1企業及臨牀概述 2024年5月

2前瞻性聲明 本演示文稿包含Lumos Pharma, Inc.的前瞻性聲明，涉及重大風險和不確定性。所有此類聲明都屬於1995年《私人證券訴訟改革法》所定義的前瞻性聲明。這項法律在一定程度上賦予我們在不擔心訴訟的情況下分享我們對未來的展望的機會，如果我們的預測沒有正確的話。我們對我們的業務-包括LUM-201和其在臨牀上可能幫助患者的潛力-充滿熱情。這種熱情源自我們的樂觀主義，我們的努力將成功併為患者帶來有意義的改變。請記住，實際結果或事件可能與我們提出的前瞻性聲明中披露的計劃、意向和預期有實質性差異，我們已嘗試通過使用"預計"、"即將到來"、"將" "計劃"，"打算"、"期望"、"潛在"、"即將到來"和類似這些期望未來段落或這些術語的否定來確定前瞻性聲明。並非所有前瞻性聲明都包含這些識別詞。前瞻性聲明的例子包括我們所作的計劃，例如在2024年上半年與FDA進行第II期末期會議的計劃及2024年下半年預計啟動第III期計劃；我們的第II期數據為PGHD提供了一個明確的第III期路徑，PEMs充實LUM-201潛在的反應者，以及預期的LUM-201的益處，以及其他除了歷史事實之外的聲明。我們很希望能夠以100%的準確度預測未來，但這是不可能的。我們的前瞻性聲明既不是歷史事實，也不是未來表現的保證。您不應該依賴這些前瞻性聲明中的任何一項，併為幫助您進行風險判斷，我們提供了風險的廣泛討論，這些風險可能導致實際結果與我們的前瞻性聲明存在實質性差異，包括與Lumos Pharma從我們的LUM-201試驗中持續分析數據、未來與監管機構的互動的時機和結果，包括我們與FDA的第II期末期會議的互動，與Lumos籌集額外的股票資本所需的時間和能力，以資助我們的第III期試驗。我們的能力可投影未來的現金利用和需要進行的準備金用於未來的責任和業務運營，以及有效和及時地構建和推進關鍵III期試驗，任何涉及潛在招募時間表的聲明，成功開發我們的LUM-201產品候選者，大流行病、其他廣泛的健康問題或軍事衝突，包括烏克蘭和俄羅斯之間的衝突和中東衝突等風險。為了幫助您進行風險判斷的目的，這些風險在Lumos Pharma的10-K週年報告中有詳細的討論，期間為2023年12月31日截至，以及提交給SEC的包括我們隨後的季度10-Q和8-K報告在內的其他報告。所有這些文件都可以在我們的網站上找到。在做出任何有關我們的股票的決策之前，您應該閲讀並理解這些文件。我們預計隨後的事件和發展將導致我們的觀點改變。我們可能會選擇在將來某個時候更新這些前瞻性聲明，但我們不承擔任何義務這樣做。因此，您不應依賴這些前瞻性聲明來代表我們的觀點，在此演示文稿之後的任何日期。5.15.2024

3•與FDA開展了有益的第II期會議，旨在開展第III期計劃•預計2024年第四季度啟動第III期計劃•PEM策略降低了患者選擇的風險，為LUM-201反應者篩選提供依據***•第II期試驗滿足了所有主要和次要終點•第II期數據表明，與基線相比，LUM-201產生了顯著的AHV增加•至今在1,300多名受試者中具有一致的PK/PD和優越的安全性臨牀投資論點口服治療候選者，針對47億美元的生長障礙市場預計市場機遇具有唯一MOA•全球生長激素（GH）市場約為47億美元，可以轉化為口服療法•主要適應症PGHD是約15億美元的全球機遇*•市場研究支持快速轉化口服和潛在擴展機會**•口服LUM-201獨特的MOA利用身體自然生理•在美國/歐盟獲得孤兒藥指定和主要市場的專利•通過新的製劑，在美國保護IP至2042年PGHD的清晰概念證明 根據全球rhGH的總銷售額* 初步的PGHD市場初步研究由Triangle Insights為Lumos進行***PEM（預測富集標記）研究策略包括對PEM陽性PGHD患者的篩選= Baseline IGF-1>30 ng/ml和從LUM-201的單次口服劑量中的Peak stimulation GH≥5ng/ml等數據 Potential for 1st oral therapeutic to disrupt injectable market for GHD Regulatory Path Clarity

4管理-嚴重的臨牀開發和商業經驗 Richard Hawkins主席兼首席執行官，研發Growth Hormone（GH） Receptor Antagonist Acromegaly，Sensus（出售給Pfizer）。建立了最早的合同重組蛋白生產設施之一（Covance Biotechnology）。Pharmaco的創始人是合同研究機構（與PPD合併）。John McKew, PhD 總裁兼首席科學家，在aTyr Pharma擔任過研究副總裁-led團隊推進罕見疾病的蛋白質治療。前美國國家衞生研究院（NIH）-National Center For Advancing跨部門科學（NCATS）和罕見和忽視疾病（TRND）的科學主任。Lori Lawley，CPA首席財務官曾擔任Lumos Pharma的高級副總裁，財務和控制官。此前，作為NewLink Genetics的CEO和辦公室成員的高級副總裁，財務和控制官。以前，在安永的保證服務中任高級經理。Pisit “Duke” Pitukcheewanont，MD首席醫療官兒科內分泌學家兼臨牀兒科教授，Keck School of Medicine，USC。人類生長基金會總裁。曾在Ascendis Pharma擔任VP Medical Affairs and VP Global Medical Ambassador兼Medical Education Contin長效TransCon GH等項目。曾在Pfizer、Ipsen、Alexion、Ultragenyx、Pharmacia、Serono等公司擔任顧問委員會成員。Aaron Schuchart，MBA首席業務官以Aeglea BioTherapeutics的首席業務官為前身。曾在Coherus Biosciences、Novartis Diagnostics/Grifols和Amgen擔任業務發展、戰略和財務領導職務。

口服LUM-201在市場上有5個機會 2022年指示市場價值為4.7億美元（包括中國的總價值，以美元計算）包括：低依從性、提早停藥以及中等 PGHD 的低轉診率 75% 25% 答：如果日常口服分泌素和周間 rhGH 注射劑產品都獲得 FDA 批准和可用於使用，您會選擇哪個產品？1 67% 33% 每日口服產品每天有20-30%的起始市場擴張，每年有6%的有機增長。未來 GHD 治療的市場擴張2谷歌指數市場增長每天 rhGH 注射劑醫生 保健員1麥達斯所做的 PGHD 市場初步研究，20名醫生1位看護者 N=9。2包括價值約3.5億美元的中國銷售（指示未公開），以及約6500萬美元的日本銷售和其他矮小綜合症（如努南綜合症、SHOX 缺陷、癌症消瘦等）的全球銷售。來源：內部Lumos GH市場評估，基於：EvaluatePharma 共識預測、GlobalData、“GHD 預測”、2021/04； Grand View Research、“hGH 市場分析與細分預測”，2022年第一季度更新； IQVIA/MIDAS；日本定價研究（比奈知 GK，2023年）；區域市場參與者採訪；Lumos/Akrolyth分析擴大市場機會長效GH+口服治療PGHD 1,490 d ISS. 商綜指 540 麥達斯股份 710 斜視畸形 240 小於胎齡兒缺陷 250 其他* 530 共計4.7億美元。

6 lUM-201 計劃流程研究。前臨牀階段1階段2第3階段狀態LUM-201（伊布替莫）在中等 PGHD 劑量尋找試驗階段2頂線數據達到終點（2023 年 11 月）為 FDA 批准做出積極迴應 年底 2024 年，預計啟動第三階段。

7 FDA 第二階段會議更新 積極，建設性的會議， ~30 個 FDA 員工出席認可我們不是 GH 產品，但是是一種新型的生長促進劑。基調是協作和關注第 3 階段關鍵試驗方法FDA 建議盲控的第 3 階段試驗設計是對諸如 LUM-201 等 GH 分泌素來説是合適的選擇，經 FDA 審查後生效。

8 圖 1：兒科內分泌學和糖尿病學的高級療法。內分泌學發展。巴塞爾，卡格，2016年圖 2：卡索拉，F，等。IMPE，2023年3月；基線和六個月異丙肟鹽酸鹽（LUM-201）口服治療後每 10 分鐘採樣一次 GH 濃度 * 默克 020 研究LUM-201 增加內源性 GH 脈衝釋放單次外源性 rhGH 注射劑單次 LUM-201 劑量（3.2 毫克/千克/日）圖 1 圖 2 LUM-201價值主張 ➢ 每日口服療法 ➢ 通過增加內源性脈衝釋放的生長激素水平來規範 GH 和 IGF-1 水平 ➢ 一致的 PD 效應在 24 小時內* ➢ MOA 避免了 IGF-1 漂泊的風險 ➢ 具有良好的實驗室安全概述，迄今已給超過 1300 名患者進行了治療。

9 LUM-201 恢復自然生長激素和 IGF-1 分泌 LUM-201 是一種口服 GH 分泌素* 作用於下丘腦和垂體中的特定受體，促進 GH 的釋放增加自然脈衝式 GH 分泌的振幅，2,3在治療後6個月後正常化 GH 水平 LUM-201 促進的 GH 分泌由自然 GH/IGF-1 反饋機制調節與注射重組人生長激素 (rhGH) 產品的外源性注射分離的機理LUM-201 模仿自然釋放生長激素 (GH) 注射合成 GH 不同 1 Howard 1996 Science 2 Nass 2008 Ann Intern Med 3 Chapman 1997 J Clin Endocrinol Metab 4 在 Lumos Pharma 最新二期數據的支持下。*GH 分泌素 = 促進生長激素 (GH) 分泌的分子肝

10 對 LUM-201 進行 PEMs 分類試驗對患者有益* LUM-201 的反應者2 LUM-201 非反應者中度 PGHD PEM 陽性總 PGHD 人羣的 ~60%1 重度 PGHD PEM 陰性總 PGHD 人羣的 ~40%1 預測富集標記陽性 (PEM ) • 基線IGF-1 大於 30 ng/ml • 刺激LUM-201 峯值 GH ≥ 5 ng/ml • 功能但縮小的 HP-GH 軸預測富集標記陰性(PEM ) • 基線IGF-1小於 30 ng/ml 和單個口服 LUM-201 的峯值刺激 GH ≥ 5 ng/ml 1 Blum 2021 JES 2 Bright 2021 JES LUM-201 HP-GH 軸-下丘腦垂體生長激素軸

11 第三階段試驗設計與 FDA 討論 Lumos 提交非劣性研究 • LUM- 201 與 rhGH 對照 • 12個月的持續時間 • 非劣性邊界 o 非劣性邊界下限必須高於 AHV 增長率的臨牀意義 • LUM-201 對照安慰劑 • 12個月的持續時間 o 必須顯示出高於安慰劑增長速率的臨牀意義 o 安慰劑臂獲得潛在的益處是一個重要的設計考慮 • 這可能源於他們對我們獨特的作用機制相對於 GH 的認識 FDA 建議盲控的第 3 階段試驗設計是對諸如 LUM-201 等 GH 分泌素來説是合適的選擇，經 FDA 審查後生效。 AHV = 年化身高速度 安慰劑對照研究

12 機密• 12個月的雙盲安慰劑對照試驗，針對 PEM + PGHD 患者 o 所有安慰劑對象都在6個月時過渡到LUM-201• 全球範圍內約150名受試者到約80-100個地點 o 2:1 隨機化-1.6 毫克/千克/天的 LUM-201: 安慰劑• 12 個月時的共同主要終點 o 12 個月後的 LUM-201 隨機化組-95%CI 下限＞6.7釐米/年 AHV o 安慰劑交叉臂 – 子內 LUM-201 在 6 個月出現的 AHV 與 6 個月時的安慰劑的 AHV 進行成對比較• LUM-201 在 6 個月時 – 95%CI 下限＞6.7 釐米/年 AHV我們認為，盲控的第三階段試驗設計將有助於增加成功概率建議的安慰劑對照第三階段試驗設計

13 12 個月的 2:1 隨機化、雙盲、單臂交叉設計，所有安慰劑患者都在 6 個月時轉換到 LUM-201，然後在治療中繼續 6 個月。篩選長達 60 天LUM-201 1.6 毫克/千克/天12個月N約100安慰劑對照6個月全球約50個月遙遠的隨訪聯繫0 3 6 9 12隨機化2:1一次性終點12個月身高平均速度在 12 個月時隨機化組 LUM-201 95%CI 下限＞6.7釐米/年 1 個月的遠程隨訪在 PEM 考驗中橫跨1.6 毫克/千克/天LUM-201 6個月長期安全擴展，長達 3 年LUM-201 在安慰劑患者中穿越來自荷爾蒙治療大會（2022） JES，卷6，問題補充_1，2022 年11-12 月，第 A525 頁，以及 JES，2023 年 6 月的研究。

14 關鍵的里程碑提供了明確的法規途徑積極的第二階段終止會議，FDA 支持註冊途徑向前。FDA 認可 LUM-201，作為一種新型生長促進劑。FDA 承認使用盲控臨牀試驗設計作為 LUM-201 第三階段試驗的合適選擇。預計到 2024 年底啟動第三階段。

15 OraGrowth210試驗：初期2期試驗，針對未曾接受治療的中度PGHD患者n=~20，每日rhGH注射n=~20， LUM-201: 3.2毫克/千克/天n=~20, LUM-201: 1.6毫克/千克/天n=~20，LUM-201:0.8毫克/千克/天• n = 82• PEM(+)PGHD主題• 包含：基線IGF-1>30 ng/ml 的促 GH≥5 ng/ml• rhGH治療初期• 美國和國際約45個試驗地點研究目標：• 前瞻性確認PEM策略的實用性• 評估PEM分類的再現性• 年化身高速度(AHV)目標：• 確定第三階段的最佳劑量• 初步療效數據(n=82)——在治療6個月時• 總研究持續時間24個月治療隨機化篩查R研究不具備顯示統計上的非劣性的動力學-配對試驗n不具有統計上的非下限性能力

16• PEM測試確保研究中入選的患者能夠在單劑LUM-201的刺激作用下分泌GH• PEM測試具有高度的再現性• PEM陽性標準：o具有基線IGF-1>30 ng/mL的PGHD患者o單一0.8毫克/千克劑量的LUM-201刺激後峯值GH≥5 ng/ml，沒有富集0.8 PEM 1.6 PEM 3.2 PEM 0 50 100 PEM富集反應人羣的應用% o f p o p u la ti o n responsder non-responder 50/50分配70/30豐富目標OraGrowtH210滿足主要和次要統計目標: PEM測試使反應人羣豐富，併產生高度的再現性結果。富集策略表明，超過70%的PEM陽性受試者在1.6毫克/千克/日和3.2毫克/千克/日的隊列中達到了預先指定的目標增長率。PEM陽性分類具有100%的可再現性，並超過了預先指定的統計目標。PEM測試的可再現性受試者達成陽性共識測試PEM附錄76/76再現性率100% 95%置信區間(95.3%，100%)

17 OraGrowtH210：LUM-201生長與多個12個月曆史數據相當*Genotropin每日控制小組用於Somatrogon Ph3劑量為0.034毫克/千克/天(相當於0.24毫克/千克/周)；受試者根據標準刺激試驗期間的GH產生分層。JCEM第107卷，2022年7月，第e2717–e2728頁6 m g/kg 6m 1. 6 m g/ kg 12 m G eN eS IS iP G H D K IG S da ily genotropin control* baseline GH > 3(ng/ml) 0 5 10 15 9.3 8.68.38.38.08.2 12m與同期人羣進行ANCOVA年化身高速度(公分/年)mg/kg LUM-201 rhGH在中度GHD人羣中的引入1.4 rhGH在中度GHD人羣中的第三階段年化身高速度公分/年•歷史數據集中的AHV在8.3-9.3cm/年• LUM-201 6個月時和12個月時的AHV分別為8.2cm/年和7.6cm/年，與類似中度患者人羣的歷史rhGH生長率相符合重點：†ANCOVA值表示整合多個基線人羣的協變量分析。LUM-201在6m PP和12m PP時的最小二乘平均(LSM)，誤差棒表示LSM的標準誤差來源：1 Blum et al JES 2021，2 Lechuga-Sancho et al JPEM 2009，3 Ranke et al JCEM 2010†1 2 3 LUM-201在中度GHD二期中OraGrowtH210N=22 N=13 N=433 N=100 N=3075 N=94 7.6 21 1.6 6m 12m

18在LUM-201（1.6mg/kg/天）的6個月和12個月處的AHV，OraGrowtH210數據表明與基線相比有顯著的增長，持久效果至1年，並確認了1.6mg/kg/天的LUM-201劑量優化6月時的AHV 12個月治療(所有隊列)的誤差棒表示標準誤差測量基線LUM-201 6m 0 4 8 12 n=22 8.2 n=13 4.7 6個月PP AHV年化身高速度(cm/年)在治療12個月時的AHV與基線相比的誤差棒表示標準誤差測量基線 LUM-201 6m 12m

---

---

---

---

---

---

---

---

---

---

---

---

---

---

---

---

---

---

---

---

---

---