美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
表格
（Mark One）
根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告 |
在截至的季度期間
或者
根據1934年《證券交易法》第13或15（d）條提出的過渡期從到的過渡期的過渡報告 |
委員會檔案編號
（章程中規定的註冊人的確切姓名）
（州或其他司法管轄區 公司或組織） |
（美國國税局僱主 證件號） |
|
|
（主要行政辦公室地址） |
（郵政編碼） |
註冊人的電話號碼，包括區號:(
根據該法第12（b）條註冊的證券：
每個課程的標題 |
交易 符號 |
每個交易所的名稱 在哪個註冊了 |
用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。
用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
☒ |
加速過濾器 |
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非加速過濾器 |
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規模較小的申報公司 |
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新興成長型公司 |
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂的財務會計準則。☐
用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第120億條第2款）。是的 ☐ 不是
截至2024年7月31日，註冊人的已發行普通股數量為
關於前瞻性陳述的警示性説明
本10-Q表季度報告包含經修訂的1933年《證券法》第27A條、《證券法》、經修訂的1934年《證券交易法》第21E條或《交易法》所指的前瞻性陳述。此類前瞻性陳述除其他外反映了：
所有這些陳述都受已知和未知的重要風險、不確定性和其他因素的影響，這些因素可能導致我們的實際業績、業績或成就、市場趨勢或行業業績與此類前瞻性陳述所表達或暗示的業績存在重大差異。因此，此處包含的任何非歷史事實陳述的陳述都可能是前瞻性陳述，應據此進行評估。在不限制前述內容的前提下，“預測”、“期望”、“建議”、“計劃”、“相信”、“打算”、“項目”、“預測”、“目標”、“預測”、“應該”、“可能”、“可能”、“可能”、“可能”、“將” 等詞語及其否定詞和類似的措辭和表述旨在識別前瞻性陳述。這些前瞻性陳述受許多風險、不確定性和假設的影響，包括第二部分的 “風險因素”、本10-Q表季度報告第1A項以及截至2023年12月31日財年的10-k表年度報告第一部分第1A項中描述的 “風險因素摘要” 和 “風險因素”，或2023年10-k表格。除非法律要求，否則我們沒有義務更新任何此類前瞻性信息以反映實際業績或影響此類前瞻性信息的因素的變化。
在本10-Q表季度報告中使用 “Beam”、“公司”、“我們” 或 “我們的” 等術語時，我們指的是Beam Therapeutics Inc.及其子公司，除非上下文另有説明。
目錄
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頁面 |
第一部分 |
財務信息 |
|
第 1 項。 |
財務報表（未經審計） |
1 |
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簡明合併資產負債表 |
1 |
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簡明合併運營報表和其他綜合虧損報表 |
2 |
|
股東權益簡明合併報表 |
3 |
|
簡明合併現金流量表 |
5 |
|
簡明合併財務報表附註 |
7 |
第 2 項。 |
管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析 |
21 |
第 3 項。 |
關於市場風險的定量和定性披露 |
34 |
第 4 項。 |
控制和程序 |
34 |
|
|
|
第二部分 |
其他信息 |
35 |
第 1 項。 |
法律訴訟 |
35 |
第 1A 項。 |
風險因素 |
35 |
第 5 項。 |
其他信息 |
35 |
第 6 項。 |
展品 |
37 |
簽名 |
|
38 |
第一部分財務信息
第 1 項。財務報表（未經審計）
Beam Therapeutics Inc
簡明合併資產負債表
（未經審計）
（以千計，股票和每股金額除外）
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6月30日 |
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十二月三十一日 |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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有價證券 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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財產和設備，淨額 |
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受限制的現金 |
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經營租賃使用權資產 |
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其他資產 |
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總資產 |
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負債和股東權益 |
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流動負債： |
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應付賬款 |
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$ |
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應計費用和其他流動負債 |
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衍生負債 |
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遞延收入的本期部分 |
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租賃負債的當期部分 |
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流動負債總額 |
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長期租賃負債 |
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或有對價負債 |
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遞延收入的長期部分 |
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其他負債 |
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負債總額 |
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承諾和意外開支（參見附註 7，許可協議和附註 8，協作和許可協議） |
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股東權益： |
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優先股，$ |
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普通股，$ |
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額外的實收資本 |
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累計的其他綜合（虧損）收益 |
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累計赤字 |
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股東權益總額 |
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負債和股東權益總額 |
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$ |
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$ |
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||
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
1
Beam Therapeutics Inc
簡明合併運營報表和其他綜合虧損報表
（未經審計）
（以千計，股票和每股金額除外）
|
|
截至6月30日的三個月 |
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截至6月30日的六個月 |
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||||||||||
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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許可和協作收入 |
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運營費用： |
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研究和開發 |
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一般和行政 |
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運營費用總額 |
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運營損失 |
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其他收入（支出）： |
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衍生負債公允價值的變化 |
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非控股權投資公允價值的變動 |
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或有對價負債公允價值的變化 |
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利息和其他收入（支出），淨額 |
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其他收入總額（支出） |
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所得税前淨虧損 |
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所得税準備金 |
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淨虧損 |
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$ |
( |
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有價證券的未實現收益（虧損） |
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綜合損失 |
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每股普通股淨虧損，基本虧損和攤薄後 |
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已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值 |
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||||
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
2
Beam Therapeut
股東權益簡明合併報表
（未經審計）
（以千計，股票金額除外）
|
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普通股 |
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額外 |
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累積的 |
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累積的 |
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總計 |
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股票 |
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金額 |
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資本 |
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收入（虧損） |
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赤字 |
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股權 |
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截至2022年12月31日的餘額 |
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在 ESPP 下購買普通股 |
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通過在市場上發行的普通股的發行，扣除發行成本為美元 |
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限制性普通股的歸屬 |
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基於股票的薪酬 |
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行使普通股期權 |
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其他綜合收益（虧損） |
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淨虧損 |
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截至2023年3月31日的餘額 |
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通過在市場上發行的普通股的發行，扣除發行成本為美元 |
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限制性普通股的歸屬 |
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基於股票的薪酬 |
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行使普通股期權 |
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其他綜合收益（虧損） |
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淨虧損 |
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截至 2023 年 6 月 30 日的餘額 |
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( |
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( |
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3
Beam Therapeut
股東權益簡明合併報表——續
（未經審計）
（以千計，股票金額除外）
|
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普通股 |
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額外 |
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累積的 |
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累積的 |
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總計 |
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股票 |
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金額 |
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資本 |
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收入（虧損） |
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赤字 |
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股權 |
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截至2023年12月31日的餘額 |
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在 ESPP 下購買普通股 |
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限制性普通股的歸屬 |
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基於股票的薪酬 |
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行使普通股期權 |
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其他綜合收益（虧損） |
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淨虧損 |
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截至 2024 年 3 月 31 日的餘額 |
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限制性普通股的歸屬 |
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基於股票的薪酬 |
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行使普通股期權 |
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其他綜合收益（虧損） |
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) |
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) |
淨虧損 |
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( |
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截至 2024 年 6 月 30 日的餘額 |
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( |
) |
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( |
) |
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||||
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
4
Beam Therapeutics Inc
簡明合併現金流量表
（未經審計）
（以千計）
|
|
截至6月30日的六個月 |
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|||||
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2024 |
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2023 |
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運營活動 |
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淨虧損 |
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( |
) |
為使淨虧損與（用於）經營活動提供的淨現金保持一致而進行的調整： |
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折舊和攤銷 |
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投資折扣（溢價）的攤銷 |
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( |
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股票薪酬支出 |
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經營租賃使用權資產的變動 |
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衍生負債公允價值的變化 |
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( |
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( |
) |
或有對價負債公允價值的變化 |
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( |
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非控股權投資公允價值的變動 |
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運營資產和負債的變化： |
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預付費用和其他流動資產 |
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應付賬款 |
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) |
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應計費用和其他負債 |
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) |
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) |
經營租賃負債 |
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遞延收入 |
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( |
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其他長期負債 |
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由（用於）經營活動提供的淨現金 |
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( |
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投資活動 |
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購買財產和設備 |
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( |
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購買有價證券 |
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( |
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有價證券的到期日 |
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由（用於）投資活動提供的淨現金 |
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融資活動 |
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普通股發行的收益，扣除佣金 |
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根據ESPP發行股票的收益 |
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股權發行成本的支付 |
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( |
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償還設備融資 |
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( |
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( |
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行使股票期權的收益 |
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由（用於）融資活動提供的淨現金 |
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現金、現金等價物和限制性現金的淨變動 |
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( |
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( |
) |
現金、現金等價物和限制性現金——期初 |
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現金、現金等價物和限制性現金——期末 |
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$ |
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$ |
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所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
5
Beam Therapeutics Inc
簡明合併現金流量表-續
（未經審計）
（以千計）
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截至6月30日的六個月 |
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2024 |
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2023 |
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現金流信息的補充披露： |
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支付利息的現金 |
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非現金投資和融資活動的補充披露： |
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應付賬款和應計費用中增加的財產和設備 |
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因獲得使用權資產而產生的經營租賃負債 |
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應付賬款和應計費用中的股票發行成本 |
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所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
6
Beam Therapeut
簡明合併財務報表附註（未經審計）
1。業務性質和陳述基礎
組織
Beam Therapeutics Inc.，我們在此處將其稱為 “公司” 或 “Beam”，是一家生物技術公司，致力於為精準基因藥物建立領先的、完全集成的平臺。Beam的願景是為患有遺傳病的患者提供終身療法。該公司於2017年1月25日作為特拉華州的一家公司註冊成立，並於2017年7月開始運營。其主要辦公室位於馬薩諸塞州劍橋。
流動性和資本資源
自成立以來，公司已將幾乎所有資源用於建立基礎編輯平臺和推進項目組合的開發，建立和保護其知識產權，開展研發活動，安排與合同製造組織開展製造活動，組織公司併為其配備人員，建立和維持內部製造能力，進行臨牀試驗，維護其設施和新設施的擴建，業務規劃, 籌集資金以及為這些業務提供一般和行政支持.公司面臨生物技術行業早期公司常見的風險和不確定性，包括但不限於與成功研究、開發和製造候選產品、競爭對手開發新技術創新、依賴關鍵人員、保護專有技術、遵守政府法規以及獲得額外資本為運營提供資金的能力相關的技術風險。當前和未來的項目將需要大量的研發工作，包括在商業化之前進行廣泛的臨牀前和臨牀測試以及監管部門的批准。這些努力需要大量的額外資本、充足的人員和基礎設施。即使公司的產品開發工作取得了成功，也不確定公司何時（如果有的話）將從產品銷售中獲得可觀的收入。
2021年4月，公司與Jefferies LLC或Jefferies簽訂了市場或aTm銷售協議或銷售協議，根據該協議，公司有權不時按現行市場價格發行和出售總收益不超過美元的公司普通股
2021年7月和2023年5月，公司和傑富瑞集團對銷售協議進行了修訂，規定增加銷售協議下的總髮行金額，例如，從2023年5月10日起，公司可以發行和出售總髮行價格不超過額外1美元的普通股
自成立以來, 公司蒙受了鉅額損失，累計赤字為 $
該公司預計，截至2024年6月30日，其現金、現金等價物和有價證券為美元
7
2。重要會計政策摘要
公司的重要會計政策在截至2023年12月31日止年度的經審計的合併財務報表及其附註中披露，這些附註包含在公司於2024年2月27日向美國證券交易委員會（SEC）提交的10-k表年度報告或2023年10-k表中。自這些財務報表發佈之日起，公司的重大會計政策沒有發生任何重大變化。
列報依據
隨附的簡明合併財務報表是根據美國公認會計原則（GAAP）編制的。這些附註中提及的適用指南均指財務會計準則委員會（FasB）的《會計準則編纂》（ASC）和會計準則更新（ASU）中的權威公認會計原則。
整合原則
隨附的簡明合併財務報表包括公司及其全資子公司的經營業績。所有公司間往來交易和餘額均已在合併中清除。
估計數的使用
根據公認會計原則編制財務報表要求管理層做出估算和假設，以影響截至報告期內和報告期內報告的資產、負債、收入和支出金額以及或有資產和負債的披露。公司的估計和假設基於現有的歷史經驗以及它認為在當時情況下合理的各種因素。這些簡明合併財務報表中反映的重要估計和假設包括但不限於用於計算租賃負債、研發費用、股票薪酬、或有對價負債、成功付款和有關收入確認的某些判斷的增量借款利率。實際結果可能與這些估計值有所不同。
最近公佈的會計聲明
2023 年 11 月，財務會計準則委員會發布了 ASU 2023-07《分部報告》（主題 280）。本更新中的修正擴大了分部披露要求，包括對擁有單一可申報分部的實體的新分部披露要求以及其他披露要求。此更新對2023年12月15日之後開始的財政年度以及2024年12月15日之後開始的財政年度內的過渡期有效。該準則的採用預計不會對公司的合併財務報表產生重大影響。
2023 年 12 月，FasB 發佈了 ASU 2023-09《所得税》（主題 740）。本更新中的修正案擴大了所得税披露要求，包括與税率對賬、已繳所得税和其他披露有關的其他信息。此更新適用於 2024 年 12 月 15 日之後開始的年度期間。該準則的採用預計不會對公司的合併財務報表產生重大影響。
現金、現金等價物和限制性現金
現金和現金等價物包括標準支票賬户、貨幣市場賬户以及購買之日剩餘到期日為三個月或更短的所有高流動性投資。限制性現金是指為與公司租賃公司和製造設施有關的作為保證金簽發的信用證提供的抵押品。
下表將公司簡明合併資產負債表中報告的現金、現金等價物和限制性現金與簡明合併現金流量表中顯示的總金額（以千計）進行對賬：
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6月30日 |
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6月30日 |
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現金和現金等價物 |
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受限制的現金 |
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現金、現金等價物和限制性現金總額 |
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8
3.財產和設備，淨額
財產和設備包括以下內容（以千計）：
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6月30日 |
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十二月三十一日 |
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租賃權改進 |
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實驗室設備 |
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傢俱和固定裝置 |
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計算機設備 |
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施工中 |
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財產和設備總額 |
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減去累計折舊 |
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財產和設備，淨額 |
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下表彙總了產生的折舊費用（以千計）：
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截至6月30日的三個月 |
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截至6月30日的六個月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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折舊費用 |
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4. 金融工具的公允價值
公司定期按公允價值計量的金融工具包括現金等價物、有價證券、Verve、Prime Medicine, Inc. 或 Prime 的公司股權證券、與2021年2月23日Guide Therapeutics, Inc.（Guide）與公司之間的協議和合並計劃相關的或有對價負債或指南合併協議，以及成功的衍生品支付根據許可協議或《哈佛許可協議》承擔的責任哈佛大學（哈佛大學）和公司的總裁和研究員，以及博德研究所（Broad Institute, Inc.）（Broad Institute）與公司之間的許可協議或廣泛許可協議。
下表列出了截至2024年6月30日公司在公允價值層次結構中按級別劃分的金融資產和負債的公允價值（以千計）：
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攜帶 |
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公平 |
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第 1 級 |
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第 2 級 |
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第 3 級 |
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資產 |
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現金等價物： |
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貨幣市場基金 |
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商業票據 |
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有價證券： |
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商業票據 |
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公司筆記 |
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美國國債 |
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美國政府證券 |
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公司股權證券 |
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總資產 |
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負債 |
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成功付款責任——哈佛大學 |
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成功付款責任 — Broad Institute |
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或有對價負債——技術 |
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或有對價負債——產品 |
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負債總額 |
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9
下表列出了截至2023年12月31日公司在公允價值層次結構中按級別劃分的金融資產和負債的公允價值（以千計）：
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攜帶 |
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公平 |
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第 1 級 |
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第 2 級 |
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第 3 級 |
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資產 |
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現金等價物： |
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貨幣市場基金 |
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有價證券： |
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商業票據 |
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公司筆記 |
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美國國債 |
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美國政府證券 |
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公司股權證券 |
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總資產 |
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負債 |
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成功付款責任——哈佛大學 |
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成功付款責任 — Broad Institute |
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或有對價負債——技術 |
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或有對價負債——產品 |
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負債總額 |
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現金等價物 — 現金等價物中包含的貨幣市場基金被歸類為公允價值層次結構的第一級，因為它們是使用活躍市場的報價進行估值的。商業票據和公司票據被歸類為公允價值層次結構的第二級，因為定價投入不是活躍市場的報價，截至報告日，報價可以直接或間接觀察，公允價值是通過使用模型或其他估值方法確定的。
有價證券 — 有價證券，不包括公司股權證券（在Verve和Prime中持有），被歸類為公允價值層次結構的第二級，因為定價輸入不是活躍市場的報價，截至報告日，報價是直接或間接可觀察的，公允價值是使用模型或其他估值方法確定的。
該公司持有對Verve的投資，包括Verve的普通股。截至 2024 年 6 月 30 日，公司擁有
該公司還持有對Prime的投資，包括
根據ASC 825《金融工具》，公司在公司的簡明合併運營報表中記錄了其股票證券投資的公允價值與其他收益（支出）的變動。
下表彙總了因持有的公司股權證券公允價值變動而記錄的其他收入（支出）（以千計）：
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截至6月30日的三個月 |
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截至6月30日的六個月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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其他收入（支出） |
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成功付款負債——正如許可協議附註7中進一步討論的那樣，公司必須在指定的估值日期根據公司普通股市值的特定倍數的實現情況向哈佛和博德研究所付款。公司對哈佛許可協議和廣泛許可協議下基於股份的成功付款的責任按公允價值記賬。為了確定成功付款負債的估計公允價值，公司使用了蒙特卡羅模擬方法，該方法基於幾個關鍵變量對股價的未來走勢進行建模。
10
在計算哈佛大學和博德研究所成功還款負債的估計公允價值時納入了以下變量：
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哈佛 |
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布羅德研究所 |
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6月30日 |
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十二月三十一日 |
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6月30日 |
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十二月三十一日 |
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普通股的公允價值（每股） |
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預期的波動率 |
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預期期限（年） |
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預期波動率的計算是使用有關類似上市公司股票歷史波動率的可用信息以及公司自己在一段時間內與預期期限假設相匹配的數據來估算的。此外，公司在計算成功付款負債時納入了估值衡量日期的估計數量、時間和概率。
下表根據第三級投入（以千計）核對了成功付款負債公允價值的變化：
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截至2024年6月30日的六個月 |
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哈佛 |
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布羅德研究所 |
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總計 |
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截至2023年12月31日的餘額 |
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公允價值的變化 |
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截至 2024 年 6 月 30 日的餘額 |
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或有對價負債——根據指南合併協議，Guide的前股東和期權持有人有資格獲得最多額外的美元
下表根據第三級投入（以千計）核對了或有對價負債公允價值的變化：
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截至2024年6月30日的六個月 |
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技術里程碑 |
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產品里程碑 |
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總計 |
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截至2023年12月31日的餘額 |
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公允價值的變化 |
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截至 2024 年 6 月 30 日的餘額 |
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在計算或有對價負債的估計公允價值時納入了以下變量：
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技術里程碑 |
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產品里程碑 |
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6月30日 |
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十二月三十一日 |
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6月30日 |
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十二月三十一日 |
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折扣率 |
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預計成就年份 |
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5。有價證券
下表彙總了公司截至2024年6月30日持有的有價證券（以千計）：
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攤銷成本 |
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格羅斯 |
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格羅斯 |
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商業票據 |
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公司筆記 |
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美國國債 |
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美國政府證券 |
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公司股權證券 |
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總計 |
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下表彙總了公司截至2023年12月31日持有的有價證券（以千計）：
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攤銷成本 |
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格羅斯 |
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格羅斯 |
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公允價值 |
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商業票據 |
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公司筆記 |
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美國國債 |
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美國政府證券 |
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公司股權證券 |
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總計 |
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有價證券的攤銷成本根據保費的攤銷和到期折扣的增加進行調整。截至2024年6月30日，累計其他綜合（虧損）收益餘額與有價證券有關。曾經有
該公司持有信用質量高的公司的債務證券，並已確定其任何債務證券的信用風險沒有實質性變化。
6。應計費用和其他流動負債
應計費用和其他流動負債包括以下內容（以千計）：
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6月30日 |
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十二月三十一日 |
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應計或有債務，參見附註7 |
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員工薪酬和相關福利 |
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研究成本 |
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專業費用 |
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工藝開發和製造成本 |
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其他 |
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總計 |
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該公司此前曾收到一家研究機構的來信，除其他外，指控該公司違反了保密協議的條款。2024年7月19日，公司與該研究機構簽訂了和解協議，根據該協議，公司同意向該機構支付預付款，以換取解除對其有利的索賠，除其他外，公司同意向該機構支付預付款
12
7。許可協議
該公司簽訂了與研發活動中使用的技術相關的各種許可協議。許可協議可能包括預付款、期權費、持續維護費、分許可費、基於特許權使用費的付款、里程碑付款、基於成功的付款和其他付款。期權費（如適用）在行使時予以確認，維護費、分許可費和其他款項根據預計到期或最終將要支付的金額記錄為產生的款項。不需要記作衍生品的或有付款被確認為已支付。由於根據公司許可安排到期的成功付款是衍生品，因此成功付款的公允價值的變化將在運營和綜合虧損報表的單獨項目中確認，如下文進一步討論。
歸因於分許可的價值以及根據公司許可協議應付的相關分許可費用可能需要估算和其他與合同要求相關的判斷，這給根據這些安排支付的最終金額帶來了不確定性。合同到期金額是應計的，如果存在與解釋許可協議下應付金額相關的意外情況，則公司確認對可能和可估金額的負債。但是，當潛在付款範圍內的任何金額都不比任何其他金額更好的估計值時，應計該範圍內的最低金額。如果損失範圍內的某個金額似乎比該範圍內的任何其他金額更準確的估計，則該金額應計入應計金額。公司的牌照費應計負債包括估計數, 包括大約 $
哈佛許可協議
根據哈佛許可協議，哈佛有權獲得現金或公司股票的成功付款，這筆款項是根據在指定估值日期實現公司A系列優先股初始加權平均值的指定倍數來確定的。成功補助金從 $ 不等
2021 年 5 月，首次成功付款衡量標準，應付給哈佛的金額計算為 $
下表彙總了公司對哈佛的成功付款負債（以千計）：
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6月30日 |
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十二月三十一日 |
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哈佛成功付款責任 |
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下表彙總了哈佛成功付款負債公允價值變動所產生的支出（收入）（以千計）：
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截至6月30日的三個月 |
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截至6月30日的六個月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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哈佛成功還款負債公允價值的變化 |
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廣泛的許可協議
根據廣泛許可協議，Broad Institute有權獲得現金或公司普通股的成功付款，這筆款項是根據在指定估值日期實現A系列優先股初始加權平均值的指定倍數來確定的。成功補助金的範圍從 $
2021 年 5 月，首次成功付款衡量標準，應付給 Broad Institute 的金額計算為 $
下表彙總了公司對Broad Institute的成功付款負債（以千計）：
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6月30日 |
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十二月三十一日 |
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Broad Institute 成功付款責任 |
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下表彙總了Broad Institute成功付款負債公允價值變動所產生的支出（收入）（以千計）：
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截至6月30日的三個月 |
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截至6月30日的六個月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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博德研究所成功付款負債公允價值的變化 |
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Editas 的許可協議
2018年5月，公司與Editas Medicine, Inc.（Editas）簽訂了許可協議或Editas許可協議。根據Editas許可協議，Editas向公司授予了獲得Editas擁有或控制的某些知識產權的許可和選擇權，用於特定用途。
Editas許可協議下的年度維護費記為研發費用。每年的專利費用按實際發生的費用記作支出。此外，在達到規定的里程碑後，公司必須向Editas支付某些開發、監管和商業里程碑款項。
14
8。合作和許可協議
禮來公司
在一段時間內
關於禮來協議，公司和禮來公司簽訂了股票購買協議，規定出售和發行
根據股票購買協議，公司收到了美元的對價
禮來協議和股票購買協議作為一攬子協議同時進行談判，並被視為一份合併合同。公司考慮了根據ASC 505、股票或ASC 505向禮來轉讓普通股的安排的組成部分，以及ASC 606 “客户合同收入”（ASC 606）下的收入部分，因為它包括ASC 606中定義的客户與供應商的關係，符合合同的標準。該公司首先應用了ASC 505中的指導來衡量已發行普通股的公允價值，並將剩餘的對價分配給了該安排的ASC 606部分。
截至合同開始時，ASC 606的總體交易價格確定為美元
該公司得出結論，合作權和知識產權許可具有相同的轉讓模式和時間，是從《禮來協議》生效之日起轉讓的。禮來公司請求研發服務的權利代表協議中的可選購買，不構成實質性權利。在協議的背景下，向禮來承諾的所有其他項目都無關緊要。
由於與履約義務相關的所有要求均已完成，公司在2023年10月的某個時間點確認了履約義務的收入。如果根據ASC 606行使期權，則收到的與禮來可選購買公司研發服務相關的任何對價都將作為單獨的合同記賬。在截至2023年12月31日的年度中，公司確認了全部美元
軌道的
2022年9月，公司與Orbital Therapeutics, Inc.（簡稱Orbital）簽訂了許可和研究合作協議，或軌道協議
15
合作總體上由聯合指導委員會（JSC）管理，該委員會由來自公司和Orbital的同等數量的代表組成。
作為公司根據軌道協議提供的許可證和服務的交換，該公司獲得了由Orbital控制的某些RNA技術和非病毒遞送技術的非獨家研究許可，以及研究計劃中概述的研發支持服務。Orbital還向該公司授予了由Orbital控制的某些RNA技術和非病毒遞送技術的開發許可證。開發許可證在基因編輯和調理領域是獨有的，在疫苗和某些蛋白質療法以外的所有其他領域是非排他性的。該公司還收到了
該研究計劃的期限為
該公司考慮了ASC 606下的軌道協議，因為它包括ASC 606中定義的客户與供應商的關係，並且符合被視為合同的標準。
截至合約開始時，總交易價格確定為$
該公司得出結論，研究和開發許可證與軌道協議中的其他承諾沒有區別，因此，公司已確定許可證與研發服務、專有技術轉讓、委員會參與和材料轉讓相結合構成綜合履約義務。公司確認與軌道履行義務相關的收入，因為該收入是在軌道協議期限內履行的，即
輝瑞公司
輝瑞協議生效時, 公司有權獲得不可退還的預付款 $
在合作期內，輝瑞可以一次性選擇用一種預定義的替代疾病代替特定計劃所涉及的疾病。合作的初始期限為
該公司根據ASC 606考慮輝瑞協議，因為該協議包括ASC 606中定義的客户與供應商的關係，並且符合被視為合同的標準。
16
截至合約開始時，總交易價格確定為$
該公司得出結論，其基礎編輯技術的許可，包括獨家開發和商業化權，不能與其他履約義務區分開，因此，公司已確定許可證與其他研發服務相結合構成履約義務，許可證的預付收入不予確認。
每項履約義務的銷售價格是根據公司的估計獨立銷售價格或ESSP確定的。該公司為輝瑞協議中包含的所有履約義務制定了ESSP，確定了履行每項履約義務的估計總成本，目的是確定定期獨立出售此類物品的價格。公司根據相對獨立的銷售價格方法將獨立銷售價格分配給履約義務。
公司使用輸入法確認在協議期限內履行的每項履約義務的收入。公司分配的交易價格為美元
阿佩利斯製藥
作為合作的一部分，公司共收到了 $
該公司考慮了ASC 606下的《Apellis協議》，因為它包括ASC 606中定義的客户與供應商的關係，並且符合被視為合同的標準。
截至合約開始時，總交易價格確定為$
該公司得出結論，六個基礎編輯計劃中的每一個項目加上研發服務、許可、替代權和治理參與都是實質性承諾，在Apellis協議的背景下既可以區分開來，又是不同的履約義務。該公司進一步得出結論，選擇權和延長合作期限的選擇權並未授予Apellis實質性權利。公司確定合同期限為
每項履約義務的銷售價格是根據公司的ESSP確定的。公司為Apellis協議中包含的所有履約義務制定了ESSP，確定了履行每項履約義務的估計總成本，目的是確定出售此類物品後出售該物品的價格
17
定期在獨立的基礎上進行。公司根據相對獨立的銷售價格方法將獨立銷售價格分配給履約義務。
公司確認每項履約義務的收入，前提是其在履行義務期間的收入已得到滿足
精力
2023年10月，公司簽訂了禮來協議，根據該協議，禮來收購了Verve協議下的某些資產和其他權利，包括公司選擇共同開發和共同商業化Verve的心血管疾病基礎編輯項目，其中包括針對 PCSK9、ANGPTL3 和未公開的肝臟介導心血管靶標的項目。此外，禮來還獲得了根據Verve協議向公司支付的任何未來里程碑或特許權使用費的權利。
在截至2023年12月31日的年度中，公司確認了與Verve協議相關的所有剩餘許可收入，並且
9。普通股
2021年4月，公司與傑富瑞簽訂了銷售協議，根據該協議，公司有權不時按現行市場價格發行和出售總收益不超過美元的公司普通股
2021年7月和2023年5月，公司和傑富瑞集團對銷售協議進行了修訂，規定增加銷售協議下的總髮行金額，例如，從2023年5月10日起，公司可以發行和出售總髮行價格不超過額外1美元的普通股
10。股票期權和贈款計劃
2019 年股權激勵計劃
截至 2024 年 6 月 30 日，該公司已經
在簡明的合併運營報表和其他綜合虧損中記錄為研發費用以及一般和管理費用的股票薪酬支出如下（以千計）：
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三個月已結束 |
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六個月已結束 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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研究和開發 |
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一般和行政 |
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股票薪酬支出總額 |
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股票期權
下表彙總了公司股票獎勵計劃下的股票期權活動：
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數字 |
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加權 |
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截至 2023 年 12 月 31 日未平息 |
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已授予 |
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已鍛鍊 |
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被沒收 |
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截至 2024 年 6 月 30 日 |
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自 2024 年 6 月 30 日起可行使 |
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在截至2024年6月30日的六個月中，授予的每股股票期權的加權平均授予日公允價值為美元
限制性股票
公司發行限制性普通股，包括限制性股票單位和限制性股票獎勵。發行的限制性普通股通常在兩年的期限內歸屬至
下表彙總了公司的限制性股票活動：
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股票 |
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加權- |
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截至 2023 年 12 月 31 日未歸屬 |
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已發行 |
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既得 |
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被沒收 |
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截至 2024 年 6 月 30 日未歸屬 |
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截至 2024 年 6 月 30 日，大約有 $
2019 年員工股票購買計劃
該公司發佈了
截至2024年6月30日的三個月和六個月中，ESPP確認的股票薪酬為美元
11。每股淨虧損
在公司報告淨虧損期間，可能具有稀釋性的證券被排除在攤薄後的每股淨虧損的計算之外，因為其影響將是反稀釋的。因此，用於計算每股基本淨虧損和攤薄淨虧損的已發行普通股的加權平均數是相同的。
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截至6月30日， |
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2024 |
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2023 |
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未歸屬的限制性股票 |
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購買普通股的未決期權 |
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特別是 |
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總計 |
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下表彙總了公司每股基本虧損和攤薄淨虧損的計算結果（以千計，股票和每股金額除外）：
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截至6月30日的三個月 |
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截至6月30日的六個月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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分子： |
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淨虧損 |
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分母： |
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已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值 |
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每股普通股淨虧損，基本虧損和攤薄後 |
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12。所得税
截至2024年6月30日，公司記錄了聯邦和州遞延所得税資產的全額估值補貼，因為沒有足夠的證據表明遞延所得税資產更有可能變現。公司記錄的當前税收準備金低於美元
13。關聯方交易
軌道的
該公司通過其在Orbital董事會的非控制性代表權以及公司在Orbital的股權對Orbital具有重大影響力，但不能控制Orbital。該公司和Orbital也是合作和許可協議的當事方，擁有多個共同的董事會成員。
創始人
該公司支付了美元
20
第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析應與我們的簡明合併財務報表以及本10-Q表季度報告中其他地方包含的這些報表的相關附註一起閲讀。除歷史財務信息外，以下討論和分析還包含涉及重要風險、不確定性和假設的前瞻性陳述。由於許多因素，我們的實際業績可能與這些前瞻性陳述中的預期存在重大差異，包括第二部分第1A項的 “風險因素” 以及本10-Q表季度報告的其他部分，以及 “風險因素摘要” 和第一部分 “第1A項” 中討論的業績。我們截至2023年12月31日財年的10-k表年度報告或2023年10-k表格的風險因素” 部分。為了便於列報，此處所列的一些數字已四捨五入。
概述
我們是一家生物技術公司，致力於為精準基因藥物建立領先的、完全集成的平臺。我們的願景是為患有嚴重疾病的患者提供終身療法。為了實現這一願景，我們組裝了一個平臺，其中包括一套基因編輯和交付技術以及內部製造能力。
我們的基因編輯技術套件以我們專有的鹼基編輯技術為基礎，這有可能使一類差異化的精準基因藥物能夠靶向基因組中的單個鹼基，而不會在DNA中造成雙鏈斷裂。這種方法使用化學反應，旨在在目標序列上產生精確、可預測和有效的遺傳結果。我們專有的鹼基編輯器有兩個主要成分：（i）聚類規律間隔的短迴文重複序列或CRISPR蛋白質，它與導向RNA結合，它利用了CRISPR的既定DNA靶向能力，但經過修飾後不會導致雙鏈斷裂；（ii）一種鹼基編輯酶，例如脱氨酶，它對靶DNA鹼基進行所需的化學修飾。我們認為，與傳統的基因編輯方法相比，這種設計有助於實現更精確、更有效的編輯，並有可能顯著增加基因編輯的影響。我們還在尋求一套兩種交付方式，包括體外和體內方法，視組織類型而定。基礎編輯方法的優雅性與組織特異性遞送模式相結合，為有針對性、高效、精確和高度通用的基因編輯系統提供了基礎，該系統旨在能夠同時對多個基因進行基因校正、基因沉默或基因激活、基因修飾和/或多重編輯。
我們的目標是針對不同的、經過基因驗證的編輯靶點，推進廣泛、多元化的基礎編輯項目組合，以及一種創新的平臺商業模式，將我們的項目覆蓋範圍擴大到更多患者。總體而言，我們正在尋求建立領先的精準基因醫學綜合平臺，該平臺可能具有廣泛的治療適用性，並有可能改變精準基因醫學領域
血液學
我們正在推進血液學基礎編輯計劃，即從患者身上採集造血幹細胞（HSC），使用電穿孔進行編輯，然後按照骨髓消融調理方案（例如當今HSC移植中的標準護理或HSCT）將造血幹細胞（HSCT）重新注入患者體內。重新注入後，造血幹細胞開始通過一種稱為植入的過程重新填充骨髓的一部分。移植、編輯過的 HSC 會產生具有校正基因序列的祖細胞類型。我們正在我們的Beam-101和ESCAPE基礎編輯程序中部署這種活體方法。
我們正在為治療血液學疾病的基礎編輯方法追求長期、分階段的開發戰略，其中包括推進我們在第一波中的領先體外項目Beam-101，改進第二波中的患者調理方案，以及在第三波中通過脂質納米顆粒或LNP直接傳遞到患者的HSC中實現體內鹼基編輯。我們相信，這套技術——基礎編輯、改善體質和用於編輯造血幹細胞的體內交付——可以最大限度地提高我們的鐮狀細胞病項目對患者的潛在適用性，併為許多其他嚴重的遺傳性血液疾病的治療創造平臺。
第 1 波：使用 Beam-101 通過自體移植進行體外基礎編輯
我們正在使用基礎編輯來開發用於治療鐮狀細胞病和β-地中海貧血的Beam-101。Beam-101 是一種針對患者的特異性自體 HSC 研究性療法，旨在提供潛在的同類最佳概況，它採用了旨在模仿遺傳性胎兒血紅蛋白（HbF）個體中存在的單核苷酸多態性的基礎編輯。Beam-101旨在通過增加HbF來減輕鐮狀細胞病或β-地中海貧血的影響，HbF有望增加功能性血紅蛋白的產生，如果是鐮狀細胞病，則抑制血紅蛋白S或HbS的聚合。
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我們正在進行一項1/2期臨牀試驗，旨在評估Beam-101治療鐮狀細胞病的安全性和有效性，我們稱之為我們的BEACON試驗。BEACON試驗包括最初由三名患者組成的 “定點” 隊列，一次治療一例以確認成功移植，隨後對多達45名患者進行給藥。該臨牀試驗最初包括年齡在18至35歲之間、患有嚴重鐮狀細胞病的患者，他們之前曾接受過至少一種反應不足或不耐受的疾病改善藥物的治療。在使用Beam-101進行動員、調理和治療後，對患者的安全性和耐受性進行評估，安全終點包括中性粒細胞和血小板植入。還對患者進行療效評估，療效終點包括嚴重血管閉塞事件與基線的變化、輸血需求、HbF水平和生活質量評估。
2024年5月，我們宣佈，BEACON試驗的定點隊列中的三名患者均已服藥併成功實現植入。繼第三名患者移植後，我們已經在試驗的擴展階段給三名患者服藥。迄今為止，已有二十多名患者通過篩查並報名參加了試驗。我們預計將在2024年第四季度報告來自哨點隊列的所有患者以及擴張隊列中的多名患者的數據。
第 2 波：無遺傳毒性調理
在開發Wave 1的同時，我們還旨在改善接受造血幹細胞移植的患者的移植調理方案，從而減少與造血幹細胞移植相關的毒性挑戰。調理是使患者身體做好準備以接受體外編輯的細胞所必需的關鍵組成部分，這些細胞必須植入患者的骨髓才能有效。但是，當今的調理方案依賴於非特異性化療或放療，這些化療或放射治療具有顯著的毒性。作為造血幹細胞移植中遺傳毒性調理方案的潛在替代方案，我們正在推進我們的ESCAPE計劃。ESCAPE旨在通過將基於抗體的調理與多重基因編輯的造血幹細胞相結合，在自體造血幹細胞移植之前，避免與目前可用的鐮狀細胞病和β-地中海貧血患者調理方案相關的毒性挑戰。ESCAPE還可能應用於其他血液和免疫系統疾病，在這些疾病中，造血幹細胞移植可以帶來潛在的益處，但由於與當前標準護理調理方案相關的毒性而受到限制。我們預計將於2024年啟動ESCAPE鐮狀細胞病項目的第一期臨牀前研究。
第 3 波：通過 HSC 靶向 LNP 進行體內基礎編輯
我們還在探索鐮狀細胞病活體內基礎編輯程序的潛力，通過注射針對造血幹細胞的LNP，將鹼基編輯器交付給患者，從而完全無需移植。這種方法可以為患者提供更容易獲得的選擇，尤其是在體外治療具有挑戰性的地區。在臨牀前研究中，我們對最有效的HSC導向LNP進行了體內驗證，這表明：
遺傳性疾病
Beam-302：針對 AATD 的體內 LNP 肝臟靶向
Beam-302是一種靶向肝臟的LNP鹼基編輯試劑配方，旨在提供一次性治療以糾正主要導致嚴重的α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的E34.2萬點突變（Pizz基因型）。AATD 是一種遺傳性遺傳性疾病，可導致早發肺氣腫和肝臟疾病。當患者在氨基酸 342 位（E34.2萬，也稱為 piZ 突變或 “Z” 等位基因）的兩個拷貝中都存在點突變時，就會出現最嚴重的 AATD 形式。SERPINA1這一點突變會導致 Alpha-1 抗胰蛋白酶（aAt）錯誤摺疊，積聚在肝細胞內而不是分泌，從而導致循環中 aT 的水平非常低（10%-15%）。與野生型 AaT 蛋白相比，piZ aAT 蛋白變種除了降低水平外，其酶學效果也較差。結果，肺部得不到中性粒細胞彈性蛋白酶的保護，從而導致肺部發生漸進的破壞性變化，例如肺氣腫，這可能導致需要進行肺移植。突變體 aAT 蛋白也會積聚在肝臟中，導致肝臟發炎和肝硬化，最終可能導致肝衰竭或癌症，需要患者接受肝移植。據估計，美國大約有100,000人擁有Z等位基因的兩個拷貝。目前尚無針對 AATD 患者的治療方法。
我們正在英國的試驗場所對Beam-302進行1/2期開放標籤劑量遞增研究。該試驗將評估Beam-302最初在AATD相關肺病患者中的安全性、藥效學、藥代動力學和療效。該研究設計包括劑量探索部分，然後是劑量擴展部分，以確定關鍵研究中應採取的最佳劑量。2024年6月，我們宣佈在試驗的劑量探索部分為第一位患者服藥。我們預計將繼續註冊1/2期臨牀試驗，並預計將在2025年報告初步臨牀數據。
Beam-301：體內 LNP 肝臟靶向 gsd1a
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Beam-301是一種靶向肝臟的LNP鹼基編輯試劑配方，旨在糾正R83C突變，該突變是最常見的致病突變，也是導致糖原貯積病1a或gsd1a的最嚴重形式的突變。Gsd1a是一種常染色體隱性遺傳疾病，由G6PC基因的突變引起，該突變會破壞對維持葡萄糖動態平衡至關重要的關鍵酶G6Pase。抑制G6Pase活性會導致空腹血糖水平降低，可能導致癲癇發作並致命。患有這種突變的患者通常需要持續的玉米澱粉給藥，否則他們可能會在一到三個小時內進入降糖休克。
我們治療GSD1a患者的方法是通過LNP交付應用鹼基編輯來修復導致該疾病的兩個最常見的突變，即R83C和 Q347X。據估計，這兩個點突變分別造成了美國300和500名患者。
2023年10月，我們提供了新的臨牀前數據，證明瞭Beam-301能夠直接校正R83C突變。這些數據顯示，單劑量的Beam-301可將體內齧齒類動物疾病模型中具有臨牀意義的終點恢復到至少一年。2024年7月，我們獲得了美國食品藥品監督管理局（FDA）的Beam-301臨牀試驗許可。我們正在啟動一項針對GSD1a患者的beam-301的1/2期臨牀試驗的位點激活活動，患者給藥預計將於2025年初開始。
免疫學/腫瘤學
Beam-201：通用 CD7 靶向 CAR-T 細胞
Beam-201 是一種開發候選藥物，由源自健康捐贈者的T細胞組成，這些T細胞在TRAC、CD7、CD52和 PDCD1 上同時進行編輯，然後使用慢病毒編碼轉化為抗CD7嵌合抗原受體（CAR），該受體旨在產生靶向CAR-T細胞的異體CD7，對同源殺傷和免疫抑制均具有耐藥性。我們在一項首次人體1/2期臨牀試驗中給多名患者給藥，該試驗旨在評估Beam-201對復發/難治性T細胞急性淋巴細胞白血病/T細胞淋巴細胞淋巴細胞淋巴瘤患者的安全性和有效性。該試驗的關鍵安全終點包括治療緊急和與治療相關的不良事件，關鍵療效終點包括完全或部分緩解的患者比例、符合HSC移植條件的患者比例以及達到最低殘留疾病陰性狀態的患者比例。我們預計將在2024年第四季度報告Beam-201的初始臨牀數據集。
製造業
由於高質量製造以及控制生產時間和專有技術至關重要，我們在北卡羅來納州的三角研究園建立了一座佔地100,000平方英尺的製造工廠，旨在支持廣泛的臨牀項目。該設施於2023年底啟動了當前的良好生產規範（cGMP）運營，旨在支持我們在血液學領域的體外細胞治療項目以及肝臟和肝臟介導疾病的體內非病毒遞送計劃的製造，並有能力擴大規模以支持潛在的商業供應。對於我們的初步臨牀試驗，我們預計將主要依賴於我們的內部製造能力，以及在基因藥物方面具有相關製造經驗的首席營銷官。我們相信，這項投資將最大限度地提高我們的投資組合和能力的價值，最大限度地提高我們項目在技術上取得成功的可能性，以及我們為患者提供潛在的終身治療的速度。
23
合作
我們相信，我們的基礎編輯、基因編輯和傳遞技術集合在各種遺傳疾病中具有巨大的潛力。為了充分發揮這一潛力，我們已經建立並計劃繼續尋求與開拓性公司和領先的學術和研究機構的創新合作、許可和戰略聯盟。此外，我們已經並將繼續尋求可能使我們加快臨牀前研發工作的關係。我們相信，這些關係將使我們能夠積極追求我們的願景，即最大限度地發揮基礎編輯的潛力，為患有嚴重疾病的患者提供終身療法。
輝瑞公司
2021年12月，我們與輝瑞公司（Pfizer）簽訂了為期四年的研究合作協議，重點是肝臟、肌肉和中樞神經系統罕見遺傳疾病的三個靶標的體內基礎編輯項目。根據協議條款，我們將通過為三個預先確定的、未公開的目標選擇開發候選人來開展所有研究活動，這些目標未包含在我們現有計劃中。輝瑞可以選擇向每位候選開發項目提供全球獨家許可，之後它將負責所有開發活動以及每個此類候選開發項目的潛在監管批准和商業化。在第1/2期臨牀試驗結束時，我們有權在支付期權行使費後，選擇參與一項合作許可項目的全球共同開發和共同商業化協議，根據該協議，我們和輝瑞將按35％/ 65％的比例共享淨利潤以及開發和商業化成本（Beam/Pfizer）。
阿佩利斯製藥
2021年6月，我們與Apellis Pharmicals, Inc.（Apellis）簽訂了一項研究合作協議，即《Apellis 協議》，重點是使用我們的基礎編輯技術來發現補體系統驅動疾病的新療法。根據Apellis Agreement的條款，我們將對六種基礎編輯程序進行臨牀前研究，這些程序針對包括眼睛、肝臟和大腦在內的各個器官補體系統中的特定基因。Apellis 擁有許可任何或全部六個程序的獨家選擇權，並將承擔後續開發的責任。我們可以選擇與Apellis就一項合作許可的項目簽訂一份50-50的美國聯合開發和共同商業化協議。
Verve Therapeutics 和禮來公司
2019年4月，我們與專注於心血管疾病治療基因編輯的公司Verve Therapeutics, Inc.（Verve）簽訂了合作和許可協議，即Verve協議。2022年7月，我們和Verve修改了Verve協議。根據經修訂的Verve協議的條款，我們授予Verve在全球範圍內對某些編輯技術進行人類治療應用的獨家全球許可，用於總共三個肝臟介導的心血管疾病靶標，包括對每個靶標使用我們的基礎編輯技術，以及對其中兩個靶標使用我們的某些基因編輯技術。作為交換，我們收到了Verve普通股。2023年10月，我們與禮來公司（Lilly and Company）簽訂了轉讓和授權協議，即禮來協議，根據該協議，禮來收購了Verve協議下的某些資產和其他權利，包括我們共同開發和共同商業化Verve的每個心血管疾病基礎編輯項目的選擇權，這些項目包括針對 PCSK9、ANGPTL3 和未公開的肝臟介導心血管靶標的項目。此外，禮來還獲得了根據Verve協議獲得未來應付給我們的任何里程碑或特許權使用費的權利。根據禮來協議的條款，我們收到了2億美元的款項，在某些臨牀、監管和聯盟活動完成後，我們有資格獲得高達3.5億美元的潛在未來開發階段補助金。2023年10月，我們還簽訂了股票購買協議或購買協議，禮來公司規定以每股24.94美元的價格向禮來出售和發行2,004,811股普通股，相當於購買協議簽署之日前30個交易日的普通股成交量加權平均股價的15％溢價，總收購價約為5000萬美元。購買協議包含各方的慣常陳述、擔保和承諾。
24
薩那生物科技
2021年10月，我們與薩那生物技術有限公司（Sana）簽訂了期權和許可協議，即《薩那協議》，根據該協議，我們授予薩那對CRISPR Cas120技術的非獨家研發和商業權利，以對某些體外工程細胞療法項目進行核酸酶編輯。根據薩那協議的條款，許可產品包括針對特定遺傳靶標的某些特定異體T細胞和幹細胞衍生產品，Sana添加和替代此類產品和靶標的某些有限權利。Sana 協議不允許授予任何 Beam 控制的執行基礎編輯的權利。2023 年 1 月，薩那宣佈，美國食品藥品管理局批准了其針對各種 b 細胞惡性腫瘤患者 SC291（其靶向 CD19 的異基因 CAR-T 細胞療法）的首次人體研究。2023 年 11 月，薩那宣佈，美國食品藥品管理局批准了其在各種 b 細胞介導的自身免疫性疾病患者中啟動 SC291 的首次人體試驗的申請。2024年1月，薩那宣佈，美國食品藥品管理局批准了其在復發或難治性b細胞惡性腫瘤患者中啟動針對CD22的同種異體CAR-T細胞療法 SC262 的首次人體試驗。在上述每起事件中，薩那根據薩那協議向我們支付了非實質性的里程碑款項。
軌道療法
2022年9月，我們與Orbital簽訂了許可和研究合作協議，即《軌道協議》，根據該協議，我們每個人向在軌道協議簽訂後的三年內受管制的某些技術授予了其他許可，這些技術對於非病毒傳輸或設計或製造用於預防、治療或診斷人類疾病的核糖核酸是必要或合理有用的。我們對Orbital的許可適用於除我們的專有領域以外的所有領域，並且不包括目標和我們現有計劃所涉及的幾乎所有跡象。我們的專有領域包括所有在基因編輯或調理過程中起作用的產品和生物製劑，用於細胞移植，或與任何此類產品或生物製劑結合起作用的產品和生物製劑。Orbital對我們的許可適用於除Orbital專有領域以外的所有領域。Orbital的專有領域包括用作疫苗的產品和生物製劑以及治療蛋白，但不包括治療蛋白（i）使用基因編輯，（ii）用於調理，（iii）用於再生醫學，（iv）用作CAR免疫療法，包括CAR-T、CAR-NK和CAR-巨噬細胞組合物，（v）用作T細胞受體療法或（vi）調節某些免疫反應。許可證在各方的專有領域獨佔三年，之後在這些領域是非排他性的。我們和Orbital商定，在簽署《軌道協議》後的三年內，除有限的例外情況外，我們不會在另一方的專有領域內研究、開發和商業化產品或生物製劑，也不會授予研究、開發和商業化的許可。
關鍵會計政策及重要判斷和估計
我們的管理層對我們的財務狀況和經營業績的討論和分析基於我們的合併財務報表，該報表是我們根據美國公認會計原則編制的。財務報表的編制要求我們做出估計、判斷和假設，這些估計、判斷和假設會影響財務報表中報告的資產、負債和支出金額以及或有資產和負債的披露。我們的估算基於歷史經驗、已知趨勢和事件以及我們認為在當前情況下合理的各種其他因素，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值做出判斷的基礎，而這些判斷從其他來源看不出來。我們會持續評估我們的估計和假設。在不同的假設或條件下，我們的實際結果可能與這些估計值有所不同。
我們的關鍵會計政策是那些在編制簡明合併財務報表時需要做出最重要的判斷和估計的政策。我們已經確定，我們最重要的會計政策是與股票薪酬、可變利息實體、公允價值衡量和租賃相關的會計政策。2023年10-k表中討論的我們現有的關鍵會計政策以及重大判斷和估計沒有重大變化。
25
財務運營概述
普通的
我們成立於 2017 年 1 月，並於 2017 年 7 月開始運營。自成立以來，我們已將幾乎所有資源用於建立基礎編輯平臺和推進項目組合的開發，建立和保護我們的知識產權，開展研發活動，組織和配備我們的公司，進行臨牀試驗，維持和擴大內部製造能力，業務規劃，籌集資金以及為這些業務提供一般和行政支持。迄今為止，我們的運營資金主要來自可贖回可轉換優先股的銷售、普通股發行的收益以及根據合作和許可協議收到的付款。
我們是一家處於早期階段的公司，我們的大多數項目都處於臨牀前或早期臨牀開發階段。迄今為止，我們尚未從產品銷售中產生任何收入，預計在可預見的將來不會通過產品銷售產生收入。迄今為止，我們的收入主要來自與合作伙伴的許可和合作協議。自成立以來，我們已經蒙受了巨大的營業損失。截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月中，我們的淨虧損分別為1.897億美元和1.792億美元。截至2024年6月30日，我們的累計赤字為14億美元。隨着我們繼續進行候選產品的臨牀前和臨牀開發；推動更多候選產品進入臨牀開發；運營我們在北卡羅來納州的cGMP設施；進一步開發我們的基礎編輯平臺；繼續投資基礎編輯的交付技術；在我們尋求發現和開發更多產品的同時開展研究活動，我們預計將繼續承擔與內部項目和合作相關的鉅額支出和不斷增加的營業虧損候選產品；維護、擴大、執行、捍衞和保護我們的知識產權組合；並繼續僱用研發、臨牀、技術運營和商業人員。此外，我們預計將繼續承擔與上市公司運營相關的成本。
由於這些預期的支出，我們將需要籌集額外資金來支持我們的持續經營和推行我們的增長戰略。在我們能夠從產品銷售中獲得可觀收入之前（如果有的話），我們希望通過股票發行、債務融資、合作、戰略聯盟和許可安排相結合的方式為我們的運營提供資金。我們可能無法在需要時以優惠條件或根本無法籌集額外資金或簽訂此類其他協議。我們無法在需要時籌集資金，將對我們的財務狀況和執行業務戰略的能力產生負面影響。我們無法保證我們能夠獲得此類額外資本來源來支持我們的運營，也無法保證如果有此類資本可供我們使用，此類額外資本將足以滿足我們的短期或長期需求。
收入確認
2019年4月，我們與專注於心血管疾病治療基因編輯的公司Verve Therapeutics, Inc.（Verve）簽訂了合作和許可協議，即Verve協議。2021年6月，我們與Apellis Pharmicals, Inc.（Apellis）簽訂了一項研究合作協議，即《Apellis 協議》，重點是使用我們的基礎編輯技術來發現補體系統驅動疾病的新療法。2021年10月，我們與薩那生物技術有限公司（Sana）簽訂了期權和許可協議，即《薩那協議》，根據該協議，我們授予薩那對CRISPR Cas120技術的非獨家研發和商業權利，以對某些體外工程細胞療法項目進行核酸酶編輯。2021年12月，我們與輝瑞公司（Pfizer）簽訂了一項為期四年的研究合作協議，即《輝瑞協議》，該協議側重於肝臟、肌肉和中樞神經系統罕見遺傳疾病的三個靶標的體內基礎編輯項目。2022年9月，我們與Orbital Therapeutics, Inc.（簡稱 Orbital）簽訂了許可和研究合作協議，即《軌道協議》，後者是一家新成立的專注於推進非病毒遞送和核糖核酸技術的實體。2023年10月，我們與禮來公司（Lilly and Company）簽訂了轉讓和授權協議，或禮來協議，即禮來協議，根據該協議，禮來收購了Verve協議下的某些資產和其他權利，包括我們共同開發和共同商業化Verve心血管疾病基礎編輯計劃的選擇權。
迄今為止，我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入，預計在不久的將來也不會產生任何收入。在截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月中，我們分別確認了1,920萬美元和4,430萬美元的許可和協作收入。
研究和開發費用
研發費用包括開展研發活動所產生的成本，其中包括：
26
我們的外部研發費用支持我們的各種臨牀前和臨牀項目。我們的內部研發費用包括與員工相關的費用、與設施相關的費用以及為支持整體研發而產生的其他間接研發費用。我們將研發費用按實際支出支出。我們為將來收到的用於研發活動的商品或服務而支付的預付款記作預付費用。預付金額在福利消耗時記為支出。
在開發的早期階段，我們的研發成本通常用於產品平臺和概念驗證的臨牀前研究，這些研究不一定可以分配給特定目標。
我們預計，隨着我們通過計劃的臨牀前和臨牀開發推進項目，我們的研發費用將大幅增加。
一般和管理費用
一般和管理費用主要包括我們的高管、知識產權、業務發展和管理職能人員的工資和其他相關費用，包括股票薪酬。一般和管理費用還包括與知識產權和公司事務相關的律師費、會計、審計、税務和諮詢服務的專業費用、保險費用、差旅費、直接和分配的設施相關費用以及其他運營成本。
我們預計，將來我們的一般和管理費用將增加，以支持我們增加的研發活動。我們還預計，上市公司和維持對財務報告的控制將繼續產生成本，包括與維持納斯達克和美國證券交易委員會要求的遵守相關的會計、審計、法律、監管和税務相關服務的成本、董事和高級管理人員的保險費用以及投資者和公共關係成本。
其他收入和支出
其他收入和支出包括以下項目：
27
操作結果
截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月的比較
下表彙總了我們的經營業績（以千計）：
|
|
截至6月30日的三個月 |
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||||||
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|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
改變 |
|
|||
許可和協作收入 |
|
$ |
11,772 |
|
|
$ |
20,116 |
|
|
$ |
(8,344) |
) |
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究和開發 |
|
|
87,041 |
|
|
|
97,608 |
|
|
|
(10,567) |
) |
一般和行政 |
|
|
29,626 |
|
|
|
24,656 |
|
|
|
4,970 |
|
運營費用總額 |
|
|
116,667 |
|
|
|
122,264 |
|
|
|
(5,597) |
) |
運營損失 |
|
|
(104,895) |
) |
|
|
(102,148) |
) |
|
|
(2,747) |
) |
其他收入（支出）： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
衍生負債公允價值的變化 |
|
|
5,500 |
|
|
|
(900) |
) |
|
|
6,400 |
|
非控股權投資公允價值的變動 |
|
|
(7,586) |
) |
|
|
6,148 |
|
|
|
(13,734) |
) |
或有對價負債公允價值的變化 |
|
|
1,779 |
|
|
|
2,171 |
|
|
|
(392) |
) |
利息和其他收入（支出），淨額 |
|
|
14,190 |
|
|
|
11,953 |
|
|
|
2,237 |
|
其他收入總額（支出） |
|
|
13,883 |
|
|
|
19,372 |
|
|
|
(5,489) |
) |
所得税前淨虧損 |
|
$ |
(91,012) |
) |
|
$ |
(82,776) |
) |
|
$ |
(8,236) |
) |
所得税準備金 |
|
|
(39) |
) |
|
|
— |
|
|
|
(39) |
) |
淨虧損 |
|
$ |
(91,051) |
) |
|
$ |
(82,776) |
) |
|
$ |
(8,275) |
) |
許可和協作收入
截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月，許可和協作收入分別為1180萬美元和2,010萬美元。收入下降830萬美元是由於我們的許可和合作計劃的研究活動水平降低。許可和合作收入代表輝瑞、Apellis、Verve和Orbital協議中每項協議下記錄的收入。
研究和開發費用
截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月，研發費用分別為8,700萬美元和9,760萬美元。下表彙總了我們截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月的研發費用（以千計）：
|
|
截至6月30日的三個月 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
改變 |
|
|||
外部研發費用 |
|
$ |
24,145 |
|
|
$ |
36,834 |
|
|
$ |
(12,689) |
) |
與員工相關的費用 |
|
|
23,026 |
|
|
|
27,565 |
|
|
|
(4,539) |
) |
設施和信息技術相關費用 |
|
|
18,724 |
|
|
|
16,849 |
|
|
|
1,875 |
|
股票薪酬支出 |
|
|
18,804 |
|
|
|
15,521 |
|
|
|
3,283 |
|
其他開支 |
|
|
2,342 |
|
|
|
839 |
|
|
|
1,503 |
|
研發費用總額 |
|
$ |
87,041 |
|
|
$ |
97,608 |
|
|
$ |
(10,567) |
) |
減少1,060萬美元的主要原因如下：
28
一般和管理費用
截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月，一般和管理費用分別為2960萬美元和2470萬美元。增加500萬美元的主要原因如下：
衍生負債公允價值變動
在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月中，我們分別記錄了550萬美元的其他收入和90萬美元的其他支出，這些收入和90萬美元的其他支出與相關時期普通股價格變動導致的成功付款負債公允價值變動有關。部分成功付款義務已於2021年6月支付；截至2024年6月30日，其餘成功付款義務仍未償還，並將在每個報告期繼續進行重新估值。
非控股權投資公允價值的變動
在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月中，由於我們對Verve和Prime普通股的投資公允價值的變化，我們分別記錄了760萬美元的其他支出和610萬美元的其他收入。
或有對價負債公允價值的變化
在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月中，我們分別記錄了180萬美元和220萬美元的其他收入，這些收入與指南技術和產品或有對價負債的公允價值變動有關。
利息和其他收入（支出），淨額
截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月，利息和其他收入（支出）的淨收入分別為1,420萬美元和1,200萬美元。這一變化主要是由於市場利率上升推動的利息收入的增加。
截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月的比較
下表彙總了我們的經營業績（以千計）：
|
|
截至6月30日的六個月 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
改變 |
|
|||
許可和協作收入 |
|
$ |
19,182 |
|
|
$ |
44,324 |
|
|
$ |
(25,142) |
) |
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究和開發 |
|
|
171,859 |
|
|
|
197,254 |
|
|
|
(25,395) |
) |
一般和行政 |
|
|
56,350 |
|
|
|
48,146 |
|
|
|
8,204 |
|
運營費用總額 |
|
|
228,209 |
|
|
|
245,400 |
|
|
|
(17,191) |
) |
運營損失 |
|
|
(209,027) |
) |
|
|
(201,076) |
) |
|
|
(7,951) |
) |
其他收入（支出）： |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
衍生負債公允價值的變化 |
|
|
2,600 |
|
|
|
4,700 |
|
|
|
(2,100 |
) |
非控股權投資公允價值的變動 |
|
|
(10,939) |
) |
|
|
(6,649) |
) |
|
|
(4,290) |
) |
或有對價負債公允價值的變化 |
|
|
1,646 |
|
|
|
1,875 |
|
|
|
(229) |
) |
利息和其他收入（支出），淨額 |
|
|
26,039 |
|
|
|
21,914 |
|
|
|
4,125 |
|
其他收入總額（支出） |
|
|
19,346 |
|
|
|
21,840 |
|
|
|
(2,494 |
) |
所得税前淨虧損 |
|
$ |
(189,681) |
) |
|
$ |
(179,236) |
) |
|
$ |
(10,445) |
) |
所得税準備金 |
|
|
(39) |
) |
|
|
— |
|
|
|
(39) |
) |
淨虧損 |
|
$ |
(189,720) |
) |
|
$ |
(179,236) |
) |
|
$ |
(10,484) |
) |
許可和協作收入
截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月中，許可和協作收入分別為1,920萬美元和4,430萬美元。許可和合作收入代表輝瑞、Apellis、Verve和Orbital協議中每項協議下記錄的收入，這一變化反映了截至2024年6月30日的六個月中與2023年6月30日相比研究活動水平較低。
29
研究和開發費用
截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月中，研發費用分別為1.719億美元和1.973億美元。下表彙總了我們截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月的研發費用（以千計）：
|
|
截至6月30日的六個月 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
改變 |
|
|||
外部研發費用 |
|
$ |
48,862 |
|
|
$ |
77,719 |
|
|
$ |
(28,857) |
) |
與員工相關的費用 |
|
|
47,595 |
|
|
|
54,925 |
|
|
|
(7,330) |
) |
設施和信息技術相關費用 |
|
|
36,393 |
|
|
|
33,544 |
|
|
|
2,849 |
|
股票薪酬支出 |
|
|
36,449 |
|
|
|
29,743 |
|
|
|
6,706 |
|
其他開支 |
|
|
2,560 |
|
|
|
1,323 |
|
|
|
1,237 |
|
研發費用總額 |
|
$ |
171,859 |
|
|
$ |
197,254 |
|
|
$ |
(25,395) |
) |
減少2540萬美元的主要原因如下：
一般和管理費用
截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月中，一般和管理費用分別為5,640萬美元和4,810萬美元。增加820萬美元的主要原因如下：
衍生負債公允價值變動
在截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月中，我們分別記錄了260萬美元和470萬美元的其他收入，這些收入與相關時期普通股價格下跌導致的成功支付負債公允價值的變化有關。部分成功付款義務已於2021年6月支付；截至2024年6月30日，其餘成功付款義務仍未償還，並將在每個報告期繼續進行重新估值。
非控股權投資公允價值的變動
在截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月中，由於我們對Verve和Prime普通股的投資公允價值的變化，我們分別記錄了1,090萬美元和660萬美元的其他支出。
或有對價負債公允價值的變化
在截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月中，我們分別記錄了160萬美元和190萬美元的其他收入，這些收入與指南技術和產品或有對價負債的公允價值變動有關。
利息和其他收入（支出），淨額
截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月中，淨利息和其他收入（支出）分別為2,600萬美元和2190萬美元的淨收入。這一變化主要是由於市場利率上升推動的利息收入的增加。
30
流動性和資本資源
自2017年1月成立以來，我們沒有從產品銷售中獲得任何收入，僅通過許可和合作協議創造了有限的收入，並且因運營而蒙受了巨大的運營損失和負現金流。隨着我們推進候選產品的臨牀前和臨牀開發，我們預計在可預見的將來將產生鉅額支出和營業損失。
2024年2月，我們在S-3表格上向美國證券交易委員會提交了通用自動上架註冊聲明，要求在一次或多次發行中註冊出售不確定數量的普通股、優先股、債務證券、認股權證和/或單位，該聲明在向美國證券交易委員會提交申請後生效（文件編號 333-277427）。
2021年4月，我們與傑富瑞集團或傑富瑞集團簽訂了在市場上（即自動櫃員機）銷售協議或銷售協議，根據該協議，我們有權不時按現行市場價格發行和出售總收益不超過3億美元的普通股。我們同意向傑富瑞支付佣金，金額不超過傑富瑞根據銷售協議出售的任何股票的總銷售收益的3.0％。2021年4月至2021年7月期間，我們根據銷售協議以每股103.16美元的平均價格出售了2,908,009股普通股，總收益為3億美元，扣除佣金和應付的發行費用。
2021年7月和2023年5月，我們和傑富瑞簽署了銷售協議修正案，規定增加銷售協議下的總髮行金額，例如，自2023年5月10日起，我們可能會發行和出售總髮行價不超過8億美元的普通股。截至2024年6月30日，在扣除佣金和我們應付的發行費用之前，我們已根據修訂後的銷售協議額外出售了10,860,992股普通股，平均每股51.93美元，總收益為5.64億美元。
2023 年 10 月，我們簽訂了《禮來協議》，根據該協議，禮來收購了《Verve 協議》下的某些資產和其他權利，包括我們共同開發和共同商業化Verve心血管疾病基礎編輯計劃的選擇權。我們收到了2億美元的預付款，在某些臨牀、監管和聯盟活動完成後，我們有資格獲得高達3.5億美元的潛在未來開發階段補助金。關於禮來協議，我們和禮來公司簽訂了一項股票購買協議，規定向禮來出售和發行2,004,811股普通股，總收購價為5,000萬美元。我們於2023年10月收到了股票購買協議下的對價，並於2023年11月收到了預付款。我們已經累積了大約2,160萬美元的或有債務，這些債務可能與根據禮來協議收到的款項相關的應付款，有關許可協議條款對此類付款的潛在適用性的討論仍在繼續。
截至2024年6月30日，我們擁有10億美元的現金、現金等價物和有價證券。
我們必須根據普通股每股公允市值的增長向哈佛大學和博德研究所支付成功款項。應付金額可酌情以現金或普通股結算。我們可能欠哈佛大學和博德研究所未來的成功補助金各高達9000萬美元。
我們尚未將任何候選產品商業化，我們預計在可預見的將來不會通過銷售候選產品的銷售產生收入。我們預計，我們可能需要籌集更多資金，以便繼續為我們的研發提供資金，包括我們計劃的臨牀前研究和臨牀試驗、維護和運營我們的商業規模cGMP製造設施、新產品開發，以及為我們的一般運營提供資金。必要時，我們將尋求通過各種潛在來源籌集額外資金，例如股權和債務融資，或通過企業合作和許可協議。我們無法保證我們能夠獲得此類額外資本來源來支持我們的業務，也無法保證如果有此類資金，此類額外融資將足以滿足我們的需求。
現金流
下表彙總了我們的現金來源和用途（以千計）：
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截至6月30日的六個月 |
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2024 |
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2023 |
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由（用於）經營活動提供的淨現金 |
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$ |
(182,756) |
) |
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$ |
(194,484) |
) |
由（用於）投資活動提供的淨現金 |
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34,029 |
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(16,029) |
) |
由（用於）融資活動提供的淨現金 |
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3,030 |
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205,958 |
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現金、現金等價物和限制性現金的淨變動 |
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$ |
(145,697) |
) |
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$ |
(4,555) |
) |
經營活動
截至2024年6月30日的六個月中，用於經營活動的淨現金為1.828億美元，其中包括我們的淨虧損1.897億美元，應計費用和其他負債的減少4,380萬美元，遞延收入1,820萬美元，營業租賃負債總額為620萬美元，以及預付費用和其他流動資產的增加70萬美元。此外，非現金項目，包括1,250萬美元的投資溢價攤銷，衍生負債的公允價值減少了260萬美元
31
我們的或有對價負債的公允價值減少了160萬美元，這也增加了用於經營活動的淨現金。
應付賬款分別增加310萬美元和其他長期負債50萬美元，部分抵消了現金的使用。此外，我們記錄的非現金項目包括6,090萬美元的股票薪酬支出、1,100萬美元的折舊和攤銷費用、1,090萬美元的非控股權投資公允價值減少1,090萬美元以及經營租賃使用權（ROU）資產減少480萬美元。
截至2023年6月30日的六個月中，用於經營活動的淨現金為1.945億美元，其中包括淨虧損1.792億美元，遞延收入減少4,280萬美元，應計費用和其他負債減少1,020萬美元，預付費用和其他流動資產增加650萬美元，以及運營租賃負債減少總額410萬美元。此外，我們還記錄了非現金項目，包括1450萬美元的投資溢價攤銷以及衍生品負債和或有對價負債的公允價值分別減少470萬美元和190萬美元。
其他長期負債的增加和非現金項目的增加部分抵消了現金的使用，這些項目包括5,020萬美元的股票薪酬支出、660萬美元的非控股股權投資公允價值的減少、950萬美元的折舊和攤銷費用以及480萬美元的經營租賃ROU資產的變化。
投資活動
在截至2024年6月30日的六個月中，投資活動提供的現金包括3,840萬美元的有價證券淨到期日，部分被購買的440萬美元不動產和設備所抵消。
在截至2023年6月30日的六個月中，用於投資活動的現金包括購買2,220萬美元的不動產和設備，部分被有價證券的淨到期日620萬美元所抵消。
籌資活動
截至2024年6月30日的六個月中，融資活動提供的淨現金包括行使股票期權的190萬美元收益和根據我們的員工股票購買計劃（ESPP）發行普通股的140萬美元收益，部分被償還的30萬美元設備融資負債所抵消。
截至2023年6月30日的六個月中，融資活動提供的淨現金包括股票發行淨收益2.016億美元、行使股票期權的410萬美元收益和根據ESPP發行普通股的170萬美元收益，部分被120萬美元的設備融資負債償還和20萬美元的股票發行成本所抵消。
資金需求
我們預計，由於我們的投資組合優先順序和戰略重組，我們的運營費用將在未來十二個月內基本保持不變，因為我們預計，與臨牀前研發相關的成本下降將抵消與主要候選產品的持續和預期臨牀階段開發相關的成本增加。
我們未來的運營費用取決於多種因素，包括我們在多大程度上開展以下活動：
32
我們預計，截至2024年6月30日，我們的現金、現金等價物和有價證券將使我們能夠從隨附的簡明合併財務報表發佈之日起至少未來12個月內為當前和計劃的運營費用和資本支出提供資金。我們基於可能不精確的假設得出這些估計，而且我們可能會比目前的預期更快地耗盡可用資本資源。由於我們的項目開發存在許多風險和不確定性，我們無法估計與完成候選產品的研發相關的資本支出和運營費用增加的金額。
我們未來的資金需求將取決於許多因素，包括：
與開發我們的任何候選產品相關的任何這些變量或其他變量的結果發生變化都可能顯著改變與開發該候選產品相關的成本和時間。此外，我們的運營計劃將來可能會發生變化，我們可能需要額外的資金來滿足與此類運營計劃相關的運營需求和資本要求。
在我們能夠創造可觀的產品收入之前，如果有的話，我們希望通過股票發行、債務融資、合作、戰略聯盟和許可安排相結合的方式為我們的現金需求提供資金。我們沒有任何堅定的外部資本來源。我們歷來依靠股票發行來為我們的資本需求提供資金，將來可能會依賴股票發行。債務融資（如果有）可能涉及包括契約在內的協議，這些協議限制或限制我們採取具體行動的能力，例如承擔額外債務、進行資本支出或宣佈分紅。
如果我們通過額外的合作、戰略聯盟或與第三方的許可安排籌集資金，我們可能必須放棄對我們的技術、未來收入來源、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者我們可能必須以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集額外資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的產品開發，如果獲得批准，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止未來的商業化工作，或授予開發和銷售我們本來更願意自己開發和銷售的候選產品的權利。我們無法保證我們能夠獲得此類額外資金來源來支持我們的業務，也無法保證如果有此類資金可供我們使用，此類額外資金將足以滿足我們的需求。
合同義務
我們在正常業務過程中與合同研究機構和其他供應商簽訂合同，以協助我們開展研發活動以及用於運營目的的其他服務和產品。這些合同
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通常規定在通知後終止，因此是可取消的合同，不包括在我們計算的合同義務和承諾中。
我們根據不可取消的運營和融資租賃租賃某些資產。除設備外，租約主要涉及辦公空間和實驗室空間。截至2024年6月30日，這些辦公室和實驗室租賃以及設備租賃下的未來最低承付款總額為2.379億美元，其中1,210萬美元將在2024年支付。這些最低租賃付款不包括我們在設施運營費用、房地產税和其他租賃下可報銷給房東的費用。
在截至2024年6月30日的六個月中，管理層在2023年10-k表中對財務狀況和經營業績的討論和分析中描述的合同義務和承諾沒有重大變化。
第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露。
我們面臨與利率變動相關的市場風險。截至2024年6月30日，我們的現金、現金等價物和有價證券為10億美元，包括現金、貨幣市場基金、商業票據以及公司和政府證券。我們的現金和現金等價物主要存放在美國多家金融機構的賬户中。有時，我們可能會維持超過聯邦存款保險公司限額的現金和現金等價物餘額。我們認為，除了與商業銀行關係相關的正常信用風險外，我們不會面臨異常信用風險。我們面臨的主要市場風險是利率敏感度，利率敏感度受美國總體利率水平變化的影響，特別是因為我們的投資是短期有價證券。由於我們投資組合的短期期限和投資的低風險狀況，我們認為立即調整10％的利率不會對我們投資組合的公允市場價值產生實質性影響。我們有能力持有投資直至到期，因此，我們預計我們的經營業績或現金流不會受到市場利率變動對投資組合的影響的重大影響。
我們目前沒有面臨與外幣匯率變動相關的重大市場風險；但是，我們與位於美國以外的供應商簽訂合同，可能會受到外幣匯率波動的影響。將來，我們可能會與美國以外的供應商簽訂更多合同，這可能會增加我們的外幣兑換風險。
通貨膨脹通常會增加我們的勞動力成本和研究、製造和開發成本，從而影響我們。我們認為，通貨膨脹並未對本10-Q季度報告中其他地方的財務報表產生實質性影響。但是，我們的業務未來可能會受到通貨膨脹的不利影響。
第 4 項。控制和程序。
評估披露控制和程序
截至本10-Q表季度報告所涉期末，我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了交易法第13a-15（e）條和第15d-15（e）條中規定的披露控制和程序的有效性。根據《交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條的定義，“披露控制和程序” 一詞是指公司的控制措施和其他程序，旨在確保公司在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息在SEC規則和表格規定的時間內得到記錄、處理、彙總和報告。披露控制和程序包括但不限於控制措施和程序，旨在確保公司在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息得到積累並酌情傳達給公司的管理層，包括其主要執行官和首席財務官或履行類似職能的人員，以便及時就所需的披露做出決定。管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和運作多麼完善，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時必須作出判斷。
根據對截至2024年6月30日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，截至該日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上有效。
財務報告內部控制的變化
我們不斷尋求提高內部控制的效率和有效性。這導致了我們整個公司的流程的完善。在截至2024年6月30日的季度中，我們對財務報告的內部控制（定義見《交易法》第13a-15（f）條和第15d-15（f）條）沒有發生重大影響或合理可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
34
第二部分。其他信息
第 1 項。法律訴訟。
我們目前沒有受到任何實質性的法律訴訟。
第 1A 項。風險因素。
除了本10-Q表季度報告中列出的其他信息外，您還應仔細考慮標題為 “風險因素摘要” 和 “第1A項” 的章節中討論的因素。2023年10-k表格中的 “風險因素”，這可能會對我們的業務、財務狀況或未來業績產生重大影響。本10-Q表季度報告中的信息對2023年10-k表中的風險因素披露進行了修改。2023年表格10—k中描述的風險並不是我們唯一的風險。我們目前不知道或我們目前認為不重要的其他風險和不確定性也可能對我們的業務、財務狀況或未來業績產生重大不利影響。
第 5 項。其他信息。
(a)
2024年8月3日，我們的財務高級副總裁伯大尼·卡瓦納被任命為公司財務主管兼首席會計官，自特里·安·伯勒爾於2024年8月9日辭去首席財務官兼財務主管職務後生效。
現年49歲的卡瓦納女士自2021年8月起擔任我們的財務高級副總裁，此前自2019年4月起擔任我們的財務副總裁。在加入我們之前，卡瓦納女士從2017年1月起在基因編輯公司CRISPR Therapeutics擔任財務規劃與分析執行董事。Cavanagh 女士擁有羅傑·威廉姆斯大學的英語學士學位和巴布森學院的工商管理碩士學位。
關於卡瓦納女士被任命為財務主管兼首席會計官，我們董事會薪酬委員會批准向卡瓦納女士授予購買我們5,000股普通股和2,500股限制性股票單位的期權，生效授予日期分別為2024年8月31日和2024年9月30日。該期權將分成48筆等額的月度分期付款，限制性股票單位將分四次等額的年度分期歸屬，每種情況都要視卡瓦納女士在適用的歸屬日期之前繼續在我們這裏工作而定。
我們和卡瓦納女士還將簽訂我們的標準賠償協議，該協議的副本已作為2019年9月27日向美國證券交易委員會提交的S-1表格（文件編號333-233985）註冊聲明的附錄10.12提交。
(c)
董事和高級管理人員交易安排
下表描述了在本報告所涵蓋的季度內，我們的董事和高級管理人員採用或終止的每項出售或購買公司證券的交易安排，即 (1) 旨在滿足第 10b5-1 (c) 條肯定性辯護條件的合同、指示或書面計劃，或 “規則 10b5-1 交易安排”，或 (2) “非規則 10b5-1 交易安排”（定義見第 408 項）（S-K）條例（c）：
姓名（標題） |
採取的行動（行動日期） |
交易安排的類型 |
交易安排的性質 |
交易安排的期限 |
證券總數 |
( |
規則 10b5-1 交易安排 |
出售 |
直到 |
最多 |
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( |
規則 10b5-1 交易安排 |
出售 |
直到 |
最多 |
35
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已完成或過期但未執行。 |
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36
第 6 項。展品。
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以引用方式納入 |
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展覽 數字 |
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展品描述 |
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表單 |
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文件 數字 |
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的日期 備案 |
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已歸檔 在此附上 |
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3.1 |
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Beam Therapeutics Inc. 第四次修訂的公司註冊證書 |
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8-K |
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001-39208 |
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02/11/2020 |
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3.1 |
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3.2 |
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Beam Therapeutics Inc. 第二版修訂和重述的章程 |
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10-K |
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001-39208 |
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02/28/2023 |
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3.2 |
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10.1 |
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修訂並重述了Beam Therapeutics Inc.非僱員董事薪酬政策 |
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10-Q |
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001-39208 |
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05/07/2024 |
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10.1 |
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10.2+ |
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Beam Therapeutics Inc.與其每位執行官之間的信函協議附錄表格 |
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10-Q |
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001-39208 |
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05/07/2024 |
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10.2 |
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10.3 |
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Broad Institute, Inc.與Beam Therapeutics Inc.之間2024年5月31日的許可協議修正案。 |
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X |
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31.1 |
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根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的1934年《證券交易法》第13a-14（a）條和第15d-14（a）條對首席執行官進行認證。 |
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X |
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31.2 |
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根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的1934年《證券交易法》第13a-14 (a) 條和第15d-14 (a) 條對首席財務官進行認證。 |
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X |
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32.1 |
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根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18條第1350條對首席執行官進行認證。 |
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X |
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32.2 |
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根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18條第1350條對首席財務官進行認證。 |
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X |
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101.INS |
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XBRL 實例文檔-實例文檔未出現在交互式數據文件中，因為其 XBRL 標籤嵌入在行內 XBRL 文檔中 |
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X |
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101.SCH |
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內聯 XBRL 分類擴展架構文檔 |
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X |
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101.CAL |
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內聯 XBRL 分類計算鏈接庫文檔 |
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X |
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101.DEF |
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內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔 |
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X |
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101.LAB |
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內聯 XBRL 分類標籤 Linkbase 文檔 |
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X |
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101.PRE |
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內聯 XBRL 分類法演示鏈接庫文檔 |
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X |
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104 |
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封面交互式數據文件（嵌入在行內 XBRL 文檔中） |
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X |
+ 表示管理合同或補償計劃。
37
簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。
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|
BEAM療法有限公司 |
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日期：2024 年 8 月 6 日 |
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作者： |
/s/ 約翰·埃文斯 |
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約翰·埃文斯 |
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首席執行官 |
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（首席執行官） |
日期：2024 年 8 月 6 日 |
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作者： |
/s/ Terry-Ann Burrell |
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特里-安·伯勒爾 |
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首席財務官兼財務主管 |
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（首席財務和會計官員） |
38