美國
證券交易委員會
華盛頓特區，郵編：20549
形式
(標記一)
截至本季度末
或
關於從到的過渡期
委託文件編號：
(註冊人的確切姓名載於其章程)
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(述明或其他司法管轄權 |
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(税務局僱主 識別號碼) |
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（主要行政辦公室地址） |
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(郵政編碼) |
(
(註冊人’S電話號碼，包括區號)
不適用
(前姓名、前地址和前財政年度，如果自上次報告以來發生變化)
根據該法第12(B)條登記的證券：
每個班級的標題 |
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交易符號 |
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註冊所在的交易所名稱 |
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用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
大型加速文件服務器 |
☐ |
加速文件管理器 |
☐ |
☒ |
規模較小的報告公司 |
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新興成長型公司 |
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如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。是☐不是
註冊人有
目錄
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頁面 |
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關於前瞻性陳述的特別説明 |
II |
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第一部分-財務信息 |
1 |
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第1項。 |
財務報表。 |
1 |
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簡明資產負債表 |
2 |
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運營簡明報表 |
3 |
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可轉換優先股和股東權益（赤字）簡明報表 |
4 |
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現金流量表簡明表 |
6 |
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簡明財務報表附註 |
7 |
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第二項。 |
管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析。 |
19 |
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第三項。 |
關於市場風險的定量和定性披露 |
26 |
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第四項。 |
控制和程序。 |
26 |
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第二部分--其他資料 |
27 |
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第1項。 |
法律訴訟 |
27 |
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第1A項。 |
風險因素。 |
27 |
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第二項。 |
未登記的股權證券的銷售和收益的使用。 |
88 |
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第三項。 |
高級證券違約 |
88 |
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第四項。 |
煤礦安全信息披露。 |
88 |
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第五項。 |
其他信息。 |
88 |
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第六項。 |
展品。 |
89 |
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簽名 |
91 |
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-i-
關於For的特別説明病房查看報表
這份Form 10-Q季度報告或季度報告包含涉及風險和不確定因素的前瞻性陳述。我們根據1995年《私人證券訴訟改革法》和其他聯邦證券法中的安全港條款做出這樣的前瞻性聲明。除本季度報告中包含的有關歷史事實的陳述外，本季度報告中包含的所有陳述，包括有關我們未來的經營結果和財務狀況、業務戰略、發展計劃、計劃中的臨牀前研究和臨牀試驗、臨牀試驗的未來結果、預期的研發成本、監管戰略、成功的時機和可能性，以及未來經營的管理計劃和目標的陳述，均為前瞻性陳述。在某些情況下，您可以通過“可能”、“將會”、“應該”、“預期”、“計劃”、“預期”、“可能”、“打算”、“目標”、“項目”、“估計”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在”或“繼續”等術語或這些術語的否定或其他旨在識別有關未來的類似表述來識別前瞻性陳述。本季度報告中包含的前瞻性陳述包括但不限於以下陳述：
-II-
這些前瞻性陳述主要基於我們目前對我們的業務、我們經營的行業以及我們認為可能影響我們的業務、財務狀況、經營結果和前景的財務趨勢的預期和預測，這些前瞻性陳述不是對未來業績或發展的保證。這些前瞻性陳述僅代表截至本季度報告發布之日的情況，可能會受到題為“第1A項”一節中所述的一些風險、不確定性和假設的影響。風險因素“以及本季度報告中的其他部分。由於前瞻性陳述本身就會受到風險和不確定性的影響，其中一些風險和不確定性是無法預測或量化的，有些是我們無法控制的，因此您不應依賴這些前瞻性陳述作為對未來事件的預測。儘管我們認為本季度報告中包含的每個前瞻性陳述都有合理的基礎，但我們的前瞻性陳述中反映的事件和情況可能無法實現或發生，實際結果可能與前瞻性陳述中預測的大不相同。除非適用法律要求，我們不打算公開更新或修改本文中包含的任何前瞻性陳述，無論是由於任何新信息、未來事件還是其他原因。此外，“我們相信”的聲明和類似的聲明反映了我們對相關主題的信念和意見。這些陳述基於截至本季度報告日期我們掌握的信息，雖然我們認為這些信息構成了此類陳述的合理基礎，但此類信息可能是有限或不完整的，我們的陳述不應被解讀為表明我們已對所有可能獲得的相關信息進行了詳盡的調查或審查。這些陳述本質上是不確定的，提醒您不要過度依賴這些陳述。
-三、-
第I部分-融資IAL信息
項目1.芬蘭cial聲明。
|
頁面 |
簡明資產負債表 |
2 |
簡明經營報表和全面虧損 |
3 |
可轉換優先股和股東權益（赤字）簡明報表 |
4 |
現金流量表簡明表 |
6 |
簡明財務報表附註(未經審計) |
7 |
1
Lexeo Therapeutics公司
凝縮資產負債表
（未經審計，單位：千，份額和每股金額除外）
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3月31日， |
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十二月三十一日， |
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2024 |
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2023 |
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資產 |
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流動資產： |
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現金及現金等價物 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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受限現金 |
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財產和設備，淨額 |
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租賃使用權資產-融資，淨值 |
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租賃使用權資產-運營 |
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總資產 |
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負債和股東權益 |
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流動負債： |
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應付帳款 |
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$ |
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$ |
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||
應計費用和其他流動負債 |
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應計獎金 |
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租賃負債的流動部分-融資 |
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租賃負債的流動部分-經營性 |
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流動負債總額 |
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非流動負債 |
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租賃負債的非流動部分-融資 |
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租賃負債的非流動部分-經營性 |
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總負債 |
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股東權益： |
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普通股，$ |
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額外實收資本 |
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累計赤字 |
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( |
) |
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( |
) |
股東權益總額 |
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總負債和股東權益 |
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$ |
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$ |
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附註是這些未經審計的簡明財務報表的組成部分。
2
Lexeo Therapeutics公司
簡明陳述運營和綜合損失
（未經審計，單位：千，份額和每股金額除外）
|
|
截至3月31日的三個月， |
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2024 |
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2023 |
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運營費用 |
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研發 |
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一般和行政 |
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總運營支出 |
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營業虧損 |
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( |
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( |
) |
其他收入和支出 |
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其他收入(費用)，淨額 |
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( |
) |
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利息開支 |
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利息收入 |
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其他收入和支出合計 |
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所得税前營業虧損 |
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所得税 |
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淨虧損和綜合虧損 |
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) |
每股普通股基本虧損和攤薄後淨虧損 |
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( |
) |
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) |
用於計算每股普通股淨虧損（基本股和稀釋股）的加權平均已發行股份數 |
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附註是這些未經審計的簡明財務報表的組成部分。
3
Lexeo Therapeutics公司
凝聚態可轉換優先股和股東權益（赤字）
（未經審計，單位：千，股份金額除外）
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敞篷車 |
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其他內容 |
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總 |
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優先股 |
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普通股 |
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已繳費 |
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累計 |
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股東的 |
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股份 |
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量 |
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股份 |
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量 |
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資本 |
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赤字 |
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權益(赤字) |
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2023年12月31日餘額 |
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股票期權的行使 |
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先前須回購的提前行使股票期權歸屬後從存款負債中重新分類的金額，扣除提前行使須回購的未歸屬股票期權收到的收益並記錄為存款負債 |
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- |
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私募發行普通股，扣除佣金和發行成本美元 |
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基於股票的薪酬費用 |
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淨虧損 |
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2024年3月31日餘額 |
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$ |
( |
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敞篷車 |
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其他內容 |
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總 |
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優先股 |
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普通股 |
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已繳費 |
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累計 |
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股東的 |
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股份 |
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量 |
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股份 |
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量 |
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資本 |
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赤字 |
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權益(赤字) |
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2022年12月31日的餘額 |
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股票期權的行使 |
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先前須回購的提前行使股票期權歸屬後從存款負債中重新分類的金額，扣除提前行使須回購的未歸屬股票期權收到的收益並記錄為存款負債 |
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基於股票的薪酬費用 |
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淨虧損 |
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2023年3月31日的餘額 |
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附註是這些未經審計的簡明財務報表的組成部分。
4
Lexeo Therapeutics公司
凝縮現金流量表
(未經審計，以千計)
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截至3月31日的三個月， |
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2024 |
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2023 |
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經營活動的現金流： |
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淨虧損 |
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對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整： |
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經營性ROU資產的公允價值減少 |
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ROU資產、財務的公允價值減少 |
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基於股票的薪酬費用 |
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折舊及攤銷費用 |
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經營資產和負債變化： |
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預付費用和其他流動資產 |
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應付帳款 |
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應計費用和其他流動負債 |
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租賃負債，運營 |
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租賃負債、融資 |
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用於經營活動的現金淨額 |
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投資活動產生的現金流： |
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購買內部使用軟件 |
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購置財產和設備 |
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投資活動所用現金淨額 |
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融資活動的現金流： |
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行使股票期權所得收益 |
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融資租賃的付款 |
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私募發行普通股的收益，扣除佣金和發行成本 |
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融資活動提供(用於)的現金淨額 |
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現金、現金等價物和限制性現金淨變化 |
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期初現金、現金等價物和限制性現金 |
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期末現金、現金等價物和限制性現金 |
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補充披露非現金活動 |
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計入應付賬款和應計費用的要約成本 |
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與可轉換債務有關的發行成本計入應付賬款和應計費用 |
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(上期購置並在本期付款的財產和設備)，扣除本期購置的財產和設備後的淨額，計入應付賬款和應計費用 |
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確認融資租賃使用權資產和融資租賃負債 |
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在先前受回購的提前行使的股票期權歸屬時，從存款負債中重新分類的金額(減去提前行使未獲授權的受回購的股票期權所收到的收益，並記為存款負債) |
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附註是這些未經審計的簡明財務報表的組成部分。
6
Lexeo Therapeutics公司
NOTES將精煉財務報表
(未經審計，表中金額以千為單位，不包括每股和每股金額)
1.業務描述及呈列基準
業務説明-Lexeo治療公司(“該公司”)是一家臨牀階段的基因藥物公司，專注於高度未滿足需求的遺傳性和獲得性疾病。該公司的研究療法有可能提供基於基因療法的治療，以解決目前現有藥物輸送平臺未能解決的許多疾病。該公司使用腺相關病毒(“AAV”)，這種病毒已經被設計成將基因轉移給患者。該公司的治療性研究治療包括主要在研究和開發的早期臨牀階段和晚期臨牀前階段的基因治療。
該公司位於紐約州紐約市，成立於2017年2月17日，是根據特拉華州法律成立的有限責任公司，法定名稱為Lexeo Treateutics，LLC。該公司於2020年11月20日向公司提交併簽署了轉換證書，將有限責任公司轉換為特拉華州的Lexeo治療公司。本公司所有有形資產均在美國(“美國”)持有。
列報依據和合並原則-該公司的財政年度將於12月31日結束，其財政季度將於3月31日、6月30日和9月30日結束。
這些未經審計的簡明財務報表及附註反映了本公司的經營情況，這些經營是按照美國公認會計原則(“GAAP”)為中期財務信息編制的。因此，它們不包括GAAP要求的完整財務報表所需的所有信息和披露。該等未經審核的簡明財務報表及附註應與本公司截至2023年12月31日止年度的經審核綜合財務報表及其附註(“年度財務報表”)一併閲讀。截至2023年12月31日的未經審計簡明綜合資產負債表是從該日經審計的綜合財務報表中衍生出來的。管理層認為，為公平地列報本公司的財務狀況及其經營業績和現金流量所需的所有調整(包括正常經常性調整)均已包括在內。截至2024年3月31日的三個月的經營業績不一定代表截至2024年12月31日的一年、任何其他中期或任何其他未來年度的預期結果。
本附註內對適用指引的任何提及均指財務會計準則委員會(“FASB”)的會計準則編纂(“ASC”)及會計準則更新(“ASU”)所載的權威公認會計原則。本公司並無未合併的附屬公司。所有公司間餘額和交易均已在合併中沖銷。某些上期結餘已重新分類，以符合本期列報。
A
7
需要額外的資本-自成立以來，公司發生了淨虧損和運營現金流為負的情況，包括淨虧損#美元
如果公司在從運營中實現足夠的盈利和正現金流之前無法獲得額外資金，如果發生這種情況，公司將被迫推遲、減少或取消部分或全部研發計劃，這可能對其業務前景產生不利影響，或者公司可能無法繼續運營。儘管管理層繼續尋求在實現足夠的盈利和運營的正現金流之前獲得額外資金的計劃，但不能保證公司將成功地以公司可以接受的條件獲得足夠的資金，為持續運營提供資金。
風險和不確定性-該公司受到生物製藥行業早期公司常見的風險和不確定因素的影響，包括但不限於，其候選產品的成功發現和開發、競爭對手對新技術創新的開發、對關鍵人員的依賴、吸引和留住合格員工的能力、對專有技術的保護、對政府法規的遵守、獲得額外資本以資助運營的能力，以及其候選產品的商業成功。該公司目前的任何候選產品和可能開發的未來候選產品在商業化之前都需要廣泛的非臨牀和臨牀測試以及監管部門的批准。這些努力需要大量的額外資本、足夠的人員、基礎設施和廣泛的合規報告能力。即使公司的產品開發努力取得了成功，公司何時(如果有的話)將從產品銷售中獲得可觀的收入也是不確定的。
2.主要會計政策摘要
與年度財務報表中披露的會計政策相比，該公司的會計政策沒有重大變化。
預算的使用-根據美國公認會計原則編制財務報表要求管理層作出估計和假設，以影響財務報表日期的資產和負債報告金額、或有資產和負債的披露以及報告期內報告的收入和費用金額。最重要的估計涉及研究和開發成本的應計費用，包括研究合同成本的應計費用，以及用於估計公司股票期權獎勵的公允價值以及在公司首次公開募股之前確定普通股公允價值的假設。管理層根據歷史經驗和其他因素，包括當前的經濟環境，持續評估其估計和假設，並在事實和情況需要時作出調整。這些估計數是基於截至財務報表日期可用的信息；因此，實際結果可能與這些估計數不同。
每股淨虧損-本公司在計算每股普通股淨收益(虧損)時採用兩級法，因為本公司已發行符合參與證券定義的股票。兩級法根據宣佈或累積的股息以及未分配收益的參與權，確定每一類普通股和參與證券的每股普通股淨收益(虧損)。兩級法要求普通股股東在該期間可獲得的收入(虧損)在普通股和參股證券之間根據他們各自獲得股息的權利進行分配，就好像這一期間的所有收入都已分配一樣。本公司將其可轉換優先股視為參與證券，因為如果普通股派發股息，這些證券的持有人將有權按照與普通股股東一致的基準獲得股息。本公司亦將提早行使購股權而發行的股份視為參與證券，因為該等股份的持有人在普通股派息時擁有不可沒收的股息權利。由於參與證券在合約上並無責任分擔本公司的虧損，因此在虧損期間，兩級法下並不需要進行分配。
8
每股普通股的基本淨收益(虧損)的計算方法是將每股普通股的淨收益(虧損)除以當期已發行普通股的加權平均數。普通股每股攤薄淨收益(虧損)是通過調整淨收益(虧損)以根據攤薄證券的潛在影響重新分配未分配收益來計算的。每股普通股攤薄淨虧損的計算方法是將攤薄淨虧損除以當期已發行普通股的加權平均數，其中包括潛在的稀釋性普通股。就此計算而言，可轉換優先股的股份被視為潛在稀釋性普通股。
在本公司報告淨虧損期間，每股普通股攤薄淨虧損與每股普通股基本淨虧損相同，因為如果稀釋性普通股的影響是反攤薄的，則不會假設已發行稀釋性普通股。(I)截至2023年3月31日的三個月內，
信用風險的集中度-可能使公司面臨集中信用風險的金融工具主要包括現金和現金等價物以及限制性現金。該公司的現金和受限現金餘額超過了聯邦存款保險公司的保險限額，該公司的現金等價物包括對美國政府貨幣市場基金的投資。本公司的現金及現金等價物和限制性現金由管理層認為具有高信用質量的大型金融機構持有。到目前為止，公司已經
3.公允價值計量
公允價值被定義為在計量日期在市場參與者之間的有序交易中出售一項資產或支付轉移一項負債而收到的價格。可用於計量公允價值的三種投入水平如下：
1級-投入是指公司在計量日期有能力獲得的相同資產或負債在活躍市場上的報價(未經調整)。
2級-投入是指活躍市場中類似資產或負債的可觀察的、未調整的報價、不活躍的市場中相同或類似資產或負債的未調整報價、或相關資產或負債的幾乎整個期限的可觀察或可觀察的市場數據所證實的其他投入。
3級- 輸入是資產或負債的不可觀察輸入。
該公司的現金等值項目包括對美國政府貨幣市場基金的投資，該基金的公允價值接近公允價值，並基於活躍市場相同證券的報價。現金按公允價值列報，由於其短期性，其公允價值接近公允價值。由於其短期性質，公司預付費用、其他流動資產、應付賬款和應計費用的公允價值接近其公允價值。
下表列出了有關公司按經常性公允價值計量的金融資產的信息，並指出了用於確定此類公允價值的公允價值層級的級別：
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截至2024年3月31日： |
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1級 |
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2級 |
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3級 |
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總 |
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資產： |
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現金等值物（貨幣市場） |
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- |
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$ |
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$ |
- |
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$ |
- |
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$ |
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截至2023年12月31日： |
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1級 |
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2級 |
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3級 |
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總 |
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資產： |
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現金等值物（貨幣市場） |
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$ |
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- |
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$ |
- |
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$ |
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$ |
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$ |
- |
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|
$ |
- |
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$ |
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9
4.財產和設備
以下是公司截至2024年3月31日和2023年12月31日的財產、設備及相關累計折舊和攤銷情況彙總：
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使用壽命 |
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3月31日， |
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2023年12月31日 |
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內部使用軟件 |
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$ |
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傢俱和固定裝置 |
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實驗室設備 |
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租賃權改進 |
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總資產和設備 |
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減去：累計折舊和攤銷 |
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( |
) |
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( |
) |
財產和設備合計(淨額) |
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$ |
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$ |
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5.應計費用和其他流動負債
應計費用和其他流動負債包括：
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3月31日， |
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2023年12月31日 |
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應計研究與開發費用 |
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$ |
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$ |
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應計一般和行政費用以及其他專業費用 |
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應計工資單費用 |
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應繳税金 |
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其他流動負債 |
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應計費用和其他流動負債總額 |
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$ |
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$ |
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6.租契
經營性租賃使用權資產
在
截至2024年3月31日和2023年12月31日的剩餘租賃條款和付款條款為
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截至三個月 |
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3月31日， |
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2024 |
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2023 |
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經營租賃費用 |
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$ |
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$ |
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可變租賃費用 |
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經營租賃總費用 |
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$ |
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$ |
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計入經營現金流的租賃負債計量金額所支付的現金 |
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$ |
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$ |
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10
下表提供了公司在截至12月31日的每一年內到期的未貼現的合同租金債務與截至2024年3月31日確認的經營租賃債務的對賬：
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截至十二月三十一日止的年度 |
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運營中 |
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2024 |
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$ |
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2025 |
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2026 |
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2027 |
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2028 |
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此後 |
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租賃付款總額 |
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減去：現值調整 |
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( |
) |
經營租賃負債總額 |
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$ |
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包括在資產負債表中： |
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租賃負債的流動部分-經營性 |
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租賃負債的非流動部分-經營性 |
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經營租賃負債總額 |
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$ |
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設備融資租賃
自2022年4月開始，公司根據ASC 842的規定，在融資安排下租賃了某些實驗室設備，並將其列為融資租賃，這些設備在公司的簡明資產負債表中分類為融資租賃負債，相關使用權資產記錄並在估計使用壽命內按直線法折舊。
截至2024年3月31日，公司設備融資租賃協議的加權平均剩餘租賃付款期、加權平均剩餘攤銷期限和加權平均有效利率為
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截至三個月 |
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3月31日， |
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2024 |
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2023 |
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ROU資產、財務的公允價值減少 |
$ |
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$ |
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融資租賃負債利息 |
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融資租賃費用總額 |
$ |
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$ |
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為計量租賃負債、包括在融資現金流中的金額支付的現金 |
$ |
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$ |
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11
下表對公司在截至12月31日的每一年內到期的剩餘設備融資租賃債務與2024年3月31日確認的設備融資租賃負債進行了對賬：
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截至十二月三十一日止的年度 |
設備融資租賃 |
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2024 |
$ |
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2025 |
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2026 |
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2027 |
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2028 |
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租賃付款總額 |
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減去：推定利息 |
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( |
) |
融資租賃負債總額 |
$ |
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包括在資產負債表中： |
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租賃負債的流動部分-融資 |
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租賃負債的非流動部分-融資 |
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融資租賃負債總額 |
$ |
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7.資本存量
截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司修訂和重述的公司註冊證書，前提是公司的法定股本
自公司於2023年11月2日首次公開招股登記聲明宣佈生效後，公司尚未發行的可轉換安全票據自動轉換為
公司預留了以下數量的普通股，用於行使已發行的股票期權、結算已發行的RSU以及未來發行基於股票的獎勵：
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3月31日， |
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2023年12月31日 |
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2021年計劃和2023年計劃下購買普通股的選擇權 |
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以普通股股份結算為條件的RSU |
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2021年計劃和2023年計劃下可供發行的股票 |
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根據2023年ESPP可供發行的股票 |
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為未來發行預留的普通股總股份 |
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12
8.股票薪酬
2021年2月，公司通過了《2021年股權激勵計劃》(以下簡稱《2021年計劃》)，向公司主要董事、高級管理人員、員工和顧問發放股票期權，以確保從股本中獲得利益。關於公司2023年11月的首次公開募股，公司通過了2023年股權激勵計劃(以下簡稱2023年計劃)和2023年員工購股計劃(簡稱2023年ESPP計劃，統稱為2021年計劃和2023年計劃，簡稱《計劃》)。這些計劃的目的是促進主要董事、高級管理人員、員工和顧問的利益與公司的成功保持一致，並提供薪酬機會以吸引、留住和激勵公司的董事、高級管理人員、員工和顧問。
根據2023年計劃，可以發行的普通股最高數量為
2024年1月1日，2023年計劃和2023年ESPP預留髮行的普通股股數自動增加
股票期權活動
根據2021年計劃授予的股票期權一般(I)受必要的服務要求限制，(Ii)
根據2023年計劃授予的股票期權一般(I)須遵守必要的服務要求，以及(Ii)
13
下表彙總了2021年計劃和2023年計劃下截至2024年3月31日的三個月的股票期權活動(加權平均剩餘合同期限(以年為單位)沒有以千為單位)：
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數量 |
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加權的- |
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加權的- |
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加權的- |
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集料 |
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股份 |
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(每股) |
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(每股) |
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(單位：年) |
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價值 |
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截至2023年12月31日的未償還債務 |
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$ |
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$ |
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授與 |
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已鍛鍊 |
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( |
) |
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被沒收 |
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( |
) |
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過期 |
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( |
) |
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截至2024年3月31日未完成 |
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$ |
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$ |
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$ |
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截至2024年3月31日未償還和可行使的既得期權 |
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$ |
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$ |
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$ |
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截至2024年3月31日未償還和可行使的未歸屬期權 |
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$ |
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$ |
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$ |
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截至2024年3月31日未償還和不可行使的未歸屬期權 |
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$ |
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$ |
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$ |
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截至2023年3月31日止三個月內已授出之購股權之加權平均授出日期公允價值為$
截至二零二四年三月三十一日止三個月及二零二三年三月三十一日止三個月內已授出之購股權之總授出日公平價值為$
在截至2024年3月31日的三個月中，該公司使用布萊克-斯科爾斯期權定價模型估計了授予的期權的公允價值，並在加權平均的基礎上提出了以下假設(未以千計)：
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截至三個月 |
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3月31日， |
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2024 |
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加權平均無風險利率 |
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% |
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預期期限(以年為單位) |
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預期波幅 |
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% |
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預期股息收益率 |
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% |
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預期股息收益率為
RSU活動
根據2023年計劃授予的RSU通常（i）符合必要的服務要求，以及（ii）
下表總結了截至2024年3月31日的三個月內2023年計劃下的RSU活動：
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數量 |
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加權的- |
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股份 |
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(每股) |
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截至2023年12月31日未歸屬 |
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- |
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$ |
- |
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授與 |
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既得 |
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- |
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被沒收 |
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- |
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- |
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截至2024年3月31日未歸屬 |
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$ |
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14
基於股票的薪酬費用
股票補償費用在公司未經審計的簡明經營和全面虧損報表中分類如下：
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截至三個月 |
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3月31日， |
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2024 |
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2023 |
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研發費用 |
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$ |
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一般和行政費用 |
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基於股票的薪酬總支出 |
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$ |
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$ |
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截至2024年3月31日，
9.每股淨虧損
普通股股東應佔每股普通股基本和稀釋淨虧損計算如下：
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截至三個月 |
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3月31日， |
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2024 |
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2023 |
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分子： |
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普通股股東應佔淨虧損 |
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( |
) |
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$ |
( |
) |
分母： |
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加權平均已發行普通股、基本普通股和稀釋後普通股 |
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普通股股東應佔每股基本虧損和稀釋後每股淨虧損 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
10.承付款和或有事項
租契-截至2024年3月31日，本公司已根據租賃協議作出租用辦公空間和融資設備的承諾(見附註6)。
承付款-截至2024年3月31日，公司已根據許可、收購、研究合作和贊助研究協議與第三方達成承諾(見附註11)。此外，本公司已與第三方就正常業務過程中的藥品製造和研究活動訂立服務協議，該協議一般可由本公司在
或有事件-公司可能不時有某些在正常業務過程中產生的或有負債。本公司確認任何已產生的相關法律費用，並在未來可能發生支出且該等支出可合理估計時，就該等或有負債事項計提負債。除2023年10月12日，Rocket PharmPharmticals，Inc.(以下簡稱“Rocket”)向美國紐約南區地區法院提起訴訟，指控公司和兩名個人挪用機密信息和商業祕密外，在本報告所述期間，公司並未參與任何懸而未決的重大訴訟或其他重大法律訴訟。個人被告是本公司分析開發團隊的一名現任員工和一名前員工，他們在2021年加入本公司之前都曾受僱於Rocket。起訴書稱，個別被告在2021年離開火箭之前下載了火箭公司的機密文件和其他專有材料，該公司利用這些信息推進其項目。起訴書要求未指明的損害賠償，並要求法院禁止該公司在針對心臟病的基因療法市場上競爭和工作。該公司聘請了法律顧問協助其對Rocket投訴中的指控進行持續審查，並對其對指控的辯護充滿信心。2023年12月7日，該公司提交了駁回申訴的動議，目前該動議已全面通報，正在等待法院審理。雖然不能確切地預測結果，也無法估計可能的損失，但公司目前預計最終結果不會對其候選產品的開發時間表產生重大不利影響。
15
賠償協議-在正常業務過程中，公司可以就某些事項向供應商、出租人、業務合作伙伴和其他各方提供不同範圍和條款的賠償，包括但不限於因違反此類協議或第三方提出的知識產權侵權索賠而產生的損失。此外，本公司已與董事會成員及高級管理人員訂立賠償協議，其中包括要求本公司就他們作為董事或高級管理人員的身份或服務而可能產生的某些責任作出賠償。根據這些賠償協議，公司未來可能需要支付的最大潛在金額在許多情況下是無限制的。在提交的所有期間內，本公司沒有因此類賠償而產生任何物質成本。
11.許可、收購、研究和合作以及贊助研究協議
Adverum生物技術公司-2021年1月25日，該公司與Adverum BioTechnologies Inc.(“Adverum”)簽訂了一項獨家許可協議，授權使用與治療弗里德里希共濟失調(FA)引起的心肌病有關的材料和技術(“Adverum協議”)。根據Adverum協議，公司獲得了公司繼續開發的一系列發明、專利權、技術和許可方法，公司將承擔全球範圍內的所有開發和商業化活動。根據Adverum協議，公司一次性支付了不可退還的費用#美元。
Adverum協議一直有效，直至最後一個特許權使用費期限屆滿之日終止為止。公司可以與以下公司終止Adverum協議
康奈爾大學-於2020年5月27日，本公司訂立
作為康奈爾許可協議的初始對價，該公司向康奈爾支付了現金預付款#美元
在一個國家/地區，給定許可產品的版税期限到期後，相應的許可將變為非獨家和免版税。此外，康奈爾大學的每一項許可協議均可在九十年(
截至2023年3月31日的三個月內，公司
16
Stelios治療公司-Stelios Treateutics，Inc.(“Stelios”)是一家早期公司，為罕見的心臟疾病，包括致心律失常的心肌病和TNNI3相關的肥厚型心肌病，開發新腺相關AAV基因療法。在……上面
加州大學聖地亞哥分校校董-Stelios於2020年4月23日和2020年8月6日分別與UCSD的董事們簽訂了獨家全球許可協議(分別為“第一份UCSD協議”和“第二份UCSD協議”)，分別許可與致心律失常的右室心肌病和肥厚型心肌病的基因療法相關的材料和知識產權。第一個UCSD協議和第二個UCSD協議分別涉及該公司為其LX2021和LX2022項目所做的開發工作。根據第一個UCSD協議和第二個UCSD協議，該公司獲得了其繼續開發的發明、專利權、技術和許可方法，並承擔了與許可技術有關的所有全球開發和商業化活動。第一個UCSD協議和第二個UCSD協議要求Stelios一次性支付不可退還的現金費用#美元
於2021年10月4日，本公司與UCSD董事訂立獨家全球許可協議(“第三UCSD協議”及與第一份UCSD協議及第二份UCSD協議，“UCSD協議”)，以取得LX2020的相關材料及知識產權，LX2020是一種治療心律失常的右室心肌病基因療法。第三份UCSD協議涉及該公司為其LX2020計劃所做的開發工作。根據第三份UCSD協議，該公司獲得了其繼續開發的發明、專利權、技術和許可方法，並承擔了與許可技術有關的所有全球開發和商業化活動。第三份UCSD協議要求公司一次性支付不可退還的現金費用#美元
2021年12月3日，本公司簽訂了
威爾康奈爾醫學院-2021年2月2日，公司與威爾·康奈爾醫學院就2020年5月27日簽署的康奈爾許可協議簽訂了研究合作協議(“WCM”和“WCM協議”)。本公司承諾為WCM的科學研究提供資金，以進一步調查並可能增強根據許可協議授權給本公司的技術。
17
根據WCM協議的條款，根據WCM協議的定義，每項WCM發明、聯合發明和相關聯合成果適用於WCM協議中定義的改進，並且本公司已選擇修訂康奈爾許可協議，公司有權真誠地與WCM談判，根據康奈爾專利權、康奈爾權利和康奈爾在聯合專利權中的權益，在該領域開發、製造、製造、使用、要約銷售、銷售、銷售和進口衍生產品。在截至2023年3月31日的三個月內，公司產生了
WCM協議根據其條款於2024年1月到期。
12.後續活動
對後續事件的評估將持續到2024年5月9日，也就是這些未經審計的簡明財務報表發佈並可供發佈的日期。
2024年4月13日，公司與UCSD的董事會(“第三個UCSD SRA”)就公司的LX2022計劃與第二個UCSD協議簽訂了第三個贊助研究協議。根據第三份UCSD SRA的條款，公司首先有權在UCSD董事擁有的任何結果發明或本公司與UCSD董事共同擁有的任何結果發明中獲得非獨家或獨家的、可再許可的、有版税的、永久的和可轉讓的全球許可，並且公司保留對公司擁有的任何結果發明的權利。第三個UCSD SRA具有
2024年4月19日，公司就第一個UCSD協議對公司LX2021計劃的第一個UCSD SRA(修訂後的第一個UCSD SRA)進行了修訂。修訂後的第一個UCSD SRA將第一個UCSD SRA的期限延長至2026年12月，並規定了額外的研發研究和費用。根據經修訂的第一份UCSD SRA，須向公司發出發票的總成本為$
2024年4月21日，公司與康奈爾大學簽訂了第三份許可協議(“第三康奈爾許可協議”)。根據第三項康奈爾許可協議，康奈爾大學授予該公司獨家許可，在康奈爾大學代表公司進行的動物研究中產生的某些專利權下執業，並授予非獨家許可，獲得有關FA心肌病的基因療法以及正在進行的AAVrh.10hFXN治療FA心肌病的AAVrh.10hFXN正在進行的1A期試驗中產生的當前和未來數據的技術訣竅。這兩個許可證都是全球範圍的，涵蓋了人類和非人類預防和治療用途的產品。康奈爾大學還授予該公司參考康奈爾大學研究FA心肌病基因療法的新藥申請的權利。
第三份康奈爾許可協議規定，公司將向康奈爾支付許可證發放費和初始數據傳輸費，總額為$
第三康奈爾許可協議包含其他習慣許可條款，包括與再許可、開發、商業化、里程碑、版税、知識產權和終止相關的條款。產品在特定國家/地區的適用版税期限到期後，公司應保留對數據和專有技術的非獨家、免版税許可，包括繼續在該國家/地區銷售此類產品。
如果公司(I)違反第三康奈爾許可協議(受治療期限制)，(Ii)參與任何質疑許可專利有效性的訴訟，(Iii)在未經康奈爾事先書面同意的情況下發布許可數據，或(Iv)未達到某些里程碑，康奈爾可終止第三康奈爾許可協議。如果康奈爾公司不努力開發和銷售一種產品，該公司還可以部分地逐個產品地終止第三康奈爾許可協議。公司可以終止第三康奈爾許可協議，全部或部分涉及參考權，或許可的數據、專有技術或專利權，
18
項目2.管理層的討論和D財務狀況和經營成果分析。
你應該閲讀以下對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析，以及我們未經審計的簡明財務報表和本季度報告10-Q表中其他部分的相關附註。由於許多因素的影響，包括本季度報告10-Q表中“風險因素”部分列出的那些因素，我們的實際結果可能與以下討論和分析中包含的前瞻性陳述中描述或暗示的結果大不相同。另請參閲標題為“關於前瞻性陳述的特別説明”的章節。除文意另有所指外，本季度報告中10-Q表格中提及的“我們”、“我們”和“我們”指的是Lexeo治療公司。
我們是一家臨牀階段的基因藥物公司，致力於通過應用開創性科學從根本上改變疾病的治療方式來改變醫療保健。通過針對我們針對的破壞性疾病的根本遺傳原因，我們尋求產生實質性的積極影響，並減輕給接受治療的人、他們的照顧者和醫療保健系統帶來的壓倒性負擔。我們目前的渠道包括針對患者羣體的候選人，這些患者給社會帶來了重大負擔，最適合我們的遺傳醫學方法。
我們最先進的心血管產品候選產品LX2006用於治療Friedreich‘s共濟失調或FA心肌病患者，目前正在進行1/2期臨牀試驗SunISE-FA的評估。我們觀察到，在隊列1(n=1)和隊列2(n=2)中接受心臟活檢的三名患者的心臟中Frataxin蛋白表達增加，我們預計將在2024年年中報告這項試驗的更多中期數據。我們第二先進的心血管產品候選LX2020用於治療致心律失常的心肌病，或ACM，由PKP2基因，被稱為PKP2-ACM，於2023年7月獲得美國食品和藥物管理局(FDA)的研究新藥或IND批准，目前正在正在進行的1/2期臨牀試驗HERHERIC-PKP2中進行評估。LX2020於2023年12月獲得FDA的快速通道和孤兒藥物指定。我們預計將在2024年下半年提供第一隊列的中期數據讀數。
我們的主要阿爾茨海默病候選產品LX1001用於治療載脂蛋白E4阿爾茨海默病純合子患者正在進行1/2期試驗。2022年12月，我們報告説，我們觀察到保護蛋白的表達水平增加，載脂蛋白2，在第一劑隊列中，並且在第一劑隊列中核心阿爾茨海默病生物標記物的改善趨勢一致。我們在2023年第四季度完成了試驗的登記，並預計在2024年下半年報告1/2期臨牀試驗中所有隊列的更多中期數據。
我們的目標是那些精準醫學滲透率有限的疾病，我們將其定義為治療疾病潛在分子機制的藥物，我們認為基因療法作為關鍵治療選擇發揮作用的機會很大。我們認為，我們最初瞄準的特定適應症，FA心肌病、PKP2-ACM和APOE4相關的阿爾茨海默病，非常適合基因治療，在這種情況下，單次給藥有可能通過治療疾病的根本遺傳原因來恢復功能喪失或最大限度地減少功能獲得突變。儘管目前幾乎沒有精準藥物被批准用於治療心血管疾病或阿爾茨海默病，但FDA最近的批准表明，願意批准基於生物標記物和功能終點的新的精準藥物。隨着診斷技術的改進和檢測的增加，這些發展可能會為全球製藥市場採用精確藥物提供最實質性的機會之一。
我們的每一種候選基因療法都利用了載體結構、劑量和給藥途徑，我們相信這將為我們針對每種疾病的候選產品帶來最有利的生物分佈和安全性。我們最先進的心血管和APOE4相關阿爾茨海默病項目使用AAVrh10載體，因為它在心肌細胞和神經元中都有很高的轉導效率，如果有機會使用比其他成熟的AAV血清型更低的劑量，毒性可能更低，以及先前存在的免疫力較低。
通過針對每種目標疾病專門定製我們的技術方法，我們相信我們可以優化我們的計劃，以實現產生治療效果的最高可能性。我們的目標是在特定的患者亞組中採用基因定義的適應症，這些患者具有通過改善功能終點或生物標記物來證明治療效果的潛力，具有高度未滿足的需求和巨大的市場機會，已在相關的臨牀前模型中建立了概念驗證，並組織了患者倡導團體和可識別的患者羣體。除了針對心血管疾病和APOE4相關的阿爾茨海默病，我們認為我們目前的方法可以利用AAVRh10來解決這些疾病之外，我們還在進行發現工作，以確定具有最佳潛在治療方案的下一代載體技術。最後，我們不斷尋求通過與學術機構的關係來加強我們的渠道，使我們能夠獲得尖端基因藥物研究，其中不僅包括AAV基因療法，還包括其他潛在的治療有效載荷類型和非病毒輸送系統。2023年8月，我們宣佈了Sarepta Treateutics，Inc.的一項戰略投資，以探索我們臨牀前心血管領域的合作機會。
19
到目前為止，我們的運營資金主要來自出售我們的可轉換優先股和普通股的收益，包括我們的私募、首次公開募股以及隨後部分行使承銷商購買額外普通股的30天選擇權。截至2024年3月31日，我們擁有1.95億美元的現金和現金等價物，我們通過首次公開募股和隨後部分行使承銷商購買額外普通股的30天選擇權籌集了總計1.03億美元的淨收益，以及分別約8880萬美元、1.85億美元和390萬美元的私募、可轉換股權證券銷售和可轉換安全票據的淨收益(詳情請參閲本季度報告其他部分的未經審計的綜合財務報表附註7)。自開始運營以來，我們發生了重大的運營虧損。我們能否產生足夠的產品收入來實現盈利，將在很大程度上取決於我們目前的一個或多個基因治療候選藥物或任何未來基因治療候選藥物的成功開發和最終商業化。截至2024年3月31日的三個月和截至2023年12月31日的年度，我們的淨虧損分別為2170萬美元和6640萬美元，截至2024年3月31日的累計赤字為2.035億美元。我們預計，在可預見的未來，隨着我們通過臨牀前和臨牀開發來推進我們當前和未來的候選產品，繼續建立我們的業務並過渡到上市公司運營，我們將繼續遭受重大虧損。
我們預計至少在未來幾年將繼續出現淨運營虧損，我們預計我們的研發費用、一般和行政費用以及資本支出將繼續增加。我們預計，由於我們正在進行的活動，我們的費用和資本需求將大幅增加，因為我們：
20
我們運營結果的組成部分
收入
到目前為止，我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入。如果我們針對LX2006、LX1001和LX2020或任何未來候選產品的開發工作取得成功並獲得監管部門批准，或者如果我們與第三方簽訂了合作或許可協議，我們未來可能會從產品銷售、版税或此類合作或許可協議的付款中獲得收入，或者產品銷售和此類協議付款的組合。
運營費用
研發
研究和開發費用包括我們的研究活動產生的成本，包括我們的發現努力以及我們計劃的臨牀前和臨牀開發。這些費用包括：
我們按所發生的費用來支付研究和開發費用。用於未來研究和開發活動的貨物和服務的不可退還的預付款在活動進行時或收到貨物時而不是在付款時支出。當第三方服務提供商的賬單條款與我們的期末不符時，我們需要對我們在給定會計期間發生的對第三方的債務進行估計，並在該期間結束時記錄應計項目。我們根據我們對研發計劃的瞭解、在此期間提供的服務、相關活動的過去歷史記錄以及第三方服務合同的預期期限(如果適用)來進行這些估計。如果根據要執行的工作範圍的變化修改時間表或合同，我們將在預期的基礎上相應地修改我們對應計費用的估計；因此，實際結果可能與我們的估計不同。許可協議項下的預付款在收到許可時支出，許可協議項下的年度維護費用在發生費用的期間支出。許可協議下的里程碑付款在里程碑被確定為可能實現且相關金額可合理評估的期間應計，並確認相應的費用。
我們的直接研發費用是按計劃跟蹤的，主要包括外部成本，如支付給CRO、CMO、中心實驗室和某些外部顧問的費用，這些費用與我們的研究和發現、臨牀前開發、工藝開發、製造、臨牀開發、臨牀試驗、監管和質量保證活動有關。我們不會將專業服務成本、許可費和其他類似成本分配給特定計劃，因為這些成本部署在多個計劃中。
21
研發活動是我們業務模式的核心，佔我們運營費用的很大一部分。處於臨牀開發後期階段的候選產品通常比處於臨牀開發早期階段的候選產品具有更高的開發成本，這主要是因為後期臨牀試驗的規模和持續時間都有所增加。因此，我們預計，在可預見的未來，隨着我們進一步推進LX2006、LX2020、LX1001以及我們可能開發、進入和通過臨牀前研究和臨牀試驗並尋求監管批准的任何其他未來候選產品，我們的研究和開發費用將以絕對值大幅增加。由於臨牀前和臨牀開發本身的不可預測性，我們無法確定我們候選產品的當前或未來臨牀前研究和臨牀試驗的啟動時間、持續時間或完成成本。臨牀和臨牀前開發時間表、成功的概率和開發成本可能與預期大不相同。我們預計，我們將根據正在進行的和未來的研究結果、臨牀前研究和臨牀試驗、監管發展以及我們對每個候選產品的商業潛力的評估，不斷決定要開發哪些候選產品以及向每個候選產品提供多少資金。此外，我們無法預測我們目前或未來的任何候選產品是否將受到未來合作的影響，何時將確保此類安排(如果有的話)，以及此類安排將在多大程度上影響我們的開發計劃和資本要求。我們也無法預測何時(如果有的話)我們將從我們的候選產品中獲得收入來抵消我們的支出。
一般和行政
一般和行政費用主要包括行政、會計、業務發展、法律、人力資源和行政職能人員的人事費用，包括薪金、福利和基於股票的薪酬費用。一般和行政費用還包括未以其他方式計入研發費用的公司設施成本、折舊和其他費用，其中包括未以其他方式計入研發費用的設施和保險的租金和維護的直接或已分配費用，以及法律、諮詢、投資者和公共關係、會計和審計服務的專業費用。
我們預計，在近期至中期內，我們的一般和行政費用將大幅增加，因為我們產生了與上市公司運營相關的額外費用，包括與保持遵守美國證券交易委員會(美國證券交易委員會)的規則和法規以及適用於全國性證券交易所上市公司的標準、投資者關係活動以及其他行政和專業服務相關的保險費和審計、法律、監管和税務相關服務的費用增加。我們還計劃增加我們的一般和行政人員，以支持我們計劃的持續研發和業務的增長。
其他收入(費用)
其他收入(支出)包括淨匯兑損益。
利息開支
利息支出主要與我們的融資使用權資產設備租賃以及自2023年8月以來我們的可轉換安全票據負債餘額的折價攤銷有關。
利息收入
利息收入主要與我們投資美國政府貨幣市場基金所賺取的利息，以及計息的活期存款現金賬户所賺取的利息有關。
所得税
所得税撥備包括我們開展業務的美國聯邦和州所得税。自成立以來，我們沒有為每年產生的淨虧損或研發税收抵免記錄任何所得税優惠，因為我們相信，根據現有證據的權重，我們所有的淨運營虧損（NOL）、結轉和税收抵免很可能無法實現。因此，我們已對2024年3月31日、2023年12月31日、2023年3月31日和2022年12月31日的淨遞延所得税資產記錄了全額估值撥備。截至2024年3月31日、2023年12月31日、2023年3月31日和2022年12月31日，我們沒有未確認的税收優惠。
22
行動的結果
截至2024年3月31日與2023年3月31日的三個月比較
下表彙總了截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的運營結果(單位：千)：
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截至3月31日的三個月， |
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|||||||||
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2024 |
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2023 |
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|
變化 |
|
|||
運營費用 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研發 |
|
$ |
15,742 |
|
|
$ |
16,438 |
|
|
$ |
(696 |
) |
一般和行政 |
|
|
7,549 |
|
|
|
2,852 |
|
|
|
4,697 |
|
總運營支出 |
|
|
23,291 |
|
|
|
19,290 |
|
|
|
4,001 |
|
營業虧損 |
|
|
(23,291 |
) |
|
|
(19,290 |
) |
|
|
(4,001 |
) |
其他收入和支出 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
其他收入(費用)，淨額 |
|
|
(5 |
) |
|
|
(4 |
) |
|
|
(1 |
) |
利息開支 |
|
|
(37 |
) |
|
|
(50 |
) |
|
|
13 |
|
利息收入 |
|
|
1,651 |
|
|
|
687 |
|
|
|
964 |
|
其他收入和支出合計 |
|
|
1,609 |
|
|
|
633 |
|
|
|
976 |
|
所得税前營業虧損 |
|
|
(21,682 |
) |
|
|
(18,657 |
) |
|
|
(3,025 |
) |
所得税 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
淨虧損和綜合虧損 |
|
$ |
(21,682 |
) |
|
$ |
(18,657 |
) |
|
$ |
(3,025 |
) |
研發費用
下表總結了截至2024年和2023年3月31日的三個月發生的研發費用（單位：千）：
|
|
截至3月31日的三個月， |
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|||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
變化 |
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|||
按計劃列出的直接外部研發費用： |
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|
|
|
|
|
|
|
|||
LX2020 |
|
$ |
4,106 |
|
|
$ |
3,614 |
|
|
$ |
492 |
|
LX2006 |
|
|
3,214 |
|
|
|
4,410 |
|
|
|
(1,196 |
) |
LX1001 |
|
|
1,618 |
|
|
|
2,590 |
|
|
|
(972 |
) |
其他計劃 |
|
|
525 |
|
|
|
991 |
|
|
|
(466 |
) |
按計劃分列的直接外部研發費用總額 |
|
|
9,463 |
|
|
|
11,605 |
|
|
|
(2,142 |
) |
未分配的研究和開發費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
基於員工和股票的薪酬支出 |
|
|
5,010 |
|
|
|
2,808 |
|
|
|
2,202 |
|
與實驗室相關的費用和用品 |
|
|
370 |
|
|
|
333 |
|
|
|
37 |
|
專業費用 |
|
|
341 |
|
|
|
550 |
|
|
|
(209 |
) |
其他未分配費用，包括設施 |
|
|
558 |
|
|
|
1,142 |
|
|
|
(584 |
) |
未分配的研究和開發費用總額： |
|
|
6,279 |
|
|
|
4,833 |
|
|
|
1,446 |
|
研發費用總額 |
|
$ |
15,742 |
|
|
$ |
16,438 |
|
|
$ |
(696 |
) |
與截至2023年3月31日的三個月相比，截至2024年3月31日的三個月的總研發費用淨減少70萬美元，這主要是由於(I)里程碑費用減少，其中包括2023年實現並支付給Adverum的350萬美元的開發里程碑，(Ii)非臨牀和臨牀前費用250萬美元，主要與我們的早期心血管和中樞神經系統疾病計劃有關，以及(Iii)其他未分配費用60萬美元。(I)員工薪酬和基於股票的薪酬支出增加220萬美元，主要是由於在截至2024年3月31日的三個月中增加了員工和股權獎勵，(Ii)化學、製造和控制或CMC支出增加了180萬美元，以及(Iii)臨牀試驗成本增加了90萬美元，部分抵消了這些減少。
一般和行政費用
與截至2023年3月31日的三個月相比，截至2024年3月31日的三個月的一般和行政費用淨增加470萬美元，主要是由於(I)法律費用和相關成本增加270萬美元，(Ii)員工薪酬和基於股票的薪酬支出增加120萬美元，主要是由於在截至2024年3月31日的三個月內授予股權獎勵，以及(Iii)第三方審計、會計和專業服務提供商費用和商業保險費用增加50萬美元，主要是由於我們在2023年11月成為一家上市公司。
23
利息收入
我們確認截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的利息收入分別為170萬美元和70萬美元，主要與我們投資美國政府貨幣市場基金賺取的利息有關，2024年的平均投資餘額增加，原因是我們從IPO收到的淨收益以及承銷商隨後在2023年11月部分行使購買額外股票的選擇權，以及我們從2024年3月的私募發行收到的淨收益。
流動資金和資本資源
流動資金來源
自成立以來，我們沒有從產品銷售中獲得任何收入，併發生了重大運營虧損和運營現金流為負的情況。我們預計在可預見的未來，隨着我們推進候選產品的臨牀開發，將產生鉅額費用和運營虧損。自公司成立至2024年3月31日，我們的運營資金主要來自出售普通股、可轉換安全票據和可轉換股本證券的淨收益總額3.78億美元。截至2024年3月31日和2023年12月31日，我們的現金和現金等價物分別為1.95億美元和1.215億美元。
根據我們目前的運營計劃，我們預計2023年11月首次公開募股和隨後部分行使承銷商購買額外股份的選擇權和2024年3月私募發行的淨收益，加上我們現有的現金和現金等價物，將足以支付我們計劃到2027年的運營費用和資本支出要求。我們未來的總資本需求將取決於許多因素，並受制於標題為“風險因素.”
現金流
下表彙總了截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的現金來源和使用情況(單位：千)：
|
|
截至3月31日的三個月， |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
用於經營活動的現金淨額 |
|
$ |
(14,867 |
) |
|
$ |
(18,374 |
) |
投資活動所用現金淨額 |
|
|
(193 |
) |
|
|
— |
|
融資活動提供(用於)的現金淨額 |
|
|
88,654 |
|
|
|
(98 |
) |
現金淨增(減) |
|
$ |
73,594 |
|
|
$ |
(18,472 |
) |
經營活動
在截至2024年3月31日的三個月中，經營活動中使用的現金淨額主要包括我們2170萬美元的淨虧損，但由運營資產和負債變化提供的400萬美元現金淨額、230萬美元的股票薪酬支出以及50萬美元的運營和財務使用權資產折舊和攤銷部分抵消了這一淨虧損。
在截至2023年3月31日的三個月內，經營活動中使用的現金淨額主要包括我們的淨虧損1870萬美元和用於運營資產和負債變化的現金淨額60萬美元，但被我們用於運營和融資租賃的使用權資產折舊和攤銷40萬美元以及基於股票的薪酬支出40萬美元部分抵消。
投資活動
在截至2024年3月31日的三個月中，用於投資活動的現金淨額為20萬美元，其中包括購買實驗室設備和內部使用軟件。
在截至2023年3月31日的三個月內，沒有現金用於投資活動或由投資活動提供現金。
融資活動
在截至2024年3月31日的三個月中，融資活動提供的現金淨額主要包括私募發行收到的8880萬美元的淨收益，但被設備融資租賃本金支付的10萬美元部分抵消。
24
在截至2023年3月31日的三個月內，用於融資活動的現金淨額主要包括設備融資租賃的本金付款。
資金需求
我們預計，與我們正在進行的活動相關的費用和資本需求將大幅增加，特別是隨着我們推進主要候選產品和其他開發計劃，以及與上市公司運營相關的成本。因此，除了首次公開募股和隨後部分行使承銷商購買額外普通股的選擇權以及私募外，我們還將繼續需要大量額外資金來支持我們的持續運營。
我們未來營運和資本需求的時間和數額將主要取決於許多因素，包括：
我們可能無法以優惠條款籌集更多資金或達成潛在的合作、戰略合作伙伴關係或營銷、分銷、許可或其他類似協議或安排，或者根本不能。在一定程度上，我們通過出售股權或可轉換債券籌集額外資本，您的所有權權益將被稀釋。如果我們未能在需要時籌集資金或達成協議或安排，我們可能不得不大幅推遲、縮減或停止我們候選產品的開發或商業化，或授予開發和營銷我們原本更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。
關鍵會計政策和重大判斷和估計
我們管理層對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們的財務報表為基礎的，這些報表是根據美國公認會計原則或美國公認會計原則編制的。我們的財務報表和相關披露的編制要求我們作出估計和判斷，以影響我們財務報表中報告的資產、負債、費用和或有負債的披露。我們基於歷史經驗、已知趨勢和事件以及我們認為在當時情況下合理的各種其他因素進行估計，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值的判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值並不是從其他來源很容易看出的。我們在持續的基礎上評估我們的估計和假設。在不同的假設或條件下，我們的實際結果可能與這些估計不同。
25
除本季度報告10-Q表中包含的簡明財務報表附註2所披露的信息外，與我們於2024年3月11日提交給美國證券交易委員會的10-K表格年度報告中所描述的截至2023年12月31日的經審計的合併財務報表中描述的那些相比，我們的關鍵會計估計沒有重大變化。
《就業法案》會計選舉
根據2012年JumpStart Our Business Startups Act的規定，我們有資格成為“新興成長型公司”。作為一家新興成長型公司，我們選擇利用延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則，並採用新興成長型公司可用的某些減少的披露要求。由於會計準則選舉的結果，我們將不會像其他非新興成長型公司的公眾公司一樣，受到實施新會計準則或修訂會計準則的相同時間的限制。
項目3.數量和質量關於市場風險的權威性披露
我們是一家較小的報告公司，根據交易法第12b-2條的定義，我們不需要提供本項目下的信息。
第4項.控制和程序。
信息披露控制和程序的評估
根據交易所法案第13a-15(D)條的要求，我們的管理層，包括我們的首席執行官和我們的首席財務官，對我們的財務報告內部控制進行了評估，以確定在本Form 10-Q季度報告涵蓋的期間內是否發生了任何對我們的財務報告內部控制產生重大影響或合理地可能產生重大影響的變化。根據對我們在2024年3月31日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至該日期，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的。
財務報告內部控制的變化
在截至2024年3月31日的財政季度內，我們對財務報告的內部控制(如交易法規則13a-15(F)和15d-15(F)所定義)沒有發生重大影響或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
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第II部分--加班她的信息
項目1.法律程序種子植物。
有時，我們可能會捲入在正常業務過程中出現的法律訴訟。2023年10月12日，Rocket向美國紐約南區地區法院提起訴訟，指控Lexeo和兩名個人挪用機密信息和商業祕密等。個別被告是Lexeo分析開發團隊的一名現任員工和一名前員工，兩人在2021年加入Lexeo之前都曾受僱於Rocket。起訴書稱，個別被告在2021年離開火箭之前下載了火箭公司的機密文件和其他專有材料，Lexeo利用這些信息來推進其項目。起訴書要求未指明的損害賠償，並要求法院禁止Lexeo在針對心臟病的基因療法治療市場上競爭和工作。我們聘請了法律顧問協助我們對火箭投訴中的指控進行正在進行的審查，並對我們對指控的辯護充滿信心。2023年12月7日，我們提交了駁回申訴的動議，目前該申訴已全面通報，正在等待法院審理。雖然不可能確切地預測結果，也無法估計可能的損失，但我們目前預計最終結果不會對我們開發候選產品的時間表產生重大不利影響。無論最終結果如何，訴訟都可能因辯護和和解費用、管理資源分流、損害我們的聲譽等因素而對我們產生不利影響。
第1A項。RISK因子。
投資我們的普通股涉及很高的風險。在決定投資我們的普通股之前，您應該仔細考慮以下描述的風險和不確定性，以及本季度報告中的所有其他信息，包括標題為“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”的部分，以及本季度報告中其他部分包含的財務報表和相關注釋。下面描述的風險和不確定性並不是我們面臨的唯一風險和不確定性。我們沒有意識到，或者我們目前認為不是實質性的其他風險和不確定性，也可能成為影響我們的重要因素。如果發生以下任何風險，我們的業務、財務狀況、經營業績和前景都可能受到重大不利影響。在這種情況下，我們普通股的價格可能會下跌，你可能會損失部分或全部投資。我們不能保證以下討論的任何事件都不會發生。
風險因素摘要
投資我們的普通股涉及很高的風險，因為我們的業務受到許多風險和不確定因素的影響，如下所述。使投資我們的普通股具有風險的主要因素和不確定因素包括：
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與我們的財務狀況和資本需求有關的風險
自成立以來，我們遭受了重大損失。我們預計未來幾年將出現虧損，可能永遠不會實現或保持盈利。
自我們成立以來，我們已經發生了重大的淨虧損，我們預計在可預見的未來將繼續發生重大的費用和運營虧損。在截至2023年12月31日的財年和截至2024年3月31日的三個月，我們分別發生了6640萬美元和2170萬美元的淨虧損，截至2024年3月31日，我們的累計赤字為2.035億美元。我們的運營資金主要來自私募獲得的約8880萬美元的淨收益和我們首次公開募股以及隨後部分行使承銷商購買額外普通股的30天選擇權籌集的1.03億美元的淨收益，以及分別來自出售我們的可轉換股本證券和可轉換安全票據的總計1.85億美元和390萬美元的淨收益。我們沒有獲準商業化的產品，也從未從產品銷售中獲得任何收入。
我們的主要候選產品仍處於早期臨牀開發階段。我們預計未來幾年將繼續產生鉅額費用和運營虧損。我們的運營費用和淨虧損可能會在不同季度和年度之間大幅波動。我們預計我們的費用將大幅增加，因為我們：
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到目前為止，我們還沒有從我們的候選產品商業化中產生任何收入。為了實現並保持盈利，我們必須成功地開發並最終將產生可觀收入的候選產品商業化。這將要求我們在一系列具有挑戰性的活動中取得成功，包括完成我們的候選產品的臨牀前測試和臨牀試驗，獲得監管部門的批准，以及製造、營銷和銷售我們可能獲得監管部門批准的任何候選產品，以及發現和開發其他候選產品。我們只是處於這些活動的初步階段，我們所有的候選產品都處於早期臨牀試驗或臨牀前開發階段。我們可能永遠不會在這些活動中取得成功，即使我們成功了，也可能永遠不會產生任何足以實現盈利的收入或收入。
即使我們實現了盈利，我們也可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。如果我們不能盈利並保持盈利，將降低公司的價值，並可能削弱我們籌集資金、擴大業務、維持我們的開發努力、獲得產品批准、使我們的產品多樣化或繼續運營的能力。我們公司的價值下降也可能導致您的全部或部分投資損失。
我們的經營歷史有限，且沒有產品商業化的歷史，這可能使投資者難以評估我們迄今為止業務的成功程度以及評估我們未來的可行性。
我們是一家臨牀階段的基因藥物公司，運營歷史有限。我們於2020年開始了實質性的業務運營，到目前為止，我們的運營主要集中在組織和配備我們的公司、業務規劃、籌集資金、達成合作和許可協議，為我們的候選產品和基因治療流水線開展臨牀前和臨牀研究和開發活動，以及通過CRO和其他第三方為我們的候選產品進行臨牀試驗。到目前為止，我們還沒有證明我們有能力成功完成內部贊助的臨牀試驗，完成關鍵的臨牀試驗，以商業規模製造產品或安排第三方代表我們這樣做，或進行成功商業化所需的銷售和營銷活動。因此，如果我們有更長的運營歷史或成功開發和商業化產品的歷史，您對我們未來成功或生存能力的任何預測都可能不那麼準確。
我們將需要大量的額外資金來履行我們的財務義務和實現我們的業務目標。如果我們無法在需要的時候籌集資金，我們可能會被迫削減計劃中的業務和對增長戰略的追求。
我們將需要大量的未來資金，以便完成我們主要候選產品的計劃和未來的臨牀開發，我們其他候選產品的臨牀前開發，以及這些候選產品的潛在商業化(如果有)。我們預計，由於我們計劃對主要候選產品進行臨牀試驗，我們的支出水平將大幅增加。此外，如果我們的任何候選產品獲得市場批准，我們預計將產生與產品銷售、醫療事務、營銷、製造和分銷相關的鉅額費用。我們還預計會產生與上市公司運營相關的額外成本。因此，我們將需要獲得與我們的持續業務有關的大量額外資金。如果我們無法在需要時或在可接受的條件下籌集資金，我們將被迫推遲、減少或取消某些臨牀試驗、研發計劃或其他操作。
截至2024年3月31日，我們擁有1.95億美元的現金和現金等價物。鑑於私募於2024年3月完成時收到約8880萬美元的淨收益，我們相信我們的現金和現金等價物將足以支付我們到2027年的運營費用和資本需求。這一估計是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可以比預期更快地使用可用的資本資源。可能會發生我們無法控制的變化，導致我們在此之前消耗我們的可用資本，包括我們開發活動的變化和進展、獲得更多候選產品以及法規的變化。我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括：
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我們將需要額外的資金來實現我們的業務目標。儘管新冠肺炎疫情或烏克蘭和以色列持續不斷的地緣政治衝突的長期經濟影響很難評估或預測，但這些事件都對全球金融市場造成了重大幹擾，並導致全球經濟普遍放緩。此外，通貨膨脹率，特別是美國的通貨膨脹率最近上升到了幾十年來未曾見過的水平。通脹上升可能會導致運營成本增加，並可能影響我們的運營預算，特別是在勞動力成本增加和招聘合格人員方面的相關困難方面。此外，美國聯邦儲備委員會(Federal Reserve)已經上調了利率，並可能進一步上調利率，以迴應對通脹的擔憂。利率上升，特別是如果再加上政府支出的減少和金融市場的波動，可能會進一步增加經濟的不確定性，並加劇這些風險。如果中斷和放緩加深或持續下去，我們可能無法以優惠條件獲得更多資本，甚至根本無法獲得額外資本，這可能在未來對我們的財務狀況產生負面影響，我們可能被迫削減計劃中的運營和對增長戰略的追求。
籌集額外資本可能會對我們的股東造成稀釋，限制我們的運營，或者要求我們放棄對我們的技術或候選產品的權利。
在此之前，如果我們能夠產生可觀的收入，我們可能會通過股票發行、政府或私人團體贈款、債務融資以及許可和合作協議的組合來滿足我們的現金需求。我們目前沒有任何承諾的外部資金來源。在我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本的情況下，您的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他優惠，對您作為普通股股東的權利產生不利影響。債務融資和優先股融資可能涉及的協議包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，例如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。
如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排籌集更多資金，我們可能需要放棄對我們的技術、未來收入流或候選產品的寶貴權利，以可能對我們不利的條款授予許可證，或承諾未來的支付流。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或者授予開發和營銷我們本來更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。
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與我們的候選產品開發相關的風險
我們的業務取決於我們通過臨牀前研究和臨牀試驗推動我們當前和未來的候選產品、獲得市場批准並最終將其商業化的能力。如果我們無法或在此過程中遇到重大延誤，我們的業務將受到實質性損害。
我們投入了大量的時間和財力來開發我們的候選產品和技術平臺。我們的業務取決於我們是否有能力成功完成LX2006、LX1001、LX2020和任何其他候選產品的臨牀前和臨牀開發，獲得監管部門的批准，並在獲得批准的情況下，成功地將其商業化。
我們的每個候選產品和計劃都需要額外的臨牀前和/或臨牀開發、監管批准和重大營銷努力，我們將被要求獲得製造供應和專業知識，並建立商業組織或成功外包商業化，然後才能從產品銷售中獲得任何收入。我們沒有任何被批准用於商業銷售的產品，我們可能永遠無法開發或商業化適銷對路的產品。
我們從候選產品中獲得收入的能力將在很大程度上取決於候選產品的成功開發、監管批准和最終商業化，我們預計這在幾年內都不會發生。我們的主要候選產品或我們開發或以其他方式可能獲得的任何其他候選產品的成功將取決於幾個因素，包括：
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如果我們在這些因素中的一個或多個方面不能及時或根本不成功，我們可能會遇到重大延誤或無法成功地將我們開發的候選產品商業化，這將對我們的業務造成實質性損害。如果我們開發的任何候選產品都沒有獲得營銷批准，我們可能無法繼續運營。
我們正在開發新的候選基因治療產品，這使得很難預測候選產品開發的時間、成本和潛在的成功。
我們未來的成功取決於一種新的治療方法的成功開發。到目前為止，很少有利用基因轉移的產品在美國或歐洲獲得批准。使用AAVRH10的臨牀試驗數量有限。儘管基因治療在人類臨牀試驗中已經研究了30多年，但只有有限數量的基於AAV的基因治療產品獲得了FDA的批准。
我們不能確定我們基於AAVRH10的候選基因治療產品能否成功完成臨牀試驗，也不能確定使用該或其他載體構建物的任何未來候選產品能否成功完成臨牀前研究或臨牀試驗。我們可能無法成功地開發出避免在臨牀前研究或臨牀試驗中引發毒性或其他副作用的候選產品。我們的靜脈和鞘內給藥途徑可能會引起不可預見的副作用或帶來其他挑戰。任何這樣的結果都可能影響我們開發候選產品的能力，包括我們招募患者參加臨牀試驗的能力。由於這些因素，我們更難預測候選產品開發的時間和成本，我們無法預測我們的方法應用於基因治療或任何類似或競爭計劃是否會導致任何候選產品的識別、開發和監管批准，或者其他基因治療計劃不會被認為是更好或更有利的。不能保證我們未來遇到的與我們目前的基因治療產品候選產品或我們的任何研究計劃相關的任何開發問題不會導致重大延誤或意外成本，也不能保證此類開發問題能夠得到解決。在實現可持續、可重複和可擴展的生產方面，我們可能還會遇到延遲和挑戰。這些因素中的任何一個都可能阻止我們完成臨牀前研究或臨牀試驗，或將我們可能及時或有利可圖地開發的任何候選產品商業化。
由於基因療法是新穎的，管理我們可能開發的任何候選產品的監管環境是嚴格、複雜、不確定的，並且可能會發生變化，因此我們無法確定地預測我們可以在哪些地理區域獲得監管批准，或者我們可能開發的任何候選產品獲得監管批准的時間和成本(如果我們獲得批准的話)。
我們開發的任何新的候選基因治療產品的監管要求並不完全明確，可能會發生變化。我們的新奇性質使得很難確定我們的候選產品需要多長時間或多少成本才能在美國、歐盟或其他司法管轄區獲得監管部門的批准。在更廣泛的遺傳醫學領域，很少有基因治療產品獲得FDA或歐洲藥品管理局(European Medicines Agency，簡稱EMA)的營銷授權。即使在基因療法方面，監管格局仍在發展中。對基因治療產品的監管要求經常發生變化，未來可能還會繼續變化，包括那些負責監管現有基因治療產品的人。例如，2016年，FDA在生物製品評估和研究中心(CBER)內成立了組織和高級治療辦公室(OTAT)，以整合對基因治療及相關產品的審查，並就其審查向CBER提供建議。2022年9月，FDA宣佈將OTAT更名為治療產品辦公室(OTP)，並將OTP提升為“超級辦公室”，以滿足其日益增長的細胞和基因治療工作量。
我們的候選產品將需要符合適用於FDA管理的監管框架下針對給定疾病的任何新生物的安全性和有效性標準。儘管FDA決定是否可以繼續進行個別基因治療方案，但其他審查機構的審查過程和決定，包括機構審查委員會(IRBs)，可能會阻礙或推遲臨牀試驗的啟動。
同樣的情況也適用於歐盟。EMA的高級治療委員會(CAT)負責評估高級治療藥物產品的質量、安全性和有效性。先進治療藥物產品包括基因治療藥物、體細胞治療藥物和組織工程藥物。這個 CAT的作用是為提交給EMA的基因治療候選藥物的上市授權申請準備一份意見稿。在歐洲聯盟，基因治療產品的開發和評估必須在歐洲聯盟相關指南的背景下進行考慮。EMA可能會發布關於基因治療產品的開發和營銷授權的新指南，並要求我們遵守這些新指南。這可能意味着，我們未來可能開發的任何基因治療產品候選產品都可能被要求遵守歐盟額外的和/或更嚴格的基因治療指南。
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在基因治療和基因調控產品領域，其他人進行的臨牀前研究或臨牀試驗的不利發展可能會導致FDA、EMA和其他監管機構修改對我們可能開發的任何候選產品的審批要求，或限制使用基因調控技術的產品，這兩種情況中的任何一種都可能損害我們的業務。此外，FDA、EMA和其他監管機構的臨牀試驗要求以及這些監管機構用來確定候選產品安全性和有效性的標準，因潛在產品的類型、複雜性、新穎性以及預期用途和市場而有很大不同。像我們這樣的候選產品的監管審批過程可能比其他更知名或更廣泛研究的藥品或其他產品候選產品更昂貴，花費的時間也更長。此外，由於我們正在開發新的潛在疾病治療方法，在某些情況下，幾乎沒有潛在的新終點和方法的臨牀經驗，FDA、EMA或其他監管機構可能不會考慮臨牀試驗終點來提供臨牀有意義的結果的風險增加，由此產生的臨牀數據和結果可能更難分析。此外，我們可能無法確定或開發適當的動物疾病模型來支持或支持計劃中的臨牀開發。我們在臨牀開發中可能依賴的任何自然歷史研究可能不會被FDA、EMA或其他監管機構接受。管理現有或未來條例或立法的管理機構不得允許及時或在技術上或商業上可行的條件下利用基因調控技術生產和銷售產品。此外，監管行動或私人訴訟可能會導致我們的研究計劃或最終產品的商業化產生費用、延誤或其他障礙。此外，一個監管機構的批准可能不代表其他監管機構可能需要批准什麼。
上述監管審查委員會和諮詢小組及其頒佈的任何新指南可能會延長監管審查過程，要求我們進行額外的臨牀前研究或臨牀試驗，增加我們的開發成本，導致監管立場和解釋的變化，推遲或阻止這些候選治療產品的批准和商業化，或導致批准後的重大限制或限制。當我們推進我們的研究計劃和開發未來的候選產品時，我們將被要求與這些監管和諮詢小組進行磋商，並遵守適用的指導方針。如果我們未能做到這一點，我們可能被要求推遲或停止我們確定和開發的任何候選產品的開發。這些額外的流程可能會導致審查和批准過程比我們預期的要長。由於監管審批程序增加或延長或對我們候選產品開發的進一步限制而導致的延誤可能代價高昂，並可能對我們及時完成臨牀試驗和將我們當前和未來的候選產品商業化的能力產生負面影響。
臨牀前研究和臨牀試驗是昂貴、耗時、難以設計和實施的，而且涉及不確定的結果。此外，我們在完成候選產品的開發方面可能會遇到很大的延誤。
我們所有的候選產品都處於臨牀前或早期臨牀開發階段，失敗的風險很高。我們候選產品的臨牀前研究、臨牀試驗和製造，以及我們產品的製造和營銷，如果獲得批准，將受到美國和其他國家和地區眾多政府機構的廣泛和嚴格的審查和監管，在這些國家和地區，我們可以測試和銷售我們的候選產品。在我們的任何候選產品的商業銷售獲得監管批准之前，我們必須通過漫長、複雜和昂貴的臨牀前測試和臨牀試驗來證明我們的候選產品對於每種目標疾病的使用都是安全和有效的。特別是，由於我們的候選產品作為生物製品受到監管，我們需要證明它們足夠安全，具有足夠的純度和效力，可以用於目標疾病。每種候選產品必須在其目標患者羣體和其目標用途中展示足夠的風險與收益概況。
臨牀測試費用昂貴，可能需要數年時間才能完成，而且存在不確定性。我們不能保證任何臨牀試驗將按計劃啟動、按計劃進行或按計劃完成。到目前為止，我們正在贊助LX1001、LX2006和LX2020的臨牀試驗，但我們還沒有成功完成我們內部贊助的任何臨牀試驗。在臨牀試驗過程中，任何時候都可能發生失敗。即使我們正在進行的和未來的臨牀試驗按計劃完成，我們也不能確定它們的結果將支持我們的候選產品針對其目標疾病的安全性和有效性，或支持此類候選產品的繼續臨牀開發。我們未來的臨牀試驗結果可能不會成功。
此外，即使這些試驗成功完成，我們也不能保證FDA或外國監管機構會像我們一樣解讀結果，在我們提交我們的候選產品供批准之前，可能需要進行更多的試驗。對於罕見疾病的臨牀試驗尤其如此，在這種情況下，患者人數較少，很難或不可能進行兩項傳統的、充足的和受控良好的試驗，因此FDA或類似的外國監管機構經常被要求在批准此類疾病的治療方法時具有靈活性。此外，一個法域可接受的支持批准的結果可能被另一個監管機構認為不足以支持該另一個法域的監管批准。如果試驗結果不能令FDA或外國監管機構滿意，以支持營銷申請，我們可能需要花費可能無法獲得的大量資源來進行額外的試驗，以支持我們候選產品的潛在批准。
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我們可能會在啟動和進行我們的主要候選產品的臨牀試驗方面遇到延誤，我們不知道我們的臨牀試驗是否會按時開始，是否需要重新設計，是否按時招募和招募患者，或者是否如期完成，或者根本不知道。可能妨礙成功或及時完成臨牀開發的事件包括：
在臨牀試驗期間或臨牀試驗的結果中，我們可能會遇到許多不可預見的事件，這些事件可能會推遲或阻止我們獲得上市批准或將我們的候選產品商業化，或者顯著增加此類試驗的成本，包括：
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如果我們被要求對我們的候選產品進行超出我們目前預期的額外臨牀試驗或其他測試，如果我們無法成功啟動或完成對我們的候選產品的臨牀試驗或其他測試，如果這些試驗或測試的結果不呈陽性或僅為輕微陽性，或者如果存在安全問題，我們可能會：
如果臨牀試驗被我們、正在進行此類試驗的機構的IRBs、用於此類試驗的數據安全監測委員會或FDA、EMA或其他監管機構暫停或終止，我們可能會遇到延遲。此類主管部門可能會因一系列因素而暫停或終止臨牀試驗，這些因素包括未能按照監管要求或我們的臨牀規程進行臨牀試驗、FDA、EMA或其他監管機構對臨牀試驗操作或試驗地點的檢查導致實施臨牀暫停、不可預見的安全問題或不良副作用、未能證明使用某種藥物的益處、政府法規或行政措施的變化或缺乏足夠的資金來繼續臨牀試驗。
在我們準備提交生物製品許可證申請(BLA)或營銷授權申請(MAA)供監管部門批准之前，我們所有的候選產品都需要進行廣泛的臨牀測試。我們不能肯定地預測我們是否或何時可能完成我們候選產品的臨牀開發，並提交BLA或MAA以供監管部門批准我們的任何候選產品，或者任何此類BLA或MAA是否會獲得批准。我們還可能尋求FDA、EMA或其他監管機構對我們的臨牀開發計劃的反饋，FDA、EMA或此類監管機構可能無法及時提供此類反饋，或者此類反饋可能並不有利，這可能會進一步推遲我們的開發計劃。
我們無法確切地預測我們是否或何時完成特定的臨牀試驗。如果我們在臨牀試驗的開始或完成方面遇到延誤，或者如果我們在完成前終止臨牀試驗，我們候選產品的商業前景可能會受到損害，我們從候選產品中產生收入的能力可能會被延遲或喪失。此外，我們臨牀試驗的任何延誤都可能增加我們的成本，減慢開發和審批過程，並危及我們開始銷售產品和產生收入的能力。任何此類事件都可能損害我們的業務、財務狀況和經營成果。此外，許多導致或導致臨牀試驗開始或完成延遲的因素也可能最終導致我們候選產品得不到監管批准。
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FDA、EMA和類似外國機構的監管審批過程很漫長，既耗時又難於預測。如果我們不能為我們的候選產品獲得所需的監管批准，我們的業務將受到實質性損害。
獲得FDA、EMA和類似外國當局的批准或其他上市授權所需的時間是不可預測的，通常需要在臨牀試驗開始後多年，並取決於許多因素，包括監管當局的相當大的自由裁量權。此外，批准政策、法規以及獲得批准所需的臨牀數據的類型和數量可能會在候選產品的臨牀開發過程中發生變化，並可能因司法管轄區而異。我們還沒有獲得任何候選產品的監管批准，而且我們可能永遠不會獲得監管部門對我們未來可能尋求開發的任何產品的批准。在我們獲得FDA的監管批准之前，我們或任何合作伙伴都不允許在美國銷售我們的任何候選生物產品，並且在我們獲得EMA的MAA批准或其他國家/地區的其他必要監管批准之前，我們不能在歐盟銷售我們的任何候選產品。
在獲得批准將任何候選產品在美國或國外商業化之前，我們必須通過嚴格控制的臨牀試驗提供大量證據，並使FDA或外國監管機構滿意地證明，這些候選產品是安全、有效和具有足夠純度的，可以滿足其預期用途。臨牀前研究和臨牀試驗的結果可以用不同的方式解釋。即使我們相信我們的候選產品的臨牀前或臨牀數據符合監管標準，這些數據也可能不足以支持FDA和其他監管機構的批准。FDA還可能要求我們在批准之前或之後對我們的候選產品進行額外的臨牀前研究或臨牀試驗，或者它可能會反對我們的臨牀開發計劃的要素，或者要求我們改變製造方法。
在大量開發中的產品中，只有一小部分成功完成FDA或國外監管部門的批准程序並實現商業化。漫長的批准和上市授權過程以及未來臨牀試驗結果的不可預測性可能導致我們無法獲得監管部門的批准和上市授權來銷售我們的候選產品，這將嚴重損害我們的業務、財務狀況、經營業績和前景。
我們投入了大量的時間和財力來開發我們的候選產品和技術平臺。我們的業務取決於我們是否有能力成功完成LX2006、LX2020、LX1001和我們的其他候選產品的臨牀前和臨牀開發，獲得監管部門的批准，並在獲得批准的情況下，成功地將其商業化。
即使我們最終完成了臨牀測試，並獲得了對我們任何候選產品的BLA或國外營銷申請的批准，FDA、EMA或適用的外國監管機構可能會根據昂貴的額外臨牀試驗(包括上市後臨牀試驗)的表現而批准或批准其他營銷授權。FDA、EMA或適用的外國監管機構也可以批准或授權銷售比我們最初要求的更有限的疾病或患者羣體的候選產品，而FDA、EMA或適用的外國監管機構可能不批准或授權我們認為對於候選產品成功商業化是必要或可取的標籤。在獲得或無法獲得適用的監管批准或其他營銷授權方面的任何延誤都會推遲或阻止該候選產品的商業化，並將對我們的業務和前景產生重大不利影響。
此外，FDA、EMA和其他監管機構可能會改變他們的政策，發佈額外的法規或修改現有法規，或採取其他行動，這可能會及時阻止或推遲我們未來正在開發的產品的批准。此類政策或法規變化可能會對我們施加額外要求，可能會推遲我們獲得批准的能力、增加合規成本或限制我們維持可能已獲得的任何營銷授權的能力。此外，如果最高法院推翻或限制雪佛龍在對FDA和其他機構的訴訟中尊重監管機構的原則，更多的公司可能會對FDA提起訴訟，挑戰FDA的長期決定和政策，這可能會削弱FDA的權威，導致行業的不確定性，並擾亂FDA的正常運營，這可能會推遲FDA對我們上市申請的審查。
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臨牀前研究或早期臨牀試驗的成功可能不能預示未來臨牀試驗的結果。
臨牀前試驗和早期臨牀試驗的成功並不能確保以後的臨牀試驗將產生相同的結果，或以其他方式提供足夠的數據來證明候選產品的有效性和安全性。臨牀前試驗以及第一階段和第二階段臨牀試驗的主要目的是測試安全性，研究藥代動力學和藥效學，並瞭解不同劑量和時間表的候選產品的副作用。臨牀前或動物研究和早期臨牀試驗的成功並不能確保以後更大規模的療效和安全性試驗將會成功，也不能預測最終結果。例如，我們可能無法為我們的候選產品確定合適的動物疾病模型，這可能會推遲或阻礙我們進入臨牀試驗或獲得上市批准的能力。此外，Stelios(我們於2021年收購的實體)和UCSD為我們的候選產品LX2021和LX2022進行的臨牀前研究使用了基於AAV9的配方，使用該載體的研究可能無法預測我們打算使用基於AAVR10的配方或其他潛在的衣殼血清型進行的未來測試。
我們的候選產品可能無法在臨牀開發中顯示出預期的安全性和有效性，儘管在臨牀前研究中取得了積極的結果，或者已經成功地通過了初步臨牀試驗。此外，我們目前正在進行的和未來的大多數臨牀試驗涉及或將涉及一小部分患者。由於到目前為止在我們的試驗中研究的樣本量很小，這些試驗的結果可能不能指示未來臨牀試驗的結果。
此外，我們正在進行和計劃中的一些臨牀試驗利用或可能利用“開放標籤”試驗設計。“開放標籤”臨牀試驗是指患者和研究人員都知道患者是否正在接受研究產品候選，或者是現有的批准藥物或安慰劑。最典型的是，開放標籤臨牀試驗只測試候選的研究產品，有時可能會在不同的劑量水平上進行測試。開放標籤臨牀試驗受到各種限制，這些限制可能誇大任何治療效果，因為開放標籤臨牀試驗中的患者在接受治療時是知道的。開放標籤臨牀試驗可能會受到“患者偏見”的影響，即患者認為他們的症狀已經改善，僅僅是因為他們意識到接受了實驗性治療。此外，開放標籤臨牀試驗可能會受到“調查者偏見”的影響，即那些評估和審查臨牀試驗的生理結果的人知道哪些患者接受了治療，並可能在瞭解這一知識的情況下更有利地解釋治療組的信息。當在安慰劑或主動對照的受控環境中進行研究時，開放標籤試驗的結果可能不能預測未來的臨牀試驗結果。
製藥和生物技術行業的許多公司即使在臨牀前測試和早期臨牀試驗中取得了可喜的成果，但在後期臨牀試驗中卻遭遇了重大挫折。從臨牀前和臨牀活動中獲得的數據有不同的解釋，這可能會延遲、限制或阻止監管部門的批准。此外，我們可能會因許多因素（包括在我們的候選產品開發期間監管政策的變化）而經歷監管延遲或拒絕。任何該等延誤均可能對我們的業務、財務狀況、經營業績及前景造成負面影響。
我們不時宣佈、公佈或展示的臨牀試驗的臨時“頂線”和初步結果可能會隨着更多患者數據的獲得而發生變化，並受到審計和驗證程序的影響，這可能會導致最終數據發生重大變化。
有時，我們可能會公佈或展示我們臨牀試驗的臨時頂線或初步結果。我們可能完成的臨牀試驗的中期結果可能會受到這樣的風險，即隨着患者登記的繼續和更多患者數據的獲得，一個或多個臨牀結果可能會發生實質性變化。初步或最重要的結果也仍然受到審計和核查程序的制約，這可能會導致最終數據與我們以前公佈的初步數據有很大不同。因此，在獲得最終數據之前，應謹慎看待中期和初步數據。初步或中期數據與最終數據之間的差異可能會嚴重損害我們的業務前景，並可能導致我們普通股的交易價格大幅波動。
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我們的臨牀前研究和臨牀試驗可能無法證明我們的候選產品的安全性和有效性，或者可能在我們的候選產品的開發過程中發現嚴重的不良或不可接受的副作用，這可能會阻止或推遲監管部門的批准和商業化，增加我們的成本，或者有必要放棄或限制我們的一些候選產品的開發。我們還可能在產品候選獲得批准後確定安全性和有效性問題，這可能會對我們的業務和運營結果造成負面影響。
在我們的候選產品商業化銷售獲得監管批准之前，我們必須通過漫長、複雜和昂貴的臨牀前測試和臨牀試驗來證明我們的候選產品是安全、有效和具有足夠純度的，可以用於每種目標疾病，並且在測試的任何階段都可能出現故障。臨牀前研究和臨牀試驗往往無法證明針對目標疾病研究的候選產品的安全性或有效性。雖然我們已經開發了AAVrh10介導的候選基因治療產品，以利用AAVrh10的低血清陽性反應，但任何基於病毒載體的基因治療產品都存在免疫原性、肝酶升高和插入癌的風險，即在對細胞生長或分裂至關重要的基因附近插入功能基因會導致細胞分裂失控，這可能會增加惡性轉化的風險。在LX2006的一項臨牀前研究中，我們在治療10個月後觀察到4例野生型小鼠的肝細胞癌。儘管FDA細胞、組織和基因治療諮詢委員會2021年9月報告的數據表明，在AAV治療後在小鼠身上觀察到的肝癌不太可能轉化為對人類的風險，但我們臨牀試驗中未來出現的任何肝細胞癌病例都可能導致我們的試驗延遲或放棄。衞生當局還要求贊助商密切監測參與基因治療臨牀試驗的患者的肝酶升高和肝臟超聲異常的風險。
基因治療產品治療可能出現的副作用包括給藥後早期的免疫反應，雖然不一定對患者的健康不利，但可能會大大限制治療的有效性。例如，在之前涉及AAV衣殼用於基因治療的第三方臨牀試驗中，一些受試者經歷了T細胞抗體反應的發展，在載體處於靶細胞類型之後，細胞免疫反應系統觸發激活的T細胞去除轉導細胞類型。如果我們的任何候選產品顯示出類似的效果，我們可能會決定或被要求進行額外的臨牀前研究，或者停止或推遲我們候選產品的進一步臨牀開發。
除了候選產品引起的副作用外，給藥過程或相關程序也可能導致不良副作用。我們的APOE相關阿爾茨海默病候選產品旨在通過腦池內給藥。雖然腦池內給藥方法已經存在多年，但它在基因治療中的應用是新的，目前還沒有基因療法被批准用於這種給藥方法。腦池內給藥可能比更常見的給藥方法(如靜脈注射)有更大的風險和/或被認為有更大的風險。在臨牀開發中使用池內給藥的其他候選基因治療產品也可能產生數據，這些數據可能會對我們候選產品的臨牀、監管或商業認知產生不利影響。
如果由於候選產品或給藥過程而發生不良事件，我們的臨牀試驗可能會暫停或終止。如果我們不能證明任何不良事件不是由藥物或給藥過程或相關程序引起的，FDA、EMA或外國監管機構可以命令我們停止進一步開發或拒絕批准我們的任何或所有目標疾病的候選產品。即使我們能夠證明嚴重的不良事件與產品無關，此類事件也可能影響患者招募或入選患者完成試驗的能力。此外，如果我們選擇或被要求不啟動、推遲、暫停或終止我們任何候選產品的任何未來臨牀試驗，該候選產品的商業前景可能會受到損害，我們從任何這些候選產品創造產品收入的能力可能會被推遲或取消。這些情況中的任何一種都可能損害我們開發其他候選產品的能力，並可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。此外，我們開發LX2006、LX1001或LX2020的負面結果可能被解釋為未能為我們的技術實現概念驗證，並導致其他開發計劃被放棄。
此外，基因治療仍然是一種相對較新的疾病治療方法，可能會產生更多的副作用。由於遺傳物質或用於攜帶遺傳物質的產品的其他成分的持續生物活性，接觸基因治療產品後還存在延遲不良事件的潛在風險。如果我們的候選產品在臨牀試驗中與副作用有關，或者具有意想不到的特徵，我們可能需要放棄它們的開發，或者將其開發限制在更狹窄的用途上，在這些用途中，副作用或其他特徵從風險-收益的角度來看不那麼普遍、不那麼嚴重或更容易接受。FDA或IRB還可能要求我們根據安全信息暫停、中斷或限制我們的臨牀試驗，或者我們進行額外的動物或人體試驗，以瞭解我們候選產品的安全性和有效性，這是我們沒有計劃或預期的。這些發現可能會進一步導致監管機構無法為我們的候選產品提供營銷授權，或者限制批准的適應症的範圍(如果獲得批准)。許多在早期測試中最初表現出希望的候選產品後來被發現會產生副作用，阻礙該候選產品的進一步開發。
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此外，如果我們的一個或多個候選產品獲得上市批准，而我們或其他人發現此類產品或管理程序導致的不良副作用，可能會導致許多潛在的重大負面後果，包括：
不能保證我們會及時或完全令FDA或外國監管機構滿意地解決與任何產品相關的不良事件相關的任何問題。此外，這些事件中的任何一項都可能阻止我們實現或保持對特定候選產品的市場接受度，如果獲得批准，可能會嚴重損害我們的業務、運營結果和前景。
我們最初尋求治療的一些疾病的患病率很低，可能很難識別和招募患有這些疾病的患者。如果我們在臨牀試驗中患者的登記和/或維護方面遇到延遲或困難，我們收到必要的監管批准可能會延遲或阻止。
成功和及時地完成臨牀試驗將需要我們招募足夠數量的患者。患者登記是臨牀試驗時間的一個重要因素，它受到許多因素的影響，包括患者羣體的大小和性質以及對其他試驗患者的競爭。我們的一些候選產品針對的是罕見的遺傳病，發病率和流行率都很低，可能很難診斷。特別是，由於我們專注於具有特定基因突變的患者，我們招募合格患者的能力可能有限，或者登記速度可能比我們預期的要慢。例如，我們估計在美國大約有6,600人患有FA，其中大約80%的患者會出現FA的心臟表現，因此我們可能很難識別和及時招募足夠數量的合格患者來進行臨牀試驗。雖然我們針對PKP2-ACM的LX2020計劃的患者人數明顯多於FA，但在確定和招募符合條件的患者進行臨牀試驗方面，我們可能會面臨挑戰，因為競爭的臨牀試驗。即使對於阿爾茨海默病等更普遍的疾病，也可能很難招募患者進行臨牀試驗，這是因為獲得批准的產品的數量，很難識別我們正在研究的特定基因的患者，以及在這一適應症上進行的臨牀試驗的數量。
由於患者入組時間比預期更長或患者退出，我們的試驗可能會延遲。如果我們無法按照FDA、EMA或其他外國監管機構的要求找到和招募足夠數量的合格患者來參與這些試驗，我們可能無法啟動或繼續為我們的候選產品啟動或繼續臨牀試驗。我們無法預測未來臨牀試驗招募受試者的成功程度。受試者入組受其他因素的影響，包括：
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我們無法招募足夠數量的患者進行臨牀試驗，這將導致嚴重的延誤，並可能要求我們完全放棄一項或多項臨牀試驗。這些臨牀試驗的登記延遲可能會導致我們候選產品的開發成本增加，這將導致我們公司的價值下降，並限制我們獲得額外融資的能力。此外，我們依賴CRO和臨牀試驗站點來幫助確保我們的臨牀試驗的適當和及時進行，我們對它們的表現的影響可能是有限的。欲瞭解更多信息，請參閲本節標題下的風險因素。我們打算繼續依賴第三方進行我們現有的臨牀試驗的很大一部分，以及未來可能對候選產品進行的臨牀試驗，而這些第三方的表現可能不令人滿意，包括無法在截止日期前完成此類試驗。.”
此外，即使我們能夠為臨牀試驗招募足夠數量的患者，我們可能難以維持這些患者的臨牀試驗的入組。
我們可能會為我們的一些候選產品申請孤兒藥物指定或罕見兒科疾病指定，但我們可能不會成功，或可能無法維持與我們獲得孤兒藥物指定的產品候選產品相關的好處，包括潛在的市場排他性。
包括美國在內的一些司法管轄區的監管機構可能會將旨在治療相對較少患者羣體的藥物或生物製品指定為孤兒藥物產品。根據《孤兒藥品法》，如果一種藥物或生物藥物旨在治療一種罕見的疾病或疾病，FDA可以將其指定為孤兒藥物。在美國，罕見疾病或疾病的定義通常是指患者人數少於20萬人，或者在美國患者人數超過20萬人，而在美國，沒有合理的預期可以從美國的銷售中收回研發藥物的成本。
在美國，孤兒藥物指定使當事人有權獲得潛在的經濟激勵，如税收優惠和用户費用減免。用於治療罕見疾病的藥物或生物製品的臨牀試驗也可能獲得贈款資金的機會，無論這些藥物或生物製品是否被指定為孤兒使用。此外，如果具有孤兒藥物稱號的藥物或生物製劑隨後獲得了針對其具有這種稱號的疾病的第一次上市批准，該產品有權獲得七年的市場排他期，這使得FDA無法在此期間批准同一藥物和疾病的另一種營銷申請，除非在有限的情況下。如果我們的競爭對手能夠在我們之前獲得孤立藥物的獨家專利權，對於構成與我們候選產品相同的藥物和治療相同疾病的產品，我們可能在很長一段時間內無法讓競爭對手的產品獲得適用的監管機構的批准。
同樣，在歐洲聯盟，歐洲委員會根據歐洲藥品管理局孤兒藥物產品委員會的建議，授予孤兒藥物稱號，以促進用於診斷、預防或治療危及生命或慢性衰弱疾病的藥物的開發，如果這種疾病在歐洲聯盟的流行率不超過每10,000人中有5人，或者如果沒有激勵措施，該藥物在歐洲聯盟的銷售不可能足以證明開發該藥物的必要投資是合理的。在每一種情況下，必須沒有令人滿意的方法來診斷、預防或治療已獲授權的疾病，或者，如果存在這種方法，所涉產品必須對受這種疾病影響的人有重大好處。在歐盟，孤兒藥物指定使一方有權獲得財政激勵，如降低費用或免除費用。
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我們已經從FDA獲得了治療FA的LX2006和治療PKP2-ACM的LX2020的孤兒藥物名稱。我們可能會在孤兒適應症中為我們的部分或所有候選產品尋求孤兒稱號，如果這些候選產品的使用有醫學上可信的基礎。然而，我們可能無法成功獲得孤兒藥物指定，並可能無法保持與此類指定相關的好處。即使我們為我們的任何候選產品獲得了孤立藥物排他性，這種排他性也可能無法有效地保護這些候選產品免受競爭，因為不同的藥物可以針對相同的情況獲得批准，並且孤立藥物排他性並不阻止FDA在另一種適應症中批准相同或不同的藥物。即使在一種孤兒藥物被授予孤兒獨家專利並獲得批准後，如果FDA得出結論認為，後者在臨牀上更好，因為它被證明在很大一部分目標人羣中更安全，更有效，或者對患者護理做出了重大貢獻，則FDA隨後可以批准隨後針對相同疾病的相同藥物的申請。2017年8月3日，國會通過了FDA 2017年重新授權法案，簡稱FDARA。除其他事項外，FDARA還編纂了FDA先前存在的監管解釋，要求藥品贊助商證明一種孤兒藥物的臨牀優越性，該藥物在其他方面與之前批准的治療同一罕見疾病的藥物相同，才能獲得孤兒藥物排他性。該法規取代了先前的先例，即《孤兒藥品法》明確要求FDA承認孤兒排他期，無論其臨牀優勢如何。此外，在2021年的綜合撥款法案中，國會澄清，FDARA中編纂的對孤兒藥物排他性的解釋將適用於FDA在FDARA頒佈之前發佈孤兒指定但產品批准在FDARA頒佈之後的情況。此外，如果一種指定的孤兒藥物被批准用於比其被指定為孤兒的疾病更廣泛的用途，則該藥物不得獲得孤兒藥物排他性。2023年1月24日，FDA宣佈打算應用其現有法規和長期做法，根據藥物被批准的適應症授予孤兒藥物排他性，而不是對孤兒藥物指定的整個罕見疾病或疾病授予排他性，以迴應美國第11巡迴上訴法院2021年9月30日的裁決Catalyst Pharms，Inc.訴Becera案。FDA可能會進一步重新評估其在《孤兒藥物法》下的法規和政策。我們不知道FDA、國會或未來的司法挑戰是否、何時或如何 可能會改變未來的孤兒藥物法規和政策，目前還不確定任何變化可能會如何影響我們的業務。根據FDA可能對其孤兒藥物法規和政策做出的變化，我們的業務可能會受到不利影響。此外，如果FDA後來確定指定請求存在重大缺陷，或者如果我們無法生產足夠數量的產品來滿足患有這種罕見疾病或疾病的患者的需求，則可能會失去美國的孤兒藥物獨家營銷權。孤兒藥物指定既不會縮短藥物的開發時間或監管審查時間，也不會在監管審查或批准過程中給藥物帶來任何優勢。
我們可能從FDA獲得的快速通道、突破療法或再生醫學高級療法稱號實際上可能不會導致更快的開發或監管審查或批准過程，也不能保證我們的候選產品獲得FDA的批准。
我們可能會向FDA申請某些或全部候選產品的快速通道、突破療法或再生醫學高級療法或RMAT指定，但我們可能無法獲得此類指定或維持與此類指定相關的益處。FDA的快速通道、突破性治療和RMAT指定計劃旨在加快某些合格候選產品的開發，這些候選產品旨在治療嚴重疾病和狀況。如果候選產品用於治療嚴重或危及生命的疾病，並且臨牀前或臨牀數據表明該產品有潛力滿足這種疾病未得到滿足的醫療需求，贊助商可以申請FDA快速通道認證。
如果一種候選產品打算單獨或與一種或多種其他藥物或生物製劑聯合用於治療一種嚴重或危及生命的疾病，並且初步臨牀證據表明，該候選產品可能在一個或多個臨牀重要終點表現出比現有療法有實質性的改善，則該候選產品可被指定為突破性療法。對於被指定為突破性療法的候選產品，FDA和試驗贊助商之間的互動和溝通可以幫助確定臨牀開發的最有效途徑，同時將無效控制方案中的患者數量降至最低。被FDA指定為突破性療法的藥物和生物製品也有資格獲得加速批准。
如果產品候選是一種旨在治療、修改、逆轉或治癒嚴重或危及生命的疾病或狀況的再生醫學療法，並且初步臨牀證據表明該候選產品具有解決此類疾病未得到滿足的醫療需求的潛力，則該候選產品可獲得RMAT稱號。RMAT認證允許開發再生醫學療法的公司與FDA更緊密、更頻繁地合作，RMAT指定的候選產品可能有資格獲得優先審查和加速批准。FDA已經證實，包括轉基因細胞在內的對細胞或組織產生持續影響的基因療法可能符合再生醫學療法的定義。對於已經獲得RMAT指定的候選產品，FDA和試驗贊助商之間的互動和溝通可以幫助確定臨牀開發的最有效途徑，同時將無效對照方案中的患者數量降至最低。
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我們已獲得LX1001的快速通道指定，用於治療早期阿爾茨海默病患者，這些患者載脂蛋白E4LX2006用於治療FA心肌病，LX2020用於治療PKP2-ACM。雖然我們可能會為我們的部分或全部候選產品尋求快速通道、突破療法和/或RMAT認證，但不能保證我們將成功獲得任何此類認證。即使我們確實獲得了這樣的認證，我們可能也不會經歷比傳統FDA程序更快的開發過程、審查或批准。快速通道、突破性療法或RMAT指定不能確保候選產品獲得市場批准或在任何特定時間範圍內獲得批准。此外，如果FDA認為我們的臨牀開發計劃的數據不再支持快速通道、突破性療法或RMAT的指定，它可能會撤銷該指定。快速通道、突破性療法和/或RMAT指定本身並不保證有資格參加FDA的優先審查程序。
我們已經從FDA獲得了用於治療FA的LX2006罕見兒科疾病的指定，我們可能會為未來的候選產品尋求這樣的指定。然而，這些候選產品的營銷申請如果獲得批准，可能不符合罕見兒科疾病優先審查券的資格標準。
我們已經從FDA獲得了治療FA的LX2006和治療CLN2病的LX1004的罕見兒科疾病指定，我們可能會為未來的候選產品尋求罕見兒科疾病指定。FDA將“罕見兒科疾病”定義為(I)嚴重或危及生命的疾病，其嚴重或危及生命的表現主要影響從出生到18歲的個人，包括通常被稱為新生兒、嬰兒、兒童和青少年的年齡段；以及(Ii)《孤兒藥物法》所指的罕見疾病或狀況。將候選產品指定為一種罕見兒科疾病的產品並不能保證該候選產品的營銷申請在申請獲得批准時符合兒科罕見疾病優先審查憑證的資格標準。根據美國聯邦食品、藥物和化粧品法案(FDCA)，我們需要在我們獲得罕見兒科疾病稱號的候選產品的原始營銷申請中申請罕見兒科疾病優先審查券。FDA可以確定，任何此類候選產品的營銷申請如果獲得批准，都不符合優先審查券的資格標準，原因包括：
根據當前的法定日落條款，在2024年9月30日之後，FDA只有在贊助商對申請的藥物或生物具有罕見兒科疾病指定，並且該指定是在2024年9月30日之前授予的情況下，才可以為批准的罕見兒科疾病產品申請授予優先審查憑單。2026年9月30日之後，FDA可能不會授予任何罕見兒科疾病優先審查代金券。然而，國會有可能進一步延長FDA授予罕見兒科疾病優先審查憑證的權力。因此，如果我們沒有在2026年9月30日或之前獲得FA患者LX2006營銷申請的批准，並且如果國會行動沒有延長優先審查代金券計劃，我們可能不會收到優先審查代金券。
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在適當的情況下，我們可以通過使用加速審批途徑尋求FDA、EMA或類似的外國監管機構的批准。如果我們無法獲得這樣的批准，我們可能被要求進行超出我們預期的額外的臨牀前研究或臨牀試驗，這可能會增加獲得必要的市場批准的費用，並推遲收到必要的市場批准。即使我們獲得了FDA、EMA或類似監管機構的加速批准，如果我們的驗證性試驗沒有證實臨牀益處，或者如果我們沒有遵守嚴格的上市後要求，FDA、EMA或其他監管機構可能會尋求撤銷加速批准。
在可能的情況下，我們可能會在醫療需求較高的地區推行加速發展策略。我們可能會從FDA、EMA或類似的外國監管機構為我們的一個或多個候選治療產品尋求加速審批途徑。根據FDCA和FDA實施條例中的加速批准條款，FDA可以加速批准旨在治療嚴重或危及生命的疾病、通常比現有治療方法提供有意義的治療益處、並證明對合理地可能預測臨牀益處的替代終點的影響、或對可以比不可逆轉的發病率或死亡率(IMM)更早測量的臨牀終點(合理地可能預測對IMM或其他臨牀益處的影響)的候選療法。FDA認為臨牀益處是在特定疾病(如IMM)的背景下具有臨牀意義的積極治療效果。為了加速審批，替代終點是一個標記，例如實驗室測量、放射圖像、體徵或其他被認為可以預測臨牀益處的指標，但本身並不是臨牀效益的衡量標準。中間臨牀終點是可以比IMM的效果更早測量的臨牀終點，它合理地可能預測IMM的效果或其他臨牀益處。加速批准途徑可用於以下情況：新產品相對於現有療法的優勢可能不是直接的治療優勢，但從患者和公共衞生的角度來看，是臨牀上重要的改善。如果獲得批准，加速批准通常取決於贊助商同意以勤奮的方式進行額外的批准後驗證性研究，以驗證和描述該產品的臨牀益處。如果這種批准後的研究不能證實該產品的臨牀益處，FDA可能會撤回對該產品的批准。此外，除非FDA另行通知，否則FDA目前要求對獲得加速批准的產品的促銷材料進行預先批准，這可能會對該產品的商業推出時間產生不利影響。
在尋求加速批准之前，我們將尋求FDA、EMA或類似的外國監管機構的反饋，否則將評估我們尋求和獲得此類加速批准的能力。不能保證在我們對反饋和其他因素進行評估後，我們將決定尋求或提交BLA以加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准。同樣，不能保證在FDA、EMA或類似的外國監管機構隨後提供反饋後，我們將繼續尋求或申請加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准，即使我們最初決定這樣做。此外，如果我們決定提出加速批准的申請，也不能保證這種申請會被接受，或者任何批准都會及時批准，或者根本不能保證。FDA、EMA或其他類似的外國監管機構也可以要求我們在考慮我們的申請或批准任何類型的產品之前進行進一步的研究，例如，如果其他產品通過加速途徑獲得批准，然後由FDA轉換為完全批准。如果我們的候選治療藥物未能獲得加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准，將導致該候選治療藥物商業化的時間更長，可能會增加該候選治療藥物的開發成本，並可能損害我們在市場上的競爭地位。
FDA指定的優先審查可能不會帶來更快的監管審查或批准過程，而且無論如何，也不能保證FDA批准我們的候選產品。
如果FDA確定候選產品旨在治療嚴重疾病或狀況，並且如果獲得批准，將在此類疾病或狀況的治療、預防或診斷的安全性或有效性方面提供顯著改善，FDA可指定該候選產品進行優先審查。優先審查指定意味着FDA審查營銷申請的目標是從申請提交之日起六個月，而不是標準的十個月審查期限。我們可能會要求優先審查我們的某些候選產品。FDA在是否授予候選產品優先審查地位方面擁有廣泛的自由裁量權，因此即使我們認為特定的候選產品有資格獲得此類指定或地位，FDA也可能不同意並決定不授予該資格。此外，與傳統的FDA程序相比，優先審查指定並不一定意味着更快的監管審查過程，也不一定賦予批准方面的任何優勢。獲得FDA的優先審查並不保證在六個月的審查週期內或之後獲得批准。
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我們可能會花費有限的資源來追求特定的候選產品，而無法利用可能更有利可圖或成功可能性更大的候選產品。
由於我們的財政和管理資源有限，我們必須把重點放在我們為特定疾病確定的開發計劃和候選產品上。因此，目前我們主要專注於開發我們目前的候選產品管道。因此，我們可能會放棄或推遲尋找其他候選產品的機會。例如，我們正在評估戰略選擇，以找到合適的合作伙伴來推進我們的LX1004計劃。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來的開發計劃和針對特定疾病的候選產品上的支出可能不會產生任何商業上可行的產品。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，我們可能會通過合作、許可或其他版税安排放棄對該候選產品有價值的權利，而在這種情況下，保留該候選產品的獨家開發權和商業化權利對我們更有利。
我們可能不會成功地建立一個額外的候選產品渠道。
我們的商業模式以開發針對患者羣體的候選產品為中心，這些產品給社會帶來了重大負擔，最適合我們的基因醫學方法。我們的目標是那些精準醫學滲透率有限的疾病，以及我們認為基因療法作為關鍵治療選擇發揮作用的重大機會的疾病。我們的目標是選擇、開發和推進我們認為通過開發進入商業化而獲得技術和監管成功的可能性很高的候選產品。我們可能無法繼續識別和開發新的候選產品。即使我們成功地繼續建立我們的流水線，我們確定的潛在候選產品可能不適合臨牀開發。例如，它們可能被證明具有副作用或其他特徵，表明它們不太可能是將獲得上市批准並獲得市場接受的藥物。如果我們不根據我們的方法成功地開發候選產品並將其商業化，我們將無法在未來期間獲得產品收入，這可能會對我們的財務狀況造成重大損害，並對我們的股票價格產生不利影響。
如果我們無法成功驗證、開發並獲得監管機構對我們需要或將從此類測試中受益的候選產品的配套診斷測試的批准，或者在執行這類測試方面遇到重大延誤，我們可能無法充分認識到這些候選產品的商業潛力。
關於我們的某些適應症候選產品的臨牀開發，我們打算與合作者合作開發或獲得體外培養配套診斷測試，以確定疾病類別中可能從我們的候選產品中獲得選擇性和有意義好處的患者亞組。為了取得成功，我們或我們的合作者需要解決一些科學、技術、監管和後勤方面的挑戰。FDA和類似的外國監管機構監管體外培養作為醫療設備的配套診斷，在該監管框架下，可能需要進行臨牀試驗，以證明我們可能開發的任何診斷方法的安全性和有效性，我們預計在商業化之前，這將需要單獨的監管批准或批准。如果FDA確定治療產品的安全和有效使用取決於體外培養伴隨診斷。批准或批准配套診斷作為產品標籤的一部分，也將限制候選產品的使用僅限於符合配套診斷測試的篩查標準的患者。
我們打算依賴第三方為我們的候選治療產品設計、開發和製造配套診斷測試，這些產品可能需要這樣的測試。如果我們達成這樣的合作協議，我們將依賴於我們未來的合作者在開發和獲得對這些伴隨診斷的批准方面的持續合作和努力。在開發和監管審批過程中，可能需要解決相關診斷的選擇性/特異性、分析驗證、重複性或臨牀驗證等問題。此外，即使來自臨牀前研究和早期臨牀試驗的數據似乎支持為候選產品開發伴隨診斷，在後來的臨牀試驗中產生的數據也可能無法支持伴隨診斷的分析和臨牀驗證。我們和我們未來的合作者在開發、獲得監管批准、製造和商業化與我們的候選治療藥物本身類似的伴隨診斷方法方面可能會遇到困難，包括獲得監管許可或批准、以商業規模和適當的質量標準生產足夠數量的產品以及獲得市場認可等問題。如果我們無法為這些候選產品成功開發配套診斷程序，或在開發過程中遇到延遲，這些候選產品的開發可能會受到不利影響，這些候選產品可能無法獲得營銷批准，我們也可能無法實現這些獲得營銷批准的候選產品的全部商業潛力。因此，我們的業務、運營結果和財務狀況可能會受到實質性的損害。此外，與我們簽約的診斷公司可能決定停止銷售或製造我們預期用於開發和商業化我們的候選產品的配套診斷測試，或者我們與該診斷公司的關係可能會終止。我們可能無法與另一家診斷公司達成安排，以獲得替代診斷測試的供應，以用於我們候選產品的開發和商業化，或者以商業合理的條款這樣做，這可能會對我們候選產品的開發或商業化產生不利影響和/或延遲。
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與我們的候選產品製造相關的風險
我們和我們的合同製造商在生產我們的產品時受到嚴格的監管。我們依賴的第三方製造設施，以及我們未來可能擁有的任何製造設施，可能產能有限或無法滿足適用的嚴格監管要求。
我們目前與數量有限的供應商建立了合作關係，以製造我們候選產品的所有部件。然而，如果我們的製造合作伙伴遇到了減速或問題，無法建立或擴大我們的內部製造能力，我們將需要繼續與能夠生產我們產品的臨牀前、臨牀和商業供應的製造商簽訂合同。如果此類工藝不屬於供應商所有或在公共領域內，並且我們可能無法以合理的商業條款許可此類知識產權，或者無法轉讓或再授權我們可能擁有的與此類活動相關的知識產權，則每個供應商可能需要許可證才能製造此類組件。
所有參與為臨牀試驗或商業銷售準備治療藥物的實體，包括我們現有的候選產品組件的合同製造商，都受到廣泛的監管。在美國和歐盟被批准用於商業銷售或用於晚期臨牀試驗的成品治療產品的成分必須按照cGMP生產。這些條例管理生產過程和程序(包括記錄保存)以及質量體系的實施和運作，以控制和確保調查產品和批准銷售的產品的質量。對生產過程的不良控制可能會導致引入外來因素或其他污染物，或導致我們的候選產品的性能或穩定性發生意外變化，而這些變化在最終產品測試中可能無法檢測到。我們或我們的合同製造商必須及時提供所有必要的文件，以支持BLA或MAA。我們潛在的製造設施和質量系統以及我們的部分或全部第三方承包商的設施和質量系統必須通過符合適用法規的審批前檢查，作為監管部門批准我們的候選產品或任何其他潛在產品的條件。此外，監管機構可以隨時審核或檢查與我們的候選產品或其他潛在產品或相關質量體系的準備相關的製造設施是否符合適用於正在進行的活動的法規，如果我們CMO的設施沒有通過此類審核或檢查，他們可以暫停我們的一項或多項臨牀試驗。如果這些設施沒有通過預先批准的工廠檢查，FDA將不會批准這些產品。
監管機構還可以在產品批准銷售後隨時檢查或審計我們或第三方承包商的製造設施。如果任何此類檢查或審計發現未遵守適用法規，或者如果在此類檢查或審計之外發生違反我們的產品規範或適用法規的情況，我們或相關監管機構可能要求採取可能成本高昂和/或時間的補救措施-供我們或第三方實施的消費，這可能包括暫時或永久暫停臨牀試驗或商業銷售，或者暫時或永久關閉設施。強加給我們或與我們簽訂合同的第三方的任何此類補救措施都可能會損害我們的業務。
如果我們或我們的任何第三方製造商未能保持監管合規性，FDA可以實施監管制裁，其中包括拒絕批准未決的新藥產品或生物製品申請，或撤銷先前存在的批准。因此，我們的業務、財務狀況和經營結果可能會受到損害。此外，如果一家經批准的製造商的供應中斷，商業供應可能會嚴重中斷。替代製造商將需要通過BLA和/或MAA補充獲得資格，這可能會導致進一步的延遲。如果依賴一家新的製造商進行商業生產，監管機構還可能要求進行額外的研究。更換製造商可能涉及大量成本，並可能導致我們期望的臨牀和商業時間表的延遲。
這些因素可能會導致我們候選產品的臨牀試驗、監管提交、所需批准或商業化的延遲，導致我們產生更高的成本，並阻止我們的產品成功商業化，如果獲得批准。此外，如果我們的供應商未能滿足合同要求，並且我們無法獲得一個或多個能夠以基本相同的成本生產的替代供應商，我們的臨牀試驗可能會被推遲，或者我們可能會損失潛在的收入。
基因療法是新穎、複雜和難以製造的。我們可以體驗一下製造業導致我們候選產品的開發或商業化延遲或以其他方式損害我們業務的問題。
基因治療產品的製造在技術上很複雜，需要大量的專業知識和資本投資。不可預見的事件造成的生產困難可能會推遲我們臨牀研究材料的供應。
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我們依賴第三方製造商生產用於臨牀前研究和臨牀試驗的候選產品。藥品製造商必須遵守嚴格執行的cGMP要求、州和聯邦法規，以及適用的外國要求。如果我們或我們的CMO未能遵守或記錄此類法規要求，可能會導致FDA、EMA或外國監管機構為臨牀試驗或執法行動提供我們的候選產品材料的延遲或中斷。如果我們或我們的製造商未能遵守FDA、EMA或其他監管機構的要求，可能會對我們施加制裁，包括臨牀封存、罰款、禁令、民事處罰、延遲、暫停或撤回批准、吊銷許可證、扣押或召回候選產品或產品、運營限制和刑事起訴，其中任何一項都可能對我們候選產品的供應造成重大不利影響。
不能保證我們的第三方製造商能夠滿足我們的時間表和要求。如果與我們簽約的任何第三方未能履行其義務，我們可能會被迫自己製造材料，而我們可能沒有能力或資源，或者與不同的第三方製造商達成協議，而我們可能無法以合理的條款做到這一點。在任何一種情況下，隨着我們建立替代供應來源，我們的臨牀試驗和未來的商業供應都可能顯著推遲。在某些情況下，製造我們的候選產品所需的技術技能可能是原始第三方製造商獨有的或專有的，我們可能會遇到困難，或者可能存在合同限制，禁止我們將此類技能轉讓給備用或替代供應商，或者我們可能根本無法轉讓此類技能。此外，如果我們因任何原因被要求更換製造商，我們將被要求核實新制造商是否擁有符合質量標準和所有適用法規的設施和程序。我們還需要驗證，例如通過製造可比性研究，任何新的製造工藝都將根據之前提交給FDA或其他監管機構的規格生產我們的候選產品。與新制造商驗證相關的延遲可能會對我們及時或在預算內開發候選產品或將我們的產品商業化的能力產生負面影響。
如果我們不能以商業上合理的條款或及時安排替代的第三方製造來源，我們可能會延誤我們候選產品的開發。我們對其他候選產品生產的依賴也可能對我們未來的利潤率和我們將任何及時和具有競爭力的獲得監管批准的候選產品商業化的能力產生不利影響。
我們的候選產品需要比大多數化學藥物所需的加工步驟更復雜的加工步驟。此外，與化學藥物不同，生物的物理和化學性質，如我們的修飾病毒，通常不能完全表徵。因此，對成品的檢測可能不足以確保產品以預期的方式運行。儘管我們認為，由於我們的候選產品使用相同的原材料和其他相似之處，它們的製造可能會簡化，但我們不能確定情況是否會是這樣，我們可能需要開發最終與候選產品顯著不同的製造方法，這將需要我們投入大量時間和資金來開發合適的製造方法。我們的計劃材料是使用技術複雜的工藝製造的，需要專門的設備和設施、高度特定的原材料、細胞類型和試劑以及其他生產限制。我們的生產過程還需要一些高度特定的原材料、電池類型和試劑，供應商有限。儘管我們的目標是儘可能擁有原材料、細胞類型和試劑的後備供應，但如果我們的主要來源不可用，我們不能確定這些供應是否足夠。關鍵原料、細胞系或試劑的短缺或製造過程中的技術問題可能會導致臨牀開發或商業化計劃的延遲。我們特別容易受到任何短缺、延誤或我們無法為我們的主要候選產品獲得合適的原材料的影響。我們所使用的原材料組件的製造過程中的任何變化都可能導致我們的製造過程中出現意想不到的或不利的影響，從而導致延遲。
此外，如果我們的任何候選產品獲得批准，FDA、EMA和其他監管機構可能會要求我們在任何時候提交任何批次的批准產品的樣品以及顯示適用測試結果的協議。在某些情況下，FDA、EMA或其他監管機構可能會要求我們在機構授權發佈之前不要分發大量產品。製造過程中的微小偏差，包括那些影響質量屬性和穩定性的偏差，可能會導致產品發生不可接受的變化，從而導致批量故障或產品召回。批量失敗或產品召回可能會導致我們推遲產品發佈或臨牀試驗，這可能會讓我們付出高昂的代價，否則會損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
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我們依賴第三方供應商提供用於生產我們候選產品的材料，失去這些第三方供應商或他們無法向我們提供足夠的材料可能會損害我們的業務。
我們依賴第三方供應商提供生產我們的候選產品所需的材料和部件。我們對這些第三方供應商的依賴以及我們在獲得充足的材料供應方面可能面臨的挑戰涉及幾個風險，包括對定價、供應和交貨時間表的有限控制。用於製造基因治療產品的某些原材料的需求很大，但供應有限。作為一家小公司，我們的談判籌碼是有限的，我們可能會獲得比我們規模更大的競爭對手更低的優先級。我們不能確定我們的供應商是否會在我們要求的時間內繼續向我們提供這些原材料的數量，或者滿足我們預期的規格和質量要求。有限或獨家來源的原材料的任何供應中斷都可能嚴重損害我們製造候選產品的能力，直到找到新的供應來源(如果有的話)並獲得資格。我們可能無法在合理的時間內或在商業上合理的條件下找到足夠的替代供應渠道。我們供應商的任何表現失誤都可能推遲我們候選產品的開發和潛在的商業化，包括限制臨牀試驗和監管批准所需的供應，這將對我們的業務產生重大不利影響。
我們製造過程中的任何污染或中斷、原材料短缺或我們的病毒供應商未能提供必要的組件都可能導致我們的臨牀開發或營銷計劃延遲。
鑑於基因治療製造的性質，在製造過程中存在污染風險。任何污染都可能對我們按計劃生產候選產品的能力造成不利影響，因此可能損害我們的運營結果並造成聲譽損害。我們製造過程中所需的一些原材料來自生物來源。這種原材料很難獲得，可能會受到污染或召回。原料短缺、污染、召回或限制在我們的候選產品的生產中使用生物衍生物質可能會對商業生產或臨牀材料的生產產生不利影響或中斷，這可能會對我們的開發時間表以及我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。
更改候選產品的製造或配方的方法可能會導致額外的成本或延誤。
隨着候選產品從臨牀前研究到後期臨牀試驗，以獲得潛在的批准和商業化，開發計劃的各個方面，如製造方法和配方，在此過程中進行更改以努力優化工藝和產品特性，這是很常見的。這樣的變化有可能無法實現我們預期的目標。任何此類變化都可能導致我們的候選產品表現不同，並影響計劃中的臨牀試驗或使用使用改變工藝製造的材料進行的其他未來臨牀試驗的結果。這樣的變化還可能需要額外的測試、FDA通知或FDA批准。這可能會推遲臨牀試驗的啟動和完成，需要進行過渡臨牀試驗或重複一項或多項臨牀試驗，增加臨牀試驗成本，推遲對我們候選產品的批准，並危及我們開始銷售和創造收入的能力。此外，我們可能需要在整個流水線上對上游和下游流程進行重大更改，這可能會推遲我們未來候選產品的開發。監管機構，特別是FDA和EMA，在他們對基因療法的監管方面表現出了更多的謹慎，包括與CMC問題相關的更嚴格的審查。圍繞基因治療CMC的監管審查的加強可能會導致我們被要求對我們的任何候選產品進行額外的臨牀前研究或臨牀試驗，這可能會導致我們候選產品的開發或商業化的延遲和成本增加，並最終可能導致任何基因治療產品無法獲得批准。
與我們的候選產品商業化相關的風險
即使我們的任何候選產品獲得了市場批准，他們也可能無法獲得醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人為商業成功所必需的市場接受度。
如果我們的任何候選產品獲得市場批准，它們可能仍無法獲得醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人的足夠市場接受度。如果我們的候選產品沒有達到足夠的接受度，我們可能不會產生顯著的收入，我們也可能無法盈利。如果我們的候選產品獲準用於商業銷售，市場對其的接受程度將取決於許多因素，包括：
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對基因治療的負面輿論以及對基因治療和基因研究加強的監管審查可能會對我們當前和未來候選產品的開發或商業成功產生不利影響。
我們的候選產品包括通過鞘內和靜脈給藥將遺傳物質引入患者的細胞。我們潛在產品的臨牀和商業成功將在一定程度上取決於公眾對使用基因療法和基因調控預防或治療人類疾病的接受程度。公眾的態度可能會受到基因治療和基因監管不安全、不道德或不道德的説法的影響，因此，我們的產品可能無法獲得公眾或醫學界的接受。公眾的不良態度可能會對我們招募臨牀試驗的能力產生不利影響。此外，我們的成功將取決於醫生開出的處方以及他們的患者願意接受的治療，這些治療涉及使用我們可能開發的候選產品來替代或補充他們已經熟悉的現有治療方法，並且可能獲得更多的臨牀數據。
更嚴格的政府法規或負面輿論將對我們的業務或財務狀況產生負面影響，並可能延遲或損害我們候選產品的開發和商業化，或一旦獲得批准，對任何產品的需求。近年來，其他涉及基因療法的臨牀試驗的贊助商已經宣佈FDA強制實施臨牀擱置，以評估試驗期間出現的安全問題。任何基於病毒載體的基因治療產品的風險包括免疫原性、肝酶升高和插入腫瘤的風險。如果我們的任何載體顯示出類似的效果，我們可能決定或被要求停止或推遲任何使用該載體的候選產品的進一步臨牀開發。我們或其他人的臨牀試驗中的不良事件，即使最終不能歸因於我們的候選產品，以及由此產生的宣傳可能會導致政府監管增加，不利的公眾認知，潛在的監管延遲，對我們候選產品的測試或批准，對那些獲得批准的候選產品更嚴格的標籤要求，以及對任何此類候選產品的需求減少。癌症風險仍然是基因治療的一個令人擔憂的問題，我們不能保證它不會出現在我們計劃或未來的任何臨牀試驗中，或者在其他公司進行的任何臨牀試驗中。此外，由於遺傳物質或用於攜帶遺傳物質的產品的其他成分的持續生物活性，接觸基因治療產品後存在延遲不良事件的潛在風險。此外，對於我們的受監管的基因替代療法候選產品，需要嚴格調控治療性轉基因的表達，我們可能會無意中導致過度表達，這可能會導致許多問題，包括安全性和毒性問題。此外，我們的一種調節性基因替代療法候選LX1020需要將microRNA或miRNA插入病毒基因組，據我們所知，這項技術在任何批准的基因治療產品中都不存在。如果發生任何此類不良事件，我們候選產品的商業化或臨牀試驗的進一步推進可能會停止或推遲，這將對我們的業務和運營產生負面影響。
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我們其他候選產品的受影響人羣可能比我們或第三方目前預計的要少，這可能會影響我們候選產品的潛在市場。
我們目前的研究和產品開發集中在幾種較大的罕見疾病的適應症上。然而，我們對患有我們正在尋求治療的疾病的人數的預測，以及有可能從我們的候選產品治療中受益的這些疾病患者的子集，是基於我們對這些疾病的瞭解和理解的估計。這些估計可能被證明是不正確的，新的研究可能會進一步降低這種疾病的估計發病率或流行率。美國、歐盟和其他地區的患者數量可能會低於預期，可能無法接受我們的候選產品治療，或者患者可能變得越來越難以識別和接觸，所有這些都將對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。
我們候選產品的全部潛在市場機會最終將取決於許多因素，包括最終標籤中包含的診斷和治療標準(如果批准在特定適應症下銷售)、醫學界的接受度、患者准入以及產品定價和報銷。發病率和流行率估計往往基於不準確和可能不準確的信息和假設，方法具有前瞻性和潛在的推測性。我們在為我們的目標適應症制定估計發病率和流行範圍時所使用的過程涉及從多個來源整理有限的數據。因此，應在此背景下看待本季度報告中包含的發病率和流行率估計數。此外，本季度報告中使用的數據和統計信息，包括由此得出的估計，可能與我們的競爭對手所作的信息和估計不同，也可能與獨立來源進行的當前或未來的研究不同。
我們面臨着來自其他生物技術和製藥公司的激烈競爭，如果我們不能有效競爭，我們的經營業績將受到影響。
藥物開發，特別是在基因治療領域，競爭激烈，並受到快速和重大技術進步的影響。由於心血管疾病和阿爾茨海默病領域存在大量未得到滿足的醫療需求，有幾家大大小小的製藥公司專注於提供治療這些疾病的療法，包括我們最初瞄準的那些。未來很可能會有更多的藥物可用於治療我們的目標疾病。
我們意識到，我們的競爭對手正在開發用於治療疾病的候選產品，我們的候選產品將針對這些候選產品。關於LX2006，我們知道Solid Biosciences Inc.、Lacerta Treateutics，Inc.和Astellas Pharma Inc.正在開發臨牀前基因治療計劃，以及Voyager Treateutics，Inc.和Neurocrine Biosciences，Inc.合作開發的那些計劃。此外，我們知道Prime Medicine，Inc.和Tune Treateutics，Inc.正在進行早期基因編輯發現工作。在FA的其他治療方式中，我們知道Larimar治療公司正在開發臨牀階段產品候選CTI-1601，Design治療公司正在開發候選產品DT-216P2，以及Reata製藥公司的S奧馬維洛酮(Skclarys)於2023年獲得FDA批准。2023年，Biogen Inc.以大約73億美元的價格收購了Reata製藥公司，目前正在將Skcle arys商業化。
關於LX2020，Rocket PharmPharmticals，Inc.和Tenaya Treateutics Inc.都在開發一種基於AAV的基因療法候選藥物，旨在提供功能PKP2基因對PKP2-ACM患者的影響。
關於我們用於治療純合子APOE4相關阿爾茨海默病的基因治療計劃組合，我們知道UnQure，N.V.正在研究AMT-240，這是一種常染色體顯性遺傳性阿爾茨海默病的臨牀前基因治療候選藥物，旨在使載脂蛋白E4在表達保護性變體的同時，諾華有一種針對阿爾茨海默病的候選基因療法，該療法正處於臨牀前開發的早期階段。許多大大小小的製藥公司和學術機構都在為這種疾病開發潛在的治療方法，考慮到巨大的未得到滿足的需求和大量患有阿爾茨海默病的人口。FDA批准的治療阿爾茨海默病的藥物有多種，包括多奈哌齊(Aricept)、美金胺(Namda)，2023年1月，基於觀察到的澱粉樣β斑塊減少，lecanemab被FDA加速批准用於治療阿爾茨海默病，並於2023年6月獲得FDA的全面批准。此外，禮來公司治療阿爾茨海默病的候選產品donanemab已經完成了3期臨牀試驗。最後，我們知道Voyager Treateutics，Inc.正在進行阿爾茨海默病的治療，並在矢量化抗體的基礎上進行早期發現工作。
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我們許多現有的或潛在的競爭對手比我們擁有更多的財力、技術和人力資源，在發現和開發候選產品以及在獲得美國和其他國家的監管機構批准這些候選產品方面也有明顯更多的經驗。我們目前和潛在的未來競爭對手也可能擁有更多的藥物商業化經驗，特別是基因療法和其他已被批准上市的生物製品。製藥和生物技術行業的合併和收購可能會導致更多的資源集中在我們的少數競爭對手身上。
在心臟和神經學領域，我們將面臨來自其他藥物或其他目前批准或未來將批准的非藥物產品的競爭，包括治療疾病和我們打算瞄準的治療類別中的疾病。因此，我們成功競爭的能力將在很大程度上取決於我們的能力：
我們競爭對手的產品供應可能會限制我們開發的任何候選產品的需求和我們能夠收取的價格。無法與現有或隨後推出的藥物競爭將對我們的業務、財務狀況和前景產生不利影響。此外，其他公司批准的基因療法的報銷結構可能會影響我們基因療法的預期報銷結構(如果獲得批准)，以及我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
老牌製藥公司可能會投入巨資加快新化合物的發現和開發，或者授權可能會降低我們的候選產品競爭力的新化合物。此外，任何與經批准的產品競爭的新產品都必須在功效、便利性、耐受性和安全性方面表現出令人信服的優勢，以克服價格競爭並在商業上取得成功。因此，我們的競爭對手可能會在我們之前成功地獲得專利保護，發現、開發、獲得監管和營銷批准，或將藥物商業化，這將對我們的業務和運營結果產生不利影響。
我們打算尋求批准作為生物製品的任何候選產品可能會比預期的更早面臨競爭。
患者保護和平價醫療法案，經醫療保健和教育協調法案或統稱為ACA修訂，包括一個副標題，稱為2009年生物製品價格競爭和創新法案，或BPCIA，它為與FDA許可的參考生物製品生物相似或可互換的生物製品創建了一個簡短的批准途徑。根據BPCIA，生物相似產品的申請必須在參考產品首次獲得FDA許可的四年後才能提交給FDA。此外，FDA對生物相似產品的批准可能要到參考產品首次獲得許可之日起12年後才能生效。在這12年的獨佔期內，如果FDA批准競爭產品的完整BLA，包含贊助商自己的臨牀前數據和來自充分且受控良好的臨牀試驗的數據，以證明其產品的安全性、純度和有效性，另一家公司仍可能銷售該參考產品的競爭版本。這項法律很複雜，FDA仍在解釋和實施。因此，其最終影響、實施和意義都存在不確定性。雖然FDA何時可能完全採用這種旨在實施BPCIA的工藝還不確定，但任何這樣的工藝都可能對我們生物製品未來的商業前景產生不利影響。
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根據BLA被批准為生物製品的我們的任何候選產品都有可能沒有資格獲得12年的排他性期限，或者由於國會的行動或其他原因，這種排他性可能會縮短，或者FDA不會將我們的候選產品視為競爭產品的參考產品，這可能會比預期更早地創造仿製藥競爭的機會。BPCIA的其他方面，其中一些可能會影響BPCIA的排他性條款，也是最近訴訟的主題。此外，一旦獲得批准，生物相似物將在多大程度上取代我們的任何一種參考產品，其方式類似於傳統的非生物製品的仿製藥替代，目前尚不清楚，這將取決於一些仍在發展中的市場和監管因素。如果競爭對手能夠獲得參考我們候選產品的生物仿製藥的營銷批准，如果獲得批准，我們的產品可能會受到此類生物仿製藥的競爭，隨之而來的是競爭壓力和潛在的不利後果。
我們候選產品的成功將在很大程度上取決於覆蓋範圍和足夠的報銷或患者、商業和政府支付者支付這些手術費用的意願。
我們相信，我們的成功取決於為我們的候選產品（包括LX2006、LX1001和LX2020）獲得和維持保險範圍和足夠的報銷，以及在沒有報銷全部或部分費用的情況下，患者願意為此類產品自付費用的程度。在美國和其他國家，因病情接受醫療的患者通常依靠第三方付款人報銷與治療相關的全部或部分費用。第三方付款人（包括政府醫療保健計劃）對我們產品的覆蓋範圍和報銷的充分性（例如：、Medicare、Medicaid、TRICARE)、管理型醫療服務提供者、私人健康保險公司、健康維護組織和其他組織對於大多數患者能夠負擔得起醫療服務和藥品(如我們的候選產品)是必不可少的。第三方支付者在設置自己的承保和報銷政策時，通常依賴於聯邦醫療保險承保政策和支付限制。然而，關於應提供的補償範圍和金額的決定是在逐個付款人的基礎上作出的。一個付款人決定為一種藥品提供保險並不能保證其他付款人也會提供保險和足夠的補償。
關於新藥報銷的主要決定通常由醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)做出，CMS是美國衞生與公眾服務部的一個機構。CMS決定產品是否以及在多大程度上將在聯邦醫療保險下得到覆蓋和報銷，而私人支付者往往在很大程度上遵循CMS。
第三方支付者決定他們將覆蓋哪些產品和程序，並建立報銷級別。即使第三方付款人覆蓋特定的產品或程序，由此產生的報銷付款率也可能不夠高。因疾病在辦公室接受治療的患者通常依靠第三方付款人來報銷與手術相關的全部或部分費用，包括與手術期間使用的產品相關的費用，如果沒有這種保險和足夠的報銷，患者可能不願接受此類手術。如果不在保險覆蓋範圍內，醫生可能不太可能為此類治療提供程序，並且可能不太可能購買和使用我們的候選產品(如果獲得批准)來治療我們規定的疾病，除非提供保險和足夠的報銷。此外，對於在醫生監督下管理的產品，由於此類藥物往往價格較高，獲得保險和適當的補償可能特別困難。此外，承保政策和第三方報銷費率可能隨時發生變化。因此，即使獲得了有利的覆蓋和報銷狀態，未來也可能實施不太有利的覆蓋政策和報銷費率。此外，配套診斷測試需要單獨承保和報銷，並且不包括其配套藥品或生物製品的承保和報銷。適用於藥品或生物製品的獲得保險和報銷的類似挑戰也將適用於伴隨診斷。
第三方付款人的報銷可能取決於許多因素，包括第三方付款人確定一項手術是其健康計劃下的承保福利；安全、有效和醫療必要；適合特定患者；成本效益高；由同行評議的醫學期刊支持；包括在臨牀實踐指南中；既不是美容的，也不是實驗的，也不是研究的。此外，美國和海外的第三方付款人加大力度限制或降低醫療成本，可能會導致此類組織限制新批准產品的承保範圍和報銷水平，因此，它們可能無法為我們的候選產品支付或提供足夠的付款。為了確保任何可能被批准銷售的產品的承保範圍和報銷，我們可能需要進行昂貴的藥物經濟學研究，以證明我們產品的醫療必要性和成本效益，以及獲得FDA或類似監管批准所需的成本。此外，我們可能還需要向購買者、私人健康計劃或政府醫療計劃提供折扣。儘管如此，我們的候選產品可能不被認為是醫學上必要的或具有成本效益的。如果第三方付款人不認為一種產品與其他可用的療法相比具有成本效益，他們可能不會在批准後將該產品作為其計劃下的一項福利覆蓋，或者，如果他們這樣認為，支付水平可能不足以讓公司銷售其產品以盈利。我們預計，在潛在銷售我們的任何候選產品時，都會遇到來自第三方付款人的定價壓力。
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外國政府也有自己的醫療保險報銷制度，這些制度因國家和地區的不同而有很大差異，我們不能確保在任何外國報銷制度下使用我們的產品的治療都能獲得保險和足夠的報銷。
不能保證LX2006、LX1001、LX2020或任何其他候選產品如果獲準在美國或其他國家/地區銷售，在醫學上是合理和必要的，不能保證第三方付款人認為它具有成本效益，不能保證保險範圍或足夠的報銷水平，也不能保證我們產品銷售地美國和其他國家/地區的報銷政策和做法不會對我們銷售候選產品的盈利能力產生不利影響。
針對我們的產品責任訴訟可能會導致我們承擔重大責任，並限制我們可能開發的任何產品的商業化。
我們面臨着與在人體臨牀試驗中測試我們的候選產品有關的固有產品責任風險，如果我們以商業方式銷售我們可能開發的任何產品，我們將面臨更大的風險。如果我們不能成功地為自己辯護，聲稱我們的候選產品或藥物造成了傷害，我們將招致重大責任。無論是非曲直或最終結果，賠償責任可能導致：
雖然我們維持產品責任保險，但該保險可能不足以涵蓋我們可能產生的所有責任。我們可能需要增加我們的保險範圍，因為我們擴大我們的臨牀試驗或如果我們開始商業化我們的候選產品。保險費越來越貴。我們可能無法以合理的成本或足以支付可能產生的任何責任的金額維持保險。
與我們對第三方的依賴相關的風險
目前，我們依靠與康奈爾大學和加州大學聖地亞哥分校的合作，為我們的許多流水線項目進行研究和開發，包括為我們近期未來流水線的一部分進行臨牀前和IND使能研究。康奈爾大學或加州大學聖迭戈分校未能或延遲履行其根據我們的協議對我們各自承擔的全部或部分義務，雙方之間的合作破裂，或者這些關係的全部或部分失去，都可能對我們的業務造成實質性損害。
我們與康奈爾大學的合作對我們的業務至關重要，2020年5月，我們與康奈爾大學就臨牀前研究和開發合作簽訂了贊助研究和服務協議，並簽訂了兩項單獨的許可協議，根據這些協議，我們獲得了某些專利和數據的許可權，以開發此類知識產權涵蓋的產品和技術。作為我們修訂後的第一個許可協議的一部分，我們承擔了對LX1001的1/2期臨牀試驗的進行的監督，該試驗由康奈爾大學於2019年底啟動。根據這些許可協議，我們有義務勤奮地進行許可產品的開發、製造和銷售。如果康奈爾延遲或未能履行其在許可協議下的義務，或根據許可協議的條款終止任何許可協議，或者各方之間因協議條款或我們各自獲得許可技術的權利而發生糾紛，我們的候選產品將受到重大不利影響，我們的前景可能受到實質性損害。
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我們與UCSD的合作對我們的業務也非常重要，因為我們已經根據三個獨立的許可協議從UCSD獲得了與我們的LX2020、LX2021和LX2022計劃相關的知識產權，我們還與UCSD簽訂了贊助研究協議，用於這些計劃的臨牀前研究和開發。如果UCSD延遲或未能履行任何一項贊助研究協議下的義務，不同意我們對贊助研究協議或我們的發現計劃條款的解釋，或者終止我們現有的任何許可協議，我們的候選產品線將受到嚴重不利影響，我們的前景可能受到實質性損害。
我們打算繼續依賴第三方進行我們現有臨牀試驗的很大一部分以及未來可能進行的候選產品的臨牀試驗，而這些第三方的表現可能不令人滿意，包括無法在截止日期前完成此類試驗。
我們聘請CRO幫助進行我們正在進行的臨牀試驗。我們預計將繼續依賴包括臨牀數據管理組織、醫療機構和臨牀調查人員在內的第三方來進行這些臨牀試驗和任何未來的臨牀試驗。這些第三方中的任何一方都可以終止與我們的合同，有些是在重大違約未治癒的情況下終止的，有些是為了方便起見隨時終止的。如果我們與這些第三方的任何關係終止，我們可能無法及時與替代第三方達成安排，或者無法以商業上合理的條款這樣做，如果有的話。更換或增加CRO涉及大量成本，並且需要管理時間和重點。此外，當新的CRO開始工作時，有一個自然的過渡期。因此，會出現延遲，這可能會對我們滿足期望的臨牀開發時間表的能力產生實質性影響。儘管我們打算謹慎地管理我們與CRO的關係，但不能保證我們未來不會遇到挑戰或延誤，也不能保證這些延誤或挑戰不會對我們的業務、財務狀況和前景產生實質性的不利影響。
此外，進行我們臨牀試驗的任何第三方將不是我們的僱員，除了根據我們與該等第三方的協議向我們提供的補救措施外，我們無法控制他們是否為我們的臨牀項目投入了足夠的時間和資源。如果這些第三方未能成功履行其合同職責或義務，或在預期期限內完成，如果需要更換，或者由於未能遵守我們的臨牀方案、監管要求或其他原因，他們獲得的臨牀數據的質量或準確性受到影響，我們的臨牀試驗可能會延長。延遲或終止，我們可能無法獲得監管部門的批准或成功地將我們的候選產品商業化。因此，我們的經營業績和候選產品的商業前景將受到損害，我們的成本可能大幅增加，我們的創收能力可能大幅延遲。
我們依賴這些方來執行我們的臨牀前研究和臨牀試驗，通常不控制他們的活動。我們對這些第三方的研發活動的依賴將減少我們對這些活動的控制，但不會減輕我們的責任。例如，我們將繼續負責確保我們的每一項臨牀試驗都按照試驗的總體調查計劃和方案進行。此外，FDA要求我們遵守CGCP規定，進行、記錄和報告臨牀試驗結果，以確保數據和報告的結果是可信和準確的，並保護試驗參與者的權利、完整性和機密性。我們還被要求登記正在進行的臨牀試驗，並將完成的臨牀試驗的結果發佈在政府贊助的數據庫中，Www.clinicaltrials.gov，在規定的時間範圍內。不這樣做可能會導致罰款、負面宣傳以及民事和刑事制裁。如果我們或我們的任何CRO或其他第三方，包括試驗地點，未能遵守適用的CCCP，或遇到重大的方案偏差，我們的臨牀試驗中產生的臨牀數據可能被認為是不可靠的，FDA、EMA或類似的外國監管機構可能會要求我們在批准我們的上市申請之前進行額外的臨牀試驗。如果FDA或任何監管機構確定我們的臨牀數據出於任何原因不可靠，或者如果我們遇到任何數據完整性問題，FDA或其他監管機構可能會要求我們排除此類數據，這可能會導致試驗動力不足，無法滿足試驗終點。我們不能向您保證，在特定監管機構進行檢查後，該監管機構將確定我們的任何臨牀試驗符合CGCP規定。此外，我們的臨牀試驗必須使用在cGMP條件下生產的產品。我們不遵守這些規定可能需要我們重複臨牀試驗，這將推遲監管部門的批准過程。
此外，我們臨牀試驗的首席研究員可能會不時擔任我們的科學顧問或顧問，並獲得與此類服務相關的報酬。在某些情況下，我們可能被要求向FDA報告其中的一些關係。FDA可能會得出結論，我們與主要研究人員之間的經濟關係造成了利益衝突或以其他方式影響了對試驗的解釋。因此，FDA可能會質疑在適用的臨牀試驗地點產生的數據的完整性，臨牀試驗本身的效用可能會受到威脅。這可能會導致FDA延遲批准或拒絕我們的上市申請，並可能最終導致LX2006、LX1001、LX2020或任何其他候選產品的上市審批被拒絕。
我們還希望依靠其他第三方為我們的臨牀試驗儲存和分銷產品供應。我們分銷商的任何表現失誤都可能延遲我們候選產品的臨牀開發或上市批准或我們產品的商業化，從而產生額外損失並剝奪我們的潛在收入。
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我們可能會尋求與非學術第三方合作，以開發我們的候選產品或將其商業化。如果這些合作不成功，我們可能無法利用這些候選產品的市場潛力。
我們可能會為我們的候選產品的開發和商業化尋找第三方合作伙伴，包括我們的任何獲準在美國境外營銷的候選產品的商業化。我們任何此類安排的可能合作伙伴包括地區和國家制藥公司以及生物技術公司。如果我們與任何第三方達成任何額外的此類安排，我們可能會對我們的合作者投入到我們候選產品的開發或商業化的資源的數量和時間進行有限的控制。我們從這些安排中創造收入的能力將取決於我們的合作者成功履行這些安排中分配給他們的職能的能力。涉及我們候選產品的協作給我們帶來了以下風險：
協作協議可能不會以最有效的方式或根本不會導致候選產品的開發或商業化。如果我們未來的任何合作伙伴參與業務合併，我們對產品開發或商業化計劃的持續追求和重視可能會被推遲、減少或終止。
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我們在尋找合適的合作者方面面臨着激烈的競爭。我們是否就任何合作達成最終協議，除其他外，將取決於我們對合作者的資源和專業知識的評估、擬議的合作的條款和條件以及擬議的合作者對若干因素的評價。這些因素可能包括臨牀試驗的設計或結果，FDA或美國境外類似監管機構批准的可能性，候選研究產品的潛在市場，製造和向患者交付此類候選產品的成本和複雜性，競爭產品的潛力，我們對技術所有權的不確定性，如果在不考慮挑戰的優點以及行業和市場條件的情況下對這種所有權提出挑戰，就可能存在這種不確定性。合作者還可以考慮類似疾病的替代候選產品或技術，以供合作，以及對於我們的候選產品，這樣的合作是否會比我們的合作更具吸引力。協作的談判和記錄既複雜又耗時。此外，最近大型製藥公司之間的業務合併數量很大，導致未來潛在合作伙伴的數量減少。
我們可能無法及時、以可接受的條款談判更多的合作，甚至根本無法談判。如果我們無法做到這一點，我們可能不得不減少該候選產品的開發，減少或推遲其開發計劃或我們的一個或多個其他開發計劃，推遲其潛在的商業化或縮小任何銷售或營銷活動的範圍，或者增加我們的支出，並自費進行開發或商業化活動。如果我們選擇增加我們的支出，為我們自己的開發或商業化活動提供資金，我們可能需要獲得額外的資本，這些資本可能無法以可接受的條件提供給我們，或者根本無法獲得。如果我們沒有足夠的資金，我們可能無法進一步開發我們的候選產品，或者將它們推向市場併產生收入。
有關知識產權的風險
如果我們無法獲得或保護與我們任何候選產品相關的知識產權，我們可能無法在市場上有效競爭。
我們依靠專利、商業祕密保護和保密協議的組合來保護與我們的候選產品相關的知識產權，包括LX2006、LX2020、LX2021、LX2022、LX1001、LX1020、LX1021和其他程序、它們各自的組件、配方、療法、用於製造它們的方法和治療方法。此外，我們目前沒有任何專利或專利申請涵蓋我們的LX1004候選產品。
我們的成功在很大程度上取決於我們在美國和其他國家獲得和維護專利和其他知識產權保護的能力，涉及我們的專利技術和候選產品。
我們不能保證我們的哪些專利申請將被髮布，任何由此產生的專利的廣度，或者任何已發佈的專利是否將被發現無效、不可執行或將受到第三方的威脅。我們不能保證我們授予的專利的廣度將足以阻止競爭對手開發和商業化產品，包括與我們的一個或多個候選產品競爭的生物相似產品。此外，對這些專利或在專利頒發後由我們擁有或授權給我們的任何其他專利的任何成功挑戰，都可能剝奪我們的任何候選產品成功商業化所必需的權利。此外，如果我們在監管審批方面遇到拖延，我們可以在專利保護下銷售候選產品的時間段可能會縮短。
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專利訴訟過程既昂貴又耗時。我們可能無法以商業合理的成本或在所有司法管轄區以及時的方式或在所有司法管轄區準備、提交和起訴所有必要或可取的專利申請。也有可能的是，在獲得專利保護之前，我們可能無法確定在開發和商業化活動中作出的發明的可申請專利的方面。我們可能無法獲得或維護專利申請和專利，因為這些專利申請中要求的標的和專利屬於公共領域。在某些情況下，某些學術研究人員在基因治療領域的工作已進入公共領域，這可能會使我們無法為與此類工作相關的某些發明獲得專利保護。儘管我們與能夠訪問我們研發成果的機密或可專利方面的各方簽訂了保密和保密協議，例如我們的員工、公司合作者、外部科學合作者、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方，但這些各方中的任何一方都可能違反這些協議，並在提交專利申請之前披露此類成果，從而危及我們尋求專利保護的能力。因此，我們無法阻止任何第三方使用任何公有領域的技術與我們的候選產品競爭。此外，作為康奈爾大學和UCSD大學專利的被許可人，我們對這些專利的起訴和執行的控制比我們擁有這些專利的情況下要少。雖然根據大學許可協議，我們確實擁有這些專利的典型權利，但我們執行這些專利以保持市場排他性的能力可能會受到我們與康奈爾大學和加州大學聖地亞哥分校協議條款的限制。此外，如果聯邦政府向許可方大學提供根據許可協議許可的任何技術的研究資金，則如果聯邦政府選擇行使其任何可能因提供此類資金而適用的凌駕權，我們可能會受到市場排他性的變化或其他重大業務要求或限制的影響。此外，根據我們未來可能加入的任何內部許可的條款，我們可能無權控制專利申請的準備、提交和起訴，或維護專利，包括從第三方獲得內部許可的技術。因此，這些專利和專利申請可能不會以符合我們業務最佳利益的方式被起訴和強制執行。
生物技術和製藥公司的專利地位通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，近年來成為許多訴訟的主題。因此，任何專利權的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值都具有高度的不確定性。我們擁有和許可的待決和未來專利申請可能不會導致頒發專利，從而保護我們的技術或候選產品，有效阻止其他公司將競爭技術和候選產品商業化，或以其他方式提供任何競爭優勢。事實上，專利申請可能根本不會作為專利頒發。即使我們目前或將來許可或擁有的專利申請以專利的形式發佈，它們也不會以將為我們提供任何有意義的保護、阻止競爭對手或其他第三方與我們競爭或以其他方式為我們提供任何競爭優勢的形式發佈。我們持有或授權的任何專利都可能被第三方挑戰、縮小範圍、規避或作廢。因此，我們不知道我們的任何技術和候選產品是否會受到有效和可強制執行的專利的保護或繼續受到保護。此外，我們現有的專利和我們獲得的任何未來專利可能不夠廣泛，不足以阻止其他人使用我們的技術或開發與之競爭的技術和產品，專利申請中要求的覆蓋範圍可以在專利頒發之前大幅減少，其範圍可以在專利頒發後重新解釋。任何未能獲得、維護或保護我們的專利和其他知識產權的行為，都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
我們不能確定我們是第一個發明未決專利申請所涵蓋的發明的人，如果我們不是，我們可能會受到優先權或權利糾紛的影響。我們可能被要求放棄某些專利的部分或全部期限或某些專利申請的全部期限。可能有一些我們不知道的現有技術可能會影響專利權利要求的有效性或可執行性。也可能存在我們知道但我們不認為影響索賠的有效性或可執行性的現有技術，但最終可能會被發現影響索賠的有效性或可執行性。由於美國和其他國家的專利申請在提交後的一段時間內是保密的，因此在任何時候，我們都不能確定我們是過去或未來第一個提交與我們的產品候選產品相關的專利申請的公司。例如，美國的一些專利申請可能會保密，直到專利頒發。此外，科學文獻中的出版物往往落後於實際發現。因此，我們不能確定其他人沒有就我們擁有的和未獲許可的已發行專利或我們未決的申請所涵蓋的技術提交專利申請，或者我們或許可方(如果適用)是第一個發明或第一個提交技術申請的公司。
我們的專利或專利申請的準備或提交過程中可能存在形式上的缺陷，或在未來可能會出現這些缺陷，例如，在適當的優先權權利要求、庫存、權利要求範圍或專利期限調整請求方面。如果我們的專利或專利申請在形式、準備、起訴或執行方面存在重大缺陷，此類專利可能無效和/或不可強制執行，並且此類申請可能永遠不會產生有效的、可強制執行的專利。這些結果中的任何一個都可能削弱我們阻止第三方競爭的能力，第三方競爭可能會對我們的業務產生不利影響。
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除了我們的專利權提供的保護外，我們還依靠商業祕密保護和保密協議來保護不受專利保護的專有技術。雖然我們通常要求我們的所有員工將他們的發明轉讓給我們，以及我們的所有員工、顧問、顧問和能夠訪問我們的專有技術、信息或技術的任何第三方來簽訂保密協議，但我們不能保證所有此類協議都已正式執行，或者我們的商業祕密和其他機密專有信息不會被泄露。此外，雖然我們已採取合理努力確保此類協議是可強制執行的，並確保員工和第三方履行其義務，但法院可能會發現這些協議不充分或可能被違反，或者我們可能無法在第一時間與此類個人簽訂足夠的協議，在任何一種情況下，都可能導致未經授權使用或披露我們的商業祕密和其他知識產權，包括向我們的競爭對手披露，這可能會導致我們失去因該知識產權而產生的任何競爭優勢。不受發明轉讓協議約束的個人可能對我們當前和未來的知識產權提出不利的所有權主張。此外，我們的競爭對手可能會自主開發與我們的商業祕密相當的知識、方法和訣竅。如果獲得批准，競爭對手可以購買我們的產品，並複製我們在開發我們沒有專利保護的技術時獲得的部分或全部競爭優勢。如果我們的任何商業祕密是由競爭對手合法獲取或獨立開發的，我們將無權阻止他們或他們向其傳遞信息的人使用該技術或信息與我們競爭。如果我們的任何商業祕密被泄露給競爭對手或由競爭對手獨立開發，我們的競爭地位將受到損害。
強制要求第三方實體非法獲取並使用我們的任何商業祕密是昂貴和耗時的，結果是不可預測的，我們可能無法針對此類違規行為獲得足夠的補救措施。
此外，我們亦致力維護我們樓宇的實體安全，以及我們的資訊科技系統的實體和電子安全，以維護我們的資料和商業祕密的完整性和保密性。雖然我們對這些個人、組織和系統有信心，但我們的協議或安全措施可能會被違反，我們可能沒有足夠的補救措施來應對任何違規行為。此外，如果為維護我們的商業祕密而採取的步驟被認為是不充分的，我們可能沒有足夠的追索權來對抗第三方挪用商業祕密。此外，其他人可能會獨立發現我們的商業祕密和專有信息。例如，FDA正在考慮是否定期公開更多信息，包括我們可能認為是商業祕密或其他專有信息的信息，目前尚不清楚FDA的披露政策未來可能會如何變化。如果我們無法阻止與我們的技術相關的非專利知識產權向第三方進行實質性披露，並且不能保證我們將擁有任何此類可強制執行的商業祕密保護，我們可能無法在我們的市場上建立或保持競爭優勢，這可能對我們的業務、運營結果和財務狀況產生重大不利影響。
專利條款可能不足以在足夠的時間內保護我們在產品上的競爭地位，如果我們沒有獲得Hatch—Waxman修正案和類似的非美國法律的保護，以延長涵蓋我們每個候選產品的專利期限，我們的業務可能會受到重大損害。
考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。根據FDA批准我們的候選產品上市的時間、期限和條件，我們的一項或多項美國專利可能有資格根據1984年的《藥品價格競爭和專利期限恢復法》(簡稱Hatch-Waxman修正案)和歐盟的類似立法獲得有限的專利期延長。Hatch-Waxman修正案允許涵蓋經批准產品的專利最多延長五年，作為對產品開發和FDA監管審查過程中失去的有效專利期的補償。專利期限的延長不得超過自產品批准之日起共計14年的剩餘期限。只能延長一項專利，並且只可以延長那些涉及批准的藥物、其使用方法或製造方法的權利要求。然而，如果我們未能在適用的最後期限內提出申請、未能在相關專利到期前提出申請或未能滿足適用的要求，我們可能不會獲得延期。此外，延期的長度可能比我們要求的要短。如果我們無法獲得專利期限的延長，或者任何此類延長的期限比我們要求的要短，我們可以對該產品行使專利權的期限將會縮短，我們的競爭對手可能會更快地獲得批准，進入競爭產品市場。因此，我們來自適用產品的收入可能會減少，並可能對我們的業務產生實質性的不利影響。
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我們為每個當前候選產品的開發提供必要的關鍵知識產權許可。如果我們未能履行我們在當前和未來與第三方的知識產權許可中的義務，導致此類許可終止，我們可能會失去對我們的業務至關重要的權利。
我們嚴重依賴於某些專利權和專有技術的許可證來開發我們目前的每個候選產品。特別是，我們許可Adverum與LX2006相關的關鍵專利和專利申請，我們許可康奈爾大學與我們候選LX1001、LX1020和LX1021產品相關的專利應用和技術訣竅，我們許可UCSD與我們LX2020、LX2021和LX2022候選產品相關的專利申請和技術訣竅。我們的許可協議對我們施加了勤勉義務、里程碑義務和特許權使用費支付義務，幷包含某些開發要求。如果我們未能履行我們的義務，我們的許可人可能有權終止我們的許可，在這種情況下，我們將不能根據任何此類終止的協議使用知識產權開發、製造或營銷任何產品，並可能面臨其他處罰。這種情況將對我們的業務前景造成重大不利影響。
我們的某些許可可能不會為我們提供獨家使用許可的知識產權和技術的權利，或者可能不會為我們提供在未來我們希望開發或商業化我們的技術和候選產品的所有相關使用領域和所有地區使用此類知識產權和技術的獨家權利。此外，由我們的許可人向我們許可的知識產權，包括由Cornell、UCSD和Adverum許可的某些知識產權，至少在某些方面，可能被該等許可人使用或許可給第三方，並且該第三方可能對該等知識產權擁有某些強制執行權。因此，在由我們的許可人或另一被許可人提起的訴訟中，或在我們的許可人或另一被許可人為迴應此類訴訟或其他原因而對我們的許可人或另一被許可人提起的行政訴訟中，授權給我們的專利可能面臨無效或狹義解釋的風險。因此，我們可能無法阻止競爭對手或其他第三方開發競爭產品並將其商業化，包括在我們許可證覆蓋的地區。
我們的開發計劃可能需要的其他第三方技術和材料的許可可能在未來無法獲得，或可能無法以商業合理的條款獲得，或者根本無法獲得，這可能會對我們的業務和財務狀況產生重大不利影響。在這種情況下，我們可能需要花費大量時間和資源來重新設計我們的技術、候選產品或製造它們的方法，或者開發或許可替代技術，所有這些在技術或商業基礎上都可能是不可行的。如果我們無法做到這一點，我們可能無法開發受影響的技術或候選產品或將其商業化。即使我們能夠獲得此類額外許可，它們也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手和其他第三方能夠訪問授權給我們的相同技術。
如果我們或我們的許可方未能充分保護我們獲得許可的知識產權，我們將我們的候選產品和技術商業化的能力可能會受到影響。儘管我們擁有監督權，但康奈爾大學和加州大學聖地亞哥分校通常控制着我們授權的專利和專利申請的起訴、維護和執行。因此，我們不能確定起訴、維護和執行這些專利權的方式將符合我們業務的最佳利益，或符合適用的法律和法規，或將產生有效和可執行的專利和其他知識產權。我們的許可人的侵權訴訟或辯護活動可能不像我們自己進行的那樣激烈，或者可能不符合我們的最佳利益。如果我們或我們的許可人未能維護這些專利或專利申請，或者如果我們或我們的許可人失去了對這些專利或專利申請的權利，我們獲得許可的權利可能會減少或取消，我們開發和商業化作為此類許可權利標的的任何產品候選產品的權利可能會受到不利影響。除上述外，我們從第三方授權的專利權的相關風險也將適用於我們未來可能擁有的專利權。
此外，如果我們不履行我們的許可協議下的開發義務，我們可能會失去與此類協議相關的逐個地區的專利權，這將影響我們在全球的專利權。儘管我們做出了努力，但我們當前和未來的許可方可能會得出結論，認為我們嚴重違反了許可協議下的義務，因此可能會終止此類許可協議，從而取消或限制我們開發和商業化這些許可協議所涵蓋的產品和技術的能力。根據許可協議，我們與許可人之間可能還會發生知識產權糾紛，包括：
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如果圍繞我們許可的知識產權的糾紛阻礙或損害我們以可接受的條款維持當前許可安排的能力，我們可能無法成功開發受影響的技術或產品候選產品並將其商業化。此外，如果任何此類糾紛導致終止我們的知識產權許可，可能會導致我們失去開發和商業化我們的主要候選產品的能力，或者我們可能會失去其他重要的權利，我們其他候選產品的開發和商業化會出現重大延誤，或者產生損害賠償責任，任何這些都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。此外，我們可能尋求從我們的許可方獲得更多許可，在獲得此類許可時，我們可能會同意以對許可方更有利的方式修改我們的現有許可，包括同意允許包括我們的競爭對手在內的第三方獲得受我們現有許可約束的部分知識產權的許可並與我們的候選產品競爭的條款。
我們未來與某些第三方研究合作伙伴達成的一些協議可能會規定，在我們的關係過程中產生的改進可能由我們或我們的第三方研究合作伙伴獨家擁有。如果我們確定第三方研究合作伙伴或與我們合作的其他第三方獨有的此類改進的權利對於將我們的候選治療產品商業化或保持我們的競爭優勢是必要的，我們可能需要從該第三方獲得許可才能使用這些改進並繼續開發、製造或營銷我們的候選藥物。我們可能無法在獨家基礎上、以商業上合理的條款或根本無法獲得這樣的許可，這可能會阻止我們將候選產品商業化，或者讓我們的競爭對手或其他人有機會獲得對我們的業務重要的技術。
上述任何一項都可能阻止我們將其他候選產品商業化，這可能會對我們的經營業績和整體財務狀況產生實質性的不利影響。
此外，我們將來許可的知識產權可能是第三方擁有的知識產權下的分許可，在某些情況下通過多層進行。因此，我們許可人的行為可能會影響我們使用轉許可知識產權的權利，即使我們遵守我們許可協議下的所有義務。如果我們的許可人或任何上游許可人未能遵守其在獲得轉授權給我們的權利的協議項下的義務，或者該等協議被終止或修訂，我們開發和商業化候選產品的能力可能會受到重大損害。
此外，第三方將來可能會提出索賠，聲稱我們在許可協議下的表現，包括我們對臨牀試驗的贊助，幹擾了該第三方在其與我們的許可方之一的協議下的權利。如果任何此類索賠獲得成功，可能會對我們推進候選產品作為臨牀候選產品的權利和能力造成不利影響，或使我們承擔金錢損失的責任，其中任何損失都會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生不利影響。
我們通常還面臨與我們許可的知識產權保護有關的所有風險，就像我們擁有的知識產權一樣，這些風險在上面和下面都有描述。如果我們或我們的許可方不能充分保護這一知識產權，我們將產品商業化的能力可能會受苦受難。我們可能無法成功地通過收購和許可證內許可來獲得或維護我們開發流程中的產品組件和流程的必要權利。
目前，我們已經通過從第三方獲得的許可獲得了某些知識產權的權利，以開發、製造和商業化我們正在開發的主要候選產品和其他潛在的候選產品。由於我們候選產品的商業化可能需要使用第三方持有的額外知識產權，因此我們業務的增長可能在一定程度上取決於我們獲得或許可這些知識產權的能力。我們的候選產品還需要特定的配方和製造工藝才能有效和高效地工作，其中一些權利由其他人持有。
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我們可能無法從第三方獲得我們認為對促進我們的業務運營必要、重要或更有利的任何成分、使用方法、工藝或其他第三方知識產權，或無法對其進行許可。此外，即使我們能夠獲得此類許可證，我們也可能無法以合理的成本或合理的條款獲得任何此類許可證，這將損害我們的業務。如果發生這種情況，我們可能需要停止使用這些第三方知識產權涵蓋的候選產品和技術，並可能需要尋求開發不侵犯、挪用或違反這些知識產權的替代方法，如果我們能夠開發這種替代方法，這可能會帶來額外的成本和開發延遲，或者可能是不可行的。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，這意味着我們的競爭對手也可能獲得獲得許可給我們的相同技術的訪問權。第三方知識產權的許可和收購是一種競爭性做法，可能比我們更成熟或擁有更多資源的公司也可能採取我們認為必要或有吸引力的第三方知識產權許可或收購戰略，以便將我們的候選產品商業化。更成熟的公司可能比我們有競爭優勢，因為他們更大的規模和現金資源，或者更強的臨牀開發和商業化能力。此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願將權利轉讓或許可給我們。不能保證我們能夠成功完成此類談判，並最終獲得圍繞我們可能尋求收購的其他候選產品的知識產權。我們也可能無法以使我們的投資獲得適當回報的條款許可或獲得第三方知識產權。
如果我們無法成功獲得所需第三方知識產權的權利或無法保持我們已獲得許可的現有知識產權，我們可能需要花費大量時間和資源重新設計我們的候選產品，或者開發或許可替代技術，所有這些在技術或商業基礎上都可能是不可行的，我們可能不得不放棄開發我們的候選產品，任何這些都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
我們與第三方的知識產權許可可能會在合同解釋上產生分歧，這可能會縮小我們對相關知識產權或技術的權利範圍，或增加我們對許可人的財務或其他義務。
我們目前並將繼續依賴我們的許可協議，包括與康奈爾和Adverum簽訂的有關LX2006的許可協議，與康奈爾簽訂的與我們候選LX1001、LX1020和LX1021產品有關的許可協議，以及與UCSD簽訂的與LX2020、LX2021和LX2022候選產品有關的許可協議。我們目前從第三方獲得知識產權或技術許可的協議很複雜，此類協議中的某些條款可能會受到多種解釋的影響。任何可能出現的合同解釋分歧的解決可能會縮小我們認為是我們對相關知識產權或技術的權利的範圍，或者增加我們認為是相關協議下我們的財務或其他義務，這兩種情況中的任何一種都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
如果我們的任何許可或物質關係或我們的許可所基於的任何許可內被終止或被違反，我們可以：
這些風險適用於我們未來可能為我們的產品或任何未來產品候選產品簽訂的任何協議。如果我們遇到上述任何一種情況，可能會對我們的業務、財務狀況、業績或運營和前景產生重大不利影響。
我們不能確定我們的任何或授權的未決專利申請或我們未來擁有的或授權的專利申請將導致已發佈的涵蓋我們候選產品的這些方面的專利主張。
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處方藥產品中有效藥物成分或原料藥的物質組成專利通常被認為是對藥品知識產權保護的最強形式，因為這些類型的專利提供的保護與所用原料藥的任何特定使用、製造或配方無關。儘管我們打算在未來提交涵蓋這些候選產品的專利申請，但我們不能確定我們未來擁有或許可的專利申請將涵蓋我們當前或未來的候選產品。
使用方法專利保護特定方法產品的使用，配方專利涵蓋原料藥的配方。這些類型的專利並不阻止競爭對手或其他第三方為專利方法範圍以外的指示開發或銷售相同的產品，或開發專利配方範圍以外的不同配方。此外，在使用方法專利方面，即使競爭對手或其他第三方沒有針對我們可能獲得專利的有針對性的適應症或用途積極宣傳他們的產品，醫生也可能建議患者在標籤外使用這些產品，或者患者自己這樣做。儘管標籤外使用可能會侵犯或促成使用方法專利的侵權，但這種做法很常見，這種侵權類型很難預防或起訴。此外，有許多出版物和其他現有技術可能與我們擁有或許可的使用方法專利和專利申請相關，並可能被用來在訴訟或其他與知識產權相關的訴訟中質疑這些擁有或許可的專利和專利申請的有效性。如果這些類型的挑戰成功，我們擁有或授權的專利和專利申請可能會縮小或被發現無效，我們可能會失去寶貴的知識產權。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、前景和經營結果產生重大不利影響。
生物技術和製藥領域的專利實力涉及複雜的法律和科學問題，可能不確定。我們擁有的或許可中的專利申請可能無法產生已頒發的專利，其聲明涵蓋我們的候選產品或其在美國或其他國家/地區的使用。即使成功地頒發了專利，專利的頒發也不能確定專利的發明性、範圍、有效性或可執行性，第三方可能會在美國和國外的法院或專利局對我們擁有和許可的專利的有效性、可執行性或範圍提出質疑，這可能會導致這些專利被縮小、無效或不可執行。此外，即使沒有受到挑戰，我們擁有和許可的專利以及未決的專利申請(如果已發佈)也可能無法充分保護我們的知識產權，或阻止競爭對手或其他人圍繞我們的專利聲明進行設計，從而通過以非侵權方式開發類似或替代技術或療法來規避我們擁有或許可的專利。如果我們擁有或許可的專利和專利應用程序對我們的候選產品提供的保護的廣度或強度不足以阻礙此類競爭或受到其他威脅，它可能會阻止公司與我們合作開發我們的候選產品，並威脅到我們將其商業化的能力。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。
我們可能會捲入保護或強制執行我們的專利的訴訟，這可能是昂貴、耗時和不成功的。
競爭對手可能會侵犯我們申請的專利。為了對抗侵權或未經授權的使用，我們可能會被要求提出侵權索賠，這可能是昂貴和耗時的。如果我們對第三方提起法律訴訟以強制執行涵蓋我們的候選產品之一的專利，被告可以反訴覆蓋我們的產品或候選產品的專利無效和/或不可強制執行。在美國的專利訴訟中，聲稱專利無效和/或不可強制執行的反訴很常見，第三方可以根據許多理由斷言專利無效或不可強制執行。在侵權訴訟中，法院可以裁定我們主張的專利主張無效和/或不可強制執行，或者可以以我們的專利主張不包括有爭議的技術為由拒絕阻止另一方使用相關技術。第三方也可以向美國或國外的行政機構提出類似的索賠，即使在訴訟範圍之外也是如此。這類機制包括重新審查、授權後審查、當事各方之間的審查和在外國法域的同等程序(例如，反對程序)。此類訴訟可能會導致我們的專利被撤銷或修改，使其不再涵蓋我們的候選產品。在法律上斷言無效和不可執行之後的結果是不可預測的。例如，關於有效性問題，我們不能確定沒有無效的先前技術，而我們、我們的專利律師和專利審查員在起訴期間並不知道這一點。如果被告在無效和/或不可強制執行的法律主張上獲勝，我們將失去對我們候選產品的至少部分甚至全部專利保護。任何訴訟或辯護程序的不利結果可能會使我們的一項或多項專利面臨被無效或狹義解釋的風險，可能使我們的專利申請面臨無法發佈的風險，並可能對我們的業務產生實質性的不利影響。
由第三方發起或由我們提起的幹擾程序可能是確定與我們的專利申請有關的發明的優先權所必需的。不利的結果可能要求我們停止使用相關技術，或迫使我們在勝利方的專利權下獲得許可(如果有)。此外，如果勝利方不以商業上合理的條款向我們提供許可證，我們的業務可能會受到損害。我們對訴訟或幹預訴訟的辯護可能會失敗，即使成功，也可能導致鉅額成本，並分散我們的管理層和其他員工的注意力。我們可能無法防止我們的知識產權被盜用，特別是在那些法律可能沒有像美國那樣充分保護這些權利的國家。
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即使我們確定競爭產品侵犯了我們的任何專利，法院也可能決定不發佈禁令，禁止進一步的侵權活動，從而允許競爭產品繼續由競爭對手銷售。在美國的訴訟中很難獲得禁制令，法院可以決定競爭對手應該向我們支付法院所確定的“合理的特許權使用費”，和/或其他金錢損害賠償。合理的特許權使用費或其他金錢損害可能是也可能不是足夠的補救措施。失去排他性和/或來自相關產品的競爭將對我們的業務產生重大不利影響。
對於我們的某些許可內專利權，例如來自康奈爾和Adverum的許可內專利權，我們可能沒有權利就侵權提起訴訟，可能不得不依賴許可方為我們強制執行這些權利。如果我們不能直接向侵權者主張我們許可的專利權，或者如果許可方不代表我們積極起訴任何侵權索賠，我們可能難以在這些潛在侵權者開展業務的某些市場上競爭，我們的商業化努力可能會因此受到影響。
此外，我們或我們的許可人(視情況而定)可能無法檢測到對我們擁有的或許可中的專利的侵權行為，這可能對製造工藝或配方專利特別困難。即使我們或我們的許可人發現第三方侵犯了我們擁有的或許可中的專利，我們或我們的許可人也可以選擇不對第三方提起訴訟或與其達成和解。如果我們或我們的許可人後來以專利侵權為由起訴該第三方，第三方可能擁有某些法律辯護，如果不是因為第一次檢測到侵權行為和提起訴訟之間的延遲，這些辯護是無法獲得的。這些法律辯護可能會使我們或我們的許可人無法針對第三方強制執行我們擁有的或許可內的專利(視情況而定)。
此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，在這類訴訟期間，我們的一些機密信息可能會因披露而被泄露。也可以公開宣佈聽證、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生實質性的不利影響。
第三方可能會提起法律訴訟，指控我們侵犯了他們的知識產權，但訴訟結果不確定。
隨着我們目前和未來的候選產品走向商業化，針對我們的專利侵權索賠的可能性增加。我們不能保證我們當前和未來的候選產品不會侵犯其他方的專利或其他專有權，競爭對手或其他方可能會聲稱我們在任何情況下侵犯了他們的專有權。我們可能會成為針對我們當前和未來候選產品知識產權的對抗訴訟或訴訟的一方或受到威脅，包括在美國專利商標局的幹擾或派生訴訟，或在外國司法管轄區的反對和其他訴訟。我們可能面臨或受到擁有專利或其他知識產權的第三方的未來訴訟的威脅，這些第三方聲稱我們的候選產品、製造方法、配方、管理方法和/或專有技術侵犯、挪用或以其他方式侵犯了他們的知識產權。
在我們正在開發我們的候選產品的領域中，存在着大量已發佈的專利和由第三方擁有的未決專利申請。隨着生物技術和製藥行業的擴張和專利的頒發，我們的候選產品可能會引發侵犯他人專利權的索賠的風險增加。此外，包括我們在內的行業參與者並不總是清楚第三方擁有的未決專利申請可能發出的索賠範圍，或者哪些專利涵蓋各種類型的藥物、產品或其使用或製造方法。因此，由於在我們的領域中頒發了大量的專利和提交了專利申請，可能存在第三方，包括我們的競爭對手，可能聲稱他們擁有包含我們的候選產品、技術或方法的專利權，並且我們未經授權使用他們的專有技術的風險。
如果我們因專利侵權而被起訴，我們需要證明相關產品或使用該產品的方法要麼沒有侵犯相關專利的專利權利要求，要麼證明該專利權利要求無效或不可執行，而我們可能無法做到這一點。為了在聯邦法院成功地挑戰任何這類美國專利的有效性，我們需要克服有效性推定。由於這一負擔很重，要求我們就任何此類美國專利主張的無效提出明確和令人信服的證據，因此不能保證有管轄權的法院會同意我們的意見，並宣佈任何此類美國專利的主張無效。此外，鑑於我們的技術領域有大量的專利，我們不能確定我們沒有侵犯現有的專利，或者我們不會侵犯未來可能授予的專利。
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雖然我們可能決定在未來發起訴訟，挑戰這些或其他專利的有效性，但我們可能不會成功，美國和海外的法院或專利局可以維持任何此類專利的有效性。此外，由於專利申請可能需要多年的時間才能發佈，並且在提交後可能會保密18個月或更長時間，而且未決的專利聲明可以在發佈前進行修改，因此可能會有正在處理的申請可能會導致已發佈的專利因製造、使用或銷售我們的候選產品而受到侵犯。無論何時提交，我們都可能無法識別相關的第三方專利或專利申請，或者我們可能錯誤地得出第三方專利無效或未被我們的候選產品或活動侵犯的結論。如果專利持有者認為我們的某個候選產品侵犯了其專利，即使我們的技術獲得了專利保護，專利持有者也可能起訴我們。此外，我們可能面臨非執業實體的專利侵權索賠，這些實體沒有相關的藥品收入，因此我們自己的專利組合可能對他們沒有威懾作用。如果專利侵權訴訟受到威脅或對我們提起訴訟，我們可能會被迫停止或推遲作為實際或威脅訴訟標的的藥物或候選產品的研究、開發、製造或銷售。
如果有管轄權的法院認為任何第三方專利是有效和可強制執行的，並且涵蓋我們的任何技術或候選產品，包括我們候選產品的製造過程、製造過程中使用或形成的結構或分子，或任何最終產品本身，我們可能會被迫停止開發、製造或商業化侵權產品，包括通過法院命令。或者，我們可能需要從該第三方獲得許可，才能使用侵權技術並繼續開發、製造或營銷侵權產品。如果我們被要求獲得許可才能繼續製造或銷售受影響的產品，我們可能需要支付鉅額版税或授予我們的專利交叉許可。然而，我們不能保證任何此類許可證將以可接受的條款提供，如果有的話。最終，我們可能會因為專利侵權或侵犯其他知識產權的指控而被阻止將產品商業化，或者被迫停止某些方面的商業運營。此外，知識產權訴訟的結果受到不確定因素的影響，這些不確定因素事先無法充分量化，包括證人的舉止和可信度以及任何敵方的身份。在知識產權案件中尤其如此，這些案件可能取決於專家就專家可能合理地不同意的技術事實所作的證詞。此外，我們可能無法以商業上合理的條款或根本無法獲得任何所需的許可證。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠訪問向我們許可的相同技術；或者，或者另外，它可能包括阻礙或摧毀我們在商業市場上成功競爭的能力的條款。此外，如果我們被發現故意侵犯專利，我們可能被判對重大金錢損害負責，包括三倍損害賠償和律師費。侵權行為的發現可能會阻止我們將產品商業化，或者迫使我們停止一些業務運營，這可能會損害我們的業務。聲稱我們盜用了第三方的機密信息或商業祕密，可能會對我們的業務產生類似的負面影響。此外，由於與知識產權訴訟或行政訴訟有關的大量披露要求，我們的一些機密信息可能會因披露而被泄露。此外，任何訴訟的發起和繼續產生的任何不確定性都可能對我們籌集額外資金的能力產生重大不利影響，或對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生重大不利影響。
我們在辯護或發起任何與專利或其他所有權有關的訴訟或其他程序時，即使以有利於我們的方式解決，也可能會帶來巨大的成本，而訴訟會分散我們管理層的注意力。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔複雜專利訴訟的費用，因為他們擁有更多的資源。因專利訴訟或其他訴訟程序的啟動和持續而導致的不穩定可能會延誤我們的研發工作，並限制我們繼續運營的能力。
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我們目前，將來也可能會受到這樣的指控：我們和我們的員工、顧問或獨立承包商錯誤地使用或泄露第三方的機密信息或商業祕密。
我們僱用的人以前曾受僱於其他生物技術或生物製藥公司。儘管我們努力確保我們的員工、顧問和顧問在為我們工作時不使用他人的專有信息或專有技術，但我們可能會受到索賠，即我們或我們的員工、顧問或獨立承包商無意或以其他方式使用或泄露了我們員工的前僱主或其他第三方的機密信息。我們還可能面臨前僱主或其他第三方對我們未來專利擁有所有權權益的索賠。可能有必要提起訴訟來抗辯這些指控。不能保證成功地為這些索賠辯護，即使我們成功了，由於辯護和和解成本、管理資源分流、對我們聲譽的損害等因素，訴訟也可能對我們產生不利影響。例如，2023年10月12日，火箭對我們和兩個人提起訴訟，指控他們挪用機密信息和商業祕密等。個別被告是我們分析開發團隊的一名現任員工和一名前員工，他們都在2021年加入我們之前受僱於Rocket。起訴書稱，個別被告在2021年離開火箭之前下載了火箭公司的機密文件和其他專有材料，我們利用這些信息來推進我們的項目。起訴書要求未指明的損害賠償，並要求法院禁止我們在針對心臟病的基因療法市場上競爭和工作。我們聘請了法律顧問協助我們對火箭投訴中的指控進行正在進行的審查，並對我們對指控的辯護充滿信心。2023年12月7日，我們提交了駁回申訴的動議，動議已全面通報，並在法院待決。不可能確切地預測結果，也不能估計可能的損失。有關此訴訟的更多信息，請參閲“項目1- 法律訴訟“.
即使我們成功地對這些類型的索賠進行了辯護，與知識產權索賠有關的訴訟或其他法律程序也可能會導致我們產生鉅額費用，並可能分散我們的技術和管理人員的正常責任。此外，可能會公開宣佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，這種看法可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。這種類型的訴訟或訴訟可能會大幅增加我們的運營損失，並減少我們可用於開發活動的資源。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承受這類訴訟或訴訟的費用，因為他們的財政資源要大得多。知識產權訴訟或其他知識產權相關訴訟的發起和繼續所產生的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生不利影響。
我們可能會面臨挑戰我們未來專利和其他知識產權的發明人或所有權的索賠。
我們還可能受到前員工、合作者或其他第三方對我們的專利申請、我們未來的專利或其他知識產權擁有所有權利益的索賠。我們未來可能會受到所有權糾紛的影響，例如，由於參與開發我們的候選產品和平臺發現的顧問或其他人的義務衝突。儘管我們的政策是要求可能參與知識產權概念或開發的我們的員工和承包商簽署協議，將此類知識產權轉讓給我們，但我們可能無法與實際上構思或開發我們視為自己的知識產權的每一方執行此類協議，並且我們不能確定我們與此類各方的協議在面臨潛在挑戰時是否會得到維護，或者不會被違反，我們可能沒有足夠的補救措施。知識產權的轉讓可能不是自動執行的，或者轉讓協議可能被違反，可能需要提起訴訟來抗辯這些和其他挑戰庫存或所有權的索賠。如果我們不能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權，如寶貴知識產權的獨家所有權或使用權。這樣的結果可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。即使我們成功地對此類索賠進行了辯護，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層和其他員工的注意力。
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依賴第三方要求我們分享我們的商業祕密，這增加了競爭對手發現這些祕密或我們的商業祕密被挪用或披露的可能性。
如果我們依賴第三方來製造或商業化我們的候選產品，或者如果我們與其他第三方合作開發這些候選產品，我們有時必須與他們分享商業祕密。我們還可能進行聯合研發計劃，這可能要求我們根據研發夥伴關係或類似協議的條款分享商業祕密。我們尋求通過在開始研究或披露專有信息之前與我們的顧問、員工、第三方承包商和顧問簽訂保密協議、材料轉讓協議、諮詢協議或其他類似協議來部分保護我們的專有技術。這些協議通常限制第三方使用或披露我們的機密信息的權利，包括我們的商業祕密。儘管在與第三方合作時採用了合同條款，但共享商業祕密和其他機密信息的需要增加了此類商業祕密被我們的競爭對手知曉、被無意中納入其他人的技術中、或在違反這些協議的情況下被披露或使用的風險。鑑於我們的專有地位在一定程度上基於我們的專有技術和商業祕密，競爭對手發現我們的商業祕密或其他未經授權的使用或披露可能會對我們的業務和運營結果產生不利影響。
此外，這些協議通常會限制我們的顧問、員工、第三方承包商和顧問發佈可能與我們的商業祕密相關的數據的能力。儘管我們努力保護我們的商業祕密，但我們可能無法阻止這些協議的各方未經授權披露或使用我們的技術訣竅或其他商業祕密。此外，我們不能保證我們已經與可能或曾經接觸到我們的機密信息或專有技術和流程的每一方達成了此類協議。監控未經授權的使用和披露是困難的，我們也不知道我們為保護我們的專有技術而採取的步驟是否有效。如果作為這些協議當事人的任何合作者、科學顧問、員工、承包商和顧問違反或違反這些協議的任何條款，我們可能沒有足夠的補救措施來應對任何此類違反或違規行為，我們可能會因此丟失我們的商業機密。此外，如果我們的合作伙伴、合作者或其他人向我們許可或披露的機密信息被無意中泄露或遭到違反或違規，我們可能會對該機密信息的所有者承擔責任。就像專利訴訟一樣，強制要求第三方非法獲取並使用我們的商業祕密是昂貴和耗時的，結果是不可預測的。此外，美國以外的法院有時也不太願意保護商業機密。
知識產權不一定能解決對我們競爭優勢的所有潛在威脅。
我們的知識產權所提供的未來保護程度是不確定的，因為知識產權具有侷限性，可能無法充分保護我們的業務，或使我們能夠保持競爭優勢。以下示例是説明性的：
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我們對某些專利的地理保護可能有限，我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權。
在世界所有國家提交和起訴專利申請並保護我們的候選產品專利將是昂貴得令人望而卻步的。競爭者可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，並進一步將其他侵權產品出口到我們擁有專利保護的地區，但執法能力沒有美國或歐洲那麼強。這些產品可能會與我們的候選產品競爭，我們未來的專利或其他知識產權可能不會有效或不足以阻止他們競爭。
此外，我們可能會在國家和地區專利申請獲得批准之前決定放棄。對每一個國家或地區專利申請的審查是一個獨立的程序。因此，同一系列的專利申請在某些司法管轄區（例如在美國）可能作為專利發佈，但在其他司法管轄區可能作為不同範圍的權利要求發佈，甚至可能被拒絕。同樣常見的是，根據國家的不同，相同的候選產品或技術的專利保護範圍可能會有所不同。
雖然我們打算在我們預期的重要市場保護我們的知識產權，但我們不能確保我們能夠在我們可能希望營銷我們的候選產品的所有司法管轄區啟動或保持類似的努力。因此，我們在這些國家保護我們的知識產權的努力可能不充分，這可能會對我們在所有預期的重要國外市場成功地將我們的候選產品商業化的能力產生不利影響。如果我們在保護知識產權方面遇到困難，或因其他原因而無法有效保護對我們的業務至關重要的知識產權，這些權利的價值可能會降低，我們可能會面臨來自這些司法管轄區其他人的額外競爭。
一些司法管轄區的法律對知識產權的保護程度不如美國和歐洲的法律或規則和條例，許多公司在這些司法管轄區保護和捍衞這類權利時遇到了很大的困難。某些國家的法律制度，特別是某些發展中國家的法律制度，不支持專利、商業祕密和其他知識產權的執行，這可能會使我們難以阻止侵犯我們未來專利或以侵犯我們的專有權的方式銷售競爭產品的行為。在其他司法管轄區強制執行我們的專利權的訴訟，無論是否成功，都可能導致鉅額成本，轉移我們對業務其他方面的努力和注意力，可能會使我們未來的專利面臨被無效或狹義解釋的風險，可能使我們的專利申請面臨不作為專利發佈的風險，並可能引發第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，而且所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地執行我們的知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
一些國家也有強制許可法，根據這些法律，專利權人可能會被強制向第三方授予許可。此外，一些國家限制專利對政府機構或政府承包商的可執行性。在這些國家，專利權人的補救措施可能有限，這可能會大大降低這類專利的價值。如果我們被迫向第三方授予與我們業務相關的任何專利的許可，我們的競爭地位可能會受到損害。
獲得和維護我們的專利保護有賴於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
在我們的專利和/或應用程序以及我們未來可能獲得的任何專利權的有效期內，應向美國專利商標局和美國以外的各種政府專利機構支付定期維護費、續期費、年金費和各種其他關於專利和/或應用程序的政府費用。此外，美國專利商標局和各種非美國政府專利機構要求在專利申請過程中遵守幾項程序、文件、費用支付和其他類似規定。在許多情況下，一項專利或專利申請的意外失效可以通過支付滯納金或根據適用規則的其他方式加以補救。然而，在某些情況下，不遵守規定可能導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關法域的專利權部分或全部喪失。在這種情況下，潛在的競爭對手可能會進入市場，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
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專利法或專利法的改變可能會降低專利的總體價值，從而削弱我們保護我們的候選產品的能力。
與其他生物技術公司一樣，我們的成功在很大程度上依賴於知識產權，特別是專利。獲得和執行生物技術和基因醫藥行業的專利既涉及技術上的複雜性，也涉及法律上的複雜性。因此，獲得和實施生物技術和基因藥物專利既昂貴又耗時，而且本身就不確定。此外，2011年9月通過的《萊希-史密斯美國發明法》(Leahy-Smith America Invents Act，AIA)導致了美國專利制度的重大變化。
AIA帶來的一個重要變化是，從2013年3月16日起，美國從“先發明”轉變為“先申請”制度，用於在要求同一發明的不同方提交兩項或更多專利申請時，決定哪一方應被授予專利。在“先提交文件”制度下，假設其他可專利性要求得到滿足，第一個提交專利申請的發明人通常將有權獲得該發明的專利，而無論是否有另一位發明人較早地作出了該發明。因此，在該日期之後但在我們之前向美國專利商標局提交專利申請的第三方可以被授予涵蓋我們的發明的專利，即使我們在第三方做出發明之前做出了該發明。這將要求我們瞭解從發明到提交專利申請的時間，並勤奮地提交專利申請，但情況可能會阻止我們迅速提交關於我們發明的專利申請。
AIA引入的其他一些變化包括限制專利權人可以提起專利侵權訴訟的範圍，以及為第三方提供在USPTO挑戰任何已發佈專利的機會。這適用於我們所有的美國專利，即使是在2013年3月16日之前發佈的專利。由於USPTO訴訟中的證據標準低於美國聯邦法院宣佈專利權利要求無效所需的證據標準，第三方可能會在USPTO程序中提供足以讓USPTO裁定權利要求無效的證據，即使相同的證據如果首先在地區法院訴訟中提交將不足以使權利要求無效。
因此，第三方可能試圖使用美國專利商標局的程序來宣佈我們的專利主張無效，而如果第三方在地區法院訴訟中首先作為被告提出質疑，我們的專利主張就不會無效。目前尚不清楚友邦保險將對我們的業務運營產生什麼影響(如果有的話)。然而，AIA及其實施可能會增加圍繞起訴我們或我們的許可人的專利申請以及執行或保護我們或我們的許可人發佈的專利的不確定性和成本。
我們可能會捲入反對、幹擾、派生、各方之間的審查或其他挑戰我們或我們的許可人專利權的訴訟，任何訴訟的結果都是高度不確定的。在任何此類訴訟中做出不利裁決可能會縮小我們擁有或許可的專利權的範圍或使其無效，允許第三方將我們的技術或產品商業化並直接與我們競爭，而無需向我們付款，或者導致我們無法在不侵犯第三方專利權的情況下製造或商業化產品。
此外，根據《貝赫-多爾法案》，美國聯邦政府對在其財政援助下產生的發明保留某些權利。聯邦政府出於自身利益保留了“非排他性的、不可轉讓的、不可撤銷的、已付清的許可證”。貝赫-多爾法案也為聯邦機構提供了“遊行權利”。進行權允許政府在特定情況下要求承包商或專利所有權繼承人向“負責任的一個或多個申請人”授予“非排他性、部分排他性或排他性許可”。如果專利所有者拒絕這樣做，政府可以自己授予許可。我們的一些授權專利受《貝赫-多爾法案》的條款約束。如果我們的許可方未能遵守《貝赫-多爾法案》的規定，他們可能會失去受此類規定約束的任何專利的所有權，這可能會影響我們在專利下的許可權，以及我們阻止他人使用類似或相同的技術和產品或將其商業化的能力，或者限制對我們的技術和產品的專利保護。
此外，美國最高法院近年來對幾起專利案件做出了裁決，這些案件要麼縮小了在某些情況下可用的專利保護範圍，要麼在某些情況下削弱了專利所有者的權利，根據專利法，還有其他一些懸而未決的問題尚未得到法院的決定性解決。除了關於我們未來獲得專利的能力的不確定性增加之外，這種事件的結合也造成了關於一旦獲得專利的價值的不確定性。根據國會、聯邦法院和美國專利商標局的決定，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，並可能削弱我們獲得新專利或強制執行現有專利和未來可能獲得的專利的能力。此外，歐洲專利制度在起訴期間允許的修改類型上相對嚴格，但近年來歐洲專利法的複雜性和不確定性也有所增加。遵守這些法律法規可能會限制我們未來獲得對我們的業務可能重要的新專利的能力。
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如果我們的商標和商號沒有得到充分的保護，那麼我們可能無法在我們感興趣的市場上建立起知名度，我們的業務可能會受到不利影響。
我們當前或未來的商標或商號可能會受到挑戰、侵犯、規避或宣佈為通用商標或描述性商標，或被確定為侵犯了其他商標。我們可能無法保護我們對這些商標和商品名稱的權利，或者可能被迫停止使用這些名稱，我們需要這些名稱才能在我們感興趣的市場中獲得潛在合作伙伴或客户的名稱認可。在商標註冊過程中，我們可能會收到美國專利商標局或其他外國司法管轄區對我們的申請的拒絕。雖然我們將有機會對這些拒絕作出迴應，但我們可能無法克服這種拒絕。此外，在美國專利商標局和許多外國司法管轄區的類似機構中，第三方有機會反對未決的商標申請，並尋求取消註冊商標。可能會對我們的商標提起反對或取消訴訟，而我們的商標可能無法繼續存在。如果我們不能根據我們的商標和商號建立名稱認可，我們可能無法有效競爭，我們的業務可能會受到不利影響。我們可能會將我們的商標和商品名稱授權給第三方，例如分銷商。儘管這些許可協議可能會為如何使用我們的商標和商號提供指導方針，但被許可人違反這些協議或濫用我們的商標和商號可能會危及我們的權利或削弱與我們的商標和商號相關的商譽。
此外，我們在美國建議與我們的候選產品一起使用的任何名稱都必須得到FDA的批准，無論我們是否已將其註冊或申請將其註冊為商標。歐洲也有類似的要求。FDA通常會對擬議的產品名稱進行審查，包括評估可能與其他產品名稱混淆的可能性。如果FDA(或外國司法管轄區的同等行政機構)反對我們建議的任何專有產品名稱，我們可能需要花費大量額外資源，努力確定一個符合適用商標法資格、不侵犯第三方現有權利併為FDA接受的合適替代名稱。此外，在許多國家，擁有和維持商標註冊可能不能針對高級商標所有人隨後提出的侵權索賠提供充分的辯護。有時，競爭對手或其他第三方可能採用與我們類似的商號或商標，從而阻礙我們建立品牌標識的能力，並可能導致市場混亂。此外，其他註冊商標或商標的所有者可能會提出商號或商標侵權索賠，這些商標或商標包含我們的註冊或未註冊商標或商號的變體。如果我們主張商標侵權索賠，法院可能會裁定我們主張的商標無效或不可強制執行，或者我們主張商標侵權的一方擁有對相關商標的優先權利。在這種情況下，我們最終可能會被迫停止使用此類商標。
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與法律和監管合規事項相關的風險
我們目前和未來與客户、醫療保健提供者(包括醫生)和第三方付款人的關係可能直接或間接受到聯邦和州醫療欺詐和濫用法律、虛假索賠法律、健康信息隱私和安全法律以及其他醫療法律法規的約束。如果我們不能遵守或沒有完全遵守這些法律，我們可能會面臨鉅額處罰。
一旦我們的候選產品獲得FDA批准並在美國商業化，我們目前或未來將受到美國聯邦政府和我們開展業務的州的醫療法規和執法的約束。除了FDA對藥品營銷的限制外，可能影響我們運營能力的美國醫療法律和法規包括：聯邦欺詐和濫用法律，包括聯邦反回扣和虛假索賠法律；聯邦數據隱私和安全法律；以及與向醫生和其他醫療保健專業人員和教學醫院支付和/或其他價值轉移相關的聯邦透明度法律。許多州都有類似的法律和法規，但可能在很大程度上與聯邦法律不同，從而使合規工作複雜化。例如，各州有反回扣和虛假索賠的法律，這些法律的範圍可能比類似的聯邦法律更廣泛，並且可能適用於無論支付者是誰。此外，保護健康信息安全的州數據隱私法可能會有所不同，聯邦法律可能不會先發制人。此外，幾個州已頒佈立法，要求製藥商建立營銷合規計劃，向州政府提交定期報告，定期公開披露銷售和營銷活動，報告與藥品定價有關的信息，要求銷售代表註冊，並禁止某些其他銷售和營銷行為。這些法律可能會對我們在美國獲得市場批准的任何候選產品的銷售、營銷和其他活動產生不利影響，因為這會給我們帶來行政和合規負擔。政府當局可能會得出結論，我們當前或未來的業務實踐可能不符合當前或未來涉及適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的現行或未來法規、法規或判例法。如果我們的運營被發現違反了任何這些法律或任何其他可能適用於我們的政府法規，我們可能會受到重大處罰，包括但不限於民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、交還、個人監禁、被排除在聯邦和州政府資助的醫療保健計劃(如Medicare和Medicaid)之外、額外的報告要求和監督(如果我們受到公司誠信協議或類似協議的約束，以解決有關違反這些法律的指控、合同損害、利潤和未來收益減少、聲譽損害以及我們業務的削減或重組，任何這些都可能損害我們的業務)。
其中許多法律沒有得到監管部門或法院的充分解釋，其條款可以有多種解釋，這增加了被發現違反這些法律的風險。確保我們與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規的努力將涉及大量成本。任何因違反這些法律而對我們採取的行動，即使我們成功地進行了辯護，也可能導致我們招致鉅額法律費用，並轉移我們管理層對業務運營的注意力。不斷變化的合規環境，以及建立和維護強大且可擴展的系統以符合具有不同合規和/或報告要求的多個司法管轄區的需要，增加了醫療保健公司可能與一項或多項要求發生衝突的可能性。
即使我們的任何候選產品在美國或歐盟獲得FDA或EMA批准，我們也可能永遠不會在任何其他司法管轄區獲得批准或將其商業化，這將限制我們實現其全部市場潛力的能力。
為了在任何特定的司法管轄區銷售任何產品，我們必須在每個國家的基礎上建立和遵守關於安全性和有效性的眾多和不同的監管要求。
美國FDA或歐盟EMA的批准並不確保其他國家或司法管轄區的監管機構也批准。然而，未能在一個司法管轄區獲得批准，可能會對我們在其他地方獲得批准的能力產生負面影響。此外，在一個國家進行的臨牀試驗可能不會被其他國家的監管機構接受，一個國家的監管批准並不能保證任何其他國家的監管批准。
審批流程因國家而異，可能涉及額外的產品測試和驗證以及額外的行政審查期。尋求外國監管機構的批准可能會給我們帶來困難和增加成本，並需要額外的臨牀前研究或臨牀試驗，這可能是昂貴和耗時的。
各國的監管要求可能有很大差異，可能會推遲或阻止我們的產品在這些國家推出。我們沒有任何候選產品被批准在任何司法管轄區銷售，包括在國際市場。如果我們未能遵守國際市場的監管要求，或未能獲得和保持所需的批准，或者如果國際市場的監管批准被推遲，我們的目標市場將會減少，我們開發的任何產品充分發揮市場潛力的能力將無法實現。
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即使我們的候選產品獲得了監管機構的批准，我們也將受到持續的監管義務和持續的監管審查的約束，這可能會導致大量額外費用，如果我們沒有遵守監管要求或我們的候選產品出現了意想不到的問題，我們可能會受到懲罰。
我們獲得上市批准的任何候選產品將受到持續的法規要求的約束，其中包括製造過程、提交批准後的臨牀數據和安全信息、標籤、包裝、分銷、不良事件報告、儲存、記錄、出口、進口、廣告、促銷活動以及產品跟蹤和追蹤。這些要求包括提交安全和其他上市後信息和報告、機構註冊和藥品上市要求、適用的跟蹤和追蹤要求、繼續遵守與製造、質量控制、質量保證和相應的記錄和文件維護相關的cGMP要求、關於向醫生分發樣品的要求以及我們在批准後進行的任何臨牀試驗的記錄保存和CGCP要求。
我們為我們的候選產品或任何未來候選產品獲得的任何監管批准也可能受到REMS、對產品可能上市的已批准指示用途的限制或批准條件的限制，或要求我們進行可能代價高昂的上市後測試，包括第四階段試驗和監督，以監控產品的質量、安全性和有效性。不成功的上市後研究或未能完成此類研究可能會導致撤回上市批准。我們還將被要求立即向監管部門報告任何嚴重和意想不到的不良事件以及產品的某些質量或生產問題，以及其他定期報告。
FDA和EMA密切監管基因治療藥物的批准後營銷和推廣，以確保它們只針對批准的適應症銷售，並符合批准的標籤的規定。然而，公司可能會分享與FDA批准的產品標籤一致的真實且不具誤導性的信息。FDA對製造商關於標籤外使用的溝通施加了嚴格的限制，如果我們銷售我們的產品用於其批准的疾病以外的用途，我們可能會受到標籤外營銷的執法行動。違反FDCA，涉及推廣未經批准的用途的處方藥，可能會導致執法行動和調查，指控違反聯邦和州醫療保健欺詐和濫用法律，以及州消費者保護法。經批准的BLA的持有者必須提交新的或補充的申請，並事先獲得批准，以便對經批准的產品、產品標籤或製造工藝進行某些更改。如果一家公司被發現不當推廣其產品的標籤外用途，可能會受到重大的民事、刑事和行政處罰。
此外，以後發現我們的產品、製造商或製造過程中以前未知的不良事件或其他問題，包括意外嚴重或頻率的不良事件，或我們的第三方製造商或製造過程中的不良事件，或未能遵守法規要求，可能會產生各種結果，包括：
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FDA的政策和外國監管機構的政策可能會改變，可能會頒佈額外的政府法規，以阻止、限制或推遲對我們候選產品的監管批准。
我們也無法預測美國或國外未來的立法或行政或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。例如，行政命令或其他行動可能對FDA從事常規監督活動的能力造成重大負擔，或以其他方式嚴重拖延，例如通過制定規則、發佈指導意見以及審查和批准營銷申請來實施法規。如果這樣的行政行動限制FDA在正常過程中從事監督和執行活動的能力，我們的業務可能會受到負面影響。如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們無法保持法規遵從性，我們可能會失去我們可能獲得的任何營銷批准，這將對我們的業務、前景和實現或維持盈利的能力產生不利影響。
政府對涉嫌違法的任何調查都可能需要我們花費大量時間和資源來回應，並可能產生負面宣傳。發生上述任何事件或處罰可能會抑制我們將當前候選產品或任何未來候選產品商業化的能力，並損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
頒佈和未來的醫療保健立法可能會增加我們推進臨牀項目、獲得候選產品的上市批准和商業化的難度和成本，並可能影響我們可能設定的價格。
在美國、歐盟和其他司法管轄區，我們已經並預計將繼續對醫療保健系統進行一些立法和監管方面的改革和擬議中的改革，這可能會影響我們未來的運營結果。特別是，美國聯邦和州一級已經並將繼續採取一些舉措，尋求降低醫療成本和提高醫療質量。
政府、保險公司、管理醫療組織和其他醫療服務付款人繼續努力控制或降低醫療成本，可能會對以下方面產生不利影響：
已經提出了立法和監管建議，以擴大批准後的要求，並限制藥品和生物產品的銷售和促銷活動。我們不能確定是否會頒佈更多的立法變化，或者FDA的法規、指南或解釋是否會改變，或者這些變化對我們的候選產品的上市批准(如果有)可能會產生什麼影響。此外，國會對FDA審批過程的更嚴格審查可能會顯著推遲或阻止上市審批，並使我們受到更嚴格的產品標籤和上市後測試和其他要求的約束。
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此外，支付方法可能會受到醫療保健立法和監管舉措的影響。例如，CMS可能會開發新的支付和交付模式，如捆綁支付模式。此外，最近政府加強了對製造商為其銷售產品定價的方式的審查，這導致了幾項美國總統行政命令、國會調查以及旨在提高藥品定價透明度、降低聯邦醫療保險下處方藥成本以及審查定價與製造商患者計劃之間的關係的聯邦立法。我們預計未來將採取更多的美國聯邦醫療改革措施，其中任何一項都可能限制美國聯邦政府為醫療保健產品和服務支付的金額，這可能會導致對我們候選產品的需求減少或額外的定價壓力，並可能對我們的客户以及我們的財務運營產生負面影響。
美國的個別州也越來越多地通過立法並實施旨在控制藥品和生物製品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制、營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買。法律規定的對第三方付款人支付金額的價格控制或其他限制可能會損害我們的業務、運營結果、財務狀況和前景。此外，地區醫療當局和個別醫院越來越多地使用招標程序來確定哪些藥品和供應商將包括在他們的處方藥和其他醫療保健計劃中。這可能會減少對我們候選產品的最終需求，或者給我們的產品定價帶來壓力。
在歐盟，如果獲得批准，類似的政治、經濟和監管發展可能會影響我們將候選產品有利可圖地商業化的能力。除了繼續對價格和成本控制措施施加壓力外，歐盟或成員國一級的立法發展可能會導致重大的額外要求或障礙，可能會增加我們的運營成本。在歐洲聯盟提供保健服務，包括保健服務的建立和運作以及藥品的定價和報銷，幾乎完全是國家法律和政策的問題，而不是歐洲聯盟的法律和政策問題。在這方面，各國政府和保健服務提供者在提供保健以及產品定價和補償方面有不同的優先事項和辦法。然而，總的來説，大多數歐洲聯盟成員國的醫療保健預算限制導致相關醫療服務提供者對藥品的定價和報銷進行限制。再加上希望開發和營銷產品的歐盟和國家監管負擔不斷增加，這可能會阻止或推遲我們候選產品的上市審批，限制或監管審批後的活動，並影響我們將候選產品商業化的能力。
在美國和歐盟以外的市場，報銷和醫療保健支付制度因國家而異，許多國家對特定產品和療法設定了價格上限。
我們無法預測美國、歐盟或任何其他司法管轄區未來的立法或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。如果我們或我們可能接觸的任何第三方緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們或該等第三方無法保持監管合規性，我們的候選產品可能會失去可能已獲得的任何監管批准，我們可能無法實現或維持盈利。
FDA和其他政府機構的資金變化可能會阻礙他們聘用和保留關鍵領導層和其他人員的能力，或者以其他方式阻止新產品和服務的開發或商業化，這可能會對我們的業務產生負面影響。
FDA審查和批准新產品的能力可能受到各種因素的影響，包括政府預算和資金水平、僱用和留住關鍵人員的能力、接受用户費用的支付以及法定、監管和政策變化。因此，該機構的平均審查時間近年來一直在波動。此外，政府對其他資助研發活動的政府機構的資助受到政治過程的影響，這一過程本質上是不穩定和不可預測的。
FDA和其他機構的中斷也可能會減緩新藥被必要的政府機構審查和/或批准所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。例如，在過去的幾年裏，包括從2018年12月22日開始的35天內，美國政府已經多次關閉，某些監管機構，如FDA，不得不讓FDA的關鍵員工休假，並停止關鍵活動。我們的業務取決於FDA接受和審查我們潛在的監管文件的能力。如果政府長期停擺，可能會嚴重影響FDA及時審查和處理我們提交的監管文件的能力，這可能會對我們推進候選產品臨牀開發的能力產生重大不利影響。
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如果我們不能單獨或與第三方合作建立銷售、營銷和分銷能力，我們可能無法成功地將我們的候選產品商業化或實現我們計劃的目標疾病的協同效應，即使它們獲得批准。
我們沒有任何基礎設施來銷售、營銷或分銷我們的產品，建立和維持這樣一個組織的成本可能會超過這樣做的成本效益。如果獲得批准，我們預計將建立一個專注於銷售、分銷和營銷的基礎設施，以在美國和歐盟營銷我們的候選產品。建立我們自己的銷售、營銷和分銷能力涉及大量費用和風險，包括我們招聘、留住和適當激勵合格人員、產生足夠的銷售線索、為銷售和營銷人員提供足夠的培訓以及有效管理分散在不同地理位置的銷售和營銷團隊的能力。我們內部銷售、營銷和分銷能力發展的任何失敗或延遲都可能推遲任何產品發佈，這將對我們候選產品的商業化產生不利影響。此外，如果我們招募銷售隊伍並建立營銷能力的候選產品的商業發佈因任何原因而推遲或沒有發生，我們將過早或不必要地產生這些商業化費用。這可能代價高昂，如果我們不能留住或重新定位我們的銷售和營銷人員，我們的投資將會損失。
在可預見的未來，我們可能沒有資源用於在某些國際市場上銷售和營銷我們的候選產品。因此，我們未來在這些市場的銷售將在很大程度上取決於我們為這些能力建立和維護合作關係的能力、合作者對產品的戰略興趣以及這樣的合作者成功營銷和銷售產品的能力。如果LX2006、LX1001或LX2020獲得批准，我們可能會就某些海外市場的銷售和營銷達成合作安排；但我們不能保證我們能夠建立或保持這種合作安排，或者如果能夠這樣做，我們將擁有有效的銷售隊伍。
如果我們無法為LX2006、LX1001或LX2020或我們的任何其他候選產品的商業化建立自己的銷售隊伍或談判合作關係，如果獲得批准，我們可能會被迫推遲LX2006、LX1001或LX2020或我們的任何其他候選產品的潛在商業化，或者縮小我們的LX2006、LX1001或LX2020或任何其他候選產品的銷售或營銷活動的範圍。如果我們選擇增加我們的支出來資助國際商業化活動，我們將需要獲得額外的資本，這些資本可能無法以可接受的條件提供給我們，或者根本無法獲得。我們可以在最理想的情況下更早地與合作伙伴達成安排，我們可能被要求放棄LX2006、LX1001或LX2020或我們的任何其他候選產品的權利，或以其他方式同意對我們不利的條款，其中任何一項都可能對我們的業務、運營業績和前景產生不利影響。
如果我們不能建立足夠的銷售、營銷和分銷能力，無論是我們自己還是與第三方合作，我們將無法成功地將LX2006、LX1001或LX2020或我們的任何其他候選產品商業化，如果獲得批准，也可能無法盈利，並可能產生重大的額外損失。我們將與許多目前擁有廣泛和資金充足的營銷和銷售業務的公司競爭。如果沒有內部團隊或第三方的支持來執行營銷和銷售職能，我們可能無法成功地與這些更成熟的公司競爭。
如果我們獲準將美國或歐盟以外的任何產品商業化，與國際業務相關的各種風險可能會對我們的業務產生不利影響。
如果LX2006、LX1001、LX2020或我們的任何其他候選產品被批准商業化，我們可能會尋求與第三方達成協議，在美國和歐盟以外的某些司法管轄區銷售這些產品。我們預計，我們將面臨與國際製藥業務相關的額外風險，包括：
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此外，歐洲個別國家施加了複雜的監管、税收、勞工和其他法律要求，我們需要遵守這些要求。如果我們不能成功應對國際擴張和運營的挑戰，我們的業務和運營結果可能會受到損害。
如果我們不遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會受到罰款或處罰，或者產生可能損害我們業務的成本。
我們受到許多環境、健康和安全法律和法規的約束，包括那些管理實驗室程序以及危險材料和廢物的處理、使用、儲存、處理和處置的法律和法規。有時和將來，我們的業務可能涉及使用危險和易燃材料，包括化學品和生物材料，還可能產生危險廢物產品。即使我們與第三方簽訂了處置這些材料和廢品的合同，我們也不能完全消除這些材料造成污染或傷害的風險。在使用或處置我們的危險材料造成污染或傷害的情況下，我們可能要對由此造成的任何損害負責，任何責任都可能超出我們的資源範圍。我們還可能招致與民事或刑事罰款以及不遵守此類法律和法規的懲罰相關的鉅額費用。
我們維持工人補償保險，以支付我們因員工受傷而可能產生的費用和費用，但該保險可能不足以應對潛在的責任。然而，我們不為可能對我們提出的環境責任或有毒侵權索賠提供保險。
此外，為了遵守當前或未來的環境、健康和安全法律法規，我們可能會產生鉅額成本。環境法律法規可能會損害我們的研究、開發或生產努力。此外，不遵守這些法律法規可能會導致鉅額罰款、處罰或其他制裁。
我們受到各種隱私和數據安全法律、規則、法規、政策、行業標準和合同義務的約束，如果我們不遵守這些法律、規則、法規、政策和合同義務，可能會損害我們的業務。
我們保存着大量的敏感信息，包括與我們的臨牀試驗進行相關並與我們的員工相關的機密業務和個人信息，我們受法律和法規的約束，這些信息的隱私和安全。在美國，有許多管理個人信息收集、使用、披露和保護的聯邦和州隱私和數據安全法律法規，包括聯邦和州健康信息隱私法、聯邦和州安全違規通知法以及聯邦和州消費者保護法。隱私和數據保護的立法和監管格局繼續發展，人們越來越關注隱私和數據保護問題，這可能會影響我們的業務，預計會增加我們的合規成本和責任敞口。在美國，許多聯邦和州法律法規可能適用於我們的業務或我們合作伙伴的業務，包括州和聯邦數據泄露通知法、州健康信息隱私法以及管理與健康相關的個人信息和其他個人信息的收集、使用、披露和保護的聯邦和州消費者保護法律和法規。這些法規包括：聯邦貿易委員會法第5條，禁止不公平或欺騙性的商業行為；美國證券交易委員會於2023年7月通過的新規則，要求上市公司披露其經歷的重大網絡安全事件，並每年披露有關其網絡安全風險管理、戰略和治理的重大信息；以及經《健康信息技術促進經濟和臨牀健康法案》修訂的HIPAA及其下發布的條例。
我們可能從第三方獲取健康信息，包括我們從其獲取臨牀試驗數據的研究機構，這些機構遵守HIPPA的隱私和安全要求，並且根據事實和情況，如果我們以未經HIPAA授權或允許的方式獲取、使用或披露可識別個人身份的健康信息，可能會受到重大處罰。
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在歐洲經濟區(EEA)和英國，個人個人數據(包括臨牀試驗數據)的收集、使用、披露、轉移或其他處理受一般數據保護法規或歐盟GDPR(針對EEA)和英國GDPR(針對英國)以及適用的國家數據保護立法和要求的監管。在本文件中，“GDPR”是指歐盟GDPR和英國GDPR，除非另有説明。GDPR的範圍很廣，對處理個人數據的公司提出了許多要求，包括與處理健康和其他敏感數據、徵得與個人數據有關的個人的同意、向個人提供有關數據處理活動的信息、實施保障措施以保護個人數據的安全和機密性、提供數據泄露的通知，以及在聘用第三方處理器時採取某些措施等方面的要求。GDPR對違規和違規行為處以鉅額罰款(最高可達2000萬歐元(英國為1750萬英鎊)或我們全球綜合年度總收入的4%)，並賦予數據主體和消費者協會向監管機構提出投訴、尋求司法補救和獲得因違反GDPR而造成的損害賠償的私人訴訟權利。
GDPR還包括對向歐洲經濟區和英國以外的國家或第三國(包括美國)跨境傳輸個人數據的限制，歐盟委員會和英國政府認為這些限制不能為個人數據提供“足夠”的保護，除非已建立有效的GDPR傳輸機制(例如，歐盟委員會批准的標準合同條款，或SCC，以及英國國際數據傳輸協議/附錄，或英國IDTA)。在依賴SCC或英國IDTA進行數據傳輸的情況下，我們可能還需要進行傳輸影響評估，以評估接收者是否受當地法律的約束，這些法律允許公共當局訪問個人數據。EEA和英國數據保護制度下的國際轉移義務將需要大量的努力和成本，並可能導致我們需要對EEA和英國個人數據轉移到哪裏以及我們可以利用哪些服務提供商來處理EEA和英國個人數據做出戰略考慮。儘管英國被視為歐盟GDPR下的第三個國家，但歐盟委員會已經發布了一項決定，承認英國根據歐盟GDPR或充分性決定提供了足夠的保護，因此，源自歐洲經濟區的個人數據轉移到英國仍然不受限制。
英國政府已經證實，從英國到歐洲經濟區的個人數據傳輸仍然是自由流動的。英國政府現已將《數據保護和數字信息法案》或《英國法案》引入英國立法程序。英國法案的目的是改革英國退歐後的數據保護制度。如果獲得通過，英國法案的最終版本可能會進一步改變英國與歐洲經濟區數據保護制度之間的相似性，並威脅到歐盟委員會對英國充足率的決定。這可能會導致額外的合規成本，並可能增加我們的總體風險。歐盟GDPR和英國GDPR各自的規定和執行在未來可能會進一步不同，並帶來更多的監管挑戰和不確定性。
遵守這些和任何其他適用的隱私和數據安全法律法規是一個嚴格且耗時的過程，我們可能需要建立額外的機制，以確保遵守新的數據保護規則。如果我們不遵守任何此類法律或法規，我們可能面臨鉅額罰款和處罰，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。此外，法律並不一致，如果發生大範圍的數據泄露，遵守法律的成本也很高。此外，各州正在不斷通過新法律或修改現有法律，需要注意經常變化的監管要求。例如，加利福尼亞州頒佈了加州消費者隱私法，於2020年1月1日生效，並於2020年7月1日由加利福尼亞州總檢察長強制執行，被稱為美國第一部類似GDPR的法律。CCPA賦予加州居民更多的權利來訪問和刪除他們的個人信息，選擇退出某些個人信息共享，並通過要求覆蓋的公司向加州消費者提供新的披露(如該術語的廣義定義)，以及為這些消費者提供選擇退出某些個人信息銷售的新方式，來獲得有關其個人信息如何被使用的詳細信息。CCPA規定了對違規行為的民事處罰，以及對數據泄露的私人訴權，預計這將增加數據泄露訴訟。此外，於2023年1月1日生效的加州隱私權法案(CPRA)修訂了CCPA，並對在加州開展業務的公司施加了額外的數據保護義務，包括額外的消費者權利程序、對數據使用的限制、對高風險數據的新審計要求以及選擇退出某些敏感數據使用。CPRA提出的修正案還設立了一個新的加州數據保護機構，授權發佈實質性法規，預計這一發展可能會導致加強隱私和信息安全執法。儘管經CPRA修訂的CCPA目前豁免了某些與健康相關的信息，包括臨牀試驗數據，但如果我們將業務擴展到加州，CCPA可能會增加我們的合規成本和潛在的責任。類似的廣泛消費者隱私法已經在科羅拉多州、康涅狄格州、弗吉尼亞州、猶他州、愛荷華州和印第安納州頒佈，並在其他許多州和聯邦一級提出。如果獲得通過，這些法案可能會有潛在的相互衝突的要求，這將使合規面臨挑戰。
除了這些消費者隱私法，華盛頓州最近還頒佈了一項全面的隱私法案，名為《我的健康我的數據法案》。從2024年3月起，這項新法律將對不受HIPAA約束的健康相關信息的收集、使用和處理提出嚴格要求。其他州也在考慮具有類似要求的法案。華盛頓州的法律以及其他州的法案如果獲得通過，將為我們現有的合規義務增加額外的複雜性。
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由於GDPR、CCPA和其他與隱私和數據保護有關的法律、法規和其他義務施加了新的和相對繁重的義務，以及這些義務和其他義務的解釋和應用存在很大的不確定性，我們可能在滿足他們的要求和對我們的政策和做法進行必要的改變方面面臨挑戰，並可能為此產生巨大的成本和支出。我們將繼續評估、制定、更新和調整我們的做法、程序和政策，以滿足適用的數據隱私和保護法律法規的現有和新要求。然而，現有和新的法律、法規以及我們正在或可能受到約束的其他義務，可能會被以與我們現有或未來的隱私和數據保護實踐不一致的方式解釋和應用。我們未能或被認為未能履行我們的義務，可能會導致政府調查或執法行動、訴訟、索賠或針對我們的公開聲明，並可能導致重大責任，對我們的品牌和聲譽造成損害，以及對我們的聲譽和業務造成實質性和不利影響。我們目前沒有任何正式的數據隱私政策和程序，也沒有完成對我們是否遵守所有適用的數據隱私法律和法規的正式評估。此外，如果與我們合作的第三方(如供應商或服務提供商)違反適用的法律、規則或法規或我們的政策，此類違規行為還可能使我們或我們的臨牀試驗和員工數據(包括個人數據)面臨風險，進而可能對我們的業務產生不利影響。
我們受到美國和某些外國反腐敗法律法規、進出口管制、制裁和禁運的約束。我們可能會因違規行為而面臨責任和其他嚴重後果。
我們必須遵守反腐敗法律和法規，包括《反海外腐敗法》、《美國聯邦法典》第18編第201節中包含的美國國內賄賂法規、美國旅行法以及我們未來可能開展活動的國家的其他州和國家的反賄賂法律。反腐敗法被廣泛解讀，一般禁止公司及其員工、代理人、承包商和其他第三方合作者提供、承諾、給予或授權他人直接或通過第三方間接向公共或私營部門的任何人提供任何有價值的東西，以獲得或保留業務。《反海外腐敗法》還要求上市公司製作和保存準確和公平地反映公司交易的賬簿和記錄，並制定和維持適當的內部會計控制制度。
我們的業務受到嚴格監管，因此涉及與包括非美國政府官員在內的公職人員的重大互動。此外，在許多其他國家，開出藥品的醫療保健提供者受僱於本國政府，因此，就《反海外腐敗法》而言，將被視為外國官員。我們還預計將依賴第三方進行研究、臨牀前研究和臨牀試驗，和/或獲得必要的許可、許可證、專利註冊和其他營銷批准。即使我們沒有明確授權或實際瞭解我們的員工、代理、CRO、承包商和其他合作者和合作夥伴的腐敗或其他非法活動，我們也可能被追究責任。
我們還受到出口管制和進口法律法規的約束，包括《美國出口管理條例》、《美國海關條例》以及由美國財政部外國資產管制辦公室實施的各種經濟和貿易制裁條例。遵守有關我們產品出口的適用法規要求可能會延遲我們的產品在國際市場上的推出，或者在某些情況下，完全阻止我們的產品出口到一些國家。此外，美國出口管制法律和經濟制裁禁止向美國製裁目標國家、政府和個人運送某些產品和服務。
我們不能確定我們的所有員工、代理商、供應商、製造商、承包商或合作者或我們附屬公司的員工是否都會遵守所有適用的反腐敗、進出口管制和制裁法律和法規，特別是考慮到這些法律的高度複雜性。違反這些法律和法規可能會導致對我們、我們的官員或我們的員工進行罰款、刑事制裁、關閉設施，包括我們的供應商和製造商的設施、要求獲得出口許可證、停止在受制裁國家的業務活動、實施合規計劃以及禁止我們開展業務。任何此類違規行為可能包括禁止我們在一個或多個國家或地區提供我們的產品，以及製造或繼續開發我們的產品的困難，並可能嚴重損害我們的聲譽、我們的品牌、我們的國際擴張努力、我們吸引和留住員工的能力，以及我們的業務、前景、經營業績和財務狀況。
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與員工事務和管理我們的增長相關的風險
我們未來的成功取決於我們吸引和留住關鍵高管和顧問的能力，以及吸引、留住和激勵合格人員的能力。
我們高度依賴我們高管在管理、開發、臨牀、財務和業務發展方面的專業知識，特別是我們的首席執行官兼董事會成員R.Nolan Townend，M.D.，我們的首席醫療官兼研究主管Eric Adler，M.D.，我們的首席發展官Sandi See，M.D.，以及我們的創始人，Weill Cornell Medicine基因醫學系主任兼教授Ronald G.Crystal，M.D.的科學專長。我們的每一位高管目前都可以隨時終止與我們的僱傭關係，而我們與Crystal博士沒有簽訂僱傭合同。我們不為我們的任何高管或員工提供“關鍵人物”保險。
招募和留住合格的高管、科學家和臨牀人員，如果我們在產品線的開發方面取得進展，擴大商業化、製造以及銷售和營銷人員的規模，這也將是我們成功的關鍵。失去高管或其他關鍵員工的服務，或我們無法招聘某些高管，可能會阻礙我們實現發展和商業化目標，並嚴重損害我們成功實施業務戰略的能力。此外，招聘高管或更換高管和關鍵員工可能很困難，而且可能需要較長時間，因為我們行業中擁有成功開發、獲得監管批准和將基因治療產品商業化所需的技能和經驗的個人數量有限。
從這個有限的人才庫中招聘的競爭非常激烈，我們已經並可能繼續經歷填補某些高管職位的挑戰。鑑於眾多製藥和生物技術公司之間對類似人員的競爭，我們可能無法以可接受的條件聘用、培訓、留住或激勵關鍵人員。我們還面臨着從大學和研究機構招聘科學和臨牀人員的競爭。此外，我們依靠顧問和顧問，包括科學和臨牀顧問，幫助我們制定我們的發展和商業化戰略。我們的顧問和顧問可能受僱於我們以外的僱主，並可能根據與其他實體簽訂的諮詢或諮詢合同作出承諾，這可能會限制我們獲得他們的機會。如果我們不能繼續吸引和留住高素質的人才，我們推行增長戰略的能力將受到限制。
我們預計將擴大我們的臨牀開發、製造和監管能力，並可能實施銷售、營銷和分銷能力，因此，我們可能在管理我們的增長方面遇到困難，這可能會擾亂我們的運營。
截至2024年3月31日，我們有61名全職員工。隨着我們的發展，我們預計我們的員工數量和業務範圍將出現顯著增長，特別是在臨牀產品開發、監管事務以及如果我們的任何候選產品獲得營銷批准、銷售、營銷和分銷方面。為了管理我們預期的未來增長，我們必須繼續實施和改進我們的管理、運營和財務系統，擴大我們的設施，並繼續招聘和培訓更多合格的人員。由於我們的財務資源有限，以及我們的管理團隊在管理一傢俱有如此預期增長的公司方面的經驗有限，我們可能無法有效地管理我們業務的擴張，或招聘和培訓更多合格的人員。我們選擇專注於多個治療領域可能會對我們充分發展手術所需的專門能力和專業知識的能力產生負面影響。我們業務的擴張可能會導致巨大的成本，並可能轉移我們的管理和業務發展資源。任何無法管理增長的情況都可能推遲我們業務計劃的執行或擾亂我們的運營。
我們的員工、獨立承包商、顧問、合作者、首席調查員、CRO、供應商和供應商可能被不正確地歸類，並可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求。
我們努力根據工資和工時法律(包括但不限於最低工資、加班和適用的用餐和休息時間)適當地將我們的員工歸類為豁免或非豁免，並監督和評估此類分類。雖然沒有針對我們的當前、未決或威脅的索賠或調查斷言任何員工被錯誤地歸類為豁免，但仍有可能某些工作角色被錯誤地歸類為豁免。此外，我們努力對我們的員工進行適當的分類，並對此類分類進行監控和評估。雖然沒有針對我們的當前、未決或威脅的索賠或調查聲稱任何獨立承包商被錯誤歸類，但某些承包商仍有可能被視為員工。
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我們面臨員工、獨立承包商、顧問、合作者、主要調查人員、CRO、供應商和供應商可能從事欺詐行為或其他非法活動的風險。這些當事人的不當行為可能包括故意、魯莽和/或疏忽的行為，違反了FDA的規定，包括那些要求向FDA報告真實、完整和準確信息的法律、製造標準、聯邦和州醫療保健法律法規，以及要求真實、完整和準確報告財務信息或數據的法律。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和商業安排受到旨在防止欺詐、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律法規的約束。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他商業安排。這些各方的不當行為還可能涉及不當使用個人身份信息，包括但不限於在臨牀試驗過程中獲得的信息，這可能導致監管制裁和對我們的聲譽造成嚴重損害。儘管我們已經通過了商業行為和道德規範，但並不總是能夠識別和阻止不當行為，我們為發現和防止此類活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受政府調查或其他行動或訴訟，這些調查或訴訟是由於未能遵守此類法律或法規而引起的。如果對我們提起任何此類訴訟，而我們未能成功地為自己辯護或維護我們的權利，這些行動可能會對我們的業務產生重大影響，包括施加重大的民事、刑事和行政處罰，包括但不限於損害賠償、罰款、交還、監禁、被排除在聯邦醫療保險和醫療補助等政府醫療保健計劃之外，如果我們受到公司誠信協議或類似協議的約束，以解決有關違反這些法律的指控，以及削減或重組我們的業務。
2023計劃的管理人被授權行使其對股票期權和股票增值權重新定價的自由裁量權，如果發生重新定價，可能會對我們的業務產生不利後果。
2023年計劃的管理人，也就是我們的薪酬委員會，在任何獲獎者同意的情況下，被授權降低股票期權或股票增值權的行使價格；取消股票期權或股票增值權，以換取不同的獎勵、現金或其他對價；或採取根據普遍接受的會計原則被視為重新定價的任何其他行動，或每個此類行動，重新定價。
我們目前並不認為會發生重新定價。然而，如果管理人在沒有事先尋求股東批准的情況下實施重新定價，某些代理諮詢公司和/或機構投資者可能會表示不支持重新定價，代理諮詢公司可能會建議我們的薪酬委員會或董事會成員投票反對或拒絕投票。此外，如果我們被要求在任何此類重新定價的時候或之後就被任命的高管薪酬進行諮詢投票(稱為“薪酬話語權”投票)，根據他們目前的政策，代理諮詢公司很可能會就我們對薪酬提案的話語權發佈“反對”建議。針對針對我們董事的負面建議和/或對薪酬提案的發言權進行辯護需要管理層的關注，而且可能代價高昂且耗時。
如果我們的股東同意代理諮詢公司的建議，我們可能需要改變我們的薪酬和公司治理做法，也許還需要改變我們董事會及其委員會的組成，這可能會導致業務中斷，並對我們的股價產生負面影響。即使沒有代理諮詢公司和機構投資者的負面反應，我們也可能被要求確認補償費用，重新定價將需要管理層的時間和注意力，以及支付行政成本以及律師和會計師事務所費用。因此，重新定價可能會對我們的股價造成負面影響，並對我們的業務產生不利後果。
與我們普通股所有權和上市公司地位相關的風險
我們普通股的交易價格可能會波動，購買我們普通股的人可能會遭受重大損失。
我們普通股的交易價格可能波動很大，可能會受到各種因素的影響而大幅波動，其中一些因素是我們無法控制的，包括交易量有限。一般的股票市場，特別是生物製藥公司的市場經歷了極端的波動，這種波動往往與特定公司的經營業績無關。由於這種波動，投資者可能無法以或高於購買普通股的價格出售普通股。我們普通股的交易價格可能會受到許多因素的影響，包括“風險因素”一節和本季度報告Form 10-Q中其他部分討論的那些因素，以及：
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全球經濟，包括信貸和金融市場以及銀行部門，經歷了極端的波動和破壞，除其他外，包括流動性和信貸供應嚴重減少、消費者信心下降、經濟增長下滑、失業率上升、供應鏈短缺、通貨膨脹率上升、銀行倒閉、利率上升和經濟穩定的不確定性。例如，烏克蘭和以色列正在進行的戰爭造成了全球資本市場的動盪，並可能產生進一步的全球經濟後果，包括擾亂全球供應鏈和能源市場。任何此類波動和中斷都可能對我們或我們所依賴的第三方產生不利後果。如果股票和信貸市場繼續惡化，可能會使任何必要的債務或股權融資更難及時或以優惠條件獲得，成本更高或稀釋程度更高。通貨膨脹率的上升可能會增加我們的成本，包括勞動力和員工福利成本，從而對我們產生不利影響。此外，更高的通脹以及宏觀動盪和不確定性也可能對我們的買家和賣家產生不利影響，這可能會減少對我們產品的需求。這些因素可能會對我們普通股的交易價格產生負面影響，無論我們的實際經營業績如何。
此外，在過去，在製藥和生物技術公司的股票交易價格出現波動後，股東曾對這些公司提起集體訴訟。這一風險與我們尤其相關，因為生物製藥公司近年來經歷了大幅的股價波動。如果對我們提起這樣的訴訟，可能會導致我們產生鉅額成本，並分散管理層的注意力和資源，這可能會損害我們的業務。
我們總流通股的很大一部分被限制轉售，但可能在不久的將來出售給市場。這可能導致我們普通股的交易價格大幅下跌，即使我們的業務表現良好。
在公開市場上出售我們的大量普通股隨時都有可能發生。這些出售，或者市場上認為大量股票持有者打算出售股票的看法，可能會降低我們普通股的交易價格。截至2024年5月7日，我們有32,945,341股已發行普通股，其中約0.4%受到90天禁售期的限制，禁售期從2024年3月11日開始，到2024年6月11日到期，這是根據與我們的私募相關的鎖定協議提供的。然而，所有這些股票都將能夠在禁售期結束後以及根據其慣例例外情況或在承銷商或其代表放棄禁售協議時轉售。我們登記普通股，但根據我們的股權補償計劃，根據我們的股權補償計劃，已發行或預留用於未來發行的期權或其他股權獎勵。這些股票在發行後可以在公開市場上自由出售，但須遵守鎖定協議。隨着轉售限制的結束，如果目前限售股票的持有者出售或被市場認為打算出售，我們股票的交易價格可能會下降。
如果股票研究分析師不發表關於我們、我們的業務或我們的市場的研究或報告，或發表不利的研究或報告，我們的股價和交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場受到股票研究分析師發佈的關於我們和我們業務的研究和報告的影響。作為一家新上市的公司，我們只有有限的股票研究分析師的研究報道。股票研究分析師可能選擇不提供我們普通股的研究報道，這種缺乏研究報道可能會對我們普通股的交易價格產生不利影響。雖然我們目前有股票研究分析師的報道，但我們不會對分析師或他們報告中包含的內容和觀點進行任何控制。如果一個或多個股票研究分析師下調我們的股票評級或發佈其他不利的評論或研究，我們的股票價格可能會下跌。如果一個或多個股票研究分析師停止對我們公司的報道或未能定期發佈關於我們的報告，對我們股票的需求可能會減少，這反過來可能導致我們的股價或交易量下降。
如果我們的高管、董事及其附屬公司選擇共同行動，他們有能力控制或顯著影響提交給股東批准的所有事項，並可能阻止新投資者影響重大公司決策。
根據截至2024年4月17日的已發行普通股數量，持有我們已發行普通股5%以上的我們的高管、董事和股東及其各自的關聯公司實益持有的股份總計約佔我們已發行普通股的56%。因此，如果這些股東選擇共同行動，他們將能夠控制或顯著影響提交給我們股東批准的所有事項，以及我們的管理和事務。例如，如果這些人選擇一起行動，他們將控制或顯著影響董事的選舉、我們管理層的組成以及批准任何合併、合併、出售我們的全部或幾乎所有資產或其他股東可能希望的其他業務合併。
這些個人或實體中的一些人或實體可能與您的興趣不同。例如，由於這些股東中的許多人以大大低於我們普通股當前交易價格的價格購買了他們的股票，並且持有他們的股票的時間更長，他們可能比其他投資者更有興趣將我們的公司出售給收購者，或者他們可能希望我們採取偏離其他股東利益的策略。任何這些行動都可能對我們普通股的交易價格產生不利影響。
82
我們是一家“新興成長型公司”和一家“較小的報告公司”，由於適用於新興成長型公司和較小的報告公司的披露和治理要求降低，我們的普通股對投資者的吸引力可能會降低。
我們是JOBS法案中定義的“新興成長型公司”，我們打算利用一些適用於其他非新興成長型公司的上市公司的報告要求豁免，包括：
我們無法預測投資者是否會因為我們將依賴這些豁免而發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股可能會有一個不那麼活躍的交易市場，我們的股價可能會更加波動。我們可能會利用這些報告豁免，直到我們不再是一家新興的成長型公司。我們將一直是一家新興成長型公司，直到IPO五週年後結束的財年的最後一天，或者，如果更早，(I)我們的年度總收入至少為12.35億美元的財年的最後一天，(Ii)我們被視為大型加速申報公司的日期，這意味着截至前一年6月30日，我們由非關聯公司持有的普通股的市值超過7億美元，或(Iii)我們在前三年期間發行了超過10億美元的不可轉換債券的日期。
此外，我們選擇利用延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則，並採用新興成長型公司的某些減少的披露要求。由於會計準則選舉的結果，我們將不會像其他非新興成長型公司的公眾公司一樣，受到實施新會計準則或修訂會計準則的相同時間的限制，這可能會使我們的財務狀況與其他公眾公司的財務狀況進行比較變得更加困難。由於這些選舉的結果，我們在本季度報告中提供的信息可能與投資者從他們持有股權的其他上市公司獲得的信息不同。此外，一些投資者可能會因為這些選舉而發現我們的普通股吸引力下降，這可能導致我們普通股的交易市場不那麼活躍，我們的交易價格波動更大。
即使在我們不再有資格成為一家新興成長型公司後，在某些情況下，我們可能仍然有資格成為一家“較小的報告公司”，這將使我們能夠利用許多相同的披露要求豁免，包括在我們的定期報告和委託書中減少關於高管薪酬的披露義務。
因為我們預計在可預見的未來不會對我們的普通股支付任何現金股息，資本增值（如果有的話）將是您唯一的收益來源，您可能永遠不會收到投資回報。
你不應該依賴對我們普通股的投資來提供股息收入。到目前為止，我們還沒有宣佈或支付普通股的現金股息。我們目前打算保留我們未來的收益，如果有的話，為我們業務的發展和增長提供資金。因此，我們普通股的資本增值(如果有的話)將是您在可預見的未來唯一的收益來源。尋求現金股息的投資者不應購買我們的普通股。
我們修訂和重述的公司註冊證書規定，特拉華州衡平法院和美利堅合眾國聯邦地區法院將是我們與我們股東之間幾乎所有糾紛的獨家論壇，這可能限制我們的股東獲得有利的司法論壇處理與我們或我們的董事、高級管理人員或員工的糾紛。
我們修訂和重述的公司註冊證書規定，特拉華州衡平法院是根據特拉華州成文法或普通法提起的下列類型訴訟或程序的獨家法院：
83
這一規定不適用於為執行《交易法》規定的義務或責任而提起的訴訟。此外，《證券法》第22條規定，聯邦法院和州法院對所有此類《證券法》訴訟擁有同時管轄權。因此，州法院和聯邦法院都有管轄權受理此類索賠。為了避免不得不在多個司法管轄區提起訴訟，以及不同法院做出不一致或相反裁決的威脅，以及其他考慮因素，我們修訂和重述的公司註冊證書進一步規定，美國聯邦地區法院將成為解決根據證券法提出的任何訴因的獨家論壇。雖然特拉華州法院已經確定這種選擇的法院條款在事實上是有效的，但股東仍然可以尋求在 獨家論壇條款。在這種情況下，我們預計將大力主張我們修訂和重述的公司註冊證書的獨家論壇條款的有效性和可執行性。這可能需要與在其他法域解決這類訴訟相關的大量額外費用，而且不能保證這些規定將由這些其他法域的法院執行。
這些排他性的法院條款可能會導致投資者提出索賠的成本增加。此外，這些排他性論壇條款可能會限制股東在司法論壇上提出其認為有利於與我們或我們的董事、高管或其他員工發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻止針對我們和我們的董事、高管和其他員工的訴訟。如果法院發現我們修訂和重述的公司註冊證書中的任何一項獨家法院條款在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會產生與在其他司法管轄區解決爭議相關的進一步重大額外費用，所有這些都可能嚴重損害我們的業務。
我們公司章程文件和特拉華州法律中的條款可能會使收購我們變得更加困難，這可能對我們的股東有利，並可能阻止我們的股東試圖更換或撤換我們目前的管理層。
我們的公司註冊證書和我們的章程中的條款可能會阻止、推遲或阻止股東可能認為有利的公司合併、收購或其他控制權變更，包括您可能從您的股票中獲得溢價的交易。這些條款還可能限制投資者未來可能願意為我們普通股股票支付的價格，從而壓低我們普通股的交易價格。此外，由於我們的董事會負責任命我們管理團隊的成員，這些規定可能會阻礙或阻止我們的股東通過增加股東更換董事會成員的難度來更換或罷免我們目前的管理層的任何嘗試。除其他外，這些條款包括：
84
此外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受DGCL第203條的規定管轄，該條款禁止擁有我們已發行有表決權股票超過15%的人在交易日期後三年內與我們合併或合併，除非合併或合併以規定的方式獲得批准。
一般風險
不穩定的市場和經濟狀況可能會對我們的業務和財務狀況產生嚴重的不利影響。
包括信貸和金融市場在內的全球經濟最近經歷了極端的波動和破壞，其中包括流動性和信貸供應減少、消費者信心下降、經濟增長下滑、供應鏈短缺、通貨膨脹率上升、利率上升以及經濟穩定的不確定性。例如，新冠肺炎大流行導致廣泛的失業、經濟放緩和資本市場的極端波動。美聯儲已經多次加息，以迴應對通脹的擔憂，並可能再次加息。利率上升，加上政府支出減少和金融市場波動，可能會增加經濟不確定性，影響消費者支出。同樣，俄羅斯和烏克蘭之間持續的軍事衝突，以及中國和臺灣之間日益緊張的局勢，已造成全球資本市場的極端波動，並可能產生進一步的全球經濟後果，包括全球供應鏈中斷。任何此類波動和中斷都可能對我們的業務或我們所依賴的第三方產生不利影響。如果股市和信貸市場惡化，包括政治動盪或戰爭的結果，可能會使任何必要的債務或股權融資更難完成，成本更高，稀釋程度更大。如果不能及時以有利的條件獲得任何必要的融資，可能會對我們的增長戰略、財務業績和股價產生重大不利影響，並可能要求我們推遲或放棄開發或商業化計劃。此外，在這種情況下，我們的一個或多個服務提供商、製造商或其他合作伙伴可能無法生存或無法履行對我們的承諾，這可能直接影響我們按時和按預算實現運營目標的能力。我們已經並可能在未來經歷這種宏觀經濟狀況造成的幹擾，包括在啟動或擴大臨牀試驗和製造足夠數量的材料方面的延遲或困難。這些事件中的任何一個或組合都可能對我們的運營結果和財務狀況產生實質性的不利影響。
如果我們不能保持適當和有效的內部控制，我們及時編制準確財務報表的能力可能會受到損害。
我們必須遵守《交易所法案》、2002年的《薩班斯-奧克斯利法案》或《薩班斯-奧克斯利法案》的報告要求，以及我們普通股上市的股票市場的規則和規定。《薩班斯-奧克斯利法案》(Sarbanes-Oxley Act)要求我們保持有效的披露控制和程序以及對財務報告的內部控制。
從截至2024年12月31日的財政年度開始，我們必須對我們的財務報告內部控制進行系統和流程評估和測試，以使管理層能夠根據薩班斯-奧克斯利法案第404條的要求，在該年度的Form 10-K文件中報告我們對財務報告的內部控制的有效性。這將需要我們產生大量額外的專業費用和內部成本，以擴大我們的會計和財務職能，並花費大量的管理努力。我們從未被要求在特定期限內測試我們的內部控制，因此，我們可能會遇到困難，以及時滿足這些報告要求。
我們可能會發現我們內部財務和會計控制和程序系統中的弱點，這些弱點可能會導致我們的財務報表出現重大錯報。我們對財務報告的內部控制不會阻止或發現所有錯誤和欺詐。一個控制系統，無論設計和操作得多麼好，都只能提供合理的保證，而不是絕對的保證，保證控制系統的目標將會實現。由於所有控制系統的固有侷限性，任何控制評價都不能絕對保證不會發生因錯誤或舞弊而造成的錯誤陳述，也不能絕對保證所有控制問題和舞弊情況都會被發現。如果我們在財務報告的內部控制中未能糾正我們發現的重大弱點，或發現其他重大弱點，如果我們不能及時遵守薩班斯-奧克斯利法案第404條的要求，或者如果我們無法保持適當和有效的內部控制，我們可能無法編制及時和準確的財務報表。如果發生這種情況，我們股票的交易價格可能會下跌，我們可能會受到我們普通股上市的證券交易所、美國證券交易委員會或其他監管機構的制裁或調查。
85
我們利用淨營業虧損結轉和研究税收抵免來抵消未來應税收入的能力可能會受到限制。
截至2023年12月31日，我們有大約7020萬美元的美國聯邦淨營業虧損結轉(NOL)，1.393億美元的美國州和地方NOL，以及710萬美元的聯邦税收抵免。在2017年12月31日之後開始的納税年度中產生的美國聯邦NOL不會過期，可以無限期結轉，但此類NOL的扣除額不得超過本年度應税收入的80%。我們的美國州和地方NOL將於2040年到期，我們的聯邦研究税收抵免將於2041年開始到期。
此外，根據修訂後的1986年《國內税法》第382和383條或該法規，如果一家公司在三年的滾動期間經歷了按價值計算其股權所有權發生了超過50%的變化，公司使用變化前的NOL和某些其他變化前的税收屬性(如研究税收抵免)來抵消變化後的應納税所得額或税收的能力可能會受到限制。如果我們經歷了所有權變更，並且我們使用變更前的NOL和其他變更前的税收屬性(如税收抵免)來抵消變更後的收入或税收的能力有限，這將通過有效增加我們未來的納税義務來損害我們未來的運營結果。美國各州和地方的NOL可能會受到類似的限制。此外，在美國的州和地方層面，可能會有一段時間暫停或以其他方式限制NOL的使用，這可能會加速或永久增加美國州和地方的應繳税款。
無論上述情況如何，我們是否有能力利用我們的NOL和研究税收抵免來抵消未來的應税收入或税收，取決於我們能否實現盈利和產生應税收入。我們不知道我們是否以及何時會產生足夠的應税收入來利用我們的NOL和研究税收抵免。
對我們或我們的客户不利的税收法律或法規的變化可能會對我們的業務造成實質性的損害。
新的税收法律、法規、規則、規章或條例可以隨時頒佈。此外，現有的税收法律、法規、規則、條例或條例可以隨時以不同的方式解釋、更改、廢除或修改。任何此類制定、解釋、更改、廢除或修改都可能對我們產生不利影響，可能具有追溯力。《降低通貨膨脹法案》(IRA)規定，從2022年12月31日開始的納税年度，某些美國大公司的調整後財務報表收入將徵收15%的最低税，2022年12月31日之後上市公司進行的股票回購將徵收1%的消費税。此外，2017年的減税和就業法案(Tax Act)對美國聯邦税法進行了許多重大修改，其中一些法律被冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案(CARE Act)進一步修改，未來可能會被現任或未來的總統政府修改。除其他變化外，税法修改了税法，要求某些研究和實驗支出在2021年12月31日之後的應税年度內，如果在美國發生，則在五年內資本化和攤銷，如果在外國司法管轄區發生，則在十五年內攤銷。儘管美國國會已經考慮了推遲、修改或廢除資本化和攤銷要求的立法，但不能保證會做出這樣的改變。如果這一要求不被推遲、廢除或以其他方式修改，它可能會增加我們的現金税和實際税率。此外，目前還不確定各州是否以及在多大程度上將遵守愛爾蘭共和軍、税法、CARE法案或任何未來的美國聯邦税法。公司税率的變化、與我們業務相關的遞延税項淨資產的變現、外國收益的徵税以及費用的扣除可能會對我們的遞延税項資產的價值產生重大影響，導致重大的一次性費用，並增加我們未來的美國税費。
如果系統故障、網絡攻擊或我們或我們的CMO、CRO、製造商、承包商、顧問或合作者的網絡安全存在缺陷，我們的業務和運營將受到影響。
儘管實施了安全措施，但我們的內部計算機系統以及我們所依賴的第三方的計算機系統很容易受到計算機病毒、惡意軟件、未經授權的訪問、自然災害、恐怖主義、戰爭電信和電氣故障、系統故障、網絡攻擊或互聯網上的網絡入侵、電子郵件附件、網絡釣魚攻擊、組織內部人員或能夠訪問組織內部系統的人員的破壞。隨着來自世界各地的未遂攻擊和入侵的數量、強度和複雜性增加，安全漏洞或破壞的風險普遍增加，特別是通過網絡攻擊或網絡入侵，包括計算機黑客、外國政府和網絡恐怖分子。如果發生此類事件並導致我們的運營中斷，可能會導致我們的數據(包括商業祕密或其他機密信息、知識產權、專有業務信息和個人數據)或代表我們處理或維護的數據丟失、銷燬、更改、阻止訪問、披露、傳播或損壞或未經授權訪問我們的數據，並導致我們的運營中斷，這可能導致我們的候選產品開發計劃受到實質性幹擾。例如，已完成的、正在進行的或計劃中的試驗中的臨牀前研究或臨牀試驗數據的丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或不適當地披露個人、機密或專有信息，我們可能會招致責任，我們候選產品的進一步開發可能會被推遲。
86
在我們的正常業務過程中，我們在我們的數據中心和網絡中收集和存儲敏感數據，包括知識產權、臨牀試驗數據、專有業務信息、個人數據以及臨牀試驗受試者和員工的個人身份信息。這些信息的安全處理、維護和傳輸對我們的行動至關重要。儘管我們採取了安全措施，但我們不能確保我們的信息技術和基礎設施將防止我們或其系統出現故障或入侵，或發生其他網絡安全事件，導致我們的數據丟失、破壞、不可用、更改、傳播或損壞或未經授權訪問我們的數據，包括代表我們處理或維護的個人數據、資產和其他數據，這可能對我們的聲譽、業務、運營或財務狀況產生重大不利影響。儘管據我們所知，到目前為止，我們還沒有經歷過任何這樣的重大安全漏洞，但任何此類漏洞都可能危及我們的網絡，那裏存儲的信息可能被訪問、公開披露、丟失或被竊取。任何此類信息的訪問、披露或其他丟失都可能導致法律索賠或訴訟、保護個人信息隱私的法律責任、嚴重的監管處罰，而此類事件可能擾亂我們的運營、損害我們的聲譽，並導致對我們和我們進行臨牀試驗的能力失去信心，這可能會對我們的聲譽造成不利影響，並推遲我們候選產品的臨牀開發。
如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或不適當地披露機密或專有信息或個人數據，我們可能會招致重大法律索賠和責任，並對我們的聲譽造成損害，我們候選產品的進一步開發可能會被推遲。任何此類事件也可能迫使我們遵守聯邦和州違反通知法律，以及外國的同等法律，迫使我們採取強制糾正行動，否則根據保護個人數據隱私和安全的法律、規則、法規和標準，我們將承擔重大責任，這可能會導致重大的法律和財務風險以及聲譽損害，可能會對我們的業務產生不利影響。
與數據泄露或其他安全事件相關的通知和後續行動可能會影響我們的聲譽，並導致我們產生鉅額成本，包括鉅額法律費用和補救費用。我們預計在檢測和預防安全事件的努力中會產生巨大的成本，而且在發生實際或感知的安全事件時，我們可能會面臨更高的成本和花費大量資源的要求。然而，我們不能保證我們能夠發現或防止任何此類事件，也不能保證我們能夠有效或及時地補救任何此類事件。我們提高安全性和保護數據免受危害的努力還可能發現以前未發現的數據泄露或其他網絡安全事件。如果任何數據泄露、中斷或安全事件導致我們的數據(包括個人數據)或代表我們處理或維護的其他信息的任何丟失、破壞或更改、損壞、未經授權的訪問或不適當或未經授權的披露或傳播，我們可能面臨訴訟和政府調查和調查，我們候選產品的進一步開發和商業化可能會被推遲，我們可能會因任何違反適用的州、聯邦和外國隱私和安全法律、規則、法規和標準而受到鉅額罰款或處罰。
作為一家上市公司，我們招致了更高的成本和對管理層的要求。
作為一家在美國上市的上市公司，我們產生了大量額外的法律、會計和其他費用，這些費用是我們作為私人公司沒有發生的，包括董事和高級管理人員責任保險的費用。這些額外的成本可能會對我們的財務業績產生負面影響。此外，與公司治理和公開披露相關的法律、法規和標準的變化，包括美國證券交易委員會和納斯達克股票市場實施的法規，可能會增加法律和財務合規成本，並使一些活動更加耗時。這些法律、條例和標準有不同的解釋，因此，隨着監管機構和理事機構提供新的指導，它們在實踐中的適用可能會隨着時間的推移而演變。我們打算投入資源來遵守不斷變化的法律、法規和標準，這一投資可能會導致一般和行政費用的增加，並將管理層的時間和注意力從創收活動轉移到合規活動上。儘管我們努力遵守新的法律、法規和標準，但如果我們不遵守，監管機構可能會對我們提起法律訴訟，我們的業務可能會受到損害。
不遵守這些規則也可能使我們更難獲得某些類型的保險，包括董事和高級人員責任保險，我們可能會被迫接受降低的保單限額和承保範圍，或者產生更高的費用來獲得相同或類似的保險。這些事件的影響也可能使我們更難吸引和留住合格的人在我們的董事會、董事會委員會或高級管理人員中任職。
我們的披露控制和程序可能無法阻止或檢測所有錯誤或欺詐行為。
我們必須遵守《交易法》的某些報告要求。我們的披露控制和程序旨在合理地確保我們根據交易所法案提交或提交的報告中要求我們披露的信息得到積累，並在美國證券交易委員會規則和表格中指定的時間段內傳達給管理層、記錄、處理、彙總和報告。我們相信，任何披露控制和程序或內部控制和程序，無論構思和運作如何完善，都只能提供合理的、而不是絕對的保證，確保控制系統的目標得以實現。
87
這些固有的侷限性包括這樣的現實，即決策過程中的判斷可能是錯誤的，故障可能因為簡單的錯誤或錯誤而發生。此外，某些人的個人行為、兩個或兩個以上人的串通或未經授權超越控制，都可以規避控制。因此，由於我們的控制系統的固有限制，由於錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述或披露不足的情況可能會發生，而不會被發現。
項目2.未登記的Eq銷售額智力證券和收益的使用。
沒有。
項目3.升級關於高級證券。
沒有。
項目4.礦井安全y披露。
不適用。
項目5.其他信息。
沒有。
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項目6.ExhIBits。
以下證據作為本報告的一部分提交：
展品 數 |
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描述 |
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表格 |
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文件編號 |
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數 |
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提交日期 |
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3.1 |
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註冊人註冊證書的修訂和重訂(經修訂且現行有效) |
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8-K |
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001-41855 |
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3.1 |
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2023年11月7日 |
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3.2 |
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經修訂及重新編訂的註冊人附例(經修訂及現行有效) |
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8-K |
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001-41855 |
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3.2 |
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2023年11月7日 |
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10.1 |
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對Lexeo治療公司和康奈爾大學之間於2020年5月28日簽訂的第一份許可協議的第3號修正案(經2022年7月4日的第一份許可協議修正案1和2022年9月28日的第一份許可協議修正案2修訂). |
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S-1 |
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333-278566 |
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10.21 |
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2024年4月9日 |
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10.2 |
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本公司與買方之間簽訂的日期為2024年3月11日的普通股購買協議表格(通過引用登記人於2024年3月11日提交給美國證券交易委員會的8-K表格當前報告(文件編號001-41855)附件10.1而併入)。 |
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10-K |
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001-41855 |
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10.22 |
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2024年3月11日 |
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10.3 |
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登記權利協議表格，日期為2024年3月11日，由本公司和買方之間簽訂(通過引用登記人於2024年3月11日提交給美國證券交易委員會的當前8-K表格報告(第001-41855號文件)附件10.2而併入)。 |
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10-K |
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001-41855 |
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4.4 |
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2024年3月11日 |
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31.1* |
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根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)條對首席執行幹事和首席財務官進行認證。 |
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32.1# |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906節通過的《美國法典》第18編第1350條對首席執行官和首席財務官的認證。 |
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101.INS |
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內聯XBRL實例文檔-實例文檔不顯示在交互數據文件中，因為XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中。 |
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101.SCH |
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內聯XBRL分類擴展架構文檔 |
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101.CAL |
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內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔 |
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101.DEF |
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內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔 |
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101.LAB |
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內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔 |
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101.PRE |
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內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔 |
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104 |
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封面交互數據文件(格式為內聯XBRL，包含附件101中包含的適用分類擴展信息) |
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89
*現送交存檔。
#附件32.1中的信息不應被視為就《交易法》第18條而言“歸檔”，或以其他方式承擔該條的責任，也不應被視為通過引用納入根據《證券法》或《交易法》（包括本季度報告）下的任何文件中，除非註冊人通過引用具體將上述信息納入這些文件。
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標牌題材
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。
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萊克西奧治療公司 |
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2024年5月9日 |
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作者： |
/s/ R。諾蘭·湯森 |
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R.諾蘭·湯森 |
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首席執行官和 |
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