Editas Medicine報告了在歐洲血液學協會（EHA）年度大會上發佈的針對18名鐮狀細胞病患者的RUNI-CEL的RUBY試驗的新安全性和有效性數據
在RUBY試驗中治療的所有患者在renizgamglogene autogegene autogedtemcel（reni-cel）輸液後均無血管閉塞事件
患者總血紅蛋白的早期恢復正常，平均值在正常範圍內，大於14 g/dL，胎兒血紅蛋白快速持續改善，遠高於大於 40% 的水平。
Reni-Cel 耐受性良好，其安全性與白消安和自體造血幹細胞移植的骨髓消融調理一致
EHA RUBY 將於 6 月 15 日星期六中歐標準時間上午 11:30 /美國東部時間上午 5:30 進行口頭演講
馬薩諸塞州劍橋，2024年6月14日——臨牀階段的基因組編輯公司艾迪塔斯醫學公司（納斯達克股票代碼：EDIT）今天公佈了在1/2/3期RUBY臨牀試驗中接受renizgamglogene autogegedtemcel（reni-cel；前身為 EDIT-301）治療的18名鐮狀細胞病（SCD）患者的新安全性和有效性數據。RUNI-Cel是首款研究中的AsCas12a基因編輯細胞療法藥物，RUBY試驗正在研究該藥物，它可能是一種適用於嚴重SCD患者的一次性耐用藥物。這些數據將在6月15日星期六歐洲中部標準時間上午11點30分（美國東部時間上午5點30分）在西班牙馬德里舉行的歐洲血液學協會（EHA）混合大會上以口頭方式公佈，並通過直播公佈。
在迄今為止的RUBY試驗中，reni-cel的耐受性良好，並且繼續表現出與所有患者使用白消安和自體造血幹細胞移植進行骨髓消融調理和自體造血幹細胞移植相一致的安全性（N=18）。自使用reni-cel治療以來，患者在長達22.8個月的隨訪中沒有血管閉塞事件（VOE）（N = 18）。患者總血紅蛋白（Hb）的早期正常化，平均值在正常範圍內，>14 g/dL，胎兒血紅蛋白（HbF）的快速持續改善遠高於> 40％的水平。參加RUBY試驗的患者的血液分離和動員週期中位數為2.0（最小：1.0，最大：4.0）。
Editas Medicine首席醫學官Baisong Mei博士説：“這些數據證實了我們先前臨牀讀數中的觀察結果，並進一步支持了我們的信念，即reni-cel有可能成為一流的、具有臨牀差異化的一次性耐用藥物，可以為患者提供改變生活的臨牀益處。”“重要的是，我們在reni-cel的開發方面繼續取得重大進展。在RUBY試驗中，我們現在已經給20多名患者服藥，完成了成人隊列入組，並開放和招收了青少年隊列的患者。我要感謝參與者、他們的家人和護理人員、臨牀醫生以及合作機構的同事為RUBY試驗做出貢獻。”
“RUBY試驗的這些結果令我感到鼓舞，這表明這種在研基因編輯藥物具有良好的耐受性，對鐮狀細胞病患者顯示出令人鼓舞的療效。使用reni-cel進行治療顯示出良好的安全性和有希望的初步療效，這為作為一種針對SCD患者的差異化基因編輯藥物的進一步研究提供了支持。我們期待繼續評估其對這些需要治療選擇的患者羣體的有效性。” 克利夫蘭兒童診所小兒血液腫瘤學和血液與骨髓移植部主任、RUBY主講研究員拉比·漢納醫學博士説。
reni-cel 對嚴重鐮狀細胞病患者的療效
自從注射瑞尼賽爾以來，所有患者（N=18）都沒有VOE，隨訪時間從2.4個月到22.8個月不等。
Reni-Cel治療可推動總Hb和HbF的早期強勁增加和持續水平。在隨訪≥6個月的患者中，在第6個月，平均值（標準差；SD）總血紅蛋白為14.3 g/dL（2.1 g/dL）（n=9），平均值（SD）HbF為48.5％（3.7％）（n=10）。
對於所有隨訪≥4個月的患者，F細胞的平均百分比在早期增加，從第4個月到隨訪均維持在90％以上（n=12）。
對所有隨訪3個月以上的患者（n=14）進行reni-cel輸注後，含HBF的紅細胞（F細胞）的平均胎兒血紅蛋白（MCH-F）在第3個月之前持續超過10 pg/F細胞的抗鐮狀閾值。
RUBY試驗中的所有患者在HBG1和HBG2啟動子區域均顯示出持續的高水平編輯。
在接受reni-cel治療的患者中，溶血標誌物已恢復正常或改善。
reni-cel 對嚴重鐮狀細胞病患者的安全性
所有接受評估的RUBY試驗患者（N=18），Reni-Cel的耐受性良好，其安全性與白消安和自體造血幹細胞移植的骨髓消融調理一致。
輸注reni-cel後，所有患者（N=18）均成功進行中性粒細胞和血小板植入。中性粒細胞移植的平均時間為 23 天（最短：15 天，最長：29 天），血小板植入的中位數為 24 天（最短：18 天，最長：51 天）。
在RUBY試驗中，沒有報告與reni-cel治療相關的嚴重不良事件（SAE）。
EHA 演示文稿
除了RUBY的口頭陳述外，Editas還將在6月14日星期五的海報展示中介紹用於治療輸血依賴性β地中海貧血的reni-cel的eDithal臨牀試驗的數據。
RUBY 口頭演示詳情：
標題：在對RUBY試驗的中期分析中，Reni-cel是第一種Ascas12a基因編輯細胞療法，它使嚴重鐮狀細胞病患者的血紅蛋白正常化並增加胎兒血紅蛋白
主講作者：Rabi Hanna，醫學博士，美國俄亥俄州克利夫蘭市克利夫蘭兒童診所兒科血液腫瘤學和血液與骨髓移植系
日期/時間：2024 年 6 月 15 日星期六，美國中部標準時間上午 11:30 — 下午 12:45 /美國東部時間上午 5:30 — 6:45
地點：馬德里IFEMA Recinto Ferial展覽中心Velasquez大廳（露天廣場）
會議：s425 基因療法、細胞免疫療法和疫苗接種 — 臨牀
eDithal 海報演示詳情：
標題：Reni-Cel是首款AsCas12a基因編輯細胞療法，在Edithal試驗中治療的輸血依賴型β地中海貧血患者的關鍵臨牀結果中顯示出令人鼓舞的初步結果
主講作者：Haydar Frangoul，醫學博士，碩士，美國田納西州納什維爾TriStar Centennial兒童血液學/腫瘤學和細胞療法醫學總監
日期/時間：2024 年 6 月 14 日星期五，中歐標準時間下午 6:00 — 7:00 /美國東部時間中午至下午 1:00
地點：馬德里IFEMA Recinto Ferial 7號廳（露天廣場）
會議：海報發佈會
摘要可以在EHA網站上訪問，演示文稿可以在Editas Medicine網站的海報和演示部分中訪問。
Reni-cel目前正在一項針對嚴重鐮狀細胞病（RUBY試驗，NCT04853576）和輸血依賴型β地中海貧血（EDITHAL試驗，NCT05444894）患者的臨牀研究中進行研究。除了EHA的RUBY和eDithal試驗的臨牀數據更新外，該公司還將在2024年底之前提供這兩項試驗的進一步臨牀最新情況。
關於 renizgamglogene autogedtemcel (reni-cel)
Reni-cel，前身為 EDIT-301，是一種實驗性基因編輯藥物，正在研究中，用於治療嚴重的鐮狀細胞病（SCD）和輸血依賴性 β 地中海貧血（TDT）。Reni-cel由患者衍生的CD34+造血幹細胞和祖細胞組成，由一種新型、專有、高效和特異的基因編輯核酸酶AScas12a在伽瑪珠蛋白基因（HBG1和HBG2）啟動子上編輯，其中存在天然存在的胎兒血紅蛋白（HbF）誘導突變。源自reni-cel CD34+細胞的紅細胞顯示出胎兒血紅蛋白產量的持續增加，這有可能為重度SCD和TDT患者提供一次性的持久治療益處。
關於 RUBY 試用版
RUBY試驗是一項單臂、開放標籤、多中心的1/2/3期研究，旨在評估reni-cel對嚴重鐮狀細胞病患者的安全性和有效性。入組的患者將接受一次reni-cel注射。RUBY試驗標誌着臨牀試驗中首次使用AScas12a成功編輯人體細胞。更多詳情可在www.clinicaltrials.gov（NCT04853576）上查閲。
關於 eDithal 試用版
EditHal試驗是一項單臂、開放標籤、多中心的1/2期研究，旨在評估reni-cel對輸血依賴型β地中海貧血患者的安全性和有效性。患者將接受一次瑞尼賽爾。更多詳情可在www.clinicaltrials.gov（NCT05444894）上查閲。
關於埃迪塔斯醫學
作為臨牀階段的基因編輯公司，Editas Medicine專注於將CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因組編輯系統的力量和潛力轉化為面向全球嚴重疾病患者的強大治療產品線。Editas Medicine旨在發現、開發、製造和商業化用於各種疾病的變革性、耐用、精準的基因組藥物。Editas Medicine是博德研究所Cas12a專利遺產以及布羅德研究所和哈佛大學Cas9人類藥物專利資產的獨家被許可人。如需瞭解最新信息和科學演講，請訪問 www.editasmedicine.com。
前瞻性陳述
本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述和信息。“預期”、“相信”、“繼續”、“可以”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“目標”、“應該”、“將” 等詞語以及類似的表述旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。本新聞稿中的前瞻性陳述包括有關公司接收和提交臨牀試驗數據的時間的聲明，包括在2024年年底之前提供來自RUBY和eDithal試驗的更多臨牀數據，以及公司候選產品的潛力和預期。公司可能無法實際實現這些前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或預期，您不應過分依賴這些前瞻性陳述。由於各種重要因素，實際結果或事件可能與這些前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期存在重大差異，包括：臨牀試驗（包括RUBY和Edithal試驗）的啟動和完成以及包括reni-cel在內的公司候選產品的臨牀開發所固有的不確定性；臨牀試驗結果的可用性和時機；臨牀試驗的中期結果是否可以預測試驗的最終結果或未來的結果試驗；對監管部門批准進行試驗或推銷產品的期望，以及足以支付公司可預見和不可預見的運營費用和資本支出的資金的可用性
要求。這些風險和其他風險在 “風險因素” 標題下進行了更詳細的描述，該報告包含在公司向美國證券交易委員會提交的最新10-K表年度報告中，該報告由公司隨後向美國證券交易委員會提交的文件進行了更新，也包含在公司未來可能向美國證券交易委員會提交的其他文件中。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日，公司明確聲明不承擔任何更新任何前瞻性陳述的義務，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。
###
媒體和投資者聯繫人：
克里斯蒂·巴內特
(617) 401-0113
cristi.barnett@editasmed.com
