Exhibit 99.2

Nasdaq:MRNS@MarinusPharma照片來源：凱利·克魯斯攝影瑞安（居中）患有CDKL5缺陷症企業介紹2024年6月

©2024 Marinus Pharmaceuticals.版權所有我們的陳述僅涉及事實描述，涉及Marinus的前瞻性陳述（非針對Marinus的歷史事實描述）反映管理層的當前信念和期望，根據1995《私人證券訴訟改革法》的安全港規定而作出。諸如“可能”、“將”、“預期”、“預計”、“估計”、“打算”、“相信”等的詞語及類似表達（以及引用未來事件、條件或情況的其他詞語或表達）旨在識別前瞻性陳述。本演示文稿中包含的前瞻性陳述示例包括但不限於：我們持續作為一支團隊；我們的營業收入和支出預期；我們的ZTALMY®商業化計劃和ganaxolone臨牀開發計劃，以及其預期時間表；臨牀開發進度和里程碑；我們的臨牀試驗中預期的劑量；我們預期的開始及完成臨牀試驗的時間；臨牀試驗的目標患者羣、試驗設計及終點；ganaxolone使用科學基礎的解釋；數據可用性和發佈時間的時間表；ganaxolone的安全性和療效以及治療潛力；ZTALMY將為患者和醫生提供潛在的福利及預期的時間；有關我們與BARDA的協議的預期；有關我們已有和擬定的與海外合作伙伴的合作，包括其潛在的收益和預期時間的預期；有關我們產品候選品的市場機會的預期；有關患者人羣的預期；有關潛在商業聯盟的預期；有關我們的現金流量、現金預測和現金儲備的預期；我們對ZTALMY持續使用的預期；我們對科學和臨牀研究投資對我們的產品候選品產生的影響的預期；有關營運利潤率的預期；商業投資計劃；利用現有基礎設施和知識的計劃；我們的全球准入計劃以及其預期的好處和時間；以及我們對口服和靜脈注射ganaxolone未來機會的預期。本演示文稿中的前瞻性陳述涉及重大風險和不確定性，這些風險和不確定性可能導致我們的臨牀開發計劃、未來的結果、表現或成就顯著不同於前瞻性陳述所表達的或暗示的。這些風險和不確定性包括但不限於以下內容：與ZTALMY患者和醫生的接受不確定性和延遲性；我們為ZTALMY獲得足夠的市場準入的能力；我們能否遵守美國食品和藥物管理局（“FDA”）在要求期限內的額外的市場後研究要求；監管機構，包括FDA和歐洲藥品管理局（“EMA”）可能不予批准或可能延長批准我們的產品候選品的時間；臨牀試驗設計、招募、完成和結果方面的不確定性和延遲性；意料之外的成本和費用；早期臨牀試驗可能無法表明後期臨牀試驗的結果；臨牀試驗結果可能不支持針對特定適應症的產品獲得監管批准或進行進一步開發或根本沒有結果；FDA或EMA的行動或意見可能影響臨牀試驗的設計、啟動、時間表、持續時間和/或進展，或導致需要進行附加臨牀試驗；我們獲得和維持產品候選品的監管批准的能力；我們獲得、維持、保護和捍衞產品候選品的知識產權的能力；第三方專利可能對我們合作伙伴或我們商業化ganaxolone的能力產生負面影響；生產和供應我們的產品候選品的規模和增長潛力及我們服務這些市場的能力；我們的現金及等價物可能不足以支持我們的預期經營計劃的時間長度；我們的對於支出、未來營收、資金需求以及額外融資的可用性和需要的預期、投資策略計劃；我們依賴海外合作伙伴在美國以外商業化ZTALMY；我們的海外合作伙伴有違反我們的合作協議或終止協議的潛在風險；以及針對我們的目標的可替代產品或治療方案的可用性或潛在可用性可能影響我們產品候選品的可用性或商業潛力。Marinus不承擔更新或修訂任何前瞻性陳述的義務。有關導致實際結果與這些前瞻性陳述所表達不同的風險和不確定性的描述及有關我們業務的風險，請查看我們已向證券交易委員會提交的文件。您可以通過訪問SEC網站（www。sec。gov）上的EDGAR免費獲取這些文件。免責聲明 2

©2024 Marinus Pharmaceuticals.版權所有我 Ganaxolone開發管道3 Ganaxolone是一種正向副組GABA A受體調節劑，具有良好定義的MOA，旨在治療癲癇患者。 Ganaxolone旨在調節突觸和extrasynaptic GABA A受體以平靜過度興奮的神經元。進行中的試驗計劃的未來PDUFA日期2022年3月MAA申請驗證2021年第4季度口服懸浮注射口服懸浮CDKL5缺陷障礙FDA和EMA批准上市數據公告2024年6月第四季度上半年上市抗藥性狀態癲癇RAISE試驗結節硬化複雜的TrustTSC試驗1期2期3期已經批准預計里程碑於2025年第1季度開始招募發育性癲癇腦病，包括Lennox - Gastaut Syndrome口服懸浮注射

商業概述不作宣傳使用

©2024 Marinus Pharmaceuticals.版權所有我 ZTALMY®績效指標和增長驅動器6 2024年第一季度美國淨產品收入為750萬美元，與2023年第一季度相比增長超過125% 持續強勁的新病人招募；持續增長的新處方醫生推動需求在ZTALMY在Q1 2024年期間的商業投資上實現盈利，超過原始目標所有付款方，包括商業和政府計劃的優惠，均具有良好的賠付動態不作宣傳使用預計2024年整個年期望在美國獲得淨產品收入達到3300萬至3500萬美元增長機遇： •通過第三方找到1000多名CDD患者 •適應症擴展，包括TSC •海外推廣（歐盟，中東和北非，中國）

©2024 Marinus Pharmaceuticals.版權所有我計劃指示2024年上半年2024年下半年2025年上半年2025年下半年CDKL5缺陷障礙已實現盈利*結節硬化複雜已完成三期入組三期TrustTSC數據讀數可能提交FDA批准可能推出發育性癲癇性腦病包括Lennox - Gastaut Syndrome開始招募2期試驗第二代計劃預計的Lennox - Gastaut綜合徵IND重要的近期里程碑建立在商業成功的基礎上 7重點數據讀數在年底前預期*在ZTALMY商業投資上

©2024 Marinus Pharmaceuticals.版權所有我推動ZTALMY®（ganaxolone）的全球接入8 歐洲：與Orion Corporation合作伙伴達成協議，在CDD、TSC、RSE中使用ganaxolone •多達9000萬歐元的開發、商業和銷售里程碑1；分層的雙位數佣金，高19-20歲的低頂尖產品（口服懸浮劑）；Marinus有資格在實現某些CDD上市裏程碑的前提下獲得1000萬歐元的報酬。中國：與Tenacia Biotechnology合作的CDD、TSC、SE ganaxolone •多達2.56億美元的開發、商品和銷售里程碑2；分層的雙位數佣金 MENA：與Biologix Fzco合作的ganaxolone分銷協議 •收入分成安排和監管里程碑 Marinus准入計劃在2023年第四季度啟動，為CDD相關癲癇適用患者在未合作的市場上擴大對ZTALMY的全球接入1 條件CDD、TSC和RSE相關的某些臨牀和商業啟動里程碑以及口服和IV產品的年銷售閾值的實現 2 條件是獲得CDD和TSC的監管批准

結節點硬化複雜“儘管有多種抗癲癇藥物的聯合使用，但許多受結節性硬化患者始終持續遭受癲癇。因為始終需要新的選擇，所以結節性硬化社區歡迎對新的癲癇治療進行臨牀評估。”——Kari Luther Rosbeck，Tuberous Sclerosis Alliance的總裁兼首席執行官

©2024 Marinus Pharmaceuticals.版權所有我結節複雜10 CAUSE •TSC1和/或TSC2基因的缺陷或突變發生率 •約6000個存活兒童中的1個常見症狀 •癲癇發作，認知障礙，行為困難，皮膚/腎臟/肺部異常等癲癇在TSC中的發生率•約80-90%的TSC患者2 •癲癇通常在出生後第一年開始（嬰兒痙攣和/或侷限性抽搐) 2 1. Hasbani DM和Crino PB 2018 Hand. Clin. Neurol. 2. Chu - Shore CJ等2010 Epilepsia TSC是最常見的遺傳性癲癇之一，儘管存在治療，經常表現出高度抗藥的癲癇

©2024 Marinus Pharmaceuticals.版權所有我 TSC第2期試驗結果11 * -200 -100 -80 -60 -40 -20 0 20 40 60 80 100降低的TSC關聯肢體抽搐頻率的百分比=中位數16.6％二次和探索性分析主要終點結果：TSC相關癲癇16.6％的中位數減少報告的最常見不良事件（AE）是嗜睡，嗜睡和疲勞4名患者中有17.4％（n = 4）由於AE而停止治療（總停藥率：26％（n = 6）74％的患者（n = 17）報告了嗜睡相關AE12名患者中，12名患者（n = 12）需要劑量調整1個與治療相關的癲癇的嚴重不良事件（AE）報告了試驗的最終百分比值≥50％的患者比例TSC相關癲癇頻率的縮減（中位數）意圖治療（n = 23）+大麻二酚（n = 12）+埃洛司莫（n = 11）0 5 10 15 20 25 30 35 40 45 50 36.4 25.0 30.4百分之最近一次截癱類型患者（n = 19）的縮減值在本試驗中報告了治療相關的腦卒中1次嚴重不良事件*第四章TALMY商業投資

©2024 Marinus Pharmaceuticals. 版權所有 I 第3階段方案細化受第2階段耐受性指導 12 第3階段慢速滴定初始，旨在優化耐受性並提高療效無（n=6）是（n=17） 0 5 10 15 20 25 30 嗜睡相關的AE 減少的百分比關聯性TSC發作頻率（中位數）第2階段未出現嗜睡相關AE的患者經歷了更大的發作減少 0 7 14 21 28 35 0 50 100 150 200 250 時間（天）模擬GNX濃度（ng/mL） 300 預期GNX濃度（Ph2滴定）預期GNX濃度（Ph3滴定）

©2024 Marinus Pharmaceuticals. 版權所有 I 第3階段試驗概述 13 ► 招募：約128名患者，瞄準美國、西歐、加拿大、以色列、澳大利亞和中國的診所 • 90%的能力檢驗指數可以檢測25%的治療差異 • 基本相同的賦能假設和治療組大小適用於最近的罕見癲癇試驗（TSC、LGS、CDD等） ► 主要終點：16周治療期內28天TSC關聯癲癇發作比基線減少的百分比 ► 關鍵次要終點：12周維持期內TSC相關癲癇發作頻率的百分比減少、50%的反應者率和臨牀全局印象 Ganaxolone 安慰劑基線（4周）滴定（28天）維護（12周）有資格的TSC患者 R 1:1 主要終點分析開放式 Ganaxolone 盲臨牀研究階段近期里程碑 • 招募於5月中旬完成；最高線數據預計在2024年Q4第一季度公佈 • 目標是在2025年4月提交美國的 sNDA，並獲得優先審核

©2024 Marinus Pharmaceuticals. 版權所有 I 為ZTALMY®在TSC中解鎖4-5倍的增長機會 16 1 TSC Alliance；2 Marinus ZS機會評估，2020年市場研究；3 Curatolo P-從TOSCA研究中發現的TSC癲癇發作；4 Chu-Shore CJ等。結節硬化複雜症中的癲癇自然歷史。Epilepsia。；5 63% （Chu-Shore）調整-19%用於Epidiolex和Afinitor的使用2010年；6從Symonds等人估計。兒童期遺傳性癲癇的發病率和表型：一項前瞻性人口基礎國家隊列研究。大腦。2019年8月1日; 142（8）：2303-2318 *嘗試/失敗了2種或更多種抗癲癇藥物（Marinus的專有數據來源）16

©2024 Marinus Pharmaceuticals. 版權所有 I 利用現有的ZTALMY®基礎設施的計劃預計將帶來重大回報。在TSC 17 17 商業基礎設施增加12-16個RAM以達到關鍵目標，包括17個TSC COE 市場定位獨特的TSC定位：第一階段3次試驗，永久思和Epidiolex作為共同用藥擴大目標 •與現有CDD通話重點的約50%重疊 •在51%的TSC COE /診所中進行MSL約定 • 40%的CDD KOL也治療TSC 訪問策略 •考慮到CDD所有付款人的報銷動態，預計快速寬泛的支付人渠道 • Medicare Part D下的受保護類別 •付款人渠道相似（Medicaid 45％，Medicare 20％，商業35％） •專科藥房流程提供快速和一致的履行和支持強大的倡導合作伙伴關係社區和看護者教育 •看護者激活現有的ZTALMY CDD商業組織患者識別高診斷率和易於識別的“難治性”患者人羣，並具有確立的ICD-10代碼

第2代產品開發

©2024 Marinus Pharmaceuticals. 版權所有 I 第二代Ganaxolone 20目標目標口服藥代動力學藥效學增強一致的輸送以實現目標血漿濃度提高耐受性優化PK剖面，以減少Cmax相關的不良作用減少給藥頻率提高API需求的吸收性價比更高更好的吸收，以減少每劑API需求增強IP保護改進製劑特性，為新IP提供機會 AUC Cmax Tmax MEC MTC 當前剖面目標剖面增加血漿水平超過最小有效濃度（MEC）的時間比例避免顯着提高超出最大耐受濃度（MTC）的峯值（Cmax）第二代Ganaxolone開發方法： •重製 •前藥

©2024 Marinus Pharmaceuticals. 版權所有 I 下一步：前藥和Ganaxolone重製 21 Ganaxolone前藥候選口服前藥目標：•優化功效、耐受性和給藥頻率的PK參數•增加吸收（口服），溶解度（IV）預臨牀IND啟用試驗計劃臨牀：預臨牀研究完成後進行IND的dos方案第二代ganaxolone製劑的第1相多劑升級（MAD）研究： •初步結果顯示在廣泛的劑量範圍內線型動力學，可以允許在難治性癲癇患者中個性化治療•預計將應用延長釋放技術的配方目標是靶向一致的曝光，以實現一次或兩次每天給藥，同時允許醫生逐步劑量高劑量的ganaxolone •線性動力學•實現穩態100-200 ng / mL•最小化峯值 - 低谷變異性•同時在維持穩態時允許每天一次或兩次劑量，保持足夠的谷濃度（Marigold研究的平均谷水平約為88 ng / mL）

狀態幣

©2024 Marinus Pharmaceuticals。保留所有權利。狀態性癲癇概述23 23 狀態性癲癇 = 或者由於導致發作終止機制失敗或由於導致的機制啟動導致： • 異常延長的發作(時間點t1後) • 機械空間後果(時間點t2後) 1. DeLorenzo RJ et al 1995J ClinNeurophysiol 2. Naylor DE. Epilepsia Open. 2023 3. Rossetti AO等。J Neurol Neurosurg Psychiatry。2006 4. Jayalakshmi S等。抽搐。2015年5月Penberthy LT等。抽搐。20056. Guterman EL等。JAMA Neurol 2021•癱瘓性認知缺陷3•2.9倍的發病風險3與存活者相比伴隨顯著的發病率：•潛在的SE根源3•更為頑固的SE 4•治療性昏迷暴露3•隨着SE的進展，醫療保健費用不斷增加5美國SE的發生率：約150,000例SE每年1次•癱瘓性認知缺陷2•增加了發展癲癇的風險2與之相關聯的死亡率：顯着健康保健利用率：

©2024 Marinus Pharmaceuticals。保留所有權利。藥代動力學/藥效學非常適用於急性SE治療24實驗室PK-小鼠中的血漿和大腦1甘諾龍3 mg/kg IM後的大腦和血漿濃度人體PD-健康志願者中的EEG變化2健康志願者IV甘諾龍後的EEG雙頻指數1. Zolkowska D, Wu CY，Rogawski MA。肌肉內的孕酮和甘諾龍治療抗抗癲癇狀態的小鼠模型。癲癇病。2018年10月;59:220-7.2.檔案數據，Marinus Pharmaceuticals ，公司。人體PK2以30毫克甘諾龍輸入(持續5分鐘)為例:Cmax 1,240ng/mL Tmax 0.08小時Ganaxolone激活extrasynaptic GABA A受體，與高腦濃度相關，並提供快速的作用開始。

©2024 Marinus Pharmaceuticals。保留所有權利。RAISE:頑固性狀態癲癇第3期試驗第25個研究人羣幹預的CO-PRIMARY ENDPOINTS主要次要指標的關鍵作用：30分鐘內SE停止比例效果的持久性：36小時內無IV麻醉進展比例起效時間：SE停止時間效果的持久性：無IV麻醉進展72小時狀態性癲癇患者年齡≥12歲，急性SE的2種或更多抗癲癇藥物治療失敗的背景標準護理+靜脈甘諾龍1:1隨機化製劑制式+安慰劑給藥方案

©2024 Marinus Pharmaceuticals。保留所有權利。RAISE:基線特徵26 *安全人羣(除非另有説明) A ITT人羣基線特徵* 阿斯匹林(n = 49) IV Ganaxolone(n = 51) 年齡(歲)，中位數(範圍) 59(15-90) 60(16-88) 男性，號(%) 30(61.2) 30(58.8) 抗血小板劑治療前機械通氣，號(%) A 13(27.7) 21(42.9) 基線STESS得分，中位數(IQR)評分0-2，號% (有利的)評分3-6，號% (不利的)未知3(1、4) 22(44.9) 25(51.0) 2(4.1) 3(2、5) 14(27.5) 34(66.7) 3(5.8) 失敗的ASM數量，平均值(SD)3.1(1.3) 3.2 (1.7) 癲癇負擔(%)，平均值(SD) 29 (29) 24 (23) 狀態性癲癇的持續時間(小時)，平均數(SD) 32.8(35.6) 42.4 (58.5) 基線特徵持續安慰劑(n = 49)IV Ganaxolone (n=51)狀態癲癇亞型 - %伴有突出的運動症狀11 (22.4)15(29.4)沒有突出的運動症狀38(77.6)35(68.6)狀態性癲癇的主要原因普遍的癲癇發作21(42.9)15(29.4)ICH或IVH 5(10.2)4(7.8)頭部損傷5(10.2)3(5.9)缺血性卒中3(6.1)4(7.8)腦腫瘤3(6.1)12(23.5)中樞神經系統感染1(2.0)4(7.8)炎症/自身免疫性疾病0(0)2(3.9)其他3(6.1)4(7.8)未知8(16.3)3(5.9)

©2024 Marinus Pharmaceuticals。保留所有權利。► SRSE-特定劑量方法 • ↓ Cmax但↑AUC • 3個月口服斷奶 • Ganaxolone 833mg /天x48h ➛1,050mg /天x168h • Captisol®50gm /天➛63gm /天SRSE的方法28個29位接受IV甘諾龍治療的SRSE患者，截至2024年5月14例採用與RSE類似的方案，15例採用新方案進行治療0 24 48 72 96 120 144 168192 0 250 500 750 1000 時間(h)模擬GNX血漿濃度(ng/mL) SRSE治療期間的模擬血漿水平RAISE試驗中的模擬血漿水平3個月口服劑量減少

©2024 Marinus Pharmaceuticals。保留所有權利。超頑固性狀態性癲癇: Ganaxolone 至今的經驗29 29 新發的頑固性狀態性癲癇(NORSE)發熱性疾病相關癲癇綜合徵(FIRES)Lennox-Gastaut綜合徵PCDH-19相關癲癇免疫性腦炎皰疹性腦炎血管性疾病線粒體疾病先天性畸形創傷後(遠程)反應前一個療程新療法總狀態癲癇分辨率5(36%)8(53%)13(45%)部分反應6(21%)3(20%)6(21%)沒有反應9(43%)3(20%)9(31%)未知0 1(7%) 1(3%) 總數14 15 29 年齡診斷結果年齡範圍患者數1-4歲3 5-12歲6 13-17歲4 18+ 16.總數29

財務更新

©2024 marinus pharmaceuticals 保留所有權利金融概述 31 名分析師涵蓋率*： Cantor Fitzgerald：Charles C. Duncan，博士 TD Cowen：Joseph Thome，博士 H.C. Wainwright Co：Douglas Tsao Jefferies：Andrew Tsai JMP Securities：Jason N. Butler，Ph.D. Ladenburg Thalmann：Michael Higgins Oppenheimer：Jay Olson RBC：Brian Abrahams RW Baird：Brian Skorney Leerink Partners：Marc Goodman Truist：Joon Lee，M.D.，Ph.D. *注意：個別分析師對Marinus的意見，估計和預測不代表Marinus的意見，估計和預測。以上清單不意味着認可或與其信息、結論或推薦同時。納斯達克：MRNS 2024全年指導收入： • 美國ZTALMY淨產品收入：3300萬至3500萬美元營業費用 •2024財年GAAP營業費用（SG和R & D）為1.35-1.4億美元，其中包括約2000萬美元的非現金股票補償財務總結： • 現金、現金等價物和短期投資達1.133億美元（2024年3月31日） • 現金流量至2025年第二季度 • 債務6000萬美元；2026年到期 • 現有股票數量為5490萬股；全面支配基礎上為6800萬股（截至2024年3月31日）包括預先資助的認股權和未行權的股票期權和RSU影響在內完全具有潛力的股票數量1 1

知識產權

©2024 marinus pharmaceuticals保留所有權利多種潛在保護層 33 CDD和PCDH19的孤兒藥物設計在美國和歐盟分別提供7年和10年的監管排他性。 SE的孤兒藥物認定在美國提供7年的監管排他性。美國專利/專利申請到期日狀態癲癇使用方法的專利授予 2040年專利授予使用更廣泛的ganaxolone劑量臨牀方案 2040年 SRSE和ESE的劑量方案待批准 2041/2042 表格授權 Captisol®專利延續至2033年註冊應用IV製劑待批准 2036年 CDKL5缺陷疾患使用方法的專利授予（許可）治療CDKL5缺陷疾患的方法 2037年劑量方案待審批2038/2041/2042 表格專利授予（口服懸液）2031年（如果PTE獲得）思春綜合症方法的使用方法兩項專利授予，用於治療TSC相關的癲癇2040年新劑量方案待處理2041/2042 表格專利授予（口服懸液）2031年（如果獲得了PTE）第二代Ganaxolone配方待處理第二代配方2042/2043 2

附錄

©2024 marinus pharmaceuticals保留所有權利全面的商業策略增加ZTALMY®品牌35病人識別，激活看護社區，面向醫療保健專業人員提供有重點的教育，將ZTALMY作為CDD癲癇管理的標準持續提高患者體驗 •通過教育醫療保健專業人員確定反覆性癲癇綜合症患者的基因病因的重要性，從而提升 •增加對第三方數據的投資，預計可定位約兩倍的CDD患者 •通過直接面向看護者社區提供新添加的“閃耀時刻”教育計劃，集中於ZTALMY和CDD社區進行促銷教育，針對高患病率的醫療保健專業人員進行促銷教育，並精確地分析數據和醫療保健專業人員細分策略，以在正確的時間向正確的醫療保健專業人員傳遞正確的信息，化整為零的ZTALMYOne ǅ患者支持計劃，以滿足CDD社區不斷髮展的需求。推動最佳實踐，使Marinus成為反覆性癲癇領域的領導者，併為未來的推出建立能力，僅供研究使用。

©2024 marinus pharmaceuticals保留所有權利 36 Ganaxolone安慰劑0 10 20 30 40 中位數百分比降低 28份 &-day 主要運動發作頻率患者服用ganaxolone，癲癇發作頻率顯著降低ganaxolone將月度主要運動性癲癇發作的頻率中位數降低了30.7％，安慰劑為6.9％（p = 0.0036）*Δ = 27.1%（47.9 - 9.6） * *Hodges-Lehmann中位數差異估計（95%置信區間）**威爾科克森秩和檢驗第3階段落花生數據發表在《神經學柳葉刀》上第一個國際CDKL5指南發表在神經學前沿第3階段CDD Marigold試驗數據和安全總結不得用於促銷的治療過程中發生的不良事件（TEAE）首選術語安慰劑（51例）Ganaxolone（50名）任何TEAE，n（ %）45（88.2）43（86.0）嗜睡8（15.7）18（36.0）的體温4（7.8）9（18.0）呼吸道上部的感染3（5.9）5（10.0）便祕3（5.9）3（6.0）唾液過多1（2.0）3（6.0）鎮定藥2（3.9）3（6.0）包括ganaxolone連臂上感染者的AE和ganaxolone>安慰劑的AE更嚴重的治療過程中發生的不良事件 2

©2024 marinus pharmaceuticals保留所有權利平均Ganaxolone水平與癲癇發作的降低有關37•Logarithms血漿Ganaxolone水平和主要運動性癲癇發作的百分比變化呈負相關性•中等和高等Ganaxolone水平組的患者的平均Ganaxolone濃度為120 ng / mL，主要運動發作的百分比中位數降低了38.5％•中樞神經系統相關不良事件的發生率在Ganaxlone劑量水平組之間相似對數百分比的主要運動性癲癇發作頻率的變化被計算為loge（變化百分比+100）3.0 3.5 4.0 4.5 5.0 5.5 6.0 2.5 3.0 3.5 4.0 4.5 5 .0 5.5 Loge GNX水平（ng / mL）Lo Ge百分比變化的主要運動發作頻率的變化等3352.3-9.6）***（91.1-71.4 = 19.7）* *Pearson相關**Wilcoxon等級和檢驗***Hodges-Lehmann中位數差異估計階段3落花生數據發表在《神經學柳葉刀》上第一個國際CDKL5指南發表在《神經學前沿》上第3階段CDD Marigold試驗數據和安全總結不得用於促銷的治療過程中發生的不良事件為5首選術語安慰劑（n = 51）Ganaxolone（n = 50）任何嚴重TEAE，n（％）5（9.8）6（12.0）支氣管炎0（0.0）1（2.0）鼻病毒感染0（0.0）1（2.0）泌尿生殖道感染0（0.0）1（2.0）肺炎小產myositis1（2.0）0（0.0）肺炎病毒1（2.0）0（0.0）呼吸同步病毒支氣管炎1（2.0）0（0.0）氧飽和度下降0（0.0）1（2.0）拒絕食物0（0.0）1（2.0）口腔吸入性肺炎0（0.0）1（2.0）低氧血癥1（2.0）0（0.0）便祕1（2.0）0（0.0）低張力1（2.0）0（0.0）癲癇發作1（2.0）0（0.0）無反應對刺激1（2.0）0（0.0）重大治療前發生的不良事件（TEAE）

©2024 marinus pharmaceuticals.版權所有研究中心2年後仍留在臨牀試驗中的患者，經歷了MMSE 1的持續減少 ►主要試驗後，有101名患者中的88名進入了開放標籤延長研究，以評估ZTALMY的持續安全性和療效.1 ►OLE的主要目標是收集額外的安全和耐受性數據。安全發現與雙盲階段一致;分析時沒有出現新的安全發現。1,2 ►還進行了額外的療效評估。開放標籤設計和小樣本量排除了有關療效的結論。38流行的大型運動發作頻率在開放標籤擴展的前兩年內減少*3階段3改善了CDD的開放標籤擴展數據，不適用於推廣使用患者平均獲得治療2年後大約50%的發作減少。 *數據截至2022年6月30日 1.資料存檔。Marinus Pharmaceuticals，Inc。2. Specchio N，Amin S，Hulihan J，等。 ganaxolone的治療CDKL5缺陷症的擴展持續時間安全性和療效：初步的開放標籤擴展分析（Marigold Study）。美國癲癇學會。2020年12月4-8日。虛擬會議。臨牀試驗數據發佈在Epilepsia上

©2024 marinus pharmaceuticals.版權所有研究中心1單升劑量（SAD）研究39 39均值C max（ng / mL）均值AUC 0-t（h * ng / mL）41％31％38％18％18％14％研究設計 Ganaxolone改性表現出線性動力學單劑量從100-1200 mg • ges ges ges ges ges ges Reformulated ganaxolone在健康的成年志願者中單劑量PK研究• 評估了改性的ganaxolone的100、200、400、600、900和1200 mg的PK特性• Ganaxolone改性劑型作為混合水或酸奶的噴霧劑給予檢驗參考檢驗參考

©2024 marinus pharmaceuticals.版權所有治療期裝載劑量維護縮短第2期難治性狀態癲癇試驗（RSE）設計40 •診斷為驚厥性或非驚厥性SE•失敗了至少第二線IV AED，但未進展到第三線IV麻醉泵加連續輸注2-4天輸注18小時萎縮篩選治療後隨訪24小時第2周，第3周，第4周SE患者隊列ganaxolone/天N Low 500mg/day 5 Medium 650mg/day 4 High 713mg/day 8 新治療的目標現有治療的侷限性終點•快速停止•維持發作控制•防止進展到IV麻醉•第一條Benzodiazepines無效率高達45％-50％;心血管和呼吸道副作用有限•第二條無效率超過50％的成熟SE;在難治性SE中進一步降低了反應•第三線IV麻醉泵：高發病率，死亡率為35％;延長了住院時間和護理費用•主要：ganaxolone開始使用後，不需要IV麻醉提前治療的患者百分比•次要：其他療效，安全和耐受性男性8名，女性9名平均年齡：57歲（範圍：23-88）招收了17名患者

©2024 marinus pharmaceuticals.版權所有二期試驗結果表明效果快速持久這些數據是在AES 2019中發佈的AEDs-抗癲癇藥物採用霸王花治療4 SE新生兒的目標•迅速停止•維持發作控制•防止進展到IV麻醉•第一條Benzodiazepines無效菌株高達45％-50％; 心血管和呼吸道副作用有限•第二排在已建立的SE中無效率超過50％; 難治性SE進一步降低反應•重要：ganaxolone開始使用後，不需要IV麻醉提前治療的患者百分比•二級：其他療效，安全和耐受性高（713 mg/day）（n = 8）100％（8/8）88％（7/8）100％（8/8）100％（6/6）（1ET，1死亡）中（650 mg/day）（n = 4） 100％（4/4）100％（4/4）75％（3/4）67％（3/3）（1 ET）Low（500毫克/天）（n = 5）100％（5/5）100％（5/5）60％（5/3）50％（1/2）（1死亡）治療用ganaxolone的4個小時內（平均）曾經接受的AED SE 在所有劑量組中都迅速停止（中位數= 5分鐘）安全摘要：•發生了2個治療性不良事件，均為嚴重鎮靜•13種治療性不良事件：5種中等（4種嗜睡症; 1種高碳酸鹽血癥）; 6癆居酹色（2種低血壓，2種嗜睡症，1種尿瀦留，1種高碳酸鹽血癥）劑量組（中位數= 5分鐘）安全綜述