•基於這些積極的結果，Vertex已將1/2期研究擴大到總共包括37名患者。Vertex已經完成了最初的1/2期17名患者研究的入組和給藥。

•VX-264，封裝在免疫保護裝置中的完全分化的胰島細胞：

•VX-264 的臨牀試驗是一項由多部分組成的全球性 1/2 期研究，它將相同的 VX-880 胰島細胞封裝在一個新設備中，因此無需使用免疫抑制劑進行治療。

•Vertex 已經完成了研究的 A 部分。與 VX-880 研究一樣，A部分的患者接受低劑量，兩次給藥之間的間隔時間錯開。第1/2階段的b部分正在進行中，正在註冊和給藥。在b部分中，患者接受全劑量目標劑量，患者之間有一段錯開的間隔；在C部分中，患者將毫不錯開地獲得全部目標劑量。

•免疫力低下、經過編輯的完全分化的胰島細胞：

▪ Vertex 的低免疫細胞計劃包括使用 CRISPR/Cas9 對相同的幹細胞衍生、完全分化的 VX-880 胰島細胞進行基因編輯，以保護細胞免受免疫系統的侵害。這個研究階段的計劃繼續取得進展。

1 型肌強直性營養不良 (DM1)

Vertex正在評估針對DM1根本原因的多種方法，DM1是成年人中最常見的肌肉萎縮症，在美國和歐洲約有11萬人患有該疾病，並且沒有獲得批准的療法。Vertex的主要方法是 VX-670，已獲得Entrada Therapeutics的許可，是一種與環狀肽相關的寡核苷酸，可促進細胞及其細胞核的有效輸送，這有可能解決DM1的根本原因。

•Vertex繼續招募患者參加針對DM1患者的 VX-670 全球1/2期臨牀試驗，並預計將在2024年底之前完成該研究的單一遞增劑量（SAD）部分。

•在試驗的SAD部分完成後，Vertex將進入MAD部分，在那裏將評估 VX-670 的安全性和有效性。

常染色體顯性多囊腎病 (ADPKD)

Vertex正在開發可恢復變異多囊藻素1（PC1）蛋白功能的小分子校正劑，目標是解決ADPKD的根本原因，ADPKD是影響美國和歐洲約25萬人的最常見遺傳性腎臟疾病。

•Vertex正在註冊和給藥一項針對健康志願者的1期臨牀試驗，該藥物是同類首款小分子校正劑，針對編碼PC1蛋白的PKD1基因變異子集的患者ADPKD的根本原因，估計約佔患者總羣的25,000人（佔約10％）。VX-407

α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD)

Vertex正在通過開發新的z-AAT蛋白摺疊小分子校正劑來解決α-1抗胰蛋白酶（AAT）缺乏的潛在遺傳原因，目標是增加功能性Aat向血液中的分泌，同時解決Aat缺乏的肺部和肝臟方面的問題。

•根據1期生物標誌物分析，Vertex已確定兩種正在研究的小分子 aAT 校正劑 VX-634 和 VX-668 不會為 AATD 患者提供革命性的療效。因此，Vertex已停止開發這兩種分子。

•與其研發組合方法一致，Vertex正在利用從 VX-634、VX-668 和先前分子中吸取的經驗繼續優化臨牀前研究階段的小分子校正劑和其他方法。

對外部創新的投資

•5月，Vertex以約50億美元現金完成了先前宣佈的對Alpine Immune Sciences的收購，其中包括阿爾派的主要資產povetacicept，這導致2024年第二季度AIPR&D支出約44億美元。

非公認會計準則財務指標

在本新聞稿中，Vertex的財務業績和財務指導是根據美國普遍接受的會計原則（GAAP）和某些非公認會計準則財務指標提供的。特別是，非公認會計準則財務業績和指導不包括在Vertex的税前收入（虧損）（i）股票薪酬支出，（ii）無形資產攤銷費用，（iii）與公司戰略投資公允價值相關的收益或虧損，（iv）或有對價公允價值的增加或減少，（v）收購相關成本以及（vi）其他調整。該公司的非公認會計準則財務業績還將與上述税前收入（虧損）的非公認會計準則調整和某些離散項目相關的估計税收影響排除在其所得税準備金中。這些業績不應被視為公司GAAP業績的替代品，而是對根據GAAP提供的業績的補充。管理層認為，這些非公認會計準則財務指標有助於表明公司業務的潛在趨勢，對於將當前業績與前期業績進行比較非常重要，並提供有關公司財務狀況的更多信息，公司認為這些信息有助於瞭解其持續業務。管理層還使用這些非公認會計準則財務指標來制定內部和外部溝通的預算和運營目標，管理公司的業務並評估其業績。該公司對非公認會計準則財務指標的計算可能與其他公司使用的計算方法不同。所附財務信息中包含GAAP財務業績與非GAAP財務業績的對賬。

該公司在非公認會計準則基礎上提供有關研發和銷售與收購合併費用和有效税率的指導。有關收購的知識產權和開發費用的指導不包括與任何潛在的未來業務發展交易（包括合作、資產收購和/或第三方知識產權許可）相關的估算。該公司沒有就其GAAP有效税率提供指導，因為它無法合理確定地預測與股票薪酬相關的超額税收優惠的影響，以及某些可能具有重要意義的離散項目的可能性。

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合併收益表

（以百萬計，每股金額除外）（未經審計）

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產品收入

（單位：百萬）（未經審計）

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GAAP 與非 GAAP 財務信息的對賬

（以百萬計，百分比除外）（未經審計）

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GAAP 與非 GAAP 財務信息的對賬（續）

（以百萬計，每股金額除外）（未經審計）

注意事項

1：在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月中，“税收調整” 包括與公司税前收入（虧損）的非公認會計準則調整相關的估計所得税以及與股票薪酬相關的超額税收優惠。

2：公司2024年全年GAAP研發和銷售併購合併支出與非公認會計準則研發和銷售併購支出指導之間的差額主要涉及6億至7億美元的股票薪酬支出和主要與現金結算的未歸屬阿爾卑斯股票獎勵相關的2.09億美元薪酬支出。

3：在截至2024年6月30日的三個月和六個月中，“收購相關成本” 主要與現金結算的未歸屬阿爾卑斯股票獎勵相關的薪酬支出有關。

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簡明合併資產負債表

（單位：百萬）（未經審計）

關於 Vertex

Vertex 是一家全球生物技術公司，投資於科學創新，為嚴重疾病患者創造變革性藥物。該公司已經批准了治療多種慢性、縮短壽命的遺傳疾病（囊性纖維化、鐮狀細胞病和依賴輸血的β地中海貧血）根本原因的藥物，並將繼續推進這些疾病的臨牀和研究項目。Vertex還擁有強大的臨牀研究療法產品線，涵蓋其他嚴重疾病的各種模式，對人類因果生物學有深刻的見解，包括急性和神經性疼痛、APOL1介導的腎臟疾病、IgA腎病、常染色體顯性多囊腎病、1型糖尿病、1型肌強直營養不良症和α-1抗胰蛋白酶缺乏症。

Vertex 成立於 1989 年，其全球總部位於波士頓，國際總部設在倫敦。此外，該公司在北美、歐洲、澳大利亞、拉丁美洲和中東設有研發基地和商業辦事處。Vertex 一直被公認為業內最佳工作場所之一，包括連續 14 年入選《科學》雜誌的 “傑出僱主” 榜單，併入選《財富》100家最佳工作公司之一。要了解公司最新動態並進一步瞭解Vertex的創新歷史，請訪問www.vrtx.com或在領英、臉書、Instagram、YouTube和Twitter/X上關注我們。

關於前瞻性陳述的特別説明

本新聞稿包含受風險、不確定性和其他因素影響的前瞻性陳述。除歷史事實陳述以外的所有陳述均為可被視為前瞻性陳述的陳述，包括有關Vertex和Vertex高級管理團隊成員的意圖、信念或當前期望的所有陳述。前瞻性陳述不純粹是歷史性的，可能附帶諸如 “預期”、“可能”、“預測”、“預期”、“打算”、“計劃”、“可能地”、“相信”、“尋求”、“估計” 等詞語以及其他具有相似含義的詞語和術語。此類聲明包括但不限於Kewalramani博士在本新聞稿中的聲明、提供的有關未來財務業績和運營的信息、標題為 “2024年全年財務指導” 的章節以及有關（i）對Vertex持續增長的預期，包括對年輕患者治療的新批准和報銷，（ii）vanzacaftor三聯體可能在短期內商業推出的預期、計劃和狀況的陳述，(iii) 對長期報銷的期望協議和在歐洲和英國獲得我們的CF藥物的機會，（iv）我們對CASGEVY預期益處的看法，我們對開始細胞採集的患者人數的期望，以及我們對CASGEVY長期隨訪研究的看法，（v）對我們疼痛項目候選產品的潛在益處和商業成功的預期，包括suzetrigine的短期商業上市的計劃和狀況中度至重度急性疼痛的治療，（六）計劃繼續推進用於治療 CF 的新口服小分子聯合療法（vii）對我們的 VX-522 1/2 期研究的預期，包括這種霧化 mRNA 療法的潛在益處以及在 2025 年上半年完成試驗和共享數據的預期，(viii) 對我們的 SCD 和 tdT 計劃的預期，包括對CASGEVY進行更温和的調理可以將美國和歐洲符合條件的患者羣體擴大到超過15萬人的預期，（ix) 計劃啟動一項使用口服 VX-993 製劑的 2 期研究2024年第三季度急性疼痛的治療，（x）對DPN患者suzetrigine的3期關鍵計劃的研究設計和主要終點的期望，包括計劃於2024年第三季度啟動該研究，預計將在2024年底分享SUZETRIGINE在LSR中的2期研究結果，預計啟動一項使用用於治療DPN的 VX-993 口服制劑的2期研究在2024年第三季度，並計劃繼續開發用於急性疼痛和急性疼痛的Nav1.8和Nav1.7抑制劑PNP，（xi）對我們的AMKD計劃潛在收益的期望，包括我們的全球階段計劃

2/3 評估依那沙普林在AMKD患者中的應用的關鍵臨牀試驗、研究設計以及我們對該研究的中期分析可能成為尋求加快美國批准的依據的預期，（xii）對povetacept的期望，包括我們對其潛在益處和治療範圍的信念、啟動IgaN的3期臨牀試驗的計劃、研究設計以及我們對該研究的中期分析可能起到的作用尋求加快美國批准的基礎，以及對 RUBY3 和 RUBY4 的期望2 期籃子試驗，包括我們對數據讀取時機的預期，(xiii) 對我們的 T1D 計劃的預期，包括我們評估 VX-880 和 VX-264 的每項研究的狀況，(xiv) 對 VX-670 在 DM1 患者中治療的潛在益處和臨牀狀況的預期，包括計劃在 2024 年底之前完成試驗的 SAD 部分，以及進入試驗的 MAD 部分 (xv) 對我們 ADPKD 計劃的預期，包括 VX-407 的潛在益處以及我們對目標患者的信念人口，以及（xvi）對我們的AATD計劃計劃的期望。儘管Vertex認為本新聞稿中包含的前瞻性陳述是準確的，但這些前瞻性陳述僅代表公司截至本新聞稿發佈之日的信念，並且存在許多風險和不確定性，可能導致實際事件或結果與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。除其他外，這些風險和不確定性包括：公司對其2024年全年產品收入、支出和有效税率的預期可能不正確（包括因為公司作為其預期基礎的一項或多項假設可能無法實現），公司可能無法在預期的時間表上獲得足夠的CASGEVY補償，或者我們根本無法成功獲得批准或將suzetrigine作為一種治療進行商業化對於急性或神經性疼痛，外部因素可能導致對公司業務或運營的影響不同於公司目前的預期，或更重大的影響，臨牀前測試或臨牀試驗的數據，尤其是基於有限數量患者的數據，可能無法預示最終結果，也可能無法按預期的時間表提供，我們的試驗患者入組可能會延遲，Vertex可能無法成功從收購Alpine Immune Sciences中獲利，該公司可能無法從與第三方的合作中實現預期收益各方，這些數據來自由於安全性、有效性或其他原因，該公司的開發計劃可能不支持其潛在藥物的及時註冊或進一步開發，或者根本不支持其潛在藥物的註冊或進一步開發，而且預期的商業發佈如果有的話，可能會被推遲。應評估本新聞稿中的前瞻性陳述以及影響Vertex業務的許多不確定性，特別是 “風險因素” 標題下列出的風險以及Vertex向美國證券交易委員會提交的定期報告中討論的其他警示因素，包括Vertex截至2023年12月31日的10-k表年度報告及其10-Q表季度報告和8-k表最新報告，所有這些報告均已提交給美國證券交易所委員會（SEC），可通過該公司的網站獲得www.vrtx.com 和美國證券交易委員會的網站 www.sec.gov 上。你不應過分依賴這些陳述或提供的科學數據。隨着新信息的出現，Vertex 不承擔更新本新聞稿中包含的信息的任何義務。

電話會議和網絡直播

該公司將在美國東部時間下午 4:30 舉辦電話會議和網絡直播。要接聽電話，請撥打（833）630-2124（美國）或+1（412）317-0651（國際），參考 “Vertex Pharmicals 2024年第二季度財報電話會議”。

電話會議將進行網絡直播，可通過Vertex網站www.vrtx.com的 “投資者” 部分訪問網絡直播鏈接。為確保及時連接，建議參與者在預定網絡直播前至少 15 分鐘註冊。存檔的網絡直播將在公司的網站上提供。

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