附錄 99.1

Zevra Therapeutics宣佈2期臨牀試驗的最終結果為陽性

在 SLEEP 2024 年年會上研究針對特發性睡眠增多症的 KP1077

KP1077 耐受性良好，患者報告的臨牀表現出有意義的改善

評估白天嗜睡、睡眠慣性和腦霧

提供的有關 KP1077 早晚劑量藥代動力學的其他數據

歐盟委員會已授予用於治療特發性疾病的 KP1077 孤兒藥稱號

睡眠過度

佛羅裏達州慶典，2024年6月3日（GLOBE NEWSWIRE）——罕見疾病治療公司澤夫拉療法公司（納斯達克股票代碼：ZVRA）（Zevra，簡稱 “公司”）今天宣佈，其安慰劑對照的雙盲2期臨牀試驗（NCT05668754）的最終陽性結果，該試驗評估了患者體內 KP1077（serdexmethylphenidate或SDX）的安全性和耐受性在 SLEEP 2024 上的一張海報中展示了特發性睡眠過度 (IH) 患者，38^第四美國睡眠醫學學會和睡眠研究學會年度聯席會議，於2024年6月1日至5日在德克薩斯州休斯敦舉行。此外，還展示了第二張海報，描述了SDX在早上和晚上給藥時的藥代動力學。

澤弗拉首席醫學官 FFPM 醫學博士 Adrian Quartel 表示：“我們對二期臨牀試驗的積極結果感到鼓舞，這進一步支持 KP1077 作為治療特發性睡眠過度患者的有力候選藥物。”“我們相信，KP1077 具有巨大的潛力，可以為目前可用療法治療不足的患者提供差異化治療選擇。”

這項概念驗證研究旨在證明安全性和耐受性，並未證明統計學意義。但是，該試驗包括幾個重要的次要和探索性終點，例如愛普沃斯睡眠量表（ESS）總分的變化、IH嚴重程度量表（IHSS）、睡眠慣性視覺模擬量表（SIVAS）以及評估腦霧症狀和嚴重程度的新量表。從次要終點收集的這些數據將有助於為潛在的 KP1077 三期臨牀試驗的研究設計提供信息。

該研究的首席研究員、FAASM、DBSM博士克里斯托弗·德雷克説：“從研究的主要終點來看，二期臨牀試驗的結果支持了 KP1077 的安全性和耐受性。”“睡眠慣性、日間過度嗜睡（EDS）和患者報告的IH特異性結局等IH症狀嚴重程度顯著改善的患者充分證明瞭其對安全性和有效性的臨牀意義影響。”

KP1077 治療特發性睡眠過度的 2 期臨牀試驗的關鍵要點：

分別研究了早晚劑量 KP1077 的藥代動力學。這些數據也將在SLEEP 2024的海報中呈現。

KP1077 早晚劑量藥代動力學的關鍵要點

根據第二階段的試驗結果，該公司認為：

在A3廳海報展示會P-13的兩場海報展示會上，討論了每項研究的結果：

Zevra Therapeutics的代表也可以在展覽時間在 #1421 號展位進行更多討論。Zevra 很自豪地支持 Hypersomnia 基金會’s使命是提高認識、教育和提升特發性睡眠過度患者的聲音，並很榮幸能參加首屆會議 特發性睡眠過度2024 年 6 月 1 日（IH 日）。IH Day，在 Hypersomnia 基金會成立期間在休斯敦舉行 BeyondSleepy 會議，作為開場白的序幕 特發性睡眠過度宣傳週，有效期至2024年6月7日。

關於 KP1077 第 2 階段試驗

2 期臨牀試驗是一項雙盲、安慰劑對照、隨機撤回、劑量優化、多中心研究，旨在評估 KP1077 治療 IH 的安全性和有效性。該試驗的第 1 部分包括為期 5 周的開放標籤劑量滴定階段，在此期間，患者被優化為四劑 KP1077（80、160、240 或 320 mg/天）中的一劑。該試驗的第二部分包括為期兩週的隨機雙盲戒斷期，在此期間，三分之二的試驗參與者繼續接受最佳劑量，而其餘三分之一的受試者則接受安慰劑。參與者被分成兩個平均分組的隊列。第一組在睡覺前接受了每日單劑量，第二組在醒來後不久接受了每日一半的劑量，下半組在睡覺前接受了每日劑量的一半。Zevra將美國24箇中心的66名成年IH患者納入了該研究的開放標籤滴定階段，其中50名患者繼續進入雙盲階段。

主要終點是 KP1077 的安全性和耐受性。主要的次要療效終點是愛普沃斯睡眠量表（ESS）總分的變化。其他次要終點包括IH嚴重程度量表（IHSS）、睡眠慣性視覺模擬量表（SIVAS）以及評估腦霧症狀和嚴重程度的新量表。

關於特發性睡眠增多症

特發性睡眠過度（IH）是一種罕見的睡眠障礙，其特徵是白天過度嗜睡（EDS）。IH 患者會經歷白天進入睡眠狀態，或者無法抑制的睡眠需求，即使夜間睡眠充足或長時間睡眠也能持續存在。此外，IH 患者極度難以醒來，也稱為睡眠慣性、嚴重的腦霧，並且經常無意中或在不恰當的時間入睡。IH 的這些症狀通常會導致進一步甚至更令人衰弱的問題，例如記憶力減退、難以保持注意力和抑鬱。根據索賠數據，據估計，美國目前約有37,000名患者被診斷出患有IH，儘管由於一些患者尚未被診斷、被誤診或目前沒有尋求治療，總患者人數可能要大得多。

關於 KP1077

KP1077（serdexmethylpenidate 或 SDX）是 Zevra 專有的 d-哌醋甲酯（d-MPH）前藥，也是其唯一的活性藥物成分（API）。KP1077 已被美國食品藥品監督管理局 (FDA) 和歐盟委員會授予孤兒藥認定，用於治療 IH。美國緝毒局（DEA）已將 KP1077 中唯一的原料藥SDX歸類為附表四管制物質，其依據是有證據表明，與附表二管制藥物dmpH相比，SDX的濫用可能性較低。此外，KP1077 的知識產權保護期將持續到 2037 年甚至更長時間。

關於 Zevra Therapeutics

Zevra Therapeutics是一家罕見疾病公司，結合科學、數據和患者需求，為治療選擇有限或沒有治療選擇的疾病創造變革性療法。我們的使命是為罕見疾病患者提供改變生活的療法。憑藉獨特的、數據驅動的開發和商業化戰略，該公司正在克服複雜的藥物開發挑戰，為罕見病界提供新療法。

擴展准入計劃由Zevra Therapeutics及其附屬公司提供，並受公司在其網站上發佈的擴展准入計劃（EAP）政策的約束。參與這些計劃須遵守每個相應計劃運作所依據的每個司法管轄區的法律和法規。參與任何此類計劃的資格由主治醫生自行決定。

欲瞭解更多信息，請訪問www.zevra.com或在X（前身為推特）和領英上關注我們。

關於美國睡眠醫學學會

美國睡眠醫學學會（AASM）成立於1975年，名為睡眠障礙中心協會，是唯一一個專門研究睡眠醫學亞專業的專業協會。作為睡眠領域的領軍人物，AASM 制定了標準，促進了睡眠醫學、醫療保健、教育和研究的卓越表現。AASM 共有 11,000 名經認證的睡眠中心成員和個人會員，包括醫生、科學家和其他醫療保健專業人員。

睡眠研究學會簡介

睡眠研究協會（SRS）是一個由教育和研究睡眠和晝夜節律科學的科學研究人員組成的組織。SRS通過培訓和教育以及提供合作和思想交流的論壇為其成員和睡眠研究領域提供服務。

關於前瞻性陳述的警示説明

本新聞稿可能包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。前瞻性陳述包括所有不只與歷史或當前事實相關的陳述，包括但不限於關於我們的臨牀前或臨牀試驗數據的承諾和潛在影響、任何臨牀試驗或讀數的啟動、時間、設計或結果、我們的任何產品或候選產品對任何特定疾病適應症或任何劑量的潛在益處，以及即將發生的事件或Zevra參與此類活動的陳述。前瞻性陳述基於Zevra目前獲得的信息及其當前的計劃或預期。它們受一些已知和未知的不確定性、風險和其他重要因素的影響，這些因素可能導致我們的實際業績、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、業績或成就存在重大差異。Zevra截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告、Zevra截至2024年3月31日的三個月的季度報告以及Zevra向美國證券交易委員會提交的其他文件的 “風險因素” 部分詳細描述了這些因素和其他重要因素。儘管除非法律要求，否則我們可能會選擇在未來的某個時候更新此類前瞻性陳述，但我們不承擔任何更新此類前瞻性陳述的義務，即使隨後發生的事件導致我們的觀點發生變化。儘管我們認為此類前瞻性陳述中反映的預期是合理的，但我們無法保證此類預期會被證明是正確的。在本新聞稿發佈之日後的任何一天，都不應依賴這些前瞻性陳述來代表我們的觀點。

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