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1 治療慢性中性粒細胞減少症的Mavorixafor來自正在進行的2期臨牀試驗的中期數據投資者活動2024年6月27日附錄 99.2


22 份前瞻性陳述本演示文稿包括這些幻燈片的任何印刷或電子副本、演講者的演講、任何演示和問答環節中傳達的信息以及在演講中或與演示文稿相關的任何文件或材料,包含適用證券法(包括經修訂的1995年私人證券訴訟改革法)所指的前瞻性陳述。這些陳述可以用 “可能”、“將”、“可能”、“應該”、“期望”、“計劃”、“預測”、“打算”、“相信”、“估計”、“預測”、“項目”、“潛力”、“繼續”、“目標” 等詞語或其他與X4的預期、戰略、業務、計劃或意圖相關的類似術語或表述來識別。前瞻性陳述包括但不限於關於X4對XOLREMDI(mavorixafor)商業推出計劃的預期的暗示或明確陳述,XOLREMDI已在美國獲準用於WHIM綜合徵(“適應症”)的12歲及以上的患者;X4認為XOLREMDI已準備好商業推出XOLREMDI;適應症中的潛在益處;XOLREMDI在適應症中的潛在益處;美國患有 WHIM 綜合症,由於潛在患者需求未得到滿足,XOLREMDI 的潛在市場;啟動、我們當前和未來的臨牀前研究和臨牀試驗以及相關準備工作的時間、進展和結果,試驗結果公佈的時機、進展和結果,以及我們的研發計劃;以及我們業務的使命和目標。本演示文稿中的任何前瞻性陳述均基於管理層當前的預期和信念。這些前瞻性陳述既不是對未來業績的承諾也不是保證,並且受到各種風險和不確定性的影響,其中許多風險和不確定性超出了X4的控制範圍,這可能導致實際業績與這些前瞻性陳述中設想的結果存在重大差異,包括以下風險:X4在美國的XOLREMDI的推出和商業化努力可能不成功,X4可能無法按我們的水平或時機創造收入期望或達到支持我們所需的水平或時機目標;WHIM綜合徵患者人數、未得到滿足的額外治療選擇需求以及XOLREMDI的潛在市場可能比我們預期的要小得多;XOLREMDI可能無法達到我們預期的臨牀益處、臨牀用途或市場接受度,或者我們可能會遇到影響我們商業化工作成功的報銷相關或其他與市場相關的問題;我們可能在任何階段遇到對XOLREMDI產生負面影響的不良事件商業化;X4 可能難以建立和維護有效的銷售和營銷機構或任何批准產品的合適第三方替代品;X4可能無法獲得監管部門批准或成功商業化馬沃裏沙福或任何其他慢性中性粒細胞減少性疾病或任何其他潛在適應症的候選產品;X4正在進行的馬伏裏沙福臨牀試驗的預期可用性、內容和時間可能會延遲或不可用,包括其正在進行的2期臨牀結果的中期臨牀結果試驗;試驗和研究可能沒有的風險令人滿意的結果;臨牀前研究或早期臨牀試驗的結果無法預測以後的臨牀試驗結果的風險;臨牀試驗的設計和入組率,包括評估馬沃裏沙福治療某些慢性中性粒細胞減少性疾病的潛在3期臨牀試驗的當前設計,可能無法成功完成試驗;XOLREMDI在WHIM綜合徵和其他慢性中性粒細胞減少性疾病中的商業機會可能無法成功完成小於我們的預期,X4 的潛在未來收入來自XOLREMDI可能受到不利影響;X4的資本使用和其他財務業績,包括其財務狀況;X4可能無法獲得和維持監管部門的批准;臨牀前研究、臨牀試驗和臨牀開發的啟動和完成中固有的不確定性;試驗和研究可能會延遲,可能不會產生令人滿意的結果;臨牀前研究或早期臨牀試驗的結果無法預測以後的臨牀試驗結果;臨牀試驗的初步或中期結果可能無法預測該試驗的最終結果或未來試驗的結果,包括評估mavorixafor單一療法持續增加慢性中性粒細胞減少患者絕對中性粒細胞數量的能力;測試或使用我們的產品和候選產品所產生的潛在不利安全影響;可能影響X4業務的總體宏觀經濟和地緣政治狀況;與X4籌集額外資金的能力相關的風險;與對X4的重大懷疑相關的風險繼續作為持續經營企業的能力;會有變化在預期或現有的競爭中;監管環境將發生變化;意外訴訟或其他爭議;與合作者結盟的需要可能會阻礙或延遲我們的開發和商業化努力或增加我們的成本;如果我們的任何關鍵合作者未能履行義務或終止合作,我們的業務可能會受到不利影響,成本可能會增加;我們正在進行和計劃中的活動所需的內部和外部成本,以及由此對支出和使用的影響現金,可能是高於預期,這可能會導致我們比預期的更快地使用現金,或者更改或縮減部分計劃,或兩者兼而有之;以及其他風險和不確定性,包括X4於2024年5月7日向美國證券交易委員會(SEC)提交的10-Q表季度報告中標題為 “風險因素” 的部分以及X4不時向美國證券交易委員會(SEC)提交的其他文件中描述的風險和不確定性。除非法律要求,否則X4沒有義務更新本演示文稿中包含的信息以反映新的事件或情況。本演示文稿中包含的某些信息涉及或基於從第三方來源獲得的研究、出版物、調查和其他數據以及X4自己的內部估計和研究。儘管X4認為截至本演示文稿之日這些第三方來源是可靠的,但它尚未獨立核實,也沒有對從第三方來源獲得的任何信息的充分性、公平性、準確性或完整性做出任何陳述。最後,儘管X4認為自己的內部研究是可靠的,但此類研究尚未得到任何獨立來源的驗證或驗證。X4 是各種商標、商品名稱和服務標誌的所有者。本演示文稿中出現的某些其他商標、商品名稱和服務標誌是第三方的財產。僅為方便起見,本演示文稿中提及的商標和商品名稱不帶有® 和 TM 符號,但此類提及不應被解釋為表明其各自所有者不會在適用法律的最大範圍內主張其相關權利。


33 位今日議程嘉賓彼得·紐伯格,醫學博士,麻省大學陳醫學院兒科系/血液腫瘤學系教授兼研究副主任。兒科血液與癌症主編 Jean Donadieu,醫學博士,巴黎特魯索醫院血液腫瘤科兒科醫生和流行病學家。法國慢性中性粒細胞減少症登記處和慢性中性粒細胞減少症參考中心協調員。01 歡迎 02 慢性中性粒細胞減少症 (CN) 概述 03 Mavorixafor 的經過驗證的行動機制 04 中期第二階段中期中國試驗結果 05 第三階段中國試驗和市場機會 06 結論和問答


44 X4 解決罕見免疫疾病未得到滿足的需求的增長勢頭 1.WHIM(疣、低丙種球蛋白血癥、感染、Myelokathexis)有關處方信息,請參閲 www.xolremdi.com;2.目前的資金包括截至2024年3月31日的8200萬美元現金及等價物,+1.05億美元的PRV出售收益(2024年5月)+從Hercules Capital, Inc.的貸款安排(2024年5月)中提取的2,000萬美元債務;3.預計的跑道不包括XOLREMDI在美國的任何潛在銷售。為兑現馬沃裏沙福治療慢性中性粒細胞減少症的承諾奠定了堅實的基礎 XOLREMDITM(mavorixafor)於 2024 年 4 月獲美國食品藥品管理局批准——首批患者已開始服用 WHIM 綜合徵患者的第一種療法1 • 首批患者正在使用商用產品,現場團隊已全面部署 • 臨牀安全性和有效性數據在線發佈在《ASH Journal Blood》上 • 歐盟 MAA 報告預計將在2024年底/2025年初獲得強勁的資產負債表支持持續增長2.07億美元的預計資金2 預計將為2025年底的運營提供資金53 已證明是成功的在罕見病藥物開發和商業化領域,下一個價值驅動因素:慢性中性粒細胞減少症中的馬沃裏沙福(CN)


55項陽性中期2期結果支持馬沃裏沙福在中國的潛力今天的演講摘要中國的關鍵試驗啟動了引人注目的商業機遇全球關鍵的4WARD 3期臨牀試驗現正在多個國際地點篩查患者在需求未得到滿足的明確患者羣體中存在重大罕見病市場機會關鍵結果概述(截至2024年5月14日)• Mavorixafor的絕對中性粒細胞數(ANC)持續增加所有參與者 • Mavorixa可持久進行單一療法重度 CN 參與者的 ANC 增加 • Mavorixafor 耐受性良好 +/-穩定劑量的粒細胞集落刺激因子 (G-CSF)


6 慢性中性粒細胞減少概述慢性中性粒細胞減少症概述


77 慢性中性粒細胞減少症:市場定義明確,治療選擇有限 1.X4 Market Research,2023 年 7 月 — 存檔數據;ICD-10 Code Research(2017-2023)。2. https://www.cancernetwork.com/view/fda-approves-new-indication-neupogen-慢性中性粒細胞減少症 ~50,0001 美國患病率:總診斷為慢性中性粒細胞減少症(CN)約15,0001 未得到滿足的估計子集:CN 注射用粒細胞集落刺激因子 (G-CSF) 中馬沃裏沙福的最低潛在市場 • 獲準用於治療重度中性粒細胞集落刺激因子 (G-CSF) 19952 年的慢性中性粒細胞減少症 • 用作慢性每日注射劑或在嚴重感染髮作期間用作搶救 • 經常治療-相關/限制治療的骨痛和其他不良事件 1 獲準治療嚴重慢性中性粒細胞減少症的療法需要創新來滿足未得到滿足的患者需求


88 • 頻繁和/或嚴重感染是慢性中性粒細胞減少性疾病的主要臨牀後果3 • 感染可能導致頻繁住院或導致危及生命的併發症,包括死亡4,5 NIH 分類2 中性粒細胞絕對數(ANC)重度(4 級)500 個細胞/µL 臨牀意義6,7,8 最高感染風險較低的感染風險


9 慢性中性粒細胞減少症 Mavorixafor 經過驗證的作用機制概述


1010 經驗證的機制顯示可增加循環中性粒細胞 1.Bainton DF(1980)《炎症的細胞生物學》,第 2 卷,第 1—25 頁。阿姆斯特丹:愛思唯爾/北荷蘭省。2.Furze RC 等人,《免疫學》。2008。3.Mosi,RM 等人,《生化藥學》,2012。4.Stone ND 等人,Antimicrob Agents Chemother。2007。5.Warren JT等人在2022年12月的ASH年會上作口頭演講。靶向機制 • CXCR4 調節全身白細胞的運動2 • CXCR4 拮抗作用顯示可增加中性粒細胞從骨髓向外周循環的遷移3,4 來自參考文獻 1 的修改數字 Mavorixafor:口服活性 CXCR4 拮抗劑 • 在 1b 期臨牀試驗中,單劑量口服 mavorixafor 顯示可提高慢性中性粒細胞減少患者的血液中性粒細胞水平5 • 正在進行為期6個月的2期試驗,評估慢性中性粒細胞減少症患者長期使用馬沃裏沙福 • 獲準用於WHIM綜合徵患者,一種罕見的原發性免疫缺陷和慢性中性粒細胞減少性疾病,“旨在增加循環中的成熟中性粒細胞和淋巴細胞的數量”


1111 Mavorixafor 在第 3 階段 4WHIM 試驗中,在 52 周內可持續提高主動產前率 * 第 13 周 p=0.0049,第 26 周 p=0.0397,第 39 周 p=0.0196。a. 按 24 小時評估期內的絕對細胞數量平均值計算;b. 在第 52 周,17 名安慰劑患者中有 3 名在進入開放標籤部分時在 TAT 測量之前服用了馬伏裏沙福這項研究。所有數據都包含在 ITT 分析中。WHIM 綜合徵是一種綜合免疫缺陷和慢性中性粒細胞減少症所有參與者在基線主要終點時均出現嚴重中性粒細胞減少 • 高於 500 個細胞/μL 的 ANC 閾值的平均小時數顯著增加 • mavorixafor 平均高於閾值的時間 (TAT) 為 15 小時,安慰劑為 2.8 小時。隨着時間的推移,主動脈衝的顯著增加* Mavorixafor n 13 13 11 9 10 Placebo n 16 17 17 17b LS M ea n to ta l A N C ou nt a ± 95% C I (c el ls /µL) ANC 在 52 周內與基線相比增加 >500 個細胞/µL


1212 ANC增加使3期臨牀感染受益 4WHIM Trial1,2 平均ANC增加>500 個細胞/μL 使感染率、持續時間和嚴重程度降低約 60% 減少重度感染患者減少嚴重感染患者平均感染時間縮短 5 周與安慰劑安慰劑Mavorixafor安慰劑Mavorixafor的患者相比,總感染分數低40% Mavorixafor 1.Badolato R 等人血。2024 年 4 月 21 日在線發佈;blood.2023022658. 2.Badolato R. 等人在 2023 年 5 月臨牀免疫學會年會上作口頭陳述。3. 總感染分數是通過彙總感染事件數量除以總暴露時間(以年為單位)計算得出的。


13 慢性中性粒細胞減少症中期2期CN試驗結果概述


1414 慢性中性粒細胞減少症2期臨牀試驗中期分析的目標 • 探討1b期研究結果的耐久性,該結果顯示對單劑量馬伏利沙福的反應為 100%(>500 個細胞/µL)+/-G-CSF1 評估馬伏裏沙福單一療法持續增加嚴重中性粒細胞受試者(含基線 ANC)的能力


1515 在為期 6 個月的 CN 2 期臨牀試驗中對 Mavorixafor 進行評估 1.醫生可自行決定在第2個月之後修改G-CSF劑量;預計將在2024年底提供更多數據。2.對於一名參與者,troug = 第一個可用樣本 Mavorixafor 每天口服一次,有或沒有背景注射劑 G-CSF Mavorixafor:口服劑量與 4WHIM 3 期基線劑量前 2 期試驗相同:在 6 個月期間研究訪問中的安全性、耐久性研究訪問每日一次口服 Mavorixafor:單一療法或 G-CSF1 第 1 天第 6 個月評估在基線,第 1 個月 3,第 6 個月 • 每次就診時:在 8 小時內抽取最多 7 份血液樣本 • 就診時的平均血液中性粒細胞數:8 小時內抽血中性粒細胞絕對計數的平均值 • △ANC:主動出血峯值減去低谷時的 ANC (T0) 2 時間點療效評估 — 每位參與者


1616 為期六個月的慢性中性粒細胞減少症臨牀試驗的中期分析今天的演講側重於單一療法和穩定劑量的G-CSF組截至2024年5月14日的參與者處置數據截止所研究的慢性中性粒細胞減少症的類型:特發性 = 14;先天性 = 7;週期 = 2 1。在第 1 天、第 1 個月和第 3 個月給藥後,由於胃腸道耐受性為 1/2 級,三次停藥,第 2 階段治療組參與者第 1 個月 3 個月 6(完成)正在停用1 Mavorixafor 單一療法 10 10 9 4 4 2 Mavorixafor + 穩定劑量 G-CSF 5 4 4 3 1 1 1 Mavorixafor + G-CSF 帶劑量調整的 8 劑量調整正在進行中的研究已全部入組,共有23名參與者:• Mavorixafor 單一療法 • Mavorixafor + 穩定劑量 G-CSF • 帶劑量調整的 Mavorixafor + G-CSF


1717 100% 的受訪研究參與者在第 6 個月實現目標 ANC 的參與者百分比每個時間點均達到大於 500 個細胞/μL 的受試者總數(n = 14)• 所有人至少有一個時間點來評估目標 ANC 完成的參與者(n=6)• 6(共 14 個)在 M6 完成並可評估 • 100% 在 M3 時實現目標(共 14 個)可通過 M3 進行評估 • 5/6 在 M3 時達到目標 ANC • 2 個(共 14 個)在 M1 和 M3 之後停止 • 2/2 在所有時間點均實現目標已證明有能力維持目標 ANC 79% 92% 100% 0% 25% 75% 100% 100% 第 1 個月 (11/14) 第 3 個月 (11/12) a 第 6 個月 (6/6) b 中期數據顯示了馬沃瑞沙福單劑量 1b 期試驗中出現的先前反應的耐久性。在 M6 完成研究的一 (1) 名參與者的樣本在 M3 處無法評估。b. 來自一 (1) 名完成該研究的參與者的樣本 M6的研究無法評估(不包括在M6處);參與者數據包含在M1和M3評估中。


1818 0 500 1000 1500 2000 2500 平均值 +/-SE 第 3 個月 (n=8) a 個月 6 (n=3) b 第 1 個月 (n=10) 基線 (n=10) Mavorixafor 單一療法:平均血清量持續增加 a. 完成研究的一 (1) 名參與者的樣本在 M3 時無法評估。b. 完成研究的一 (1) 名參與者的樣本未被評估可以在 M6 上運行。無中性粒細胞減少 3 個月後平均血清量達到正常水平(ANC≥1500 個細胞/µL)輕度中性粒細胞減少症中度中性粒細胞減少嚴重中性粒細胞減少症 • 在第 6 個月觀察到的平均主動噪聲持續增加 mavorixafor 單一療法的參與者超過了 LLN ANC 未接受任何治療 mavorixafor 單一療法


1919 0 500 1000 1500 2000 2500 3000 基線 (n=10) 第 1 個月 (n=10) 第 3 個月 (n=8) M ea n AN C ce lls /µL ANC Trough ±SE Mavorixafor 單一療法:主動脈注射的每日覆蓋範圍強大 • 平均主動脈衝峯值在 6 個月內超過 1500 個細胞/µL 正常下限 (LLN) • 平均降噪低谷在 6 個月內增加 0 個月 500 1000 1500 2000 2500 3000 基線 (n=10) 第 1 個月 (n=10) 第 3 個月 (n=8) M ea n AN C ce lls /µL ANC 峯值 ±SE 第 3 個月 (n=8) a 第 6 個月 (n=3) b 月 1 () 基線 () 不治療 mavorixafor 單一療法 a. 來自一 (1) 名參與者的樣本誰完成了研究,在 M3 時無法評估。b. 完成研究的一 (1) 名參與者的樣本在 M6 處無法評估。第 3 個月 (n=8) a 第 6 個月 (n=3) b 第 1 個月 () 基線 () 參與者使用 mavorixafor 單一療法超過 LLN ANC


2020 0 500 1000 1500 平均值 M ea n AN C (c el ls /µL) Mavorixafor 單一療法:嚴重的中樞神經系統參與者達到目標主動降低 a. 完成研究的一 (1) 名參與者的樣本在 M3 月 3 月 6 個月第 1 個月基線 (n=5) (n=5) a (n=2) 平均降血量 +/-SE 嚴重慢性中性粒細胞減少症 • 在接受單一療法的受試者中,有5/10(50%)• 所有參與者的基線 ANC 均低於 500 個細胞/µL • 在第 3 個月和第 6 個月觀察到的平均主動噪聲增加大於 500 個細胞/µL,而基線未接受治療 mavorixafor 單一療法


2121 0 1000 2000 3000 000 5000 Mean ea n N C C ha ng e (c el ls /µL) Mavorixafor + 穩定劑量 G-CSF:自基準月起,ANC 強勁增加 3 (n=4) 第 6 個月 (n=3) 第 1 個月 (n=4) ANC +/-SE 標準化到基線 ANC 的平均變化 • 由於 G-CSF 劑量/ANC 的變異性 • 基線時的 ANC 範圍從 ~700 個細胞/µL 到 >1500 個細胞/µL 目標 = ANC ≥ 500 增加 >1000 個細胞/µL 標準化主動脈衝基線 • 所有時間點均相對於基線增加 >1000 個細胞/微升 • 支持降低 G-CSF 劑量的可能性


2222 來自中期分析的二期慢性中性粒細胞減少症研究安全性摘要總體安全概況與先前的研究一致 G-CSF 聯合給藥時沒有新的安全性問題沒有死亡,也沒有藥物相關的嚴重不良事件 (SAE) 最常見的不良事件 GI 相關:噁心和腹瀉 • 接受教育後不停藥慢性馬伏裏沙福作為單一療法和與穩定劑量聯合使用時耐受性良好 CSF


2323 第 2 階段中期結果支持進入關鍵的 3 期 CN 臨牀試驗 • 將參與者的平均血清量提高到正常水平的下限以上 • 通過提高中性粒細胞減少症的等級降低潛在感染風險 Mavorixafor 單一療法可持久增加重度中樞神經系統受試者(基線 ANC500 細胞/µL 作為單一療法)Mavorixafor 與穩定劑聯合使用可持久地增加 >1000 個細胞/μL 劑量 G-CSF • 在這個 “更難治療” 的人羣中實現了大約 800-1,000 個細胞/微升的目標 • 支持了將馬沃瑞沙用於減少 G-CSF 治療 Mavorixafor 耐受性良好 +/-穩定劑量 G-CSF • 安全概況與先前對 mavorixafor 的研究一致;支持慢性給藥 +/-G-CSF


24 慢性中性粒細胞減少症 3 期 CN 試驗概述和 Mark t Opportunity


2525 4WARD Pivotal,針對最常見中樞神經適應症的全球3期試驗參與者目前正在篩查Mavorixafor(50%)+/-G-CSF安慰劑(50%)+/-G-CSF全球、雙盲、安慰劑對照試驗(與3期4WHIM試驗的劑量相同)篩選基線訪問1:1 在基線和第1、2、3、6、9和12個月關鍵月份進行隨機主動性心臟病評估 150 名患有先天性、自身免疫性或特發性慢性中性粒細胞減少症的參與者的納入標準 • 絕對中性粒細胞計數 (ANC):


2626 成功的 mavorixafor 4WHIM 3 期試驗:• Mavorixafor 顯著延長了參與者每天的平均時長超過 500 個細胞/µL 的 ANC 閾值 • ANC 升高 >500 個細胞/μL 導致:• 年化感染率降低約 60% • 感染時間縮短 5 周 • 嚴重感染患者減少 2 期中期分析:• 10 名接受評估的 2 期受試者符合基線 ANC 的 3 期納入標準


2727 解決加拿大共同體未滿足需求的重大機遇 X4 市場研究,2023 年 7 月 — 存檔數據;ICD-19 代碼研究(2017-2023 年)。目前在大約 15,000 個美國未滿足需求的人羣中使用 G-CSF Mavorixafor 來減少/替換 G-CSF Mavorixafor 單一療法慢性 G-CSF 51% 急性 G-CSF 39% 無 G-CSF 10% 馬伏裏沙福的潛在作用美國約 15,000 名患者中未得到滿足的高需求 • 被診斷為特發性、自身免疫性或先天性 CN 的患者 • 青少年和有嚴重/反覆感染史和/或之前/正在接受G-CSF治療的成年人這些患者羣體中G-CSF的使用情況 • 約51%的慢性G-CSF治療的患者•約有49%未使用G-CSF的患者-CSF 或僅在救援時使用


28 慢性中性粒細胞減少癥結論概述


2929 Mavorixafor有可能滿足中國社區的需求。經批准的藥物具有顯著且限制治療的副作用和風險1 儘管使用了G-CSF,但中樞神經系統患者仍會頻繁/嚴重感染 • Mavorixafor:有可能採用耐受性良好的慢性口服治療,以減少/取代可注射的G-CSF 1。Curr Opin Hematol。2017 年 1 月;24 (1):46—53。明顯未滿足的需求 Biomarker 成功率 = ANC 中至少增加 500 個細胞/微升顯示具有臨牀意義臨牀成功 = 降低年化感染率的能力 • Mavorixafor:重度中性粒細胞減少 WHIM 患者羣體體現了先前的臨牀益處治療成功定義/已確定的美國加拿大患者羣體 CN提供了大量明確的最低美國市場機會:已有約 15,000 已確定存在大量未滿足的需求 • Mavorixafor:全球性、關鍵性、4WARD 第 3 階段旨在解決未滿足需求最大的人羣的臨牀試驗


3030 X4 完全有能力兑現Mavorixafor優先審查代金券在美國批准並於2024年4月推出WHIM綜合徵的承諾,為XOLREMDI美國銷售和市場增長奠定堅實基礎來自2期研究支持和降低風險的3期CN試驗的積極中期數據全球,關鍵的4WARD 3期CN試驗啟動了額外的2期CN數據 >1,000名美國患者 >15,000名美國患者潛在市場機會 WHIM 慢性神經病 tropenia


31 問答環節