種通常在患者生命的早期階段開始的疾病，也是不可逆轉的損傷和炎症緩解最關鍵的時期。

Sonelokimab還將在輻射和非輻射軸突關節炎（axSpA）中進行第2期試驗，評估其作為血清陰性脊柱關節炎的治療用藥。試驗將採用一種創新設計，將傳統的臨牀結果與現代成像技術相結合。

Sonelokimab還在313名中重度銀屑病患者中進行了隨機、安慰劑對照的第20億期試驗（NCT03384745）。觀察到中度到重度的銀屑病患者的高閾值臨牀反應（研究員的全球評估分數為0或1，銀屑病面積和嚴重程度指數90/100）。Sonelokimab普遍耐受，安全性與活性對照物secukinumab相似（Papp KA等人。柳葉刀。2021;397：1564-1575）。

在早期一期試驗中，對中度到嚴重銀屑病患者的皮損基因表達進行了研究，發現Sonelokimab減少（到正常皮膚水平）前炎症細胞因子和趨化因子的皮膚基因表達（Svecova D. J Am Acad Dermatol. 2019; 81:196-203）。

關於Nanobodies®

Nanobodies®是一種新一代的抗體導向的靶向療法。它們由基於重鏈只抗體（VHH）小型抗原結合變量區的一個或多個結構域組成。 Nanobodies®相較於傳統抗體具有多個潛在優勢，例如體積小，對組織的滲透性增強，對温度變化的抵抗性，易於製造，以及能夠被設計成具有定製的目標組合的多價治療分子。

Nanobody®和Nanobodies®是賽諾菲安萬特公司的商標。

關於VELA計劃

VELA計劃預計在兩個類似的第3期試驗（VELA-1和VELA-2）中招募800名患者，旨在評估皮下給藥的Nanobody® Sonelokimab在成人活動中度到重度的惡性絲菌病患者中的療效和安全性。與標誌性的第2期MIRA試驗的設計類似，該項目的主要終點是參與者達到惡性絲菌病臨牀反應75％（HiSCR75）的百分比，定義為相對於基線，總膿皰和炎性結節（AN）計數減少≥75％，無膿皰或排放通道計數增加。該試驗還將評估許多次要終點，包括實現皮膚科生活質量指數（DLQI）總分≤5的患者比例，以及在患者皮膚痛（PGA Skin Pain）的數值評分（NRS30）基線下至少減少30％的患者比例。有關更多詳細信息，請參見ClinicalTrials.gov上的NCT06411379和NCT06411899。

關於MIRA試驗

MIRA試驗（M1095-HS-201）是一個全球性的、隨機的、雙盲的、安慰劑對照試驗，旨在評估皮下給藥的Nanobody® Sonelokimab在治療成人活動中度到重度的惡性絲菌病患者中的療效和安全性。該試驗招募了234名患者，旨在評估兩個不同劑量的Sonelokimab，其中包括安慰劑對照組和adalimumab作為積極對照參考槍支。該試驗的主要終點是參與者達到惡性絲菌病臨牀反應75％（HiSCR75）的百分比，定義為相對於基線，總膿皰和炎性結節（AN）計數減少≥75％，無膿皰或排放通道計數增加。該試驗還評估了許多次要終點，包括相對於安慰劑的HiSCR50、國際惡性絲菌病嚴重度評分系統（IHS4）的基線差異，DLQI總分≤5的患者比例，以及在患者皮膚痛（PGA Skin Pain）的數值評分（NRS30）基線下至少減少30％的患者比例。有關更多詳細信息，請參見：https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05322473

關於ARGO試驗

ARGO試驗（M1095-PSA-201）是一項全球性的、隨機的、雙盲的、安慰劑對照試驗，旨在評估皮下給藥的Sonelokimab在治療成人活動中的PsA患者中的療效和安全性。該試驗招募了207名患者，旨在評估不同劑量的Sonelokimab，其中包括安慰劑對照組和adalimumab作為積極參照槍支。該試驗的主要終點是參與者基線時疾病體徵和症狀的改善達到≥50％，與安慰劑相比，由美國風濕病學院（ACR）50反應測量。該試驗還評估了許多次要終點，包括相對於安慰劑的ACR70改善、至少通過銀屑病區域和嚴重指數實現完全皮膚清除、通過健康評估問卷（HAQ）障礙指標實現的體能、通過利茲腱鞘炎指數實現的肌腱骨樣受累以及通過患者關節疼痛評估實現的疼痛。有關更多詳細信息，請參見：https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05640245。

關於惡性絲菌病

惡性絲菌病是一種嚴重的慢性皮膚疾病，會導致不可逆的組織破壞。HS表現為痛苦的炎性皮膚病變，通常位於腋窩、腹股溝和臀部附近。隨着時間的推移，無法控制和未經充分治療的炎症可能導致不可逆的組織破壞和瘢痕。該疾病影響全球人口的0.05％至4.1％，女性患病率比男性高三倍。現實世界的數據表明，至少有200萬美國人在2023年被診斷患有HS，突顯出顯着的未滿足需求和對醫療系統的影響，以及到2035年市場機會超過100億美元。該疾病通常在早成年期開始，對生活質量的影響比其他皮膚病病情更嚴重。越來越多的科學證據支持IL-17A和IL-17F介導的炎症作為HS發病機制的關鍵驅動因素，其他已知的風險因素包括遺傳、吸煙和肥胖。

關於銀屑病性關節炎

銀屑病性關節炎（PsA）是一種與銀屑病相關、影響周圍關節的慢性進行性炎性關節炎。PsA的臨牀特徵多樣，包括關節疼痛、腫脹和僵硬，可能導致活動受限和疲勞。PsA在患有銀屑病的患者中出現的比例高達30％，最常見於30至60歲之間的患者。PsA的症狀負擔可能對患者的生活質量產生嚴重的負面影響。儘管還沒有完全理解疾病機制，但有證據表明，IL-17通路的激活在疾病的發病生理學中起重要作用。

關於前瞻性聲明的警示：本發佈中的前瞻性陳述和公司代表不時發表的某些口頭陳述包含根據《證券法》第27A條（經修正）（“證券法”）和《證券交易法》第21E條（經修正）（“交易法”）創建的各種前瞻性陳述，這些陳述受到該條款所創建的“安全港”的限制。前瞻性陳述基於我們的管理層的信念和假設，以及我們的管理層目前可用的信息。除歷史事實陳述外，所有其他陳述均“用於上述目的的前瞻性陳述”。在有些情況下，您可以通過使用諸如“可能”，“將”，“應該”，“可以”，“會”，“計劃”，“預期”，“期望”，“信任”， “估計”，“項目”，“預測”，“潛在”和類似的表達式來識別前瞻性陳述，旨在識別前瞻性陳述。前瞻性陳述包括，但不限於，2024年的指引以及關於公司意圖和預期有關收入、現金水平、能力和乘客需求、額外融資、資本支出、運營成本和費用、税收、招聘和解僱、飛機交付、利益攸關方、涉及PRATT&WHITNEY的neo發動機可用性問題的談判和和解、解決未償債務、供應商和政府支持問題的意圖和期望。此類前瞻性陳述受到風險、不確定性和其他重要因素的影響，這些重要因素可能導致實際結果和某些事件的時間與其實際結果有所不同，這些前瞻性陳述被視為暗示或保證其未來結果的未來結果。包括我們行業中競爭環境、我們低成本運營的能力以及全球經濟狀況的影響，其中包括經濟週期或低迷對客户旅行行為的影響和其他因素，如該公司在證券交易委員會的文件中所述，其中包括在公司的年報10-k中討論的“風險因素”下面詳細討論的因素。為截至2023年12月31日的財政年度的12個月期間，其被補充在該公司的4月5月份提交給證券交易委員會的10-Q表中。此外，這些前瞻性陳述只在本發佈日期有效。除法律要求外，我們沒有責任更新任何前瞻性陳述以反映此類陳述發佈後的事件或情況。目前我們不知道的風險或不確定性，我們目前認為的不重要或可能適用於任何公司，還可能嚴重影響我們的業務、財務狀況或未來業績。有關某些因素的其他信息包含在該公司的證券交易委員會文件中，包括但不限於該公司的年報10-k表、季度性10-q表和現行10-k表中詳細討論的因素。

本新聞稿包含某些“前瞻性聲明”，涉及到MoonLake對未來的期望、希望、信念、意圖或策略，包括但不限於：臨牀試驗的計劃和時間表，預計在青少年HS中啟動Sonelokimab VELA TEEN第3期試驗，Sonelokimab在PPP中的臨牀試驗，軸突關節炎和HS的Sonelokimab臨牀試驗和Sonelokimab在HS和PsA治療中的療效和安全性，包括與現有標準或競爭性治療方案的比較，臨牀試驗和研究開發計劃以及預計從這些研究和試驗中獲得結果的時間。“前瞻性聲明”涉及的事件或情況的投射、預測或其他特性，包括任何基本假設，都屬於前瞻性聲明。諸如“預計”、“相信”、“繼續”、“可能”、“能夠”、“估計”、“期望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“可能性”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“將”以及類似表達方式的詞語可能會識別出前瞻性聲明，但缺乏這些詞語並不意味着前瞻性聲明不存在。

前瞻性聲明基於目前的期望和假設，儘管MoonLake及其管理層認為合理，但 inherently uncertain。新的風險和不確定性可能隨時出現，無法預測所有風險和不確定性。由於各種風險和不確定性，實際結果可能與此類前瞻性聲明所預期的結果有所不同，這些風險和不確定性包括但不限於MoonLake業務總體情況和有限的運營歷史，難以招募臨牀試驗患者，國家和聯邦醫保改革措施可能導致MoonLake產品候選者需求下降以及依賴第三方開展和支持其臨牀前研究和臨牀試驗以及MoonLake在2023年12月31日結束的年度10-k報告中描述或引用的其他風險。

本新聞稿中的任何內容均不應被視為任何人所述的聲明，即前瞻性聲明將實現或任何前瞻性聲明所預期的結果將實現。您不應在本新聞稿中過度依賴前瞻性聲明，它們僅在它們被做出的日期時發表，並通過對此處的警示性聲明進行引用而在其全部上限內獲得資格。MoonLake不承擔或接受任何發佈任何更新或修訂任何前瞻性聲明以反映其期望或基於任何此類聲明的事件、條件或情況的變化的責任。

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