附錄 99.2
| 新聞稿 |
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NEJM 發佈了 ALTUVIIIO Xtend-Kids 三期數據，支持其改變治療的潛力 患有嚴重血友病 A 的兒童景觀
| • | ALTUVIIIO 為 12 歲以下患有 A 型血友病的兒童提供高持續因子水平，每週給藥一次 |
| • | Xtend-Kids 的研究結果顯示 A 型血友病的出血保護非常有效，不會產生抑制因子 八 |
巴黎，2024 年 7 月 17 日 — Xtend-Kids 3 期研究的完整結果發表於 這個 新英格蘭醫學雜誌 （NEJM) 突出功效、安全性和藥代動力學 ALTUVIIIO 的個人資料[抗血友病因子（重組），FC-VWF-Xten 融合蛋白]。ALTUVIIIO（efanesoctocog） alfa）是一種首創的高持續性VIII因子替代療法，已獲準用於A型血友病成人和兒童，用於常規預防和按需治療，以控制出血發作以及圍手術期管理（手術）。
林恩·馬萊克，醫學博士
出血性疾病綜合中心醫學董事兼Versiti血液研究副研究員 威斯康星醫學院研究所兼醫學和兒科副教授
“從歷史上看，兒童所代表的人羣很難實現有效的目標 出血預防和這些已公佈的結果表明，在我們努力優化護理標準的過程中，這是一個重要的突破。通過每週一次的給藥實現高持續的因子活性有助於減少在兩者之間進行權衡的需求 因子替代療法的治療負擔和療效，我們在治療嚴重血友病時經常看到這一點。”
Xtend-Kids 的關鍵研究 發表於 NEJM 顯示ALTUVIIIO達到了主要和次要終點，其中包括因子VIII抑制劑的發生率和年化出血率（ABR）。結果顯示，使用ALTUVIIIO未檢測到因子VIII的抑制劑 (0% [95% 置信區間 (CI)] 0—5])。研究中，年化出血率中位數 (ABR) 為 0.00（四分位數範圍 [IQR]：0.00-1.02），估計平均值（95% 置信區間）ABR 為 0.61（0.42—0.90） 根據方案治療的73名患者。在兒科人羣中，血液中給藥因子濃縮物的清除率高於成人，這通常意味着每週需要注射2-4次 使用標準 (SHL) 或延長半衰期 (EHL) 因子 VIII 產品。
預防所有關節出血對於維持一生中的關節健康至關重要。在每週接受一次ALTUVIIIO治療的兒童中，有82％的關節出血為零，這表明ALTUVIIIO每週一次的預防措施有可能長期保持關節健康。
迪特瑪·伯傑，醫學博士
賽諾菲全球開發主管兼首席醫療官
“Xtend-Kids 數據證實了高持續因子活動水平與 改善健康狀況，包括關節健康。提供強調對血友病兒童進行有效出血保護的治療方案可以幫助家人在親人蔘與日常活動時更加高枕無憂 活動。這些結果證明瞭我們的科學專業知識和承諾，即通過ALTUVIIIO和我們更廣泛的血友病療法產品組合重新定義血友病兒童的護理標準。”
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