Precision BioSciences公佈2024年第二季度財務業績並提供業務最新情況

北卡羅來納州達勒姆市，2024年8月1日——先進的基因編輯公司Precision BioSciences, Inc.（納斯達克股票代碼：DTIL）今天公佈了截至2024年6月30日的第二季度財務業績，並提供了業務最新情況，該公司利用其新型專有ARCUS® 平臺開發用於複雜基因編輯的活體基因編輯療法，包括基因消除、基因插入和基因切除。

“在2024年上半年，我們在關鍵優先事項方面取得了長足的進展。我們迅速將PBGENE-HBV推進到計劃於2024年提交的研究性新藥（IND）和/或臨牀試驗申請（CTA）。我們相信，我們有能力將我們的第一個全資體內基因編輯項目推向臨牀。PBGENE-HBV有望成為第一個也是唯一一個進入臨牀的潛在治癒性基因編輯項目，該項目專門設計用於通過消除病毒複製的根源來為慢性乙型肝炎提供功能性治癒方法。Precision BioSciences總裁兼首席執行官邁克爾·阿莫羅索説，我為我們團隊今年的運營進展感到自豪，包括即將完成最終的毒理學研究、最終臨牀試驗材料的生產、在多個國家的全球臨牀研究中心進行1期試驗，以及將世界一流的臨牀醫生加入我們的肝炎科學顧問委員會。

“在推進PBGENE-HBV作為2024年的首要運營重點的同時，我們在針對32.4300萬元線粒體疾病的第二個全資項目pbGene-PMM上也取得了穩步進展，該計劃定於2025年申請IND和/或CTA。”

阿莫羅索強調説：“在我們進入下半年之際，根據預期的現金流，我們有足夠的資本，這是多項業務發展協議和4000萬美元的股權籌集的結果，推動我們的兩個全資項目在2025年和2026年進入第一階段的數據讀取。”

全資投資組合

PBGENE-HBV（病毒消除計劃）：Precision正在開發用於治療慢性乙型肝炎患者的PBGENE-HBV。目前，據估計，全球約有3萬人患有慢性乙型肝炎。PBGENE-HBV有望成為第一個也是唯一一個進入臨牀的具有潛在治癒性的基因編輯計劃，該項目專門設計用於消除 ccDNA 和失活整合 HBV DNA。

2024年6月，Precision在乙肝病毒論壇期間參加了關於將基因編輯應用於慢性乙型肝炎治療的小組討論，並在歐洲肝臟研究協會發布了新的PBGENE-HBV臨牀前安全數據。這些數據進一步支持了PBGENE-HBV特異性靶向和切割乙肝病毒DNA的能力，從而消除了ccDNA和整合的乙肝病毒DNA。數據還表明，在治療相關劑量下，PBGENE-HBV缺乏可檢測到的脱靶編輯，包括在感染乙肝病毒的原代人類肝細胞中沒有編輯相關的易位。重要的是，新的非人類靈長類動物數據顯示，PBGENE-HBV在多劑量給藥中具有良好的耐受性。PBGENE-HBV正在進行最終的毒理學研究，計劃中的1期臨牀試驗的藥物已經生產出來。Precision預計將在2024年提交該計劃的IND和/或CTA，並計劃在今年晚些時候提供額外的計劃更新。

pbGene-PMM（突變線粒體DNA清除計劃）：pbGene-PMM是同類中首款潛在的m.3243線粒體疾病治療方法，旨在靶向突變線粒體DNA，同時對野生型（正常）線粒體DNA不產生不利影響。線粒體疾病是世界上最常見的遺傳性代謝疾病。該計劃旨在解決的m.3243線粒體疾病人羣龐大，僅在美國就影響了約2萬人。高度特異的ARCUS核酸酶旨在通過編輯和消除突變線粒體DNA來改變異質體，同時允許野生型線粒體DNA重新填充到線粒體中，從而改善細胞功能。與CRISPR/CA、鹼基編輯器和主要編輯器不同，ARCUS 單組分核酸酶不需要指導 RNA，因此由於它們能夠穿透線粒體膜，因此在基因編輯模式之間存在差異。

2024年6月，Precision在聯合線粒體疾病基金會線粒體醫學2024年會議上公佈了來自PBGene-PMM計劃的更多數據。該演講強調了PBGene-PMM能夠僅侷限於線粒體，避免在核基因組中進行任何可檢測到的脱靶編輯，同時使異質體發生重大變化並改善線粒體功能。該公司預計將在2025年為該計劃提交IND和/或CTA。

全資投資組合-評估中

2024年7月，Precision重新獲得了對與Prevail Therapeutics Inc合作開發的三個項目的控制權。該公司已收到潛在合作伙伴對這些計劃的入境興趣，並正在對這些迴歸的計劃進行投資組合評估，以便通過新合作伙伴進行內部開發和/或開發，並預計將在決策最終確定後提供最新情況。這些計劃包括：

合作計劃：

IEcure-OTC（非處方藥缺乏症基因插入計劃）：由IeCure牽頭，ECUR-506 是繼美國、英國和澳大利亞監管部門批准啟動OTC-HOPE研究後，第一個進入臨牀的Arcus介導的活體內基因編輯計劃。OTC-HOPE 研究是人體首個 1/2 期試驗，評估 ECUR-506 作為新生兒發作鳥氨酸轉氨甲酰酶 (OTC) 缺乏症的潛在治療方法，並已開始在英國的兩個地點招募患者。2024 年 5 月，iECure 宣佈已獲得美國食品藥品管理局的 ECUR-506 快速通道認證，並預計該試驗的初步數據將在 2024 年底或 2025 年公佈。

PBGENE-NVS（鐮狀細胞貧血和β地中海貧血基因插入計劃）：Precision繼續推進與諾華合作的基因編輯計劃，為鐮狀細胞病和β地中海貧血等血紅蛋白病患者開發定製的ARCUS核酸酶。合作意圖是在體內插入一種治療性轉基因，作為一種潛在的一次性變革性療法。我們認為，這是正在開發的唯一一種可以直接給患者施用的體內方法，以克服患者與其他治療技術（包括針對體外基因編輯方法的治療技術）在患者獲得治療方面的差異。

企業最新消息

擴大肝炎科學顧問委員會的範圍，將世界一流的臨牀研究人員包括在內：2024年6月，Precision宣佈任命馬克·蘇爾科夫斯基萬.D. 和喬丹·費爾德萬.D.萬.P.H. 為其肝炎科學顧問委員會成員。在Precision預計將提交PBGENE-HBV的IND和/或CTA之前，他們與首任成員雷蒙德·斯基納齊博士和理學碩士一起提供諮詢並深化公司的科學和臨牀專業知識。

除了羅素微型股® 指數：截至2024年6月28日美國市場收盤時，作為該指數年度重組的一部分，Precision BioSciences已被納入羅素微型股指數。

管理層成員以30萬美元的價格購買普通股：2024年5月，Precision簽訂了最終認購協議，根據該協議，公司以非經紀私募方式向包括首席執行官在內的高級領導團隊成員發行和出售了25,000股普通股，價格為每股12.00美元，比認購協議簽署前夕的普通股收盤價高13.5％ 300,000 美元。

加州銀行貸款和擔保協議：

2024年7月31日，公司與加利福尼亞銀行（前身為太平洋西部銀行）簽訂了經修訂和重述的貸款和擔保協議（2024年貸款和擔保協議），根據該協議，加州銀行向該公司提供了本金為2,250萬美元的定期貸款。定期貸款的收益用於償還加利福尼亞銀行先前循環信貸額度下的2,250萬美元未償本金餘額，根據2024年《貸款和擔保協議》的條款，循環信貸額度被終止。到期日低於

2024年的貸款和擔保協議將於2027年6月30日生效。定期貸款的年利率等於（i）比當時最優惠利率低1.50％或（ii）4.50％中的較大值。

截至2024年6月30日的季度財務業績：

現金及現金等價物：截至2024年6月30日，Precision擁有約1.236億美元的現金及現金等價物。現有的現金和現金等價物、來自CAR t交易的預付和潛在的短期現金，以及預期的運營收入、持續的財政和運營紀律、Precision的市場（ATM）設施的可用性以及可用信貸預計將把Precision的現金流延至2026年下半年。

收入：截至2024年6月30日的季度總收入為4,990萬美元，而2023年同期為1,980萬美元。在截至2024年6月30日的季度中，收入增加了3,010萬美元，這主要是由於確認了與Prevail Therapeutics修訂和重述的開發和許可協議終止相關的遞延收入。

研發費用：截至2024年6月30日的季度，研發費用為1,720萬美元，而2023年同期為1,310萬美元。增加410萬美元的主要原因是，隨着PBGENE-HBV和PBGene-PMM項目繼續向臨牀發展，外部開發成本增加。

一般和管理費用：截至2024年6月30日的季度，一般和管理費用為850萬美元，而2023年同期為980萬美元。減少130萬美元的主要原因是員工人數減少導致員工和基於股份的薪酬支出減少。

持續經營淨收入：截至2024年6月30日的季度，持續經營業務的淨收入為3,270萬美元，其中包括我們認股權證負債公允價值的780萬美元非現金收益，這不會影響我們的現金流，而2023年同期持續經營業務的淨虧損為1190萬美元。改善主要與確認因終止優先協議而產生的遞延收入以及與我們的認股權證負債公允價值調整相關的非現金收益有關。

淨收益：截至2024年6月30日的季度淨收益為3,270萬美元，合每股4.70美元（基本）和4.67美元（攤薄），而2023年同期的淨虧損為1190萬美元，合每股虧損3.13美元（基本和攤薄）。

股票：2024年第二季度基本和攤薄後的加權平均已發行普通股分別為6,966,680股和7,011,630股，而2023年同期為3,803,083股（基本和攤薄後）。

關於 Precision Biosciences

Precision BioSciences, Inc. 是一家先進的基因編輯公司，致力於改善生活（DTIL），其新穎的專有ARCUS® 基因組編輯平臺與其他技術的不同之處在於其切割方式、體積更小和結構更簡單。關鍵功能和差異化特性可能使ARCUS核酸酶能夠推動更有預期、更明確的治療結果。使用ARCUS，該公司的產品線由體內基因編輯候選藥物組成，旨在為以下患者提供持久的治療方法

沒有適當治療方法的最廣泛的遺傳和傳染病。有關精密生物科學的更多信息，請訪問 www.precisionbiosciences.com。

ARCUS® 平臺正用於開發用於複雜基因編輯的活體基因編輯療法，包括基因插入（將DNA插入基因中以引起表達/添加功能）、消除（去除基因組，例如病毒DNA或突變線粒體DNA）和切除（通過在單個AAV中輸送兩個ARCUS核酸酶來移除大部分缺陷基因）。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。本新聞稿中包含的所有與歷史事實無關的陳述均應被視為前瞻性陳述，包括但不限於關於我們和我們的合作伙伴和被許可人的候選產品和基因編輯方法的臨牀開發和預期安全性、有效性和益處的陳述，包括編輯效率，以及ARCUS核酸酶是否適用於基因插入、基因消除和基因切除以及與其他基因編輯方法的區別；預期的監管時機流程（包括對PBGENE-HBV和PBGENE-PMM的申報和研究）；對我們和合作夥伴的運營計劃、戰略和項目進一步發展的預期；對我們的合作伙伴關係和合作以及我們達成新合作、許可協議或其他安排能力的期望和最新情況；我們預期的現金跑道和可用信貸；延續至2026年下半年的現金跑道充足程度；對關鍵實現的預期里程碑和任何里程碑、特許權使用費或其他的收據付款；對我們流動性和資本資源的預期；以及臨牀數據的預期發佈時間。在某些情況下，你可以通過諸如 “目標”、“預測”、“方法”、“相信”、“考慮”、“可以”、“設計”、“估計”、“預期”、“目標”、“打算”、“看”、“可能”、“計劃”、“可能”、“潛力”、“預測”、“項目”、“追求”、“追求” 等術語來識別前瞻性陳述應該”、“努力”、“目標”、“意願” 或否定詞以及類似的詞語和表達。

前瞻性陳述基於管理層當前的預期、信念和假設以及我們目前獲得的信息。這些陳述既不是承諾也不是擔保，涉及許多已知和未知的風險、不確定性和假設，實際結果可能與前瞻性陳述中明示或暗示的結果存在重大差異，這些因素包括但不限於我們的盈利能力；我們獲得足夠資金以推進計劃的能力；與資本需求、預期現金跑道、當前債務工具的要求以及相關限制措施的影響相關的風險，包括我們因市場狀況和/或市值而籌集額外資金的能力；我們的運營費用和預測這些開支的能力；我們有限的運營歷史；我們花費資源的項目和候選產品的進展和成功；我們評估候選產品的安全性和有效性的能力有限或無能為力；其他基因組編輯技術可能為我們的ARCUS技術提供顯著優勢的風險；我們對ARCUS技術的依賴; 的研發活動和臨牀前研究的啟動、成本、時機、進展、里程碑和結果的實現，包括臨牀試驗和研究性新藥申請；公眾對基因組編輯技術及其應用的看法；基因組編輯、生物製藥和生物技術領域的競爭；我們或我們的合作者或其他被許可方識別、開發和商業化候選產品的能力；對我們或我們的待決和潛在產品責任訴訟和處罰與我們的技術和候選產品相關的合作者或其他被許可方；適用於我們和我們的合作者或其他被許可方開發候選產品的美國和外國監管格局；我們或我們的合作者或其他被許可方推進候選產品的能力

參與併成功設計、實施和完成臨牀試驗；與我們的任何候選產品的開發或商業化相關的潛在製造問題；我們和我們的合作者和其他被許可方註冊患者的能力延遲或困難；我們宣佈或發佈的臨時 “收入” 和初始數據的變化；如果我們的候選產品無法按預期發揮作用或造成不良副作用；與適用的醫療保健、數據保護、隱私和安全法規相關的風險以及我們的合規性隨之而來；我們或我們的被許可方為候選產品獲得孤兒藥稱號或快速通道稱號或實現這些候選產品的預期收益的能力；我們或我們的合作者或其他被許可方獲得和維持監管部門對候選產品的批准的能力，以及批准的候選產品標籤上的任何相關限制、限制和/或警告的能力；我們任何候選產品的市場接受率和程度；我們有效管理候選產品的能力我們業務的增長；我們的能力吸引、留住和激勵高管和人員；系統故障和安全漏洞的影響；保險費用和未投保負債的風險；税收規則的影響；任何疫情、流行病或傳染病爆發的影響；我們現有合作和其他許可協議的成功，以及我們簽訂新合作安排的能力；我們當前和未來與包括供應商和製造商在內的第三方的關係和依賴；我們獲得和維護知識產權的能力保護我們的技術和任何候選產品；與侵犯或挪用知識產權有關的潛在訴訟；自然和人為災害、突發公共衞生事件和其他自然災難事件的影響；持續通貨膨脹、供應鏈中斷和中央銀行重大政策行動的影響；市場和經濟狀況；與普通股所有權相關的風險，包括股價波動；我們滿足普通股要求和維持普通股上市的能力在納斯達克或其他公開證券交易所；以及我們在截至2024年6月30日的10-Q表季度報告中在 “風險因素” 標題下討論的其他重要因素，因為我們向美國證券交易委員會提交的其他文件中可能會不時更新任何此類因素，這些文件可在美國證券交易委員會網站www.sec.gov和我們網站的投資者頁面investor.precisionbiosciences.com的美國證券交易委員會文件下查閲。

所有前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日，除非適用法律要求，否則我們沒有義務更新或修改此處包含的任何前瞻性陳述，無論是由於任何新信息、未來事件、情況變化還是其他原因。

投資者和媒體聯繫人：

納雷什·塔納

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