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2024年第二季度財務業績、臨牀和戰略更新於2024年8月1日


2 本演示文稿包含 Lumos Pharma, Inc.(“Lumos Pharma”)的前瞻性陳述,其中包含實質性風險和不確定性。本演示文稿中所説的所有陳述均屬於《1995年證券訴訟私有化改革法案》中前瞻性陳述的範疇之內。該法律為我們提供了分享未來展望的機會,如果我們的預測不正確,不必擔心遭受訴訟的可能。我們對自己的業務——包括 LUm-201 和它在臨牀中可能具有的潛力——充滿激情。這種激情使我們對自己的努力會取得成功併為患者帶來意義深遠的改變充滿樂觀。請記住,實際結果或事件可能與我們在前瞻性聲明中披露的計劃、意圖和期望有所不同。我們試圖使用諸如“預測的”、“即將到來的”、“將會”、“將”、“計劃”、“打算”、“預測”、“大致”、“期望”、“潛在”、“即將發生”等詞語來識別前瞻性陳述,或涉及未來時段的或這些術語的否定。並非所有前瞻性陳述都包含這些識別的詞語。前瞻性陳述的示例包括,我們制定的有關與FDA在2024年第四季度最後確定第三期臨牀試驗設計細節以及在2025年第二季度啟動這一試驗,並且我們認為新的分析為我們計劃中的 LUm-201 一項安慰劑對照的第三期試驗提供了額外的支持,該試驗設計相對於非劣效性研究時成功的可能性有所提高,現金到手預計將支持運營到2025年第一季度,LUm-201 成為 PGHD 首個口服治療藥物的潛力,以及除歷史性事實以外的任何聲明。我們希望自己能以 100% 的準確性預測未來,但這是不可能的。我們的前瞻性陳述既不是歷史事實,也不是未來業績的保證。您不應當依賴這些前瞻性陳述,為了幫助您作出自己的風險決策,我們提供了一個廣泛的風險討論,這些風險可能導致實際結果與我們的前瞻性陳述有所不同,包括與 Lumos Pharma 如何有效和及時地結構化我們的第三期試驗、獲得 FDA 批准、推進關鍵第三期試驗、推進我們的臨牀和公司戰略、獲得資本為第三期試驗和其他業務運營籌集資金、對未來現金使用和需要為未來擔保負債和業務運營留存資金進行投影、成功開發我們的產品候選以及導致實際結果與此類前瞻性陳述不同的其他風險,包括 Lumos Pharma 的年度報告提交給 SEC 的《10-k 表》和提交給 SEC 的截至2023年12月31日、2023年9月30日、2024年3月31日及2024年6月30日的《10-Q 表》等文獻中的“風險因素”欄目和其他欄目中的信息。所有這些文件都可在我們的官網上獲得。在作出任何關於我們股票的決策之前,您應當閲讀並理解這些文件。我們預計隨後發生的事件和發展將導致我們的觀點發生變化。我們可能會選擇在將來的某個時間更新這些前瞻性陳述,但我們不承擔任何義務這樣做。因此,您不應依賴這些前瞻性陳述作為在本演示文稿之後的任何日期代表我們觀點的依據。2024年8月1日


3 議程 • Lisa Miller,投資者關係副總裁 • Rick Hawkins,首席執行官兼主席 • John McKew,博士,總裁兼首席科學官 • Rick Hawkins,首席執行官兼主席 • John McKew,博士,總裁兼首席科學官 • Lori Lawley,首席財務官 • Duke Pitukcheewanont,醫學總監 • Lori Lawley,首席財務官


4 • FDA支持登記的前進道路 • FDA認可 LUm-201 作為新型生長促進劑 • FDA認可安慰劑對照臨牀試驗設計是 LUm-201 第三期試驗的適當選擇 • 聘請投資銀行協助董事會探索所有戰略機遇並推進 LUm-201 • 我們的常規業務開發活動在全球多個市場中引起了極大的興趣, 此外還有機會讓 LUm-201 得以應用 Clinical and Strategic Update 正面的 EOP2 會議與 FDA 第三期啟動 預計於2025年第二季度 • 第三期啟動預計在2025年第二季度 • 擬議的安慰劑對照試驗方案預計在2024年第四季度確定 • 安慰劑對照設計應提高成功的可能性 探索所有機遇 EOP2:第二階段會議 GHD:生長激素缺乏症 推進 LUm-201,可能是用於治療 GHD 的第一個口服治療藥物


5 在醫學會議上呈現的數據凸顯口服 LUm-201 在中重度 PGHD 中的潛力 ENDO:內分泌學會年會 PES:兒科內分泌學會年會 GRS:生長激素研究協會 ECE:歐洲內分泌學大會 LUm-201 的生長激素分泌脈衝模式是誘導生長反應的關鍵部分 • 脈衝機制使口服 LUm-201 在僅約為注射性 rhGH 循環曝光量的 20% 下產生與其相當 的生長 ENDO 2024 • 口服 LUm-201 在中度 PGHD 中產生與注射性 rhGH 相當的生長,如在多個歷史數據集中展示的那樣 PES 2024 • 數據表明口服 LUm-201 可恢復中度 PGHD 患者的生長激素自然脈衝分泌和生長 GRS 和 ECE 2024 * * OraGrowtH212 PK/PD 試驗:Lum-201 對 PGHD 受試者 12 小時的生長激素分泌:在基線和服用 Lum-201 6 個月後


6 12個月,2:1隨機分組,雙盲、單臂交叉試驗,所有安慰劑患者在6個月後切換到 LUm-201,然後繼續治療6個月 篩查時間最長60天 LUm-201 1.6 mg/kg/天 12個月 N約100 安慰劑對照組 6個月 N約40 - 60個月 遠程隨訪 間隔 0 3 6 9 12 隨機分配 2:1 主要終點 12個月內年化身高速度 1個月 的隨訪 配合 PEm 測試 跨到 1.6 mg/kg/天 LUm-201 6個月 長期安全性延伸,最長可達3年 安慰劑對照組 6個月 N約50個 從安慰劑到 LUm-201 的交叉設計 擬議的安慰劑對照第三期試驗設計 • PEM+PGHD 患者 • N約150人 • 2:1隨機化 • 全球試驗 • 約80-100個試驗點 • 12個月的共同主要終點 • 預計在2025年第二季度啟動試驗 安慰劑對照 第三期試驗 LTSE = 長期安全性延伸 AHV = 年化身高速度


7 Lumos Pharma 的 Pro Forma 財務信息截至2024年6月 美元單位 LUMO 現金、現金等價物和短期投資金額為診斷至2025年第一季度的運營。 Q2 2024 研發費用 460萬美元 G&A 費用 370萬美元 淨虧損 760萬美元 現金和等價物 1680萬美元 發行股數 8,123,186


2024年第二季度早期舉行與FDA的二期結束積極會議,關於三期項目的啟動預計在2025年第二季度,PEm策略降低了患者選擇的風險,識別出可能的LUm-201反應者3,二期試驗達到了所有主要和次要終點,二期數據表明與基線相比LUm-201可以顯著增加AHV,迄今為止在超過1300名受試者中一致的PK/PD和有吸引力的研究安全性趨勢,投資論點口服治療候選藥物,針對4700萬增長障礙市場,具有獨特的MOA,全球增長激素(GH)市場約為470億美元,已準備轉變為口服治療,首要適應症PGHD是全球15億美元的機遇1,市場研究支持快速轉變為口服治療和潛在的擴張機遇2,口服LUm-201脈衝GH分泌MOA利用自然生理機制,美國/歐盟的孤兒藥物指定和主要市場發行專利,直到2042年的新型製劑的IP保護,證明瞭概念1,基於全球rhGH的銷售總額,2三角洞察公司為Lumos進行的PGHD市場的初始主要研究,3 PEm (細胞外基質預測性標記物)策略包括篩選PEM+ PGHD患者=基線IGF-1>30ng/mL單次口服,Peak刺激GH≥5 ng/mL。首個口服治療代表着治療GHD的潛在範式轉變,監管道路清晰。