美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
表格
根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告 |
在截至的季度期間
要麼
根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告 |
在從到的過渡期內.
委員會文件號：
（註冊人的確切姓名如其章程所示）
不適用 |
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（州或其他司法管轄區 公司或組織） |
（美國國税局僱主 證件號） |
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不適用 |
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（主要行政辦公室地址） |
（郵政編碼） |
+
（註冊人的電話號碼，包括區號）
根據該法第12（b）條註冊的證券：
每個課程的標題 |
交易符號 |
註冊的每個交易所的名稱 |
用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。
用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第120億條2中 “大型加速申報人”、“加速申報人”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
☒ |
加速過濾器 |
☐ |
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非加速過濾器 |
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規模較小的申報公司 |
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新興成長型公司 |
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。☐
用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的 ☐ 沒有
截至 2024 年 8 月 1 日，有
在本10-Q表季度報告中，“公司”、“CRISPR”、“CRISPR Therapeutics”、“我們” 和 “我們”，除非上下文另有要求，均指CRISPR Therapeutics AG及其合併子公司；“我們的董事會” 指CRISPR Therapeutics AG的董事會；我們通常指CASGEVY（exagamglogene autotemetics AG）cel [exa-cel])，前身為 CTX001，改名為 “CASGEVY”。
“CRISPR Therapeutics®” 標準字符商標和設計徽標，“CRISPRX”、“CRISPR TX”、“CTX112”、“CTX131”、“CTX310”、“CTX320”、“CTX330” 和 “CTX211” 是 CRISPR Therapeutics AG 的商標和註冊商標。CASGEVY 文字商標和設計是 Vertex Pharmicals Incorporated 的商標。本10-Q表季度報告中包含的所有其他商標和註冊商標均為其各自所有者的財產。僅為方便起見，本 10-Q 表格季度報告中提及的商標、服務商標和商品名稱可能不帶有® 或符號，任何此類遺漏均不表示放棄任何此類權利。
前瞻性陳述
本10-Q表季度報告包含涉及重大風險和不確定性的 “前瞻性陳述”。本10-Q表季度報告中包含的所有陳述，除歷史事實陳述外，均為前瞻性陳述。這些陳述通常使用諸如 “預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“期望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“預測”、“項目”、“潛力”、“將” 等詞語或這些詞語的負數或複數形式或類似的表達方式或變體來識別，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。本10-Q表季度報告中的前瞻性陳述包括但不限於有關以下內容的陳述：
本10-Q表季度報告中的任何前瞻性陳述都反映了我們目前對未來事件或未來財務業績的看法，並涉及已知和未知的風險、不確定性和假設，這些風險可能導致我們的實際業績和某些事件發生的時間與前瞻性陳述所表達或暗示的未來業績存在重大差異。可能導致或促成此類差異的因素包括但不限於此處確定的因素，以及本10-Q表季度報告第二部分第1A項（如果有）、我們於2024年2月21日向美國證券交易委員會（SEC）提交的10-k表年度報告以及其他美國證券交易委員會文件中所述的 “風險因素” 部分中討論的因素。您不應依賴前瞻性陳述作為對未來事件的預測。此類前瞻性陳述僅代表截至本報告發布之日。我們的前瞻性陳述不反映我們未來可能進行或參與的任何收購、合併、處置、合資企業或投資的潛在影響。
您應完整閲讀本10-Q表季度報告以及我們作為10-Q表季度報告附錄提交的文件，並瞭解我們的未來實際業績、業績或成就可能與我們的預期存在重大差異。除非法律要求，否則我們沒有義務更新任何前瞻性陳述以反映此類陳述發佈之日之後的事件或情況。
投資者和其他人應注意，我們使用我們的投資者關係網站（https://crisprtx.gcs-web.com/）、美國證券交易委員會文件、新聞稿、公開電話會議和網絡直播向投資者宣佈重要信息。我們使用這些渠道以及社交媒體與公眾就我們的公司、我們的業務、我們的候選產品和其他問題進行溝通。我們在社交媒體上發佈的信息可能被視為重要信息。因此，我們鼓勵投資者、媒體和其他對我們公司感興趣的人查看我們在投資者關係網站上列出的社交媒體渠道上發佈的信息。
索引
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頁面 數字 |
第一部分：財務信息 |
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第 1 項。簡明合併財務報表（未經審計） |
2 |
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截至2024年6月30日和2023年12月31日的簡明合併資產負債表 |
2 |
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截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月的簡明合併運營報表和綜合虧損報表 |
3 |
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截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月的簡明合併股東權益表 |
4 |
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|
截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月的簡明合併現金流量表 |
5 |
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|
簡明合併財務報表附註 |
6 |
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|
第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析 |
17 |
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第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露 |
26 |
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|
第 4 項。控制和程序 |
27 |
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|
第二部分：其他信息 |
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第 1 項。法律訴訟 |
28 |
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第 1A 項。風險因素 |
28 |
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第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用 |
28 |
|
|
第 3 項。優先證券違約 |
28 |
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|
第 4 項。礦山安全披露 |
28 |
|
|
第 5 項。其他信息 |
28 |
|
|
第 6 項。展品 |
29 |
|
|
簽名 |
30 |
第一部分—財務信息
第 1 項。財務報表
CRISPR Therapeuts
簡明合併資產負債表
（未經審計，以千計，股票和每股數據除外）
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截至 |
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6月30日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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有價證券 |
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應收賬款 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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財產和設備，淨額 |
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有價證券，非流通 |
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無形資產，淨額 |
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受限制的現金 |
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經營租賃資產 |
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其他非流動資產 |
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總資產 |
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負債和股東權益 |
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流動負債： |
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應付賬款 |
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應計費用 |
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遞延收入，當前 |
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應計納税負債 |
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經營租賃負債 |
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其他流動負債 |
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流動負債總額 |
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遞延收入，非當期 |
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經營租賃負債，扣除流動部分 |
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其他非流動負債 |
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負債總額 |
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承付款和意外開支，見附註7 |
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股東權益： |
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普通股，瑞士法郎 |
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國庫股票，按成本計算， |
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額外的實收資本 |
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累計赤字 |
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累計的其他綜合（虧損）收益 |
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股東權益總額 |
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負債和股東權益總額 |
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$ |
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所附附附註是這些未經審計的簡明合併財務報表不可分割的一部分。
2
CRISPR Therapeuts
簡明合併運營報表和綜合虧損報表
（未經審計，以千計，股票和每股數據除外）
|
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三個月已結束 |
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六個月已結束 |
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6月30日 |
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6月30日 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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收入： |
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協作收入 |
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補助金收入 |
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總收入 |
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運營費用： |
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研究和開發 |
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一般和行政 |
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協作費用，淨額 |
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運營費用總額 |
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運營損失 |
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其他收入： |
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其他收入，淨額 |
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其他收入總額，淨額 |
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所得税前淨虧損 |
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所得税準備金 |
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淨虧損 |
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外幣折算調整 |
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有價證券的未實現（虧損）收益 |
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綜合損失 |
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普通股每股淨虧損——基本 |
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已發行基本加權平均普通股 |
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普通股每股淨虧損——攤薄 |
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攤薄後的加權平均已發行普通股 |
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所附附附註是這些未經審計的簡明合併財務報表不可分割的一部分。
3
CRISPR 治療股份公司
股東權益簡明合併報表
（未經審計，以千計，股票和每股數據除外）
。
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普通股 |
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庫存股 |
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股票 |
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0.03 瑞士法郎 |
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股票 |
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金額， |
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額外 |
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累積的 |
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累積的 |
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總計 |
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截至2022年12月31日的餘額 |
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限制性股票的歸屬 |
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行使既得期權，扣除發行成本 $ |
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在 ESPP 下購買普通股 |
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股票薪酬支出 |
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其他綜合收入 |
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淨虧損 |
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截至2023年3月31日的餘額 |
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限制性股票的歸屬 |
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行使既得期權，扣除發行成本 $ |
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股票薪酬支出 |
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其他綜合收入 |
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淨虧損 |
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截至 2023 年 6 月 30 日的餘額 |
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截至2023年12月31日的餘額 |
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普通股的發行，扣除發行成本（美元） |
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限制性股票的歸屬 |
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行使既得期權，扣除發行成本 $ |
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在 ESPP 下購買普通股 |
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股票薪酬支出 |
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其他綜合損失 |
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淨虧損 |
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截至 2024 年 3 月 31 日的餘額 |
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股票薪酬支出 |
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其他綜合損失 |
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截至 2024 年 6 月 30 日的餘額 |
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( |
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$ |
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$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
$ |
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所附附附註是這些未經審計的簡明合併財務報表不可分割的一部分。
4
CRISPR Therapeuts
簡明合併現金流量表
（未經審計，以千計）
|
|
截至6月30日的六個月 |
|
|||||
|
|
2024 |
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2023 |
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||
經營活動： |
|
|
|
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淨虧損 |
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淨虧損與經營活動中使用的淨現金的對賬： |
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折舊和攤銷 |
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基於股權的薪酬 |
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其他非現金項目，淨額 |
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收購了正在進行的研發 |
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以下方面的變化： |
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應收賬款 |
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) |
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預付費用和其他資產 |
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應付賬款和應計費用 |
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遞延收入 |
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經營租賃資產和負債 |
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其他負債，淨額 |
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) |
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由（用於）經營活動提供的淨現金 |
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投資活動： |
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購買不動產、廠房和設備 |
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購買正在進行的研究和開發 |
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投資股權證券 |
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購買有價證券 |
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( |
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有價證券的到期日 |
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投資活動提供的（用於）淨現金 |
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籌資活動： |
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普通股發行的收益，扣除發行成本 |
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行使期權和ESPP出資的收益，扣除發行成本 |
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融資活動提供的淨現金 |
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匯率變動對現金的影響 |
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現金增加 |
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現金、現金等價物和限制性現金，期初 |
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現金、現金等價物和限制性現金，期末 |
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非現金投資和融資活動的補充披露 |
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應付賬款和應計費用中的財產和設備採購 |
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$ |
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應付賬款、應計費用和其他長期負債中的股票發行成本 |
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截至6月30日， |
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與簡明合併資產負債表中的金額對賬 |
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2024 |
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2023 |
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現金和現金等價物 |
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受限制的現金 |
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期末現金、現金等價物和限制性現金 |
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所附附附註是這些未經審計的簡明合併財務報表不可分割的一部分。
5
CRISPR Therapeuts
簡明合併財務報表附註
（未經審計）
1。列報基礎和重要會計政策
演示基礎
隨附的簡明合併財務報表未經審計，由公司根據美利堅合眾國普遍接受的會計原則或美國公認會計原則編制。
隨附的簡明合併財務報表包括公司及其全資子公司的賬目。所有公司間餘額和交易均已在合併中清除。該公司看待其運營並管理其業務
過渡期的經營業績不一定代表全年預期的經營業績。這些中期財務報表應與截至2023年12月31日止年度的經審計的財務報表一起閲讀，這些財務報表包含在2024年2月21日向美國證券交易委員會（SEC）提交的2023年10-k表年度報告中。
估算值的使用
根據美國公認會計原則編制財務報表要求管理層做出影響財務報表和附註中報告的金額的估計和假設。公司管理層持續評估其估算值，其中包括但不限於收入確認、股權薪酬支出和該期間報告的支出金額。這些合併財務報表中對收入確認和股票薪酬支出做出了重要估計。該公司根據歷史經驗和其他特定市場或其他相關假設進行估計，這些假設在當時情況下是合理的。實際結果可能與這些估計或假設不同。估計值的變化反映在已知期間報告的結果中。
重要會計政策
在編制截至2024年6月30日的三個月和六個月的簡明合併財務報表時使用的重要會計政策與公司於2024年2月21日向美國證券交易委員會提交的2023年10-k表年度報告中的合併財務報表附註2中討論的政策一致。
新會計公告——最近通過
財務會計準則委員會（FasB）或公司自指定生效日期起採用的其他準則制定機構不時發佈新的會計聲明。該公司認為，最近發佈的準則的採用不會對其簡明合併財務報表和披露產生或可能產生重大影響。
6
2。有價證券
下表彙總了截至2024年6月30日和2023年12月31日持有的按公允價值記錄的現金等價物和有價證券（以千計）。下表不包括 $
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攤銷 |
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格羅斯 |
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格羅斯 |
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公允價值 |
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2024年6月30日 |
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現金等價物： |
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貨幣市場基金 |
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證書和定期存款 |
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商業票據 |
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公司債務證券 |
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美國國債 |
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現金等價物總額 |
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有價證券： |
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美國國債 |
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公司債務證券 |
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證書和定期存款 |
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政府贊助的企業證券 |
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商業票據 |
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有價證券總額 |
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現金等價物和有價證券總額 |
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$ |
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( |
) |
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2023 年 12 月 31 日 |
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現金等價物： |
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貨幣市場基金 |
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美國國債 |
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現金等價物總額 |
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有價證券： |
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美國國債 |
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公司債務證券 |
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證書和定期存款 |
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政府贊助的企業證券 |
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商業票據 |
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有價證券總額 |
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現金等價物和有價證券總額 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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截至2024年6月30日，有價證券的未實現淨虧損為美元
截至2024年6月30日和2023年12月31日，處於未實現虧損狀況不到十二個月的有價證券的總公允價值為美元
7
公司確定，截至2024年6月30日，上述投資不存在與之相關的重大信用風險。公司有意也有能力持有此類證券直至收回。因此，在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月中，公司沒有記錄任何有價證券的信用相關減值費用。
3。公允價值測量
下表定期顯示了有關公司以公允價值計量的金融資產的信息，並顯示了截至2024年6月30日和2023年12月31日此類公允價值的公允價值層次結構分類（以千計）：
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公允價值測量結果為 |
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2024年6月30日 |
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總計 |
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第 1 級 |
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第 2 級 |
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第 3 級 |
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現金和現金等價物： |
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現金 |
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貨幣市場基金 |
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證書和定期存款 |
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商業票據 |
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公司債務證券 |
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美國國債 |
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有價證券： |
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美國國債 |
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公司債務證券 |
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證書和定期存款 |
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政府贊助的企業證券 |
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商業票據 |
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總計 |
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公允價值測量結果為 |
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2023 年 12 月 31 日 |
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總計 |
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第 1 級 |
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第 2 級 |
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第 3 級 |
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現金和現金等價物： |
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現金 |
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貨幣市場基金 |
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美國國債 |
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有價證券： |
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美國國債 |
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公司債務證券 |
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證書和定期存款 |
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政府贊助的企業證券 |
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商業票據 |
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總計 |
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$ |
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在估值層次結構中被歸類為二級的有價證券通常包括美國國庫證券和政府機構證券、存款證、公司債券和商業票據。公司通過考慮從第三方定價來源獲得的估值來估算這些有價證券的公允價值。
8
4.財產和設備，淨額
財產和設備，淨額，包括以下各項（以千計）：
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截至 |
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6月30日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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計算機設備 |
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傢俱、固定裝置和其他 |
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實驗室設備 |
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租賃權改進 |
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施工工作正在進行中 |
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財產和設備總額，毛額 |
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累計折舊 |
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財產和設備總額，淨額 |
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截至2024年6月30日的三個月和六個月的折舊費用為美元
5。應計費用
應計費用包括以下內容（以千計）：
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截至 |
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6月30日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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工資和員工相關成本 |
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研究和開發成本 |
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協作成本 |
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許可費 |
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專業費用 |
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知識產權成本 |
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應計財產和設備 |
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其他 |
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總計 |
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$ |
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6。重要合同
與 Vertex 的協議
2015 年的合作
2015年，公司與Vertex Pharmicals Incorporated（Vertex）簽訂了戰略合作、期權和許可協議，或2015年合作協議。2015年的合作協議側重於使用公司的CRISPR/Cas9基因編輯技術來發現和開發針對人類疾病潛在遺傳原因的潛在新療法。公司和Vertex分別在2017年和2019年修訂了2015年合作協議，分別修改了第1號和第2號修正案，即澄清了Vertex在2015年合作協議下的期權權，並修改了2015年合作協議的某些定義和條款，使其與JDA（定義見下文）和2019年合作協議（定義見下文）保持一致。2017年，Vertex行使了根據2015年合作協議授予其的期權，以獲得開發和商業化血紅蛋白病和β-球蛋白靶標的共同獨家許可。2019年，Vertex行使了根據2015年合作協議授予其的剩餘期權，對根據2015年合作協議開發的某些合作目標進行獨家許可。
血紅蛋白病合作
2017年，在Vertex行使選擇權，獲得開發和商業化血紅蛋白和β-球蛋白靶標的共同獨家許可後，該公司和Vertex簽訂了聯合開發和商業化協議（JDA），並同意包括CASGEVY在內的潛在血紅蛋白病治療方法，該公司和Vertex將平均分擔所有研發成本和全球收入。2021年，公司和Vertex修訂並重述了JDA或A&R Vertex JDCA（不時修訂並生效），根據該協議，雙方同意
9
其他方面，（a）調整協作治理結構，調整協作各方的責任，據此，Vertex將領導並擁有與CASGEVY計劃有關的所有決策（即控制權）；（b）僅調整各方對CASGEVY計劃的淨利潤和淨虧損的分配，後者將進行分配
在A&R Vertex JDCA考慮的交易完成方面，該公司收到了一美元
信函協議
2024年5月，Vertex與公司就美國食品藥品管理局向作為CASGEVY罕見兒科疾病產品申請發起人Vertex發放的優先審查憑證簽訂了書面協議或信函協議。Vertex和公司同意，如果Vertex在CASGEVY計劃產生淨利潤的第一個日曆年之前使用或轉讓優先審查憑證，則Vertex將向公司支付美元
DMD 和 DM1 獨家許可
2019年，公司與Vertex簽訂了一系列協議，包括戰略合作和許可協議或2019年合作協議，用於開發和商業化治療杜興氏肌營養不良症（DMD）和1型肌強直性營養不良症（DM1）的產品。對於 DMD 和 DM1 項目，Vertex 負責所有研究、開發、製造和商業化活動以及所有相關成本。申請IND後，公司可以選擇放棄DM1的里程碑和特許權使用費，而是在全球範圍內共同開發和共同商業化所有DM1產品，以換取支付
糖尿病領域的合作
2021年，公司與ViaCyte, Inc.（ViaCyte）簽訂了一項聯合開發和商業化協議，即ViaCyte JDCA，共同開發和商業化用於在全球範圍內診斷、治療或預防1型糖尿病、2型糖尿病或胰島素依賴性/需要糖尿病的候選產品和共享產品。2022年第三季度，Vertex收購了ViaCyte，ViaCyte成為Vertex的全資子公司。2023 年 3 月，(1) 公司和 ViaCyte 簽訂了對 ViaCyte JDCA 或 ViaCyte JDCA 修正案的修正案，並調整了公司和 ViaCyte 在 ViaCyte JDCA 下的某些權利和義務；(2) 公司與 Vertex 簽訂了非排他性許可協議或非出口許可協議，根據該協議，公司同意向 Vertex 授權。非排他性依據，利用其某些基因編輯知識產權，用於診斷、治療或預防1型糖尿病、2型糖尿病或胰島素依賴性/全世界都需要糖尿病。隨後，ViaCyte選擇退出ViaCyte JDCA。根據選擇退出條款，正在進行的合作資產現在由公司全資擁有，但未來應向ViaCyte收取特許權使用費。選擇退出於 2024 年 2 月初生效。
在簽訂非出口許可協議時，公司收到了 $
10
會計分析
就本附註6而言，2015年合作協議、第1號修正案、第2號修正案、A&R Vertex JDCA、A&R Vertex JDCA第1號修正案和2019年合作協議統稱為 “Vertex協議”，非出口許可協議和ViaCyte JDCA修正案統稱為 “2023年3月協議”。
頂點協議和2023年3月協議包括ASC 606中定義的客户與供應商關係的組成部分、與客户簽訂的合同收入（ASC 606）、ASC 808、合作協議（ASC 808）、合作協議（ASC 808）中定義的合作安排，以及ASC 730、研發或ASC 730中定義的研發成本。具體而言，關於2023年3月的協議，公司得出結論，非獨家許可是ASC 606規定的履約義務，而根據ViaCyte JDCA修正案正在進行的研發服務是ASC 808下的記賬單位。
公司已確定，信函協議的確認標準尚未得到滿足，只有在優先審核憑證 (i) 使用或 (ii) 有足夠的盈利能力使Vertex有義務根據信函協議向公司付款之前，才能得到滿足。
ASC 606 下的會計分析
2023 年 3 月協議
合同的識別
2023年3月的協議是作為一個具有單一商業目標的一攬子協議進行談判的，因此，出於會計目的，2023年3月的協議被合併為一項單一安排。出於會計目的，公司確定合併後的合同終止了最初的ViaCyte JDCA，並創建了一份新合同。
履約義務的確定
公司得出結論，非排他性許可的轉讓，包括作為ViaCyte JDCA修正案的一部分為支持許可證交付而規定的某些修改後的權利和義務，在合同的背景下既可以區分又不同。
交易價格的確定
初始交易價格由預付的美元組成
2023年第二季度，公司調整了交易價格，將美元包括在內
將交易價格分配給履約義務
該公司為2023年3月的協議確定了一項履約義務，因此無需分配交易價格。
收入確認
公司確定的非排他性許可，包括作為ViaCyte JDCA修正案的一部分為支持許可證的交付而提供的某些修改後的權利和義務，屬於功能性知識產權，因為該知識產權為Vertex提供了在糖尿病領域以研發的形式履行職能或任務的能力。2023 年，公司確認收入為 $
2023 年，來自可變對價的收入為 $
11
Non-Ex 許可協議下的里程碑
自2024年6月30日起，公司有資格從Vertex獲得未來可能的里程碑付款，金額最高為美元
截至2024年6月30日，非出口許可協議下的每個剩餘里程碑都受到完全限制。鑑於臨牀開發的性質和CRISPR/Cas9技術的階段，尚不確定是否能夠實現研究和開發里程碑。剩餘的研究、開發和監管里程碑將受到限制，直到收入可能不會出現重大逆轉為止。商業里程碑和特許權使用費主要與知識產權許可有關，由基於銷售或使用量的閾值決定。商業里程碑和特許權使用費在特許權使用費確認限制下入賬，並將作為受限的可變對價進行核算。公司對每個商業里程碑適用特許權使用費確認限制，在隨後銷售許可產品（實現每個里程碑）之前，不會確認每個里程碑的收入。
頂點協議
遞延收入
截至 2024 年 6 月 30 日和 2023 年 12 月 31 日，有
里程碑
公司已經評估了可能收到的與頂點協議相關的里程碑。
根據2015年的合作協議和隨後的修正案，公司有資格獲得最高美元
公司有資格獲得可能的未來付款，最高可達美元
公司可以選擇自費在某些特定領域進行研究。如果此類研究對CASGEVY計劃有利，並且CASGEVY最終在這些領域獲得監管部門的批准，則該公司可能有權從Vertex獲得某些里程碑式的付款，總額為八位數。
截至2024年6月30日，上述每個剩餘里程碑都受到完全限制。鑑於臨牀開發的性質和CRISPR/Cas9技術的階段，不確定獲得研發里程碑的事件能否實現。剩餘的研究、開發和監管里程碑將受到限制，直到收入可能不會出現重大逆轉為止。商業里程碑和特許權使用費主要與知識產權許可有關，由基於銷售或使用量的閾值決定。商業里程碑和特許權使用費在特許權使用費確認限制下入賬，並將作為受限的可變對價進行核算。公司對每個商業里程碑適用特許權使用費確認限制，在隨後銷售許可產品（實現每個里程碑）之前，不會確認每個里程碑的收入。
ASC 808 下的會計分析
頂點協議
在Vertex協議方面，公司確定了以下合作要素，這些要素已納入ASC 808中：（i）共享產品的開發和商業化服務，包括A＆R Vertex JDCA下與CASGEVY相關的任何過渡服務；（ii）後續產品的研發服務；（iii）委員會參與。成本分攤的相關影響包含在簡明合併運營和綜合虧損報表中的協作支出淨額中。在截至2024年6月30日的三個月和六個月中，公司確認了美元
12
截至2023年6月30日的六個月扣除美元
7。承付款和或有開支
租約
有關公司租賃安排的討論，請參閲公司於2024年2月21日向美國證券交易委員會提交的2023年10-k表年度報告中的合併財務報表附註7。
訴訟
在正常業務過程中，公司不時參與與公司的知識產權（包括某些許可知識產權）、商業安排和其他事項相關的訴訟、調查、訴訟和訴訟威脅。此類訴訟可能包括準訴訟、在美國專利商標局和歐洲專利局提起的涉及公司知識產權（包括某些許可知識產權）的當事人之間的行政訴訟。無論是非曲直如何，上述任何一項的結果本質上都是不確定的。此外，訴訟和相關事項代價高昂，可能會轉移公司管理層和其他資源的注意力，而這些資源本來會從事其他活動。如果公司無法在任何此類訴訟中獲勝，則公司的業務、經營業績、流動性和財務狀況可能會受到不利影響。
信用證
截至2024年6月30日，公司限制現金為美元
研究、製造、許可和知識產權協議
該公司已聘請多家研究機構和公司來確定公司基因編輯技術的新交付策略和應用。該公司還是許多許可協議的當事方，這些協議需要大量的預付款，並且可能需要不時支付未來的特許權使用費和潛在的里程碑式付款。此外，公司還是知識產權協議的當事方，該協議要求不時支付維護費和里程碑費用。此外，該公司是許多製造協議的當事方，這些協議要求為未來的服務業績預付款。
根據這些協議，逐個產品，交易對手有資格在特定的研究、開發和監管里程碑時獲得不超過八位數的低額潛在付款。此外，在逐個產品的基礎上，交易對手有資格根據規定的年度銷售門檻獲得潛在的商業里程碑付款。潛在的付款是指定年度銷售門檻的低個位數百分比。交易對手也有資格在未來的淨銷售額中獲得較低的個位數特許權使用費。
在某些情況下，如果未來發生某些偶然事件，Vertex 有資格獲得高達 $
根據A&R Vertex JDCA，公司可以選擇推遲CASGEVY計劃的指定成本，金額超過美元
該公司行使了延期支付2022年和2023年CASGEVY計劃中超過A＆R Vertex JDCA規定的延期限額的費用份額的選擇權，這導致延期了美元
13
8。股本
公司的所有普通股均根據瑞士公司法獲得授權，名義價值為
截至2024年6月30日，該公司的股本包括
普通股發行
在市場上發行
2019年8月，公司與傑富瑞有限責任公司（Jefferies）簽訂了公開市場銷售協議SM，根據該協議，公司能夠不時通過作為銷售代理的傑富瑞全權酌情決定發行和出售普通股或2019年8月的銷售協議。
2021年1月，根據2019年8月的銷售協議，公司向美國證券交易委員會提交了招股説明書補充文件，要求不時發行和出售總收益不超過美元的普通股
截至2024年6月30日，公司共發行和出售了
註冊直接發行
2024年2月，公司簽訂了一項投資協議，出售約美元
9。股票補償
在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月中，公司確認了以下股票薪酬支出（以千計）：
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截至6月30日的三個月 |
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截至6月30日的六個月 |
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2024 |
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2024 |
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2023 |
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研究和開發 |
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一般和行政 |
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總計 |
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股票期權活動
下表彙總了截至2024年6月30日的六個月的股票期權活動：
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股票 |
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加權- |
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截至 2023 年 12 月 31 日未平息 |
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已授予 |
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已鍛鍊 |
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截至 2024 年 6 月 30 日 |
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可於 2024 年 6 月 30 日行使 |
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已歸屬，預計將於 2024 年 6 月 30 日歸屬 |
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截至2024年6月30日，與股票期權相關的未確認薪酬支出總額為美元
限制性股票活動
下表彙總了截至2024年6月30日的六個月的限制性股票活動：
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股票 |
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加權- |
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截至 2023 年 12 月 31 日的未歸還餘額 |
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已授予 |
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既得 |
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取消或沒收 |
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截至 2024 年 6 月 30 日的未歸還餘額 |
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10。歸屬於普通股股東的每股淨虧損
每股基本淨虧損的計算方法是將歸屬於普通股股東的淨虧損除以該期間已發行普通股的加權平均數。攤薄後的每股淨虧損的計算方法是將歸屬於普通股股東的淨虧損除以該期間已發行普通股等價物的加權平均數，包括使用庫存股法對已發行股票期權和認股權證產生的任何稀釋影響。公司的淨虧損是所有報告期內歸屬於普通股股東的淨虧損。
以下普通股等價物不包括在所述期間的攤薄後每股淨虧損的計算範圍內，因為將它們包括在內會產生反稀釋作用：
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截至6月30日的三個月 |
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截至6月30日的六個月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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出色的選擇 |
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未歸屬的限制性普通股 |
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特別是 |
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總計 |
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11。所得税
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第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析應與（i）我們在本10-Q表季度報告中其他地方出現的未經審計的簡明合併財務報表和相關附註，以及（ii）我們向美國證券交易委員會提交的截至2023年12月31日的10-K表年度報告中包含的經審計的合併財務報表和相關附註以及管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析，或美國證券交易委員會，2024 年 2 月 21 日。本討論和分析中包含的某些信息或本10-Q表季度報告中其他地方列出的某些信息，包括與我們的業務計劃和戰略以及對業務的影響和潛在影響有關的信息，包括涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。由於許多因素，包括但不限於我們截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告的 “風險因素” 部分以及隨後的10-Q表季度報告的 “風險因素” 部分中列出的因素，我們的實際業績或某些事件發生的時間可能與這些前瞻性陳述中描述或暗示的結果或時間存在重大差異。
概述
我們是一家領先的基因編輯公司，專注於開發基於CRISPR/Cas9的療法。CRISPR/Cas9是一項革命性的基因編輯技術，即精確改變基因組DNA特定序列的過程。我們的目標是應用這項技術來破壞、刪除、校正和插入基因，以治療疾病，設計先進的細胞療法。我們以無與倫比的速度將這項技術從發現推進到獲得批准的藥物，最終於2023年與Vertex製藥公司（Vertex）的合作者一起首次批准了基於CRISPR的療法CASGEVY（exa-gamglogene autotemcel [exa-cel]）。我們相信，我們的技術、研發能力和久經考驗的執行能力相結合，可能使我們能夠為目前生物製藥方法收效有限的罕見和常見疾病患者創造一類全新的高效且具有潛在治療作用的療法。
我們已經建立了涵蓋四個核心領域的治療項目組合：血紅蛋白病、免疫腫瘤學和自身免疫學、體內治療和1型糖尿病。我們最先進的項目CASGEVY已獲得美國和其他國家的批准，用於治療符合條件的嚴重鐮狀細胞病（SCD）或輸血依賴型β地中海貧血（tdT）、兩種血紅蛋白遺傳性疾病或血紅蛋白病患者，這些患者的醫療需求未得到滿足。此外，我們在造血幹細胞的靶向調理和體內編輯方面還有進一步的研究工作，這些幹細胞有可能增加可能受益顯著的患者數量。我們還在推進多個下一代基因編輯細胞療法項目，包括異基因嵌合抗原受體t細胞（CAR t），用於治療血液學和實體瘤癌以及自身免疫性疾病的候選細胞（CAR t）。此外，我們正在推進一系列利用活體編輯來治療常見和罕見疾病的項目，首先是心血管疾病的治療和預防。此外，我們正在多項並行努力，使用異基因、基因編輯、免疫力低下、幹細胞衍生的β細胞來治療1型糖尿病或T1D，而無需進行慢性免疫抑制。
血紅蛋白病
CASGEVY
CASGEVY 是一種非病毒、體外 CRISPR/Cas9 基因編輯的細胞療法，通過精確的雙鏈斷裂在 BCL11A 基因的紅細胞特異性增強子區域編輯患者自身的造血幹細胞和祖細胞。這種編輯導致紅細胞中產生高水平的胎兒血紅蛋白，這可以補償 SCD 和 tdT 患者成人血紅蛋白的缺陷。CASGEVY是我們與Vertex戰略合作伙伴關係中出現的第一種療法，根據我們與Vertex及其某些附屬公司之間的聯合開發和商業化協議，CASGEVY正在推進中。
2023年，CASGEVY成為世界上第一種獲得批准的基於CRISPR的基因編輯療法。迄今為止，CASGEVY已獲得美國、歐盟、英國、沙特阿拉伯王國和巴林王國的批准，用於治療符合條件的12歲及以上的SCD或tdT患者。我們和Vertex繼續研究CASGEVY，包括（1）三項旨在評估單劑CASGEVY對12至35歲重度SCD和tdT患者的安全性和有效性的臨牀試驗；（2）兩項針對5至11歲患者的臨牀試驗，一項針對重度SCD和另一項tdT的臨牀試驗，以及（3）旨在跟蹤參與者的長期隨訪臨牀試驗 CASGEVY 輸液 15 年後。迄今為止提供的CASGEVY安全數據總體上與自體幹細胞移植和骨髓消融調理一致。迄今為止提供的療效數據支持了該療法作為嚴重SCD和tdT患者潛在的一次性功能性治療方法的特點。
其他候選人
在CASGEVY的基礎上，我們在造血幹細胞的靶向調理和體內編輯方面進行了下一代的努力，這兩種方法都可能擴大可以從我們的血紅蛋白病候選產品中受益的患者數量。
17
免疫腫瘤學和自身免疫學
我們認為，CRISPR/Cas9有可能創造出下一代CAR t細胞療法，與目前的自體療法相比，這種療法可能具有卓越的產品概況並允許更廣泛的患者獲取。我們正在推進多項針對腫瘤學和/或自身免疫適應症的細胞療法項目，包括兩項下一代異基因 CAR t 計劃、針對分化羣 19（即 CD19）的 CTX112 和靶向分化羣 70（即 CD70）的 CTX131。這些候選產品採用了兩種新的基因編輯——敲除Regnase-1和敲除轉化生長因子β受體2型受體或TGFBR2——旨在增強CAR t效力和減少CAR t的疲勞。來自正在進行的 CTX112 和 CTX131 臨牀試驗的新興藥理學數據，包括藥代動力學數據，表明，與未納入這些編輯的第一代候選藥物相比，這種新的效力基因編輯可以顯著提高患者的 CAR t 細胞擴張和功能持久性。此外，下一代候選產品表現出更高的製造穩定性，每批生產的CAR t細胞數量更高、更穩定。我們正在我們的內部 GMP 製造工廠生產 CTX112 和 CTX131，用於臨牀試驗。
CD19 候選人
CTX112 正在針對腫瘤學和自身免疫適應症開發。一項正在進行的臨牀試驗正在對其進行研究，該試驗旨在評估該候選藥物在患有復發或難治性CD19陽性b細胞惡性腫瘤且先前接受過至少兩線治療的成年患者中的安全性和有效性。此外，我們已開啟了一項 CTX112 治療系統性紅斑狼瘡的臨牀試驗。第三方進行的早期臨牀研究表明，CD19導向的自體CAR t療法可通過深度消耗b細胞，在多種自身免疫適應症中產生長期緩解。我們的第一代同種異體 CD19 導向 CAR t 計劃已證明腫瘤學環境中可有效消耗 b 細胞，這支持了 CTX112 在自身免疫性疾病中的可能性。
CD70 候選人
CTX131 正在開發用於實體瘤和血液系統惡性腫瘤，包括 T 細胞淋巴瘤或 TCL。一項正在進行的臨牀試驗正在對其進行研究，該試驗旨在評估該候選藥物在成人復發或難治性實體瘤患者中的安全性和有效性。此外，我們還啟動了一項針對血液系統惡性腫瘤（包括 TCL）的 CTX131 臨牀試驗。我們認為，鑑於患者自身的T細胞不適合自體制造，TCL的同種異體CAR t方法可能更有可能滿足這些患者羣體中未得到滿足的需求。
其他候選人
我們的CRISPR/Cas9平臺使我們能夠通過將增量編輯整合到下一代產品中來持續創新。我們正在推進其他幾款研究性CAR T候選產品。
在Vivo
我們的體內基因編輯策略側重於基因破壞和全基因校正——這兩種技術是解決絕大多數最流行的嚴重單基因疾病以及許多常見疾病所需的兩項技術。我們已經建立了領先的體內基因編輯平臺，並正在迅速推進廣泛的體內項目組合。我們的第一個體內項目以肝臟為目標，利用經過驗證的脂質納米顆粒（LNP）遞送技術，旨在通過安全地破壞具有眾所周知的遺傳關聯的基因來治療能夠產生強大治療效果的疾病
心血管疾病
我們利用我們專有的 LNP 平臺 CTX310 和 CTX320 的前兩個體內項目針對的是與心血管疾病相關的經過驗證的治療靶標。正在進行的針對雜合子家族性高膽固醇血癥、純合子家族性高膽固醇血癥、混合型血脂異常或嚴重高甘油三酯血癥患者的 ANGPTL3 的臨牀試驗正在研究 CTX310。ANGPTL3 中的自然功能喪失突變與低密度脂蛋白、甘油三酯和動脈粥樣硬化性心血管疾病風險降低有關，不會對整體健康產生任何負面影響。此外，一項針對Lp（a）升高患者的編碼apo（a）的基因（a）（Lp（a）（Lp（a）的關鍵成分）正在進行的臨牀試驗中，CTX320 正在研究中，Lp（a）升高患者，Lp（a），該基因已顯示與重大心血管不良事件有獨立關係。全球多達20％的人口的Lp（a）水平升高。
其他候選人
在 CTX310 和 CTX320 的基礎上，我們有許多早期階段的體內研究項目，利用肝臟中的基因幹擾來治療罕見和常見疾病。此外，我們還開展了以肝臟基因校正為重點的項目，包括利用我們的CRISPR-X研究團隊開發的技術的項目。最後，我們正在尋求其他輸送技術，包括進一步發展納米顆粒技術和腺相關病毒（AAV）載體，用於輸送到肝臟以外組織，包括造血幹細胞。
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1 型糖尿病
我們正在開發用於治療T1D的基因編輯幹細胞衍生療法。我們認為，我們的基因編輯能力有可能使β細胞替代候選產品成為可為患者帶來持久益處，而無需長期免疫抑制。為了實現這一目標，我們有三項並行努力。首先，我們最先進的候選產品 CTX211 是一種異基因、基因編輯、免疫力低的幹細胞衍生候選產品，該設備植入患者體內，旨在以葡萄糖依賴性方式產生胰島素。該計劃前身為 VCTX211，源於我們與ViaCyte公司或Vertex子公司ViaCyte的合作，是通過將我們的基因編輯技術應用於ViaCyte專有的幹細胞能力而開發的。正在進行的 1/2 期臨牀試驗正在研究 CTX211，該試驗旨在評估 CTX211 對成人 T1D 患者的安全性、耐受性和有效性。其次，我們的研究工作側重於一種無設備β細胞替代方法，該方法由源自經過編輯的幹細胞的未封裝β細胞組成。第三，我們已向Vertex授予某些CRISPR/Cas9知識產權的非獨家許可，以加速Vertex對T1D的低免疫細胞療法的開發，為此我們在2023年獲得了1.7億美元的預付和里程碑式付款，並且仍然有資格獲得額外的研發里程碑和未來產品的特許權使用費。
CRISPR-X
儘管我們目前的項目組合取得了重大進展，但我們認識到，我們需要繼續創新，以釋放基因編輯的全部力量，為更多患者帶來潛在的變革性療法。我們有一個名為CRISPR-X的專門早期研究小組，專注於創新下一代編輯模式。CRISPR-X正在開發無需同源定向修復或病毒傳遞DNA即可進行全基因校正和插入的技術，例如全RNA基因校正、非病毒DNA傳遞和新型基因插入技術。
夥伴關係
鑑於CRISPR/Cas9具有眾多潛在的治療應用，我們已開展戰略合作，通過獲取特定技術和/或疾病領域的專業知識，擴大我們可以追求的適應症並加快項目開發。我們保持廣泛的合作伙伴關係，在特定疾病領域開發基於基因編輯的療法。
頂點。我們在2015年與Vertex簽訂了初步合作協議，該協議側重於tdT、SCD、囊性纖維化以及其他一些適應症。2017年12月，我們與Vertex簽訂了聯合開發和商業化協議，根據該協議，除其他外，我們正在共同開發和共同商業化用於TdT和SCD的CASGEVY。2021年4月，我們和Vertex修改並重申了我們現有的聯合開發和商業化協議，根據該協議，除其他外，我們將繼續與Vertex合作開發和商業化適用於TdT和SCD的CASGEVY。我們還於2019年6月與Vertex簽訂了戰略合作和許可協議，開發和商業化用於治療杜興氏肌營養不良症（DMD）和1型肌強直性營養不良症（DM1）的產品。2023年3月，我們與Vertex簽訂了非獨家許可協議，允許Vertex在糖尿病中使用我們的基因編輯技術。
ViaCyte。我們於2018年9月與ViaCyte簽訂了研究與合作協議，以期發現、開發和商業化用於治療糖尿病的基因編輯異體幹細胞療法。2021年7月，我們與ViaCyte或ViaCyte或ViaCyte JDCA簽訂了聯合開發和商業化協議。在加入ViaCyteJDCA方面，我們與ViaCyte的現有研究合作協議根據其條款到期。在2022年第三季度，Vertex宣佈已收購了ViaCyte和ViaCyte合作領域的權利。2023年3月，我們對ViaCyteJDCA進行了修正案，根據該修正案，除其他外，我們調整了雙方在該修正案下的某些權利和義務。2023 年 12 月，ViaCyte 選擇退出與我們的合作，共同開發和共同商業化治療糖尿病的基因編輯幹細胞療法。根據選擇退出條款，一旦選擇退出完成，正在進行的合作資產將由我們全資擁有，但未來應向ViaCyte的銷售收取特許權使用費。選擇退出於 2024 年 2 月初生效。ViaCyte 的合作資產包括 CTX211（前身為 VCTX211），這是一種異基因、基因編輯、免疫力低的幹細胞衍生候選產品，用於植入患者體內，旨在以葡萄糖依賴性方式產生胰島素。用於治療 T1D 的 CTX211 的 1 期臨牀試驗正在進行中。
拜耳。我們在2019年第四季度與拜耳簽訂了期權協議，根據該協議，拜耳可以選擇共同開發兩種產品並共同商業化，這兩種產品是我們為特定時期內某些自身免疫性疾病、眼部疾病或A型血友病的診斷、治療或預防而開發的，或者在某些情況下，對此類期權產品進行獨家許可。
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其他夥伴關係。我們已經簽訂了許多額外的合作和許可協議，以支持和補充我們的造血幹細胞、免疫腫瘤學和自身免疫、體內和T1D項目和平臺，包括與以下籤訂的協議：Nkarta, Inc.利用捐贈者衍生、基因編輯的CAR-NK細胞開發和商業化產品；Capsida Bioterapeutics, Inc.開發採用工程AAV載體的體內基因編輯療法；羅斯威爾公園綜合療法癌症中心將推進針對新目標的基因編輯自體 CAR t 計劃；maxCyte, Inc. 為我們的血紅蛋白病和免疫腫瘤學項目提供體外交付；CureVac AG為某些體內項目提供優化的mRNA結構和製造；KSQ Therapeutics, Inc.為我們的異基因免疫腫瘤學項目提供知識產權。
財務概覽
自2013年10月成立以來，我們已將幾乎所有的資源投入到研發工作、確定潛在的候選產品、開展藥物發現和臨牀前開發活動、建立和保護我們的知識產權、建立內部製造能力、組織並配備公司人員、業務規劃、籌集資金以及為這些業務提供一般和行政支持。迄今為止，我們主要通過私募優先股、發行普通股、可轉換貸款以及與戰略合作伙伴簽訂的許可和合作協議為我們的運營提供資金。
儘管由於與Vertex合作相關的某些付款，我們在前幾年的某些年份一直處於淨收入狀況，但我們有經常性虧損的歷史，預計在可預見的將來將繼續蒙受損失。我們的淨虧損可能會在每個季度之間以及逐年大幅波動。我們預計，隨着我們繼續開展當前的研究計劃和開發活動；尋求確定其他研究計劃和其他候選產品；進行支持臨牀前研究的初步藥物申請，啟動候選產品的臨牀試驗；啟動我們確定和開發的任何其他候選產品的臨牀前測試和臨牀試驗；為我們的候選產品尋求監管部門的批准；維護、捍衞、保護和擴大我們的知識產權；進一步開發我們的基因編輯平臺；僱用額外的研究、臨牀和科研人員；承擔與此類人員增長相關的設施成本；開發製造基礎設施；並承擔與上市公司運營相關的額外費用。
收入確認
迄今為止，我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入，預計在不久的將來也不會產生任何收入。截至2024年6月30日的三個月和六個月的確認收入並不重要。截至2023年6月30日的三個月和六個月中確認的收入分別為7,000萬美元和1.70億美元，這與我們在2023年第一季度收到的與Vertex和ViaCyte簽訂有關糖尿病領域治療產品的研究、開發、製造和商業化協議的預付款，以及2023年第二季度確認的與第二季度實現的研究里程碑相關的收入 2023 年的季度。有關我們收入確認政策的更多信息，請參閲我們於2024年2月21日向美國證券交易委員會提交的截至2023年12月31日的10-k表年度報告中的附註2 “重要會計政策摘要”，以及本10-Q表季度報告中未經審計的簡明合併財務報表附註6。
研究與開發費用
研發費用主要包括我們的研究活動產生的費用，包括我們的產品發現工作和候選產品的開發，其中包括：
20
我們的外部研發費用支持我們的各種臨牀前和臨牀項目，因此，我們不會進一步細分外部研發費用。我們的內部研發費用包括工資和福利支出、設施支出以及為支持整體研發活動而產生的其他間接研發費用，因此不分配給特定的開發階段或治療領域。研發費用在發生時記作支出。將來收到的研發商品或服務的不可退還的預付款將延期並計為資本。資本化金額在相關貨物交付或提供服務時記作支出。目前，我們無法合理估計或知道完成我們可能確定和開發的任何候選產品的開發所必需工作的性質、時間或估計成本。這是由於與開發此類候選產品相關的眾多風險和不確定性，包括以下方面的不確定性：
與開發任何候選產品或隨後我們可能成功開發的任何候選產品的商業化相關的任何變量的結果發生變化，都可能顯著改變與開發該候選產品相關的成本、時間和可行性。
研發活動是我們商業模式的核心。我們預計，像我們這樣規模和處於發展階段的公司的研發成本將繼續增加，隨着我們當前開發計劃的進展、新計劃的增加以及我們繼續準備監管文件，研發成本在可預見的將來可能會增加。這些增加可能包括與實施和擴大臨牀試驗場所相關的成本以及當前和未來臨牀試驗的相關患者入組、監測、項目管理和製造費用。
一般和管理費用
一般和管理費用主要包括與員工相關的費用，包括行政、財務、會計、業務發展、人力資源及其他一般和行政職能人員的工資、福利和股權薪酬。其他重大成本包括研發費用中未包含的設施成本、與專利和公司事務有關的法律費用以及會計和諮詢服務費用。
我們預計，像我們這樣規模和開發階段的研發公司將繼續承擔與一般和管理職能相一致的一般和管理費用，未來這筆費用可能會增加，以支持持續的研發活動以及候選產品的潛在商業化。此外，我們預計與報銷與我們的某些許可知識產權相關的第三方專利相關費用相關的持續費用。
協作費用，淨額
淨協作支出包括與Vertex合作下的CASGEVY計劃相關的運營費用。根據A&R Vertex JDCA，我們可以選擇將截至2022年12月31日、2023年和2024年12月31日的年度中超過1.103億美元的CASGEVY計劃指定費用部分推遲。任何遞延金額只能支付給Vertex，以抵消CASGEVY計劃的未來盈利能力，並且應付金額上限為每年規定的最高金額。此外，根據A&R Vertex JDCA第1號修正案的規定，在某些特定情況下，我們有權調整協議允許推遲的分攤時間和部分費用。
其他收入（支出），淨額
其他收入（支出），淨額主要包括投資所得的利息收入。
21
運營結果
截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月（以千計）的比較：
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截至6月30日的三個月 |
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從一個週期到一個時期 |
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2024 |
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2023 |
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改變 |
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收入： |
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協作收入 |
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7000 |
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(70,000 |
) |
補助金收入 |
|
|
517 |
|
|
|
— |
|
|
|
517 |
|
總收入 |
|
|
517 |
|
|
|
7000 |
|
|
|
(69,483) |
) |
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究和開發 |
|
|
80,165 |
|
|
|
101,555 |
|
|
|
(21,390) |
) |
一般和行政 |
|
|
19,481 |
|
|
|
19,032 |
|
|
|
449 |
|
協作費用，淨額 |
|
|
52,131 |
|
|
|
44,636 |
|
|
|
7,495 |
|
運營費用總額 |
|
|
151,777 |
|
|
|
165,223 |
|
|
|
(13,446) |
) |
運營損失 |
|
|
(151,260 |
) |
|
|
(95,223 |
) |
|
|
(56,037) |
) |
其他收入，淨額 |
|
|
26,139 |
|
|
|
18,406 |
|
|
|
7,733 |
|
所得税前虧損 |
|
|
(125,121) |
) |
|
|
(76,817) |
) |
|
|
(48,304) |
) |
所得税準備金 |
|
|
(1,287) |
) |
|
|
(923 |
) |
|
|
(364) |
) |
淨虧損 |
|
$ |
(126,408) |
) |
|
$ |
(77,740) |
) |
|
$ |
(48,668) |
) |
協作收入
截至2024年6月30日的三個月，沒有合作收入。截至2023年6月30日的三個月，合作收入為7,000萬美元，與2023年第二季度實現的研究里程碑有關。有關更多信息，請參閲本10-Q表季度報告中未經審計的簡明合併財務報表附註附註6。
研究與開發費用
截至2024年6月30日的三個月，研發費用為8,020萬美元，而截至2023年6月30日的三個月，研發費用為1.016億美元。下表彙總了我們截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月的研發費用，以及這些項目的變化（以美元計）：
|
|
截至6月30日的三個月 |
|
|
從一個週期到一個時期 |
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
改變 |
|
|||
外部研發費用 |
|
$ |
18,633 |
|
|
$ |
37,483 |
|
|
$ |
(18,850) |
) |
與員工相關的費用 |
|
|
18,975 |
|
|
|
21,002 |
|
|
|
(2,027) |
) |
設施開支 |
|
|
25,065 |
|
|
|
27,606 |
|
|
|
(2,541) |
) |
股票薪酬支出 |
|
|
13,411 |
|
|
|
13,322 |
|
|
|
89 |
|
其他開支 |
|
|
503 |
|
|
|
764 |
|
|
|
(261) |
) |
分許可費和許可費 |
|
|
3,578 |
|
|
|
1,378 |
|
|
|
2,200 |
|
研發費用總額 |
|
$ |
80,165 |
|
|
$ |
101,555 |
|
|
$ |
(21,390) |
) |
減少約2,140萬美元的主要原因是外部研發成本減少了1,890萬美元，這主要與可變外部研究和製造成本的減少有關。
一般和管理費用
截至2024年6月30日的三個月，一般和管理費用為1,950萬美元，而截至2023年6月30日的三個月，一般和管理費用為1,900萬美元。
協作費用，淨額
截至2024年6月30日的三個月，淨協作支出為5,210萬美元，而截至2023年6月30日的三個月，淨協作支出為4,460萬美元。淨增約750萬美元的協作支出主要歸因於我們與Vertex合作下的CASGEVY計劃相關的商業和製造成本。
22
其他收入，淨額
截至2024年6月30日的三個月，其他收入為2610萬美元，而截至2023年6月30日的三個月的收入為1,840萬美元。增加約770萬美元的主要原因是截至2024年6月30日的三個月現金、現金等價物和有價證券的利息收入。
截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月的比較（以千計）：
|
|
截至6月30日的六個月 |
|
|
從一個週期到一個時期 |
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
改變 |
|
|||
收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
協作收入 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
170,000 |
|
|
$ |
(170,000 |
) |
補助金收入 |
|
|
1,021 |
|
|
|
— |
|
|
|
1,021 |
|
總收入 |
|
|
1,021 |
|
|
|
170,000 |
|
|
|
(168,979) |
) |
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究和開發 |
|
|
156,338 |
|
|
|
201,490 |
|
|
|
(45,152) |
) |
一般和行政 |
|
|
37,434 |
|
|
|
41,392 |
|
|
|
(3,958) |
) |
協作費用，淨額 |
|
|
99,097 |
|
|
|
86,828 |
|
|
|
12,269 |
|
運營費用總額 |
|
|
292,869 |
|
|
|
329,710 |
|
|
|
(36,841) |
) |
運營損失 |
|
|
(291,848) |
) |
|
|
(159,710) |
) |
|
|
(132,138) |
) |
其他收入，淨額 |
|
|
50,860 |
|
|
|
31,148 |
|
|
|
19,712 |
|
所得税前虧損 |
|
|
(240,988) |
) |
|
|
(128,562 |
) |
|
|
(112,426) |
) |
所得税準備金 |
|
|
(2,011) |
) |
|
|
(2,243 |
) |
|
|
232 |
|
淨虧損 |
|
$ |
(242,999) |
) |
|
$ |
(130,805) |
) |
|
$ |
(112,194 |
) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
協作收入
截至2024年6月30日的六個月中，沒有合作收入。截至2023年6月30日的六個月中，合作收入為1.70億美元，這要歸因於Vertex在2023年第一季度的預付款，以及2023年第二季度確認的與2023年第二季度實現的研究里程碑相關的收入。有關更多信息，請參閲本10-Q表季度報告中未經審計的簡明合併財務報表附註附註6。
研究與開發費用
截至2024年6月30日的六個月中，研發費用為1.563億美元，而截至2023年6月30日的六個月為2.015億美元。下表彙總了我們截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月的研發費用，以及這些項目的變化（以美元計）：
|
|
截至6月30日的六個月 |
|
|
從一個週期到一個時期 |
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
改變 |
|
|||
外部研發費用 |
|
$ |
37,708 |
|
|
$ |
71,974 |
|
|
$ |
(34,266) |
) |
與員工相關的費用 |
|
|
39,571 |
|
|
|
43,560 |
|
|
|
(3,989) |
) |
設施開支 |
|
|
47,835 |
|
|
|
56,006 |
|
|
|
(8,171) |
) |
股票薪酬支出 |
|
|
24,593 |
|
|
|
24,998 |
|
|
|
(405) |
) |
其他開支 |
|
|
860 |
|
|
|
1,458 |
|
|
|
(598) |
) |
分許可費和許可費 |
|
|
5,771 |
|
|
|
3,494 |
|
|
|
2,277 |
|
研發費用總額 |
|
$ |
156,338 |
|
|
$ |
201,490 |
|
|
$ |
(45,152) |
) |
減少約4,520萬美元的主要原因如下：
23
一般和管理費用
截至2024年6月30日的六個月中，一般和管理費用為3,740萬美元，而截至2023年6月30日的六個月的一般和管理費用為4,140萬美元。減少約400萬美元的主要原因是與員工相關的支出以及諮詢和專業服務相關支出減少。
協作費用，淨額
截至2024年6月30日的六個月，淨協作支出為9,910萬美元，而截至2023年6月30日的六個月中，淨協作支出為8,680萬美元。淨增約1,230萬美元的協作支出主要歸因於我們與Vertex合作下的CASGEVY計劃相關的商業和製造成本。
其他收入，淨額
截至2024年6月30日的六個月中，其他收入為5,090萬美元，而截至2023年6月30日的六個月的收入為3,110萬美元。增加約1,980萬美元的主要原因是截至2024年6月30日的六個月中現金、現金等價物和有價證券的利息收入。
流動性和資本資源
自成立以來，我們的主要運營虧損和累計負現金流量。截至2024年6月30日，我們擁有20.128億美元的現金、現金等價物和有價證券，其中約1.541億美元在美國境外持有，累計赤字為12.427億美元。我們預計，至少在未來幾年內，我們將繼續蒙受損失。我們預計將繼續承擔與我們規模和發展階段的公司研發相關的研發成本以及一般和管理費用，因此，我們將需要額外的資金來為我們的運營提供資金，我們可以通過公開或私募股權或債務融資、戰略合作或其他來源籌集資金。
2019年8月，我們與傑富瑞簽訂了2019年8月的銷售協議，並於2021年7月提交了目前的4.198億美元的招股説明書補充文件。截至2024年6月30日，我們根據當前的招股説明書補充文件共發行和出售了1.5萬股普通股，平均價格為每股139.28美元，總收益為2.124億美元，扣除290萬美元的股票發行成本。
2024年2月，公司簽訂了一項投資協議，通過註冊直接發行向一羣機構投資者出售約2.8億美元的普通股，每股價格為71.50美元。該公司獲得的淨收益為2.790億美元，其中不包括280萬美元的應付印花税。
資金需求
我們對資本的主要用途是，而且我們預計將繼續是研發活動、製造活動、薪酬和相關費用、實驗室和相關用品、法律和其他監管費用、專利申請、申請、國防和知識產權維護費用以及一般管理費用，包括與上市公司運營相關的成本。我們預計，像我們這樣規模和處於發展階段的公司的研發費用將繼續產生與研發相關的成本相一致的運營費用，未來這筆費用可能會增加，以支持持續的研發活動和候選產品的潛在商業化。
儘管我們和我們的合作伙伴Vertex於2023年在某些司法管轄區獲得了CASGEVY的上市許可，並隨後於2024年獲得了批准，但我們的大多數項目仍處於初期開發階段，這些努力的結果尚不確定，我們無法估計成功完成任何當前或未來候選產品的開發、製造和商業化所需的實際金額，也無法估算我們是否或何時可能實現盈利。在我們能夠創造可觀的產品收入之前（如果有的話），我們希望通過股權融資、債務融資和與合作協議相關的付款相結合的方式為我們的現金需求提供資金。當市場條件有利時，我們打算考慮通過出售股票或債務證券籌集額外資金的機會。但是，我們的普通股和其他生物製藥公司的交易價格一直波動很大。因此，我們可能難以通過出售普通股籌集資金，或者此類出售的條件可能不利。此外，衰退、蕭條或其他持續的不利市場事件，包括冠狀病毒的持續傳播或美國和全球某些銀行和金融機構最近倒閉所導致的不利市場事件，可能會對我們的業務和普通股的價值產生重大不利影響。如果我們通過未來出售股權或債務證券籌集額外資金，則股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對現有股東權利產生不利影響的優惠。如果我們將來通過合作安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法通過股權或債務籌集額外資金
24
融資在需要時，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化工作，或者授予開發和銷售我們本來希望自己開發和銷售的候選產品的權利。
外表
根據我們的研發計劃以及與項目進展相關的時機預期，我們預計我們現有的現金、現金等價物和有價證券將使我們能夠為至少未來24個月的運營費用和資本支出提供資金，而不會使我們在與Vertex合作中可能獲得的任何額外收益以及我們可能完成的任何其他籌資交易生效。我們基於可能被證明是錯誤的假設得出這一估計的，而且我們可以比預期的更快地使用我們的資本資源。鑑於我們需要額外的融資來支持我們項目的長期臨牀開發，我們打算在市場條件對我們有利時考慮額外的融資機會。
我們創造收入和實現盈利的能力在很大程度上取決於我們在許多領域的成功，包括：開發我們的交付技術和基因編輯技術平臺；選擇合適的候選產品進行開發；完成選定候選產品的研究以及臨牀前和臨牀開發；為我們完成臨牀試驗的候選產品獲得監管批准和上市許可；為候選產品開發可持續和可擴展的製造工藝；推出和直接或與合作者或分銷商將我們獲得監管部門批准和營銷許可的候選產品商業化；如果獲得批准，直接或通過合作者或分銷商獲得市場認可，包括CASGEVY；解決任何競爭性的技術和市場發展；就我們可能達成的任何合作、許可或其他安排談判優惠條款；與我們的合作者和許可方保持良好關係；維持、辯護，保護和擴大我們的知識產權，包括專利、商業祕密和專有技術；以及吸引、僱用和留住合格的人員。
現金流
下表提供了有關我們在以下每個時期的現金流的信息（以千計）：
|
|
截至6月30日的六個月 |
|
|
從一個週期到一個時期 |
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
改變 |
|
|||
經營活動提供的淨現金 |
|
$ |
14,170 |
|
|
$ |
(124,446) |
) |
|
$ |
138,616 |
|
投資活動提供的（用於）淨現金 |
|
|
(224,705) |
) |
|
|
334,752 |
|
|
|
(559,457) |
) |
融資活動提供的淨現金 |
|
|
305,468 |
|
|
|
22,169 |
|
|
|
283,299 |
|
匯率變動對現金的影響 |
|
|
(9) |
) |
|
|
60 |
|
|
|
(69) |
) |
現金淨增加 |
|
$ |
94,924 |
|
|
$ |
232,535 |
|
|
$ |
(137,611) |
) |
經營活動
截至2024年6月30日的六個月中，經營活動提供的淨現金為1,420萬美元，而截至2023年6月30日的六個月中，經營活動中使用的現金為1.244億美元。經營活動提供的淨現金增加約1.386億美元，主要是由應收賬款淨變動增加2.7億美元推動的，而非現金支出減少了1,230萬美元。此外，這一增長被我們的淨虧損頭寸的增加1.122億美元所抵消，從截至2023年6月30日的六個月的淨虧損1.308億美元增至截至2024年6月30日的六個月淨虧損2.430億美元，這要歸因於與Vertex在2023年第一季度預付款相關的收入以及2023年第二季度實現的研究里程碑，但事實並非如此到目前為止，這種情況將在 2024 年再次出現。
投資活動
截至2024年6月30日的六個月中，用於投資活動的淨現金為2.247億美元，而截至2023年6月30日的六個月中，投資活動提供的淨現金為3.348億美元。投資活動中使用的淨現金從投資活動提供的淨現金轉變為用於投資活動的淨現金主要是由我們有價證券購買量的淨增加所推動的。
融資活動
截至2024年6月30日的六個月中，融資活動提供的淨現金為3.055億美元，而截至2023年6月30日的六個月為2,220萬美元。截至2024年6月30日的六個月中，融資活動提供的淨現金包括通過註冊直接發行向一組機構投資者出售約2.8億美元普通股的收益，每股價格為71.50美元。該公司獲得的淨收益為2.790億美元，其中不包括280萬美元的應付印花税。此外，融資活動提供的淨現金包括減去發行成本後的期權行使收益。
25
關鍵會計政策與重要判斷和估計
對我們財務狀況和經營業績的討論和分析以我們的財務報表為基礎，該財務報表是我們根據美國公認會計原則編制的。我們認為，幾項會計政策對於瞭解我們的歷史和未來表現非常重要。我們認為這些政策至關重要，因為這些特定領域通常要求我們對估算時不確定的問題做出判斷和估計，而不同的估計——這也是合理的——可以使用。我們將持續評估我們的估計和判斷，包括下文詳細描述的估計和判斷。我們的估算基於歷史經驗和其他特定市場或其他相關假設，我們認為這些假設在當時情況下是合理的，這些假設的結果構成了對資產和負債賬面價值做出判斷的基礎，而這些判斷從其他來源看不出來。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值有所不同。
我們認為，我們最重要的會計政策是與收入確認和股權薪酬相關的會計政策，我們在2024年2月21日向美國證券交易委員會提交的截至2023年12月31日的10-k表年度報告中討論的會計政策沒有任何變化。
最近的會計公告
有關近期會計公告的討論，請參閲本10-Q表季度報告中包含的未經審計的簡明合併財務報表附註1。
第 3 項。關於市場風險的定性和定量披露
利率敏感度
我們面臨與利率變動相關的市場風險。截至2024年6月30日，我們的現金、現金等價物和有價證券為20.128億美元，主要投資於投資於美國政府機構證券的美國國庫證券和政府機構證券、公司債券、商業票據和貨幣市場賬户。由於這些工具的保守性質，我們認為我們沒有實質性的利率風險敞口。如果利率上升或下降1％，我們的投資組合的公允價值將增加或減少微不足道的金額。
外幣匯率風險
由於我們的海外業務，我們面臨着外幣匯率（主要是瑞士法郎和英鎊）兑美元變動的風險。當前的風險主要來自現金、應付賬款和公司間應收賬款和應付賬款。外匯匯率的變化會影響我們的合併經營報表，扭曲各期的比較。迄今為止，外幣交易損益對我們的財務報表並不重要，我們也沒有進行任何外幣套期保值交易。
通脹
通貨膨脹通常會增加我們的勞動力成本、臨牀試驗和製造成本，從而影響我們。我們認為，在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月中，通貨膨脹對我們的業務、財務狀況或經營業績沒有實質性影響。
26
第 4 項。控制和程序。
管理層對我們的披露控制和程序的評估
我們維持披露控制和程序，旨在確保根據1934年《證券交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息（1）在SEC規則和表格規定的時間內記錄、處理、彙總和報告，（2）積累並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時就所需的披露做出決定。
截至2024年6月30日，我們的管理層在首席執行官兼首席財務官的參與下，評估了我們的披露控制和程序（定義見1934年《證券交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條）的有效性。我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼精良，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時必須運用自己的判斷。我們的首席執行官和首席財務官根據上述評估得出結論，截至2024年6月30日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上有效。
財務報告內部控制的變化
在截至2024年6月30日的季度中，我們對財務報告的內部控制沒有變化，正如根據1934年《證券交易法》頒佈的第13a-15（f）條和第15（d）-15（f）條所定義的那樣，這些變化對我們的財務報告內部控制產生了重大影響或合理可能產生重大影響。
27
第二部分——其他信息
第 1 項。法律訴訟。
在正常業務過程中，我們不時參與與我們的知識產權（包括某些許可知識產權）、商業安排和其他事項相關的訴訟、調查、訴訟和訴訟威脅。此類訴訟可能包括準訴訟、在美國專利商標局和歐洲專利局提起的涉及我們的知識產權（包括某些許可知識產權）的當事人之間的行政訴訟。管理層認為，目前沒有對我們可能對我們的業務產生重大不利影響的索賠或訴訟待處理。
先前在 “項目3” 中披露的法律訴訟沒有實質性進展。我們於2024年2月21日向美國證券交易委員會提交的截至2023年12月31日財年的10-k表年度報告中的 “法律訴訟”。
第 1A 項。風險因素。
除了我們的10-k表年度報告和10-Q表的任何季度報告中描述的風險外，您還應仔細考慮本10-Q表中列出的其他信息以及我們向美國證券交易委員會提交的其他文件中的信息，因為它們可能會對我們的業務、財務狀況或未來的經營業績產生重大影響。我們先前在10-k表年度報告第一部分第1A項（風險因素）中披露的風險因素沒有重大變化。
第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用。
沒有。
第 3 項。優先證券違約。
不適用。
第 4 項。礦山安全披露。
不適用。
第 5 項。其他信息。
我們的高級職員（定義見第16a—1（f）條）和董事可以不時簽訂第10b5-1條或非規則10b5-1的交易安排（每個術語的定義見S-K法規第408項）。在截至2024年6月30日的三個月中，我們的高管和董事就10b5-1的交易安排採取了以下行動：
開啟
開啟
28
第 6 項。展品
作為本10-Q表季度報告的一部分提交的證物載於下面的附錄索引。
展覽 數字 |
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文件描述 |
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10.1 |
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CRISPR Therapeutics, Inc.和Julianne Bruno於2024年5月23日簽訂的僱傭協議（參照公司於2024年5月23日提交的8-k表最新報告附錄10.1納入此處）。 |
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10.2* |
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CRISPR Therapeutics, Inc. 與 Naimish Patelwand.D. 於 2024 年 5 月 28 日簽訂的僱傭協議 |
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31.1* |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條對首席執行官進行認證 |
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31.2* |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條對首席財務官進行認證 |
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32.1*+ |
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根據根據 2002 年《薩班斯-奧克斯利法案》第 906 條通過的《美國法典》第 18 條第 1350 條進行認證 |
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101.INS* |
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內聯 XBRL 實例文檔 — 該實例文檔不出現在交互式數據文件中，因為其 XBRL 標籤嵌入在內聯 XBRL 文檔中。 |
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101.SCH* |
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帶有嵌入式 Linkbase 文檔的內聯 XBRL 分類擴展架構 |
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104* |
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封面頁交互式數據文件（格式為內聯 XBRL，附錄 101 中包含適用的分類擴展信息） |
* 隨函提交。
+ 本10-Q表季度報告附錄32.1所附的認證不被視為已向美國證券交易委員會提交，也不得以引用方式納入CRISPR Therapeutics AG根據經修訂的1933年《證券法》或經修訂的1934年《證券交易法》提交的任何文件，無論該文件中包含何種通用註冊措辭。
29
簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。
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CRISPR 治療股份公司 |
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日期：2024 年 8 月 5 日 |
作者： |
/s/ Samarth Kulkarni |
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薩瑪斯·庫爾卡尼博士 |
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首席執行官 |
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（首席執行官） |
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日期：2024 年 8 月 5 日 |
作者： |
/s/ 拉朱·普拉薩德 |
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拉朱·普拉薩德博士 |
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首席財務官 |
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（首席財務官） |
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