美國
證券交易委員會
華盛頓特區20549
表格
截至本季度末
或
由_至_的過渡期
佣金文件編號
(註冊人的確切姓名載於其章程)
(註冊成立或組織的國家或其他司法管轄區) |
(國際税務局僱主身分證號碼) |
（主要行政辦公室地址） |
(郵政編碼) |
註冊人的電話號碼，包括區號：(
用複選標記表示註冊人是否：(1)在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內一直遵守此類提交要求。
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則405規定必須提交的每一份交互數據文件。
通過複選標記來確定註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型報告公司還是新興成長型公司。請參閲《交易法》第120億.2條規則中“大型加速申報人”、“加速申報人”、“小型報告公司”和“新興成長型公司”的定義。：
☒ |
加速文件管理器 |
☐ |
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非加速文件服務器 |
☐ |
規模較小的報告公司 |
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新興成長型公司 |
如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。是，☐不是
根據該法第12(B)條登記的證券：
每節課的題目： |
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交易代碼 |
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在其註冊的每個交易所的名稱： |
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有幾個
Axome Therapeutics，Inc.
Form 10-Q季度報告
截至2024年6月30日的季度
表格 的 C一家企業
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頁面 |
有關前瞻性陳述的警示説明 |
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3 |
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第一部分-財務信息 |
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第1項 |
財務報表 |
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4 |
第2項 |
管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 |
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35 |
第3項 |
關於市場風險的定量和定性披露 |
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48 |
項目4 |
控制和程序 |
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48 |
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第二部分--其他資料 |
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第1項 |
法律訴訟 |
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49 |
第1A項 |
風險因素 |
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50 |
第5項 |
其他信息 |
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108 |
項目6 |
陳列品 |
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110 |
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簽名 |
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111 |
2
警示注意事項 關於 前瞻性陳述
本報告中討論的某些事項，包括“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”中討論的事項，可能構成前瞻性陳述，以符合1933年修訂的“證券法”或修訂的“證券法”和1934年的“證券交易法”或“交易法”的規定，涉及已知和未知的風險、不確定因素和其他因素，可能會導致我們的實際結果、業績或成就與這些前瞻性陳述明示或暗示的未來結果、業績或成就大不相同。“預期”、“相信”、“估計”、“可能”、“預期”以及類似的表述通常用於識別前瞻性陳述。由於各種因素的影響，我們的實際結果可能與這些前瞻性聲明中的預期結果大不相同，包括但不限於本報告中“風險因素”、“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”以及本報告其他部分中討論的那些因素，以及其他可能在我們提交給美國證券交易委員會或美國證券交易委員會的其他文件中，或在出現此類前瞻性聲明的文件中不時提到的其他因素。可歸因於我們的所有書面或口頭前瞻性聲明都明確地受到這些警告性聲明的限制。此類前瞻性陳述包括但不限於關於以下方面的陳述：
本報告所載的前瞻性陳述僅反映我們截至本報告簽署之日的觀點和假設。除法律另有規定外，我們不承擔更新任何前瞻性陳述的責任。
我們通過這些警告性聲明來限定我們所有的前瞻性聲明。此外，關於我們的所有前瞻性陳述，我們要求1995年私人證券訴訟改革法中包含的前瞻性陳述的安全港的保護。
3
第一部分.金融公司IAL信息
項目1.融資ALI報表
Axsome Therapeutics，Inc
合併資產負債表
(單位為千，不包括每股和每股金額)
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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(未經審計) |
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資產 |
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流動資產： |
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現金及現金等價物 |
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應收賬款淨額 |
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庫存，淨額 |
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預付資產和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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設備，網絡 |
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使用權資產經營性租賃 |
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商譽 |
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無形資產，淨額 |
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非流動庫存和其他資產 |
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總資產 |
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負債和股東權益 |
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流動負債： |
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應付帳款 |
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應計費用和其他流動負債 |
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經營租賃負債，本期部分 |
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或有對價，當期 |
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流動負債總額 |
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或然代價，非流動 |
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應付貸款，長期 |
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長期經營租賃負債 |
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融資租賃負債，長期 |
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總負債 |
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股東權益： |
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優先股，$ |
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普通股，$ |
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額外實收資本 |
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累計赤字 |
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股東權益總額 |
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總負債和股東權益 |
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$ |
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$ |
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附註是綜合財務報表的組成部分。
4
Axsome Therapeutics，Inc
合併業務報表(未經審計)
(單位為千，不包括每股和每股金額)
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截至6月30日的三個月， |
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截至6月30日的六個月， |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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收入： |
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產品銷售，淨額 |
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許可證收入 |
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專利權使用費收入 |
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總收入 |
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運營費用： |
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收入成本（不包括攤銷和折舊） |
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研發 |
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銷售、一般和行政 |
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或有對價公允價值損失 |
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無形資產攤銷 |
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總運營支出 |
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運營虧損 |
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利息支出，淨額 |
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所得税前虧損 |
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所得税優惠(費用) |
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淨虧損 |
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每股普通股基本虧損和攤薄後淨虧損 |
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加權平均已發行普通股、基本普通股和稀釋後普通股 |
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附註是綜合財務報表的組成部分。
5
Axsome Therapeutics，Inc
合併股東權益報表（未經審計）
(單位為千，不包括份額)
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普通股 |
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額外實收 |
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累計 |
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總 |
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股份 |
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量 |
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資本 |
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赤字 |
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股權 |
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2022年12月31日的餘額 |
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基於股票的薪酬 |
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在行使期權時發行普通股 |
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在歸屬RSU時發行普通股 |
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債務融資時發行認購證 |
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預扣税的股份 |
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淨虧損 |
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2023年3月31日的餘額 |
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基於股票的薪酬 |
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在行使期權時發行普通股 |
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在歸屬RSU時發行普通股 |
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融資後發行普通股 |
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債務融資時發行認購證 |
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預扣税的股份 |
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淨虧損 |
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2023年6月30日的餘額 |
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2023年12月31日的餘額 |
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基於股票的薪酬 |
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在行使期權時發行普通股 |
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在歸屬RSU時發行普通股 |
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預扣税的股份 |
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淨虧損 |
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2024年3月31日的餘額 |
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基於股票的薪酬 |
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行使期權並根據員工股票購買計劃發行普通股 |
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在歸屬RSU時發行普通股 |
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融資後發行普通股 |
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預扣税的股份 |
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淨虧損 |
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2024年6月30日的餘額 |
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附註是綜合財務報表的組成部分。
6
Axsome Therapeutics，Inc
合併現金流量表(未經審計)
(單位：千)
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截至6月30日的六個月， |
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2024 |
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2023 |
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經營活動的現金流 |
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淨虧損 |
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對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整： |
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基於股票的薪酬費用 |
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無形資產攤銷 |
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3,161 |
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債務貼現攤銷 |
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折舊 |
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或有對價公允價值損失 |
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非現金租賃費用 |
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融資租賃使用權資產攤銷 |
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經營租賃負債變化 |
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經營資產和負債變化： |
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應收賬款淨額 |
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庫存，淨額 |
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預付費用和其他流動資產 |
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非流動庫存和其他資產 |
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應付帳款 |
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應計費用和其他流動負債 |
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用於經營活動的現金淨額 |
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投資活動產生的現金流 |
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購買設備 |
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投資活動所用現金淨額 |
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融資活動產生的現金流 |
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債務提取收益 |
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支付債務發行成本 |
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融資租賃義務本金部分的付款 |
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融資發行普通股所得收益 |
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支付普通股發行成本的現金 |
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行使期權並根據員工股票購買計劃發行普通股的收益 |
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支付或有對價 |
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股票獎勵預扣税的支付 |
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融資活動提供的現金淨額 |
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現金淨(減)增 |
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期初現金 |
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期末現金 |
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現金流量信息的補充披露： |
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支付的利息 |
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為換取經營租賃負債而取得的經營租賃使用權資產 |
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融資租賃使用權資產換取融資租賃負債 |
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附註是綜合財務報表的組成部分。
7
Axsome Therapeutics，Inc
合併財務報表附註(未經審計)
(單位為千，不包括每股和每股金額)
注1.業務性質和列報依據
Axome治療公司(“Axome”或“公司”)是一家生物製藥公司，為治療選擇有限的中樞神經系統(“CNS”)疾病開發和提供新型療法。通過專注於這一治療領域，該公司正在解決當前治療選擇有限或不足的重要和不斷增長的市場。該公司於2012年1月12日在特拉華州註冊成立。該公司的CNS投資組合包括
該公司於2022年5月從Jazz PharmPharmticals Plc(“Jazz”)手中收購了Sunosi在美國的權利，並於2022年11月從Jazz手中收購了除美國以外的全球權利(不包括某些亞洲市場)(統稱為“收購”)。Sunosi是一種經美國食品和藥物管理局(FDA)批准並在美國銷售的產品，用於改善與發作性睡病或阻塞性睡眠呼吸暫停相關的日間過度嗜睡(EDS)成年患者的清醒程度。Sunosi於2020年1月在歐洲獲得歐盟委員會的批准。2023年2月，該公司宣佈與Atnahs Pharma UK Limited(“Pharmanovia”)達成許可交易，在歐洲和中東/北非的某些國家營銷Sunosi。
2022年8月，該公司宣佈FDA批准Auvelity，並於2022年10月宣佈Auvelity在美國商業化用於治療成人嚴重抑鬱障礙。
隨附的未經審核中期綜合財務報表乃由本公司根據美國公認會計原則(“美國公認會計原則”)及美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)就Form 10-Q呈報的規則及規定而編制。因此，按照美國公認會計原則編制的財務報表中通常包含的某些信息和腳註披露已根據此類規則和規定予以濃縮或省略。這些未經審計的中期合併財務報表應與本公司於2024年2月23日提交給美國證券交易委員會的截至2023年12月31日的10-K表格年度報告中包含的已審計財務報表及相關附註結合閲讀。
管理層認為，未經審計的中期綜合財務報表反映了公平列報中期財務信息所需的所有調整，這些調整是正常的經常性調整。截至2024年6月30日的三個月和六個月的經營業績不一定代表整個會計年度或未來任何時期的經營業績。
流動性與資本資源
該公司自成立以來一直出現經營虧損，預計將繼續出現經營虧損，可能永遠不會盈利。截至2024年6月30日，該公司的累計虧損為$
該公司的主要現金來源是出售Sunosi和Auvelity的收益、在公開發行中發行和出售其普通股以及發行債務。該公司實現盈利的能力取決於許多因素，包括其獲得監管部門對其候選產品的批准、成功完成任何批准後的監管義務以及成功地將其候選產品單獨或與第三方合作商業化的能力。即使該公司繼續從其產品中獲得收入，它也可能繼續遭受巨大的運營虧損。
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該公司相信，其現有現金將足以滿足本文件提交之日起至少12個月的預期運營現金需求。在此期間，公司預計其開支將增加，這主要是由於Sunosi和Auvelity的商業化，同時繼續開發公司的流水線資產。如果市場條件有利或出於其他戰略考慮，公司可能會使用公開和私人股本發行、債務融資、其他第三方融資、戰略聯盟、許可安排或營銷和分銷安排的組合來為其未來的現金需求融資。
該公司的普通股在納斯達克全球市場上市，交易代碼為“AXSm”。
附註2.主要會計政策摘要
重大風險和不確定性
該公司的運營受到許多因素的影響，這些因素可能會影響其經營業績和財務狀況。這些因素包括但不限於：公司候選產品的臨牀測試和試驗活動的結果；公司獲得監管機構批准銷售其產品的能力；來自其他公司製造和銷售或正在開發的產品的競爭；公司產品的價格和需求；公司就其產品談判有利的許可或其他製造和營銷協議的能力；以及公司籌集額外資本的能力。如果該公司的產品商業化在財務上不成功，它將無法產生足夠的經常性產品收入來實現和保持盈利。
該公司目前有兩種經商業批准的產品，Auvelity和Sunosi，不能保證公司的研究和開發努力將導致除Auvelity和Sunosi之外的產品成功商業化。開發和商業化一種產品需要大量的時間和資金，並受到監管審查和批准以及來自其他生物技術和製藥公司的競爭。該公司在快速變化的環境中運營，依賴於其員工和顧問的持續服務以及獲得和保護知識產權。
預算的使用
管理層在制定編制這些財務報表時使用的估計和假設時考慮了許多因素。管理層必須在這一過程中做出重大判斷。此外，其他因素可能會影響估計，包括預期的業務和運營變化、與編制估計時使用的假設相關的敏感性和波動性，以及歷史趨勢是否有望代表未來趨勢。估算過程通常可能會對最終的未來結果產生一系列潛在的合理估算，管理層必須選擇一個在該合理估算範圍內的數額。這一過程可能導致實際結果與編制財務報表時使用的估計金額大不相同，如果這些結果與歷史經驗不同，或者其他假設被證明不是實質上準確的，即使這些假設在做出時是合理的。在編制這些財務報表時，管理層在以下方面使用了重大估計：基於股票的薪酬支出；認股權證公允價值的確定；研究和開發成本的會計；收購的會計；商譽和無形資產的減值；或有對價公允價值的確定；扣款、現金折扣、銷售回扣、回報和其他調整；以及公司遞延税項淨資產和相關估值撥備的可回收性。
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收入確認
根據會計準則編纂(“ASC”)主題606，與客户的合同收入(“ASC 606”)，當客户獲得承諾的貨物或服務的控制權時，公司確認收入，其數額反映了公司預期從貨物或服務交換中獲得的對價。控制權的轉讓以合同履行義務為基礎，該義務發生在所有權轉移以及公司貨物實際轉讓給客户時，因為客户已經獲得了對所有重大經濟利益的控制權，公司獲得了支付權。
為了確定本公司認定屬於ASC606範圍內的安排的收入確認，本公司執行以下五個步驟：(I)確定與客户的合同(S)，(Ii)確定合同中的履約義務，(Iii)確定交易價格，(Iv)將交易價格分配到合同中的履約義務，以及(V)在實體履行履約義務時確認收入。本公司僅將五步模式應用於符合ASC 606規定的合同定義的安排，包括本公司很可能會收取其有權收取的對價，以換取其轉讓給客户的商品或服務。在合同開始時，一旦合同被確定在ASC 606的範圍內，公司就評估每份合同中承諾的商品或服務，確定哪些是履行義務，並評估每一項承諾的商品或服務是否不同。然後，公司確認在履行履約義務時分配給各自履約義務的交易價格的金額為收入。有關產品銷售會計的完整討論，請參閲產品銷售淨額(見下文)和附註13.收入.
許可協議
該公司從與製藥公司就某些產品的開發和商業化達成的許可證或類似協議中獲得收入。這類協議可以包括以許可證形式轉讓知識產權。客户支付的款項可能包括不可退還的預付費用、基於所定義里程碑的實現情況的付款以及產品銷售的版税。
如果本公司的知識產權許可被確定有別於安排中確定的其他履行義務，本公司在轉讓許可控制權時將分配給該許可的交易價格確認為收入。對協議中所有其他承諾的商品或服務進行評估，以確定它們是否不同。如果它們不是不同的，它們就與其他承諾的商品或服務相結合，形成一個不同的承諾商品或服務捆綁包。向公司支付的任何額外對價反映其獨立銷售價格的可選未來服務不向客户提供實質性權利，因此不被視為履行義務。如果可選的未來服務的定價方式為客户提供顯著或遞增的折扣，則這些服務屬於實質性權利，並作為單獨的績效義務入賬。
合同開始時的或有里程碑被估計到很可能不會發生重大收入逆轉的程度，並使用最可能金額法計入交易價格。不在公司控制範圍內的里程碑付款，如監管批准，在收到這些批准之前不被認為是可能實現的，因此，可變對價受到限制。然後，交易價格按相對獨立的銷售價格分配給每項履約義務，公司在履行合同項下的履約義務時確認收入。在每個報告期結束時，本公司重新評估實現開發或基於銷售的里程碑付款的可能性，即不會發生重大收入逆轉，並在必要時調整整體交易價格的估計。任何此類調整均按累積追趕原則入賬，這將影響許可證和其他收入以及調整期間的收益。
對於包括基於銷售的特許權使用費的安排，包括基於銷售的里程碑付款，以及被視為與特許權使用費相關的主要項目的知識產權許可，收入在(I)發生相關銷售時，或(Ii)部分或全部特許權使用費分配給的履約義務已經履行(或部分履行)時確認。
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產品銷售，淨額
產品銷售收入在扣除準備金後入賬，以備變動對價。這些準備金反映了公司根據合同條款對公司有權獲得的對價金額的最佳估計。本公司向與本公司簽訂正式協議的批發商(統稱為“分銷商”)銷售美國境內的Sunosi和Auvelity。這些分銷商隨後將該公司的產品轉售給零售藥店。該公司在產品供應的基礎上向Pharmanovia銷售Sunosi，Sunosi隨後在許可地區內銷售。本公司不以寄售安排銷售產品，產品銷售收益的收取不取決於客户將商品出售給第三方。見注13.截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月的產品銷售收入進一步細分，淨額。
可變對價準備金
該公司對可變對價的估計和對是否將估計金額計入交易價格的決定主要基於對其預期業績的評估和所有合理可用的信息(歷史、當前和預測)。這些準備金反映了公司根據合同條款對公司有權獲得的對價金額的最佳估計，並被歸類為應收賬款的減少額(如果應付給客户)或應計費用和其他流動負債(如果應付給第三方)。交易價格中包含的可變對價金額可能受到限制，只有在被認為未來期間確認的累計收入金額可能不會發生重大逆轉的情況下，才會包含在淨銷售價格中。最終收到的實際對價金額可能與估計不同。如果未來的實際結果與我們的估計不同，公司將調整這些估計，這將影響產品淨收入和在這些差異已知期間的收益。
回扣、折扣和其他激勵措施的撥備基於預期的患者使用量以及分銷渠道中的庫存水平，以確定對福利提供者的合同義務。此外，在某些情況下，銷售通常具有有限的返回權。收入是在銷售時確定的回扣、折扣和其他獎勵和回報撥備後計入的淨額。該公司使用客户羣利用組合數據、產品價格變化、政府定價計算和以前的付款歷史來估計可變對價。當趨勢表明調整是適當的並反映實際經驗時，將調整回扣、折扣和其他激勵措施的應計金額。
貿易折扣和津貼-該公司通常提供折扣，其中包括在公司合同中明確規定的獎勵費用，並在確認相關產品收入的期間記錄為收入減少。此外，該公司還(通過貿易折扣和補貼)補償其分銷商的分銷服務和數據。這些付款被記錄為產品銷售額的減少以及綜合資產負債表上淨額的應收賬款的減少。
產品退貨-根據產品的到期日，本公司一般對從本公司購買的產品提供有限的退貨權利。該公司估計可能退回的產品銷售金額，並將這一估計記錄為相關產品銷售確認期間的收入減少，以及應計費用和其他流動負債的組成部分。該公司目前使用現有的行業數據、歷史產品銷售信息和實際退貨經驗來估計產品退貨負債。
退款和折扣-向供應商收取的費用和折扣是指合同承諾以低於向分銷商收取的標價銷售產品所產生的估計債務。經銷商按他們為產品支付的價格與最終售價之間的差額向公司收取費用。這些準備金是在確認相關產品銷售的同一期間建立的，導致產品銷售和應收賬款淨額減少。
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回扣-返點適用於：醫療補助、管理式醫療保健和所有適用州的補充返點，這些返點由醫療補助藥品返點計劃下的法定政府定價計算要求定義。Tricare對TRICARE第三方管理員的回扣是根據與國防衞生局達成的協議中定義的法定計算得出的。D部分和商業管理醫療返點是根據與藥房福利經理(“PBM”)和管理醫療組織簽訂的合同支付的。在收到簽約實體的發票後，根據簽約實體成員對產品的使用情況，向這些實體支付回扣。回扣津貼還包括根據2022年《通貨膨脹降低法案》為聯邦醫療保險D部分應支付的金額。公司估計這些回扣，並在相關產品銷售確認的同一時期記錄這些估計，導致產品銷售減少以及應計費用和其他流動負債的一部分。
覆蓋範圍差距-聯邦醫療保險D部分承保缺口是指當患者是由聯邦醫療保險和醫療補助服務中心管理的聯邦醫療保險D部分處方藥計劃的成員時，消費者為處方藥費用支付的一段時間，該期間位於初始承保限額和災難性承保閾值之間。本公司估計出售給患者的商品在保險缺口中的百分比，並在銷售時調整此類折扣的交易價格，從而減少產品銷售以及應計費用和其他流動負債的一部分。
其他激勵措施-該公司提供的其他激勵措施包括自願患者援助計劃，如共同支付援助計劃，旨在向符合條件的商業保險患者提供財政援助，這些患者擁有付款人要求的處方藥共同付款。自付援助應計費用的計算依據是索賠估計數和公司預計收到的與已確認為收入的產品相關的每項索賠的成本。準備金在確認相關收入的同一期間入賬，導致產品銷售減少以及應計費用和其他流動負債的一部分。
該公司作出的重大估計和判斷對其產品淨收入的確認有重大影響。第三方付款人對回扣、退款和折扣的索賠經常在相關銷售之後向公司提交，這可能會導致新信息知曉的時間段的調整。該公司將根據新的信息調整其估計，這些信息包括有關其產品的實際回扣、退款和折扣的信息。
收入成本
該公司的收入成本包括產品銷售成本和與收到的預付許可收入相關的費用分攤費用。產品銷售成本主要包括直接成本(包括材料、運輸、搬運和製造成本)、間接費用和產品使用費。產品銷售成本不包括折舊和攤銷。在2023年第一季度，該公司錄得
該公司承擔了Jazz對Sk生物製藥有限公司(“SK”)和AIR Biophma，LLC(“AIR”)的特許權使用費和基於銷售的里程碑承諾。SK是Sunosi的發起人，並保留在
外幣折算
以外幣計價的收入和支出在發生之日按匯率換算成美元。境外業務的資產和負債按期末匯率折算。匯率波動對將外幣兑換成美元的影響包括在經營報表中，對公司的綜合財務報表並不重要。
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細分市場信息
運營部門被定義為企業的組成部分，其獨立的離散信息可供首席運營決策者或決策小組在決定如何分配資源和評估業績時進行評估。該公司將其運營和管理業務視為
現金和現金等價物
本公司將收購時到期日在三個月或以下的所有高流動性投資視為現金等價物。該公司的現金和現金等價物包括支票賬户和隔夜清償賬户中的持有量。該公司的現金等價物，即在一個清掃賬户中持有的貨幣市場基金，按公允價值經常性計量。截至2024年6月30日，現金和現金等價物餘額為#美元。
風險集中
信用風險集中-可能使公司面臨集中信用風險的金融工具包括現金和現金等價物。本公司維持其在金融機構的現金存款，這些現金存款超過保險限額。2024年6月30日，公司的大部分現金由
風險集中，其他- 該公司產品的合同製造商數量有限。有時，該公司的產品可能只有一個製造商或供應商。
業務合併
本公司採用收購會計方法將收購作為一項業務合併入賬，該方法要求收購的所有可識別資產和承擔的負債均按其估計公允價值入賬。購買對價的公允價值超過可確認資產和負債的公允價值的部分計入商譽。在確定收購資產和承擔負債的公允價值時，管理層作出重大估計和假設。評估無形資產的關鍵估計包括但不限於收購專利技術帶來的未來預期現金流。管理層對公允價值的估計是基於被認為是合理的假設，但本質上是不確定和不可預測的，因此，實際結果可能與估計不同。
作為收購的結果，該公司記錄了商譽和無形資產。
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商譽
商譽被認為是無限期的，因此不攤銷。本公司每年測試商譽賬面值是否可收回，或在事件或環境變化顯示資產可能減值時更頻繁地測試商譽賬面值是否可收回。在審核減值商譽時，本公司首先評估定性因素，以確定報告單位的公允價值是否更有可能低於其賬面價值。如果定性因素確定有必要完成商譽減值測試，則相關報告單位的公允價值將被確定並與其賬面價值進行比較。如果公允價值大於賬面價值，則賬面價值被視為可收回，無需採取進一步行動。如果公允價值估計低於賬面價值，商譽將按賬面金額超過報告單位公允價值的金額被視為減值，並在本公司的綜合經營報表中計入商譽減值。截至12月31日，公司完成了年度商譽評估。截至2024年6月30日，該公司已確定它已
無形資產
該公司的無形資產在其估計的十年受益期內採用直線法攤銷。本公司通過考慮可能需要修訂使用壽命估計或表明資產可能減值的事件或情況變化，定期評估無形資產的可回收性。於截至二零二四年六月三十日止六個月內，本公司並無發現任何顯示該無形資產存在潛在減值的事件或情況變化.
或有對價
在企業合併中支付的對價可能包括潛在的未來付款，這取決於被收購的企業在未來實現某些里程碑(“或有對價”)。Jazz支付的特許權使用費是公司目前在美國的Sunosi淨銷售額的高個位數特許權使用費，以及公司在美國未來適應症的Sunosi淨銷售額的中位數特許權使用費。或有對價負債按購入之日的估計公允價值計量，並於確認期間於綜合經營報表中記錄公允價值的後續變動。本公司採用概率加權收益法估計收購日期及其後報告期的或有對價的公允價值，並作出重大假設，包括當前和未來跡象下Sunosi的估計未來銷售額、監管和商業里程碑成就的時間、技術和監管成功率的概率和貼現率。預期於結算日後12個月內結清的或有對價負債以流動負債列報，非流動部分計入綜合資產負債表的總負債內。
公允價值計量
公允價值被定義為在計量日市場參與者之間的有序交易中，為資產或負債在本金或最有利的市場上轉移負債而收取或支付的交換價格。按公允價值計量的資產和負債採用三級公允價值層次結構進行報告，該層次結構對用於計量公允價值的投入進行了優先排序。這種層次結構最大限度地利用了可觀察到的輸入，最大限度地減少了不可觀察到的輸入。用於計量公允價值的三種投入水平如下：
第1級-在活躍市場上對公司在計量日期有能力獲得的相同資產或負債的報價。
第2級--資產或負債可直接或間接觀察到的活躍市場報價以外的投入。
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第3級--沒有或很少有市場數據的不可觀察到的輸入，這需要報告實體制定自己的假設。
在某種程度上，估值是基於在市場上較難觀察到或無法觀察到的模型或投入，公允價值的確定需要更多的判斷。因此，本公司在釐定公允價值時所作出的判斷，對分類為第3級的工具的判斷程度最高。公允價值層次內的資產或負債水平是以對公允價值計量有重大意義的任何投入中的最低水平為基礎。
公司的金融工具包括現金和現金等價物、應收賬款、應付賬款、應計費用和其他負債、或有權證負債、流動和長期債務以及流動和非流動或有對價。該公司的一級金融工具包括現金和現金等價物、應收賬款、應付賬款、應計費用和其他負債。由於它們的短期到期日，在隨附的綜合財務報表中報告的賬面價值接近其各自的公允價值，因此它們被視為1級。本公司資產負債表上債務的賬面價值估計為接近其公允價值。本公司的3級金融工具包括或有認股權證負債、當期及非當期或有對價，這是由於在確定其各自的公允價值時所需的重大不可觀察的投入。
該公司將或有對價負債的公允價值歸類為公允價值等級中的第三級，因為該估計是基於需要管理層判斷的重大不可觀察輸入。或有對價負債的公允價值採用概率加權收益法進行估計，並使用重大假設，包括Sunosi在當前和未來跡象中的估計未來銷售額、監管和商業里程碑成就的時間、技術和監管成功的可能性以及貼現率。或有對價負債須於每個預期資產負債表日重新計量，公允價值的任何變動均記錄在綜合經營報表中。詳情見附註6.金融工具公允價值。
該公司根據關鍵假設和投入，採用布萊克-斯科爾斯模型估計認股權證負債的公允價值。本公司利用概率評估評估剩餘貸款協議(定義見下文)認股權證歸屬的可能性，並將發生概率百分比分配至所計算的公允價值，因此被視為公允價值層次中的第三級。本公司將根據貸款協議預期將於未來發行的認股權證入賬為負債，並採用Black-Scholes估值模型按公允價值計量。認股權證須於每個預期資產負債表日重新計量，公允價值的任何變動均記錄在綜合經營報表內。見附註6.金融工具的公允價值以瞭解更多詳細信息。
應收賬款淨額
公司的應收賬款淨額來自產品銷售，代表其客户的應收賬款。它們通常以銷售總額減去貿易折扣、津貼和按存儲容量使用計費所產生的準備金來表示。應收賬款通常有一個標準的p的付款期限
該公司監控客户的財務表現和信譽，以便適當評估和應對客户信用狀況的變化。2023年第一季度，該公司開始通過批發客户分銷產品。公司通過評估損失風險和有關可收回性的可用相關信息來估計其應收賬款的預期信用損失，包括歷史信用損失、現有合同付款條款、客户的實際付款模式、個人客户情況以及對整個應收賬款合同期限內預期存在的經濟狀況的合理且有支持性的預測。該公司歷史上從未經歷過重大信用損失。根據其評估，截至2024年6月30日，該公司擁有
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發債成本
債務發行成本包括獲得長期融資所產生的成本。該等成本於綜合資產負債表中分類，直接從相關債務負債的賬面金額中扣除。該等開支於債務協議期間按實際利率法於綜合經營報表中遞延及攤銷為利息開支的一部分。
庫存
本公司以成本或估計可變現淨值中較低者對其存貨進行估值。由於採購會計原因，與收購相關的剩餘存貨按公允價值列報。本公司於每個報告期內對資本化存貨的可回收性進行評估，並將任何過剩及陳舊存貨減記至首次確認減值期間的估計可變現淨值。該等減值費用如發生，則記入收入成本內。
當根據管理層的判斷，認為未來的商業化是可能的，並且未來的經濟效益有望實現時，公司在監管部門批准後對與公司產品相關的庫存成本進行資本化。在收到監管機構批准的候選產品之前獲得和製造的庫存在發生時計入研究和開發費用。可用於臨牀或商業產品生產的庫存，如果選擇用於臨牀生產活動，則作為研發費用支出。
庫存水平是根據一年內銷售的數量進行評估的。如果庫存水平超過未來12個月的估計銷售金額，本公司將此類庫存的估計歸類為非流動庫存。
設備，網絡
設備主要由計算機設備組成，按成本入賬。設備在其估計使用年限內以直線方式折舊，該公司估計使用年限為
研發成本
研究和開發成本在發生時計入費用。研發支出主要包括與員工相關的支出，包括工資、福利、差旅和股票薪酬支出、合同服務、第三方服務提供商進行研究、臨牀前和臨牀研究的成本、實驗室用品、產品許可費、諮詢和其他相關支出。研究、臨牀前和臨牀研究費用是根據與代表公司進行和管理研究、臨牀前和臨牀活動的第三方研究和開發組織簽訂的合同，包括與內部管理人員和外部服務提供商討論服務的進度或完成階段以及為該等服務支付的合同費用而估計的。如果服務業績的實際時間安排或努力程度與最初估計數不同，應計項目也會相應調整。為獲得開發、使用、製造和商業化尚未達到技術可行性且未來沒有替代用途的產品的許可協議而支付的相關費用計入已發生的費用。
廣告費
廣告成本計入銷售、一般和行政費用，並在發生時計入費用。本公司將廣告費用視為與推廣本公司商業產品有關的費用。截至2024年6月30日的三個月和六個月，廣告費是$
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所得税
所得税按資產負債法核算。根據這一方法，遞延税項資產和負債被確認為可歸因於現有資產和負債的賬面金額與其各自税基之間的差額、營業虧損和税項抵免結轉之間的差額的未來税務後果。遞延税項資產及負債以制定税率計量，預期適用於預計收回或結算該等暫時性差額的年度的應税收入。税率變動對遞延税項資產和負債的影響在包括頒佈日期在內的期間的收入中確認。如果根據現有證據的份量，部分或全部遞延税項資產很可能無法變現，則會提供估值減值準備。
該公司估計每年的有效税率為
本公司只有在根據不確定税務狀況的技術價值以及現有事實和情況進行審查後更有可能維持的情況下，才會確認來自該不確定税務狀況的税務利益。當存在不確定的税收頭寸時，本公司確認税收頭寸的税收優惠，以使其更有可能實現。截至2024年6月30日，本公司不認為存在任何重大不確定的税務頭寸。如果公司認為未來有必要計提利息或罰款，則該金額將作為所得税支出的組成部分列報。
基於股票的薪酬
對於已發行的股票期權，公司使用Black-Scholes期權定價模型估計每個期權的授予日期公允價值。布萊克-斯科爾斯模型考慮了公司普通股的預期波動率、無風險利率、期權的估計壽命、公司普通股的收盤價和行使價。布萊克-斯科爾斯計算中使用的估計涉及固有的不確定性和管理層判斷的應用。此外，公司還在發生股權獎勵沒收時確認費用。
對於限制性股票單位，公司以公司普通股的形式發行。這些獎勵的公平市場價值以授予日每股市場收盤價為基礎。
本公司確認授予日期股票期權和RSU在必要的服務期內的公允價值，這通常是歸屬期限。對於僅受基於服務的歸屬條件約束的獎勵，公司選擇以直線基礎確認基於股票的薪酬支出。對於受業績歸屬條件約束的獎勵，當業績條件有可能實現時，本公司採用加速歸因法確認基於股票的薪酬支出。與基於股票的補償有關的費用與受贈人的現金補償記錄在同一財務報表行項目內。
本公司在行使購股權及RSU時的政策是，股份將根據股東於2015年11月採納的本公司2015年綜合激勵薪酬計劃股份池作為新股發行。
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普通股基本淨虧損和攤薄淨虧損
普通股每股基本淨虧損的計算方法是用淨虧損除以當期已發行普通股的加權平均股數。普通股每股攤薄淨虧損包括根據2023年員工購股計劃(“ESPP”)可能行使或轉換證券的影響(如有)，例如認股權證、股票期權、RSU及/或普通股，這將導致發行普通股的增量股份。由於這些項目的影響在淨虧損期間是反攤薄的，截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月的普通股每股基本淨虧損和稀釋後每股淨虧損沒有差異.
租契
本公司在合同開始時確定一項安排是否為租賃。使用權資產代表公司在租賃期內使用標的資產的權利，租賃負債代表公司支付租賃所產生的租賃款項的義務。在評估合同是否包含租賃時，本公司考慮(1)合同是否明確或隱含地確定了合同定義的資產，以及(2)公司從使用標的資產中獲得了幾乎所有的經濟利益，並指示在合同期限內如何使用該資產以及用於什麼目的。
該公司的租賃協議包含租賃和非租賃部分。非租賃部分主要包括維修費和水電費。本公司已採取實際權宜之計，將非租賃部分的固定付款與租賃付款合併，並將其作為單一租賃部分進行會計處理，從而增加了租賃資產和相應的負債額。本公司租賃安排項下的付款主要為固定付款，但變動付款於已發生時列支，並不包括在經營租賃資產及負債內。
租賃資產及負債於租賃開始日按租賃期內租賃付款的現值確認。在確定租賃期限時，公司包括在合理確定公司將行使該選擇權時延長或終止租約的選擇權。本公司使用合同中隱含的利率，當該利率容易確定時，使用公司的遞增借款利率，當合同中隱含的利率不能根據開始日期可獲得的信息確定租賃付款的現值時，使用公司的遞增借款利率。
公司的經營租賃反映在公司綜合資產負債表中的使用權經營資產、經營租賃負債的當前部分和經營租賃負債的長期部分。經營租賃費用在租賃期間以直線法確認，並計入銷售、一般和行政費用。融資租賃計入非流動存貨和其他資產；應計費用和其他流動負債；以及融資租賃負債，長期計入公司的綜合資產負債表。融資租賃項下的資產在租賃期限內按直線攤銷。並計入銷售、一般和行政費用。短期租賃被定義為在開始日期的租期為12個月或以下的租賃，不包括延長期限或購買本公司合理確定將行使的標的資產的選擇權，不包括這種處理，並按直線法在租賃期內確認。
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近期會計公告
2023年11月，財務會計準則委員會(FASB)發佈了會計準則更新(ASU)2023-07分部報告，要求在年度和中期基礎上披露增量分部信息。該標準在2023年12月15日之後的年份和2024年12月15日之後的過渡期內有效，並允許及早採用。該公司目前正在評估在其合併財務報表上採用這一指導意見的效果。
2023年12月，FASB發佈了ASU 2023-09，《所得税披露的改進》，其中要求披露司法管轄區支付的分類所得税，加強有效税率調節中的披露，並修改其他與所得税相關的披露。這些修正案在2024年12月15日之後的年度期間生效。該公司目前正在評估在其合併財務報表上採用這一指導意見的效果。
附註3.應收賬款，淨額
應收賬款淨額包括：
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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應收貿易賬款 |
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減去：可變對價準備金 |
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應收賬款淨額 |
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該公司應收賬款餘額最大的客户是Cardinal Health，Inc.，森科拉公司，和McKesson Corporation，該公司約佔
説明4.庫存
庫存包括以下內容：
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6月30日， |
|
|
十二月三十一日， |
|
||
原料 |
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$ |
|
|
$ |
|
||
Oracle Work in Process |
|
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成品 |
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|
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|
||
總 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
有幾個
下表總結了所示每個時期公司庫存的資產負債表分類：
|
|
6月30日， |
|
|
十二月三十一日， |
|
||
資產負債表分類 |
|
|
|
|
|
|
||
庫存，淨額 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
非流動庫存和其他資產 |
|
|
|
|
|
|
||
總 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
19
説明5.無形資產
下表提供了公司在所示各個期間無形資產的公允價值。
|
|
總賬面金額 |
|
|
累計攤銷 |
|
|
賬面淨額 |
|
|
剩餘加權平均使用壽命 |
|||
2023年12月31日的餘額 |
|
|
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|
|
|
|||
壽命較長的無形資產 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
||||
2024年6月30日的餘額 |
|
|
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|
|||
壽命較長的無形資產 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
||||
基於截至年記錄的有限壽命無形資產 2024年6月30日，假設基礎資產不會發生損害且公司不會改變資產的預計壽命，未來五年及此後期間的未來攤銷費用估計如下：
|
|
預計攤銷費用 |
|
|
2024 |
|
$ |
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|
2025 |
|
|
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2026 |
|
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|
2027 |
|
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|
2028 |
|
|
|
|
此後 |
|
|
|
|
總 |
|
$ |
|
|
説明6.金融工具公允價值
就收購而言，公司向Jazz支付Sunosi在美國淨銷售額的特許權使用費。用於估值該或有對價的貼現現金流量法包括不容易觀察的市場數據的輸入，即第三級輸入。或有對價的公允價值反映為當前應計或有對價美元
按經常性基準計量的金融工具的公允價值如下：
|
|
2024年6月30日 |
|
|||||||||||||
|
|
1級 |
|
|
2級 |
|
|
3級 |
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|
總 |
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||||
資產： |
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現金及現金等值物-貨幣市場基金 |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
— |
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$ |
|
||
負債： |
|
|
|
|
|
|
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|
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|
||||
或有對價 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||
|
|
2023年12月31日 |
|
|||||||||||||
|
|
1級 |
|
|
2級 |
|
|
3級 |
|
|
總 |
|
||||
資產： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
現金及現金等值物-貨幣市場基金 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
||
負債： |
|
|
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|
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|
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|
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|
||||
或有對價 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||
20
或有對價負債
或有對價負債的公允價值在每個報告期按市價計價，並重新計量 2024年6月30日。截至2024年6月30日，或有對價負債的公允價值變化如下：
|
|
或有對價 |
|
|
2023年12月31日的餘額 |
|
$ |
|
|
按公允價值調整 |
|
|
|
|
付款 |
|
|
( |
) |
2024年6月30日餘額（3級） |
|
$ |
|
|
記錄負債的或有代價的經常性第三級公允價值計量包括以下重大不可觀察輸入數據：
|
|
|
|
|
|
截至2024年6月30日 |
|
截至2023年12月31日 |
|
|
估值方法 |
|
無法觀察到的重要輸入 |
|
加權平均值（範圍，如果適用） |
|
加權平均值（範圍，如果適用） |
或有對價 |
|
概率加權收益法 |
|
貼現率 |
|
|
||
|
|
|
|
收入貼現率 |
|
|
本公司對或有對價負債的公允價值計量已被歸類為3級，因為其估值需要對需要使用不可觀察投入的因素進行大量判斷和估計。或有對價負債的公允價值採用概率加權收益法，採用重大假設進行估計，這些假設包括Sunosi在當前和未來跡象中的估計未來銷售額、監管和商業里程碑成就的時間、技術和監管成功率的概率以及貼現率。如果這些假設中的一項或多項發生重大變化，或有對價負債的估計公允價值可能會導致公允價值計量大幅增加或降低。
附註7.應計費用和其他流動負債
應計費用和其他流動負債包括：
|
|
6月30日， |
|
|
十二月三十一日， |
|
||
應計研究和開發 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
應計補償 |
|
|
|
|
|
|
||
應計銷售、一般銷售和行政銷售 |
|
|
|
|
|
|
||
應計銷售折扣、回扣和津貼 |
|
|
|
|
|
|
||
應計版税 |
|
|
|
|
|
|
||
應計利息 |
|
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|
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||
應計税 |
|
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|
|
— |
|
|
融資租賃負債，流動 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
總 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
21
附註8.貸款和擔保協議
大力神資本公司
《貸款協議》第四修正案
於2023年5月8日，本公司與日期為2020年9月25日的貸款及擔保協議(經日期為2021年10月14日的貸款及擔保協議第一修正案修訂，並經日期為2022年3月27日的貸款及擔保協議第二修正案進一步修訂，並經日期為2023年1月9日的貸款及擔保協議第三修正案(“貸款協議”)進一步修訂)(“貸款協議”)訂立豁免及第四修正案(“貸款協議”)。以其行政代理和抵押品代理的身份，以及作為貸款人的其他金融機構或實體，就其項下的定期貸款(“2020年定期貸款”)。
第四修正案增加了Axome馬耳他有限公司(“Axome馬耳他”)在美國境外可以持有的現金金額，從#美元
《貸款協議》第三修正案
於2023年1月9日，本公司與Hercules訂立貸款協議第三修正案(“第三修正案”)，Hercules以行政代理及抵押品代理的身份，以貸款人的身份與其他金融機構或實體訂立貸款協議。
第三修正案修改了貸款協議的條款，除其他事項外：
截至2024年6月30日，該公司允許1D、1 E和2檔，總計美元
22
2021年10月14日，該公司與Hercules簽訂了貸款和擔保協議第一修正案。於2022年3月27日，就收購事項(如上所述)，本公司與Hercules訂立貸款及抵押協議第二修正案(“第二修正案”)。第二修正案於2022年5月9日結束，與收購結束同時。
作為債務的抵押品，公司已向Hercules授予公司對公司所有財產(包括知識產權)的所有權利、所有權和權益的優先擔保權益，其中包括公司與安盛首席執行官兼董事會主席Herriot Tabuteau萬.D.擁有的實體Antecip的一項現有許可協議(“許可協議”)，但有限的例外情況除外。Antecip同意(其中包括)根據與本公司、Antecip和Hercules的直接協議(“直接協議”)轉讓許可協議的抵押品。
貸款協議包含慣例陳述、擔保和契諾，包括本公司限制額外債務的契諾、留置權(包括知識產權和其他資產的負質押)、擔保、合併和合並、大規模資產出售、投資和貸款、某些公司變更、與關聯公司的交易和重大變更。於最初成交時，貸款協議並無載有適用的財務契諾。《貸款協定第三修正案》於2023年1月結束後生效，適用以下有限金融契約：
本公司於貸款協議項下的責任會在發生特定違約事件時加速履行，包括拖欠款項、無力償債及借款人的業務、營運或財務或其他狀況出現重大不利變化。
23
此外，本公司須支付某些期末費用，包括(A)初始期末費用#美元。
如果滿足某些期限延長條件，公司必須支付相當於
本公司可選擇預付全部或部分定期貸款，但須繳交相等於(I)的預付款罰金。
本公司評估了2023年1月生效的第三修正案是否代表根據ASC 470-50進行的債務修改或清償，債務修改和清償。因為第三修正案規定的現金流的現值小於
貸款利息分配和攤銷
長期債務和未攤銷債務貼現餘額如下：
|
|
6月30日， |
|
|
十二月三十一日， |
|
||
未償債務總額 |
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$ |
|
|
$ |
|
||
加：附加的最終付款費 |
|
|
|
|
|
|
||
減去：未攤銷債務貼現，長期 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
減去：長期債務的當前部分 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
應付貸款，長期 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
鑑於其可變利率，債務的公允價值接近其公允價值。
利息費用、期末付款費用攤銷、與發行成本相關的債務折扣攤銷以及公司債務的認購權如下：
|
|
截至6月30日的三個月， |
|
|
截至6月30日的六個月， |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
利息開支 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
期末付款費攤銷 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
債務貼現相關發行成本和認購證攤銷 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
24
截至2011年，未償債務的計劃本金支付 2024年6月30日，具體如下：
2024 |
|
$ |
— |
|
2025 |
|
|
— |
|
2026 |
|
|
— |
|
2027 |
|
|
— |
|
2028 |
|
|
|
|
此後 |
|
|
— |
|
未償還本金總額 |
|
$ |
|
附註9.承付款和或有事項
租契
租賃在ASC主題842下説明。該公司作出會計政策選擇，不將確認要求應用於短期租賃。本公司在綜合經營報表中以直線方式確認短期租賃的租賃付款，並在產生該等付款義務的期間內確認可變租賃付款。因此，本公司不會確認任何租賃的租賃負債或使用權資產，而在開始日期，租賃期限為
在
該公司從2024年第一季度開始進入車隊租賃計劃。租賃協議包括初始
確認的租賃費用如下：
|
|
截至6月30日的三個月， |
|
|
截至6月30日的六個月， |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
經營租賃費用 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
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|
$ |
|
||||
融資租賃費用 |
|
|
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|
|
|
||||
使用權資產攤銷 |
|
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|
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|
— |
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|
|
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— |
|
||
租賃負債利息 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
25
公司租賃的未來最低租賃付款額 2024年6月30日的情況如下：
|
|
經營租賃 |
|
|
融資租賃 |
|
||
2024 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
2025 |
|
|
|
|
|
|
||
2026 |
|
|
|
|
|
|
||
2027 |
|
|
|
|
|
|
||
2028 |
|
|
|
|
|
|
||
此後 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
租賃付款總額 |
|
|
|
|
|
|
||
扣除計入的利息 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
租賃負債現值 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
説明10.股東權益
公開招股
市場上的產品
於2019年12月，本公司與SVB Securities LLC(現稱Leerink Partners LLC)(“Leerink”)訂立銷售協議(“2019年12月銷售協議”)，根據該協議，本公司可出售最多$
於2022年3月，本公司與Leerink訂立銷售協議(“2022年3月銷售協議”)，並提交招股説明書補充文件，根據該協議，本公司可出售最多$
2022年8月，公司提交了《2019年貨架登記説明書》的招股説明書補充文件，用於發行和銷售(如果有的話)高達$
於2022年12月，就2022年貨架登記聲明(定義見下文)，本公司提交了新的銷售協議招股説明書，以取代先前於2022年8月提交的與到期的2019年貨架登記聲明相關的招股説明書補充資料。新的銷售協議招股説明書涵蓋了公司發行和出售的相同金額的
根據2022年3月的銷售協議，截至2024年6月30日的三個月，該公司收到了大約$
26
《公司》做到了
在2022年3月第二修正案結束後，大力神還購買了
普通股持有者有權
2023年6月公開發售
2023年6月，本公司完成了普通股的包銷公開發行(以下簡稱《2023年6月公開發行》)。該公司出售了
貨架登記表
2022年12月2日，本公司向美國證券交易委員會備案了發行普通股、優先股、權證、權利、債務證券和單位的自動擱置登記書(《2022年擱置登記書》)。於美國證券交易委員會備案後生效，是本公司目前唯一活躍的貨架登記。
根據美國證券交易委員會規則，2022年貨架登記聲明允許公司未來不時以不確定的價格在一個或多個公開發行中以不確定的金額出售公司的普通股、優先股、債務證券和單位。在2022年《貨架登記聲明》所涵蓋的任何證券提供出售時，將準備一份招股説明書附錄，並提交給美國證券交易委員會，其中包含有關任何此類發行條款的具體信息。
股權激勵計劃
2015年11月，公司股東通過了2015年綜合激勵薪酬計劃（“2015年計劃”）。截至2024年6月30日，已有
27
股票期權
下表列出了截至 2024年6月30日：
|
|
Number |
|
|
加權 |
|
|
加權 |
|
|
骨料 |
|
||||
截至2023年12月31日的未償還債務 |
|
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$ |
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|
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||||
授與 |
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已鍛鍊 |
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( |
) |
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|||
被沒收/取消 |
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( |
) |
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|||
截至2024年6月30日未償還 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
|
||||
已歸屬，預計將於2024年6月30日歸屬 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
|
||||
可於2024年6月30日取消 |
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|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
|
||||
每個股票期權授予的公允價值在授予之日使用Black-Scholes期權定價模型進行估計。公司股票期權的預期期限是採用美國證券交易委員會關於股票薪酬的第107號工作人員會計公告中所述的“簡化”方法確定的。之所以選擇簡化方法，是因為該公司由於經營歷史較短，其歷史期權行使經驗有限。無風險利率以授予時有效的美國國債收益率為基礎，期限大致等於授予的預期期限。預期股息收益率是基於公司從未支付過現金股利，並且確實支付了現金股息
已授出期權的加權平均授出日期公允價值為$
限售股單位
RSU的公允價值是在授予之日根據其普通股在該日的市場價格確定的。RSU的公允價值在歸屬期間按比例確認為費用
下表列出了RSU的活動 截至2024年6月30日的六個月：
|
|
數 |
|
|
加權 |
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||
截至2023年12月31日的未償還債務 |
|
|
|
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$ |
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||
授與 |
|
|
|
|
|
|
||
既得 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
被沒收 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
截至2024年6月30日未償還 |
|
|
|
|
$ |
|
||
28
員工購股計劃
ESPP允許符合條件的員工購買公司普通股股份。收購價格等於
截至2024年6月30日,
基於股票的薪酬費用
確認的股票補償費用如下：
|
|
截至6月30日的三個月， |
|
|
截至6月30日的六個月， |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
研發 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
銷售、一般和行政 |
|
|
|
|
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總 |
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$ |
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$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
資本化為庫存的股票補償費用總計美元
注11。權證
下表總結了 截至2024年6月30日的六個月：
|
|
認股權證 |
|
|
加權平均 |
|
||
截至2023年12月31日的未償還債務 |
|
|
|
|
$ |
|
||
已發佈 |
|
|
|
|
|
|
||
已鍛鍊 |
|
|
|
|
|
|
||
截至2024年6月30日未償還 |
|
|
|
|
$ |
|
||
未清償認股權證
與加入第三修正案有關，赫拉克勒斯收到了購買總計
29
2023年權證、2022年權證和2020年權證的定價採用本公司普通股的成交量加權平均價格
附註12.普通股每股淨虧損
下表列出了普通股基本淨虧損和攤薄淨虧損的計算方法：
|
|
截至6月30日的三個月， |
|
|
截至6月30日的六個月， |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
普通股基本和稀釋後淨虧損： |
|
|
|
|
|
|
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||||
淨虧損 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
加權平均已發行普通股-基本普通股和稀釋普通股 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
普通股每股淨虧損--基本虧損和攤薄虧損 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
以下潛在稀釋證券已被排除在稀釋加權平均股的計算之外，因為它們具有反稀釋作用：
|
|
6月30日， |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
股票期權 |
|
|
|
|
|
|
||
限制性股票單位 |
|
|
|
|
|
|
||
認股權證 |
|
|
|
|
|
|
||
ESPP |
|
|
|
|
|
|
||
總 |
|
|
|
|
|
|
||
30
注13。收入
該公司通過分銷商在美國銷售Sunosi和Auvelity。該公司在產品供應的基礎上將Sunosi出售給Pharacco，Sunosi隨後在許可地區內出售。
許可證收入包括確認公司於2023年2月從Pharamerovia收到的預付款，特許權使用費收入與Pharamerovia在某些美國以外市場銷售Sunosi有關。
下表按產品列出了總收入摘要：
|
|
截至6月30日的三個月， |
|
|
截至6月30日的六個月， |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
產品銷售，淨額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
奧維利蒂 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
蘇諾西 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
產品總銷售額(淨額) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
Sunosi許可收入 |
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下表按地理位置列出了總收入摘要：
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截至6月30日的三個月， |
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截至6月30日的六個月， |
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2024 |
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2024 |
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截至2024年6月30日的6個月產品銷售額（淨額）包括因估計數變化而對2023年產品銷售撥備的調整
注14.許可協議
與Pharmanovia達成許可協議
於2023年2月，馬耳他有限公司及本公司全資附屬公司Axome馬耳他與Pharmanovia訂立獨家許可協議(“Pharmanovia許可協議”)，以在歐洲及中東及北非若干國家(“地區”)商業化及進一步開發Sunosi。根據Pharmanovia許可協議的條款，本公司保留其在Sunosi知識產權中的現有權益，並將領土上的這些權利許可給Pharmanovia。Pharmanovia公司獨自負責Sunosi在該領土的臨牀開發和商業化。該公司將在無限期內繼續生產Sunosi並向Pharmanovia公司提供產品供應，當產品供應給Pharmanovia公司時，公司將確認收入為產品銷售淨額的組成部分。
31
作為簽署Pharmanovia許可協議的代價，該公司收到了一筆不可退還的歐元預付款
該公司根據ASC 606評估了Pharmanovia許可協議，並得出結論，Pharmanovia在交易中代表客户。初始交易價格包括不可退還的預付款，這筆款項在2023年第一季度向Pharmanovia轉讓許可證時確認為許可證收入，因為符合ASC 606規定的收入確認要求。其餘的對價形式是可變的，因為它們取決於基於銷售的目標或其他里程碑的實現情況。本公司評估了可變對價的限制，並得出結論，里程碑付款取決於監管機構的批准和第三方的行動，因此非常容易受到公司影響之外的因素的影響。因此，在合同開始時，里程碑不包括在交易價格中，因為收入不可能不發生重大逆轉。以銷售為基礎的里程碑將在達到相關銷售門檻的期間確認為收入。所有其他開發或管理里程碑將在基本里程碑實現期間立即確認為收入。與基於銷售的版税相關的任何對價將在相關銷售發生時確認。該公司確認的特許權使用費收入為$
與輝瑞達成獨家許可協議
2020年1月，該公司與輝瑞公司(“輝瑞”)就輝瑞的臨牀和非臨牀數據以及瑞波西汀的知識產權簽訂了獨家許可協議。瑞波西汀是該公司正在開發的用於治療發作性睡病的AXS-12中的活性藥物成分。該協議還規定該公司有獨家權利在美國開發和商業化埃斯波西汀，這是一種新的晚期候選產品，稱為AXS-14，用於治療纖維肌痛。
根據協議條款，輝瑞獲得了
輝瑞還可以獲得最高美元的賠償。
32
與Antecip達成獨家許可協議
於二零一二年，本公司訂立
關於貸款協議，本公司與Antecip及Hercules訂立直接協議，據此Antecip同意根據貸款協議進行許可協議的抵押品轉讓(其中包括)。
注15.版税協議
2022年3月25日，本公司與Jazz簽訂了資產購買協議(“購買協議”)，根據該協議，本公司將從Jazz手中收購Sunosi在某些美國和前美國市場的商業和開發權。此次收購是在兩次獨立的交易中完成的。於滿足或豁免購買協議項下的成交條件後，買賣協議擬於二零二二年五月九日(“初步成交”)進行的指定初始資產的買賣。購買協議預期的特定美國以外資產的出售和購買發生在購買協議下的成交條件(“最終成交”)得到滿足或豁免之後的2022年11月14日。本公司採用收購會計方法將初始結賬作為業務合併進行會計處理，將最終結賬作為資產收購進行會計處理。
根據購買協議，該公司同意向Jazz支付的不可退還、不可入賬的特許權使用費相當於(A)任何當前指示的高個位數特許權使用費，或(B)在適用特許權使用費期限內對美國領土淨銷售額的任何未來指示的中位數個位數特許權使用費。Jazz在美國境外的淨銷售額不需要向Jazz支付版税。
在最初的交易中，該公司承擔了Jazz對Sk和AIR的所有承諾。SK是Sunosi的發起人，並保留在
33
附註16.所得税
下表列出了該公司所有時期的所得税前虧損和有效税率：
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截至6月30日的三個月， |
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截至6月30日的六個月， |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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所得税前虧損 |
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實際税率 |
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該公司在美國和其業務所在的外國司法管轄區繳納所得税。這些外國司法管轄區的法定税率與美國不同。因此，公司的有效税率將根據外國收入與美國收入的相對比例、淨營業虧損和税收抵免結轉的利用情況、收入和支出的地理組合的變化以及管理層對遞延税項資產變現能力和税法變化等事項的評估變化而變化。本公司定期評估由美國國税局(“IRS”)及其他税務機關審核本公司的報税表，以確定其所得税儲備及開支是否足夠而產生不利結果的可能性。如果實際事件或結果與公司目前的預期不同，可能需要對其所得税支出進行費用或抵免。
《公司》做到了
《公司》做到了
該公司目前正在接受美國國税局對其2021年美國所得税申報單的審查。該公司目前不在州一級接受審查。自2012年成立以來，公司在美國聯邦和州的淨營業虧損已經發生，因此，潛在税務審查的納税年度可能從該日起適用，因為利用前幾年的淨營業虧損將開啟相關年度的審計，供美國國税局和/或州税務當局審計。
附註17.關聯方交易
自公司成立之日起，Herriot Tabuteau SEARCH. D一直是該公司的創始人、首席執行官、公司董事會主席，以及超過
本公司是以下項目的一方
34
項目2.管理層的討論與分析F財務狀況和業務成果
以下討論和分析包含關於我們的計劃和對未來可能發生的事情的預期的前瞻性陳述。前瞻性陳述基於許多假設和估計，這些假設和估計本身就會受到重大風險和不確定因素的影響，由於許多已知或未知因素，包括但不限於“風險因素”中討論的那些因素，我們的結果可能與前瞻性陳述中預期的結果大不相同。另見本報告開頭提出的“關於前瞻性陳述的警示説明”。
以下討論和分析應與本報告其他地方的未經審計的中期綜合財務報表及其相關腳註一起閲讀，並與管理層的討論和分析以及我們於2024年2月23日提交給美國證券交易委員會或美國證券交易委員會的截至2023年12月31日的10-k表格年度報告中包括的已審計綜合財務報表一併閲讀.
概述
我們是一家商業階段的生物製藥公司，為治療選擇有限的中樞神經系統或中樞神經系統疾病開發和提供新的療法。通過專注於這一治療領域，我們正在解決當前治療選擇有限或不足的重要和不斷增長的市場。該公司的CNS產品組合包括三種尚未批准的候選產品，AXS-07、AXS-12和AXS-14，它們正在為多種適應症而開發，以及兩種已批准的產品--Auvelity®和Sunosi®--這兩種產品也正在為進一步的適應症而開發。2022年5月，公司完成了從Jazz PharmPharmticals或Jazz手中對Sunosi的美國收購，並於2022年11月為某些國際市場從Jazz手中收購了Sunosi的前美國資產，或集體收購。Sunosi是一種獲得美國食品和藥物管理局(FDA)批准並在美國上市的產品，用於改善與發作性睡病或阻塞性睡眠呼吸暫停相關的白天過度嗜睡的成年患者的覺醒能力。2020年1月，歐盟委員會也在歐洲批准了Sunosi。2022年8月，該公司宣佈獲得FDA的批准，並於2022年10月，Auvelity在美國商用。Auvelity被用於治療成人的主要抑鬱障礙。
商業產品
35
發展計劃
當用於進一步開發的計劃時，我們將Auvelity中包含的專利右美沙芬-安非他酮製劑稱為“AXS-05”。AXS-05是一種新型的、口服的、研究中的NMDA受體拮抗劑，具有多模式活性，正在開發中，用於治療阿爾茨海默病激動症或AD激動症和戒煙。AXS-05利用專利配方和劑量的右美沙芬和安非他酮，以及Axome的代謝抑制技術，來調節組件的傳遞。我們已經完成了AXS-05在AD激盪中的2/3階段試驗，我們稱之為Advance-1試驗。AXS-05在Advance-1試驗中達到了主要終點。我們還完成了ACCORD-1試驗，這是一項第三階段的雙盲、安慰劑對照、隨機停藥試驗，用於AD激動症患者，我們正在進行一項開放標籤的AD激動症長期安全性研究。我們目前正在進行ADVANCE-2試驗，另一個階段3，雙盲、安慰劑對照試驗，用於AD激動症患者。我們還在進行ACCORD-2研究，這是一項對AD激動症患者進行的3期雙盲、安慰劑對照、隨機停藥試驗。在與杜克大學的研究合作下，AXS-05用於戒煙的積極第二階段試驗已經完成。
AXS-07是一種新型的口服、快速吸收、多機制的研究藥物，正在開發中，用於偏頭痛的急性治療。AXS-07由分子溶解性增強型包合物、美洛昔康和利扎曲普坦組成。我們已經完成了AXS-07用於急性治療偏頭痛的兩個3期試驗，我們稱之為動量試驗和攔截試驗。AXS-07在動量試驗和攔截試驗中都達到了共同的主要終點。我們還完成了AXS-07在偏頭痛患者中的一項開放標籤、長期、安全的研究，稱為MOVE試驗。在MOVE試驗中，服用AXS-07可以迅速、實質性地緩解偏頭痛及其相關症狀，而且長期服用耐受性良好。我們目前正在進行Emerge研究，這是一項多中心、3期、單組試驗，評估AXS-07對口服降鈣素基因相關肽抑制劑反應不足的成人偏頭痛的急性治療的有效性和安全性。我們在2021年提交了針對AXS-07的新藥申請(NDA)，該申請被接受，並於2022年4月收到了FDA的完整回覆信(CRL)。CRL中給出的主要原因與化學、製造和控制或CMC考慮有關。我們向FDA重新提交了AXS-07用於偏頭痛急性治療的NDA，FDA預計將其歸類為2類重新提交。
AXS-12，瑞波西汀，是一種治療發作性睡病的新型口服研究藥物。AXS-12是一種高選擇性和強效的去甲腎上腺素再攝取抑制劑。AXS-12已被FDA授予治療發作性睡病的孤兒藥物名稱。我們已經完成了AXS-12的第二階段試驗，我們稱之為音樂會研究。我們最近完成了使用AXS-12治療發作性睡病的隨機、安慰劑對照的第三階段試驗，我們稱之為SYMPHONY研究，在該試驗中，AXS-12達到了減少猝倒發作的主要終點。我們目前正在對AXS-12進行一項開放標籤的長期安全擴展研究。
AXS-14，Ereboxetine，是一種正在開發的治療纖維肌痛的新型口服研究藥物。AXS-14是一種高度選擇性和有效的去甲腎上腺素再攝取抑制劑。瑞波西汀的SS-對映體Esreboxetine比外消旋瑞波西汀更有效和更有選擇性。我們有來自輝瑞或輝瑞的授權數據，其中包括已完成的治療纖維肌痛的2期試驗和3期試驗，這兩項試驗都是陽性的。
Solriamfetol是Sunosi中的活性成分。它是一種口服的雙效多巴胺和去甲腎上腺素再攝取抑制劑和TAAR1激動劑。我們目前正在進行三個階段的3期雙盲、安慰劑對照、隨機多中心試驗：一項是MDD，我們稱之為範式研究，第二項是暴飲暴食障礙，我們稱之為Engage研究，第三項是針對患有注意力缺陷/多動障礙的成年人，我們稱之為焦點研究。我們最近還啟動了第四項研究，這是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的Solriamfetol治療輪班工作障礙(SWD)的3期試驗，我們稱之為持續研究。
36
此外，我們目前正在評估其他候選產品，我們打算為中樞神經系統疾病開發這些產品。我們的目標是成為一家完全整合的生物製藥公司，開發和商業化差異化治療，增加可用的治療選擇，改善中樞神經系統疾病患者的生活。
我們的候選產品通過專利、商業祕密和專有技術的組合得到保護。如果獲得批准，它們還可能有資格獲得監管排他期。我們的知識產權組合包括已頒發的美國和外國專利，AXS-05的權利要求延伸到2034、2040、2041和2043，AXS-07的權利要求延伸到2038，AXS-12的權利要求延伸到2040，以及AXS-05、AXS-07、AXS-12和AXS-14的美國和外國專利申請。與Sunosi一樣，Orange Book在美國列出的專利延長至2042年。我們在其他多個國家也擁有與Sunosi相關的專利。2024年6月，我們與UniChem實驗室有限公司(UniChem)達成和解協議，解決了與Sunosi相關的專利訴訟，允許Unicem在2042年6月30日或更早的情況下開始銷售其仿製版本的Sunosi。
自2012年1月成立以來，到目前為止，我們的業務包括組織和為公司配備人員、業務規劃、籌集資金、開發我們的化合物、從事其他發現和臨牀前活動，以及Sunosi和Auvelity的商業推出。在首次公開募股後，我們主要通過向股權投資者出售普通股和債務借款的收益來為我們的運營提供資金。有關進一步討論，請參閲下面題為“流動性和資本資源”的小節。
我們盈利的能力取決於我們創造收入的能力。我們已經開始了Sunosi和Auvelity的商業銷售，但我們在將這些產品或任何產品商業化方面的經驗有限。
自成立以來，我們發生了重大的運營和淨虧損。在截至2024年和2023年6月30日的六個月中，我們分別發生了14770美元的萬和7,840美元的萬淨虧損。截至2024年6月30日，我們的累計赤字為98330美元萬，我們預計將產生鉅額費用和持續的運營虧損。我們預計，隨着我們繼續將目前上市的產品商業化，以及開發和臨牀試驗，並尋求監管部門對我們目前的候選產品和我們開發或許可並進入臨牀開發的任何其他候選產品的批准，與我們正在進行的活動相關的費用將會增加。此外，作為一家上市公司，我們已經並將繼續承擔與運營相關的額外成本。因此，我們可能需要額外的資金來支持我們的持續運營。我們可能尋求通過公共或私人股本、債務融資或其他來源為我們的運營提供資金。我們可能無法以可接受的條款獲得足夠的額外融資，或者根本不能。我們未能在需要時籌集資金，將對我們的財務狀況和我們實施業務戰略的能力產生負面影響。我們將需要創造可觀的收入來實現盈利，而且我們可能永遠不會做到這一點。
年初至今和最近的事態發展
AXS-05
2024年5月，我們宣佈啟動ACCORD-2研究，這是一項第3階段的雙盲、安慰劑對照、隨機停藥試驗，以評估AXS-05治療AD激越的有效性和安全性。
索利安非醇
2024年3月，我們宣佈啟動這項範例研究，這是一項3期隨機、雙盲、安慰劑對照的多中心試驗，用於治療MDD。
2024年4月，我們宣佈啟動Engage研究，這是一項第三階段的隨機、雙盲、安慰劑對照的多中心試驗，用於治療卧牀。
2024年8月，我們宣佈啟動了一項3期隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心的Solriamfetol治療SWD的研究。
37
AXS-12
2024年3月，我們報告了AXS-12治療發作性睡病的3期試驗的正面頂線數據，我們稱之為SYMPHONY研究。
財務概述
收入
截至2024年和2023年6月30日的三個月，我們的產品銷售淨收入分別為8,650美元萬和4,600美元萬，截至2024年和2023年6月30日的六個月，我們的產品銷售淨收入分別為16060美元萬和7,460美元萬。
我們預計，Sunosi和Auvelity的收入可能會隨着需求的不同而波動。我們不會從其他產品中獲得收入，除非我們成功開發、獲得監管部門批准並將我們當前或未來的候選產品之一商業化。自成立以來，我們發生了重大的運營虧損。如果我們不能及時完成我們的候選產品的開發或獲得監管部門的批准，我們從這些候選產品中創造未來收入的能力以及我們的運營結果和財務狀況將受到重大和不利的影響。如果我們達成許可或合作安排，這樣的協議可能會也可能不會在未來產生收入。
此外，在2023年第一季度，我們記錄了與Pharmanovia許可協議(定義如下)相關的許可收入6,570萬。更多細節見下文。
與Pharmanovia達成許可協議
2023年2月，我們與Pharmanovia簽訂了Pharmanovia許可協議，以便在領土上商業化和進一步開發Sunosi®。Pharmanovia是一家總部設在英國的全球生命週期管理保健公司，專注於四個核心治療領域-腫瘤學、內分泌學、神經學和心血管學。
我們在2023年第一季度收到了6,200歐元萬(6,570美元萬)的預付款，並有資格獲得總計高達9,450歐元萬的基於銷售的和其他里程碑式的付款。我們將收到授權產品在領土上的淨銷售額(如Pharmanovia許可協議所定義)的版税百分比。我們確認了截至2024年和2023年6月30日的三個月的特許權使用費收入分別為60美元萬和70美元萬，以及截至2024年和2023年6月30日的六個月的特許權使用費收入為150美元萬和100美元萬，這與Pharmanovia銷售Sunosi有關。
收入成本
收入成本包括配製、製造和包裝藥品的直接成本，由人工、海關、基於庫存的補償、運輸、外部庫存管理、特許權使用費和其他雜項運營成本組成的間接成本。
研發費用
研發費用主要包括臨牀前研究、臨牀試驗、製造成本、員工相關費用(包括工資、福利、差旅和股票薪酬費用)、合同服務(包括與第三方(如合同研究機構或CRO)達成協議而產生的外部研發費用)、設施成本、管理費用、折舊和其他相關成本。
38
研發活動是我們商業模式的核心。為了為我們的任何候選產品提交新藥申請或NDA，我們已經並將產生超出我們目前和計劃中的臨牀試驗的鉅額成本。很難確定我們目前或未來的臨牀試驗和臨牀前研究的成本和持續時間，或者如果我們獲得監管部門的批准，我們將從Sunosi和Auvelity或我們的候選產品的商業化和銷售中獲得多大程度的收入。我們候選產品的臨牀試驗和開發的持續時間、成本和時間將取決於各種因素，包括未來臨牀試驗和臨牀前研究的不確定性、臨牀試驗註冊率的不確定性以及重大和不斷變化的政府監管。此外，每種候選產品的成功概率將取決於許多因素，包括競爭、製造能力和商業可行性。我們將根據每個候選產品在科學和臨牀上的成功，以及對每個候選產品的商業潛力的評估，確定要追求哪些項目，以及為每個項目提供多少資金。
管理層在制定編制這些財務報表時使用的估計和假設時考慮了許多因素。管理層必須在這一過程中做出重大判斷。此外，其他因素可能會影響估計，包括預期的業務和運營變化、與編制估計時使用的假設相關的敏感性和波動性，以及歷史趨勢是否有望代表未來趨勢。估算過程通常可能會對最終的未來結果產生一系列潛在的合理估算，管理層必須選擇一個在該合理估算範圍內的數額。這一過程可能會導致實際結果與編制財務報表時使用的估計金額大不相同，如果這些結果與歷史經驗不同，或者其他假設被證明不是實質上準確的，即使這些假設在做出時是合理的。
銷售、一般和管理費用
銷售、一般和行政費用主要包括行政、商業、財務和運營職能人員的工資和相關費用，包括股票薪酬和差旅費用。銷售、一般和行政費用還包括營銷費用、其他商業費用、商業化前費用、設施相關費用、保險費、法律和會計服務的專業費用以及專利申請和起訴費用。銷售、一般和行政費用在發生時計入。
利息支出，淨額
利息支出淨額主要包括與定期貸款有關的現金利息和非現金成本(請參閲下文“流動性和資本資源”進一步討論)。我們在債務協議期限內將這些成本作為利息支出在我們的綜合經營報表中攤銷。利息支出，淨額還包括現金賺取的利息收入。
關鍵會計政策與重大判斷和估計
對我們財務狀況和經營結果的討論和分析以我們的綜合財務報表為基礎，這些報表是根據美國公認會計原則或美國公認會計原則編制的。在編制這些合併財務報表時，我們需要做出估計和假設，以影響在合併財務報表日期報告的資產和負債的報告金額、或有資產和負債的披露以及報告期內報告的費用金額。根據公認會計原則，我們的估計基於歷史經驗和我們認為在當時情況下合理的各種其他假設。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值不同。
除了與許可協議相關的收入確認外，我們在2023年年報中披露的10-k表格中披露的關鍵會計政策沒有實質性變化。我們的關鍵會計政策在本季度報告10-Q表的其他部分的綜合財務報表的附註中進行了説明。
39
經營成果
下表彙總了我們在所示期間的業務成果(以千計)：
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截至6月30日的三個月， |
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截至6月30日的六個月， |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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收入： |
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產品銷售，淨額 |
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$ |
86,520 |
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$ |
46,017 |
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$ |
160,616 |
|
|
$ |
74,586 |
|
許可證收入 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
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65,735 |
|
專利權使用費收入 |
|
|
646 |
|
|
|
683 |
|
|
|
1,549 |
|
|
|
955 |
|
總收入 |
|
|
87,166 |
|
|
|
46,700 |
|
|
|
162,165 |
|
|
|
141,276 |
|
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
收入成本（不包括攤銷和折舊） |
|
|
8,055 |
|
|
|
4,599 |
|
|
|
14,352 |
|
|
|
12,155 |
|
研發 |
|
|
49,853 |
|
|
|
20,581 |
|
|
|
86,683 |
|
|
|
38,374 |
|
銷售、一般和行政 |
|
|
103,554 |
|
|
|
78,935 |
|
|
|
202,524 |
|
|
|
153,126 |
|
或有對價公允價值損失 |
|
|
2,160 |
|
|
|
6,053 |
|
|
|
748 |
|
|
|
5,891 |
|
無形資產攤銷 |
|
|
1,590 |
|
|
|
1,589 |
|
|
|
3,179 |
|
|
|
3,161 |
|
總運營支出 |
|
|
165,212 |
|
|
|
111,757 |
|
|
|
307,486 |
|
|
|
212,707 |
|
運營虧損 |
|
|
(78,046 |
) |
|
|
(65,057 |
) |
|
|
(145,321 |
) |
|
|
(71,431 |
) |
利息支出，淨額 |
|
|
(1,299 |
) |
|
|
(2,730 |
) |
|
|
(2,381 |
) |
|
|
(4,994 |
) |
所得税前虧損 |
|
|
(79,345 |
) |
|
|
(67,787 |
) |
|
|
(147,702 |
) |
|
|
(76,425 |
) |
所得税優惠(費用) |
|
|
— |
|
|
|
617 |
|
|
|
— |
|
|
|
(1,963 |
) |
淨虧損 |
|
$ |
(79,345 |
) |
|
$ |
(67,170 |
) |
|
$ |
(147,702 |
) |
|
$ |
(78,388 |
) |
每股普通股基本虧損和攤薄後淨虧損 |
|
$ |
(1.67 |
) |
|
$ |
(1.54 |
) |
|
$ |
(3.11 |
) |
|
$ |
(1.80 |
) |
加權平均已發行普通股、基本普通股和稀釋後普通股 |
|
|
47,573,229 |
|
|
|
43,669,820 |
|
|
|
47,482,602 |
|
|
|
43,597,131 |
|
產品銷售，淨。 截至2024年6月30日的三個月和六個月，奧維信美國的淨銷售額分別為6,500美元萬和11840美元萬，而2023年同期的淨銷售額為2,760美元萬和4,330美元萬。截至2024年6月30日的三個月和六個月，蘇諾西的淨銷售額分別為2,150美元萬和4,220美元萬，而2023年同期的淨銷售額為1,840美元萬和3,110美元萬。這兩個可比時期的增長主要是由於Auvelity和Sunosi的單位銷售量都有所增加。
下表彙總了截至2024年6月30日的6個月我們的銷售津貼和準備金的活動情況(以千為單位)：
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商業折扣和回扣、退貨及其他 |
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|
現金折扣和退款 |
|
|
醫療補助和醫療保險回扣 |
|
|
總 |
|
||||
2023年12月31日的餘額 |
|
$ |
37,492 |
|
|
$ |
12,501 |
|
|
$ |
9,222 |
|
|
$ |
59,215 |
|
規定 |
|
|
109,593 |
|
|
|
44,085 |
|
|
|
14,663 |
|
|
|
168,341 |
|
付款/貸方 |
|
|
(98,124 |
) |
|
|
(43,397 |
) |
|
|
(9,318 |
) |
|
|
(150,839 |
) |
2024年6月30日的餘額 |
|
$ |
48,961 |
|
|
$ |
13,189 |
|
|
$ |
14,567 |
|
|
$ |
76,717 |
|
許可證收入。2023年2月，我們簽訂了Pharmanovia許可協議，在某些前美國市場將Sunosi商業化。我們將來自Pharmanovia的6,570美元萬預付款確認為2023年第一季度的許可收入。在截至2024年6月30日的六個月裏，我們沒有許可證收入。
版税收入。與2023年2月的Pharmanovia許可協議有關，在截至2024年6月30日的三個月和六個月裏，我們確認的特許權使用費收入分別為60萬和150美元萬，而2023年同期，可歸因於Pharmanovia在非許可市場銷售Sunosi的收入為70萬和100美元萬。
40
收入成本。截至2024年6月30日的三個月和六個月的收入成本分別為810美元萬和1,440美元萬，而2023年同期的收入成本為460美元萬和1,220美元萬。這兩個可比時期的增長與Auvelity和Sunosi的銷售額增長一致。截至2023年6月30日的6個月的收入成本包括與Pharmanovia許可協議相關的5億美元萬許可內收入分享費用。
研究和開發。下表彙總了截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月我們主要產品的研發費用(以千為單位)：
|
|
截至6月30日的三個月， |
|
|
截至6月30日的六個月， |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
索利安非醇 |
|
$ |
15,633 |
|
|
$ |
2,185 |
|
|
$ |
24,197 |
|
|
$ |
4,586 |
|
AXS-05 |
|
|
15,763 |
|
|
|
8,352 |
|
|
|
29,288 |
|
|
|
15,003 |
|
AXS-07 |
|
|
3,973 |
|
|
|
1,126 |
|
|
|
6,945 |
|
|
|
3,105 |
|
AXS-12 |
|
|
3,078 |
|
|
|
2,651 |
|
|
|
5,124 |
|
|
|
4,861 |
|
AXS-14 |
|
|
3,761 |
|
|
|
1,638 |
|
|
|
6,370 |
|
|
|
2,698 |
|
其他研究與開發(*) |
|
|
2,573 |
|
|
|
1,391 |
|
|
|
5,119 |
|
|
|
2,469 |
|
基於股票的薪酬 |
|
|
5,072 |
|
|
|
3,238 |
|
|
|
9,640 |
|
|
|
5,652 |
|
研發費用總額 |
|
$ |
49,853 |
|
|
$ |
20,581 |
|
|
$ |
86,683 |
|
|
$ |
38,374 |
|
(*)其他研發費用主要包括與其他候選產品有關的成本、設施和間接費用
與2023年同期相比，截至2024年6月30日的三個月和六個月的研發費用分別增加了2,930美元萬和4,830美元萬。這兩個可比時期的增長主要涉及針對其他適應症的第三階段試驗，包括針對solriamfetol的ADHD、MDD和BED研究，正在進行的AXS-05和AXS-12第三階段試驗的推進，AXS-07和AXS-14的製造成本增加，以及由於組織增長而導致的人員成本增加。隨着我們繼續進行非臨牀和臨牀前測試，進行正在進行和計劃中的臨牀試驗，以及生產藥物產品，預計FDA將批准我們當前和未來的候選產品的進一步開發，我們預計研究和開發成本將穩定下來。
銷售，一般和行政。截至2024年6月30日的三個月和六個月，銷售、一般和管理費用分別為10360美元萬和20250美元萬，而2023年同期為7,890美元萬和15310美元萬。這兩個可比期間的增長主要是由於Auvelity和Sunosi的商業活動增加，以及與組織增長有關的人員成本增加，包括基於非現金股票的薪酬。隨着我們繼續教育醫生和擴大市場準入，我們預計銷售、一般和管理費用將略有增加，因為我們為Auvelity、Sunosi和預期的產品發佈擴大了營銷、促銷和廣告成本。
或有對價的公允價值損失。截至2024年6月30日的三個月和六個月的虧損頭寸分別為220億美元萬和70美元萬，而2023年同期的虧損頭寸分別為600美元萬和590美元萬，這與重大假設的變化有關，包括未來銷售估計和重大不可觀察到的投入的變化，包括貼現率。
無形資產攤銷。我們將無形資產攤銷，確認為收購的一部分，在其10年的使用壽命內攤銷。截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月，無形資產攤銷均為1.60億美元萬，截至2024年6月30日和2023年6月30日的兩個月，無形資產攤銷均為3.2億美元萬。
利息支出，淨額。截至2024年6月30日的三個月和六個月，淨利息支出分別為130億美元萬和240億美元萬，而2023年同期為270億美元萬和500億美元萬。這兩個可比期間的減少主要是由於較高現金餘額的利息收入增加所致，這部分抵消了與Hercules的貸款協議(定義見下文)相關的利息支出、發行成本和費用。
所得税支出。我們沒有記錄截至2024年6月30日的三個月和六個月的所得税支出，這是由於我們沒有受益的季度在所有司法管轄區發生的虧損，這是由於我們的遞延税項資產的全額估值準備頭寸。由於在馬耳他獲得的收入與Pharmanovia許可協議確認的許可收入相關，我們在截至2023年6月30日的三個月記錄了60萬的税收優惠，並在截至2023年6月30日的六個月記錄了200萬的税收支出。
41
淨虧損。截至2024年6月30日的三個月和六個月，淨虧損分別為7,930美元萬和14770美元萬，而2023年同期為6,720美元萬和7,840美元萬。這兩個可比時期的增長主要是由於臨牀前和正在進行的臨牀試驗支出的研發支出增加，與Sunosi和Auvelity相關的商業活動的銷售、一般和管理支出增加，包括銷售人員和營銷支出，以及組織增長導致的人員成本增加，包括非現金股票薪酬支出。此外，與2023年同期相比，截至2024年6月30日的6個月的淨虧損增加，這是受到2023年第一季度從Pharmanovia收到的6,570美元萬預付款的影響。
流動性與資本資源
自成立以來至2024年6月30日，我們主要通過股票發行、債務借款和產品銷售收益為我們的運營提供資金。請參閲下面的討論。
2022年12月2日，我們向美國證券交易委員會備案了不限量發行普通股、優先股、權證、權利、債務證券和單位的自動擱置登記單，我們稱之為2022年擱置登記單。經備案，美國證券交易委員會宣佈生效。未來，我們可能會利用2022年貨架登記聲明進行一種或多種此類證券的額外發售，其金額、價格和條款將在發售證券時和如果發售時公佈。當我們的2022年《貨架登記聲明》所涵蓋的任何證券被提供出售時，我們將準備一份招股説明書附錄並提交給美國證券交易委員會，其中包含有關任何此類發行條款的具體信息。
於2019年12月，吾等與SVB Securities LLC(現稱為Leerink Partners LLC)或Leerink訂立一項銷售協議或2019年12月銷售協議，根據該協議，吾等可不時透過Leerink作為吾等的銷售代理，在一項或多項市場發售中出售高達8,000萬的普通股股份，並利用吾等於2019年12月5日提交予美國證券交易委員會的自動擱置登記聲明，發行普通股、優先股、認股權證、權利、債務證券及單位，金額不限，我們稱之為2019年擱置登記聲明。Leerink有權就根據2019年12月銷售協議出售的任何股份收取毛收入3.0%的佣金。
202年3月，我們與Leerink簽訂了銷售協議或202年3月的銷售協議，並提交了招股説明書補充文件，根據該協議，我們可以不時通過Leerink作為我們的銷售代理，利用2019年貨架登記聲明在一個或多個市場產品中出售高達20000美元的普通股萬股票。Leerink有權就根據2022年3月銷售協議出售的任何股票收取高達總收益3.0%的佣金。2022年3月的銷售協議取代了我們和Leerink之間2019年12月的銷售協議。根據我們之前的市場發售計劃，我們已經用盡了普通股的出售。
2022年8月，我們提交了2019年貨架登記聲明的招股説明書補充文件，要求發行和出售高達25000美元的普通股萬股票(如果有的話)。Leerink有權就根據2022年3月銷售協議出售的任何股票收取高達總收益3.0%的佣金。
2022年12月，關於2022年貨架登記説明書，我們提交了一份新的銷售協議招股説明書，以取代2022年8月提交的與到期的2019年貨架登記説明書相關的先前招股説明書補充部分。新的銷售協議招股説明書涵蓋了我們發行和銷售高達25000美元的普通股，這些普通股可能會根據2022年3月的銷售協議不時通過Leerink作為銷售代理髮行和出售。
根據2022年3月銷售協議，截至2024年6月30日止三個月，吾等透過出售148,875股股份收取約1,130美元萬總收益，其中淨收益約為1,100美元萬。於截至2024年3月31日止三個月內，吾等並無使用與Leerink於2022年3月訂立的銷售協議。於截至2023年12月31日止年度內，吾等亦未使用與Leerink於2022年3月訂立的銷售協議。
42
2023年1月，我們與大力神簽訂了貸款協議第三修正案，即第三修正案。第三修正案將定期貸款墊款的規模(定義見貸款協議)提高至35000美元萬，降低利率，並延長貸款協議的到期日和僅限利息的期限。本公司動用了2020年定期貸款(定義見下文)的第1C部分，截至2024年6月30日，本公司在2020年定期貸款下尚有約18000美元的未償還萬和17000美元的萬。有關更多信息，請參見下面的“合同義務和承諾-2023年1月貸款和擔保協議第三修正案-大力神”一節。
2023年6月，我們完成了普通股的承銷公開發行，並以每股75美元的公開發行價出售了300股萬普通股。淨收益為21130美元萬，扣除承銷折扣和佣金1,350美元萬以及其他發行成本20美元萬。此外，關於此次公開發行，承銷商在2023年7月充分行使了他們的選擇權，以每股75.00美元的公開發行價額外購買了450,000股我們的普通股。淨收益為3,170美元萬，扣除承銷折扣和佣金200美元萬以及其他最低發行成本。
未來，我們可能會額外發售《2022年貨架登記聲明》所涵蓋的一種或多種證券，其金額、價格和條款將在證券發售時和如果發售時公佈。當我們的2022年《貨架登記聲明》所涵蓋的任何證券被提供出售時，我們將準備一份招股説明書附錄並提交給美國證券交易委員會，其中包含有關任何此類發行條款的具體信息。
我們相信，根據目前的運營計劃，我們目前的現金足以為預期的運營提供資金，使現金流為正。由於將產品商業化並在臨牀試驗中評估候選產品的過程成本高昂，而且這些試驗的進展時間不確定，因此我們基於這一估計所依據的假設可能被證明是錯誤的，我們可能會比目前預期的更早使用我們的資本資源。
現金流
下表彙總了我們在所示期間的主要現金來源和用途(以千計)：
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截至6月30日的六個月， |
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2024 |
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2023 |
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提供的現金淨額(用於)： |
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經營活動 |
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$ |
(83,577 |
) |
|
$ |
(61,170 |
) |
投資活動 |
|
|
(150 |
) |
|
|
(204 |
) |
融資活動 |
|
|
13,191 |
|
|
|
297,645 |
|
現金淨增(減) |
|
$ |
(70,536 |
) |
|
$ |
236,271 |
|
經營活動。截至2024年6月30日的6個月，經營活動中使用的現金為8,360美元萬，而截至2023年6月30日的6個月為6,120美元萬。萬增加2,240美元受2023年第一季度從Pharmanovia收到的6,570美元萬預付款以及2024年用於商業和臨牀活動的現金影響，但2024年來自Auvelity和Sunosi的產品淨收入增加部分抵消了這一影響。
投資活動。截至2024年6月30日的6個月，投資活動中使用的現金為15美元萬，而截至2023年6月30日的6個月為20.4美元萬。我們在兩個可比期間的投資活動主要涉及購買與商業和臨牀活動相關的設備。
43
融資活動。截至2024年6月30日的6個月，融資活動提供的現金為1,320萬，其中包括為融資目的發行普通股所得淨收益1,100美元萬，以及根據員工股票期權和特別提款權發行普通股所得9，20美元萬，總額670美元，被或有對價支付和股票獎勵預扣税部分抵消。在截至2023年6月30日的六個月中，融資活動提供的現金為29760萬，其中包括與2023年6月公開發行相關的淨收益21130萬，與提取2020年定期貸款部分相關的淨收益8,360萬，以及行使員工股票期權時發行普通股的收益700萬，部分被或有對價支付和股票獎勵預扣税所抵消，總計420萬。
資金需求
我們自成立以來一直沒有實現盈利，隨着我們繼續開發我們的候選產品並尋求監管部門的批准，並開始將任何額外批准的產品商業化，同時進一步投資於Auvelity和Sunosi，我們預計將繼續虧損。我們面臨與新產品候選產品開發相關的所有風險，我們可能會遇到不可預見的費用、困難、複雜情況、延誤和其他可能損害我們業務的未知因素。
我們未來可能需要籌集更多資金來為我們的運營提供資金。如果我們需要額外的融資，我們可能會產生額外的債務，許可某些知識產權，並尋求出售額外的股本或可轉換證券，這可能會導致我們的股東股權稀釋。如果我們通過發行股票或可轉換證券籌集更多資金，這些證券可能擁有優先於我們普通股的權利或偏好，並可能包含限制我們運營的契約。不能保證我們將能夠以我們可以接受的條件獲得額外的股本或債務融資，如果真的可以接受的話。我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括：
有關與我們的大量資本要求相關的額外風險，請參閲“風險因素”。
44
合同義務和承諾
與輝瑞公司達成許可協議
2020年1月，我們與輝瑞公司達成了一項許可協議。根據我們與輝瑞的獨家許可協議條款，輝瑞收到了82,019股我們的普通股，聲明價值為800美元萬，這是根據我們普通股在前十個交易日的平均收盤價97.54美元計算的，作為許可和權利的代價。輝瑞還收到了300億美元萬的預付現金。我們確定，根據我們普通股的收盤價，輝瑞在2020年1月9日的收盤日每股普通股的公允價值為87.24美元。因此，發行的股票的公允價值為720美元萬。
輝瑞還可以在實現某些監管和銷售里程碑時獲得高達32300美元的萬，並在未來銷售任何此類經批准的含有瑞波西汀化合物的臨牀產品時，按個位數到較低的兩位數分級收取版税。輝瑞還將擁有涉及AXS-12和AXS-14的任何潛在未來戰略交易的優先談判權。
與Antecip BioVentures達成許可協議
根據與我們的首席執行官兼董事會主席Herriot Tabuteau萬.D.擁有的實體Antecip BioVentures II LLC或Antecip的三項獨家許可協議，我們有義務根據我們包含AXS-02、AXS-05和AXS-04許可技術的產品的淨銷售，支付1.5%至4.5%的特定特許權使用費，根據需要向第三方支付的金額最高可減少50%。
關於貸款協議(見下文)，Antecip同意根據與我們和Hercules的直接協議進行其中一項許可協議的抵押品轉讓。
2023年5月貸款和擔保協議第四修正案-大力神
2023年5月8日，我們與Hercules簽訂了豁免和貸款協議第四修正案，或第四修正案，Hercules作為行政代理和抵押品代理，其他金融機構或實體作為貸款人。《第四修正案》將Axome馬耳他有限公司或馬耳他子公司在美國境外可持有的現金金額(根據貸款協議的定義)從300萬增加到1,500萬，期限在《第四修正案》結束後的45天內，此後增加到1,000萬。第四修正案還免除了馬耳他子公司在第四修正案之日之前所持現金數額的任何據稱違約。2023年8月，大力神授予安盛對第四修正案的豁免權，允許馬耳他子公司在2023年12月31日之前在美國境外持有最多1,250美元的萬現金。
2023年1月《貸款和擔保協議第三修正案》--大力神
2023年1月9日，我們簽署了第三修正案。
第三修正案修改了貸款協議的條款，除其他事項外：
45
版税協議
根據截至2022年3月25日的資產購買協議或購買協議，我們同意向Jazz支付的不可退還、不可入賬的特許權使用費相當於(A)任何當前指示的高個位數特許權使用費或(B)任何未來指示的中位數個位數特許權使用費，在適用的特許權使用費期限內(在每個情況下，這些條款均在購買協議中定義)。Jazz在美國境外的淨銷售額不需要向Jazz支付版税。
在最初的收盤時，我們假設爵士對Sk和AIR Biophma、LLC或AIR的所有承諾。SK是Sunosi的發起人，並在包括中國、韓國和日本在內的12個亞洲市場保留權利。2014年，爵士從Air Worldwide手中獲得了Sunosi的轉播權，但不包括之前聲明的亞洲市場。對Sk和AIR的假設承諾包括基於我們對Sunosi的銷售的個位數分級特許權使用費，我們承諾根據收入里程碑支付高達16500美元的萬，並根據開發里程碑支付高達100美元的萬。
世界貿易中心租賃
2023年2月21日，我們與Advance Magazine Publisher d/b/a Conde Nast簽訂了紐約One Word Trade Center整個22層的轉租或轉租。這一空間由公司用於其公司和執行辦公室。轉租從2023年4月7日開始，有效期為十(10)年。本公司有一次性選擇權，在向分地主支付費用後，於分租五週年時終止分租。本公司負責支付分租的基本租金和某些額外的習慣可變成本，例如建築税和運營費用的可分配部分。關於轉租，本公司從分地主那裏獲得了若干租金和工作優惠。
46
員工與人力資本管理
截至2024年7月29日，我們有589名全職員工。我們的員工中沒有一個是由集體談判協議代表的，我們從未經歷過任何停工。我們相信，我們與員工保持着良好的關係。我們的員工技能很高，許多人擁有高級學位。我們的許多員工都有藥物商業化或開發的經驗。我們未來的業績在很大程度上取決於我們關鍵的科學、技術和高級管理人員的持續服務，以及我們吸引和留住高技能員工的持續能力。我們為我們的員工提供有競爭力的工資和獎金，擁有股權的機會，支持持續學習和增長的發展計劃，以及促進他們生活方方面面福祉的強勁就業方案。除了工資外，這些計劃還包括潛在的年度可自由支配獎金、股票獎勵、醫療和保險福利、健康儲蓄和靈活支出賬户、帶薪休假、探親假和靈活工作時間安排，以及其他福利。我們可能會根據所有適當的政府法規，採取我們認為最符合員工利益的進一步行動。
表外安排
在本報告所述期間，我們沒有，目前也沒有任何由適用的美國證券交易委員會法規定義的表外安排。
近期會計公告
關於最近發佈的會計聲明的討論，請參閲本季度報告10-Q表第一部分財務信息第1項財務報表中的附註2.本公司合併財務報表的主要會計政策摘要。
47
項目3.數量和質量關於市場風險的信息披露
利率風險
我們在正常的業務過程中面臨着市場風險。這些市場風險主要限於利率波動。截至2024年6月30日和2023年12月31日，我們的現金分別為31570美元萬和38620美元萬。我們投資活動的主要目標是在不顯著增加風險的情況下保持本金和流動性，同時實現收入最大化。我們不以交易或投機為目的進行投資。由於我們的投資組合和債務協議的短期性質，分別使用短期利率和最優惠利率，我們認為立即加息100個基點不會對我們投資組合的公平市場價值產生重大影響，因此，我們預計我們的經營業績或現金流不會受到市場利率突然變化的重大影響。
外幣兑換風險
我們與歐洲的供應商和第三方製造商簽訂合同，某些發票以外幣計價。Pharmanovia的特許權使用費收入來自他們在美國以外的市場銷售Sunosi，這些銷售以歐元計價。因此，我們受到與這些協議相關的歐元、瑞士法郎和英鎊外幣匯率波動的影響，並在我們的經營報表中確認匯兑損益。從歷史上看，我們沒有對衝過我們的外匯匯率風險。到目前為止，我們沒有因這些交易的外幣變化而產生任何實質性影響。
我們不認為2024年6月30日這些貨幣10%的變化會對我們的運營結果或財務狀況產生實質性影響。
通貨膨脹風險
通貨膨脹通常通過增加勞動力成本和合同定價來影響我們。我們認為，在截至2024年6月30日的六個月裏，通脹沒有對我們的業務、財務狀況或運營結果產生實質性影響。
第四項。 控制和程序
披露控制和程序。在首席執行官和首席財務官的參與下，我們的管理層在10-Q表格季度報告所涵蓋的期間結束時評估了我們的披露控制和程序的有效性。基於這一評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至目前，我們的披露控制和程序有效地確保了我們根據1934年證券交易法(經修訂)或交易法提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格中指定的時間段內得到記錄、處理、彙總和報告。披露控制和程序包括但不限於控制和程序，旨在確保我們根據交易所法案提交或提交的報告中要求披露的信息得到積累，並酌情傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時做出有關要求披露的決定。
財務報告內部控制的變化。在截至2024年6月30日的季度內，對財務報告的內部控制沒有發生重大影響或合理地可能對財務報告的內部控制產生重大影響的變化。
48
第二部分：其他R信息
項目1.法律規定法律程序。
除本文所述外，吾等及其附屬公司目前並非任何重大待決法律程序的當事人，吾等的財產亦非任何重大待決法律程序的標的；然而，吾等亦可能涉及在正常業務過程中產生的各種索償及法律訴訟。
證券集體訴訟
2022年5月13日，Evy Gru提交了一份可能的集體訴訟，標題為Gru訴Axome治療公司等人。在美國紐約南區地區法院，或SDNY地區法院，針對公司及其某些現任和前任高級管理人員和一家董事，我們稱之為證券集體訴訟。起訴書根據《交易法》第10(B)和20(A)條及其頒佈的第100條AXS.5提出索賠，並指控被告就公司的化學制造和控制做法以及就其候選產品億-07向美國食品和藥物管理局提交的保密協議做出了虛假陳述和遺漏。被點名的原告要求未指明的損害賠償、費用、利息和費用。2022年8月11日，SDNY地區法院任命了證券集體訴訟的聯合牽頭原告，其中一人後來退出。2022年10月7日，證券集體訴訟原告提交了一份修改後的起訴書，其中包含的指控與最初的起訴書基本相似。2023年9月25日，SDNY地區法院批准了被告駁回修改後的起訴書的動議。
2023年10月13日，原告律師提交了一封信，尋求許可提起修改後的申訴並替換新的原告，遭到被告的反對。SDNY地區法院重新啟動了主原告任命程序。託馬斯·吉卜林、保羅·伯傑和保羅·薩瑟蘭共同被任命為替代原告。2024年1月22日，SDNY地區法院批准了這項動議，並下令將案件名稱改為In Re Axome Treateutics，Inc.證券訴訟。2024年1月26日，替代原告再次請求許可提起擬議的第二次修訂申訴，並於2024年2月6日，SDNY地區法院批准了這一請求。原告於2024年2月7日提交了第二份修訂後的起訴書。2024年3月11日，被告採取行動駁回第二次修改後的起訴書。
股東派生訴訟
2022年7月21日，Daniel·恩格爾提起股東派生訴訟，標題為恩格爾訴赫裏奧特·塔布託等人案。在SDNY地區法院起訴本公司的現任董事、本公司的若干現任和前任高級管理人員以及本公司(名義上的被告)。2023年1月27日，凱爾·古特巴提交了一份名為古特巴訴塔布託等人的股東衍生品起訴書。在SDNY地區法院起訴本公司的現任董事、本公司的若干現任和前任高級管理人員以及本公司(名義上的被告)。衍生品投訴源於與證券集體訴訟中的指控類似的指控。原告對所有被告提出違反受託責任的索賠，並就違反《交易法》第10(B)和21D條的責任提出索賠。原告尋求未指明的損害賠償、費用、利息和成本，以及公司治理變化。Engel和Guterba事件於2023年2月28日合併，目前仍在等待證券集體訴訟的進一步程序。
Auvelity第四款訴訟
2023年3月24日，我們開始對Teva提起專利侵權訴訟，涉及Teva的ANDA for Auvelity。這起訴訟的標題是Axome Treateutics，Inc.和Antecip BioVentures II LLC訴Teva製藥公司，編號2：23-CV-01695在美國新澤西州地區法院或新澤西州地區法院。2023年12月15日，我們開始了對Teva的第二次專利侵權訴訟，涉及Teva的ANDA。這起訴訟的標題是Axome治療公司和Antecip BioVentures II LLC訴Teva製藥公司，編號2：23-cv-23142在新澤西州地區法院。2024年2月26日，新澤西州地區法院合併了這些訴訟。事實發現目前計劃在綜合行動中於2025年2月7日結束。2024年5月28日，我們開始了對Teva的第三次專利侵權訴訟，涉及Teva的ANDA。這起訴訟的標題是Axome治療公司和Antecip BioVentures II LLC訴Teva製藥公司，編號2：24-cv-06489在新澤西州地區法院。所有操作目前都處於待定狀態。
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Sunosi第四款訴訟
2023年9月13日，我們開始對Hikma和其他五家制藥公司提起專利侵權訴訟，涉及每個被告對Sunosi的ANDA。這一行動的標題是Axome馬耳他有限公司和Axome治療公司訴Alkem實驗室有限公司等人案。編號2：23-CV-20354，新澤西州地區法院。我們於2023年12月20日、2024年1月11日、2024年1月18日、2024年2月14日、2024年3月19日(提起2起訴訟)、2024年4月5日和2024年7月2日對被告提起相關專利侵權訴訟。這些行動的標題是Axome馬耳他有限公司和Axome治療公司訴Unicem實驗室有限公司，編號2：23-cv-23255；Axome馬耳他有限公司和Axome治療公司訴Hetero USA，Inc.等人案。編號2：24-cv-00196；Axome馬耳他有限公司和Axome治療公司訴Aurobindo Pharma USA，Inc.等人案。第2號：24-cv-00309；Axome馬耳他有限公司和Axome治療公司訴Sandoz，Inc.第2號：24-cv-00860；Axome馬耳他有限公司和Axome治療公司訴Hetero USA，Inc.等人案。編號2：24-cv-03999；Axome馬耳他有限公司和Axome治療公司訴Aurobindo Pharma USA，Inc.等人案。第2號：24-cv-04002；Axome馬耳他有限公司和Axome治療公司訴Alkem實驗室有限公司等人案。第2號：24-CV-04608；Axome馬耳他有限公司和Axome治療公司訴Aurobindo Pharma USA，Inc.等人。編號2-24-cv-07511，均在新澤西州地區法院。2024年6月4日，Axome馬耳他有限公司和Axome治療公司與聯恆實驗室有限公司達成和解協議，根據協議，聯恆實驗室有限公司同意在2042年6月30日之前或在某些情況下更早推出其仿製藥solriamfetol。所有其他行動目前都懸而未決。
第1A項。鑽探SK因素。
本公司面臨多項風險，一旦實現，可能對其業務、經營結果、現金流、財務狀況或前景產生重大不利影響。以下是該公司面臨的主要風險因素的摘要。以下列表並不詳盡，公司還面臨其他挑戰和風險。我們已根據我們於2024年2月23日提交給美國證券交易委員會的10-k表格年度報告中包含的風險因素，適當地重述並修訂了本季度重大更新的風險因素。投資者在決定投資本公司的任何證券之前，應仔細考慮本10-Q表格季度報告中列出的所有信息，包括以下風險因素。
風險因素摘要
我們的業務受到許多風險和不確定性的影響，包括下面詳細討論的那些風險。除其他外，這些風險包括：
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與我們的財務狀況和資本要求有關的風險
我們自成立以來就遭受了重大虧損，預計我們將繼續虧損，可能永遠不會實現或保持盈利。
我們是一家生物製藥公司，運營歷史有限。自成立以來，我們發生了重大的運營虧損。截至2024年和2023年6月30日的六個月，我們的淨虧損分別為14770美元萬和7,840美元萬。截至2024年6月30日，我們的累計赤字為98330美元萬。2022年，我們開始了Auvelity在美國和Sunosi在美國的商業銷售，並選擇了全球市場。除了Sunosi和Auvelity，我們沒有其他產品獲得監管部門的批准。
隨着我們繼續開發當前和未來的候選產品，我們預計將繼續招致鉅額費用和運營虧損。此外，我們預計與Sunosi、Auvelity和任何其他可能獲得批准或我們可能獲得許可的候選產品的商業化相關的鉅額銷售、營銷和製造費用。我們預計我們的費用將大幅增加，因為我們：
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為了成為並保持盈利，我們必須成功地開發(或授權內)產生大量收入的產品並將其商業化。這將要求我們在一系列具有挑戰性的活動中取得成功，其中可能包括完成候選產品的臨牀前測試和臨牀試驗，發現更多候選產品，可能達成合作和許可協議，獲得候選產品的監管批准以及我們可能獲得監管批准的任何產品的製造、營銷和銷售，實現市場對我們產品的接受，滿足任何上市後要求，保持適當的分銷，設定價格，以及從私人保險或政府付款人那裏獲得我們產品的補償。就某些產品和候選產品而言，我們只是處於其中一些活動的初步階段。我們可能永遠不會在這些活動中取得成功，即使我們成功了，也可能永遠不會實現盈利。
由於與藥品開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法準確預測我們可能發生的增加費用的時間或金額，或者我們何時或是否能夠實現盈利。如果FDA或類似的外國監管機構要求我們在目前預期之外進行研究，或者如果在完成我們的臨牀試驗或我們的任何候選產品的開發方面出現任何延誤，我們的費用可能會增加。
即使我們確實實現了盈利，我們也可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。如果我們不能實現並保持盈利，將降低公司的價值，並可能削弱我們籌集資金、擴大業務、保持研發努力、使產品供應多樣化、繼續產品商業化甚至繼續運營的能力。我們公司的價值下降也可能導致您的全部或部分投資損失。
我們可能需要額外的資金來進行我們未來的臨牀試驗，並完成我們候選產品的開發和商業化。如果我們無法在需要時籌集資金，我們將被迫推遲、減少或取消我們的產品開發計劃或商業化努力。
進行臨牀試驗、尋求監管批准、建立外包製造關係以及成功製造和商業化我們的候選產品是一個耗時、昂貴和不確定的過程，需要數年時間才能完成。我們可能需要籌集額外資本，以：
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我們相信，根據目前的運營計劃，我們目前的現金足以為預期的運營提供資金，使現金流為正。我們的假設可能會被證明是錯誤的，我們可能會比目前預期的更快地花掉可用的財政資源。此外，我們可能沒有足夠的財政資源來實現我們的所有目標。我們未來的資金需求將取決於許多因素，包括但不限於：
未來的資本需求還將取決於我們收購或投資於更多業務、產品和技術的程度。在我們能夠產生足夠的產品收入之前，如果有的話，我們可能會通過公共或私募股權發行、債務融資、特許權使用費、企業合作和許可安排，以及通過現金和投資餘額賺取的利息收入來為未來的現金需求提供資金。我們不能確定是否會在可接受的條件下提供額外資金，或者根本不能。如果沒有足夠的資金，我們可能被要求推遲、縮小或取消我們的一個或多個開發計劃或商業化努力。
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我們的經營活動可能會因為我們與Hercules的貸款和擔保協議中與未償還債務有關的契約而受到限制，如果發生違約，我們可能需要償還未償還的債務，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。
2020年9月，我們與Hercules Capital，Inc.，或Hercules Capital，Inc.，作為行政代理和抵押品代理以及貸款人的身份，以及不時成為貸款協議當事方的其他金融機構，統稱為貸款人，簽訂了一項定期貸款，我們將其稱為2020年定期貸款，並以我們幾乎所有資產(包括知識產權)的留置權為抵押。2021年10月，我們簽署了貸款協議第一修正案，其中包括增加2020年定期貸款的規模。於二零二二年三月，吾等訂立貸款協議第二修正案，其中包括於收購事項(定義見貸款協議)完成時更改定期貸款墊款的條款(定義見貸款協議)。於2023年1月，吾等訂立第三修正案，修訂貸款協議的條款，其中包括將2020年定期貸款的本金總額由30000美元萬增至35000美元萬，降低利率，並延長貸款協議的到期日及只限息期限。2023年5月，我們簽署了第四修正案，增加了Axome馬耳他有限公司或馬耳他子公司在美國境外的現金持有量，並免除了馬耳他子公司在第四修正案之日之前持有的現金金額的任何據稱違約。2023年8月，Hercules授予Axome對第四修正案的豁免權，增加了馬耳他子公司在美國以外可以持有的現金金額，直到2023年12月31日。
貸款協議包含各種契約，限制了我們從事特定類型交易的能力。這些公約限制了我們出售、轉讓、租賃或處置某些資產的能力；產生債務；保留或允許對某些資產的留置權；進行某些投資；進行某些限制性付款，包括支付股息、回購或就我們的普通股進行分配；以及與關聯公司進行某些交易。這些對我們業務運營能力的限制可能會對我們的業務產生不利影響。
貸款協定下的契約還要求在貸款人擁有優先擔保權益的一個或多個賬户中維持最低數額的現金。
違反貸款協議下的任何契約可能導致2020年定期貸款違約。在2020年定期貸款發生違約事件時，貸款人可以選擇宣佈所有未償還金額(如果有)立即到期和應付，並終止所有進一步發放信貸的承諾。如果有任何我們無法償還的未償還金額，貸款人可以對授予它的抵押品進行擔保，以獲得此類債務。
我們在商業化產品方面的運營歷史有限，這可能會使我們很難評估我們的業務和前景。
我們是一家處於早期階段的商業公司。在我們於2022年將Auvelity和Sunosi商業化之前，我們沒有為任何候選產品獲得營銷批准，沒有以商業規模製造產品或安排第三方代表我們這樣做，也沒有進行成功商業化所需的銷售和營銷活動。因此，如果我們有更長的成功開發和商業化產品的歷史，對我們未來成功或生存能力的預測可能不會那麼準確。
我們預計，由於各種因素，我們的財務狀況和經營業績將繼續在每個季度和每年波動，其中許多因素是我們無法控制的。我們已經從一家只專注於研發的公司轉變為一家也有能力從事商業活動的公司。我們可能會遇到意想不到的費用、困難、複雜和拖延，這樣的過渡可能不會成功。
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我們目前正處於經濟不確定和資本市場混亂的時期，這一時期受到地緣政治不穩定的重大影響。地緣政治緊張局勢對全球經濟和資本市場造成的任何負面影響，都可能對我們的業務、財務狀況和經營結果產生重大不利影響。
隨着地緣政治緊張局勢的升級以及俄羅斯和烏克蘭之間軍事衝突的開始，美國和全球市場正在經歷動盪和混亂。2022年2月24日，俄羅斯軍隊全面軍事入侵烏克蘭的消息傳出。儘管正在進行的軍事衝突的持續時間和影響高度不可預測，但烏克蘭衝突可能導致市場混亂，包括大宗商品價格、信貸和資本市場的大幅波動，以及供應鏈中斷。我們正在繼續監測烏克蘭和全球的局勢，並評估其對我們業務的潛在影響。
此外，烏克蘭的軍事衝突導致美國、歐盟和其他國家對俄羅斯實施制裁和其他懲罰。還提議和(或)威脅採取更多可能的制裁和懲罰措施。俄羅斯的軍事行動和隨之而來的制裁可能會對全球經濟和金融市場造成不利影響，並導致資本市場不穩定和缺乏流動性，可能會使我們更難獲得更多資金。
此外，2023年10月7日，哈馬斯武裝分子和其他恐怖組織成員從加沙地帶滲透到以色列南部邊境，對平民和軍事目標發動了一系列恐怖襲擊。襲擊發生後不久，以色列安全內閣向哈馬斯宣戰，以色列對加沙地帶內的各種目標發動了空中轟炸，然後也開始了在加沙地帶的地面行動，這些行動仍在繼續。其他恐怖主義組織和/或區域組織也有可能加入敵對行動，導致衝突擴大，從而可能對全球經濟產生不利影響。
此外，由於當前的地緣政治緊張局勢，拜登政府最近簽署了多項針對中國的行政命令。2022年9月12日簽署的一項名為《推進生物技術和生物製造創新，打造可持續、安全和可靠的美國生物經濟》的行政命令可能會影響製藥業，鼓勵美國國內製造藥品。此外，國會還提出了一些立法建議，比如最近出臺的名為《生物安全法》的法案，旨在阻止與中國公司就醫藥產品的開發或製造簽訂合同。任何有關中國的額外行政命令或立法行動或潛在的制裁都可能對我們目前的製造合作伙伴產生實質性影響。
儘管到目前為止，我們的業務尚未受到這些地緣政治問題或美國國內政治氣候的實質性影響，但我們無法預測我們的業務或我們的供應商和製造商的業務在短期和長期內將受到多大程度的影響，或者衝突可能以何種方式影響我們的業務。軍事行動、制裁和由此造成的市場混亂的程度和持續時間無法預測，但可能是巨大的。任何此類中斷也可能放大本文描述的其他風險的影響。
氣候變化或應對氣候變化的法律、法規或市場措施可能會對我們的業務、運營結果、現金流和前景產生負面影響。
我們認為，氣候變化有可能對我們的業務和運營結果、現金流和前景產生負面影響。我們面臨着物理風險(如極端天氣條件或海平面上升)、向低碳經濟過渡的風險(如額外的法律或法規要求、技術變化、市場風險和聲譽風險)以及與氣候變化有關的社會和人類影響(如人口流離失所和對健康和福祉的損害)。這些風險既可以是急性的(短期)，也可以是慢性的(長期)。
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氣候變化的不利影響包括自然災害和極端天氣事件的頻率和嚴重性增加，如颶風、龍捲風、野火(因乾旱而加劇)、洪水和酷熱。極端天氣和海平面上升對我們的設施以及我們供應商的設施都構成了物理風險。此類風險包括因設施實際損壞、庫存損失或損壞以及此類自然災害和極端天氣事件造成的業務中斷而造成的損失。氣候變化造成的其他潛在物理影響包括某些地區獲得優質水的機會減少以及生物多樣性的喪失，這可能會影響未來的產品開發。這些風險可能會擾亂我們的運營及其供應鏈，這可能會導致成本增加。
可以頒佈新的法律或法規要求，以防止、減輕或適應氣候變化的影響及其對環境的影響。這些法規在不同的司法管轄區可能會有所不同，可能會導致我們受到新的或擴大的碳定價或税收、增加的合規成本、對温室氣體排放的限制、對新技術的投資、增加的碳披露和透明度、設施升級以滿足新的建築規範以及公用事業系統的重新設計，這可能會增加我們的運營成本，包括我們使用的電力和能源成本。我們的供應鏈可能會受到同樣的過渡性風險的影響，並可能將任何增加的成本轉嫁給我們。
與我們的業務和候選產品的開發相關的風險
我們在很大程度上依賴於我們產品的成功，不能保證我們的任何候選產品將成功完成任何計劃中的或正在進行的臨牀試驗，獲得監管部門的批准，或成功商業化。
我們目前有兩種產品被批准用於商業分銷。我們已經投入了大量的精力和財力來開發我們的候選產品。我們的業務，包括我們創造收入的能力，完全取決於Sunosi和Auvelity的成功商業化，以及我們候選產品的成功開發和商業化，和/或未來的許可內活動，這可能永遠不會發生。此外，考慮到我們業務的性質、整個生物製藥行業以及在複雜且成本高昂的監管制度下開發和商業化我們的產品的不確定性和成本，我們關於我們產品的目標、計劃和假設可能會發生變化。例如，我們可能不會繼續強調、集中我們的研發努力或將資源引導到我們的某些候選產品上，我們可能會將重點和資源轉移到我們當前或未來的其他產品上。我們業務戰略中的任何此類變化都可能損害我們的業務，在市場上造成不確定性或混亂，或者損害我們產品的臨牀前景。
我們的候選產品將需要更多的臨牀和非臨牀開發、監管批准、商業製造安排、重大營銷努力和進一步投資，然後我們才能從銷售這些候選產品中獲得任何收入。多項臨牀試驗正在進行中。由於本節討論的一個或多個風險，我們不能向您保證我們將達到與這些試驗相關的預計時間表。
在獲得FDA或類似的外國監管機構的監管批准之前，我們不被允許營銷或推廣我們的任何候選產品，我們可能永遠不會獲得任何候選產品的監管批准。即使我們的候選產品獲得批准，它們也可能受到上市銷售的指定用途的限制、分銷限制或其他批准條件，可能包含重要的安全警告，包括盒裝警告、禁忌症和預防措施，可能不會獲得成功商業化所需或需要的標籤聲明的批准，或者可能包含昂貴的上市後測試和監控要求，或其他要求，包括提交風險評估和緩解策略或REMS，以監控產品的安全性或有效性。如果我們沒有獲得監管部門對我們的候選產品的批准，併成功地將其商業化，那麼在可預見的未來，我們將無法從這些候選產品中獲得收入，甚至根本無法創造收入。在我們的候選產品獲得批准和商業化方面的任何重大延誤都將對我們的業務和財務狀況產生重大不利影響。
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雖然我們向FDA提交了用於Auvelity(已獲批准)和AXS-07用於偏頭痛急性治療(已獲得CRL，現已重新提交)的NDA，但我們尚未以其他方式向FDA提交NDA，或向可比的外國當局提交類似的候選藥物審批文件，我們不能確定我們當前或未來的候選產品將在臨牀試驗中成功或獲得監管部門的批准。
我們的候選產品容易受到產品開發任何階段固有的失敗風險的影響，包括在後續臨牀試驗中出現意想不到的不良事件或未能達到主要終點，包括我們啟動和計劃的第三階段臨牀試驗。我們對TRD中AXS-05的2/3期試驗進行了一次中期分析，並對AXS-05治療AD激越的2/3期試驗進行了一次中期分析。我們可能會選擇對我們的其他臨牀試驗進行中期分析。臨牀試驗的中期結果不一定預測最終結果，中期結果可能會導致我們的臨牀試驗因無效或臨牀試驗的修改而提前停止，包括增加額外的受試者。此外，我們的候選產品即使在臨牀試驗中成功，也可能得不到監管部門的批准。
如果獲得相關監管機構的批准，我們從候選產品中獲得收入的能力取決於我們的能力：
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我們從首席執行官和董事會主席擁有的實體獲得的知識產權許可存在潛在的利益衝突，我們的利益和他們的利益可能會出現分歧。
2012年，我們與Antecip BioVentures II LLC或Antecip簽訂了三項獨家許可協議，Antecip是由我們的首席執行官兼董事會主席Herriot Tabuteau萬.D.擁有的實體，其中我們獲得了開發、製造和商業化Antecip的專利和應用的獨家許可，這些專利和應用與開發公司當時的某些候選產品有關。從Antecip獲得許可的專利包括與該公司的Auvelity產品/AXS-05組合產品相關的某些知識產權。儘管Tabuteau博士把他所有的工作時間都獻給了我們，但由於Antecip是一家不活躍的知識產權控股公司，他可能會因為他對Antecip的所有權而面臨關於這些許可交易的潛在利益衝突。許可協議規定，根據Antecip的合理同意，我們有權控制涉及許可知識產權的專利侵權索賠的起訴或辯護(視情況需要而定)。我們在此類案件中的訴狀和和解方面的利益可能與Antecip的利益不一致。如果我們與Antecip之間發生糾紛，Tabuteau博士將會有利益衝突，因為在可能發生糾紛時，他可能同時對Antecip有經濟利益並對Antecip負有受託責任，同時對我們有經濟利益並對我們負有受託責任。例如，如果根據我們與Antecip之間的任何許可協議，在我們和Antecip之間發生合同糾紛，Tabuteau博士可能會在Antecip勝訴的情況下受益，從而損害我們的業務或我們的投資者，即使他是我們公司的高級管理人員和董事，因為他是Antecip的唯一所有者。同樣，如果我們對Antecip有任何形式的索賠，Tabuteau博士即使作為我們的首席執行官和董事會主席，也可能因為他在Antecip的經濟利益而不願向Antecip提出索賠。我們不能向您保證，任何衝突都會以對我們有利的方式解決，因此，我們的業務可能會受到阻礙或實質性損害。
我們可能會花費有限的資源來追求特定的候選產品或適應症，而無法利用可能更有利可圖或成功可能性更大的候選產品或適應症。
由於我們的財務和管理資源有限，我們專注於開發我們認為最有可能成功的特定適應症的候選產品，無論是在監管批准方面還是在商業化方面。因此，我們目前主要專注於開發用於其他適應症的茄氨菲醇，用於治療與AD相關的激越和戒煙的AXS-05，用於急性治療偏頭痛的AXS-07，用於治療發作性睡病的AXS-12，以及用於治療纖維肌痛的AXS-14。因此，我們可能會放棄或推遲尋找其他候選產品或其他可能被證明具有更大商業潛力的跡象的機會。此外，正如“商業材料許可協議”中更全面的描述，我們需要向我們的首席執行官和董事會主席擁有的實體支付與公司Auvelity產品/AXS-05產品組合產品的銷售相關的某些特許權使用費，以及目前未在積極開發中的兩個候選產品。這可能會影響管理層關於追求哪些候選產品或適應症和/或我們的產品商業化的方式的決定。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來研發計劃以及特定適應症候選產品上的支出可能不會產生任何商業上可行的產品。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，我們可能會通過合作、許可或其他版税安排放棄對該候選產品有價值的權利，在這種情況下，保留該候選產品的獨家開發權和商業化權利對我們更有利。
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我們未來的增長可能取決於我們識別和開發候選產品的能力，如果我們不能成功地識別和開發候選產品或將它們整合到我們的運營中，我們的增長機會可能會有限。
我們業務戰略的一個組成部分是通過開發我們認為與我們對中樞神經系統(CNS)療法的關注具有戰略契合性的產品，繼續開發一系列候選產品。然而，這些業務活動可能會帶來許多經營和財務風險，包括：
例如，我們之前的努力導致我們決定不進一步開發某些一度看起來很有希望的候選產品。同樣，我們在2022年收到了FDA關於公司AXS-07投資組合產品的CRL(此後我們重新提交了AXS-07的保密協議)。我們在確定和執行產品開發方面的資源有限。此外，我們可能會將資源投入到從未完成的潛在發展中，或者我們可能無法實現這種努力的預期好處。如果我們不成功地開發候選產品並將其商業化，我們可能在未來一段時間內無法從這些候選產品中獲得收入。
如果我們的候選產品、參考藥物或發表的文獻的安全性和有效性數據不能令人滿意地向FDA證明安全性和有效性，或者FDA和其他監管機構不允許我們依賴參考藥物或發表的文獻的數據，我們可能會在完成或最終無法完成我們的候選產品的開發和商業化過程中產生額外的成本或經歷延遲。
未經FDA的營銷批准，我們不得在美國商業化、營銷、推廣或銷售任何候選產品。類似的外國監管機構，例如歐洲藥品管理局（EMA），也施加了類似的限制。
在美國，我們目前計劃使用505(B)(2)途徑尋求我們的一些候選產品的批准，至少在初期是這樣。這些505(B)(2)候選產品包括AXS-05和AXS-07。FDA對聯邦食品、藥物和化粧品法案(FDCA)第505(B)(2)節的解釋是，為了批准NDA，允許申請人部分依賴已發表的文獻或FDA之前對批准產品的安全性和有效性的發現。然而，FDA要求公司進行額外的臨牀試驗或臨牀前研究，以支持與先前批准的產品的任何偏差，並支持對FDA先前的安全性和有效性發現或發表的文獻的依賴。
根據505(B)(2)途徑，FDA可以批准我們的產品用於所有或部分已批准參考產品的標籤適應症，以及根據第505(B)(2)條程序尋求的任何新適應症。然而，該標籤可能要求包括在參考產品標籤中的所有或部分限制、禁忌症、警告或注意事項，包括盒子警告(通常稱為“黑盒警告”)，或者可能要求額外的限制、禁忌症、警告或預防措施，包括類別警告。例如，包括Auvelity在內的抗抑鬱藥包括全班的黑匣子警告，警告自殺想法和行為的風險增加。
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此外，由於我們計劃根據505(B)(2)提交的保密協議提交某些候選產品，我們將至少部分依賴參考藥物和出版的文獻。例如，我們已經和/或打算依賴已發表文獻中的第三方研究以及FDA對含有AXS-05和AXS-07相同活性分子的已批准藥物產品的安全性和有效性的研究結果。如果FDA不同意我們關於我們對參考藥物或已發表文獻的依賴是否適當的結論，我們可能需要進行額外的臨牀試驗或其他研究來支持我們的NDA，這可能會導致意想不到的成本和延遲，或者導致我們的開發計劃終止。如果我們不能通過505(B)(2)NDA程序獲得我們的藥物配方的批准，我們可能被要求進行更昂貴和更耗時的505(B)(1)批准程序，其中包括由申請人或為申請人進行的安全性和有效性調查的完整報告。此外，由於我們已根據505(B)(2)流程提交了AXS-05和AXS-07的新開發計劃，因此我們沒有對這些候選產品進行某些額外的臨牀試驗，因此，我們對這些候選產品的實際測試經驗較少。
在某些情況下，FDA也可能不允許我們繼續申請505(B)(2)。例如，如果FDA在我們獲得批准之前批准了與我們候選產品在藥物上等效的產品，我們將不能再使用505(B)(2)途徑。在這種情況下，FDA的政策是，對於批准的產品的仿製版本，適當的提交將是ANDA。然而，我們可能無法立即提交ANDA或使ANDA批准生效，因為我們可能會被其他人的專利和監管排他性保護期阻止。
儘管FDA在過去幾年中根據第505(B)(2)條批准了許多產品，但製藥公司和其他公司反對FDA對第505(B)(2)條的解釋。如果FDA對第505(B)(2)款的解釋被成功挑戰，FDA可能會改變其關於第505(B)(2)款監管審批的政策和做法，這可能會推遲甚至阻止FDA批准我們根據505(B)(2)流程提交的任何NDA。此外，我們無法申請505(B)(2)，可能會導致新的有競爭力的產品比我們的候選產品更快地進入市場，這可能會損害我們的競爭地位和業務前景。
根據第505(B)(2)條提交的保密協議使我們面臨可能受到專利侵權訴訟或監管行動的風險，這些訴訟或監管行動將推遲或阻止對我們候選產品的審查或批准。
根據《哈奇-瓦克斯曼法案》，505(B)(2)申請所引用的《橙色手冊》中所列專利的持有者在收到第四段認證的通知後，可以提起專利侵權訴訟。在專利或保密協議所有人收到通知後45天內對505(B)(2)申請人的申請者提起專利侵權訴訟，將觸發FDA使505(B)(2)保密協議批准生效的一次性、自動、30個月的暫緩執行能力。在這種情況下，FDA不得使505(B)(2)NDA批准生效，直到收到第四款認證通知、專利到期後30個月、涉及每一項專利的侵權案件得到有利於申請人的裁決或和解時，或法院可能下令的更短或更長的期限。因此，我們可能會在一個或多個候選產品的開發上投入大量的時間和費用，但在這些候選產品商業化之前，我們可能只會受到重大的延遲和專利訴訟。此外，505(B)(2)申請的批准將在任何現有的非專利獨佔性失效之前生效，例如獲得新化學實體或NCE批准的獨佔性，或參考產品橙皮書中列出的NCE變更的獨佔性，或者如果可能的話，從標籤上刻出。
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在實踐中，生產品牌參考上市藥物的公司經常對尋求監管批准以銷售其產品的仿製或重新配方版本的申請者提起專利訴訟。執行或保護知識產權的訴訟通常很複雜，通常涉及鉅額費用，可能會推遲或阻止我們候選產品的推出或銷售。如果法院發現專利有效並被我們的候選產品侵犯，我們可能會被要求停止銷售、放棄或銷燬現有庫存，或支付金錢損害賠償，除非我們能夠從專利持有人那裏獲得許可。也可能存在這樣的情況，我們使用我們的商業判斷並決定營銷和銷售我們批准的產品，儘管有關專利侵權的指控尚未得到法院的最終解決，這種方法被稱為“風險發佈”。這樣做所涉及的風險可能很大，因為專利所有人可獲得的侵權補救辦法除其他外可能包括以專利所有人損失的利潤衡量的損害賠償，而該利潤可能大於侵權者賺取的利潤。在故意侵權的情況下，損害賠償最高可增加三倍。專利訴訟中的不利決定可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響，並可能導致我們普通股的市值下降。
FDA和類似的外國機構的監管批准時間表和過程漫長、耗時，而且本質上是不可預測的。如果我們無法獲得所需的監管批准，或者如果在獲得監管批准方面出現延誤，我們將無法像預期的那樣將我們的候選產品商業化，我們創造收入的能力將受到實質性損害。
審查的時間表和獲得FDA和類似外國當局批准所需的時間是不可預測的，但通常需要在臨牀試驗開始後多年，並取決於許多因素，包括監管機構的相當大的自由裁量權以及監管機構資源的可用性和優先順序。監管批准的時間表可能受到各種因素的影響，包括預算和資金水平、機構人員配備以及法定、監管和政策變化。此外，批准政策、法規或獲得批准所需的臨牀數據的類型和數量可能會在候選產品的臨牀開發過程中發生變化，在不同的司法管轄區有所不同，和/或要求我們修改我們的臨牀試驗方案或進行需要監管或機構審查委員會或IRB批准的額外研究，或以其他方式導致申請延遲批准或拒絕。到目前為止，我們已經向FDA提交了兩份NDA，並獲得了我們的一種候選產品Auvelity的監管批准。我們現有的其他候選產品或我們未來可能尋求開發的任何候選產品都可能永遠不會獲得監管部門的批准。任何延遲獲得或未能獲得所需批准或監管行動時間的不確定性都可能對我們的開發工作產生重大不利影響，並影響我們或我們的任何合作者從特定候選產品獲得收入的能力，這可能會對我們的財務狀況造成重大損害，並對我們的股價造成不利影響。
我們的產品和與其開發和商業化相關的活動，包括設計、測試、製造、安全、功效、記錄保存、標籤、儲存、批准、廣告、促銷、銷售和分銷，都受到美國FDA和其他監管機構、歐洲EMA以及美國和歐洲以外類似監管機構的全面監管。未能獲得候選產品的營銷批准將阻止我們將候選產品商業化。我們在提交和支持獲得營銷批准所需的申請方面經驗有限，在這一過程中依賴第三方合同研究機構(CRO)和顧問來協助我們。為了獲得上市批准，需要向監管機構提交針對每個治療適應症的廣泛的臨牀前和臨牀數據和支持信息，以確定候選產品對該適應症的安全性和有效性，並向監管機構提交有關產品製造過程的信息，並由監管機構檢查製造設施和臨牀試驗地點。
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臨牀測試費用昂貴，可能需要數年時間才能完成，其結果本身也不確定。在臨牀試驗過程中，任何時候都可能發生失敗。臨牀前研究的結果；我們的候選產品的作用機制；第三方在不同患者羣體中使用不同的產品或使用不同的研究設計進行的研究；以及我們候選產品的早期臨牀試驗可能無法預測後期臨牀試驗的結果。儘管在臨牀前研究和初步臨牀試驗中取得了進展，但臨牀試驗後期階段的候選產品可能無法顯示出預期的安全性和有效性特徵。臨牀前研究也可能揭示不利的候選產品特徵，包括安全性問題。製藥業的一些公司在高級臨牀試驗中遭受了重大挫折，儘管在早期的試驗中取得了令人振奮的結果，但由於缺乏療效或不良反應。我們未來的臨牀試驗結果可能不會成功。此外，如果臨牀試驗中存在缺陷，可能要到臨牀試驗進展良好時才會變得明顯。
我們還可能在臨牀試驗期間或由於臨牀試驗以及我們準備、提交和審查NDA文件的過程中遇到許多不可預見的事件，這些事件可能會推遲或阻止我們獲得上市批准或將我們的候選產品商業化的能力，包括：
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此外，如果我們被要求對我們的候選產品進行超出我們目前預期的額外臨牀試驗或其他測試，如果我們無法成功完成對我們候選產品的臨牀試驗或其他測試，如果這些試驗或測試的結果不是陽性的，或僅是輕微陽性的，或者如果存在安全問題，我們可能會：
如果我們在測試或審批方面遇到延誤，並且我們可能沒有足夠的資金來完成任何候選產品的測試和審批流程，我們的候選產品開發成本也將增加。我們可能需要獲得額外的資金來完成臨牀試驗，併為我們的候選產品可能的商業化做準備。我們不知道是否需要任何額外的臨牀前試驗或臨牀試驗，是否會按計劃開始，是否需要重組，或是否會如期完成，或者根本不知道。與任何臨牀前研究或臨牀試驗相關的重大延誤也可能縮短我們擁有將候選產品商業化的獨家權利的任何期限，或者允許我們的競爭對手或我們合作伙伴的競爭對手在我們之前將產品推向市場，並削弱我們成功將我們的候選產品商業化的能力，並可能損害我們的業務和運營結果。此外，許多導致或導致此類延遲的因素最終可能導致我們的任何候選產品被拒絕上市批准。如果發生任何一種情況，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景都可能受到實質性的損害。
監管機構在審批過程中擁有相當大的自由裁量權，可以拒絕接受任何申請，也可以決定我們的數據不足以獲得批准，需要進行額外的臨牀前研究、臨牀試驗或其他研究。此外，對從臨牀前和臨牀試驗獲得的數據的不同解釋可能會推遲、限制或阻止候選產品的上市批准。在審查過程中，FDA還可能要求或要求額外的CMC或其他數據和信息，而開發和提供這些數據和信息可能既耗時又昂貴。例如，在關於我們對AXS-07的保密協議的CRL中，FDA注意到需要額外的CMC數據。此外，FDA或類似的外國監管機構以前可能沒有審查過我們正在尋求的適應症的候選產品，如AD激動症或戒煙。因此，由於審批過程中的不確定性，我們可能會在監管審批方面遇到延誤。
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如果我們在獲得批准方面遇到延誤，如果我們未能獲得候選產品的批准，或者如果候選產品的標籤沒有包括該候選產品成功商業化所必需或需要的標籤聲明，則該候選產品的商業前景可能會受到損害，我們從該候選產品獲得收入的能力將受到嚴重損害。此外，FDA或類似的外國監管機構以前可能沒有審查過我們正在尋求的適應症的候選產品，如AD激動症或戒煙。因此，由於審批過程中的不確定性，我們可能會在監管審批方面遇到延誤。
如果我們不能證明我們的候選產品具有可接受的安全性和毒性，我們將無法繼續對這些候選產品進行臨牀試驗或獲得批准。
為了獲得候選產品的批准，除了人體臨牀試驗外，我們還必須在各種非臨牀試驗(包括致癌性研究、藥物相互作用研究和毒性研究)中證明其安全性。在啟動人體臨牀試驗時，我們可能沒有或沒有進行監管機構最終要求的所有類型的非臨牀測試，或者未來的非臨牀測試可能表明我們的候選產品存在安全問題。非臨牀測試和臨牀測試既昂貴又耗時，結果不確定。即使最初的測試看起來是有利的，但以後的測試可能會產生不利的結果。在測試過程中或測試過程中，我們可能會遇到許多不可預見的事件，這可能會延遲或阻礙我們開發或商業化我們的候選產品的能力，包括：
任何此類活動都會增加我們的成本，並可能推遲或阻止我們將候選產品商業化的能力，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。
FDA可能會確定我們當前或未來的任何候選產品都有不良副作用，可能會推遲或阻止它們的監管批准或商業化。
我們的候選產品引起的不良副作用可能會導致我們、IRBs和其他審查實體或監管機構中斷、推遲或停止臨牀試驗，並可能導致更嚴格的標籤，或者推遲或拒絕FDA或其他類似外國機構的監管批准。例如，如果在臨牀或臨牀前試驗中發現不良副作用而引起對新藥安全性的擔憂，FDA可能會命令我們停止進一步開發，拒絕批准該藥物，或在就是否批准該藥物做出最終決定之前發出一封信，要求提供更多數據或信息。
FDA近年來發出的要求提供更多數據或信息的請求數量有所增加，導致幾種新藥的批准大幅延誤。我們當前或未來的任何候選產品引起的不良副作用還可能導致FDA或其他可比外國當局拒絕對任何或所有目標適應症的監管批准，或在我們的產品標籤中包含不利信息，例如對產品可能用於營銷或分銷的指定用途的限制、帶有重大安全警告(包括盒裝警告、禁忌症和預防措施)的標籤、沒有成功商業化所必需或需要的聲明的標籤，或者可能導致需要進行昂貴的上市後測試和監督，或其他要求，包括監控產品的安全性或有效性的REMS，並反過來阻止我們商業化並從銷售我們當前或未來的任何候選產品中獲得收入。
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根據FDA產品標籤中披露的副作用，AXS-07可能會導致疲勞、神志不清、口乾、腹瀉、噁心、失眠、貧血、食慾增加、焦慮、出汗、頭暈、心悸、心律失常、心動過速、視力異常、暈厥、癲癇、震顫、耳鳴、頭暈、嗜睡、感覺異常、嗜睡、感覺異常、排尿困難、消化不良、便祕、體重增加或減少、胃炎、血尿、脹氣、食管炎、胃潰瘍、胃食道反流、胃腸道出血、結腸炎、皮疹、胸腔、頸部或下巴疼痛或緊張感、上呼吸道感染、流感樣症狀、消化不良、便祕、體重增加或減少、胃炎、血尿、脹氣、食管炎、胃潰瘍、胃食道反流、胃腸道出血、結腸炎、皮疹、胸腔、頸部或下巴疼痛或緊繃。或含有美洛昔康或利扎曲坦的產品的產品標籤中報告或討論的其他不良事件或潛在不良事件，包括Anjeso、Vivlodex、MOBIC和Maxalt。
根據EMA所要求的上市藥物的產品標籤中披露的副作用，這些藥物含有與我們的候選產品相同的活性分子，AXS-12和AXS-14可能會導致食慾下降、失眠、煩躁、焦慮、頭暈、頭痛、感覺異常、靜坐不能、運動障礙、調節障礙、散瞳、青光眼、眩暈、心動過速、心悸、血管擴張、低血壓、高血壓、口乾、嘔吐、多汗、皮疹、膀胱排空不全、尿路感染、排尿困難、排尿困難、勃起功能障礙、射精疼痛、射精延遲、寒戰，或包含依博西汀的產品標籤中報告或討論的其他不良事件或潛在不良事件。
Auvelity和Sunosi的已知副作用在這些產品的批准標籤上進行了描述。關於這些化合物的進一步開發工作，不同的患者羣體對這些化合物的反應可能不同。例如，服用AXS-05的AD激動症患者或服用solriamfetol的ADHD患者可能會體驗到與服用這些產品的患者不同的副作用，因為這些產品目前已獲批准。在涉及不同劑量、配方或給藥方法的情況下，情況尤其如此。
如果我們的任何其他候選產品與嚴重的不良事件或不良副作用相關，或者具有意想不到的特性，我們可能需要放棄開發該候選產品，或將該候選產品的開發限制在某些用途或人羣中，在這些用途或人羣中，從風險收益的角度來看，不良副作用或其他特徵不太普遍、不太嚴重或更容易接受。與藥物相關的副作用可能會影響患者招募或納入患者完成試驗的能力，或導致潛在的產品責任索賠。這些情況中的任何一種都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
如果我們在臨牀試驗的患者登記過程中遇到延遲或困難，我們收到必要的監管批准可能會被推遲或阻止。
如果我們無法按照FDA或美國以外的類似監管機構的要求，找到並招募足夠數量的合格患者參與這些試驗，我們可能無法啟動或繼續為我們的候選產品進行臨牀試驗。我們的一些競爭對手正在對候選產品進行臨牀試驗，這些候選產品與我們的候選產品具有相同的適應症，本來有資格參加我們臨牀試驗的患者可以轉而參加我們競爭對手的候選產品的臨牀試驗。患者入選受到其他因素的影響，包括：
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我們無法招募足夠數量的患者參加我們的臨牀試驗，這將導致重大延誤，這將導致我們無法預期我們的預期時間表，並可能要求我們完全放棄一項或多項臨牀試驗。例如，由於我們正在尋求對某些適應症的監管批准，這些適應症的患者人數可能很少或很少，因此可能很難找到有資格以足夠的比率或數量參與我們的臨牀研究的患者。FDA可能會要求我們修改計劃中的3期臨牀試驗的進入標準，這些變化可能會使我們的臨牀試驗更難招募患者。此外，我們臨牀試驗中的患者，特別是我們對照組的患者，如果他們的症狀沒有得到緩解，可能會面臨退出我們研究的風險。大量撤回的患者會影響我們的數據質量。
我們臨牀試驗的登記延遲或登記時間較慢可能會導致我們候選產品的開發成本增加，或者無法完成我們候選產品的開發，這將導致我們公司的價值下降，限制我們獲得額外融資的能力，並嚴重削弱我們創造收入的能力。
與單一試劑候選產品相比，組合候選產品的開發可能會帶來更多或不同的挑戰。
我們的某些候選產品，包括AXS-05和AXS-07，都是聯合療法。聯合療法是由兩種或兩種以上活性成分組成的單一藥物產品，每種成分對藥物聲稱的效果都有貢獻。聯合藥物的開發可能比單一藥物產品的開發更復雜，通常要求發起人證明每種成分對所聲稱的效果的貢獻，以及產品整體的安全性和有效性。這一要求可能會使臨牀試驗的設計和實施更加複雜，需要更多的臨牀試驗對象。我們也可能無法達到FDA對組合產品所要求的批准標準。FDA對組合產品的要求可能會在未來發生變化。此外，適用於批准的要求可能因國家而異。
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產品候選製造或配方的更改可能會導致額外的成本或延遲。
隨着候選產品的開發通過臨牀前研究到後期臨牀試驗的批准和商業化，開發計劃的各個方面，如製造方法和配方，在此過程中進行更改以努力優化過程和結果，這是很常見的。例如，隨着我們開始擴大商業規模的生產批次，配方改變可能是必要的，以提高片劑的穩定性。這樣的變化有可能無法實現這些預期目標。這些變化中的任何一個都可能導致我們的候選產品表現不同，並影響計劃中的臨牀試驗或使用改變後的材料進行的其他未來臨牀試驗的結果。這樣的變化還可能需要額外的測試、FDA通知或FDA批准。這可能會推遲臨牀試驗的完成；需要進行銜接的臨牀試驗或研究，或者重複一個或多個臨牀試驗；增加臨牀試驗成本；推遲我們候選產品的批准；並危及我們開始產品銷售和創造收入的能力。
如果不能在國際司法管轄區獲得營銷批准，我們的產品將無法在海外銷售。
為了在歐盟、歐盟和許多其他司法管轄區營銷和銷售我們的產品，我們或我們的第三方合作伙伴必須獲得單獨的營銷批准，並遵守眾多不同的法規要求。審批程序因國家而異，可能涉及額外的測試。獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准的時間有很大不同。美國以外的監管審批程序通常包括與獲得FDA批准相關的所有風險。此外，在美國以外的許多國家，要求產品在獲準在該國銷售之前，必須獲得報銷批准。我們或這些第三方可能無法及時獲得美國以外監管機構的批准(如果有的話)。FDA的批准並不確保其他國家或司法管轄區的監管機構的批准，美國以外的一個監管機構的批准也不能確保其他國家或司法管轄區的監管機構或FDA的批准。然而，在一個司法管轄區未能獲得批准，可能會影響我們在其他地方獲得批准的能力。我們可能無法申請營銷批准，也可能無法獲得在任何市場將我們的產品商業化所需的批准。
儘管突破性療法、快速通道和其他名稱旨在加快藥物的開發和審查，但它們最終可能不會導致更快的審批過程或更快的監管審查發展，而且它們也不會增加我們的候選產品獲得上市批准的可能性，例如，FDA為治療AD激動症而指定的AXS-05突破療法。
我們已經收到了AXS-05的快速通道產品名稱，用於治療TRD和AD激越，我們可能會為我們當前或未來的其他候選產品尋求快速通道名稱。FDA可以指定一種產品進行快速通道審查，如果該產品旨在單獨或與一種或多種其他產品組合用於治療嚴重或危及生命的疾病或狀況，並且該產品顯示出解決此類疾病或狀況的未滿足的醫療需求的潛力。對於Fast Track產品，贊助商可能會與FDA有更多的互動，FDA可能會在申請完成之前啟動對Fast Track產品申請部分的審查。如果FDA在對贊助商提交的臨牀數據進行初步評估後確定Fast Track產品可能有效，則可以進行滾動審查。贊助商還必須提供提交剩餘信息的時間表，並且必須得到FDA的批准，並且贊助商必須支付適用的使用費。
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我們還獲得了AXS-05的突破性療法稱號，用於治療MDD和AD激越，我們可能會為其他當前或未來的候選產品尋求突破性療法稱號。突破性療法被定義為一種候選產品，其目的是單獨或與一種或多種其他藥物聯合治療一種嚴重或危及生命的疾病或狀況，初步臨牀證據表明，該候選產品可能在一個或多個臨牀重要終點表現出比現有療法顯著的改善，例如在臨牀開發早期觀察到的實質性治療效果。對於被指定為突破性療法的候選產品，FDA和試驗贊助商之間的互動和溝通可以幫助確定臨牀開發的最有效途徑，同時將無效控制方案中的患者數量降至最低。突破性療法指定還允許贊助商請求優先審查或持續提交NDA的部分內容進行滾動審查，FDA可能會考慮在完整提交之前開始審查營銷申請的部分內容。被FDA指定為突破性療法的候選產品，如果在提交NDA時得到臨牀數據的支持，也有資格進行優先審查。
突破性治療或快速通道指定是FDA的自由裁量權。獲得突破性治療或候選產品的快速通道指定最終可能不會導致更快的開發過程或審查，也不能以任何方式保證候選產品獲得FDA的批准。此外，如果我們的一個或多個候選產品不再符合本計劃的資格條件，FDA可能會在以後決定撤銷針對這些候選產品的突破性療法或快速通道指定。例如，我們最初在2020年8月獲得了AXS-12的突破性治療稱號，用於治療發作性睡病患者的猝倒。2021年7月，FDA撤銷了我們的突破療法稱號，因為FDA批准了一種治療發作性睡病發作的額外藥物產品。
FDA或類似的外國監管機構的監管批准僅限於那些已證明臨牀安全性和有效性的特定適應症和條件，如果我們被確定為推廣將我們的產品用於未經批准或“標籤外”的用途，導致我們的聲譽和業務受到損害，我們可能會受到罰款、處罰、禁令或其他執法行動的影響。
我們和我們的任何合作者必須遵守有關我們或他們獲得市場批准的任何產品的廣告和促銷的要求。與處方藥有關的宣傳信息受到各種法律和監管限制，並受到FDA、司法部、HHS監察長辦公室、州總檢察長、國會議員和公眾的持續審查。當FDA或類似的外國監管機構發佈對候選產品的監管批准時，監管批准僅限於產品被批准用於的特定用途和適應症。如果我們的產品和候選產品的任何預期用途或適應症無法獲得FDA的批准，我們可能不會營銷或推廣我們的產品用於這些適應症和用途，稱為標籤外用途，我們的業務可能會受到不利影響。此外，我們還必須能夠充分證明我們對我們產品的任何索賠，包括將我們的產品與其他公司的產品進行比較的索賠。
雖然醫生可以選擇為產品標籤中未描述的用途以及與臨牀研究測試和監管機構批准的用途不同的用途開藥，但我們被禁止營銷和推廣產品的適應症和用途，這些適應症和用途沒有得到FDA或類似的外國監管機構的特別批准。這些非標籤用途在醫學專科中很常見，在不同的情況下可能構成對某些患者的適當治療。美國和其他許多主要市場的監管機構通常不會限制或規範醫生在醫療實踐中選擇治療的行為。然而，監管機構確實限制了製藥公司關於非標籤使用的溝通。
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如果我們被發現非法促銷我們的任何產品，我們可能會面臨重大責任和政府罰款。FDA和其他機構積極執行有關產品推廣的法律法規，特別是那些禁止推廣標籤外用途的法律法規，被發現不當推廣產品的公司可能會受到重大制裁。聯邦政府已對涉嫌不當促銷的公司處以鉅額民事和刑事罰款，並禁止幾家公司從事標籤外促銷。FDA還要求公司簽訂永久禁令的同意法令，根據這些法令，特定的促銷行為將被改變或限制。因此，我們和我們的任何合作伙伴將不能推廣我們開發的任何產品，用於未經批准的適應症或用途。
在美國，根據聯邦和州法規，在獲得批准後，從事不允許的產品推廣用於標籤外用途也可能使我們面臨虛假聲明和其他訴訟，包括欺詐、濫用和消費者保護法，這可能導致民事和刑事處罰和罰款，與政府當局達成的協議，這些協議通過公司誠信協議等對我們推廣或分銷藥品和開展業務的方式進行實質性限制，暫停或排除參與聯邦和州醫療保健計劃，以及禁止政府合同和拒絕根據現有合同下的未來訂單。根據第一修正案的考慮，最近的法院裁決影響了FDA關於標籤外推廣的執法活動；然而，這一領域仍然存在重大風險，部分原因是潛在的虛假聲明法暴露。虛假索賠法案允許任何個人代表聯邦政府對製藥公司提起訴訟，指控其提交虛假或欺詐性索賠，或導致他人提交此類虛假或欺詐性索賠，以由聯邦醫療保險或醫療補助等聯邦計劃支付。如果政府決定介入，並在奎的訴訟中獲勝，個人將分享任何罰款或和解資金的收益。如果政府拒絕幹預，個人可能會單獨起訴。根據《虛假索賠法》，可能會對每一次虛假索賠施加處罰，例如，要求為產品的每一張處方付款，這些罰款加在一起通常會達到數百萬美元，並激勵奎·提起訴訟。這些虛假索賠法案針對製藥公司的訴訟在數量和廣度上都大幅增加，導致了幾項重大的民事和刑事和解，金額高達30億，涉及某些銷售做法和促進標籤外藥物的使用。訴訟的增加增加了製藥公司不得不為虛假索賠訴訟辯護；支付和解罰款或恢復原狀，以及刑事和民事處罰；同意遵守繁重的報告和合規義務；以及被排除在聯邦醫療保險、醫療補助或其他聯邦和州醫療保健計劃之外的風險。如果我們或我們的合作者不合法地推廣我們批准的產品(如果有的話)，我們可能會受到此類訴訟，如果我們不能成功地對抗此類訴訟，這些行為可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
在美國，向醫生分發產品樣品必須進一步符合美國處方藥營銷法的要求。如果FDA認定我們的促銷材料或活動違反了與產品促銷相關的法規和政策，它可以要求我們修改我們的促銷材料或活動，或要求我們採取監管或其他執法行動，包括髮出警告信或無標題信、暫停或從市場上撤回經批准的產品、請求召回、支付民事罰款、返還資金、實施經營限制、禁令或刑事起訴。這些監管和執法行動可能會嚴重損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
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我們正在並將繼續受到持續的義務和持續的監管審查的約束，這可能會導致大量的額外費用。此外，我們的任何產品都可能受到標籤和其他限制以及市場退出，如果我們沒有遵守監管要求或我們的產品遇到意想不到的問題，我們可能會受到懲罰。
我們的產品(S)受到美國食品和藥物管理局和其他監管機構的廣泛和持續的要求和審查，包括與該產品的製造工藝、批准後的臨牀數據、標籤、包裝、分銷、不良事件報告、儲存、記錄、出口、進口、廣告、營銷和促銷活動相關的要求。這些要求還包括提交安全和其他上市後信息，包括生產偏差和報告；註冊和上市要求；為我們的產品支付年度計劃費用；繼續遵守與製造、質量控制、質量保證和相應的記錄和文件維護相關的cGMP要求；關於向醫生分發樣本和保存記錄的要求；以及針對我們在批准後進行的任何臨牀試驗的GCP要求。
我們和我們的任何合作伙伴，包括我們的合同製造商，可能會受到FDA的定期突擊檢查，以監督和確保符合cGMP和GCP。申請持有人必須進一步通知FDA，並根據變更的性質，獲得FDA對產品和製造變更的預先批准。申請費用可能適用於某些更改。
此外，後來發現以前未知的不良事件或藥物不如之前想象的有效，或我們的產品、製造商或製造工藝存在其他問題，或在批准前後未能遵守監管要求，可能會產生各種結果，包括：
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這些事件中的任何一項都可能阻止我們實現或維持特定產品的市場接受度，或者可能大幅增加將該產品商業化的成本和費用，這反過來可能會推遲或阻止我們從其銷售中獲得大量收入。這些事件中的任何一項都可能進一步對我們的運營和業務產生其他重大和不利的影響，並可能對我們的股票價格產生不利影響，並可能嚴重損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
FDA的政策可能會改變，可能會頒佈額外的政府法規，阻止、限制或推遲對我們的候選產品的監管批准，或者可能會對我們的產品施加額外的監管義務。如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們無法保持監管合規性，我們可能會失去我們可能獲得的任何營銷批准，並受到監管執法行動的影響。
如果發生上述任何行動，都可能對我們實現或維持盈利的能力產生不利影響。此外，遵守審批後法規的成本可能會對我們的經營業績和財務狀況產生負面影響。
與國際業務相關的各種風險可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們現在是，也可能會成為進一步協議的一方，根據這些協議，我們的產品在美國以外的地區獲得了更多的許可。該公司目前還在加拿大營銷Sunosi。我們預計，與建立國際業務關係相關的額外風險包括：
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與我們的國際業務相關的這些風險和其他風險可能會對我們實現或維持盈利業務的能力產生重大不利影響。
我們需要獲得FDA對任何擬議的產品名稱的批准(以及類似的外國監管機構的批准)，與此類批准相關的任何失敗或延誤都可能對我們的業務產生不利影響。
無論我們是否獲得了美國專利商標局(USPTO)的正式商標註冊，我們打算為我們的候選產品使用的任何名稱都需要獲得FDA的批准。FDA通常會對擬議的產品名稱進行審查，包括評估與其他產品名稱混淆的可能性。如果FDA認為某個產品名稱不適當地暗示了醫學主張或導致誇大了療效，它也可能反對該產品名稱。如果FDA反對我們建議的任何產品名稱，我們可能會被要求為我們的候選產品採用替代名稱。如果我們採用替代名稱，我們將失去該候選產品的任何現有商標申請的好處，並可能需要花費大量額外資源來努力識別符合適用商標法資格、不侵犯第三方現有權利併為FDA接受的合適產品名稱。我們可能無法及時或根本無法為新商標建立成功的品牌標識，這將限制我們將候選產品商業化的能力。
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與我們產品商業化相關的風險
我們面臨着來自其他製藥和生物技術公司、學術機構、政府機構和其他研究機構的激烈競爭。如果我們不能有效地競爭，我們的經營業績將受到影響。
新藥產品的開發和商業化競爭激烈。我們目前的產品和候選產品面臨競爭，未來我們可能尋求開發或商業化的任何候選產品也將面臨來自世界各地的主要製藥公司、專業製藥公司和生物技術公司的競爭。目前有一些大型製藥和生物技術公司營銷和銷售產品，或正在開發治療中樞神經系統疾病的產品。潛在的競爭對手還包括學術機構、政府機構和其他公共和私人研究組織，這些組織開展研究、尋求專利保護併為研究、開發、製造和商業化建立合作安排。
具體地説，有大量公司開發或營銷治療中樞神經系統疾病的藥物，包括許多主要的製藥和生物技術公司。目前銷售或正在開發治療藥物的公司中，如果獲得批准，我們的候選產品將有可能與之競爭的公司包括：艾伯維公司、安進、Avadel PharmPharmticals Plc、Biogen Inc.、禮來公司、H.Lundbeck A/S、Harmony Biosciences、細胞內治療公司、揚森、Jazz、大冢製藥有限公司、輝瑞、Relmada治療公司、Sage治療公司和武田製藥有限公司。
如果我們的競爭對手開發和商業化比我們可能開發的任何產品更安全、更有效、副作用更少或更少、更方便或更便宜的產品，我們的商業機會可能會減少或消失。我們的競爭對手也可能比我們更快地獲得FDA或其他監管機構對其產品的批准，這可能會導致我們的競爭對手在我們能夠進入市場之前建立強大的市場地位。此外，在許多情況下，我們的競爭能力可能會受到保險公司或其他第三方付款人的影響，這些付款人試圖鼓勵使用仿製藥或治療上類似的低成本品牌。如果我們的候選產品獲得市場批准，我們預計它們的定價將顯著高於競爭對手的仿製藥，這將進一步影響我們的商業化努力。
我們候選產品的活性成分的仿製藥，包括右美沙芬、安非他酮、美洛昔康、利扎曲普坦和瑞波西汀，在美國和國外都可以買到，也可以在標籤外使用。任何此類標籤外使用都可能對我們的盈利能力產生不利影響，並對我們的經營業績和財務狀況產生負面影響。例如，即使美洛昔康目前沒有被批准用於治療急性偏頭痛，我們也無法阻止醫生為此類治療開出美洛昔康的處方。我們也不能阻止付款人為此類產品提供有利的承保範圍，從而使我們的候選產品處於不利地位，即使仿製藥將在標籤外使用。
與我們相比，我們正在競爭或未來可能競爭的許多公司在研發、製造、臨牀前測試、進行臨牀試驗、獲得監管批准和營銷批准產品方面擁有更多的財務資源和專業知識。製藥和生物技術行業的合併和收購可能導致更多的資源集中在我們數量較少的競爭對手身上。處於早期階段的公司也可能被證明是重要的競爭對手，特別是通過與大型成熟公司的合作安排或收購。這些第三方在招聘和留住合格的科學和管理人員、為臨牀試驗建立臨牀試驗場地和患者登記以及在獲取補充或必要於我們計劃的技術方面與我們競爭。
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如果FDA或類似的外國監管機構批准了我們任何獲得上市批准的產品的仿製或類似版本，或者這些機構在批准我們的產品的仿製或類似版本之前沒有給予我們的產品適當的獨家經營期，我們產品的銷售可能會受到不利影響。
一旦NDA獲得批准，所涵蓋的產品就成為FDA橙色手冊中的“參考清單藥物”。製造商可以通過在美國提交ANDA來尋求參考上市藥物的仿製藥版本的批准。為了支持ANDA，仿製藥製造商不需要進行全面的臨牀研究。相反，申請人通常必須證明其產品具有與參考上市藥物相同的有效成分(S)、劑型、強度、給藥途徑、使用條件或標籤等共性，並且仿製藥與參考上市藥物具有生物等效性，即其在體內的吸收速度和程度相同。例如，2023年2月，我們收到了Teva的第四段認證通知函，通知公司Teva已向FDA提交了ANDA，尋求批准生產、使用或銷售Auvelity的仿製版本。此外，從2023年8月開始，我們收到了來自其他六家制藥公司的第四段認證通知函，通知公司每個此類申請者已向FDA提交了ANDA，尋求批准生產、使用或銷售Sunosi的仿製版本。
最近，FDA和國會也採取措施鼓勵市場上增加仿製藥的競爭。仿製藥上市的成本可能比參考上市藥物低得多，生產仿製藥的公司通常能夠以較低的價格提供這些產品，而且通常受到第三方付款人的青睞。因此，隨着仿製藥的推出，任何品牌產品或參考上市藥物的銷售額中，有相當大一部分通常會流失到仿製藥。
此外，除了仿製藥的競爭外，我們還可能面臨來自其他公司的競爭，這些公司尋求批准與我們使用505(B)(2)途徑類似的藥物產品。這些申請者可能能夠依靠我們的產品或其他經批准的藥物產品或出版的文獻來開發與我們類似的藥物產品。推出一種與我們的候選產品類似的藥物產品可能會使我們面臨更激烈的競爭。
此外，如果我們沒有在收到第四款認證通知後45天內對仿製藥製造商提起專利侵權訴訟，ANDA或505(B)(2)申請人可能不會受到30個月的緩期。執行或保護知識產權的訴訟或其他程序往往非常複雜，可能代價高昂且耗時，可能會分散我們管理層對核心業務的注意力，並可能導致不利的結果，可能會對我們阻止第三方與我們的產品競爭的能力產生不利影響。因此，我們可能面臨仿製藥競爭或類似產品的競爭，或者可能需要啟動專利侵權訴訟，這將轉移我們的資源。
我們的產品可能面臨來自仿製或類似版本產品的競爭，這可能會對我們未來的收入、盈利能力和現金流產生實質性的不利影響，並極大地限制我們從我們的候選產品投資中獲得回報的能力。
AXS-12獲得了FDA的孤兒藥物指定。然而，我們不能保證我們的任何其他候選產品都會獲得這一認證，也不能保證我們的任何其他候選產品在未來可能獲得孤兒藥物認證的任何相應福利，包括排他性時期。
AXS-12獲得FDA指定的治療發作性睡病的孤兒藥物。我們也可以在適當的時候為我們的其他產品尋求孤兒藥物稱號。
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然而，如果我們開發未來候選產品的適應症不符合孤兒藥物標準，則可能會失去孤兒藥物稱號。此外，在產品批准後，如果FDA確定指定請求存在重大缺陷，或者如果製造商無法保證足夠數量的產品來滿足患有罕見疾病或疾病的患者的需求，則可能會失去孤兒藥物的排他性。即使我們獲得了當前或未來任何候選產品的孤立藥物獨家經營權，這種獨家經營權也可能無法有效地保護產品免受競爭，因為不同的產品可能會被批准用於相同的條件。即使在孤兒產品獲得批准後，如果FDA得出結論認為，包含相同主要分子特徵的產品在臨牀上更優越，因為它被證明更安全或更有效，或者對患者護理做出了重大貢獻，FDA隨後也可以批准包含相同主要分子特徵的產品。
FDA或EMA可以為同一化合物或活性分子和同一適應症授予兩個不同贊助商的孤兒排他性。例如，如果另一個贊助商在我們獲得FDA批准用於治療嗜睡症的AXS-12之前，就獲得了FDA對含有瑞波西汀的治療嗜睡症產品的批准，我們將被禁止在至少7年的時間內在美國推出這一適應症的產品。如果另一個贊助商在我們獲得EMA批准用於治療嗜睡症的AXS-12之前，獲得EMA對含有瑞波西汀的治療嗜睡症產品的批准，我們將被禁止在至少10至12年的時間內在歐盟推出我們的產品。
FDA可以在任何時候對其孤兒藥物法規和政策的各個方面進行重新評估，也可能是為了迴應最近一項關於《孤兒藥物法》排他性條款的明確含義的法院裁決。我們不知道FDA是否、何時或如何改變孤兒藥物法規和政策，也不確定任何變化可能如何影響我們的業務。根據FDA可能對其孤兒藥物法規和政策做出的改變，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到損害。
如果我們無法建立有效的營銷、銷售和分銷能力，或與第三方達成協議來營銷、銷售和分銷我們的產品，我們可能無法產生可觀的產品收入。
我們最近擴大了我們的商業基礎設施，用於藥品的營銷、銷售和分銷，其中包括建立一支銷售隊伍，在美國各地推出我們的商業舞臺產品。這需要更多地遵守一系列聯邦和州法律。此外，我們目前在美國以外的地方將Sunosi商業化。我們將Sunosi商業化的每個全球市場都有自己的一套適用法律。
我們在醫藥產品的營銷、銷售和分銷方面的經驗有限，商業基礎設施的建設和管理涉及重大風險。我們必須與其他製藥和生物技術公司競爭，以招聘、聘用、培訓、管理和留住營銷和銷售人員。如果我們無法維持我們的營銷和銷售基礎設施，我們可能無法成功地將我們現有的任何商業階段產品或未來的候選產品商業化，這將限制我們創造收入的能力。可能會阻礙我們將我們的任何產品商業化的因素包括：
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如果更多的候選產品獲得批准，我們可能會在產品推出之前產生費用，用於擴大我們的銷售隊伍以及合規的營銷和銷售基礎設施。如果由於FDA要求或其他原因導致商業發佈被推遲，我們可能會在能夠從該候選產品的銷售中實現任何收入之前產生這些費用(S)。此外，我們的銷售隊伍和營銷團隊可能無法成功地將我們當前或未來的任何候選產品商業化。
如果我們的任何產品不能獲得廣泛的市場接受，我們從它們的銷售中獲得的收入將是有限的。
我們的產品，如果獲得批准，我們的候選產品可能不會得到醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人的接受。如果我們獲得監管部門批准的任何產品或候選產品沒有獲得足夠的市場接受度，我們可能無法產生顯著的產品收入或盈利。醫學界、患者和第三方付款人對我們任何產品的市場接受度將取決於許多因素，其中一些因素是我們無法控制的。例如，即使新的、可能更有效或更方便的治療方法進入市場，醫生也往往不願將患者從現有的治療方法中切換出來。此外，患者經常適應他們目前正在接受的治療，除非他們的醫生建議更換產品，或者由於現有療法缺乏報銷而被要求更換療法，否則患者不想更換。即使醫生開出了我們的產品，如果沒有重大的價格讓步，第三方支付者可能不會認為它們具有成本效益，這可能會對我們的收入產生負面影響。第三方付款人還可能實施繁瑣的訪問控制，這可能會進一步阻礙我們有效地將符合條件的患者過渡到我們的療法。
教育醫療界和第三方付款人瞭解我們產品的好處可能需要大量資源，而且可能不會成功。如果我們的任何候選產品獲得批准，但沒有達到足夠的市場接受度，我們可能不會產生顯著的收入，也可能無法盈利。市場對我們任何產品的接受程度將取決於許多因素，包括：
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我們教育醫療界和第三方付款人瞭解我們產品的好處的努力可能需要大量資源，而且可能永遠不會成功。即使醫學界接受我們的一種候選產品對於其批准的適應症是安全有效的，醫生和患者也可能不會立即接受該候選產品，可能會很慢地將其作為批准適應症的接受治療。FDA批准的任何標籤都不太可能包含我們的候選產品比競爭產品更安全或更有效的聲明，或者允許我們宣傳該候選產品優於競爭產品。
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我們的產品和/或候選產品的潛在市場機會很難準確估計。我們對潛在市場機會的估計基於許多假設，包括行業知識和出版物、第三方研究報告和其他調查。雖然我們相信我們的內部假設是合理的，但這些假設涉及我們管理層的重大判斷，並且本質上是不確定的，並且這些假設的合理性沒有得到獨立消息來源的評估。如果任何假設被證明是不準確的，我們候選產品的實際市場可能比我們對潛在市場機會的估計要小。
我們面臨潛在的產品責任風險，如果對我們提出成功的索賠，我們可能會招致重大責任，並可能不得不限制我們產品的商業化。
在臨牀試驗中使用我們當前或未來的任何候選產品，以及銷售我們的任何產品，都會使我們面臨產品責任索賠的風險。我們面臨着與在人體臨牀試驗中測試我們的候選產品相關的固有產品責任風險，並且我們的商業化產品面臨着更大的風險。例如，如果我們開發的任何產品據稱在臨牀測試、製造、營銷或銷售過程中造成傷害或被發現不適合，我們可能會被起訴。任何此類產品責任索賠可能包括對製造缺陷、設計缺陷、未能就產品固有危險發出警告、疏忽、嚴格責任或違反保修的指控。根據州消費者保護法，索賠也可以主張。消費者、醫療保健提供者或其他使用、管理或銷售我們產品的人可能會對我們提出產品責任索賠。如果我們不能成功地針對這些索賠為自己辯護，我們將承擔重大責任或被要求限制我們產品的商業化。即使是成功的防禦也需要大量的財政和管理資源。無論是非曲直或最終結果如何，責任索賠可能會導致收入損失，原因包括以下方面：
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我們已經為我們的產品和臨牀試驗獲得了有限的產品責任保險。我們還在那些適當的外國司法管轄區獲得了當地的政策。然而，我們的保險覆蓋範圍可能不會報銷我們，或者可能不足以報銷我們可能遭受的任何費用或損失。此外，保險範圍正變得越來越昂貴，未來我們可能無法以合理的成本或足夠的金額維持保險範圍，以保障我們免受因責任而造成的損失。有時，在基於具有意想不到的副作用的藥物的集體訴訟中，會做出大筆判決。一項成功的產品責任索賠或一系列針對我們的索賠可能會導致我們的股票價格下跌，如果判斷超出了我們的保險範圍，可能會減少我們的現金，並對我們的業務和前景產生不利影響。
Sunosi是受控物質，可能受到美國聯邦和州受控物質法律法規的約束，而我們未能遵守這些法律法規或遵守這些法律法規的成本，可能會對我們的業務、運營結果、財務狀況和增長前景產生實質性的不利影響。
Sunosi含有聯邦受控物質法案(CSA)中定義的受控物質。受管制物質須遵守CSA和實施條例下的一些要求和限制，包括某些註冊、安全、記錄保存、報告、進口、出口和其他由美國禁毒署(DEA)管理的要求。DEA將受控物質分為五個附表：附表I、II、III、IV或V物質。根據定義，附表1物質具有很高的濫用可能性，目前在美國還沒有“公認的醫療用途”，缺乏在醫療監督下使用的公認安全性，並且不得在美國開具處方、銷售或銷售。在美國批准使用的含有受控物質的藥品被列為附表II、III、IV或V，其中附表II物質被認為具有最高的濫用或依賴可能性，而附表V物質是此類物質中濫用的相對風險最低的物質。附表一和附表二的藥物受到CSA下最嚴格的控制，包括製造和採購配額、更高的安全要求和額外的進口標準。此外，附表二藥物的配發亦受到進一步限制。例如，如果沒有新的處方，他們可能不會被重新灌裝。蘇諾西是附表四的受控物質。
個別州也制定了受控物質法律法規。儘管州政府管制物質的法律通常反映了聯邦法律，但它們可能會單獨安排我們的產品或我們的候選產品。我們或我們的合作伙伴還可能被要求獲得單獨的州註冊、許可或許可證，以便能夠生產、分銷、管理或開出用於臨牀試驗或商業銷售的受控物質，如果未能滿足適用的監管要求，可能會導致除DEA或聯邦法律規定的強制執行和制裁外，各州還將執行和制裁。
從事研究、製造、分銷、進口或出口或分發受控物質的美國設施必須註冊(獲得許可)才能進行這些活動，並必須遵守CSA、DEA法規和相應州要求下的安全、控制、記錄保存和報告義務。DEA和州監管機構對某些處理受管制物質的註冊機構進行定期檢查。獲得和維護必要的註冊並遵守監管義務可能會導致我們的產品和候選產品的進口、製造、分銷或臨牀研究的延遲。此外，如果我們或我們的任何承包商、分銷商或藥店未能遵守CSA和DEA以及州法規，可能會導致監管行動，從而對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。緝毒局和州監管機構可以尋求民事處罰，拒絕續簽必要的登記，或啟動限制、暫停或撤銷這些登記的程序。在某些情況下，違規行為可能會導致刑事處罰。DEA對我們或我們的第三方製造商施加的任何處罰，可能會對我們的業務、運營結果、財務狀況和增長前景產生實質性的不利影響。
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與我們對第三方的依賴相關的風險
我們依賴並預計將繼續依賴第三方為我們的產品和候選產品提供許多基本服務，包括與我們的臨牀前研究和臨牀試驗、倉儲和庫存控制、分銷、政府價格報告、客户服務和不良事件報告相關的服務。如果這些第三方的表現不令人滿意，包括未能在截止日期前完成我們的臨牀前研究和臨牀試驗，或未能遵守法律和法規要求，我們將嚴重影響我們的任何產品的商業化能力，我們可能會受到監管部門的制裁。
我們依賴第三方為我們的候選產品進行、監督和監控我們的臨牀前研究和某些臨牀試驗，目前不打算獨立進行任何其他潛在候選產品的臨牀前研究或臨牀試驗。我們預計將繼續依賴第三方，如CRO、臨牀數據管理組織、醫療機構和臨牀研究人員，進行我們的臨牀前研究和臨牀試驗。雖然我們對他們的活動有協議，但我們對他們的實際表現影響有限，只能控制他們活動的某些方面。如果這些第三方未能成功履行其合同職責或未能在預期期限內完成，可能會對我們的業務造成重大損害，因為我們可能無法及時或根本無法獲得候選產品的營銷批准或將其商業化。此外，這些協議可能會因各種原因而終止，包括第三方未能履行。如果我們需要達成替代安排，可能會推遲我們的產品開發活動，並對我們的業務產生不利影響。
我們在發展活動中對這些第三方的依賴將減少我們對這些活動的控制。然而，我們有責任確保我們的每項研究都是按照適用的協議、法律、法規和科學標準進行的，我們對第三方的依賴不會減輕我們的監管責任。例如，我們將繼續負責確保我們的每一項臨牀試驗都按照試驗的一般研究計劃和方案進行，並確保我們的臨牀前試驗按照良好的實驗室實踐或GLP(視情況而定)進行。此外，FDA和類似的外國監管機構要求我們遵守進行、監測、記錄和報告臨牀試驗結果的GCP等標準，以確保數據和報告的結果是可信和準確的，並保護試驗參與者的權利、完整性和機密性。作為臨牀試驗贊助商，我們也有直接適用於我們的監管要求。監管機構通過對試驗贊助商、臨牀研究人員和試驗地點的定期檢查來執行這些要求。如果我們或我們僱傭的任何第三方未能遵守適用的GCP，我們或那些第三方可能會受到強制執行或其他法律行動的影響，我們的臨牀試驗中產生的臨牀數據可能被認為是不可靠的，FDA或類似的外國監管機構可能會要求我們進行額外的臨牀試驗。
此外，當我們提交保密協議供審查時，如果我們的第三方調查人員的某些財務利益超過某些財務門檻或滿足其他標準，我們將被要求報告這些利益。FDA和類似的外國監管機構可能會質疑由以前或現在不時擔任我們的科學顧問或顧問的調查人員進行的臨牀試驗數據的完整性，並就此類服務獲得現金補償，或從我們獲得可能被視為影響研究結果、候選產品的專有權益、某些公司股權或其他形式的重大付款的補償。
我們不能向您保證，在特定監管機構進行檢查後，該監管機構將確定我們的任何臨牀試驗是否符合GCP規定。此外，我們的臨牀試驗必須使用根據cGMP法規生產的候選產品進行。我們不遵守這些規定可能需要我們重複臨牀試驗，這將推遲監管部門的批准過程。我們還被要求在指定的時間範圍內註冊某些臨牀試驗，並將某些已完成的臨牀試驗的結果發佈在政府資助的數據庫ClinicalTrials.gov上。如果不這樣做或不符合相關的提交要求，可能會導致執法行動，包括民事罰款和負面宣傳。
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我們聘請進行研究的第三方也可能與其他實體有關係，其中一些可能是我們的競爭對手，他們可能還在為這些實體進行臨牀試驗或其他可能損害我們競爭地位的藥物開發活動。此外，這些第三方不是我們的員工，除了根據我們與這些第三方達成的協議向我們提供的補救措施外，我們無法控制他們是否將足夠的時間和資源投入到我們正在進行的臨牀、非臨牀和臨牀前計劃中。如果這些第三方未按照法規要求或我們聲明的規程成功履行其合同職責、在預期期限內完成或進行我們的臨牀前研究或臨牀試驗，如果需要替換它們，或者如果他們獲得的臨牀數據的質量或準確性因未能遵守我們的臨牀方案或法規要求或其他原因而受到損害，我們的臨牀試驗可能會被延長、延遲或終止，我們可能無法獲得或可能延遲獲得我們候選產品的營銷批准，並且我們將無法成功地將我們的候選產品商業化，或者可能會被推遲。或者我們或他們可能會受到監管執法行動的影響。因此，我們的運營結果和我們候選產品的商業前景將受到損害，我們的成本可能會增加，我們創造收入的能力可能會被推遲。如果我們未來無法成功識別和管理第三方服務提供商的業績，我們的業務可能會受到實質性和不利的影響。
如果我們與這些第三方的任何關係終止，我們可能無法與其他資源達成安排，或以商業上合理的條款這樣做。更換或增加額外的第三方涉及額外成本，並且需要管理時間和重點。此外，當新的第三方開始工作時，有一個自然的過渡期。因此，可能會出現延誤，這可能會損害我們滿足預期開發時間表的能力。儘管我們謹慎地管理與這些第三方供應商的關係，但不能保證我們在未來不會遇到類似的挑戰或延誤，也不能保證這些延誤或挑戰不會對我們的業務、財務狀況和前景以及運營結果產生實質性的不利影響。
如果我們所依賴的製造商不能及時按我們要求的數量生產我們的產品，或者不遵守適用於製藥製造商的嚴格法規，我們可能會在產品的開發和商業化方面面臨延誤，或者無法滿足對我們產品的需求，並可能損失潛在的收入。
我們不生產我們的任何產品，目前我們也不打算開發任何產能。我們目前將我們產品的所有制造外包給第三方，通常不保證有足夠的供應來滿足我們的要求，或者我們可以以可接受的條件獲得這些供應。在獲得與我們產品相關的充足供應方面的任何延誤都可能延遲或中斷我們產品的開發或商業化。此外，我們尚未在所有情況下就我們的候選產品的商業供應達成協議，我們可能無法以商業合理的條款為我們目前或未來獲得批准的任何候選產品建立或維持商業製造安排。
我們可能無法成功地為我們現有或未來的任何產品和計劃建立製造關係或其他替代安排。我們的產品可能會與其他產品和候選產品競爭生產設施。在cGMP法規下運營的製造商數量有限，它們都有能力為我們製造產品，並願意這樣做。如果我們現有的第三方製造商，或我們未來受僱生產用於商業銷售或臨牀試驗的產品的第三方，因任何原因而停止生產，我們很可能會在獲得足夠數量的產品以滿足商業需求或推進臨牀試驗方面遇到延誤，而我們正在尋找和鑑定替代供應商。如果由於任何原因，我們無法獲得足夠的產品或用於製造這些產品的藥物的供應，我們將更難開發我們的產品和有效地競爭。此外，即使我們確實建立了此類合作或安排，我們的第三方製造商也可能違反、終止或不續簽這些協議。
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我們在準備候選產品的商業化生產過程中遇到的任何問題或延遲都可能導致FDA延遲批准候選產品，或者可能會削弱我們以可接受的成本生產商業批量或此類數量的能力，這可能會導致我們候選產品的臨牀開發和商業化的延遲、阻止或損害，並可能對我們的業務產生不利影響。例如，我們的製造商將需要生產特定批次的我們的候選產品，以證明在各種條件下和商業上可行的時間長度下可以接受的穩定性。我們和我們的合同製造商需要向FDA和其他監管機構證明，這對我們的候選產品是可接受的穩定性數據，並驗證方法和製造工藝，以便獲得監管部門的批准，將我們當前或未來的任何候選產品商業化。此外，如果我們的商業製造商不能及時以商業合理的價格交付所需的商業數量的原料藥或成品，我們很可能無法滿足對我們產品的需求，我們將損失潛在的收入。
我們產品的合同製造商數量有限。有時我們可能只有一家制造商生產一種產品。此外，我們沒有從我們的臨牀試驗材料供應商那裏獲得任何長期承諾，也沒有為我們的候選產品提供任何價格保證。製藥產品的製造需要大量的專業知識和資本投資，包括開發先進的製造技術和工藝控制。藥品製造商在生產過程中經常遇到困難，特別是在擴大初期生產方面。這些問題包括生產成本和產量方面的困難；質量控制，包括候選產品的穩定性和質量保證測試；合格人員的短缺；以及遵守嚴格執行的聯邦、州和外國法規。我們的製造商可能不會按協議行事。如果我們的製造商遇到任何這些困難，我們在臨牀試驗中向患者提供候選產品並用於商業用途的能力將受到威脅，如果獲得批准的話。
此外，我們產品的所有制造商必須通過其設施檢查計劃，遵守FDA和類似的外國監管機構執行的適用於臨牀和商業供應的成品和活性藥物成分的cGMP要求。FDA必須核實我們的合同製造商是否符合cGMP要求，在我們向FDA和類似的外國監管機構提交營銷申請後，類似的外國監管機構也將同樣檢查我們的合同製造商的設施。CGMP要求包括質量控制、質量保證以及記錄和文件的維護。我們產品的製造商可能無法遵守我們的規範、這些cGMP要求以及其他FDA、州和外國法規要求。如果我們的合同製造商不能成功地生產符合我們的規格和FDA或其他監管機構嚴格監管要求的材料，他們將無法確保或保持對其製造設施的監管批准。雖然我們對我們產品的製造負有最終責任，但除了通過我們的合同安排外，我們幾乎無法控制我們的製造商是否遵守這些法規和標準。如果FDA或類似的外國監管機構不批准這些設施用於生產我們的產品，或者如果它在未來撤回任何此類批准，我們可能需要尋找替代製造設施，這將嚴重影響我們開發或營銷我們的產品或獲得監管部門對我們的候選產品的批准的能力。未能遵守這些要求可能會導致對我們的製造商或我們採取監管執法行動，包括罰款和民事及刑事處罰，包括監禁；暫停或限制生產；暫停、延遲或拒絕產品批准或批准產品的補充劑；臨牀暫停或終止臨牀研究；警告或無題信件；監管當局就藥物的安全問題警告公眾的通訊；拒絕允許產品的進出口；產品扣押、拘留或召回；根據民事虛假索賠法提起訴訟；公司誠信協議；同意法令；或撤回產品批准。如果由於我們的製造商未能遵守適用的法律或其他原因而導致供應的任何數量的安全受到影響，我們可能無法為我們的候選產品獲得監管部門的批准，也可能無法成功地將我們的產品商業化。
任何未能或拒絕為我們當前或未來可能開發的候選產品供應我們的產品或組件都可能推遲、阻止或損害我們的臨牀開發或商業化努力。我們製造商的任何改變都可能代價高昂，因為任何新安排的商業條款都可能不那麼有利，而且與必要技術和工藝轉讓有關的費用可能會很高。
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作為保密協議申請者和商業“虛擬製造商”，我們可能在許多情況下依賴第三方為我們的產品提供許多基本服務，包括與倉儲和庫存控制、分銷、政府價格報告、客户服務和不良事件報告相關的服務。如果這些第三方的表現不符合預期或未能遵守法律和法規要求，我們將嚴重影響我們將任何產品商業化的能力，並可能受到監管機構的制裁。
我們聘請了第三方服務提供商來執行與我們產品的銷售和分銷相關的各種職能，這些職能的關鍵方面不在我們的直接控制之下。這些服務提供商提供與倉儲和庫存控制、配送、政府價格報告和客户服務相關的關鍵服務，因此，我們的大部分庫存都存儲在由一個此類服務提供商維護的單一倉庫中。我們在很大程度上依賴於該服務提供商以及為我們提供服務的其他第三方提供商，包括將我們的產品庫存委託給他們照顧和處理。如果這些第三方服務提供商未能遵守適用的法律法規、未能在預期的最後期限前完成、或未履行其對我們的合同義務、或在其設施遭遇有形或自然損害，我們交付產品以滿足商業需求的能力將受到嚴重損害，我們可能會受到監管執法行動的影響。
此外，我們可能會聘請第三方為我們提供與不良事件報告、安全數據庫管理、滿足有關我們產品和相關服務的醫療信息請求相關的各種其他服務。如果這些服務提供商維護的數據的質量或準確性不足，或者這些第三方未能遵守與不良事件報告相關的監管要求，我們可能會受到監管制裁。
此外，如果第三方在根據我們財務記錄中的交易數據計算政府定價信息時出錯，可能會影響我們的折扣和返點責任，並可能導致政府計劃為我們的產品向供應商支付過高的費用，這可能會使我們面臨重大的虛假索賠法案責任和其他民事罰款。
我們參與或可能在未來加入的任何合作安排都可能不會成功，這可能會對我們開發和商業化我們的候選產品的能力產生不利影響。
我們的商業模式是將我們的候選產品在美國商業化，我們可以自己在美國以外的地方將產品商業化，也可以與製藥或生物技術公司或學術機構合作，在世界其他地方開發我們的候選產品或將其商業化。例如，我們目前在加拿大將Sunosi商業化。2023年2月，我們宣佈與Pharmanovia達成許可交易，在歐洲和中東/北非的某些國家營銷Sunosi。我們目前和未來的合作安排可能不會成功，它們的成功將在很大程度上取決於我們的合作者的努力和活動。協作者通常在確定他們將應用於這些協作安排的工作和資源方面有很大的自由裁量權。對於我們的合作伙伴正在對我們的候選產品進行的臨牀試驗，例如與杜克大學合作的AXS-05戒煙第二階段臨牀試驗，我們依賴於我們的合作者為這些試驗提供的時間表估計。這種時間表估計可能與實際審判完成日期有很大不同。合作安排各方之間在臨牀開發和商業化問題上的分歧可能會導致開發過程的延遲或將適用的候選產品商業化，在某些情況下，還會終止合作安排。如果雙方都沒有最終決策權，這些分歧可能很難解決。
我們可能會使用合作者的標籤代碼授權營銷和銷售我們的產品。或者，我們可以與協作者簽訂協議，以我們自己的標籤代碼營銷和銷售我們的產品，在這種情況下，協作者在捕獲和傳輸交易數據時的錯誤和遺漏可能會影響我們政府價格報告的準確性。
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與製藥公司和其他第三方的合作經常被另一方終止或允許終止。任何此類終止或到期都將對我們的財務造成不利影響，並可能損害我們的商業聲譽。我們未來可能進行的任何合作都可能帶來許多風險，包括：
如果我們未來可能進行的任何合作不能成功開發產品並將其商業化，或者如果我們的一個合作者隨後終止了與我們的協議，我們可能不會收到任何未來的研究資金或合作下的里程碑或特許權使用費。如果我們沒有收到我們根據協議預期的資金，我們候選產品的開發可能會被推遲，我們可能需要額外的資源來開發我們的候選產品和產品平臺。
此外，如果我們未來的任何合作伙伴涉及業務合併，該合作伙伴可能會淡化或終止我們許可的任何候選產品的開發或商業化。如果我們的一個合作者終止了與我們的協議，我們可能會發現更難吸引新的合作者，我們在商業和金融界的聲譽可能會受到不利影響。
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有關知識產權的風險
保護我們的所有權是困難和昂貴的，因此，我們可能無法確保對它們的保護。此外，專利的壽命是有限的，最終會到期。
FDA在批准保密協議後授予的市場獨家經營權在範圍和持續時間上是有限的。例如，我們對Sunosi的新化學實體獨家經營權於2024年6月17日到期，與該產品的嗜睡症相關的孤兒藥物獨家經營權於2026年6月17日到期。對於Auvelity，新產品獨家經營權將於2025年8月18日到期。如果我們及時開始對任何非專利申請者提起訴訟，這兩個到期日都沒有考慮法定30個月緩期的影響。如果我們的專利不排除仿製藥的推出，仿製藥申請者可能被允許在這些排他性到期後推出我們任何產品的仿製藥版本。專利訴訟本質上是不確定的，我們不能保證任何此類訴訟的結果，也不能保證我們將在30個月緩期結束後的訴訟懸而未決期間成功阻止我們目前商業化的任何一種產品的仿製藥版本的推出。這種仿製藥的推出可能會對我們的商業成功產生重大影響。
我們尋求通過起訴美國和其他地方的專利來保護與我們的產品和投資組合產品相關的知識產權。專利起訴過程既昂貴又耗時，我們可能無法以合理的成本或及時地提交和起訴所有必要或可取的專利申請。我們也有可能在獲得專利保護為時已晚之前，無法確定我們的研發成果中可申請專利的方面。此外，如果我們加入更多的合作，我們可能被要求就我們的專利申請和專利的起訴、維護和執行與合作者進行磋商或將控制權讓給合作者。因此，這些專利和專利申請可能不會以符合我們業務最佳利益的方式被起訴和強制執行。製藥和生物技術公司的專利地位可能非常不確定，涉及複雜的法律和事實問題，重要的法律原則仍未解決。到目前為止，美國還沒有出現關於製藥或生物技術專利所允許的權利要求的廣度的一致政策。美國以外的專利情況更加不確定。美國和其他國家的專利法或專利法解釋的變化可能會降低我們的知識產權的價值。因此，我們無法預測在我們的專利和專利申請或第三方專利和專利申請中可能允許或執行的權利要求的廣度。未來對我們所有權的保護程度是不確定的，因為法律手段只能提供有限的保護，可能無法充分保護我們的權利，或允許我們獲得或保持我們的競爭優勢。此外，專利申請過程也受到許多風險和不確定性的影響，不能保證我們或我們的任何未來開發合作伙伴將成功地保護我們可能通過獲得和保護專利而開發、許可或收購的任何當前或未來候選產品。例如：
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專利的壽命是有限的。在包括美國在內的大多數國家，專利的有效期通常是自專利申請提出之日起20年，或者如果專利是從持續申請(例如，繼續申請、分立申請或部分繼續申請)授予的，則自要求優先權的最早非臨時申請之日起20年。在特定國家可能會有不同的專利期延長；然而，在所有情況下，專利的有效期及其提供的保護都是有限的。如果我們在獲得監管部門批准方面遇到拖延，我們銷售受專利保護的產品的時間可能會縮短。我們希望在我們起訴專利的任何國家/地區都能獲得專利期限的延長。這種可能的延長包括美國1984年《藥品價格競爭和專利期限恢復法》允許的延長，該法案允許將專利期限延長最多五年，以涵蓋FDA批准的產品。延長的實際長度將取決於該產品在臨牀試驗期間失去的專利期。但是，適用當局，包括美國專利商標局或美國的USPTO和FDA，以及其他國家/地區的任何同等監管機構，可能不同意我們對此類延期是否可用的評估，並可能拒絕批准我們的專利延期，或可能批准比我們要求的更有限的延期。如果發生這種情況，我們的競爭對手可能能夠通過參考我們的臨牀和臨牀前數據來利用我們在開發和臨牀試驗方面的投資，然後可能能夠比其他情況下更早推出他們的產品。
專利改革立法可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們已頒發專利的執行或辯護的不確定性和成本。
2011年9月16日，《萊希-史密斯美國發明法》或《萊希-史密斯法案》簽署成為法律。《萊希-史密斯法案》對美國專利法進行了多項重大修改。這些條款包括影響專利申請起訴方式的條款，也可能影響專利訴訟。特別是，根據《萊希-史密斯法案》，美國於2013年3月過渡到“先提交專利”制度，在這種制度下，第一個提交專利申請的發明人將有權獲得專利。第三方被允許在美國專利商標局頒發專利之前提交現有技術，並可能參與授權後程序，包括重新審查、授權後審查、各方之間的審查，或質疑我們的專利權或其他人的專利權的派生或幹擾程序。任何此類提交、訴訟或訴訟中的不利裁決可能會縮小我們專利權的範圍或可執行性，或使其無效，從而可能對我們的競爭地位產生不利影響。美國和/或美國以外司法管轄區未來的專利改革立法可能會進一步增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們已頒發專利的執行或保護的不確定性和成本。
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美國專利商標局和各種外國政府專利機構要求在專利起訴過程中遵守一些程序、文件、費用支付和其他類似條款。定期維護費、續期費、年金費以及與專利或專利申請有關的各種其他政府費用將在專利和申請的有效期內分幾個階段支付給美國專利商標局和美國以外的各種專利機構。我們有提醒我們支付這些費用的系統，我們僱用並依賴信譽良好的律師事務所和其他專業人士向USPTO和非美國專利代理機構支付我們擁有的專利和專利申請以及我們授權的專利和專利申請的這些費用。我們還聘請信譽良好的律師事務所和其他專業人員來幫助我們遵守關於我們擁有的專利和專利申請以及我們授權的專利和專利申請的各種文件和其他程序要求。在某些情況下，疏忽可以通過支付滯納金或根據適用規則的其他方式予以補救。然而，在某些情況下，不遵守規定可能會導致專利或專利申請的放棄或失效，從而導致相關管轄區的專利權部分或全部喪失。在這種情況下，我們的競爭對手可能會進入市場，這種情況將對我們的業務產生實質性的不利影響。
如果我們或任何未來的合作伙伴被起訴侵犯第三方的知識產權，這將是昂貴和耗時的，任何訴訟中的不利結果都會損害我們的業務。
我們開發、製造、營銷和銷售我們的任何產品的能力取決於我們避免侵犯第三方專有權利的能力，而我們的商業成功取決於我們和我們的合作者開發、製造、營銷和銷售我們的產品和使用我們的專有技術而不侵犯第三方專有權利的能力。在生物技術和製藥行業，有相當多的知識產權訴訟。在治療和管理中樞神經系統疾病的一般領域中，存在着大量由第三方擁有的美國和外國頒發的專利和正在申請的專利申請，涵蓋了我們目標市場中大量化合物和配方的使用。第三方可能會根據現有專利或未來可能授予的專利向我們提出侵權索賠。由於任何涉及專有權的專利或其他訴訟中固有的不確定性，我們和我們的許可人可能無法成功地捍衞第三方的知識產權索賠，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。無論任何訴訟的結果如何，針對訴訟進行辯護可能是昂貴、耗時的，並且會分散管理層的注意力。此外，由於專利申請可能需要多年的時間才能發佈，因此可能會有我們不知道的當前正在處理的申請，這可能會導致我們當前或未來的任何產品可能會侵犯已頒發的專利。也可能存在我們不知道的現有專利，我們當前或未來的任何產品可能會無意中侵犯這些專利。
如果第三方聲稱我們侵犯了他們的知識產權，我們可能會面臨許多問題，包括：
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如果我們被發現侵犯了第三方的知識產權，我們可能被要求從該第三方獲得許可證，以繼續開發和營銷我們的產品和技術。然而，我們可能無法以商業上合理的條款獲得任何所需的許可證，或者根本無法獲得。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠訪問向我們許可的相同技術。我們可能會被迫停止將侵權技術或產品商業化，包括通過法院命令。此外，如果我們被發現故意侵犯專利，我們可能被判承擔金錢損害賠償責任，包括三倍損害賠償和律師費。侵權行為的發現可能會阻止我們將產品商業化，或迫使我們停止一些業務運營，這可能會對我們的業務造成實質性損害。聲稱我們盜用了第三方的機密信息或商業祕密，可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生類似的負面影響。
我們可能會捲入保護或強制執行我們的專利或許可人的專利的訴訟中，這可能是昂貴、耗時和不成功的。
競爭對手可能會侵犯我們已頒發的專利、我們的許可內專利或我們擁有或許可內的其他知識產權。根據我們與Antecip的許可協議條款，如果我們認為第三方侵犯了受許可約束的專利，我們有義務自費對這些第三方提起訴訟。為了對抗侵權或未經授權的使用，我們可能會被要求提出侵權索賠，這可能是昂貴和耗時的。我們對被認定的侵權者提出的任何索賠都可能導致這些當事人對我們提出反訴，指控我們侵犯了他們的專利和/或向法院或美國專利商標局挑戰所主張的專利(S)的有效性(例如，在授權後程序中，如在美國專利商標局的專利審判和上訴委員會進行當事人間審查)。此外，在專利侵權或有效性訴訟中，決策者(例如法院或PTAB)可以決定我們的專利全部或部分無效或不可執行；狹義地解釋該專利的權利要求；或以我們的專利不涵蓋所涉技術為由拒絕阻止另一方使用所涉技術。在USPTO的任何訴訟程序或相關程序中的不利結果可能會使我們的一項或多項專利面臨被無效或狹義解釋的風險。此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，在這類訴訟期間，我們的一些機密信息可能會因披露而被泄露。
我們的許多競爭對手都比我們大，擁有比我們多得多的資源。因此，他們很可能比我們更長時間地維持複雜專利訴訟的費用。此外，與訴訟相關的不確定性可能會對我們籌集資金以繼續我們的臨牀試驗、繼續我們的內部研究計劃、獲得所需技術的許可或建立開發合作伙伴關係以幫助我們將我們的候選產品推向市場的能力產生實質性的不利影響。
我們已經獲得許可，將來可能需要從第三方獲得某些知識產權許可。此類許可證可能無法獲得，也可能無法以商業上合理的條款獲得。如果許可證不可用或因任何原因終止，我們的業務可能會受到實質性損害。
我們是某些許可協議的一方，根據這些協議，我們被授予知識產權權利，包括對我們的業務非常重要的專利權。我們預計將來可能需要簽訂額外的許可協議才能將我們的產品商業化，在這種情況下，我們將被要求從更多的第三方獲得許可。此類許可證可能無法以商業上合理的條款獲得，或者根本無法獲得，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景造成嚴重損害。我們依賴這些許可證來使用知識產權，這些知識產權可能對我們的業務至關重要，對我們產品的開發或商業化也很重要或必要。我們現有的許可協議強加給我們，我們預計未來的許可協議將強加給我們各種排他性義務。如果我們未能履行我們在這些協議下的義務，適用的許可方可能有權終止我們的許可，在這種情況下，我們可能無法開發或商業化該許可涵蓋的產品。
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2020年1月，我們與輝瑞或輝瑞達成了一項協議，獲得輝瑞臨牀和非臨牀數據在美國的獨家許可，並獲得瑞波西汀的知識產權。瑞波西汀是Axome正在開發的用於治療發作性睡病的AXS-12的活性藥物成分。該協議還提供了Axome在美國開發和商業化Ereboxetine的獨家權利。Ereboxetine是一種新的晚期候選產品，現在被稱為AXS-14，用於治療纖維肌痛。根據協議條款，我們從輝瑞獲得了輝瑞在美國的獨家許可，獲得了瑞波西汀和埃斯波西汀的輝瑞數據，包括全面的非臨牀研究，以及涉及5000多名患者的短期和長期臨牀試驗。獲得許可的數據包括埃斯波西汀治療纖維肌痛的陽性3期試驗和陽性2期試驗的結果。我們將擁有在美國開發AXS-14(埃斯波西汀)的獨家權利和獨家責任，用於治療纖維肌痛和其他適應症。輝瑞收到了82,019股我們的普通股，價值800美元萬，基於我們普通股在前10個交易日的平均收盤價97.538美元，作為許可證和權利的代價。輝瑞還收到了300億美元萬的預付現金，並將在監管和銷售里程碑中獲得高達32300美元的萬，並在未來的銷售中分級收取中位數至低兩位數的版税。輝瑞還將擁有涉及AXS-12和AXS-14的任何潛在未來戰略交易的優先談判權。根據該協議，我們有義務使用商業上合理的努力在美國開發、製造和商業化這些化合物和產品，並尋求和保持對這些化合物和產品的監管批准。該協議將在此類產品的最後一個到期版税期限到期時逐個產品到期。在到期(但不是更早終止)時，我們將根據許可的專利權和相關數據獲得永久、非獨家、全額支付、免版税和不可撤銷的許可，以開發、製造、使用、商業化和以其他方式開發化合物。任何一方在一段治癒期後，對於另一方的實質性違約，均可終止協議。輝瑞可能會在發生與我們有關的某些破產事件時立即終止協議。我們可以在協議一週年後90天內隨時向輝瑞發出書面通知，以任何理由終止協議。如果與輝瑞的許可協議因任何原因終止，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景都將受到實質性損害。
2012年，我們與Antecip BioVentures II LLC或Antecip簽訂了三項獨家許可協議，Antecip是由我們的首席執行官兼董事會主席Herriot Tabuteau萬.D.擁有的實體，根據協議，我們獲得了獨家許可，可以開發、製造和商業化Antecip的專利和與開發AXS-05相關的應用，以及世界上任何地方用於人類治療、獸醫和診斷用途的兩種目前尚未開發的候選產品。這些協議在2015年8月進行了修訂，以更新受許可協議約束的專利和申請的時間表。根據協議，我們需要使用商業上合理的努力來開發AXS-05，並獲得監管部門的批准，並將其商業化。根據協議條款，我們需要向Antecip支付相當於AXS-05的3.0%的特許權使用費，該使用費是我們、我們的關聯公司或被許可的分許可人銷售的包含許可技術的產品的淨銷售額的3.0%。這些特許權使用費最高可減少向第三方支付的任何所需費用的50.0%。除非一方當事人或我方出於方便而提前終止，否則協議將按產品和國家/地區保持有效，直至(1)適用產品不再在該國被有效索賠或(2)適用產品在該國首次商業銷售後10年內發生。在與某個國家/地區的產品相關的協議到期後，我們在該國家/地區對該產品授予的許可將成為全額支付、免版税的永久非獨家許可。如果Antecip因故終止任何協議，或者如果我們出於方便行使我們的權利終止任何協議，則根據該終止協議授予我們的權利將恢復到Antecip。我們依賴與Antecip的許可協議，如果與Antecip的任何許可協議因任何原因終止，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景將受到實質性損害。
關於對Sunosi的收購，除了預付購買價格外，我們還承擔了與收購相關的某些債務，並同意按美國淨銷售額向Jazz支付不可退還、不可貸記的特許權使用費。Jazz在美國以外的淨銷售額不需要向Jazz支付版税。此外，我們假設Jazz對Sk和Air的所有承諾。對SK和AIR的假定承諾包括個位數的分級特許權使用費和某些銷售和開發里程碑。我們依賴這些協議，如果我們違反這些協議，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景將受到實質性損害。
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我們可能會受到指控，稱我們的員工、獨立承包商或顧問錯誤地使用或披露了其前僱主或其他第三方據稱的商業機密。
就像在生物技術和製藥行業中常見的那樣，我們僱用的個人以前曾受僱於其他生物技術或製藥公司，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。儘管目前沒有針對我們的索賠待決，但我們可能會受到這些個人或我們無意或以其他方式使用或泄露其前僱主的商業祕密或其他專有信息的索賠。可能有必要提起訴訟來抗辯這些指控。即使我們成功地對這些索賠進行了辯護，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層的注意力。
我們可能無法充分防止商業祕密和其他專有信息的泄露。
我們依靠商業祕密來保護我們的專有技術進步和專有技術，特別是在我們認為專利保護不合適或不可能獲得的情況下。然而，商業祕密很難保護。我們部分地依賴與我們的員工、顧問、承包商、外部科學合作者、贊助研究人員和其他顧問的保密協議，包括我們生產產品所依賴的第三方，以保護我們的商業祕密和其他專有信息。然而，與我們簽署此類協議的任何一方都可能違反該協議，泄露我們的專有信息，包括我們的商業祕密。因此，這些協議可能無法有效防止機密信息的披露，也可能無法在未經授權披露機密信息的情況下提供適當的補救措施。執行和確定我們專有權的範圍可能需要昂貴和耗時的訴訟。此外，其他人可能會獨立發現我們的商業祕密和專有信息。此外，作為其透明度倡議的一部分，FDA目前正在考慮是否定期公開更多信息，包括我們可能認為是商業祕密或其他專有信息的信息，目前尚不清楚FDA的披露政策未來可能會如何變化。如果不能獲得或維護商業祕密保護，競爭對手可能會利用我們的專有信息來開發與我們的產品競爭的產品，或者對我們的競爭業務地位和財務業績造成額外的重大不利影響。
我們或我們的許可方可能無法在世界各地保護我們的知識產權。
在世界所有國家提交、起訴和保護專利申請和產品專利的費用將高得令人望而卻步，而且我們在美國以外的一些國家的知識產權可能沒有美國那麼廣泛。此外，一些外國的法律對知識產權的保護程度不如美國的聯邦和州法律。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家/地區實施我們的發明，或在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們的發明製造的產品。競爭對手可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，此外，還可以將其他侵權產品出口到我們擁有專利保護但執法權不如美國的地區。這些產品可能會與我們的產品競爭，而我們的專利或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止他們競爭。
許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。某些國家的法律制度不支持專利的強制執行和其他知識產權保護，這可能會使我們難以從總體上阻止對我們專利的侵犯。在外國司法管轄區強制執行我們的專利權的訴訟程序可能會導致鉅額成本，並將我們的努力和注意力從我們業務的其他方面轉移出去，可能會使我們的專利面臨被無效或狹義解釋的風險，可能會使我們的專利申請面臨無法發佈的風險，並可能引發第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地執行我們或我們許可人的知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
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與法律和合規事項相關的風險
如果我們不遵守聯邦、州和外國醫療保健法律，包括欺詐和濫用、透明度以及健康和其他數據保護、信息隱私和安全法律，我們可能面臨重大處罰，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能受到不利影響。
作為一家制藥公司，我們必須遵守許多聯邦和州醫療法律，包括在我們於2024年2月23日提交給美國美國證券交易委員會的10-k表格年度報告中“企業-政府監管和產品批准”部分描述的那些法律，例如聯邦反回扣法令、聯邦民事和刑事虛假索賠法、民事罰款法令、醫療補助藥品退税法令和其他價格報告要求、1992年退伍軍人醫療法案、陽光法案、1977年外國腐敗行為法、2010年患者保護和平價醫療法以及類似的州和外國法律。即使我們不會也不會控制醫療服務的轉介或直接向Medicare、Medicaid或其他第三方付款人收費，某些與欺詐和濫用以及患者權利有關的聯邦和州醫療法律法規現在和將來都適用於我們的業務。我們受到聯邦政府和我們開展業務的州的醫療欺詐和濫用法律的約束。
在聯邦和州一級還有許多其他法律以及立法和監管舉措來解決隱私和安全問題，一些州的隱私和安全法律的適用範圍比《健康保險可攜性和責任法》(HIPAA)及其實施條例更廣泛。例如，加利福尼亞州頒佈了立法-加州消費者隱私法，或CCPA-於2020年1月生效。CCPA除其他外，為覆蓋的公司創造了數據隱私義務，併為加州居民提供了新的隱私權，包括選擇不披露其信息的權利。CCPA還為某些數據泄露創建了具有法定損害賠償的私人訴權，從而潛在地增加了與數據泄露相關的風險。此外，美國境內的許多數據隱私和安全法律具有並行管轄權，這可能會使我們受到多個機構根據多個法規對同一行為的執行(例如，根據第5條執行FTC，根據HIPAA執行HHS-民權執法辦公室，以及州總檢察長因違反適用的州法律而提起的訴訟)。
此外，歐盟成員國和包括瑞士在內的其他外國司法管轄區通過了數據保護法律和法規，規定了重大的合規義務。此外，歐盟個人健康數據的收集和使用，以前由歐盟數據保護指令的條款管理，於2018年5月被歐盟一般數據保護條例或GDPR取代。GDPR的範圍很廣，對與個人數據有關的個人的同意、提供給個人的信息、個人數據的安全和保密、數據泄露通知以及在處理個人數據時使用第三方處理器等方面提出了幾項要求。GDPR還對將個人數據從歐盟轉移到美國實施了嚴格的規則，提供了執法機構，並對不遵守規定的公司施加了鉅額處罰，包括可能被處以最高2000歐元的萬或不符合規定公司全球年收入的4%的罰款，以金額較大者為準。GDPR要求不僅適用於第三方交易，也適用於我們與子公司之間的信息傳輸，包括員工信息。最近實施的GDPR增加了我們在處理個人數據方面的責任和責任，包括在臨牀試驗中，我們未來可能需要建立額外的機制來確保遵守GDPR，這可能會轉移管理層的注意力並增加我們的業務成本。此外，有關數據隱私和安全的新法規或立法行動(連同適用的行業標準)可能會增加我們的業務成本。在這方面，我們預計美國、歐盟和其他司法管轄區將繼續有與隱私和數據保護有關的新的擬議法律、法規和行業標準，我們無法確定這些未來的法律、法規和標準可能對我們的業務產生什麼影響。
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如果我們或我們的業務被發現違反了任何聯邦或州醫療保健、數據或信息隱私法或適用於我們的任何其他政府法規，我們可能會受到懲罰，包括民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、返還、剝奪政府合同資格、拒絕現有合同下的訂單、禁止參與美國聯邦或州醫療保健計劃、公司誠信協議以及削減或重組我們的業務，其中任何一項都可能對我們的業務運營能力和財務業績產生實質性的不利影響。如果我們預期與之開展業務的任何醫生或其他醫療保健提供者或實體(包括我們的合作者)被發現不遵守適用法律，可能會受到刑事、民事或行政制裁，包括但不限於被排除在參與政府醫療保健計劃之外，這也可能對我們的業務產生重大影響。
儘管有效的合規計劃可以降低因違反這些法律而受到調查和起訴的風險，但這些風險不能完全消除。此外，實現和維持對適用的聯邦和州欺詐法律的遵守可能被證明是代價高昂的。任何因違反這些法律而對我們採取的行動，即使我們成功地進行了辯護，也可能導致我們招致鉅額法律費用，並轉移我們管理層對業務運營的注意力。
如果政府或第三方付款人未能為我們的任何產品提供足夠的保險和付款率，或者如果健康維護組織(HMOS)或長期護理機構選擇使用更便宜的療法，我們的收入和盈利前景將受到限制。
在國內外市場，我們產品的銷售在一定程度上取決於承保範圍和第三方付款人的報銷。此類第三方付款人包括政府健康計劃，如Medicare和Medicaid，管理型醫療保健提供者，私人健康保險公司和其他組織。覆蓋範圍的決定可能取決於臨牀和經濟標準，當更成熟或更低成本的治療替代品已經可用或隨後可用時，這些標準不利於新藥產品。許多私人付款人對新推出的藥物和其他產品採用“新上市區塊”，直到付款人有機會根據他們對這些產品的內部審查做出承保決定。當一種藥物或其他產品不在保險範圍內時，患者有責任支付全額費用，這可能會顯著限制使用。如果無法獲得報銷或僅限於有限級別，我們的候選產品可能在競爭中處於劣勢，而我們或我們的合作者可能無法成功地將我們的候選產品商業化。即使提供了保險，批准的報銷金額也可能不足以讓我們或我們的合作者建立或保持足夠的市場份額，以實現我們或他們的投資的足夠回報。或者，為了獲得有利的補償條款，我們可能需要在定價上做出妥協，並阻止我們實現相對於成本的足夠利潤率。
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與第三方付款人覆蓋範圍和新批准藥品的報銷有關的不確定性很大。新藥產品的上市審批、定價和報銷因國家而異。當前和未來的立法可能會大幅改變審批要求，這可能會涉及額外的成本，並導致獲得批准的延遲。一些國家要求藥品的銷售價格獲得批准後才能上市。在許多國家，定價審查期從批准營銷或產品許可後開始。在一些外國市場，處方藥定價即使在獲得初步批准後，仍然受到政府的持續控制。因此，我們可能會獲得產品在特定國家/地區的營銷批准，但隨後會受到價格法規的約束，這些法規會推遲產品的商業發佈，可能會推遲很長時間，這可能會對我們在該國家/地區銷售該產品所產生的收入產生負面影響。此外，藥品定價在美國是一個關鍵的州和聯邦問題，最近的立法和其他提案旨在提高藥品定價的透明度，降低聯邦醫療保險和醫療補助下的處方藥成本，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，並改革政府計劃的藥品報銷方法。我們預計，未來對藥品定價的關注和壓力將繼續存在。不利的定價限制可能會阻礙我們或我們的合作者收回我們或他們在一個或多個產品或候選產品上的投資的能力。我們以及我們的合作伙伴將我們的候選產品商業化的能力將在一定程度上取決於這些產品和相關治療將在多大程度上從政府衞生行政當局、私人健康保險公司和其他組織獲得保險和補償。監管機構和第三方付款人，如私人健康保險公司和健康維護組織，決定他們將覆蓋哪些藥物並建立報銷水平。醫療保健行業非常關注成本控制，無論是在美國還是在其他地方。幾家第三方付款人要求製藥公司向他們提供標價的預定折扣，使用首選藥品清單在競爭類中利用更大的折扣，無視類內的治療差異化因素，並挑戰藥品的定價。沒有仿製藥等價物的品牌藥物通常與具有仿製藥的其他品牌一起列入治療類別，並可能同樣因類別中可用低成本替代品而處於不利地位，特別是如果同一藥物的仿製版本以另一種形式提供的話。
第三方支付者，無論是外國的還是國內的，或者政府的還是商業的，都在開發越來越複雜的方法來控制醫療成本。此外，在美國，第三方付款人之間沒有統一的藥品保險和報銷政策。因此，藥品的承保範圍和報銷範圍因付款人而異。此外，我們認為，未來的保險和報銷可能會在美國和國際市場受到更多限制。我們的產品或我們獲得監管批准的候選產品的第三方保險和報銷可能無法在美國或國際市場獲得或得到足夠的補償，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生負面影響。
假設保險獲得批准，由此產生的報銷付款率可能不夠高。如果付款人對我們的產品施加最高付款金額或施加限制，使其難以獲得報銷，提供商可能會選擇使用與我們的候選產品相比更便宜或訪問限制較少的療法。此外，如果付款人要求高額共同賠付，受益人可能會拒絕處方並尋求替代療法。我們可能需要進行上市後研究，以證明我們的任何產品的成本效益，使醫院和其他目標客户及其第三方付款人滿意。這樣的研究可能需要我們投入大量的管理時間以及財政和其他資源。我們的產品最終可能不會被認為具有成本效益。可能無法獲得足夠的第三方保險和報銷，使我們能夠維持足夠的價格水平，以實現產品開發投資的適當回報。
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此外，聯邦計劃對在保密協議下銷售的藥品(包括505(B)(2)藥品)的製造商進行處罰，如果商業價格的增長速度超過城市消費者價格指數，則將以強制額外回扣和/或折扣的形式進行處罰，這些回扣和/或折扣可能會影響我們提高商業價格的能力。監管機構和第三方付款人試圖通過限制特定藥物的覆蓋範圍和報銷金額來控制成本，這可能會影響我們或我們的合作者銷售我們的候選產品的盈利能力。這些付款人可能不會認為我們的產品(如果有)具有成本效益，並且我們的客户或我們的合作者可能無法獲得保險和報銷，或者可能不足以使我們的產品(如果有的話)在競爭的基礎上進行營銷。成本控制計劃可能會導致我們或我們的合作伙伴降低、折扣或回扣我們或他們可能為產品制定的價格的一部分，這可能會導致產品收入低於預期。如果我們產品的實際價格(如果有的話)下降，或者如果政府和其他第三方付款人沒有提供足夠的保險或補償，我們的收入和盈利前景將受到影響。
對於新批准的藥物，在獲得保險和報銷方面也可能會有延誤，而且保險範圍可能比FDA或類似的外國監管機構批准的藥物的適應症更有限。此外，有資格獲得報銷並不意味着任何藥物在所有情況下都會得到支付，或者支付的費率將覆蓋我們的成本，包括研究、開發、製造、銷售和分銷。如果適用，新藥的臨時報銷水平也可能不足以支付我們的成本，可能只是暫時的。例如，根據藥物的使用和使用的臨牀環境，報銷率可能會有所不同。報銷率也可以基於已經為低成本藥品設定的報銷水平，或者可以納入其他服務的現有付款中。
藥物的價格也因交易類別的不同而不同。向政府客户收取的價格受到價格管制，包括最高限額，私人機構通過團購組織獲得折扣。政府醫療保健計劃和私人支付者要求的強制性折扣或回扣可能會進一步降低藥品的淨價。根據NDA批准的藥物，包括505(B)(2)藥物，在聯邦計劃下受到比根據ANDA批准的藥物更大的折扣和報告義務，適用於這些產品的通脹懲罰可以等於銷售價格。市場情況下，對同一單位的不同客户提供多重摺扣的情況也並不少見，例如對機構護理提供者的購買折扣和向他們支付費用的健康計劃的回扣，這減少了原始銷售的淨變現。
此外，越來越多的第三方付款人要求提供更高水平的證據，證明新技術的好處和臨牀結果，並對所收取的價格提出挑戰。我們和我們的合作者不能確保我們或他們商業化的任何產品都有覆蓋範圍，如果有的話，報銷率是否足夠。此外，如果目前限制從銷售價格低於美國的國家進口藥品的法律發生變化，藥品的淨報銷可能會進一步減少。如果我們無法迅速從政府資助和私人付款人那裏為我們獲得營銷批准的任何候選產品獲得承保和足夠的付款率，可能會對我們的經營業績、我們籌集產品商業化所需資金的能力以及我們的整體財務狀況產生實質性的不利影響。
我們受制於新的立法、監管建議和醫療保健支付者計劃，這些可能會增加我們的合規成本，並對我們營銷產品、獲得合作伙伴和籌集資金的能力產生不利影響。
在美國和一些外國司法管轄區，有關醫療保健系統的立法和法規變更以及擬議的變更可能會阻止或推遲我們的候選產品的上市審批，限制或規範審批後的活動，並影響我們或我們的合作者銷售我們獲得營銷批准的任何產品的盈利能力。目前尚不清楚這些不同的努力對我們的業務運營和由此產生的財務狀況有什麼影響。我們預計，當前的法律，以及未來可能採取的其他醫療改革措施，可能會導致更嚴格的覆蓋標準，並對我們或我們的合作者可能收到的任何批准的產品的價格造成額外的下行壓力。
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目前尚不清楚不斷變化的法規和次級監管政策可能如何影響對ACA的解釋和進一步實施，以及它對我們業務的實際影響。我們無法預測美國聯邦或州醫療保健立法的未來走向，這些立法旨在擴大醫療保健的可獲得性，並控制或降低醫療保健的成本，包括藥品和生物製品。法律或監管框架的任何進一步變化，如果減少我們的收入或增加我們的成本，也可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。此外，美國最高法院最近的裁決存在很大程度的不確定性，包括洛珀·光明企業訴雷蒙多案，603美國_(2024)和Corner Post，Inc.訴聯邦儲備系統理事會，603 U.S._(2024)，將影響FDA的執法和決策權。洛珀·布萊特明確地推翻了雪佛龍尊重，它以前給予行政部門機構的行政行動以司法上的尊重。此外，最高法院在角柱可能會導致新的訴訟當事人在很長一段時間內對FDA的決定提出挑戰。
雖然ACA可能對我們的業務產生的全面影響仍在繼續發展，但我們預計ACA以及未來可能採取的其他聯邦和州醫療改革措施可能會導致更嚴格的覆蓋標準、更多的監管負擔和運營成本、我們藥品的淨收入減少、我們的開發努力的潛在回報減少，以及我們獲得批准的任何藥物的價格進一步下降的壓力。在州和聯邦兩級，人們也越來越關注藥品的價格，很可能會實施額外的定價控制，這可能會損害我們的業務、財務狀況和運營結果。例如，加利福尼亞州等州已經開始制定旨在遏制藥品價格上漲的透明度法律。我們繼續監測提案的潛在影響，最近頒佈了立法，在聯邦和州一級降低處方藥成本。例如，2022年8月，總裁·拜登簽署了《2022年通脹削減法案》，或稱《愛爾蘭共和軍》，使之成為法律。愛爾蘭共和軍對聯邦醫療保險計劃下藥品的承保和支付方式進行了重大改變，包括對價格上漲速度快於通貨膨脹率的藥品設立經濟處罰，重新設計聯邦醫療保險D部分計劃，要求製造商為某些藥品福利承擔更多責任，以及從2026年開始為某些聯邦醫療保險D部分藥物制定政府價格，從2028年開始為聯邦醫療保險B部分藥物定價。我們正在評估愛爾蘭共和軍可能對我們的業務產生的影響(如果有的話)。聯邦醫療保險或其他政府醫療保健計劃報銷的任何減少都可能導致私人支付者支付的類似減少。實施成本控制措施或其他醫療改革可能會阻止我們創造收入、實現盈利或將我們的藥物商業化。
還可能提出立法和監管建議，以擴大審批後的要求，並限制藥品的銷售和促銷活動。我們不能確定是否會頒佈更多的立法變化，或FDA的法規、指南或解釋是否會改變，或者這些變化對我們候選產品的上市審批可能會產生什麼影響(如果有的話)。此外，美國國會對FDA審批過程的更嚴格審查可能會顯著推遲或阻止上市審批，並使我們受到更嚴格的產品標籤和上市後測試和其他要求的影響。
此外，還有其他一些旨在改變製藥業的立法和監管建議。例如，頒佈的《藥品供應鏈安全法》(DSCSA)規定了用於商業分銷的處方藥產品製造商的義務，規範了產品在聯邦一級的分銷，併為供應鏈中的實體(製造商和分包商、批發分銷商、第三方物流提供商和分銷商)的聯邦或州註冊和合規設定了某些標準。DSCSA先發制人，先發制人某些先前頒佈的州譜系法律和《處方藥營銷法》(PDMA)的譜系要求。藥品供應鏈中的貿易夥伴現在必須確保滿足某些產品跟蹤要求，即他們正在與其他授權的貿易夥伴做生意；他們必須交換交易信息、交易歷史和交易對賬單。現在還需要產品標識信息(產品跟蹤方案的一個方面)。美國食品藥品監督管理局的要求、標準的制定和產品追溯系統已經並將繼續在一段時間內分階段實施，美國食品和藥物管理局表示，由於新冠肺炎大流行，它將允許某些豁免和排除，以及在某些方面的執法自由裁量權，儘管這種情況可能會繼續發展。產品樣品的分配繼續受到PDMA的監管，一些州還對藥品樣品的分配實施了規定。
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遵守聯邦跟蹤和跟蹤要求可能會增加我們的運營費用，並帶來巨大的行政負擔。作為這些和其他新提議的結果，我們可能決定改變我們目前的運營方式，提供額外的福利，或改變我們的合同安排，任何這些都可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。
美國以外的政府傾向於實施嚴格的價格控制，這可能會對我們的收入產生不利影響，如果有的話。
在國際市場上，報銷和醫療保健支付制度因國家不同而有很大差異，許多國家對特定產品和療法設定了價格上限。在一些國家，特別是歐盟國家，處方藥的定價受到政府的控制。在這些國家，在收到產品上市許可後，與政府當局進行定價談判可能需要相當長的時間。為了在一些國家獲得保險和報銷或定價批准，我們可能需要進行一項臨牀試驗，將我們候選產品的成本效益與其他可用的療法進行比較。不能保證我們的產品會被第三方付款人認為具有成本效益，不能保證有足夠的報銷水平，也不能保證第三方付款人的報銷政策不會對我們有利可圖地銷售產品的能力產生不利影響。如果我們的產品無法獲得報銷或在範圍或金額上受到限制，或者如果定價設定在不令人滿意的水平，我們的業務可能會受到損害，可能是實質性的。
我們的員工、獨立承包商、顧問、商業合作伙伴、首席調查人員或CRO可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們面臨着員工欺詐或其他不當行為的風險。員工、獨立承包商、顧問、商業合作伙伴、主要調查人員或CRO的不當行為可能包括故意、魯莽、疏忽或無意未能遵守FDA法規、遵守適用的欺詐和濫用法律、向FDA提供準確信息、準確報告財務信息或數據，或向我們披露未經授權的活動。這種不當行為還可能涉及對臨牀試驗過程中獲得的信息的不當使用或虛假陳述，這可能導致監管制裁和對我們的聲譽造成嚴重損害。並非總是能夠識別和阻止此類不當行為，我們為發現和防止此類活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受因不遵守此類法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。如果對我們提起任何此類行動，而我們未能成功地為自己辯護或維護自己的權利，這些行動可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大影響，包括施加鉅額罰款或其他制裁。此外，即使我們成功地進行了防禦，我們也可能在準備和維護我們的防禦時產生大量成本，任何此類行動都將是時間和資源密集型的，並可能轉移管理層對業務的注意力，這可能會對我們運營業務的能力和我們的運營結果產生不利影響。
我們的第三方製造商可能在生產我們的產品時使用危險材料，如果是這樣的話，他們必須遵守環境法律和法規，這可能是昂貴的，並限制我們或他們開展業務的方式。
生產我們產品的製造活動涉及對危險材料的受控儲存、使用和處置，包括我們產品的組件和其他危險化合物。我們的第三方製造商和我們在使用、製造、儲存、搬運、釋放、處置和接觸這些危險材料時，必須遵守聯邦、州和地方的法律和法規。違反這些法律法規可能會導致鉅額罰款和處罰。儘管我們相信我們和第三方製造商處理和處置這些材料的安全程序符合這些法律法規規定的標準，但我們不能消除這些材料意外污染或傷害的風險。一旦發生事故，州或聯邦當局可能會限制我們對這些材料的使用，並中斷我們的業務運營。此外，我們可能會承擔與調查和清理任何污染有關的潛在重大責任，無論是目前未知的還是由未來釋放造成的。
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雖然我們維持工人補償保險，以支付因使用危險材料導致員工受傷而可能產生的成本和開支，但該保險可能不足以支付潛在的責任。我們不為與我們的生物、危險或放射性材料的儲存或處置有關的環境責任或有毒侵權索賠提供保險。
此外，為了遵守當前或未來的環境、健康和安全法律法規，我們可能會產生鉅額成本。這些現行或未來的法律法規可能會損害我們的研究、開發或生產努力。我們不遵守這些法律和法規也可能導致鉅額罰款、處罰或其他制裁。
與我們的業務運營相關的風險
我們已經並可能繼續大幅擴大我們組織的規模，我們在管理增長方面可能會遇到困難。如果我們不能實施適當的控制和程序來管理我們的增長，我們就不能成功地實施我們的業務計劃。
截至2024年7月29日，我們有589名全職員工。我們現有的管理、人員、系統和設施可能不足以支持未來的增長。此外，由於製藥企業之間的人員競爭，我們未來可能無法招聘和留住合格的人員，特別是銷售和營銷職位，如果做不到這一點，可能會對我們未來的產品收入和業務業績產生重大負面影響。此外，隨着時間的推移，股票期權或限制性股票單位對員工的價值會受到我們股價波動的重大影響，這些波動超出了我們的控制範圍，在任何時候都可能不足以抵消其他公司提出的更有利可圖的報價。我們需要有效地管理我們的運營、增長和各種項目，這要求我們：
我們可能無法在更大範圍內成功實施這些任務，因此可能無法實現我們的發展和商業化目標。
我們的持續增長可能會給我們的人力資源和基礎設施帶來壓力，如果我們無法實施適當的控制和程序來管理我們的增長，我們將無法成功實施我們的業務計劃。
隨着我們繼續完成我們的臨牀試驗並將我們的候選產品商業化，隨着我們公司的持續發展，我們的資源可能會面臨巨大的壓力，包括我們的行政、運營和財務基礎設施，這將導致額外的管理負擔。我們的成功將在一定程度上取決於我們高級管理層有效管理這種增長的能力。要做到這一點，我們必須繼續根據需要招聘、培訓和管理新員工。如果我們的新員工表現不佳，或者如果我們在招聘、培訓、管理和整合這些新員工方面不成功，或者如果我們不能成功留住現有員工，我們的業務將受到損害。為了管理我們業務和人員的預期增長，我們需要繼續改進我們的運營、財務和管理控制以及我們的報告系統和程序。
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我們未來可能會收購業務或產品，或者結成戰略聯盟，但我們可能沒有意識到這種收購或聯盟的好處。
我們可能會收購更多的業務或產品，與第三方結成戰略聯盟或建立合資企業，我們認為這些將補充或擴大我們現有的業務。如果我們收購具有前景的市場或技術的業務，如果我們不能成功地將它們與我們現有的運營和公司文化相結合，我們可能無法實現收購這些業務的好處。我們在開發、製造和營銷因戰略聯盟或收購而產生的任何新產品時可能會遇到許多困難，這些新產品會推遲或阻止我們實現預期的好處或增強我們的業務。我們不能向您保證，在任何此類收購之後，我們將實現預期的協同效應，以證明交易是合理的。
如果我們無法吸引和留住關鍵人員，我們可能無法有效地管理我們的業務。
近年來，我們行業的管理人員流失率很高。我們高度依賴我們管理團隊的技能和領導力，包括我們的首席執行官兼董事會主席Herriot Tabuteau博士。我們與我們的任何管理團隊都沒有正式的僱傭協議。然而，我們通常會與高管和關鍵人員簽訂聘書。我們的高級管理層可以隨時終止他們在我們公司的僱傭關係。如果我們失去了一名或多名高級管理團隊成員，我們成功實施業務戰略的能力可能會受到嚴重損害。替換這些員工可能很困難，而且可能需要很長一段時間，因為我們行業中擁有成功開發、獲得監管部門批准並將產品商業化所需的技能和經驗的個人數量有限。從這個有限的人才庫中招聘的競爭非常激烈，我們可能無法招聘、培訓、留住或激勵更多的關鍵人員。我們不為我們的任何高管或其他員工提供“關鍵人物”保險。
如果我們未能維持有效的財務報告內部控制系統，我們可能無法準確地報告我們的財務狀況、運營結果或現金流，這可能會對投資者對我們的信心產生不利影響，從而影響我們普通股的價值。
作為一家上市公司，我們繼續產生大量的法律、會計和其他費用，這是我們作為私人公司沒有發生的。此外，薩班斯-奧克斯利法案以及美國證券交易委員會和納斯達克股票市場有限責任公司(簡稱納斯達克)隨後實施的規則對上市公司提出了各種要求，包括要求建立和維持有效的財務報告披露控制和內部控制，以及改變公司治理做法。我們的管理層和其他人員在這些合規倡議上投入了大量時間。此外，這些規則和法規增加了我們的法律和財務合規成本，並使一些活動更加耗時和昂貴。
《薩班斯-奧克斯利法案》要求萬億對財務報告和披露控制及程序保持有效的內部控制。根據薩班斯-奧克斯利法案第404(A)條，我們必須提交一份由管理層提交的報告，其中包括我們對財務報告的內部控制的有效性。這份報告必須披露管理層在對財務報告的內部控制進行定期評估時發現的任何重大弱點。重大缺陷是指財務報告內部控制的缺陷或缺陷的組合，導致年度或中期財務報表的重大錯報不能得到及時防止或發現的可能性超過了合理的可能性。薩班斯-奧克斯利法案第404(B)條還要求我們的獨立審計師證明並報告這一管理評估。確保我們有足夠的內部控制措施，以便我們能夠及時編制準確的財務報表，這是一項既昂貴又耗時的努力。如果我們不能遵守第404條的要求，或者如果我們或我們的獨立註冊會計師事務所無法證明我們對財務報告的內部控制的有效性，投資者可能會對我們的財務報告的準確性和完整性失去信心，我們的股票的市場價格可能會下跌，我們可能會受到納斯達克、美國證券交易委員會或其他監管機構的制裁或調查，這將需要額外的財務和管理資源。
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在評估和測試過程中，如果我們發現我們對財務報告的內部控制存在一個或多個重大弱點，我們將被要求實施旨在減輕控制弱點的補救程序。在這種補救程序成功緩解控制弱點之前，我們將不能斷言我們對財務報告的內部控制是有效的。我們不能向您保證，我們對財務報告的內部控制在未來不會出現重大缺陷。任何未能對財務報告進行內部控制的行為都可能嚴重抑制我們及時準確地報告財務狀況、經營成果或現金流的能力。遵守第404條的成本要求我們在實施額外的公司治理實踐和遵守報告要求時，在與合規相關的問題上產生大量會計費用並花費大量管理時間。雖然我們目前使用第三方會計師事務所的服務來協助我們進行內部控制，但我們目前沒有內部審計小組，我們可能需要聘請更多具有適當上市公司經驗和技術會計知識的會計和財務人員。
此外，如果我們不能及時遵守這些要求，或者如果我們或我們的獨立註冊會計師事務所發現我們的財務報告內部控制存在被認為是實質性弱點的缺陷，我們的股票可能會下跌，我們可能會對投資者對我們財務報告的準確性和完整性失去信心，我們可能會受到納斯達克、美國證券交易委員會或其他監管機構的制裁或調查，這將需要額外的財務和管理資源。未能彌補財務報告內部控制的任何重大缺陷，或未能實施或維持上市公司所需的其他有效控制系統，也可能限制我們未來進入資本市場的機會。
我們的披露控制和程序可能無法阻止或檢測所有錯誤或欺詐行為。
我們必須遵守《交易所法案》的定期報告要求。我們的披露控制和程序旨在合理地確保我們根據交易所法案提交或提交的報告中要求我們披露的信息得到積累，並在美國證券交易委員會規則和表格中指定的時間段內傳達給管理層、記錄、處理、彙總和報告。我們相信，任何披露控制和程序或內部控制和程序，無論構思和運作如何完善，都只能提供合理的、而不是絕對的保證，確保控制系統的目標得以實現。
此外，如上所述，薩班斯-奧克斯利法案要求我們保持有效的披露控制和程序，以及對財務報告的內部控制。特別是，《薩班斯-奧克斯利法案》第404條要求我們對我們的財務報告內部控制進行系統和過程評估和測試，以允許管理層報告我們的財務報告內部控制的有效性，並允許我們的獨立註冊會計師事務所證明我們財務報告內部控制的有效性。根據第404條，吾等須就本公司財務報告內部控制的有效性提供年度管理報告，並須在該年度報告中包括由本公司獨立註冊會計師事務所出具的財務報告內部控制證明報告。在未來，我們的獨立註冊會計師事務所可能會出具一份不利的報告，如果我們沒有在所有重要方面對財務報告保持有效的內部控制。任何未能對財務報告保持有效的披露控制和內部控制都可能對我們的業務、運營結果和財務狀況產生實質性的不利影響，並可能導致我們普通股的交易價格下降。
這些固有的侷限性包括這樣的現實，即決策過程中的判斷可能是錯誤的，故障可能因為簡單的錯誤或錯誤而發生。此外，某些人的個人行為、兩個或兩個以上人的串通或未經授權超越控制，都可以規避控制。因此，由於我們的控制系統的固有限制，由於錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述或披露不足的情況可能會發生，而不會被發現。
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如果系統發生故障，我們的業務和運營將受到影響。
儘管我們實施了安全措施，但我們的內部計算機系統以及我們的CRO和其他承包商和顧問的計算機系統很容易受到計算機病毒、未經授權的訪問、自然災害、恐怖主義、戰爭、電信和電氣故障、互聯網上的網絡攻擊或網絡入侵、電子郵件附件、組織內部人員或能夠訪問組織內部系統的人員的破壞。隨着來自世界各地的未遂攻擊和入侵的數量、強度和複雜性增加，安全漏洞或破壞的風險普遍增加，特別是通過網絡攻擊或網絡入侵，包括計算機黑客、外國政府和網絡恐怖分子。如果發生這樣的事件並導致我們的運營中斷，可能會導致我們的候選產品開發計劃發生實質性中斷。例如，已完成、正在進行或計劃中的臨牀試驗的臨牀試驗數據丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或不適當地披露個人、機密或專有信息，我們可能會招致責任，我們的任何候選產品的進一步開發可能會被推遲。
環境、社會和治理問題可能會影響我們的業務和聲譽。
政府當局、非政府組織、客户、投資者、外部利益攸關方和僱員對環境、社會和治理或ESG問題日益敏感，如多樣性和包容性、氣候變化、用水、包裝的可回收性或可回收性以及塑料垃圾。這種對ESG問題的關注可能會導致新的要求，這可能會導致與開發、製造和分銷我們的產品相關的成本增加。我們的競爭能力也可能受到客户偏好和要求變化的影響，例如對更環保的產品、包裝或供應商做法的需求不斷增長，或者無法滿足客户的期望或需求。在我們努力改善ESG表現的同時，如果我們不負責任地採取行動，或者如果我們被認為在關鍵ESG領域沒有負責任地採取行動，包括公平獲得藥品和疫苗、產品質量和安全、多樣性和包容性、環境管理、對當地社區的支持、公司治理和透明度，以及解決我們運營中的人力資本因素，我們可能會面臨股東的負面反應，包括代理諮詢服務，以及其品牌和聲譽受到損害。如果我們沒有達到ESG投資者、客户和其他利益相關者的期望，我們可能會經歷對其產品的需求減少、客户流失，以及對我們的業務和運營結果的其他負面影響。
與我們普通股所有權相關的風險
我們普通股的活躍交易市場可能無法持續。
2015年11月，我們完成了首次公開募股。在我們首次公開募股之前，我們的普通股沒有公開市場。儘管我們已經完成了首次公開募股，我們的普通股已經在納斯達克全球市場上市交易，但活躍的股票交易市場可能無法持續。如果我們普通股的活躍市場不能持續下去，我們的股東可能很難在不壓低股票市價的情況下出售他們的股票，或者按照或高於他們購買股票的價格出售他們的股票，或者在他們想出售的時候出售他們的股票。我們普通股的任何不活躍的交易市場也可能削弱我們通過出售股票籌集資金以繼續為我們的運營提供資金的能力。
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我們普通股的市場價格可能會非常不穩定。
我們普通股的交易價格可能會非常不穩定。例如，在2019年，我們的股價經歷了非同尋常的升值。這樣的收益水平不太可能在未來持續下去。從那時起，我們看到我們的股價既有顯着的升值，也有顯着的貶值。由於這種波動，投資者可能無法以或高於購買普通股的價格出售普通股。我們普通股的市場價格可能受到許多因素的影響，包括：
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此外，股票市場，特別是中型製藥和生物技術公司的市場，經歷了極端的價格和成交量波動，這些波動往往與這些公司的經營業績無關或不成比例。無論我們的實際經營業績如何，廣泛的市場和行業因素都可能對我們普通股的市場價格產生負面影響。
如果股票研究分析師不發表關於我們、我們的業務或我們的市場的研究或報告，或發表不利的研究或報告，我們的股價和交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場受到股票研究分析師發佈的關於我們和我們業務的研究和報告的影響。我們對股票研究分析師沒有任何控制權，這些分析師對我們的普通股或其報告中包含的內容和觀點提供研究報道。如果一個或多個股票研究分析師下調我們的股票評級或發佈其他不利的評論或研究，我們的股票價格可能會下跌。如果一個或多個股票研究分析師停止對我們公司的報道或未能定期發佈關於我們的報告，對我們股票的需求可能會減少，這反過來可能導致我們的股價或交易量下降。
我們的季度經營業績可能會有很大波動。
我們預計我們的經營業績將受到季度波動的影響。我們的淨虧損和其他經營業績將受到多種因素的影響，包括：
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如果我們的季度或年度經營業績低於投資者或證券分析師的預期，我們的普通股價格可能會大幅下跌。此外，我們經營業績的任何季度或年度波動可能反過來導致我們股票的價格大幅波動。我們認為，對我們的財務業績進行季度比較不一定有意義，也不應依賴於我們未來業績的指標。
通過發行證券籌集額外資金可能會對現有股東造成稀釋，通過貸款和許可安排籌集資金可能會限制我們的運營或要求我們放棄所有權。
我們可以通過與任何合作相關的股權發行、債務融資、贈款以及許可和開發協議的組合來為我們的現金需求融資，直到我們的產品銷售足以滿足我們的現金需求時為止。如果我們通過發行股權證券籌集額外資本，我們現有股東的所有權將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他優惠，對您作為普通股股東的權利產生不利影響。債務融資和優先股融資可能涉及的協議包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。
如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排來籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入流、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可證。我們達成的任何債務融資都可能涉及限制我們運營的契約。這些限制性公約可能包括對額外借款的限制和對我們資產使用的具體限制，以及對我們創建留置權、支付股息、贖回股票或進行投資的能力的禁止。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或者授予我們開發和營銷我們本來更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。
我們的主要股東和管理層擁有我們相當大比例的股票，並可能對股東批准的事項施加重大控制。
截至2024年7月29日，我們的高管、董事和5%的股東及其附屬公司實益擁有我們已發行普通股的總計約43%。因此，這些股東具有重大影響力，可能能夠決定所有需要股東批准的事項。例如，這些股東可能能夠控制董事選舉、修改我們的組織文件、批准任何合併、出售資產或其他重大公司交易。這種所有權的集中可能會推遲或阻止以其他股東可能希望的條款對我們公司的任何收購，並可能對我們普通股的市場價格產生不利影響。
其中一些個人或實體可能擁有與我們其他股東不同的利益。例如，如果這些股東一起行動，可能會對所有需要我們股東批准的事項產生重大影響，包括董事選舉和合並或其他業務合併交易的批准。這些股東可能能夠決定所有需要股東批准的事項。這些股東的利益可能並不總是與我們的利益或其他股東的利益一致。這也可能阻止或阻止其他股東可能認為符合他們最佳利益的對我們普通股的主動收購建議或要約，我們的大股東可能會以促進他們的最佳利益而不一定是其他股東的利益的方式行事，包括為他們的普通股尋求溢價，並可能影響我們普通股的現行市場價格。
現有股東在公開市場出售相當數量的普通股可能會導致我們的股票價格下跌。
在公開市場上出售我們普通股的大量股票或認為可能發生這些出售，可能會壓低我們普通股的市場價格，並可能削弱我們通過出售額外股本證券籌集足夠資本的能力。我們無法預測出售可能對我們普通股的現行市場價格產生的影響。
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截至2024年7月29日，我們有48,000,205股已發行普通股和10,021,978股普通股等價物，如果這些工具被行使或轉換，將增加已發行普通股的數量，包括根據既有要求購買普通股的股票期權和購買普通股的認股權證，以及已發行的限制性股票單位。在我們目前已發行的普通股中，40,407,846股可以自由流通。普通股的剩餘流通股由我們的關聯公司持有，根據證券法第144條的規定，這些股份可被視為“控制證券”。
此外，我們已經或即將提交一份或多份S-8表格的登記聲明，登記根據我們的2015年綜合激勵薪酬計劃發行或預留髮行的受期權或其他股權獎勵約束的普通股共計15,600,010股，以及根據我們的2023年員工購股計劃預留髮行的1,100,000股普通股。在S-8表格註冊聲明下登記的股份將可在公開市場出售，但須受歸屬安排和行使期權、上述鎖定協議和規則第144條的限制(對於我們的聯屬公司)的限制。
我們的管理層將擁有廣泛的自由裁量權來使用我們籌集資本的淨收益，包括根據我們的銷售協議銷售所得的收益，並且可能不會有效地使用它們。
我們的管理層將擁有廣泛的酌處權來運用我們的資本募集所得的淨收益，我們將其稱為我們的資本募集，包括根據2022年3月與Leerink的銷售協議出售的收益，該協議規定不時出售高達25000美元的普通股萬，我們的股東將沒有機會作為他們投資決策的一部分來評估我們的資本募集所得淨額是否得到了適當的使用。我們的股東可能不同意我們的決定，我們使用收益可能不會為我們的股東帶來任何投資回報。由於決定我們使用資本募集所得淨收益的因素的數量和可變性，它們的最終用途可能與目前的預期用途有很大不同。我們未能有效運用我們募集資本的淨收益，可能會損害我們實施增長戰略的能力，而且我們可能無法從這些淨收益的投資中獲得顯著回報(如果有的話)。我們的股東將沒有機會影響我們關於如何使用我們的資本募集淨收益的決定。在使用之前，我們可能會將募資所得的淨收益投資於短期、投資級、計息工具和美國政府證券。這些臨時性投資不太可能產生顯著回報。
我們的淨經營虧損結轉和研究税收抵免的使用可能受到限制。
我們的淨營業虧損結轉和任何未來的研究和開發税收抵免可能到期而不被使用。截至2023年12月31日，我們有美國聯邦淨營業虧損，結轉約54710萬，國外淨營業虧損結轉70萬。在2018年納税年度之前產生的美國聯邦淨營業虧損5,980美元萬將從2032年開始到期，如果我們在此之前沒有使用它們，並且2018年產生的美國聯邦淨營業虧損約48730美元萬以及以後的美國聯邦淨營業虧損將有一個無限期的結轉期。在截至2017年12月31日的課税年度內產生的淨營業虧損結轉，不再受1986年國內税法(經修訂)或該準則的到期影響。此外，根據守則第382條和第383條，如果我們在三年內的所有權累計變動超過50%，我們未來使用任何淨營業虧損和信用結轉分別抵銷應納税收入或税款的能力將受到限制。我們首次公開募股的完成，加上我們的其他公開和私人資本籌集，以及已經發生的其他交易，可能會引發或已經引發這樣的所有權變更。此外，由於我們可能需要籌集額外資金來資助我們的運營，我們未來可能會經歷進一步的所有權變更。如果發生所有權變更，我們將分別限制未來每年可用於抵銷應納税收入或税收的淨營業虧損結轉和研究税收抵免的金額。任何此類年度限制都可能大大減少結轉和研究税收抵免到期前淨營業虧損的使用率。此外，某些州已經在某些納税年度暫停使用淨營業虧損結轉，其他州也在考慮類似的措施。因此，我們未來可能會招致更高的州所得税支出。根據我們未來的税務狀況，繼續暫停我們在應繳納所得税的州使用淨營業虧損結轉的能力可能會對我們的運營業績和財務狀況產生不利影響。
106
由於我們不打算為我們的普通股支付股息，我們股東的回報將限於我們股票價值的任何增加。
我們從未宣佈或支付過我們股本的任何現金股息。此外，我們與Hercules的現有信貸安排的條款禁止我們在未經Hercules同意的情況下支付現金股息。我們目前打算保留所有可用資金和任何未來收益，以支持我們的運營併為我們業務的增長和發展提供資金，在可預見的未來，我們預計不會宣佈或支付我們普通股的任何現金股息。因此，股東的任何回報都將僅限於其股票的增值。尋求現金股息的投資者不應購買我們的普通股。
我們的公司章程文件和特拉華州法律中的條款可能會阻止或挫敗我們的股東試圖改變我們的管理層，並阻礙獲得我們的控股權的努力，因此我們普通股的市場價格可能會更低。
我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程中有條款可能會使第三方難以獲得或試圖獲得我們公司的控制權，即使您和其他股東認為控制權的變更是有利的。例如，我們的董事會將有權發行最多10,000,000股優先股，並確定優先股的價格、權利、優先股、特權和限制，而無需我們的股東進一步投票或採取任何行動。我們目前沒有任何已發行的優先股。優先股的發行可能會推遲或阻止控制權交易的變更。因此，我們普通股的市場價格以及我們股東的投票權和其他權利可能會受到不利影響。發行優先股可能會導致其他股東喪失表決權控制權。
此外，我們還受到《特拉華州公司法》第203節的反收購條款的約束，該條款通過禁止特拉華州公司與這些公司的特定股東進行特定的業務合併來監管公司收購。這些規定可能會阻礙潛在的收購提議，並可能推遲或阻止控制權交易的變更。它們還可能起到阻止其他人對我們的普通股提出收購要約的效果，包括可能符合您的最佳利益的交易。這些規定還可能阻止我們的管理層發生變化，或者限制投資者願意為我們的股票支付的價格。
我們修訂和重述的公司註冊證書指定特拉華州衡平法院為我們股東可能提起的某些類型的訴訟和訴訟的唯一和獨家論壇，這可能限制我們的股東在與我們或我們的董事、高級管理人員或員工的糾紛中獲得有利的司法論壇的能力。
我們修改和重述的公司註冊證書規定，除非我們以書面形式同意選擇替代形式，否則特拉華州衡平法院將是以下情況的唯一和獨家論壇：(1)代表我們提起的任何派生訴訟或法律程序；(2)任何聲稱我們的任何董事、高級管理人員、僱員或代理人違反對我們或我們股東的受託責任的訴訟；(3)根據DGCL產生的任何訴訟；或(4)根據內部事務原則對我們提出索賠的任何其他訴訟；在每一個此類案件中，均受該衡平法院管轄，該法院對被指名為該案件被告的不可或缺的當事人具有屬人管轄權。
107
任何人士或實體購買或以其他方式取得本公司股本股份的任何權益，應被視為已知悉並同意本公司上述經修訂及重述的公司註冊證書的規定。這種法院條款的選擇可能會限制股東在司法法院提出其認為有利於與我們或我們的董事、高管或其他員工或代理人發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻止針對我們和我們的董事、高管、員工和代理人的此類訴訟。此外，這種對法院規定的選擇並不排除或影響根據《證券法》或《交易法》提起的任何訴訟的聯邦專屬管轄權或同時管轄權的範圍。《交易法》第27條規定，聯邦政府對為執行《交易法》或其下的規則和條例所產生的任何義務或責任而提起的所有訴訟享有專屬聯邦管轄權。因此，排他性法庭條款將不適用於為執行《交易法》規定的任何義務或責任而提起的訴訟，也不適用於聯邦法院擁有專屬管轄權的任何其他索賠。此外，《證券法》第22條規定，聯邦法院和州法院對為執行《證券法》或其下的規則和條例所產生的任何義務或責任而提起的所有訴訟具有同時管轄權。因此，專屬法院條款將不適用於為執行《證券法》規定的任何義務或責任而提起的訴訟，也不適用於聯邦法院和州法院同時擁有管轄權的任何其他索賠。因此，我們的獨家論壇條款不會解除我們遵守聯邦證券法及其下的規則和法規的責任，我們的股東也不會被視為放棄了我們對這些法律、規則和法規的遵守。
如果法院發現我們修訂和重述的公司註冊證書中的這些條款不適用於一種或多種指定類型的訴訟或訴訟程序，或對於一種或多種指定類型的訴訟或訴訟程序，我們可能會產生與在其他司法管轄區解決此類問題相關的額外費用，這可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。即使我們成功地對這些索賠進行了辯護，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層和其他員工的注意力。
項目5.其他I信息。
在2024年第二季度，我們的董事和/或高管採納或終止了旨在滿足對交易法10b5-1(C)規則的肯定辯護的以下規則10b5-1交易安排(定義見S-K規則408(A)(1)(I)項)和非規則10b5-1交易安排(定義見S-K規則408(C)項)：
通過
名字 |
標題 |
日期 |
規則第10b5-1條交易安排的預定到期日 |
待售證券總數 |
至.為止 |
(1)規則10 b5 -1交易安排的採用日期符合公司的內幕交易政策以及適用的SEC規則和法規。
(2)根據公司的內幕交易政策和適用的SEC規則和法規，根據規則10 b5 -1萬億.ading安排的首次交易將在規則10 b5 -1交易安排採用之日後的某一天進行。
108
已終止
名字 |
標題 |
日期 |
規則第10b5-1條交易安排的預定到期日 |
待售證券總數 |
至.為止 |
(1)規則10 b5 -1交易安排的終止日期符合公司的內幕交易政策以及適用的SEC規則和法規。
(2)該規則10 b5 -1萬億.ading安排的通過日期為2023年8月15日。根據公司的內幕交易政策和適用的SEC規則和法規，根據規則10 b5 - 1交易安排進行的第一筆交易是在規則10 b5 - 1交易安排採用之日後的一天進行的。
(3)在終止之前，
109
第六項。 展品。
作為本季度報告10-Q表的一部分提交的展品列於《展品索引》中，在此併入作為參考。
展品索引
展品 |
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描述 |
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31.1** |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302節通過的第13a-14(A)/15d-14(A)條頒發的特等執行幹事證書。 |
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31.2** |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的第13a-14(A)/15d-14(A)條規定的首席財務幹事證書。 |
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32.1** |
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根據USC 18認證首席執行官§1350，根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過（隨附）。 |
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32.2** |
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根據USC 18認證首席財務官§1350，根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過（隨附）。 |
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101.INS |
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內聯XBRL實例文檔(該實例文檔不會出現在交互數據文件中，因為其XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中) |
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101.SCH |
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嵌入Linkbase文檔的內聯XBRL分類擴展架構 |
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104 |
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封面交互數據文件(格式為內聯XBRL，包含附件101中包含的適用分類擴展信息)。 |
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* * 隨附。
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標牌縫隙
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。
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Axome Therapeutics，Inc. |
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日期：2024年8月5日 |
通過 |
/s/ Herriot Tabuteau. D. |
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Herriot Tabuteau萬. D. |
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總裁與首席執行官 |
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(首席行政主任) |
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日期：2024年8月5日 |
通過 |
/s/尼克·皮齊 |
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尼克·皮齊 |
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首席財務官 |
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(首席財務會計官) |
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