美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
表單
（Mark One）
根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告 |
在截至的季度期間
或者
根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告 |
委員會文件編號：
（其章程中規定的註冊人的確切姓名）
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（州或其他司法管轄區 公司或組織） |
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（美國國税局僱主 證件號） |
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（主要行政辦公室地址） |
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（郵政編碼） |
(
(註冊人的電話號碼，包括區號）
根據該法第12（b）條註冊的證券：
每個班級的標題 |
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交易品種 |
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每個交易所的名稱 |
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用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。
用勾號指明註冊人是否以電子方式提交了根據第 S-T 條第 405 條要求提交的所有交互式數據文件（§本章第 232.405 條）在過去 12 個月內（或註冊人必須提交此類文件的較短期限）。
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
大型加速過濾器 |
☐ |
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加速過濾器 |
☐ |
☑
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規模較小的申報公司 |
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新興成長型公司 |
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。 ☐
用勾號指明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第 12b-2 條）。是的 ☐沒有
註冊人普通股的股數，面值0.001美元，未扣除股票2024 年 5 月 7 日結束：
目錄
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頁面 |
第一部分 — 財務信息 |
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第 1 項。財務報表（未經審計） |
5 |
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截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日的簡明合併資產負債表 |
5 |
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的簡明合併運營報表 |
6 |
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的簡明綜合虧損報表 |
7 |
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的股東權益簡明合併報表 |
8 |
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的簡明合併現金流量表 |
9 |
簡明合併財務報表附註 |
10 |
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第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析 |
25 |
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第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露 |
34 |
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第 4 項。控制和程序 |
35 |
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第二部分 — 其他信息 |
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第 1A 項。風險因素 |
36 |
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第 5 項其他信息 |
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第 6 項。展品 |
38 |
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簽名 |
39 |
2
關於前瞻性陳述和行業數據的警示説明
本10-Q表季度報告或季度報告包含涉及重大風險和不確定性的前瞻性陳述。除歷史事實陳述外，本季度報告中包含的所有陳述，包括有關我們的戰略、未來運營、未來財務狀況、未來收入、預計成本、管理層前景、計劃和目標以及預期市場增長的陳述，均為前瞻性陳述。“預測”、“相信”、“繼續”、“可以”、“估計”、“期望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“目標”、“將” 和類似的表述旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。此外，“我們相信” 的陳述和類似的陳述反映了我們對相關主題的信念和觀點。本季度報告中包含的前瞻性陳述和觀點基於截至本季度報告發布之日我們獲得的信息，儘管我們認為此類信息構成了此類陳述的合理依據，但此類信息可能有限或不完整，不應將我們的陳述理解為表明我們已經對所有可能的相關信息進行了詳盡的調查或審查。
除其他外，這些前瞻性陳述包括有關以下內容的陳述：
3
實際上，我們可能無法實現我們在前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或期望，您不應過分依賴我們的前瞻性陳述。實際結果或事件可能與我們在前瞻性聲明中披露的計劃、意圖和預期存在重大差異。新的風險和不確定性不時出現，我們無法預測所有可能影響本季度報告中前瞻性陳述的風險和不確定性。
我們的前瞻性陳述也未反映我們未來可能進行或參與的任何收購、合併、處置、合作、合資企業或投資的潛在影響。
該報告還包括我們從行業出版物和第三方進行的研究、調查和研究中獲得的統計數據和其他行業和市場數據，以及我們自己的估計。本報告中使用的所有市場數據都涉及許多假設和限制，提醒您不要過分重視此類數據。行業出版物和第三方研究、調查和研究通常表明，他們的信息是從被認為可靠的來源獲得的，儘管它們不能保證此類信息的準確性或完整性。我們對他米巴羅汀或任何未來候選產品的潛在市場機會的估計包括基於我們的行業知識、行業出版物、第三方研究和其他調查的幾個關鍵假設，這些假設可能基於很小的樣本量，可能無法準確反映市場機會。儘管我們認為我們的內部假設是合理的，但沒有獨立來源證實了這些假設。
您應該完整閲讀本季度報告，並瞭解我們的實際未來業績可能與我們的預期存在重大差異。除非法律要求，否則我們不承擔任何義務更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。
4
第一部分 — 金融所有信息
第 1 項。金融街報表（未經審計）
SYROS 製藥有限公司
壓縮合並TED 資產負債表
（以千計，股票和每股數據除外）
（未經審計）
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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有價證券 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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財產和設備，淨額 |
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其他長期資產 |
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受限制的現金 |
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使用權資產 — 經營租賃 |
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總資產 |
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負債和股東權益 |
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流動負債： |
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應付賬款 |
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應計費用 |
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經營租賃債務，當期部分 |
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債務，流動部分 |
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流動負債總額 |
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經營租賃債務，扣除流動部分 |
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認股證負債 |
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債務，扣除債務折扣，扣除流動部分 |
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股東權益： |
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優先股，$ |
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普通股，$ |
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額外的實收資本 |
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累計赤字 |
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股東權益總額 |
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負債和股東權益總額 |
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見隨附的未經審計的簡明合併財務報表附註。
5
SYROS 製藥有限公司
簡明合併運營報表
（以千計，股票和每股數據除外）
（未經審計）
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三個月已結束 |
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3月31日 |
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2024 |
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收入 |
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運營費用： |
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研究和開發 |
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一般和行政 |
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運營費用總額 |
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運營損失 |
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利息收入 |
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利息支出 |
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認股權證負債公允價值的變化 |
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適用於普通股股東的淨虧損 |
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適用於普通股股東的每股淨虧損——基本虧損和攤薄後 |
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適用於普通股股東的每股淨虧損的加權平均普通股數量——基本和攤薄後 |
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見隨附的未經審計的簡明合併財務報表附註。
6
SYROS 製藥有限公司
壓縮合並狀態綜合損失
（以千計）
（未經審計）
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三個月已結束 |
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3月31日 |
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2024 |
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2023 |
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淨虧損 |
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其他綜合收益： |
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扣除税款的有價證券的未實現持有收益 |
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綜合損失 |
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) |
見隨附的未經審計的簡明合併財務報表附註。
7
SYROS 製藥有限公司
簡明的股東權益合併報表
在截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 3 月 31 日的三個月
（以千計，共享數據除外）
（未經審計）
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普通股 |
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累積的 |
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額外 |
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其他 |
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的數量 |
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標準桿數 |
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付費 |
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全面 |
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累積的 |
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股東 |
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股份 |
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價值 |
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資本 |
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獲得 |
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赤字 |
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公平 |
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截至2022年12月31日的餘額 |
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限制性股票單位的歸屬 |
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行使預先注資的認股權證 |
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股票薪酬支出 |
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其他綜合收益 |
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淨虧損 |
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截至2023年3月31日的餘額 |
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截至2023年12月31日的餘額 |
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限制性股票單位的歸屬 |
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股票薪酬支出 |
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淨虧損 |
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截至 2024 年 3 月 31 日的餘額 |
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8
SYROS 製藥有限公司
壓縮合並 S現金流量表
（以千計）
（未經審計）
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三個月已結束 |
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3月31日 |
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2024 |
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2023 |
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經營活動 |
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淨虧損 |
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為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整： |
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折舊和攤銷 |
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處置財產和設備的收益 |
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非現金租賃費用 |
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股票薪酬支出 |
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認股權證負債公允價值的變化 |
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有價證券的溢價和折扣的淨攤銷 |
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債務折扣的攤銷和遞延債務成本的增加 |
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運營資產和負債的變化： |
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其他長期資產 |
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應付賬款 |
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應計費用 |
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遞延收入 |
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經營租賃負債 |
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用於經營活動的淨現金 |
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投資活動 |
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購買財產和設備 |
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處置待售資產的收益 |
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購買有價證券 |
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有價證券的到期日 |
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用於投資活動的淨現金 |
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籌資活動 |
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支付融資租賃債務 |
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支付與承保註冊直接發行和市場融資相關的發行成本 |
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用於融資活動的淨現金 |
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現金、現金等價物和限制性現金淨減少 |
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現金、現金等價物和限制性現金 （參見附註6中的對賬） |
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期初 |
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期末 |
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現金流信息的補充披露： |
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支付利息的現金 |
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非現金投資和融資活動： |
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截至期末已發生但尚未支付的報價費用 |
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見隨附的未經審計的簡明合併財務報表附註。
9
SYROS 製藥有限公司
簡明控制枱的註釋註明日期的財務報表
（未經審計）
1。業務性質
Syros Pharmaceuticals, Inc.（以下簡稱 “公司”）是一家成立於2011年11月的特拉華州公司，是一家生物製藥公司，致力於為血液系統惡性腫瘤患者的一線治療制定新的護理標準。
公司面臨着許多與其他早期公司相似的風險，包括對關鍵人物的依賴；治療人類疾病的藥物開發和商業化所固有的風險；來自其他公司的競爭，其中許多公司規模更大、資本充足；與獲得和維持必要的知識產權保護有關的風險；以及需要獲得足夠的額外資金來資助其候選產品的開發。如果公司無法在需要時或以優惠條件籌集資金，則將被迫推遲、減少、取消或向其候選產品發放某些研發計劃或未來的商業化權。
自成立以來，該公司每年都蒙受鉅額的淨營業虧損。預計至少在未來幾年內，它將繼續蒙受鉅額且不斷增加的淨營業虧損。截至2024年3月31日，該公司的現金、現金等價物和有價證券為 $
2023 年 4 月 6 日，公司在 S-3 表格（“2023 年註冊聲明”）上向美國證券交易委員會（“SEC”）提交了通用貨架註冊聲明（“2023 年註冊聲明”）) 不時註冊出售，最高可達 $
2023 年 10 月 2 日，公司宣佈了一項戰略調整，優先考慮關鍵開發和上市前活動，以推進用於治療新診斷的高風險骨髓增生異常綜合徵和新診斷的急性髓系白血病的他米巴羅汀，並停止進一步投資用於治療新診斷的急性早幼粒細胞白血病的 SY-2101（口服三氧化二砷）的臨牀開發以及公司的前期臨牀和發現階段的項目。 針對這些決定，公司制定了某些支出削減措施（“重組”），包括削減約開支
根據其目前的運營計劃，公司管理層認為，截至2024年3月31日，公司將在本10-Q表季度報告發布之日起至少12個月內滿足其流動性需求。
2。重要會計政策摘要
演示基礎
公司的合併財務報表是根據美國普遍接受的會計原則（“美國公認會計原則”）編制的。這些附註中提及的適用指南均指財務會計準則委員會（“FASB”）會計準則編纂（“ASC”）和會計準則更新（“ASU”）中權威的美國公認會計原則。
10
未經審計的中期簡明合併財務報表是在與經審計的財務報表相同的基礎上編制的。公司管理層認為，隨附的未經審計的中期簡明合併財務報表包含所有必要的調整，以公允列報公司截至2024年3月31日的財務狀況、截至2024年和2023年3月31日的三個月的經營業績、截至2024年和2023年3月31日的三個月的股東權益表以及截至2024年和2023年3月31日的三個月的現金流量表。這種調整是正常和經常性的。截至2024年3月31日的三個月的業績不一定代表截至2024年12月31日的年度業績，或未來任何時期。
整合原則
隨附的簡明合併財務報表包括公司及其全資子公司的賬目，（i）錫羅斯證券公司，該公司於2014年12月成立，專門代表自己買入、出售和持有證券，（ii）該公司於2019年1月成立的愛爾蘭有限責任公司錫羅斯製藥（愛爾蘭）有限公司，以及（iii）特拉華州一家倖存的公司泰姆科技公司與提交一份文件有關2022年9月16日與特拉華州國務卿的合併證書。所有公司間往來交易和餘額均已在合併中清除。
估算值的使用
根據美國公認會計原則編制財務報表要求管理層做出影響財務報表和附註中報告金額的估計和假設。管理層在選擇適當的財務會計政策以及制定用於編制財務報表的估計和假設時，會考慮許多因素。管理層在此過程中必須作出重大判斷。此外，其他因素可能影響估計，包括但不限於預期的業務和運營變化、與估算值所用假設相關的敏感度和波動性，以及歷史趨勢是否有望代表未來趨勢。管理層的估算過程可能會產生一系列可能合理的估計值，管理層必須選擇在該合理估計範圍內的金額。公司管理層持續評估其估計，其中包括但不限於與收入確認、認股權證負債估值、股票薪酬支出、應計費用和所得税相關的估計。實際結果可能與這些估計或假設不同。
細分信息
運營部門被確定為企業的組成部分，在做出如何分配資源和評估績效的決策時，首席運營決策者或決策小組可以對這些組成部分的獨立財務信息進行評估。公司'的首席運營決策者是其首席執行官。公司和首席運營決策者查看公司的運營並管理其業務
現金和現金等價物
公司將所有收購時原始到期日為三個月或更短的高流動性工具視為現金等價物。現金等價物，包括投資於美國國債的貨幣市場基金以及隔夜回購協議，按公允價值列報。該公司在兩家主要金融機構開設銀行賬户。
資產負債表外風險和信用風險集中
該公司有
11
金融工具的公允價值
ASC 820， 公允價值測量（“ASC 820”）為以公允價值計量的工具建立了公允價值層次結構，該層次結構區分了基於市場數據（可觀察輸入）的假設和公司自己的假設（不可觀察的輸入）。可觀察的輸入是市場參與者根據從獨立於公司的來源獲得的市場數據對資產或負債進行定價時使用的輸入。不可觀察的輸入是反映公司對市場參與者在定價資產或負債時將使用的投入的假設的輸入。它們是根據在這種情況下，可用的最佳信息制定的。
ASC 820將公允價值確定為交易所價格或退出價格，代表在市場參與者之間的有序交易中出售資產或為轉移負債而支付的金額。作為在公允價值衡量中考慮市場參與者假設的基礎，ASC 820建立了三級公允價值層次結構，區分了以下內容：
級別 1-相同資產或負債的活躍市場報價（未經調整）。
級別2——除報價以外的其他可直接或間接觀測的投入，例如報價市場價格、利率和收益率曲線。
第 3 級 — 使用公司制定的估計值或假設得出的不可觀察的輸入，這些估計值或假設反映了市場參與者將使用的估計值或假設。
如果估值基於市場上不太可觀察或不可觀察的模型或輸入，則公允價值的確定需要更多的判斷力。因此，對於歸類為3級的工具，公司在確定公允價值時作出的判斷程度最大。金融工具在公允價值層次結構中的級別基於對公允價值衡量具有重要意義的所有輸入的最低水平。
由於其短期性質，現金和現金等價物、預付費用、其他流動資產、限制性現金、應付賬款、應計費用和遞延收入的簡明合併資產負債表中反映的賬面金額近似於各自的公允價值。
財產和設備
財產和設備包括計算機設備、傢俱和固定裝置以及租賃權益改善，所有這些都按成本減去累計折舊後列報。未改善或延長相關資產壽命的維護和維修支出在發生時記作支出。重大改善作為財產和設備的增建資本化。折舊和攤銷是在資產的估計使用壽命內使用直線法確認的。
長期資產減值
當事件或情況變化表明資產的賬面價值可能無法收回時，公司會評估長期資產是否存在潛在減值。可收回性是通過將資產的賬面價值與資產預計產生的未來未貼現的預期淨現金流進行比較來衡量的。如果此類資產被視為減值，則應確認的減值按資產賬面價值超過其公允價值的金額來衡量。該公司做到了
收入確認
該公司尚未從產品銷售中產生任何收入，預計在可預見的將來不會從產品銷售中產生任何收入。
公司根據ASC 606確認收入， 與客户簽訂合同的收入 （“ASC 606”）。ASC 606適用於與客户簽訂的所有合同，但其他標準範圍內的合同除外，例如租賃、保險、合作安排和金融工具。根據ASC 606，實體在其客户獲得對承諾的商品或服務的控制權時確認收入，金額反映該實體為換取這些商品或服務而期望獲得的對價。為了確定實體確定屬於ASC 606範圍內的安排的收入確認，該實體執行以下五個步驟：
12
只有當公司有可能收取應得的對價以換取其轉讓給客户的商品或服務時，公司才將五步模式應用於合同。如果合同在開始時被確定為屬於ASC 606的範圍，則公司將評估該合同中承諾的商品或服務，確定這些商品和服務中哪些是履約義務，並評估每種承諾的商品或服務是否不同。然後，公司將履行義務時（或作為）履行義務分配給相應履約義務的交易價格金額確認為收入。
如果公司通過在客户支付對價之前或到期付款之前向客户轉移商品或服務來履行職責，則公司記錄合同資產，不包括作為應收賬款列報的任何金額。公司將合同資產列為合併資產負債表中的未開票應收賬款。公司記錄向客户開具賬單的應收賬款，公司對此有無條件的對價權。公司對合同資產和應收賬款進行減值評估，迄今為止，尚未記錄任何減值損失。
公司可能會不時簽訂屬於ASC 606範圍的協議。這些安排的條款通常包括向公司支付以下一項或多項款項：不可退還的預付許可費或預付的研發服務；開發、監管和商業里程碑付款；以及許可產品淨銷售的特許權使用費。每筆付款都會產生許可和合作收入，但許可產品淨銷售的特許權使用費收入除外，後者將被歸類為特許權使用費收入。
研究和開發
與研究與開發有關的支出在發生期間列為支出。研發費用包括與開發公司候選產品相關的內部和外部成本。研發成本包括工資和福利、材料和用品、外部研究、臨牀前和臨牀開發費用、股票薪酬支出和設施成本。設施成本主要包括租金分配、水電費、折舊和攤銷。
在某些情況下，公司必須為將來收到的用於研發活動的商品或服務向供應商支付不可退還的預付款。在這種情況下，即使研發未來沒有其他用途，在提供相關商品或服務之前，不可退還的預付款也會被推遲並計入資本化。
公司記錄估計的持續研究成本的應計費用。在評估應計負債的充足性時，公司會分析正在進行的工作的進展，包括活動的階段或完成情況、收到的發票和成本。在任何報告期結束時，在確定應計餘額時可以作出重大判斷和估計。實際業績可能與公司的估計有所不同。
這個 公司可以許可開發和商業化候選產品的權利。對於每筆許可內交易，公司都會評估其是否收購了足以構成美國公認會計原則所定義的 “業務” 的流程或活動以及投入。美國公認會計原則定義的 “業務” 包括應用於那些能夠創造產出的投入和流程。儘管企業通常有
13
輸出， 一套綜合活動不要求產出才符合企業資格。當公司確定其沒有獲得足夠的流程或活動來組建業務時，任何預付款和里程碑款項將立即作為收購的研發費用記作發生期間的支出。
認股證
根據ASC 480-10，公司將已發行的認股權證記作負債或股權， 某些具有負債和權益特徵的金融工具的會計處理（“ASC 480-10”）或 ASC 815-40，與公司自有股票掛鈎並可能以公司自有股票進行結算的衍生金融工具的會計處理（“ASC 815-40”）。根據ASC 480-10，如果認股權證可以強制贖回並且需要以現金、其他資產或可變數量的股票進行結算，則被視為負債。如果認股權證不符合ASC 480-10規定的負債分類，則公司將考慮ASC 815-40的要求來確定認股權證應歸類為負債還是股權。根據ASC 815-40，無論觸發事件發生的可能性如何，可能需要現金結算的合約均為負債。負債分類認股權證在發行之日和每個報告期結束時按公允價值計量。發行日之後認股權證公允價值的任何變化均作為損益記錄在合併運營報表中。如果認股權證不需要根據ASC 815-40進行負債分類，則為了得出認股權證應歸類為股票的結論，公司將評估認股權證是否與普通股掛鈎，以及認股權證是否根據ASC 815-40或其他適用的GAAP標準被歸類為股權。股票分類認股權證在發行日按公允價值入賬，發行日之後確認的公允價值沒有變化。
股票薪酬支出
公司根據ASC 718對其股票薪酬獎勵進行核算， 補償—股票補償（“ASC 718”）。ASC 718要求根據授予日的公允價值，在合併運營報表中將向員工和董事支付的所有股票付款，包括限制性股票單位和股票期權獎勵的授予，確認為支出。該公司使用Black-Scholes期權定價模型估算授予的股票期權的公允價值。該公司根據其歷史波動率估算其預期的股票波動率。公司授予員工的股票期權的預期期限是使用 “簡化” 獎勵方法確定的，這些獎勵符合 “普通期權” 資格。公司使用合同條款來確定授予非員工的股票期權的預期期限。無風險利率是根據授予獎勵時有效的美國國債收益率曲線確定的，期限大致等於獎勵的預期期限。預期的股息收益率基於這樣一個事實，即公司從未支付過現金分紅，預計在可預見的將來不會支付任何現金分紅。公司使用授予日普通股的價值來確定限制性股票獎勵的公允價值。
公司在相關的服務期（通常是歸屬期）內以直線方式將其股票獎勵的公允價值支出給員工和非員工。公司在沒收時對其進行核算，而不是在撥款時估算沒收款額。歸根結底，在歸屬期內確認的實際支出將僅用於歸屬期權。
員工股票購買計劃下折扣購買的薪酬支出使用Black-Scholes模型來衡量，以計算回顧準備金的公允價值加上購買折扣，並被確認為發行期內的薪酬支出。
對於包含基於績效的里程碑的股票獎勵，公司根據加速歸因模型記錄股票薪酬支出。管理層根據截至報告日對業績條件的預期滿意度來評估何時可能實現基於績效的里程碑。
所得税
公司使用更有可能的門檻來確認和解決不確定的税收狀況，對不確定的税收狀況進行核算。對不確定税收狀況的評估基於的因素包括但不限於法律的變化、納税申報表中對已採取或預計將採取的税收狀況的衡量、審計事項的有效結算、新的審計活動以及與税收狀況有關的事實或情況的變化。
14
每股淨虧損
適用於普通股股東的基本每股淨收益的計算方法是將適用於普通股股東的淨收益除以該期間已發行股票的加權平均值，不考慮普通股等價物。適用於普通股股東的攤薄後每股淨收益是通過調整當期已發行普通股等價物的加權平均值來計算的，該比例使用國庫法和如果轉換法確定。在計算適用於普通股股東的攤薄後每股淨虧損時，股票期權、未歸屬限制性股票單位和認股權證被視為普通股等價物，但不包括在適用於普通股股東的攤薄後每股淨虧損的計算中，因為它們的影響將是反稀釋的；因此，適用於普通股股東的基本和攤薄後的每股淨虧損在所有報告期內相同。
截至以下未償還的預先注資認股權證 2024年3月31日和2023年3月31日包含在基本和攤薄後的每股淨虧損計算中（參見附註10）：
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截至3月31日， |
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2024 |
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2023 |
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2020 年預融資認股權證，在 2020 年私募中發行 |
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2022年預融資認股權證，在2022年私募中發行 |
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2023 年預先注資認股權證，於 2023 年 12 月發行，註冊直接發行 |
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總計 |
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以下普通股等價物不包括在所述期間適用於普通股股東的攤薄後每股淨虧損的計算中，因為將它們包括在內會產生反稀釋作用：
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截至3月31日， |
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2024 |
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2023 |
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股票期權 |
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未歸屬的限制性股票單位 |
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認股權證* |
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總計 |
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* 截至 2024 年 3 月 31 日而 2023 年，它包括
3.合作和研究安排
與全球血液療法合作
2019年12月17日，公司與現為輝瑞子公司的Global Blood Therapeutics, Inc.（“GBT”）簽訂了許可和合作協議（“GBT合作協議”），根據該協議，雙方同意進行研究合作，發現誘發胎兒血紅蛋白的新靶標，以開發針對鐮狀細胞病和β地中海貧血的新小分子療法。該研究術語（“研究術語”）最初的時期為
根據GBT合作協議的條款，GBT向公司支付了預付款 $
15
引起的 公司根據商定的研究預算進行的，預計總額約為 $
公司授予GBT一項期權（“期權”），以獲得全球獨家許可，並有權根據公司的相關知識產權和專有技術獲得再許可，這些知識產權和專有技術是合作開發、製造和商業化合作產生的任何化合物或產品的。本期權與GBT合作協議終止的生效日期同時終止，該公司是
GBT 合作收入
該公司分析了GBT合作協議，並得出結論，該協議代表了在ASC 606範圍內與客户簽訂的合同。
該公司確定了一項單一履約義務，其中包括（i）GBT在初始研究期內可以獲得的非獨家研究許可，以及（ii）在初始研究期內提供的研發服務。非排他性研究許可證僅允許GBT評估根據研究計劃開發的候選化合物或在研究期內開展分配給其的工作。如果沒有公司提供的研發服務，包括提供數據包信息，GBT無法從非獨家研究許可中獲得任何好處。因此，這兩項承諾是綜合產出（交付數據包允許GBT做出期權行使決定）的投入，並被捆綁成一項單一的履行義務（非排他性研究許可和研發服務績效義務）。
ASC 606要求實體只有在通過向客户轉讓承諾的商品或服務來履行履約義務時才確認收入。當客户獲得控制權時，商品或服務被視為已轉讓。由於非排他性研究許可和研發服務是一項履約義務，因此公司已決定，隨着服務的提供和GBT從服務中受益，它將在一段時間內履行其履行義務，因為該安排的總體目的是讓公司提供服務。公司根據與研發活動相關的成本和未來為履行履行義務而預計產生的成本，確認與履約義務相關的收入，因為研發服務是使用輸入法提供的。控制權的轉移發生在這段時間內，是衡量履行履約義務進展情況的最佳衡量標準。
4。現金、現金等價物和有價證券
現金等價物是高流動性的投資，購買時可以很容易地轉換為原始到期日為三個月或更短的現金。有價證券包括購買時原始到期日超過90天的證券。公司將這些有價證券歸類為可供出售的證券，並按公允價值將其記錄在隨附的簡明合併資產負債表中。未實現收益或虧損包含在累計的其他綜合虧損中。面值的溢價或折扣將在標的證券的有效期內攤銷為利息收入。
截至目前的現金、現金等價物和有價證券包括以下內容 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日（以千計）：
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未實現 |
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未實現 |
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公平 |
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2024年3月31日 |
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攤銷成本 |
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現金和現金等價物： |
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有價證券： |
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美國財政部債務-在一年或更短的時間內到期 |
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未實現 |
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未實現 |
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公平 |
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2023年12月31日 |
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攤銷成本 |
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收益 |
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損失 |
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價值 |
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現金和現金等價物： |
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現金和貨幣市場基金 |
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總計 |
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儘管可以出售以滿足運營需求或其他需求，但證券通常持有至到期。出售證券的成本是根據特定的識別方法確定的，目的是記錄已實現的損益。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，有
截至2024年3月31日，購買時到期日為一年或更短的有價證券在隨附的簡明合併資產負債表中以流動資產列報。
5。公允價值測量
截至目前，定期按公允價值計量的資產和負債 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日情況如下（以千計）：
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活躍 |
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可觀察 |
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無法觀察 |
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市場 |
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輸入 |
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輸入 |
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描述 |
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2024年3月31日 |
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（第 1 級） |
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（第 2 級） |
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（第 3 級） |
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資產： |
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現金和現金等價物： |
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現金和貨幣市場基金 |
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有價證券： |
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總計 |
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負債： |
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認股證負債 |
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總計 |
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活躍 |
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可觀察 |
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無法觀察 |
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市場 |
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輸入 |
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輸入 |
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描述 |
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2023年12月31日 |
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（第 1 級） |
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（第 2 級） |
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（第 3 級） |
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資產： |
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現金和現金等價物： |
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現金和貨幣市場基金 |
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總計 |
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負債： |
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認股證負債 |
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總計 |
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用於確定認股權證公允價值的假設
該公司發行了認股權證，購買總額不超過
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認股權證 在每個報告日，公司運營報表中記錄的公允價值的任何變動。2022年認股權證和2020年認股權證的估值被視為公允價值層次結構的第三級，並受公司標的普通股公允價值的影響。
用於記錄認股權證公允價值的Black Scholes定價模型假設摘要如下：
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2024年3月31日 |
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2023年12月31日 |
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股票價格 |
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平均無風險利率 |
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平均預期壽命（以年為單位） |
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平均預期波動率 |
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% |
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按公允價值計量的第三級負債的經常性變化
下表反映了公司三級認股權證負債的變化 截至2024年3月31日的三個月和截至2023年12月31日的年度（以千計）：
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2024年3月31日 |
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2023年12月31日 |
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截至期初認股權證負債的公允價值 |
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公允價值的變化 |
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截至期末認股權證負債的公允價值 |
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6。限制性現金
截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日，該公司各有 $
在執行總部租約方面，公司必須向房東提供金額為美元的信用證
下表提供了簡明合併資產負債表中報告的現金、現金等價物和限制性現金的對賬，這些對賬總額相當於截至公司簡明合併現金流量表中顯示的總金額 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 3 月 31 日（以千計）：
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3月31日 |
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2024 |
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2023 |
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現金和現金等價物 |
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受限制的現金 |
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現金、現金等價物和限制性現金總額 |
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7。牛津金融貸款協議
2020年2月12日，公司與牛津金融有限責任公司（“貸款人”）簽訂了貸款和擔保協議（“貸款協議”）。根據貸款協議，本金總額不超過$的定期貸款
18
這 支付某些費用，將僅利息期限進一步延長至
公司支付了美元的設施費
在貸款協議方面，公司向貸款人授予了公司目前擁有或此後收購的所有個人財產的擔保權益，不包括知識產權（但包括知識產權的付款權和收益權），以及對知識產權的否定質押。貸款協議還包含公司的某些違約、陳述、擔保和非財務承諾事件。
在發行第一批股票時，公司發行了貸款人認股權證以進行購買
牛津認股權證之所以被歸類為永久股權的組成部分，是因為它們是獨立的金融工具，可以合法地與發行普通股分開行使，可以立即行使，不構成公司回購股票的義務，並允許持有人在行使時獲得固定數量的普通股。此外，牛津認股權證不提供任何價值或回報保證。
截至目前，公司的最低未來貸款還款總額如下 2024 年 3 月 31 日（以千計）：
截至 2024 年 12 月 31 日的九個月 |
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截至 2025 年 12 月 31 日的財年 |
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截至2026年12月31日的年度 |
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最低還款總額 |
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減去未攤銷的債務折扣 |
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加上最終費用的累計增加 |
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減少當前部分 |
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長期債務 |
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8。應計費用
截至日期，應計費用包括以下內容 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日（以千計）：
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2024年3月31日 |
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2023年12月31日 |
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外部研究和臨牀前開發 |
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應計費用 |
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9。承付款和或有開支
經營租賃
2019年1月8日，公司簽訂了總部租約，金額約為
在執行總部租約方面，公司必須向房東提供金額為美元的信用證
該公司
以下是與截至目前運營租賃負債賬面價值對賬的年度未貼現現金流的到期分析 2024 年 3 月 31 日（以千計）：
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金額 |
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截至 2024 年 12 月 31 日的九個月 |
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截至 2025 年 12 月 31 日的財年 |
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截至2026年12月31日的年度 |
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截至2027年12月31日的財年 |
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截至 2028 年 12 月 31 日的年度及以後 |
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最低租賃付款總額 |
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減去估算的利息 |
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租賃負債總額 |
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下表概述了截至公司運營租賃的總租賃成本以及該租約的加權平均信息 2024 年 3 月 31 日（以千計）：
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截至2024年3月31日的三個月 |
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租賃成本： |
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運營租賃成本 |
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為負債計量中包含的金額支付的現金： |
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來自經營租賃的運營現金流 |
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其他信息： |
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截至2024年3月31日的三個月 |
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加權平均剩餘租賃期限（以年為單位）-經營租賃 |
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加權平均折扣率-經營租賃 |
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在採用ASC 842之後，公司擁有使用權資產和租賃負債，這導致了暫時的税收差異。這種暫時的税收差異是由於確認了使用權資產和相關租賃負債，而此類資產和負債沒有相應的納税基礎。
20
資產購買協議
Orsenix, LLC
2020年12月4日，公司與Orsenix, LLC（“Orsenix”）簽訂了資產購買協議（“資產購買協議”），根據該協議，公司收購了Orsenix與一種新型口服三氧化二砷（公司稱為 SY-2101）相關的資產。根據資產購買協議的條款，公司必須向Orsenix付款：
在 SY-2101 首次商業銷售十週年之後，公司支付商業里程碑款項的義務到期。資產購買協議要求公司在此期間採取商業上合理的努力在美國開發和商業化用於 APL 的 SY-2101，並在交易結束三週年之際或之前採取商業上合理的努力為第一位患者接種 SY-2101 的 3 期臨牀試驗；但是，公司保留自行決定運營收購資產的全權酌處權。公司將花費在確定 SY-2101 未來替代用途之前支付的任何里程碑款項。一旦確定 SY-2101 的未來替代用途，公司將把里程碑付款資本化，作為 SY-2101 賬面價值的補充。
許可協議
TMRC 公司有限公司
2015年9月，該公司與TMRC公司簽訂了獨家許可協議。有限公司（“TMRC”）將在北美和歐洲開發和商業化用於治療癌症的他米巴羅汀。該協議於2016年4月進行了修訂和重申，並於2021年1月進一步修訂，以擴大公司的許可範圍，將中美洲和南美洲、澳大利亞、以色列和俄羅斯包括在內。
作為該許可證的交換，公司同意支付不可退還的預付款 $
該公司還與TMRC簽訂了供應管理協議，根據該協議，該公司同意向TMRC支付每生產一千克他米巴羅汀的費用。公司產生的
10。股東權益
通過承銷註冊直接發行發行證券
2023 年 12 月，公司發行了
21
公司確定，2023年預籌認股權證是獨立的金融工具，因為它們在法律上可以分離，並且可以與發行中出售的普通股分開行使。因此，公司對2023年預先注資認股權證進行了評估，以確定它們是否代表需要根據ASC 480的指導進行負債分類的工具。但是，該公司得出結論，由於其特性，2023年預先注資的認股權證不屬於ASC 480範圍內的負債。此外，公司確定2023年預籌認股權證不符合ASC 815對衍生品的定義，因為它們不符合沒有或很少初始淨投資的標準。因此，公司根據澳大利亞證券交易委員會第815-40號 “實體自有股權合同” 中的指導對2023年預先注資的認股權證進行了評估，以確定適當的處理方法。該公司得出結論，2023年預籌認股權證均與自有股票掛鈎，並且符合所有其他股票分類條件。因此，公司已將2023年預先注資的認股權證歸類為永久股權。
通過私募發行證券
2022年9月16日，公司發行了私募股權（“2022年私募配售”）
2020年12月8日，公司通過私募配售（“2020年私募配售”）發行了
如果某些基本交易涉及公司，2022年認股權證和2020年認股權證的持有人可能會要求公司根據Black-Scholes估值並使用特定投入進行付款。2022 年預先出資認股權證和 2020 年預撥認股權證的持有人沒有類似的權利。因此，公司將2022年認股權證和2020年認股權證視為負債，而2022年預籌認股權證和2020年預籌認股權證符合永久股權標準分類。2022年預先融資認股權證和2020年預先融資認股權證被歸類為永久股權的一部分，因為它們是獨立的金融工具，在法律上可以分離出來，可以與發行時的普通股分開行使，可以立即行使，不體現公司回購股票的義務，並且允許持有人在行使時獲得固定數量的普通股。此外，2022 年預先注資的認股權證和 2020 年預先注資的認股權證不提供任何價值或回報保證。2022 年認股權證和 2020 年認股權證發行時的初始公允價值為 $
11。基於股票的付款
2016 年員工股票購買計劃
這個 2016 年員工股票購買計劃（“2016 ESPP”）於 2015 年 12 月 15 日獲得董事會通過，於 2016 年 6 月 17 日獲得股東批准，並於 2016 年 7 月 6 日首次公開募股結束後生效。根據2016年ESPP預留髮行的公司普通股數量
22
自動 在2025日曆年度的每個日曆年的第一天增加，金額等於 (i) 中的最小值
2022年激勵股票激勵計劃
2022年1月25日，公司董事會通過了2022年激勵性股票激勵計劃（“2022年計劃”），根據該計劃，公司可以授予非法定股票期權、股票增值權、限制性股票、限制性股票單位和其他股票獎勵。2022年計劃下的獎勵只能發放給以下人員：（i）以前不是公司的僱員或董事或（ii）在真正失業一段時間後開始在公司工作，無論哪種情況都是激勵個人在公司工作的材料，也符合納斯達克股票市場規則5635（c）（4）的要求。2023 年 1 月，公司董事會修訂了《2022年計劃》，以增加該計劃的股份總數n 被授予者
2022 年股權激勵計劃
2022年股權激勵計劃（“2022年EIP”）於2022年7月14日由董事會通過，經股東批准，並於2022年9月15日生效。2022年的EIP取代了2016年的股票激勵計劃（“2016年計劃”）。2016年計劃下任何未兑現的期權或獎勵仍然未兑現且有效。根據2022年EIP，公司可以授予激勵性股票期權、非法定股票期權、股票增值權、限制性股票、限制性股票單位和其他股票獎勵。截至 2024 年 3 月 31 日,
股票期權
股票期權協議的條款，包括歸屬要求，由董事會決定，但須遵守適用計劃的規定。公司授予的股票期權獎勵通常歸屬
截至目前的股票期權狀況摘要 2023年12月31日和2024年3月31日以及截至2024年3月31日的三個月中的變化如下：
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聚合 |
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加權 |
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截至 2023 年 12 月 31 日未平息 |
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已取消 |
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截至 2024 年 3 月 31 日未繳清 |
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可於 2024 年 3 月 31 日行使 |
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有
截至 2024 年 3 月 31 日，有 $
限制性股票單位和限制性股票獎勵
經公司董事會批准，不時向某些員工授予具有時間歸屬標準的限制性股票單位。這些限制性股票單位中的大多數每年歸屬於
23
其中 每年獎勵背心超過
公司已向管理層授予基於績效的限制性股票單位，這些股票的歸屬將在實現某些臨牀開發里程碑後進行。當歸屬條件有可能實現時，將確認與這些基於績效的限制性股票單位相關的股票薪酬支出。在截至2024年3月31日的三個月中，公司沒有確認與實現績效里程碑相關的任何股票薪酬支出。
截至目前限制性股票單位和限制性股票獎勵的狀況摘要 2023年12月31日和2024年3月31日以及截至2024年3月31日的三個月中的變化如下：
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視乎而定 |
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日期公允價值 |
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截至 2023 年 12 月 31 日未平息 |
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已授予 |
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既得 |
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被沒收 |
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截至 2024 年 3 月 31 日未繳清 |
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截至 2024 年 3 月 31 日，有s $
股票薪酬支出
下表彙總了向員工和非員工發放的股票期權、限制性股票單位和限制性普通股的股票薪酬支出，以及公司簡明合併運營報表中記錄的2016年ESPP的股票薪酬支出：
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截至3月31日的三個月 |
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2024 |
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2023 |
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研究和開發 |
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一般和行政 |
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股票薪酬支出總額 |
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12。後續事件
2024年5月9日，公司對與牛津的貸款協議進行了進一步的修訂（“貸款修正案”）。根據該貸款修正案，牛津同意修改貸款協議，以便，除其他外，（i）將公司可用的定期貸款總額從美元增加到美元
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它em 2.管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析應與我們在本10-Q表季度報告或季度報告中其他地方顯示的未經審計的財務報表和相關附註，以及我們在2024年3月27日向美國證券交易委員會（SEC）提交的截至2023年12月31日的10-K表年度報告或2023年10-K表年度報告中包含的經審計的財務信息及其附註一起閲讀。 我們的實際結果和某些事件的時間可能與任何前瞻性陳述中討論、預測、預期或顯示的結果存在重大差異。我們提醒您，前瞻性陳述並不能保證未來的業績，我們的實際經營業績、財務狀況和流動性以及我們經營所在行業的發展，可能與本季度報告中包含的前瞻性陳述存在重大差異。此外，即使我們的經營業績、財務狀況和流動性以及我們經營所在行業的發展與本季度報告中包含的前瞻性陳述一致，它們也可能無法預測未來時期的業績或發展。
還應根據2023年10-K和本季度報告中在 “風險因素” 標題下確定的風險考慮以下信息和任何前瞻性陳述。我們提醒您不要過分依賴我們做出的任何前瞻性陳述，這些陳述僅代表發表之日。除非法律和美國證券交易委員會規則有特別要求，否則我們不承擔任何義務公開更新或修改任何此類陳述，以反映我們的預期或任何此類陳述所依據的事件、條件或情況的任何變化，或者可能影響實際業績與前瞻性陳述中列出的結果不同的可能性。
概述
我們是一家生物製藥公司，致力於為血液系統惡性腫瘤患者的一線治療制定新的護理標準。出於幫助基本上無法採用其他靶向方法的血液病患者的動機，我們正在開發他米巴羅汀（一種選擇性視黃酸受體α或RAR）a，我們正在開展 SELECT-MDS-1 的激動劑，這是一項評估他米巴羅汀與阿扎西替丁聯合應用於基因組定義的高危骨髓增生異常綜合徵（HR-MDS）患者中的三期臨牀試驗，我們正在為此進行 SELECT-AML-1，這是一項隨機的 2 期臨牀試驗，評估基因組定義的子集中的他米巴羅汀與 venetoclax 和阿扎西替丁聯合使用新診斷的急性髓系白血病（AML）不適合接受標準強化化療的患者。
在2020年12月舉行的第62屆美國血液學會年會和博覽會上，我們展示了我們正式入組的2期臨牀試驗的數據，該試驗評估了他米巴羅汀聯合阿扎替丁對不適合標準強化化療候選的新診斷急性髓細胞白血病患者以及使用我們的專有技術進行前瞻性選擇的復發或難治性急性髓細胞白血病患者的安全性和有效性 RARA，編碼 RAR 的基因a，生物標誌物。截至2020年10月1日的數據截止日期，有51名新診斷的急性髓細胞白血病患者不合適，包括有無患者 RARA 基因過度表達，符合安全性分析的資格。在這些患者中，他米巴羅汀與阿扎胞苷聯合使用總體耐受性良好，沒有證據表明與任何一種藥物相比毒性增加，包括與單一藥物阿扎替丁相當的骨髓抑制率。截至數據截止日期，在18名患者中 RARA 可評估臨牀反應的過度表達，50% 的患者達到了完全緩解或 CR，11% 的患者實現了完全緩解，血細胞計數恢復不完整（CRI），總CR/CRI率為 61%。初始CR/CRI反應的中位時間為1.2個月，CR/CRI反應的中位持續時間為10.8個月，達到CR或CRI的患者的中位總存活率（OS）為18.0個月。截至數據截止日期，在28名患者中，沒有 RARA 過度表達是可以評估臨牀反應的，總緩解率為43％，CR/CRI率為32％，25％的患者達到CR，7％的患者達到CRi。初始 CR/CRI 反應的平均時間為 3.0 個月，CR/CRI 反應的中位持續時間為 10.3 個月。在美國和歐洲，每年約有25,000名患者被診斷出患有不適合的急性髓細胞白血病，我們預計，到2028年，所有急性髓細胞白血病患者的全球總市場將增長到約75億美元。
基於這些數據以及我們對持續高未得到滿足的需求領域的評估，我們將他米巴羅汀與阿扎替丁聯合應用於一項允許註冊的3期臨牀試驗，該試驗適用於新診斷的HR-MDS患者 RARA 過度表達，我們稱之為 SELECT-MDS-1。HR-MDS 是一種與急性髓細胞白血病密切相關的血液系統惡性腫瘤，我們認為大約 50% 的 HR-MDS 患者過度表達 RARA。我們認為，在美國和歐洲，每年約有18,500名患者被診斷出患有HR-MDS，我們預計，到2028年，所有風險羣體的骨髓增生異常綜合徵（MDS）患者的全球總市場將增長到約47億美元。SELECT-MDS-1 試驗正在評估新診斷的 HR-MDS 患者 RARA 雙盲安慰劑對照研究設計中的過度表達，以 2:1 的隨機比例接受他米羅汀
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分別與阿扎胞苷合用，或安慰劑與阿扎胞苷聯合使用。主要療效終點以190名患者為基礎，提供超過90％的能量來檢測實驗和對照組之間的CR率差異，單側α值為0.025。美國食品藥品監督管理局（FDA）表示，對於全面或加速批准新診斷的HR-MDS的治療，CR率是可接受的療效終點，並附有緩解耐久性的支持數據。根據美國食品藥品管理局的反饋，我們於 2023 年 3 月修訂了 SELECT-MDS-1 臨牀試驗方案，總共納入了大約 550 名患者，使我們能夠將 OS 作為關鍵的次要終點進行評估，這可能允許該試驗在將來需要時作為一項確認性研究，將加速批准轉化為全面批准。修訂後的臨牀試驗方案設計的功率為80％，可以檢測實驗和控制臂之間關鍵次要終點的操作系統速率差異，單側α值也為0.025。2023 年 1 月，美國食品藥品管理局授予他米巴羅汀與阿扎替丁聯合使用的 Fast Track 認證，用於治療新診斷的 HR-MDS 且呈陽性的成人 RARA 過度表達。2024年第一季度，我們完成了支持CR主要終點分析所需的190名患者的入組。此外，根據一項分析，對最初50％的入組患者，SELECT-MDS-1 試驗通過了對主要終點的預先規定的中期徒勞分析，該分析對我們來説是盲目的。該分析由一個獨立的數據監測委員會進行，該委員會還指出，沒有令人擔憂的安全信號，並建議不加修改地繼續試驗。我們預計將在2024年第四季度中期之前報告 SELECT-MDS-1 試驗的關鍵 CR 數據。
此外，我們正在推進將他米巴羅汀與venetoclax和阿扎替丁聯合用於新診斷的不適合急性髓細胞白血病且呈陽性的患者 RARA 過度表達。我們正在進行的名為 SELECT-AML-1 的二期臨牀試驗包括一項單臂安全試驗，以確認將在試驗的隨機部分中使用的三聯劑量給藥方案，該試驗正在評估他米巴羅汀與威尼托克拉和阿扎替丁聯合應用於韋內托克拉克斯和阿扎替丁在大約 80 名隨機比例為 1:1 的患者中的安全性和有效性。該試驗還評估了三胞胎作為對照組中對venetoclax和阿扎替丁無反應的患者的救助策略。該試驗的主要終點是CR/CRI率，該研究的功率為80％，可以檢測實驗和對照組之間的差異。2022年12月，我們報告了來自 SELECT-AML-1 安全導入部分的數據。截至數據截止時，有八名新診斷出的、不健康的患者呈陽性 RARA 過度表達已加入該試驗，其中包括六名可評估反應的患者。在該人羣中，與venetoclax和阿扎替丁的雙聯組合相比，以批准劑量給藥的他米巴羅汀與venetoclax和azacitidine聯合使用沒有證據表明毒性增加。這包括骨髓抑制率，與該人羣中報告的venetoclax和azacitidine的報告相當。在這些患者中，CR/CRI率為83％，包括兩名獲得CR的患者（33％）和獲得CRi的三名患者（50％）。這些數據支持了我們啟動 SELECT-AML-1 試驗隨機部分的決定。
2023 年 12 月 6 日，我們公佈了來自 SELECT-AML-1 隨機部分的初始數據。截至 2023 年 11 月 13 日，23 名新診斷的急性髓細胞白血病患者呈陽性 RARA 過度表達已加入該試驗的隨機部分，其中包括19名可評估反應的患者。在接受他米巴羅汀、venetoclax和阿扎胞苷聯合治療的患者中，CR/CRI率為100％（九例中有九例），而接受venetoclax和阿扎替丁對照組治療的患者（十例中有七例）的CR/CRI率為100％。在使用他米巴羅汀、venetoclax和阿扎胞苷聯合治療的九名反應可評估患者中，有七名（78％）獲得了CR，兩名患者（22％）獲得了CRi。在接受對照組治療的十名反應可評估患者中，有三名（30%）獲得了CR，四名患者（40%）獲得了CRi。在接受他米巴羅汀、venetoclax和阿扎胞苷聯合治療的患者中，CR/CRI反應的中位時間為21天（範圍從14-28天不等），而接受對照組治療的患者的CR/CRI反應中位時間為25天（範圍從17-56不等），到第一週期結束時，三聯組患者達到CR/CRI的平均時間，而雙胞胎對照組的患者為60％。與本研究安全導入部分先前的臨牀經驗一致，他米巴羅汀與批准劑量的venetoclax和阿扎胞苷聯合給藥的耐受性總體良好，總體安全性概況沒有顯示出任何添加劑毒性或新的安全信號，也沒有證據表明與使用venetoclax和阿扎替丁的雙聯組合治療相比，骨髓抑制力有所增強。大多數非血液學不良事件是低度且可逆的，研究組之間的嚴重不良事件發生率相當。截至數據截止日期，各治療組的暴露量相當，接受他米巴羅汀、venetoclax和阿扎西替丁聯合治療的患者為66天（範圍為8-188天），接受對照組治療的患者為75天（範圍從7-227天不等）。將對患者進行隨訪，以瞭解反應持續時間、最小殘留的疾病陰性反應和存活率。
2024 年 4 月，美國食品藥品管理局授予他米巴羅汀與 venetoclax 和 azacitidine 聯合使用的 Fast Track 認證，用於治療新診斷的急性髓細胞白血病 RARA 基因過度表達，美國食品藥品管理局批准的針對年齡在75歲以上且患有無法使用強化誘導化療的合併症的成年人的測試中發現了基因過度表達。我們將繼續在 SELECT-AML-1 中招收患者，並預計將在 2024 年第三季度報告對該試驗隨機部分的 40 多名患者的預先指定的分析得出的臨牀活性和耐受性數據。
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融資
2023年12月21日，我們以每股4.42美元的價格發行和出售了共計4,939,591股普通股，並向某些選擇的投資者發行了預先注資認股權證，以每份預籌認股權證4.419美元的價格購買總計5,242,588股普通股，總收益約為45.0美元百萬，扣除承保費和其他約320萬美元的交易成本。此次發行是根據我們與Cowen and Company, LLC（Cowen）和派珀·桑德勒公司於2023年12月18日達成的承保協議進行的。根據承銷協議，承銷商以每股4.1548美元的價格向我們購買了普通股，並以每份預先注資認股權證的每股4.15386美元的價格向我們購買了預先注資的認股權證。根據2023年4月6日向美國證券交易委員會提交併由美國證券交易委員會於2023年4月28日宣佈生效的S-3表格的上架註冊聲明，普通股和預先注資認股權證已經發行，行使預先注資認股權證後可發行的任何普通股都將發行。
財務運營概述
收入
迄今為止，我們尚未從產品銷售中產生任何收入，預計在可預見的將來不會從產品銷售中產生任何收入。在截至2024年3月31日的三個月中，我們沒有確認任何收入。在截至2023年3月31日的三個月中，我們確認了與Global Blood Therapeutics（GBT）合作相關的300萬美元收入。與GBT的合作於2023年10月終止，我們預計在此之後不會確認來自GBT的合作收入。
開支
研究和開發費用
研發費用主要包括我們的研究活動產生的費用，包括候選產品的臨牀前和臨牀開發，其中包括：
研發費用在發生時記作支出。向供應商支付的不可退還的預付款，將來收到的用於研發活動的商品或服務將延期付款，並將其資本化，即使未來沒有其他的研究和開發用途，也要等到相關商品或服務得到提供為止。
我們通常在研發計劃中使用員工、顧問和基礎設施資源。我們按候選產品或開發計劃跟蹤外包開發成本，但我們不會將人員成本、其他內部成本或某些外部顧問費用分配給特定的候選產品或開發計劃。
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下表彙總了截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，我們按計劃劃分的外部研發費用以及未分配給計劃的支出（以千計）：
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三個月已結束 |
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3月31日 |
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2024 |
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2023 |
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他米巴羅汀外部成本 |
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$ |
16,477 |
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$ |
13,357 |
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SY-5609 計劃外部成本 |
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135 |
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1,318 |
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SY-2101 計劃外部成本 |
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636 |
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1,913 |
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其他研究計劃外部費用 |
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390 |
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1,532 |
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員工相關費用，不包括股票薪酬 |
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4,702 |
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7,527 |
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基於股票的薪酬 |
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971 |
|
|
|
1,267 |
|
設施和其他費用 |
|
|
1,344 |
|
|
|
1,847 |
|
研發費用總額 |
|
$ |
24,655 |
|
|
$ |
28,761 |
|
在我們尋求推進涉及他米巴羅汀的臨牀試驗的過程中，我們預計在可預見的將來將產生大量的研發費用。目前，我們無法合理估計或知道完成他米巴羅汀或任何未來候選產品的開發所必需工作的性質、時間和成本。我們也無法預測任何候選產品的銷售何時（如果有的話）將開始大量的淨現金流入。這是由於與開發此類候選產品相關的眾多風險和不確定性，包括以下方面的不確定性：
與我們的候選產品開發相關的任何變量的結果發生任何變化都可能意味着與開發這些候選產品相關的成本和時機的重大變化。例如，如果 FDA 或其他監管機構推遲我們計劃的臨牀試驗開始時間或要求我們
28
進行超出我們目前預期的臨牀試驗或其他測試，或者如果我們計劃中的任何臨牀試驗的註冊出現嚴重延遲，我們可能需要花費大量額外的財政資源和時間來完成候選產品的臨牀開發。
一般和管理費用
一般和管理費用主要包括行政、財務、信息技術和行政職能人員的薪金和其他相關費用，包括股票薪酬。其他重大成本包括研發費用中未包含的公司設施成本、與專利和公司事務相關的律師費以及會計和諮詢服務費。
利息收入
利息收入包括我們的現金、現金等價物和有價證券投資的利息收入，包括相關的溢價和折扣攤銷。
利息支出
利息支出包括利息、債務折扣攤銷、與我們的應付貸款相關的遞延融資成本的攤銷以及融資租賃安排的利息。
認股權證負債公允價值的變化
認股權證負債公允價值的變化是我們在每個報告期末重新評估認股權證負債公允價值的結果。
關鍵會計政策與估計
我們的管理層對我們的財務狀況和經營業績的討論和分析基於我們的財務報表，這些報表是根據美國公認會計原則或美國公認會計原則編制的。這些財務報表的編制要求我們作出判斷和估計，這些判斷和估計會影響我們財務報表中報告的資產、負債、收入和支出數額以及或有資產和負債的披露。我們的估算基於歷史經驗、已知趨勢和事件以及在當時情況下被認為合理的各種其他因素。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值有所不同。我們會根據情況、事實和經驗的變化不斷評估我們的判斷和估計。對估計數的重大修改（如果有）的影響，預計將從估計數變動之日起反映在財務報表中。
我們認為，我們最重要的會計政策是與收入確認、應計研發費用和股票薪酬相關的會計政策。正如我們在2023年10-K中所討論的那樣，我們的關鍵會計政策沒有重大變化。
29
運營結果
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的比較
下表彙總了我們截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的經營業績，以及這些項目的變化（以美元計）：
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|
截至3月31日的三個月 |
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|||||||
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2024 |
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2023 |
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美元變化 |
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% 變化 |
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運營報表數據： |
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收入 |
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$ |
— |
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$ |
2,954 |
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|
$ |
(2,954 |
) |
|
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(100 |
) |
% |
運營費用： |
|
|
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|
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|
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|
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|
|
|
||||
研究和開發 |
|
|
24,655 |
|
|
|
28,761 |
|
|
|
(4,106 |
) |
|
|
(14 |
) |
% |
一般和行政 |
|
|
6,266 |
|
|
|
7,405 |
|
|
|
(1,139 |
) |
|
|
(15 |
) |
% |
運營費用總額 |
|
|
30,921 |
|
|
|
36,166 |
|
|
|
(5,245 |
) |
|
|
(15 |
) |
% |
運營損失 |
|
|
(30,921 |
) |
|
|
(33,212 |
) |
|
|
2,291 |
|
|
|
(7 |
) |
% |
利息收入 |
|
|
1,546 |
|
|
|
1,775 |
|
|
|
(229 |
) |
|
|
(13 |
) |
% |
利息支出 |
|
|
(1,307 |
) |
|
|
(1,217 |
) |
|
|
(90 |
) |
|
|
7 |
|
% |
認股權證負債公允價值的變化 |
|
|
26,974 |
|
|
|
8,865 |
|
|
|
18,109 |
|
|
|
204 |
|
% |
淨虧損 |
|
$ |
(3,708 |
) |
|
$ |
(23,789 |
) |
|
$ |
20,081 |
|
|
|
(84 |
) |
% |
收入
在截至2024年3月31日的三個月中，我們沒有確認任何收入。在截至2023年3月31日的三個月中，我們確認了300萬美元的收入，所有這些都歸因於我們與GBT的合作。
研發費用
研發費用減少了約410萬美元，下降了14％，從截至2023年3月31日的三個月的2,880萬美元降至截至2024年3月31日的三個月的2470萬美元。下表彙總了我們截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的研發費用，以及這些項目的變化（以美元計）：
|
|
截至3月31日的三個月 |
|
|
|
|
|
|
|
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|||||||
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|
2024 |
|
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2023 |
|
|
美元變化 |
|
|
% 變化 |
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||||
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|
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|
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||||
外部研究和開發 |
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$ |
16,502 |
|
|
$ |
15,607 |
|
|
$ |
895 |
|
|
|
6 |
|
% |
員工相關費用，不包括股票薪酬 |
|
|
4,702 |
|
|
|
7,527 |
|
|
|
(2,825 |
) |
|
|
(38 |
) |
% |
基於股票的薪酬 |
|
|
971 |
|
|
|
1,267 |
|
|
|
(296 |
) |
|
|
(23 |
) |
% |
諮詢、許可和專業費用 |
|
|
1,136 |
|
|
|
2,513 |
|
|
|
(1,377 |
) |
|
|
(55 |
) |
% |
設施和其他費用 |
|
|
1,344 |
|
|
|
1,847 |
|
|
|
(503 |
) |
|
|
(27 |
) |
% |
研發費用總額 |
|
$ |
24,655 |
|
|
$ |
28,761 |
|
|
$ |
(4,106 |
) |
|
|
(14 |
) |
% |
研發費用的變化主要歸因於與推進我們的主要臨牀項目相關的活動，包括：
30
一般和管理費用
一般和管理費用減少了約110萬美元，下降了15％，從截至2023年3月31日的三個月的740萬美元降至截至2024年3月31日的三個月的630萬美元。一般和管理費用的變化主要歸因於與2023年第四季度業務重組相關的設施支出、諮詢費用減少以及員工人數的減少。
利息收入
利息收入通常來自我們對現金、現金等價物和有價證券的投資。截至2024年3月31日的三個月中，利息收入與截至2023年3月31日的三個月相比有所減少，這是由於截至2024年3月31日的三個月的平均現金餘額低於2023年同期。
利息支出
利息支出與我們在牛津的信貸額度有關。利息支出從截至2023年3月31日的三個月增加到截至2024年3月31日的三個月，這是由於截至2024年3月31日的三個月期間的利率與2023年同期相比有所提高。
認股權證負債公允價值的變化
在截至2024年3月31日的三個月中，認股權證負債公允價值的變化主要是由2023年12月31日至2024年3月31日我們普通股價格的下跌所推動的。在截至2023年3月31日的三個月中，認股權證負債公允價值的變化主要是由2022年12月31日至2023年3月31日我們普通股價格的下跌所推動的。
流動性和資本資源
流動性來源
從成立到2024年3月31日，我們主要通過發行股權證券、許可和合作協議以及與牛津大學的信貸額度為我們的業務提供資金。
2020年2月12日，我們與牛津簽訂了貸款和擔保協議，或貸款協議。根據貸款協議，我們可獲得本金總額不超過6,000萬美元的定期貸款。2,000萬美元的定期貸款於2020年2月12日融資，另外2,000萬美元的定期貸款於2020年12月23日融資。2022年7月3日，我們與牛津簽訂了貸款協議修正案，即《第一貸款修正案》。根據第一項貸款修正案，牛津同意修改貸款協議，以便除其他外，將僅利息期限從2023年3月1日延長至2024年3月1日，並將到期日從2025年2月1日延長至2026年2月1日，並在實現某些里程碑並支付某些費用的前提下，將僅利息期限進一步延長至2024年9月1日，到期日至2026年8月1日。截至2024年3月31日，根據貸款協議，牛津大學仍有2,000萬美元可用。2024年5月9日，我們對與牛津的貸款協議進行了進一步的修正案（“第四次貸款修正案”）。根據第四項貸款修正案，牛津大學同意修改貸款協議，以便（i）將我們可用的定期貸款總額從4,000萬美元增加到1億美元，在實現某些臨牀開發、監管和股票籌集里程碑後，總共有4,000萬美元可供我們使用，2,000萬美元由牛津自行決定；（ii）將僅付利息期限從9月份延長 2024 年 1 月 1 日至 2025 年 11 月 1 日，進一步延期至在實現某些里程碑後，即2026年11月1日；以及（iii）將到期日從2026年8月1日延長至2028年2月1日。考慮到本第四項貸款修正案，除其他外，我們已同意某些現金契約和收入績效契約，並同意未能滿足該修正案的主要終點
31
SELECT-MDS-1 試驗、出於安全原因終止 SELECT-MDS-1 試驗，或者未能獲得 FDA 批准用於治療新診斷的 HR-MDS 患者的他米巴羅汀 RARA 根據貸款協議，到2026年5月31日的過度表達都將構成違約事件。此外，在根據貸款協議提取任何其他貸款時，我們同意在現有協議和適用法律允許的範圍內，授予牛津大學對我們擁有的所有知識產權的擔保權益。
2023年4月6日，我們在S-3表格或2023年註冊聲明上向美國證券交易委員會提交了通用貨架註冊聲明，要求不時註冊出售一次或多次註冊發行中高達2.5億美元的普通股、優先股、債務證券、認股權證和/或單位。2023 年註冊聲明已於 2023 年 4 月 28 日宣佈生效。此外，2023年4月，我們與Cowen簽訂了市場銷售協議或2023年銷售協議，根據該協議，我們可以根據2023年註冊聲明，通過Cowen發行和出售總髮行價不超過5000萬美元的普通股。在截至2023年12月31日的年度中，我們根據2023年銷售協議發行和出售了35萬股普通股，總收益為140萬美元，扣除承保費。
在簽訂2023年銷售協議後，我們根據2020年7月12日的原始銷售協議終止了先前的市場計劃。在終止時，該協議下可用的全部7,500萬美元仍未售出。
2023年12月，我們發行了普通股，並根據2023年註冊聲明向某些投資者發行了預先籌集資金的認股權證，用於購買我們的普通股，總收益為4,500萬美元，然後扣除承保費和其他約320萬美元的交易成本。
截至2024年3月31日，根據2023年銷售協議，我們的普通股仍有4,860萬美元可供未來發行。
截至2024年3月31日，根據2023年註冊聲明，仍有2.036億美元的證券可供未來發行。
截至2024年3月31日，我們的現金、現金等價物和有價證券約為1.083億美元。
現金流
下表提供了有關我們截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月現金流的信息（以千計）：
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截至3月31日的三個月 |
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2024 |
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2023 |
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||
淨現金用於： |
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||
經營活動 |
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$ |
(31,098 |
) |
|
$ |
(36,901 |
) |
投資活動 |
|
|
(24,640 |
) |
|
|
(25,748 |
) |
籌資活動 |
|
|
(265 |
) |
|
|
(53 |
) |
現金、現金等價物和限制性現金淨減少 |
|
$ |
(56,003 |
) |
|
$ |
(62,702 |
) |
用於經營活動的淨現金
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，用於經營活動的淨現金主要來自經非現金費用調整後的淨虧損和營運資金組成部分的變化。
32
截至2024年3月31日的三個月，用於經營活動的淨現金為3,110萬美元，而截至2023年3月31日的三個月為3,690萬美元。在截至2024年3月31日的三個月中，用於經營活動的淨現金減少的主要原因是運營淨虧損減少230萬美元，淨運營資產變動減少430萬美元，利息收入增加20萬美元，但部分被截至2024年3月31日的三個月中財產和設備折舊減少30萬美元以及股票薪酬減少50萬美元所抵消。
用於投資活動的淨現金
在截至2024年3月31日的三個月中，用於投資活動的淨現金為2460萬美元，而在截至2023年3月31日的三個月中，用於投資活動的淨現金為2570萬美元。在截至2024年3月31日的三個月中，用於投資活動的淨現金主要用於購買2470萬美元的有價證券，部分被截至2024年3月31日的三個月中處置財產和設備的收益所抵消。用於投資活動的淨現金主要是由於購買了4,850萬美元的有價證券，在截至2023年3月31日的三個月中，2,300萬美元的有價證券到期日以及購買20萬美元的房地產和設備部分抵消了這一數額。
用於融資活動的淨現金
在截至2024年3月31日的三個月中，用於融資活動的淨現金為30萬美元，而截至2023年3月31日的三個月，融資活動提供的淨現金為10萬美元。截至2024年3月31日的三個月，用於融資活動的現金主要用於支付截至2023年12月31日的年度中與我們的承保註冊直接發行和市場融資相關的發行成本。相比之下，截至2023年3月31日的三個月中，用於融資活動的現金主要來自根據我們的融資租賃支付的10萬美元。
資金需求
我們預計我們的持續活動將產生鉅額開支，尤其是在我們繼續推進他米巴羅汀的臨牀試驗、尋求開發與他米巴羅汀一起使用的伴隨診斷測試以及為他米巴羅汀或我們成功開發的任何未來候選產品尋求上市批准的情況下。此外，如果我們獲得他米巴羅汀或任何其他候選產品的上市許可，我們預計將承擔與建立銷售、營銷、分銷和其他商業基礎設施以實現此類產品商業化相關的鉅額商業化費用。我們將需要獲得與持續運營相關的大量額外資金。如果我們無法在需要時或以優惠條件籌集資金，我們將被迫推遲、減少、取消或將我們的開發計劃或未來的商業化權外包給我們的候選產品。
我們認為，截至2024年3月31日，我們的現金、現金等價物和有價證券將使我們能夠為2025年第三季度的計劃運營費用和資本支出需求提供資金。 我們未來的短期和長期資金需求將取決於許多因素，包括：
33
確定潛在的候選產品和進行臨牀試驗是一個耗時、昂貴且不確定的過程，需要許多年才能完成，而且我們可能永遠無法生成獲得上市批准和實現產品銷售所需的必要數據或結果。此外，他米巴羅汀或任何未來的候選產品如果獲得批准，可能無法取得商業成功。因此，我們將需要繼續依靠額外的融資來實現我們的業務目標。在可接受的條件下，我們可能無法獲得足夠的額外融資，或者根本無法獲得充足的額外融資。
在我們能夠創造可觀的產品收入之前，如果有的話，我們希望通過股票發行、債務融資、合作、戰略聯盟和許可安排相結合的方式為我們的現金需求提供資金。如果我們通過出售股票或可轉換債務證券籌集額外資金，則普通股股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對普通股股東權利產生不利影響的優惠。債務融資（如果有）可能涉及包括契約在內的協議，這些協議限制或限制我們採取具體行動的能力，例如承擔額外債務、進行資本支出或宣佈分紅。
如果我們通過與第三方的額外合作、戰略聯盟或許可安排籌集資金，我們可能必須放棄對我們的技術、未來收入來源、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集額外資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化工作，或者授予開發和銷售我們本來希望自己開發和銷售的候選產品的權利。
第 3 項。定量和定性ve 關於市場風險的披露
我們面臨與利率變化相關的市場風險。我們面臨的主要市場風險是利率敏感度，利率敏感度受到美國總體利率水平變化的影響，特別是因為我們的投資，包括現金等價物，以貨幣市場基金和有價證券的形式進行，投資於美國國債或政府債務。但是，由於我們投資組合期限的短期性質以及投資的低風險狀況，我們認為市場利率立即變動10％預計不會對我們投資組合的公允市場價值或我們的財務狀況或經營業績產生重大影響。
我們還面臨與外幣匯率變動相關的市場風險。我們與位於亞洲和歐洲的供應商簽訂合同，某些發票以外幣計價。我們受與這些安排有關的外幣匯率波動的影響。我們目前不對衝我們的外幣匯率風險。截至2024年3月31日，我們沒有以外幣計價的重大負債。
通貨膨脹通常會增加我們的勞動力成本和臨牀試驗成本，從而影響我們。我們認為，在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，通貨膨脹對我們的業務、財務狀況或經營業績沒有實質性影響。
34
第 4 項。控件和程序
管理層對我們的披露控制和程序的評估
我們維持經修訂的1934年《證券交易法》或《交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條所定義的 “披露控制和程序”，旨在確保我們在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息得到（1）在美國證券交易委員會規則和表格規定的時間段內記錄、處理、彙總和報告，以及（2）累積和酌情與我們的管理層，包括我們的主要執行官和首席財務官進行了溝通，以便及時關於必要披露的決定。我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼精良，都只能為實現其目標提供合理的保證，我們的管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時必須運用自己的判斷力。我們的披露控制和程序旨在為實現其控制目標提供合理的保證。
我們的管理層在擔任首席首席執行官的首席執行官和擔任首席財務官的首席財務官的參與下，評估了截至2024年3月31日，即本季度報告所涉期末，我們的披露控制和程序的有效性。根據此類評估，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，截至當日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上有效。
財務報告內部控制的變化
在本季度報告所涉期間，我們對財務報告的內部控制沒有發生任何對我們的財務報告內部控制產生重大影響或合理可能產生重大影響的變化。
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第二部分 — 其他R 信息
第 1A 項。Risk 個因子。
以下信息已更新，應與我們在截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告或2023年10-K表中第一部分第1A項 “風險因素” 中討論的風險因素一起閲讀。本季度報告和2023年10-K中包含的任何風險因素都可能對我們的業務、財務狀況或未來業績產生重大影響，此類風險因素可能不是我們面臨的唯一風險。我們目前不知道或我們目前認為不重要的其他風險和不確定性也可能對我們的業務、財務狀況或未來業績產生重大不利影響。
與我們的財務狀況和額外資本需求相關的風險
我們的貸款和擔保協議的條款限制了我們的運營和財務靈活性。
2020年2月，我們與牛津金融有限責任公司（Oxford Finance LLC）簽訂了貸款和擔保協議，該協議幾乎由我們目前擁有或後來獲得的所有個人財產作為擔保，但我們的知識產權（但包括知識產權的付款權和收益權）除外，後者受否定質押約束。我們在執行貸款和擔保協議時借入了2,000萬美元，並於2020年12月額外借入了2,000萬澳元的定期貸款預付款。
2024年5月9日，我們與牛津簽訂了貸款和擔保協議的修正案，即《貸款修正案》。我們將經貸款修正案修訂的與牛津大學簽訂的貸款和擔保協議稱為貸款協議。根據貸款修正案，牛津大學以貸款人和代理人的身份同意修改貸款和擔保協議的條款，除其他外：（i）將我們可用的定期貸款總額從4,000萬美元增加到1億美元，在實現某些臨牀開發、監管和股票籌集里程碑後，我們可獲得總額為4,000萬美元的貸款，2,000萬美元由牛津自行決定；(ii) 將僅計息期限從 2024 年 9 月 1 日延長至 11 月 1 日2025年，在實現某些里程碑後進一步延期至2026年11月1日；以及（iii）將到期日從2026年8月1日延長至2028年2月1日。
貸款協議包含適用於我們和我們的子公司的陳述、擔保以及肯定和否定承諾，貸款協議中有更全面的描述。貸款協議還包括違約事件、違約事件的發生和延續期間，牛津大學作為抵押代理人有權對我們採取補救措施，並根據貸款協議為貸款提供擔保，包括取消抵押我們的財產的抵押品贖回權，為貸款協議提供擔保，包括我們的現金，這可能要求我們以不利於我們的條款重新談判協議，或立即停止運營。
此外，如果我們被清算，貸款人的還款權將優先於我們普通股持有人從清算中獲得任何收益的權利。牛津大學可以在發生任何他們認為是《貸款協議》所定義的重大不利變化的事件時宣佈違約，從而要求我們立即償還貸款，或者試圖通過談判或訴訟推翻違約聲明。牛津宣佈違約事件的任何聲明都可能嚴重損害我們的業務和前景，並可能導致我們的普通股價格下跌。
與候選產品的開發和商業化相關的風險
我們面臨着激烈的競爭，這可能會導致其他人先於或比我們更成功地開發或商業化產品。
我們預計，對於我們或任何合作者未來可能尋求開發或商業化的任何候選產品，我們和任何合作者都將面臨來自全球主要製藥公司、專業製藥公司和生物技術公司的激烈競爭。具體而言，有許多大型製藥和生物技術公司目前正在營銷和銷售產品，或者正在開發候選產品，用於治療我們涉及他米巴羅汀的臨牀試驗中針對的關鍵適應症。
36
例如，我們知道，自2018年以來，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准了幾種新藥，用於治療新診斷的不適合的急性髓系白血病（AML），或新診斷的不適合急性髓細胞白血病（包括伊沃西地尼、venetoclax和glasdegib）中的患者亞羣，以及自2020年以來美國食品藥品管理局批准的用於治療骨髓增生異常的兩種新藥綜合徵或 MDS，或 MDS 中的患者亞羣（地西他濱/頭孢唑啶和依沃西地尼）。他米巴羅汀還可能面臨來自目前正在進行急性髓細胞白血病和多發性硬化症臨牀開發的其他藥物的競爭，包括艾伯維公司、羅氏控股公司、大和腫瘤學公司和輝瑞公司處於後期開發階段的藥物。
我們的競爭對手可能會成功地開發、獲取或許可比我們目前正在開發或可能開發的任何候選產品更有效、副作用更少或更可忍受的副作用、更易於獲得或成本更低的技術和產品，這可能會使我們的候選產品過時且缺乏競爭力。例如，不斷變化的急性髓細胞白血病患者治療標準以及經批准和正在研究的藥物對該疾病的反應率和反應持續時間可能會導致他米巴羅汀的臨牀開發路徑更長、更復雜，這反過來將影響他米巴羅汀臨牀試驗的潛在投資回報率。此外，急性髓細胞白血病患者治療護理標準的不斷演變可能導致MDS中患者亞羣護理標準的演變，這是一種密切相關的疾病。在我們或任何合作者獲得批准之前，我們的競爭對手還可能獲得美國食品藥品管理局或其他市場營銷許可，這可能會導致我們的競爭對手在我們或任何合作者進入市場之前建立強大的市場地位。
與我們相比，我們的許多現有和潛在的未來競爭對手在研發、製造、臨牀前測試、進行臨牀試驗、獲得上市批准和市場批准產品方面的財務資源和專業知識要多得多。製藥和生物技術行業的合併和收購可能導致更多的資源集中在少數競爭對手身上。規模較小或處於早期階段的公司也可能成為重要的競爭對手，特別是通過與大型和成熟公司的合作安排。這些競爭對手還與我們競爭，招募和留住合格的科學和管理人員，建立臨牀試驗場所和臨牀試驗患者登記，以及獲取補充或開發候選產品所必需的技術。
第 5 項。其他信息。
(a)
2024年5月9日，我們與牛津簽訂了貸款和擔保協議的《貸款修正案》。根據貸款修正案，牛津大學同意修改貸款和擔保協議的條款，其目的除其他外：
考慮到《貸款修正案》，除其他外，我們已同意某些現金契約和收入績效契約，由於未能滿足我們的 SELECT-MDS-1 試驗（評估他米巴羅汀與阿扎西替丁聯合對基因組定義的部分高風險骨髓增生異常綜合徵（HR-MDS）患者進行他米巴羅汀聯合應用的三期臨牀試驗，出於安全原因終止 SELECT-MDS-1 試驗，或他米巴羅汀未能獲得美國食品藥品管理局的批准，用於治療新診斷的患者HR-MDS和 RARA 根據貸款協議，到2026年5月31日的過度表達都將構成違約事件。此外，在根據貸款協議提取任何其他貸款時，我們同意在現有協議和適用法律允許的範圍內，授予牛津大學對我們擁有的所有知識產權的擔保權益。
37
除上述規定外，貸款和擔保協議的條款基本保持不變。
前述對《貸款修正案》的描述參照其全文進行了全面限定，我們打算將其作為截至2024年6月30日的季度10-Q表季度報告的附錄提交。
(c)
下表描述了我們的董事和高級管理人員在本報告所涵蓋的季度期間通過的出售或購買公司證券的合同、指示或書面計劃，這些合同、指示或書面計劃旨在滿足第10b5-1 (c) 條（“規則10b5-1交易安排”）的肯定抗辯條件：
姓名和標題 |
的日期 |
《規則》第10b5-1條的交易安排 |
聚合 |
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直到 |
最多可售出 |
第 6 項。E展出。
展品編號 |
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展品描述 |
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3.1 |
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經修訂的註冊人註冊證書，包括註冊人A系列可轉換優先股的優先權、權利和限制指定證書（參照註冊人於2022年11月14日提交的截至2022年9月30日的季度10-Q表季度報告（文件編號：001-37813）附錄3.1納入）。 |
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3.2 |
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第二次修訂和重述的註冊人章程（參照註冊人於2021年8月5日提交的截至2021年6月30日的季度10-Q表季度報告（文件編號001-37813）附錄3.2納入）。 |
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10.1* |
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經修訂和重述的董事薪酬政策 |
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31.1 |
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根據經修訂的1934年《證券交易法》頒佈的第13a-14（a）條對首席執行官進行認證。 |
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31.2 |
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根據經修訂的1934年《證券交易法》頒佈的第13a-14（a）條對首席財務官進行認證。 |
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32.1 |
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根據經修訂的1934年《證券交易法》第13a-14（b）條和《美國法典》第18編第63章第1350條頒佈的首席執行官認證。 |
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32.2 |
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根據經修訂的1934年《證券交易法》第13a-14（b）條和《美國法典》第18編第63章第1350條頒佈的首席財務官認證。 |
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101.INS |
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行內 XBRL 實例文檔（實例文檔未出現在交互式數據文件中，因為其 XBRL 標籤嵌入在行內 XBRL 文檔中）。 |
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101.SCH |
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內聯 XBRL 分類擴展架構文檔 |
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101.CAL |
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內聯 XBRL 計算鏈接庫文檔 |
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101.DEF |
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內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔 |
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101.LAB |
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內聯 XBRL 標籤 Linkbase 文檔 |
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101.PRE |
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內聯 XBRL 分類法演示鏈接庫文檔 |
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104 |
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封面交互式數據（格式為 Inline XBRL 幷包含在附錄 101 中） |
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* 表示管理合同或補償計劃。
^ 根據第S-K條例第601 (b) (10) (iv) 項，本附件的部分內容已被省略。
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簽名URES
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。
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賽羅斯製藥有限公司 |
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日期：2024 年 5 月 14 日 |
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來自： |
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/s/ 傑森·哈斯 |
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傑森·哈斯 |
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首席財務官（首席財務官） |
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