表格6-K

美國證券交易委員會

華盛頓特區20549

外國私人發行人報告

根據規則 13a-16 或 15d-16 的要求

《1934年證券交易所法案》

2024年6月

委員會文件號: 001-38757

武田製藥株式會社

（註冊人名稱的英文翻譯）

中央區日本橋本町 2-1

東京都103-8668

日本

（公司總部地址）

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innate pharma

新聞發佈

武田公司宣佈Soticlestat（TAK-935）在Dravet綜合徵和Lennox-Gastaut綜合徵患者中進行3期方案的結果

•SKYLINE研究在Dravet綜合徵患者中未能達到減少抽搐性發作頻率的主要終點，並在多個關鍵次要效果終點上顯示出臨牀意義和名義顯著影響

•SKYWAY研究在Lennox-Gastaut綜合徵患者中未能達到減少大型運動性失功性抽搐的主要終點

•Soticlestat在兩個研究中顯示出一致且良好的安全和耐受性

•武田公司將繼續與監管當局討論全部數據

日本大阪和馬薩諸塞州劍橋，2024年6月17日 - 武田（TSE：4502 / NYSE：TAK）今天宣佈了其SKYLINE和SKYWAY研究的上市數據。

SKYLINE（TAK-935-3001）是一項多中心、隨機、雙盲、3期研究，評估了Soticlestat（TAK-935）加上標準治療與安慰劑加上標準治療在難治性Dravet綜合徵（DS）患者中的應用。Soticlestat在從基線開始的抽搐性發作頻率減少方面與安慰劑相比僅差一點未達到主要終點（p值= 0.06）。在六個關鍵次要終點中，Soticlestat在16周的治療期間在反應者率、照顧者和臨牀醫生整體印象改善方面、發作強度和持續時間測量方面顯示出臨牀意義和名義顯著結果（所有p值≤0.008）

SKYWAY（TAK-935-3002）是一項多中心、隨機、雙盲、3期研究，評估了Soticlestat加上標準治療與安慰劑加上標準治療在難治性Lennox-Gastaut綜合徵（LGS）患者中的應用。Soticlestat在從基線開始的 Major Motor Drop（MMD）抽搐頻率減少方面與安慰劑相比未能達到主要終點。

在SKYLINE和SKYWAY研究中，一些預分析的患者亞組在16周治療期間的照顧者和臨牀醫生整體印象改善、發作強度和持續時間測量的主要和次要療效終點上也顯示出名義上的顯著治療效應。進一步的分析正在進行中。

Soticlestat在SKYLINE和SKYWAY研究中一般耐受良好，並表現出與先前研究所發現的結果一致的安全性

武田的神經科治療產品領域主管，全球研發負責人Sarah Sheikh在一份聲明中表示：“感謝所有參與者及其家庭、調查員和臨牀醫生參與這些重要研究。即使使用現有的治療方法，我們知道許多患有DS和LGS等發展性腦病的患者在多個方面仍存在持續的未滿足需求，例如抽搐負擔和治療耐受性。雖然我們希望主要終點的結果更明確一些，但我們對數據的總體結果表示鼓舞，並期待與衞生當局合作確定最佳路徑。”

在2期ELEKTRA研究中，與安慰劑相比，Soticlestat對全面治療期抽搐減少顯着（p值= 0.002）。在DS隊列中，也實現了與安慰劑相比抽搐性發作頻率的顯着減少（p值= 0.0007）。在SKYLINE和ELEKTRA研究的DS隊列的彙總分析中，Soticlestat與安慰劑相比在抽搐性發作頻率的基線開始時也顯示出減少（p值= 0.001）。

武田將與監管當局聯繫，討論這些研究生成的全部數據以確定下一步行動。武田還計劃在即將舉行的科學大會上介紹兩項3期研究的結果。

武田正在繼續評估研究結果的財務影響，包括無形資產的減值損失，以及截至2024年6月30日的第一季度，並將根據需要及時進行溝通。

Soticlestat（TAK-935）是一種進行性癲癇和癲癇性發育不良（DEE）綜合徵的潛在治療方案。

Soticlestat（TAK-935）是一種抑制在大腦中主要表達催化膽固醇24羥化酶（CH24H）的一類物質，從而分解膽固醇至24-S羥基膽固醇（24HC），從而減少穀氨酸能過度興奮的潛在治療方案。

Dravet綜合徵和Lennox-Gastaut綜合徵是罕見的癲癇綜合徵，通常在嬰兒期或幼兒期顯現，並對許多抗癲癇藥物高度耐藥。患有DS和LGS的人也有共同的非抽搐症狀，例如警覺性問題、溝通問題和攪亂的行為。

Dravet綜合徵和Lennox-Gastaut綜合徵是發生型和癲癇性腦病（DEE）的一類，是一組罕見的癲癇綜合徵，通常在嬰兒或幼兒時期顯現，並對許多抗癲癇藥物具有高度抗藥性。患有DS和LGS的個體還遭受常見非抽搐症狀，例如警覺性問題、溝通問題和攪亂的行為。

Dravet綜合徵最常見的原因是SCN1A基因中的遺傳突變，影響美國人口約15000到21000人。7,9 Dravet綜合徵的特徵是持久的局灶性癲癇，可以演變為痙攣性強直-陣攣性癲癇。7 隨着癲癇發作的不斷增加，患有Dravet綜合徵的兒童會出現發育遲緩。7 其他常見的症狀包括食慾改變、平衡困難和彎腰走路時的蹲姿。7

 

Lennox-Gastaut綜合徵在美國估計影響不到1000人口。10 Lennox-Gastaut綜合徵是一種異質性疾病，其特徵是幾種不同類型的癲癇，最常見的是鬆弛性（下降）、強直和非典型缺席性癲癇。6 患有Lennox-Gastaut綜合徵的兒童可能還會出現認知功能障礙、發育里程碑的延遲和行為問題。6,8 Lennox-Gastaut綜合徵可能由多種潛在的疾病因素引起，但在某些情況下可能無法確定原因。8

關於竹田SKYLINE試驗

第3階段SKYLINE是一項全球性、多中心、1:1隨機、雙盲、安慰劑對照、平行組研究，旨在評估肝黑質酸鹽作為Dravet綜合徵的輔助治療，以評估全療程內接受肝黑質酸鹽的受試者與接受安慰劑的受試者相比每28天的癲癇發作頻率百分比變化的主要終點。其中關鍵的次要終點包括評估對治療反應的影響，Care GI-I（護理者整體改善觀察），CGI-I，CGI-I非癲癇症狀，QI-殘疾，CGI-I癲癇強度和持續時間。1

本研究共招募了144名年齡在2-21歲的受試者。Dravet綜合徵的診斷由癲癇研究聯盟獨立鑑定。研究治療期為16周，包括4周的滴定期和12周的維持期。患者隨機分配接受肝黑質酸鹽或配對安慰劑兩次日常口服或經腸道灌注的治療附加到當前的抗癲癇治療。肝黑質酸鹽劑量從每日100mg兩次或相當劑量開始，連續7天，並每週根據耐受性調整，最高可達每日300mg兩次或相等劑量。研究完成後，願意的受試者可以選擇參加正在進行的開放標籤延長研究(ENDYMION 2)。1,11,12

 

關於竹田SKYWAY試驗

第3階段SKYWAY是一項全球性、多中心、1:1隨機、雙盲、安慰劑對照、平行組研究，旨在評估肝黑質酸鹽作為Lennox-Gastaut綜合徵的輔助治療，以評估全療程內接受肝黑質酸鹽的受試者與接受安慰劑的受試者相比每28天的主要運動減少（MMD）癲癇發作頻率變化的百分比。其中關鍵的次要終點包括評估對治療反應的影響，護理者全球改善印象（Care GI-I），CGI-I，CGI-I非癲癇症狀，QI-殘疾，CGI-I癲癇強度和持續時間。2

本研究共招募了270名年齡在2-55歲的受試者。Lennox-Gastaut綜合徵的診斷由癲癇研究聯盟獨立鑑定。研究治療期為16周，包括4周的滴定期和12周的維持期。患者隨機分配接受肝黑質酸鹽或配對安慰劑兩次日常口服或經腸道灌注的治療附加到當前的抗癲癇治療。肝黑質酸鹽劑量從每日100mg兩次或相當劑量開始，連續7天，並每週根據耐受性調整，最高可達每日300mg兩次或相等劑量。研究完成後，願意的受試者可以選擇參加開放標籤延長研究(ENDYMION 2)。2,11,12

關於竹田

竹田致力於為人們創造更好的健康和未來。我們旨在在我們的核心治療和業務領域，包括腸胃和炎症、罕見病、血漿衍生治療、腫瘤、神經科學和疫苗中發現和提供改變生命的治療方法。與我們的合作伙伴一起，我們旨在通過我們充滿活力和多樣化的流水線，改善患者的體驗並推進新的治療選擇的前沿。作為一家總部位於日本、以價值為基礎並以研發為驅動的生物製藥公司，我們以對患者、員工和地球的承諾為指導。我們約有80個國家和地區的員工以我們的目標為驅動，並立足於為我們定義了200多年的價值觀。有關更多信息，請訪問www.takeda.com。

前瞻性聲明

此新聞發佈及與此一同分發的任何材料可能包含有關竹田未來業務、未來地位和運營結果的前瞻性聲明、觀念或意見，包括Takeda的估計、預測、目標和計劃。前瞻性聲明的範圍不限，常常包括“目標”、“計劃”、“相信”、“希望”、“繼續”、“期望”、“瞄準”、“意圖”、“確保”、“將”，“可能”、“應當”、“將會”、“能夠”、“預期”、“預估”、“項目”或類似表述或否定表達式。這些前瞻性聲明基於許多重要因素的假設，包括以下因素，這些因素可能導致實際結果與前瞻性聲明所述的結果存在實質性不同：圍繞着竹田全球業務的經濟狀況，包括日本和美國的一般經濟情況；競爭壓力和發展；適用法律和法規的變化，包括全球衞生保健改革；新產品開發方面的挑戰，包括臨牀成功的不確定性和監管當局的決定及其時機；新產品和現有產品的商業成功的不確定性；製造困難或延遲；利率和匯率的波動；針對已上市產品或產品候選者的安全性或功效的索賠或關切；健康危機的影響，如新型冠狀病毒疫情，對竹田及其客户和供應商產生的影響，包括竹田在其運營的各個國家的外國政府，或者對其業務的其他方面的影響；完成收購公司後的後併購整合工作的時機和影響；在離核心業務較遠的資產；以及竹田最近的年度報告和竹田向美國證券交易委員會提交的其他報告中確定的其他因素，在Takeda的網站上可以獲取這些報告：https://www.takeda.com/investors/sec-filings-and-security-reports/或www.sec.gov。竹田不承諾更新包含在本新聞稿或竹田可能發佈的任何其他前瞻性聲明的任何內容，除非法律或股票交易所規則要求。過往業績並非未來結果的指標，竹田在本新聞稿中的結果或聲明可能並不代表竹田未來的結果，也不是竹田未來結果的估計、預測、保證或投射。

Satsuma Pharmaceuticals, Inc.

本新聞發佈包含關於可能不在所有國家或可能在不同商標下、不同適應症下、不同劑量下或不同強度下提供的產品信息，這些前瞻性陳述不應視為對包括正在開發中的藥品在內的任何處方藥物的邀請、促銷或廣告。

參考

1.Soticlestat作為Dravet綜合徵的輔助治療的研究。ClinicalTrials.gov.發表於2021年6月25日。最後訪問於2024年6月14日。https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04940624。

2.作為Lennox-Gastaut綜合徵的輔助治療的Soticlestat研究。發表於2021年6月24日。最後訪問於2024年6月14日。https://clinicaltrials.gov/study/NCT04938427?term=TAK-935-3002&rank=1

3.Hahn CD，Jiang Y，Villanueva V等。用於Dravet綜合徵或Lennox-Gastaut綜合徵的兒科患者的SOTICLESTAT作為輔助治療的II期、隨機、雙盲、安慰劑對照研究（elektra）。Epilepsia。2022年;63(10):2671-2683。doi:10.1111/epi.17367

Nishi T、Kondo S、Miyamoto M等。 2020。soticlestat，一種新型的膽固醇24-羥化酶抑制劑，在小鼠神經超興奮方面顯示出治療潛力。科學報告。10（1）。doi：10.1038 / s41598-020-74036-6

Lund EG，Xie C，Kotti T，Turley SD，Dietschy JM，Russell DW。 2003。敲除小鼠膽固醇24-羥化酶基因揭示了膽固醇代謝的一種大腦特異性機制。生物化學雜誌。278（25）：22980-22988。doi：10.1074 / jbc.m303415200

Arzimanoglou A、French J、Blume WT等人。 2009。Lennox-Gastaut綜合症：一種關於診斷，評估，管理和試驗方法的共識方法。柳葉刀神經學。8（1）：82-93。doi：10.1016 / s1474-4422（08）70292-8

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Jahngir MU、Ahmad MQ、Jahangir M。 2018。Lennox-Gastaut綜合症：簡述。Cureus。10（8）。doi：10.7759 / cureus.3134

Wu YW，Sullivan J，McDaniel SS等。 2015。在美國人口中出現Dravet綜合徵的發病率。兒科學。136（5）：e1310-e1315。doi：10.1542 / peds.2015-1807

Trevathan E，Murphy CC，Yeargin-Allsopp M。 1997。亞特蘭大兒童Lennox-Gastaut綜合徵的患病率和描述流行病學。癲癇病。38（12）：1283-1288。doi：10.1111 / j.1528-1157.1997.tb00065.x

11.《Endymion 1研究：Soticlestat治療罕見癲癇的成人和兒童》。於2017年8月18日發佈，最近訪問時間為2024年6月14日。 https://clinicaltrials.gov/study/NCT03635073

ovid therapeutics宣佈正在進行的ENDYMION開放式延伸試驗的初步實驗數據積極。 2019年9月23日發佈。2024年6月14日訪問。https：//investors.ovidrx.com/news/news-details/2019/Ovid-Therapeutics-Announces-Positive-Initial-Data-from-Ongoing-ENDYMION-Open-Label-Extension-Trial-of-Soticlestat-in-People-with-Rare-Epilepsies-09-23-2019 / default.aspx