Syndax公佈2024年第二季度財務業績並提供臨牀和業務最新情況

— 用於難治性慢性 GVHD 的 Axatilimab BLA 正在優先審查中；PDUFA 的行動日期為 2024 年 8 月 28 日 —

— RTOR正在審查R/R Kmt2ar急性白血病中的Revumenib NDA；PDUFA的行動日期為2024年12月26日 —

— 預計將在24年第四季度發佈來自mnPM1反洗錢隊列的關鍵Augment-101頭條數據；可能在25年上半年提交SnDA申請—

— 公司將於美國東部時間今天下午 4:30 舉行電話會議 —

馬薩諸塞州沃爾瑟姆，2024年8月1日（PRNEWSWIRE）——開發創新癌症療法產品線的臨牀階段生物製藥公司Syndax Pharmicals（納斯達克股票代碼：SNDX）今天公佈了截至2024年6月30日的季度財務業績，並提供了業務最新情況。

首席執行官邁克爾·梅茨格説：“在我們向商業舞臺公司過渡之際，這對Syndax來説是一個激動人心的時刻。”“我們在本季度的研發中取得了重大進展，包括公佈了來自BeAT AML和Augment-102試驗的最新revumenib組合數據，以及來自EHA AGAVE-201 試驗的更多阿沙替利單抗數據。我們很高興能夠繼續保持這一勢頭，期待今年mnPM1反洗錢中同類首創資產獲得批准並分享關鍵的Augment-101數據。”

近期管道進展和預期里程碑

Revumenib

阿沙替利單抗

企業最新消息

2024 年第二季度財務業績

截至2024年6月30日，Syndax的現金、現金等價物以及短期和長期投資為4.546億美元，未償還普通股和預籌認股權證為8530萬股。

2024年第二季度的研發費用從去年同期的3,480萬美元增至4,870萬美元。增長的主要原因是臨牀開發費用增加、商業化前製造成本上漲以及員工相關費用和專業費用增加。

2024年第二季度的銷售、一般和管理費用從去年同期的1,490萬美元增至2910萬美元。增長是由推動的

通過提高revumenib和axatilimab的商業化前活動水平，以及更高的員工相關費用和專業費用。

在截至2024年6月30日的三個月中，Syndax報告歸屬於普通股股東的淨虧損為6,810萬美元，合每股虧損0.80美元，而去年同期歸屬於普通股股東的淨虧損為4,460萬美元，合每股虧損0.64美元。

財務指導

該公司預計，2024年第三季度的研發費用為7,000萬至7500萬美元，總運營支出為1.05億至1.1億美元。公司繼續預計，2024年全年研發費用為2.4億至2.6億美元，總運營支出為3.55億至3.75億美元，其中包括公司預計到期的里程碑款項以及估計為4,300萬美元的非現金股票薪酬支出。

該公司仍然認為，到2026年，它有足夠的資金為其研究、臨牀開發和商業運營提供資金。

電話會議和網絡直播

在財報發佈方面，Syndax的管理團隊將在美國東部時間今天，即2024年8月1日星期四下午 4:30 主持電話會議和網絡直播。

可以通過公司網站 “投資者” 部分的活動和演示頁面訪問網絡直播和隨附的幻燈片。或者，可以通過以下方式訪問電話會議：

會議 ID：Syndax2Q24
國內撥入號碼：800-590-8290
國際撥入號碼：240-690-8800
網絡直播：https://www.veracast.com/webcasts/syndax/events/SNDX2Q24.cfm

對於那些無法參加電話會議或網絡直播的人，將在電話會議結束大約24小時後在公司網站www.syndax.com的投資者欄目上重播，並將在電話會議結束後的90天內播放。

關於 Revumenib

Revumenib是一種強效、選擇性的小分子抑制劑，可抑制腦膜炎-KMT2A結合相互作用，用於治療Kmt2aR（也稱為混合譜系白血病重組或mLLR）、急性白血病（包括急性淋巴樣白血病（ALL）和急性髓細胞白血病，以及mnPM1急性髓細胞白血病。在第65屆美國血液學會年會上公佈了針對R/R Kmt2ar急性白血病的2期Augment-101試驗的陽性結果，顯示該試驗已達到其主要終點，來自急性白血病Augment-101第一階段的數據發表在《自然》雜誌上。Revumenib被美國食品藥品管理局授予用於治療急性髓細胞白血病和急性淋巴細胞白血病的孤兒藥稱號，並被美國食品藥品管理局授予快速通道認定，用於治療帶有 KMT2A 重排或 NPM1 突變的成人和兒童複發性急性白血病患者。Revumenib 被美國食品藥品管理局授予突破性療法稱號，用於治療包含 KMT2A 重組的復發/複發性急性白血病的成人和兒童患者。

關於 Axatilimab

Axatilimab 是一種研究中的單克隆抗體，其靶向菌落刺激因子-1 受體或 CSF-1R，一種被認為可以控制單核細胞和巨噬細胞存活和功能的細胞表面蛋白。在臨牀前模型中，通過 CSF-1 受體抑制信號傳導已被證明可以減少疾病介導的巨噬細胞及其單核細胞前體的數量，這已被證明在慢性 GVHD 和 IPF 等潛在疾病的纖維化疾病過程中起着關鍵作用。最近在美國血液學會第 65 屆年會上公佈了顯示該試驗達到其主要終點的 2 期 AGAVE-201 試驗陽性結果，以及

阿沙替利單抗治療慢性移植物抗宿主病的1/2期數據發表在《臨牀腫瘤學雜誌》上。Axatilimab被美國食品藥品監督管理局授予孤兒藥稱號，用於治療慢性移植物抗宿主病和IPF患者。2021年9月，Syndax和Incyte簽訂了阿沙替利單抗的全球獨家聯合開發和聯合商業化許可協議。Syndax已根據合作協議行使選擇權，在美國共同商業化axatilimab，並將提供30％的商業成果。Axatilimab是在Syndax和uCB於2016年簽訂的uCb全球獨家許可下開發的。

關於實時腫瘤學審查計劃 (RTOR)

RTOR為腫瘤藥物提供了更有效的審查流程，以確保儘早為患者提供安全有效的治療，同時提高審查質量並與申請人進行早期的迭代溝通。具體而言，它允許發起人與食品和藥物管理局在整個提交過程中進行密切接觸，並使FDA能夠審查藥物申請模塊的各個部分，而不必在開始審查之前要求提交完整的模塊或完整的申請。有關 RTOR 的更多信息可以在以下網址找到：https://www.fda.gov/about-fda/oncology-center-excellence/real-time-oncology-review-pilot-program

關於 Syndax

Syndax Pharmaceuticals是一家臨牀階段的生物製藥公司，正在開發創新的癌症療法產品線。該公司產品線的亮點包括腦膜炎—KMT2A結合相互作用的高選擇性抑制劑revumenib，以及阻斷 CSF-1 受體的單克隆抗體阿沙替利單抗。欲瞭解更多信息，請訪問www.syndax.com或在X（前身為推特）和領英上關注該公司。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。諸如 “預期”、“相信”、“可能”、“估計”、“期望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“將” 或這些術語的負數或複數等詞語以及類似表達（以及其他提及未來事件、條件或情況的詞語或表達）旨在識別前瞻性陳述。這些前瞻性陳述基於Syndax截至本新聞稿發佈之日的預期和假設。這些前瞻性陳述都涉及風險和不確定性。實際結果可能與這些前瞻性陳述存在重大差異。本新聞稿中包含的前瞻性陳述包括但不限於有關臨牀試驗的進展、時機、臨牀開發和範圍的聲明、Syndax候選產品的臨牀數據報告、其候選產品治療各種癌症適應症和纖維化疾病的潛在用途、Syndax的預期第三季度和全年研發費用、預期的第三季度和全年總運營支出以及Syndax對流動性和未來運營的預期。許多因素可能導致當前預期與實際結果之間的差異，包括：臨牀前或臨牀試驗期間觀察到的意外安全性或有效性數據；低於預期的臨牀試驗場所激活率或註冊率；預期或現有競爭的變化；監管環境的變化；Syndax的合作者未能支持或推進合作或產品候選人；以及意想不到的訴訟或其他爭議。Syndax向美國證券交易委員會提交的文件中討論了可能導致Syndax實際業績與本新聞稿中前瞻性陳述中表達或暗示的業績不同的其他因素，包括其中包含的 “風險因素” 部分。除非法律要求，否則即使有新信息，Syndax也沒有義務更新此處包含的任何前瞻性陳述以反映預期的任何變化。

Syndax 聯繫人

莎朗·克拉雷

Syndax 製藥公司

sklahre@syndax.com

電話 781.684.9827

 

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