附錄 99.1
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Morphic公佈2024年第一季度的公司亮點和財務業績
-針對 MORF-057 治療潰瘍性結腸炎的 EMERALD-2 2b 期試驗繼續按目標入組-
-任命西蒙·庫珀博士為首席醫療官-
-預計第二季度在 GARNET 針對中度至重度克羅恩病患者的 MORF-057 第 2 期研究中,為第一位患者服藥-
-第一季度末擁有6.588億美元的現金、現金等價物和有價證券;現金流持續到2027年下半年-
馬薩諸塞州沃爾瑟姆——2024年4月25日——開發用於治療嚴重慢性病的新一代口服整合素療法的生物製藥公司Morphic Therapeutic(納斯達克股票代碼:MORF)今天公佈了2024年第一季度的公司概要和財務業績。
Morphic Therapeutic首席執行官Praveen Tipirneni評論説:“Morphic繼續執行我們的戰略,針對潰瘍性結腸炎(UC)的 EMERALD-2 2b期研究的招募目標是目標,我們很高興開始招募針對中度至重度克羅恩氏病(CD)患者的GARNET二期研究。”“我們期待 MORF-057 和我們的早期研發項目,包括我們的肺動脈高壓疾病項目,繼續取得進展。隨着 EMERALD-2 數據的臨近和 GARNET 的啟動,Morphic 處於有利地位,在西蒙·庫珀博士被任命為首席醫療官之後,其現金狀況強勁,領導團隊得到加強。”
2024 年第一季度及近期公司亮點
正在進行的 MORF-057 EMERALD 第 2 階段開發計劃的更新
•針對中度至重度 UC 患者的 MORF-057 的 EMERALD-2 全球 2b 期隨機、雙盲、安慰劑對照試驗的註冊仍在按計劃進行
◦EMERALD-2 的主要終點是 MMC 在 12 周時測量的臨牀緩解率,預計將在 2025 年上半年報告
•預計將在 2024 年第二季度針對中度至重度 CD 患者的 GARNET 2 期研究中首位患者接受給藥治療 MORF-057
◦GARNET的主要終點是使用CD的簡單內窺鏡活動分數(SES-CD)確定的在第14周出現內窺鏡反應(≥ 50%)的患者比例
Morphic 領導團隊的主要成員:
•任命工商管理碩士西蒙·庫珀為首席醫療官
◦Cooper博士擁有成功且高度相關的治療領域藥物開發經驗,在包括艾伯維UC和CD在內的多種適應症的risankizumab的開發中發揮了關鍵作用。庫珀博士還曾在賽諾菲擔任副總裁兼sarilumab項目全球項目負責人,並領導了諾華提交銀屑病secukinumab的申請
◦庫珀博士曾擔任Keros Therapeutics、Kadmon Holdings和Anokion的首席醫學官,並在惠氏研究、納普製藥研究、羅氏、人類基因組科學和MedImmune等研發機構擔任過越來越多的職務
◦庫珀博士擁有泰恩河畔紐卡斯爾大學醫學院的醫學學士學位和外科學士學位


2024 年第一季度的財務業績
•截至2024年3月31日的季度淨虧損為4,530萬美元,合每股虧損0.91美元,而去年同期的淨虧損為3,610萬美元,合每股虧損0.90美元
•截至2024年3月31日的季度,研發費用為4,240萬美元,而去年同期為3,040萬美元。增長的主要原因是開發成本增加,支持 MORF-057 的第二階段臨牀研究和開發活動的臨牀試驗成本增加,以及支持早期開發候選藥物的其他研究成本增加
•截至2024年3月31日的季度,一般和管理費用為1,120萬美元,而去年同期為930萬美元。增長主要歸因於非現金股票薪酬支出的增加

根據其目前的運營計劃,Morphic認為,截至2024年3月31日,其現有的現金、現金等價物和有價證券將足以為2027年下半年的運營費用和資本支出需求提供資金。
關於 MORF-057
Morphic 正在開發 MORF-057,作為炎症性腸病 (IBD) 患者 α4β7 整合素的選擇性口服小分子抑制劑。經批准的可注射抗體治療藥物 vedolizumab 的成功獲得臨牀驗證 α4β7 是治療 IBD 的靶點。MORF-057 與 vedolizumab 一樣,旨在阻斷淋巴細胞表面的 α4β7 與粘膜內皮細胞配體 madCam-1 之間的相互作用,從而顯著減少淋巴細胞從血液向腸粘膜組織的遷移,避免與 IBD 相關的炎症。
關於 EMERALD-1 研究
EMERALD-1 是一項開放標籤的多中心 2a 期試驗,旨在評估 MORF-057 對成人中度至重度潰瘍性結腸炎的療效、安全性和耐受性。EMERALD-1 的主要終點是十二週時羅巴特組織病理學指數(RHI)與基線相比的變化,具有統計學意義。RHI 是一種經過驗證的儀器,可測量潰瘍性結腸炎中的組織學疾病活性。患者有資格再繼續接受40周的維持治療,然後進行為期52周的評估以及開放標籤的延長期。EMERALD-1 研究中的次要和其他結果指標包括修改後的梅奧臨牀評分的變化、安全性、藥代動力學參數以及包括 α4β7 受體佔用率和淋巴細胞亞羣販運在內的關鍵藥效學指標。
關於 EMERALD-2 研究
EMERALD-2 是一項針對 MORF-057 的全球 2b 期隨機、雙盲、安慰劑對照試驗,目前正在招收中度至重度潰瘍性結腸炎患者。EMERALD-2 的主要終點是臨牀緩解率,根據修改後的梅奧診所評分 (MMC) 在 12 周時測量。EMERALD-2 還將基於 MMC 以及組織學、藥代動力學和藥效學測量以及安全參數,測量多個次要和探索性終點。EMERALD-2 研究中的患者將被隨機分配,接受 200 mg BID(每日兩次)MORF-057、100 mg BID MORF-057、QD(每天一次)的 MORF-057 劑量或安慰劑量。在 12 周的誘導階段之後,所有患者都將接受 MORF-057,為期 40 周的維持劑量。有關 MORF-057 EMERALD 臨牀試驗的更多信息,請點擊此處。
關於石榴石研究
GARNET 是一項針對克羅恩氏病的 MORF-057 的全球性 2b 期隨機、雙盲、安慰劑對照試驗。GARNET的主要終點是使用克羅恩氏病簡單內窺鏡評分法(SES-CD)確定的在第14周進行內窺鏡反應(>= 50%)的參與者比例。次要終點將包括克羅恩氏病活動指數(CDAI)指標的變化以及安全參數。參加 GARNET 研究的患者將被隨機分配接受兩種活性劑量之一或安慰劑:200 mg BID(每日兩次)、100 mg BID 或安慰劑,該劑量將在 14 周的誘導階段後轉為 MORF-057。在14周的入院階段之後,患者將進入為期38周的維持階段。

關於形態療法
Morphic Therapeutic是一家生物製藥公司,開發一系列口服整合素療法,用於治療嚴重的慢性疾病,包括自身免疫性疾病、心血管疾病和代謝性疾病、纖維化和癌症。Morphic還利用其專有的MiNT技術平臺與薛定格合作,推進其研發和發現活動,該平臺利用了公司對整合素結構和生物學的獨特理解。欲瞭解更多信息,請訪問 www.morphictx.com。
關於前瞻性陳述的警示説明
本新聞稿包含經修訂的1933年《證券法》、經修訂的1934年《證券交易法》和1995年《私人證券訴訟改革法》的 “安全港” 條款所指的 “前瞻性” 陳述,包括但不限於:MiNT平臺發現候選藥物的能力;我們開發和商業化口服小分子整合素療法的計劃及其任何擬議時間;啟動、執行和完成 MORF-057 的臨牀試驗;對安全性的任何期望,開始或完成臨牀和臨牀前研究和/或試驗以及獲得監管部門批准 MORF-057 和其他正在開發的候選藥物的療效、時機和能力;以及 MORF-057 治療炎症性腸病(包括 UC、CD 和其他適應症)的能力。包含 “相信”、“計劃”、“繼續”、“期望”、“將來”、“發展”、“信號”、“潛力”、“預測” 或 “持續” 等詞語的陳述以及未來時態陳述均為前瞻性陳述。這些前瞻性陳述涉及風險和不確定性以及假設,如果它們不能完全實現或被證明不正確,則可能導致我們的結果與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。前瞻性陳述受風險和不確定性的影響,這些風險和不確定性可能導致我們的實際活動或結果與任何前瞻性陳述中表達的顯著差異,包括本新聞稿中的風險和不確定性以及我們在向美國證券交易委員會提交的文件中列出的其他風險,包括我們或合作伙伴完成當前或未來任何候選產品的當前或未來臨牀試驗的能力,我們開發或獲得監管部門批准或商業化的能力候選產品、我們保護知識產權的能力,以及我們的現金、現金等價物和投資是否足以為我們的運營提供資金。這些前瞻性陳述僅代表截至本文發佈之日,除非法律要求,否則我們明確表示不承擔任何更新這些前瞻性陳述的義務或實際業績可能出現差異的原因,無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。
-有待關注的財務表-



Morphic 控股有限公司
簡明合併運營報表
(未經審計)
(以千計,股票和每股數據除外)

截至3月31日的三個月
20242023
協作收入$— $521 
運營費用:
研究和開發42,441 30,449 
一般和行政11,163 9,277 
運營費用總額53,604 39,726 
運營損失(53,604)(39,205)
其他收入:
淨利息收入8,390 3,100 
其他收入,淨額— 
其他收入總額,淨額8,390 3,102 
所得税準備金前的虧損(45,214)(36,103)
所得税準備金(80)(32)
淨虧損$(45,294)$(36,135)
基本和攤薄後的每股淨虧損$(0.91)$(0.90)
已發行普通股、基本股和攤薄普通股的加權平均值50,009,032 40,112,416 


Morphic 控股有限公司
簡明合併資產負債表
(未經審計)
(以千計)
2024年3月31日2023年12月31日
資產
現金、現金等價物和有價證券$658,766 $704,349 
其他流動資產17,175 12,579 
流動資產總額675,941 716,928 
其他資產6,824 5,586 
總資產$682,765 $722,514 
負債和股東權益
流動負債$17,711 $24,776 
長期負債1,474 716 
負債總額19,185 25,492 
股東權益總額663,580 697,022 
負債和股東權益總額$682,765 $722,514 

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聯繫人
形態療法
克里斯·埃德曼
chris.erdman@morphictx.com
617.686.1718