美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
表單
（Mark One）
在截至的季度期間
在從 ______ 到 ______ 的過渡時期
委員會檔案編號：
（註冊人的確切姓名如其章程所示）
（公司或組織的州或其他司法管轄區） |
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（美國國税局僱主識別號） |
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（主要行政辦公室地址） |
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（郵政編碼） |
（註冊人的電話號碼，包括區號）
根據該法第12（b）條註冊的證券：
每個班級的標題 |
交易符號 |
註冊的每個交易所的名稱 |
用勾號指明註冊人是否：(1) 在過去 12 個月內（或註冊人必須提交此類報告的較短期限）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去 90 天內是否符合此類申報要求。
用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報人”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
大型加速過濾器 |
☐ |
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加速過濾器 |
☐ |
☒ |
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規模較小的申報公司 |
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新興成長型公司 |
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。☐
用勾號指明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第 12b-2 條）。是的 ☐ 不是
截至2024年5月7日註冊人的已發行普通股數量是
WAVE 生命科學有限公司
10-Q 表季度報告
目錄
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頁面 |
第一部分-財務信息 |
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5 |
第 1 項。財務報表 |
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5 |
未經審計的合併資產負債表 |
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5 |
未經審計的合併運營報表和綜合虧損 |
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6 |
未經審計的A系列優先股和股東權益（赤字）合併報表 |
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7 |
未經審計的合併現金流量表 |
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8 |
未經審計的合併財務報表附註 |
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9 |
第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析 |
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19 |
第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露 |
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31 |
第 4 項。控制和程序 |
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31 |
第二部分-其他信息 |
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32 |
第 1 項。法律訴訟 |
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32 |
第 1A 項。風險因素 |
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32 |
第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用 |
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32 |
第 3 項。優先證券違約 |
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32 |
第 4 項。礦山安全披露 |
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32 |
第 5 項。其他信息 |
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32 |
第 6 項。展品 |
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33 |
2
除非另有説明或上下文另有説明，否則在本10-Q表季度報告中使用的 “Wave”、“公司”、“我們”、“我們的”、“我們” 或類似術語是指Wave Life Sciences Ltd.和我們的全資子公司。
關於前瞻性陳述的特別説明
本10-Q表季度報告包含經修訂的1933年《證券法》（“證券法”）第27A條和經修訂的1934年《證券交易法》（“交易法”）第21E條所指的前瞻性陳述，這些陳述與未來事件或我們的未來運營或財務業績有關。任何前瞻性陳述都涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些因素可能導致我們的實際業績、活動水平、業績或成就與此類前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、活動水平、業績或成就存在重大差異。在某些情況下，前瞻性陳述由 “預測”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“未來”、“目標”、“打算”、“可能”、“可能”、“持續”、“目標”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“尋求”、“應該”、“戰略” 等詞語來識別 “目標”、“將” 和 “將” 或這些術語的否定詞，或其他旨在識別未來陳述的類似術語，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。除歷史事實陳述外，前瞻性陳述還包括有關以下內容的陳述： 我們為未來運營提供資金的能力；我們的財務狀況、收入、成本、支出、現金和資本需求的用途；我們對額外融資的需求或現有現金資源足以滿足運營需求的時期；我們的研發活動、臨牀前研究和臨牀試驗的成功、進展、數量、範圍、成本、期限、時間或結果，包括任何臨牀前研究的啟動或完成或結果的可用時間和臨牀試驗或用於提交、審查或批准任何監管文件；任何候選產品獲得和維持監管部門批准的時間以及我們獲得和維持監管部門批准的能力；我們的任何候選產品可能帶來的潛在收益；我們的戰略、前景、計劃、目標、期望、預測或目標；我們與第三方合作的成功；我們的合作伙伴可能向我們支付的任何款項；我們識別和開發新候選產品的能力；我們的知識產權職位；我們的商業化、營銷以及製造能力和戰略；我們發展銷售和營銷能力的能力；我們對未來支出和額外融資需求的估計；我們識別、招聘和留住關鍵人員的能力；我們的財務業績；與行業競爭對手相關的發展和預測；我們的流動性和營運資金需求；新會計準則的預期影響；以及我們對任何本地和全球健康流行病對我們業務的影響的期望，包括我們的研發活動、臨牀前研究和臨牀試驗、藥品供應和勞動力。
儘管我們認為本報告中包含的每項前瞻性陳述都有合理的依據，但我們提醒您，這些陳述基於我們對未來的估計或預測，這些估計或預測受已知和未知的風險和不確定性以及其他重要因素的影響，這些因素可能導致我們的實際業績、活動水平、業績或任何前瞻性陳述所表達或暗示的成就有所不同。除其他外，這些風險、不確定性和其他因素包括：我們的關鍵會計政策；我們的臨牀前研究產生足以支持提交全球臨牀試驗申請的數據的能力及其提交時間；我們繼續建立和維護實現目標所需的公司基礎設施和人員的能力；可能不支持我們候選產品的進一步開發的臨牀結果和時機；監管機構的行動，這可能會影響啟動、時機以及臨牀試驗的進展；我們在管理當前和未來的臨牀試驗和監管程序方面的有效性；我們的平臺在確定可行的候選藥物方面的成功；核酸療法作為一類藥物的持續開發和接受；我們在臨牀試驗中展示立體純化候選藥物的治療益處的能力，包括我們開發跨多種治療模式的候選藥物的能力；我們獲得、維護和保護知識產權的能力；我們對專利的執行能力侵權者，捍衞我們的專利組合免受第三方的質疑；我們為運營提供資金和根據需要籌集額外資金的能力；來自開發類似用途療法的其他人的競爭；以及由於任何本地和全球健康流行病、涉及俄羅斯和烏克蘭的衝突、中東衝突、全球經濟的不確定性、通貨膨脹上升、利率上升或我們業務的市場混亂而對我們業務造成或與之相關的任何影響， 以及 “風險因素” 標題下的其他風險和不確定性，以及本10-Q表季度報告以及我們向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的其他文件中包含的任何其他披露。
3
本報告中包含的每項前瞻性陳述均基於我們目前已知的事實和因素以及我們對未來的預期，我們無法確定這些事實、因素。由於這些因素，我們無法向您保證，本10-Q表季度報告中的前瞻性陳述將被證明是準確的。此外，如果我們的前瞻性陳述被證明不準確，則不準確性可能是實質性的。鑑於這些前瞻性陳述中存在重大不確定性，這些陳述不應被視為我們或任何其他人對我們將在任何指定時間範圍內或根本實現目標和計劃的陳述或保證。我們提醒您不要過分依賴任何前瞻性陳述。
此外，本報告中的任何前瞻性陳述僅代表我們截至本報告發布之日的觀點，不應以此為依據來代表我們以後的觀點。我們預計，隨後的事件和事態發展可能會導致我們的觀點發生變化。儘管我們可能會選擇在未來的某個時候公開更新這些前瞻性陳述，但除非適用法律要求，否則我們沒有義務公開更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。我們的前瞻性陳述不反映我們未來可能進行的任何收購、合併、處置、合資企業或投資的潛在影響。
除非另有説明或上下文另有説明，否則在本10-Q表季度報告中使用的 “Wave”、“公司”、“我們”、“我們的”、“我們” 或類似術語是指Wave Life Sciences Ltd.和我們的全資子公司。Wave 生命科學有限公司和 Wave Life Sciences Pte.本表10-Q季度報告中出現的有限公司名稱、Wave Life Sciences商標、PRISM以及Wave Life Sciences Ltd.的其他註冊和待審商標、商品名稱和服務商標均為Wave Life Sciences Ltd.的財產。本10-Q表季度報告還包含屬於Wave Life Sciences Ltd.和其他公司的其他商品名稱、商標和服務標誌。我們無意使用或展示其他方的商標、商品名稱或服務商標來暗示，此類使用或展示不應被解釋為暗示與這些其他方有關係，或由這些其他方認可或贊助。僅為方便起見，本 10-Q 表季度報告中提及的商標和商品名稱不帶® 和符號，但此類提及不應被解釋為表明其各自所有者不會在適用法律的最大範圍內主張其相關權利。
4
第一部分-財務所有信息
第 1 項。財務所有聲明
WAVE 生命科學有限公司
未經審計的合併TED 資產負債表
（以千計，股票金額除外）
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2024年3月31日 |
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2023年12月31日 |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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應收賬款 |
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預付費用 |
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其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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長期資產： |
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不動產和設備，扣除累計折舊美元 |
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經營租賃使用權資產 |
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受限制的現金 |
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其他資產 |
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長期資產總額 |
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總資產 |
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負債、A系列優先股和股東權益 |
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流動負債： |
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應付賬款 |
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應計費用和其他流動負債 |
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遞延收入的本期部分 |
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經營租賃負債的當前部分 |
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流動負債總額 |
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長期負債： |
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遞延收入，扣除當期部分 |
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經營租賃負債，扣除流動部分 |
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長期負債總額 |
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負債總額 |
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A系列優先股， |
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股東權益： |
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普通股， |
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額外的實收資本 |
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累計其他綜合虧損 |
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累計赤字 |
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股東權益總額 |
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負債總額、A系列優先股和股東權益 |
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$ |
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隨附的附註是未經審計的合併財務報表不可分割的一部分。
5
WAVE 生命科學有限公司
未經審計的合併經營報表和綜合虧損報表
（以千計，股票和每股金額除外）
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截至3月31日的三個月 |
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2024 |
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2023 |
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收入 |
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運營費用： |
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研究和開發 |
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一般和行政 |
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運營費用總額 |
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運營損失 |
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其他收入，淨額： |
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股息收入和利息收入 |
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其他收入，淨額 |
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其他收入總額，淨額 |
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所得税前虧損 |
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所得税優惠（準備金） |
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淨虧損 |
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歸屬於普通股的每股淨虧損 |
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使用的加權平均普通股 |
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其他綜合損失： |
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淨虧損 |
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外幣折算 |
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綜合損失 |
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) |
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隨附的附註是未經審計的合併財務報表不可分割的一部分。
6
WAVE 生命科學有限公司
未經審計的系列合併報表 A 優先股和股東權益（赤字）
（以千計，股票金額除外）
|
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A 系列 |
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普通股 |
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額外 |
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累積的 |
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累積的 |
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總計 |
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股份 |
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金額 |
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股份 |
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金額 |
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資本 |
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損失 |
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赤字 |
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權益（赤字） |
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截至2022年12月31日的餘額 |
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普通股的發行， |
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基於股份的薪酬 |
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限制性股的歸屬 |
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期權練習 |
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普通股的發行 |
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其他綜合損失 |
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淨虧損 |
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截至2023年3月31日的餘額 |
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A 系列 |
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普通股 |
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額外 |
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累積的 |
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累積的 |
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總計 |
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股份 |
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金額 |
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股份 |
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金額 |
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資本 |
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損失 |
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赤字 |
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權益（赤字） |
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截至2023年12月31日的餘額 |
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普通股的發行， |
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基於股份的薪酬 |
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限制性股的歸屬 |
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期權練習 |
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普通股的發行 |
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其他綜合損失 |
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— |
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) |
淨虧損 |
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截至 2024 年 3 月 31 日的餘額 |
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隨附的附註是未經審計的合併財務報表不可分割的一部分。
7
WAVE 生命科學有限公司
未經審計的合併現金流量表
（以千計）
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截至3月31日的三個月 |
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2024 |
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2023 |
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來自經營活動的現金流 |
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淨虧損 |
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) |
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) |
為使淨虧損與（用於）經營活動提供的淨現金保持一致而進行的調整： |
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使用權資產的攤銷 |
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財產和設備的折舊 |
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基於股份的薪酬支出 |
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運營資產和負債的變化： |
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應收賬款 |
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預付費用 |
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其他資產 |
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應付賬款 |
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應計費用和其他流動負債 |
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) |
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遞延收入 |
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經營租賃負債 |
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由（用於）經營活動提供的淨現金 |
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來自投資活動的現金流 |
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購買財產和設備 |
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) |
用於投資活動的淨現金 |
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( |
) |
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( |
) |
來自融資活動的現金流 |
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普通股發行的收益，扣除發行成本 |
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根據該法發行普通股的收益 |
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行使股票期權的收益 |
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隨附的附註是未經審計的合併財務報表不可分割的一部分。
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Wave 生命科學有限公司
未經審計的騙局附註合併財務報表
1。該公司
組織
Wave Life Sciences Ltd.（及其子公司，“Wave” 或 “公司”）是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於釋放核糖核酸（“RNA”）藥物（也稱為寡核苷酸）或靶向RNA的藥物的廣泛潛力，以改變人類健康。Wave的RNA藥物平臺PRISM結合了多種模式、化學創新和對人類遺傳學的深刻見解，實現了治療罕見和流行疾病的科學突破。該公司的RNA靶向模式工具包包括RNA編輯、剪接、反義沉默和RNA幹擾（“RNAi”），為公司設計和可持續提供最適合疾病生物學的候選藥物提供了獨特的能力。該公司的主要項目涉及罕見和流行的疾病，包括α-1抗胰蛋白酶缺乏症（“AATD”）、肥胖、杜興氏肌肉萎縮症（“DMD”）和亨廷頓氏病（“HD”）。
該公司於2012年7月23日在新加坡註冊成立，其美國總部設在馬薩諸塞州劍橋。公司成立的目的是合併兩家普通控股公司，即特拉華州的一家公司Wave Life Sciences USA, Inc.（“Wave USA”）（前身為Ontorii, Inc.）和根據日本法律成立的Wave Life Sciences Japan, Inc.（“Wave Japan”），一家於2012年9月13日成立的公司（前身為Chiralgen., Ltd.）。2016 年 5 月 31 日，Wave Life Sciences Ireland Limited（“Wave Ireland”）完全成立-Wave Life Sciences Ltd. 旗下的子公司於 2017 年 4 月 3 日全資成立 Wave Life Sciences UK Limited（“Wave UK”）-Wave 生命科學有限公司旗下的子公司
該公司的主要活動是開發和改進PRISM，以設計、開發和商業化RNA藥物，推進公司的差異化產品組合，建設公司的研究、開發和製造能力，將項目推向臨牀，進一步推進此類臨牀階段項目的臨牀開發，建立公司的知識產權，並確保有足夠的資金支持這些活動。
流動性
自成立以來，該公司沒有產生任何產品收入，並且出現了經常性運營虧損。迄今為止，該公司主要通過私募債務和股權證券、公開發行和其他註冊發行股權證券以及與第三方的合作為其運營提供資金。在公司能夠從產品銷售中獲得可觀收入之前（如果有的話），公司預計將繼續通過公開或私募股權或債務融資或其他來源的組合為運營提供資金，其中可能包括與第三方合作的預付款和里程碑式付款。公司可能無法以可接受的條件或根本無法獲得足夠的額外融資。無法在需要時籌集資金將對公司的財務狀況和推行其業務戰略的能力產生負面影響。
截至2024年3月31日，該公司的現金及現金等價物為美元
風險和不確定性
公司面臨生物技術行業公司常見的風險，包括但不限於新的技術創新、專有技術的保護、維持內部製造能力、對關鍵人員的依賴、遵守政府法規以及獲得額外融資的需求。在任何候選產品商業化之前，該公司的治療項目將需要大量的額外研發工作，包括廣泛的臨牀前和臨牀測試以及監管部門的批准。這些努力需要大量的額外資本、充足的人員基礎設施和廣泛的合規報告能力。無法保證公司的研發工作將取得成功，無法保證公司的知識產權將獲得足夠的保護，開發的任何產品都將獲得必要的政府監管批准，也無法保證任何經批准的產品在商業上是可行的。即使公司的產品開發工作取得了成功，也不確定公司何時（如果有的話）將從產品銷售中獲得可觀的收入。該公司在技術快速變化以及來自制藥和生物技術公司的激烈競爭的環境中運營。
9
演示基礎
公司根據美國公認的會計原則（“美國公認會計原則”）以美元編制了所附的合併財務報表。
2。重要的會計政策
公司截至2023年12月31日止年度的經審計財務報表中描述的重要會計政策及其附註在截至2023年3月6日向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的經修訂的2023年3月6日公司10-K表年度報告（“10-K表2023年年度報告”）中，在截至3月的三個月中沒有實質性變化 2024 年 31 日。
未經審計的中期財務數據
隨附的截至2024年3月31日的中期合併資產負債表、截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的相關中期合併運營報表和綜合虧損表、截至2024年和2023年3月31日的三個月的A系列優先股和股東權益（赤字）合併報表、截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的合併現金流量表以及未經審計的合併財務附註中包含的相關中期信息聲明是根據美國證券交易委員會的規則和條例編制，以提供臨時財務信息。因此，它們不包括美國公認會計原則要求的完整財務報表的所有信息和附註。這些附註中披露的與截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月相關的財務數據和其他信息未經審計。管理層認為，未經審計的中期合併財務報表反映了公允列報公司截至2024年和2023年3月31日的三個月的財務狀況和經營業績所必需的所有調整，包括正常和經常性調整。中期經營業績不一定代表截至2024年12月31日止年度的預期業績或任何其他過渡期或未來年份或時期。
3.應計費用和其他流動負債
應計費用和其他流動負債包括以下內容：
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2024年3月31日 |
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2023年12月31日 |
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應計費用和其他流動負債 |
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應計費用和其他流動負債總額 |
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4。基於股份的薪酬
Wave Life Sciences Ltd. 2021年股權激勵計劃已獲得公司股東批准，於2021年8月10日生效，經修訂後於2022年8月9日和2023年8月1日生效（經修訂的 “2021年計劃”）。2021年計劃是經修訂的Wave Life Sciences Ltd.2014股權激勵計劃（“2014年計劃”）的繼任者，因此，根據2014年計劃發放的未償獎勵繼續受2014年計劃條款的約束，但在2021年8月10日之後，不得根據2014年計劃發放任何獎勵。根據2021年計劃獲準發行獎勵的普通股總數最初為
2021 年計劃授權（以及之前批准的 2014 年計劃）公司董事會或董事會委員會，除其他外，向符合條件的公司員工和董事授予非合格股票期權、限制性獎勵（包括限制性股票和限制性股票單位（“RSU”）以及績效獎勵。公司將向董事會提供的補助金記作對員工的補助金。
期權通常會在一段時間內歸屬 到
在截至2024年3月31日的三個月中，公司共授予了
截至 2024 年 3 月 31 日,
下表顯示了截至2024年3月31日和2023年3月31日未償還的期權和限制性股票單位。
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截至3月31日， |
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2024 |
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購買普通股的期權 |
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RSU |
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經修訂的Wave Life Sciences Ltd. 2019年員工股票購買計劃（“ESPP”）允許全職和某些兼職員工以低於公允市場價值的價格購買公司的普通股。符合條件的員工可以從每年 1 月 15 日和 7 月 15 日開始報名參加為期六個月的培訓期。普通股的購買價格等於
5。合作協議
葛蘭素史克合作和股權協議
2022年12月13日，Wave USA和Wave UK與葛蘭素史克知識產權（第3號）（“葛蘭素史克”）簽訂了合作和許可協議（“葛蘭素史克合作協議”）。根據葛蘭素史克合作協議，Wave和葛蘭素史克已同意就寡核苷酸療法的研究、開發和商業化進行合作，包括對 WVE-006 的全球獨家許可。該發現合作部分最初的研究期限為四年，將Wave的專有發現和藥物開發平臺PRISM與葛蘭素史克獨特的基因見解及其全球開發和商業能力相結合。2023 年 1 月 27 日，葛蘭素史克合作協議生效，葛蘭素史克向Wave支付了預付款 $
在執行葛蘭素史克合作協議的同時，Wave於2022年12月13日簽訂了股票購買協議（“SPA”）， （“GGL”），葛蘭素史克的子公司，據此，Wave同意出售
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葛蘭素史克合作協議有三個組成部分：
根據葛蘭素史克合作協議，各方向另一方授予協作產品的某些許可，以使另一方能夠履行其義務和行使葛蘭素史克合作協議下的權利，包括允許各方根據葛蘭素史克合作協議的條款進行研究、開發和商業化活動的許可授予。就合作中的目標而言，雙方對彼此的排他性義務是逐一限制的。為方便起見，葛蘭素史克可以全部或逐個目標終止葛蘭素史克合作協議。除某些例外情況外，如果另一方或關聯方質疑許可技術中涵蓋任何受葛蘭素史克合作協議約束的產品的專利性、可執行性或有效性，則各方有權逐一終止葛蘭素史克合作協議。如果一方嚴重違反葛蘭素史克合作協議，則在有補救權的前提下，如果違規行為涉及所有目標，則另一方可以完全終止葛蘭素史克合作協議；如果違規行為涉及特定目標，則可以逐一終止葛蘭素史克合作協議。如果葛蘭素史克及其關聯公司停止與受葛蘭素史克合作協議約束並針對特定目標的化合物或產品的開發、製造和商業化活動，公司可以終止與該目標相關的葛蘭素史克合作協議。任何一方均可因另一方破產而終止葛蘭素史克合作協議。在某些終止情況下，公司將獲得葛蘭素史克的許可，繼續研究、開發和製造某些產品。
除非提前終止，否則葛蘭素史克合作協議將持續到以下日期：（i）就驗證目標而言，該驗證目標未進入協作計劃的日期；或（ii）對於協作目標，所有針對相關協作目標的協作產品的特許權使用費期限已到期。葛蘭素史克合作協議包括將研究期限延長最多三年的選項，這將增加雙方可用的項目數量。該公司將領導葛蘭素史克和公司合作計劃的所有臨牀前研究，直至支持研究的新藥（“IND”）研究。該公司將領導公司合作計劃的IND支持研究、臨牀開發和商業化。葛蘭素史克的合作計劃將移交給葛蘭素史克，用於支持IND的研究、臨牀開發和商業化。
葛蘭素史克合作協議由一個聯合指導委員會管理，其中雙方的代表人數相等。此外，AATD合作由聯合開發委員會監督，聯合專利委員會為知識產權活動提供建議，探索研究合作由聯合研究委員會監督。雙方在這些委員會中的代表性相同，並向聯合指導委員會報告。
該公司根據ASC 606 “客户合同收入”（“ASC 606”）對該安排進行了評估，並得出結論，合同對手葛蘭素史克在葛蘭素史克行使選擇權之前是AATD合作的客户，也是目標驗證研究期內探索研究合作計劃的客户。該公司在該安排下確定了以下實質性承諾：（1）WVE-006 的全球獨家許可；（2）通過第1/2階段研究提供 WVE-006 的研發服務；（3）Discovery Research Collaboration項下開展目標驗證計劃的發現研究服務；（4）Discovery Research Collaboration的研發許可；（5）通過完成候選人選擇為葛蘭素史克合作計劃提供研發服務。WVE-006 的研發服務被確定為與全球獨家許可沒有區別，因此應將其合併為 AATD 合作的單一履約義務。Discovery Research Collaboration的研發服務被確定為與Discovery Research Collaboration的研發許可證沒有區別，因此應合併為一項單一的履約義務。此外，該公司確定了從Discovery Research Collaboration中推進多達八個項目的期權的獨立銷售價格，並確定它沒有向葛蘭素史克提供實質性權利。
根據這些評估，公司確定了葛蘭素史克合作協議中的兩項履約義務：（1）AATD 合作包括通過完成 WVE-006 第 1/2 階段研究和研發許可證的研發服務；（2）Discovery Research Collaboration，包括用於驗證目標的研發服務和目標研發許可證。
12
在安排之初，交易價格包括美元的固定對價
下表彙總了總交易價格分配給《葛蘭素史克合作協議》中確定的履約義務的情況，以及截至目前未履行的交易價格金額 2024 年 3 月 31 日（以千計）：
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分配的交易價格 |
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交易價格不滿意 (1) |
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(1) 未滿意的交易價格將在剩餘的研究期內得到確認。
該公司在AATD合作下使用折扣現金流模型制定了 WVE-006 全球許可證的估計獨立銷售價格。對於與Discovery Research Collaboration下的研發服務以及AATD Collaboration下的 WVE-006 研發服務相關的績效義務，公司使用對研發服務成本的估計，包括服務和供應的預期內部和外部成本，並根據利潤率進行了調整，確定了獨立的銷售價格。研發服務的總估計成本反映了所提供服務的性質以及公司對提供服務所需時間的最佳估計。
與AATD Collaboration績效義務相關的收入是根據所產生的成本和為履行績效義務而預計產生的總成本來確認的，因為研發服務是使用投入衡量標準提供的。與Discovery Research Collaboration績效義務相關的收入是根據所產生的成本和為履行績效義務而預計產生的總成本來確認的，因為研發服務是使用投入衡量標準提供的。收到的尚未確認為收入的金額記入公司合併資產負債表的遞延收入。與公司與Discovery Research Collaboration相關的研究活動相關的額外資金在合同可執行時記為應收賬款，並記為遞延收入，或在提供服務時記作收入。
在截至2023年12月31日的年度中，公司實現了一個發展里程碑，該里程碑與RestoraAtion臨牀試驗計劃中的健康志願者開始給藥有關，觸發了美元
根據葛蘭素史克合作協議，在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，公司確認的收入為 $
2024年3月31日，分配給公司未履行和部分未履行的業績義務並計入遞延收入的交易價格總額約為 $
2024年3月31日之後，葛蘭素史克選擇了前兩個項目，在實現目標驗證後晉升為發展候選項目。這些程序採用Wave的下一代Galnac-siRNA格式，屬於肝臟病學。根據葛蘭素史克合作協議，葛蘭素史克必須提供總額為美元的啟動金
13
武田合作和股權協議
在
在Wave USA和Wave UK與武田簽訂合作和許可協議（“武田合作協議”）的同時，該公司與武田簽訂了股票購買協議（“武田股權協議”，以及武田合作協議，即 “武田協議”），根據該協議，該公司同意向武田出售股票
對於1類項目，公司將負責通過完成第一類產品的首次機制驗證研究，為此類項目研究和開發產品和伴隨診斷。武田將為每個目標以及該目標的所有相關產品和伴隨診斷提供獨家選擇權，在完成機制證明研究後，武田可以隨時行使這種選擇權。如果武田行使這一選擇權，公司將獲得選擇性付款，並將領導製造和聯合臨牀聯合開發活動，武田將領導美國的聯合聯合商業活動以及美國以外的所有商業活動。全球成本和潛在利潤將分擔
關於第二類項目，公司授予武田在二類項目期間獨家許可多個臨牀前項目的權利
根據武田合作協議，各方向另一方授予特定的知識產權許可，以使另一方能夠履行其義務和行使武田合作協議下的權利，包括授予許可，使各方能夠根據武田合作協議的條款開展研究、開發和商業化活動。
武田合作協議的期限開始於
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為方便起見，武田可能會終止武田合作協議
武田合作由一個聯合指導委員會管理，在該委員會中，雙方的代表人數相等。聯合指導委員會的任務是監督每個第一類計劃的科學進展，在修正案（見下文討論）之前，監督第二類計劃的科學進展。
公司根據ASC 606對該安排進行了評估，並得出結論，合同對手武田在武田行使期權之前是第一類計劃的客户，在第二類研究期內是第二類計劃的客户。公司在該安排下確定了以下實質性承諾：（1）每個1類項目的非獨家免版税研發許可；（2）通過完成首次機制證明研究為每個1類項目提供研發服務；（3）許可、共同開發和共同商業化每個1類計劃的獨家選擇權；（4）獨家許可第二類項目的權利；以及（5）研究和臨牀前開發在 IND 完成之前為第 2 類項目提供服務-賦能研究。每個類別1項目的研發服務被確定為與研發許可證沒有區別，因此應將其合併為每個1類計劃的單一績效義務。經確定，第二類項目的研究和臨牀前開發服務與第二類項目的獨家許可沒有區別，因此合併為一項單一的績效義務。
此外，公司確定每個第一類計劃的獨家期權均以折扣價定價，因此向武田提供實質性權利，即三項獨立的履行義務。根據這些評估，公司確定了武田合作協議中的七項績效義務：（1）通過完成HD的首次機制證明和非獨家研發許可來提供研發服務；（2）通過完成ALS和FTD的首次機制證明和非獨家研發許可來提供研發服務；（3）通過完成首次機制證明和非獨家研發許可來提供研發服務SCA3；（4）為HD許可、共同開發和共同商業化提供獨家選擇權的實質性權利；（5）為許可、共同開發和共同商業化ALS和FTD的獨家選擇權提供的實質性權利；（6）為許可、共同開發和共同商業化SCA3的獨家選擇權提供的實質性權利；（7）研究和臨牀前開發服務以及對第二類計劃的獨家許可權。
在安排之初，交易價格包括美元
公司根據相對獨立的銷售價格將交易價格分配給履約義務。通過完成HD的首次機制證明和非獨家研發許可來履行與研發服務相關的履行義務；通過完成ALS和FTD的首次機制證明和非獨家研發許可來提供研發服務；通過完成SCA3的首次機制證明和非獨家研發許可來提供研發服務；以及研究和臨牀前開發服務和權利公司對第二類項目進行獨家許可，根據對研發服務成本的估計，包括服務和供應的預期內部和外部成本，並根據利潤率進行了調整，確定了獨立的銷售價格。研發服務的總估計成本反映了所提供服務的性質以及公司對提供服務所需時間的最佳估計。對於與HD許可、共同開發和共同商業化獨家選擇權規定的實質性權利相關的履行義務；為ALS和FTD的許可、共同開發和共同商業化的獨家選擇權規定的實質性權利；以及為許可、共同開發和共同商業化SCA3的獨家選擇權規定的實質性權利，公司使用調整後的市場評估方法估算了許可每個1類計劃的期權的獨立公允價值，並確定任何獨立公允價值超過預期武田將要支付的與每種期權相關的金額中有一部分代表一項實質性權利。
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根據每個第一類計劃產生的成本以及為履行每項第一類計劃績效義務而預計產生的總成本，研究和開發服務是使用輸入法提供的，因此將確認與每項第一類計劃履行義務的研發服務相關的收入。在下述修正案頒佈之前，根據第二類項目產生的成本和為履行績效義務而預計產生的總成本，與第二類項目績效義務的研究和臨牀前開發服務相關的收入被確認為使用輸入法提供的研究和臨牀前開發服務。分配給每個第1類計劃期權的實質性權利金額將在武田行使每種期權之日予以確認，或在每個期權未行使到期時立即予以確認。收到的尚未確認為收入的金額記入公司合併資產負債表的遞延收入。
開啟
2023 年 5 月，該公司宣佈決定停止針對 C9orf72 相關肌萎縮性側索硬化症和 FTD（“ALS/FTD 的 C9”）的 WVE-004 的臨牀開發，這是第一類項目之一。2023年7月，管理武田協作的聯合指導委員會終止了將ALS/FTD的C9作為合作的目標（“C9目標”），因此，武田和公司在武田合作項下與C9目標相關的權利和義務終止。由於ALS/FTD 1類C9計劃的終止，公司確認了$
2023年12月，管理武田合作組織的聯合指導委員會終止了作為合作目標的SCA3 1類計劃，因此，武田和公司在武田合作組織下的權利和義務因SCA3第一類計劃而終止。由於SCA3 1類計劃的終止，該公司
2023 年第三季度，公司實現了與 HD 1 類項目相關的發展里程碑，這與一項針對非人類靈長類動物（“NHP”）的 WVE-003 非臨牀研究的積極結果有關。由於實現了里程碑，公司確認了 $
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，該公司確認的收入約為 $
截至2024年3月31日和2023年12月31日，分配給公司未履行和部分未履行的業績義務並計入遞延收入的交易價格總額 是 $
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6。股東權益
2024年1月，此前披露的2023年12月承銷公開發行的承銷商行使了購買額外股票的選擇權
7。普通股每股淨虧損
由於其A系列優先股是參與證券，因此公司採用兩類方法來計算歸屬於普通股股東的每股基本淨虧損和攤薄後的淨虧損。兩類方法是一種收益分配公式，將分紅證券視為擁有獲得普通股東本來可以獲得的收益的權利。
截至 2024 年 3 月 31 日，有
每股基本虧損的計算方法是將歸屬於普通股股東和預融資認股權證持有人的淨虧損除以已發行普通股和預融資認股權證的加權平均數。
公司的潛在攤薄股票，包括購買普通股、限制性股票單位和A系列優先股的已發行股票期權，被視為普通股等價物，僅在攤薄後每股淨虧損的計算中才包括在攤薄後每股淨虧損的計算中。
根據每個期末的未償還金額列報的以下潛在普通股未計入所述期間歸屬於普通股股東的攤薄後每股淨虧損的計算，因為將它們包括在內會產生反稀釋作用：
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截至3月31日， |
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2024 |
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2023 |
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購買普通股的期權 |
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RSU |
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A 系列優先股 |
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此外，在本報告所述期間，兩類方法不影響每股普通股的淨虧損，因為公司在每個報告期內均處於淨虧損狀況，A系列優先股的持有人不參與虧損。
8。所得税
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，該公司記錄了
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9。地理數據
截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司幾乎所有的長期資產都位於美國.
10。關聯方交易
該公司進行了以下關聯方交易：
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第 2 項。管理層對以下問題的討論與分析財務狀況和經營業績
以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析應與我們在本10-Q表季度報告以及2024年3月6日向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的經修訂的截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告（“2023年10-K表年度報告”）中其他地方的財務報表和相關附註一起閲讀。本討論和分析中包含的某些信息或本10-Q表季度報告中其他地方列出的某些信息，包括與我們的業務計劃和戰略有關的信息，包括涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。由於許多因素，包括本10-Q表季度報告的 “風險因素” 部分中列出的因素 以及我們2023年10-K表年度報告的 “風險因素” 部分，我們的實際業績可能與這些前瞻性陳述中描述或暗示的結果存在重大差異。
概述
我們是一家臨牀階段的生物技術公司，致力於釋放核糖核酸（“RNA”）藥物（也稱為寡核苷酸）或靶向RNA的藥物的廣泛潛力，以改變人類健康。我們的 RNA 藥物平臺 PRISM®，結合了多種模式、化學創新和對人類遺傳學的深刻見解，實現了治療罕見和流行疾病的科學突破。我們的RNA靶向模式工具包包括RNA編輯、剪接、反義沉默和RNA幹擾（“RNAi”），為我們設計和可持續交付最適合疾病生物學的候選藥物提供了獨特的能力。我們的主要項目涉及罕見和流行的疾病，包括α-1抗胰蛋白酶缺乏症（“AATD”）、肥胖、杜興氏肌肉萎縮症（“DMD”）和亨廷頓氏病（“HD”）。
我們之所以成立，是因為我們認識到，利用化學創新來調整寡核苷酸的藥理特性，這是一個尚未開發的重大機會。今天，我們在挑戰與寡核苷酸設計和開創性的新型化學修飾相關的傳統方面擁有十多年的經驗，以優化我們分子的藥理特性。我們已經在臨牀前和臨牀試驗中看到，這些化學改性增強了我們分子的效力、分佈和效果的耐久性。我們的新型化學還使我們能夠避免使用複雜的輸送載體，例如脂質納米顆粒和病毒，而是使用經過臨牀驗證的偶聯物（例如， N-乙酰半乳糖胺或（“galNaC”）或自由攝取以輸送到各種類型的細胞和組織。我們擁有強大而廣泛的知識產權，包括我們的新型化學改性。
我們一流的化學能力還開闢了生物學的新領域，例如利用作用於RNA（“ADAR”）酶的腺苷脱氨酶進行信使RNA（“mRNA”）校正和上調，有選擇地沉默突變等位基因等等。通過開闢新的生物學領域，我們還為減緩、阻止或逆轉疾病開闢了新的機會，並擴大了通過我們的平臺提供的可能性。
我們的多模態平臺之所以靈感，是因為我們認識到，解決人類疾病所需的生物機制（即酶）已經存在於我們的細胞中，可以通過正確的工具用於治療目的。我們相信，我們已經建立了業內最通用的RNA靶向模式工具包，具有多種修復、恢復或還原蛋白質的方法，並基於給定疾病靶標的獨特生物學設計了最合適的解決方案。我們正在積極推進各種形式的計劃。
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我們有意專注於使用寡核苷酸而不是基因療法和DNA編輯等其他核酸模式來靶向轉錄組。這種關注使我們能夠：
我們擁有一系列強大而多樣的潛在首創或同類最佳項目，包括：
我們還在建設新型 A-to-i RNA 編輯寡核苷酸（“AIMers”）的產品線。我們的RNA編輯能力使我們能夠靈活地解決罕見疾病以及影響大量患者羣體的疾病。AIMERs旨在靶向RNA轉錄物上的單一鹼基並招募體內存在的稱為ADAR酶的蛋白質，這些蛋白質自然具有將腺嘌呤（A）轉化為肌苷（I）的能力，細胞將其讀作鳥嘌呤（G）。這種方法既可以校正 G 到 A 點的突變，也可以調節 RNA，從而上調蛋白質表達、修改蛋白質-蛋白質相互作用或改變 RNA 摺疊和處理。AIMER可以簡化交付，並通過DNA靶向方法避免基因組永久變化和不可逆轉的脱靶效應的風險。AIMER的長度短，經過完全化學改性，並使用我們的新化學成分，這使它們與其他ADAR介導的編輯方法截然不同。
2022年12月，我們宣佈與葛蘭素史克知識產權（排名第三）（“葛蘭素史克”）進行戰略合作，以推進包括 WVE-006 在內的變革性寡核苷酸療法。此次合作將葛蘭素史克的新基因見解及其全球開發和商業能力與我們的PRISM平臺和寡核苷酸專業知識相結合。此次合作將使我們能夠繼續建立同類首創的基於寡核苷酸的療法產品線，開闢疾病生物學的新領域，並實現 WVE-006 作為AATD潛在最佳療法的全部價值，這種治療有可能同時解決該疾病的肝臟和肺部表現。
我們的葛蘭素史克合作有三個組成部分：
（1）一項探索合作，使我們能夠利用葛蘭素史克新見解為依據的目標，推進多達三個項目，其中第一個是我們針對肥胖和其他代謝性疾病的INHBE項目；
(2) 一項發現合作，使葛蘭素史克能夠利用PRISM和我們的寡核苷酸專業知識和發現能力，推進多達八個項目，前兩個項目是在2024年4月入選的；以及
(3) 葛蘭素史克對我們的 AATD 計劃 WVE-006 的全球獨家許可，該許可使用我們的專有 AiMer 技術。在 Restoraation-2 完成之前，我們將保留 WVE-006 的開發責任，屆時開發和商業責任將移交給葛蘭素史克。
20
我們目前的計劃
有關我們的主要治療計劃的更多詳細信息如下。
α-1 抗胰蛋白酶缺乏症（“AATD”）
我們的 AATD 計劃是第一個利用我們新型 RNA 編輯能力的項目，它使用 GalNAC 偶聯的 AIMER（RNA 編輯寡核苷酸）和內源性 ADAR 酶來校正突變體 SERPINA1 mRNA 中的單一鹼基。通過糾正導致大多數具有pi*zz基因型的AATD病例（在美國和歐洲約為20萬例）的單一RNA鹼基突變，RNA編輯可以為提高野生型α-1抗胰蛋白酶（“AAT”）蛋白的循環水平和減少肝臟中突變蛋白聚集提供理想的方法，從而同時解決該疾病的肺部和肝臟表現。
WVE-006 是 AATD 中的首創，也是目前正在開發的最先進的程序，它使用寡核苷酸利用內源酶進行 RNA 編輯。2023 年第四季度，我們啟動了 RestoraAtion 臨牀計劃，研究 WVE-006 作為 AATD 的治療方法。RestoraAtion臨牀項目既包括健康志願者（“Restoraation-1”），也包括具有純合pi*zz突變（“Restoraation-2”）的AATD患者，旨在通過恢復血清中野生型α-1抗胰蛋白酶（“M-AAT”）蛋白來提供一種有效的機制驗證途徑。Restoraation-2 是一項 1b/2a 期開放標籤研究，旨在評估 WVE-006 在具有純合性 pi*zz 突變的 AATD 患者中的安全性、耐受性、藥效學 (PD) 和藥代動力學 (PK)。該試驗包括單次遞增劑量（“SAD”）和多次遞增劑量（“MAD”）部分。2024 年 4 月，我們宣佈我們的第一個 Restoraation-2 CTA 已獲得批准。Restoraation-2正在進行中，我們預計將在2024年提供AATD患者的機制證明數據。
根據我們與葛蘭素史克的合作，葛蘭素史克獲得了 WVE-006 的全球獨家許可，在我們完成 Restoraation-2 試驗後，臨牀開發和商業責任將移交給葛蘭素史克。2023 年 12 月，我們宣佈，我們在與葛蘭素史克的合作中實現了第一個 WVE-006 里程碑，最終支付了 2000 萬美元。根據合作條款，我們有資格獲得高達5.05億美元的額外開發、發佈和商業里程碑付款，以及高至十幾歲的兩位數分級特許權使用費，按照 WVE-006 淨銷售額的百分比計算。
臨牀前數據顯示，在已建立的 AATD 小鼠模型 (NSG-PIZ) 中，使用 WVE-006 治療可使血清 AAT 蛋白水平高達 30 微摩爾。WVE-006 還導致血清中約 50% 的野生型 M-AAT 蛋白恢復，中性粒細胞彈性蛋白酶抑制活性增加 3 倍，這表明恢復後的 M-AAT 蛋白具有功能性。Wave 的 AATD AIMER 對 SERPINA1 RNA 具有高度特異性 體外和 在活體中基於全轉錄組分析。
如果我們使用 WVE-006 在臨牀上取得成功，我們將驗證我們對 AATD 的臨牀方法，並證明 RNA 編輯作為一種治療方式在人體中的可行性。
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肥胖和其他代謝性疾病
我們與葛蘭素史克合作產生的第一個全資項目是GalNAC偶聯的siRNA沉默計劃，目標是INHBE治療肥胖症。在美國和歐洲，大約有 1.74 億人患有肥胖症，除了 GLP-1 受體激動劑外，還需要其他治療選擇。GLP-1 受體激動劑以犧牲肌肉為代價導致體重減輕，抑制總體獎勵系統，並與耐受性差有關，一年後下降68％。雜合子INHBE功能喪失人類攜帶者表現出健康的新陳代謝特徵，包括腰臀比降低，發生2型糖尿病或冠狀動脈疾病的機率降低，而INHBE減少50％或更多有望恢復健康的新陳代謝狀況。在我們的 2023 年研發日之際，我們分享了 在活體中飲食誘發的肥胖小鼠的概念驗證數據表明，INHBE的沉默遠超過了預期的50％的治療閾值，與對照組相比，這大大降低了體重，減少了內臟脂肪。這些是證明INHBE沉默的第一批數據 在活體中在動物模型中，與雜合子功能喪失攜帶者的表型一致。
2024年3月，我們宣佈選擇我們的INHBE首席臨牀候選藥物，該候選藥物採用我們的下一代Galnac-siRNA格式。這種下一代格式可實現更有效、更持久的 siRNA 沉默，當應用於我們的 INHBE 計劃時，可產生：1) 高效的 INHBE 沉默 (ED50)
杜興氏肌肉萎縮症（“DMD”）
在 DMD 方面，我們正在推進 WVE-N531，它旨在跳過肌萎縮蛋白基因中的外顯子 53，這種治療方法可以解決大約 8-10% 的 DMD 病例。WVE-N531 旨在使細胞剪接機制在前 mRNA 處理過程中跳過外顯子 53，從而恢復肌營養不良蛋白 mRNA 讀取框架，並能夠產生截斷但功能強大的肌萎縮蛋白蛋白。在天然基因調節元素的控制下，外顯子跳過從內源性肌營養素基因（不是從外來載體表達的微型或微型肌萎縮蛋白）中產生肌萎縮蛋白，從而產生正常表達。WVE-N531 是我們首款採用 PN 骨幹（“PN”）化學成分的候選剪接劑，將在臨牀上進行評估。
2022年12月（數據截止日期：2022年12月6日），我們宣佈了對三名患有可跳過外顯子53的DMD男孩進行的 WVE-N531 1b/2a期概念驗證開放標籤試驗的A部分的積極更新。在開始每隔一週 10 mg/kg 的多劑量給藥六週後，觀察到肌肉濃度高的 WVE-N531 和外顯子跳過，從而在試驗中實現了概念驗證。WVE-N531 也顯得安全且耐受性良好。
2023 年 9 月，我們分享了對 A 部分概念驗證試驗的肌肉活檢數據的分析，該數據表明 WVE-N531 存在於肌原幹細胞中，肌源幹細胞是肌肉再生不可或缺的一部分。這是臨牀研究中首次證實肌源性幹細胞吸收，支持 WVE-N531 與其他療法（包括基因療法）的潛在區別。
2023 年 12 月，我們開始在 FORWARD-53 中給藥 WVE-N531，這是開放標籤試驗（“B 部分”）的第 2 階段部分。在B部分中，男孩每隔一週的劑量為10 mg/kg，我們計劃在給藥24周和48周後評估肌萎縮蛋白蛋白。主要終點將是肌營養不良蛋白水平，該試驗還將評估藥代動力學、數字和功能終點以及安全性和耐受性。我們預計將在 2024 年第三季度提供 FORWARD-53 的數據，包括在治療 24 周後進行的肌肉活檢中的肌萎縮蛋白蛋白表達。在這項試驗取得積極結果之前，我們計劃使用旨在跳過其他外顯子的PN改性剪接寡核苷酸推進更廣泛的DMD產品線，目標是為更多患有DMD的男孩提供新的治療選擇。
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亨廷頓氏病（“HD”）
在亨廷頓病方面，我們目前正在開發 WVE-003，這是一種立體純正的反義寡核苷酸，旨在選擇性地靶向一種未公開的單核苷酸多態性（“SNP”），即 “mHTT SNP3”，該多態性與亨廷頓（“HTT”）基因中的致病mHTT mRNA轉錄本有關。根據已發表的文獻，大約40％的亨廷頓舞蹈症人羣攜帶SNP3（Carroll等人，《分子療法》，2011年）。
WVE-003 融合了我們新穎的 PN 化學。使用SNP3靶向mRNA使我們能夠降低突變等位基因的轉錄物的表達，同時保持健康的轉錄本相對完整，從而保留野生型（健康）亨廷頓蛋白（“wthTT”）蛋白，這對神經元功能很重要。只有選擇性等位基因降低 mHTT 的方法才有可能保護wthTT蛋白儲存庫並降低神經元中mHTT與wThTT的比例，從而有可能使wthTT擺脱mHTT的抑制作用。我們的等位基因選擇方法也可能使我們能夠在未來解決先前出現的亨廷頓舞蹈症患者羣體。在臨牀前研究中，WVE-003 顯示 mHTT mRNA 的劑量依賴性和選擇性降低 體外，以及對 mHTT mRNA 和蛋白質的強效而持久的抑制 在活體中在鼠標模型中。
SELECT-HD 試驗吸收了我們先前亨廷頓舞蹈症項目的經驗教訓，是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的 1b/2a 期臨牀試驗，旨在評估鞘內給藥 WVE-003 對早期明顯亨廷頓舞蹈症患者的安全性和耐受性。其他目標包括測量腦脊液（“CSF”）中的mHTT和wThTT蛋白，以及探索性藥代動力學、藥效學、臨牀和磁共振成像（“MRI”）終點。SELECT-HD 試驗的設計具有適應性，劑量水平和給藥頻率由獨立委員會指導。
2022年9月（數據截止日期：2022年8月29日），我們宣佈了SELECT-HD的積極更新，原因是觀察到試驗參與者接受單劑量30或60毫克的 WVE-003 後，腦脊液（“腦脊液”）中的平均腦脊液mHTT蛋白降低。此外，wthTT 蛋白水平似乎與等位基因選擇性一致。單劑量（30 毫克、60 毫克和 90 毫克）的 WVE-003 似乎總體上是安全的，耐受性良好。根據SELECT-HD數據，我們調整了試驗，以擴大單劑量隊列，多劑量部分正在進行中。
我們已經完成了 30 mg 多劑量隊列的註冊，該隊列正在評估每八週給藥的 WVE-003 劑量，我們計劃同時評估已完成的單劑量和多劑量隊列。我們預計將在2024年第二季度報告30毫克多劑量隊列的數據，並延長隨訪時間，以及所有單劑量數據。預計這些數據將構成我們推進該計劃的決策基礎，包括支持武田製藥有限公司（“武田”）的選擇加入計劃。
2023 年第三季度，我們與武田的合作實現了一個里程碑，這與一項針對非人類靈長類動物的 WVE-003 非臨牀研究的積極結果有關，並在 2023 年第四季度向我們支付了 700 萬美元。這項研究表明，包括紋狀體在內的深部大腦區域的 WVE-003 組織暴露水平很高，並增強了我們現有的數據集，這些數據集證實了我們的寡核苷酸能夠分佈到對亨廷頓舞蹈症至關重要的中樞神經系統區域。
探索管道
我們正在推進多個疾病領域的新目標，以擴大我們的全資項目渠道。我們令人信服的臨牀前數據表明，我們的寡核苷酸無需複雜的輸送載體即可分佈到各種組織和細胞，這使我們能夠治療各種疾病，包括肺部和腎臟疾病。在RNA編輯方面，我們已經在臨牀前證明，我們可以通過恢復或校正用於治療AATD的蛋白質功能來進行編輯，從而糾正單基因疾病。基於我們在AATD方面的工作，我們通過編輯RNA來上調或提高mRNA轉錄本的穩定性，從而增加內源性蛋白質的產生，證明瞭我們有能力解決更流行的疾病。利用我們專有的 “edit-verse”（由遺傳數據集和深度學習模型提供支持），我們確定了多個RNA編輯靶標，這些靶標利用了易於獲得的生物標誌物，為人類提供了有效的概念驗證途徑，並代表了有意義的商業機會。我們在2023年展示了其中幾個新靶標的臨牀前概念驗證數據，肝臟和腎臟靶標的mRNA上調幅度達到至少2倍，肝臟和肺部靶標的mRNA校正率超過60％。
通過與葛蘭素史克的合作，我們正在利用葛蘭素史克的新遺傳學見解來擴大我們的全資產品線，第一個是我們的INHBE項目。此外，我們和葛蘭素史克正在積極為我們的葛蘭素史克合作計劃制定多個目標驗證計劃，所有費用和費用均由葛蘭素史克預付。2024年4月，葛蘭素史克選擇了前兩個項目，在目標驗證完成後，晉級候選發展項目，這觸發了葛蘭素史克總額為1200萬美元的啟動金。這些程序採用我們的下一代Galnac-siRNA格式，屬於肝臟病學。
我們預計到2025年底將選出五種新的臨牀候選藥物，包括我們的肥胖症INHBE候選藥物。
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財務運營概述
我們從未盈利，自成立以來，我們蒙受了巨大的運營損失。截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，我們的淨虧損分別為3,160萬美元和2740萬美元。截至2024年3月31日和2023年12月31日，我們的累計赤字分別為10.564億美元和10.249億美元。我們預計，在可預見的將來，將繼續產生鉅額支出和營業虧損。
收入
我們確認了2023年1月生效的葛蘭素史克合作協議和於2018年4月生效的武田合作協議下的合作收入（兩者的定義見本10-Q表季度報告其他地方的合併財務報表附註5）。自成立以來，我們沒有產生任何產品收入，預計在可預見的將來不會通過產品銷售產生任何收入。
運營費用
自成立以來，我們的運營費用主要包括研發費用以及一般和管理費用。
研究和開發費用
研發費用主要包括我們的研究活動（包括我們的發現工作）和候選產品的開發所產生的成本，其中包括：
我們將研發成本視為所產生的研發成本。我們使用供應商提供給我們的信息，根據對特定任務完成進度的評估，確認外部開發成本。這些活動的付款基於個別協議的條款，這些條款可能不同於所產生的成本模式，並在我們的財務報表中反映為預付費用或應計費用。
我們的主要研發重點是開發我們的RNA藥物平臺PRISM。我們正在使用 PRISM（包括我們的新型化學修飾），通過我們的編輯、RNAi、剪接和反義模式，設計、開發和商業化一系列一流或一流的 RNA 藥物。
24
我們的研發費用主要包括與我們的CRO、CMO、顧問、其他外部供應商相關的費用以及支付給全球監管機構進行臨牀試驗的費用，以及與薪酬相關的費用、內部製造費用、設施相關費用和其他一般運營費用。這些費用與研發工作以及我們的臨牀前研究和臨牀試驗有關。我們會逐項跟蹤某些外部支出。但是，我們不會將薪酬相關費用、內部製造費用、設備維修和維護費用、設施相關費用或其他運營費用分配給特定計劃。這些費用不是按計劃分配的，而是包含在 “其他研發費用” 中(1)，包括INHBE、RNA編輯、PRISM、其他” 類別，以及與我們的發現和開發計劃以及平臺開發和潛在候選藥物發現的識別相關的其他外部費用。
處於臨牀開發後期階段的候選產品的開發成本通常高於臨牀開發早期階段的候選產品，這主要是由於後期臨牀試驗的規模和持續時間的延長。我們預計，在可預見的將來，我們將繼續管理現有的臨牀試驗，啟動針對某些候選產品的更多臨牀試驗，對某些候選產品進行後期臨牀開發，保持我們的製造能力，並繼續在多個治療領域發現和開發更多候選產品，我們預計將繼續承擔鉅額的研發費用。
一般和管理費用
一般和管理費用主要包括與薪酬相關的費用，包括我們行政、財務、公司、法律和管理職能人員的工資、獎金、基於股份的薪酬和其他相關福利成本，以及董事會的薪酬相關費用。一般和管理費用還包括律師費；與上市公司相關的費用；會計、審計、税務和諮詢服務的專業費用；保險費用；差旅費用；其他運營費用；以及與設施相關的費用。
其他收入，淨額
其他淨收入主要包括股息收入和税務機關可退還的税收抵免。如果有合理的保證我們將遵守可退税税收抵免的要求並且將獲得可退還的税收抵免，我們就會認可退還的税收抵免。
所得税
我們是一家新加坡跨國公司，在美國和其他司法管轄區繳税。
關鍵會計政策與重要判斷和估計
我們的合併財務報表是根據美利堅合眾國公認的會計原則編制的。財務報表和相關披露的編制要求我們做出估算和假設，這些估計和假設會影響報告的資產、負債、收入、成本和支出金額以及相關披露。管理層在選擇適當的財務會計政策以及制定用於編制財務報表的估計和假設時考慮了許多因素。管理層在此過程中必須作出重大判斷。我們認為，我們的收入確認政策，特別是（a）評估履約義務的數量；（b）確定交易價格；（c）將交易價格分配給合同中的履約義務；以及（d）確定履行義務的模式，包括完成履約義務的估計，以及我們在分析與首席信息官和首席營銷官簽訂的合同來估算合同費用時使用的假設和估計，涉及更大程度的判斷力，以及因此我們認為它們是成為我們的關鍵會計政策。我們會持續評估我們的估計和假設。在不同的假設和條件下，我們的實際結果可能與這些估計值有所不同。
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運營結果
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的比較
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截至3月31日的三個月 |
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2024 |
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2023 |
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改變 |
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|||
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（以千計） |
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收入 |
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$ |
12,538 |
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$ |
12,929 |
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$ |
(391 |
) |
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
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研究和開發 |
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33,447 |
|
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30,979 |
|
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|
2,468 |
|
一般和行政 |
|
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13,549 |
|
|
|
12,235 |
|
|
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1,314 |
|
運營費用總額 |
|
|
46,996 |
|
|
|
43,214 |
|
|
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3,782 |
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運營損失 |
|
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(34,458 |
) |
|
|
(30,285 |
) |
|
|
(4,173 |
) |
其他收入總額，淨額 |
|
|
2,900 |
|
|
|
2,880 |
|
|
|
20 |
|
所得税前虧損 |
|
|
(31,558 |
) |
|
|
(27,405 |
) |
|
|
(4,153 |
) |
所得税優惠（準備金） |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
淨虧損 |
|
$ |
(31,558 |
) |
|
$ |
(27,405 |
) |
|
$ |
(4,153 |
) |
收入
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，收入分別為1,250萬美元和1,290萬美元，包括根據葛蘭素史克合作協議和武田合作協議獲得的收入。根據葛蘭素史克合作協議獲得的收入與去年同期持平。武田合作協議下的收入同比略有下降。
研究和開發費用
|
|
截至3月31日的三個月 |
|
|
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||||||
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2024 |
|
|
2023 |
|
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改變 |
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|
（以千計） |
|
|||||||||
AATD 計劃 |
|
$ |
3,193 |
|
|
$ |
1,568 |
|
|
$ |
1,625 |
|
DMD 項目 |
|
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3,051 |
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314 |
|
|
|
2,737 |
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高清節目 |
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2,379 |
|
|
|
3,322 |
|
|
|
(943 |
) |
其他研發費用(1)，包括 INHBE、RNA 編輯、PRISM 等 |
|
|
24,779 |
|
|
|
23,058 |
|
|
|
1,721 |
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ALS 和 FTD 計劃（已停產） |
|
|
45 |
|
|
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2,717 |
|
|
|
(2,672 |
) |
研發費用總額 |
|
$ |
33,447 |
|
|
$ |
30,979 |
|
|
$ |
2,468 |
|
截至2024年3月31日的三個月，研發費用為3,340萬美元，而截至2023年3月31日的三個月為3,100萬美元。增加約250萬美元的原因如下：
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一般和管理費用
截至2024年3月31日的三個月，一般和管理費用為1,350萬美元，而截至2023年3月31日的三個月為1,220萬美元。增長主要是由專業費用和其他外部一般和管理費用的增加所推動的。
其他收入，淨額
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，兩個時期的其他收入淨額均為290萬美元，主要包括股息收入。
所得税準備金
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，我們沒有記錄任何所得税準備金。由於未來應納税所得額的不確定性，我們在所有司法管轄區維持了截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的全額估值補貼。
27
流動性和資本資源
自成立以來，我們沒有產生任何產品收入，並且出現了經常性的淨營業虧損。迄今為止，我們主要通過普通股和其他證券的公開發行和其他註冊發行、與第三方的合作以及私募債務和股權證券來為我們的運營提供資金。截至2024年3月31日，我們共從這些交易中獲得了約13.302億美元的淨收益，其中包括普通股和其他證券的公開發行和其他註冊發行的7.416億美元淨收益，4.993億美元的合作收益以及私募債務和股權證券的8,930萬美元淨收益。
2024年1月，與先前披露的承銷公開發行（“2023年12月發行”）相關的承銷商代表行使了選擇權，作為2023年12月發行的一部分，以每股普通股5.00美元的價格額外購買了3,000,000股普通股。我們從2024年1月的2023年12月發行中獲得了額外的1400萬美元淨收益。
截至2024年3月31日，我們的現金及現金等價物總額為1.809億美元，限制性現金為370萬美元，累計赤字為10.564億美元。
我們預計，我們現有的現金和現金等價物將足以為我們至少未來十二個月的運營提供資金。我們基於可能被證明是不正確的假設得出這種預期的，而且我們可能會比目前預期的更快地使用可用資本資源。此外，如果由於市場狀況或戰略考慮，籌集資金的條件良好，即使我們預計我們有足夠的資金來執行當前或未來的運營計劃，我們也可以選擇在需要之前籌集額外資金。
截至2024年3月31日，我們的經營租賃承諾總額約為3,610萬美元，其中700萬美元與2024年的付款有關，約2910萬美元與2024年以後的付款有關。
在我們能夠從產品銷售中獲得可觀收入之前（如果有的話），我們預計將繼續通過公開或私募股權或債務融資或其他來源（可能包括與第三方的合作）為我們的運營提供資金。2019 年 5 月，我們在 S-3ASR 表格上向美國證券交易委員會提交了貨架註冊聲明，根據該聲明，我們註冊不時按我們可能確定的價格和條款出售不確定金額的普通股、債務證券、認股權證、權益和/或單位的任意組合。根據我們於2019年5月與傑富瑞簽訂的、於2020年3月和2022年3月修訂的 “市場股權” 公開市場銷售協議（“銷售協議”），我們在S-3ASR 表格上的上架註冊聲明還包括一份招股説明書，涵蓋我們可以不時通過擔任銷售代理的傑富瑞有限責任公司（“傑富瑞”）發行和出售總額為2.5億美元的普通股程序。由於我們在提交截至2019年12月31日止年度的10-K表年度報告時不再有資格成為 “經驗豐富的知名發行人”，因此我們此前曾修訂過現架註冊聲明，不時按我們可能確定的價格和條款註冊出售不超過5億美元的普通股、債務證券、認股權證、權利和/或單位的任意組合，包括2.5億美元的普通股我們可能會根據我們的 “市場” 股票計劃不時發行和出售。該註冊聲明被我們稱為 “2019年S-3表格”，在2022年5月4日我們的2022年S-3表格（定義見下文）宣佈生效之前一直有效，此後我們將不再根據2019年S-3表格發行或出售任何證券。
2022年3月3日，我們在S-3表格上向美國證券交易委員會提交了新的通用貨架登記，該註冊於2022年5月4日被美國證券交易委員會宣佈生效。根據該登記，我們註冊不時按我們可能確定的價格和條款出售不超過5億美元的普通股、債務證券、認股權證、權利和/或單位的任意組合，我們稱之為 “2022年S-3表格”。2022年S-3表格包括一份招股説明書，涵蓋2022年S-3表格宣佈生效時尚未根據我們與傑富瑞的銷售協議發行或出售的約1.320億美元的普通股。截至2024年3月31日，根據2022年S-3表格，我們有3.117億美元的證券可供發行，其中包括根據我們的市場股票計劃可供發行的約1.287億美元的普通股。
在可接受的條件下，我們可能無法獲得足夠的額外融資，或者根本無法獲得充足的額外融資。我們無法在需要時籌集資金，將對我們的財務狀況和執行業務戰略的能力產生負面影響。我們將需要創造可觀的收入來實現盈利，而且我們可能永遠不會這樣做。
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現金流
下表彙總了我們的現金流活動：
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截至3月31日的三個月 |
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2024 |
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2023 |
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（以千計） |
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由（用於）經營活動提供的淨現金 |
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(33,432 |
) |
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$ |
85,522 |
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用於投資活動的淨現金 |
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(417 |
) |
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(489 |
) |
融資活動提供的淨現金 |
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14,510 |
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35,053 |
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外匯匯率對現金、現金等價物和限制性現金的影響 |
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(74 |
) |
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(21 |
) |
現金、現金等價物和限制性現金的淨增加（減少） |
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$ |
(19,413 |
) |
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$ |
120,065 |
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運營活動
在截至2024年3月31日的三個月中，經營活動使用了3340萬美元的現金，這是由於我們的淨虧損為3,160萬美元，運營資產和負債變動為690萬美元，被510萬美元的非現金費用所抵消。運營資產和負債的最大變化是與根據葛蘭素史克合作協議收取應收賬款相關的應收賬款減少了2,110萬美元，遞延收入減少了1,250萬美元，應計費用和其他流動負債減少了1,020萬美元。
在截至2023年3月31日的三個月中，經營活動提供了8,550萬美元的現金，這主要是由於我們在2023年1月生效的葛蘭素史克合作協議的推動下，遞延收入增加了1.264億美元，但部分被我們的淨虧損2740萬美元、應計費用和其他流動負債減少990萬美元以及應付賬款減少470萬美元所抵消。
投資活動
在截至2024年3月31日的三個月中，投資活動使用了40萬美元的現金，與購買房產和設備有關。
在截至2023年3月31日的三個月中，投資活動使用了50萬美元的現金，與購買房產和設備有關。
融資活動
在截至2024年3月31日的三個月中，融資活動提供的淨現金為1,450萬美元，這主要是由於承銷商在2023年12月發行中行使額外購買3,000,000股股票的選擇權所產生的1400萬美元淨收益。
在截至2023年3月31日的三個月中，融資活動提供的淨現金為3510萬美元，這主要來自葛蘭素史克股權投資（定義見附註5）。
資金需求
我們預計將繼續承擔與正在進行的研發活動和內部cGMP製造活動相關的鉅額開支。此外，我們預計，如果和當我們：
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我們可能會遇到延誤或遇到上述任何問題，包括但不限於失敗的研究、複雜的結果、安全問題或其他監管挑戰。
由於與候選藥物的開發相關的許多風險和不確定性，並且由於我們可能在多大程度上與第三方合作開發候選藥物尚不清楚，因此我們無法估計與完成治療項目研發相關的未來資本支出和運營支出金額。我們未來對治療計劃的資本要求將取決於許多因素，包括：
確定潛在的候選產品並進行臨牀前測試和臨牀試驗是一個耗時、昂貴且不確定的過程，需要數年才能完成，而且我們可能永遠無法生成獲得上市批准和實現產品銷售所需的必要數據或結果。此外，我們的候選產品如果獲得批准，可能無法取得商業成功。我們的產品收入（如果有的話）將來自我們預計在很多年（如果有的話）不會上市的產品的銷售。因此，我們將需要獲得大量額外資金來實現我們的業務目標。
當我們需要時，可能無法以可接受的條件向我們提供足夠的額外資金，或者根本無法提供這些資金。除了武田或葛蘭素史克未來可能在我們與武田或葛蘭素史克合作下支付的款項外，我們目前沒有任何承諾的外部資金來源。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資金，則現有股東的所有權權益將被稀釋，條款可能包括清算或其他對股東權利產生不利影響的優惠。額外的債務融資和優先股融資（如果有）可能涉及的協議包括限制或限制我們採取具體行動的能力，例如承擔額外債務、進行資本支出或宣佈分紅，並可能需要發行認股權證，這可能會削弱我們股東的所有權權益。
如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或許可安排籌集額外資金，我們可能必須放棄對我們的技術、未來收入來源、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集額外資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的產品開發計劃或任何未來的商業化工作，或者授予開發和銷售我們本來希望自己開發和銷售的候選產品的權利。
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第 3 項。定量和定性ve 關於市場風險的披露
市場風險是指由於金融市場價格和利率的不利變化而可能影響我們的財務狀況的損失風險。我們的市場風險敞口主要是利率和外匯匯率波動的結果，在較小程度上也是通貨膨脹和資本市場風險造成的。
利率風險
我們在正常業務過程中面臨利率風險。我們的現金和現金等價物由支票賬户和貨幣市場賬户中持有的資金組成。
外幣風險
由於我們在美國以外的業務，我們面臨與外幣匯率變動相關的市場風險。從歷史上看，我們沒有對衝我們的外幣敞口。貨幣相對價值的變化經常發生，在某些情況下，可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績或現金流產生重大不利影響。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，外幣匯率的變化沒有對我們的歷史財務狀況、業務、財務狀況、經營業績或現金流產生重大影響。
通貨膨脹風險
我們認為，在過去兩年中，通貨膨脹對我們的業務、財務狀況、經營業績或現金流沒有實質性影響。如果全球通貨膨脹趨勢持續下去，我們預計臨牀試驗、勞動力和其他運營成本將明顯增加。
資本市場風險
我們目前沒有產品收入，依賴於通過其他來源籌集的資金。一種可能的資金來源是進一步的股票發行。我們以這種方式籌集資金的能力取決於影響我們股價的資本市場力量，包括全球經濟不確定性對資本市場的影響。
第 4 項控件 和程序
評估披露控制和程序
我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了截至2024年3月31日我們的披露控制和程序的有效性。根據《交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條的定義，“披露控制和程序” 一詞是指公司的控制措施和其他程序，旨在確保公司在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息在SEC規則和表格規定的時間內得到記錄、處理、彙總和報告。披露控制和程序包括但不限於控制措施和程序，旨在確保公司在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息得到積累並酌情傳達給其管理層，包括其主要執行官和首席財務官，以便及時就所需的披露做出決定。管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和運作多麼完善，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時必須作出判斷。根據對截至2024年3月31日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，截至該日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上有效。
財務報告內部控制的變化
在截至2024年3月31日的三個月中，在《交易法》第13a-15（d）條和第15d-15（d）條要求的內部控制評估中，我們的財務報告內部控制沒有發生任何變化，這些變化對我們的財務報告內部控制產生了重大影響或合理可能產生重大影響。
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第二部分 — 其他R 信息
第 1 項。法律 訴訟程序
我們目前不是任何重大法律訴訟的當事方。
第 1A 項。Ri天空因子
除了本10-Q表季度報告中列出的其他信息外，您還應仔細考慮我們在2023年10-K表年度報告第1A項中 “風險因素” 標題下討論的因素。
第 2 項。未註冊的股權出售y 證券和所得款項的使用
近期未註冊的股票證券銷售
沒有。
發行人購買股票證券
在截至2024年3月31日的三個月中，我們沒有回購任何股權證券。
第 3 項。默認為高級證券
沒有。
第 4 項。Mine Saftey 披露
不適用。
第 5 項。其他信息
規則 10b5-1 交易計劃
在截至2024年3月31日的三個月中，我們的某些高管（定義見《交易法》第16a-1（f）條）簽訂了購買或出售旨在滿足《交易法》第10b5-1（c）條規定的條件的證券的合同、指示或書面計劃（均為 “第10b5-1條交易計劃”，統稱為 “第10b5-1條交易計劃”）對基於重要非公開信息進行證券交易的責任的肯定辯護。
開啟
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第 6 項。E展覽
展覽 數字 |
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展品描述 |
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已歸檔 有了這個 報告 |
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由 此處引用 來自表單或 日程安排 |
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備案 日期 |
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秒 文件/註冊。 數字 |
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31.1 |
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規則 13a-14 (a) /15d-14 (a) 首席執行官的認證 |
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X |
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31.2 |
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規則 13a-14 (a) /15d-14 (a) 首席財務官的認證 |
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X |
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32* |
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第 1350 節首席執行官和首席財務官的認證 |
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X |
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101.INS |
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內聯 XBRL 實例文檔 — 該實例文檔不出現在交互式數據文件中，因為其 XBRL 標籤嵌入在內聯 XBRL 文檔中 |
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X |
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101.SCH |
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帶有嵌入式 Linkbase 文檔的內聯 XBRL 分類擴展架構 |
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X |
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104 |
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封面交互式數據文件（以 Inline XBRL 格式化幷包含在附錄 101 中） |
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X |
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(*) 本10-Q表季度報告附錄32所附的認證不被視為已向美國證券交易委員會提交，也不得以引用方式納入Wave Life Sciences Ltd.根據經修訂的1933年《證券法》或經修訂的1934年《證券交易法》（無論是在10-Q表格發佈之日之前還是之後提交）提交的任何文件中，無論此類文件中包含何種通用註冊措辭。
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簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。
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WAVE 生命科學有限公司 |
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日期：2024 年 5 月 10 日 |
來自： |
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/s/ Paul B. Bolno，醫學博士，工商管理碩士 |
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Paul B. Bolno，醫學博士，工商管理碩士 |
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總裁兼首席執行官 |
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（首席執行官） |
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日期：2024 年 5 月 10 日 |
來自： |
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/s/ 凱爾·莫蘭 |
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凱爾·莫蘭 |
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首席財務官（首席財務官兼首席會計官） |
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