•與基線相比，在第1、3和6個月（分別為n=4、4和3）時，與基線相比，馬沃利沙福與穩定劑量的G-CSF聯合服用的參與者的平均主動噪聲增加>1,000個細胞/µL。

截至中期分析數據截止日，在參加該研究的23名參與者中，作為單一療法以及與G-CSF聯合使用，馬沃裏沙福的耐受性總體良好，沒有報告與藥物相關的嚴重不良事件。在23名參與者中，有3名因不嚴重的不良事件而中止。總體安全狀況與先前的臨牀研究保持一致。

巴黎特魯索醫院血液腫瘤科的兒科醫生、法國慢性中性粒細胞減少症登記處協調員、法國慢性中性粒細胞減少症參考中心協調員讓·多納迪厄醫學博士、博士對結果發表了評論：“我很高興看到這些中期數據與先前的1b期研究結果一致，但現在效果持久，耐受性良好長達六個月的治療。該患者羣體目前只有一種批准的治療方案——一種可注射的，具有劑量相關的、劑量限制的、具有挑戰性的副作用和風險。這項中期分析的結果為mavorixafor在一項3期試驗中進行評估提供了合理而令人信服的理由，這對於我的慢性中性粒細胞減少症患者來説是個好消息，我相信口服療法有助於減少複發性或嚴重感染。”

投資者網絡研討會詳情：

X4將於美國東部時間今天上午 8:00 舉辦投資者網絡研討會，介紹和討論新數據。要註冊該活動，請單擊此處。正式演講之後將進行現場問答。網絡直播結束後，X4製藥公司網站www.x4pharma.com的投資者專區將提供該活動的重播和演示的幻燈片。

關於慢性中性粒細胞減少症和 Mavorixafor

慢性中性粒細胞減少症是一種持續或間歇性持續三個月以上的罕見血液病，其特徵是由於血液中循環的中性粒細胞水平異常低而導致感染風險增加和生活質量下降。中性粒細胞通過CXCR4/CXCL12軸保留在骨髓中，從而形成細胞儲備。事實證明，口服活性的 CXCR4 拮抗劑 mavorixafor 對 CXCR4 受體的下調可在多種疾病狀態下將中性粒細胞從骨髓調動到外周血中。循環中性粒細胞的水平通常通過抽血來測定中性粒細胞的絕對數量（ANC）。

關於1B期/2期慢性中性粒細胞減少症試驗

1B期/2期臨牀試驗（NCT04154488）是一項概念驗證、開放標籤、多中心研究，旨在評估口服馬沃裏沙福，無論是否注射G-CSF，對患有慢性中性粒細胞減少症（包括特發性、週期性和先天性中性粒細胞減少症）的參與者的安全性和耐受性。在該研究的1b期部分中，參與者接受了一劑口服馬沃裏沙福，並對絕對中性粒細胞計數（ANC）反應量和耐受性進行了評估。在研究的初始部分中，100％的參與者（n=25）對治療有反應，馬沃裏沙福單獨使用或與G-CSF同時給藥的耐受性通常良好。正在進行的第二階段試驗（總入組人數為23人）正在評估六個月內口服、每日一次的mavorixafor同時使用和不同時注射G-CSF療法的安全性、耐受性以及對參與者的中性粒細胞減少的影響。

關於4WARD 全球關鍵性三期臨牀試驗

4WARD試驗是一項全球性的關鍵性3期臨牀試驗（NCT06056297），旨在評估每天口服一次的mavorixafor（含或不含G-CSF）對復發和/或嚴重感染的先天性、獲得性原發性自身免疫或特發性慢性中性粒細胞減少症患者的療效、安全性和耐受性。這項為期52周的試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心研究，旨在招募150名在基線篩查時證實ANC水平低於每微升1,500個細胞且前一年有兩次或更多嚴重和/或復發感染史的參與者。該試驗的主要終點基於兩個結果衡量標準：年化感染率和陽性主動脈衝反應。

關於 X4 製藥

X4通過為患有罕見免疫系統疾病和重大未滿足需求的患者開發和商業化創新療法，為患者帶來進步。利用我們在CXCR4 和免疫系統生物學方面的專業知識，我們成功開發了馬沃裏沙福，其首個適應症作為XOLREMDI™（馬伏裏沙福）膠囊已獲得美國批准。我們還在評估馬沃裏沙福在其他潛在適應症中的使用。X4 公司總部位於馬薩諸塞州波士頓，我們的卓越研究中心位於奧地利維也納。欲瞭解更多信息，請訪問我們的網站 www.x4pharma.com。

前瞻性陳述

本新聞稿包含適用證券法（包括經修訂的1995年私人證券訴訟改革法）所指的前瞻性陳述。這些陳述可以用 “可能”、“將”、“可能”、“應該”、“期望”、“計劃”、“預測”、“打算”、“相信”、“估計”、“預測”、“項目”、“潛力”、“繼續”、“目標” 或其他與X4的預期、戰略、計劃或意圖相關的類似術語或表述來識別。前瞻性陳述包括但不限於有關mavorixafor潛在治療益處的暗示或明確陳述；我們當前和未來的研究和臨牀試驗，包括慢性中性粒細胞減少症的2期臨牀試驗和3期4WARD臨牀試驗及相關準備工作以及試驗結果公佈的時期；以及我們業務的使命和目標。本新聞稿中的任何前瞻性陳述均基於管理層當前的預期和信念。這些前瞻性陳述既不是對未來業績的承諾也不是保證，並且受到各種風險和不確定性的影響，其中許多是X4無法控制的，這可能導致實際結果與這些前瞻性陳述中設想的結果存在重大差異，包括以下風險：我們在任何階段都可能遇到對開發和/或商業化產生負面影響的不良事件；我們正在進行的臨牀試驗的臨牀數據的預期可用性、內容和時機 mavorixafor 可能是延遲或不可用，包括我們正在進行的2期臨牀試驗和已宣佈的3期4WARD試驗的臨牀結果；這些試驗和研究可能沒有令人滿意的結果；臨牀前研究或早期臨牀試驗的結果將無法預測以後的臨牀試驗結果；臨牀試驗的設計和入組率，包括我們評估馬沃裏沙福治療某些慢性中性粒細胞減少性疾病的3期臨牀試驗的當前設計

無法成功完成試驗；我們可能無法獲得和維持監管部門的批准；啟動和完成臨牀前研究、臨牀試驗和臨牀開發所固有的不確定性；臨牀試驗的初始或中期結果可能無法預測試驗的最終結果或未來試驗的結果；測試或使用我們的產品和候選產品所產生的潛在不良安全影響可能會對開發和/或商業化產生負面影響；將有中的變化預期或現有的競爭；監管環境將發生變化；如果我們的任何關鍵合作者未能履行義務或終止合作，我們的業務可能會受到不利影響，成本可能會增加；我們正在進行和計劃中的活動所需的內部和外部成本以及由此對支出和現金使用的影響可能高於預期，這可能會導致我們使用現金的速度比預期的更快，或者更改或削減我們的一些計劃或計劃兩者；以及其他風險和不確定性，包括X4於2024年5月7日向美國證券交易委員會（SEC）提交的10-Q表年度報告中標題為 “風險因素” 的部分以及X4不時向美國證券交易委員會提交的其他文件中描述的內容。除非法律要求，否則X4沒有義務更新本新聞稿中包含的信息以反映新的事件或情況。

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