editas medicine宣佈了2024年第二季度業務結果和更新

計劃在年底之前發佈RUBY試驗和EdiTHAL試驗的其他臨牀數據

朝着未公開指標的體內臨牀概念的預驗證計劃在年底之前進行

財務狀況強勁，可持續至2026年

2024年8月7日，美國基因編輯公司Editas Medicine, Inc.（納斯達克：EDIT）報告了第二季度2024的財務狀況並提供了業務更新。

萬恩·巴克豪斯（Gilmore O’Neill）博士，Editas Medicine總裁兼首席執行官説：“本季度，我們在三個方面取得了重大進展，特別是在Reni-cel方面，我們在年中分享了重要的臨牀更新，並以加速的速度招募和投藥。憑藉這些數據，我們非常有信心Reni-cel在治療鐮狀細胞病方面處於卓越地位，成為差異化的一流產品。”他稱讚Editas團隊的工作，並感到自豪，因為在2024年的上半年中，他們取得了進展，距離成為一家商業化階段的公司更近了，繼續開發對於患有嚴重疾病但以前無法治癒的人們具有臨牀差異化和轉型性藥物。

近期成就和展望

體外血紅蛋白病

Reni-cel（renizgamglogene autogedtemcel，以前是EDIt-301）用於重型鐮狀細胞病（SCD）

計劃在2024年年底前展示一份重要的鐮狀細胞病患者的臨牀數據集，其中包括重要的臨牀隨訪數據。

完成了SCD青少年隊列的1/2/3期RUBY試驗招募工作。

為青少年隊列病人制造藥物產品。

公司繼續用藥對成年患者進行RUBY試驗。如此前所述，公司已完成了成年隊列的招募。

Reni-cel用於輸血依賴性β地中海貧血（TDT）

計劃在2024年年底之前從EdiTHAL試驗中呈現出額外的臨牀數據。

公司已完成TDT成年隊列的招募工作，並繼續對患者進行劑量給藥。

體內藥物

年底前將在某個未披露的指標上建立體內前期概念證明。

該公司繼續推進一種體內策略和方法，旨在驅動基因表達的功能性上調，以解決功能喪失或有害突變。

2024年第二季度財務結果

截至2024年6月30日，現金、現金等價物和可變證券為3.183億美元，與2024年3月31日的3.768億美元相比下降。該公司預計，現有的現金、現金等價物和可變證券加上臨近年度許可證費和根據其與福泰製藥公司簽訂的許可協議應支付的潛在前期款項，將可支持運營費用和資本支出至2026年。

2024年第二季度

截至2024年6月30日的三個月內，歸屬於普通股股東的淨虧損為6760萬美元，每股淨虧損為0.82美元，2023年同期為淨虧損4030萬美元，每股淨虧損為0.56美元。

合作和其他研發收入為500萬美元，截至2024年6月30日的三個月內與2023年同期的290萬美元相比下降。減少主要歸因於與合作者的減少的藥物供應活動有關。

截至2024年6月30日的三個月內，研發費用增加2440萬美元至5420萬美元，而2023年同期為2980萬美元。增長主要與製造業-半導體計劃的加速進行以及與體內研究和探索相關的成本有關。

截至2024年6月30日的三個月內，一般和管理費用增加100萬美元至1820萬美元，而2023年同期為1720萬美元。增長主要歸因於知識產權和專利相關費用的增加，因為法律活動有所增加。

公司將於2024年3月27日下午5點（美國東部時間）舉行電話會議，討論截至2023年12月31日的第四季度和全年業績。

Editas Medicine管理團隊將於今天上午8:00（美國東部時間）舉行電話會議和網絡研討會，以提供和討論2024年第二季度的公司更新和財務結果。欲進入會議，請撥打1-800-343-4849（國內）或1-203-518-9848（國際），並要求進入Editas Medicine業績會。會議的實時網絡研討會也將在Editas Medicine網站的投資者部分上提供（www.editasmedicine.com），完成後約2小時內會提供一次重播。

關於Editas Medicine 作為一家臨牀階段的基因編輯公司，Editas Medicine致力於將CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因組編輯系統的力量和潛力轉化為全球危重疾病患者的強有力治療方法，並發現、開發、製造和商業化廣泛的疾病類別的轉化性、持久性、精確基因組藥物。Editas Medicine是Broad Institute的 Cas12a專利組合和Broad Institute和哈佛大學的Cas9 專利組合的人類藥品的獨家許可證持有人。有關最新信息和科學報告，請訪問。

作為一家處於臨牀階段的基因編輯公司，Editas Medicine專注於將CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因組編輯系統的強大潛力轉化為治療全球嚴重疾病患者的強大產品線。Editas Medicine旨在發現、開發、製造和商業化一系列廣泛類別的疾病的革命性、持久性、精準基因組藥物。Editas Medicine是Broad Institute亞洲酰輔酶a專利與Broad Institute和哈佛大學的Cas9專利的人類藥物的獨家許可證持有人。有關最新信息和科學演示，請訪問www.editasmedicine.com。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據1995年《私人證券訴訟改革法》的前瞻性聲明和信息。此處使用的“預計”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“期望”、“打算”、“可以”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“目標”、“應該”和類似表達意願的詞語旨在確定前瞻性聲明，儘管不是所有前瞻性聲明都含有這些標識詞。本新聞稿中的前瞻性陳述包括有關公司旨在通過年底建立某個未披露的指標的體內前期概念證明的啟動、時間安排、進展和成果的計劃、願景和期望，以及有關公司的臨牀試驗和前期研究的數據接收和演示（包括到年底從RUBY和EdiTHAL試驗中再次呈現臨牀數據）、產品候選人的潛力和期望、監管申報和批准的時間或可能性、公司對於商業可行性的期望以及公司對於現金燃盡時程的期望。公司可能無法實際達到本新聞稿中披露的計劃、意圖或預期，您不應該過度依賴這些前瞻性聲明。如實際結果或事件與本新聞稿中披露的計劃、意圖和預期不符，這可能是由於各種重要因素引起的，包括：先前的臨牀前研究和臨牀研究的設立和完成的固有不確定性，包括RUBY和EdiTHAL試驗以及公司產品候選人（包括reni-cel）的臨牀開發；來自臨牀試驗中間結果以及論治效果的終極結果或來自未來試驗結果的預測性；獲得進行試驗或進行產品試銷的監管批准和足夠的資金以支持公司預見和意料之外的營運成本和資本支出的要求的可用性和時間安排。這些和其他風險將在公司最近的年度報告10-k提交給證券交易委員會，文件已在證券交易委員會備案，並在公司隨後向證券交易委員會提交的文件中以更大的細節進行描述，在公司未來可能向證券交易委員會提交的其他文件中也可能會描述。本新聞稿中包含的任何前瞻性聲明僅代表公司在此之日的觀點，不應被視為其在任何以後的日期表示其觀點的依據。除法律規定之外，公司明確否認有任何義務更新任何前瞻性聲明。

公司的臨牀和前期研究計劃包括通過新治療和遺傳學實現基因組治療，為患有嚴重疾病的人們提供創新無限的可能。公司的臨牀研究是多樣化和全球性的，旨在推動中樞神經系統、腫瘤學、抗感染、遺傳性視網膜病變和CRISPR基因組編輯技術的發展。公司期望通過2026年將其現有的現金、現金等價物和市場貨幣加上未來一年的許可費和基金等收入，可以支持公司的運營費用和資本支出。

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EDITAS MEDICINE，INC。

綜合損益表

(除股本和每股數據外，金額以千歐元計)

(未經審計)

EDITAS MEDICINE，INC。

選擇的合併資產負債表項目

（金額以千為單位）

(未經審計)

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媒體和投資者聯繫方式:

Cristi Barnett

(617) 401-0113

cristi.barnett@editasmed.com