附錄 99.1
新聞稿
2023 年 2 月 6 日
Arrowhead Pharmicals公佈2023財年第一季度業績
—今天，美國東部時間2023年2月6日下午 4:30 的電話會議和網絡直播
加利福尼亞州帕薩迪納，2023 年 2 月 6 日 — Arrowhead Pharmicals, Inc.（納斯達克股票代碼：ARWR）
今天公佈了截至2022年12月31日的第一財季財務業績。該公司將於今天，即美國東部時間2023年2月6日下午 4:30 舉行電話會議，討論結果。
電話會議和網絡直播詳情
投資者可以在公司網站上觀看網絡直播，網址為 http://ir.arrowheadpharma.com/events.cfm。電話會議結束大約兩小時後，將提供網絡直播的重播。
對於希望參加電話會議的分析師，請在 https://register.vevent.com/register/BI9b2661110f7a4b0ebc648bf42d2a403f 註冊。註冊後，您將收到撥入號碼和接聽電話所需的個性化PIN碼。
近期活動精選
•公佈了與武田合作開展的用於治療α-1抗胰蛋白酶缺乏症相關肝病的研究紅杉二期臨牀研究的主要結果，並概述了武田和Arrowhead共同開發並將由武田開展的3期研究。紅杉的主要結果包括以下內容：
◦50% 接受法齊西蘭治療的患者觀察到纖維化消退
◦肝臟中Z-AAT累積的中位數減少了94％，組織學小球負擔平均減少了68％
◦在法齊西蘭和安慰劑組之間，治療中出現的不良事件總體上保持了良好的平衡
◦結果與先前發表在《新英格蘭醫學雜誌》上的 AROAAT-2002 開放標籤研究一致
•在第一位受試者參加安進治療心血管疾病的olpasiran三期試驗後，安進獲得了2,500萬美元的里程碑式付款
•在Horizon為治療痛風而進行的 HZN-457（前身為ARO-XDH）的1期研究（前身為ARO-XDH）註冊了第一位受試者後，Horizon Therapeutics向其支付了1500萬美元的里程碑式付款
•已開始給藥 AROMMP7-1001 (NCT05537025)，這是一項1/2a期單次遞增劑量和多次遞增劑量的臨牀研究，旨在評估 ARO-MMP7 的安全性、耐受性、藥代動力學和藥效學。是一種在研的 RNAi 療法，旨在減少基質金屬蛋白酶 7 (MMP7) 作為特發性肺纖維化 (IPF) 潛在治療方法的表達，在多達 56 名健康志願者中和最多 56 名健康志願者中 21 名 IPF 患者
•在美國心臟協會（AHA）2022年科學會議以及虛擬分析師和投資者活動上的三場最新口頭演講中介紹了心臟代謝管道的中期數據。主要結果包括以下內容：
◦ARO-APOC3是一種靶向載脂蛋白C-III（APOC3）的研究性RNAi療法，正在開發用於心血管疾病、嚴重高甘油三酯血癥（SHTG）和家族性乳糜微粒血癥綜合徵（FCS）患者的甘油三酯降低了86％，非高密度脂蛋白血癥患者降低了45％，同時使HDL-C提高了99％
◦ARO-ANG3是一種研究中的RNAi療法，旨在抑制血管生成素樣蛋白3（ANGPTL3）的肝臟表達，該藥物是為雜合子和純合子家族性高膽固醇血癥（HeFH和HoFH）患者而開發的，甘油三酯降低了59％，低密度脂蛋白減少了32％，並與混合脂肪異常患者肝脂肪分數的相對降低有關血癥
◦Olpasiran最初由Arrowhead使用其專有的靶向RNAi分子（TriM™）平臺開發，於2016年獲得安進許可，旨在降低脂蛋白（a）（Lp（a））的水平，脂蛋白（Lp（a））（一種由基因決定的心血管疾病的獨立危險因素）的水平降低了95％以上。這些數據同時發表在《新英格蘭醫學雜誌》（NEJM）上
•將Arrowhead在olpasiran的特許權使用費權益出售給Royalty Pharma，從而加強了資產負債表，用於：
◦2.5億美元的預付現金
◦視某些臨牀、監管和銷售里程碑的實現而定，最多可額外支付1.6億美元
◦保留了從2016年外包許可協議中可能由安進支付的4億美元開發、監管和銷售里程碑款項的權利
2022財年精選財務業績
ARROWHEAD PHARMICALS, INC
合併的簡明財務信息
（以千計，每股金額除外）
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| | 截至12月31日的財年 |
| 操作摘要 | 2022 | | 2021 |
| （未經審計） |
| 收入 | $ | 62,546 | | | $ | 27,439 | |
| 運營費用： | | | |
| 研究和開發 | 83,695 | | | 65,765 | |
| 一般和管理費用 | 20,985 | | | 24,995 | |
| 總運營費用 | 104,680 | | | 90,760 | |
| 營業虧損 | (42,134) | | | (63,321) | |
| 其他收入，淨額 | 340 | | | 449 | |
| 所得税支出和非控股權益前的虧損 | (41,794) | | | (62,872) | |
| 所得税支出 | 17 | | | — | |
| 淨虧損包括非控股權益 | (41,811) | | | (62,872) | |
| 歸因於非控股權益的淨虧損，扣除税款 | (486) | | | — | |
| 歸屬於Arrowhead Pharmicals, Inc.的淨虧損 | $ | (41,325) | | | $ | (62,872) | |
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| 歸屬於Arrowhead Pharmicals, Inc. 的每股淨虧損——攤薄 | $ | (0.39) | | | $ | (0.60) | |
| 計算時使用的加權平均份額-攤薄 | 106,039 | | | 104,534 | |
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| 財務狀況摘要 | 十二月三十一日
2022 | | 九月三十日
2022 |
| （未經審計） | | |
| 現金、現金等價物和限制性現金 | $ | 202,249 | | | $ | 108,005 | |
| 短期投資 | 299,582 | | | 268,391 | |
| 長期投資 | 115,774 | | | 105,872 | |
| 現金資源總額（現金和投資） | 617,605 | | | 482,268 | |
| 其他資產 | 273,884 | | | 209,671 | |
| 總資產 | $ | 891,489 | | | $ | 691,939 | |
| | | |
| 當期遞延收入 | $ | 66,281 | | | $ | 74,099 | |
| 長期遞延收入 | 40,789 | | | 55,950 | |
| 其他負債 | 388,047 | | | 143,551 | |
| 負債總額 | $ | 495,117 | | | $ | 273,600 | |
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| Arrowhead Pharmicals, Inc. 股東權益總額 | $ | 377,039 | | | $ | 398,520 | |
| 非控股權益 | 19,333 | | | 19,819 | |
| 非控股權益和股東權益總額 | 377,039 | | | 418,339 | |
| 負債總額、非控股權益和股東權益 | $ | 872,156 | | | $ | 691,939 | |
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| 已發行股票 | 106,140 | | | 105,960 | |
關於 Arrowhead 製藥公司
Arrowhead Pharmaceuticals開發通過抑制導致頑固疾病的基因來治療頑固疾病的藥物。Arrowhead 療法使用廣泛的 RNA 化學成分組合和高效的交付模式，觸發 RNA
幹擾機制可誘導目標基因快速、深度和持久的敲除。RNA 幹擾（簡稱 RNAi）是活細胞中存在的一種機制，它抑制特定基因的表達，從而影響特定蛋白質的產生。Arrowhead的基於RNAI的療法利用了這種自然的基因沉默途徑。
欲瞭解更多信息，請訪問 www.arrowheadpharma.com，或在 Twitter 上關注我們 @ArrowheadPharma。要添加到公司的電子郵件列表並直接接收新聞，請訪問 http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts。
《私人證券訴訟改革法》下的安全港聲明：
本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》“安全港” 條款所指的前瞻性陳述。除歷史信息外，本新聞稿中包含的任何陳述均可被視為前瞻性陳述。在不限制前述內容概括性的前提下，諸如 “可能”、“將”、“期望”、“相信”、“預測”、“希望”、“打算”、“計劃”、“項目”、“可能”、“估計” 或 “繼續” 等詞語旨在識別此類前瞻性陳述。此外，任何涉及我們未來財務業績預測、業務趨勢、對我們的產品線或候選產品的預期，包括預期的監管報告和臨牀項目結果、我們與其他公司合作的前景或收益，或對未來事件或情況的其他描述的陳述均為前瞻性陳述。這些陳述基於我們當前的預期，僅代表截至本文發佈之日。由於多種因素和不確定性，我們的實際業績可能與任何前瞻性陳述中表達的結果存在重大不利差異，包括持續的 COVID-19 疫情對我們業務的影響、候選產品的安全性和有效性、監管機構的決定及其時間、臨牀項目監管延遲的持續時間和影響、我們的運營融資能力、收到未來里程碑和許可費的可能性和時機、我們科學研究的未來成功研究、我們成功開發和商業化候選藥物的能力、開始和完成臨牀試驗的時機、我們市場的快速技術變革、知識產權的執行，以及我們最新的10-K表年度報告、隨後的10-Q表季度報告以及不時向美國證券交易委員會提交的其他文件中描述的其他風險和不確定性。我們沒有義務更新或修改前瞻性陳述以反映新的事件或情況。
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資料來源：Arrowhead Pharmicals, Inc.
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