附錄 99.1
Marinus Pharmicals宣佈結節性硬化症綜合體計劃的關鍵業務更新
TrustTSC 第 3 階段試驗的註冊已完成，預計將在 2024 年第四季度上半年獲得頭條數據
美國專利商標局授予加那索龍在TSC的額外使用方法專利
賓夕法尼亞州拉德諾——2024年5月17日——致力於開發治療癲癇疾病的創新療法的製藥公司馬裏努斯製藥公司（納斯達克股票代碼：MRNS）今天宣佈完成了評估口服加那索隆治療兒童和成人結節性硬化綜合症（TSC）相關癲癇發作的全球3期TrustTSC試驗的註冊。
Marinus Pharmicals首席科學官亞歷克斯·艾梅蒂博士説：“我們很高興地宣佈，我們已經完成了結節性硬化綜合症的關鍵3期試驗的入組。”“TrustTSC研究招收了儘管接受了多種抗癲癇藥物治療但仍有嚴重癲癇發作負擔的高難治性TSC患者，其中包括大多數接觸過mTOR抑制劑的患者。我們要感謝TSC社區在我們努力為TSC患者帶來新的治療選擇時給予的支持、信任和參與。”
Marinus首席醫學官約瑟夫·胡利漢醫學博士補充説：“根據馬裏努斯2期TSC試驗的發現，在3期TrustTSC試驗中修改了加那索龍的滴定時間表，目的是降低與睡眠相關的不良事件的發生頻率並改善患者對治療的反應。由於不到2％的TrustTSC參與者因與睡眠相關的不良事件而中止治療，這種耐受性的改善有可能在該患者羣體中產生有意義的療效結果。”
TrustTSC試驗的頭條數據預計將在2024年第四季度上半年公佈。Marinus的目標是在2025年4月向美國食品藥品監督管理局提交補充新藥申請，並要求進行優先審查。
馬裏納斯還宣佈，美國專利商標局（USPTO）已批准一項用於治療TSC的加那索隆的新使用方法專利（美國專利號11,980,625），該專利將於2040年到期。這是Marinus在TSC獲得的第二項使用方法專利，進一步鞏固了該公司的知識產權地位。
關於 TrustTSC 試用版
TrustTSC（NCT05323734）是一項全球性3期隨機、雙盲、安慰劑對照的臨牀試驗，針對患有TSC相關癲癇的兒童和成人的輔助口服加那索隆治療。該試驗包括四周的基線期，然後是為期16周的雙盲治療階段，然後是選擇進入長期開放標籤階段的符合條件的個人的兩週向下滴定期或四周的交叉期。主要終點是 28 天與 TSC 相關的發作頻率的百分比變化。
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