0001727196--12-312024Q1假的0079744654759794950.590.490.590.490.590.490.590.4995892601796100599589260179610059958926017961005995892601796100590001727196srrk: atmarket優惠會員2024-01-012024-03-310001727196美國通用會計準則：普通股成員2023-01-012023-03-310001727196US-GAAP：留存收益會員2024-03-310001727196US-GAAP：額外實收資本會員2024-03-310001727196US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2024-03-310001727196US-GAAP：留存收益會員2023-12-310001727196US-GAAP：額外實收資本會員2023-12-310001727196US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2023-12-310001727196US-GAAP：留存收益會員2023-03-310001727196US-GAAP：額外實收資本會員2023-03-310001727196US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2023-03-310001727196US-GAAP：留存收益會員2022-12-310001727196US-GAAP：額外實收資本會員2022-12-310001727196US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2022-12-310001727196美國通用會計準則：普通股成員2024-03-310001727196美國通用會計準則：普通股成員2023-12-310001727196美國通用會計準則：普通股成員2023-03-310001727196美國通用會計準則：普通股成員2022-12-310001727196US-GAAP：員工股權會員2023-01-012023-12-310001727196US-GAAP：員工股權會員2023-12-310001727196US-GAAP：員工股權會員2023-01-012023-03-310001727196US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2023-12-310001727196srrk: 聚合成員srrk: atmarket優惠會員2024-01-012024-03-310001727196SRRK: 貸款和證券協議成員2021-12-012021-12-310001727196US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2024-01-012024-03-310001727196US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2023-01-012023-03-310001727196US-GAAP：留存收益會員2024-01-012024-03-310001727196US-GAAP：留存收益會員2023-01-012023-03-310001727196srrk: tranchetwoMemberSRRK: 貸款和證券協議成員2022-11-100001727196srrk: Trancheone會員SRRK: 貸款和證券協議成員2022-11-100001727196SRRK: 貸款和證券協議成員2022-11-100001727196SRRK: 貸款和證券協議成員2020-10-160001727196US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2024-01-012024-03-310001727196US-GAAP：員工股權會員2024-01-012024-03-310001727196US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2024-03-310001727196US-GAAP：員工股權會員2024-03-310001727196SRT: 最大成員SRRK: 貸款和證券協議成員US-GAAP：Primerate 會員2022-11-100001727196SRT: 最低成員SRRK: 貸款和證券協議成員US-GAAP：Primerate 會員2022-11-102022-11-100001727196SRRK: 預先注資的認股權證會員2024-03-310001727196SRRK: 普通認股權證成員2024-03-310001727196SRRK: 預先注資的認股權證會員2022-06-300001727196SRRK: 預先注資的認股權證會員2020-11-300001727196SRRK: 普通認股權證成員2022-06-3000017271962022-12-310001727196US-GAAP：美國財政證券會員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2024-03-310001727196美國公認會計準則：貨幣市場基金成員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2024-03-310001727196US-GAAP：美國財政證券會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2024-03-310001727196美國公認會計準則：貨幣市場基金成員US-GAAP：公允價值計量常任成員2024-03-310001727196US-GAAP：美國財政證券會員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2023-12-310001727196美國公認會計準則：貨幣市場基金成員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2023-12-310001727196US-GAAP：美國財政證券會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2023-12-310001727196美國公認會計準則：貨幣市場基金成員US-GAAP：公允價值計量常任成員2023-12-3100017271962023-03-310001727196US-GAAP：美國財政證券會員2024-03-310001727196US-GAAP：美國財政證券會員2023-12-310001727196US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2024-03-310001727196US-GAAP：公允價值計量常任成員2024-03-310001727196US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2023-12-310001727196US-GAAP：公允價值計量常任成員2023-12-310001727196US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2024-01-012024-03-310001727196US-GAAP：員工股權會員2024-01-012024-03-310001727196SRRK: 普通認股權證成員2024-01-012024-03-310001727196US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2023-01-012023-03-310001727196US-GAAP：員工股權會員2023-01-012023-03-310001727196SRRK: 普通認股權證成員2023-01-012023-03-310001727196US-GAAP：研發費用會員2024-01-012024-03-310001727196US-GAAP：一般和管理費用會員2024-01-012024-03-310001727196US-GAAP：研發費用會員2023-01-012023-03-310001727196US-GAAP：一般和管理費用會員2023-01-012023-03-310001727196US-GAAP：額外實收資本會員2023-01-012023-03-3100017271962023-01-012023-03-310001727196US-GAAP：額外實收資本會員2024-01-012024-03-310001727196srrk: 聚合成員SRRK: 預先注資的認股權證會員2024-01-012024-03-310001727196美國通用會計準則：普通股成員2024-01-012024-03-310001727196SRRK: 預先注資的認股權證會員2024-01-012024-03-310001727196SRRK: 普通認股權證成員2024-01-012024-03-310001727196SRT: 最低成員SRRK: 貸款和證券協議成員2022-11-100001727196SRT: 最大成員SRRK: 貸款和證券協議成員2022-11-100001727196SRRK: 貸款和證券協議成員2020-10-162020-10-160001727196srrk: atmarket優惠會員2022-11-300001727196srrk: binneystCambridge 會員2019-11-300001727196SRRK: 貸款和證券協議成員2022-11-102022-11-100001727196srrk: binneystCambridge 會員2019-11-012019-11-3000017271962024-03-3100017271962023-12-310001727196srrk: TedMylesMember2024-03-310001727196srrk: traceysacCommeber2024-01-012024-03-310001727196srrk: TedMylesMember2024-01-012024-03-3100017271962024-05-0200017271962024-01-012024-03-31xbrli: 股票iso421:USDxbrli: pureiso421:USDxbrli: 股票srrk: 安全

美國

證券交易委員會

華盛頓特區 20549

表單10-Q


☒	根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告

截至的季度期間 2024年3月31日

或者


☐	根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告

在從 _ 到 _ 的過渡期內

佣金文件編號 001-38501

______________________________________________

學者搖滾控股公司演講

（註冊人的確切姓名如其章程所示）


特拉華	82-3750435
（州或其他司法管轄區公司或組織）	（美國國税局僱主證件號）

賓尼街 301 號，三樓劍橋，馬薩諸塞	02142
（主要行政辦公室地址）	（郵政編碼）

(857) 259 3860

（註冊人的電話號碼，包括區號）

根據《交易法》第12（b）條註冊的證券：


每個班級的標題	交易品種	註冊的每個交易所的名稱
普通股，面值每股0.001美元	SRRK	這個納斯達全球精選市場

用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。是的☒ 不 ☐

用勾號指明註冊人在過去 12 個月（或註冊人必須提交此類文件的較短期限）中是否以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。是的☒ 不 ☐

用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。


大型加速過濾器	☐	加速過濾器	☐

非加速過濾器	☒	規模較小的申報公司	☒

		新興成長型公司	☐

如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。☐

用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的☐不是 ☒

截至2024年5月2日，註冊人普通股的已發行股份數量為 79,754,065。

關於前瞻性陳述的特別説明

本10-Q表季度報告（“季度報告”），包括以引用方式納入的文件，包含聯邦證券法、經修訂的1933年《證券法》第27A條和經修訂的1934年《證券交易法》第21E條所指的前瞻性陳述。我們打算將這些前瞻性陳述納入1995年《私人證券訴訟改革法》中有關前瞻性陳述的安全港條款，並納入本聲明是為了遵守這些安全港條款。本季度報告中除歷史事實陳述以外的所有陳述均為前瞻性陳述。在某些情況下，您可以通過這些術語或其他類似術語的 “可能”、“將”、“應該”、“期望”、“打算”、“計劃”、“預期”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在”、“繼續” 或否定詞語來識別前瞻性陳述。可能導致我們的實際業績、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異的一些風險和不確定性包括：

●

apitegromab（例如我們的 3 期 SAPPHIRE 臨牀試驗）和 SRK-181 臨牀試驗的成功、成本和時機，包括臨牀試驗的進展、完成、結果時間和實際結果；

●

在我們的3期SAPPHIRE臨牀試驗完成後，我們能夠獲得和維持美國食品藥品監督管理局（“FDA”）、歐盟委員會（“EC”）和其他監管機構對apitegromab的監管批准的時機、範圍或可能性，以及任何apitegromab批准標籤上的任何相關限制、限制或警告；

●

我們成功地為我們的臨牀前候選產品（包括 SRK-439）確定和執行了開發計劃，並從我們的臨牀前項目和研究渠道中確定了其他候選產品；

●

我們成功地確定和執行了 apitegromab 和 SRK-181 其他適應症的開發計劃；

●

我們的候選產品的臨牀用途及其相對於其他治療選擇的潛在優勢；

●

我們在總體上或按照我們可接受的條件獲得運營資金的能力，包括完成進一步開發所需的資金，以及成功開發apitegromab、SRK-181、SRK-439 或我們未來任何候選產品的商業化所需的資金；

●

我們留住高管和高技能技術和管理人員的能力，這可能會因管理層的任何過渡或我們未能招聘更多的高技能人員而受到影響；

●

我們對我們為候選產品獲得和維持知識產權保護的能力、此類保護的期限以及我們在不侵犯他人知識產權的情況下經營業務的能力的期望；

●

如果獲得批准，我們有能力通過第三方製造商成功製造用於臨牀試驗和商業用途的候選產品；

●

如果apitegromab獲得批准或獲得定價或報銷批准，我們有能力成功建立商業基礎設施以推出和銷售apitegromab，或以其他方式提供對apitegromab的准入；

●

我們建立或維持合作或戰略關係的能力；

●

我們對專有平臺技術潛力的期望；

●

我們的候選產品的市場規模和增長潛力，以及我們單獨或與其他市場聯合為這些市場提供服務的能力；

●

美國和國外新法律法規或現行法律法規修正案的影響；

●

與全球經濟和政治發展對我們業務的影響相關的風險，包括通貨膨脹率上升和資本市場混亂、經濟制裁和經濟放緩或衰退或公共衞生流行病；

●

與我們的競爭對手和行業相關的發展和預測；

●

我們對現金、現金儲備和支出水平、未來收入、資本要求和額外融資需求（包括我們對公開募股收益的預期使用以及流動性來源）的估計和預期；

●

根據1934年《證券交易法》第12b-2條的規定，我們對我們有資格成為 “小型申報公司” 的期限的期望；以及

●

其他風險和不確定性，包括標題為第二部分第1A項 “風險因素” 下列出的風險和不確定性。

上述風險並非詳盡無遺。本報告的其他部分可能包括可能對我們的業務和財務業績產生不利影響的其他因素。此外，我們在競爭激烈且瞬息萬變的環境中運營。新的風險因素不時出現，管理層無法預測所有風險因素，我們也無法評估所有風險因素對我們業務的影響，也無法評估任何因素或因素組合在多大程度上可能導致實際業績與任何前瞻性陳述中包含的結果存在重大差異。鑑於這些風險和不確定性，投資者不應過分依賴前瞻性陳述來預測實際業績。投資者還應參閲我們最新的10-K表年度報告和未來時期的10-Q表季度報告以及我們向美國證券交易委員會提交的8-K表最新報告，以及我們可能不時通過表格8-K或其他形式向公眾提供的其他材料，討論可能導致實際業績、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異的風險和不確定性。我們明確表示不負責更新任何前瞻性陳述以反映基本假設或因素、新信息、未來事件或其他方面的變化，在本報告發布之日之後，您不應依賴這些前瞻性陳述。

我們可能會不時提供有關我們的行業、總體商業環境和某些疾病市場的估計、預測和其他信息，包括有關這些市場的潛在規模以及某些疾病的估計發病率和流行率。基於估計、預測、預測、市場研究或類似方法的信息本質上會受到不確定性的影響，實際事件、情況或數字，包括實際疾病流行率和市場規模，可能與本季度報告中反映的信息存在重大差異。除非另有明確説明，否則我們從市場研究公司和其他第三方、行業、醫學和一般出版物、政府數據和類似來源編制的報告、研究調查、研究和類似數據中獲得了這些行業數據、商業信息、市場數據、流行率信息和其他數據，在某些情況下，這些假設和分析在未來可能會被證明不準確。

學者搖滾控股公司

	頁面
第一部分 — 財務信息
第 1 項。財務報表（未經審計）	5
截至2024年3月31日和2023年12月31日的合併資產負債表	5
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的合併運營報表和綜合虧損表	6
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的合併股東權益表	7
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的合併現金流量表	8
合併財務報表附註	9
第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析	18
第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露	27
第 4 項。控制和程序	27

第二部分。其他信息
第 1 項。法律訴訟	28
第 1A 項。風險因素	29
第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用	77
第 3 項。優先證券違約	77
第 4 項。礦山安全披露	77
第 5 項。其他信息	77
第 6 項。展品	79
簽名	80

第一部分財務信息

第 1 項。財務報表

學者搖滾控股公司

合併資產負債表

（未經審計）

（以千計，股票和每股數據除外）


	3月31日		十二月三十一日
	2024		2023
資產
流動資產：
現金和現金等價物	$	91,979	$	101,855
有價證券		146,453		178,083
預付費用和其他流動資產		8,501		8,256
流動資產總額		246,933		288,194
財產和設備，淨額		4,038		4,600
經營租賃使用權資產		9,805		11,417
受限制的現金		2,407		2,407
其他長期資產		4,102		4,417
總資產	$	267,285	$	311,035
負債和股東權益
流動負債：
應付賬款	$	2,868	$	3,465
應計費用		21,411		20,449
經營租賃責任		7,619		7,408
短期債務		5,501		1,334
其他流動負債		107		85
流動負債總額		37,506		32,741
經營租賃負債的長期部分		2,412		4,392
長期債務		44,594		48,684
負債總額		84,512		85,817
承付款和或有開支（注9）
股東權益：
優先股，$0.001 面值； 10,000,000 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日授權的股份；不截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日已發行和流通的股份		—		—
普通股，$0.001 面值； 150,000,000 已獲授權的股份； 79,744,654 和 75,979,495 分別截至2024年3月31日和2023年12月31日的已發行和流通股份		80		76
額外的實收資本		916,017		901,471
累計其他綜合收益（虧損）		（50)		92
累計赤字		（733,274)		（676,421)
股東權益總額		182,773		225,218
負債和股東權益總額	$	267,285	$	311,035

所附附附註是這些合併財務報表的組成部分。

學者搖滾控股公司

合併運營報表和綜合虧損報表

（未經審計）

（以千計，股票和每股數據除外）


	截至3月31日的三個月
	2024		2023
運營費用：
研究和開發	$	43,094	$	29,735
一般和行政		15,325		10,774
運營費用總額		58,419		40,509
運營損失		（58,419)		（40,509)
其他收入（支出），淨額		1,566		1,130
淨虧損	$	（56,853)	$	（39,379)
基本和攤薄後的每股淨虧損	$	（0.59)	$	（0.49)
已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值		95,892,601		79,610,059

綜合損失：
淨虧損	$	（56,853)	$	（39,379)
其他綜合收益（虧損）：
有價證券的未實現收益（虧損）		（142)		555
其他綜合收益總額（虧損）		（142)		555
綜合損失	$	（56,995)	$	（38,824)

所附附附註是這些合併財務報表的組成部分。

學者搖滾控股公司

股東權益合併報表

（未經審計）

（以千計，共享數據除外）


						累積的
				額外		其他				總計
	普通股			已付款		全面		累積的		股東
	股份	金額		資本		收入（虧損）		赤字		公平
2023 年 12 月 31 日的餘額	75,979,495	$	76	$	901,471	$	92	$	（676,421)	$	225,218
有價證券的未實現虧損	—		—		—		（142)		—		（142)
行使股票期權	47,293		—		280		—		—		280
RSU 歸屬後發行普通股	360,373		—		—		—		—		—
行使預先注資和普通認股權證	3,357,493		4		6,102		—		—		6,106
基於股權的薪酬支出	—		—		8,164		—		—		8,164
淨虧損	—		—		—		—		（56,853)		（56,853)
截至 2024 年 3 月 31 日的餘額	79,744,654	$	80	$	916,017	$	（50)	$	（733,274)	$	182,773






						累積的
				額外		其他				總計
	普通股			已付款		全面		累積的		股東
	股份	金額		資本		損失		赤字		公平
截至2022年12月31日的餘額	51,672,579	$	52	$	771,699	$	（884)	$	（510,632)	$	260,235
有價證券的未實現收益	—		—		—		555		—		555
出售普通股，扣除發行成本	68,696		—		827		—		—		827
行使股票期權	28,706		—		243		—		—		243
RSU 歸屬後發行普通股	219,378		—		—		—		—		—
基於股權的薪酬支出	—		—		6,170		—		—		6,170
其他	—		—		2		—		—		2
淨虧損	—		—		—		—		（39,379)		（39,379)
截至2023年3月31日的餘額	51,989,359	$	52	$	778,941	$	（329)	$	（550,011)	$	228,653

所附附附註是這些合併財務報表的組成部分。

學者搖滾控股公司

合併現金流量表

（未經審計）

（以千計）


	三個月已結束
	3月31日
	2024		2023
來自經營活動的現金流：
淨虧損	$	（56,853)	$	（39,379)
為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整：
折舊和攤銷		598		733
債務折扣和債務發行成本的攤銷		77		85
基於股權的薪酬		8,164		6,170
投資證券的攤銷/增值		（1,919)		（1,363)
非現金運營租賃費用		1,612		1,812
經營資產和負債的變化：
預付費用和其他流動資產		（384)		773
其他資產		315		66
應付賬款		（610)		（274)
應計費用		963		（9,591)
經營租賃負債		（1,769)		（1,984)
其他負債		21		（102)
用於經營活動的淨現金		（49,785)		（43,054)
來自投資活動的現金流：
購買財產和設備		（23)		（30)
出售財產和設備的收益		—		13
購買有價證券		（34,993)		—
有價證券的到期日		68,400		90,000
投資活動提供的淨現金		33,384		89,983
來自融資活動的現金流：
出售普通股的收益，扣除發行成本		—		827
預先籌資和普通認股權證行使的收益		6,106		—
股票期權行使的收益		419		247
其他		—		2
融資活動提供的淨現金		6,525		1,076
現金、現金等價物和限制性現金淨額（減少）/增加		（9,876)		48,005
現金、現金等價物和限制性現金，期初		104,262		105,773
現金、現金等價物和限制性現金，期末	$	94,386	$	153,778
非現金項目的補充披露：
應付賬款和應計費用中的財產和設備採購	$	13	$	—
補充現金流信息：
支付利息的現金	$	1,656	$	1,491

所附附附註是這些合併財務報表的組成部分。

學者搖滾控股公司

合併財務報表附註

（未經審計）

1。業務性質

Scholar Rock Holding Corporation（“公司”）是一家處於後期階段的生物製藥公司，專注於發現、開發和交付用於治療嚴重疾病的創新藥物，其中蛋白質生長因子的信號傳導起着至關重要的作用。作為轉化生長因子β（“TGFβ”）超家族生物學領域的全球領導者，該公司對生長因子激活的分子機制的全新理解促成了專有平臺的開發，用於發現和開發局部選擇性地靶向前體或潛在形式的生長因子的單克隆抗體。該公司認為，通過在細胞層面靶向信號蛋白並在疾病微環境中起作用，可以避免與抑制生長因子獲得治療效果相關的歷史劑量限制安全挑戰。

該公司的第一個候選產品apitegromab是一種高選擇性、完全人源性的單克隆抗體，具有獨特的作用機制，可抑制骨骼肌中生長因子肌肉生長因子肌抑制素的激活。Apitegromab正在開發為一種潛在的首種肌肉靶向療法，用於治療脊髓性肌肉萎縮（“SMA”）。該公司正在進行SAPPHIRE，這是一項關鍵的3期臨牀試驗，旨在評估apitegromab對非流動性2型和3型SMA患者的療效和安全性。2023年，公司完成了3期SAPPHIRE試驗的入組，並公佈了2期TOPAZ試驗延期的數據，該試驗評估了使用阿匹特格羅單抗治療36個月的患者預後。美國食品藥品監督管理局（“FDA”）分別於2021年5月、2020年8月和2018年3月向用於治療SMA的apitegromab授予了快速通道稱號、罕見兒科疾病稱號和孤兒藥稱號。歐洲藥品管理局（“EMA”）於2021年3月授予優先藥物（“PRIME”）稱號，歐盟委員會（“EC”）於2018年12月向用於治療SMA的apitegromab授予孤兒藥產品稱號。

2023 年 10 月，公司宣佈計劃將業務擴展到心臟代謝疾病，並通過 SRK-439（一種新型的全人源抗肌抑素單克隆抗體）推進其抗肌抑素計劃，用於評估包括肥胖在內的心臟代謝疾病，以期在 2025 年提交可能的研究性新藥（“IND”）。為了為 SRK-439 的開發提供信息，該公司計劃在 2024 年啟動阿匹特格羅單抗與 GLP-1 受體激動劑聯合應用的 2 期概念驗證試驗。

該公司的第二種候選產品，SRK-181，一種激活潛在轉化生長因子β（“TGFβ”）的高選擇性抑制劑，正在開發用於治療對檢查點抑制劑（“CPI”）療法（例如抗PD-1或抗PD-L1抗體療法（統稱為抗PD-（L）1抗體療法）具有耐藥性的癌症。該公司針對對抗 PD-(L) 1 抗體療法表現出耐藥性的局部晚期或轉移性實體瘤患者的第一期 DRAGON 概念驗證臨牀試驗正在對 SRK-181 進行評估。第一階段 DRAGON 試驗於 2023 年 12 月完成入組，並將繼續治療仍在研究中的患者。這項由兩部分組成的臨牀試驗包括劑量遞增部分（A 部分）和評估 SRK-181 與經批准的抗 PD-(L) 1 抗體療法（B 部分）聯合使用的劑量擴展。B部分包括以下活性隊列：尿路上皮癌、皮膚黑色素瘤、非小細胞肺癌、透明細胞腎細胞癌和頭頸部鱗狀細胞癌。安全性、療效和生物標誌物數據於2023年11月在癌症免疫療法學會第38屆年會上公佈。

此外，該公司繼續創建候選產品管道，為患有各種嚴重疾病（包括神經肌肉疾病、心臟代謝障礙、癌症、纖維化和鐵限度貧血）的服務不足的患者提供新療法。該公司最初成立於2012年5月。其主要辦公室位於馬薩諸塞州劍橋。

自成立以來，公司的業務一直側重於單克隆抗體的研究和開發，這些單克隆抗體可選擇性地抑制生長因子的激活以產生治療效果，同時建立公司的知識產權組合和開展研發活動。該公司主要通過各種股權融資、研發合作協議和公司的債務額度（注10）為其運營提供資金。

創收活動僅限於兩次合作，均包含研究服務和許可證的發放。第一份協議於2013年簽署，是與強生公司的子公司詹森生物技術公司（“詹森”）簽訂的，並於2022年7月終止。第二份協議，吉利德與吉利德科學有限公司（“吉利德”）的合作協議，於2018年12月至2022年1月生效。銷售任何商業產品均未記錄任何收入。

該公司面臨許多與其他生命科學公司類似的風險，包括但不限於成功發現和開發其候選藥物、籌集額外資金、競爭對手開發新技術創新、保護專有技術和監管部門批准以及公司候選產品的市場接受。該公司預計，隨着其繼續開發候選產品，未來幾年將繼續蒙受鉅額營業虧損。該公司認為，截至2024年3月31日，其現有現金、現金等價物和有價證券將足以讓公司在這些財務報表發佈之日起的至少一年內為其當前業務提供資金。

2。重要會計政策摘要

重要會計政策摘要

公司截至2023年12月31日止年度的經審計的合併財務報表及其附註中描述了編制未經審計的合併財務報表時使用的重要會計政策，這些報表包含在公司10-K表年度報告中。公司先前在截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告中披露的重大會計政策沒有重大變化。

現金、現金等價物和限制性現金

下表將資產負債表中的現金、現金等價物和限制性現金與現金流量表（以千計）進行對賬：


	截至3月31日，
	2024		2023
現金和現金等價物	$	91,979	$	151,280
受限制的現金		2,407		2,498
	$	94,386	$	153,778

未經審計的中期財務信息

此處包含的公司合併財務報表是根據美國證券交易委員會（“SEC”）的規章制度編制的。未經審計的合併財務報表包括Scholar Rock Holding Corporation及其全資子公司的賬目。所有公司間往來交易和餘額均已在合併中清除。管理層認為，所提供的信息反映了所有調整，所有這些調整都是正常和經常性的，是公允列報所報告的中期業績所必需的。公司考慮資產負債表日期之後但在財務報表發佈之前發生的事件或交易，以提供與某些估計相關的額外證據，或確定需要進一步披露的事項。過渡期的經營業績不一定表示全年或任何其他過渡期的預期業績。

估算值的使用

根據公認會計原則編制財務報表要求管理層做出估算和判斷，這些估算和判斷可能會影響財務報表之日報告的資產負債金額和或有資產負債的相關披露以及報告期內相關收入和支出報告。管理層根據歷史經驗和各種假設進行估計，這些假設在當時情況下被認為是合理的。實際結果可能與這些估計有所不同。

最近通過的會計公告

2016 年 6 月，FASB 發佈了 ASU 2016-13 金融工具——信用損失（主題 326）：衡量金融工具的信用損失。該準則要求按攤銷成本計量的金融資產或一組金融資產按預計收款的淨額列報。根據先前的 GAAP，公司在衡量所產生的損失時僅考慮過去的事件和當前的情況。根據亞利桑那州立大學2016-13年度，公司在制定集體或個人計量資產的預期信用損失估算值時必須考慮的信息範圍有所擴大。預測信息的使用在預計信用損失的估算中納入了更及時的信息。根據具體修正案，該指南採用經過修改的回顧性或前瞻性方法適用。2019年11月，財務會計準則委員會將小型申報公司的生效日期推遲到2022年12月15日之後開始的財政年度。因此，新標準於2023年1月1日對公司生效。公司制定了流程和內部控制，以遵守新的信用損失標準和相關的披露要求。公司的投資政策的主要目標是保護資本和維持流動性。因此，公司通常投資於貨幣市場基金、美國國債和政府機構證券。該公司認為，此類基金的信用風險微乎其微。該公司沒有遭受任何信用損失，也不認為這些投資面臨任何重大的信用風險。該標準的採用並未對公司的合併財務狀況和經營業績產生重大影響。

最近發佈的會計公告

2023年11月，財務會計準則委員會發布了亞利桑那州立大學2023-07年《分部報告（主題280）：對應報告的分部披露的改進》。該標準要求按年度和中期披露增量分部信息，並允許對分部的損益進行多種衡量，前提是其中一項指標與公認會計原則一致。本次更新中的修正並未改變上市公司確定其運營部門、彙總這些運營板塊的方式，也沒有應用量化閾值來確定其應申報細分市場的方式，而是要求公共實體在過渡期內提供目前每年要求的有關報告板塊損益和資產的所有披露。亞利桑那州立大學 2023-07 對從 2024 年 1 月 1 日開始的年度期限和從 2025 年 1 月 1 日開始的過渡期內生效。允許提前採用，但是，公司已決定不提前採用，預計不會對其淨財務狀況產生重大影響，並且仍在評估未來幾年因採用亞利桑那州立大學2023-07而對其披露的影響。

2023年12月，財務會計準則委員會發布了ASU 2023-09《所得税（主題740）：所得税披露的改進》，該報告提高了所得税披露的透明度，為投資者提供信息，以更好地評估公司的運營和相關的税收風險、税收籌劃和運營機會如何影響其税率和未來現金流前景。這要求公共實體在税率對賬中披露有關聯邦和州所得税的其他類別，並在達到量化門檻時提供有關對賬項目的更多細節。上市公司的生效日期是從 2025 年 1 月 1 日起的年度生效。允許提前採用尚未發佈或可供發行的年度財務報表，但是，公司已決定不提前採用，預計不會對其淨財務狀況產生重大影響，並且仍在評估採用亞利桑那州立大學2023-09將對未來幾年披露的影響。

3.金融資產和負債的公允價值

下表彙總了截至2024年3月31日和2023年12月31日按公允價值計量的經常性資產和負債（以千計）：


	2024 年 3 月 31 日的公允價值衡量
	總計		第 1 級		第 2 級		第 3 級
資產：
貨幣市場基金，包含在現金和現金等價物中	$	70,144	$	70,144	$	—	$	—
美國國庫債務，包含在現金和現金等價物中		14,976		14,976		—		—
有價證券：
美國國庫債務和政府機構證券		146,453		146,453		—		—
總資產	$	231,573	$	231,573	$	—	$	—


	2023 年 12 月 31 日的公允價值計量
	總計		第 1 級		第 2 級		第 3 級
資產：
貨幣市場基金，包含在現金和現金等價物中	$	61,764	$	61,764	$	—	$	—
美國國庫債務，包含在現金和現金等價物中		30,765		30,765		—		—
有價證券：
美國國庫債務和政府機構證券		178,083		178,083		—		—
總資產	$	270,612	$	270,612	$	—	$	—

現金、現金等價物和有價證券屬於一級資產，包括對貨幣市場基金、美國國債和政府機構證券的投資，使用報價進行估值。因此，截至2024年3月31日和2023年12月31日，貨幣市場基金和政府基金被歸類為1級。在截至2024年3月31日或2023年3月31日的三個月中，公允價值衡量水平之間沒有資產轉移。

由於其短期性質，預付費用和其他流動資產、應付賬款和應計費用資產負債表中反映的賬面金額接近其截至2024年3月31日和2023年12月31日的公允價值。

該公司認為，其債務條款反映了條款和期限相似的工具的當前市場狀況，因此，根據公允價值層次結構的第三級，公司債務的賬面價值接近其公允價值。

4。有價證券

下表彙總了公司截至2024年3月31日的投資（以千計）：


			格羅斯
	攤銷		未實現				估計的
	成本		收益		損失		公允價值
可供出售的有價證券：
美國國庫債務和政府機構證券	$	146,503	$	6	$	（56)	$	146,453
可供出售證券總數	$	146,503	$	6	$	（56)	$	146,453

下表彙總了公司截至2023年12月31日的投資（以千計）：


			格羅斯
	攤銷		未實現				估計的
	成本		收益		損失		公允價值
可供出售的有價證券：
美國國庫債務和政府機構證券	$	177,991	$	93	$	（1)	$	178,083
可供出售證券總數	$	177,991	$	93	$	（1)	$	178,083

有未實現虧損的有價證券的總公允價值為美元113.2百萬和美元11.9截至2024年3月31日和2023年12月31日，分別為百萬人。在 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日， 38 投資和三投資分別處於未實現虧損狀態。所有這些投資都處於未實現虧損狀況不到一年，這些損失被視為暫時性虧損。公司有能力也有意在收回攤銷成本之前持有這些投資，攤銷成本可能要到期才會發生。

該公司認為，美國國債和政府機構證券的信用風險微乎其微。因此，在截至2024年3月31日的三個月中，公司沒有記錄任何可供出售證券的信用相關減值費用。

5。預付費用和其他資產

截至2024年3月31日和2023年12月31日，預付費用和其他資產包括以下內容（以千計）：


	截至
	3月31日		十二月三十一日
	2024		2023
預付外部研發費用	$	4,471	$	4,059
預付費其他		2,607		2,486
應收款		1,122		1,076
預付保險		301		635
	$	8,501	$	8,256

截至2024年3月31日和2023年12月31日，其他長期資產包括以下內容（以千計）：


	截至
	3月31日		十二月三十一日
	2024		2023
預付外部研發費用	$	3,701	$	4,074
預付費其他		374		312
預付保險		27		31
	$	4,102	$	4,417

6。應計費用

截至2024年3月31日和2023年12月31日，應計費用包括以下內容（以千計）：


	截至
	3月31日		十二月三十一日
	2024		2023
應計外部研發費用	$	10,473	$	6,825
應計工資和相關費用		6,109		10,591
應計的專業和諮詢費用		3,915		2,267
應計其他		914		766
	$	21,411	$	20,449

7。普通股

該公司已在不同時期與傑富瑞集團有限責任公司（“傑富瑞”）就市場上市（“ATM”）發行計劃簽訂了銷售協議。根據該計劃，公司可以不時自行決定通過傑富瑞作為銷售代理髮行和出售其普通股。在自動櫃員機發行中，交易所上市公司通過指定的經紀交易商以現行市場價格逐步向二級交易市場出售新發行的股票。當前的自動櫃員機協議於2022年11月訂立，允許出售總髮行價不超過美元的普通股100 百萬。截至 2024 年 3 月 31 日，該公司已售出 619,290 股票，產生的淨收益為美元5.2 百萬美元，根據自動櫃員機計劃。沒有銷售是在截至2024年3月31日的三個月內根據自動櫃員機計劃進行的。

該公司已經發行了預先注資的認股權證，以及作為其融資活動一部分的認股權證。預先注資的認股權證和認股權證均符合股票分類的條件，並在額外的實收資本中作為股東權益的一部分入賬。2022年6月和2020年11月，公司發行了 25,510,205 和 2,179,487 分別是預先注資的認股權證。在截至2024年3月31日的三個月中， 2,526,833 該公司的預先注資認股權證已行使。截至 2024 年 3 月 31 日，該公司已經 17,008,164 未償還的預先注資認股權證。2022年6月，該公司還發行了 10,459,181 行使價為美元的認股權證7.35。在截至2024年3月31日的三個月中， 830,660 該公司的認股權證已行使。截至 2024 年 3 月 31 日，該公司已經 9,157,496 未履行的認股權證。

8。基於股權的薪酬

公司記錄了與所有股票獎勵相關的股權薪酬支出，在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的合併運營報表和綜合虧損報表中分配如下（以千計）：


	三個月已結束
	3月31日
	2024		2023
研發費用	$	3,531	$	2645
一般和管理費用		4,633		3,525
	$	8,164	$	6,170

下表彙總了截至2024年3月31日公司未確認的股權薪酬支出：



	截至 2024 年 3 月 31 日
		未確認的費用（以千計）	加權平均剩餘確認期限（年）
限制性股票單位	$	37,202	3.0
股票期權		47,173	2.6
	$	84,375

限制性股票單位

下表彙總了公司本年度的限制性股票單位活動：


		加權
		平均補助金
	單位數量	日期公允價值
截至 2023 年 12 月 31 日的限制性股票單位	2,089,552	$	11.92
已授予	1,392,076	$	15.78
既得	（360,373)	$	16.54
被沒收	（31,566)	$	14.74
截至 2024 年 3 月 31 日的限制性股票單位	3,089,689	$	13.09

在截至2024年3月31日的三個月中，歸屬的限制性股票單位的總公允價值為美元5.8 百萬。

股票期權

下表彙總了公司本年度的股票期權活動：


				加權
		加權		平均值
	的數量	平均值		剩餘的	聚合
	股份	行使價格		合同期限	內在價值
				（以年為單位）	（以千計）
截至 2023 年 12 月 31 日的未繳税款	7,300,953	$	15.00	7.90	$	52,299
已授予	1,856,108	$	15.78
已鍛鍊	（47,293)	$	5.94
已取消	（61,630)	$	20.97
截至 2024 年 3 月 31 日的未繳税款	9,048,138	$	15.17	8.12	$	49,129
截至 2024 年 3 月 31 日可行使的期權	3,774,189	$	17.79	6.83	$	19,499

使用Black-Scholes期權定價模型，截至2024年3月31日的三個月內授予的期權的加權平均公允價值為美元12.13。

以下加權平均假設用於確定截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月內授予的期權的公允價值：


	三個月已結束
	3月31日
	2024		2023
無風險利率	4.14	%	3.86	%
預期股息收益率	0.0	%	0.0	%
預期期限（實現流動性的年份）	6.02		6.25
預期波動率	91.39	%	90.17	%

9。承付款和或有開支

經營租賃

2019年11月，該公司簽訂了位於馬薩諸塞州劍橋賓尼街301號的辦公和實驗室空間租約，用作其新的公司總部。租約的到期日為2025年8月，公司擁有擴展選項該術語由兩年。基本租金為 $6.9 每年一百萬，但每年增長幅度為 3.5％，並且該公司的免費租金期至2020年8月中旬。可變租賃付款包括公司在建築物運營和管理中所產生的成本和支出中分配的份額。租約包括 $ 的激勵措施14.1 百萬美元，以補貼的形式用於與空間設計和建造相關的租户改善。與租約有關, 公司已擔保了美元的信用證2.3 百萬美元，每年自動續訂。出於會計目的，租賃的開始日期已於2020年9月到達。

與公司租賃相關的其他信息如下（以千計，租賃期限和折扣率除外）：


	已結束的三個月
	3月31日
	2024
租賃成本：
運營租賃成本	$	1,825
可變租賃成本		360
總租賃成本	$	2,185


	已結束的三個月
	3月31日
	2024
其他信息：
用於經營租賃的運營現金流	$	1,981
剩餘租賃期限的加權平均值		1.4
加權平均增量借款利率		7.6	%

法律訴訟

公司可能不時成為其正常業務過程中發生的訴訟的當事方。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，公司沒有受到任何重大法律訴訟。

10。債務

2020年10月16日（“截止日期”），公司與牛津金融有限責任公司（“牛津”）和硅谷銀行（“SVB”）簽訂了貸款和擔保協議，價格為美元50.0 百萬（“貸款和擔保協議”）。第 1 部分，滿$125.0 在截止日期獲得了百萬美元的資金。該公司額外增加了一美元25.0 在公司與牛津和SVB簽訂貸款和擔保協議第一修正案的同時，第二批資金於2021年12月融資，可獲得百萬美元的貸款收益。貸款和擔保協議將於2025年5月1日到期，要求在2022年11月之前僅支付利息，本金將於2022年12月開始支付。根據貸款和擔保協議，公司必須在SVB賬户中保留等於兩者中較低值的現金100公司合併現金的百分比或105未償債務美元金額的百分比。

2022年11月10日，公司簽訂了《貸款和擔保協議第二修正案》（“修正案2”），將公司在《貸款和擔保協議》下的借款能力提高到不超過$的金額100.0 百萬，由原來的美元組成50.0 百萬美元貸款仍未償還和另外兩美元25.0 百萬份。第一美元25.0 根據修正案2提供的百萬筆資金，在實現某些發展和業務績效里程碑後，公司可自行決定在2023年12月之前發放。這個

公司沒有行使這筆款項。第二美元25.0 根據第2號修正案，可根據公司的要求提供百萬筆資金，牛津和SVB可自行決定。修正案2還延長了純息還款期限 24 個月直至2024年11月，本金將於2024年12月開始支付。該貸款的到期日延長至2027年11月。

自第2號修正案起生效，未付本金的利率為《華爾街日報》最優惠利率加上兩者中的較大值 4.60% 或 9.35每年百分比。允許預付款，可能包括預付款費 0% - 3％（預付本金的百分比），取決於預付款的支付時間。公司還必須支付等於的最後一筆款項 2原始本金的百分比。

結合修正案2，公司必須支付 $0.9 百萬美元，用於先前未清餘額的最後付款的應計部分。

2023年3月10日，加州金融保護與創新部關閉了SVB，該部任命聯邦存款保險公司（“FDIC”）為收款人。之後，聯邦存款保險公司將前硅谷銀行的所有存款轉移到了聯邦存款保險公司運營的北卡羅來納州硅谷橋樑銀行。2023年3月27日，硅谷橋樑銀行被貨幣審計長辦公室關閉，聯邦存款保險公司被任命為收款人。然後，第一公民銀行與聯邦存款保險公司達成協議，從聯邦存款保險公司的破產管理中收購幾乎所有的貸款和某些其他資產，並承擔硅谷橋樑銀行的所有客户存款和某些其他負債。2023年3月27日，硅谷橋銀行及其美國分行開始以硅谷銀行的名義運營，該銀行是第一公民銀行的一個分支機構。

2023年4月18日，公司簽訂了貸款和擔保協議修正案3，以修改與公司運營賬户有關的某些條款。

11。每股淨虧損

公司通過淨虧損除以已發行普通股的加權平均數（不包括限制性普通股）來計算每股基本淨虧損。計算基本和攤薄後的每股淨虧損時使用的普通股加權平均數包括與公司2020年11月和2022年6月後續發行相關的預融資認股權證，因為預先注資的認股權證可隨時行使以名義現金對價。截至2024年3月31日， 10,681,528 預先注資的認股權證已行使 17,008,164 預先注資的認股權證仍未兑現。該公司在所有報告期內均出現淨虧損，因此基本淨虧損和攤薄後的每股淨虧損相同，因為納入潛在稀釋證券將具有反稀釋作用。

下表列出了根據每個期末的未償還金額列報的未償普通股等價物，這些股票由於納入本來會具有反稀釋作用，因此未計入所述期間的攤薄後每股淨虧損的計算：


	截至3月31日的三個月
	2024	2023
限制性庫存單位	3,089,689	2,325,346
股票期權	9,048,138	7,539,205
認股權證	9,157,496	10,459,181
	21,295,323	20,323,732

第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析

以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析應與本10-Q表季度報告（“季度報告”）中其他地方的未經審計的合併財務報表和相關附註以及截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告中包含的經審計的財務信息及其附註一起閲讀。

我們的實際結果和某些事件的時間可能與任何前瞻性陳述中討論、預測、預期或顯示的結果存在重大差異。我們提醒您，前瞻性陳述並不能保證未來的業績，我們的實際經營業績、財務狀況和流動性以及我們經營所在行業的發展可能與本季度報告中包含的前瞻性陳述存在重大差異。此外，即使我們的經營業績、財務狀況和流動性以及我們經營所在行業的發展與本季度報告中包含的前瞻性陳述一致，它們也可能無法預測未來時期的業績或發展。

應根據本季度報告中其他地方討論的因素，包括第二部分第1A項中確定的風險，考慮以下信息和任何前瞻性陳述。風險因素。

我們提醒讀者不要過分依賴任何此類前瞻性陳述，這些陳述僅代表其發表之日。除非法律和美國證券交易委員會規則有特別要求，否則我們不承擔任何義務公開更新或修改任何此類陳述，以反映我們的預期或任何此類陳述所依據的事件、條件或情況的任何變化，或者可能影響實際業績與前瞻性陳述中列出的結果不同的可能性。

概述

我們是一家處於後期階段的生物製藥公司，專注於發現、開發和交付用於治療嚴重疾病的創新藥物，其中蛋白質生長因子的信號傳導起着至關重要的作用。作為轉化生長因子β（“TGFβ”）超家族生物學領域的全球領導者，我們對生長因子激活的分子機制的全新理解使我們能夠開發一個專有平臺，用於發現和開發單克隆抗體，該單克隆抗體可以局部選擇性地靶向生長因子的前體或潛在形式。我們認為，通過在細胞層面靶向信號蛋白並在疾病微環境中起作用，我們可以避免與抑制生長因子獲得治療效果相關的歷史劑量限制安全挑戰。我們相信，我們專注於經過生物驗證的生長因子可能會促進更有效的開發路徑。

基於這一專有且可擴展的技術平臺，我們正在建立越來越多的新型候選產品組合，旨在改變患有各種嚴重疾病（包括神經肌肉疾病、心臟代謝障礙、癌症、纖維化和鐵限度貧血）的患者的生活。我們已經發現並推進了以下產品的開發：

●

Apitegromab 是一種正在研究中的全人源單克隆抗體，它通過選擇性結合骨骼肌中的促和潛在的肌抑素來抑制肌抑素的激活，目前正在開發用於治療 SMA。我們還認為，apitegromab 可能具有治療其他神經肌肉疾病的潛力，在這些疾病中，抑制肌肉抑素可能有益。

●

SRK-439 是一種新型的臨牀前研究性肌抑制劑，對促和潛伏的肌抑素具有很高的體外親和力，可保持肌抑素特異性，正在開發用於治療心臟代謝疾病。

●

SRK-181 是一種激活潛在轉化生長因子β1的抑制劑，正在開發用於治療對抗PD-（L）1抗體療法具有耐藥性的癌症。

●

用於治療纖維化疾病的強效和選擇性TGFβ激活抑制劑。我們正在推進多種抗體特徵的候選產品選擇，包括在纖維化細胞外基質背景下選擇性抑制潛伏TGFβ1激活以及避免幹擾免疫系統細胞呈現的TGFβ1的抗體。

●

與選擇性調節生長因子信號傳導相關的其他發現和早期臨牀前項目，包括骨形態生成蛋白6（“BMP6”）和其他生長因子。

我們的第一個候選產品apitegromab是一種高選擇性、完全人源性的單克隆抗體，具有獨特的作用機制，可抑制骨骼肌中生長因子肌肉生長因子肌抑制素的激活。Apitegromab正在開發為一種潛在的首種肌肉靶向療法，用於治療SMA。我們正在進行SAPPHIRE，這是一項關鍵的3期臨牀試驗，旨在評估apitegromab對非流動性2型和3型SMA（估計佔美國和歐洲當前流行的SMA患者羣體的絕大多數）患者的療效和安全性。我們在2023年完成了SAPPHIRE的註冊，預計將在2024年第四季度公佈最高數據。如果成功且apitegromab獲得批准，我們預計將在2025年啟動商業產品的發佈。

Apitegromab在我們用於治療2型和3型SMA患者的2期TOPAZ概念驗證臨牀試驗中進行了評估。2021年4月首次公佈了12個月的積極營收業績。隨後，我們提供了24個月（2022年6月）和36個月（2023年7月）的TOPAZ試驗數據，這些數據表明，長期持續使用apitegromab治療與接受SMN治療的非活動性2型和3型SMA患者的運動功能和患者報告的預後（通過護理人員代理）有關。此外，我們還有一項名為ONYX的長期延期研究，對象是來自TOPAZ和SAPPHIRE研究的患者，這些患者正在接受阿匹特格羅單抗與經批准的SMN療法聯合治療。美國食品藥品管理局分別於2021年5月、2020年8月和2018年3月向用於治療SMA的apitegromab授予了快速通道稱號、罕見兒科疾病稱號和孤兒藥稱號。EMA於2021年3月授予優先藥物（“PRIME”）稱號，歐盟委員會於2018年12月向用於治療SMA的apitegromab授予孤兒藥產品稱號。

2023 年 10 月，我們宣佈將治療重點擴展到心臟代謝疾病，推出 SRK-439（一種新型的全人源抗肌抑素單克隆抗體），推進我們的抗肌抑素計劃，用於評估包括肥胖在內的心臟代謝疾病。我們正在開發 SRK-439，以期在 2025 年提交潛在的研究性新藥（“IND”）。為了為 SRK-439 的開發提供信息，我們計劃在 2024 年啟動阿匹特格羅單抗與 GLP-1 受體激動劑（“GLP-1 RA”）聯合使用的 2 期概念驗證試驗，預計在 2025 年中期獲得數據。

我們認為，apitegromab有可能成為第一種肌肉靶向療法，旨在改善接受SMN治療的SMA患者的運動功能。我們已經確定了多種其他疾病，選擇性抑制肌抑素的激活可能帶來治療益處，包括更多的 SMA 患者羣體（例如兩歲以下的 SMA 患者和 SMA 非卧牀患者）以及除 SMA 之外的其他神經肌肉疾病的適應症。

我們的第二個候選產品，SRK-181，一種激活潛在轉化生長因子β的高選擇性抑制劑，正在開發用於治療對檢查點抑制劑療法（例如抗PD-1或抗PD-L1抗體療法（統稱為抗PD-（L）1抗體療法）具有耐藥性的癌症。我們的 1 期 DRAGON 概念驗證臨牀試驗正在對 SRK-181 進行評估，該試驗針對的是對抗 PD-(L) 1 抗體療法表現出耐藥性的局部晚期或轉移性實體瘤患者。我們在2023年12月完成了DRAGON試驗的入組，並將繼續治療仍在研究中的患者。這項由兩部分組成的臨牀試驗包括劑量遞增部分（A 部分）和評估 SRK-181 與已批准的抗 PD-(L) 1 抗體療法（B 部分）聯合使用的劑量擴展部分。B部分始於2021年，包括以下活性隊列：尿路上皮癌、皮膚黑色素瘤、非小細胞肺癌、透明細胞腎細胞癌（“ccRCC”）和頭頸部鱗狀細胞癌。安全性、療效和生物標誌物數據於2023年11月在癌症免疫療法學會（“SITC”）38 上公佈^第四年會。我們認為，DRAGON試驗通過顯示對PD-1治療具有耐藥性的ccrcc患者的臨牀反應超過單獨繼續使用PD-1所預期的客觀、持久的臨牀反應，從而實現了其研究目標。我們預計，DRAGON試驗的新數據將在未來的醫學會議上公佈。

利用我們的創新方法和專有平臺，我們正在創建一系列新的候選產品，這些候選產品有選擇地調節與各種嚴重疾病（包括神經肌肉疾病、心臟代謝障礙、癌症、纖維化和鐵限制性貧血）相關的生長因子的激活。我們的專有平臺旨在生成高度選擇性的抗體，這些抗體在生長因子的潛在前體形式內被激活之前會靶向該生長因子的潛在前體形式

疾病微環境或其局部組織。我們的結構見解和獨特的抗體發現能力還可以應用於生長因子以外的其他蛋白質類別，目的是生成針對免疫細胞受體或G蛋白偶聯受體等細胞表面受體的差異化候選蛋白，而選擇性仍然具有挑戰性。

自成立以來，我們已經蒙受了巨大的營業損失。截至2024年3月31日的三個月，我們的淨虧損為5,690萬美元。截至2024年3月31日，我們的累計赤字為7.333億美元。我們預計，在可預見的將來，在開展持續活動時將繼續產生鉅額費用和運營虧損，因為我們：

●

繼續開展apitegromab的開發活動，包括在SMA、ONYX中進行我們的3期SAPPHIRE關鍵臨牀試驗，針對TOPAZ和SAPPHIRE研究以及相關藥物供應的患者的長期延期研究；

●

繼續進行 SRK-181 的研發活動，包括開展我們的 1 期 DRAGON 概念驗證臨牀試驗；

●

繼續為我們的心臟代謝項目開展研發活動，包括使用 apitegromab 進行概念驗證的 2 期試驗，並推動 SRK-439 可能在 2025 年提交 IND；

●

通過使用我們的專有平臺繼續發現、驗證和開發其他候選產品；

●

維護、擴大和保護我們的知識產權組合；

●

僱用額外的研究、開發、商業和其他業務人員；以及

●

繼續建設基礎設施以支持我們作為上市公司的運營。

迄今為止，我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入。如果我們成功完成臨牀開發並獲得apitegromab、SRK-181、SRK-439 或任何未來候選產品的監管批准，我們將來可能會從產品銷售中獲得收入。此外，如果我們獲得apitegromab、SRK-181、SRK-439 或任何未來候選產品的監管批准，我們預計將產生與發展商業化能力以支持產品銷售、營銷和分銷活動相關的鉅額費用。

財務運營概述

運營費用

研究和開發

研發費用主要包括我們的研發活動所產生的成本，包括我們的候選產品發現工作、臨牀前研究、製造和研究計劃下的臨牀試驗，其中包括：

●

員工相關支出，包括我們的研發人員的工資、福利和股權薪酬支出；

●

根據與代表我們開展研發和臨牀前活動的第三方簽訂的協議產生的費用；

●

根據與我們的臨牀試驗相關的協議產生的費用，包括開展臨牀試驗的調查場所和合同研究組織（“CRO”）的費用；

●

製造工藝開發、臨牀用品製造和技術轉讓費用；

●

與研究和開發活動有關的諮詢和專業費用；

●

購買我們內部研發活動中使用的實驗室用品和非資本設備的成本；

●

與遵守臨牀監管要求相關的成本；以及

●

設施成本和其他分配費用，包括設施租金和維護、保險、折舊和其他用品的費用。

研發費用在發生時記作支出。某些活動的費用是根據對完成特定任務進展情況的評估來確認的。將來從第三方收到的研發產品和服務的不可退還的預付款將延期並計為資本。資本化金額在提供相關服務時記作支出。

我們的研發成本中有很大一部分是外部成本，在確定臨牀候選產品後，我們會逐項跟蹤外部成本。但是，我們不會逐項分配內部研發費用，主要包括與員工相關的成本、折舊和其他間接成本，因為這些費用部署在多個項目中。

研發活動是我們商業模式的核心。處於臨牀開發後期階段的候選產品的開發成本通常高於臨牀開發早期階段的候選產品，這主要是由於後期臨牀試驗的規模和持續時間的延長，以及相關的臨牀試驗材料要求。我們預計，隨着開發計劃的進展，在可預見的將來，我們的候選產品的研發成本將繼續很高。但是，我們認為目前不可能通過商業化準確預測特定計劃的總支出。與我們的任何候選產品的成功商業化相關的因素有很多，包括未來的試驗設計和各種監管要求，根據我們的開發階段，目前無法準確地確定其中許多因素。此外，我們無法控制的未來商業和監管因素將影響我們的臨牀開發計劃和計劃。

apitegromab、SRK-181、SRK-439 和任何未來候選產品的成功開發尚不確定。因此，目前，我們無法合理估計或知道完成apitegromab、SRK-181、SRK-439 和任何未來候選產品剩餘開發所需工作的性質、時間和估計成本。如果獲得批准，我們也無法預測何時（如果有的話）將從銷售我們的候選產品中開始大量的淨現金流入。這是由於與開發候選產品相關的眾多風險和不確定性，包括以下方面的不確定性：

●

我們的臨牀前開發活動、臨牀試驗和其他研發活動的範圍、進展、結果和成本；

●

建立適當的安全檔案；

●

成功註冊和完成臨牀試驗；

●

我們的候選產品在我們的臨牀試驗中是否顯示出安全性和有效性；

●

收到相關監管機構的營銷許可（如果有）；

●

建立商業製造能力或與第三方製造商作出安排；

●

獲得和維護我們的候選產品的專利和商業祕密保護以及監管排他性；

●

重大且不斷變化的政府法規；

●

如果獲得批准，將候選產品商業化，無論是單獨還是與其他人合作；以及

●

在獲得任何監管批准後，產品的安全狀況繼續保持可接受的狀態。

與apitegromab、SRK-181、SRK-439 或我們未來任何候選產品的開發相關的任何變量結果的變化都可能顯著改變與該候選產品的開發相關的成本和時機。

一般和行政

一般和管理費用主要包括與員工相關的費用，包括行政、財務、業務發展、投資者關係、法律、信息技術和人力資源職能人員的工資、福利和股權薪酬支出。其他重要的一般和管理費用包括研發費用中未包含的設施成本、與專利和公司事務相關的法律費用以及會計、諮詢服務和公司開支的費用。

其他收入（支出），淨額

其他收入（支出），淨額主要包括我們的現金、現金等價物和有價證券的利息收入，部分被債務融資產生的利息支出（包括債務折扣的攤銷和債務發行成本）所抵消。

運營結果

截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的比較

下表彙總了我們截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的經營業績（以千計，百分比除外）：


	截至3月31日的三個月				改變
	2024		2023		$		%
運營費用：
研究和開發	$	43,094	$	29,735	$	13,359	44.9	%
一般和行政		15,325		10,774		4,551	42.2	%
運營費用總額		58,419		40,509		17,910	44.2	%
運營損失		(58,419)		(40,509)		(17,910)	44.2	%
其他收入（支出），淨額		1,566		1,130		436	38.6	%
淨虧損	$	(56,853)	$	(39,379)	$	(17,474)	44.4	%

運營費用

研究和開發

截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，研發支出分別為4,310萬美元和2970萬美元，增長了1,340萬美元，增長了44.9％。下表彙總了我們截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的研發費用（以千計，百分比除外）：


	截至3月31日的三個月				改變
	2024		2023		$		%
按計劃劃分的外部費用
Apitegromab	$	18,248	$	9,873	$	8,375	84.8	%
SRK-181		2,747		4,985		(2,238)	(44.9)	%
其他早期計劃和未分配的費用		2,726		797		1,929	242.0	%
外部費用總額		23,721		15,655		8,066	51.5	%
內部成本：
員工薪酬和福利		14,928		10,125		4,803	47.4	%
設施及其他		4,445		3,955		490	12.4	%
內部成本總額		19,373		14,080		5,293	37.6	%
研發費用總額	$	43,094	$	29,735	$	13,359	44.9	%

研發費用的增加主要歸因於以下方面：

●

我們的外部研發成本增加了810萬美元，主要包括：

o

與apitegromab相關的成本增加了840萬美元，這主要是由於臨牀試驗成本，尤其是我們的3期SAPPHIRE臨牀試驗和ONYX的開展，我們針對TOPAZ和SAPPHIRE研究患者的長期延期研究，未來臨牀供應需求推動的臨牀藥物供應生產增加，以及購買了用於阿匹特格羅單抗治療心臟代謝疾病的2期概念驗證試驗的 GLP-1 藥物；

o

由於在 2023 年購買了用於 1 期 DRAGON 臨牀試驗的 pembrolizumab，與 SRK-181 相關的成本減少了 220 萬美元；以及

o

其他早期開發候選藥物增加了190萬美元，包括 SRK-439 的臨牀前成本和製造開發以及未分配的成本。

●

內部研發成本增加了530萬美元，這主要是由員工薪酬和福利的增加所推動的，包括與員工人數增加相關的工資、獎金、工資税和非現金股權薪酬支出，以及臨時支持費用的增加。

隨着我們繼續推進我們的候選產品，包括通過在SMA和ONYX進行的3期SAPPHIRE臨牀試驗、針對TOPAZ和SAPPHIRE研究患者的長期延期研究，以及與支持我們的心臟代謝計劃相關的費用，包括我們計劃中的阿匹特格羅單抗和我們的心臟代謝計劃的2期研究和我們的心臟代謝計劃的相關費用，預計研發總支出將繼續保持可觀的研發支出臨牀前項目，SRK-439。此外，我們將繼續投資我們的管道。隨着我們於 2023 年 12 月完成 1 期 DRAGON 臨牀試驗的註冊，我們預計 SRK-181 計劃的成本將降低。

一般和行政

截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，一般和管理費用分別為1,530萬美元和1,080萬美元，增長460萬美元，增長42.2％。增長主要與員工相關成本有關，包括工資、福利和與員工人數增加相關的非現金股權薪酬支出，以及諮詢和專業服務的增加。我們預計，隨着我們繼續投資商業準備活動，一般和管理費用將增加。

其他收入（支出），淨額

淨其他收入（支出）的變化主要歸因於利率提高所得利息收入的增加，但部分被與貸款和擔保協議相關的利息支出的增加所抵消，也是由於利率上升所致。

流動性和資本資源

流動性來源

自成立以來，我們沒有產生任何產品收入，並因運營而蒙受了鉅額的運營損失和負現金流。迄今為止，我們的運營資金主要來自首次公開募股（“IPO”）之前出售可轉換優先股和私募單位的收益，以及通過2018年首次公開募股、以豁免私募方式向吉利德出售普通股、通過多次二次公開募股和通過市場（“ATM”）銷售的收益，以及我們的研究合作和2020年10月簽訂的貸款和擔保協議的付款於 2022 年 11 月和 2023 年 4 月修訂（參見注釋 10）。

下表提供了有關我們截至2024年3月31日和2023年12月31日的總現金、現金等價物和有價證券的信息（以千計）：


	3月31日		十二月三十一日
	2024		2023
現金和現金等價物	$	91,979	$	101,855
有價證券		146,453		178,083
現金、現金等價物和有價證券總額	$	238,432	$	279,938

在截至2024年3月31日的三個月中，我們的現金、現金等價物和有價證券餘額減少了4,150萬美元。這一變化主要是由於用於經營業務的現金，包括與研發以及一般和管理費用等相關的付款，因為我們繼續投資於候選產品，支持我們的內部研發工作，還支付了債務利息，但部分被行使認股權證和股票期權的收益所抵消。

我們目前的自動櫃員機計劃建立於2022年11月，允許出售總髮行價不超過1億美元的普通股。截至2024年3月31日，該公司已根據自動櫃員機計劃出售了619,290股股票，淨收益為520萬美元。在截至2024年3月31日的三個月中，沒有根據自動櫃員機計劃進行任何銷售。2021年10月，我們在之前的自動櫃員機計劃（2021年3月至2022年6月之間實施）中通過出售出售了50萬股普通股，扣除佣金和費用後獲得了1310萬美元的淨收益。

2023年10月11日，我們與摩根大通證券有限責任公司和派珀·桑德勒公司簽訂了承保協議，派珀·桑德勒公司是其中提到的幾家承銷商的代表，涉及以每股6.85美元的價格發行和出售總共12,408,760股普通股。根據承銷協議，我們還授予承銷商30天的期權，可以額外購買最多1,861,314股股票，金額相當於公開發行普通股（“期權股”）中發行的證券（“期權股”）的15％。承銷商於2023年10月12日全部行使了購買期權股的期權。扣除承保折扣和預計發行費用後，包括期權股在內的交易總收益約為9,240萬美元。此次發行於 2023 年 10 月 16 日結束。

2022年6月，我們簽訂了一項證券購買協議，涉及發行和出售總計16,326,530股普通股、購買25,510,205股普通股的預先注資認股權證以及購買10,459,181股普通股的相關普通認股權證。該交易的總收益為2.05億美元。發行結束後，扣除配售代理費用和支出以及發行費用後，我們獲得了1.953億美元的淨收益。

2020年10月，我們簽訂了一項承保協議，內容涉及以每股39.00美元的價格發行和出售總計3,717,948股普通股以及購買2,179,487股普通股的預先融資認股權證。此次發行於2020年11月結束，扣除承保折扣和佣金以及發行費用後，我們獲得了2.159億美元的淨收益。

2020年10月，我們與牛津和SVB簽訂了貸款和擔保協議，該協議於2022年11月進行了修訂，協議金額為1億美元，其中2,500萬美元於2020年10月收到，第二批的2,500萬美元於2021年12月收到（註釋10）。

2019年6月和7月，我們通過承銷公開發行出售了3450,000股普通股。此次發行的結果是，扣除承保折扣和佣金以及其他發行費用後，我們獲得的淨收益總額為4,830萬美元。

2018年12月，我們簽訂了吉利德合作協議，根據該協議，我們根據預先確定的研究計劃開展了與疾病、失調或病症的診斷、治療、治癒、緩解或預防有關的研究和臨牀前開發活動，但腫瘤學領域除外。根據吉利德合作協議，吉利德支付了8000萬美元的不可退還款項，包括預付款和股權投資。2019年12月，我們在臨牀前體內概念驗證研究中成功證明療效，實現了2,500萬美元的臨牀前里程碑，隨後於2020年1月收到了相關款項。在2019年1月至2021年12月期間，由於提供了研發服務，收入得到確認。在吉利德的期權行使期結束後，到2022年1月31日，與吉利德合作協議相關的所有收入均已全部確認。

在截至2024年3月31日的三個月中，行使了公司預先注資的認股權證中有2526,833份。截至2024年3月31日，該公司有17,008,164份未償還的預融資認股權證。

在截至2024年3月31日的三個月中，行使了公司830,660份普通認股權證。截至2024年3月31日，該公司有9,157,496份普通認股權證未償還。

現金流

下表提供了有關我們截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月現金流的信息（以千計）：


	截至3月31日的三個月
	2024		2023
用於經營活動的淨現金	$	(49,785)	$	(43,054)
投資活動提供的淨現金		33,384		89,983
融資活動提供的淨現金		6,525		1,076
現金、現金等價物和限制性現金淨額（減少）/增加	$	(9,876)	$	48,005

用於經營活動的淨現金

截至2024年3月31日的三個月，用於經營活動的淨現金為4,980萬美元，其中包括5,690萬美元的淨虧損，140萬美元的資產負債變動，850萬美元的非現金調整部分抵消。非現金調整主要來自股票薪酬。

截至2023年3月31日的三個月，用於經營活動的淨現金為4,310萬美元，其中包括我們的3,940萬美元淨虧損，1,110萬美元的資產和負債變動，部分被740萬美元的非現金調整所抵消。我們資產和負債的變化包括960萬美元的應計費用變動，主要與外部研發和薪資相關費用有關。非現金調整主要來自股票薪酬。

投資活動提供的淨現金

截至2024年3月31日的三個月，投資活動提供的淨現金為3,340萬美元，而截至2023年3月31日的三個月，投資活動提供的淨現金為9,000萬美元。這兩個時期投資活動提供的淨現金主要與涉及我們有價證券的交易有關。

融資活動提供的淨現金

截至2024年3月31日的三個月，融資活動提供的淨現金為650萬美元，而截至2023年3月31日的三個月為110萬美元。截至2024年3月31日的三個月，融資活動提供的淨現金主要來自行使認股權證的收益。截至2023年3月31日的三個月，融資活動提供的淨現金主要來自通過我們的自動櫃員機出售普通股的收益。

資金需求

我們預計，隨着我們繼續在SMA中研究和開發apitegromab，我們的支出將非常可觀。此外，如果我們為apitegromab或我們未來的任何候選產品尋求上市批准，我們預計將產生與產品銷售、營銷、製造和分銷相關的鉅額商業化費用。隨着我們繼續治療仍在進行1期DRAGON臨牀試驗的患者，我們預計將繼續產生與 SRK-181 相關的費用。我們預計將產生費用來支持我們的心臟代謝計劃，包括我們計劃中的apitegromab 2期試驗和我們的臨牀前項目 SRK-439。此外，我們將支持我們的產品線和任何其他臨牀前項目的開發。此外，我們預計將繼續產生與上市公司運營相關的成本。

我們預計，我們現有的現金、現金等價物、有價證券將使我們能夠為2025年下半年的運營費用和資本支出需求提供資金。但是，我們將需要額外的資金來完成我們當前每個項目的臨牀開發和商業化。我們根據這個估算得出

基於可能被證明是錯誤的假設，而且我們可能會比目前預期的更快地使用可用資本資源。我們未來的資本要求將取決於許多因素，包括：

●

開發我們的候選產品和未來候選產品的成本和時機，包括我們在SMA和ONYX進行的3期SAPPHIRE臨牀試驗中與apitegromab相關的成本、針對TOPAZ和SAPPHIRE研究患者的SMA長期延期研究、我們在心臟代謝項目中對apitegromab的2期概念驗證試驗、我們針對 SRK-181 的1期DRAGON臨牀試驗，以及未來進行臨牀前研究的成本和時機；以及 SRK-439 或任何其他候選產品的臨牀試驗；

●

apitegromab、SRK-181、SRK-439 和任何其他未來候選產品未來生產的成本；

●

我們可能開發的其他潛在候選產品的發現、臨牀前開發、實驗室測試和臨牀試驗的範圍、進展、結果和成本（如果有）；

●

識別和開發、許可或收購其他候選產品和技術的成本；

●

對我們的候選產品進行監管審查的成本、時間和結果；

●

我們以優惠條件建立和維持合作的能力（如果有的話）；

●

根據我們當時可能達成的任何合作協議、許可協議或其他協議實現的里程碑或發生的其他發展觸發付款；

●

為成功完成臨牀試驗的候選產品尋求上市批准的費用（如果有）；

●

我們獲得市場批准的任何候選產品的未來商業化活動的成本和時機，包括產品的銷售、營銷、製造和分銷；

●

如果我們的任何候選產品獲得上市批准，則從我們的候選產品的商業銷售中獲得的收入金額（如果有）；

●

準備、提交和起訴專利申請、獲得、維護和執行我們的知識產權以及為知識產權相關索賠進行辯護的費用；

●

隨着我們擴大業務運營和研發活動，我們的員工人數增長和相關成本；

●

支持我們的基礎設施和設施的成本，包括支持我們研發的設備和物理基礎設施；

●

作為上市公司運營的成本；以及

●

不利的全球經濟狀況對我們業務的影響，這可能會加劇上述因素的嚴重性。

確定潛在的候選產品並進行臨牀前研究和臨牀試驗是一個耗時、昂貴且不確定的過程，需要數年才能完成，而且我們可能永遠無法生成獲得上市批准和實現產品銷售所需的必要數據或結果。此外，我們的候選產品如果獲得批准，可能無法取得商業成功。因此，我們將需要繼續依靠額外的融資來實現我們的業務目標。在可接受的條件下，我們可能無法獲得足夠的額外融資，或者根本無法獲得充足的額外融資。

在我們能夠創造可觀的產品收入之前，如果有的話，我們希望通過股票發行、債務融資、合作、戰略聯盟和許可安排相結合的方式為我們的現金需求提供資金。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資金，則普通股股東的所有權權益可能會被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他可能對普通股股東的權利產生不利影響的優惠。額外的債務融資（如果有的話）可能涉及包括限制性契約的協議，這些協議限制了我們採取具體行動的能力，例如承擔額外債務、進行資本支出或申報分紅，這可能會對我們開展業務的能力產生不利影響。

如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或許可安排籌集資金，我們可能必須放棄對我們的技術、未來收入來源、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者

以可能對我們不利的條款授予許可證。市場波動或其他因素也可能對我們在需要時獲得資本的能力產生不利影響。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集額外資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化工作，或者授予開發和銷售我們本來更願意自己開發和銷售的候選產品的權利。

關鍵會計估計

該管理層的討論和分析基於我們的合併財務報表，這些報表是根據美國公認會計原則編制的。這些合併財務報表的編制要求我們做出判斷和估計，這些判斷和估計會影響合併財務報表中報告的資產、負債、收入和支出金額以及或有資產和負債的披露。我們的估算基於歷史經驗、已知趨勢和事件以及我們認為在當前情況下合理的各種其他因素，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值做出判斷的基礎，而這些判斷從其他來源看不出來。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值有所不同。我們會根據情況、事實和經驗的變化不斷評估我們的判斷和估計。估計數的重大修訂（如果有）的影響，預計將從估計數變動之日起反映在合併財務報表中。在不同的假設或條件下，我們的實際結果可能與這些估計值有所不同。

與第二部分第7項所述的相比，我們的關鍵會計估計數沒有重大變化。“管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 包含在截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告中。

資產負債表外安排

根據適用的美國證券交易委員會規則，在本報告所述期間，我們沒有，目前也沒有任何資產負債表外安排。

最近的會計公告

我們已經審查了最近發佈的所有準則，並確定，除了在本季度報告中其他地方的合併財務報表附註2中披露的內容外，它們不會對我們的財務報表產生重大影響，也不會以其他方式適用於我們的業務。

第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露

根據經修訂的1934年《證券交易法》（“交易法”）第12b-2條的定義，我們是一家規模較小的申報公司，無需提供本項目所要求的信息。

第 4 項。控制和程序

管理層對我們的披露控制和程序的評估

我們維護《交易法》第13a-15 (e) 條和第15d-15 (e) 條所定義的 “披露控制和程序”，旨在確保我們根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息 (1) 在證券交易委員會規則和表格規定的時間內記錄、處理、彙總和報告，(2) 積累並傳達給我們的管理層，包括我們的主要高管官員和首席財務和會計官員（視情況而定）及時做出有關所需披露的決定。我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼精良，都只能為實現其目標提供合理的保證，我們的管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時必須運用自己的判斷力。我們的披露控制和程序旨在為實現其控制目標提供合理的保證。

我們的管理層在首席執行官（首席執行官）和首席財務官（首席財務和會計官）的參與下，對我們的披露控制的有效性進行了評估

程序截至2024年3月31日，即本10-Q表季度報告所涵蓋期限的結束。根據此類評估，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，截至當日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上有效。我們將繼續審查和記錄我們的披露控制和程序，包括我們的內部控制和財務報告程序，並可能不時進行更改，以提高其有效性，並確保我們的系統與業務一起發展。

財務報告內部控制的變化

在截至2024年3月31日的三個月中，我們對財務報告的內部控制（定義見《交易法》第13a-15（f）條和第15d-15（f）條）沒有發生任何對我們的財務報告內部控制產生重大影響或合理可能產生重大影響的變化。

第二部分。其他信息

第 1 項。法律訴訟

我們不時受到各種法律訴訟和索賠，這些訴訟和索賠是在我們的正常業務活動過程中產生的。儘管無法確定訴訟和索賠的結果，但截至本季度報告發布之日，我們認為我們不是任何索賠或訴訟的當事方，如果這些索賠或訴訟的結果對我們不利，則可以合理地預計其結果會對我們的業務產生重大不利影響。無論結果如何，由於辯護和和解成本、管理資源的轉移和其他因素，訴訟都可能對我們產生不利影響。

第 1A 項。風險因素

在評估Scholar Rock Holding Corporation及其子公司（統稱 “公司”）時，應仔細考慮以下風險因素，以及本10-Q表季度報告（“季度報告”）中列出的所有其他信息，包括我們的合併財務報表和相關附註，“管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 以及我們向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的其他文件，“我們”，或 “我們的”）和我們的業務，之前投資我們的普通股。投資我們的普通股涉及高度的風險。如果以下任何風險和不確定性實際發生，我們的業務、前景、財務狀況和經營業績可能會受到重大不利影響。如果發生其中一種或多種風險或不確定性，我們普通股的市場價格可能會下跌，這可能會導致您損失為購買我們的普通股而支付的全部或部分款項。下述風險因素披露了重大風險和其他風險，並非詳盡無遺，也不是公司面臨的唯一風險。新的風險因素可能會不時出現，因此無法預測任何因素或因素組合可能對我們的業務、前景、財務狀況和經營業績產生的影響。以下某些陳述是前瞻性陳述。請參閲本季度報告中的 “關於前瞻性陳述的特別説明”。

與我們的業務相關的重大風險摘要

我們的業務面臨許多風險和不確定性，您在做出投資決策之前應注意這些風險和不確定性，包括 “風險因素” 部分中重點介紹的風險和不確定性。這些風險包括但不限於以下幾點：

與產品開發、監管批准和商業化相關的風險

●

產品開發涉及漫長而昂貴的過程，結果不確定。在完成apitegromab、SRK-181、SRK-439 或任何未來候選產品的開發和商業化時，我們可能會產生額外費用或出現延遲，或者最終無法完成。導致或導致臨牀試驗延遲啟動或完成的許多因素最終也可能導致監管部門拒絕批准或限制市場對我們的候選產品的接受。

●

臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能無法預測未來的結果。候選產品在早期臨牀試驗中的成功可能無法在後期臨牀試驗中複製。

●

隨着更多患者數據的出現，我們不時宣佈或發佈的臨牀試驗的中期、初步和初步結果可能會發生變化（例如，從積極的安全性或療效結果變為不良或負面的安全性或有效性結果），這些結果可能導致最終數據發生實質性變化。

●

我們依靠第三方來進行臨牀試驗，並開展臨牀前研究的某些方面。如果這些第三方未能成功履行合同職責，未能在預期的最後期限之前完成或遵守法律和監管要求，我們可能會延遲或無法獲得監管部門對apitegromab、SRK-181、SRK-439 或任何未來候選產品的批准或商業化，我們的業務可能會受到重大損害。

●

我們從未將產品商業化，需要建立和擴大我們的業務，以實現apitegromab的潛在商業化，包括建立我們的合規、醫療事務和商業組織，如果我們無法成功做到這一點，這可能會對我們的業務產生負面影響，包括apitegromab成功商業化的可能性。

●

我們在美國、歐盟和其他司法管轄區的候選產品的監管批准程序將漫長、耗時且本質上不可預測，我們可能無法獲得或延遲獲得apitegromab、SRK-181、SRK-439 和未來候選產品的監管批准。

●

我們已獲得美國食品藥品管理局頒發的用於治療SMA的apitegromab的孤兒藥認證，歐盟委員會授予apitegromab用於治療SMA的孤兒藥產品稱號。我們可以尋找

Apitegromab 獲得其他司法管轄區監管機構頒發的孤兒藥認證，對於我們的其他候選產品，FDA、EC 或其他司法管轄區的監管機構認定 “孤兒藥”。在任何情況下，我們都可能無法獲得所要求的稱號，或者我們可能無法實現與孤兒藥認證相關的好處，包括市場排他性的潛力。

●

臨牀前開發尚不確定。我們的臨牀前項目，例如 SRK-439，可能會出現延遲或永遠無法推進臨牀試驗，這將對我們開發產品線、獲得監管部門批准或及時或根本將這些計劃商業化的能力產生不利影響，這將對我們的業務產生不利影響。

與我們的業務和運營相關的風險

●

由於我們依賴的第三方製造和供應合作伙伴數量有限，因此我們對研發、臨牀前和臨牀開發材料以及如果獲得批准的商業材料的供應可能會受到限制或中斷，或者數量或質量可能不令人滿意。

●

我們對第三方（例如製造商）的依賴可能會使我們面臨與擴大生產規模相關的風險，並可能導致我們承擔大量義務，包括財務義務。

●

為了開發我們的候選藥物，我們將需要在某些領域繼續發展我們的組織，包括我們的人員、系統和與第三方的關係，而我們在管理這種增長方面可能會遇到困難。

●

我們的高管和高技能的技術和管理人員對我們的業務至關重要。如果我們在管理層進行過渡，失去關鍵人員，或者我們未能招募更多的高技能人才，我們進一步開發apitegromab、SRK-181、SRK-439 以及識別和開發新的或下一代候選產品的能力可能會受到損害。

●

不遵守醫療保健隱私和數據保護法律法規可能會導致政府執法行動（可能包括民事或刑事處罰）、私人訴訟和/或負面宣傳，並可能對我們的經營業績和業務產生負面影響。

與知識產權相關的風險

●

我們的成功在一定程度上取決於我們保護知識產權的能力。保護我們的專有權利和技術既困難又昂貴，而且我們可能無法確保對他們的保護。

●

我們的商業成功在一定程度上取決於我們開發、製造、營銷和銷售我們的候選產品的能力，以及在不侵犯第三方專有權利的情況下使用我們的專有技術的能力。第三方的知識產權侵權索賠可能會阻止或延遲我們的產品發現、開發和商業化工作。

與我們的財務狀況和資本要求相關的風險

●

自成立以來，我們每年都出現淨虧損，預計未來我們將繼續出現淨虧損。

●

我們將需要額外的資金來為我們的運營提供資金，如果我們未能獲得必要的資金，我們將無法完成apitegromab、SRK-181、SRK-439 和任何未來候選產品的開發和商業化。

與我們的普通股相關的風險

●

我們的股票價格波動不定，您可能會損失全部或部分投資。

與產品開發、監管批准和商業化相關的風險

在獲得任何候選產品的商業銷售的監管批准之前，我們必須通過廣泛的臨牀前研究和臨牀試驗證明我們的候選產品對人體安全有效。臨牀開發成本高昂，可能需要很多年才能完成，而且其結果本質上是不確定的，臨牀試驗在任何開發階段都可能失敗。我們在啟動、進展或完成臨牀試驗方面可能會出現延遲。我們可能無法確定相關監管機構認為具有臨牀意義的臨牀終點。臨牀試驗可能無法達到其主要或次要終點，引發安全問題或得出的結果好壞參半。早期臨牀試驗和後期臨牀試驗之間的試驗設計差異使得很難將早期臨牀試驗的結果推斷到後來的臨牀試驗。臨牀數據可能不足以在我們預期的時間表上申請和獲得監管部門的批准，甚至根本無法獲得監管部門的批准。監管機構的其他決定或行動可能會影響我們的計劃、進展或結果。

在任何正在進行的臨牀試驗或我們未來進行的任何臨牀試驗期間，或由於這些事件的結果，我們可能會遇到許多不可預見的事件，這些事件可能會延遲或阻礙我們獲得上市批准或商業化apitegromab、SRK-181、SRK-439 或任何未來候選產品的能力，包括：

●

延遲或無法與美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構就可接受的臨牀試驗設計、實施或統計分析計劃達成協議；

●

監管機構、機構審查委員會（“IRB”）或倫理委員會不得授權我們或我們的研究人員在潛在的試驗場所開始臨牀試驗或進行臨牀試驗；

●

我們可能會延遲或未能就可接受的條款與潛在的試驗地點和潛在的CRO達成協議，協議的條款可能需要進行廣泛的談判，並且在不同的CRO和試驗地點之間可能會有很大差異；

●

我們的合作者未能向我們提供充足和及時的符合聯合試驗適用質量和監管要求的產品；

●

合作者可能為臨牀試驗計劃提供的資金不足，推遲或停止臨牀試驗，放棄候選產品或臨牀試驗計劃，重複或進行新的臨牀試驗，或要求對候選藥物進行新配方進行臨牀測試；

●

任何候選產品的臨牀試驗可能無法顯示出安全性和有效性，或得出陰性或不確定的結果，我們可能會決定，監管機構可能要求我們進行額外的臨牀前研究或臨牀試驗，或者我們可能會決定放棄產品開發計劃；

●

任何候選產品的臨牀試驗所需的受試者數量可能比我們預期的要多，這些臨牀試驗的入組可能比我們預期的要慢或更具挑戰性，或者受試者可能退出這些臨牀試驗或未能以比我們預期的更高速度返回治療後隨訪；

●

在確定或招募足夠的研究地點或研究人員進行臨牀試驗方面面臨的挑戰；

●

我們的第三方承包商可能未能遵守監管要求或及時履行對我們的合同義務，或者根本無法履行其對我們的合同義務；

●

臨牀研究地點或臨牀研究人員可能偏離臨牀試驗方案或退出試驗，這可能要求我們增加新的臨牀試驗地點或研究者；

●

我們可以出於各種原因，包括不遵守監管要求或發現參與者面臨不可接受的健康風險，選擇暫停或終止臨牀研究或試驗，監管機構、IRB或倫理委員會可能會要求我們或我們的研究人員暫停或終止臨牀研究或試驗；

●

我們或我們的CRO通過監測和來源文件驗證訪問和驗證在臨牀研究場所採集的臨牀試驗數據的能力受到限制；

●

候選產品的臨牀試驗成本可能高於我們的預期；

●

我們的候選產品或對我們的候選產品進行臨牀試驗所需的其他材料的供應或質量可能不足或不足以啟動或完成給定的臨牀試驗；

●

我們的候選產品可能有不良的副作用或其他意想不到的特徵，導致我們或我們的研究人員、監管機構、IRB或倫理委員會暫停或終止試驗，或者其他療法的臨牀測試報告可能會引起對我們候選產品的安全性或有效性擔憂；

●

我們的候選產品在用於新的疾病適應症或與其他類別的產品一起使用時，可能會產生不良的副作用或其他意想不到的特徵，這可能會引起人們對我們的候選產品作為該新疾病適應症或其他適應症的潛在療法或與其他類別產品一起使用的安全性、有效性或其他擔憂；

●

我們未能根據候選產品的臨牀或臨牀前數據和/或來自與我們的候選產品同類其他分子的數據，為候選產品建立適當的安全概況；

●

在允許我們啟動臨牀試驗之前，FDA、EMA或其他監管機構可能會要求我們提交其他數據，例如長期毒理學研究，或者更改或施加其他要求；

●

在開發需要修改正在進行的臨牀試驗和/或進行其他臨牀前研究或臨牀試驗的候選產品期間，護理標準的演變或適用的政府法規或政策的變化；以及

●

缺乏足夠的資金來完成臨牀試驗。

導致或導致臨牀試驗延遲啟動或完成的許多因素最終也可能導致監管部門拒絕批准或限制市場對我們的候選產品的接受。例如，我們預計未來的一些試驗將部分採用開放標籤的試驗設計，而我們正在進行的癌症免疫療法中 SRK-181 的 1 期 DRAGON 臨牀試驗以及我們正在進行的針對 TOPAZ 和 SAPPHIRE 試驗患者的阿匹特格羅單抗長期延期研究均採用開放標籤的試驗設計。開放標籤試驗是患者和研究人員都知道患者收到的是測試物品還是現有的批准藥物或安慰劑。開放標籤試驗受到各種限制，這些侷限性可能會誇大任何治療效果，因為參與開放標籤研究的患者知道他們正在接受治療。開放標籤試驗可能會受到患者偏見的影響，例如，如果患者僅僅因為意識到接受實驗性治療而認為自己的症狀有所改善。開放標籤試驗也可能會受到研究者的偏見，即那些評估和審查臨牀試驗生理結果的人知道哪些患者接受了治療，並且鑑於這些知識，可能會對受治療組的信息做出更有利的解釋。開放標籤設計導致的臨牀試驗中潛在的偏見來源可能無法得到充分緩解，並可能導致我們使用此類設計的任何試驗失敗，可能需要進行更多試驗以支持未來的營銷應用。此外，其他類型的試驗（包括隨機、雙盲、平行研究），特別是規模較小或僅限於一項研究的試驗，也存在潛在的偏見和侷限性，這些偏見和侷限性可能會誇大任何治療效果或錯誤地識別出積極的療效信號，或者相反，在實際上可能具有積極治療效果的情況下無法檢測出療效信號。此外，我們正在SMA中使用apitegromab進行臨牀試驗，但是通過在2期肥胖症臨牀試驗中使用apitegromab，我們可能會意識到與apitegromab相關的安全信息，而我們在SMA的臨牀試驗中使用apitegromab時沒有觀察到這些信息。我們、FDA、歐盟成員國的主管當局和/或道德委員會或其司法管轄區的其他適用監管機構，或

IRB可以出於各種原因隨時暫停候選產品的臨牀試驗，包括認為此類試驗中的受試者或患者面臨不可接受的健康風險或不良副作用。

如果我們在臨牀測試或市場批准方面遇到延遲，我們的產品開發成本將增加。我們不知道我們的任何臨牀試驗是否會按計劃開始、是否需要重組或按計劃完成，或者根本不知道。重大的臨牀試驗延遲還可能縮短我們可能擁有將候選產品商業化的專有權利的任何期限，並可能允許我們的競爭對手在我們之前將產品推向市場，這可能會損害我們成功將候選產品商業化的能力，損害我們的業務和經營業績。我們臨牀開發計劃的任何延誤都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和經營業績。

我們的臨牀開發策略取決於某些第三方批准的藥物療法的持續使用和可用性。

Apitegromab 和 SRK-181 是我們的兩個臨牀階段候選產品。參與我們的3期SAPPHIRE臨牀試驗和ONYX（我們針對TOPAZ和SAPPHIRE研究患者的長期延期研究）的患者正在接受阿匹特格羅單抗與經批准的SMN療法聯合治療。這些患者依賴此類療法的持續使用和可用性。如果獲得批准的SMN療法（例如nusinersen或ridiplam）的機會受到限制或不可用，我們可能被迫暫停或停止我們的SAPPHIRE或ONYX長期延期試驗，或者患者的健康狀況可能會受到影響，這可能會對試驗中apitegromab的療效和安全性結果產生負面影響，或者減少數據量或混淆這些試驗的數據。我們計劃啟動阿匹特格羅單抗與經批准的 GLP-1 RA 聯合治療肥胖症的 2 期概念驗證試驗。這項研究將依賴於這種 GLP-1 RA 的持續供應。獲得批准的 GLP-1 RA 僅限於臨牀試驗，此類用途可能會繼續受到限制。如果 GLP-1 RA 變得更加有限或不可用，我們可能無法入組，或者可能延遲註冊患者，或者可能被迫停止我們的 2 期研究。儘管我們已經獲得了大量經批准的 GLP-1 RA 供應，可用於這項 2 期研究，但我們無法向您保證，我們將能夠為未來對肥胖症候選產品的研究獲得充足的供應。我們正在進行的針對對抗 PD-(L) 1 抗體療法表現出耐藥性的局部晚期或轉移性實體瘤患者的 SRK-181 1 期 DRAGON 臨牀試驗 B 部分的患者正在接受 SRK-181 與經批准的抗 PD-(L) 1 療法，例如派姆布羅利珠單抗。如果獲得批准的抗 PD-(L) 1 療法的機會受到限制或不可用，我們可能被迫暫停或停止我們的 1 期 DRAGON 臨牀試驗，或者患者的健康狀況可能會受到影響，這可能會對試驗中 SRK-181 的療效和安全性結果產生負面影響。臨牀試驗的任何延遲或暫停都將嚴重延遲我們的臨牀開發計劃，損害我們的業務、財務狀況和經營業績。

我們候選產品的臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果或成功可能無法預測未來的結果，也可能無法複製到以後的臨牀前研究或候選產品在相同適應症或其他適應症中的臨牀前研究或臨牀試驗中。

我們的候選產品的臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果或成功可能無法預測未來的結果，也可能無法複製到以後的臨牀前研究或後期臨牀試驗中。臨牀前研究和早期臨牀試驗主要旨在研究 PK 和 PD、瞭解候選產品的副作用以及評估各種劑量和給藥時間表。我們當前或未來的候選產品在患者體內表現出與實驗室研究不同的化學、生物和藥理特性，或者可能以不可預見或有害的方式與人體生物系統相互作用。儘管臨牀前研究和早期臨牀試驗取得了進展，但處於臨牀試驗後期階段的候選產品可能無法顯示出所需的藥理特性或產生積極的安全性和有效性結果。我們在健康的成年志願者中完成了apitegromab的1期臨牀試驗，並完成了用於治療2型和3型SMA患者的2期TOPAZ臨牀試驗的治療期。2023年6月，我們公佈了2期TOPAZ試驗延期的數據，該試驗評估了使用阿匹特格羅單抗治療36個月後的患者預後。這些數據表明，長期持續使用apitegromab治療與接受SMN治療的非活動性2型和3型SMA患者運動功能的實質性和持續改善以及患者報告的預後有關。TOPAZ在2023年Cure SMA研究與臨牀護理會議上公佈了有關安全性、療效和患者報告的結果（例如疲勞、活動能力和日常生活活動）的結果。2022年1月，我們啟動了用於治療2型和3型SMA患者的apitegromab的3期SAPPHIRE臨牀試驗，並於9月啟動了Apitegromab的3期臨牀試驗

2023 年，我們宣佈完成試用註冊。我們預計，藍寶石試驗的最高數據將在2024年第四季度公佈。我們還在 2023 年 10 月宣佈計劃根據 SRK-439 的臨牀前數據擴展到心臟代謝疾病，並打算在 2024 年中期啟動阿匹格羅單抗與 GLP-1 受體激動劑聯合治療肥胖症的 2 期概念驗證試驗，預計在 2025 年中期公佈數據。我們無法向您保證 apitegromab 的 3 期臨牀試驗或任何其他未來臨牀試驗，例如我們計劃中的肥胖症或 SRK-439 的 2 期臨牀試驗，將顯示出積極的結果。此外，在一種疾病適應症與先前研究的不同疾病適應症的患者羣體中，根據一種疾病適應症進行評估的候選產品可能會以不可預見或有害的方式相互作用。例如，我們正在評估SMA中的apitegromab，並計劃啟動一項針對肥胖症的阿匹特格羅單抗的2期臨牀試驗。Apitegromab 在肥胖人羣中的相互作用可能與在 SMA 患者羣體中發生不可預見或不同的相互作用。無法保證我們當前或計劃中的任何臨牀試驗最終都會成功，也無法保證我們任何候選產品的進一步臨牀開發。也無法保證我們未來的任何臨牀試驗都會顯示出與之前的臨牀試驗相似的結果，也無法保證我們任何候選產品的進一步開發或註冊。

隨着更多患者數據的出現，我們不時宣佈或發佈的臨牀試驗的中期、初步或初步結果可能會發生變化（例如，從積極的安全性或療效結果變為不良或負面的安全性或有效性結果），這些結果可能導致最終數據發生實質性變化。

我們可能會不時發佈中期、初步或初步數據，包括中期收入結果或臨牀試驗的初步或初步結果。隨着更多患者數據的出現，我們臨牀試驗的任何中期、初步或初步數據以及其他結果都可能發生重大變化。初步、初步、中期或主要結果也仍有待審計、驗證和驗證程序，這可能會導致最終數據與我們先前發佈的中期、初步或初步數據存在重大差異。因此，中期、初步或初步數據可能無法預測最終結果，在獲得最終數據之前，應謹慎對待。一旦我們收到並全面評估了其他數據，我們也可能會得出不同的結論，或者考慮因素可能會對此類結果進行限定。例如，我們的癌症免疫療法1期DRAGON試驗的A部分和B部分的臨牀數據，包括初步的安全性和有效性結果，已在2023年3月的歐洲腫瘤內科學會靶向抗癌療法大會上公佈。安全性、有效性和生物標誌物數據已於2023年11月在SITC第38屆年會上公佈，在試驗進行期間，我們將繼續提供我們的1期DRAGON試驗的數據。腫瘤反應數據基於現場調查人員的評估。腫瘤反應的中心讀取也在進行中，一旦在隊列內部和/或跨隊列完成後，將對中心讀數進行全面審查。初步、初始或中期數據與最終數據之間的差異可能會對我們的業務產生不利影響。

藥物和生物製劑在臨牀試驗中的失敗率很高。儘管在早期的研究中取得了令人鼓舞的結果，但製藥和生物技術行業的許多公司在後期臨牀開發中還是遭受了重大挫折，我們無法確定我們不會面臨類似的挫折。許多藥物未能在更大規模或更復雜的後期試驗中複製療效和安全性結果。此外，臨牀前和臨牀數據通常容易受到不同的解釋和分析的影響，許多公司認為其候選產品在臨牀前研究和臨牀試驗中表現令人滿意，但未能獲得監管部門的批准。如果我們在正在進行和計劃中的apitegromab、SRK-181、SRK-439 的臨牀前研究和臨牀試驗中未能取得積極結果，或者監管機構對結果的解釋和分析為非正面結果，則我們的候選產品的開發時間表、監管批准和商業化前景以及相應的業務和財務前景可能會受到重大不利影響。

如果我們在註冊患者參與臨牀試驗時遇到困難，我們的臨牀開發活動可能會延遲或受到其他不利影響。

由於各種原因，我們在臨牀試驗中招收患者時可能會遇到困難。根據試驗方案及時完成臨牀試驗，除其他外，取決於我們是否有能力招收足夠數量的患者，這些患者在試驗結束之前一直待在試驗中。患者入組取決於許多因素，包括：

●

協議中規定的患者資格和排除標準；

●

分析試驗主要終點所需的患者羣體的規模；

●

患者參與我們試驗的意願或可用性；

●

參與試驗地點的數量和地點；

●

患者與試驗地點的距離以及對旅行或進入試驗地點的任何限制；

●

試驗的設計；

●

我們招募具有適當能力和經驗的臨牀試驗研究者的能力；

●

臨牀醫生和患者對正在研究的候選產品相對於其他療法的潛在優勢和風險的看法；

●

我們獲得和維持患者同意的能力；以及

●

參加臨牀試驗的患者在完成參與研究之前退出試驗的風險。

例如，我們最初正在開發用於治療SMA的apitegromab，這是一種罕見的疾病，估計影響了美國和歐洲的20,000名患者。結果，我們在註冊患者參加我們的apitegromab臨牀試驗時可能會遇到困難，部分原因是該患者羣體規模較小。此外，我們的臨牀試驗將與其他臨牀試驗競爭，尋找與候選產品處於相同治療領域的候選產品，而這種競爭將減少我們可用的患者數量和類型，因為一些可能選擇參加我們試驗的患者可能會選擇報名參加我們的競爭對手正在進行的試驗。由於合格的臨牀研究人員數量有限，我們預計將在一些競爭對手使用的相同臨牀試驗場所進行一些臨牀試驗，這將減少在該臨牀試驗場所可供我們進行臨牀試驗的患者數量。此外，患者可以選擇不參與臨牀試驗，轉而使用美國食品藥品管理局批准的療法或歐盟或其他外國司法管轄區批准的療法進行治療。

延遲患者入組可能會導致成本增加或影響我們未來臨牀試驗的時間或結果，這可能會阻礙這些試驗的完成，並對我們推進候選產品開發的能力產生不利影響。

我們依靠第三方來進行臨牀試驗和臨牀前研究的某些方面。如果這些第三方未能成功履行其合同職責，未能在預期的最後期限之前完成或遵守法律和監管要求，我們可能會延遲或無法獲得監管部門對apitegromab、SRK-181、SRK-439 或任何未來候選產品的批准或商業化，我們的業務可能會受到重大損害。

根據與大學、醫療機構、CRO、戰略合作伙伴和其他方面的協議，我們依賴第三方進行臨牀前研究的某些方面並進行臨牀試驗。我們經常必須與此類第三方談判預算和合同，如果我們不成功或談判時間超過預期，這可能會導致我們的開發時間表延遲和成本增加。

在臨牀試驗過程中，我們特別依賴第三方，因此，對臨牀研究者的控制有限，對他們的日常活動（包括個人僱用政策或批准的臨牀方案的遵守情況）的知名度也很有限。但是，我們有責任確保我們的每項試驗都按照適用的協議、法律和監管要求以及科學標準進行，我們對第三方的依賴不會減輕我們的監管責任。我們和這些第三方必須遵守良好臨牀規範（“GCP”）要求，這些要求是由美國食品和藥物管理局和類似的外國監管機構在開展、記錄和報告臨牀試驗結果時執行的法規和指南，以確保數據和報告的結果可信和準確，並保護試驗參與者的權利、完整性和機密性。監管機構通過定期檢查試驗發起人、臨牀研究人員和試驗場所來執行這些GCP要求。如果我們或其中任何第三方未能遵守適用的 GCP 要求，則我們的臨牀試驗中生成的臨牀數據可能被視為不可靠

而美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構可能會要求我們在批准我們的上市申請之前暫停或終止這些試驗，或者進行額外的臨牀前研究或臨牀試驗。我們無法確定這些監管機構在檢查後是否會確定我們的任何臨牀試驗是否符合GCP要求。我們還必須註冊正在進行的臨牀試驗，並在規定的時間範圍內將已完成的臨牀試驗結果發佈到政府贊助的數據庫ClinicalTrials.gov上。不這樣做可能會導致民事罰款、負面宣傳以及民事和刑事制裁。美國食品藥品管理局和國立衞生研究院已表示政府願意開始對不合規的臨牀試驗發起人執行這些註冊和報告要求。

我們未能或這些第三方未能遵守這些法規將延遲監管機構的批准程序。此外，如果這些第三方違反聯邦或州欺詐和濫用或虛假索賠法律法規或醫療保健隱私和安全法，我們的業務可能會受到牽連。

進行我們臨牀前研究或臨牀試驗的任何第三方都不是我們的員工，除了根據我們與此類第三方的協議可能提供的補救措施外，我們無法控制他們是否為我們的臨牀前研究和臨牀試驗投入了足夠的時間和資源。進行我們臨牀試驗的第三方CRO和臨牀試驗機構面臨人員短缺，CRO或臨牀試驗機構無法維持適當的稱職人員水平來支持我們的臨牀試驗需求，這可能會對我們的臨牀試驗的執行產生負面影響。這些第三方還可能與其他商業實體有關係，包括我們的競爭對手，他們還可能為他們進行臨牀試驗或其他產品開發活動，這可能會影響他們代表我們的業績。如果這些第三方未能成功履行其合同職責或義務或在需要更換時未能在預期的最後期限之前完成工作，或者他們獲得的臨牀前或臨牀數據的質量或準確性由於未能遵守我們的協議或監管要求或其他原因而受到損害，則我們的開發時間表，包括臨牀開發時間表，可能會延長、延遲或終止，我們可能無法完成開發、獲得監管部門的批准或成功商業化我們的產品候選人。結果，我們的財務業績和候選產品的商業前景將受到損害，我們的成本可能會增加，我們的創收能力可能會延遲。

如果我們與這些第三方 CRO 或其他方的任何關係終止，我們可能無法與其他 CRO 或其他第三方達成協議，也無法按照商業上合理的條款這樣做。切換或添加額外的 CRO 需要額外的成本，並且需要管理時間和精力。此外，新的 CRO 開始工作時會有一個自然的過渡期。結果，可能會出現延遲，這可能會對我們滿足預期開發時間表的能力產生重大影響。儘管我們謹慎管理與CRO的關係，但無法保證將來不會遇到類似的挑戰或延誤，也無法保證這些延誤或挑戰不會對我們的業務、財務狀況和前景產生重大不利影響。

儘管我們正在準備商業化能力，以備apitegromab可能獲得批准和商業上市，但我們之前沒有銷售或分銷經驗，營銷和市場準入能力有限。隨着時間的推移，我們預計將投入大量財務和管理資源，為apitegromab（如果獲得批准）的營銷、銷售和分銷以及其他支持商業運營的能力和基礎設施建立合規、醫療事務和商業組織。如果我們無法及時建立這些商業能力和基礎設施，或者如果獲得批准，我們無法與第三方簽訂營銷、銷售和/或分銷apitegromab的協議，則我們可能無法成功完成商業發佈。在我們與第三方簽訂協議的範圍內，我們獲得的收入可能取決於這些第三方的努力，而我們對這些第三方的控制可能有限或根本無法控制，而且我們的產品銷售收入可能低於我們自己將產品商業化的收入。我們在尋找第三方來協助我們分銷、銷售和營銷產品的過程中也面臨競爭。

此外，如果獲得批准，我們打算在全球範圍內商業化apitegromab。為此，我們必須逐個地區建立營銷、銷售、分銷、管理和其他能力，或與第三方做出安排以提供這些服務，但我們可能無法成功做到這一點。

藥品（包括生物製劑）的研究、測試、製造、標籤、批准、銷售、進出口、營銷、推廣和分銷均受美國食品和藥物管理局以及美國以外其他監管機構的廣泛監管。在獲得美國食品和藥物管理局的生物製劑許可證之前，我們不得在美國銷售任何生物製品。我們之前沒有向美國食品和藥物管理局提交過BLA或類似的外國當局提交過類似的營銷申請。BLA必須包括大量的臨牀前和臨牀數據以及支持信息，以確定候選產品對於每種所需適應症都是安全、純淨和有效的。美國食品藥品管理局批准新的生物製劑或藥物通常需要從相關患者羣體中對該生物製劑或藥物進行的兩項（在某些情況下還包括一項）充分且控制良好的關鍵性3期臨牀試驗中獲得決定性數據。FDA、EMA或類似的外國監管機構可能不同意我們的臨牀試驗的設計或實施，或者我們對臨牀前研究或臨牀試驗數據的分析或解釋，我們的臨牀試驗結果可能不符合批准所需的統計意義水平或數據量，或者我們可能無法證明候選產品的臨牀和其他益處大於其安全風險。BLA還必須包含有關產品的化學、製造和控制的重要信息，製造設施必須成功完成許可前檢查，並對進行臨牀試驗的某些關鍵臨牀場所進行檢查。FDA、EMA或類似的外國監管機構可能無法批准與我們簽訂臨牀和商業用品合同的第三方製造商的製造工藝或設施。

美國食品和藥物管理局可能會就申請中可能出現的複雜或新穎的問題，包括與支持批准的安全性和有效性數據是否充分有關的問題，向專家小組（稱為諮詢委員會）尋求獨立建議。諮詢委員會的意見雖然不具有約束力，但可能會對我們根據已完成的臨牀試驗開發的任何候選產品的批准的能力產生重大影響。

此外，由於多種因素，包括未能按照監管要求或我們的臨牀協議進行臨牀試驗、對臨牀試驗運營或試驗場所的檢查，我們或進行此類試驗的機構的IRB或FDA、歐盟成員國的主管當局和/或倫理委員會或其他監管機構可能會暫停或終止臨牀試驗，或者建議DSMB暫停或終止此類試驗由 FDA、EMA、主管部門提供歐盟成員國當局或其他監管機構導致臨牀暫停、不可預見的安全問題或不良副作用、未能證明使用候選產品有益、政府法規或行政行動發生變化或缺乏足夠的資金繼續進行臨牀試驗。如果我們遇到終止的情況，或

延遲完成我們的候選產品的任何臨牀試驗、監管部門批准的前景和候選產品的商業前景都將受到損害，我們創造產品收入的能力也將延遲。此外，任何延遲完成臨牀試驗都將增加我們的成本，減緩我們的產品開發和批准流程，並危及我們開始產品銷售和創造收入的能力。

我們已獲得美國食品藥品管理局頒發的用於治療SMA的apitegromab的孤兒藥認證，歐盟委員會授予apitegromab用於治療SMA的孤兒藥產品稱號。對於我們的其他候選產品，我們可能會向其他司法管轄區的監管機構尋求Apitegromab的孤兒藥認證，並從FDA、EC或其他司法管轄區的監管機構尋求孤兒藥的認定。在任何情況下，我們都可能無法獲得所要求的稱號，或者我們可能無法實現與孤兒藥認證相關的好處，包括市場排他性的潛力。

我們已獲得美國食品藥品管理局授予的用於治療SMA的apitegromab的孤兒藥資格，根據EMA的COMP的積極意見，歐盟委員會將阿匹特格羅單抗指定為治療SMA的孤兒藥。即使我們獲得了孤兒藥獨家經營權，如果我們尋求批准的適應症範圍大於孤兒指定適應症，那麼這種獨家經營權的好處也可能受到限制，或者在某些情況下可能會被撤銷，例如，如果美國食品和藥物管理局後來確定指定申請存在重大缺陷，或者我們無法保證有足夠數量的產品來滿足罕見疾病或病症患者的需求。此外，即使我們獲得一種產品的孤兒藥獨家經營權，這種獨家經營權也可能無法有效保護該產品在獨家經營期內免受競爭，因為具有不同活性成分的不同藥物可以被批准用於相同的病症，而同一產品可以批准用於不同的用途。此外，在美國，即使在孤兒藥獲得批准並獲得孤兒藥獨家經營權之後，如果美國食品和藥物管理局得出結論，後一種藥物不是同一種藥物，包括因為它已被證明在臨牀上優於具有獨家性的藥物，因為它更安全、更有效或對患者護理有重大貢獻，則美國食品和藥物管理局隨後可能會批准另一種用於相同疾病的藥物。在歐盟，在以下情況下，可以向具有相同孤兒適應症的授權孤兒產品授予類似藥品的上市許可：

●

第二個申請人可以在其申請中證明其藥品雖然與已經批准的孤兒藥類似，但更安全、更有效或在其他方面在臨牀上更勝一籌；或

●

原始孤兒藥產品上市許可的持有人同意第二份孤兒藥產品申請；或

●

原始孤兒藥產品上市許可的持有人無法提供足夠數量的孤兒藥產品。

●

請參閲我們截至2023年12月31日的財政年度的10-K表年度報告中題為 “業務—政府監管—美國生物製品開發—孤兒藥認定” 和 “業務—政府監管—歐盟藥物開發—歐盟孤兒指定和排他性” 的章節。

我們已獲得 apitegromab 用於治療 SMA 的罕見兒科疾病認定。但是，apitegromab的上市申請如果獲得批准，可能不符合罕見兒科疾病優先審查券的資格標準。

我們已獲得 apitegromab 用於治療 SMA 的罕見兒科疾病認定。將生物製劑指定為罕見兒科疾病的產品並不能保證此類生物製劑的BLA在申請獲得批准時符合罕見兒科疾病優先審查憑證的資格標準。根據《聯邦食品、藥品和化粧品法》（“FDCA”），我們將需要在原始的apitegromab的BLA中申請一張罕見的兒科疾病優先審查憑證。美國食品和藥物管理局可能會確定apitegromab的BLA如果獲得批准，不符合罕見兒科疾病優先審查券的資格標準，包括以下原因：

●

SMA 不再符合罕見兒科疾病的定義；

●

apitegromab 含有先前已在應用中獲得批准的活性成分（包括該活性成分的任何酯或鹽）；

●

BLA 不被視為有資格進行優先審查；

●

BLA不依賴於研究兒科人羣和針對該人羣的藥物劑量的研究得出的臨牀數據；或

●

BLA尋求批准一種不同於阿匹特格羅單抗的罕見兒科疾病的成人適應症。

目前，美國食品藥品管理局在2024年9月30日之後授予生物製劑罕見兒科疾病優先審查券的權力僅限於在2024年9月30日當天或之前獲得罕見兒科疾病認定的生物製劑，而美國食品和藥物管理局只能在2026年9月30日之前發放罕見兒科疾病優先審查券。如果apitegromab的BLA因任何原因在2026年9月30日當天或之前未獲得批准，則它將沒有資格獲得優先審核憑證。但是，國會有可能進一步延長美國食品藥品管理局發放罕見兒科疾病優先審查券的權限。

對於用於治療SMA的apitegromab，我們已獲得美國食品藥品管理局的快速通道認證和EMA的PRIME認證。對於我們當前和未來的某些候選產品，我們可能會尋求美國食品藥品管理局的快速通道認證或突破性療法認證，或者EMA的PRIME稱號，但我們可能無法成功獲得此類稱號，或者如果獲得此類稱號，此類稱號實際上可能不會加快開發或監管審查或批准流程。

我們可能會為某些候選產品尋求快速通道稱號、突破性療法認證或PRIME稱號。

2021 年 5 月，美國食品藥品管理局批准了用於治療 SMA 的阿匹特格羅單抗的 Fast Track。美國食品和藥物管理局對是否授予這一稱號擁有廣泛的自由裁量權，因此，即使我們認為特定的候選產品有資格獲得該稱號，我們也無法保證美國食品和藥物管理局會決定授予該稱號。儘管美國食品和藥物管理局已授予Apitegromab在SMA中的快速通道認證，但與傳統的FDA程序相比，我們的開發過程、審查或批准可能不會更快。如果美國食品藥品管理局認為我們的臨牀開發計劃數據不再支持該稱號，則可以撤回該稱號。

被指定為突破性療法由美國食品藥品管理局自行決定。因此，即使我們認為我們的候選產品之一符合突破性療法的指定標準，美國食品藥品管理局也可能不同意，而是決定不作出這樣的認定。無論如何，與根據傳統的美國食品藥品管理局程序考慮批准的產品相比，獲得候選產品的突破性療法稱號可能不會加快開發過程、審查或批准的速度，也不能保證最終獲得美國食品和藥物管理局的批准。此外，即使我們的一種或多種候選產品符合突破性療法的資格，美國食品和藥物管理局稍後仍可能決定這些產品不再符合資格條件，並撤銷突破性認定。請參閲我們截至2023年12月31日的財政年度10-K表年度報告中題為 “業務—政府監管—美國生物製品開發—快速開發和審查計劃” 的章節。

2021 年 3 月，EMA 授予用於治療 SMA 的 apitegromab PRIME 稱號。PRIME是EMA提供的一項計劃，旨在加強對針對未滿足醫療需求的藥物開發的支持。與根據常規監管機構程序考慮批准的產品相比，獲得用於治療SMA的apitegromab的PRIME認證可能不會加快開發過程、審查或批准的速度，也不能保證EMA的最終批准。

請參閲我們截至2023年12月31日財年的10-K表年度報告中題為 “業務—政府監管—歐盟藥物開發—歐盟快速審查和開發” 的部分。

在一個司法管轄區獲得和維持我們的候選產品的監管批准並不意味着我們將成功獲得或維持其他司法管轄區對候選產品的監管批准。

在一個司法管轄區獲得和維持我們的候選產品的監管批准並不能保證我們能夠在任何其他司法管轄區獲得或維持監管部門的批准，但是未能或延遲獲得一個司法管轄區的監管批准可能會對其他司法管轄區的監管批准程序產生負面影響。即使食品和藥物管理局批准了候選產品的上市許可，歐盟委員會、歐盟成員國的主管當局或外國司法管轄區的類似監管機構也不得批准候選產品的製造、營銷和推廣。審批程序因司法管轄區而異，所涉及的要求和行政審查期可能不同於或大於美國的要求，包括額外的臨牀前研究或臨牀試驗，因為在一個司法管轄區進行的臨牀試驗可能不被其他司法管轄區的監管機構接受。在美國以外的許多司法管轄區，候選產品必須獲得補償批准，然後才能獲準在該司法管轄區銷售。在某些情況下，我們打算為我們的產品收取的價格也需要獲得批准。

我們也可能在其他國家提交營銷申請。美國以外司法管轄區的監管機構對候選產品的批准有要求，在這些司法管轄區上市之前，我們必須遵守這些要求。獲得外國監管機構的批准並遵守外國監管要求可能會給我們帶來嚴重的延誤、困難和成本，並可能推遲或阻止我們的產品在某些國家的推出。如果我們未能遵守國際市場的監管要求和/或獲得適用的營銷許可，我們的目標市場將減少，我們充分發揮候選產品市場潛力的能力將受到損害。

即使我們獲得任何候選產品的監管批准，我們也將受到持續的監管義務和持續的監管審查，這可能會導致大量額外支出，如果我們未能遵守監管要求或在候選產品中遇到意想不到的問題，我們可能會受到處罰。

如果我們的任何候選產品獲得批准，它們將受到持續的監管要求的約束，包括與製造、標籤、包裝、儲存、廣告、促銷、抽樣、記錄保存、進口、出口、上市後研究以及提交安全性、有效性和其他上市後信息相關的要求。此外，對於我們在批准後進行的任何臨牀試驗，我們將繼續遵守當前的良好生產規範（“cGMP”）和GCP要求。

製造商和製造商的設施必須遵守 FDA、歐盟和類似的外國監管機構的廣泛要求，包括確保質量控制和製造程序符合 cGMP 法規。因此，我們將定期對我們和我們的合同製造商進行審查和檢查，以評估對cGMP的遵守情況，以及對任何BLA或其他營銷申請以及先前對檢查意見的迴應中所作承諾的遵守情況。因此，我們和與我們合作的其他人必須繼續在所有監管合規領域（包括製造、生產和質量控制）花費時間、金錢和精力。

我們獲得的候選產品的任何監管批准都可能受到該產品上市批准用途的限制，或者包含可能昂貴的上市後測試的要求，包括用於監測候選產品安全性和有效性的4期臨牀試驗和監測。美國食品和藥物管理局可能還要求將REMS計劃作為批准我們的候選產品的條件，這可能要求患者長期隨訪、藥物指南、醫生溝通計劃或其他確保安全使用的內容，例如限制分發方法、患者登記和其他風險最小化工具。

稍後發現我們的候選產品存在以前未知的問題，包括意想不到的嚴重程度或頻率的不良事件，或者我們的第三方製造商或製造過程中的不良事件，或者不遵守監管要求，可能會導致對批准的標籤進行修訂以添加新的安全信息；實施上市後研究或臨牀試驗以評估新的安全風險；或根據REMS計劃實施分銷限制或其他限制。其他潛在後果包括：

●

對我們產品的營銷或製造的限制、產品退出市場或自願或強制性產品召回；

●

罰款、警告信、無標題信件或臨牀試驗擱置；

●

美國食品和藥物管理局拒絕批准我們提交的待處理申請或對已批准申請的補充或暫停或撤銷許可批准；

●

產品扣押或扣押或拒絕允許我們的候選產品的進口或出口；以及

●

永久禁令和同意令，包括實施民事或刑事處罰。

美國食品和藥物管理局嚴格監管上市產品的營銷、標籤、廣告和促銷。產品只能根據其批准的適應症進行促銷，並且必須符合其FDA批准的標籤。美國食品和藥物管理局和其他機構積極執行禁止推廣未經批准的用途的法律法規，被發現不當推廣未經批准的用途的公司可能會承擔重大責任。

我們無法預測未來美國或國外的立法或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或範圍。如果我們進展緩慢或無法適應現有要求的變化或新要求或政策的採納，或者我們無法保持監管合規性，我們可能會面臨執法行動，我們的業務可能會受到損害。

即使我們開發的候選產品獲得上市批准，它也可能無法達到醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人獲得商業成功所必需的市場接受程度。

如果apitegromab、SRK-181、SRK-439 或我們未來開發的任何候選產品獲得上市批准，無論是作為單一藥物還是與其他療法聯合使用，它仍可能無法獲得醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人的足夠市場認可。例如，醫生可能認為使用諸如nusinersen或risdiplam之類的SMN療法治療SMA患者就足夠了，因此不願意將apitegromab與此類SMN療法聯合使用。如果我們開發的候選產品未獲得足夠的接受度，我們可能無法產生可觀的產品收入，也可能無法盈利。任何候選產品的市場接受程度，如果獲準商業銷售，將取決於多種因素，包括：

●

與替代療法相比的療效和潛在優勢；

●

可用臨牀數據（和其他形式的數據）的數量、範圍和性質；

●

如果獲得批准，能夠以具有競爭力的價格出售我們的產品；

●

與替代療法相比，給藥的便利性和易用性；

●

目標患者羣體嘗試新療法的意願以及醫生開這些療法的意願；

●

營銷和分銷支持的力量；

●

獲得足夠的第三方保險和充足的補償的能力；以及

●

任何副作用的發生率和嚴重程度。

競爭療法可能存在或可能出現，對我們銷售apitegromab（如果獲得批准）或任何未來的候選產品（如果成功開發和批准）所能產生的收入產生不利影響。

生物製藥行業競爭激烈。有許多公共和私營公司、大學、政府機構和其他研究機構積極參與產品的研究和開發，這些產品可能與我們的候選產品相似或涉及類似市場。如果我們成功開發了apitegromab，那麼尋求開發與我們的候選產品相似的產品和療法或針對類似適應症的公司數量可能會增加。我們的許多潛在競爭對手，無論是單獨還是與其戰略合作伙伴一起，都比我們擁有更多的財務、技術和人力資源，在發現和開發候選產品、獲得美國食品藥品管理局和其他監管機構的批准以及這些療法的商業化方面，經驗也要豐富得多。生物技術和製藥行業的合併和收購可能導致更多的資源集中在少數競爭對手身上。我們預計，我們所追求適應症的競爭將集中在療效、安全性、便利性、可用性和價格上。如果我們的競爭對手開發和商業化被認為比apitegromab更安全、更有效、副作用更少或更不嚴重、更方便或更便宜的產品，那麼apitegromab的商業機會如果獲得批准，就會減少或消除。我們的競爭對手的產品獲得美國食品藥品管理局或其他監管機構批准的速度也可能比我們獲得批准的速度更快，這可能會導致我們的競爭對手在我們進入市場之前建立強大的市場地位。

在開始任何候選產品的臨牀試驗之前，我們必須完成廣泛的臨牀前研究，以支持我們在美國計劃中的IND或其他司法管轄區的類似申請。我們無法確定臨牀前研究的及時完成或結果，也無法確定計劃向美國食品藥品管理局提交任何新藥研究或其他司法管轄區的類似申請的時機，也無法預測FDA、EMA或其他監管機構是否會接受我們提議的臨牀計劃，或者我們的臨牀前研究結果最終是否會支持我們計劃的進一步發展。因此，我們無法確定我們是否能夠按照預期的時間表提交臨牀前項目的臨牀開發申請或類似申請，例如我們可能的 SRK-439 臨牀開發，並且我們無法確定提交IND或類似申請是否會導致FDA、歐盟成員國的主管當局和/或倫理委員會或其他監管機構允許臨牀試驗開始。

進行臨牀前測試可能是一個漫長、耗時且昂貴的過程。此類測試所需的時間可能因程序的類型、複雜性和新穎性而有很大差異，每個項目可能需要幾年或更長時間。與我們正在進行臨牀前測試和研究的項目相關的延誤可能會導致我們產生額外的運營費用。我們還可能受到與某些項目的臨牀前測試和研究相關的延誤的影響，這些項目是我們的合作者或潛在的未來合作者的責任，我們對這些項目的控制有限，甚至無法控制。候選產品的臨牀前研究的開始和完成速度可能因多種因素而延遲，例如，在與監管機構就必要的臨牀前研究計劃的範圍和/或適當的臨牀前研究設計達成共識方面面臨的挑戰。

與我們的業務和運營相關的風險

我們依靠數量有限的第三方合同製造商來製造我們所有的臨牀試驗產品供應，如果獲得批准，還要生產我們所有的商業產品供應，包括我們所有的藥物物質、藥品、標籤和包裝。我們不擁有自己的製造設施來生產任何臨牀試驗或商業產品用品。無法保證我們的臨牀前、臨牀開發以及如果獲得批准的商用產品的供應不會因為對第三方合同製造商的影響而受到限制或中斷。例如，

我們依靠單一來源供應商來製造 apitegromab 和 SRK-181。我們目前的藥物合同製造商或藥品合同製造商的任何替代品都需要大量的資源、交貨時間和專業知識，因為合格替代品的數量可能有限。此外，我們為開發apitegromab、SRK-181、SRK-439 或未來候選產品採購足夠供應的能力可能會受到我們無法控制的因素的影響，例如當前的宏觀經濟和地緣政治事件以及不斷變化的通貨膨脹率和利率。我們無法直接控制合同製造商維持適當質量控制、質量保證和合格人員的能力。此外，我們所有的第三方合同製造商都為其他公司提供和/或製造材料或產品，這使我們的第三方合同製造商在生產此類材料和產品時面臨監管風險。因此，未能滿足生產這些材料和產品的監管要求可能會總體上影響我們合同製造商設施的監管許可。

候選產品的製造過程需要接受美國食品和藥物管理局和外國監管機構的審查。供應商和製造商必須滿足適用的製造要求，並接受監管機構要求的嚴格設施和流程驗證測試，以符合監管標準，例如cGMP。如果我們的任何製造商未能遵守此類要求或履行其在質量、時間或其他方面對我們的義務，或者如果我們的部件或其他材料供應由於其他原因受到限制或中斷，我們可能會被迫自己製造我們目前沒有能力或資源的材料，或者與其他第三方簽訂協議，如果我們根本無法在合理的條件下做到這一點。在某些情況下，製造我們的候選產品所需的技術技能或技術可能是原始製造商獨有的或專有的，我們可能難以將此類技能或技術轉讓給其他第三方，並且可能不存在可行的替代方案。這些因素將增加我們對原始製造商的依賴，或者要求我們獲得該製造商的許可，才能讓其他第三方生產我們的候選產品。如果我們出於任何原因必須更換製造商，我們將需要驗證新制造商的設施和程序是否符合質量標準以及所有適用的法規和準則。我們還需要驗證，例如通過製造業可比性研究，任何新的製造工藝都將根據先前提交給美國食品和藥物管理局或其他監管機構的規格生產我們的候選產品。與新制造商驗證相關的延遲可能會對我們及時或在預算範圍內開發候選產品的能力產生負面影響。

如果我們獲得監管部門的批准，我們預計將繼續依賴第三方製造商為apitegromab提供藥物、藥品以及包裝和貼有標籤的產品的商業供應。我們還將依靠合同製造商生產足夠數量的apitegromab，以生產驗證批次。我們沒有與任何合同製造商簽訂長期供應協議，我們的每批候選產品都是通過受主服務和質量協議管理的採購訂單單獨簽訂的。如果我們現有的候選產品的合同製造商不願意簽訂長期供應協議，或者不願意或無法向我們提供候選產品，那麼我們可能需要聘請新的合同製造商，他們需要擴大製造流程，然後才能使用他們生產的候選產品供應，如果我們成功並獲得批准，這可能會導致我們的臨牀試驗或未來的商業化計劃延遲。

只要我們已經與第三方簽訂了生產協議，或者將來與第三方簽訂了生產協議，我們將依賴這些第三方根據合同和監管要求及時履行其義務，包括與質量控制和保證相關的義務。如果我們無法為候選產品獲取或維持第三方製造，或者無法以商業上合理的條件進行第三方製造，則我們可能無法成功開發和商業化我們的候選產品。我們或第三方未能執行我們的製造要求和遵守cGMP可能會對我們的業務產生多種不利影響，包括：

●

無法啟動或繼續對apitegromab、SRK-181、SRK-439 或未來正在開發的候選產品的臨牀試驗；

●

延遲提交apitegromab、SRK-181、SRK-439 或未來候選產品的監管申請或獲得監管部門的批准；

●

失去現有或未來合作者的合作；

●

對第三方製造設施或我們的製造設施進行監管機構的額外檢查；

●

要求停止分銷或召回批量的apitegromab、SRK-181、SRK-439 或未來的候選產品；以及

●

如果apitegromab、SRK-181、SRK-439 或未來的候選產品獲準上市和商業化，則無法滿足對我們產品的商業需求。

此外，我們還與灌裝和塗裝供應商簽訂合同，我們認為這些供應商具有適當的專業知識、設施和規模，可以滿足我們的需求。未能保持對cGMP的合規性可能導致承包商受到美國食品藥品管理局的制裁，這可能會影響我們的運營能力或導致任何臨牀開發計劃的延遲。我們認為，我們目前的灌裝和塗裝承包商的運營符合cGMP，但我們無法保證 FDA、EMA、歐盟成員國的主管當局或其他監管機構不會得出存在不合規行為的結論。此外，延遲簽訂填充和完成服務合同，或合同製造商未能按需要提供服務，都可能延遲任何臨牀試驗、註冊和商業發佈，這可能會對我們的業務產生負面影響。

我們對第三方（例如製造商）的依賴可能會使我們面臨與擴大生產規模相關的風險，並可能導致我們承擔大量義務，包括財務義務。

為了繼續進行後期臨牀試驗，或者在獲得批准的情況下生產商業產品，我們將需要大量生產此類候選產品。特別是，我們預計將依靠合同製造商來擴大我們的製造流程，以用於未來的apitegromab臨牀試驗，如果我們的開發工作取得成功並且如果apitegromab獲得批准，則將apitegromab用於商業化供應apitegromab。我們或任何製造合作伙伴可能無法及時或具有成本效益的方式成功提高apitegromab的製造能力，以滿足我們的供應需求。此外，在擴大規模活動期間可能會出現質量控制問題。如果我們或任何製造合作伙伴無法成功擴大候選產品的生產規模，使其達到足夠的質量和數量，則該候選產品的開發、測試、臨牀試驗以及如果獲得批准的商業供應可能會延遲或不可行，並且任何最終產品的監管批准、商業上市或商業供應可能會延遲或未獲得，這可能會嚴重損害我們的業務。

我們將需要繼續在某些領域發展我們的組織，包括我們的人員、系統和與第三方的關係，以開發我們的候選產品，而且我們在管理這種增長方面可能會遇到困難。

隨着我們的臨牀開發計劃和商業化戰略的不斷髮展和擴大，我們預計將需要僱用更多的管理、臨牀開發、科學、監管、商業和行政人員。我們在競爭激烈的生物技術行業中競爭的能力取決於我們吸引和留住高素質專業人員的能力。隨着apitegromab接近商業化，我們還需要僱用銷售、營銷和其他商業人員。未來的增長將給管理層成員帶來顯著的額外責任，包括：

●

識別、招聘、整合、保留和激勵其他員工；

●

有效管理我們的開發工作，包括對apitegromab、SRK-181、SRK-439 和任何未來候選產品的臨牀和監管審查流程，同時遵守我們對承包商和其他第三方的合同義務；以及

●

改善我們的業務、財務和管理控制、報告系統和程序。

如果獲得批准，我們未來的財務業績以及將apitegromab、SRK-181、SRK-439 和未來候選產品商業化的能力將部分取決於我們有效管理未來增長的能力，而且我們的管理層可能還必須將不成比例的注意力從日常活動上轉移開，以便投入大量時間來管理這些增長活動。

我們目前在很大程度上依賴第三方、顧問和顧問來提供某些服務，包括CRO、合同製造商和專注於抗體開發和發現活動的公司，在可預見的將來還將繼續依賴第三方、顧問和顧問。我們無法保證在需要時能繼續及時向我們提供第三方、顧問和顧問的服務，也無法保證我們能找到合格的替代者。此外，如果我們無法有效管理外包活動，或者所提供服務的質量、準確性或數量因任何原因受到損害，我們的臨牀前研究和臨牀試驗可能會延期、延遲或終止，我們可能無法獲得或嚴重延遲獲得監管部門對apitegromab、SRK-181、SRK-439 或未來候選產品的批准，或以其他方式推進我們的業務。無法保證我們能夠以經濟上合理的條件管理現有顧問或找到其他合格的外部承包商和顧問，或者根本無法保證。

由於生物製藥領域對數量有限的合格人員，尤其是從事腫瘤學、免疫腫瘤學和心臟代謝領域的人才的激烈競爭，我們將來可能無法吸引或留住合格的管理和科研人員。在這個競爭激烈的市場中，吸引和留住合格人員的成本可能會增加。我們與之競爭的許多其他製藥公司都比我們擁有更多的財務資源、不同的風險狀況和更長的行業歷史。它們還可能提供更多樣化的機會和更好的職業發展機會。其中一些特徵對高素質候選人可能比我們所能提供的更具吸引力。如果我們無法為高質量的候選人提供有競爭力的薪酬或有吸引力的機會，我們可能無法吸引或留住合格的候選人和人員。如果我們無法通過僱用新員工和擴大顧問和承包商羣體來有效擴大我們的組織，我們可能無法成功執行進一步開發和商業化apitegromab、SRK-181、SRK-439 或任何未來候選產品所需的任務，因此可能無法實現我們的研究、開發和商業化目標。

我們的高管和高技能的技術和管理人員對我們的業務至關重要。如果我們在管理層進行過渡，失去關鍵人員，或者我們未能招募更多的高技能人才，我們進一步開發apitegromab、SRK-181 和 SRK-439 以及識別和開發新的或下一代候選產品的能力可能會受到損害。

我們的業績在很大程度上取決於我們管理團隊的表現。我們的任何高管或高技能技術和管理人員的任何服務過渡或中斷都可能對我們實施戰略的能力產生破壞性影響，並阻礙我們的研究、開發和商業化目標的實現。此外，這些過渡或離職可能導致我們的運營費用增加，轉移高級管理人員尋找替代者的資源，或者以其他方式對我們的業務、內部控制、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。管理層過渡本質上會導致一些機構知識的流失，這可能會對這一階段的戰略和業務執行產生負面影響。如果我們對高管或高技能的技術和管理人員進行更多變動，我們可能無法成功管理和發展我們的業務，因此我們的經營業績、公司目標的執行、內部控制和財務狀況可能會受到影響。我們的高管或其他人員的服務意外損失也可能損害我們的聲譽。

我們的內部計算機系統，或我們的合同研究機構或其他承包商或顧問使用的系統，可能會出現故障或遭受安全漏洞。

我們已經將IT和業務基礎設施的很大一部分外包給了第三方提供商，我們目前使用這些提供商為我們提供關鍵業務IT和業務服務。儘管實施了安全措施，但我們的計算機系統，無論是由我們直接管理還是由與我們簽訂合同的第三方管理，以及我們現有和未來的CRO以及其他承包商和顧問的計算機系統，都容易受到計算機病毒和未經授權的訪問的損害。儘管我們迄今為止尚未遇到任何此類重大系統故障或安全漏洞，但如果此類事件發生並導致我們的運營中斷，則可能會對我們的開發計劃和業務運營造成實質性幹擾。我們對在家辦公人員的日益依賴可能會增加我們的網絡安全風險，造成數據可訪問性問題，並使我們更容易受到勞動力和通信中斷的影響，任何中斷都可能對我們的業務運營產生不利影響，或延遲與地方和聯邦監管機構、倫理委員會、製造場所、研究或臨牀試驗場所以及其他機構和承包商的必要互動。例如，臨牀前或臨牀數據的丟失可能會導致我們的延遲

監管部門的批准工作大大增加了我們恢復或複製數據的成本。同樣，我們依賴第三方製造apitegromab、SRK-181 和 SRK-439，並進行臨牀前研究和臨牀試驗，與他們的計算機系統相關的類似事件也可能對我們的業務產生重大不利影響。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或者機密或專有信息的不當披露，我們可能會承擔責任，apitegromab、SRK-181、SRK-439 和未來候選產品的進一步開發和商業化可能會延遲。

作為一家使用IT系統的公司，我們的系統可能會受到網絡攻擊。由於其中一些攻擊的性質，它們有可能在一段時間內未被發現。儘管我們在保護數據和信息技術方面進行了投資，但我們的努力可能無法防止服務中斷或安全漏洞（例如勒索軟件攻擊）。我們維持網絡責任保險；但是，該保險可能不足以承保因我們的系統中斷或違規而可能造成的財務、法律、業務或聲譽損失。

我們的員工、獨立承包商、顧問、商業合作伙伴和供應商可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求。

我們面臨員工、獨立承包商、顧問、商業合作伙伴和供應商進行員工欺詐或其他非法活動的風險。這些當事方的不當行為可能包括故意、魯莽和/或疏忽的行為，這些行為不遵守食品和藥物管理局、歐盟成員國、EMA和其他類似外國監管機構的法律和法規；向FDA、EMA和其他類似的外國監管機構提供真實、完整和準確的信息；遵守我們制定的製造標準；遵守美國的醫療保健欺詐和濫用法律以及類似的外國欺詐行為法；或準確地報告財務信息或數據或未經授權披露對我們來説活動。如果我們獲得美國食品藥品管理局對apitegromab、SRK-181、SRK-439 或任何未來候選產品的批准，並開始在美國商業化這些產品，那麼我們在此類法律下的潛在風險將大大增加，與遵守此類法律相關的成本也可能會增加。除其他外，這些法律可能會影響我們目前與主要研究人員和研究患者的活動，以及擬議和未來的銷售、營銷和教育計劃。我們已經制定了商業行為和道德準則，但並非總是能夠識別和阻止我們的員工、獨立承包商、顧問、商業合作伙伴和供應商的不當行為，我們為發現和防止這種活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或無法管理的風險或損失，也無法保護我們免受因不遵守這些法律或法規而導致的政府調查或其他行動或訴訟。如果對我們提起任何訴訟，而我們未能成功地捍衞自己或維護自己的權利，這些行為可能會導致實施民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、個人監禁、撤資、可能被禁止參與政府醫療保健計劃、額外的報告義務和監督，如果我們受企業誠信協議或其他協議的約束，以解決有關不遵守這些法律、合同損失、聲譽損害的指控，利潤和未來收益減少以及業務縮減，所有這些都可能對我們的業務運營能力、財務狀況和經營業績產生不利影響。

正在進行的醫療保健立法和監管改革措施可能會對我們的業務和經營業績產生重大不利影響。

法規、法規的變更或對現有法規或法規的解釋可能會影響我們未來的業務，例如：（i）更改我們的生產安排；（ii）增加或修改產品標籤；（iii）召回或停產我們的產品；（iv）額外的記錄保存要求；或（v）更改我們的定價安排或產品的承保範圍或補償。如果實施任何此類變革，可能會對我們業務的盈利能力和運營產生不利影響。請參閲截至2023年12月31日的財政年度的10-K表年度報告中題為 “業務—政府監管—當前和未來的醫療改革立法” 和 “業務—政府監管—承保範圍和報銷” 的章節。

目前頒佈的或將來可能修改或修改的ACA以及未來可能採取的其他醫療改革措施可能會導致醫療保險或其他醫療保健資金的進一步減少、更嚴格的保險標準或新的支付方式，或者以其他方式影響我們可能獲得監管部門批准的任何候選產品的價格。如有任何減少

Medicare或其他政府計劃的報銷可能會導致商業付款人的付款類似減少。我們無法預測未來可能採取的改革舉措，也無法預測已經採取的舉措是否會被修改或失效。政府、保險公司、管理式醫療組織和其他醫療保健服務支付方為控制或降低醫療保健成本所做的持續醫療改革舉措可能會對我們可能獲得監管部門批准的任何候選產品的需求、我們設定我們認為對產品公平價格的能力、我們獲得產品承保和報銷批准的能力、我們創造收入和實現或維持盈利能力的能力以及我們的税收水平產生不利影響必須支付。

我們與醫療保健提供者、醫生和第三方付款人的關係將受適用的反回扣、欺詐和濫用以及其他醫療保健法律法規的約束，這可能會使我們面臨刑事制裁、民事處罰、合同損失、聲譽損害以及利潤和未來收入的減少。

美國和其他地方的醫療保健提供者、醫生和第三方付款人在藥品推薦和處方方面起着主要作用。與第三方付款人和客户的安排可能會使藥品製造商面臨廣泛適用的欺詐和濫用行為以及其他醫療保健法律法規，包括但不限於聯邦反回扣法規和聯邦《虛假索賠法》（“FCA”），這可能會限制此類公司銷售、營銷和分銷藥品的業務或財務安排和關係。特別是，我們的候選產品的研究，醫療保健產品和服務的促銷、銷售和營銷，以及醫療保健行業的某些業務安排，都受到旨在防止欺詐、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律的約束。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、結構和佣金、某些客户激勵計劃和其他一般業務安排。受這些法律約束的活動還涉及不當使用在臨牀試驗患者招募過程中收到的信息。請參閲我們截至2023年12月31日的財政年度的10-K表年度報告中題為 “商業—政府監管—其他醫療保健法” 的部分。

政府和執法機構可能會得出結論，認為我們的商業行為可能不符合解釋適用欺詐和濫用行為的現行或未來法規、法規或判例法或其他醫療保健法律法規。如果對我們提起任何此類訴訟，而我們未能成功地捍衞自己或維護我們的權利，則這些行為可能會對我們的業務產生重大影響，包括施加民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、個人監禁、可能被禁止參與聯邦和州資助的醫療計劃、合同損害賠償和削減或限制我們的業務，以及如果我們受到... 的約束，額外的報告義務和監督企業誠信協議或其他協議，以解決有關不遵守這些法律的指控。任何違反這些法律的訴訟，即使成功地進行了辯護，都可能導致藥品製造商承擔鉅額法律費用，並轉移管理層對業務運營的注意力。禁止或限制銷售或撤回未來上市的產品可能會對業務產生不利的重大影響。

我們、我們的 CRO 和任何潛在的合作者都可能受到嚴格且不斷變化的聯邦、州和外國數據保護法律法規（即涉及隱私和數據安全的法律法規）以及與數據隱私和安全相關的政策和合同義務的約束。在美國，許多關於收集、使用、披露和保護健康相關信息及其他個人信息的聯邦和州法律法規，包括聯邦健康信息隱私法、州數據泄露通知法、州健康信息隱私法以及聯邦和州消費者保護法（例如《聯邦貿易委員會法》第 5 條），可能適用於我們的業務或 CRO 和合作者的業務。此外，我們可能會從第三方（包括我們獲取臨牀試驗數據的研究機構）獲取健康信息，這些信息受經HITECH修訂的HIPAA的隱私和安全要求的約束。根據事實和情況，如果我們故意以未經HIPAA授權或允許的方式獲取、使用或披露由HIPAA覆蓋的實體維護的個人身份健康信息，我們可能會受到民事、刑事和行政處罰。

遵守美國和國際數據保護法律法規可能會要求我們在合同中承擔更繁重的義務，限制我們收集、使用和披露數據的能力，或者在某些情況下，會影響我們在某些司法管轄區的運營能力。不遵守這些法律法規可能會導致政府執法行動（可能包括民事、刑事和行政處罰）、私人訴訟和/或負面宣傳，並可能對我們的經營業績和業務產生負面影響。此外，臨牀試驗受試者、我們或潛在合作者獲取個人信息的員工和其他個人，以及與我們共享這些信息的提供者，可能會限制我們收集、使用和披露這些信息的能力。聲稱我們侵犯了個人隱私權、未能遵守數據保護法或違反了我們的合同義務，即使我們不承擔任何責任，辯護也可能既昂貴又耗時，並可能導致負面宣傳，從而損害我們的業務。

我們已經在歐洲經濟區（“EEA”）進行了apitegromab的2期TOPAZ臨牀試驗，正在歐洲經濟區和英國進行我們的3期SAPPHIRE臨牀試驗和ONYX，即我們的Apitegromab長期延期臨牀試驗，並可能在歐洲經濟區或英國進行未來臨牀試驗，因此可能受其他隱私法的約束。歐盟《通用數據保護條例》（“通用數據保護條例”）對受 GDPR 約束的公司規定了廣泛的嚴格要求，包括具有法律依據處理與可識別個人相關的個人信息，並將此類信息傳輸到歐洲經濟區或英國以外，包括向美國、向這些個人提供有關其個人信息處理的詳細信息、保持個人信息安全、與處理個人信息的第三方簽訂數據處理協議、作出迴應迴應個人對個人信息行使權利的請求，必要時向主管的國家數據保護機構和受影響的個人報告涉及個人數據的安全漏洞，必要時任命數據保護官員，進行數據保護影響評估，並保存記錄。歐盟通用數據保護條例（EU GDPR）對違規行為處以罰款，包括對某些相對較輕的違法行為處以最高1,000萬歐元的罰款或最高佔我們全球年營業額的2％的罰款，或對更嚴重的違法行為處以最高20,000,000歐元或最高佔全球年營業額4％的罰款。歐盟《通用數據保護條例》還賦予數據主體和消費者協會私下訴訟權，允許他們向監管機構投訴，尋求司法補救措施，並就違反歐盟GDPR造成的損失獲得賠償。

英國於2020年1月31日退出歐盟後，歐盟GDPR停止在英國適用，但英國將歐盟GDPR（2020年12月31日存在，但受某些英國特定修正案約束）納入了英國法律，即英國GDPR。英國GDPR和2018年《英國數據保護法》規定了英國的數據保護制度，該制度獨立於歐盟的數據保護制度，但目前仍與歐盟的數據保護制度保持一致。不遵守英國GDPR可能會導致最高1750萬英鎊或全球收入的4％的罰款，以較高者為準。儘管根據歐盟的GDPR，英國被視為第三國，但英國被公認為根據歐盟GDPR（“英國充足性決定”）提供了足夠的保護，因此，從歐盟向英國傳輸個人數據仍然不受限制。同樣，從英國向歐洲經濟區的個人數據傳輸保持自由流動。英國政府已將《數據保護和數字信息法案》（“英國法案”）引入英國立法程序。英國法案的目標是在英國退歐後改革英國的數據保護制度。如果獲得通過，英國法案的最終版本可能會進一步改變英國和歐洲經濟區數據保護制度之間的相似之處，並威脅到歐盟委員會的英國充足性決定。這可能會導致額外的合規成本，並可能增加我們的整體風險。歐盟 GDPR 和英國 GDPR 的相應規定和執行在未來可能會進一步分歧，並帶來額外的監管挑戰和不確定性。

必須實施足夠的保障措施，以便能夠根據歐洲和英國的數據保護法將個人數據傳輸到歐洲經濟區或英國以外的地區。歐盟已經發布了標準合同條款（“SCC”）形式，用於從歐洲經濟區（或其他受歐盟GDPR約束）的控制者或處理器向位於歐洲經濟區以外（不受歐盟GDPR約束）的控制者或處理器傳輸數據。英國不受歐盟SCC的約束，但已經發布了自己的標準條款，即《國際數據傳輸協議》，該協議允許從英國進行傳輸。在根據歐盟 GDPR 和英國 GDPR 進行限制性數據傳輸時，我們將需要實施這些新的保障措施，這樣做將需要大量的努力和成本。如果依賴SCC或英國IDTA進行數據傳輸，我們可能還需要進行傳輸影響評估，以評估接收方是否受允許公共機構訪問個人數據的當地法律的約束。

2023 年 7 月，歐盟委員會通過了歐盟-美國的充足性決定。數據隱私框架（“框架”）。根據新的充足性決定，個人數據可以安全地從歐盟流向參與的美國公司

框架，無需採取額外的數據保護措施。該框架已擴展到涵蓋英國向美國的轉賬。該框架的長期有效性仍不確定，因為該框架可能像其前身框架一樣受到挑戰。

在我們處理的個人數據受歐盟GDPR和英國GDPR約束的情況下，歐盟GDPR和英國GDPR可能會增加我們對個人數據的責任和責任，並且我們可能需要制定其他機制來確保遵守歐盟GDPR和英國GDPR，包括個別國家實施的機制。鑑於新法律，我們在新要求的確切解釋方面面臨不確定性，我們可能無法成功實施數據保護機構或法院在解釋法律時要求的所有措施。遵守歐盟GDPR和英國GDPR將是一個嚴格而耗時的過程，這可能會增加我們的經商成本或要求我們改變業務慣例，儘管做出了這些努力，但我們仍有可能因歐洲活動而受到罰款和處罰、訴訟和聲譽損害。

歐盟成員國已通過實施國家法律來實施歐盟GDPR，該法律可能部分偏離歐盟GDPR，歐盟成員國的主管當局對歐盟GDPR義務的解釋可能因國家而異，因此我們預計歐盟不會在統一的法律環境中運作。此外，由於涉及遺傳數據的處理和傳輸，歐盟GDPR特別允許國家法律施加額外和更具體的要求或限制，而歐洲法律在這一領域歷來存在很大差異，這帶來了額外的不確定性。

我們預計，我們將繼續面臨不確定性，即我們為遵守歐洲隱私法規定的義務所做的努力是否足夠。如果我們受到歐洲或英國數據保護機構的調查，我們可能會面臨罰款和其他處罰。歐洲或英國數據保護機構的任何此類調查或指控都可能對我們現有業務以及我們吸引和留住新客户或製藥合作伙伴的能力產生負面影響。由於某些數據保護機構在解釋現行法律（包括歐盟GDPR和英國GDPR）時，由於某些數據保護機構在解釋現行法律（包括歐盟GDPR）和英國通用數據保護條例（GDPR）時對他們規定的當前（尤其是未來）數據保護義務，我們可能會對繼續使用我們的產品和解決方案猶豫、不情願或拒絕繼續使用我們的產品和解決方案。此類客户或製藥合作伙伴還可能認為任何其他合規方法過於昂貴、過於繁重、法律不確定性或在其他方面令人反感，因此決定不與我們做生意。上述任何一項都可能對我們的業務、前景、財務狀況和經營業績造成重大損害。

此外，我們開展業務的許多州都有保護敏感和個人信息隱私和安全的法律。與聯邦、國際或其他州法律相比，某些州法律在敏感和個人信息方面可能更為嚴格或範圍更廣，或者提供更大的個人權利，而且這些法律可能彼此不同，這可能會使合規工作複雜化。如果州法律比 HIPAA 更具保護性，除了 HIPAA 之外，我們還必須遵守我們所遵守的州法律。在某些情況下，可能需要修改我們的計劃運營和程序，以遵守這些更嚴格的州法律。此外，在我們處理來自多個州的個人的敏感和個人信息的某些情況下，我們可能會發現有必要遵守適用於任何信息的最嚴格的州法律。例如，加利福尼亞州的《加州消費者隱私法》（“CCPA”）為加利福尼亞州的消費者規定了全面的個人隱私權（如法律所定義），並對處理消費者或家庭個人數據的實體規定了更多的隱私和安全義務。儘管目前受HIPAA和臨牀試驗法規約束的受保護健康信息有例外情況，但按照目前的寫法，經加州隱私權法案（“CPRA”）修訂的CCPA以及其他已頒佈或擬議的全面州消費者隱私立法可能會影響我們的業務活動。我們將繼續監測州消費者隱私和保護法，例如CCPA，可能對我們的業務活動產生的影響。請參閲我們截至2023年12月31日財年的10-K表年度報告中題為 “商業—政府監管—歐洲通用數據保護條例和 “商業—政府監管—其他醫療保健和隱私法” 的章節。

人工智能帶來的風險和挑戰可能會影響我們的業務，包括對我們的機密信息、專有信息和個人數據構成安全風險。

在我們向員工提供的產品中可能使用人工智能等不斷髮展的新技術，可能會導致額外支出，並帶來風險和挑戰，包括構成安全性，從而影響我們的業務

以及我們的機密信息、專有信息和個人信息面臨的其他風險，因此，我們可能會面臨聲譽損害、法律責任以及監管調查和罰款。

我們可能會構建人工智能並將其整合到我們的產品中，而這種創新可能會帶來風險和挑戰，可能會影響其採用，進而影響我們的業務。如果我們啟用或提供的解決方案因感知或實際的負面社會影響而引起爭議，我們可能會遭受品牌或聲譽損害、競爭損害或法律責任。使用某些人工智能技術可能會帶來知識產權風險，包括損害專有知識產權和侵犯知識產權，例如，使用第三方數據源訓練人工智能模型，或者人工智能系統的輸出複製或納入第三方知識產權，在每種情況下都無權這樣做。

此外，我們預計與人工智能的使用和道德相關的政府和超國家監管將越來越多，這也可能顯著增加該領域研究、開發和合規的負擔和成本。例如，歐盟的《人工智能法》（“AI Act”）——世界上第一部全面的人工智能法律——預計將於2024年春季生效，除一些例外情況外，將在24個月後生效。該立法根據人工智能系統的風險分類，對投放歐盟市場或產出計劃用於歐盟市場的人工智能系統的提供商和部署者規定了分級義務，並鼓勵人工智能系統的提供商和部署者在開發和使用這些系統時考慮歐盟的基本權利。如果我們開發或使用受人工智能法案管理的人工智能系統，則可能需要確保更高的數據質量、透明度和人工監督標準；如果將人工智能系統視為高風險，我們將需要實施實質性風險和質量管理體系以及上市後監測系統，並遵守具體、繁瑣和昂貴的道德、問責和管理要求。包括美國和英國在內的其他司法管轄區也在採取措施監管人工智能系統。人工智能的快速發展將需要運用大量資源來設計、開發、測試和維護我們的服務，以幫助確保根據適用的法律法規，以對社會負責、安全和合乎道德的方式實施人工智能，並最大限度地減少任何實際或感知到的意想不到的有害影響。

反過來，我們的供應商可能會將人工智能工具整合到他們自己的產品中，而這些人工智能工具的提供商可能不符合現有或快速變化的監管或行業標準，包括隱私和數據安全方面的標準。此外，世界各地的不良行為者使用越來越複雜的方法，包括使用人工智能，從事涉及盜竊和濫用個人信息、機密信息和知識產權的非法活動。任何這些影響都可能損害我們的聲譽，導致寶貴的財產和信息的損失，導致我們違反適用的法律法規，並對我們的業務產生不利影響。第三方供應商使用我們的數據來訓練他們的模型和/或為其系統的其他用户生成輸出，可能會出現我們的專有知識產權因使用人工智能而受到損害的風險。還存在發生安全事件的風險（與任何託管服務一樣），這些事件可能導致未經授權訪問我們的數據。如果個人數據（包括與患者相關的特殊類別數據）遭到泄露，我們還可能面臨監管機構和受影響數據主體的訴訟，並損害我們的聲譽。

管理國際業務的其他法律法規，包括某些美國和外國反腐敗、反洗錢、出口管制、制裁和其他貿易法律法規，可能會對我們的業務產生負面影響或限制。

如果我們進一步將業務擴展到美國以外的地區，我們必須投入更多資源，以遵守我們計劃運營的每個司法管轄區的眾多法律和法規。《反海外腐敗法》（“FCPA”）禁止任何美國個人或企業直接或間接向任何外國官員、政黨或候選人支付、提供、授權支付或提供任何有價值的東西，以影響外國實體的任何行為或決定，以協助該個人或企業獲得或保留業務。《反海外腐敗法》還規定，證券在美國上市的公司必須遵守某些會計規定，要求公司保存賬簿和記錄，以準確、公平地反映公司的所有交易，包括國際子公司，併為國際業務設計和維持適當的內部會計控制體系。

遵守《反海外腐敗法》既昂貴又困難，尤其是在腐敗已成為公認問題的國家。此外，《反海外腐敗法》給製藥行業帶來了特殊的挑戰，因為在許多國家，醫院由政府經營，醫生和其他醫院僱員被視為外國官員。向醫院支付的與臨牀試驗和其他工作有關的某些款項被視為對政府官員的不當付款，並導致了《反海外腐敗法》的執法行動。

各種法律、法規和行政命令還限制在美國境外使用和傳播出於國家安全目的分類的信息，以及與這些產品相關的某些產品和技術數據，或與某些非美國國民共享。如果我們將業務擴展到美國以外的地區，將需要我們投入更多資源來遵守這些法律，而這些法律可能會阻止我們在美國以外開發、製造或銷售某些產品和候選產品，這可能會限制我們的增長潛力並增加我們的開發成本。

不遵守管理國際商業慣例的法律可能會導致重大的民事和刑事處罰，以及暫停或禁止政府簽訂合同。美國證券交易委員會還可能因違反《反海外腐敗法》會計條款而暫停或禁止發行人在美國交易所交易證券。

如果我們不遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會受到罰款或處罰，或者承擔可能對我們業務成功產生重大不利影響的成本。

我們受許多環境、健康和安全法律法規的約束，包括規範實驗室程序以及危險材料和廢物的處理、使用、儲存、處理和處置的法律法規。我們的研發活動涉及生物和危險材料的使用以及危險廢物的生產。我們通常與第三方簽訂合同，以處置這些材料和廢物。我們無法消除這些材料的污染或傷害風險，這可能會導致我們的商業化工作、研發工作和業務運營中斷，造成環境損害，導致昂貴的清理工作，並根據有關這些材料和特定廢物的使用、儲存、處理和處置的適用法律和法規承擔責任。儘管我們認為我們的第三方製造商在處理和處置這些材料時使用的安全程序通常符合這些法律法規規定的標準，但我們無法保證情況確實如此，也無法消除這些材料意外污染或傷害的風險。在這種情況下，我們可能對由此造成的任何損害負責，此類責任可能會超出我們的資源，州或聯邦或其他適用機構可能會減少我們對某些材料的使用和/或中斷我們的業務運營。此外，環境法律和法規很複雜，變化頻繁，而且往往變得更加嚴格。我們無法預測此類變更的影響，也無法確定我們未來的合規性。此外，為了遵守當前或未來的環境、健康和安全法律法規，我們可能會承擔大量成本。這些現行或未來的法律法規可能會損害我們的研究、開發或生產工作。不遵守這些法律法規也可能導致鉅額罰款、處罰或其他制裁。

儘管我們維持工傷補償保險，以支付因使用危險材料或其他與工作有關的傷害而導致員工受傷而可能產生的成本和開支，但該保險可能無法為潛在責任提供足夠的保障，因此可能會面臨漫長而昂貴的訴訟

以及過多的損失，我們可能沒有或無法獲得足夠的資金來支付此類款項。我們不提供特定的生物廢物或危險廢物保險、工人賠償或財產和意外傷害保險以及一般責任保險，這些保險包括因生物或危險廢物暴露或污染而造成的損害和罰款。

如果對我們提起產品責任訴訟，我們可能會承擔鉅額責任，並可能被要求限制候選產品的商業化。

由於在臨牀試驗中測試apitegromab、SRK-181、SRK-439 和我們未來的任何候選產品，我們面臨着固有的產品責任風險，如果我們對任何產品進行商業化，如果獲得批准，將面臨更大的風險。例如，如果我們的候選產品造成或被認為造成傷害，或者在臨牀試驗、製造、營銷或銷售過程中被發現不合適，我們可能會被起訴。任何此類產品責任索賠可能包括對製造缺陷、設計缺陷、未能警告產品固有的危險、疏忽、嚴格責任或違反擔保的指控。也可以根據州消費者保護法提出索賠。如果我們無法成功地為自己辯護免受產品責任索賠，我們可能會承擔鉅額責任或被要求限制候選產品的商業化。即使成功的防禦也需要大量的財務和管理資源。無論案情或最終結果如何，責任索賠都可能導致：

●

無法將候選產品推向市場；

●

對我們產品的需求減少；

●

損害我們的聲譽；

●

臨牀試驗參與者退出，無法繼續臨牀試驗；

●

監管機構啟動調查；

●

為相關訴訟進行辯護的費用；

●

分散管理層的時間和資源；

●

向試驗參與者提供可觀的金錢獎勵；

●

產品召回、撤回或貼標、營銷或促銷限制；

●

收入損失；

●

任何可用的保險和我們的資本資源耗盡；

●

如果獲得批准，將無法將任何候選產品商業化；以及

●

我們的股價下跌。

我們無法以可接受的成本獲得足夠的產品責任保險來防範潛在的產品責任索賠，這可能會阻止或抑制我們單獨或與合作者共同開發的產品的商業化。我們可能無法獲得或可能以不利的條件獲得額外的臨牀試驗保險，其金額足以支付我們任何臨牀試驗中的任何負債。我們的保險單也可能有各種例外情況，我們可能會受到我們沒有承保範圍的產品責任索賠的約束。我們可能必須支付法院裁定或在和解協議中談判達成的任何金額，這些金額超過了我們的承保限額或不在保險範圍內，而且我們可能沒有或無法獲得足夠的資金來支付這些款項。即使我們與任何未來的企業合作者達成的協議使我們有權獲得損失賠償，但如果出現任何索賠，此類賠償可能無法提供或不充分。

美國食品和藥物管理局、美國證券交易委員會和其他政府機構的資金不足，包括政府關閉或這些機構運營的其他中斷，可能會阻礙新產品和服務的及時開發或商業化，或者以其他方式阻礙這些機構履行我們業務運營可能依賴的正常業務職能，這可能會對我們的業務產生負面影響。

美國食品和藥物管理局審查和批准新產品的能力可能會受到多種因素的影響，包括政府預算和資金水平以及法定、監管和政策的變化。因此，近年來，該機構的平均審查時間有所波動。此外，政府對我們業務可能依賴的其他機構的資助，包括那些為研發活動提供資金的機構，受政治進程的約束，而政治進程本質上是不穩定和不可預測的。

如果政府長期關閉或其他幹擾，可能會嚴重影響美國食品和藥物管理局及時審查和處理我們的監管申報的能力，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。未來的停業或其他中斷也可能影響美國證券交易委員會等其他政府機構，這也可能通過在必要的情況下推遲對公開文件的審查，以及我們進入公開市場的能力，從而影響我們的業務。

我們目前的實驗室運營集中在一個地方，我們或我們所依賴的第三方，包括我們的臨牀試驗場所和第三方合同製造商的製造設施，可能會出現業務中斷，我們的業務連續性和災難恢復計劃可能無法充分保護我們免受嚴重災害，包括地震、疾病爆發或其他自然災害。

我們的辦公室和實驗室設施位於馬薩諸塞州劍橋。任何計劃外事件，例如洪水、火災、爆炸、地震、極端天氣狀況、醫療流行病、電力短缺、電信故障或其他導致我們無法充分利用我們的設施、任何臨牀試驗場所的設施或第三方合同製造商的製造設施的自然或人為事故或事件，都可能對我們的業務運營能力產生重大和不利影響，尤其是在日常生活中，並對我們的負面影響財務和運營條件。無法使用這些設施可能會導致成本增加、apitegromab、SRK-181、SRK-439 和未來候選產品的開發延遲或我們的業務運營中斷。如果發生自然災害、疾病爆發、停電或其他事件，使我們無法使用總部的全部或很大一部分，破壞了關鍵基礎設施，例如我們的研究設施、臨牀試驗場所或第三方合同製造商的製造設施，或者以其他方式中斷了運營，則我們可能很難或在某些情況下不可能在很長一段時間內繼續開展業務。

全球事件，包括全球健康問題，也可能導致我們開展業務或與我們合作的第三方（包括我們的臨牀試驗場所和第三方合同製造商的製造設施）運營所在國家的社會、經濟和勞動力不穩定。不可預見的全球事件，例如通貨膨脹率和利率上升，可能會對我們的業務產生不利影響。例如，我們正在美國和歐盟進行SAPPHIRE、我們的3期臨牀試驗和ONYX的長期延期臨牀試驗，以及2022年俄羅斯入侵烏克蘭造成的地區不穩定可能會對我們的臨牀試驗進行不利影響。此類衝突可能導致制裁、禁運、供應短缺、地區不穩定、地緣政治變化、網絡攻擊、其他報復行動，以及對宏觀經濟狀況、貨幣匯率和金融市場的不利影響，這可能會對我們的運營和財務業績以及與我們開展業務的第三方的財務業績產生不利影響。

我們制定的災難恢復和業務連續性計劃可能不足以應對嚴重災難或類似事件。由於我們的災難恢復和業務連續性計劃性質有限，我們可能會承擔鉅額開支，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。作為風險管理政策的一部分，我們將保險承保範圍維持在我們認為適合我們業務的水平。但是，如果我們的設施發生事故或事故，我們無法向您保證保險金額足以彌補任何損害和損失。如果我們的設施、第三方合同製造商的製造設施或我們進行臨牀試驗或臨牀前研究的場所由於事故或事故或任何其他原因而無法運營，即使在很短的時間內，我們的研發計劃也可能會受到損害。任何企業

中斷可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大和不利影響。

如果獲得批准，我們的候選產品的承保範圍和補償在某些細分市場可能會受到限制或不可用，這可能會使我們難以以盈利的方式銷售任何候選產品。

我們的候選產品 apitegromab 和 SRK-181，以及 SRK-439 等未來候選產品的成功與否，如果獲得批准，將取決於保險的可用性和第三方付款人的充足報銷。我們無法確定apitegromab、SRK-181、SRK-439 或未來候選產品是否提供保險和補償，也無法準確估計來自apitegromab、、或未來候選產品的潛在收入，也無法保證我們可能開發的任何產品都提供保障和補償。請參閲截至2023年12月31日的財政年度的10-K表年度報告中題為 “業務—政府監管—承保範圍和報銷” 和 “企業—政府監管—當前和未來的醫療改革立法” 的章節。

因病情接受治療的患者通常依賴第三方付款人來報銷與其治療相關的全部或部分費用。政府醫療計劃（例如Medicare和Medicaid）或國家付款機構（例如歐洲國家）和商業付款人的承保範圍和充足的報銷對於新產品的接受至關重要。

政府當局和其他第三方付款人，例如私人健康保險公司和健康維護組織，決定他們將承保哪些藥物和治療以及報銷金額。第三方付款人的承保範圍和報銷可能取決於多種因素，包括第三方付款人確定產品的使用是：

●

其健康計劃下的承保福利；

●

安全、有效且在醫學上必要；

●

適合特定患者；

●

具有成本效益；以及

●

既不是實驗性的，也不是研究性的。

在美國，第三方付款人之間沒有統一的產品承保和報銷政策，付款人之間的產品承保範圍和報銷可能有很大差異。一位付款人決定為特定的醫療產品或服務提供保障，並不能確保其他付款人也將為該醫療產品或服務提供保險，也不能確保以適當的報銷率提供保險。產品的承保範圍和報銷範圍可能因國家/地區的不同付款人而有很大差異。

付款人越來越多地質疑價格，審查醫療產品和服務的醫療必要性和成本效益，以及其安全性和有效性。為了獲得和維持任何產品的承保範圍和報銷，除了獲得監管批准所需的費用外，我們可能需要進行昂貴的證據生成研究，以證明此類產品的醫療必要性和成本效益。如果付款人認為與當前的醫療標準相比，某一產品不具有成本效益，則他們可能無法根據計劃將該產品作為福利進行承保，或者如果他們這樣做，支付水平可能不足以讓公司支付成本或獲利。即使我們獲得了給定產品的保險，由此產生的報銷支付率也可能不足以實現或維持盈利能力，或者可能需要共同付款，而患者認為這高得令人無法接受。此外，第三方付款人可能無法支付使用候選產品後所需的長期後續評估，也可能無法為其提供足夠的補償。除非提供保險並且報銷足以支付候選產品的很大一部分費用，否則患者不太可能使用我們的候選產品。在保險範圍和新批准產品的報銷方面存在很大的不確定性。目前很難預測第三方付款人將在我們的候選產品的承保範圍和報銷方面做出哪些決定。

付款方式可能會受到醫療保健立法和監管舉措的變化的影響。預計未來還將採取其他州和聯邦醫療改革措施，其中任何措施都可能限制聯邦和州政府為醫療保健產品和服務支付的金額，這可能會導致對某些藥品的需求減少或額外的定價壓力。

此外，美國和國外的政府和第三方付款人越來越多地努力限制或降低醫療成本，這可能會導致此類組織限制新批准產品的承保範圍和報銷水平，因此，他們可能無法為我們的候選產品提供保險或提供足夠的報酬。美國對特種藥品定價做法的立法和執法興趣與日俱增。具體而言，美國國會最近進行了幾項調查，並提出並頒佈了聯邦和州立法，其目的包括提高藥品定價的透明度，降低醫療保險下處方藥的成本，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，以及改革政府的藥品計劃報銷方法。由於醫療保健管理的趨勢、健康維護組織的影響力越來越大、成本控制舉措以及其他立法變革，我們預計在銷售任何候選產品時都將面臨定價壓力。

歐盟藥品營銷和報銷法規可能會嚴重影響我們在歐洲成員國的產品銷售和獲得保險的能力。

我們打算尋求批准，以便在美國和選定的外國司法管轄區銷售我們的候選產品。如果我們在一個或多個外國司法管轄區獲得apitegromab、SRK-181、SRK-439 或未來候選產品的批准，我們將遵守這些司法管轄區的規章制度。在一些國外，尤其是歐盟國家，藥品的定價受政府控制和其他市場法規的約束，這可能會給我們的候選產品的定價和使用帶來壓力。在這些國家，在獲得候選產品的上市批准後，與政府當局的定價談判可能需要相當長的時間。此外，我們的候選產品的市場接受程度和銷售將在很大程度上取決於第三方付款人是否為我們的候選產品提供足夠的保險和報銷，並可能受到現有和未來的醫療改革措施的影響。

就像美國聯邦反回扣法的禁令一樣，歐盟也禁止向醫生提供福利或優勢，以誘導或鼓勵開處方、推薦、認可、購買、供應、訂購或使用藥品。向醫生提供福利或好處受歐盟成員國的國家反誘惑、廣告和反賄賂法管轄。違反這些法律可能會導致鉅額罰款和監禁。

必須公開披露向某些歐盟成員國的醫生支付的款項。此外，與醫生簽訂的協議通常必須經過醫生的僱主、其主管專業組織和/或個別歐盟成員國的監管機構的事先通知和批准。這些要求在適用於歐盟成員國的國家法律、行業守則或專業行為準則中規定。歐盟第2001/83/EC號指令，即管理人用藥品的歐盟指令，進一步規定，如果向有資格開處方或供應藥品的人推銷藥品，則不得向此類人員提供、提供或承諾任何禮物、金錢優惠或實物福利，除非它們價格低廉且與醫學或藥房實踐有關。不遵守這些要求可能會導致聲譽風險、公開譴責、行政處罰、罰款或監禁。

此外，在大多數外國，包括幾個歐盟成員國，藥物的擬議定價必須獲得批准才能合法上市。各國對藥品定價和報銷的要求差異很大。例如，歐盟為其成員國提供了選擇方案，以限制其國家健康保險體系提供報銷的藥品範圍，並控制人用藥品的價格。各歐盟成員國使用的參考定價和平行分配，或低價和高價成員國之間的套利，可以進一步降低價格。成員國可以批准該藥品的具體價格，也可以改為對將該藥品投放市場的公司的盈利能力採取直接或間接控制制度。在某些國家，我們可能需要進行臨牀研究或其他研究，將我們的任何候選產品與其他可用療法的成本效益進行比較，以獲得或維持報銷或定價批准。無法保證任何國家都有價格

藥品的控制或報銷限制將為我們的任何產品提供優惠的報銷和定價安排。從歷史上看，在歐盟推出的產品不遵循美國的價格結構，通常價格往往要低得多。第三方付款人或當局公佈折扣可能會給出版國和其他國家的價格或報銷水平帶來進一步的壓力。如果定價不令人滿意，或者我們的產品無法獲得報銷或範圍或金額有限，那麼我們或我們的戰略合作伙伴的銷售收入以及我們在這些國家的任何候選產品的潛在盈利能力都將受到負面影響。

將來，我們可能會尋求與第三方進行合作，包括有關apitegromab、SRK-181、SRK-439 或潛在候選產品的合作。如果我們無法進行此類合作，或者這些合作不成功，我們的業務可能會受到不利影響。

我們戰略的一部分是評估並在認為適當的情況下在未來建立更多的合作或合作伙伴關係，包括可能與生物技術或製藥公司建立合作或合作伙伴關係。我們的產品開發能力有限，直到最近才開始增強能力，為潛在的商業化做準備。因此，我們可能會與其他公司合作，為我們的計劃和底層技術提供重要的技術、能力和資金。

我們未來達成的任何合作都可能帶來許多風險，包括：

●

合作者在決定將哪些努力和資源應用於合作或我們需要將哪些努力和資源應用於合作方面可能擁有很大的自由裁量權或決策權；

●

合作者可能無法按預期或以令我們滿意的方式履行其義務；

●

作為我們無法實現的合作的一部分，我們可能會承諾進行某些臨牀前或臨牀開發或商業化工作，或者我們的合作者可能對我們的臨牀前或臨牀開發或商業化工作不滿意；

●

合作者不得進行任何獲得監管部門批准的候選產品的開發和商業化，也不得根據臨牀試驗結果、合作者戰略重點或可用資金的變化或外部因素（例如可能轉移資源或創造競爭優先事項的戰略交易）選擇不繼續或續訂開發或商業化計劃或許可安排；

●

合作者可能推遲臨牀試驗，為臨牀試驗計劃提供足夠的資金，停止臨牀試驗或放棄候選產品，重複或進行新的臨牀試驗，或要求對候選產品進行新配方進行臨牀測試；

●

如果合作者認為競爭產品更有可能成功開發或可以按照比我們的更具經濟吸引力的條款進行商業化，則合作者可以獨立開發或與第三方一起開發與我們的產品和候選產品直接或間接競爭的產品；

●

與我們合作發現的候選產品可能會被我們的合作者視為與他們自己的候選產品或產品相比具有競爭力，這可能會導致合作者停止將資源用於候選產品的商業化；

●

合作者可能無法遵守有關候選產品或產品的開發、製造、分銷或營銷的適用監管要求；

●

對我們的一個或多個獲得監管部門批准的候選產品擁有營銷和分銷權的合作者可能無法投入足夠的資源來營銷和分銷此類產品或產品；

●

與合作者的分歧，包括對所有權、合同解釋或首選開發過程的分歧，可能會導致候選產品的研究、開發或商業化的延遲或終止，可能導致我們在候選產品方面承擔額外責任，或可能導致訴訟或仲裁，其中任何一項既耗時又昂貴；

●

合作者可能無法妥善維護或捍衞我們的知識產權，或者可能使用我們的專有信息來引發訴訟，這可能會危及我們的知識產權或專有信息或使其無效，或者使我們面臨潛在的訴訟；

●

合作者可能會侵犯第三方的知識產權，這可能會使我們面臨訴訟和潛在責任；

●

如果我們的合作者參與業務合併，合作者可能會不強調或終止我們許可的任何候選產品的開發或商業化；

●

合作者可能會終止合作，如果終止，我們可能會因為合作者專利未獲得許可而被禁止推進該計劃；以及

●

合作者可能會終止合作，如果終止，我們可能需要籌集額外資金，用於適用候選產品的進一步開發或商業化。

如果我們未來的合作沒有導致候選產品的成功發現、開發和商業化，或者如果我們的合作者之一終止了與我們的協議，則我們可能不會在此類合作下獲得任何未來研究資金或里程碑或特許權使用費。本10-Q表季度報告中描述的與產品開發、監管批准和商業化有關的所有風險也適用於潛在治療合作者的活動。

此外，如果我們的合作者之一終止與我們的協議，我們可能會發現更難吸引新的合作者，我們在生物技術或製藥行業，包括商業和金融界的看法，可能會受到不利影響。

在為我們的候選產品尋找合適的合作伙伴方面，我們面臨着激烈的競爭，而且談判過程既耗時又複雜。為了使我們能夠成功地與候選產品合作，潛在的合作伙伴必須將這些候選產品視為在他們認為具有吸引力的市場中具有經濟價值的產品，因為我們正在尋求的條款和其他可供其他公司許可的產品。協作既複雜又耗時的談判和記錄。此外，大型製藥公司最近進行了大量的業務合併，導致未來潛在合作者的數量減少。除其他外，我們達成最終合作協議的能力將取決於我們對合作者資源和專業知識的評估、擬議合作的條款和條件以及擬議合作者對多種因素的評估。如果我們無法及時、以可接受的條件或根本無法與合適的合作者達成協議，則我們可能不得不減少候選產品的開發，減少或推遲其開發計劃或我們的一項或多項其他開發計劃，推遲其潛在的商業化或縮小任何銷售或營銷活動的範圍，或者增加支出並自費開展開發或商業化活動。如果我們選擇自己增加為開發或商業化活動提供資金的支出，我們可能需要獲得額外的專業知識和額外的資本，而這些資金可能無法按可接受的條件提供，或者根本無法提供。如果我們未能開展合作或沒有足夠的資金或專業知識來開展必要的開發和商業化活動，我們可能無法進一步開發我們的候選產品，將其推向市場並通過藥物銷售創造收入或繼續開發我們的技術，我們的業務可能會受到重大不利影響。即使我們在建立新的戰略合作方面取得了成功，我們商定的條款也可能對我們不利，如果候選產品的開發或批准被延遲或批准的產品的銷售令人失望，我們可能無法維持這種戰略合作。任何延遲簽訂與我們的候選產品有關的新戰略合作協議都可能延遲我們的候選產品的開發和商業化，並降低其競爭力，即使它們進入市場。

與我們的知識產權相關的風險

我們的成功在一定程度上取決於我們保護知識產權的能力。保護我們的專有權利和技術既困難又昂貴，而且我們可能無法確保對他們的保護。

我們的商業成功將在很大程度上取決於獲得和維護我們的專有技術和候選產品及其各自成分、配方、組合療法、製造這些技術的方法和治療方法的專利、商標和商業祕密保護，以及成功捍衞這些專利免受第三方質疑。我們阻止未經授權的第三方製造、使用、銷售、提議出售或進口我們的候選產品的能力取決於我們在涵蓋這些活動的有效且可執行的專利下享有的權利的範圍。如果我們無法確保和維持我們開發的任何產品或技術的專利保護，或者所保障的專利保護範圍不夠廣泛，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們相似或相同的產品和技術，並且我們將可能開發的任何候選產品商業化的能力可能會受到不利影響。

專利申請過程既昂貴又耗時，我們可能無法以合理的成本或及時地提交和起訴所有必要或理想的專利申請。此外，我們可能無法在所有相關市場尋求或獲得專利保護。不可預見的全球事件以及與此類事件相關的制裁或行動，可能會影響我們在這些市場申請、起訴、維護和/或捍衞專利和申請的能力。在獲得專利保護為時已晚之前，我們也有可能無法確定研發成果中可獲得專利的方面。此外，在某些情況下，我們可能無權控制專利申請的準備、提交和起訴，也無權維護專利，這些專利涵蓋我們向第三方許可或許可給第三方並依賴我們的許可方或被許可人的技術。

生物技術和製藥領域專利的實力涉及複雜的法律和科學問題，可能不確定。我們擁有或許可的專利申請可能無法獲得已頒發的專利，其主張涵蓋我們的候選產品或其在美國和/或其他國家的用途。即使成功頒發了專利，第三方也可能會質疑其有效性、可執行性或範圍，這可能會導致此類專利被縮小、失效或被認為不可執行。例如，俄羅斯在2022年3月發佈了一項法令，規定居住在對俄羅斯 “不友好” 的國家的專利所有者在專利侵權時無權獲得賠償。此外，即使沒有受到質疑，我們的專利和專利申請也可能無法充分保護我們的知識產權和/或阻止他人圍繞我們的主張進行設計。如果我們對候選產品的專利申請所提供的保護的廣度或強度受到威脅，則可能會阻礙各公司與我們合作開發候選產品，並威脅到我們商業化的能力。此外，如果我們在臨牀試驗中遇到延誤，我們可以在專利保護下推銷候選產品的期限就會縮短。

我們無法確定我們是第一個發明待處理的專利申請所涵蓋的發明的人，如果不是，我們可能會面臨優先權爭議。我們可能需要放棄某些專利的部分或全部期限或某些專利申請的全部期限。可能有我們不知道的現有技術可能會影響專利索賠的有效性或可執行性。可能還有我們所知的現有技術，但我們認為這些技術不會影響索賠的有效性或可執行性，儘管如此，最終可能會發現這些技術會影響索賠的有效性或可執行性。無法保證如果受到質疑，我們的專利會被法院宣佈為有效或可執行，或者即使認定競爭對手的技術或產品是有效和可執行的，法院也會認定競爭對手的技術或產品侵犯了我們的專利。我們可能會分析我們認為與我們的活動相關的競爭對手的專利或專利申請，並認為我們可以自由經營與候選產品相關的業務，但我們的競爭對手可能會提出索賠，包括我們認為無關的專利，這會阻礙我們的努力或可能導致我們的候選產品或我們的活動侵犯此類索賠。其他人有可能獨立開發與我們的產品具有相同效果且不侵犯我們的專利或其他知識產權的產品，或者圍繞我們已頒發的涵蓋我們產品的專利要求進行設計。

此外，任何已頒發專利的定期維護費都應在專利有效期內分幾個階段支付給美國專利局（“USPTO”）和外國專利機構。美國專利商標局和各種外國政府專利機構要求在此期間遵守許多程序、文件、費用支付和其他規定

專利申請程序和專利頒發後的流程。儘管在許多情況下，無意中失效可以通過支付滯納金或根據適用規則通過其他方式予以糾正，但在某些情況下，不合規可能會導致專利或專利申請的放棄或失效，從而導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失。可能導致專利或專利申請被放棄或失效的不合規事件包括但不限於未能在規定的時限內對官方行為作出迴應、不支付費用以及未能適當合法化和提交正式文件。此外，全球流行病引起的併發症可能導致意外失效，例如，美國專利商標局或外國專利局意外關閉，與截止日期有關的通知延遲交付，或未能及時和/或正確獲得必要文件的簽名。此外，由於烏克蘭持續的衝突，對該地區專利保護和/或執法的任何潛在影響仍存在不確定性，包括向俄羅斯專利局和其他實體的付款。在這種情況下，我們的競爭對手可能能夠進入市場，這將對我們的業務產生重大不利影響。

未來對我們所有權的保護程度尚不確定，因為法律手段只能提供有限的保護，可能無法充分保護我們的權利或允許我們獲得或保持競爭優勢。例如：

●

我們待處理的專利申請可能不會導致專利的簽發；

●

視情況而定，我們或我們的許可方可能不是第一個為這些發明提交專利申請的人；

●

我們自有或未經許可的專利或專利申請的索賠，如果以及何時頒發，可能不涵蓋我們的候選產品；

●

事先的公開披露可能會使我們或我們的許可人的專利（視情況而定）或我們或他們的部分專利無效；

●

我們擁有或獲得許可的專利可能不會為我們提供任何競爭優勢，範圍可能會縮小，或者由於第三方的法律質疑而被認定為無效或不可執行；

●

我們或我們的許可方（視情況而定）可能無法履行我們對美國政府承擔的任何許可專利和由美國政府撥款資助的專利申請所承擔的義務，從而導致專利權的喪失；

●

視情況而定，外國法律可能無法像美國法律那樣保護我們或我們的許可人的所有權；

●

我們自有或已許可的專利或專利申請的發明人可能參與競爭對手，開發圍繞我們的專利進行設計的產品或工藝，或者對我們或他們被指定為發明人的專利或專利申請產生敵意；

●

我們擁有或許可的專利或專利申請可能會遺漏應列為發明人的個人，或包括不應被列為發明人的個人，這可能會導致這些專利或由這些專利申請頒發的專利無效或不可執行；

●

其他人可能能夠製造或使用與我們的候選產品的生物成分相似但不屬於我們專利主張範圍的化合物或細胞；

●

其他人可能獨立開發類似或替代技術，或複製我們的任何技術；

●

其他人有可能規避我們擁有或許可的專利；

●

我們當前候選產品中的活性生物成分最終將在生物仿製藥產品中上市，並且配方或使用方法可能不提供專利保護；

●

我們過去曾參與過科學合作，並將繼續這樣做。此類合作者可能會開發與我們相鄰或競爭的產品，這些產品超出了我們的專利範圍；

●

我們不得開發其他可以獲得專利保護的專有技術；

●

我們開發的候選產品或診斷測試可能受第三方專利或其他專有權利的保護；

●

可能存在未公開的申請或保密的專利申請，這些申請以後可能會提出涉及我們與我們的類似產品或技術的索賠；和/或

●

他人的專利可能會對我們的業務產生不利影響。

在不考慮任何可能的專利期限調整或延期的情況下，我們目前涵蓋專有技術和候選產品的專利預計將於2034年開始到期。我們最早的專利可能會在我們的第一款產品在美國或外國司法管轄區獲得上市批准之前或之後不久到期。當我們目前的專利到期時，我們可能會失去禁止他人從事這些發明的權利。這些專利的到期還可能對我們的業務、經營業績、財務狀況和前景產生重大不利影響。我們擁有未決的專利申請，涵蓋我們的專有技術或候選產品，如果作為專利頒發，這些專利申請預計將在2034年至2045年到期，而不考慮任何可能的專利期限調整或延期。但是，我們無法保證美國專利商標局或相關的外國專利局會批准任何這些專利申請。

我們依賴第三方許可的知識產權。不遵守我們在任何這些許可證下的義務或終止任何許可證都可能導致重大權利的損失，這將損害我們的業務。

我們依賴專利、專有技術和專有技術，包括從他人那裏獲得許可的知識產權。我們可能是許可協議的當事方，根據該協議，我們對候選產品的關鍵專利和專利申請進行許可。這些許可證要求我們承擔各種盡職調查、里程碑付款、特許權使用費、保險和其他義務。如果我們未能遵守這些義務，我們的許可方可能有權終止許可。第三方終止許可可能會導致我們失去重要的知識產權，並可能損害我們對候選產品進行商業化的能力。

我們對這些許可專利和專利申請、活動或可能與我們的許可知識產權相關的任何其他知識產權的維護和起訴的控制可能有限。例如，我們無法確定這些許可人的此類活動是否已經或將要按照適用的法律法規進行，也無法確定是否會產生有效和可執行的專利和其他知識產權。對於我們的許可人對第三方知識產權侵權人提起侵權訴訟或捍衞許可給我們的某些知識產權的方式，我們的控制權可能有限。許可人的侵權訴訟或辯護活動可能不如我們自己進行的侵權訴訟或辯護活動的激烈程度。

根據許可協議，我們與我們的許可人之間也可能出現有關知識產權的爭議，包括：

●

根據許可協議授予的權利範圍和其他與解釋有關的問題；

●

我們的技術和流程是否以及在多大程度上侵犯了不受許可協議約束的許可人的知識產權；

●

我們在合作開發關係下將專利和其他權利再許可給第三方的權利；以及

●

我們的許可人、我們和我們的合作伙伴共同創造或使用知識產權所產生的發明和專有技術的所有權。

如果有關我們許可的知識產權的爭議妨礙或損害了我們在可接受的條件下維持當前許可安排的能力，則我們可能無法成功開發和商業化受影響的候選產品。

我們可能無法成功獲得或維護必要的權利，無法以可接受的條件開發任何未來候選產品。

由於我們的計劃可能涉及其他候選產品，可能需要使用第三方持有的額外所有權，因此我們業務的增長可能部分取決於我們獲取、許可或使用這些專有權利的能力。

我們的候選產品可能還需要特定的配方才能有效和高效地發揮作用，而這些權利可能由其他人擁有。我們可能會開發含有我們的化合物和先前存在的藥物化合物的產品。美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構可能會要求我們為我們的候選產品提供一項或多項輔助診斷測試。這些診斷測試可能受他人持有的知識產權保護。我們可能無法從第三方獲得或許可我們認為對我們的業務運營是必要或重要的任何成分、使用方法、流程或其他第三方知識產權。我們可能無法以合理的成本或合理的條件（如果有的話）獲得任何此類許可，這將損害我們的業務。我們可能需要停止使用此類第三方知識產權所涵蓋的組合物或方法，並可能需要尋求開發不侵犯此類知識產權的替代方法，這可能會帶來額外的成本和開發延遲，即使我們能夠開發出此類替代方案，這可能不可行。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，因此我們的競爭對手可以獲得許可給我們的相同技術。在這種情況下，我們可能需要花費大量時間和資源來開發或許可替代技術。

此外，我們有時會與學術機構合作，根據與這些機構的書面協議，加快我們的臨牀前研究或開發。在某些情況下，這些機構為我們提供了就合作產生的機構任何技術權利的許可進行談判的選項。無論選擇哪種選擇，我們都可能無法在規定的時間範圍內或根據我們可接受的條款協商許可證。如果我們無法這樣做，該機構可能會向他人提供知識產權，這可能會阻礙我們開展計劃的能力。如果我們無法成功獲得所需的第三方知識產權的權利或維持我們現有的知識產權，我們可能不得不放棄此類計劃的開發，我們的業務和財務狀況可能會受到影響。

第三方知識產權的許可或收購是一個競爭領域，可能比我們更成熟或擁有更多資源的公司也可能採取策略來許可或收購我們認為必要或有吸引力的第三方知識產權，以便將我們的候選產品商業化。由於其規模、現金資源以及更強的臨牀開發和商業化能力，更成熟的公司可能比我們具有競爭優勢。無法保證我們能夠成功完成此類談判，並最終獲得圍繞我們可能尋求收購的其他候選產品的知識產權。

美國和前美國司法管轄區專利法的變化可能會總體上降低專利的價值，從而削弱我們保護產品的能力。

與其他生物製藥公司一樣，我們的成功在很大程度上取決於知識產權，尤其是專利。在生物製藥行業獲得和執行專利涉及技術和法律方面的複雜性，因此成本高昂、耗時且具有內在的不確定性。

此外，最近或未來的專利改革立法可能會增加圍繞起訴我們的專利申請和執行或辯護我們已頒發的專利的不確定性和成本。根據2013年頒佈的《Leahy-Smith 美國發明法》（“美國發明法”），美國從 “最先發明” 的制度轉變為 “先申報” 制度。在 “先申報” 制度下，假設其他專利性要求得到滿足，則無論其他發明人是否早於發明，提交專利申請的第一位發明人通常都有權獲得該發明的專利。《美國發明法》包括對美國的許多其他重大修改。

專利法，包括影響專利申請起訴方式的條款，重新定義了現有技術，並建立了新的授權後審查制度。這些變化的影響目前尚不清楚，因為美國專利商標局直到最近才制定了與《美國發明法》有關的新法規和程序，而且專利法的許多實質性變化，包括 “先申請” 條款，直到2013年3月才生效。此外，法院尚未處理其中許多條款，本法和本文討論的有關特定專利的新法規的適用性尚未確定，需要進行審查。但是，《美國發明法》及其實施可能會增加圍繞起訴我們的專利申請和執行或辯護我們已頒發的專利的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務和財務狀況產生重大不利影響。

美國最高法院最近的裁決還縮小了在某些情況下可用的專利保護範圍，並在某些情況下削弱了專利所有者的權利。除了增加我們未來獲得專利的能力的不確定性外，這種事件的組合還給專利一旦獲得的價值帶來了不確定性。因此，根據新修訂的資格和有效性標準，已頒發的專利可能被認定包含無效的主張。此外，根據修訂後的標準，我們在美國專利商標局的訴訟中或訴訟期間，我們的一些自有或許可的專利可能會受到質疑，隨後宣告無效或主張範圍顯著縮小。修訂後的標準也可能使獲得專利變得更加困難。

根據美國國會、聯邦法院和美國專利商標局的決定，管理專利的法律法規可能會以不可預測的方式發生變化，這將削弱我們獲得新專利或執行現有專利和未來可能獲得的專利的能力。例如，在安進公司訴賽諾菲案中，聯邦巡迴法院認為，特徵良好的抗原不足以滿足針對僅由功能定義的抗體屬的某些索賠的書面描述要求。儘管有爭議的部分專利的有效性隨後得到地區法院陪審團的支持，但與美國法典第35節第112節中與功能抗體相關的書面描述要求相關的法律問題仍然存在不確定性。在分子病理學協會訴Myriad Genetics, Inc.案中，美國最高法院認為，對DNA分子的某些主張不可申請專利。我們無法預測這些決定或法院、美國國會或美國專利商標局未來的任何決定將如何影響我們專利的價值。同樣，其他司法管轄區專利法的任何不利變化都可能對我們的業務和財務狀況產生重大不利影響。例如，俄羅斯在2022年3月發佈了一項法令，規定居住在對俄羅斯 “不友好” 的國家的專利所有者在專利侵權時無權獲得賠償。

第三方的知識產權侵權索賠可能會阻止或延遲我們的產品發現和開發工作。

我們的商業成功在一定程度上取決於我們開發、製造、營銷和銷售我們的候選產品的能力，以及在不侵犯第三方專有權利的情況下使用我們的專有技術的能力。有大量涉及生物技術和製藥行業專利和其他知識產權的訴訟，以及質疑專利的行政訴訟，包括幹預、推導、當事方間審查、授予後審查、美國專利商標局的複審程序或外國司法管轄區的異議和其他類似程序。我們可能會面臨或威脅將來受到擁有專利或其他知識產權的第三方提起的訴訟，指控我們的候選產品和/或專有技術侵犯了他們的知識產權。在我們開發候選產品的領域中，存在許多由第三方擁有的美國和外國頒發的專利和待處理的專利申請。隨着生物技術和製藥行業的擴張以及更多專利的頒發，我們的候選產品提出侵犯他人專利權的索賠的風險增加。此外，包括我們在內的行業參與者並不總是清楚哪些專利涵蓋了各種類型的藥物、產品或其使用或製造方法。因此，由於我們的領域頒發了大量專利和提交了大量專利申請，第三方可能會聲稱他們擁有涵蓋我們的候選產品、技術或方法的專利權。

如果第三方聲稱我們侵犯了其知識產權，我們可能會面臨許多問題，包括但不限於：

●

侵權和其他知識產權索賠，無論其價值如何，訴訟都可能既昂貴又耗時，並可能轉移我們管理層對核心業務的注意力；

●

如果法院裁定有爭議的候選產品或技術侵犯或侵犯了第三方的權利，我們可能需要支付鉅額的侵權賠償；如果法院認定侵權行為是故意的，我們可能會被勒令支付三倍的賠償金和專利所有者的律師費；

●

法院禁止我們開發、製造、營銷或銷售我們的候選產品，或使用我們的專有技術，除非第三方向我們許可其產品權利，但這不是必需的；

●

如果從第三方獲得許可，我們可能需要支付大量的特許權使用費、預付費用和其他金額，和/或授予我們產品的知識產權交叉許可；以及

●

重新設計我們的候選產品或流程，使其不侵權，這可能是不可能的，也可能需要大量的金錢支出和時間。

我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承受複雜專利訴訟的費用，因為他們擁有更多的資源。此外，任何訴訟的啟動和持續所產生的任何不確定性都可能對我們籌集繼續運營所需資金的能力產生重大不利影響，或者可能對我們的業務、經營業績、財務狀況和前景產生重大不利影響。

第三方可能會聲稱我們在未經授權的情況下使用了他們的專有技術。通常，在美國進行臨牀試驗和其他開發活動受到《美國法典》第 35 篇第 271 節規定的安全港豁免的保護。如果apitegromab、SRK-181 或我們的另一種候選產品獲得美國食品和藥物管理局的批准，則該第三方可能會通過對我們提起專利侵權訴訟來尋求執行其專利。儘管我們不知道有任何可能對候選產品的商業化產生重大不利影響的此類專利索賠，但我們的這種看法可能是錯誤的，或者我們可能無法在訴訟中證明這一點。在這方面，美國依法頒發的專利享有有效性推定，只有使用 “清晰和令人信服” 的證據（更高的舉證標準）才能推翻該假設。可能存在我們目前不知道的第三方專利，這些專利涉及與使用或製造我們的候選產品相關的材料、配方、製造方法或處理方法。由於專利申請可能需要很多年才能簽發，因此目前可能有待處理的專利申請，這些專利以後可能會導致我們的候選產品侵犯已頒發的專利。此外，第三方將來可能會獲得專利，並聲稱使用我們的技術侵犯了這些專利。如果有司法管轄權的法院持有任何第三方專利，以涵蓋我們的候選產品、製造過程中使用或形成的分子的製造過程，或任何最終產品本身，則任何此類專利的持有人都可以阻止我們對候選產品進行商業化的能力，除非我們根據適用專利獲得許可，或者直到此類專利到期或最終確定它們無效或不可執行。同樣，如果有司法管轄權的法院持有任何第三方專利以涵蓋我們的配方、製造工藝或使用方法的各個方面，則任何此類專利的持有人都可能阻止我們開發和商業化候選產品的能力，除非我們獲得許可，或者直到該專利到期或最終被認定為無效或不可執行。無論哪種情況，此類許可證都可能無法以商業上合理的條款提供，或者根本不可用。如果我們無法以商業上合理的條款獲得第三方專利的必要許可，或者根本無法獲得必要的許可，我們將候選產品商業化的能力可能會受到損害或延遲，這反過來可能會嚴重損害我們的業務。即使我們獲得了許可，它也可能是非排他性的，因此我們的競爭對手可以獲得許可給我們的相同技術。此外，如果我們的專利和專利申請所提供的保護的廣度或強度受到威脅，可能會阻礙公司與我們合作對當前或未來的候選產品進行許可、開發或商業化。

對我們提出索賠的各方可以尋求並獲得禁令或其他公平救濟，這可能會有效地阻礙我們進一步開發和商業化候選產品的能力。為這些索賠進行辯護，無論其依據如何，都將涉及鉅額訴訟費用，並將嚴重分散員工資源從我們的業務中轉移出去。如果對我們成功提出侵權索賠，我們可能必須支付鉅額賠償金，包括三倍的賠償金和故意侵權的律師費，從第三方獲得一個或多個許可，和/或支付特許權使用費或重新設計我們的侵權產品，這可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。我們無法預測是否會有任何此類許可證，也無法預測是否會以商業上合理的條款提供。此外，即使沒有訴訟，我們也可能需要獲得

來自第三方的許可，以推進我們的研究或允許我們的候選產品的商業化。我們可能無法以合理的成本或合理的條款（如果有的話）獲得任何此類許可。在這種情況下，我們將無法進一步開發和商業化我們的候選產品，這可能會嚴重損害我們的業務。

我們也可以選擇通過要求美國專利商標局在單方面複審、當事方審查或授權後審查程序中對專利索賠進行審查，來質疑第三方美國專利索賠的可專利性。這些訴訟費用昂貴，可能會消耗我們的時間或其他資源。我們可以選擇在歐洲專利局（“EPO”）或其他外國專利局的異議訴訟中對第三方專利的授予提出質疑。這些異議程序的費用可能很高，可能會消耗我們的時間或其他資源。如果我們未能在美國專利商標局、歐洲專利局或其他專利局獲得有利的結果，那麼我們可能會面臨第三方的訴訟，指控我們的候選產品或專有技術可能侵犯了該專利。

此外，歐洲的統一專利/統一專利法院系統於2023年6月全面投入運營。

●

新法院可能使訴訟在規劃和結果方面存在更大程度的不確定性。

●

過渡期間提供的選擇退出可能會對未來的訴訟產生直接影響，並可能導致在選擇法庭和其他訴訟策略方面失去一定的靈活性。

由於與我們的專利或許可人的專利有關的訴訟或其他訴訟，我們可能會承擔鉅額費用，並且我們可能無法保護我們對產品和技術的權利。

競爭對手可能會侵犯我們的專利或許可方的專利。為了打擊侵權或未經授權的使用，我們可能需要對第三方提起侵權索賠，這可能既昂貴又耗時。此外，在侵權訴訟中，法院可能會裁定我們的一項或多項專利無效或不可執行，或者可能以我們的專利不涵蓋相關技術為由拒絕阻止另一方使用有爭議的技術。還有一種風險，即即使我們的專利或許可人的專利的有效性得到維持，法院也將拒絕阻止該第三方，理由是該第三方的活動沒有侵犯我們擁有的或許可的專利。任何訴訟或辯護程序的不利結果都可能使我們的一項或多項專利面臨失效、不可執行或狹義解釋的風險，並可能使我們的專利申請面臨不予頒發的風險。為這些索賠進行辯護，無論其依據如何，都將涉及鉅額訴訟費用，並將嚴重分散員工資源從我們的業務中轉移出去。

此外，由於知識產權訴訟需要進行大量的披露，因此我們的一些機密信息有可能因此類訴訟中的披露而受到泄露。此外，可以公開公佈聽證會、動議或其他臨時程序的結果或進展情況。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，則可能會對我們的普通股價格產生重大的不利影響。

在某些情況下，我們或我們的許可方可能無法檢測到對我們自有或已許可的專利的侵權行為（視情況而定），這對於製造工藝或配方專利來説可能尤其困難。即使我們或我們的許可方發現第三方侵犯了我們擁有的或許可的專利，我們或我們的許可方（視情況而定）也可以選擇不對第三方提起訴訟或與其達成和解。如果我們或我們的許可方後來以專利侵權為由起訴該第三方，則該第三方可能擁有某些法律辯護，否則除了從首次發現侵權行為到提起訴訟之間的延遲之外，這些辯護將不可用。此類法律辯護可能使我們或我們的許可方無法對此類第三方執行我們自有或許可的專利（視情況而定）。

如果在法庭或美國專利商標局受到質疑，涵蓋我們候選產品的已頒發專利可能會被認定無效或不可執行。

如果我們或我們的許可合作伙伴對第三方提起法律訴訟，以強制執行涵蓋我們候選產品的專利，則被告可以反訴，在適用的情況下，涵蓋我們的候選產品的專利無效和/或不可執行。在美國的專利訴訟中，被告反訴，指控無效和/或

不可執行性是司空見慣的，第三方可以根據許多理由斷言專利的無效或不可執行。第三方也可以向美國或國外的行政機構提出類似的索賠，即使是在訴訟範圍之外也是如此。此類機制包括當事方間審查、單方面複審、授予後審查以及外國司法管轄區的同等程序（例如異議程序）。例如，EP3368069 和 EP2981822 目前正在接受異議程序。此類訴訟費用昂貴，並可能導致我們的專利被撤銷或修改，使其不再涵蓋我們的候選產品。在法律上斷言無效和不可執行之後的結果是不可預測的。例如，關於有效性問題，我們無法確定現有技術是否無效，而我們、我們的專利律師和專利審查員在起訴期間沒有意識到這一點。如果被告以無效和/或不可執行的法律主張勝訴，或者如果我們無法充分保護我們的權利，我們將至少失去對候選產品的部分甚至全部專利保護。這種專利保護的喪失可能會對我們的業務以及我們商業化或許可我們的候選技術和產品的能力產生重大的不利影響。

此外，由於美國的某些專利申請可能會在專利頒發之前保密，因為PCT成員司法管轄區的專利申請通常要等到最早提交的18個月後才公佈，而且由於科學文獻中的出版物往往落後於實際發現，因此我們無法確定其他人沒有針對我們自有和已許可的專利或待處理的申請所涵蓋的技術提交專利申請，或者我們或許可方（如果適用）。或者是第一個發明的人技術。我們的競爭對手可能已經提交了專利申請，並將來可能會提交專利申請，涵蓋我們的產品、成分、使用方法或與我們的類似技術。任何此類專利申請可能優先於我們擁有和許可的專利申請或專利，這可能要求我們獲得涵蓋此類技術的已頒發專利的權利。如果另一方就與我們擁有或許可的發明相似的發明提交了美國專利申請，則我們或者，如果是未經許可的技術，則許可方可能必須參與美國專利商標局宣佈的干涉程序，以確定美國發明在美國的優先權。如果我們或我們的許可方之一參與了涉及對我們擁有或許可的發明的美國專利申請的干涉訴訟，我們可以即使我們成功了，也會產生鉅額成本，分散管理層的時間並花費其他資源。

對於根據Pre-AIA提交的申請，可能需要美國專利商標局宣佈的幹預程序，以確定發明相對於我們的專利或專利申請或我們的許可人的專利或專利申請的優先權。不利的結果可能會導致我們目前的專利權喪失，並可能要求我們停止使用相關技術或嘗試從勝訴方那裏獲得該技術的許可。如果勝訴方不以商業上合理的條款向我們提供許可，我們的業務可能會受到損害。訴訟或幹預程序可能會導致不利於我們利益的決定，即使我們成功了，也可能導致鉅額成本並分散我們的管理層和其他員工的注意力。我們可能無法單獨或與我們的許可方一起防止盜用我們的商業機密或機密信息，尤其是在法律可能無法像美國那樣全面保護這些權利的國家。

我們的外國知識產權有限，可能無法在世界各地保護我們的知識產權。

我們在美國以外的知識產權有限。在全球所有國家申請、起訴和捍衞候選產品的專利費用高得令人望而卻步，而且我們在美國以外的一些國家的知識產權可能不如美國那麼廣泛。此外，一些外國法律保護知識產權的程度與美國聯邦和州法律的保護程度不一樣。因此，我們可能無法阻止第三方從事我們的業務所有國家的發明在美國境外，或者通過在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們的發明製造的產品。事實上，俄羅斯在2022年3月發佈了一項法令，規定居住在對俄羅斯 “不友好” 的國家的專利所有者在專利侵權時無權獲得賠償。競爭對手可能會在我們未獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，此外，他們可能會將原本侵權的產品出口到我們有專利保護但執法力度不如美國的地區。這些產品可能會在我們沒有任何已頒發專利的司法管轄區與我們的產品競爭，我們的專利索賠或其他知識產權可能無效或不足以阻止他們競爭。

許多公司在保護和捍衞外國司法管轄區的知識產權方面遇到了重大問題。某些國家，特別是某些發展中國家的法律制度，不贊成執行專利、商業祕密和其他知識產權保護，尤其是與以下方面有關的知識產權保護

生物製藥產品和/或醫療方法，這可能使我們難以停止侵犯我們的專利或普遍侵犯我們所有權的第三方銷售競爭產品。第三方提起訴訟質疑我們在外國司法管轄區的專利權範圍或有效性，可能會導致鉅額成本，並將我們的精力和注意力從業務的其他方面轉移開來。在外國司法管轄區強制執行我們的專利權的訴訟可能會導致鉅額成本，並將我們的精力和注意力從業務的其他方面轉移開來，可能會使我們的專利面臨失效或狹義解釋的風險，我們的專利申請面臨無法簽發的風險，並可能促使第三方對我們提出索賠。我們可能無法在我們提起的任何訴訟中勝訴，裁定的損害賠償或其他補救措施（如果有）可能沒有商業意義。因此，我們在全球範圍內行使知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。

再舉一個例子，在歐洲，新的統一專利制度於2023年6月生效，這可能會對歐洲的專利產生重大影響，包括在引入此類制度之前授予的專利。在統一專利制度下，歐洲申請在獲得專利後，可以選擇成為統一專利，該單一專利將受統一專利法院（“UPC”）的管轄。由於UPC是一個新的法院系統，法院沒有先例，這增加了任何訴訟的不確定性。根據目前的過渡條款，歐洲專利可以選擇退出UPC的管轄範圍，並在UPC國家保留國家專利。仍在 UPC 管轄下的專利可能容易受到基於 UPC 的單一撤銷質疑，如果成功，所有簽署 UPC 的國家/地區的專利都可能失效。我們無法肯定地預測任何潛在變化的長期影響。

專利條款可能導致對候選產品的保護不足，並且我們可能無法為候選產品獲得專利期限延期和數據排他性，從而對我們的業務造成實質損害。

專利的壽命有限。在美國，如果按時支付所有維護費，則專利的自然到期時間通常為自其最早的美國非臨時申請日起20年。可以進行各種延期，例如專利期限調整和/或延期，但專利的有效期及其提供的保護是有限的。

根據我們可能開發的任何候選產品的FDA上市批准的時間、期限和具體情況，我們的一項或多項美國專利可能有資格根據1984年藥品價格競爭和專利期限恢復法案（也稱為Hatch Waxman修正案）獲得有限的專利期延長。Hatch Waxman修正案允許將專利延期最長為五年，以補償在FDA監管審查過程中損失的專利期限。專利期限恢復期通常是從IND生效日期或專利授權日期（以較晚者為準）到提交BLA之日之間時間的一半，再加上從提交BLA之日到FDA批准該產品之日之間的時間的一半。專利持有人必須在批准後的60天內申請恢復。專利期限的延長不能將自產品批准之日起的專利剩餘期限延長到總共14年以上，只能延長一項專利，並且只有那些涉及已批准藥物、其使用方法或製造方法的權利要求才能延長。例如，在測試階段或監管審查過程中未能進行盡職調查、未能在適用的截止日期內申請、未能在相關專利到期之前申請或以其他方式未能滿足適用要求，我們可能無法獲得延期。此外，適用的時限或所提供的專利保護範圍可能小於我們的要求。

鑑於開發、測試和監管審查新候選產品所需的時間，保護我們的候選產品的專利可能會在此類候選產品商業化之前或之後不久到期。如果我們無法獲得專利期限延期，或者任何此類延期的期限少於我們的要求，我們的競爭對手可以在我們的專利到期後獲得競爭產品的批准。因此，我們自有和許可的專利組合可能無法為我們提供足夠的權利來排除他人將與我們相似或相同的產品商業化，這可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景造成重大損害。

如果我們無法保護商業祕密的機密性，我們的業務和競爭地位就會受到損害。

除了專利保護外，我們還嚴重依賴專有技術和商業祕密保護，以及與員工、顧問和第三方簽訂的保密協議和發明轉讓協議來保護我們的

機密和專有信息，尤其是在我們認為專利保護不適當或不可獲得的情況下。除合同措施外，我們還嘗試使用物理和技術安全措施保護我們專有信息的機密性質。例如，在員工或有權訪問的第三方盜用商業祕密的情況下，此類措施可能無法為我們的專有信息提供足夠的保護。我們的安全措施可能無法阻止員工或顧問盜用我們的商業機密並將其提供給競爭對手，我們對此類不當行為採取的追索措施可能無法提供充分保護我們的利益的充分補救措施。強制執行有關一方非法披露或盜用商業祕密的指控可能很困難、昂貴且耗時，而且結果是不可預測的。此外，商業祕密可能由他人以可能阻止我們追索法律的方式獨立開發。如果我們的任何機密或專有信息，例如我們的商業祕密，被披露或盜用，或者任何此類信息是由競爭對手獨立開發的，我們的競爭地位可能會受到損害。

此外，美國以外的法院有時不太願意保護商業祕密。如果我們選擇上法庭阻止第三方使用我們的任何商業祕密，我們可能會承擔鉅額費用。即使我們成功了，這些訴訟也可能會消耗我們的時間和其他資源。儘管我們採取措施保護我們的專有信息和商業祕密，包括通過與我們的員工和顧問簽訂合同的方式，但第三方可能會獨立開發基本相同的專有信息和技術，或者以其他方式獲取我們的商業祕密或披露我們的技術。

因此，我們可能無法有意義地保護我們的商業祕密。我們的政策是要求我們的員工、顧問、外部科學合作者、受助的研究人員和其他顧問在與我們開始僱用或諮詢關係時簽署保密協議。這些協議規定，在當事人與我們的關係中，向個人或實體開發或公開的有關我們業務或財務事務的所有機密信息均應保密，除非在特殊情況下，否則不得向第三方披露。就員工而言，協議規定，個人構思的、與我們當前或計劃中的業務或研發有關的所有發明，或者在正常工作時間內、在我們的場所或使用我們的設備或專有信息進行的所有發明均為我們的專有財產。此外，我們還採取其他適當的預防措施，例如物理和技術安全措施，以防第三方盜用我們的專有技術。我們還制定了政策並開展了培訓，為我們在保護商業祕密方面的期望提供指導，併為最佳實踐提供建議。

第三方可能會聲稱我們的員工或顧問錯誤地使用、披露或盜用了他們的機密信息或商業祕密。

與生物技術和製藥行業一樣，我們僱用以前在大學或其他生物製藥或製藥公司工作的人員，包括我們的競爭對手或潛在的競爭對手。儘管目前沒有針對我們的索賠待決，儘管我們努力確保我們的員工和顧問在工作中不使用他人的專有信息或專有技術，但我們可能會因我們或我們的員工、顧問或獨立承包商無意中或以其他方式使用或披露了前僱主或其他第三方的知識產權，包括商業祕密或其他專有信息。為了對這些索賠進行辯護，可能需要提起訴訟。如果我們未能為任何此類索賠進行辯護，除了支付金錢賠償金外，我們還可能會失去寶貴的知識產權或人員。即使我們成功地對此類索賠進行了辯護，與知識產權索賠相關的訴訟或其他法律訴訟也可能導致我們承擔鉅額開支，並可能分散我們的技術和管理人員對正常職責的注意力。此外，可能會公開宣佈聽證會、議案或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，則可能會對我們的普通股價格產生重大的不利影響。這種訴訟或程序可能會大大增加我們的營業損失，減少我們可用於開發活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來充分進行此類訴訟或訴訟。我們的一些競爭對手可能能夠比我們更有效地承受此類訴訟或訴訟的費用，因為他們的財務資源要多得多。專利訴訟或其他知識產權相關程序的啟動和持續所產生的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生不利影響。

如果我們的商標和商品名稱沒有得到充分保護，那麼我們可能無法在我們的利益市場中建立知名度，我們的業務可能會受到不利影響。

我們的商標或商品名稱可能會受到質疑、侵權、規避或被宣佈為通用商標或被認定為侵權其他商標。我們可能無法保護我們對這些商標和商品名稱的權利，或者可能被迫停止使用這些名稱，我們需要這些名稱才能在我們感興趣的市場中獲得潛在合作伙伴或客户的知名度。如果我們無法根據我們的商標和商品名稱建立名稱認可，我們可能無法有效競爭，我們的業務可能會受到不利影響。

與我們的財務狀況和資本要求相關的風險

自成立以來，我們每年都出現淨虧損，預計未來我們將繼續出現淨虧損。

我們是一家成立於2012年的生物製藥公司，迄今為止，我們的業務一直專注於單克隆抗體的研究和開發，這些單克隆抗體可選擇性地抑制生長因子的激活，從而產生治療效果。我們尚未表現出通過臨牀試驗推進任何候選產品的能力，我們沒有獲準商業銷售的產品，迄今為止，我們還沒有從產品銷售中產生任何收入。我們繼續承擔與持續運營相關的大量研發和其他費用。因此，我們沒有盈利，自成立以來的每個時期都蒙受了損失。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，我們報告的淨虧損分別為5,690萬美元和3,940萬美元。截至2024年3月31日，我們的累計赤字為7.333億美元。我們預計在可預見的將來將繼續蒙受重大損失，隨着我們繼續研究和開發我們的候選產品apitegromab、SRK-181、SRK-439 和任何未來的候選產品並尋求監管部門的批准，這些損失將增加。

為了獲得並保持盈利，我們或任何當前或潛在的未來合作者必須開發具有巨大市場潛力和優惠價格的產品，並最終將其商業化。這將要求我們在一系列具有挑戰性的活動中取得成功，包括完成臨牀前研究和臨牀試驗，獲得候選產品的上市許可，製造、營銷和銷售我們可能獲得上市批准的產品，以及滿足任何上市後要求。我們可能永遠無法在任何或所有這些活動中取得成功，即使我們成功了，我們也可能永遠無法創造足夠可觀或大到足以實現盈利的收入。如果我們確實實現了盈利，我們可能無法維持或增加每季度或每年的盈利能力。我們未能實現盈利並保持盈利可能會降低我們公司的價值，並可能損害我們籌集資金、維持研發工作、擴大業務或繼續運營的能力。

即使我們成功地將一種或多種候選產品商業化，我們仍將繼續投入大量研發和其他支出來開發和銷售其他候選產品。我們可能會遇到不可預見的費用、困難、併發症、延誤和其他未知因素，這些因素可能會對我們的業務產生不利影響。我們未來淨虧損的規模將在一定程度上取決於我們支出的未來增長率和我們的創收能力。我們之前的虧損和未來的預期虧損已經並將繼續對我們的股東權益和營運資金產生不利影響。

自成立以來，我們的業務已經消耗了大量現金。我們預計將繼續花費大量現金進行進一步的研發，包括apitegromab和 SRK-181 的臨牀試驗，SRK-439 和任何未來候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗，為我們的候選產品尋求監管部門的批准，以及推出和商業化我們獲得監管部門批准的任何產品。截至2024年3月31日，我們擁有約2.384億美元的現金、現金等價物和有價證券。根據我們目前的運營計劃，我們認為，截至2024年3月31日，我們現有的現金、現金等價物和有價證券將足以為2025年下半年的運營費用和資本支出需求提供資金。但是，我們未來的資本要求以及現有資源支持我們運營的時間可能與我們的預期有很大差異，無論如何，我們都需要額外的資金才能完成任何當前項目的臨牀開發。我們的每月支出水平將根據新的和情況而有所不同

持續的發展和企業活動。由於與開發候選產品相關的時間和活動非常不確定，因此我們無法估計開發和任何經批准的營銷和商業化活動所需的實際資金。此外，由於當前宏觀經濟和地緣政治事件、通貨膨脹率上升和利率上升的影響，由於聯邦或州法律或臨牀場所或臨牀供應商政策的變化而導致的任何計劃挫折或延誤，都可能影響我們的計劃並增加我們的支出。我們未來的短期和長期資金需求將取決於許多因素，包括但不限於：

●

apitegromab 和 SRK-181 臨牀試驗以及 SRK-439 和任何未來候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗的啟動、進展、時間、完成、成本和結果；

●

我們為候選產品制定的臨牀開發計劃；

●

我們確定和開發的候選產品的數量和特徵；

●

我們目前簽署或將來可能選擇簽訂的任何合作、戰略聯盟或許可協議的條款；

●

滿足FDA、EMA和其他類似外國監管機構制定的監管要求的結果、時間和成本；

●

提出、起訴、辯護和執行我們的專利索賠和其他知識產權的成本；

●

為知識產權爭議進行辯護的費用，包括第三方對我們或我們的候選產品提起的專利侵權訴訟；

●

相互競爭的技術和市場發展的影響;

●

開發研究細胞系以及開發和完成商業規模的外包製造活動的成本和時機；

●

任何業務中斷對我們運營的影響，包括患者參與我們計劃的臨牀試驗的時間和入組，或因疫情或類似的公共衞生危機或宏觀經濟狀況而對我們的製造商、供應商或其他供應商的影響；以及

●

在我們選擇自行將產品商業化的地區為我們可能獲得監管部門批准的任何候選產品建立銷售、營銷和分銷能力的成本。

我們的發展努力沒有任何堅定的外部資金來源或其他支持。在我們能夠產生足夠的產品或特許權使用費收入來滿足我們的現金需求（我們可能永遠不會這樣做）之前，我們希望通過公開或私募股權發行、債務融資、合作、戰略聯盟、許可安排和其他營銷或分銷安排相結合的方式為未來的現金需求提供資金。如果我們通過公開或私募股權發行籌集額外資金，則這些證券的條款可能包括清算或其他對股東權利產生不利影響的優惠。此外，如果我們通過出售普通股或可轉換或交換為普通股的證券籌集額外資金，您的所有權權益將被稀釋。此外，任何債務融資都可能要求我們履行固定還款義務和契約，限制或限制我們採取具體行動的能力，例如承擔額外債務、進行資本支出或申報分紅。如果我們通過營銷和分銷安排或其他合作、戰略聯盟或與第三方的許可安排籌集額外資金，我們可能必須向我們的候選產品、技術、未來收入來源或研究計劃放棄某些寶貴的權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。我們還可能被要求在理想的早期階段為apitegromab、SRK-181、SRK-439 或任何未來的候選產品尋找合作者，或者放棄我們對候選產品或我們本來會尋求自己開發或商業化的技術的權利。如果我們無法籌集足夠的資金或以我們可接受的條件籌集額外資金，我們可能不得不大幅推遲、縮減或停止apitegromab、SRK-181、SRK-439 或我們未來一項或多項候選產品或其他研發計劃的開發或商業化。上述任何事件都可能嚴重損害我們的業務、前景、財務狀況和經營業績，並導致我們的普通股價格下跌。

税法的變化可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。

參與立法程序的人員以及美國國税局和美國財政部不斷審查涉及美國聯邦、州和地方所得税的規則。税法變更（變更可能具有追溯效力）可能會對我們或普通股持有人產生不利影響。例如，根據該法第174條，在2021年12月31日之後的應納税年度中，在美國研發產生的費用將資本化並攤銷，這可能會對我們的現金流產生不利影響。近年來，已經做出了許多這樣的改變，而且未來可能會繼續發生變化。税法的未來變化可能會對我們的業務、現金流、財務狀況或經營業績產生重大不利影響。無法預測是否、何時、以何種形式或生效日期頒佈、頒佈或發佈税法、法規和裁決，這可能會導致我們或我們的股東的納税義務增加，或者需要改變我們的運營方式以最大限度地減少或減輕税法變更的任何不利影響。我們敦促投資者就税法的潛在變化對我們普通股投資的影響諮詢其法律和税務顧問。

我們使用淨營業虧損結轉額和某些税收抵免結轉額的能力可能會受到限制。

截至2023年12月31日，我們用於聯邦和州所得税目的的淨營業虧損結轉額分別為4.032億美元和4.028億美元，將於2032年開始到期，但2017年後未到期的3.527億美元聯邦淨營業虧損結轉額除外。截至2023年12月31日，我們還有用於聯邦和州所得税目的的税收抵免結轉額分別為4,080萬美元和610萬美元，分別於2034年和2024年開始到期。此外，對於2017年12月31日之後的應納税年度，無限期聯邦淨營業虧損的可扣除額僅限於我們在未來任何應納税年度應納税收入的80％。根據經修訂的1986年《美國國税法》（“該法”）第382條，我們所有權的變更可能會限制我們的淨營業虧損結轉額和税收抵免結轉金額，這些金額每年可用於抵消我們未來的應納税所得額（如果有）。此限制通常適用於三年內我們公司所有權累計變動超過50％的情況。任何此類限制都可能大大降低我們在淨營業虧損結轉和税收抵免結轉到期之前使用它們的能力。根據《守則》第382條，自我們成立以來發生的私募和其他交易以及我們的首次公開募股，可能會觸發此類所有權變更。任何此類限制，無論是由於我們的首次公開募股、先前的私募股份、現有股東出售普通股還是我們額外出售普通股的結果，都可能對我們未來幾年的經營業績產生重大不利影響。

影響金融服務行業的不利事態發展，例如涉及流動性、違約或金融機構或交易對手不履行義務的實際事件或擔憂，可能會對我們當前和預計的業務運營以及我們的財務狀況和經營業績產生不利影響。

涉及流動性有限、違約、不履行義務或其他影響金融服務行業或金融服務行業其他公司的交易對手或其他不利事態發展的實際事件，或對任何此類事件或其他類似風險的擔憂或傳聞，過去和將來都可能導致整個市場的流動性問題。例如，2023年3月10日，加州金融保護與創新部關閉了硅谷銀行（“SVB”），該部指定聯邦存款保險公司（“FDIC”）為收款人。同樣，2023年3月12日，Signature Bank和Silvergate Capital Corp. 分別進入破產管理階段。從那時起，其他金融機構也經歷了類似的失敗並被置於破產管理之下。

通貨膨脹和利率的快速上升導致先前發行的利率低於當前市場利率的政府證券的交易價值下降。儘管美國財政部、聯邦存款保險公司和聯邦儲備委員會宣佈了一項計劃，向以金融機構持有的某些此類政府證券為擔保的金融機構提供高達250億美元的貸款，以減輕出售此類工具可能遭受損失的風險，但對客户提款的廣泛要求或金融機構對即時流動性的其他流動性需求可能會超過該計劃的承受能力。此外，無法保證在其他銀行或金融機構關閉的情況下，美國財政部、聯邦存款保險公司和聯邦儲備委員會將來會提供未投保資金的渠道，也無法保證它們會及時這樣做。

儘管我們評估了我們認為必要或適當的銀行關係，但影響公司、與公司直接簽訂信貸協議或安排的金融機構或整個金融服務行業或整個經濟的因素可能會嚴重損害我們獲得足以為當前和未來業務運營融資或資本化的資金來源和其他信貸安排。除其他外，這些因素可能包括流動性限制或倒閉、根據各種金融、信貸或流動性協議或安排履行義務的能力、金融服務行業或金融市場的混亂或不穩定，或對金融服務行業公司前景的擔憂或負面預期等事件。這些因素可能涉及與公司有財務或業務關係的金融機構或金融服務行業公司，但也可能包括涉及金融市場或整個金融服務行業的因素。

涉及其中一個或多個因素的事件或問題的結果可能包括對我們當前和預計的業務運營以及我們的財務狀況和經營業績的各種重大和不利影響。其中可能包括但可能不限於以下內容：

●

延遲存款或其他金融資產，或未投保的存款或其他金融資產損失；

●

延遲或無法獲得我們現有債務融資機制下的可用借款，或減少借款；或

●

潛在或實際違反要求公司在特定金融機構開設某些財務賬户的合同義務。

此外，投資者對美國或國際金融體系的擔憂可能導致不太有利的商業融資條件，包括更高的利率或成本以及更嚴格的財務和運營契約，或者對獲得信貸和流動性來源的系統性限制，從而使我們更難以可接受的條件或根本無法獲得融資。除其他風險外，可用資金或獲得現金和流動性資源的機會的任何減少都可能對我們履行運營費用、財務義務或履行其他義務的能力產生不利影響，導致我們的財務和/或合同義務被違反，或導致違反聯邦或州的工資和工時法。任何這些影響，或由上述因素或上述未描述的其他相關或類似因素造成的任何其他影響，都可能對我們的流動性以及我們當前和/或預計的業務運營、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。

此外，宏觀經濟或金融服務行業的任何進一步惡化都可能導致我們的供應商損失或違約，這反過來又可能對我們當前和/或預計的業務運營以及經營業績和財務狀況產生重大不利影響。例如，供應商可能會受到上述任何流動性或其他風險的不利影響，這些風險可能對我們造成重大不利影響，包括但不限於延遲獲得或無法獲得未投保的存款，或者失去利用涉及陷入困境或倒閉的金融機構的現有信貸額度的能力。任何供應商破產或破產，或供應商的任何違約或違約，或任何重要的供應商關係的喪失，都可能對我們造成重大損失，並可能對我們的業務產生重大不利影響。

我們目前的投資政策側重於保護資本。但是，我們可以確認投資組合中持有的證券的損失，尤其是在利率上升或經濟和市場狀況惡化的情況下。

截至2024年3月31日，我們的現金等價物和有價債務證券投資組合的投資的公允價值約為2.316億美元，主要包括貨幣市場基金、美國國債和政府機構證券的投資。我們無法控制的因素會嚴重影響我們投資組合中證券的公允價值，並可能對這些證券的公允價值造成潛在的不利變化。例如，當利率上升時，我們收購的固定利率證券的市值通常會降低。其他因素包括但不限於評級機構下調證券評級或我們自己對證券價值的分析、發行人對標的證券的違約以及信貸市場的持續不穩定。上述任何因素都可能導致未來時期的非暫時性減值，並導致已實現虧損。確定減值是否不是臨時性減值的過程通常需要對發行人和證券所依據的任何抵押品的未來財務業績做出困難而主觀的判斷，以評估獲得該證券所有合同本金和利息支付的可能性。

截至2024年3月31日，我們的可供出售證券投資組合的未實現淨虧損為10萬美元，由於上述經濟因素，我們的證券投資組合的未實現虧損未來可能會增加。儘管我們的目標是持有每種證券直到到期，但這可能是不可能的，因為我們保留資本和流動性的政策，也因為投資未實現虧損的證券作為到期前流動性來源的效用會降低。出售未實現虧損的證券將導致此類虧損的實現，這可能會對我們的財務狀況和經營業績產生不利影響。

與我們的普通股相關的風險

我們的股票價格波動不定，您可能會損失全部或部分投資。

與其他生物製藥公司普通股的交易價格類似，我們的普通股的交易價格會受到各種因素的廣泛波動，其中一些因素是我們無法控制的，包括有限的交易量。除了本 “風險因素” 部分和本10-Q季度報告其他部分中討論的因素外，這些因素還包括：

●

我們、我們的合作者或競爭對手的重大收購、戰略合作或夥伴關係、合資企業或資本承諾的公告；

●

季度經營業績或我們現金狀況的實際或預期變化；

●

我們未能達到投資界的估計和預測或我們可能以其他方式向公眾提供的估計和預測；

●

會計慣例的變化；以及

●

重大訴訟，包括專利或股東訴訟。

此外，股票市場，尤其是生物製藥公司的市場，經歷了極端的價格和數量波動，這些波動往往與這些公司的經營業績無關或不成比例。無論我們的實際經營業績如何，廣泛的市場和行業因素都可能對我們普通股的市場價格產生負面影響。過去，證券集體訴訟通常是在公司證券市場價格波動一段時間之後對公司提起的。此類訴訟如果提起，可能會導致鉅額成本，分散管理層的注意力和資源，這將損害我們的業務、經營業績或財務狀況。

我們不打算為普通股支付股息，因此任何回報都將僅限於我們的股票價值。

我們目前預計，我們將保留未來的收益用於業務的發展、運營和擴張，並且預計在可預見的將來不會申報或支付任何現金分紅。此外，我們支付現金分紅的能力目前受到我們與牛津和SVB的債務安排條款的限制，未來的債務或其他融資安排可能包含禁止或限制普通股可以申報或支付的股息金額的條款。因此，股東的任何回報將僅限於其股票的升值。

我們的董事會成員、管理層及其關聯公司擁有我們很大一部分的股票，並將能夠對須經股東批准的事項行使重大控制權。

截至2024年3月31日，我們的執行官、董事及其關聯公司總共受益持有約15.0％的已發行有表決權股票。這些股東共同行動，能夠對所有需要股東批准的事項產生重大影響。例如，這些股東能夠對董事選舉、組織文件的修改或任何合併、資產出售或其他重大公司交易的批准產生重大影響。這可能會阻止或阻止您主動提出收購我們普通股的提議或要約，因為作為我們的股東您可能認為符合您的最大利益。

自2023年12月31日起，我們不再是 “新興成長型公司”，適用於新興成長型公司的降低披露要求不再適用於我們。

根據《Jumpstratt 我們的創業公司法》（“JOBS 法案”）的定義，自2023年12月31日起，我們不再是新興成長型公司（“EGC”）。現在，我們受某些披露要求的約束，這些要求適用於其他上市公司，這些要求以前不適用於我們作為新興成長型公司，並且可能會因我們的非EGC身份而產生額外的重大法律、會計和其他費用。這些要求包括：

●

對我們的財務報告內部控制進行系統和流程評估和測試，以使我們的管理層能夠報告財務報告內部控制的有效性。如果我們失去 “小型申報公司” 的地位，我們還必須要求我們的獨立註冊會計師事務所就我們對財務報告的內部控制的有效性每年發表意見。有關此要求的更多信息，請參見標題為 “我們預計上市公司運營將繼續增加成本，我們的管理層需要在新的合規舉措上投入大量時間” 的風險因素；

●

我們的定期報告和委託書中有關高管薪酬的額外披露義務；

●

遵守就高管薪酬舉行不具約束力的諮詢投票以及股東批准任何先前未批准的黃金降落傘付款的要求；以及

●

遵守上市公司會計監督委員會可能通過的關於強制性審計公司輪換的任何要求或對審計師報告進行補充，提供有關審計和財務報表的補充信息。

此外，我們將無法再使用延長的過渡期來遵守適用於新興成長型公司的新會計準則或修訂後的會計準則，並將被要求自上市公司生效之日起採用新的或經修訂的會計準則。此類變更可能要求我們承擔額外的合規費用。有關按比例披露要求的更多信息，請參閲標題為 “我們現在和預計將繼續成為《交易法》中定義的 “小型申報公司” 的風險因素，並且已經選擇並預計將繼續選擇利用小型申報公司可獲得的某些按比例披露的信息，包括減少的高管薪酬披露義務”。

正如《交易法》所定義的那樣，我們將繼續成為 “小型申報公司”，我們已經選擇並預計將繼續選擇利用小型申報公司可獲得的某些按比例披露的機會，包括減少有關高管薪酬的披露義務。

儘管我們不再是EGC，但我們現在和預計將繼續成為《交易法》中定義的 “小型申報公司”，並且已經選擇並預計將繼續選擇利用小型申報公司可獲得的某些按比例披露的機會，包括減少有關高管薪酬的披露義務。由於我們是一家小型申報公司，這些豁免和我們在美國證券交易委員會文件中披露的減少也意味着，只要我們報告的最近一個財年的年收入低於1億美元，我們的審計師就無需審計我們的財務報告內部控制，這可能會使投資者更難分析我們的經營業績和財務前景。我們無法預測投資者是否會因為可能依賴這些豁免而發現我們的普通股吸引力降低。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力降低，那麼我們的普通股交易市場可能會不那麼活躍，普通股價格的波動性可能會更大。在我們的公開上市量超過2.5億美元或我們的年收入超過1億美元且公眾持股量超過7億美元之前，我們將保持規模較小的申報公司。

我們預計，由於上市公司的運營，成本將繼續增加，我們的管理層必須投入大量時間來實施新的合規舉措。

作為一家上市公司，我們承擔了作為私營公司所沒有的重大法律、會計和其他費用。此外，《薩班斯-奧克斯利法案》以及美國證券交易委員會和納斯達克隨後實施的規則對上市公司提出了各種要求，包括建立和維持有效的披露和財務控制以及公司治理慣例。我們的管理層和其他人員在這些合規舉措上投入了大量時間。這些規章制度大大增加了我們的法律和財務合規成本，由於我們不再符合EGC的資格，我們預計隨着時間的推移，這些活動將變得更加耗時和昂貴。

根據薩班斯-奧克斯利法案第404條，我們的管理層將要求我們提供一份關於財務報告內部控制的報告。在我們報告年收入至少為1億美元、最近一個財政年度的公眾持股量至少為7,500萬美元或最近一個財年的公眾持股量至少為7億美元之日之前，我們的獨立註冊會計師事務所無需根據薩班斯-奧克斯利法案第404條正式證明我們對財務報告的內部控制的有效性。為了在規定的期限內遵守第404條，我們正在記錄和評估我們對財務報告的內部控制，這既昂貴又具有挑戰性。在這方面，我們將需要繼續撥出內部資源，聘用外部顧問，並通過一項詳細的工作計劃來評估和記錄財務報告內部控制的充分性，繼續採取措施酌情改善控制流程，通過測試驗證控制措施是否如文件所示，並對財務報告內部控制實施持續報告和改進程序。儘管我們做出了努力，但我們和我們的獨立註冊會計師事務所都可能無法在規定的時限內得出結論，認為我們對財務報告的內部控制是按照第404條的要求有效的。由於對財務報表的可靠性失去信心，這可能會導致我們在金融市場上普通股的交易價格產生不利反應。

如果我們未能維持有效的財務報告內部控制體系，我們可能無法準確報告財務業績或防止欺詐。結果，股東可能會對我們的財務和其他公開報告失去信心，這將損害我們的業務和普通股的交易價格。

對財務報告進行有效的內部控制對於我們提供可靠的財務報告是必要的，再加上適當的披露控制和程序，旨在防止欺詐。任何不執行都需要新的或改進的控制措施，或者在執行過程中遇到的困難，都可能導致我們無法履行報告義務。此外，我們對第404條進行的任何測試，或我們的獨立註冊會計師事務所隨後進行的任何測試，都可能揭示我們對財務報告的內部控制存在缺陷，這些缺陷被視為重大缺陷，或者可能需要對我們的財務報表進行潛在或追溯性修改，或者確定其他需要進一步關注或改進的領域。較差的內部控制還可能導致投資者對我們報告的財務信息失去信心，這可能會對我們股票的交易價格產生負面影響。

我們需要每季度披露內部控制和程序的變化，我們的管理層必須每年評估這些控制措施的有效性。但是，只要我們是 “小型申報公司”，我們的獨立註冊會計師事務所就無需根據第404條證明我們對財務報告的內部控制的有效性。如果截至6月30日，在任何一年中，非關聯公司持有的普通股的市值低於2.5億美元（如果我們的年收入低於1億美元，則為7億美元），我們將有資格成為 “小型申報公司”。對財務報告內部控制的有效性進行獨立評估可以發現管理層評估可能不會出現的問題。我們的財務報告內部控制中未被發現的重大缺陷可能會導致財務報表重報，並要求我們承擔補救費用。

我們在使用現有現金、現金等價物和有價證券方面擁有廣泛的自由裁量權，可能無法有效使用它們。

我們的管理層在使用現有現金、現金等價物和有價證券方面擁有廣泛的自由裁量權。由於決定我們使用現有現金和現金等價物的因素的數量和可變性，它們的最終用途可能與其當前的預期用途有很大差異。我們的管理層可能不會以最終增加您的投資價值的方式使用我們現有的現金和現金等價物。我們的管理層未能有效使用這些資金可能會損害我們的業務。

我們的章程文件和特拉華州法律中的反收購條款可能會推遲或阻止控制權的變更，這可能會限制我們普通股的市場價格，並可能阻止或阻礙我們的股東更換或罷免我們現任管理層的嘗試。

我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程中包含的條款可能會推遲或阻止股東可能認為有利的公司控制權變更或董事會變動。其中一些規定包括：

●

董事會分為三類，任期錯開三年，因此並非所有董事會成員都能同時選出；

●

禁止通過書面同意採取股東行動，這要求所有股東的行動都要在我們的股東會議上採取；

●

要求股東特別會議只能由董事會主席、首席執行官或授權董事總數的多數召開；

●

股東提案和董事會選舉提名的提前通知要求；

●

要求股東不得將董事會的任何成員免職，除非有理由，而且除法律要求的任何其他投票外，在當時有權在董事選舉中投票的有表決權股票中不少於三分之二的已發行股票獲得批准後，股東不得將董事會成員免職；

●

要求通過股東行動修改任何章程或修改公司註冊證書的具體條款，必須獲得不少於我們有表決權股票所有已發行股份的三分之二的批准；以及

●

董事會在未經股東批准的情況下按照董事會確定的條款發行可轉換優先股的權力，以及哪些可轉換優先股可能包括優先於普通股持有人權利的權利。

此外，由於我們在特拉華州註冊成立，因此我們受《特拉華州通用公司法》第203條的規定管轄，該條款可能禁止某些業務合併，股東擁有我們15％或以上的已發行有表決權的股票。這些反收購條款以及我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程中的其他條款可能會使股東或潛在收購方更難獲得對董事會的控制權或發起受到當時現任董事會反對的行動，也可能推遲或阻礙涉及我們公司的合併、要約或代理競賽。這些條款還可能阻礙代理競爭，使您和其他股東更難選出您選擇的董事或導致我們採取您想要的其他公司行動。控制權變更交易或董事會變更的任何延遲或阻止都可能導致我們普通股的市場價格下跌。

如果證券或行業分析師發佈有關我們業務的不準確或不利的研究，我們的股價和交易量可能會下降。

我們普通股的交易市場在一定程度上取決於證券或行業分析師發佈的有關我們或我們業務的研究和報告。如果報道我們的一位或多位分析師下調了我們的股票評級或發佈了有關我們業務的不準確或不利的研究，我們的股價可能會下跌。如果其中一位或多位分析師停止對我們公司的報道或未能定期發佈有關我們的報告，則對我們股票的需求可能會減少，這可能會導致我們的股價和交易量下降。

我們可能會面臨證券訴訟，這既昂貴又可能轉移管理層的注意力。

我們普通股的市場價格可能會波動。總體而言，股票市場，尤其是納斯達克和生物製藥公司，經歷了極端的價格和交易量波動，這些波動往往與這些公司的經營業績無關或不成比例。過去，經歷過股票市場價格波動的公司會受到證券集體訴訟。將來，我們可能會成為此類訴訟的目標。針對我們的證券訴訟可能會導致鉅額成本，並轉移我們管理層對其他業務問題的注意力，這可能會嚴重損害我們的業務。

我們修訂和重述的章程包含某些專屬法庭條款，要求我們與股東之間的幾乎所有爭議都必須在某些司法論壇上解決，這可能會限制我們的股東為與我們或我們的董事、高級管理人員或員工的爭議獲得有利司法論壇的能力。

我們經修訂和重述的章程規定，特拉華州財政法院將是代表我們提起的任何衍生訴訟或訴訟、任何聲稱違反信託義務的訴訟、根據特拉華州通用公司法、我們的公司註冊證書或章程對我們提起的任何索賠、解釋、應用、執行或確定我們的公司註冊證書或章程有效性的任何訴訟的專屬論壇法律，或任何受內部法律管轄的對我們提出索賠的訴訟事務學説。此外，我們修訂和重述的章程包含一項條款，根據該條款，除非我們書面同意選擇替代法庭，否則美國馬薩諸塞州地方法院將是任何主張《證券法》引起的訴訟理由的投訴的專屬論壇。此外，我們修訂和重述的章程規定，任何購買或以其他方式收購我們普通股權益的個人或實體均被視為已注意到並同意上述條款，但是，股東不能也不會被視為放棄遵守聯邦證券法及其相關規章制度。我們之所以選擇美國馬薩諸塞州地方法院作為此類訴訟理由的專屬論壇，是因為我們的主要行政辦公室位於馬薩諸塞州劍橋市。一些採用類似聯邦地方法院法庭選擇條款的公司目前正在特拉華州財政法院提起訴訟，這些股東聲稱聯邦地方法院的法庭選擇條款不可執行。儘管特拉華州最高法院在2020年3月裁定，根據特拉華州法律，聲稱要求根據《證券法》向聯邦法院提出索賠的聯邦法庭選擇條款 “表面上有效”，但尚不確定其他法院是否會執行我們的聯邦法院選擇條款，如果這種可執行性受到質疑，我們可能會承擔額外的訴訟費用。如果以其他方式認定聯邦法院選擇條款不適用於一項或多項特定訴訟或程序，或不可執行，則我們可能會產生額外費用，這可能會對我們的業務、財務狀況或經營業績產生不利影響。我們認識到，聯邦地方法院法庭選擇條款可能會給聲稱該條款不可執行的股東帶來額外的訴訟費用，並可能在提起任何此類索賠時收取更普遍的額外訴訟費用，尤其是在股東不居住在馬薩諸塞州聯邦或其附近的情況下。此外，法院選擇條款可能會限制股東向其認為有利於我們或我們的董事、高級管理人員或其他員工的爭議的司法法庭提出索賠的能力，這可能會阻礙對我們以及我們的董事、高級管理人員和其他員工提起此類訴訟。或者，如果法院認定我們修訂和重述的章程中包含的法院選擇條款在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會承擔與在其他司法管轄區解決此類訴訟相關的額外費用，這可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。

我們已經從股票計劃中發行了大量認股權證和股權獎勵，這些認股權證和股權獎勵可以行使為普通股，這可能會大幅削弱我們現有股東的所有權益。

截至2024年3月31日，我們約有9,157,496股普通股留待行使或轉換未償認股權證時發行。此外，在行使已發行股票期權和既得限制性股票單位後，我們的普通股中有12,137,827股預留髮行。這些證券的行使或轉換將導致已發行股票數量的大幅增加，並大大削弱我們現有股東的所有權權益。我們的股票計劃股權獎勵所依據的股票在S-8表格註冊聲明中登記。因此，歸屬後，這些股票可以在發行後在公開市場上自由行使和出售，但須遵守適用於關聯公司的數量限制。期權的行使及隨後

出售標的普通股可能會導致我們的股價下跌。截至2024年3月31日，我們還有17,008,164股普通股留待行使預先注資認股權證後發行，這些普通股已包含在我們對已發行普通股加權平均數的計算中。

在公開市場上出售大量普通股可能會導致我們的股價下跌。

出售大量股票和/或在公開市場上行使和出售大量預先籌集資金的認股權證，或者認為這些出售可能發生，可能會壓低我們普通股的市場價格，並可能削弱我們通過出售額外股權證券籌集資金的能力。我們無法預測銷售可能對我們普通股的現行市場價格產生的影響。此外，出售大量普通股可能會對我們的普通股價格產生不利影響。在公開市場上出售大量普通股或可供出售可能會導致我們的普通股價格下跌。截至2024年3月31日，在27,689,692份預先注資的認股權證中，有10,681,528份已經行使。

向或通過傑富瑞出售或發行我們的普通股可能會導致大幅稀釋，出售傑富瑞收購的普通股，或者認為可能發生此類出售的看法，可能會導致我們的普通股價格下跌。

2022年11月14日，我們與Jefferies LLC（“傑富瑞”）簽訂了銷售協議，根據該協議，我們可以在銷售協議的整個期限內隨時發行和出售我們的普通股，但須遵守銷售協議中的某些限制並遵守適用法律。傑富瑞在發出配售通知後出售的股票數量將根據銷售期間普通股的市場價格以及我們向傑富瑞設定的限額而波動。由於在銷售期間，每股出售的每股價格將根據我們普通股的市場價格而波動，因此現階段無法預測最終將發行的股票數量。我們向傑富瑞集團或通過傑富瑞集團出售可能會導致普通股其他持有者的權益大幅削弱。此外，出售大量普通股或預期出售此類股票，可能會使我們未來更難在原本希望實現銷售的時間和價格出售股票或股票相關證券。

從2024年1月1日至2024年3月31日，我們沒有通過傑富瑞銷售協議出售任何普通股。

第 2 項。未註冊的股票證券銷售

近期未註冊證券的銷售

沒有。

發行人購買股票證券

沒有。

第 3 項。優先證券違約

沒有。

第 4 項。礦山安全披露

沒有。

第 5 項。其他信息

交易計劃

在截至2024年3月31日的三個月中，我們的某些高管通過了購買或出售我們證券的合同、指示或書面計劃，如下所示：


姓名和標題	交易安排的類型	採取的行動（行動日期）	持續時間或結束日期	待售證券總數	交易安排説明
泰德·邁爾斯，首席運營官兼首席財務官	旨在滿足《證券交易法》肯定性辯護條件的交易計劃規則 10b5-1(c)	收養（2024年3月7日)	2025年4月30日	252,885(1)	根據計劃條款出售公司的普通股
特蕾西·薩科，首席商務官	旨在滿足《證券交易法》肯定性辯護條件的交易計劃規則 10b5-1(c)	收養（2024年3月19日)	2025年6月18日	30,000	根據計劃條款出售公司的普通股

(1)

除了根據該計劃有資格出售的其他股票外，這些股票反映了在任何非全權向封面出售交易之前的限制性股票單位（“RSU”）的最大總數。公司有一項非全權委託權要求，以滿足與員工歸屬 RSU 相關的預扣税義務。

第 6 項。展品

展覽索引

		以引用方式納入：
展覽數字	描述	表單	文件編號	展品編號	申報日期
3.1	註冊人經修訂和重述的公司註冊證書	S-1/A	333-224493	3.2	2018年5月8日
3.2	對經修訂和重述的註冊人公司註冊證書的修訂	S-1/A	333-224493	3.1.1	2018 年 5 月 14 日
3.3	經修訂和重述的註冊人章程	S-1/A	333-224493	3.4	2018年5月8日
31.1*	根據1934年《證券交易法》第13a-14（a）條或第15d-14（a）條對首席執行官進行認證
31.2*	根據1934年《證券交易法》第13a-14（a）條或第15d-14（a）條對首席財務官進行認證
32.1**	根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18章第1350條對首席執行官和首席財務官進行認證
101.INS	XBRL 實例文檔
101.SCH	XBRL 分類擴展架構文檔
101.CAL	XBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔
101.DEF	XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔
101.LAB	XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔
101.PRE	XBRL 分類擴展演示文稿鏈接庫文檔
104	封面交互式數據文件（格式為內聯 XBRL，附錄 101 中包含適用的分類擴展信息。）

* 隨函提交

** 隨函附上

簽名

根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。



	學者搖滾控股公司

日期：2024 年 5 月 7 日	來自：	/s/ Jay T. Backstrom
		傑伊·T·巴克斯特羅姆總裁兼首席執行官（首席執行官）
日期：2024 年 5 月 7 日	來自：	/s/ 愛德華 H. 邁爾斯
		愛德華·H·邁爾斯首席運營官兼首席財務官（首席財務和會計官）