目錄
美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
表單
在截至的季度期間
或者
在從到的過渡期內
委員會檔案編號
（註冊人的確切姓名如其章程所示）
| ||
（公司或組織的州或其他司法管轄區） | （美國國税局僱主識別號） |
（地址包括主要行政辦公室的郵政編碼）
(
（註冊人的電話號碼，包括區號）
根據該法第12（b）條註冊的證券：
每個班級的標題 | 交易品種 | 註冊的每個交易所的名稱 |
用勾號指明註冊人是否：（1）在過去的12個月中（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條要求提交的所有報告，以及（2）在過去的90天內是否受到此類申報要求的約束。
用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。
用勾號指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報人”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義：
大型加速過濾器 | ☐ | 加速過濾器 | ☐ |
☒ | 規模較小的申報公司 | ||
| 新興成長型公司 |
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。☐
用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的
普通股類別 |
| 截至2024年5月13日的已發行股份 |
A 類普通股，面值0.0001美元 |
| |
普通股，面值0.0001美元 |
|
目錄
MUSTANG BIO, INC.
10-Q 表季度報告
目錄
第一部分財務信息 | 5 | |
第 1 項。 | 未經審計的財務報表 | 5 |
第 2 項。 | 管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析 | 21 |
第 3 項。 | 關於市場風險的定量和定性披露 | 30 |
第 4 項。 | 控制和程序 | 31 |
第二部分。其他信息 | 31 | |
第 1 項。 | 法律訴訟 | 31 |
第 1A 項 | 風險因素 | 31 |
第 2 項。 | 未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用 | 69 |
第 3 項。 | 優先證券違約 | 69 |
第 4 項。 | 礦山安全披露 | 69 |
第 5 項。 | 其他信息 | 69 |
第 6 項。 | 展品 | 71 |
簽名 | 72 | |
2
目錄
風險因素摘要
我們的業務受風險影響，在對我們的證券做出投資決定之前，您應該意識到這些風險。下述風險是與投資我們的相關主要風險的摘要，並不是我們面臨的唯一風險。您應仔細考慮這些風險因素、本10-Q表季度報告（以下簡稱 “10-Q表格”）第1A項中描述的風險因素，以及我們向美國證券交易委員會提交的其他報告和文件。
與我們的財務和資本要求相關的風險
| ● | 自成立以來，我們已經蒙受了重大損失，並預計在可預見的將來我們將持續遭受損失。 |
| ● | 我們能否繼續作為持續經營企業存在重大疑問。我們需要在接下來的時期內籌集額外資金，這筆資金可能無法以可接受的條件提供，或者根本無法提供。未能在需要時獲得必要的資金可能會迫使我們在候選產品獲得批准後推遲、限制或終止我們的商業準備工作、支持潛在商業發佈的活動或其他業務。 |
| ● | 我們尚未從開發階段的產品中產生任何收入，也不知道何時或是否會產生任何收入。 |
| ● | 我們短暫的運營歷史使得評估我們的業務和前景變得困難。 |
| ● | 我們的成功取決於籌集更多資金，而我們這樣做的努力可能會失敗。即使成功，我們未來的籌資活動也可能會稀釋我們目前的股東，限制我們的業務，或導致我們放棄所有權。 |
與我們的業務戰略、結構和組織有關的風險
| ● | 我們未來的增長和成功取決於我們成功開發候選產品的能力，如果獲得批准，我們還沒有將其商業化。 |
| ● | 我們未來的成功在很大程度上取決於我們的成功發展 嵌合抗原受體（“CAR”）工程化的 T 細胞（“CAR T”）科技產品候選人。 |
| ● | 我們對主要候選產品 MB-106 的戰略調整以及我們對包括設施在內的非核心資產的處置可能不會帶來我們預期的成本節約，並可能導致總成本和支出超過預期。 |
藥物研發和商業化固有的風險
| ● | 臨牀前開發具有很強的投機性，並且存在很高的失敗風險。 |
| ● | 我們可能無法在預計的時間表內獲得任何候選產品的監管部門批准（如果有的話），這可能會導致成本增加並延緩我們的創收能力。 |
| ● | 如果獲得批准，我們可能無法獲得所需的標籤聲明或產品促銷的預期用途或有利的計劃分類，以成功推廣我們的候選產品。 |
| ● | 如果候選產品出現不良副作用，我們可能需要放棄或限制此類候選產品的開發。 |
| ● | 即使候選產品獲得批准，也可能受到各種上市後要求的約束，包括研究或臨牀試驗，以及更嚴格的監管審查。 |
| ● | 我們的競爭對手可能會針對我們產品的目標適應症開發治療方法，這可能會限制我們的候選產品的商業機會和盈利能力。 |
| ● | 如果我們的候選產品獲得批准，沒有被醫療保健界廣泛接受，那麼任何此類產品的收入都可能受到限制。 |
| ● | 與我們當前或未來的任何候選產品相關的任何成功產品的責任索賠都可能導致我們承擔重大責任，並限制任何此類產品的商業化。 |
3
目錄
與依賴第三方相關的風險
| ● | 我們依賴並預計將繼續依賴第三方來進行我們的臨牀前研究和臨牀試驗，這些第三方的表現可能不令人滿意，包括未能在最後期限之前完成此類試驗或未能遵守適用的監管要求。 |
| ● | 如果我們的候選產品獲得批准，我們與第三方簽訂合同，以生產用於臨牀前和臨牀測試的候選產品，也可能這樣做以實現商業化。 |
| ● | 我們依賴第三方獲得的臨牀數據和結果，這些數據和結果可能不準確或不可靠。 |
| ● | 我們可能需要向第三方許可某些知識產權，而此類許可可能不可用，也可能無法以商業上合理的條件提供。 |
與影響生物製藥和其他行業的立法和法規相關的風險
| ● | 我們在監管嚴格的行業中運營，我們無法預測未來的任何立法或行政或行政行動可能對我們的運營產生什麼影響。 |
| ● | 我們可能會受到反回扣、欺詐和濫用、虛假索賠、透明度、健康信息隱私和安全以及其他醫療保健法律法規的約束，這可能會使我們面臨刑事制裁、民事處罰、合同損失、聲譽損害、管理負擔以及利潤和未來收益的減少。 |
| ● | 我們受許多環境、健康和安全法律法規的約束，可能會被處以罰款或處罰，或產生可能損害我們業務的成本。 |
與知識產權有關的風險以及與知識產權許可方的潛在爭議
| ● | 如果我們無法為我們的技術和產品獲得和維持足夠的專利保護，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們的產品相似或相同的產品，因此我們成功實現技術和產品商業化的能力可能會受到損害。 |
| ● | 我們依靠我們的許可方來維護和執行涵蓋我們某些候選產品的知識產權。 |
| ● | 我們或我們的許可方可能會因侵犯第三方知識產權或對第三方侵權者強制執行我們或我們的許可人的知識產權而面臨昂貴而耗時的訴訟。 |
| ● | 與我們的許可方的任何爭議都可能影響我們開發候選產品或將其商業化的能力。 |
豐澤生物科技公司（“豐澤”）與我們的控制相關的風險
| ● | Fortress控制着我們普通股的有表決權的多數，並有權每年獲得大量的股票補助，這將導致我們的其他股東稀釋，並可能降低我們普通股的價值。 |
| ● | 我們已經與Fortress簽訂了某些協議，並可能從非關聯第三方那裏獲得了更好的條款。 |
| ● | 我們與 Fortress 共享某些導演，這可能會在我們和 Fortress 之間造成利益衝突。 |
4
目錄
第一部分財務信息
第 1 項。未經審計的財務報表
MUSTANG BIO, INC.
資產負債表（未經審計）
（以千計，股票和每股金額除外）
3月31日 | 十二月三十一日 | |||||
| 2024 |
| 2023 | |||
資產 |
|
|
|
| ||
流動資產： |
|
|
|
| ||
現金和現金等價物 | $ | | $ | | ||
其他應收賬款 | | | ||||
預付費用和其他流動資產 |
| |
| | ||
流動資產總額 |
| |
| | ||
|
|
|
| |||
財產、廠房和設備，淨額 |
| |
| | ||
受限制的現金 |
| |
| | ||
其他資產 |
| |
| | ||
經營租賃使用權資產，淨額 | | | ||||
總資產 | $ | | $ | | ||
|
|
|
| |||
負債和股東權益 |
|
|
|
| ||
流動負債： |
|
|
|
| ||
應付賬款和應計費用 | $ | | $ | | ||
應付賬款和應計費用-關聯方 | | | ||||
經營租賃負債——短期 | | | ||||
流動負債總額 |
| |
| | ||
|
|
|
| |||
遞延收益 |
| |
| | ||
經營租賃負債——長期 | | | ||||
負債總額 |
| |
| | ||
|
|
| ||||
承付款項和或有開支（注11） |
|
|
|
| ||
|
|
|
| |||
股東權益 |
|
|
|
| ||
優先股 ($) |
| |
| | ||
普通股 ($) |
|
|
|
| ||
A類普通股， |
| |
| | ||
普通股， |
| |
| | ||
普通股可發行， |
| |
| | ||
額外的實收資本 |
| |
| | ||
累計赤字 |
| ( |
| ( | ||
股東權益總額 |
| ( |
| | ||
負債和股東權益總額 | $ | | $ | | ||
附註是這些未經審計的財務報表的組成部分。
5
目錄
MUSTANG BIO, INC.
運營報表（未經審計）
（以千計，股票和每股金額除外）
在截至3月31日的三個月中 | |||||||
|
| 2024 |
| 2023 |
| ||
運營費用： |
|
|
|
|
| ||
研究和開發 | $ | | $ | | |||
一般和行政 |
| |
| | |||
運營費用總額 |
| |
| | |||
運營損失 |
| ( |
| ( | |||
|
|
|
| ||||
其他收入（支出） |
|
|
|
| |||
其他收入 | | | |||||
利息收入 |
| |
| | |||
利息支出 |
| ( |
| ( | |||
其他收入總額（支出） |
| |
| ( | |||
淨虧損 | $ | ( | $ | ( | |||
|
|
| |||||
已發行普通股、基本股和攤薄後每股淨虧損 | ( | ( | |||||
|
|
|
| ||||
已發行普通股、基本股和攤薄後普通股的加權平均數 |
| |
| | |||
附註是這些未經審計的財務報表的組成部分。
6
目錄
MUSTANG BIO, INC.
股東權益表（未經審計）
（以千計，股票金額除外）
截至2024年3月31日的三個月 | |||||||||||||||||||||||||||
常見 | 額外 | 總計 | |||||||||||||||||||||||||
A 類優先股 | A 類普通股 | 普通股 | 股票 | 付費 | 累積的 | 股東 | |||||||||||||||||||||
| 股份 |
| 金額 |
| 股份 |
| 金額 |
| 股份 |
| 金額 |
| 可發行 |
| 資本 |
| 赤字 |
| 公平 | ||||||||
截至 2023 年 12 月 31 日的餘額 |
| | $ | — |
| | $ | — |
| | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||||
普通股發行——創始人協議 |
| — |
| — |
| — |
| — |
| |
| — |
| ( |
| |
| — |
| — | |||||||
普通股的發行，市場發行的股權費 |
| — |
| — |
| — |
| — |
| |
| — |
| ( |
| |
| — |
| — | |||||||
根據ESPP發行普通股 |
| — |
| — |
| — |
| — |
| |
| — |
| — |
| |
| — |
| | |||||||
股票薪酬支出 |
| — |
| — |
| — |
| — |
| |
| — |
| — |
| |
| — |
| | |||||||
行使認股權證 |
| — |
| — |
| — |
| — |
| |
| — |
| — |
| |
| — |
| | |||||||
淨虧損 |
| — |
| — |
| — |
| — |
| — |
| — |
| — |
| — |
| ( |
| ( | |||||||
截至 2024 年 3 月 31 日的餘額 |
| | $ | — |
| | $ | — |
| | $ | | $ | — | $ | | $ | ( | $ | ( | |||||||
截至2023年3月31日的三個月 | |||||||||||||||||||||||||||
常見 | 額外 | 總計 | |||||||||||||||||||||||||
A 類優先股 | A 類普通股 | 普通股 | 股票 | 付費 | 累積的 | 股東 | |||||||||||||||||||||
| 股份 |
| 金額 |
| 股份 |
| 金額 |
| 股份 |
| 金額 |
| 可發行 |
| 資本 |
| 赤字 |
| 公平 | ||||||||
截至2022年12月31日的餘額 |
| | $ | — |
| | $ | — |
| | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||||
普通股發行——創始人協議 |
| — |
| — |
| — |
| — |
| |
| — |
| ( |
| |
| — |
| — | |||||||
股票薪酬支出 | — | — | — | — | | — | — | | — | | |||||||||||||||||
行使認股權證 |
| — |
| — |
| — |
| — |
| |
| — |
| — |
| — |
| — |
| — | |||||||
反向分割 (15:1) 調整 | — |
| — |
| — |
| — |
| — |
| ( |
| — |
| |
| — |
| — | ||||||||
淨虧損 |
| — |
| — |
| — |
| — |
| — |
| — |
| — |
| — |
| ( |
| ( | |||||||
截至 2023 年 3 月 31 日的餘額 |
| | $ | — |
| | $ | — |
| | $ | | $ | — | $ | | $ | ( | $ | | |||||||
附註是這些未經審計的財務報表的組成部分。
7
目錄
MUSTANG BIO, INC.
現金流量表（未經審計）
（以千計）
在截至3月31日的三個月中 | ||||||
|
| 2024 |
| 2023 | ||
來自經營活動的現金流： |
|
|
|
| ||
淨虧損 | $ | ( | $ | ( | ||
股票薪酬支出 |
| |
| | ||
折舊費用 |
| |
| | ||
債務折扣的攤銷 | | | ||||
經營租賃使用權資產的攤銷 | | | ||||
運營資產和負債的變化： |
| |||||
預付費用和其他資產 |
| |
| | ||
其他應收賬款 | ( | | ||||
其他應收款-關聯方 | | | ||||
應付賬款和應計費用 |
| |
| ( | ||
應付費用和應計費用-關聯方 |
| |
| ( | ||
租賃負債 | ( | ( | ||||
用於經營活動的淨現金 |
| ( |
| ( | ||
|
|
|
| |||
來自投資活動的現金流： |
|
|
|
| ||
來自投資活動的淨現金 |
| |
| | ||
|
|
|
| |||
來自融資活動的現金流： |
|
|
|
| ||
行使認股權證的收益 | | | ||||
根據ESPP發行普通股的收益 | | | ||||
融資活動提供的淨現金 |
| |
| | ||
|
|
|
| |||
現金、現金等價物和限制性現金的淨變動 |
| ( |
| ( | ||
期初現金、現金等價物和限制性現金 |
| |
| | ||
現金、現金等價物和限制性現金，期末 | $ | | $ | | ||
|
|
| ||||
現金流信息的補充披露： |
|
|
| |||
支付利息的現金 | $ | | $ | | ||
|
|
|
| |||
非現金活動的補充披露： |
|
|
|
| ||
固定資產（收購但未支付） | $ | | $ | | ||
普通股發行——創始人協議 | $ | | $ | | ||
隨附的附註是這些未經審計的財務報表的組成部分
8
目錄
MUSTANG BIO, INC.
未經審計的財務報表附註
附註1-組織、業務描述、流動性和資本資源
Mustang Bio, Inc.（“公司” 或 “野馬”）於2015年3月13日在特拉華州註冊成立。Mustang是一家臨牀階段的生物製藥公司，專注於將細胞和基因療法的醫學突破轉化為血液系統癌症和實體瘤的潛在治療方法。公司可以通過許可權利或以其他方式收購這些技術的所有權、為其研發提供資金並最終超越許可或將技術推向市場來獲得這些技術的權利。
該公司是豐澤生物技術有限公司（“豐澤” 或 “母公司”）的多數控股子公司。
流動性和資本資源
該公司已蒙受鉅額營業損失，預計在可預見的將來將繼續蒙受鉅額營業虧損，可能永遠無法盈利。截至2024年3月31日，該公司的累計赤字為美元
迄今為止，該公司主要通過出售股權和籌集債務為其運營提供資金。該公司預計將繼續將先前融資交易和資產出售的收益主要用於營運資金和一般公司用途。
該公司將需要通過股權和債券發行、合作和許可安排或其他來源進行大量額外融資，以全面開發、準備監管文件、獲得監管部門批准和將其現有候選產品商業化。我們的持續經營業務取決於籌集額外資金以及最終實現和維持盈利業務。
根據會計準則編纂（“ASC”）205-40 “持續經營”，公司評估了總體上是否存在一些條件和事件，使人們對其在這些未經審計的合併財務報表發佈之日起一年內繼續作為持續經營企業的能力產生了重大懷疑。這項評估最初沒有考慮到截至財務報表發佈之日尚未充分實施的管理層計劃的潛在緩解作用。當這種方法存在重大疑問時，管理層將評估其計劃的緩解效果是否足以緩解人們對公司繼續作為持續經營企業的能力的實質性懷疑。但是，只有在兩者（1）這些計劃很可能在財務報表發佈之日起一年內得到有效實施的情況下，才考慮管理層計劃的緩解作用；（2）這些計劃實施後很可能會緩解相關條件或事件，這些條件或事件使人們對該實體在這些未經審計的合併財務報表發佈之日起一年內繼續作為持續經營企業的能力產生重大懷疑。在進行評估時，管理層排除了其業務計劃的某些不可能的內容。根據ASC 205-40，目前不認為未來可能從未來的股票或債務發行中獲得潛在資金，因為截至這些財務報表發佈之日，這些計劃並不完全在公司的控制範圍內，也尚未獲得董事會的批准。
該公司預計未來將產生營業虧損和負運營現金流，以及需要額外資金來支持其計劃運營，這使人們對公司自這些未經審計的合併財務報表發佈之日起一年的持續經營能力產生了嚴重懷疑。公司做出了戰略決策，包括大幅裁員約
9
目錄
所附未經審計的財務報表是在持續經營的基礎上編制的，其中考慮在正常業務過程中變現資產和清償負債。財務報表不包括與記錄的資產金額的可收回性和分類或負債金額和分類有關的任何調整，如果公司無法繼續經營下去，這些調整可能需要進行。
附註2-重要會計政策
演示基礎
隨附的未經審計的中期財務報表是根據美利堅合眾國公認的中期財務信息會計原則（“GAAP”）以及經修訂的1934年《證券交易法》（“交易法”）第10-Q表和第S-X條例第10條的説明編制的。因此，它們不包括GAAP要求的完整財務報表的所有信息和腳註。管理層認為，未經審計的中期財務報表反映了所有調整，其中僅包括公允列報所列期間餘額和業績所需的正常經常性調整。它們不包括GAAP要求的完整財務報表的所有信息和腳註。因此，這些財務報表應與公司截至2023年12月31日止年度的經審計的財務報表及其附註一起閲讀，後者包含在公司10-K表年度報告中，並於2024年3月11日向美國證券交易委員會（“SEC”）提交（“2023年10-K表格”）。任何過渡期的經營業績不一定代表整個財年或任何其他過渡期的預期業績。
估算值的使用
公司未經審計的財務報表包括根據管理層的最佳估計和判斷得出的某些金額。公司的重大估計包括但不限於資產和負債以及財務報表發佈之日的或有資產和負債的披露以及報告期內報告的支出金額。由於此類估計固有的不確定性，實際結果可能與這些估計值有所不同。
現金、現金等價物和限制性現金
該公司將託管賬户中持有的現金記錄為限制性現金，作為馬薩諸塞州伍斯特製造工廠的保證金。
下表提供了截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月未經審計的資產負債表中的現金、現金等價物和限制性現金與未經審計的現金流量表的對賬：
3月31日 | |||
（以千美元計） | 2024 | 2023 | |
現金和現金等價物 | $ | $ | |
受限制的現金 | | | |
現金、現金等價物和限制性現金總額 | $ | $ | |
重要會計政策
公司先前在2023年10-K表格中披露的重大會計政策沒有重大變化。
10
目錄
最近發佈的會計準則
截至2024年3月31日，2023年10-K表中披露的新會計公告或最近發佈的會計公告的更新不會影響公司當前或未來的經營業績、整體財務狀況、流動性或採用後的披露。
注3-臨牀試驗和贊助研究協議
研發費用-贊助的研究和臨牀試驗協議
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，公司根據這些協議的條款，在未經審計的運營報表中記錄了贊助研究和臨牀試驗協議的以下研發費用：
在截至3月31日的三個月中 | |||||||
（以千美元計） |
| 2024 |
| 2023 |
| ||
希望之城國家醫療中心 | |||||||
IL13Rα2 | | | |||||
CS1 | | | |||||
PSCA | | | |||||
弗雷德·哈欽森癌症中心-CD20 | | | |||||
聖裘德兒童研究醫院-XSCID | ( | | |||||
萊頓大學醫學中心-RAG1 SCID | | | |||||
梅奧診所 | | | |||||
總計 | $ | ( | $ | | |||
IL13Rα2 (MB-101) 臨牀研究支持協議
自2017年2月以來，公司一直與COH簽訂了以IL13Rα2為導向的CAR T計劃（“IL13Rα2 CRA”）的臨牀研究支持協議，根據該協議，公司已同意捐款美元
自2020年10月以來，公司一直是與COH簽訂的針對輕腦膜膠質母細胞瘤、室管膜瘤或髓母細胞瘤（“IL13Rα2 Leptomeningeal CRA”）成人患者的IL13Rα2指導的CAR T計劃的臨牀研究支持協議的締約方，該公司已同意捐款美元
自2020年10月以來，公司一直與COH簽訂贊助研究協議（“SRA”），對潛在的IL13Rα2進行組合研究 CAR（MB-101）和單純皰疹溶瘤病毒療法（MB-108）。根據SRA, 公司資助的研究資金為 $
CS1 (MB-104) 臨牀研究支持協議
從2020年6月開始，公司與COH簽訂了臨牀研究和支持協議，該協議涉及一項由研究人員贊助的研究，該研究是在機構審查委員會批准的 MB-104 下進行的，根據該協議，公司同意向COH報銷與該試驗相關的費用，金額不超過美元
11
目錄
PSCA (MB-105) 臨牀研究支持協議
從2020年10月開始，公司與COH簽訂了臨牀研究支持協議，該協議涉及一項由研究者贊助的研究，該研究是根據機構審查委員會批准的、由研究人員發起的協議進行的，該協議名為 “評估轉移性去勢抗性前列腺癌患者PSCA特異性嵌合抗原受體（CAR）-T細胞的1期研究”，該研究適用於 MB-105。公司已同意向COH償還與該試用相關的費用，金額不超過美元
與弗雷德·哈欽森癌症中心簽訂的 CD20 (MB-106) 臨牀試驗協議
自2017年7月3日起，在弗雷德·哈欽森癌症中心（“弗雷德·哈奇”）獲得CD20技術許可的同時，該公司已成為研究者發起的臨牀試驗協議（“CD20 CTA”）的締約方，該協議旨在為弗雷德·哈奇的1/2期臨牀試驗提供部分資金，該試驗評估CD20技術對復發或難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤患者的安全性和有效性。關於CD20 CTA, 公司同意提供高達 $ 的資金
與聖裘德兒童研究醫院簽訂的 XSCID (MB-107) 數據傳輸協議
自2020年6月起，公司與聖裘德兒童研究醫院（“聖裘德”）簽訂了數據傳輸協議，根據該協議，野馬將向聖裘德報銷與聖裘德治療兒童臨牀試驗相關的費用 X 連鎖重度聯合免疫缺陷（“XSCID”）， 據此, 該公司將繼續向聖裘德償還與這次審判有關的費用.2024年4月，公司終止了與聖裘德的許可協議和相關的數據傳輸協議，以換取聖裘德相互免除責任並寬恕公司先前所欠的所有款項。
RAG1-SCID (MB-110) 與萊頓大學醫學中心簽訂的研究支持協議（“SRA”）
自2021年9月8日起，根據萊頓許可證，公司一直是與萊頓大學醫學中心（“LUMC”）簽訂的贊助研究支持協議（“SRA”）的當事方，根據該協議，公司將為研究提供約美元的資金
贊助研究支持協議 和梅奧診所合作
自2021年6月以來，公司一直是梅奧診所的SRA的締約方，根據該協議，公司將為研究提供金額為美元的資金
12
目錄
附註 4-關聯方協議
與豐澤簽訂的創始人協議和管理服務協議
關於公司與豐澤簽訂的截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的管理服務協議（“管理服務協議”），與MSA相關的費用已入賬
根據2016年7月22日生效的第二份經修訂和重述的創始人協議（“創始人協議”）的條款，Fortress將獲得相當於百分之二半的公司普通股授予（
年度股票分紅
根據經修訂的公司經修訂和重述的公司註冊證書（“公司註冊證書”），公司發行了
應付賬款和應計費用關聯方
在正常業務過程中，Fortress代表公司支付某些費用。此類費用作為應付賬款和應計費用（關聯方）入賬，並在正常業務過程中報銷給 Fortress。
附註5 — 財產、廠房和設備
截至2024年3月31日和2023年12月31日，不動產、廠房和設備包括以下內容：
| 估計有用 |
| 3月31日 |
| 十二月三十一日 | |||
（以千美元計） | 壽命（以年為單位） | 2024 | 2023 | |||||
租賃權改進 |
|
| |
| | |||
施工中 |
| 不適用 |
| |
| | ||
不動產、廠房和設備共計 |
| |
| | ||||
減去：累計折舊 |
| ( |
| ( | ||||
財產、廠房和設備，淨額 | $ | | $ | | ||||
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，折舊費用約為美元
13
目錄
附註6-應付賬款和應計費用
截至2024年3月31日和2023年12月31日，應付賬款和應計費用包括以下內容：
3月31日 | 十二月三十一日 | ||||||
（以千美元計） | 2024 |
| 2023 | ||||
應付賬款 | $ | | $ | | |||
應計研究和開發 | | | |||||
應計補償 | | | |||||
其他 | | | |||||
應付賬款和應計費用總額 | $ | | $ | | |||
附註 7 — 應付票據
2023年4月11日，在Runway收到了1美元的還款後，公司與Runway Growth Finance Corp.（“Runway”）的長期債務融資（“定期貸款”）終止
在截至3月31日的三個月中 | ||||||
（以千美元計） | 2024 |
| 2023 | |||
利息支出 | $ | — | $ | | ||
債務折扣的攤銷 | — | | ||||
其他 | | | ||||
總利息支出 | $ | | $ | | ||
該公司於2022年3月4日簽訂了定期貸款。根據定期貸款，$
定期貸款的應計利息，可變年利率等於
與定期貸款相關的債務折扣的攤銷額約為 $
此外，定期貸款由公司除某些知識產權資產和某些其他除外抵押品以外的幾乎所有資產的留置權作為擔保，它包含最低流動性契約和其他契約，其中包括：（i）債務限制，（ii）從員工、高級管理人員和董事手中回購股票。
14
目錄
附註8-股東權益
註冊聲明
2021年4月23日，公司在S-3表格（文件編號333-255476）（“2021 S-3”）上提交了貨架註冊聲明，該聲明於2021年5月24日宣佈生效。根據2021年S-3，公司最多可能出售總額為美元
截至提交本10-Q表格時，公司受S-3表格I.B.6一般指令（即 “嬰兒貨架規則”）的約束，該指令限制了根據S-3表格註冊聲明可以出售的證券數量。
在市場上發行
2018年7月，公司與B. Riley Securities, Inc.（前身為B. Riley FBR, Inc.）、坎託·菲茨傑拉德公司、國家證券公司（現為B. Riley FBR, Inc.）和奧本海默公司簽訂了市場發行銷售協議（“野馬自動櫃員機”）。Inc.（各為 “代理人”，統稱為 “代理人”），涉及根據2020年S-3出售普通股。在野馬自動櫃員機下，公司向代理商支付的佣金率最高為
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，
股權激勵計劃
公司已實施2016年激勵計劃（“激勵計劃”）。該激勵計劃於2016年由公司股東和公司董事會薪酬委員會通過，並被授權向董事、高級職員、員工和顧問發放股票獎勵。該計劃最初批准的補助金最多發放至
截至2024年3月31日，
股票期權
下表彙總了截至2024年3月31日的三個月的股票期權活動：
|
|
|
| 加權平均值 | |||
剩餘的 | |||||||
加權平均值 | 合同壽命（在 | ||||||
股票期權 | 行使價格 | 年份） | |||||
截至 2023 年 12 月 31 日未平息 |
| | $ | |
| ||
截至 2024 年 3 月 31 日未繳清 |
| | $ | |
| ||
期權於 2024 年 3 月 31 日歸屬和可行使 |
| | $ | |
| ||
截至 2024 年 3 月 31 日，該公司已經
15
目錄
限制性股票
下表彙總了截至2024年3月31日的三個月的限制性股票獎勵活動：
|
|
| 加權平均值 | ||
贈款日期博覽會 | |||||
股票數量 | 價值 | ||||
2023 年 12 月 31 日未歸屬 |
| | $ | | |
2024 年 3 月 31 日未歸屬 |
| | $ | | |
截至2024年3月31日，該公司有未確認的與限制性股票相關的股票薪酬支出
限制性股票單位
某些員工和顧問已獲得限時歸屬的限制性股票單位。下表彙總了截至2024年3月31日的三個月中限制性股票單位的活動：
|
|
| 加權平均值 | ||
贈款日期博覽會 | |||||
單位數量 | 價值 | ||||
2023 年 12 月 31 日未歸屬 |
| | $ | | |
被沒收 | ( | | |||
既得 |
| ( |
| | |
2024 年 3 月 31 日未歸屬 |
| | $ | | |
截至2024年3月31日，該公司有未確認的與限制性股票單位相關的股票薪酬支出，金額約為美元
下表彙總了截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的股票薪酬支出（以千計）：
在截至3月31日的三個月中 | |||||||
|
| 2024 |
| 2023 |
| ||
一般和行政 | $ | | $ | | |||
研究和開發 |
| |
| | |||
股票薪酬支出總額 | $ | | $ | | |||
員工股票購買計劃
符合條件的員工可以在預定發行期結束時購買公司的普通股
截至2024年3月31日，
16
目錄
認股證
截至2024年3月31日的三個月的認股權證活動摘要如下：
|
|
|
| 加權平均值 | |||
剩餘的 | |||||||
加權平均值 | 合同壽命（在 | ||||||
認股證 | 行使價格 | 年份） | |||||
截至 2023 年 12 月 31 日的未繳税款 |
| | $ | |
| ||
已鍛鍊 |
| ( |
| — |
| — | |
截至 2024 年 3 月 31 日的未繳税款 |
| | $ | |
| ||
認股權證以無現金方式行使後，公司將發行新普通股。 關於公司於2023年10月26日進行的註冊直接發行，公司發行了預先注資的認股權證，最多可購買
附註9 — 每股淨虧損
每股淨虧損的計算方法是將淨虧損除以該期間已發行普通股的加權平均數減去未歸屬的限制性股票。由於股息是在普通股和A類普通股的持有人之間按折算後的比例申報、支付和預留的，因此不需要採用兩類方法來計算每股淨虧損。攤薄後的每股淨虧損並不能反映在行使認股權證時發行的普通股或已發行的A類優先股的影響，因為它們的納入將具有反稀釋作用。兩類方法是一種收益分配公式，將參與證券視為擁有本來可以分配給普通股股東的權利。此外，由於我們的非預先注資認股權證是分紅證券，因此我們需要使用折算法計算攤薄後的每股收益，並使用最具攤薄性的結果。在出現淨虧損的時期，沒有將未分配的淨虧損分配給非預先注資的認股權證，因為根據合同，我們的非預先注資認股權證的持有人沒有義務參與我們的損失。
17
目錄
下表彙總了在計算攤薄後每股淨虧損時未考慮的潛在稀釋性證券，因為它們具有反稀釋作用。
在截至3月31日的三個月中 | ||||
|
| 2024 |
| 2023 |
認股證(1) |
| | | |
選項 |
| |
| |
A 類優先股 |
| |
| |
未歸屬的限制性股票獎勵 |
| |
| |
未歸屬的限制性股票單位 |
| |
| |
總計 |
| |
| |
(1) 排除
附註 10 — 所得税
公司發生淨營業虧損，並記錄了所有報告期內遞延所得税淨資產的全額估值補貼。因此，公司沒有記錄聯邦或州所得税準備金。
公司需繳納美國聯邦和州所得税。所得税支出是本年度到期或可退還的所得税以及遞延所得税資產和負債變動的總額。遞延所得税資產和負債是針對未來的税收後果進行確認的，這些後果歸因於財務報表中現有資產和負債的賬面金額與其各自的税基以及營業虧損和税收抵免結轉額之間的差異。遞延所得税資產和負債是使用頒佈的税率來衡量的，預計這些税率將適用於預計收回或結清這些臨時差異的年份的應納税所得額。税率變動對遞延所得税資產和負債的影響在包括頒佈之日在內的期間內在收入中確認。管理層認為，當遞延所得税資產的部分或全部很可能無法變現時，遞延所得税資產就會減少估值補貼。
附註11——承付款和意外開支
賠償
根據其公司註冊證書、經修訂和重述的章程以及賠償協議，公司在高級管理人員和董事應公司要求以此類身份任職期間，對某些事件或事件負有賠償義務，但須遵守一定的限制。公司有董事和高級管理人員保險來處理此類索賠。在某些情況下，公司還為合同對手提供賠償，包括但不限於臨牀場所、服務提供商和許可方。
租賃
該公司根據歸類為運營租賃的協議租賃辦公空間和複印機，這些協議將在2030年之前的不同日期到期。該公司的租賃負債來自其商業中心設施的租約，該設施將於2030年到期，種植園街設施將於2026年到期，複印機將於2024年到期。此類租賃不要求支付任何臨時租金，不施加任何財務限制，也不包含任何剩餘價值擔保。公司的某些租賃包括續訂期權和升級條款；租賃負債和使用權資產的計算中未包括續訂期權，因為公司無法合理確定是否會行使期權。公司不充當出租人，也沒有將任何租賃歸類為融資租賃。截至2024年3月31日，該公司的經營租賃負債為美元
18
目錄
資產負債表。截至2023年12月31日，該公司的經營租賃負債為美元
以下總結了有關公司運營租賃的定量信息：
| 在已結束的三個月中 |
| |||||
3月31日 | 3月31日 | ||||||
（以千美元計） |
| 2024 |
| 2023 |
| ||
租賃成本 |
|
|
|
| |||
運營租賃成本 |
| $ | |
| $ | | |
可變租賃成本 | | | |||||
總計 |
| $ | |
| $ | | |
| 在已經結束的三個月裏 |
| ||||||
3月31日 | 3月31日 | |||||||
（以千美元計） |
| 2024 |
|
| 2023 |
| ||
來自經營租賃的運營現金流 |
| $ | |
| $ | | ||
修改租約的收益 | $ | — | $ | — | ||||
加權平均剩餘租賃期限 — 經營租賃 | ||||||||
加權平均折扣率-運營租賃 | | % | % | |||||
我們的經營租約（不包括短期租約）的到期日如下：
（以千美元計） |
| ||
截至2024年12月31日的財年 | $ | | |
截至 2025 年 12 月 31 日的財年 | | ||
截至2026年12月31日的財年 |
| | |
截至2027年12月31日的年度 |
| | |
截至2028年12月31日的財年 |
| | |
此後 | | ||
總計 |
| | |
減去現值折扣 | ( | ||
經營租賃負債 | $ | |
註釋12 — 後續事件
2024 年 4 月裁員
2024 年 4 月 10 日，公司董事會批准將公司員工裁員約減少
19
目錄
公開發行
2024年5月2日，公司完成了盡最大努力的證券公開發行（“發行”），據此向機構投資者（“投資者”）發行和出售 (i)
扣除發行配售代理人的費用和開支以及公司應付的其他發行費用（但不包括行使認股權證的淨收益（如果有）後，本次發行的淨收益約為美元
認股權證修訂協議
關於上述發行，公司還與投資者簽訂了認股權證修訂協議（“認股權證修訂協議”）。根據認股權證修訂協議，公司同意修改某些現有認股權證，最多可購買
向美國外國投資委員會（“CFIUS”）發出的自願通知
2024 年 5 月 13 日，公司、UbriGene 和 CFIUS 執行了一項國家安全協議（”國家安全局”），根據該協議，公司和UbriGene同意放棄該交易以及資產購買協議以及與之相關的協議所設想的所有其他交易。國家安全局對公司和UbriGene及其關聯公司施加了某些條件。最重要的是，公司同意（i）不與UbriGene或其任何關聯公司進行交易；以及（ii）指定聯繫人代表，CFIUS和UbriGene的指定聯繫人可以在需要時與其進行互動。國家安全局還要求UbriGene在國家安全局執行後的180天內出售或以其他方式處置購買的設備資產，如果UbriGene能夠在國家安全局執行後的45天內向公司出售購買的設備資產，則UbriGene能夠取消其在國家安全局下的部分義務。
20
目錄
第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
前瞻性陳述
您應閲讀以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析，以及本10-Q表格其他地方包含的財務報表和相關附註。我們的財務報表是根據美國公認會計原則編制的。以下討論和分析包含經修訂的1933年《證券法》（“證券法”）第27A條和經修訂的1934年《證券交易法》（“交易法”）第21E條所指的前瞻性陳述， 通常用 “預測”、“相信”、“可能”、“估計”、“預期”、“目標”、“打算”、“展望”、“可能”、“計劃”、“潛力”、“預測”、“項目”、“應該”、“將” 等術語和類似表述來表示，包括但不限於與我們的增長戰略和產品開發相關的任何陳述計劃，包括公司對完成其製造設施出售的預期、提交研究性新藥（“IND”）等監管申報的時機以及我們提交監管申報的能力申請和其他申請，獲得監管部門對我們候選產品的批准，有關療法和候選產品潛力的聲明，以及任何其他非歷史事實的陳述。本文件中包含的所有前瞻性陳述均基於我們截至本文件發佈之日獲得的信息，我們沒有義務更新任何此類前瞻性陳述。我們的業務和財務業績受到重大風險和不確定性的影響。實際結果可能與前瞻性陳述中的預測存在重大差異。在評估我們的業務時，您應仔細考慮此處第二部分第 1A 項 “風險因素” 中規定的信息。
概述
我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，專注於將當今細胞和基因療法的醫學突破轉化為血液系統癌症、實體瘤和罕見遺傳病的潛在治療方法。我們的目標是通過許可或以其他方式收購這些技術的所有權，為其研發提供資金，並最終超越許可或將技術推向市場，來獲得這些技術的權利。
我們的產品線目前集中在兩個核心領域：血液系統惡性腫瘤的CAR T療法和實體瘤的CAR T療法。對於這些療法，我們與世界一流的研究機構合作，包括希望之城國家醫學中心（“COH” 或 “希望之城”）、弗雷德·哈欽森癌症中心（“弗雷德·哈奇”）、全國兒童醫院（“全國”）和梅奧醫學教育與研究基金會（“梅奧診所”）。
我們預計，在可預見的將來，我們將在潛在產品的研究、開發和商業化方面承擔大量費用。但是，無法保證我們能夠在需要時以我們可接受的條件成功地獲得額外資源。因此，人們對我們繼續作為持續經營企業的能力存在很大疑問。儘管存在這種不確定性，但未經審計的財務報表不包括與資產可追回性相關的任何調整。
CAR T 療法
我們的CAR T療法產品線是在多家世界一流研究機構的獨家許可下開發的。我們的戰略是許可這些技術，支持我們的學術合作伙伴的臨牀前和臨牀研究活動，並將基礎技術轉讓給我們或合同製造商的細胞處理設施，以便進行我們自己的臨牀試驗。
我們正在與弗雷德·哈奇合作開發針對CD20（MB-106）的血液系統惡性腫瘤的CAR T療法。2021 年 5 月，我們宣佈美國食品藥品監督管理局（“FDA”）接受了我們的 MB-106 研究性新藥（“IND”）申請。截至2023年12月，在弗雷德·哈奇（ClinicalTrials.gov標識符：NCT03277729）贊助的正在進行的1期臨牀試驗中，約有40名患者接受了治療，大約20名患者在我們贊助的正在進行的1期臨牀試驗（ClinicalTrials.gov標識符：NCT05360238）中接受了治療。在2023年和2024年，我們獲得了安全審查委員會的批准，將野馬贊助的正在進行的1期試驗的所有三個活躍分組的劑量從1級提高到2級。我們介紹了最新的結果，表明該組織惰性淋巴瘤分支具有良好的安全性、完整的反應速度和耐久性
21
目錄
在2023年美國血液學會（“ASH”）年會上由野馬贊助的1期試驗正在進行中。截至ASH會議，MB-106 Mustang贊助的1期試驗的惰性淋巴瘤分組正在等待一名患者完成進入治療復發或難治性惰性B細胞非霍奇金淋巴瘤患者的2期關鍵研究所需的最終劑量水平。
我們還在與針對IL13Rα2（MB-101）的COH合作開發針對實體瘤的CAR T療法。此外，我們還與Nationwide合作開發了一種1型單純皰疹病毒（“HSV-1”）溶瘤病毒（MB-108），以增強 MB-101 在治療高級別惡性腦腫瘤患者方面的活性。由衞生部贊助的 MB-101（ClinicalTrials.gov 標識符：NCT02208362）的1期臨牀試驗已經完成了治療階段，患者的長期安全性仍在繼續接受評估。由阿拉巴馬大學伯明翰分校（“UAB”）贊助的 MB-108（ClinicalTrials.gov 標識符：NCT03657576）的1期臨牀試驗於2019年第三季度開始。2023 年 10 月，我們宣佈 FDA 接受了我們的 MB-101 和 MB-108（簡稱 MB-109）組合治療患者的 IND 申請 IL13Rα2+ 復發或難治性膠質母細胞瘤（“GBM”）和高級別星形細胞瘤。
最後，我們正在與梅奧診所合作開發一種新技術，該技術可能能夠改變CAR T療法的管理，並有可能用作現成療法。我們正在評估在確定先導結構後提交多中心1期臨牀試驗的IND申請的計劃，但須視資源分配情況而定。
MB-106 （針對非霍奇金淋巴瘤和慢性淋巴細胞白血病的 CD20 靶向 CAR T 細胞療法）
2024年第一季度，我們成功完成了與美國食品藥品管理局的1期末會議，該會議討論了一項潛在的WM治療關鍵的2期單臂臨牀試驗。根據討論，美國食品和藥物管理局同意WM關鍵試驗的擬議總體設計，推薦劑量為1 x 107 CAR-T 細胞/kg，僅要求對研究方案進行最低限度的修改。在提交第二階段或生物製劑許可申請（“BLA”）之前，預計不會進行額外的非臨牀研究。由於資源有限，並且由於下文所述的勞動力減少，我們預計不會在 2024 年啟動用於治療 WM 試驗的 MB-106 的關鍵 2 期單臂臨牀試驗。視可用資金而定，我們打算依靠第三方服務提供商進行研究和製造服務，以推進我們的優先潛在候選產品。
同樣在2024年第一季度，我們在多中心1期試驗中完成了惰性淋巴瘤組的入組。該組的第十位也是最後一位入組的患者是濾泡性淋巴瘤（FL）患者，他在接受1 x 10治療後獲得了完全的緩解7CAR-T 細胞/千克。結果，儘管沒有使用預防性託珠單抗或地塞米松，但該試驗第一階段FL的總體完全緩解率維持在100％（N=6），沒有發生超過1級的CRS，也沒有任何等級的ICANS。
2024 年 3 月，我們宣佈計劃與 Fred Hutch 合作進行一項概念驗證的 1 期臨牀試驗，該試驗由研究者贊助，評估 MB-106 在自身免疫性疾病中的應用。
2024年3月，美國食品藥品管理局授予再生醫學高級療法（“RMAT”）稱號，用於治療復發或難治性CD20陽性WM和FL，其依據是迄今為止臨牀數據中可能出現的反應改善。符合RMAT認證資格的藥物是那些旨在治療、修改、逆轉或治癒嚴重或危及生命的疾病或病症的藥物，這些藥物提供初步臨牀證據，表明該藥物有可能解決此類疾病或病症未得到滿足的醫療需求。RMAT 認證提供具有相同優勢的再生醫學高級治療產品，以加快上市申請的開發和審查，該申請適用於獲得突破性療法稱號的藥物。這些優勢包括及時提供建議和與FDA進行互動溝通，以及FDA高級管理人員和經驗豐富的審查和監管衞生項目管理人員的主動和協作參與。被指定為 RMAT 的產品也可能有資格參加其他 FDA 加急計劃，例如優先審核。美國食品和藥物管理局還可以對其加急計劃中的產品進行滾動審查，在提交完整申請之前審查部分營銷申請。
22
目錄
MB-109（將 MB-101 CAR T 療法與 MB-108 溶瘤病毒療法相結合，用於惡性腦腫瘤）
2023 年 10 月，我們的 MB-109 IND 申請獲得了 FDA 可安全進行的 “批准”，這使我們能夠啟動一項針對 IL13Rα2+ 復發 GBM 和高級別星形細胞瘤患者的 MB-109 的 1 期、開放標籤、非隨機、多中心研究。在這項1期臨牀研究中，我們打算評估IL13Rα2+高級別神經膠質瘤患者中CAR-T細胞（MB-101）和1型單純皰疹病毒（MB-108）的組合。這項研究的設計首先涉及一個前置隊列，在該隊列中，患者無需事先給藥 MB-108 即可單獨使用 MB-101 進行治療。在成功證實了單獨使用 MB-101 的安全特徵後，該研究將研究增加腫瘤內給藥 MB-108 的劑量，然後分別進行瘤內（ICT）和室內（ICV）雙重給藥 MB-101。由於資源有限，我們目前預計在獲得額外資源（如果有的話）之前不會啟動這項研究。
體內 CAR T 平臺技術
我們正在與梅奧診所合作開發一種新技術，該技術可能能夠改變CAR T療法的管理，並有可能用作現成療法。梅奧診所預計將在2024年發佈 在活體中一家主要科學期刊的癌症小鼠模型中的概念驗證數據，我們正在評估在確定先導結構後提交多中心1期臨牀試驗的IND申請的計劃，但須視資源分配而定。
已終止的基因療法候選產品
我們之前開發了幾種候選基因療法產品，包括 MB-117 和 MB-217（基於聖裘德兒童研究醫院（“聖裘德”）許可的技術）和 MB-110（基於萊頓大學醫學中心（“LUMC”）許可的技術）。2024 年 4 月，我們與聖裘德簽訂了終止和釋放協議，根據該協議，我們同意終止支持 MB-117 和 MB-217 候選產品的許可協議，以換取聖裘德相互免除責任並寬恕先前欠他們的所有款項。同樣在 2024 年 4 月，我們向 LUMC 發出了終止通知，根據該通知，我們終止了支持 MB-110 候選產品的許可協議；我們目前正在與 LUMC 討論適用於此類終止的條款。
最近的事態發展
2024 年 4 月裁員
2024 年 4 月 10 日，由於籌款環境以及CFIUS對該設施出售的審查以及與UbriGene的交易的持續不確定性，我們董事會批准裁員約81％，以降低成本和保留資本。裁員主要發生在2024年4月，預計將在2024年第二季度基本完成。由於這些行動，我們預計將產生約20萬美元的人事相關重組費用，這些費用與一次性員工解僱現金支出有關，預計將在2024年第二季度產生。由於裁員或留用工作可能導致或與之相關的事件，我們還可能產生目前未考慮的其他費用或現金支出。預計產生的費用估計數及其發生時間取決於各種假設，實際成本可能有所不同。我們和董事會將繼續評估與業務相關的所有戰略和其他替代方案。
由於資源有限，並且由於上述勞動力減少，我們預計不會在 2024 年啟動用於治療 WM 試驗的 MB-106 的關鍵 2 期單臂臨牀試驗。視可用資金而定，我們打算依靠第三方服務提供商進行研究和製造服務，以推進我們的優先潛在候選產品。
23
目錄
出售製造設施—交易概述
2023年5月18日，我們與特拉華州的一家公司UbriGene（波士頓）生物科學有限公司（“UbriGene”）簽訂了資產購買協議（“原始資產購買協議”），根據該協議，我們同意將位於馬薩諸塞州伍斯特的細胞處理設施（“設施”）的租賃權益以及與該設施生產和生產細胞和基因療法相關的相關資產 Brigene（“交易”）。隨後，我們和UbriGene簽訂了截至2023年6月29日的第1號修正案和截至2023年7月28日的原始資產購買協議（原始資產購買協議，經修訂的 “資產購買協議”）的第2號修正案。
2023年7月28日（“截止日期”），根據資產購買協議，我們完成了向UbriGene出售主要與該設施細胞和基因療法制造和生產有關的所有資產（此類業務、“轉讓業務” 和此類資產，“轉讓資產”），以600萬美元現金（“基本金額”）的預付對價。在截止日期移交給UbriGene的轉讓資產包括但不限於：（i）我們租賃的設備和其他個人財產以及主要與轉讓業務相關的所有其他財產、設備、機械、工具、用品、庫存、固定裝置和所有其他個人財產，（ii）主要用於轉讓業務目的的數據、信息、方法、質量管理體系和知識產權，（iii）記錄和知識產權申報，包括客户和供應商名單、生產數據、與轉讓業務有關、在轉讓業務中使用或產生的標準操作程序和業務記錄，以及（iv）運營轉讓業務所需的所有可轉讓營業執照、許可證和批准。如下文所述，某些轉讓資產，包括我們對設施的租賃和主要用於轉讓業務的合同（“轉讓合同”），在截止日期未轉讓給UbriGene。
致美國外國投資委員會的自願通知
UbriGene是中國合同開發和製造組織UbriGene（江蘇）生物科學有限公司的間接全資子公司。根據資產購買協議，我們和UbriGene同意盡最大努力獲得美國外國投資委員會（“CFIUS”）的交易許可，儘管獲得此類許可並不是完成交易的條件。根據資產購買協議，我們和UbriGene此前曾於2023年8月10日向CFIUS提交了自願聯合通知。
在最初的45天審查期和隨後的45天調查期之後，CFIUS於2023年11月13日要求我們和UbriGene撤回並重新提交我們的聯合自願通知，以便有更多時間審查和討論該交易構成的國家安全風險的性質和範圍。應CFIUS的要求，我們和UbriGene提交了撤回並重新提交給CFIUS的聯合自願通知的申請。2023年11月13日，CFIUS批准了這一請求，接受了聯合自願通知，並於2023年11月14日開始了新的45天審查期。CFIUS 的 45 天審查於 2023 年 12 月 28 日結束。由於CFIUS在2023年12月28日之前尚未完成審查，該程序過渡到隨後的45天調查期，該調查期於2024年2月12日結束。
在經歷了上述45天的審查期和隨後的45天調查期之後，我們和UbriGene於2024年2月12日請求允許撤回並重新提交我們的聯合自願通知，以便有更多時間審查和討論該交易構成的國家安全風險的性質和範圍。在我們共同要求撤回並重新提交給CFIUS的聯合自願通知後，CFIUS於2024年2月12日批准了這一請求，接受了聯合自願通知，並於2024年2月13日開始了新的45天審查期。CFIUS新的45天審查於2024年3月28日結束。由於CFIUS尚未結束其行動，隨着CFIUS進一步調查該交易，該程序過渡到第二個45天階段。2024年3月28日，CFIUS告知我們，其調查將在2024年5月13日之前完成。
2024 年 5 月 13 日，我們與 UbriGene 和 CFIUS 一起執行了一項國家安全協議（”國家安全局”），根據該協議，我們和UbriGene同意放棄該交易以及資產購買協議以及與之相關的協議所設想的所有其他交易。國家安全局的執行是CFIUS認定此類交易對美國國家安全構成風險的結果。我們不同意這一立場，但認為根據CFIUS完成交易的可能性不大
24
目錄
異議。國家安全局對公司和UbriGene及其關聯公司施加了某些條件。最重要的是，我們同意（i）不與UbriGene或其任何關聯公司進行交易；以及（ii）指定聯繫人代表，CFIUS和UbriGene的指定聯繫人可以在需要時與其進行互動。國家安全局還要求UbriGene在國家安全局執行後的180天內出售或以其他方式處置購買的設備資產，如果UbriGene能夠在國家安全局執行後的45天內將購買的設備資產出售給我們，則UbriGene能夠取消其在國家安全局下的部分義務。
關於不遵守納斯達克持續上市要求的通知
2024年3月13日，我們收到了納斯達克上市資格部門（“員工”）的缺陷信（“信函”），通知我們沒有遵守納斯達克上市規則5550（b）（1）下繼續在納斯達克資本市場上市的最低股東權益要求。《納斯達克上市規則》5550 (b) (1) 要求在納斯達克資本市場上市的公司將股東權益維持在至少250萬美元（“股東權益要求”）。我們截至2023年12月31日的財年的10-K表年度報告顯示，股東權益為12.3萬美元。該信還指出，截至發稿之日，我們沒有上市證券的市值為3500萬美元，在最近結束的財政年度或最近三個財政年度中的兩個財政年度中，我們沒有繼續在納斯達克資本市場上市的替代量化標準，也沒有50萬美元的持續經營淨收入。
該信函對我們在納斯達克資本市場的繼續上市沒有立即影響，前提是我們遵守了其他持續上市要求。根據納斯達克的規定，我們有45個日曆日或在2024年4月29日之前提交恢復合規的計劃（“合規計劃”）。2024年4月29日，我們向納斯達克工作人員提交了合規計劃。如果員工可以接受合規計劃，則可以批准自信函發佈之日起延長180個日曆日。如果員工不接受合規計劃，工作人員將向我們提供書面通知，告知合規計劃已被拒絕。屆時，我們可能會就工作人員的裁決向納斯達克聽證會小組提出上訴。
我們打算採取一切合理的措施，恢復納斯達克上市規則的合規性，並繼續在納斯達克資本市場上市。但是，無法保證納斯達克會批准合規計劃，也無法保證我們最終會重新遵守繼續上市的所有適用要求。
融資活動
公開發行
2024年5月2日，我們盡最大努力完成了證券的公開發行（“發行”），根據該發行，我們向機構認可投資者（“投資者”）（i）1,160,000股普通股（“股份”），（ii）預先注資的認股權證（“預融資認股權證”），以購買總額為15,717,638股普通股，（iii）A系列普通股 1份認股權證（“A-1系列認股權證”），用於購買最多16,877,638股普通股，（iv）A-2系列認股權證（“A-2系列認股權證”），最多可購買共計16,877,638股普通股，以及（v）A-3系列認股權證（“A-3系列認股權證”，以及A-1系列認股權證和A-2系列認股權證，即 “認股權證”），總共購買最多16,877,638股普通股。每股股票或預籌認股權證均與一份A-1系列認股權證一起出售，以購買我們的一股普通股，一份A-2系列認股權證用於購買一股普通股，以及一份用於購買一股普通股的A-3系列認股權證。每股及附帶認股權證的公開發行價格為0.237美元，每份預籌認股權證和隨附認股權證的公開發行價格為0.2369美元。預融資認股權證的行使價為每股0.0001美元，可立即行使，並在全部行使後到期。每份認股權證的行使價為每股0.237美元，自股東行使認股權證（“認股權證股東批准”）後批准發行股票的生效之日起開始行使。A-1系列認股權證將在認股權證股東批准五週年之際到期。A-2系列認股權證將在認股權證股東批准二十四個月週年之際到期。A-3系列認股權證將在認股權證股東批准九個月週年之際到期。
25
目錄
扣除發行配售代理人的費用和開支以及我們應付的其他發行費用後，本次發行的淨收益約為330萬美元，但不包括行使認股權證的淨收益（如果有）。我們打算將本次發行的淨收益用於營運資金和一般公司用途。
認股權證修訂協議
關於上述發行，我們還與投資者簽訂了認股權證修訂協議（“認股權證修訂協議”）。根據認股權證修訂協議，我們同意修改某些現有認股權證，以購買先前於2023年10月向投資者發行的多達2588,236股普通股，行使價為每股1.58美元（“現有認股權證”），以換取他們購買本次發行中的證券，具體如下：（i）將現有認股權證的行使價降至每股0.237美元，（ii）前提是經修訂的現有認股權證在收到認股權證股東批准後才能行使本次發行中認股權證的可行性，以及（iii）在收到此類認股權證股東批准後，將現有認股權證的原始到期日延長五年。認股權證修正協議於2024年5月2日生效。
在市場上發行
2018年7月，公司與B. Riley Securities, Inc.（前身為B. Riley FBR, Inc.）、坎託·菲茨傑拉德公司、國家證券公司（現為B. Riley FBR, Inc.）和奧本海默公司簽訂了市場發行銷售協議（“野馬自動櫃員機”）。Inc.（各為 “代理人”，統稱為 “代理人”），涉及根據2020年S-3出售普通股。根據野馬自動櫃員機，公司向代理人支付的佣金率最高為出售任何普通股總收益的3.0％。2020年12月31日，對野馬自動櫃員機進行了修訂，增加了H.C. Wainwright & Co., LLC作為代理人。2023年4月14日，對野馬自動櫃員機進行了修訂，增加了通用指令I.B.6對S-3表格規定的限制，並取消了奧本海默公司的代理資格。
在截至2024年3月31日的三個月中，沒有在野馬自動櫃員機下發行任何普通股。
根據S-3表格上的註冊聲明，我們能夠出售的證券數量是有限的。請參閲 “風險因素” 和 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析——流動性和資本資源”。
關鍵會計政策與估算值的使用
我們對財務狀況和經營業績的討論和分析以我們的財務報表為基礎，這些報表是根據美國普遍接受的會計原則編制的。運用這些原則需要我們在確定可接受的會計原則和方法在多樣而複雜的經濟活動中的適用性時作出判斷。編制這些財務報表要求我們作出估算和判斷，影響報告的支出、資產和負債金額以及或有資產和負債的相關披露。我們的估計基於歷史經驗和我們認為在當時情況下合理的其他假設。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值有所不同。
有關我們的關鍵會計估算的討論，請參閲 2023 年 10-K 表格中的 MD&A。自2023年12月31日以來，我們的關鍵會計估算或會計政策沒有重大變化。
會計公告
在截至2024年3月31日的三個月中，2023年10-K表中披露的新會計聲明或最近發佈的會計公告沒有更新，預計會對公司當前或未來的財務報表產生重大影響。
26
目錄
小型申報公司狀況
根據聯邦證券法，我們是一家 “規模較小的申報公司”，這意味着在最近結束的財年中，我們由非關聯公司持有的股票的市值低於7億美元，年收入低於1億美元。如果（i）非關聯公司持有的股票的市值低於2.5億美元，或（ii）我們在最近結束的財年中年收入低於1億美元，且非關聯公司持有的股票的市值低於7億美元，則我們可能會繼續是一家規模較小的申報公司。作為一家規模較小的申報公司，我們可以選擇在10-K表年度報告中僅提供最近兩個財年的已審計財務報表，減少了有關高管薪酬和某些其他事項的披露義務，並且允許小型申報公司推遲採用本10-Q表財務報表附註2中討論的某些最新會計聲明。
受控公司地位
我們是豐澤控股的子公司。作為 “受控公司”，我們依賴《納斯達克上市規則》第5615（c）（2）條規定的豁免，該規則允許我們在董事會中保留少於多數的獨立董事。
運營結果
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的比較
在截至3月31日的三個月中 | 改變 |
| ||||||||||
（以千美元計） | 2024 | 2023 | $ | % |
| |||||||
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
| ||||
研究和開發 | $ | 3,804 | $ | 14,000 | $ | (10,196) |
| (73) | % | |||
一般和行政 |
| 1,427 |
| 2,321 |
| (894) |
| (39) | % | |||
運營費用總額 |
| 5,231 |
| 16,321 |
| (11,090) |
| (68) | % | |||
運營損失 |
| (5,231) |
| (16,321) |
| 11,090 |
| (68) | % | |||
其他收入（支出） |
|
|
|
|
|
|
|
| ||||
其他收入 | — | 351 |
| (351) |
| (100) | % | |||||
利息收入 |
| 41 |
| 453 |
| (412) |
| (91) | % | |||
利息支出 |
| (1) |
| (1,176) |
| 1,175 |
| (100) | % | |||
其他收入總額（支出） |
| 40 |
| (372) |
| 412 |
| (111) | % | |||
淨虧損 | $ | (5,191) | $ | (16,693) | $ | 11,502 |
| (69) | % | |||
研究和開發費用
研發費用主要包括人事相關費用，包括工資、福利、差旅和其他相關費用、股票薪酬、向第三方支付的許可款項、與許可產品和技術相關的贊助研究和里程碑成本、為臨牀前和臨牀研究向第三方合同研究組織（“CRO”）支付的款項、臨牀試驗的調查地點、顧問、購買和製造臨牀試驗材料的成本、與監管相關的成本備案, 實驗室費用和其他用品.
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，研發費用分別為380萬美元和1,400萬美元。減少約1,020萬美元的主要原因是人事相關費用減少了580萬美元，其中包括通過與UbriGene簽訂的分包協議報銷的約230萬美元費用，以及因2024年4月裁員而無法支付的2023年130萬美元應計獎金的撤銷，270萬美元的實驗室用品費用，其中包括通過分包協議報銷的約10萬美元費用 UbriGene，100 萬美元用於項目相關費用費用，其中包括因雙方終止許可協議而減免的約60萬美元應付給聖裘德的應付款，50萬美元的設施和棄用費用，其中包括大約
27
目錄
通過與UbriGene的分包協議報銷了20萬美元的費用，20萬美元的諮詢費用報銷。
下表詳細列出了截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的研發支出組成部分：
在截至3月31日的三個月中 | ||||||
（以千美元計） | 2024 | 2023 | ||||
研發計劃相關費用 (1) |
|
|
|
| ||
MB-102 | $ | 10 | $ | 42 | ||
MB-106 | 1,003 | 1,180 | ||||
MB-107/207 (2) | (562) | 440 | ||||
MB-109 | 686 | 316 | ||||
MB-110 | 120 | 112 | ||||
梅奧現場 CAR T | 6 | 300 | ||||
所有其他人 (3) | 425 | 273 | ||||
研發費用總額 | 1,688 | 2,663 | ||||
研發人員相關費用 (4) | (689) | 5,106 | ||||
研發設施和折舊費用 | 284 | 752 | ||||
研發諮詢費用 | 685 | 953 | ||||
研發實驗室用品 | 195 | 2,946 | ||||
研發其他費用 (5) | 1,641 | 1,580 | ||||
研發費用總額 | $ | 3,804 | $ | 14,000 | ||
(1) 包括贊助的研究、許可和臨牀試驗的相關費用。
(2)截至2024年3月31日的三個月的抵免額反映了因共同終止與聖裘德的許可協議和相關數據傳輸協議而產生的未付應付賬款和應計開支的豁免。
(3)包括長期隨訪和已終止計劃的費用。
(4)截至2024年3月31日的三個月的抵免額反映了2023年應計獎金的逆轉，由於2024年4月裁員，該獎金將不予支付。
(5)包括UbriGene根據製造服務協議提供的服務。
一般和管理費用
一般和管理費用主要包括高管和其他行政人員的工資和相關費用，包括股票薪酬、招聘費用、專業費和其他公司費用，包括投資者關係、包括專利費在內的法律活動以及設施相關費用。
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，一般和管理費用分別為140萬美元和230萬美元。減少約90萬美元的主要原因是人事費用減少了60萬美元，法律費用減少了20萬美元，以及其他各種一般和管理費用減少了10萬美元。
其他收入或支出
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，其他收入（支出）分別為4萬美元和40萬美元（40萬美元）。支出減少約40萬美元主要歸因於利息支出減少120萬美元，但補助金收入減少40萬美元和利息收入減少40萬美元部分抵消。
流動性和資本資源
我們已經蒙受了鉅額的營業損失，預計在可預見的將來將繼續蒙受鉅額營業損失，並且可能永遠無法盈利。截至2024年3月31日，我們的累計赤字為3.862億美元。
28
目錄
迄今為止，我們的業務主要通過出售股權來提供資金。例如，2024 年 5 月 2 日，我們完成了上述 “融資活動” 中描述的發行。扣除配售代理的費用和開支以及我們應付的其他發行費用後，本次發行的淨收益約為330萬美元，但不包括行使認股權證的淨收益。我們打算將本次發行的淨收益用於營運資金和一般公司用途。
截至2024年3月31日，該公司的現金及現金等價物為130萬美元。2024年4月10日，我們的董事會批准裁員約81％，以降低成本和保留資本，這是由於籌款環境以及CFIUS對該設施出售的審查以及與UbriGene的交易的持續不確定性。削減主要發生在2024年4月，預計將在第二季度末基本完成。此外，2024 年 4 月，我們終止了與聖裘德和萊頓大學醫學中心的許可協議。聖裘德許可證和相關的數據傳輸協議的相互終止包括免除我們所欠的未付款項。根據我們目前的運營計劃，反映了上述變化，我們目前預計，此類現金和現金等價物，以及上述發行中獲得的約330萬美元淨收益，將足以為2025年第一季度的運營提供資金。我們將繼續通過企業夥伴關係和資本市場籌款尋求更多資金。請參閲 “風險因素——與我們的財務和資本要求相關的風險”。
我們的持續經營業務取決於籌集額外資金以及最終實現和維持盈利業務。截至2024年3月31日，自這些未經審計的財務報表發佈之日起，我們是否有能力在未來12個月內繼續作為持續經營企業存在重大疑問。本10-Q表中包含的財務報表不包括業務停止時可能需要的任何調整。
此外，根據我們在S-3表格上現有的貨架註冊聲明，我們可能能夠籌集的收益金額可能有限。在提交本10-Q表格時，我們受S-3表格I.B.6的一般指令（即 “嬰兒架規則”）的約束。根據這些指示，我們在S-3表格上的註冊聲明在任何12個月內通過首次發行證券籌集的資金金額僅限於關聯公司持有的普通股總市值的三分之一。因此，在我們的公開持股量超過7500萬美元之前，我們將限制使用我們的S-3表格出售證券所能籌集的收益金額。
合同義務
我們在正常業務過程中與許可方、CRO、合同製造組織 (CMO) 和其他第三方簽訂合同，以採購各種產品和服務，包括但不限於生物藥品開發、生物測定開發、商業化、臨牀和臨牀前開發、臨牀試驗管理、藥物警戒以及製造和供應。這些合同通常不包含最低購買承諾（儘管可能如此），我們通常可以在收到書面通知後終止。終止或取消/延遲時應付的款項包括對所提供服務的付款或產生的費用，包括服務提供商截至取消之日的不可取消的義務；在某些情況下，我們與CRO和CMO的合同安排包括取消和/或延遲費和罰款。
如我們的2023年10-K表格所述，在截至2024年3月31日的三個月中，我們的合同義務和承諾沒有實質性變化。見上文，瞭解我們最近於2024年4月終止與聖裘德和LUMC的協議。
29
目錄
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的現金流
在截至3月31日的三個月中 | ||||||
（以千美元計） | 2024 | 2023 | ||||
現金流量表數據： |
|
|
|
| ||
提供的現金總額（用於）： |
|
|
|
| ||
經營活動 | $ | (5,321) | $ | (17,808) | ||
投資活動 |
| — |
| — | ||
籌資活動 |
| 49 |
| — | ||
現金、現金等價物和限制性現金的淨變動 | $ | (5,272) | $ | (17,808) | ||
運營活動
截至2024年3月31日的三個月，用於經營活動的淨現金為530萬美元，而截至2023年3月31日的三個月為1,780萬美元。
截至三個月的經營活動中使用的淨現金 3 月 31 日，2024年，主要是由於淨虧損約520萬美元，運營資產和負債變動90萬美元，部分被10萬美元的非現金股票薪酬支出和30萬美元的折舊所抵消， 40萬美元來自經營租賃使用權資產的攤銷。
截至2023年3月31日的三個月，用於經營活動的淨現金主要是由於約1,670萬美元的淨虧損和230萬美元的運營資產和負債變動，部分被20萬美元的非現金股票薪酬支出、80萬美元的折舊以及來自其他經營活動的20萬美元所抵消。
投資活動
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，投資活動中沒有使用或提供任何現金。
融資活動
在截至的三個月中，提供的融資活動淨現金為49,000美元 3 月 31 日，2024年，反映了公司與ESPP相關的普通股的發行。
在截至2023年3月31日的三個月中，融資活動沒有使用或提供任何現金.
第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露
根據《交易法》第12b-2條的規定，我們是一家規模較小的申報公司，無需提供本項目下的信息。
30
目錄
第 4 項。控制和程序
評估披露控制和程序
在包括首席執行官和首席財務官在內的管理層的監督和參與下，我們對截至2024年3月31日披露控制和程序的設計和運作的有效性進行了評估，該術語的定義見交易法第13a-15（e）條和第15d-15（e）條。根據這項評估，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，截至該日，我們的披露控制和程序是有效的，可以確保我們在交易法報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格規定的時間內得到記錄、處理、彙總和報告，並酌情收集此類信息並將其傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時關於必要披露的決定。
財務報告內部控制的變化
在最近一個季度中，我們的業務對財務報告的內部控制沒有發生任何變化，這嚴重影響了我們的財務報告內部控制，或者合理地可能產生重大影響。
第二部分。其他信息
第 1 項。法律訴訟
沒有
第 1A 項。風險因素
投資我們的普通股或我們可能提供的任何其他類型的股票或債務證券（統稱為 “證券”）涉及高度的風險。以下信息列出了風險因素，這些風險因素可能導致我們的實際業績與我們在本10-Q表中做出的前瞻性陳述以及我們可能不時做出的前瞻性陳述中包含的結果存在重大差異。除了本10-Q表格中包含的其他信息外，您還應仔細考慮下述風險， 包括我們的合併財務報表和相關附註以及 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 在做出投資決定之前。任何這些風險都可能損害我們的業務、財務狀況或經營業績。下文描述的風險和不確定性並不是我們面臨的唯一風險和不確定性。我們目前未知的其他風險或我們目前未認為對我們的業務構成重大風險的其他因素也可能損害我們的業務運營。以下風險因素中的一些陳述構成前瞻性陳述。請參閲標題為 “關於前瞻性陳述的特別説明” 的部分。
與我們的財務和資本要求相關的風險
自成立以來，我們已經蒙受了重大損失。我們預計在可預見的將來將蒙受損失，可能永遠無法實現或維持盈利能力。我們沒有任何獲準商業銷售的產品，因此預計在可預見的將來（如果有的話）不會從產品銷售中產生任何收入。
我們的運營歷史有限。我們主要專注於組織、收購、開發和保護我們的專有技術，識別和獲取各種候選產品的臨牀前數據，目標是支持監管部門對這些候選產品的批准。自2015年3月成立以來，我們已經蒙受了損失。截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，我們的淨虧損分別為520萬美元和1,670萬美元，截至2024年3月31日，我們的累計赤字為3.862億美元。我們預計，在可預見的將來，將繼續蒙受鉅額營業虧損。我們也預計在創造實質性收入後的一段時間內（如果有的話）我們不會實現盈利。如果我們無法創造收入，我們將無法盈利，如果沒有持續的資金，可能無法繼續運營。
31
目錄
由於與開發藥品相關的眾多風險和不確定性，我們無法預測增加支出的時間或金額，也無法預測何時或是否能夠實現盈利。我們的淨虧損可能會在每個季度之間以及逐年大幅波動。我們預計，在以下情況下，我們的支出將大幅增加：
| ● | 我們的一個或多個候選產品獲得監管部門批准並獲準進行商業銷售，這是因為我們需要建立必要的商業基礎設施，以便毫不拖延地推出和商業化該候選產品，包括僱用銷售和營銷人員以及與第三方簽訂製造、測試、倉儲、配送、現金收集和相關商業活動的合同； |
| ● | 美國食品和藥物管理局或外國監管機構要求我們在目前預期的研究之外進行研究； |
| ● | 在完成我們的臨牀試驗或任何候選產品的開發方面存在任何延遲； |
| ● | 我們執行其他合作、許可或類似安排，要求我們向合作者或許可方付款； |
| ● | 與我們的未來發展計劃相關的支出水平存在差異； |
| ● | 我們可能參與任何產品責任或知識產權侵權訴訟；以及 |
| ● | 任何監管發展都會影響競爭對手的候選產品。 |
我們的盈利能力取決於我們的創收能力。迄今為止，我們尚未從開發階段的產品中產生任何收入，也不知道何時或是否會產生任何收入。我們的創收能力取決於多種因素，包括但不限於我們的以下能力：
| ● | 為我們的一個或多個候選產品或我們可能許可或收購的任何未來候選產品獲得監管部門的批准； |
| ● | 以可接受的成本水平製造或已經制造了我們的一種或多種候選產品或任何未來候選產品（如果獲得批准）的商業數量；以及 |
| ● | 發展商業組織和必要的支持基礎設施，以成功營銷和銷售我們的一個或多個候選產品或任何未來的候選產品（如果獲得批准）。 |
即使我們確實實現了盈利，我們也可能無法維持或提高每季度或每年的盈利能力。我們未能實現盈利並保持盈利將壓低我們公司的價值，並可能損害我們籌集資金、擴大業務、維持研發工作、實現產品多樣化甚至繼續運營的能力。我們公司價值的下跌也可能導致您損失對我們證券的全部或部分投資。
我們能否繼續作為持續經營企業存在重大疑問。我們將需要籌集額外資金（這些資金可能無法按我們可接受的條件提供，或者根本無法提供）和/或延遲、限制或終止我們的產品開發工作或其他業務。如果我們無法籌集資金，我們可能會被要求尋求破產保護或其他替代方案，這可能會導致我們的證券持有人損失對我們的部分或全部投資。
我們目前正在通過臨牀開發推進我們在血液系統癌症和實體瘤方面的項目。開發和商業化CAR T產品非常昂貴，我們預計在可預見的將來不會產生可觀的產品收入，除非我們獲得美國的產品上市許可，也不會有任何可能的商業發佈。
32
目錄
截至2024年3月31日，我們的現金及現金等價物為130萬美元。根據我們目前的業務計劃，自截至2024年3月31日的年度財務報表發佈之日起，我們是否有能力繼續經營一年，存在重大疑問。我們籌集額外資金的籌款活動可能會使我們的管理層偏離他們的日常活動，如果獲得市場批准，這可能會對我們在獲得市場批准後開發和商業化潛在產品的能力產生不利影響。此外，如果有的話，我們無法保證有足夠的金額或以我們可接受的條件提供融資。此外，任何融資的條款都可能對股東的持股或權利產生不利影響，我們發行的額外證券，無論是股權還是債務，或此類發行的可能性，都可能導致我們股票的市場價格下跌。出售額外的股票或可轉換證券將稀釋我們所有的股東。如果發生潛在債務，將導致固定還款義務增加，我們可能需要同意某些限制性契約，例如限制我們承擔額外債務的能力，限制我們收購、出售或許可知識產權的能力，以及其他可能對我們開展業務的能力產生不利影響的運營限制。我們還可能被要求通過與合作伙伴的安排或其他方式在理想的階段尋求資金，並且我們可能需要放棄對某些技術或候選產品的權利，或者以其他方式同意對我們不利的條款，其中任何一項都可能對我們的業務、經營業績和前景產生重大不利影響。
此外，為了解決我們當前的資金限制，我們可能需要進一步修改我們的業務計劃和戰略，這可能會導致我們（i）進一步削減、推遲或終止我們的一項或多項研發計劃或任何候選產品的商業化，（ii）出售我們的某些資產和/或（iii）可能導致我們無法擴大業務或以其他方式利用我們的商業機會。無論我們是否能夠籌集額外資金，都可能需要採取此類行動。因此，我們的業務、財務狀況和經營業績可能會受到重大影響。此外，如果我們無法籌集資金，我們可能會被要求尋求破產保護或其他替代方案，這可能會導致我們的證券持有人損失對我們的部分或全部投資。
我們的運營歷史很短，因此很難評估我們的業務和前景。
自2015年3月成立以來，我們一直在開展業務。迄今為止，我們的業務受到限制。我們尚未表現出成功完成臨牀試驗、獲得監管部門批准、生產臨牀規模或商業規模產品、安排第三方代表我們完成臨牀試驗、獲得監管機構批准、或開展成功產品商業化所需的銷售和營銷活動的能力。因此，對我們未來表現的任何預測都可能不像我們有成功開發和商業化醫藥產品的歷史那樣準確。
此外，作為一家年輕的企業，我們可能會遇到不可預見的費用、困難、併發症、延誤和其他已知和未知的因素。我們將需要擴大我們的能力以支持商業活動。我們可能無法成功添加此類功能。
我們預計，由於各種因素，我們的財務狀況和經營業績將繼續在每個季度之間以及逐年大幅波動，其中許多因素是我們無法控制的。因此，您不應將過去任何季度的業績作為未來經營業績的指標。
我們將需要大量額外資金，這些資金可能無法按可接受的條件提供，或者根本無法提供。如果我們未能籌集必要的額外資金，我們可能無法完成候選產品的開發和商業化，也無法繼續我們的開發計劃。
自成立以來，我們的業務已經消耗了大量現金。我們將需要大幅增加支出，以推進候選產品的臨牀前和臨牀開發，並推出和商業化我們可能獲得監管部門批准的任何候選產品，包括建立自己的商業組織以應對某些市場。我們將需要大量的額外資本來進一步開發我們的候選產品，如果獲得批准，則將其商業化，以及為我們的其他運營費用和資本支出提供資金。截至2024年3月31日，我們擁有170萬美元的現金和限制性現金，尚未從運營中產生正現金流。我們無法保證我們能夠籌集資金來完成產品的開發
33
目錄
候選人。此外，如果我們無法獲得額外資金，我們很可能需要推遲或終止某些候選產品的開發；任何此類延遲或終止，或宣佈任何此類延遲或終止，都可能影響我們的潛在增長，並對我們的證券價值產生重大不利影響。
為了執行我們的業務計劃和實施我們的戰略，我們將需要獲得大量的額外融資，並可能選擇通過戰略合作、許可安排、公共或私募股權或債務融資、銀行信貸額度、資產出售、政府補助或其他安排籌集額外資金。我們無法確定是否會以可接受的條件提供額外資金，或者根本無法確定。由於最近美國經濟的通貨膨脹率和利率普遍上升，額外的資金可能更難獲得，或者可能更昂貴。如果我們無法籌集足夠數量的額外資金，或無法按照我們可接受的條件籌集更多資金，我們可能不得不大幅推遲、縮減或停止我們的一種或多種候選產品的開發，如果獲得批准，則停止商業化。我們還可能在預期的更早階段或條件不如其他條件下為我們當前或未來的一個或多個候選產品尋找合作者。這些事件中的任何一個都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。
我們未來的資金需求將取決於許多因素，包括但不限於：
| ● | 我們的候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗的範圍、時間、設計和進行以及結果； |
| ● | 我們為候選產品尋求監管部門批准的努力可能出現延誤，以及與此類延遲相關的任何費用； |
| ● | 建立商業組織來銷售、營銷和分銷我們的候選產品的成本； |
| ● | 我們為將來可能獲得許可或收購的任何候選產品提交新藥申請（“NDA”）或生物製劑許可申請（“BLA”）所做的準備工作的進展速度和成本，以及我們可能需要進行更多臨牀試驗以支持監管部門批准申請的可能性； |
| ● | 提出、起訴、辯護和執行與我們的候選產品相關的任何專利索賠和其他知識產權的費用，包括如果我們的許可人不願或無法這樣做，我們可能需要花費的任何此類費用； |
| ● | 確保我們的合同製造商向我們的候選產品提供充足的候選產品以進行臨牀試驗和為商業化做準備的成本和時機； |
| ● | 相互競爭的技術和市場發展的影響; |
| ● | 我們可能建立的任何合作、許可、共同促銷或其他安排的條款和時間； |
| ● | 如果我們的一個或多個候選產品獲得批准，我們可能會被要求提起訴訟，以捍衞我們的專利權或監管排他性，使其免受尋求銷售一種或多種候選產品的仿製版本的公司的質疑； |
| ● | 如果獲得批准，我們的一個或多個候選產品的商業化是否成功； |
| ● | 準備、提交和起訴專利申請、維護和執行我們的知識產權以及為任何與知識產權相關的索賠進行辯護的費用和時間；以及 |
| ● | 宏觀經濟因素，例如通貨膨脹壓力、利率上升、流動性限制、美國和國際金融銀行系統的失敗和不穩定、政治動盪、衝突和戰爭或其他因素導致的供應中斷以及流行病。 |
34
目錄
根據美國證券交易委員會的現行規定，如果在我們提交10-K表年度報告時，我們的公開持股量低於7500萬美元，並且只要我們的公開上市量保持在7500萬美元以下，則在任何十二個月期限內，我們可以使用貨架註冊聲明通過首次公開募股籌集的資金總額僅限於我們公開持股量的三分之一，這被稱為 “小架規則”。美國證券交易委員會的法規允許我們在註冊聲明下出售後60天內任何一天使用普通股的最高收盤銷售價格（或普通股最後買入價和最後賣出價的平均值）來計算我們的公開持股量。
截至2023年10-K表格發佈之日，我們的公眾持股量不到7500萬美元。因此，對於在2023年10-K表格發佈之日之後的銷售，以及在我們再次擁有價值超過7500萬美元的公眾持股量之前，如果有的話，我們只有能力在任何十二個月內根據貨架註冊聲明出售不超過公開持股量三分之一的股票。如果我們的公眾持股量減少，我們根據S-3表格上架註冊聲明可能出售的證券數量也將減少。
我們無法在需要時籌集資金將損害我們的業務、財務狀況和經營業績，並可能導致我們的股票價值下降或要求我們完全結束業務。
籌集額外資金，包括通過貸款安排，可能會導致現有股東稀釋，限制我們的業務或要求我們放棄所有權。
在我們能夠創造可觀的產品收入之前，如果有的話，我們希望通過股票發行、債務融資、補助金以及與任何合作相關的許可和開發協議來為我們的現金需求提供資金。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資金，您的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對您作為股東的權利產生不利影響的優惠。債務融資（包括通過貸款安排）和優先股融資（如果有）可能涉及的協議包括限制或限制我們採取具體行動的能力，例如承擔額外債務、進行資本支出或宣佈分紅。
如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排籌集額外資金，我們可能必須放棄對我們的技術、未來收入來源、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集額外資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化工作，或者授予開發和銷售我們本來更願意自己開發和銷售的候選產品的權利。
由於作為上市公司運營，我們的成本將繼續大幅增加，我們的管理層將需要花費大量時間來實施新的合規舉措。
作為一家上市公司，根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》（“薩班斯-奧克斯利法案”）、美國證券交易委員會隨後實施的規則和納斯達克證券交易所的規則，我們承擔了大量的法律、會計和其他費用。這些規則對上市公司提出了各種要求，包括要求建立和維持有效的披露和財務控制以及適當的公司治理慣例。我們的管理層和其他人員已經並將繼續為這些合規舉措投入大量時間。此外，這些規章制度增加了我們的法律和財務合規成本，使某些活動更加耗時和昂貴。例如，這些規章制度使我們更難獲得董事和高級管理人員責任保險，也更昂貴，我們可能需要接受降低的保單限額和承保範圍，或者為獲得相同或相似的保險承擔更高的成本。因此，我們可能更難吸引和留住合格人員在董事會、董事會委員會任職或擔任執行官。
除其他外，《薩班斯-奧克斯利法案》要求我們在財務報告和披露控制及程序方面保持有效的內部控制。因此，我們需要按照《薩班斯-奧克斯利法案》第404條的要求，定期評估我們的財務報告內部控制措施，以允許管理層報告這些控制措施的有效性。這些遵守第404條和相關條例的努力要求並繼續要求投入大量的財政和管理資源。儘管我們預計會保持對財務報告和第404條所有其他方面的內部控制的完整性，但我們做不到
35
目錄
確保將來我們在測試控制系統的有效性時不會發現重大缺陷。如果發現重大缺陷，我們可能會受到美國證券交易委員會或其他監管機構的制裁或調查，這將需要額外的財務和管理資源、昂貴的訴訟或公眾對我們的內部控制失去信心，這可能會對我們股票的市場價格產生不利影響。
我們是一家 “小型申報公司”，適用於小型申報公司的較低披露要求可能會降低我們的普通股對投資者的吸引力。
我們是一家規模較小的申報公司，在確定非關聯公司持有的有表決權和無表決權的普通股在第二財季的最後一個工作日計算超過2.5億美元，或者在最近結束的財年中我們的年收入超過1億美元，非關聯公司持有的有表決權和無表決權的普通股在第二財年的最後一個工作日超過7億美元之後，我們將在本財年之前保持規模較小的申報公司財政季度。小型申報公司能夠提供簡化的高管薪酬披露，不受第404條的審計師認證要求的約束，並有某些其他簡化的披露義務，包括僅要求提供兩年的經審計的財務報表，無需提供選定的財務數據、補充財務信息或風險因素。
我們選擇利用某些已減少的報告義務的機會。我們無法預測如果我們依賴這些豁免，投資者是否會發現我們的普通股吸引力降低。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力降低，那麼我們的普通股交易市場可能會不那麼活躍，我們的股價可能會下降或波動性更大。
我們使用變更前淨值和其他變更前税收屬性來抵消變更後的應納税所得額或税收的能力可能會受到限制。
我們可能會不時將淨營業虧損結轉（“NOL”）作為遞延所得税資產記入資產負債表。根據經修訂的1986年《美國國税法》第382和383條，如果公司發生 “所有權變動”（通常定義為某些股東的股權在連續三年內累計變動（按價值計算）超過50個百分點），則公司使用其變更前的NOL和其他變更前税收屬性來抵消其變更後的應納税所得額或税收的能力可能會受到限制。由於我們的股票所有權的轉移，我們將來可能會發生所有權變動，其中一些變化是我們無法控制的。因此，我們使用變更前淨值和其他變更前税收屬性來抵消變更後的應納税所得額或税收的能力可能會受到限制。
與我們的業務戰略、結構和組織相關的風險
我們目前沒有待售的產品。我們在很大程度上依賴候選產品的成功，我們無法保證我們的任何候選產品都將獲得監管部門的批准或成功商業化。
迄今為止，我們已將很大一部分精力和財務資源用於收購和開發我們的候選產品。我們尚未證明我們有能力履行成功收購、開發或商業化我們正在尋求開發的技術所必需的職能。作為一家處於早期階段的公司，我們的經驗有限，尚未表現出成功克服公司在快速發展的新領域，尤其是生物製藥領域經常遇到的許多風險和不確定性的能力。我們未來的成功在很大程度上取決於我們成功開發、獲得監管部門批准以及將此類候選產品商業化的能力。我們的大多數候選產品目前處於早期臨牀試驗階段。我們的業務完全取決於候選產品的成功開發和商業化，而這種情況可能永遠不會發生。我們目前沒有藥品可供出售，目前沒有任何藥品的銷售收入，可能永遠無法開發或商業化可銷售的產品。
36
目錄
我們的技術和任何候選產品的成功開發和任何商業化都需要我們成功履行各種職能，包括：
| ● | 開發我們的技術平臺； |
| ● | 識別、開發、配製、製造候選產品，並在獲得批准的情況下將其商業化； |
| ● | 與產品開發合作伙伴成功簽訂許可和其他安排； |
| ● | 參與監管機構的批准程序，包括最終獲得藥品上市許可，但這種情況可能不會發生； |
| ● | 從我們的第三方製造商那裏獲得足夠數量的候選產品，以滿足臨牀試驗需求，如果獲得批准，則滿足發佈時及之後的商業需求； |
| ● | 根據商業上合理的條款與批發商、分銷商和集團採購組織訂立和維持協議； |
| ● | 開展銷售和營銷活動，包括招聘、培訓、部署和支持我們的銷售隊伍，並通過我們自己的營銷和銷售活動以及我們可能建立的任何其他推廣候選產品的安排為我們的候選產品創造市場需求； |
| ● | 維護我們的候選產品的專利保護和監管排他性；以及 |
| ● | 以可接受的條件籌集額外的所需資金。 |
從歷史上看，我們的業務僅限於組織公司，收購、開發和保護我們的專有技術，以及識別和獲取各種候選產品的臨牀前數據或臨牀數據。這些業務為您評估我們繼續開發我們的技術、確定候選產品、開發和商業化我們能夠識別的任何候選產品以及與其他公司達成成功合作安排的能力，以及評估投資我們證券的可取性提供了有限的基礎。所有這些要求都需要大量的時間、精力和財政資源。
我們的每種候選產品都需要額外的臨牀開發、臨牀和製造活動的管理、我們計劃銷售產品的司法管轄區的監管批准、獲得製造供應、建立商業組織以及大量的營銷工作，然後才能從產品銷售中獲得任何收入，而這種情況可能不會發生。在我們分別獲得美國食品和藥物管理局或類似外國監管機構的監管批准之前，我們不得在美國或任何其他司法管轄區推銷或推廣我們的任何候選產品，而且我們可能永遠不會獲得任何候選產品的此類監管批准。
我們開發候選產品的方法尚未得到證實，我們不知道我們是否能夠開發任何具有商業價值的產品.
我們的候選產品是新興技術，因此，可以想象，此類技術最終可能無法發展成為治療人類癌症或其他疾病患者的商業上可行的療法。缺乏商業可行性的原因之一可能是我們無法獲得監管部門對此類技術的批准。
CAR T 是一種新的癌症治療方法，它帶來了重大挑戰.
我們將大部分研發工作集中在CAR T技術上，我們未來的成功在很大程度上取決於T細胞免疫療法的成功開發，尤其是我們的CAR T技術和候選產品的成功開發。因為 CAR T 是一種相對較新的癌症免疫療法和癌症治療方法
37
目錄
一般的治療，開發和商業化我們的候選產品會使我們面臨許多挑戰，包括但不一定限於：
| ● | 獲得美國食品藥品管理局和其他監管機構的監管批准，這些機構在癌症轉基因T細胞療法的商業開發方面經驗可能非常有限； |
| ● | 開發和部署一致而可靠的流程，對患者的T細胞進行體外工程並將工程化的T細胞注入患者體內； |
| ● | 在交付我們的每種產品的同時對患者進行化療，這可能會增加我們的候選產品出現不良副作用的風險； |
| ● | 教育醫務人員瞭解我們每種候選產品的潛在副作用概況； |
| ● | 制定安全管理這些候選產品的流程，包括對所有接受我們的候選產品的患者進行長期隨訪； |
| ● | 為用於製造和加工我們的候選產品的材料採購臨牀用品，如果獲得批准，還為商業供應品； |
| ● | 開發具有商品成本的製造工藝和分銷網絡，以實現有吸引力的投資回報； |
| ● | 在獲得任何監管批准以獲得市場認可後建立銷售和營銷能力，並獲得第三方付款人和政府機構的充足保障、報銷和定價；以及 |
| ● | 針對我們當前候選產品所能解決的癌症類型之外的癌症類型開發療法。 |
我們可能會將有限的資源用於尋找特定的候選產品或適應症，而未能利用可能更有利可圖或更有可能成功的候選產品或適應症。
由於我們的財務和管理資源有限，我們專注於針對特定適應症確定的研究計劃和候選產品。因此，我們可能會放棄或推遲向其他候選產品尋求機會，或者放棄以後被證明具有更大商業潛力的其他跡象。我們的資源配置決定可能導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來的研發計劃和特定適應症候選產品上的支出可能無法產生任何商業上可行的產品。如果我們沒有準確和/或有效地評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，則我們可能會通過合作、許可或其他特許權使用費安排向該候選產品放棄寶貴的權利，在這種情況下，保留此類候選產品的獨家開發和商業化權對我們更有利。
藥物研發和商業化固有的風險
延遲開始或進行臨牀試驗可能會導致成本增加，並延遲我們獲得監管部門批准的能力。
臨牀試驗費用昂貴，可能需要很多年才能完成，而且結果本質上是不確定的。我們無法保證任何臨牀試驗將按計劃進行或按計劃完成（如果有的話）。一項或多項臨牀試驗的失敗可能發生在任何階段，我們未來的臨牀試驗可能不會成功。臨牀試驗的開始或進行可能由於各種原因而延遲，包括但不限於以下方面的延遲：
| ● | 根據監管機構的行動，開始臨牀試驗； |
| ● | 識別、招募和培訓合適的臨牀研究人員； |
38
目錄
| ● | 與潛在的臨牀研究組織（“CRO”）和試驗場所達成並維持可接受的協議，其條款可以進行廣泛的談判，可能會不時進行修改，並且在不同的CRO和試驗地點之間可能會有很大差異； |
| ● | 獲得足夠數量的候選產品以用於臨牀試驗； |
| ● | 獲得機構審查委員會（“IRB”）或倫理委員會的批准，在潛在地點進行臨牀試驗； |
| ● | 必要時及時開發和驗證伴隨診斷方法； |
| ● | 試驗開始後增加新的臨牀場所； |
| ● | 更換負責監督給定地點臨牀試驗的首席研究員或其他主要人員； |
| ● | 識別、招募和註冊患者參與臨牀試驗；或 |
| ● | 留住（或替換）已啟動臨牀試驗但可能因治療不良事件、療效不足、臨牀試驗過程疲勞、個人問題或其他原因而退出的患者。 |
臨牀試驗啟動的任何延遲都將延遲我們為候選產品尋求監管部門批准的能力。此外，導致或導致臨牀試驗延遲開始的許多因素最終也可能導致候選產品被監管部門拒絕批准。
如果獲得批准，暫停或延遲完成臨牀測試可能會導致成本增加，並延遲或阻礙我們完成該候選產品的開發或創造產品收入的能力。
臨牀試驗一旦開始，由於臨牀試驗計劃的性質、患者與臨牀地點的距離、參與研究的資格標準或其他因素，患者招募和入組的速度可能會慢於我們的預期。由於中期結果模糊或陰性，或者難以獲得足夠數量的按監管要求生產的產品，臨牀試驗也可能延遲。此外，由於多種因素，包括但不一定限於：我們、IRB、監督臨牀試驗的倫理委員會或數據安全監督委員會、與該地點相關的任何臨牀試驗場所、FDA或其他監管機構可能會修改、暫停或終止臨牀試驗：
| ● | 未能按照監管要求或我們的臨牀協議進行臨牀試驗； |
| ● | 美國食品和藥物管理局或其他監管機構對臨牀試驗運營或臨牀試驗場所的檢查，導致臨牀擱置； |
| ● | 停止協議中包含的規則； |
| ● | 不可預見的安全問題或任何關於臨牀試驗存在不可接受的健康風險的認定；以及 |
| ● | 缺乏足夠的資金來繼續進行臨牀試驗。 |
監管要求和指導也可能發生變化，我們可能需要修改臨牀試驗方案以反映這些變化。修正案可能要求我們將臨牀試驗方案重新提交給IRB進行重新審查，這反過來可能會影響臨牀試驗的成本和時間以及成功完成臨牀試驗的可能性。如果我們在完成任何候選產品時遇到延遲，或者必須暫停或終止任何候選產品的任何臨牀試驗，那麼我們獲得該候選產品的監管批准的能力就會延遲，候選產品的商業前景（如果有）可能會因此受到影響。此外，其中許多因素最終也可能導致候選產品被監管部門拒絕批准。
39
目錄
我們進入臨牀試驗的候選產品可能無法獲得監管部門的批准。
藥物開發有固有的風險。在尋求監管部門批准進行商業銷售之前，我們將需要通過嚴格控制的臨牀試驗證明候選產品是有效的，具有良好的收益風險狀況，可用於其目標適應症。早期臨牀試驗的成功並不意味着以後的臨牀試驗將取得成功，因為儘管在初步臨牀測試中取得了進展，但後期臨牀試驗的候選產品可能無法證明足夠的安全性或有效性。此外，我們可能需要進行其他目前未預料到的臨牀試驗。即使在早期的臨牀試驗顯示出令人鼓舞的結果之後，公司仍經常在高級臨牀試驗中遭受重大挫折。因此，我們進入臨牀試驗的候選產品可能無法獲得監管部門的批准。
此外，即使我們的候選產品獲得批准，監管機構也可能批准任何此類候選產品或任何未來候選產品，但其適應症少於或更多於我們要求的適應症，可能不批准我們打算為我們的產品收取的價格，可能會根據昂貴的上市後臨牀試驗的完成情況給予批准，或者可能批准標籤不包含該候選產品成功商業化所必需或理想的標籤聲明的候選產品。監管機構還可能要求標籤上包含限制產品商業化的警告、禁忌症或預防措施。這些情景中的任何一種都可能影響我們當前或未來一種或多種候選產品的商業前景。
我們推進臨牀開發的任何候選產品都受到廣泛的監管，這可能既昂貴又耗時，會導致意想不到的延誤或無法獲得將候選產品商業化所需的批准。
任何候選產品（包括我們的候選產品）的研究和臨牀開發、測試、製造、標籤、存儲、記錄保存、廣告、促銷、進出口、營銷和分銷都受到美國食品和藥物管理局以及國外市場類似衞生當局的廣泛監管。在美國，在候選產品的BLA或NDA獲得FDA批准之前，我們不允許銷售候選產品。獲得批准的過程不確定、昂貴，通常持續多年，並且可能因所涉產品的類型、複雜性和新穎性而有很大差異。除了重要而昂貴的臨牀測試要求外，我們獲得候選產品的上市批准的能力還取決於所需非臨牀測試的最終結果，包括對候選產品的製造部件進行表徵和對製造工藝的驗證。美國食品和藥物管理局可能會確定我們的產品製造工藝、測試程序或設備和設施不足以支持批准。批准政策或法規可能會發生變化，美國食品和藥物管理局在藥品批准過程中擁有很大的自由裁量權，包括出於多種原因推遲、限制或拒絕批准候選產品的能力。儘管在候選產品的臨牀開發上投入了大量時間和費用，但無法保證監管部門的批准。
FDA 和其他監管機構可以出於多種原因推遲、限制或拒絕批准候選產品，包括但不限於：
| ● | 美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構可能不同意我們的臨牀試驗的試驗設計或實施，包括正確使用臨牀試驗方法和數據分析方法； |
| ● | 無法建立足夠的數據和信息，無法令美國食品和藥物管理局滿意地證明候選產品對適應症是安全有效的； |
| ● | 美國食品和藥物管理局可能不接受來自個體研究人員進行的試驗的臨牀數據，也不得接受來自護理標準可能與美國不同的國家的臨牀數據； |
| ● | 臨牀試驗的結果可能不符合美國食品和藥物管理局批准所需的統計重要性水平； |
| ● | 美國食品和藥物管理局可能不同意臨牀前研究或臨牀試驗數據的解釋； |
40
目錄
| ● | 美國食品和藥物管理局可能會確定，我們的製造工藝或設施或我們或我們各自的合作者目前與之簽訂臨牀用品合同並計劃簽訂商業用品合同的第三方製造商的生產流程或設施不符合cGMP；或 |
| ● | 美國食品和藥物管理局的批准政策或法規解釋可能會發生重大變化，從而導致臨牀數據不足以獲得批准，或者產品特性或收益風險狀況不利於批准。 |
就國外市場而言，各國的批准程序各不相同，除了上述風險外，還可能涉及額外的產品測試、行政審查期和與定價當局的協議。此外，在 COVID-19 疫情期間，藥物和生物學的快速開發引發了人們對某些上市藥物的安全性和有效性的質疑，並可能導致 FDA 和類似的外國監管機構在基於安全性、有效性或其他監管考慮審查新藥時更加謹慎，並可能導致監管批准的嚴重延遲。任何延遲獲得或無法獲得適用的監管批准都將阻礙我們對候選產品進行商業化。
美國食品藥品管理局或美國以外的任何類似監管機構對我們的候選產品的監管批准僅限於臨牀安全性和有效性已得到證實的特定適應症和條件。
任何監管批准僅限於美國食品和藥物管理局或美國以外其他類似監管機構認為產品安全有效的批准中規定的特定疾病的使用和相關治療的適應症。除了新藥產品所需的監管批准外，批准產品的新配方或適應症也需要監管部門的批准。如果我們無法獲得監管部門對我們產品任何預期未來適應症的批准，我們有效推銷和銷售產品的能力可能會降低，我們的業務可能會受到不利影響。
儘管醫生可以選擇為產品標籤中未描述的用途以及與臨牀研究測試和監管機構批准的用途不同的用途（“標籤外用途”）開處方，但我們推廣產品的能力僅限於那些經美國食品藥品管理局或美國以外類似監管機構特別批准的適應症。這種非標籤用途在醫學專業中很常見，在某些情況下可能構成對某些患者的適當治療方法。美國的監管機構通常不監管醫學實踐或醫生在選擇治療方法時的行為。但是，監管機構確實限制了製藥公司在推廣標籤外使用方面的溝通。如果我們的促銷活動不符合這些法規或準則，我們可能會受到這些機構的合規或執法行動，包括警告信。此外，我們未能遵守美國食品和藥物管理局有關促銷和廣告的法律、法規和指導方針，可能會導致美國食品和藥物管理局暫停或撤出市場、要求召回或處以罰款或處罰，或者可能導致資金流失、運營限制、糾正性廣告、禁令或刑事起訴，所有這些都可能損害我們的業務。
如果我們的任何候選產品獲得批准，而我們或我們的合同製造商未能按我們要求的數量及時生產產品或產品組件，或者不遵守適用於製藥製造商的嚴格法規，如果獲得批准，我們的候選產品的商業化可能會延遲，或者無法滿足市場需求，並可能損失潛在的收入。
製藥產品的製造需要大量的專業知識和資本投資，包括開發先進的製造技術和過程控制，以及使用專門的加工設備。我們可能會與合同製造商簽訂開發和供應協議，以完成商業化前的製造開發活動，並在獲得批准的情況下為我們的一種或多種候選產品製造商業用品。我們與合同製造商關係的任何終止或中斷都可能對我們的業務和財務狀況造成重大損害，並阻礙每個候選產品的任何商業化努力。
41
目錄
我們所有的合同製造商都必須遵守嚴格執行的聯邦、州和外國法規，包括美國食品和藥物管理局通過其機構檢查計劃強制執行的cGMP要求。法律要求我們對第三方供應商和合同製造商提供的原材料、零部件和成品進行充分的監督和控制，但我們幾乎無法控制他們遵守這些法規的情況。任何不遵守適用法規的行為都可能導致罰款和民事處罰、暫停生產、限制進出口、暫停或延遲產品批准、產品扣押或召回，或撤回產品批准，並將限制我們產品的供應和客户對我們產品的信心。產品生產和分銷後發現的任何製造缺陷或錯誤都可能導致更嚴重的後果，包括代價高昂的召回、補貨成本、聲譽受損以及可能的產品責任索賠。
如果我們可能依賴的合同製造商生產一種或多種候選產品，以及我們可能獲得許可的任何未來候選產品，未能以商業上合理的價格及時交付所需的商業數量，那麼我們可能無法滿足對我們批准產品的需求，我們將失去潛在的收入。
如果在開發一種或多種候選產品或任何未來候選產品的過程中發現嚴重的不良或不可接受的副作用，我們可能需要放棄或限制某些候選產品的開發。
如果我們的一種或多種候選產品或任何未來的候選產品與臨牀試驗中不良副作用或不良事件相關或具有意想不到的特徵，則我們可能需要放棄其開發或將開發限制在更狹窄的用途或亞羣中，從風險收益的角度來看，不良事件、不良副作用或其他特徵不太普遍、不太嚴重或更容易接受。在我們的行業中，許多最初在早期測試中顯示出希望的化合物後來被發現會引起嚴重的不良事件，從而阻礙了該化合物的進一步開發。如果我們的臨牀試驗顯示不良事件的嚴重程度和流行率很高或不可接受，我們的試驗可能會暫停或終止，美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構可能會命令我們停止進一步開發或拒絕批准我們的一種或多種候選產品或任何未來任何或所有靶向適應症的候選產品。在就是否批准候選產品做出最終決定之前，美國食品和藥物管理局也可以發出信函，要求提供更多數據或信息。近年來，美國食品和藥物管理局發佈的要求提供更多數據或信息的請求數量有所增加，導致幾種新藥的批准嚴重延遲。由我們的一種或多種候選產品或任何未來候選產品引起的不良事件或不良副作用也可能導致我們的產品標籤中包含不利信息，或者拒絕美國食品藥品管理局或其他監管機構對任何或所有靶向適應症的監管批准，這反過來又會阻礙我們商業化並通過該候選產品的銷售獲得市場認可和收入。不良事件或副作用可能會影響患者招募或入組患者完成試驗的能力，並可能導致潛在的產品責任索賠。
此外，如果我們的一個或多個候選產品或任何未來的候選產品獲得市場批准，而我們或其他人隨後發現該產品引起的不良副作用，則可能會產生許多潛在的重大負面後果，包括：
| ● | 監管機構可能要求添加不利的標籤聲明，包括特定警告、黑箱警告、不良反應、預防措施和/或禁忌症； |
| ● | 監管機構可以暫停或撤回對該產品的批准，和/或要求將其從市場上撤出； |
| ● | 我們可能需要召回產品，被要求更改產品的管理方式，進行額外的臨牀試驗或更改產品的標籤；或 |
| ● | 我們的聲譽可能會受到影響。 |
42
目錄
這些事件中的任何一個都可能阻礙我們實現或維持對任何候選產品或任何未來候選產品的市場認可，或者可能大大增加我們的商業化成本和支出，這反過來又可能推遲或阻止我們從其銷售中產生可觀的收入或任何收入。
即使我們的一個或多個候選產品獲得監管部門的批准，該產品以及我們可能銷售的任何其他產品仍將受到嚴格的監管審查。
如果我們可能許可或收購的一個或多個候選產品獲得批准，則批准的候選產品將受到美國食品和藥物管理局和其他監管機構的持續要求和審查。這些要求包括標籤、包裝、存儲、廣告、促銷、記錄保存和提交安全及其他上市後信息和報告、註冊和上市要求、與製造、質量控制、質量保證和相應的記錄和文件維護相關的cGMP要求、有關向醫生分發樣本和保存藥物記錄的要求，以及有關我們向醫療保健專業人員展示和與醫療保健專業人員互動的要求。
美國食品和藥物管理局或其他監管機構也可能要求進行昂貴的上市後研究或臨牀試驗和監測，以監測產品的安全性或有效性。美國食品和藥物管理局和其他適用的監管機構嚴格監管藥品批准後的營銷和推廣，以確保藥品僅根據批准的適應症上市，並符合批准的標籤的規定。美國食品和藥物管理局和其他適用的監管機構對製造商有關標籤外使用的通信施加了嚴格的限制，如果我們不銷售任何僅針對其批准適應症的批准產品，我們可能會因標籤外營銷而受到執法行動。違反與處方藥促銷有關的《聯邦食品藥品和化粧品法》（“FDCA”）的行為可能會導致調查、民事索賠和/或刑事指控，指控其違反聯邦和州醫療保健欺詐和濫用法以及州消費者保護法。
此外，稍後發現我們的產品、製造商或製造工藝中以前未知的不良事件或其他問題，或者不遵守監管要求，可能會產生各種結果，包括：
| ● | 對此類產品、運營、製造商或製造工藝的限制； |
| ● | 對產品標籤或營銷的限制； |
| ● | 對產品分銷或使用的限制； |
| ● | 進行上市後研究或臨牀試驗的要求； |
| ● | 警告信、無標題信函、483表格、進口警報和/或檢查意見； |
| ● | 將產品撤出市場； |
| ● | 拒絕批准我們提交的待處理申請或對已批准申請的補充； |
| ● | 產品召回； |
| ● | 罰款、歸還或侵吞利潤； |
| ● | 暫停或撤回營銷或監管部門的批准； |
| ● | 暫停任何正在進行的臨牀試驗； |
| ● | 拒絕允許進口或出口我們的產品； |
| ● | 產品扣押；或 |
| ● | 禁令、同意令和/或實施民事或刑事處罰。 |
43
目錄
美國食品和藥物管理局的政策可能會發生變化，可能會頒佈額外的政府法規，這些法規可能會阻止、限制或推遲監管部門對我們的候選產品的批准，或者對我們可能已經獲得監管部門批准的產品（如果有）產生負面影響。如果我們進展緩慢或無法適應現有要求的變化或新要求或政策的採納，或者我們無法保持監管合規性，我們可能會受到上述各項措施的約束，包括失去我們可能獲得的任何上市許可。
我們需要獲得美國食品藥品管理局對任何擬議產品品牌名稱的批准，與此類批准相關的任何失敗或延遲都可能對我們的業務產生不利影響。
在我們完成嚴格而廣泛的監管審查程序（包括品牌名稱的批准）之前，藥品不能在美國或其他國家銷售。無論我們是否已獲得美國專利商標局的正式商標註冊，我們打算用於候選產品的任何品牌名稱都需要獲得美國食品和藥物管理局的批准。美國食品和藥物管理局通常對擬議的產品品牌名稱進行審查，包括評估與其他產品名稱混淆的可能性。如果美國食品和藥物管理局認為該名稱不恰當地暗示醫療索賠，它也可以對該品牌名稱提出異議。如果 FDA 反對我們提議的任何產品品牌名稱，我們可能需要為候選產品採用其他品牌名稱。如果我們採用替代品牌名稱，我們將失去該候選產品的現有商標申請所帶來的好處，並且可能需要花費大量額外資源來確定符合適用商標法、不侵犯第三方現有權利且可被 FDA 接受的合適的產品品牌名稱。我們可能無法及時或根本無法為新商標建立成功的品牌標識，這將限制我們對候選產品進行商業化的能力。
公眾對藥品安全的擔憂可能會延遲或限制我們獲得監管部門批准的能力，導致我們的標籤中包含不利信息，或者要求我們開展其他可能需要額外費用的活動。
鑑於有關某些藥品安全風險的事件廣為人知，美國食品藥品管理局、美國國會議員、政府問責辦公室、醫療專業人員和公眾對潛在的藥物安全問題表示擔憂。這些事件導致藥品的撤銷，藥品標籤的修訂以進一步限制藥品的使用，以及風險管理計劃的建立。2007年《食品藥品監督管理局修正法》（“FDAAA”）大幅擴大了FDAA的權限，其中大部分旨在提高藥品批准前後的安全性。特別是，新法律授權美國食品藥品管理局要求在批准後進行研究和臨牀試驗，要求更改藥品標籤以反映新的安全信息，並要求對某些藥物（包括某些目前批准的藥物）進行風險評估和緩解策略。它還極大地擴大了聯邦政府的臨牀試驗註冊和結果數據庫，我們預計這將大大加強政府對臨牀試驗的監督。根據FDAAA，違反新法律的這些條款和其他規定的公司將受到重大的民事罰款，以及其他監管、民事和刑事處罰。對藥物安全問題的日益關注可能會導致美國食品藥品管理局在審查我們的臨牀試驗數據時採取更加謹慎的態度。來自臨牀試驗的數據可能會受到更嚴格的審查，特別是在安全性方面，這可能會使FDA或其他監管機構更有可能需要額外的臨牀前研究或臨牀試驗。如果美國食品和藥物管理局要求我們在批准任何候選產品之前進行額外的臨牀前研究或臨牀試驗，則我們獲得該候選產品批准的能力將被延遲。如果美國食品和藥物管理局要求我們在任何候選產品獲得批准後提供額外的臨牀或臨牀前數據，則該候選產品獲得批准的適應症可能受到限制，或者對劑量可能有具體的警告或限制，而我們在候選產品商業化方面的努力可能會受到不利影響。
如果我們在臨牀試驗中註冊患者時遇到延遲或困難，我們獲得必要的監管批准可能會被推遲或阻止。
如果我們無法按照 FDA 或美國以外類似監管機構的要求找到和註冊足夠數量的符合條件的患者參與這些試驗，我們可能無法啟動或繼續對我們的一種或多種候選產品啟動或繼續進行臨牀試驗。我們的一些競爭對手正在對候選產品進行臨牀試驗，這些候選產品的治療適應症與我們對候選產品的目標適應症相同，而本來有資格參加我們臨牀試驗的患者可以改為參加競爭對手候選產品的臨牀試驗。可用療法
44
目錄
因為我們正在研究的適應症也可能影響我們臨牀試驗的入學人數。患者入組受其他因素的影響，包括但不一定限於：
| ● | 正在調查的疾病的嚴重程度； |
| ● | 有關研究的資格標準； |
| ● | 正在研究的候選產品的感知風險和收益； |
| ● | 為促進臨牀試驗的及時註冊所做的努力； |
| ● | 醫生的患者轉診做法； |
| ● | 其他公司贊助的針對相同患者羣體的臨牀試驗的數量； |
| ● | 在治療期間和治療後充分監測患者的能力；以及 |
| ● | 潛在患者臨牀試驗場所的距離和可用性。 |
我們無法招募足夠數量的患者參加臨牀試驗，將導致嚴重延遲，並可能要求我們完全放棄一項或多項臨牀試驗。我們的臨牀試驗註冊延遲可能會導致我們的候選產品或未來候選產品的開發成本增加，這將導致我們公司的價值下降並限制我們獲得額外融資的能力。
如果我們的競爭對手針對我們的任何候選產品的目標適應症開發出治療方法，並且這些競爭對手的產品更快地獲得批准、更成功的上市或被證明更有效，那麼我們的候選產品的商業機會就會減少或消失.
生物技術和製藥行業受到迅速而激烈的技術變革的影響。在來自學術機構、政府機構、研究機構以及生物技術和製藥公司的候選產品的開發以及獲得批准的營銷方面，我們將面臨並將繼續面臨競爭。無法保證其他人的開發不會使我們的一種或多種候選產品過時或失去競爭力。此外，製藥業迅速出現新的發展，包括開發其他藥物技術和預防疾病發病的方法。這些發展可能會使我們的一種或多種候選產品過時或失去競爭力。
競爭對手可能會尋求開發不會直接侵犯我們許可專利權的替代配方。如果競爭對手能夠在我們的許可專利範圍之外開發替代配方，那麼我們的一種或多種候選產品的商業機會可能會受到嚴重損害。與我們相比，我們的許多潛在競爭對手要大得多：
| ● | 資本資源； |
| ● | 發展資源, 包括人員和技術; |
| ● | 臨牀試驗經驗； |
| ● | 監管經驗； |
| ● | 知識產權起訴方面的專業知識；以及 |
| ● | 製造、分銷、銷售和營銷經驗。 |
由於這些因素，我們的競爭對手可能比我們更快地獲得監管部門對其產品的批准，或者可能獲得專利保護或其他知識產權，從而限制我們開發或商業化的能力
45
目錄
我們的一個或多個候選產品。我們的競爭對手還可能開發出比我們更有效、更安全、更有用且成本更低的藥物，並且在製造和銷售其產品方面可能比我們更成功。規模較小或處於早期階段的公司也可能成為重要的競爭對手，特別是通過與大型和成熟公司的合作安排。在建立臨牀試驗場所、臨牀試驗患者註冊以及識別和許可新候選產品方面，我們還將面臨來自這些第三方的競爭。
此外，仿製療法的出售價格通常低於品牌療法，並且通常受到醫院處方和醫療服務管理提供者的青睞。我們預計，如果獲得批准，我們的候選產品將面臨日益激烈的競爭，其形式是競爭對手的品牌產品的仿製版本，包括那些已經失去或將要失去專利獨家經營權的競爭對手。將來，當涵蓋我們自己的候選人的專利開始到期時，或者如果專利成功受到質疑，則更早時，我們可能會面臨來自我們自己候選人的仿製形式的額外競爭。如果我們無法向醫生和付款人證明候選產品的關鍵差異化特徵轉化為整體臨牀益處或更低的護理成本，那麼我們可能無法與仿製藥替代品競爭。
如果我們的任何候選產品已成功開發，但如果獲得批准，沒有獲得醫生、患者、醫療保健支付方和醫學界的廣泛市場認可，則任何此類候選產品從銷售中獲得的收入將受到限制。
即使我們的候選產品獲得監管部門的批准，也可能無法獲得醫生、患者、醫療保健支付者和醫學界的市場認可。通常，第三方付款人（包括政府付款人）為我們的候選產品提供保險和報銷對於商業成功也是必要的。任何經批准的產品的市場接受程度將取決於許多因素，包括但不一定限於：
| ● | 臨牀試驗所證明的療效和安全性； |
| ● | 此類經批准的產品以及競爭產品推向市場的時機； |
| ● | 該產品獲得批准的臨牀適應症； |
| ● | 醫生、癌症診所的主要運營商和患者接受該產品作為一種安全有效的治療方法； |
| ● | 在更廣泛的患者羣體中看到的此類候選產品的安全性（即基於實際使用情況）； |
| ● | 替代療法的可得性、成本和潛在優勢，包括較便宜的非專利藥物； |
| ● | 第三方付款人和政府機構能否提供足夠的報銷和定價； |
| ● | 政府當局對我們的候選產品的監管要求的變化； |
| ● | 臨牀實踐候選產品的相對便利性和易用性； |
| ● | FDA 或其他國家監管機構要求的產品標籤或產品説明書，包括任何矛盾、警告、藥物相互作用或其他預防措施； |
| ● | 更改我們的候選產品或未來候選產品的目標適應症的護理標準，這可能會減少我們在美國食品藥品管理局批准後可能提出的任何標籤或營銷聲明的營銷影響; |
| ● | 伴隨診斷的批准、可用性、市場接受度和報銷（如果有）； |
| ● | 不良副作用的發生率和嚴重程度；以及 |
| ● | 我們銷售和營銷工作的有效性。 |
46
目錄
如果我們開發的任何候選產品不能提供與當前護理標準一樣有益，或被認為不像當前護理標準那樣有益的治療方案，或者不能為患者提供益處，則該候選產品如果獲得美國食品藥品管理局或其他監管機構批准商業銷售，則可能無法獲得市場認可。我們有效推廣和銷售任何批准產品的能力還將取決於定價和成本效益，包括我們以具有競爭力的價格生產產品的能力以及我們獲得足夠的第三方保險或報銷的能力。如果任何候選產品獲得批准，但沒有得到醫生、患者和第三方付款人的足夠認可，我們從該產品中獲得收入的能力將大大降低。此外，我們努力教育醫學界和第三方付款人瞭解我們的候選產品的好處，可能需要大量的資源，可能會受到美國食品藥品管理局產品推廣規則和政策的限制，而且可能永遠不會成功。
在某些細分市場，我們的候選產品的報銷可能有限或不可用，這可能使我們難以以盈利的方式銷售我們的產品。
與新批准藥品的第三方承保和報銷有關存在很大的不確定性。此類第三方付款人包括政府健康計劃，例如醫療保險、管理式醫療提供商、私人健康保險公司和其他組織。我們打算尋求批准，以便在美國、歐盟（“歐盟”）和其他選定的外國司法管轄區銷售我們的候選產品。我們的候選產品在國內和國際市場的市場接受程度和銷售將在很大程度上取決於第三方付款人是否為我們的任何候選產品提供足夠的保險和報銷，並可能受到現有和未來的醫療改革措施的影響。政府和其他第三方付款人越來越多地試圖通過限制新藥的承保範圍和報銷水平來控制醫療費用，因此，如果獲得批准，他們可能無法為我們的候選產品提供保險或提供足夠的報酬。這些付款人可能會得出結論，與現有或未來推出的產品相比，我們的候選產品不那麼安全、有效或更具成本效益，如果獲得批准，第三方付款人可能不會批准我們的候選產品的承保和報銷，或者可能停止為這些候選產品提供保險和報銷。
從政府或其他第三方付款人那裏獲得產品的承保和報銷批准是一個耗時且昂貴的過程，可能需要我們向付款人提供支持我們產品使用的科學、臨牀和成本效益數據。我們可能無法提供足夠的數據來獲得承保和賠償方面的認可。如果我們未來的產品無法獲得補償，或者補償範圍或金額有限，或者定價不令人滿意，我們可能無法實現或維持盈利能力。
在一些外國，特別是在歐盟，處方藥的價格受政府的控制。在這些國家，在候選產品獲得上市批准後，與政府當局的定價談判可能需要相當長的時間。為了在某些國家獲得報銷或定價批准，我們可能需要進行額外的臨牀試驗，將我們的候選產品與其他可用療法的成本效益進行比較。如果我們的候選產品獲得批准，在特定國家/地區無法獲得補償，或者報銷範圍或金額有限，或者定價不令人滿意，則我們可能無法在該國家/地區實現或維持產品的盈利能力。
如果我們無法建立銷售、營銷和分銷能力，也無法與第三方簽訂協議來營銷和銷售我們的候選產品，則如果我們的候選產品獲得批准，我們可能無法成功將其商業化。
我們目前沒有負責藥品營銷、銷售和分銷的營銷或銷售組織。為了將任何經批准的候選產品商業化，我們需要建立營銷、銷售、分銷、管理和其他非技術能力，或安排第三方提供這些服務，而我們這樣做可能不成功。如果我們當前或未來的任何候選產品成功開發並獲得監管部門的批准，我們預計將建立一支有針對性的專業銷售隊伍來推銷或共同推廣該產品。建立我們自己的銷售、營銷和分銷能力存在風險。例如，招募和培訓銷售隊伍既昂貴又耗時，並且可能會延遲任何產品的發佈。如果我們招募銷售隊伍並建立營銷能力的候選產品的商業發佈被延遲或根本沒有推遲
47
目錄
原因，我們會過早或不必要地承擔這些商業化費用。這可能會很昂貴，如果我們無法留住或重新部署銷售和營銷人員，我們的投資就會蒙受損失。
如果獲得批准，可能會阻礙我們自行將候選產品商業化的因素包括但不限於：
| ● | 我們無法招聘、培訓和留住足夠數量的有效銷售和營銷人員； |
| ● | 銷售人員無法找到醫生或説服足夠數量的醫生開任何未來的產品； |
| ● | 銷售人員缺乏可提供的補充產品或其他產品，與擁有更廣泛產品線的公司相比，從銷售效率的角度來看，這可能使我們處於競爭劣勢；以及 |
| ● | 與創建我們自己的銷售和營銷組織相關的不可預見的成本和開支。 |
我們面臨潛在的產品責任風險，如果成功向我們提出索賠，我們可能會為我們的一個或多個候選產品或未來的候選產品承擔重大責任，如果獲得批准，我們可能會許可或收購，並可能必須限制其商業化。
在臨牀試驗中使用我們的一種或多種候選產品以及我們可能許可或收購的任何未來候選產品，以及銷售我們獲得上市許可的任何產品，都會使我們面臨產品責任索賠的風險。例如，如果我們開發的任何候選產品據稱在臨牀測試、製造以及獲得批准的營銷或銷售期間被發現不合適，則我們可能會被起訴。任何此類產品責任索賠可能包括對製造缺陷、設計缺陷、未能警告產品固有的危險、疏忽、嚴格責任或違反擔保的指控。消費者、醫療保健提供者或其他使用、管理或銷售我們產品的人可能會對我們提起產品責任索賠。如果我們無法成功地針對這些索賠進行辯護，我們將承擔鉅額責任。無論是非曲直或最終結果如何，責任索賠都可能導致：
| ● | 臨牀試驗參與者的退出； |
| ● | 暫停或終止臨牀試驗場所或整個試驗項目； |
| ● | 對我們可能開發的任何候選產品或產品的需求減少； |
| ● | 監管機構啟動調查； |
| ● | 我們的商業聲譽受損； |
| ● | 相關訴訟的費用； |
| ● | 向患者或其他索賠人提供鉅額金錢賠償； |
| ● | 收入損失； |
| ● | 減少了管理層執行業務戰略所需的資源；以及 |
| ● | 如果獲得批准，將無法將我們的候選產品或未來的候選產品商業化。 |
我們將為所有即將進行的臨牀試驗獲得有限產品責任保險。但是，我們的保險範圍可能無法補償我們，或者可能不足以補償我們可能遭受的任何費用或損失。此外，保險費用越來越昂貴，將來，我們可能無法以合理的成本或足夠的金額維持保險，以保護我們免受責任造成的損失。什麼時候
48
目錄
需要如果我們為一個或多個正在開發的候選產品獲得上市許可，我們打算擴大保險覆蓋範圍，將商業產品的銷售包括在內，但是我們可能無法為任何獲準上市的產品獲得商業上合理的產品責任保險。有時，在基於具有意想不到副作用的藥物的集體訴訟中會作出重大判決。成功的產品責任索賠或針對我們提出的一系列索賠可能會導致我們的股價下跌，如果判斷超過我們的保險範圍，可能會減少我們的現金並對我們的業務產生不利影響。
候選產品即使成功開發和商業化，也可能僅對抗某些特定類型的癌症有效，而設計用於對抗此類癌症類型的藥物的市場可能很小且無利可圖。
有許多不同類型的癌症，對一種癌症有效的治療可能對另一種癌症無效。我們研究的CAR T或其他技術可能只能有效對抗特定類型的癌症，但對其他類型的癌症無效。即使我們的一種或多種候選產品如果獲得批准，被證明是針對特定類型癌症的有效治療方法，但患有此類癌症的患者人數可能很少，在這種情況下，旨在對抗此類癌症的療法的潛在銷售將受到限制。
負面公眾輿論以及對支撐我們許多候選產品的療法的監管審查加強，可能會損害公眾對我們候選產品的看法，或對我們開展業務或獲得監管部門批准的候選產品的能力產生不利影響。
公眾的看法可能會受到聲稱支撐我們候選產品的一種或多種療法不安全的説法的影響，這種療法可能不會獲得公眾或醫學界的接受。更嚴格的政府監管或負面公眾輿論將對我們的業務或財務狀況產生負面影響，並可能延遲或損害我們的候選產品的開發和商業化或對我們可能開發的任何產品的需求。我們的臨牀試驗中的不良事件，即使最終不能歸因於我們的候選產品，以及由此產生的知名度，也可能導致政府監管的加強、公眾的不利看法、潛在候選產品的測試或批准可能出現監管延遲、對獲得批准的候選產品的更嚴格標籤要求和/或對任何此類候選產品的需求減少。對我們產品的環境傳播的擔憂，無論是真實的還是預期的，也可能阻礙我們產品的商業化。
與依賴第三方相關的風險
我們依賴並預計將繼續依賴第三方來進行我們的臨牀前研究和臨牀試驗，這些第三方的表現可能不令人滿意，包括未能在最後期限之前完成此類試驗或未能遵守適用的監管要求.
我們依靠許可方進行一些臨牀前研究，以及針對候選產品和未來候選產品的一些臨牀試驗，我們依靠第三方CRO和現場管理組織來進行剩餘的大部分臨牀前研究和所有其他臨牀試驗。我們預計將繼續依賴第三方，例如我們的許可方、CRO、場地管理組織、臨牀數據管理組織、醫療機構和臨牀研究人員，來進行我們的一些臨牀前研究和所有臨牀試驗。與這些第三方的協議可能由於各種原因而終止，包括第三方未能履行。如果我們需要達成替代安排，那可能會延遲我們的產品開發活動。
我們對這些第三方進行研發活動的依賴減少了我們對這些活動的控制，但並不能減輕我們的責任。例如，我們仍然負責確保我們的每項臨牀前研究和臨牀試驗都按照試驗的總體研究計劃和協議進行，並負責確保我們的臨牀前研究酌情按照良好的實驗室規範（“GLP”）進行。此外，美國食品和藥物管理局要求我們遵守開展、記錄和報告臨牀試驗結果的標準，通常稱為良好臨牀規範（“GCP”），以確保數據和報告的結果可信和準確，並保護試驗參與者的權利、完整性和機密性。監管機構通過定期檢查試驗發起人、臨牀研究人員和試驗場所來執行這些要求。如果我們或我們的任何 CRO 未能遵守適用的 GCP，則我們的臨牀試驗中生成的臨牀數據可能是
49
目錄
被認為不可靠，美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構可能會要求我們在批准我們的上市申請之前進行額外的臨牀試驗。我們無法向您保證，在監管機構的檢查後，該監管機構將確定我們的任何臨牀試驗符合GCP法規。此外，我們的臨牀試驗必須使用根據cGMP法規生產的產品進行。我們未能遵守這些法規可能要求我們重複臨牀試驗，這將推遲監管機構的批准程序。我們還必須註冊某些臨牀試驗，並在規定的時間範圍內將完成的臨牀試驗結果發佈到政府贊助的數據庫ClinicalTrials.gov上。不這樣做可能會導致罰款、負面宣傳以及民事和刑事制裁。
我們簽約幫助我們進行臨牀前研究和/或臨牀試驗的第三方也可能與其他實體有關係，其中一些實體可能是我們的競爭對手。如果這些第三方未能成功履行其合同職責，未能在預期的最後期限之前完成或根據監管要求或我們的既定協議進行臨牀前研究或臨牀試驗，我們將無法獲得或延遲獲得候選產品的上市批准，如果獲得批准，我們將無法或可能延遲我們成功將候選產品商業化的努力。
如果我們與這些第三方 CRO 或站點管理組織的任何關係終止，我們可能無法與其他 CRO 或場地管理組織達成協議，也無法按照商業上合理的條款這樣做。更換或增加額外的CRO或站點管理組織需要額外的成本，並且需要管理時間和精力。此外，當新的CRO或站點管理組織開始工作時，會有一個自然的過渡期。結果，可能會出現延遲，這可能會損害我們滿足預期開發時間表的能力。
目前，我們依靠COH、Fred Hutch、UAB和Mayo Clinic進行很大一部分的研發工作以及候選產品的早期臨牀測試。
根據與雙方簽訂的贊助研究協議和/或臨牀試驗協議，我們的很大一部分研發已經並將繼續由COH、Fred Hutch、UAB和Mayo Clinic進行。因此，我們未來的成功在很大程度上取決於斯蒂芬·福爾曼博士及其在COH的團隊、布萊恩·蒂爾博士和馬齊亞爾·沙德曼博士及其在弗雷德·哈奇的團隊、UAB的詹姆斯·馬克特博士及其團隊以及梅奧診所的拉里·皮斯博士及其團隊的研發工作成果。我們對他們研究的性質或時機的控制有限，對他們日常活動的知名度也很有限，因此幾乎無法保證他們的努力會取得成功。
如果我們的候選產品獲得批准，我們與第三方簽訂合同，以生產用於臨牀前和臨牀測試的候選產品，也可能這樣做以實現商業化。這種對第三方的依賴增加了我們無法以可接受的成本提供足夠數量的候選產品或任何未來候選產品或此類數量的風險，這可能會延遲、阻礙或損害我們的開發或商業化工作。
由於資源有限，並鑑於我們在2024年4月裁員，我們可能會增加對第三方製造商或第三方合作者的依賴，為我們的合作者或我們獲得市場批准的一種或多種候選產品製造商業供應品。我們可能無法與第三方製造商達成任何協議，也無法按照可接受的條款達成協議。即使我們能夠與第三方製造商達成協議，對第三方製造商的依賴也會帶來額外的風險，包括但不一定限於：
· | 依賴第三方進行監管合規和質量保證，同時法律仍要求對該第三方提供的產品進行充分的監督和控制； |
· | 第三方可能違反生產協議； |
50
目錄
· | 如果我們的第三方製造商由於供應鏈中斷而無法獲得原材料，將其他產品的供應置於我們的候選產品之上，或者根據我們之間的協議條款表現不佳，則生產延遲； |
· | 可能盜用我們的專有信息，包括我們的商業祕密和專有技術；以及 |
· | 第三方可能在代價高昂或不方便的時候終止或不續訂協議。 |
我們依靠第三方製造商生產或從第三方供應商那裏購買必要的材料和設備，為我們的臨牀前和臨牀試驗生產候選產品。我們無法控制的力量可能會擾亂全球供應鏈，影響我們或我們的第三方製造商獲得製造候選產品所需的原材料或其他產品的能力。我們使用（或代表我們使用）生產候選產品的原材料和設備的供應商數量有限，可能需要評估替代供應商，以防止為我們的臨牀前和臨牀試驗生產候選產品所必需的材料和設備的製造中斷，如果獲得批准，最終用於商業銷售。我們對第三方製造商收購這些原材料或設備的過程或時間沒有任何控制權。由於需要更換第三方製造商而導致正在進行的臨牀前或臨牀試驗的候選產品或其原材料成分的供應出現任何重大延遲，都可能大大延遲我們的臨牀前或臨牀試驗、產品測試以及對候選產品的潛在監管批准的完成。如果我們的候選產品獲得監管部門批准後，我們的製造商或我們無法購買這些原材料或設備，則我們的候選產品的商業發佈將被推遲或供應短缺，這將削弱我們通過銷售候選產品獲得收入的能力。
根據我們向美國食品和藥物管理局提交新藥申請（NDA）或BLA後將進行的檢查，合同製造商可能用於生產我們的候選產品的設施必須獲得美國食品和藥物管理局的批准。法律要求我們對合同製造商提供的原材料、零部件和成品進行充分的監督和控制，但我們不控制合同製造商的日常製造運營，依賴合同製造商遵守現行良好生產規範（“cGMP”）法規來製造我們的候選產品。第三方製造商可能無法遵守美國以外的cGMP法規或類似的監管要求。我們或第三方製造商未能遵守適用法規可能會導致我們受到制裁，包括臨牀擱置、罰款、禁令、進出口限制、民事處罰、延遲、暫停或撤回批准、許可證吊銷、扣押或召回候選產品或產品、運營限制和刑事起訴，所有這些都可能對我們產品的供應產生重大不利影響。
我們可能開發的一種或多種候選產品可能會與其他候選產品和產品競爭，爭奪生產設施的准入。根據cGMP法規運營的製造商數量有限，這些製造商可能有能力為我們製造。我們現有或未來製造商的任何性能失誤都可能延遲臨牀開發或上市批准。我們目前沒有宂餘供應安排。如果我們目前的合同製造商無法按約定行事，我們可能需要更換此類製造商。在識別和認證任何替代製造商時，我們可能會產生額外的成本和延遲。
將來依賴他人來製造我們的候選產品或產品，可能會對我們未來的利潤率以及我們將任何可能及時獲得上市批准的產品商業化的能力產生不利影響。我們還預計將依靠第三方為我們的臨牀試驗分發藥品。如果獲得批准，我們的分銷商的任何績效失敗都可能延遲候選產品的臨牀開發或上市批准或產品的商業化，從而產生額外的損失並剝奪我們潛在的產品收入。
我們依賴第三方來進行心室病媒介生產的各個方面，這些第三方的表現可能不令人滿意。
我們不獨立進行低壓載體的生產，我們目前依賴並預計將繼續依賴第三方來製造這些物品。
51
目錄
我們依賴這些第三方製造低壓載體減少了我們對這些活動的控制，但並不能減輕我們確保遵守所有必要法規和研究協議的責任。對於我們開發並在獲得批准後商業化的產品，我們將繼續負責確保我們的每項支持IND的研究和臨牀研究都按照研究計劃和協議進行，並確保我們的LV載體是按照相關司法管轄區適用的GMP製造的。
如果這些第三方未能成功履行其合同職責、在預期截止日期之前完成研究、根據監管要求或我們規定的研究計劃和協議進行研究，或未按照GMP生產我們的低壓載體，我們將無法完成或可能延遲完成支持未來臨牀試驗、市場授權申請和BLA提交以及批准候選產品或支持商業化所需的臨牀前和臨牀研究以及製造過程驗證活動我們的產品（如果獲得批准）。我們與這些第三方簽訂的許多協議都包含終止條款，允許這些第三方隨時終止與我們的關係。如果我們需要達成替代安排，我們的產品開發和商業化活動可能會延遲。
我們可能被迫與其他製造商簽訂協議，如果有的話，我們可能無法在合理的條件下達成協議。在某些情況下，為我們的候選藥物產品製造低壓載體所需的技術技能可能是原始製造商獨有的或專有的，我們可能會遇到困難，或者可能存在合同限制，禁止我們將此類技能轉讓給備用或替代供應商，或者我們可能根本無法轉讓此類技能。這些事件中的任何一個都可能導致臨牀研究延遲或未能獲得市場批准，或者影響我們成功將候選產品或任何未來候選產品商業化的能力（如果獲得批准）。其中一些事件可能成為美國食品和藥物管理局行動的依據，包括禁令、召回、扣押或全部或部分暫停生產。
我們依賴第三方獲得的臨牀數據和結果，這些數據和結果最終可能會被證明是不準確或不可靠的。
作為我們降低開發風險戰略的一部分，我們力求開發具有經過充分研究的作用機制的候選產品，並在開發過程的早期利用生物標誌物來評估潛在的臨牀療效。該策略必然依賴於第三方獲得的臨牀數據和其他結果，這些結果最終可能會被證明不準確或不可靠。此外，此類臨牀數據和結果可能基於與我們的候選產品或任何未來候選產品有顯著差異的產品或候選產品。如果我們所依賴的第三方數據和結果被證明不準確、不可靠或不適用於我們的候選產品或未來的候選產品，我們可能會對候選產品做出不準確的假設和結論，我們的研發工作可能會受到損害。
我們可能需要向第三方許可某些知識產權，此類許可可能不可用，也可能無法按商業上合理的條款提供.
第三方可能持有知識產權，包括對我們產品的開發和商業化至關重要或必要的專利權。我們可能需要使用第三方的專利或專有技術來將我們的產品商業化，這些第三方可能對授予此類許可證感興趣，也可能不感興趣，在這種情況下，我們將需要以商業上合理的條款獲得這些第三方的許可，否則我們的業務可能會受到嚴重損害。
與第三方的合作關係可能導致我們花費大量資源並承擔巨大的業務風險，而無法保證財務回報。
建立戰略合作既困難又耗時。我們與潛在合作者的討論可能不會導致在有利條件下建立合作關係。潛在合作者可能會根據他們對我們的財務、監管或知識產權狀況的評估拒絕合作。此外，大型製藥公司最近進行了大量的業務合併，導致未來潛在合作者的數量減少。即使我們成功建立了新的合作關係，這些關係也永遠不會導致候選產品的成功開發或商業化或創造銷售收入。在我們達成合作安排的範圍內，相關產品的收入可能會低於我們直接營銷和銷售產品的收入。此類合作者還可以考慮替代產品候選產品或技術
52
目錄
以瞭解可能有類似跡象可供合作，以及對於未來的任何候選產品而言，這種合作是否會比與我們合作更具吸引力。
與影響生物製藥和其他行業的立法和法規相關的風險
我們受新的立法、監管提案和管理式醫療舉措的約束，這些舉措可能會增加我們的合規成本，並對我們推銷產品、獲得合作者和籌集資金的能力產生不利影響。
在美國和某些外國司法管轄區，醫療保健系統已經發生了許多立法和監管變化，而且我們預計將繼續發生這種變化，這些變化可能會阻止或推遲我們的候選產品的上市批准，限制或監管批准後的活動，並影響我們銷售任何獲得上市批准的候選產品的盈利能力。經2010年《醫療保健和教育協調法》（“PPACA” 或統稱為 “ACA”）修訂的《患者保護和平價醫療法案》對美國政府和私人保險公司為醫療保健提供資金的方式進行了實質性規定。除其他外，ACA將名牌藥品製造商應支付的最低醫療補助回扣水平從15.1％提高到23.1％；要求為醫療補助管理醫療組織支付的藥品收取折扣；對向特定聯邦政府計劃出售某些 “品牌處方藥” 的藥品製造商或進口商徵收不可扣除的年費；實施了一種新方法，根據該方法，製造商在醫療補助藥品回扣計劃下所欠的回扣是針對以下吸入藥物計算的注入，注入，灌輸，植入或注射；擴大了醫療補助計劃的資格標準；成立了一個新的以患者為中心的結果研究所，負責監督、確定優先事項和進行比較臨牀療效研究，併為此類研究提供資金；並在CMS成立了醫療保險和醫療補助創新中心（“CMMI”），測試創新的支付和服務交付模式，以降低醫療保險和醫療補助支出，可能包括處方藥支出。
自ACA頒佈以來，ACA的某些方面一直面臨行政、司法和國會的質疑，我們預計未來還會有更多挑戰和修正案。藥品定價仍然是美國政府行政和立法層面爭論的話題。拜登總統於2021年3月14日簽署成為法律的2021年美國救援計劃法案包括一項條款，該條款從2024年1月起取消了藥品製造商向醫療補助支付的回扣的法定上限。隨着回扣上限的取消，製造商可能需要向各州提供超過州醫療補助計劃為該藥支付的金額的補償。此外，2022年的《降低通貨膨脹法案》包含實質性的藥品定價改革，包括在美國衞生與公共服務部內部建立藥品價格談判計劃，要求製造商對某些選定藥品收取談判後的 “最高公平價格” 或為不合規行為支付消費税；對根據醫療保險B部分和D部分應支付的某些藥品的製造商制定退税付款要求，以懲罰超過通貨膨脹的漲價，並要求製造商提供D 部分藥物折扣。對於不遵守2022年《通貨膨脹降低法》中藥品定價條款的行為，可以評估鉅額罰款。如果獲得批准，2022年的《通貨膨脹削減法》可能會降低我們可以為候選產品收取的價格和獲得的報銷，從而降低我們的盈利能力，並可能對我們的財務狀況、經營業績和增長前景產生重大不利影響。2022年的《減少通貨膨脹法》對我們的業務和整個製藥行業的影響尚不清楚。
在州一級，越來越多的立法機構通過立法和實施旨在控制藥品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制和營銷成本披露以及透明度措施，在某些情況下，還包括旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買的措施。
我們預計，未來將採取更多的聯邦、州和外國醫療改革措施，其中任何措施都可能限制聯邦和州政府為醫療保健產品和服務支付的金額，一旦獲得批准，這可能會導致承保範圍和報銷有限，對我們產品的需求減少，或者額外的定價壓力。
將來可能採取的這些措施以及其他醫療改革措施可能會導致更嚴格的保險標準，並給我們當前或未來任何候選產品的價格帶來額外的下行壓力。Medicare或其他政府醫療保健計劃的報銷額的任何減少都可能導致類似的減少
53
目錄
私人付款人的付款。如果獲得批准，成本控制措施或其他醫療改革的實施可能會使我們無法創造收入、實現盈利或將候選產品商業化。已經提出了立法和監管提案，以擴大批准後的要求，限制藥品的銷售和促銷活動。我們無法確定是否會頒佈額外的立法變更，或者美國食品藥品管理局的法規、指南或解釋是否會發生變化，也無法確定此類變更會對任何當前或未來候選產品（如果有）的上市批准產生什麼影響。此外，國會加強對FDA批准程序的審查可能會大大推遲或阻礙上市批准，並使我們受到更嚴格的產品標籤和上市後測試以及其他要求。
美國食品和藥物管理局和其他政府機構的資金變化可能會阻礙他們僱用和留住關鍵領導層和其他人員的能力，或者以其他方式阻礙新產品和服務的及時開發或商業化，這可能會對我們的業務或合作伙伴的業務產生負面影響。
美國食品和藥物管理局審查和批准新產品的能力可能受到多種因素的影響，包括政府預算和資金水平、僱用和留住關鍵人員的能力、接受用户費用的能力以及法律、監管和政策的變化。因此，近年來，該機構的平均審查時間有所波動。此外，政府對資助研發活動的其他政府機構的資助受政治進程的制約，政治進程本質上是不穩定和不可預測的。
美國食品藥品管理局和其他機構的中斷也可能會減緩必要的政府機構審查和/或批准新藥所需的時間，這將對我們的業務或合作伙伴的業務產生不利影響。美國政府過去曾多次關閉，某些監管機構，例如食品和藥物管理局，不得不讓不必要的FDA員工休假，停止常規活動。如果政府長期關閉，可能會嚴重影響美國食品和藥物管理局及時審查和處理我們的監管申報的能力，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。如果FDA對新產品的審查和批准時間推遲，我們或我們的合作伙伴的開發過程的時間可能會延遲，這可能會導致里程碑收入延遲，並對我們的運營或業務造成重大損害。
我們當前和未來與美國和其他地方的客户和第三方付款人的關係可能會直接或間接地受到適用的反回扣、欺詐和濫用、虛假索賠、透明度、健康信息隱私和安全以及其他醫療保健法律法規的約束，這可能會使我們面臨刑事制裁、民事處罰、合同損失、聲譽損害、管理負擔以及利潤和未來收益減少。
美國和其他地方的醫療保健提供者、醫生和第三方付款人將在我們獲得上市批准的任何候選產品的推薦和處方中發揮主要作用。我們未來與第三方付款人和客户的安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用行為以及其他醫療保健法律和法規，包括但不限於聯邦反回扣法和聯邦《虛假索賠法》，這可能會限制我們銷售、營銷和分銷任何獲得市場批准的候選產品的業務或財務安排和關係。此外，我們可能受聯邦和州政府以及我們開展業務的外國司法管轄區政府的透明度法律和患者隱私法規的約束。可能影響我們運營能力的適用的聯邦、州和外國醫療保健法律法規包括但不一定限於：
| ● | 聯邦反回扣法，除其他外，禁止個人故意和故意以現金或實物形式直接或間接地拉取、接受要約或支付報酬，以誘導或獎勵（1）將個人推薦給某人以提供根據聯邦醫療保健計劃可以付款的任何物品或服務，或（2）購買、租賃、訂購或推薦其中任何根據聯邦醫療保健計劃可以付款的商品、設施、服務或物品； |
| ● | 《虛假索賠法》和民事罰款法，除其他外，禁止個人或實體故意向聯邦政府提出虛假或欺詐性的付款索賠 |
54
目錄
| 政府或為虛假或欺詐性索賠製作、使用、或導致製作或使用虛假記錄或陳述材料； |
· | 1996年《聯邦健康保險流通與責任法》（“HIPAA”）制定了新的聯邦刑事法規，禁止執行欺詐任何醫療福利計劃的計劃，禁止通過虛假陳述或故意偽造、隱瞞或掩蓋重大事實，作出虛假陳述，或使用或製作任何與醫療福利的交付或支付有關的虛假或欺詐性文件，或服務； |
· | 經《促進經濟和臨牀健康的健康信息技術法》（“HITECH”）及其實施條例修訂的HIPAA，其中對個人可識別健康信息的隱私、安全和傳輸提出了某些要求； |
· | 《平價醫療法案》（“ACA”）中的條款通常被稱為《陽光法案》，要求承保藥物、器械、生物製劑和醫療用品的適用製造商跟蹤並每年向CMS報告向CMS提供的付款和其他價值轉移，以及醫生或其直系親屬在適用製造商和團體採購組織中持有的某些所有權和投資權益；適用的製造商還必須報告有關付款和團體採購組織的此類信息；向醫師助理、執業護士、臨牀護士專家、註冊麻醉護士和認證助產士轉讓所提供的價值以及持有的所有權和投資權益； |
· | 《反海外腐敗法》（“FCPA”）通常禁止向非美國政府官員提供、承諾、給予或授權他人直接或間接地向非美國政府官員提供任何有價值的東西，以影響官方行動，或以其他方式獲得或保留業務。《反海外腐敗法》還要求上市公司製作和保存能夠準確、公平地反映公司交易的賬簿和記錄，並設計和維持適當的內部會計控制體系。此外，在許多其他國家，開藥方的醫療保健提供者受其政府僱用，藥品的購買者是政府實體；因此，我們與這些處方者和購買者的交易受《反海外腐敗法》的監管；以及 |
· | 與上述每項聯邦法律對應的州法律，例如《反回扣法規》和《虛假索賠法》，以及有關醫療保健信息安全和隱私的州法律，這些法律的實質和適用範圍可能因州而異，從而使合規工作複雜化。 |
確保我們與第三方的業務安排符合適用的醫療保健法律和法規的努力可能會涉及大量成本。政府機構可能會得出結論，認為我們的商業行為可能不符合涉及適用的欺詐和濫用行為的現行或未來的法規、法規或判例法或其他醫療保健法律和法規。如果發現我們的業務違反了任何這些法律或任何其他可能適用於我們的政府法規，我們可能會受到重大的民事、刑事和行政處罰，包括但不限於損害賠償、罰款、監禁、禁止參與醫療保險和醫療補助等政府醫療保健計劃以及削減或重組我們的業務，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。如果發現我們預計與之開展業務的任何醫生或其他醫療保健提供者或實體，包括我們的合作者，不遵守適用法律，則可能會受到刑事、民事或行政制裁，包括被禁止參與政府醫療保健計劃，這也可能對我們的業務產生重大影響。
如果我們不遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會被處以罰款或處罰，或者承擔可能損害我們業務的費用.
我們受許多環境、健康和安全法律法規的約束，包括規範實驗室程序以及危險材料和廢物的處理、使用、儲存、處理和處置的法律法規。我們的業務涉及使用危險和易燃材料，包括化學品和生物材料。我們的業務還生產危險廢物產品。我們通常與第三方簽訂合同，以處置這些材料和廢物。
55
目錄
我們無法消除這些材料的污染或傷害風險。儘管我們認為處理和處置這些材料的安全程序符合這些法律法規規定的標準，但我們無法消除這些材料意外污染或傷害的風險。如果我們使用危險材料造成污染或傷害，我們可能對由此造成的任何損失負責，並且任何責任都可能超出我們的資源。如果不遵守此類法律法規，我們還可能承擔與民事或刑事罰款和處罰相關的鉅額費用。
儘管我們有工傷補償保險以支付我們的成本和開支，但我們可能會因使用危險材料而導致員工受傷，但該保險可能無法為潛在責任提供足夠的保障。我們不為可能因儲存或處置生物、危險或放射性材料而對我們提出的環境責任或有毒侵權索賠提供保險。
此外，為了遵守當前或未來的環境、健康和安全法律法規，我們可能會承擔大量成本。這些現行或未來的法律法規可能會損害我們的研究、開發或生產工作。我們不遵守這些法律法規也可能導致鉅額罰款、處罰或其他制裁。
與知識產權相關的風險及其潛在爭議
如果我們無法為我們的技術和產品獲得和維持足夠的專利保護，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們的技術和產品相似或完全相同， 而且我們成功將我們的技術和產品商業化的能力可能會受到損害.
我們的成功在很大程度上取決於我們為候選產品及其配方和用途獲得專利保護的能力。專利申請過程面臨許多風險和不確定性，無法保證我們或我們的合作伙伴會成功獲得專利，也無法保證已頒發專利的最終範圍如何。這些風險和不確定性包括但不一定限於以下內容：
| ● | 專利申請不得導致任何專利的頒發，或者已頒發的專利範圍不得擴大到競爭候選產品及其配方和用途由他人開發或生產； |
此外，可能已頒發或許可的專利可能會受到質疑、失效、修改、撤銷、規避、被認定不可執行，或者可能無法提供任何競爭優勢。此外，我們可能需要第三方在發行前向美國專利商標局提交現有技術，或者參與反對、推斷、複審， 各方之間質疑我們的專利權或他人專利權的審查、授權後審查或幹預程序。這些訴訟的費用可能很高，而且我們確定發明優先權的努力可能會失敗，從而對我們在美國的專利地位產生重大不利影響。在任何此類提交、專利局審判、訴訟或訴訟中作出不利裁決可能會縮小我們的專利權範圍，使我們的專利權無法執行或無效，允許第三方將我們的技術或產品商業化並直接與我們競爭，無需向我們付款，或者導致我們在不侵犯第三方專利權的情況下無法制造或商業化產品。此外，如果我們的專利和專利申請所提供的保護的廣度或強度受到威脅，可能會阻礙公司與我們合作對當前或未來的候選產品進行許可、開發或商業化。第三方通常負責維護專利保護
56
目錄
對於我們的候選產品，費用由我們自己承擔。如果該方未能對候選產品進行適當起訴和維持專利保護，我們開發和商業化產品的能力可能會受到不利影響，我們可能無法阻止競爭對手製造、使用和銷售競爭產品。未能妥善保護與我們的任何候選產品相關的知識產權可能會對我們的財務狀況和經營業績產生重大不利影響。此外，美國專利法可能會發生變化，這可能會阻止或限制我們為保護產品和/或技術而提交專利申請或專利索賠，或限制專利持有人的專有期限，並影響已頒發專利的有效性、可執行性或範圍。
我們和我們的許可方還依靠商業祕密和專有知識來保護候選產品。儘管我們已採取措施保護我們和他們的商業祕密和未獲得專利的專有技術，包括與第三方簽訂保密和不使用協議，以及與員工、顧問和顧問簽訂專有信息和發明轉讓協議，但第三方仍可能獨立獲得這些相同或相似的信息。儘管做出了這些努力，但其中任何一方也可能違反協議，並可能無意或故意披露我們或我們的許可人的專有信息，包括我們的商業祕密，我們可能無法識別此類違規行為或獲得足夠的補救措施。強制執行有關一方非法披露或盜用商業祕密的指控是困難的、昂貴的、耗時的，而且結果是不可預測的。此外，美國境內外的一些法院不太願意或不願保護商業祕密。此外，如果競爭對手合法獲取或獨立開發我們或我們的許可人的任何商業祕密，我們和我們的許可方將無權阻止他們或他們與之溝通的人使用該技術或信息與我們競爭。如果我們或我們的許可人的任何商業祕密被披露給競爭對手或由競爭對手獨立開發，我們的競爭地位就會受到損害。
專利申請過程既昂貴又耗時，我們可能無法以合理的成本或及時地提交和起訴所有必要或理想的專利申請。我們也有可能無法確定研發成果和方法中任何可獲得專利的方面，即使我們確定了，獲得專利保護的機會也可能已經過去。鑑於提交專利申請和起訴的過程不確定且耗時，我們最初屬於專利申請範圍的產品或工藝可能已經更改或被修改，使我們的產品或流程得不到專利保護。如果我們的許可方或我們未能為一個或多個候選產品或我們可能許可或收購的任何未來候選產品獲得或維持專利保護或商業祕密保護，則第三方可能能夠在沒有侵權風險的情況下利用我們的專有信息和產品，這可能會損害我們在市場上的競爭能力，並對我們的創收和盈利能力產生不利影響。此外，如果我們進行其他合作，我們可能需要就許可專利的起訴、維護和執行與合作者進行磋商或將控制權割讓給合作者。因此，不得以符合我們業務最大利益的方式起訴和執行這些專利和申請。
生物技術和製藥公司的專利地位通常非常不確定，涉及複雜的法律和事實問題，近年來一直是許多訴訟的主題。此外，迄今為止，美國尚未就製藥或生物技術專利中允許的權利主張範圍制定一致的政策。美國以外的專利狀況更加不確定。外國法律可能無法像美國法律那樣保護我們的權利，而且我們可能無法在所有主要市場尋求或獲得專利保護。例如，歐洲專利法比美國法律更限制人體治療方法的專利性。科學文獻中有關發現的出版物往往落後於實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常要等到首次申請後的18個月後才公佈，或者在某些情況下根本不公佈。因此，我們無法確定我們或我們的許可人是否是第一個提出我們擁有或許可的專利或待處理的專利申請中要求的發明，或者我們或我們的許可人是第一個為此類發明申請專利保護的人。如果第三方也提交了與我們的候選產品或類似發明相關的美國專利申請，則視競爭方主張的優先權日期而定，我們可能必須參與美國專利商標局宣佈的干涉程序，以確定美國發明的優先權。如果第三方盜用我們的一項或多項發明並向此類發明提交自己的專利申請，我們也可能參與衍生程序，或者更多發明。這些訴訟的費用可能很高，而且我們確立發明優先權（或第三方從我們這裏獲得發明）的努力可能會失敗，從而對我們的美國專利地位產生重大不利影響。因此，我們專利權的發行、範圍、有效性、可執行性和商業價值非常不確定。我們的未來和未來
57
目錄
專利申請不得導致專利的頒發，以保護我們的全部或部分技術或產品，或有效阻止他人將競爭性技術和產品商業化。美國和其他國家專利法的變化或對專利法的解釋可能會降低我們專利的價值或縮小我們的專利保護範圍。例如，美國聯邦法院對某些標的的專利資格的看法越來越模糊，例如天然存在的核酸序列、氨基酸序列和某些使用方法，包括在生物樣本中進行檢測以及從檢測中得出的診斷結論。此類主題長期以來一直是生物技術和生物製藥行業保護其發現的主要內容，現在除少數例外情況外，一開始就被認為沒有資格獲得美國專利法的保護。因此，我們無法預測我們的專利或第三方許可的專利中可能允許和仍然可執行的索賠的範圍。
即使我們的專利申請是作為專利頒發的，它們也不得以能夠為我們提供任何有意義的保護、阻止競爭對手與我們競爭或以其他方式為我們提供任何競爭優勢的形式簽發。我們的競爭對手可以通過以非侵權方式開發類似或替代技術或產品來規避我們擁有或許可的專利。
對於成功開發並獲準商業化的任何候選生物製劑，我們也可能依賴市場排他性的監管期。儘管美國的這一期限從上市批准之日起通常為12年（取決於特定產品的性質），但美國國會有可能修改法律以大幅縮短這一獨家經營期。一旦任何獨家監管期到期，根據我們的專利覆蓋範圍和產品性質，我們可能無法阻止他人銷售與我們的產品具有生物仿製藥或可互換的產品，這將對我們的業務產生重大不利影響。
我們依靠我們的許可方來維護和執行涵蓋我們某些候選產品的知識產權。對於我們的許可方可以或將要投入的資源來保護、維護和執行保護我們的候選產品的專利，我們對這些資源的控制有限（如果有的話）。
我們依靠我們的許可方來保護我們的候選產品的專有權利，我們對他們代表我們投入的資源的數量或時間，或者他們對維護專利權和起訴專利申請所賦予的優先權（如果有）的控制有限（如果有的話），或者他們對維護專利權和起訴對我們有利的專利申請。此外，我們對維護專利權和起訴專利申請所採用的策略和論據的控制權有限（如果有的話）。我們的許可人可能會捲入與其他被許可人的爭議，而我們或我們的部分許可專利權可能會捲入此類爭議。
根據專利或申請，我們的許可方負責維護已頒發的專利和起訴專利申請。我們無法確定他們是否會按要求運行。如果他們決定不再想保留許可給我們的任何專利，他們必須為我們提供這樣做的機會，費用由我們承擔。如果我們的許可方不履行義務，如果我們假設許可專利的維護時間不夠充分，無法向相應的政府機構支付所需的費用或申報，我們就有可能失去全部或部分專利權的好處。此外，我們可能不知道，我們的許可方可能會遇到與其整體業務或財務穩定相關的嚴重困難，他們可能不願意或無法繼續花費維護和起訴這些專利和專利申請所需的財政資源。儘管我們打算採取合理必要的行動來執行我們的專利權，但我們在某種程度上依賴我們的許可方來保護我們的很大一部分所有權，並告知我們這些保護的狀況和相關努力。
我們的許可方也可能會被告知涉嫌侵權行為，並因侵犯第三方專利或其他專有權利而被起訴。我們對這些索賠的辯護的控制權或參與可能有限（如果有的話），並且我們的許可方可能會在美國或其他國家受到禁令和臨時或永久排除令的約束。我們的許可方沒有義務為我們辯護或協助我們對第三方侵權索賠進行辯護。我們對我們的許可人代表我們投入的資源數量或時間（如果有）或他們為抗辯此類第三方侵權索賠而優先考慮的控制權有限（如果有）。
58
目錄
由於任何專利或其他涉及所有權的訴訟都存在不確定性，我們或我們的許可方可能無法成功地為第三方指控的知識產權侵權索賠進行辯護，這可能會對我們的經營業績產生重大不利影響。無論任何訴訟的結果如何，為訴訟辯護可能既昂貴又耗時，並且會分散管理層的注意力。
保護我們的專有權利既困難又昂貴，我們可能無法確保對他們的保護。
未來對我們所有權的保護程度尚不確定，因為法律手段只能提供有限的保護，除了成本高昂和耗時之外，可能無法充分保護我們的權利或允許我們獲得或保持競爭優勢。例如：
| ● | 我們的許可人可能不是第一個提出我們每項待處理的專利申請和已頒發的專利所涵蓋的發明的人； |
| ● | 我們的許可人可能不是第一個為這些發明提交專利申請的人； |
| ● | 其他人可能獨立開發類似或替代技術，或複製我們的候選產品或任何未來的候選產品技術； |
| ● | 許可給我們的所有待處理的專利申請可能都不會導致專利的簽發； |
| ● | 我們頒發的專利範圍不得擴展到他人開發或生產的競爭性產品； |
| ● | 涵蓋我們的候選產品或任何未來候選產品的已頒發專利可能無法為活性產品的市場排他性提供依據，可能不會為我們提供任何競爭優勢，也可能受到第三方的質疑； |
| ● | 我們不得開發其他可獲得專利的專有技術；或 |
| ● | 他人的知識產權可能會對我們的業務產生不利影響。 |
我們可能會捲入保護或執行我們的專利或其他知識產權的訴訟，這可能代價高昂、耗時且不成功，任何訴訟的不利結果都會損害我們的業務。
競爭對手可能會侵犯我們頒發的專利或其他知識產權。為了打擊侵權或未經授權的使用，我們可能需要針對專利侵權提起一項或多項訴訟，這可能既昂貴又耗時。我們對被指控的侵權人提出的任何索賠都可能促使這些當事方對我們提出反訴，指控我們侵犯了他們的專利；或者促使這些當事方向美國專利商標局申請提起訴訟 各方之間對主張的專利進行審查，這可能會導致認定該專利的全部或部分索賠無效。此外，在專利侵權訴訟中，法院可以裁定我們的專利全部或部分無效或不可執行，狹義地解釋該專利的主張，或者以我們的專利不涵蓋相關技術為由或作為公共政策問題拒絕阻止另一方使用有爭議的技術。任何訴訟程序的不利結果都可能使我們的一項或多項專利面臨失效、無法執行或狹義解釋的風險。此外，美國專利的不利結果可能會影響我們全球投資組合中的相關專利。
如果我們或我們的許可方因侵犯第三方的知識產權而被起訴，這將是昂貴和耗時的，而且該訴訟的不利結果將對我們的業務產生重大不利影響。
我們的成功還取決於我們的能力，以及我們各自當前或未來合作者的能力，在不侵犯第三方所有權的情況下開發、製造、營銷和銷售候選產品。我們開發產品的領域存在許多由第三方擁有的美國和外國頒發的專利和待處理的專利申請，其中一些可能針對與我們或我們的許可人知識產權主題重疊的索賠。由於專利申請可能需要很多年才能簽發，因此目前可能有我們未知的待處理申請，這可能會導致已頒發的專利，而我們的候選產品或專有技術可能會侵犯這些專利。同樣，可能會頒發與我們的候選產品相關的專利，而我們或我們的
59
目錄
許可方不知道。科學文獻中有關發現的出版物往往落後於實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常要等到首次申請後的18個月後才公佈，或者在某些情況下根本不公佈。因此，我們無法確定我們或此類許可方是否是第一個提出我們擁有或許可的專利或待處理的專利申請中要求的發明，或者我們和我們的許可人是第一個為此類發明申請專利保護的人。如果第三方也提交了與我們的候選產品或類似發明相關的美國專利申請，則視競爭方要求的優先權日期而定，我們可能必須參與美國專利商標局宣佈的幹預程序，以確定美國的發明優先權。這些訴訟的費用可能很大，而且我們確立發明優先權的努力可能會失敗，從而對我們的美國專利地位產生重大不利影響。因此，我們或我們的任何許可人的專利權的發行、範圍、有效性、可執行性和商業價值非常不確定。
總體而言，有大量的訴訟涉及生物技術和生物製藥行業的專利和其他知識產權。如果第三方聲稱我們或我們的任何許可人、供應商或合作者侵犯了第三方的知識產權，除其他外，我們可能必須：
| ● | 獲得額外的許可，如果有的話，這些許可證可能無法按商業上合理的條款提供； |
| ● | 放棄侵權候選產品或重新設計產品或流程以避免侵權，這可能需要大量資金、時間和資源，並可能導致較差或不太理想的流程和/或產品； |
| ● | 如果法院裁定有爭議的產品或專有技術侵犯或侵犯了第三方的權利，則支付鉅額賠償金，包括可能的三倍賠償金和律師費； |
| ● | 向我們的候選產品支付大量特許權使用費、費用和/或授予交叉許可；和/或 |
| ● | 為訴訟或行政訴訟辯護，無論結果如何，這些訴訟或行政程序都可能代價高昂，並且可能導致財務和管理資源的嚴重分流。 |
知識產權訴訟可能導致我們花費大量資源，分散我們的員工對正常職責的注意力。
即使以有利於我們的方式解決，與知識產權索賠相關的訴訟或其他法律訴訟也可能導致我們承擔鉅額開支，並可能分散我們的技術和管理人員對其正常職責的注意力。此外，可能會公開宣佈聽證會、議案或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，則可能會對我們的普通股價格產生重大不利影響。此類訴訟或訴訟可能會大大增加我們的營業損失，減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來充分進行此類訴訟或訴訟。由於我們的一些競爭對手擁有更多的財務資源，他們可能能夠比我們更有效地承受此類訴訟或訴訟的費用。專利訴訟或其他程序的啟動和持續所產生的不確定性可能會損害我們在市場上的競爭能力。
如果我們未能履行知識產權許可和第三方融資安排下的義務，我們可能會失去對我們的業務至關重要的權利。
我們目前是與COH、Fred Hutch、Nationwide和Mayo Clinic簽訂許可協議的當事方。將來，我們可能會成為對產品開發和商業化至關重要的許可證的當事方。如果我們未能遵守當前或未來的許可和融資協議規定的義務，我們的交易對手可能有權終止這些協議，在這種情況下，我們可能無法開發、製造或銷售任何產品或使用這些協議所涵蓋的任何技術，或者可能面臨協議規定的其他處罰。這種情況可能會對根據任何此類協議開發的候選產品的價值產生重大不利影響，也可能限制我們的藥物發現活動。終止這些協議或減少或取消我們在這些協議下的權利
60
目錄
協議可能導致我們不得不以較不優惠的條件談判新的或恢復的協議，或者導致我們失去這些協議下的權利，包括我們對重要知識產權或技術的權利。
我們可能會被指控我們的員工和/或顧問錯誤地使用或向我們披露了其前僱主或其他客户的涉嫌商業祕密。
與生物製藥行業一樣，我們依靠員工和顧問來協助開發候選產品，其中許多人以前曾受僱於其他生物製藥公司，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手，或者以前可能曾經或正在向他們提供諮詢服務。我們可能會就這些人是否無意中或以其他方式使用、披露或盜用其前僱主或其前任或現任客户的商業祕密或其他專有信息而受到索賠。為了對這些索賠進行辯護，可能需要提起訴訟。即使我們成功地為這些索賠辯護，訴訟也可能導致鉅額費用，並分散管理層和/或涉案員工或顧問的注意力。
如果我們無法保護商業祕密的機密性，我們的業務和競爭地位就會受到損害。
除了為我們的候選產品或任何未來的候選產品尋求專利保護外，我們還依賴商業祕密，包括未獲得專利的專有知識、技術和其他專有信息，來保持我們的競爭地位，尤其是在我們認為專利保護不適當或不可獲得的情況下。但是，商業祕密很難保護。我們儘可能限制對此類商業祕密的披露，但我們也力求保護這些商業祕密，部分原因是與有權接觸這些商業祕密的各方簽訂保密和保密協議，例如我們的員工、許可人、企業合作者、外部科學合作者、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方。我們還與我們的員工和顧問簽訂保密和發明或專利轉讓協議。儘管做出了這些努力，但其中任何一方都可能違反協議，並可能無意或故意披露我們的專有信息，包括我們的商業祕密，我們可能無法為此類違規行為獲得足夠的補救措施。強制執行有關一方非法披露或盜用商業祕密的指控是困難的、昂貴的、耗時的，而且結果是不可預測的。此外，美國境內外的一些法院不太願意或不願保護商業祕密。此外，如果我們的任何商業祕密是由競爭對手合法獲取或獨立開發的，我們無權阻止他們或他們與之溝通的人使用該技術或信息與我們競爭。如果我們的任何商業祕密被披露給競爭對手或由競爭對手獨立開發，我們的競爭地位就會受到損害。
我們許可第三方提供的與某些候選產品相關的知識產權。因此，與許可方的任何爭議或不履行此類許可協議都可能對我們開發和商業化適用候選產品的能力產生不利影響。
我們與受我們許可知識產權的第三方之間可能產生的爭議類型包括但不限於：
| ● | 根據此類許可協議授予的權利範圍和其他與解釋有關的問題； |
| ● | 我們的技術和流程在多大程度上侵犯了不受此類許可協議約束的許可人的知識產權； |
| ● | 我們的許可人向我們作出的陳述和擔保的範圍和解釋，包括與許可人在許可技術中的權利、所有權和利益以及許可人授予此類協議所設想的許可的權利有關的陳述和保證； |
| ● | 根據我們的許可協議和/或合作開發關係對專利和其他權利進行再許可，以及與此類分許可相關的權利和義務，包括給定交易是否構成此類許可協議下的分許可； |
61
目錄
| ● | 許可協議（可能包括具體的盡職調查里程碑）下的勤奮和發展義務，以及哪些活動或成就滿足了這些盡職義務； |
| ● | 與某些里程碑付款義務相關的里程碑是否已經實現或滿足； |
| ● | 此類許可協議下的賠償索賠或義務的適用性或範圍； |
| ● | 追捕此類許可協議所涉知識產權的潛在第三方侵權者的允許性、可取性和策略； |
| ● | 根據此類許可協議計算特許權使用費、再許可收入和其他付款義務； |
| ● | 許可人根據此類許可協議在多大程度上保留許可權（如果有）； |
| ● | 此類許可協議下是否發生了重大違規行為，以及此類違規行為（如果認為已發生）在適用的補救期內（如果有）在多大程度上得到或能夠得到糾正； |
| ● | 與專利申請和起訴決定有關的爭議，以及與過去和正在進行的專利費用有關的付款義務； |
| ● | 我們和我們合作伙伴的許可方以及我們和我們的合作伙伴共同創造或使用知識產權（包括對許可知識產權的改進）產生的知識產權；以及 |
| ● | 專利技術發明的優先權。 |
此外，我們目前向第三方許可知識產權或技術所依據的協議非常複雜，此類協議中的某些條款可能會受到多種解釋或可能發生衝突，使我們違反一項或多項協議，這將使我們容易與一個或多個此類第三方許可合作伙伴發生漫長而昂貴的爭議。解決可能出現的任何合同解釋分歧可能會縮小我們認為的相關知識產權或技術權利的範圍，或者增加我們認為根據相關協議承擔的財務或其他義務，這兩種情況都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。此外，如果有關我們許可的知識產權的爭議阻礙或損害了我們按照商業上可接受的條款維持當前許可安排的能力，我們可能無法成功開發和商業化受影響的候選產品，這可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
與堡壘控制相關的風險
Fortress控制着我們普通股的投票權多數。
根據豐澤持有的A類優先股的條款，豐澤有權對豐澤持有的每股A類優先股投出等於十分之一（1.1）乘以分數的選票數，其分子是（A）已發行普通股和（B）已發行A類普通股和A類優先股所佔全部普通股的總和可兑換，其分母是已發行的A類優先股的數量。因此，Fortress能夠控制或顯著影響所有需要股東批准的事項，包括董事選舉和批准合併或其他業務合併交易。豐澤的利益可能並不總是與其他股東的利益一致，豐澤可能會採取促進自身利益且違揹我們其他股東意願的行動。此外，這種投票權的集中可能會延遲、阻止或阻止我們控制權的變化，即使這種變化符合所有股東的最大利益，也可能剝奪我們的股東在出售我們公司或資產時獲得普通股溢價的機會，並可能影響我們普通股的現行市場價格。
62
目錄
Fortress有權每年獲得大量的普通股補助，這將導致您在每次贈款時持有的普通股被稀釋，這可能會降低其價值。
根據2016年7月22日生效的第二份經修訂和重述的創始人協議（“創始人協議”）的條款，Fortress將獲得相當於任何股權或債務融資總額的百分之二半（2.5％）的普通股授予。此外，A類優先股作為一個類別，將於1月1日獲得年度股息，以普通股形式支付，金額相當於截至當年1月1日前一個工作日我們全面攤薄後的已發行資本存量的百分之二半（2.5％）。豐澤目前擁有A類優先股的所有已發行股份。向Fortress和任何其他A類優先股持有人發行的這些股票將稀釋您在我們普通股中的持有量，如果我們公司的價值與去年相比沒有成比例增長，則將導致您的股票價值減少。創始人協議的有效期為15年，除非Fortress終止或控制權變更（定義見創始人協議），否則將自動續訂一年。
與我們在與 Fortress 的協議中收到的條款相比，我們從非關聯第三方那裏獲得的條款可能更好。
我們與Fortress簽訂的協議包括管理服務協議和創始人協議。儘管我們認為這些協議的條款是合理的，但它們可能無法反映非關聯第三方之間的公平談判本來可以產生的條款。除其他外，協議條款涉及支付產品銷售的特許權使用費以及提供就業和過渡服務。我們本可以從第三方那裏得到更好的條款，因為除其他外，第三方可能為了贏得我們的業務而相互競爭。
我們的董事的雙重角色也曾在Fortress擔任類似職務，這可能會造成利益衝突，需要我們的獨立董事進行仔細監督.
我們與Fortress共用一些董事，這可能會在未來造成兩家公司之間的利益衝突。儘管我們認為《創始人協議》和《管理服務協議》是由雙方的獨立當事方按公平條件談判達成的，因此雙方的信託義務得到了滿足，但將來在兩份協議的實施下可能會出現可能造成利益衝突的情況。我們必須努力確保任何此類情況都由獨立各方解決。特別是，根據管理服務協議，Fortress及其關聯公司可以自由尋找我們可能感興趣的機會，在尋求此類機會之前，他們無需通知我們。Fortress的任何利益衝突或對此類公司機會的追求都可能使我們面臨投資者和/或債權人的索賠，並可能損害我們的經營業績。
與我們的普通股所有權有關的一般風險和風險
如果出現計算機系統故障、網絡攻擊或我們或第三方的網絡安全缺陷，我們的業務和運營將受到影響。
我們越來越依賴信息技術系統、基礎設施和數據來運營我們的業務。在正常業務過程中，我們收集、存儲和傳輸機密信息，包括但不限於與我們的知識產權和專有業務信息、個人信息和其他機密信息相關的信息。至關重要的是，我們必須以保護其機密性和完整性的方式維護此類機密信息。此外，我們將運營部分外包給了第三方供應商，他們每個人都可以訪問我們的機密信息，這增加了我們的披露風險。
儘管我們實施了內部安全和業務連續性措施以及信息技術基礎設施，但我們的內部計算機系統以及我們所依賴的當前和未來第三方的系統可能會出現故障，容易受到計算機病毒和未經授權訪問的損害。我們的信息技術和其他內部基礎設施系統，包括企業防火牆、服務器、數據中心設施、實驗室設備和互聯網連接，面臨因服務中斷、系統故障、自然災害、恐怖主義、戰爭、電信和電氣故障以及安全漏洞而導致的故障或其他損壞或中斷的風險
63
目錄
我們的員工、承包商、顧問、業務合作伙伴和/或其他第三方的無意或故意行為，或來自惡意第三方的網絡攻擊（包括部署有害惡意軟件、勒索軟件、拒絕服務攻擊、社會工程和其他手段以影響服務可靠性並威脅信息的機密性、完整性和可用性），每種行為都可能危害我們的系統基礎架構或導致損失、破壞、更改、披露或傳播或損壞或未經授權訪問我們的數據或代表我們處理或維護的數據，或其他資產。
如果此類事件發生並導致我們的運營中斷，則可能對我們的開發計劃和業務運營造成實質性幹擾，並可能對我們造成財務、法律、業務和聲譽損害。
此外，來自已完成或未來臨牀試驗的臨牀試驗數據的丟失或損壞或其他損壞可能會導致我們的監管審批工作延遲，並大大增加我們恢復或複製數據的成本。同樣，我們依賴第三方來製造我們的候選藥物或任何未來的候選藥物並進行臨牀試驗，與其系統和運營相關的類似事件也可能對我們的業務產生重大不利影響，並導致監管機構採取行動。隨着來自世界各地的未遂攻擊和入侵的數量、強度和複雜程度的增加，安全漏洞或中斷的風險，特別是網絡攻擊或網絡入侵（包括計算機黑客、外國政府和網絡恐怖分子的入侵）的風險普遍增加。老練的網絡攻擊者（包括從事工業間諜活動的外國對手）善於適應現有的安全技術和開發獲取組織敏感業務數據的新方法，這可能會導致包括商業機密在內的專有信息的丟失。我們可能無法預測所有類型的安全威脅，也可能無法實施有效應對所有此類安全威脅的預防措施。網絡罪犯使用的技術經常變化，可能要等到啟動後才能被識別，並且可能來自各種來源，包括外部服務提供商、有組織犯罪附屬機構、恐怖組織或敵對的外國政府或機構等外部團體。
任何導致個人信息（包括臨牀試驗受試者、承包商、董事或僱員的個人信息、我們的知識產權、專有商業信息或其他機密或專有信息）丟失或損壞或未經授權的訪問、使用、更改、披露或傳播的安全漏洞或其他事件，都可能直接損害我們的聲譽，使競爭對手能夠更有效地與我們競爭，迫使我們遵守聯邦和/或州違規通知法和外國法律等效規定，要求我們採取強制性的糾正措施，或以其他方式要求我們根據保護個人信息隱私和安全的法律法規承擔責任。上述每一項都可能導致重大的法律和財務風險以及聲譽損失，從而可能對我們的業務產生不利影響。與安全事件相關的通知和後續行動可能會影響我們的聲譽或導致我們承擔大量費用，包括與這些措施相關的法律和補救費用，以及與任何實際或可疑的安全漏洞相關的其他費用。我們預計在檢測和預防安全事件以及以其他方式實施我們的內部安全和業務連續性措施方面將產生鉅額成本，而實際、潛在或預期的攻擊可能會導致我們產生不斷增加的成本，包括部署更多人員和保護技術、培訓員工以及聘請第三方專家和顧問的成本。
與重大安全漏洞或中斷相關的成本可能是巨大的，我們的保險單可能不足以補償我們因存儲或處理對我們的業務運營或商業發展至關重要的信息的第三方系統發生任何此類中斷、故障或安全漏洞而造成的潛在損失。此外，將來我們可能無法以經濟上合理的條件或根本無法提供此類保險。此外，我們的保險可能無法涵蓋針對我們的所有索賠，並且在任何情況下都可能有很高的免賠額，而為訴訟進行辯護，無論其價值如何，都可能代價高昂並轉移管理層的注意力。此外，如果我們的第三方供應商和其他承包商和顧問的信息技術系統受到幹擾或安全漏洞，我們對此類第三方可能沒有足夠的追索權，我們可能不得不花費大量資源來減輕此類事件的影響，並制定和實施保護措施以防止未來發生此類性質的事件。
64
目錄
我們的業務可能會受到健康流行病或流行病影響的不利影響，這可能會導致我們的運營嚴重中斷。
健康流行病或流行病，例如 COVID-19 疫情，過去和將來都可能再次導致隔離、居家令、遠程工作政策或其他類似事件，這些事件可能會干擾業務，推遲我們的研發計劃和時間表，對生產力產生負面影響並增加與網絡安全相關的風險，未來的嚴重程度將部分取決於限制和其他限制的長度和嚴重性。更具體地説，這些類型的事件可能會對第三方製造設施的人員或材料的可用性或成本產生負面影響，這可能會擾亂我們的供應鏈。此外，對FDA或其他監管機構運營的影響可能會對我們計劃的批准程序產生負面影響。最後，經濟狀況和商業活動可能會受到負面影響，可能無法像預期的那樣迅速恢復。流行病和大流行的影響非常不確定，可能會發生變化。如果我們無法有效應對和管理此類事件的影響，我們的業務、經營業績、財務狀況和現金流可能會受到不利影響。
我們的增長受經濟和地緣政治條件的影響。
我們的業務受到全球和當地經濟和地緣政治狀況以及金融市場狀況、通貨膨脹、衰退、金融流動性、貨幣波動、增長和政策舉措的影響。無法保證全球經濟狀況和金融市場不會惡化，也無法保證我們不會遭受任何可能對我們的合併現金流、經營業績、財務狀況或我們獲得資本的能力產生重大不利影響，例如美國和國際政府業務長期關閉所產生的不利影響。地緣政治變化，包括戰爭或其他衝突（包括俄羅斯和烏克蘭以及以色列和哈馬斯之間的衝突），其中一些可能具有破壞性，可能會干擾我們的供應鏈、客户和我們在特定地點的所有活動。
如果我們無法吸引和留住關鍵人員，我們可能無法有效地管理我們的業務。
由於生物技術、製藥和其他企業對合格人才的激烈競爭，我們將來可能無法吸引或留住合格的管理人員以及商業、科學和臨牀人員。如果我們無法吸引和留住必要的人才來實現我們的業務目標，我們可能會遇到限制，這將嚴重阻礙我們實現發展目標、籌集額外資金的能力和實施業務戰略的能力。
我們的員工、顧問或第三方合作伙伴可能從事不當行為或其他不當行為，包括但不限於不遵守監管標準和要求或此類員工、顧問和合作夥伴所遵守的內部程序、政策或協議，其中任何行為都可能對我們的業務產生重大不利影響。
我們面臨員工欺詐或其他不當行為的風險。員工、顧問或第三方合作伙伴的不當行為可能包括故意不遵守 FDA 法規、向 FDA 提供準確信息、遵守 cGMP、遵守聯邦和州醫療保健欺詐和濫用法律法規、準確報告財務信息或數據、遵守此類員工、顧問或合作伙伴所遵守的內部程序、政策或協議，或向我們披露未經授權的活動。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和業務安排受旨在防止欺詐、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律和法規的約束。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他業務安排。員工、顧問或第三方的不當行為還可能涉及不當使用在臨牀試驗過程中獲得的信息，這可能導致監管部門制裁，嚴重損害我們的聲譽，並承擔民事和刑事責任。我們為發現和預防此類活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或無法管理的風險或損失，也無法保護我們免受因未遵守此類法律或法規而導致的政府調查或其他行動或訴訟。如果對我們提起任何此類訴訟，而我們未能成功地捍衞自己或維護我們的權利，則這些行動可能會對我們的業務和經營業績產生重大影響，包括處以鉅額罰款或其他民事和/或刑事制裁。
65
目錄
我們從潛在或現有的知識產權許可方和潛在的收購目標公司那裏收到大量專有信息，所有這些信息均根據保密協議進行。我們與每位員工和顧問簽訂的保密和專有發明轉讓協議禁止未經授權披露此類信息，但此類員工或顧問仍可能因疏忽或故意不當行為而披露此類信息。任何此類未經授權的披露都可能使我們遭受金錢損失和/或禁令或公平救濟。我們根據此類信息生成的筆記、分析和備忘錄對我們的業務也很有價值，我們的員工和顧問未經授權披露或挪用此類材料可能會嚴重損害我們的戰略舉措——特別是如果此類披露是向競爭對手進行的。
我們依賴信息技術，任何互聯網或內部計算機系統故障、不足、系統中斷或損壞或機密信息的安全性都可能損害我們的聲譽並損害我們的業務。
儘管我們的很大一部分業務是使用傳統的聯繫和溝通方式（例如面對面會議）進行的，但我們的業務越來越依賴關鍵、複雜和相互依賴的信息技術系統，包括基於互聯網的系統，來支持業務流程以及內部和外部通信。將來我們可能會遇到系統故障和降級。我們無法向您保證，如果發生以下任何或類似事件，我們將能夠防止延伸和/或重大系統故障：
| ● | 人為錯誤； |
| ● | 子系統、組件或軟件故障； |
| ● | 電力或電信故障； |
| ● | 黑客攻擊、網絡攻擊、軟件病毒、安全漏洞、未經授權的訪問或故意破壞行為；或 |
| ● | 恐怖行為或戰爭。 |
如果發生上述任何事件，我們的業務運營可能會受到幹擾，需要投入大量支出才能進行補救。任何導致我們運營中斷的系統故障、事故或安全漏洞都可能導致我們的藥物研發計劃受到實質性幹擾。例如，我們一項或多項產品的已完成臨牀試驗的臨牀試驗數據丟失可能會導致我們的監管批准工作延遲，並大大增加我們恢復或複製數據的成本。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據和應用程序丟失或損壞，或者不當/未經授權地披露機密或專有信息（包括商業祕密），我們可能會承擔責任，我們的業務和財務狀況可能會受到損害。
災難性災難的發生可能會對我們的設施造成超出保險限額的損壞，或者我們可能會丟失關鍵數據，從而導致我們縮減或停止運營。
我們很容易遭受自然災害（例如地震、龍捲風、電力損失、火災、健康流行病和流行病、洪水和類似事件）以及意外丟失或破壞造成的重要數據損壞和/或丟失。如果發生任何災難，我們的業務運營能力可能會受到嚴重損害。我們的財產、責任和業務中斷保險可能不足以彌補因災難或其他類似的重大業務中斷而造成的損失，由於獲得此類保險的成本，我們不計劃購買額外的保險來彌補此類損失。根據我們的保險單無法彌補的任何重大損失都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。上述任何情況，包括但不限於 COVID-19 病毒的捲土重來，也可能阻礙我們的員工和顧問親自和/或及時提供服務的能力；阻礙我們籌集資金以優惠條件或根本為我們的運營提供資金的能力；並觸發我們獲得商品和服務的協議中或我們有義務在特定時間範圍內實現發展里程碑的 “不可抗力” 條款的生效。與第三方的爭議
66
目錄
這類 "不可抗力" 條款的適用性, 或者在這種業務中斷情況下發展里程碑和相關延期機制的可執行性, 可能會出現, 而且可能變得昂貴和耗時。
我們普通股的市場價格一直波動不定，可能會繼續波動或將來可能大幅下跌。
我們的普通股活躍、流動性和有序的市場可能無法持續下去，這可能會壓低我們普通股的交易價格，或導致其繼續高度波動或受到大幅波動的影響。一些可能對我們的股價產生負面影響或導致普通股價格或交易量波動的因素包括：
| · | 我們當前和未來的臨牀前研究和臨牀試驗的開始、註冊或結果，以及我們的競爭對手或我們市場領域其他公司的試驗結果； |
| · | 監管部門批准我們的候選產品，或限制其使用的特定標籤適應症或患者羣體，或者監管審查過程的變更或延遲； |
| · | 製造、供應或分銷延誤或短缺； |
| · | 我們以可接受的條件識別併成功獲取或許可新候選產品的能力； |
| · | FDA、州或國際監管行動，包括對我們的任何候選產品的監管申請採取行動； |
| · | 立法或監管變化； |
| · | 解釋法律法規的司法聲明； |
| · | 政府方案的變化; |
| · | 我們或我們的競爭對手發佈的新產品、服務或技術、商業關係、收購或其他活動的公告； |
| · | 製藥和生物技術部門的市場狀況; |
| · | 類似公司的股票市場價格和交易量的波動； |
| · | 會計原則的變化； |
| · | 對我們的候選產品或類似候選產品的安全提起訴訟或公眾擔憂； |
| · | 出售大宗普通股，包括我們的執行官、董事和重要股東的出售；以及 |
| · | 我們是否有能力獲得額外資金來推進我們的發展業務； |
無論我們的實際經營業績如何，這些廣泛的市場和行業因素都可能降低我們普通股的市場價格。總體而言，股票市場不時經歷極端的價格和交易量波動。此外，過去，在整個市場經歷了一段時間的波動和公司證券市場價格的下跌之後，通常會對這些公司提起證券集體訴訟。如果對我們提起訴訟，可能會導致鉅額費用，並分散我們管理層的注意力和資源。
67
目錄
我們可能會捲入證券集體訴訟，這可能會轉移管理層的注意力並損害我們的業務。
股票市場不時經歷重大的價格和交易量波動，影響了生物技術和製藥公司普通股的市場價格。這些廣泛的市場波動可能導致我們股票的市場價格下跌。過去，證券集體訴訟通常是在證券市場價格下跌後對公司提起的。這種風險對我們尤其重要，因為生物技術和生物製藥公司近年來經歷了巨大的股價波動。將來我們可能會參與此類訴訟。訴訟通常代價高昂，會轉移管理層的注意力和資源，這可能會對我們的業務產生不利影響。
如果我們無法維持對納斯達克所有適用的持續上市要求和標準的遵守，我們的普通股可能會從納斯達克退市。
我們的普通股在納斯達克資本市場上市，股票代碼為 “MBIO”。納斯達克資本市場要求上市公司滿足持續上市標準才能維持其上市。2024年3月13日，我們收到了納斯達克上市資格部門（“員工”）的缺陷信（“信函”），通知我們沒有遵守納斯達克上市規則5550（b）（1）下繼續在納斯達克資本市場上市的最低股東權益要求。《納斯達克上市規則》5550 (b) (1) 要求在納斯達克資本市場上市的公司將股東權益維持在至少250萬美元（“股東權益要求”）。我們截至2023年12月31日的財年的10-K表年度報告顯示，股東權益為12.3萬美元。該信還指出，截至發稿之日，我們沒有上市證券的市值為3500萬美元，在最近結束的財政年度或最近三個財政年度中的兩個財政年度中，我們沒有繼續在納斯達克資本市場上市的替代量化標準，也沒有50萬美元的持續經營淨收入。
該信函對我們在納斯達克資本市場的繼續上市沒有立即影響，前提是我們遵守了其他持續上市要求。根據納斯達克的規定，我們有45個日曆日或在2024年4月29日之前提交恢復合規的計劃（“合規計劃”）。2024 年 4 月 29 日，我們向納斯達克員工提交了一份合規計劃。如果員工可以接受合規計劃，則可以批准自信函發佈之日起延長180個日曆日。如果員工不接受合規計劃，工作人員將書面通知我們，合規計劃已被拒絕。屆時，我們可能會就工作人員的裁決向納斯達克聽證會小組提出上訴。儘管我們打算採取一切合理的措施來重新遵守《納斯達克上市規則》，並繼續在納斯達克資本市場上市，但無法保證納斯達克會批准合規計劃，也無法保證我們最終會重新遵守繼續上市的所有適用要求。
如果我們從納斯達克退市，則無法保證我們的普通股有資格在其他證券交易所交易或在場外市場上報價。如果我們無法在其他證券交易所上市或普通股報價服務，則股東可能極難或不可能出售其股票。此外，如果我們從納斯達克退市，但獲得普通股的替代上市或報價服務，則普通股的市場流動性可能較差，因此我們的普通股的價格波動可能會比納斯達克歷史上更大。股東可能無法按流動性更高的交易市場可能提供的數量、時間或價格在任何此類替代市場上出售普通股。由於這些因素，如果我們的普通股從納斯達克退市，我們普通股的價值和流動性可能會受到不利影響。將我們的普通股從納斯達克退市還可能對我們獲得運營融資的能力產生不利影響和/或導致投資者、員工和/或業務合作伙伴失去信心。
68
目錄
第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用
根據我們經修訂和重述的公司註冊證書（“公司註冊證書”），公司向Fortress發行了353,086股普通股作為年度股票股息（該術語的定義見公司註冊證書），佔2024年1月2日野馬全面攤薄後的已發行股權的2.5％。
根據《證券法》第4（a）（2）條，上述證券的發行被視為不涉及任何公開募股的發行人交易，因此根據《證券法》，該證券的發行被視為免於註冊。
第 3 項。優先證券違約
沒有。
第 4 項。礦山安全披露
沒有。
第 5 項。其他信息
在截至2024年3月31日的三個月中，
出售製造設施—交易概述
2023年5月18日，我們與特拉華州的一家公司UbriGene（波士頓）生物科學有限公司（“UbriGene”）簽訂了資產購買協議（“原始資產購買協議”），根據該協議，我們同意將位於馬薩諸塞州伍斯特的細胞處理設施（“設施”）的租賃權益以及與該設施生產和生產細胞和基因療法相關的相關資產 Brigene（“交易”）。隨後，我們和UbriGene簽訂了截至2023年6月29日的第1號修正案和截至2023年7月28日的原始資產購買協議（原始資產購買協議，經修訂的 “資產購買協議”）的第2號修正案。
2023年7月28日（“截止日期”），根據資產購買協議，我們完成了向UbriGene出售主要與該設施細胞和基因療法制造和生產有關的所有資產（此類業務、“轉讓業務” 和此類資產，“轉讓資產”），以600萬美元現金（“基本金額”）的預付對價。在截止日期移交給UbriGene的轉讓資產包括但不限於：（i）我們租賃的設備和其他個人財產以及主要與轉讓業務相關的所有其他財產、設備、機械、工具、用品、庫存、固定裝置和所有其他個人財產，（ii）主要用於轉讓業務目的的數據、信息、方法、質量管理體系和知識產權，（iii）記錄和知識產權申報，包括客户和供應商名單、生產數據、與轉讓業務有關、在轉讓業務中使用或產生的標準操作程序和業務記錄，以及（iv）運營轉讓業務所需的所有可轉讓營業執照、許可證和批准。如下文所述，某些轉讓資產，包括我們對設施的租賃和主要用於轉讓業務的合同（“轉讓合同”），在截止日期未轉讓給UbriGene。
致美國外國投資委員會的自願通知
UbriGene是中國合同開發和製造組織UbriGene（江蘇）生物科學有限公司的間接全資子公司。根據資產購買協議，我們和UbriGene同意盡最大努力獲得美國外國投資委員會（“CFIUS”）的交易許可，儘管獲得此類許可並不是完成交易的條件。根據資產購買協議，我們和UbriGene此前曾於2023年8月10日向CFIUS提交了自願聯合通知。
69
目錄
在最初的45天審查期和隨後的45天調查期之後，CFIUS於2023年11月13日要求我們和UbriGene撤回並重新提交我們的聯合自願通知，以便有更多時間審查和討論該交易構成的國家安全風險的性質和範圍。應CFIUS的要求，我們和UbriGene提交了撤回並重新提交給CFIUS的聯合自願通知的申請。2023年11月13日，CFIUS批准了這一請求，接受了聯合自願通知，並於2023年11月14日開始了新的45天審查期。CFIUS 的 45 天審查於 2023 年 12 月 28 日結束。由於CFIUS在2023年12月28日之前尚未完成審查，該程序過渡到隨後的45天調查期，該調查期於2024年2月12日結束。
在經歷了上述45天的審查期和隨後的45天調查期之後，我們和UbriGene於2024年2月12日請求允許撤回並重新提交我們的聯合自願通知，以便有更多時間審查和討論該交易構成的國家安全風險的性質和範圍。在我們共同要求撤回並重新提交給CFIUS的聯合自願通知後，CFIUS於2024年2月12日批准了這一請求，接受了聯合自願通知，並於2024年2月13日開始了新的45天審查期。CFIUS新的45天審查於2024年3月28日結束。由於CFIUS尚未結束其行動，隨着CFIUS進一步調查該交易，該程序過渡到第二個45天階段。2024年3月28日，CFIUS告知我們，其調查將在2024年5月13日之前完成。
2024 年 5 月 13 日，我們與 UbriGene 和 CFIUS 一起執行了一項國家安全協議（”國家安全局”），根據該協議，我們和UbriGene同意放棄該交易以及資產購買協議以及與之相關的協議所設想的所有其他交易。國家安全局的執行是CFIUS認定此類交易對美國國家安全構成風險的結果。我們不同意這一立場，但鑑於CFIUS的反對，我們認為完成交易的可能性不大。國家安全局對我們和UbriGene及其附屬公司提出了某些條件。最重要的是，我們同意（i）不與UbriGene或其任何關聯公司進行交易；以及（ii）指定聯繫人代表，CFIUS和UbriGene的指定聯繫人可以在需要時與其進行互動。國家安全局還要求UbriGene在國家安全局執行後的180天內出售或以其他方式處置購買的設備資產，如果UbriGene能夠在國家安全局執行後的45天內將購買的設備資產出售給我們，則UbriGene能夠取消其在國家安全局下的部分義務。
70
目錄
第 6 項。展品
附錄索引中列出的證物要麼與本報告一起存檔或提供，要麼以引用方式納入此處。
展覽索引
展品編號 |
| 描述 |
31.1 | 根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條對總裁兼首席執行官（首席執行官）的認證（隨函提交）. | |
31.2 | 根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條對臨時首席財務官（首席財務官）的認證（隨函提交）. | |
32.1 | 根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18章第1350條對總裁兼首席執行官（首席執行官）的認證（隨函提供）. | |
32.2 | 根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18章第1350條對臨時首席財務官（首席財務官）的認證（隨函提供）. | |
101 | 以下財務信息來自公司截至2024年3月31日的10-Q表季度報告，格式為在線可擴展業務報告語言（ixBRL）：（i）資產負債表，（ii）未經審計的運營報表，（iii）未經審計的股東權益表，（iv）未經審計的現金流量表，以及（v）未經審計的財務報表附註（隨函提交）。 | |
104 | 封面頁交互式數據文件（格式為 Inline XBRL 幷包含在附錄 101 中） |
71
目錄
簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。
| MUSTANG BIO, INC. | |
|
|
|
2024年5月15日 | 來自： | /s/ 曼努埃爾·利奇曼，醫學博士 |
|
| 曼努埃爾·利奇曼，醫學博士，總裁兼總裁 |
|
| 首席執行官 |
|
| （首席執行官） |
|
|
|
| 來自： | /s/ 詹姆斯·墨菲 |
|
| 詹姆斯墨菲 |
|
| 臨時首席財務官 |
|
| （首席財務官） |
72