附錄 99.1
Adverum Biotechnologies公佈2024年第一季度財務業績並提供管道亮點
-第二階段 LUNA 中期分析將於2024年7月17日在瑞典斯德哥爾摩舉行的ASRS年度科學會議上公佈-
-1.933億美元的現金、現金等價物和短期投資預計將為2025年底的運營提供資金-
加利福尼亞州雷德伍德城,2024年5月9日——Adverum Biotechnologies, Inc.(納斯達克股票代碼:ADVM)是一家開創使用基因療法作為高度流行眼部疾病新護理標準的臨牀階段公司,今天公佈了2024年第一季度的財務業績。該公司還提供了最近的管道亮點。
Adverum Biotechnologies總裁兼首席執行官洛朗·菲捨爾醫學博士表示:“基於我們在IXO-VEC的2E11和6E10劑量方面可能處於同類最佳的產品概況,並得到我們首次人體OPTIC試驗的強大數據集的支持,我們很高興今年夏天在ASRS上公佈LUNA試驗的更多數據。”“我們的演講將包括為期26周的具有里程碑意義的中期分析,預計這將成為我們的FDA第二階段末會議的基礎。隨着LUNA數據集的成熟,我們期待確認關鍵研究的最佳劑量和預防方案,並證明ixo-VEC可以提供目標產品概況,有可能改變濕性AMD患者的治療模式。”
Ixo-Vec 計劃亮點:
•LUNA 第二階段中期分析將在 ASRS 上公佈:
◦2024年4月,我們宣佈,該公司將在2024年7月17日至20日在瑞典斯德哥爾摩舉行的美國視網膜專家學會(ASRS)年度科學會議上介紹其正在進行的用於治療濕性年齡相關性黃斑變性(濕性AMD)的LUNA二期研究的26周里程碑式中期分析。
•2024 年 Macula Society 的 ixo-VEC LUNA 初步試驗數據:
◦2024年2月,我們在加利福尼亞州棕櫚泉舉行的第47屆黃斑學會年會上公佈了正在進行的針對濕性AMD患者的LUNA二期IXO-VEC試驗的積極初步療效和安全性數據。
◦接受2E11或6E10劑量ixo-VEC治療的LUNA患者的年化抗血管內皮生長因子(VEGF)注射量和26周內未注射的患者百分比的下降幅度可能是同類最佳的。
▪ 服用2E11和6E10劑量的患者的年化抗血管內皮生長因子注射平均分別減少了94%和90%。
▪ 在服用2E11和6E10劑量的患者中,分別有85%和68%在26周內沒有接受過補充注射。
◦在兩個劑量水平下均維持或改善了平均 BCVA 和平均 CST。
◦ixo-vec 的耐受性仍然良好,眼內炎症對局部皮質類固醇有反應。
◦未報告與 IXO-VEC 相關的嚴重不良事件,即鞏膜外層炎、血管炎、視網膜炎、脈絡膜炎、血管閉塞或張力減退。
預期里程碑
•2024:美國食品和藥物管理局繼續進行正式和非正式的監管互動
•2024 年 7 月:在 ASRS 年度科學會議上介紹具有里程碑意義的 LUNA 26 週中期分析
•2024 年第四季度:IXO-VEC 第 3 階段計劃和監管更新
•2025 年第一季度:發佈具有里程碑意義的 LUNA 52 周分析
•2025 年上半年:啟動 3 期試驗
激勵補助金
2024年5月6日,根據納斯達克規則第5635(c)(4)條規定的激勵補助例外情況,Adverum董事會薪酬委員會授予了一名新的非執行員工購買Adverum21,000股普通股的股票期權,以此作為他們進入Adverum工作的重要誘因。該期權的每股行使價為每股10.66美元,即授予日Adverum在納斯達克資本市場上普通股的收盤銷售價格。該獎項是根據經修訂和重申的Adverum Biotechnologies, Inc.2017年激勵計劃頒發的,將在四年內授予,但須繼續在Adverum任職。
截至2024年3月31日的三個月的財務業績
•截至2024年3月31日,現金、現金等價物和短期投資為1.933億美元,而截至2023年12月31日為9,650萬美元。Adverum預計,其現金、現金等價物和短期投資將為2025年底的運營提供資金。
•截至2024年3月31日的三個月,研發費用為1,540萬美元,而2023年同期為2,110萬美元。由於材料生產和生物分析減少、許可費降低、設施相關費用減少以及薪酬支出降低,研發費用減少。2024年第一季度,研發費用中包含的股票薪酬支出為110萬美元。
•截至2024年3月31日的三個月,一般和管理費用為1140萬美元,而2023年同期為1,280萬美元。由於折舊費用降低,諮詢和承包商費用降低,以及由於本期租賃的場所減少而導致的設施相關費用降低,一般和管理費用減少。2024年第一季度,一般和管理費用中包含的股票薪酬支出為300萬美元。
•截至2024年3月31日的三個月,淨虧損為2480萬美元,合每股基本虧損和攤薄後每股虧損1.50美元,而2023年同期為2910萬美元,合每股基本虧損和攤薄後每股虧損2.90美元。
關於濕性年齡相關性黃斑變性
濕性AMD,也稱為新生血管性AMD或namD,是一種由血管內皮生長因子驅動的晚期AMD,影響約10%的AMD患者,這與黃斑和視網膜中的液體積聚有關。濕性AMD是65歲以上人羣失明的主要原因,全球約有2000萬人患有這種疾病。隨着人口老齡化,預計全球濕性AMD的新病例將顯著增加。預計到2040年,AMD將影響全球2.88億人,濕式AMD約佔這些病例的10%。此外,濕性AMD是一種雙側疾病,在前兩到三年中,第二隻眼的namD發病率高達42%。目前的護理標準要求在眼睛中頻繁地反覆注射抗血管內皮生長因子。IVT基因療法通過提供穩定的抗血管內皮生長因子治療水平來控制黃斑液體,有望保護視力,並在患者一生中減少大部分或全部的注射。
關於 Wet AMD 中的 ixo-vec
Adverum正在開發用於治療濕性AMD的ixoberogene soroparvovec(ixo-VEC,前身為 ADVM-022),這是其臨牀階段的候選基因療法產品。ixo-vec 利用專有的載體衣殼AAV.7M8,在專有表達盒的控制下攜帶 aflibercept 編碼序列。與其他需要手術才能在視網膜下進行基因療法(視網膜下療法)的眼科基因療法不同,ixo-vec設計為在醫生辦公室進行一次性靜脈注射,具有長期療效,減輕頻繁注射抗血管內皮生長因子(VEGF)的負擔,優化患者依從性並改善濕性AMD患者的視力結果。美國食品藥品監督管理局認識到濕性AMD需要新的治療方案,批准了用於治療濕性AMD的ixo-VEC的快速通道。IXO-VEC還獲得了歐洲藥品管理局頒發的PRIME稱號和英國藥品和保健產品監管局頒發的治療濕性AMD的創新通行證。
關於 Adverum 生物技術
Adverum Biotechnologies(納斯達克股票代碼:ADVM)是一家處於臨牀階段的公司,其目標是將基因療法確立為治療高度流行的眼部疾病的新標準,其願望是開發功能性治療方法來恢復視力和預防失明。Adverum正在利用其專有的玻璃體內注射(IVT)平臺的功能,開發耐用的單次給藥療法,旨在在醫生辦公室提供,以消除為治療這些疾病而頻繁進行眼部注射的需求。Adverum正在評估其新的候選基因療法ixoberogene soroparvovec(ixo-vec,前身為 ADVM-022),該藥物是針對新生血管或濕性年齡相關性黃斑變性患者的一次性體外受精注射。此外,通過克服與當前衰弱性眼部疾病治療模式相關的挑戰,Adverum渴望改變護理標準,保持視力,並在全球範圍內產生深遠的社會影響。欲瞭解更多信息,請訪問 www.adverum.com。
前瞻性陳述
本新聞稿中包含的有關未來可能發生的事件或結果的陳述是1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”。此類陳述包括但不限於與公司現金充足程度和資金來源相關的聲明、IXO-VEC作為一次性靜脈注射液治療濕性AMD的潛在益處,包括Ixo-VEC的潛在最佳臨牀活性、2期LUNA試驗初步和中期數據的預期時間以及啟動3期試驗及其改善視力結果的潛力,以及其他包含 “預期” 字樣的聲明、” “期望”、“潛力”、“目標”、“意願” 和類似的表達。由於各種風險和不確定性,包括但不限於與市場狀況相關的風險所固有的風險,實際結果可能與此類前瞻性陳述中的預期存在重大差異。Adverum面臨的其他風險和不確定性在 “風險因素” 標題下以及Adverum的證券交易委員會(SEC)文件和報告的其他地方列出,包括Adverum向美國證券交易委員會提交的最新10-K表年度報告,該報告經10-Q表的任何後續報告進行了更新。本新聞稿中包含的所有前瞻性陳述僅代表其發佈之日。除非法律要求,否則,Adverum 沒有義務更新此類聲明以反映在聲明發表之日之後發生的事件或存在的情況。
企業、投資者和媒體查詢
Adverum 生物技術有限公司
E: ir@adverum.com
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Adverum 生物技術有限公司 |
部分合並資產負債表數據 |
(以千計) |
| | 3月31日 | | 十二月三十一日 |
| | 2024 | | 2023 |
| | (未經審計) | | (1) |
現金和現金等價物以及有價證券 | | $ | 193,328 | | | $ | 96,526 | |
總資產 | | 267,828 | | | 173,010 | |
流動負債總額 | | 21,549 | | | 24,914 | |
負債總額 | | 85,540 | | | 89,541 | |
股東權益總額 | | 182,288 | | | 83,469 | |
| | | | |
(1) 源自Adverum的年度經審計的合併財務報表。 |
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Adverum 生物技術有限公司 |
簡明合併運營報表 |
(除每股數據外,以千計) |
| | 截至3月31日的三個月 | | |
| | 2024 | | 2023 | | | | |
| | (未經審計) | | |
| | | | | | | | |
許可證收入 | | $ | — | | | $ | 3,600 | | | | | |
| | | | | | | | |
運營費用: | | | | | | | | |
研究和開發 | | 15,410 | | | 21,059 | | | | | |
一般和行政 | | 11,429 | | | 12,780 | | | | | |
運營費用總額 | | 26,839 | | | 33,839 | | | | | |
營業虧損 | | (26,839) | | | (30,239) | | | | | |
其他收入,淨額 | | 2,052 | | | 1,200 | | | | | |
所得税前淨虧損 | | (24,787) | | | (29,039) | | | | | |
所得税條款 | | — | | | (17) | | | | | |
淨虧損 | | (24,787) | | | (29,056) | | | | | |
每股淨虧損——基本虧損和攤薄後 | | $ | (1.50) | | | $ | (2.90) | | | | | |
已發行普通股加權平均值——基本股和攤薄後普通股 | | 16,479 | | 10,030 | | | | |
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