附錄 99.1

澤弗拉宣佈美國食品藥品管理局諮詢委員會會議，審查用於治療C型尼曼-匹克病的Arimoclomol

定於2024年8月2日與最近成立的GemDac會面

佛羅裏達州慶典，2024年7月9日（GLOBE NEWSWIRE）——罕見疾病治療公司澤夫拉治療公司（納斯達克股票代碼：ZVRA）（Zevra，簡稱 “公司”）今天宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）表示將於2024年8月2日與最近成立的遺傳代謝疾病諮詢委員會（GemDAC）舉行會議，對該進行審查作為口服給藥治療C型尼曼-匹克病（NPC）的同類首創藥物阿里莫氯莫的新藥申請（NDA）。

根據提供的通知，美國食品和藥物管理局打算不遲於會議前兩（2）個工作日向公眾提供背景材料。GemDAC 由醫學遺傳學、先天代謝錯誤、流行病學和其他相關專業領域的專家組成。Arimoclomol的保密協議已將《處方藥使用者費用法》（PDUFA）的生效日期定為2024年9月21日。

Zevra總裁兼首席執行官尼爾·麥克法蘭表示：“我們期待向最近成立的GemDAC提供來自arimoclomol保密協議的數據，這也將為患者和NPC社區的其他成員提供分享治療歷程的機會，並強調對獲得批准的治療的迫切需求。”

關於 C 型尼曼-皮克病（NPC）：

Niemann-Pick C型病（NPC）是一種超罕見的進行性神經退行性溶酶體貯積症，其特徵是人體無法在細胞內輸送膽固醇和其他脂質，導致這些物質積聚在包括大腦在內的各種組織和器官中。這種疾病是由突變引起的 NPC1 要麼 NPC2 基因，它們負責製造溶酶體蛋白。兒童和成人都可能受到鼻咽癌的影響，臨牀表現各不相同。鼻咽癌患者因身體和認知限制而失去獨立性，主要的神經系統障礙表現為言語、認知、吞嚥、行動和精細運動技能。疾病進展是不可逆轉的，可能在幾個月內致命，也可能需要數年才能診斷出來並加重嚴重程度。

關於 Arimoclomol：

Arimoclomol是Zevra口服的治療鼻咽癌的同類首款研究候選藥物，已被美國食品藥品管理局（FDA）授予孤兒藥稱號、快速通道稱號、突破性療法和罕見兒科疾病稱號，以及歐洲藥品管理局（EMA）用於治療鼻咽癌的孤兒藥產品稱號。美國食品藥品管理局已經接受了重新提交的阿里莫洛莫保密協議，並將PDUFA的日期定為2024年9月21日。

關於 Zevra Therapeutics：

Zevra Therapeutics是一家罕見疾病公司，結合科學、數據和患者需求，為治療選擇有限或沒有治療選擇的疾病創造變革性療法。我們的使命是為罕見疾病患者提供改變生活的療法。憑藉獨特的、數據驅動的開發和商業化戰略，該公司正在克服複雜的藥物開發挑戰，為罕見病界提供新療法。

擴大准入計劃由Zevra Therapeutics及其附屬公司提供，並受該公司在其網站www.zevra.com上發佈的擴大准入計劃（EAP）政策的約束。參與這些計劃須遵守每個相應計劃運作所依據的每個司法管轄區的法律和法規。參與任何此類計劃的資格由主治醫生自行決定。

欲瞭解更多信息，請訪問www.zevra.com或在X（前身為推特）和領英上關注我們。

關於前瞻性陳述的警示説明

本新聞稿可能包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。前瞻性陳述包括所有不只與歷史或當前事實相關的陳述，包括但不限於與GemDAC或FDA的會議或溝通的影響、arimoclomol或任何其他針對任何特定疾病適應症或任何劑量的候選藥物提交或重新提交任何保密協議的內容、信息、提交或重新提交的時間或結果、任何候選藥物或產品的潛在上市或商業化以及我們的戰略和產品開發的陳述目標，包括成為一家以商業為重點的領先罕見病公司.前瞻性陳述基於Zevra目前獲得的信息及其當前的計劃或預期。它們受一些已知和未知的不確定性、風險和其他重要因素的影響，這些因素可能導致我們的實際業績、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、業績或成就存在重大差異。Zevra截至2023年12月31日止年度的10-k表年度報告、Zevra截至2024年3月31日的三個月的10-Q表季度報告以及Zevra向美國證券交易委員會提交的其他文件的 “風險因素” 部分詳細描述了這些因素和其他重要因素。儘管除非法律要求，否則我們可能會選擇在未來的某個時候更新此類前瞻性陳述，但我們不承擔任何更新此類前瞻性陳述的義務，即使隨後發生的事件導致我們的觀點發生變化。儘管我們認為此類前瞻性陳述中反映的預期是合理的，但我們無法保證此類預期會被證明是正確的。在本新聞稿發佈之日後的任何一天，都不應依賴這些前瞻性陳述來代表我們的觀點。

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