展品 99.1


火箭製藥公佈2024年第二季度財務業績和
重點介紹近期進展

正在進行的用於治療達農病的 RP-A501 的關鍵 2 期研究和用於治療 RP-A601 的 1 期研究的患者入組 PKP2 致心律失常心肌病

努力爭取美國食品藥品管理局批准KRESLADI用於嚴重的LAD-I；商業基礎設施和發射能力已準備就緒

長期推出 KRESLADITM 來自重度 LAD-I 的全球1/2期研究的後續數據，來自全球1/2期研究的結果 RP-L102 用於治療範可尼貧血，以及 5 月份在 asGCT 進行的 RP-L301 PKD 1 期研究的數據

現金、現金等價物和投資約2.788億美元；預計運營時間將持續到2026年

新澤西州克蘭伯裏 — 2024 年 8 月 5 日 — Rocket Pharmicals, Inc.（納斯達克股票代碼：RCKT），一家全面整合的後期生物技術公司，正在推進可持續的研發管道 針對需求量大的罕見疾病的基因療法，今天公佈了截至2024年6月30日的季度財務和近期經營業績。

“在本季度中，隨着我們針對達農病和 PKP2-ACM 的 RP-A501 和 RP-A601 心臟項目的進展，Rocket 一直在推進其臨牀產品線，以及 繼續積極招收患者。” 火箭製藥首席執行官高拉夫·沙萬德説。“在ASGCT，我們分享了來自整個血液學產品組合的隨訪數據，包括4年的隨訪數據 KRESLADI治療重度LAD-I患者的隨訪數據顯示，存活率為100％。同時，我們一直在為KRESLADI的預期美國食品藥品管理局批准做準備。”

最近的管道和運營更新


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RP-A501 治療達農病的 2 期關鍵研究持續取得進展。

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用於治療達農病的 RP-A501 二期關鍵研究的入學人數正在積極進展。第二階段研究的詳細信息可在 www.clinicalTrials.gov 上找到 在 ncT 標識符下 NCT06092034。


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獲得歐盟委員會 (EC) 頒發的用於治療 PKP2 心律失常心肌病 (ACM) 的 RP-A601 孤兒藥產品認證。

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5月，Rocket宣佈歐盟將用於治療PKP2-ACM的 RP-A601 指定為孤兒藥產品。第一階段研究的註冊正在進行中。該研究的細節可以在www.clinicalTrials.gov上找到，標識符為nCT NCT05885412。



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歐共體認定的孤兒藥產品適用於預防或治療危及生命或慢性衰弱的疾病（影響不到萬分之五的疾病）的新療法 歐盟（EU）的人員。該指定有資格獲得財務和監管方面的好處，包括在臨牀開發期間獲得歐洲藥品管理局的協議援助，獲得集中上市許可， 以及產品批准後的10年市場獨家經營權。


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美國食品藥品監督管理局（FDA）審查了有限的其他化學品製造和 KRESLADI 的控制（CMC）信息正在進行中TM 用於治療嚴重的白細胞粘連 缺陷-I (LAD-I)。

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6月，Rocket宣佈，美國食品藥品管理局要求CMC提供有限的額外信息，以完成對KRESLADI的審查TM （marnetegragene autotemcel；marne-cel）用於治療嚴重的 LAD-I。該公司正在與美國食品藥品管理局生物製劑評估與研究中心的高級領導人和審查人員合作，以支持KRESLADI的批准TM。

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長期克雷斯拉迪TM 來自全球1/2期研究的後續數據已在美國基因與細胞學會公佈 療法 (ASGCT) 27th 年度會議。數據顯示，在沒有異基因造血幹細胞移植的情況下，所有九名重症患者的存活率為18至45個月，耐受性良好 小夥子。


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通過監管和臨牀里程碑推進了範可尼貧血（FA）計劃。

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美國和歐洲衞生當局正在按計劃提交用於治療足部脂肪的 RP-L102 的監管文件和審查。

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RP-L102 全球 1/2 期研究的結果已在 ASGCT 27 上公佈th 年度會議。先前披露的數據 表現出遺傳和表型校正與血液學穩定相結合的多克隆整合模式可延長至 42 個月。


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通過臨牀里程碑進一步推進丙酮酸激酶缺乏症（PKD）計劃。

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ASGCT 27 上公佈了 RP-L301 針對 PKD 的 1 期研究的最新數據th 年度會議。持續和 在接受rp-l301萬億億治療後的36個月內，在PKD患者中觀察到具有臨牀意義的血紅蛋白改善和良好的耐受性。

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針對 PKD 的 RP-L301 的全球 2 期關鍵研究已經啟動。第二階段研究的詳細信息可在www.clinicalTrials.gov上找到，標識符為nCT NCT06422351。


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正在進行與Bag3相關的擴張型心肌病臨牀前項目。

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支持IND的非臨牀研究正在進行中。


第二季度財務業績


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現金狀況。截至目前的現金、現金等價物和投資 2024 年 6 月 30 日，金額為 2.788 億美元。

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研發費用。研發費用是 截至2024年6月30日的六個月為9,160萬美元，而截至2023年6月30日的六個月為9,780萬美元。研發費用減少620萬美元是由製造和開發的減少以及1,490萬美元的直接成本的減少所推動的。這些減少被以下人員的薪酬和福利費用的增加部分抵消 120萬美元是由於研發人員增加、340萬美元的專業費用、60萬美元的實驗室用品、110萬美元的非現金股票薪酬支出以及140萬美元的臨牀試驗成本。

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併購費用。一般和管理費用是 截至2024年6月30日的六個月為4,950萬美元，而截至2023年6月30日的六個月為3,320萬美元。併購費用的增加主要是由商業準備費用的增加所推動的，其中包括 商業戰略、醫療事務、市場開發和定價分析為950萬美元，法律費用為330萬美元，非現金股票薪酬支出為140萬美元。

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淨虧損。淨虧損為1.317億美元，合每股虧損1.40美元 截至2024年6月30日的六個月（基本和攤薄後），而截至2023年6月30日的六個月為1.240億美元，合155美元（基本和攤薄後）。

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已發行股份。90,956,613股普通股是 截至 2024 年 6 月 30 日的未繳款項。

財務指導


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現金狀況。截至 2024 年 6 月 30 日，Rocket 有現金、現金 等價物和2.788億美元的投資.Rocket預計，這些資源將足以為其2026年的運營提供資金，包括在該公司位於新澤西州克蘭伯裏的研發和製造工廠生產AAV cGMP批次，以及 繼續開發其六個臨牀和/或臨牀前項目。

關於火箭製藥公司
Rocket Pharmaceuticals, Inc.（納斯達克股票代碼：RCKT）是一家完全整合的後期生物技術公司，正在推進可持續的研究性遺傳療法產品線 旨在糾正複雜和罕見疾病的根本原因。Rocket創新的多平臺方法使我們能夠為每種適應症設計最佳的基因療法，從而創造潛在的變革性選擇，使人們能夠生活 患有毀滅性的罕見疾病，可以長壽而充實地生活。

Rocket 基於慢病毒 (LV) 載體的血液學產品組合包括範可尼貧血 (FA) 的後期項目，範可尼貧血 (FA) 是一種難以治療的遺傳性疾病，可導致 骨髓衰竭（BMF）和潛在的癌症、白細胞粘附缺陷-I（LAD-I），一種嚴重的兒科遺傳性疾病，可導致復發和危及生命的感染，通常是致命的；丙酮酸激酶缺乏症（PKD）， 單基因紅細胞病導致紅細胞破壞加劇和輕度至危及生命的貧血。


Rocket基於腺相關病毒（AAV）載體的心血管產品組合包括一項針對達農病的後期項目，這是一種毀滅性的心力衰竭疾病 導致心臟增厚，這是一項危及生命的PKP2-心律失常心肌病（ACM）臨牀試驗的早期項目 導致心室心律失常和心臟性猝死的心力衰竭疾病，以及一項針對BAG3相關擴張型心肌病（DCM）的臨牀前計劃，這是一種導致心室腫大的心力衰竭疾病。

有關 Rocket 的更多信息，請訪問 www.rocketpharma.com 並在 LinkedIn、YouTube 和 X 上關注我們。

關於前瞻性陳述的火箭警示聲明
本新聞稿包含有關Rocket未來預期、計劃和前景的前瞻性陳述，其中涉及風險和不確定性，以及 如果這些假設沒有實現或被證明不正確，可能會導致我們的結果與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。我們根據安全港作出此類前瞻性陳述 1995年《私人證券訴訟改革法》和其他聯邦證券法的規定。本新聞稿中除歷史事實陳述以外的所有陳述均為前瞻性陳述。你不應該依賴 這些前瞻性陳述，通常包含 “可能”、“相信”、“期望”、“打算”、“計劃”、“將給出”、“估計”、“尋求”、“將”、“可能”、“建議” 或類似術語等詞語，這些術語的變體或否定的 那些條款。這些前瞻性陳述包括但不限於關於Rocket對Rocket為治療範可尼貧血（FA）、白細胞而開發的候選產品的安全性和有效性的預期的陳述 粘附缺陷-I（LAD-I）、丙酮酸激酶缺乏症（PKD）、達農病（DD）和其他疾病、Rocket 正在進行和計劃中的臨牀試驗的預期時間和數據讀取、Rocket 監管的預期時間和結果 互動和計劃提交的文件，包括美國食品和藥物管理局對Rocket應FDA要求提供的其他CMC信息進行審查的時間和結果，臨牀前研究的安全性、有效性和時機，以及 臨牀試驗，Rocket為其候選產品建立關鍵合作和供應商關係的能力，Rocket發展銷售和營銷能力或與第三方簽訂協議以銷售和營銷其產品的能力 候選產品、Rocket 擴大產品線以靶向與其基因療法技術兼容的其他適應症的能力、Rocket 向商業階段製藥公司過渡的能力，以及 Rocket 的預期 其現金、現金等價物和投資將足以為其2026年的運營提供資金。儘管Rocket認為前瞻性陳述中反映的預期是合理的，但Rocket無法保證這樣的結果。 由於各種重要因素，包括但不限於Rocket在開發、製造、營銷、銷售方面對第三方的依賴，實際業績可能與這些前瞻性陳述所示的結果存在重大差異 以及候選產品的分配、訴訟結果、意外支出、Rocket競爭對手的活動，包括競爭產品發佈時間、定價和折扣、Rocket的開發能力的決定， 收購和推進候選產品，招募足夠數量的患者參與併成功完成臨牀研究、新管理團隊成員的整合以及新組建的公司領導層的有效性 團隊、Rocket 收購更多企業、組建戰略聯盟或創建合資企業的能力及其從此類收購、聯盟或合資企業中獲益的能力、Rocket 獲得和執行專利的能力 保護其候選產品，保護其成功抵禦不可預見的第三方侵權索賠的能力，以及在 Rocket 10-k 表年度報告中題為 “風險因素” 的部分中更全面地討論了這些風險 截至2023年12月31日的財年，於2024年2月27日向美國證券交易委員會提交了文件，隨後向美國證券交易委員會提交了文件，包括我們的10-Q表季度報告。因此，您不應過分依賴這些前瞻性陳述。所有這些 陳述僅代表截至發表之日，Rocket沒有義務公開更新或修改任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

 
   
截至6月30日的三個月
    
截至6月30日的六個月
  
   
2024
    
2023
    
2024
    
2023
  
運營費用：
                        
研究和開發
  
$
46,345
    
$
51,383
    
$
91,572
    
$
97,754
  
一般和行政
    
27,367
      
17,374
      
49,515
      
33,197
  
運營費用總額
    
73,712
      
68,757
      
141,087
      
130,951
  
運營損失
    
(73,712)
)
    
(68,757)
)
    
(141,087)
)
    
(130,951)
)
利息支出
    
(471)
)
    
(468
)
    
(942)
)
    
(936)
)
利息和其他收入，淨額
    
2,294
      
846
      
5,323
      
2,754
  
投資折扣的增加，淨額
    
2,243
      
2,678
      
5,006
      
5,097
  
淨虧損
  
$
(69,646)
)
  
$
(65,701)
)
  
$
(131,700)
)
  
$
(124,036)
)
每股淨虧損——基本虧損和攤薄後虧損
  
$
(0.74
)
  
$
(0.82
)
  
$
(1.40)
)
  
$
(1.55)
)
已發行普通股加權平均值——基本股和攤薄後普通股
    
93,746,243
      
80,472,362
      
93,759,894
      
79,965,755
  

   
2024 年 6 月 30 日
    
2023 年 12 月 31 日
                  
現金、現金等價物和投資
  
$
278,825
    
$
407,495
                  
總資產
    
446,411
      
566,341
                  
負債總額
    
61,776
      
73,767
                  
股東權益總額
    
384,635
      
492,574
                  

媒體與投資者
梅格·道奇
mdodge@rocketpharma.com

媒體
凱文·佐丹奴
media@rocketpharma.com

投資者
布魯克斯·拉默
investors@rocketpharma.com