Lumos Pharma宣佈與美國食品藥品管理局舉行第二階段會議並公佈2024年第一季度財務業績

支持安慰劑對照的3期試驗的2期末會議結果

來自第二階段 oraGrowth210 和 OraGrowth212 試驗的最新的 12 個月和 24 個月數據繼續顯示，口服 LUM-201 的生長率從基線、持續效果延長至 24 個月

公司將於美國東部時間 2024 年 5 月 15 日上午 8:30 舉辦電話會議

德克薩斯州奧斯汀，2024年5月14日（環球新聞專線）——專注於罕見疾病治療的臨牀階段生物製藥公司Lumos Pharma, Inc.（納斯達克股票代碼：LUMO）今天宣佈了與美國食品藥品管理局第二階段會議結束的結果，提供了臨牀項目的最新情況，並公佈了截至2024年3月31日的季度財務業績。

Lumos Pharma董事長兼首席執行官裏克·霍金斯表示：“我們很高興地宣佈，在本季度早些時候，我們與美國食品藥品管理局舉行了非常富有成效的第二階段末會議。”“在這項審查中，美國食品藥品管理局承認 LUM-201 作為生長激素促分泌劑的獨特機制，並承認使用安慰劑對照臨牀試驗設計作為 LUM-201 3 期試驗的適當選擇。根據美國食品藥品管理局的反饋，我們計劃推進一項單一的3期研究的提案，該研究將是一項雙盲、安慰劑對照的臨牀試驗，對大約150名患者進行2：1的隨機分配。我們預計將在第三季度與美國食品藥品管理局敲定設計細節，並準備在今年年底之前啟動這項試驗。”

“除了我們與美國食品藥品管理局的令人鼓舞的合作外，我們也很高興分享來自OraGrowth二期試驗的最新數據。這些數據繼續表明，根據每個協議的分析，LUM-201 在 6 個月和 12 個月的年化高度速度 (AHV) 基線基礎上顯著增加。綜合數據還表明，持續的收益可長達24個月。”

裏克·霍金斯總結説：“我們認為，這些進展使我們能夠推動 LUM-201 進入三期註冊試驗，並有可能批准 LUM-201 作為第一種治療中度兒科生長激素缺乏症的口服療法。”

近期亮點

•與美國食品和藥物管理局舉行的第二階段會議結束

◦美國食品和藥物管理局表示，安慰劑對照試驗設計是 LUM-201 三期試驗的適當選擇。我們認為，這反映了美國食品藥品管理局認可 LUM-201 作為生長激素促分泌劑的作用機制的獨特品質。

◦提議進行一項為期 12 個月的雙盲、安慰劑對照設計，採用 2:1 的隨機分配，約 150 名患者，該研究的安慰劑對照部分持續六個月，我們認為，與非劣勢研究相比，這將提高成功的可能性。

◦計劃正在進行中，該公司預計將在2024年第四季度啟動 LUM-201 的第三階段試驗，但須獲得美國食品藥品管理局的批准。

•更新了來自 oraGrowth210 和 OraGrowth212 聯合試驗的 LUM-201 數據

◦其他數據繼續顯示，LUM-201 的治療效果持續到 12 個月和 24 個月。

◦來自 OraGrowth210 的 12 個月完整數據顯示，在 1.6 mg/kg 劑量下，LUM-201 的生長速度比基線顯著增加，在 6 和 12 個月時，AHV 分別為 8.2 cm/年（N = 22）和 7.6 cm/年（N = 21），而基線增長率為 4.7 cm/年（N = 13）。*

◦來自 OraGrowth210 的 12 個月完整數據繼續顯示，所有 LUM-201 隊列的有效期為 12 個月，進入第 3 階段的最佳劑量為 1.6 毫克/千克/天。

◦來自Oragrowth210和OraGrowth212試驗的最新綜合數據繼續表明，LUM-201 AHV在12和24個月時分別為8.1釐米/年和7.3釐米/年，根據協議24M（N = 12）AHV的耐久性為8.1釐米/年，7.3釐米/年。

◦與歷史生長激素基準中觀察到的第二年AHV下降19.7％相比，LUM-201 的AHV在第二年下降幅度更為温和，為9.9％，這可能是由於 LUM-201 通過在自然內分泌反饋迴路中放大生長激素的生理脈動分泌，使生長激素和 IGF-1 恢復到正常水平。

◦研究安全狀況仍然良好。

•在美國和歐洲的醫學會議上公佈的第二階段 OraGrowth210 和 OraGrowth212 試驗的數據

◦兒科內分泌學會（PES）

◦第十屆生長激素研究學會（GRS）國際大會

◦歐洲內分泌學大會（ECE）

◦在這些醫學會議上公佈的數據表明，通過增加生長激素的自然脈動分泌，LUM-201 的生長與可注射的 rHGH 相當，循環生長激素的暴露量明顯減少。

•來自OraGrowth第二階段試驗的更多數據將於2024年第二季度公佈

◦完整的 12 個月的 OraGrowth212 數據、對 OraGrowth210 數據的額外分析，以及更新的 24 個月合併數據，將於 2024 年第二季度公佈

◦兩份摘要獲準在內分泌學會（ENDO）年會上作海報展示

*入組不需要基線 AHV 數據；基準數據可用於 N=13 名受試者。

截至2024年3月31日的季度財務業績

現金狀況——Lumos Pharma於2024年3月31日結束本季度，現金、現金等價物和短期投資總額為2320萬美元，而2023年12月31日為3,610萬美元。預計手頭現金將支持2024年第三季度的運營，其中包括第三階段的規劃和準備活動。

研發費用——截至2024年3月31日的季度研發費用為720萬美元，與2023年同期相比增加了290萬美元，這主要是由於許可費用增加了200萬美元，臨牀試驗費用增加了80萬美元，諮詢費用增加了20萬美元，但被人事相關費用減少的10萬美元所抵消。

G&A費用——截至2024年3月31日的季度一般和管理費用為380萬美元，與2023年同期相比減少了60萬美元，這主要是由於許可費用減少了40萬美元，差旅費用減少了10萬美元，諮詢費用減少了10萬美元，其他費用減少了10萬美元，但被人事相關費用增加的10萬美元所抵消。

淨虧損——截至2024年3月31日的季度淨虧損為1,040萬美元，而2023年同期的淨虧損為730萬美元。

截至2024年第一季度，Lumos Pharma的已發行股票為8,107,121股。

電話會議和網絡直播詳情

日期：2024 年 5 月 15 日星期三

時間：美國東部時間上午 8:30

撥入：1-877-407-9716 或 1-201-493-6779（國際）

會議 ID：13746447

撥入註冊（在預定開始時間前 15 分鐘可用）：單擊此處

網絡直播：點擊這裏

關於 Lumos Phar

Lumos Pharma, Inc. 是一家臨牀階段的生物製藥公司，專注於罕見疾病療法的開發和商業化。該公司成立並由一支在罕見病藥物開發方面具有長期經驗的管理團隊領導。Lumos Pharma的主要候選治療藥物 LUM-201 是一種新型的口服生長激素（GH）促分泌劑，旨在將全球約47億美元的生長激素市場從注射劑轉變為口服療法。LUM-201 目前正在多項兒科生長激素缺乏症 (PGHD) 的 2 期臨牀研究中接受評估，並已在美國和歐盟獲得孤兒藥認定。欲瞭解更多信息，請訪問 https://lumos-pharma.com/。

關於前瞻性陳述的警示説明

本新聞稿包含Lumos Pharma, Inc.的前瞻性陳述，涉及重大風險和不確定性。本新聞稿中包含的所有此類陳述均為1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。該法律在一定程度上使我們有機會分享我們的未來展望，如果事實證明我們的預測不正確，則不必擔心會受到訴訟。

我們對我們的業務充滿熱情，包括 LUM-201 及其可能為臨牀患者提供幫助的潛力。這種激情激發了我們的樂觀情緒，相信我們的努力將取得成功，併為患者帶來有意義的改變。請記住，實際業績或事件可能與我們在前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期存在重大差異。

我們試圖通過使用 “預測”、“即將到來”、“將”、“計劃”、“打算”、“預期”、“近似”、“預期”、“預期”、“潛在”、“迫在眉睫” 等詞語來識別前瞻性陳述，以及提及未來時期或這些術語的否定詞語。並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。前瞻性陳述的例子包括，除其他外，我們發表的聲明，即我們的食品藥品管理局會議支持一項安慰劑對照的3期試驗，我們預計將在第三季度與美國食品藥品管理局敲定設計細節，並準備在今年年底之前啟動該試驗，數據繼續顯示，在每個方案分析中，LUM-201 的年化身高速度（AHV）在6和12個月時比基線大幅增長，即綜合數據還表明，持續受益長達24個月，我們計劃推進一項三期研究的提案，該研究將是一項雙盲、安慰劑對照的臨牀試驗，對大約 150 名患者進行 2:1 的隨機分配。我們認為這反映了美國食品藥品管理局對 LUM-201 作為生長激素促分泌劑的作用機制的獨特品質的認可，我們認為這些進展使我們能夠將 LUM-201 推向第三期註冊試驗，並有可能批准 LUM-201 作為第一種中度兒科口服藥物生長激素缺乏，我們認為與非劣勢研究相比，研究設計將提高成功的可能性，即研究安全狀況仍然良好，手頭現金有望支持2024年第三季度的運營，其中包括第三階段的規劃和準備活動，以及除歷史事實陳述以外的任何其他陳述。

我們希望我們能夠以 100% 的準確度預測未來，但這是不可能的。我們的前瞻性陳述既不是歷史事實，也不是對未來業績的保證。您不應依賴任何前瞻性陳述，為了幫助您自己做出風險決定，我們對可能導致實際結果與我們的前瞻性陳述存在重大差異的風險進行了廣泛的討論，包括與持續分析我們 LUM-201 試驗數據相關的風險、我們未來與監管機構互動的時機和結果，包括我們與美國食品藥品管理局的C型會議，Lumos根據需要籌集額外股權資本為我們的階段提供資金的時機和能力 3 試用版，我們的預測未來或有負債和業務運營所需的未來現金利用率和儲備的能力、有效及時地組織我們的第三階段試驗的能力、成功開發候選產品的能力、流行病、其他廣泛健康問題或軍事衝突的影響，包括烏克蘭-俄羅斯衝突和

中東衝突和其他風險可能導致實際業績與此類前瞻性陳述所表達或暗示的事項存在重大差異，包括 “風險因素” 部分和Lumos Pharma截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告以及向美國證券交易委員會提交的其他報告中的其他信息。所有這些文件都可以在我們的網站上找到。在就我們的股票做出任何決定之前，您應該閲讀並理解這些文件。

我們預計，隨後的事件和事態發展將導致我們的看法發生變化。我們可能會選擇在未來的某個時候更新這些前瞻性陳述，但是，我們不承擔任何這樣做的義務。因此，在本新聞稿發佈之日之後的任何日期，您都不應依賴這些前瞻性陳述來代表我們的觀點。

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投資者和媒體聯繫人：

麗莎米勒

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