1 第 2 階段末 FDA 會議審查臨牀更新 2024 年第一季度財務業績 2024 年 5 月 15 日
2 前瞻性陳述本演示文稿包含Lumos Pharma, Inc.的前瞻性陳述，涉及重大風險和不確定性。本演示文稿中包含的所有此類陳述均為1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。如果事實證明我們的預測不正確，該法律在一定程度上使我們有機會分享我們的未來展望，而不必擔心會受到訴訟。我們對我們的業務充滿熱情，包括 LUM-201 及其可能為臨牀患者提供幫助的潛力。這種激情激發了我們的樂觀情緒，相信我們的努力將取得成功併為患者帶來有意義的改變。請記住，實際業績或事件可能與我們在前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期存在重大差異。我們試圖通過使用 “預測”、“即將到來”、“將”、“計劃”、“打算”、“預期”、“近似”、“預期”、“預期”、“潛在”、“迫在眉睫” 等詞語來識別前瞻性陳述，以及提及未來時期或這些術語的否定詞語。並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。前瞻性陳述的例子包括我們就計劃於2024年上半年與美國食品藥品管理局舉行第二階段會議以及預計於2024年下半年啟動第三階段計劃所作的聲明、我們的第二階段數據為PGHD的第三階段提供了明確的路徑、PEM豐富了可能對 LUM-201 有反應的患者的試驗、LUM-201 的預期益處以及除歷史事實陳述以外的任何其他陳述。我們希望我們能夠以 100% 的準確度預測未來，但這是不可能的。我們的前瞻性陳述既不是歷史事實，也不是對未來表現的保證。您不應依賴任何前瞻性陳述，為了幫助您自己做出風險決定，我們對可能導致實際結果與我們的前瞻性陳述存在重大差異的風險進行了廣泛的討論，包括與持續分析 LUM-201 試驗數據相關的風險、我們未來與監管機構互動的時機和結果，包括我們與食品藥品管理局第二階段會議的結束、Lumos 根據需要籌集額外股權資本的時機和能力我們的三期試驗，我們預測未來或有負債和業務運營所需的未來現金利用率和儲備的能力、有效及時地組織和啟動第三階段試驗的能力、有關潛在註冊時間表的任何聲明、成功開發 LUM-201 候選產品的能力、流行病的影響、包括烏克蘭-俄羅斯衝突和中東衝突在內的其他廣泛健康問題或軍事衝突的影響，以及其他可能導致實際結果與這些風險存在重大差異的風險此類前瞻性陳述中表達或暗示的事項包括 “風險因素” 部分和Lumos Pharma截至2023年12月31日的10-K表年度報告中的其他信息，以及向美國證券交易委員會提交的其他報告，包括我們隨後的10-Q表季度報告和8-K表最新報告。所有這些文件都可以在我們的網站上找到。在就我們的股票做出任何決定之前，您應該閲讀並理解這些文件。我們預計，隨後的事件和事態發展將導致我們的觀點發生變化。我們可能會選擇在未來的某個時候更新這些前瞻性陳述，但是，我們不承擔任何更新前瞻性陳述的義務。因此，您不應依賴這些前瞻性陳述來代表我們在本演示之日之後的任何日期的觀點。3.7.2024
3 議程 • 投資者關係副總裁麗莎·米勒 • 裏克·霍金斯，首席執行官兼董事長 • 約翰·麥考博士，總裁兼首席科學官 • 裏克·霍金斯，首席執行官兼董事長 • 約翰·麥考博士，總裁兼首席科學官 • 洛裏·勞利，首席財務官 • 杜克·皮圖奇瓦農特醫學博士，首席醫學官 • 洛裏·勞利，首席財務官
4 里程碑和其他 2 期數據摘要 o 第 2 階段陽性結束時與 FDA 舉行會議，支持註冊前進的路徑 • FDA 認可生長激素促分泌劑 LUM-201 為新的生長促進劑 • FDA 承認使用安慰劑對照臨牀試驗設計作為預計於 2024 年年底啟動的 LUM-201 3 期試驗的適當選擇 • 安慰劑對照設計提案應提高成功的可能性 o 最新的 OrAgrowth 數據證實先前的數據顯示出持久的 LUM-201 治療效果 •LUM-201 在 6 個月和 12 個月的基線基礎上顯著增長 • LUM-201 顯示出對 24 個月里程碑和其他 OraGrowth 試驗數據的持久反應
5 FDA 第 2 階段末會議更新積極的建設性會議，約 30 名美國食品和藥物管理局工作人員出席。承認我們不是生長激素產品，而是一種新的生長促進劑 Tone 是合作的，專注於三期關鍵試驗的方法 FDA 建議，安慰劑對照的 3 期試驗設計是 LUM-201 等生長激素促分泌劑的適當選擇，尚待美國食品藥品管理局審查
6 摘要 Topline 第 2 階段數據 o Topline 第 2 階段數據符合所有主要和次要終點 PEM 測試具有可重複性，並且對 LUM-201 o 的預測反應與基線相比 LUM-201 通過增加生長激素脈動幅度恢復了正常的生長激素分泌和 IGF-1 水平 o LUM-201 促進生長類似於可注射生長激素的生長激素濃度水平的 20% o 24 個月的初步數據顯示 LUM-201 o 有利的研究持續增長迄今為止的國家安全概況 oraGrowth210 和 oraGrowth212 LUM-2012 期臨牀試驗* * 2023 年 11 月公佈的頭條數據。| Zadik 等人 Horm Res 1992，根據 12 小時測量結果計算的 24 小時濃度 | 改編自 Albertsson-Wikland 等人 JCEM 1994 年的數據；所列的 24 小時暴露反映了大約 60% 的給藥劑量的吸收率/生物利用度
7 與 FDA 討論的 3 期試驗設計方案 Lumos 提交了關於 LUM-201 與 rHGH 控制的非劣勢研究 o 12 個月的非劣勢利潤率 o 非劣勢利潤率的下限必須高於 LUM-201 與安慰劑對比 12 個月的具有臨牀意義的 AHV 生長率 o 必須顯示出高於安慰劑生長率的具有臨牀意義的生長率 o 安慰劑組的潛在益處是一個重要的設計考慮因素 o 這可能是由此產生的從他們對我們與 GH 相比的獨特作用機制的認可來看，FDA 表明安慰劑對照的 3 期試驗是 GH 促分泌劑（例如 LUM-201 AHV = 年化身高速度安慰劑對照研究）的合適選擇
8 12 個月、2:1 隨機分組、雙盲、單臂交叉設計，所有安慰劑患者在 6 個月時改用 LUM-201，然後再繼續 6 個月的治療篩查最多 60 天 LUM-201 1.6 mg/kg/天 12 個月 N ~100 安慰劑對照 6 個月 N= 大約 40-60 個月的遠程隨訪接觸 0 3 6 9 12 隨機分配 2:1 主要終點第 12 個月的年化身高速度 1 個月隨訪選擇 PEM 測試交叉至 1.6 mg/kg/天 LUM-201 6 個月 LTSE 長達 3 年安慰劑對照 6 個月 N ~50 交叉至 1.6 g/g/ ay 1 6 s LTSE = 從安慰劑過渡到 LUM-201 的長期安全延期擬議安慰劑對照 3 期試驗設計 • PEM+ PGHD 受試者 • 總計 N ~150 人 • 2:1 隨機分配 • 全球試驗 • 約 80-100 個站點 • 12 個月安慰劑對照 3 期試驗的共同主要終點
9 oraGrowth210：LUM-201 生長與多個 12 個月曆史數據集相當 *Somatrogon Ph3 的每日生長激素對照組，劑量為 0.034 mg/kg/天（相當於 0.24 mg/kg/wk）；在標準 stim 測試期間，根據生長激素的產生對受試者進行分層。JCEM 第 107 卷，第 7 期，2022 年 7 月，第 e2717—e2728 頁。1.6 m g/k g 6m 1.6 m g/k g 12 m gen es is ipgHD KIG S day ily ge no tro pin co ntr* ba se > 3 (ng /m L) 0 5 10 15 9.3 8.68.38.08.2 12m ANCOVA 對比同時代人 A nn ua liz ed H ei gh t V el oc ity (c m /y r) mg/kg LUM-201 中等 GHD 人羣中 4 期中等 GHD 人羣中的 rHGH 第 3 期 • 在每日使用 rHGH 治療的中度 PGHD 患者的歷史數據集中，AHV 的範圍為 8.3-9.3 cm/年 • 6 和 12 個月時分別為 8.2 和 7.6 cm/年的 LUM-201 AHV 與此一致相似中等患者羣體的歷史 rHGH 生長率亮點 † ANCOVA 值代表對包含多個基線人口統計學術語的協變量的分析。LUM-201 為 6m PP 和 12m PP。十二個月的 LUM-201 AHV 已更新，包括對完整 12 個月數據集的初步分析。條形代表最小二乘均值 (LSM)；誤差條代表 LSM 的標準誤差來源：1 Blum 等人 JES 2021、2 Lechuga-Sancho 等人 JPEM 2009、3 Ranke 等人 JCEM 2010 † 1 2 3 LUM-201 處於中等 GHD 第 2 階段 oraGrowth210 N=22 N=433 N=100 N=3075 N=94 7.6 21 1.6 6m 12m m
10 oraGrowth210：在每個協議（PP）的6個月和12個月時，LUM-201 的生長率比基準AHV顯著增加；因此，所示的基準AHV代表來自所有OraGrowth210隊列的可用數據。AHV ANCOVA 值表示對包含多個基準人口統計術語的協變量的分析。條形表示最小二乘均值 (LSM)。• LUM-201 使增長率較基準線大幅增長 • 有效期至 12 個月 • LUM-201 在 6 至 12 個月之間 AHV 的下降幅度最小 LUM-201 6m 0 4 8 12 n=22 8.2 n=13 4.7 6 個月 PP AHV A nn ua liz ed H ei gh t V el oc ity (c m /y r) P
11 個 LUM-201 數據表明，與 SOC rhGH oraGrowth210 和 oraGrowth212 的組合（1.6 和 3.2 mg/kg LUM-201）相比，反應持續耐久性持續 • 初步數據顯示 LUM-201 AHV 可持續 24 個月 • 由於 LUM-201 通過脈動分泌將激素和 IGF-1 恢復到正常水平可能比 rHGH 更為温和。亮點 oraGrowth 研究的 AHV 值基於 ANCOVA 模型（詳情見之前的幻燈片）) * 在24個月時，數據包括來自OraGrowth210試驗的一部分受試者，這些受試者符合協議標準，可以持續超過12個月幾個月。** Ranke等人。2010年 — 輝瑞KIGS數據庫rHGH治療了一組中度青春期前的GHD兒童；中度GHD隊列的平均AHV在第一年為8.58釐米/年，第二年為6.89釐米/年。L U M-2 0 1 y 2 v s y 1 r h h h h H * * y 2 v s y 1 -25 -20 -15 -10 -5 0 -19.7 -9.9 210 和 212 組合 LUM-201 24m AHV PP24 Pe rc en t C 在 A H V 從我 Y ea r 1 到 Y ea r 2 LUM-201 12m LUM-201 24m RHGH**年 1 KIGS RHGH** 第 1 年 KIGS RHGH** 第 2 年 KIGS RHGH** 第 2 年的 0 4 8 12 n=3075 6.9 n=3075 8.6 n=12 7.3 n=12 8.1 210+212 組合 LUM201 AHV PP24 A nn ua liz ed H ei gh t V el oc ity (c m /y r) (A H V) * N=12 N N 210+21 cobined LUM-
兒科內分泌學會 (PES) o 生長激素研究學會 (GRS) o 歐洲內分泌學大會 (ECE) o 這些醫學會議上提供的數據繼續表明，通過增加生長激素的自然脈動分泌，LUM-201 的生長與可注射的 rHGH 相當，循環生長激素的暴露量明顯減少。在內分泌學會醫學會議（ENDO）上公佈的第二階段數據——接受了2份摘要提交o來自OraGrowth212 PK/PD試驗的12個月完整數據 o 來自OraGrowth210和OraGrowth212試驗的24個月合併數據 o 對來自OraGrowth210試驗的12個月完整數據的額外分析更新後的第二階段OraGrowth數據將於2024年第二季度公佈
13 Lumos Pharma截至2024年3月31日的財務信息以美元計算的價值 LUMO 現金、現金等價物和短期投資，以支持2024年第三季度的運營，包括第三階段的規劃和準備活動。2024 年第一季度研發費用720萬美元併購支出380萬美元淨虧損1,040萬美元現金及等價物2320萬美元已發行股份 8,107,121
14 • 2024 年第二季度初與 FDA 就第 3 階段計劃舉行了積極的第 2 階段末會議 • 預計在 2024 年第四季度啟動 3 期試驗 • PEM 策略降低了患者選擇的風險，確定了可能的 LUM-201 應答者** • 2 期試驗符合所有主要和次要終點 • 2 期數據顯示 LUM-201 的重心率與基線相比顯著增加 • 迄今為止，超過 1,300 名受試者的 PK/PD 和誘人的安全狀況投資論文口服治療候選藥物的目標是 47 億美元的增長混亂市場有吸引力的市場具有獨特MOA的機會新資產 • 全球約47億美元的生長激素（GH）市場已準備好轉換為口服療法 • 主要適應症 PGHD 是約15億美元的全球機遇* • 市場研究支持快速轉化為口服和潛在的擴張機會** • 口服 LUM-201 新型 MOA 利用自然生理學 • 美國/歐盟獲得孤兒藥認證，並在主要市場頒發專利 • 2042 年之前的知識產權保護美國採用新配方清晰的概念驗證 * 基於全球 rHGH 的總銷售額 ** 初級初級Triangle Insights 針對 Lumos 進行的 PGHD 市場研究 *** PEM（預測性富集標記）策略包括篩查 PEM+ PGHD 患者 = 基線 IGF-1 > 30 ng/ml 以及單次口服劑量 LUM-201 的峯值刺激 GH ≥ 5 ng/ml 首次口服治療代表 GHD 調節路徑清晰度治療的潛在模式轉變