Arcturus Therapeutics公佈2024年第二季度財務更新和管道進展
找到 已提交針對囊性纖維化 (CF) 的 ArcT-032 二期試驗
ARCT-810 （非處方藥缺陷）第四季度第二階段中期數據按計劃公佈
Kostaive® 開啟 預計第四季度在日本商業上市
美國東部時間今天下午 4:30 舉行的投資者電話會議
聖地亞哥--(美國商業資訊)--2024年8月5日-- Arcturus Therapeutics Holdings Inc.（“公司”，“Arcturus”，納斯達克股票代碼：ARCT），一家全球信使 RNA 藥物 公司專注於開發傳染病疫苗和解決肝臟和呼吸道罕見領域未得到滿足的醫療需求 diseases今天公佈了截至2024年6月30日的第二季度財務業績，並提供了公司最新情況。
“我們很高興能繼續走上正軌 今年晚些時候，Kostaive® 在日本首次推出商業產品。” Arcturus Therapeutics總裁兼首席執行官約瑟夫·佩恩説。 “我們的mRNA療法產品線的臨牀進展，尤其是收集到的有意義的安全信息，也令我們感到鼓舞。 CF 和 OTC 缺陷候選藥物的數據，Arct-032 和 Arct-810。”
“Arct-032 的綜合安全數據和 ARCT-810支持這些罕見疾病項目的持續臨牀開發。” 首席醫學官尤爾根·弗羅利希博士説 Arcturus Therapeutics 的。“計劃中的ARCT-032 2期研究推進了我們為CF患者提供潛在治療的努力 其基因型使其沒有資格接受調節劑治療的人以及其他符合條件但未開處方的 CF 人羣 調製器。”
弗羅利希博士補充説：“我們也很高興 報告説，我們的歐洲第二階段ArcT-810研究的給藥階段已接近完成，中期數據將於第四季度公佈。這個 美國的另一項2期研究已經啟動，旨在將我們的非處方藥缺乏計劃擴展到更嚴重的和 年輕的患者。”
最近 企業亮點
| · | 7月，該公司提交了2期多劑量遞增研究的IND申請，以進行評估 ArcT-032對囊性纖維化（CF）受試者的安全性、耐受性和有效性。計劃中的第二階段研究旨在招募人才 沒有資格接受CFTR調節劑治療的CF患者，以及符合條件但未開處方調節劑的其他CF受試者。 |
| · | 6月，Arcturus在47號飛機上提供了Arct-032的第一階段臨時數據th 年度歐洲囊腫 纖維化會議。 |
| o | Arct-032 給藥總體上是安全的，耐受性良好，沒有嚴重或嚴重的不良事件 在健康志願者（N = 32）和前四名處於第 10階段的 CF 劑量參與者中，其中一人有兩個 I 類突變和 另外三人有 F508del 突變，正在使用 Trikafta® 進行治療。 |
| · | 7月，該公司宣佈，雙盲ARCT-810階段 歐盟和英國的2項研究完成了對八（8）名鳥氨酸參與者的入組 轉氨甲酰化酶（OTC）缺乏症，包括青少年和成人，劑量水平為0.3 mg/kg。 |
| · | 為了接觸患有更嚴重疾病的年輕患者，該公司擴大了2期臨牀計劃 將ARCT-810運往美國。患者篩查已經啟動，公司預計將進行2期臨牀項目註冊 將在美國完成。 |
| · | 5月，該公司宣佈了該出版物 自然通訊 來自某一階段的關鍵數據 3 Kostaive® 的功效、免疫原性和安全性研究。 |
| o | 結果表明，Kostaive®（sa-mRNA 疫苗）的 2 劑初次疫苗（5 µg 劑量） 耐受性良好，具有免疫原性，可有效防止 COVID-19 疾病。Kostaive® 對抗的功效 在 18-59 歲的健康人羣中，重度 COVID-19 的比例為 100%，在面臨嚴重後果風險的人羣中，重度的比例超過 90% 由合併症或年齡較大引起的疾病。 |
| · | 5月，明治啟動了對日本PMDA的部分變更申請，以支持更新後的PMDA的使用 即將到來的 2024/2025 賽季的 Kostaive® JN.1 COVID-19 疫苗。 |
| · | Kostaive® 歐洲藥品管理局（EMA）的審查正在按計劃進行中。 |
| · | Arct-2303（Kostaive® 的 Omicron xbb.1.5 變體版本）3 期研究的註冊已完成。 這項3期研究的目的是生成更多不同種族的免疫原性和安全性數據，以支持監管 全球申報。 |
| · | Arcturus有望在第四季度啟動一項H5N1大流行性流感的1期研究。該臨牀研究獲得資助 由BARDA設計，旨在在美國招收約200名健康的成年人。這種名為Arct-2304的疫苗利用了該公司的 專有的 STARR® 自放大 mRNA 和 LUNAR® 遞送技術。 |
| · | 6月，該公司宣佈任命新的獨立董事Moncef Slaoui博士為 其董事會。 |
截至2024年6月30日的三個月的財務業績
與戰略聯盟相關的收入 和合作：
Arcturus 的主要收入來源包括 許可費、諮詢和相關技術轉讓費、預訂費和從研究中收到的合作付款 與製藥和生物技術合作伙伴的發展安排。在截至2024年6月30日的三個月中，我們公佈了收入 在4,990萬美元中，較2023年同期報告的1,050萬美元大幅增加了3,940萬美元。增幅是 這主要是由於2024年第二季度的CSL協議。確認的CSL收入的增長是由認可推動的 Kostaive® 的生產活動和臨牀試驗費用。此外，與BARDA協議相關的收入有所增加 由於大流行性流感計劃的進展。
六年期間收入減少了290萬美元 與 2023 年同期相比，截至 2024 年 6 月 30 日的月份。下降的主要原因是CSL收入減少 里程碑成就的時機和價值。總體下降被BARDA收入的增加所抵消，這是由於進展加快 大流行性流感計劃。
運營費用：
三個月的總運營費用 截至2024年6月30日，為7,100萬美元，而截至2023年6月30日的三個月為6,590萬美元。運營費用總額 截至2024年6月30日的六個月中，為1.394億美元，而截至2023年6月30日的六個月為1.314億美元。
研發費用：
研發費用主要包括 外部製造成本， 在活體中 合同研究機構進行的研究和臨牀試驗，臨牀 以及監管顧問、人事相關費用、設施相關費用和與開展研究相關的實驗室用品 以及發展活動.截至2024年6月30日的三個月，研發費用為5,870萬美元，相比之下 截至2023年6月30日的三個月，為5,270萬美元。截至六個月的研發費用為1.122億美元 2024年6月30日，而截至2023年6月30日的三個月為1.044億美元。研發費用的增加 主要是由臨牀和製造費用增加所致。此外，在早期階段和發現階段的投資有所增加 技術，包括啟動與其淋病和萊姆病疫苗發現計劃相關的臨牀前研究。
一般和管理費用：
主要是一般和管理費用 包括行政、行政、法律和會計職能的薪金和相關福利以及以下方面的專業服務費 法律和會計服務以及其他一般和管理費用.一般和管理費用為1,230萬美元 截至2024年6月30日的三個月和六個月分別為2720萬美元，而截至2024年6月30日的三個月和六個月中分別為1,320萬美元和2,700萬美元 去年的可比時期。這兩個時期的這些支出保持相對穩定。該公司沒想到會這樣 一般和管理費用將逐年增加。
淨虧損：
在截至2024年6月30日的三個月中，Arcturus 報告淨虧損約1,720萬美元，攤薄後每股虧損0.64美元，而淨虧損為5,260萬美元，或（1.98美元） 截至2023年6月30日的三個月中，攤薄後每股收益。在截至2024年6月30日的六個月中，Arcturus報告的淨虧損約為 4,400萬美元，攤薄每股虧損1.64美元，而六個月的淨虧損為180萬美元，攤薄每股虧損0.07美元 已於 2023 年 6 月 30 日結束。
現金狀況和資產負債表：
現金、現金等價物和限制性現金為317.2美元 截至2024年6月30日為百萬美元，截至2023年12月31日為3.489億美元。Arcturus 的總收入約為 437.1 美元 截至2024年6月30日，CSL已支付100萬筆預付款和里程碑，預計未來將繼續收到里程碑式的款項 CSL為COVID和流感計劃的持續發展以及CSL的另外三個疫苗計劃提供的款項。預期的 根據目前的資金管道和計劃，現金流將延長約三年，直至2027財年第一季度。
Arcturus Therapeutics 2024年第二季度收益 電話會議
| · | 美國東部時間 2024 年 8 月 5 日星期一下午 4:30 |
| · | 國內：1-877-407-0784 |
| · | 國際：1-201-689-8560 |
| · | 會議 ID：13747924 |
| · | 網絡直播：鏈接 |
關於 Arcturus Therapeut
Arcturus 成立於 2013 年，總部位於加利福尼亞州聖地亞哥 Therapeutics Holdings Inc.（納斯達克股票代碼：ARCT）是一家全球性的mRNA藥物和疫苗公司，其支持技術是：（i）LUNAR® 脂質介導的遞送、(ii) STARR® mRNA 技術 (sa-mRNA) 和 (iii) mRNA 藥物物質以及藥品製造 專業知識。Arcturus開發了Kostaive®，這是世界上第一款獲得批准的自擴增信使核糖核酸（sa-mRNA）COVID疫苗。 Arcturus與CSL Seqirus一直在全球合作開發創新的mRNA疫苗，並在日本成立了一家名為ARCALIS的合資企業， 專注於mRNA疫苗和療法的製造。Arcturus的產品線包括潛在的RNA候選療法 治療鳥氨酸轉氨甲酰化酶 (OTC) 缺乏症和囊性纖維化 (CF)，以及其合作的 SARS-CoV-2 mRNA 疫苗計劃 (COVID-19) 和流感。Arcturus 的多功能 RNA 治療平臺可以應用於多種類型的核酸藥物 包括信使核糖核酸、小幹擾核糖核酸、環狀核糖核酸、反義核糖核酸、自擴增核糖核酸、DNA和基因編輯療法。 Arcturus 的技術由其廣泛的專利組合所涵蓋（美國、歐洲、歐洲有 400 多項專利和專利申請） 日本、中國和其他國家）。欲瞭解更多信息，請訪問 www.arcturusRX.com。另外，請 在推特和領英上聯繫我們。
前瞻性 聲明
這個 新聞稿包含前瞻性陳述，這些陳述涉及重大風險和不確定性，以提供安全港為目的 根據1995年的《私人證券訴訟改革法》。本報刊中除歷史事實陳述以外的任何聲明 發佈的是前瞻性陳述，包括與戰略、未來運營、成功可能性和持續性有關的陳述 公司產品線（包括 ARCT-032 和 Arct-810）和合作計劃（包括 COVID-19 和流感計劃）的進展 與 CSL Seqirus 合作），Kostaive 商業化的可能性® 及其時間，繼續 罕見病項目的臨牀開發、歐洲二期ARCT-810二期研究的計劃完成和可用性 該研究的中期數據、Kostaive做出歐洲上市許可申請批准決定的可能性和時機®， ArcT-810的2期臨牀計劃的預期入學人數，這些臨牀前或臨牀數據將可以預測未來 臨牀結果、臨牀研究更新的可能性和時間、收取應收賬款的可能性或時間 包括預期的未來里程碑和CSL的其他付款、其當前的現金狀況和預期的現金消耗和跑道，以及 總體商業和經濟狀況的影響。Arcturus 可能無法真正實現計劃、執行意圖或滿足 在任何前瞻性陳述（例如前述陳述）中披露的預期或預測，您不應過分依賴 關於此類前瞻性陳述。這些陳述只是當前的預測或預期，受已知和未知的影響 風險、不確定性和其他可能導致我們或我們行業的實際業績、活動水平、業績的因素或 成就將與前瞻性陳述中的預期有重大差異，包括前瞻性陳述中討論的成就 Arcturus 最近的 10-k 表年度報告以及隨後提交的文件或提交的文件中標題為 “風險因素” 至，美國證券交易委員會，可在美國證券交易委員會的網站上查閲，網址為www.sec.gov。 除非法律另有要求，否則Arcturus不表示有任何更新或修改任何前瞻性陳述的意圖或義務， 無論是由於新的信息, 未來的事件或情況還是其他原因, 它們都只能説明其發佈之日的情況.
商標 致謝
Arcturus 本公告中出現的 Arcturus 的徽標和其他商標，包括 LUNAR® 還有 STARR®， 是 Arcturus 的財產。本公告中的所有其他商標、服務標誌和商品名稱均為其各自的財產 所有者。
投資者關係和媒體聯繫人
Arcturus Therapeu
Neda Safarzadeh
副總裁，人力資源/公關/營銷主管
(858) 900-2682
IR@ArcturusRx.com
ARCTURUS 療法控股公司還有它的 子公司
簡明的合併資產負債表
| 2024年6月30日 | 十二月三十一日 2023 | |||||||
| （以千計，面值信息除外） | （未經審計） | |||||||
| 資產 | ||||||||
| 流動資產： | ||||||||
| 現金和現金等價物 | $ | 260,329 | $ | 292,005 | ||||
| 受限制的現金 | 55,000 | 55,000 | ||||||
| 應收賬款 | 24,085 | 32,064 | ||||||
| 預付費用和其他流動資產 | 7,594 | 7,521 | ||||||
| 流動資產總額 | 347,008 | 386,590 | ||||||
| 財產和設備，淨額 | 11,182 | 12,427 | ||||||
| 經營租賃使用權資產，淨額 | 28,533 | 28,500 | ||||||
| 非流動限制性現金 | 1,885 | 1,885 | ||||||
| 總資產 | $ | 388,608 | $ | 429,402 | ||||
| 負債和股東權益 | ||||||||
| 流動負債： | ||||||||
| 應付賬款 | $ | 13,905 | $ | 5,279 | ||||
| 應計負債 | 35,450 | 31,881 | ||||||
| 遞延收入 | 42,362 | 44,829 | ||||||
| 流動負債總額 | 91,717 | 81,989 | ||||||
| 遞延收入，扣除當期部分 | 11,344 | 42,496 | ||||||
| 經營租賃負債，扣除流動部分 | 26,964 | 25,907 | ||||||
| 其他非流動負債 | — | 497 | ||||||
| 負債總額 | 130,025 | 150,889 | ||||||
| 股東權益 | ||||||||
| 普通股，面值0.001美元；授權60,000股；已發行和 截至2024年6月30日，已發行股票為27,042股，截至2023年12月31日為26,828股 | 27 | 27 | ||||||
| 額外的實收資本 | 670,455 | 646,352 | ||||||
| 累計赤字 | (411,899) | ) | (367,866) | ) | ||||
| 股東權益總額 | 258,583 | 278,513 | ||||||
| 負債和股東權益總額 | $ | 388,608 | $ | 429,402 | ||||
ARCTURUS 療法控股公司還有它的 子公司
簡明合併運營報表 和綜合損失
（未經審計）
| 三個月已結束 | 六個月已結束 | |||||||||||||||
| 6月30日 | 6月30日 | |||||||||||||||
| （以千計，每股數據除外） | 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | ||||||||||||
| 收入： | ||||||||||||||||
| 協作收入 | $ | 45,976 | $ | 9,565 | $ | 78,574 | $ | 89,294 | ||||||||
| 補助金收入 | 3,883 | 954 | 9,297 | 1,510 | ||||||||||||
| 總收入 | 49,859 | 10,519 | 87,871 | 90,804 | ||||||||||||
| 運營費用： | ||||||||||||||||
| 研究和開發，網絡 | 58,669 | 52,668 | 112,242 | 104,436 | ||||||||||||
| 一般和行政 | 12,316 | 13,225 | 27,167 | 26,987 | ||||||||||||
| 運營費用總額 | 70,985 | 65,893 | 139,409 | 131,423 | ||||||||||||
| 運營損失 | (21,126) | ) | (55,374) | ) | (51,538) | ) | (40,619) | ) | ||||||||
| 外幣（虧損）收益 | (388) | ) | 149 | (441 | ) | (179) | ) | |||||||||
| 債務清償收益 | — | — | — | 33,953 | ||||||||||||
| 財務收入，淨額 | 4,148 | 3,252 | 8,164 | 5,729 | ||||||||||||
| 所得税前淨虧損 | (17,366) | ) | (51,973) | ) | (43,815) | ) | (1,116) | ) | ||||||||
| 所得税準備金 | (150) | ) | 577 | 218 | 680 | |||||||||||
| 淨虧損 | $ | (17,216 | ) | $ | (52,550) | ) | $ | (44,033) | ) | $ | (1,796 | ) | ||||
| 基本和攤薄後的每股淨虧損 | $ | (0.64) | ) | $ | (1.98) | ) | $ | (1.64) | ) | $ | (0.07 | ) | ||||
| 加權平均已發行股票、基本股和攤薄後股票 | 26,967 | 26,563 | 26,923 | 26,557 | ||||||||||||
| 綜合損失： | ||||||||||||||||
| 淨虧損 | $ | (17,216 | ) | $ | (52,550) | ) | $ | (44,033) | ) | $ | (1,796 | ) | ||||
| 綜合損失 | $ | (17,216 | ) | $ | (52,550) | ) | $ | (44,033) | ) | $ | (1,796 | ) | ||||