第99.1展示文本
Kyverna的KYV-101接受美國FDA RMAT在治療難治性僵硬人綜合症患者中的KYV-101的指定
該申請是基於在以命名患者治療為選擇的情況下在德國接受治療的患者中KYV-101的積極臨牀結果進行評估的
再生醫學先進療法的指定將允許Kyverna從高級FDA官員那裏獲得有關有效藥物開發和使用替代終點的專業指導
加利福尼亞州艾默裏維爾-2024年7月15日，Kyverna Therapeutics，Inc.（Kyverna），一個以患者為中心的處於臨牀階段的生物製藥公司，專注於開發針對自身免疫性疾病的細胞治療方案，今天宣佈其自體的、全人類CD19嵌合抗原受體（CAR）T細胞產品候選藥KYV-101被美國食品和藥物管理局（FDA）指定為再生醫學先進療法（RMAT），用於治療難治性僵硬人綜合症患者。
“僵硬人綜合症對患者造成了毀滅性和改變生活的影響，”Amanda Piquet萬.D.，科羅拉多州奧羅拉市CU Anschutz醫學校區的自身免疫性神經學項目負責人説。“我期待着KYSA-8試驗即將出現的數據，因為這項試驗可能會重塑SPS的治療目前局面。”
“我們急於開始建立來自我們贊助的試驗數據，以推動關於患者免疫系統的潛在免疫重置的知識，”Kyverna首席執行官Peter Maag博士説。“我們對SPS患者的韌性和他們對潛在的改變治療選擇的希望表示欽佩，該選擇可以提供持久的，無免疫抑制劑的緩解。”
關於僵硬人綜合症（SPS）
SPS是一種罕見的、逐漸惡化的神經自身免疫性疾病，導致軀幹、手臂和腿部的可怕肌肉僵硬，影響行走或運動能力。患者通常會表現出肌肉痙攣和僵硬，導致難以轉彎和彎曲。當僵硬嚴重時，患者的姿勢類似於雕塑。當出現嚴重的肌肉痙攣和僵硬時，這些患者的姿勢類似於雕像。肌肉痙攣和僵硬有可能受到意外刺激的影響，例如聲音，如電話鈴聲或警報器，或穀類、吸煙和情感紊亂等情況引起的不安和情感紊亂，嚴重時會被誤診為初發性焦慮症1。
關於KYV-101：KYV-101是一種自體、完全人源CD19 CAR T細胞產品候選者，用於B細胞驅動的自身免疫性疾病。KYV-101中的CAR是由美國國立衞生研究院（NIH）設計以提高耐受性，並在20名腫瘤患者的1期試驗中進行了測試。NIH在年發表了相關結果。KYV-101正在美國和德國的贊助、開放標籤、1/2期和2期試驗中評估，涵蓋了自身免疫性疾病的兩個廣泛領域：風濕病學和神經病學。
KYV-101是一種用於b細胞驅動的自身免疫性疾病的自體的、全人類的CD19CAR T細胞產品候選藥。KYV-101中的CAR是由國家衞生研究院（NIH）設計的，旨在提高耐受性，並在腫瘤學的20名患者的一項一期試驗中進行了測試。結果由NIH在Nature Medicine2上發表。
KYV-101目前正在美國和德國的贊助、開放標籤、1/2期和2期試驗中評估，涵蓋了自身免疫性疾病的兩個廣泛領域：風濕病學和神經病學。
迄今為止，在歐洲和美國的15多個地點，已有50名患者接受了KYV-101中的CAR治療，包括腫瘤和自身免疫性疾病，我們認為KYV-101的差異化屬性對於CAR T細胞作為自身免疫性疾病治療的潛在成功至關重要。
KYV-101還在多個地區的多個適應症的調查者發起的試驗中進行評估。
關於Kyverna Therapeutics
Kyverna Therapeutics，Inc.（納斯達克：KYTX）是一家以患者為中心的，處於臨牀階段的生物製藥公司，專注於為患有自身免疫性疾病的患者開發細胞治療方案。我們的主要CAR T細胞治療候選藥KYV-101正在通過臨牀開發，在兩個自身免疫性疾病的廣泛領域中進行贊助臨牀試驗：風濕病學和神經學，其中包括難治性僵硬人綜合症、多發性硬化症和重症肌無力的二期試驗，系統性硬化症的一期/二期試驗，在美國和德國進行的兩個正在進行的多中心、開放標籤的一期/二期試驗，以治療狼瘡性腎炎的一個多中心隨機III期試驗。
我們的主要CAR T細胞治療候選藥KYV-101正在通過臨牀開發，在兩個自身免疫性疾病的廣泛領域中進行贊助臨牀試驗：風濕病學和神經學，其中包括難治性僵硬人綜合症、多發性硬化症和重症肌無力的二期試驗，系統性硬化症的一期/二期試驗，在美國和德國進行的兩個正在進行的多中心、開放標籤的一期/二期試驗，以治療狼瘡性腎炎的一個多中心隨機III期試驗。
Kyverna的管道包括自體和異基因CAR T細胞療法，具有適合用於b細胞驅動的自身免疫性疾病的性質。
前瞻性聲明
關於本新聞稿中未來期望、計劃和前景的聲明，以及與非歷史事實有關的任何其他聲明，可能構成“前瞻性聲明。”沒有限制的詞彙中，包括“預計”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“期望”、“意向”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應用”、“目標”、“將會”、“將要”和類似的表達旨在識別前瞻性聲明，雖然並非所有的前瞻性聲明都包含這些或類似的標識性詞彙。本新聞稿中的前瞻性聲明包括但不限於：來自命名患者活動的臨牀結局的潛在影響；KYSA-8試驗的結果可能徹底改變SPS的治療局面；Kyverna發展某些創新性治療選擇的潛力；KYV-101可能為SPS患者提供持久的、無免疫抑制劑的緩解；Kyverna關於KYV-101差異化特性的信仰；Kyverna的臨牀試驗和命名患者活動。實際結果可能會因各種重要因素而有所不同，包括與市場狀況有關的不確定性，以及Kyverna已提交或隨後可能提交給美國證券交易委員會的風險因素部分中討論的其他因素。本新聞稿中的任何前瞻性聲明都是基於Kyverna管理團隊目前的預期，並僅在發表時有效。
本文中的前瞻性聲明僅在發表本文時有效，並且Kyverna明確聲明不承擔更新任何前瞻性聲明的義務，無論是因為新信息、未來事件還是其他原因。
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投資者聯繫人：
George Thampy
Kyverna Therapeutics
投資者關係：InvestorRelations@kyvernatx.com
Kyverna媒體聯繫人：
Kyverna與Consort Partners合作
kyvernatx@consortpartners.com
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Dalakas萬.C.，"Neurotherapeutics"，2022年；19，832-847。
Brudno等人，《自然醫學》2020；26：270-280。