美國 個州
證券 和交易委員會
華盛頓， DC 20549
表格 10-Q
（標記 one）
☒ 根據1934年《證券交易法》第13或15 (d) 條提交的季度報告
對於 ，截至 2024 年 3 月 31 日的季度期間
要麼
☐ 根據1934年《證券交易法》第13或15 (d) 條提交的過渡報告
對於 ，過渡期從到
委員會 文件編號 001-15771
ABEONA THERAUTICS INC
（註冊人的確切 姓名如其章程所示）
| （州 或其他公司或組織的司法管轄區） | （美國國税局 僱主身份證號） |
卡內基大道 6555 號,
克利夫蘭， 俄亥俄州 44103
（主要行政辦公室地址 ，郵政編碼）
(646) 813-4701
（註冊人的 電話號碼，包括區號）
根據1934年《證券交易法》第12 (b) 條註冊的證券 ：
| 每個類別的標題 | 交易 符號 | 註冊的每個交易所的名稱 | ||
用複選標記註明 註冊人是否：(1) 在過去 12 個月內（或註冊人需要提交此類報告的較短期限）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 或 15 (d) 條要求提交的所有報告，並且 (2) 在過去 90 天內受此類申報要求的約束。是的 ☒ 沒有 ☐
用複選標記指明 在過去 12 個月內（或者註冊人 被要求提交此類文件的較短時間內），註冊人是否以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。是 ☒ 不是 ☐
用複選標記指明 註冊人是大型加速申報者、加速申報者、非加速申報者、規模較小的申報公司 還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報人”、 “小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
| 大型 加速過濾器 ☐ | 加速 過濾器 ☐ |
| 規模較小的
報告公司 | |
| 新興
成長型公司 |
如果 是新興成長型公司，請用勾號表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守 根據《交易法》第 13 (a) 條規定的任何新的或修訂的財務標準。☐
用複選標記表明 註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第 12b-2 條）。是 ☐ 不是 ☒
截至2024年5月10日，註冊人普通股的 已發行股票數量為41,186,004股。
ABEONA THERAUTICS INC
表格 10-Q
截至2024年3月31日的季度
索引
| 第 頁 No. | |||
| 第一部分-財務信息 | |||
| 項目 1。 | 財務報表： | 3 | |
| 截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日的未經審計的 簡明合併資產負債表 | 3 | ||
| 截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月未經審計的簡明合併運營報表和綜合虧損報表 | 4 | ||
| 截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月未經審計的簡明合併股東權益（赤字）報表 | 5 | ||
| 截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月未經審計的簡明合併現金流量表 | 6 | ||
| 未經審計的簡明合併財務報表附註 | 7 | ||
| 項目 2. | 管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析 | 23 | |
| 項目 3. | 關於市場風險的定量和定性披露 | 27 | |
| 項目 4. | 控制和程序 | 27 | |
| 第二部分-其他信息 | |||
| 項目 1. | 法律訴訟 | 28 | |
| 商品 1A。 | 風險因素 | 28 | |
| 項目 2. | 未註冊出售股權證券和所得款項的使用 | 28 | |
| 第 5 項。 | 其他信息 | 28 | |
| 項目 6. | 展品 | 29 | |
| 簽名 | 30 | ||
| 1 |
前瞻性 陳述
本 表10-Q季度報告（包括以引用方式納入的信息）包含表達管理層觀點、 對未來事件或未來業績的預期、信念、計劃、目標、假設或預測的陳述，因此是或 可被視為經修訂的1933年《證券法》第27A條和19年《證券交易法》第21E條所指的 “前瞻性陳述” 34，經修正。諸如 “期望”、“預期”、“打算”、 “計劃”、“相信”、“可以”、“將”、“尋求”、“估計”、 等詞語以及此類詞語和類似表述的變體及其否定詞旨在識別此類前瞻性陳述。 此類 “前瞻性陳述” 僅代表截至發表之日，不能保證未來的業績，涉及 管理層難以預測的某些風險、不確定性、估計和假設。各種因素（其中一些 是公司無法控制的）可能導致實際業績與此類前瞻性陳述中所表達或暗示的業績存在重大差異。此外，除非聯邦證券法另有要求，否則我們沒有義務更新任何前瞻性陳述以反映本報告發布之日之後的事件或情況 。
前瞻性 陳述必然涉及風險和不確定性，由於多種因素，我們的實際業績可能與 前瞻性陳述中的預期存在重大差異。這些陳述除其他外包括以下方面的陳述：我們有能力 處理美國食品藥品管理局在完整回覆信中提出的與我們的pz-cel生物製劑許可證申請有關的問題； 我們重新提交pz-cel生物製劑許可證申請的時間和結果；我們繼續開發旨在治療眼科疾病的基於AAV的 基因療法的計劃；臨牀 開發、臨牀試驗和潛在的監管機構批准；我們的產品線候選人；我們認為pz-cel 可能會使RDEB患者受益；我們相信來自VIITAL™ 臨牀試驗的臨牀試驗數據 以及迄今為止該計劃中生成的數據足以支持監管部門的批准；我們對第三方 客户和供應商的依賴及其對監管機構的合規性；我們對支出、未來收入、資本 要求和額外融資需求的估計；我們的知識產權地位以及我們獲得、維護和執行 的能力我們專有資產的知識產權保護和排他性；我們對候選產品的潛在 市場規模的估計、我們的商業化戰略的實力以及我們為這些 市場提供服務和供應的能力；以及未來的經濟狀況或表現。
公司截至2023年12月31日財年的10-K表年度報告中標題為 “風險因素” 和 “管理層對財務狀況和 經營業績的討論和分析” 的章節描述了可能影響業績並導致業績與管理層預期存在重大差異的重要 因素， 在公司的美國證券交易委員會文件中，包括本10表季度報告 Q。這些因素包括： 我們重新提交 pz-cel 生物製劑許可證申請的時間和結果；我們 獲取現有市場銷售協議的能力；我們獲得額外財務資源的能力和/或我們在必要時減少運營開支的財務 靈活性；我們從現有或新 股東那裏獲得額外股權資金的能力；疫情等全球醫療緊急情況的潛在影響我們的業務、運營和財務 狀況；我們向外發牌的能力技術和/或其他資產、延期和/或取消計劃支出、 重組業務和/或裁員以及資產出售；通過 出售額外股票證券籌集額外資金對我們現有投資者的相對股權所有權產生的稀釋作用，包括根據我們 現有的市場銷售協議；與美國食品藥品監督管理局 （“FDA”）或其他監管機構的任何互動的結果我們的任何產品或候選產品；我們的能力繼續 確保和維持候選產品的監管稱號；我們有能力為候選產品開發符合當前良好生產規範 的製造能力；我們製造細胞和基因療法產品以及 生產充足的產品供應以支持臨牀試驗和未來潛在商業化的能力；任何適應症候選產品的市場接受率和程度；以及我們履行許可中規定的義務的能力 br} 與我們是派對。
| 2 |
I 部分 — 財務信息
商品 1.財務報表
Abeona 治療公司及其子公司
簡化 合併資產負債表
（千美元 ，股票和每股金額除外）
（未經審計）
| 2024年3月31日 | 2023年12月31日 | |||||||
| 資產 | ||||||||
| 流動資產： | ||||||||
| 現金和現金等價物 | $ | $ | ||||||
| 短期投資 | ||||||||
| 受限制的現金 | ||||||||
| 其他應收賬款 | ||||||||
| 預付費用和其他流動資產 | ||||||||
| 流動資產總額 | ||||||||
| 財產和設備，淨額 | ||||||||
| 經營租賃使用權資產 | ||||||||
| 其他資產 | ||||||||
| 總資產 | $ | $ | ||||||
| 負債和股東（赤字）權益 | ||||||||
| 流動負債： | ||||||||
| 應付賬款 | $ | $ | ||||||
| 應計費用 | ||||||||
| 經營租賃負債的當前部分 | ||||||||
| 應付給許可人的當前部分 | ||||||||
| 其他流動負債 | ||||||||
| 流動負債總額 | ||||||||
| 長期經營租賃負債 | ||||||||
| 長期債務 | ||||||||
| 衍生負債 | ||||||||
| 認股證負債 | ||||||||
| 負債總額 | ||||||||
| 承付款和意外開支 | ||||||||
| 股東（赤字）權益： | ||||||||
| 優先股-$面值；授權 股份； 分別截至2024年3月31日和2023年12月31日的已發行和流通股份 | ||||||||
| 普通股-$面值；授權 股份； 和 分別截至2024年3月31日和2023年12月31日的已發行和流通股份 | ||||||||
| 額外的實收資本 | ||||||||
| 累計赤字 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 累計其他綜合虧損 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 股東（赤字）權益總額 | ( | ) | ||||||
| 負債和股東權益總額 | $ | $ | ||||||
附註是這些未經審計的簡明合併報表的組成部分。
| 3 |
Abeona 治療公司及其子公司
簡明的 合併運營報表和綜合虧損報表
（千美元 ，股票和每股金額除外）
（未經審計）
| 在截至3月31日的三個月中， | ||||||||
| 2024 | 2023 | |||||||
| 收入： | ||||||||
| 許可證和其他收入 | $ | $ | ||||||
| 費用： | ||||||||
| 研究和開發 | ||||||||
| 一般和行政 | ||||||||
| 支出總額 | ||||||||
| 運營損失 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 利息收入 | ||||||||
| 利息支出 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 權證和衍生負債公允價值的變化 | ( | ) | ||||||
| 其他收入 | ||||||||
| 淨虧損 | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||
| 普通股每股基本虧損和攤薄後虧損 | $ | ) | $ | ) | ||||
| 已發行普通股的加權平均數量——基本股和攤薄後 | ||||||||
| 其他綜合收益（虧損）： | ||||||||
| 與可供出售債務證券相關的未實現（虧損）收益的變化 | ( | ) | ||||||
| 綜合損失 | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||
附註是這些未經審計的簡明合併報表的組成部分。
| 4 |
Abeona 治療公司及其子公司
簡明的 合併股東權益表（赤字）
（以千計 $ ，股票金額除外）
（未經審計）
| 累積的 | 總計 | |||||||||||||||||||||||
| 額外 | 其他 | 股東 | ||||||||||||||||||||||
| 普通股 | 付費 | 累積的 | 全面 | 公平 | ||||||||||||||||||||
| 股份 | 金額 | 資本 | 赤字 | 損失 | （赤字） | |||||||||||||||||||
| 截至2023年12月31日的餘額 | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | | ||||||||||||||
| 股票薪酬支出 | — | |||||||||||||||||||||||
| 發行與限制性股票獎勵相關的普通股，扣除註銷額和已結算預扣税結算的股份 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||||||
| 普通股的發行，扣除公開市場銷售協議（ATM）下的發行成本 | ||||||||||||||||||||||||
| 淨虧損 | — | ( | ) | ( | ) | |||||||||||||||||||
| 其他綜合收入 | — | ( | ) | ( | ) | |||||||||||||||||||
| 截至 2024 年 3 月 31 日的餘額 | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | |||||||||||||
| 累積的 | ||||||||||||||||||||||||
| 額外 | 其他 | 總計 | ||||||||||||||||||||||
| 普通股 | 付費 | 累積的 | 全面 | 股東 | ||||||||||||||||||||
| 股份 | 金額 | 資本 | 赤字 | 損失 | 公平 | |||||||||||||||||||
| 截至2022年12月31日的餘額 | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | | ||||||||||||||
| 股票薪酬支出 | — | |||||||||||||||||||||||
| 發行與限制性股票獎勵相關的普通股，扣除註銷額和已結算預扣税結算的股份 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||||||
| 普通股的發行，扣除公開市場銷售協議（ATM）下的發行成本 | ||||||||||||||||||||||||
| 淨虧損 | — | ( | ) | ( | ) | |||||||||||||||||||
| 其他綜合收入 | — | |||||||||||||||||||||||
| 截至2023年3月31日的餘額 | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | |||||||||||||||
附註是這些未經審計的簡明合併報表的組成部分。
| 5 |
Abeona 治療公司及其子公司
簡明的 合併現金流量表
（以千計 $ ）
（未經審計）
| 在截至3月31日的三個月中， | ||||||||
| 2024 | 2023 | |||||||
| 來自經營活動的現金流： | ||||||||
| 淨虧損 | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||
| 為將淨虧損與經營活動中使用的現金進行核對而進行的調整： | ||||||||
| 折舊和攤銷 | ||||||||
| 股票薪酬支出 | ||||||||
| 權證和衍生負債公允價值的變化 | ( | ) | ||||||
| 短期投資的增值和利息 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 使用權租賃資產的攤銷 | ||||||||
| 非現金利息 | ||||||||
| 經營資產和負債的變化： | ||||||||
| 其他應收賬款 | ( | ) | ||||||
| 預付費用和其他流動資產 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 其他資產 | ( | ) | ||||||
| 應付賬款和應計費用 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 租賃負債 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 其他流動負債 | ||||||||
| 用於經營活動的淨現金 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 來自投資活動的現金流： | ||||||||
| 資本支出 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 購買短期投資 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 短期投資到期的收益 | ||||||||
| 投資活動提供的（用於）淨現金 | ( | ) | ||||||
| 來自融資活動的現金流： | ||||||||
| 自動櫃員機出售普通股的收益，扣除發行成本 | ||||||||
| 從限制性股票獎勵的淨結算中支付 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 發行長期債務的收益 | ||||||||
| 支付債務發行成本 | ( | ) | ||||||
| 由（用於）融資活動提供的淨現金 | ( | ) | ||||||
| 現金、現金等價物和限制性現金的淨增加（減少） | ( | ) | ||||||
| 期初現金、現金等價物和限制性現金 | ||||||||
| 期末現金、現金等價物和限制性現金 | $ | $ | ||||||
| 補充現金流信息： | ||||||||
| 現金和現金等價物 | $ | $ | ||||||
| 受限制的現金 | ||||||||
| 現金、現金等價物和限制性現金總額 | $ | $ | ||||||
| 補充非現金流信息： | ||||||||
| 與貸款和擔保協議相關的衍生品 和認股權證增發 | $ | $ | ||||||
| 支付利息的現金 | $ | $ | ||||||
| 繳納税款的現金 | $ | $ | ||||||
附註是這些未經審計的簡明合併報表的組成部分。
| 6 |
ABEONA 療法公司和子公司
未經審計的簡明合併財務報表附註
注 1 — 運營性質和重要會計政策
背景
特拉華州的一家公司Abeona Therapeutics Inc.（連同公司的子公司 “Abeona” 或 “公司”）是一家臨牀階段的生物製藥公司，為危及生命的疾病開發細胞和基因療法。該公司主要的 臨牀項目是pz-cel，這是一種自體工程細胞療法，目前正在開發用於隱性營養不良表皮鬆解症 大皰病（“RDEB”）。該公司的開發產品組合還包括基於腺相關病毒（“AAV”）的 基因療法，旨在使用 公司從北卡羅來納大學教堂山分校獨家授權的新型 AIM™ 衣殼和內部AAV載體研究項目治療高度未得到滿足的、醫學上需要的眼科疾病。
演示文稿的基礎
公司未經審計的中期簡明合併財務報表是根據美利堅合眾國普遍接受的會計原則 （“美國公認會計原則”）編制的。在合併中，所有公司間餘額和交易均已清除 。管理層認為，公允列報 此類時期的財務狀況、經營業績和財務狀況變動所必需的所有調整均已作出，僅包括正常的經常性調整，除非另行披露 。這些未經審計的中期簡明合併財務報表業績不一定代表整個財年或未來任何時期的預期業績。根據美國證券交易委員會（“SEC”）的規章制度，美國 GAAP 通常要求的某些信息已被壓縮或省略。 2023年12月31日的簡明合併資產負債表來自經審計的報表，但不包括美國公認會計原則要求的所有披露 。
因此， 這些未經審計的中期簡明合併財務報表應與我們在2024年3月18日向 美國證券交易委員會提交的截至2023年12月31日年度的10-K表年度報告中包含的經審計的合併財務 報表及其附註一起閲讀。
流動性
在 《會計準則編纂》（“ASC”）205-40《持續經營》中，公司評估了總體上是否存在一些條件和事件，使人們嚴重懷疑公司是否有能力在隨附的未經審計的中期簡明合併財務報表發佈後的一年內繼續經營 。
作為 一家生物製藥組織，該公司自成立以來已將其幾乎所有資源用於pz-cel和其他候選產品的研發 活動、業務規劃、籌集資金、建立知識產權組合、 收購或發現候選產品，以及為這些業務提供一般和行政支持。因此， 公司自成立以來就蒙受了鉅額的運營虧損和負現金流，並預計在可預見的將來，此類虧損 和負現金流將持續下去。
自 成立以來，公司主要通過出售股票的收益為其運營提供資金。該公司自成立以來一直遭受經常性虧損，包括截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中分別出現3,160萬美元和910萬美元的淨虧損。截至2024年3月31日，該公司的累計赤字約為7.811億美元。迄今為止，公司 尚未產生任何可觀的收入，預計在可預見的將來將繼續產生營業虧損。截至這些未經審計的中期簡明合併財務報表 的發行日，公司預計，截至2024年3月31日其現有現金、現金 等價物、限制性現金和短期投資6,270萬美元，加上2024年5月7日結束的承銷發行的7,500萬美元 總收益，將足以為未來12年的運營費用和資本支出 需求提供資金自這些簡明合併財務報表發佈之日起的幾個月。
| 7 |
儘管 公司認為其資本資源足以為公司自這些未經審計的簡明合併財務報表發佈之日起未來12個月的持續運營提供資金，但在此期間，公司的流動性可能會受到以下因素的重大影響：（1）其通過股權發行、債務融資或 其他非稀釋性第三方融資籌集額外資本的能力；（2）與新增或稀釋性第三方融資相關的成本現有的戰略聯盟或許可和 合作安排；(3) 負面監管與 pz-cel 相關的事件或意外成本；(4) 任何其他意想不到的 重大負面事件或成本。這些事件或成本中的一項或多項可能會對公司的流動性產生重大影響。如果 公司無法在到期時履行其義務，則公司可能不得不推遲支出，縮小 其研發計劃的範圍，或對其運營計劃進行重大修改。隨附的未經審計的中期 簡明合併財務報表不包括這種 不確定性結果可能導致的任何調整。
使用估計值的
根據美國公認會計原則編制未經審計的中期簡明合併財務報表要求管理層做出 估算和假設，這些估計和假設會影響 日報告的資產金額和或有資產和負債的披露；未經審計的中期簡明合併財務報表以及報告的 期間報告的收入和支出金額。實際結果可能與這些估計和假設不同。
其他 應收賬款
其他 應收賬款包括員工留存貸款（“ERC”）、轉租租金應收賬款和其他雜項應收賬款。截至2024年3月31日和2023年12月31日 ，該公司的ERC應收賬款為210萬美元。
重要會計政策摘要
對公司截至2023年12月31日止年度的10-K 表年度報告中討論的對公司具有重要或潛在意義的重大會計政策沒有發生任何新的或實質性的變化。
積分 損失
公司根據 公司的投資政策，按主要證券類型集體審查其可供出售的投資是否存在信用損失。截至2024年3月31日，該公司的可供出售投資是美國財政部和美國聯邦機構發行的 證券，評級很高，信貸損失歷史為零。公司通過監控應收賬款的賬齡、不可收回的 賬户的註銷歷史以及其重要客户的信貸質量、當前的經濟環境/宏觀經濟趨勢、可支持的預測、 和其他相關因素來審查其應收賬款的信貸質量。公司的應收賬款屬於沒有無法收回歷史的客户 ，也沒有顯著過期的應收賬款記錄。截至2024年3月31日，公司尚未確認其投資或應收賬款的信用損失補貼 。
每股基本 和攤薄後的淨虧損是通過將歸屬於普通股股東的淨虧損除以該期間已發行普通股的 股加權平均數計算得出的。普通股的加權平均數包括用於購買剩餘無資金行使價 為每股0.0001美元或以下的普通股的未償還預籌認股權證的加權平均值 效應。公司在攤薄後的每股淨虧損中不包括稀釋證券的潛在影響， ，因為這些項目的影響是反稀釋的。潛在的稀釋性證券來自未償還的限制性股票、股票期權、 和股票購買權證。
| 8 |
下表列出了未來可能稀釋每股基本虧損的潛在證券，這些證券沒有包括在攤薄後的每股淨虧損的計算中， ，因為這樣做在所列時期內會產生反稀釋作用：
| 在截至3月31日的三個月中， | ||||||||
| 2024 | 2023 | |||||||
| 行使股票期權時可發行的普通股 | ||||||||
| 普通股標的限制性股票的股份 | ||||||||
| 行使認股權證時可發行的普通股 | ||||||||
| 總計 | ||||||||
2024年1月，作為貸款和擔保協議的一部分，公司發行了認股權證，購買了價值240萬美元的公司股票，其行使價等於2024年9月30日前公司淨一輪真正的股權融資（“2024年貸款協議認股權證”）（“2024年貸款協議認股權證”）中較低值。公司利用 4.75美元的行使價， （截至2024年3月31日的唯一已知價格），在上表 中分別列出了在行使2024年貸款協議認股權證時可發行的505,263股和零 股普通股。關於根據 2024 年貸款協議認股權證條款於 2024 年 5 月 7 日完成的承保普通股融資，2024 年貸款協議認股權證的行使價降至 (i) 每股 4.07 美元和 (ii) 2024 年 9 月 30 日之前在公司出售或發行普通股的 進行下一輪真誠股權融資的每股價格，取較低值，不包括某些排除在外的發行。
最近 採用了會計公告
在截至2024年3月31日的三個月中， 公司沒有通過任何新的會計聲明。
最近 發佈的會計公告
2023年12月，財務會計準則委員會發布了亞利桑那州立大學第2023-09號《所得税（主題740）：所得税披露的改進》。ASU 2023-09 旨在通過改善主要與税率對賬和所得税繳納信息相關的所得税披露 來提高所得税信息的透明度和決策實用性。該標準在 2024 年 12 月 15 日之後開始的年度報告期 生效，允許提前採用。該公司目前正在評估採用 將對其合併財務報表產生的影響。
2023年11月，財務會計準則委員會發布了ASU 2023-07《分部報告（主題280）：對應申報分部披露的改進》， 擴大了對公共實體應申報細分市場的披露，並要求提供更多有關應申報細分市場的 支出、中期分部損益以及公共實體的首席運營決策者如何使用報告的細分市場利潤 或虧損信息來評估細分市場的業績和其他分配資源。該標準在 2023 年 12 月 15 日之後開始的年度報告期 以及從 2024 年 12 月 15 日之後開始的年度內的過渡期內有效，允許提前採用。 公司目前正在評估此項採用將對其合併財務報表產生的影響。
| 9 |
注 2 — 短期投資
下表提供了短期投資的摘要（以千計）：
| 2024年3月31日 | ||||||||||||||||
| 攤銷成本 | 格羅斯 未實現收益 | 格羅斯 未實現虧損 | 公允價值 | |||||||||||||
| 可供出售的短期投資： | ||||||||||||||||
| 美國國債 | $ | ( | ) | $ | ||||||||||||
| 美國聯邦機構證券 | ( | ) | ||||||||||||||
| 可供出售的短期投資總額 | $ | ( | ) | $ | ||||||||||||
| 2023年12月31日 | ||||||||||||||||
| 攤銷成本 | 格羅斯 未實現收益 | 格羅斯 未實現虧損 | 公允價值 | |||||||||||||
| 可供出售的短期投資： | ||||||||||||||||
| 美國國債 | $ | ( | ) | $ | ||||||||||||
| 美國聯邦機構證券 | ( | ) | ||||||||||||||
| 可供出售的短期投資總額 | $ | ( | ) | $ | ||||||||||||
截至2024年3月31日 ，歸類為短期投資的可售證券將在一年或更短的時間內到期。公司在簡明的合併資產負債表中按公允價值持有 可供出售的證券。截至2024年3月31日，可供出售 證券的未實現虧損並不大，主要是由於利率的變化，包括市場信貸利差， ，而不是與特定證券相關的信用風險增加。沒有一項短期投資處於持續的 未實現虧損狀況超過12個月。因此，在截至2024年3月31日的三個月中，除暫時性減值外，沒有記錄其他損傷。
在截至2024年3月31日或2023年3月31日的三個月 中， 在可供出售投資的出售或到期時沒有確認的重大已實現收益或虧損。
| 10 |
注 3 — 財產和設備，淨額
財產 和設備按成本列報，並使用基於使用壽命的直線法折舊或攤銷，如下所示（以千計）：
| 使用壽命（年） | 2024年3月31日 | 2023年12月31日 | ||||||||
| 實驗室設備 | $ | $ | ||||||||
| 傢俱、軟件和辦公設備 | ||||||||||
| 租賃權改進 | ||||||||||
| 小計 | ||||||||||
| 減去：累計折舊 | ( | ) | ( | ) | ||||||
| 財產和設備總額，淨額 | $ | $ | ||||||||
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，不動產和設備的折舊 和攤銷額分別為50萬美元和70萬美元。
注 4 — 公允價值測量
公司計算符合金融工具條件的公司資產和負債的公允價值，並在公允價值不同於這些金融 工具的賬面價值時，在合併財務報表附註中包括其他 信息。由於這些票據的到期日相對較短，其他應收賬款、預付費用和其他流動資產、其他資產、應付賬款、 應計費用和應付給許可人的應付款的估計公允價值近似於其賬面金額。
美國 GAAP 將公允價值定義為在衡量日 市場參與者之間的有序交易中，在 資產或負債的主要或最有利的市場 中將收到的資產或為轉移負債而支付的交易價格（退出價格）。該指南建立了三級公允價值層次結構，對用於衡量公允價值的投入進行優先排序。層次結構 要求實體最大限度地使用可觀察的輸入，並最大限度地減少不可觀察輸入的使用。 用於衡量公允價值的三個投入級別如下：
| ● | 1 級-相同資產或負債在活躍市場的報價。 | |
| ● | 級別 2-級別 1 中包含的報價以外的可觀察輸入，例如活躍 市場中類似資產和負債的報價；非活躍市場中相同或相似資產和負債的報價；或其他可觀測的 或可觀測的市場數據可以證實的輸入。 | |
| ● | 第 3 級-幾乎沒有或根本沒有市場活動支持且對資產 和負債的公允價值具有重要意義的不可觀察的投入。這包括某些定價模型、折扣現金流方法和使用 大量不可觀察投入的類似估值技術。 |
根據下表中用於確定衡量 日公允價值的輸入， 公司已將所有定期按公允價值計量的金融資產和負債 分離到公允價值層次結構中最合適的級別。
| 11 |
下表彙總了截至2024年3月31日、 和2023年12月31日以公允價值計量的定期和非經常性金融資產（以千計）：
| 描述 | 截至2024年3月31日的公允價值 | 第 1 級 | 第 2 級 | 第 3 級 | ||||||||||||
| 經常性資產 | ||||||||||||||||
| 現金等價物 | ||||||||||||||||
| 貨幣市場基金 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 短期投資 | ||||||||||||||||
| 美國國債 | ||||||||||||||||
| 美國聯邦機構證券 | ||||||||||||||||
| 按公允價值計量的總資產 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 負債 | ||||||||||||||||
| 應付給許可人 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 衍生負債 | — | — | ||||||||||||||
| 認股證負債 | ||||||||||||||||
| 以公允價值計量的負債總額 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 描述 | 2023 年 12 月 31 日的公允價值 | 第 1 級 | 第 2 級 | 第 3 級 | ||||||||||||
| 經常性資產 | ||||||||||||||||
| 現金等價物 | ||||||||||||||||
| 貨幣市場基金 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 短期投資 | ||||||||||||||||
| 美國國債 | ||||||||||||||||
| 美國聯邦機構證券 | ||||||||||||||||
| 按公允價值計量的總資產 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 負債 | ||||||||||||||||
| 應付給許可人 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 認股證負債 | ||||||||||||||||
| 以公允價值計量的負債總額 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
認股證 負債
截至2024年3月31日和2023年12月31日 ，公司有以下未償認股權證負債：
| 2024年3月31日 | 2023年12月31日 | |||||||
| 作為2021年公開發行的一部分發行的認股權證，到期日 | ||||||||
| 作為2022年私募股權證的一部分發行的認股權證，到期日 | ||||||||
| 作為2024年貸款協議的一部分發行的認股權證，到期日 | ||||||||
| 12 |
對於作為2024年貸款協議一部分發行的 認股權證，公司使用4.75美元的行使價， （截至2024年3月31日的唯一已知價格）來計算上表中的認股權證數量。該公司在上表中列出了截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，分別為505,263份和零份的 份認股權證。
與2021年公開發行和2022年私募相關的 普通股認股權證未與公司自有股票 掛鈎，因此按其估計公允價值被歸類為負債。與貸款協議 相關的普通股認股權證被確定為ASC 815下的負債，因為普通股認股權證不包括明確的股票限額，而且根據認股權證協議可發行的 股數量因行使價而異。權證負債估計公允價值 的變動記錄為合併運營報表中權證負債公允價值的變化和 綜合虧損。
下表彙總了認股權證負債的活動（以千計）：
| 截至2023年12月31日的認股權證負債 | $ | |||
| 與貸款協議相關的認股權證的公允價值 | ||||
| 公允價值變動收益中確認的虧損 | ||||
| 截至2024年3月31日的認股權證負債 | $ |
認股權證負債使用市場上無法觀察到的重大投入進行估值。因此，認股權證負債是使用不可觀察的投入定期按公允價值衡量的 ，在公允價值層次結構中被歸類為三級投入。歸類於第 3 級的公平 價值衡量標準對用於確定公允價值的假設或方法的變化很敏感，此類變化可能導致公允價值的顯著增加或減少。該公司對普通股 認股權證的估值使用了Black-Scholes期權定價模型，該模型結合了對普通股認股權證進行估值的假設和估計。 公司在每個報告期結束時評估了這些假設和估計。
| 2024年3月31日 | 2023年12月31日 | |||||||
| 普通股價格 | $ | $ | ||||||
| 預期期限（年） | ||||||||
| 無風險利率 (%) | ||||||||
| 波動率 (%) | ||||||||
| 預期股息收益率 (%) | ||||||||
衍生品 負債
貸款協議中嵌入的 轉換權（見下文註釋8）需要進行分叉，因為對轉換 價格的某些調整未與公司自有股票掛鈎，因此轉換權被記錄為衍生負債。 衍生負債在每個報告期都會重新計量，在衍生品行使、到期、重新分類或以其他方式結算之前，在簡明的 合併運營報表中，將公允價值的變化記錄為認股權證和衍生負債公允價值的變化。
下表彙總了衍生負債的活動（以千計）：
| 截至 2023 年 12 月 31 日的衍生負債 | $ | |||
| 與貸款協議相關的衍生品的公允價值 | ||||
| 公允價值變動收益中確認的虧損 | ||||
| 截至2024年3月31日的衍生負債 | $ |
衍生負債使用市場上無法觀察到的重大投入進行估值。因此，衍生負債是使用不可觀察的投入定期按公允價值衡量的 ，在公允價值層次結構中被歸類為三級投入。歸類於第 3 級的公平 價值衡量標準對用於確定公允價值的假設或方法的變化很敏感，此類變化可能導致公允價值的顯著增加或減少。該公司對衍生品的估值 使用了蒙特卡羅模擬模型，該模型結合了對衍生品進行估值的假設和估計。公司在每個報告期結束時評估了 這些假設和估計。
| 2024年3月31日 | 2023年12月31日 | |||||||
| 普通股價格 | $ | |||||||
| 預期期限（年） | ||||||||
| 無風險利率 (%) | ||||||||
| 波動率 (%) | ||||||||
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注 5 — 和解責任
2021年11月12日，公司與公司前 許可方REGENXBIO Inc.（“REGENXBIO”）簽訂了和解協議（“和解協議”），以解決雙方之間的所有現有爭議。根據和解 協議，公司同意向REGENXBIO支付總額為3000萬美元，支付方式如下：（1）在和解協議執行後於2021年11月支付的2,000萬美元，（2）在和解協議生效一週年之日支付500萬美元（2022年11月支付），（3）在（i）三週年之內以較早者為準和解協議的生效日期 或 (ii) 戰略交易的結束，如和解協議所定義。
截至2024年3月31日 ，公司根據和解協議下應付給REGENXBIO的剩餘款項的當前 價值，使用9.6％的實際利率，在簡明的合併資產負債表中記錄了應付給REGENXBIO的應付款。截至2024年3月31日和2023年12月31日，2024年11月到期金額的目前 價值分別為470萬美元和460萬美元。
注 6 — 應計費用
下表彙總了應計費用的組成部分（以千計）：
應計費用表
| 2024年3月31日 | 2023年12月31日 | |||||||
| 應計員工薪酬 | $ | $ | ||||||
| 應計合同服務及其他 | ||||||||
| 應計費用總額 | $ | $ | ||||||
注意 7 — 租賃
公司根據運營租約租賃空間用於俄亥俄州克利夫蘭的行政、製造和實驗室設施。公司 還在紐約州紐約租賃辦公空間，由公司轉租。公司還根據經營 租賃租賃某些辦公設備，這些設備的不可取消的租賃期限不到一年，並且公司選擇了切實可行的權宜之計，將這些 短期租賃排除在公司的使用權資產和租賃負債之外。
公司已與無關的第三方簽訂了兩份轉租協議，以佔用公司在紐約 的行政辦公室。該公司預計，到2025年9月，將從上述兩份轉租中獲得100萬美元的未來轉租收入 。
下表彙總了公司的經營租賃負債（以千計）：
經營租賃負債摘要
| 2024年3月31日 | 2023年12月31日 | |||||||
| 當前的經營租賃負債 | $ | $ | ||||||
| 非當期經營租賃負債 | ||||||||
| 經營租賃負債總額 | $ | $ | ||||||
| 14 |
租賃 成本和租金反映在合併運營和綜合虧損報表 中的一般和管理費用以及研發費用中，由基礎活動確定。下表彙總了租賃成本和租金的組成部分（以千計）：
租賃成本組成部分表
| 在 截至3月31日的三個月中， | ||||||||
| 2024 | 2023 | |||||||
| 運營 租賃成本 | $ | $ | ||||||
| 可變 租賃成本 | ||||||||
| 短期 租賃成本 | ||||||||
| 總運營租賃成本 | $ | $ | ||||||
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，為計量運營租賃負債的金額支付的現金 為30萬美元。
截至2024年3月31日，與公司經營租賃負債 相關的未來 最低租賃付款和債務（不包括短期租賃）如下（以千計）：
經營租賃負債的到期日表
| 未來的最低租賃付款和債務 | 經營租賃 | |||
| 2024，剩餘部分 | $ | |||
| 2025 | ||||
| 2026 | ||||
| 2027 | ||||
| 2028 | ||||
| 此後 | ||||
| 未貼現的經營租賃付款總額 | ||||
| 減去：估算利息 | ||||
| 經營租賃負債的現值 | $ | |||
截至2024年3月31日，公司經營租賃的 加權平均剩餘期限為63個月，用於 衡量公司經營租賃負債現值的加權平均折扣率為7.3％。
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中， 公司獲得了10萬美元的轉租收入，該收入計入簡明合併運營和綜合虧損報表中的其他收益 。截至2024年3月31日，公司轉租 協議的未來現金收入如下（以千計）：
運營轉租的未來現金收入表
| 正在運營 | ||||
| 未來的現金收入 | 轉租 | |||
| 2024，剩餘部分 | $ | |||
| 2025 | ||||
| 未來現金收入總額 | $ | |||
| 15 |
注 8 — 債務
下表彙總了公司的債務，扣除債務發行成本和折扣（以千計）：
公司債務附表 並扣除債務發行成本
| 2024年3月31日 | 2023年12月31日 | |||||||
| 貸款協議的本金 | $ | $ | ||||||
| 應計的最終付款費用 | ||||||||
| 未攤銷的債務發行成本和折扣 | ( | ) | ||||||
| 債務總額 | $ | $ | ||||||
貸款 和擔保協議
2024年1月8日（“截止日期”），公司與作為行政代理人和抵押代理人的特拉華州有限合夥企業Avenue Venture Opportunities Fund, L.P.（“Avenue” 和 “代理人”）以及特拉華州有限合夥企業Avenue Venture Opportunities Fund II, L.P.（“Avenue 2” 和 “代理人”）簽訂了貸款和擔保協議（“協議”） Avenue，“貸款人”）。同樣在2024年1月8日，公司與代理人和貸款人簽訂了協議的補充條款 （與協議合稱 “貸款協議”）。貸款協議規定優先擔保 定期貸款（以下簡稱 “貸款”），總額不超過5000萬美元，其中（i）在截止日期（“第一批”）預付了2000萬美元的承諾貸款，（ii）最高1,000萬美元的承諾貸款，可在2024年6月30日至2024年9月30日期間根據公司 的要求預付款，但須獲得美國食品和藥物管理局的批准在隱性 營養不良性大皰性表皮鬆解症中使用 pz-cel，發放優先審查憑證（“第 2 批”），以及（iii）全權發放的 批次貸款由貸款人自行決定在2025年3月31日至2026年3月31日期間最多預付的2000萬美元（“全權支付”） 。貸款將於2027年7月1日（“到期日”）到期和支付。
貸款本金從2025年4月8日起按月等額分期償還，可以將本金還款 再推遲九到十五個月，前提是：(i) 公司獲得美國食品藥品管理局批准 pz-cel 治療隱性營養不良表皮鬆解症 burlosa，併發放優先審查憑證，以及 (ii) 公司籌集了9000萬美元的累計股權和/或非稀釋資金截止日期之後的 資本。貸款的年利率為年利率（違約時可能會增加） 等於《華爾街日報》不時發佈的（i）最優惠利率中的較大者，外加5.00％和（ii）13.50％。截至 2024 年 3 月 31 日， 利率為 13.50%。
在某些參數的前提下， 公司可以隨時自願全額預付貸款。如果預付款是在截止日期 一週年之日當天或之前付款，則公司需要支付相當於預付 貸款本金3.00％的預付費；如果在截止日一週年之後以及 截止日兩週年之日或之前進行預付款，則公司必須支付相當於貸款本金2.00％的費用；如果預付款在 截止日期兩週年之後支付，公司需要支付相當於本金1.00％的費用貸款金額。 最後還款費為已資助的第1批、第2批貸款和全權貸款本金的5.00％，也應在到期日或任何更早的預付款日到期。
公司在貸款協議下的義務由公司幾乎所有資產的質押擔保。根據貸款協議 ，公司受財務契約的約束，要求公司始終保持500萬美元的無限制 現金。貸款協議還包含此類融資通常的肯定和否定契約，除其他外， 限制了公司及其子公司（i）承擔額外債務、擔保或留置權的能力；（ii）支付股息； （iii）進行某些控制權變更交易；（iv）出售、轉讓、租賃、許可或以其他方式處置某些資產； (v) 進行某些投資或貸款；以及 (vi) 與關聯人進行某些交易，在每種情況下，都有特定的 例外情況。貸款協議還包括此類融資中常見的違約事件，在某些情況下，需要經過慣常的 期限才能得到糾正，在此之後，代理人可以加速償還貸款項下的所有未償還款項。
| 16 |
根據《貸款和擔保協議補充條款》 ，Avenue還有權在貸款未償期間隨時將貸款中最多300萬美元的未償本金 轉換為公司普通股（“轉換權”），每股價格等於認股權證行使價（下文將進一步討論）的120％，但須遵守某些條款和條件， 包括所有權限制。轉換權需要進行分叉，因為對轉換價格的某些調整未與 公司自有股票掛鈎，因此轉換權被記錄為衍生負債。2024年1月8日，根據蒙特卡羅模擬模型，轉換 權利在收盤日記錄的公允價值為80萬美元。在每個報告期對衍生負債 進行重新計量，在衍生品行使、到期、重新分類或以其他方式結算之前，在簡明合併運營報表中記錄認股權證和衍生負債公允價值的變化 。
此外，在適用法律和《貸款和擔保協議補充條款》規定的前提下，僅在 適用的證券交易規則允許的範圍內，無需股東批准，貸款人可以按照公司向參與此類融資交易的其他投資者提供的相同條款、條件和定價 參與公司的某些股權融資交易，總金額不超過100萬美元（此類權利，“參與權”）。 參與權最早在（i）2027年7月1日，（ii）貸款人根據參與權總共購買了 100萬美元的公司股權證券，以及（iii）以 全額償還貸款協議下的所有義務時，參與權自動終止。
在 截止日期，根據貸款協議第一部分的融資，公司向Avenue和Avenue 2各方（統稱 “擔保持有人”）分別發行了認股權證，分別購買高達48萬美元和1,920,000美元的公司普通股，下文附註9中對 進行了更全面的描述。
本金的 未來還款義務如下（以千計）：
未來付款義務附表
| 2024，剩餘部分 | $ | |||
| 2025 | ||||
| 2026 | ||||
| 2027 | ||||
| 本金總額 | $ |
注 9 — 淨值
公開 發行
2021年12月21日，公司以每股9.75美元的公開發行價格 完成了178.8萬股普通股的承銷公開發行，並完成了以9.75美元的行使價購買178.8萬股普通股的股票購買權證。扣除150萬美元的承保折扣和佣金以及公司應付 的費用後，公司的淨收益 為1,600萬美元。淨收益分配給認股權證負債，如下所示，其餘的700萬美元記入 普通股和額外的實收資本。如果涉及公司的某些基本面交易， 股票購買權證的持有人可能會要求公司根據Black-Scholes的估值進行付款，根據ASC 815《衍生品和套期保值》（“ASC 815”）， 不被視為與公司股票掛鈎的特定投入。 因此，公司將股票購買權證列為負債，根據Black-Scholes期權定價模型，截至收盤日的公允價值為900萬美元。其餘收益分配給發行的普通股 ，並作為股權組成部分入賬。
截至2024年3月31日，與本次公開發行相關的未償還股票購買權證為178.8萬份。這些股票購買權證將於2026年12月21日到期。在每份認股權證 未償還期間，認股權證持有人有權參與向 普通股持有人的任何股息或其他資產分配。在截至2024年3月31日的三個月中，除了作為本次公開發行的一部分發行的股票購買權證的公允價值發生變化外，沒有其他認股權證活動。
公開 市場銷售協議
2018年8月17日，公司與傑富瑞
LLC（“傑富瑞”）簽訂了公開市場銷售協議（經修訂的 “自動櫃員機協議”），根據該協議，公司可以不時通過傑富瑞出售其普通股
，總銷售價格最高為150.0美元百萬。根據本
協議出售的任何股票均根據公司在S-3表格上的有效 “貨架” 註冊聲明進行，
已由美國證券交易委員會宣佈生效。該公司已出售 還有 98,560在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，分別根據自動櫃員機協議
發行的普通股，淨收益為美元
| 17 |
私人 配售產品
2022年11月3日，公司以私募方式向一組新的和現有的 機構投資者出售了7,065,946股普通股的7,065,946股普通股的預籌資金認股權證以及購買7,609,879股普通股的附帶認股權證，以代替普通股。每股普通股和附帶認股權證的發行價格為4.60美元， ，每份預先注資的認股權證和隨附認股權證的發行價格為4.59美元，等於 普通股和附帶認股權證的每股發行價格減去每股0.01美元的行使價。每份附帶的認股權證 代表以每股普通股4.75美元的行使價購買公司一股普通股的權利。 預先注資的認股權證於2022年12月行使，並轉換為543,933股普通股。在截至2022年12月31日的年度中，出售和轉換 的股票總額為7,609,879股，總收購價為3,500萬美元，扣除用於一般和管理費用的150萬美元的 相關成本和90萬美元（記作額外實收資本減少）後，為3,260萬美元。淨收益分配給認股權證負債，如下所示，其餘的1,290萬美元 和10萬美元分別計入額外的實收資本和普通股。
如果涉及公司的某些基本面交易，股票購買權證的持有人可能會要求公司 根據Black-Scholes的估值進行付款，使用根據ASC 815不被視為與公司股票 掛鈎的特定投入。因此，公司將股票購買權證記作負債。2022年11月3日， 根據Black-Scholes期權定價 模型， 股票購買權證在收盤日記錄的公允價值為2,200萬美元。其餘收益分配給發行的普通股，並作為股權的一部分入賬。
截至2024年3月31日，共有7,609,879份與本次私募發行相關的未償認股權證。認股權證將於 2027 年 11 月 3 日 3 日到期。在每份認股權證到期期間，認股權證持有人有權參與向普通股持有者分紅或其他 資產分配。在截至2024年3月31日的三個月中，除了與作為本次私募發行的一部分發行的認股權證相關的認股權證的公允價值變化外，沒有其他認股權證活動。
直接 配售服務
2023 年 7 月 6 日
，公司出售了 3,284,407 股普通股， 和
代替普通股，預先注資的認股權證可行使 普通股 （
“2023 年預先注資認股權證”），向一組現有機構投資者提供，總收購價為美元
與貸款和擔保協議相關的常見 股票認股權證
2024年1月8日，公司向Avenue和Avenue 2各方（統稱 “擔保持有人”）發行了認股權證，分別購買價值不超過48萬美元和192萬美元的 公司普通股（統稱為 “一月認股權證”）。認股權證將於2029年1月8日（“到期日 ”）到期，發行後，每股行使價等於（i）4.75美元和（ii） 公司在2024年9月30日之前進行下一輪真誠股權融資的每股價格，其中較低者中公司出售或發行其 普通股，但不包括補充文件中定義的某些除外發行股票。假設行使價為每股4.75美元，則將發行505,263股普通股，與1月份認股權證的全額行使有關。2004年1月的認股權證不包括明確的股份限額，根據認股權證 協議可發行的股票數量因行使價而異，因此，根據ASC 815，認股權證是根據Black-Scholes估值 進行負債分類。2024年1月8日，認股權證在收盤日記錄的公允價值為20萬美元，其基於 的Black-Scholes期權定價模型。
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與2024年5月7日完成的承保普通股融資有關，根據1月份認股權證的期限， 將1月份認股權證的行使價降至（i）每股4.07美元和（ii）2024年9月30日之前公司 下一輪真誠股權融資的每股價格，其中較低值，在該輪融資中，公司出售或發行普通股股票，不包括 某些排除在外的股票。假設以每股4.07美元的價格行使，將發行589,680股普通股，與 全額行使1月份認股權證。此外，在控制權發生變更時，如果公司普通股 的每股價格低於或等於行使價的兩倍，則擔保持有人將有權在不支付行使價的情況下獲得認股權證所依據的普通股 。
認股權證持有人可以隨時行使認股權證，也可以在到期日之前不時行使認股權證，方法是支付等於行使價乘以股票數量的現金 付款。認股權證持有人還可以在無現金 的基礎上行使認股權證，獲得根據認股權證中規定的公式計算的淨股數。認股權證在股票分紅、股票分拆和反向股票分拆方面須進行反稀釋 調整。
公司此前曾根據其2005年的股權激勵計劃（“2005年激勵計劃”）授予股票期權，根據該計劃， 不能再授予 。此外，在2023年5月17日之前，公司此前曾根據 Abeona Therapeutics Inc. 2015年股權激勵計劃（“2015年激勵計劃”）授予股票期權和股票獎勵。自2023年5月17日起，根據2015年的激勵計劃， 不能再發放任何補助金。公司現在根據Abeona Therapeutics Inc. 2023年股權激勵計劃（“2023年激勵計劃”）授予股票期權和股票獎勵，該計劃於2023年5月17日獲得股東批准。截至2024年3月31日， 根據2023年激勵計劃可供授予156,591股股票。此外，2023 年，公司董事會 批准了向某些新員工發放的各種限制性股票獎勵作為激勵補助金。2023年10月10日，公司 董事會批准了Abeona Therapeutics Inc. 2023年就業激勵股權激勵計劃（“激勵計劃”）。 截至2024年3月31日，根據激勵計劃，共有721,900股股票可供授予。
股票薪酬附表
| 在截至3月31日的三個月中， | ||||||||
| 2024 | 2023 | |||||||
| 研究和開發 | $ | $ | ||||||
| 一般和行政 | ||||||||
| 股票薪酬支出總額 | $ | $ | ||||||
股票 期權
公司使用Black-Scholes期權定價模型估算授予之日每種期權獎勵的公允價值。然後，公司 在 服務期（通常是歸屬期）內使用直線歸因法，按比例將每個期權的授予日公允價值確認為薪酬支出。Black-Scholes 模型包含以下假設：
| ● | 預期 波動率 — 公司使用 “回顧” 期 來估算授予之日股價的波動率，該期限與預期期限一致，定義如下。該公司認為，使用與預期期限重合 的 “回顧” 期是確定預期波動率的最合適衡量標準。 | |
| ● | 預期 期限 — 公司使用 “簡化” 方法估算預期期限，如美國證券交易委員會工作人員會計 第107號公告 “基於股份的付款” 中所述。 | |
| ● | 無風險 利率 — 公司使用美國國債收益率曲線估算無風險利率，期限等於授予時有效的期權的預期期限 。 | |
| ● | 股息 — 公司使用預期股息收益率為零，因為公司尚未宣佈或支付現金分紅， 也沒有任何宣佈分紅的計劃。 |
| 19 |
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中， 公司沒有授予任何股票期權。
公司在沒收發生時將其入賬，這可能會導致隨後的沒收 出現補償成本的逆轉。
股票期權活動時間表
的數量 選項 | 加權 平均值 行使價格 | 加權 平均值 剩餘的 合同的 期限（年） | 聚合 內在價值 （以千計） | |||||||||||||
| 截至 2023 年 12 月 31 日未平息 | $ | $ | ||||||||||||||
| 已授予 | $ | — | $ | — | ||||||||||||
| 已取消/已沒收 | $ | — | $ | — | ||||||||||||
| 已鍛鍊 | $ | — | $ | — | ||||||||||||
| 截至 2024 年 3 月 31 日未繳清 | $ | $ | ||||||||||||||
| 可鍛鍊 | $ | $ | ||||||||||||||
| 未歸屬 | $ | $ | ||||||||||||||
期權的總內在價值是根據行使價低於公司 普通股公允價值的期權的標的期權行使價與公司普通股的公允價值 之間的差額計算得出的。截至2024年3月31日，與尚未確認的非既得期權獎勵相關的總薪酬成本約為100萬美元，加權平均剩餘歸屬期為1.1年。
限制性的 股票
限制性股票獎勵活動時間表
數字 的獎項 | 加權平均值 贈款日期博覽會 每單位價值 | |||||||
| 截至 2023 年 12 月 31 日未平息 | $ | |||||||
| 已授予 | $ | |||||||
| 已取消/已沒收 | $ | |||||||
| 既得 | ( | ) | $ | |||||
| 截至 2024 年 3 月 31 日未繳清 | $ | |||||||
截至2024年3月31日，未確認的薪酬支出總額為740萬美元，與未歸屬的限制性股票獎勵有關， 預計將在2.2年的加權平均歸屬期內得到確認。 在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中歸屬於的限制性股票獎勵的總公允價值為50萬美元。
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注意 11 — 許可/供應商協議
與 CLN1 疾病相關的分許可 和庫存購買協議
2020年8月，公司與Taysha Gene Therapies（“Taysha”） 簽訂了有關CLN1疾病潛在基因療法的再許可和庫存購買協議。根據分許可協議，Taysha獲得了與潛在基因療法的研究、開發和製造有關的 知識產權和專有技術的全球專有權利，公司 將其稱為 ABO-202。根據庫存購買協議，公司向Taysha出售了某些庫存和其他與 與 ABO-202 相關的物品。公司評估了承諾的許可證的性質，以確定該許可證是否具有重要的獨立功能 ，並評估了此類功能是否可以在公司不進行持續活動的情況下保留，並確定該許可證具有 重要的獨立功能。此外，公司沒有正在進行的與許可證相關的活動，以支持或維護 許可證的實用程序。基於此，該公司確定向Taysha移交許可證控制權的模式在某一時刻是 。
該合約的 交易價格包括（i）700萬美元的固定對價，（ii）以基於事件的里程碑付款形式的高達2,600萬美元的可變對價 ，（iii）以基於銷售的里程碑 付款形式的高達3000萬美元的可變對價，以及（iv）基於淨銷售額的其他特許權使用費付款。基於事件的里程碑付款基於某些發展 和發生的監管事件。一開始，公司評估了里程碑條件是否已經達到， 在確認相關收入之前是否可能不會發生重大的累計收入逆轉，並確定 這些里程碑付款不在公司的控制範圍或被許可方的控制範圍內，例如監管部門的批准，並且 在獲得這些批准之前被認為不可能實現。因此，從一開始，公司就完全限制了 的2,600萬美元基於事件的里程碑付款，直到很可能不會發生重大的累計收入逆轉 。基於銷售額的里程碑付款和其他基於特許權使用費的付款基於許可證 被視為特許權使用費的主要相關項目的銷售水平。公司將在 (i) 發生相關銷售時，或 (ii) 分配部分或全部特許權使用費的履約義務得到履行或部分履行時 的較晚時間確認這些付款的收入。迄今為止，公司尚未確認由此 許可安排產生的任何銷售收入或特許權使用費收入。
根據 這種安排，公司在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中分別未確認任何收入， 基於基於事件的里程碑付款。由於本次交易，截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司沒有任何合同資產或合同負債。
與雷特綜合症相關的再許可 協議
2020 年 10 月，公司與 Taysha 簽訂了雷特綜合徵基因療法 的再許可協議，包括與 MECP2 基因結構及其表達調控相關的知識產權。該協議 授予Taysha全球獨家擁有北卡羅來納大學教堂山分校 希爾分校、愛丁堡大學和公司的科學家開發的知識產權，以及該公司與研究、開發和製造 雷特綜合徵基因療法和 MECP2 基因結構及其表達調控相關的專業知識。
公司評估了承諾的許可證的性質，以確定該許可證是否具有重要的獨立功能，並評估 在公司不進行任何活動的情況下是否可以保留此類功能，並確定該許可證具有重要的 獨立功能。此外，公司沒有正在進行的與許可證相關的活動，以支持或維護 許可證的效用。基於此，該公司確定向Taysha移交許可證控制權的模式是 一個時間點。
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該合約的 交易價格包括（i）300萬美元的固定對價，（ii）以基於事件的里程碑付款形式的高達2650萬美元的可變對價 ，（iii）以基於銷售的里程碑 付款形式的高達3000萬美元的可變對價，以及（iv）基於淨銷售額的其他特許權使用費付款。基於事件的里程碑付款基於某些發展 和發生的監管事件。在確認相關收入之前，公司評估了里程碑條件是否已經實現，以及 是否可能不會發生重大的累計收入逆轉。公司確定，這些 里程碑付款不在公司的控制範圍或被許可方的控制範圍內，例如監管部門的批准，在獲得這些批准之前， 被認為不太可能實現。因此，公司已完全限制了基於事件的2650萬美元里程碑付款，直到可能不會發生重大累計收入逆轉 為止。基於銷售的里程碑付款和其他基於特許權使用費的付款基於銷售水平，許可證被視為 與特許權使用費相關的主要項目。公司將在 (i) 進行 相關銷售時，或 (ii) 當分配部分或全部特許權使用費的履約義務得到履行 或部分履行時，以較晚者為準，確認這些款項的收入。迄今為止，公司尚未確認該許可安排產生的任何銷售收入或特許權使用費收入。
根據 該安排，公司在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中沒有確認任何收入，截至2024年3月31日和 2023年12月31日，公司沒有任何合同資產或合同負債因此次交易。
Ultragenyx 許可協議
2022年5月16日，公司與Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（“Ultragenyx”）簽訂了用於治療A型聖菲利波綜合徵（MPS IIIA）的AAV基因療法 ABO-102 的獨家許可協議（ “許可協議”）。根據 許可協議，Ultragenyx 承擔了公司對 ABO-102 計劃的責任，擁有在全球範圍內開發、製造 和商業化 ABO-102 的專有權利。同樣根據許可協議，經監管部門批准，公司有資格 獲得分級特許權使用費，從淨銷售額的中等個位數到10％，以及最高3,000萬美元的商業里程碑付款。兩種 形式的對價均包含公司預計有權獲得的交易價格，以換取向Ultragenyx轉讓相關的 知識產權和某些合同規定的過渡服務。基於銷售的特許權使用費和里程碑 付款受特許權使用費確認限制的約束。因此，這些費用直到以下兩者中較晚者才被確認為收入：(a) 後續銷售的發生，以及 (b) 與之相關的履約義務得到履行，以較低者為準。
此外， 根據許可協議，Ultragenyx將向公司償還公司 實際產生的某些開發和過渡費用。這些費用無需加價即可轉交給Ultragenyx。公司已確定，這些費用不是為了履行許可協議下的任何履行義務而產生的 。因此， 將這些費用的報銷視為研發成本的降低。截至2024年3月31日和2023年12月31日，由於本次交易，公司沒有任何合約資產或合同負債。
注意 12 — 後續事件
2024年5月7日，公司完成了12,285,056股普通股的承銷發行，並以預先注資的 認股權證購買了6,142,656股普通股，發行價為每股4.07美元，相當於2024年5月2日星期四的收盤價 ，合每股4.0699美元，以每股4.0699美元，代替普通股資金認股權證，表示普通股的每股發行價格減去 每份預先注資認股權證的每股0.0001美元的行使價。預先注資的認股權證將立即以每股0.0001美元的名義 行使價行使，並且可以在預先注資的認股權證全部行使之前隨時行使。公司 估計，扣除承保折扣和 佣金並支付預計的發行費用後，本次發行的淨收益約為7,020萬美元。
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商品 2.管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
您 應閲讀以下討論和分析，以及我們未經審計的簡明合併財務報表和隨附的 附註，這些附註包含在本10-Q表季度報告中的其他部分，以及我們截至2023年12月31日的10-K/A表年度 報告（“年度報告”）中包含的經審計的合併財務報表。本討論和分析包含前瞻性 陳述，其中涉及風險和不確定性。由於許多因素，例如 “前瞻性 陳述”、“風險因素” 以及本10-Q季度報告和年度報告其他部分中描述的因素，我們的實際 業績可能與這些前瞻性陳述中的預期存在重大差異。
概述
Abeona 是一家臨牀階段的生物製藥公司，為危及生命的疾病開發細胞和基因療法。我們的主要臨牀項目 是 pz-cel，在研自體、COL7A1 基因校正表皮片，目前正在開發用於隱性營養不良表皮鬆解症 大皰病（“RDEB”）。我們已經公佈了評估pz-cel的功效、安全性和耐受性 的VIITAL™ 研究的陽性數據。VIITAL™ 研究達到了兩個共同主要療效終點，表明在大型慢性RDEB傷口的傷口癒合和疼痛減輕方面，具有統計學意義的、臨牀上有意義的 改善。2023 年 9 月 25 日，我們向美國食品藥品監督管理局（“FDA”）提交了 pz-cel 的生物製劑 許可申請（“BLA”）。
2023年11月，美國食品藥品管理局接受並批准了我們對pz-cel的BLA的優先審查，隨後，根據處方藥 用户費用法（“PDUFA”），美國食品和藥物管理局將目標行動日期定為2024年5月25日。2024 年 4 月，美國食品和藥物管理局發佈了一封完整的 回覆信（“CRL”），以迴應 BLA。CRL是在2024年3月Abeona與美國食品藥品管理局的晚期週期審查 會議完成之後發佈的。在後期週期審查會議和隨後的信息請求中，美國食品和藥物管理局指出， pz-cel BLA的化學制造和控制（“CMC”）要求所需的某些額外信息必須得到令人滿意的解決，然後才能批准申請。作為迴應，我們向食品和藥物管理局提交了計劃， 承諾在BLA批准之前提供某些CMC數據，並在2024年中期批准後提供完整的驗證報告。我們 在隨後的非正式會議上與美國食品和藥物管理局討論了這些計劃。美國食品和藥物管理局在CRL中表示，我們提交 數據的擬議時間將使食品和藥物管理局沒有足夠的時間在2024年5月25日PDUFA 日期之前完成審查。
滿足CRL中的CMC要求所需的 信息與某些製造和發佈 測試方法的驗證要求有關，包括一些在FDA許可前檢查 （“PLI”）期間的觀察中捕獲的信息。CRL沒有發現任何與BLA中的臨牀療效或臨牀安全性數據相關的缺陷， ，FDA也沒有要求任何新的臨牀試驗或臨牀數據來支持pz-cel的批准。
我們 繼續準備目前位於俄亥俄州克利夫蘭的良好生產規範（“cGMP”）商業設施，用於製造 pz-cel 藥品，以支持我們計劃中的pz-cel商業上市（如果獲得批准）。適用於我們所有VIITAL™ 研究參與者的PZ-cel研究藥物產品是在我們的克利夫蘭工廠生產的。作為我們商業計劃的一部分，我們將繼續與整個醫療保健系統的利益相關者 接觸，包括公共和私人支付方以及醫療保健提供商，以更好地瞭解pz-cel的市場準入和潛在的 定價。我們還開始與高容量卓越治療中心進行討論，在獲得美國食品藥品管理局批准後，允許他們申請 pz-cel 。
我們的 開發產品組合還包括基於腺相關病毒（“AAV”）的基因療法，這些療法旨在使用我們獲得北卡羅來納大學教堂山分校獨家許可的新型 AIM™ 衣殼和 內部AAV載體研究項目來治療眼科疾病 。
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臨牀前 管道
我們的 臨牀前項目正在研究在基於 AAV 的嚴重遺傳性眼病療法中使用新型 AAV 衣殼，包括 用於 Stargardt 病的 ABO-504、用於 X 連鎖視網膜分裂症（“XLRS”）的 ABO-503 和 ABO-505 用於常染色體顯性視萎縮 （“ADOA”）。我們完成了與美國食品藥品管理局的研究前新藥申請（“Pre-IND”）會議，內容涉及 臨牀前開發計劃和監管要求，以支持首次人體試驗。
其他 近期動態
2024年1月8日，我們與Avenue Venture Opportunities Fund, L.P. 簽訂了5000萬美元的信貸額度。該信貸協議 的期限為三年半，包括收盤時的第一筆2,000萬美元、第二筆1,000萬美元的承諾資本，以及在滿足某些條款後將信貸額度再擴大2000萬美元的手風琴期權 和條件。
2024年5月7日，我們完成了12,285,056股普通股的承銷發行，並以預先注資的 認股權證購買了6,142,656股普通股，每股發行價為4.07美元，相當於2024年5月2日星期四的收盤價 ，即每筆預籌資金4.0699美元，以每股4.0699美元的價格購買普通股認股權證，即普通股的每股發行價格減去 每份預先注資認股權證的每股0.0001美元的行使價。預先注資的認股權證將立即以每股0.0001美元的名義 行使價行使，並且可以在預先注資的認股權證全部行使之前隨時行使。我們估計 扣除承保折扣和佣金 並支付預計的發行費用後，本次發行的淨收益約為7,020萬美元。
操作結果
截至2024年3月31日的三個月與2023年3月31日的三個月的比較
| 對於 來説，這三個月已經結束了 | 改變 | |||||||||||||||
| （$ 以千計） | 2024 年 3 月 31 日 | 2023 年 3 月 31 | $ | % | ||||||||||||
| 收入： | ||||||||||||||||
| 許可證 和其他收入 | $ | — | $ | — | $ — | 不適用 | ||||||||||
| 費用： | ||||||||||||||||
| 研究 和開發 | 7,207 | 8,041 | (834 | ) | (10 | )% | ||||||||||
| 常規 和管理 | 7,123 | 3,997 | 3,126 | 78 | % | |||||||||||
| 支出總額 | 14,330 | 12,038 | 2,292 | 19 | % | |||||||||||
| 運營造成的損失 | (14,330 | ) | (12,038 | ) | (2,292 | ) | 19 | % | ||||||||
| 利息 收入 | 843 | 364 | 479 | 132 | % | |||||||||||
| 利息 支出 | (952 | ) | (101 | ) | (851 | ) | 843 | % | ||||||||
| 權證和衍生負債公允價值的變化 | (17,301 | ) | 2,265 | (19,566 | ) | (864 | )% | |||||||||
| 其他 收入 | 162 | 403 | (241 | ) | (60 | )% | ||||||||||
| 淨虧損 | $ | (31,578 | ) | $ | (9,107 | ) | $ | (22,471 | ) | 247 | % | |||||
N/A — 不適用或沒有意義
研究 和開發
研究 和開發費用包括但不限於工資和人員開支、實驗室用品、臨牀前和開發成本、 臨牀試驗成本、製造和製造設施成本、與監管批准相關的成本、實驗室 用品和製造設施的折舊以及顧問相關費用。
截至2024年3月31日的三個月， 的研發總支出為720萬美元，而2023年同期 為800萬美元，減少了80萬美元。支出減少的主要原因是：
| ● | 由於正在進行的臨牀試驗數量減少， 我們的候選細胞和基因療法產品的臨牀和開發工作以及其他相關成本減少了190萬美元， ； | |
| ● | 其他成本減少了30萬美元；部分抵消了 | |
| ● | 工資和相關費用增加了 120 萬美元；以及 | |
| ● | 股票薪酬支出增加了20萬美元。 |
我們 預計我們的研發活動將繼續進行，同時我們努力推動候選產品獲得監管部門 的批准，這反映了與以下相關的成本：
| ● | 員工 和顧問相關費用； | |
| ● | 臨牀前 和開發成本； | |
| ● | 臨牀 試驗費用； | |
| ● | 購買和製造臨牀試驗材料的 成本；以及 | |
| ● | 與監管部門批准相關的成本 。 |
常規 和管理
一般 和管理費用主要包括工資和人員成本、辦公設施成本、公開報告公司相關的 成本、專業費用（例如法律費用）、商業發射前活動成本和其他一般運營費用，未以其他方式 包含在研發費用中。
截至2024年3月31日的三個月， 的一般和管理費用總額為710萬美元，而2023年同期為400萬美元，增加了310萬美元。支出增加的主要原因是：
| ● | 工資和相關費用增加90萬美元； | |
| ● | 商業前準備成本增加了130萬美元； | |
| ● | 非現金股票薪酬增加了60萬美元；以及 | |
| ● | 增加了30萬美元的 其他費用，例如專業費、租金和招聘。 |
利息 收入
截至2024年3月31日的三個月，利息 收入為80萬美元，而2023年同期為40萬美元。增長 是由於利率上升和平均短期投資餘額增加所推動的短期投資收益增加。
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利息 支出
截至2024年3月31日的三個月，利息 支出為100萬美元，而2023年同期為10萬美元。 的增長主要是由於公司在2024年1月達成的信貸額度，導致80萬美元的確認利息支出。
權證和衍生負債公允價值的變化
截至2024年3月31日的三個月，權證和衍生負債公允價值的 變動為虧損1,730萬美元， ，而2023年同期的收益為230萬美元。
我們 發行的股票購買權證必須歸類為負債，並在每個報告期 按公允市場價值估值。此外，我們的貸款協議中的轉換功能必須歸類為負債，並在每個報告期按公允的 市值進行估值。權證和衍生負債公允價值的變化主要是由於 我們的股價同比上漲以及短期內上漲。
其他 收入
截至2024年3月31日的三個月，其他 收入為20萬美元，而2023年同期為40萬美元。變動 主要是由於與2023年收到的多付特許經營税退款相關的其他收入造成的。
流動性 和資本資源
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的現金 流量
| 在結束的三個月裏 | ||||||||
| （以千美元計） | 2024年3月31日 | 2023年3月31日 | ||||||
| 由以下機構提供的現金、現金等價物和限制性現金（用於）總額： | ||||||||
| 經營活動 | $ | (14,538 | ) | $ | (11,744 | ) | ||
| 投資活動 | (7,817 | ) | 2,211 | |||||
| 籌資活動 | 25,440 | (4 | ) | |||||
| 現金、現金等價物和限制性現金的淨增加（減少） | $ | 3,085 | $ | (9,537 | ) | |||
經營 活動
截至2024年3月31日的三個月，用於經營活動的淨 現金為1,450萬美元，主要包括我們3,160萬美元的淨虧損 、280萬美元的運營資產和負債減少以及1,990萬美元的淨非現金支出。 非現金費用主要包括1730萬美元的權證和衍生負債公允價值變動、150萬美元的股票薪酬以及50萬美元的折舊和攤銷。
截至2023年3月31日的三個月，用於經營活動的淨 現金為1170萬美元，主要包括我們 910萬美元的淨虧損、200萬美元的運營資產和負債減少以及60萬美元的淨非現金支出。
投資 活動
截至2024年3月31日的三個月，用於投資活動的淨 現金為780萬美元，主要包括2,230萬美元的短期投資到期收益 ，由購買的2930萬美元短期投資和70萬美元的資本支出所抵消。
截至2023年3月31日的三個月，投資活動提供的淨 現金為220萬美元，主要包括1,040萬美元短期投資 到期日的收益，800萬美元的短期投資購買和20萬美元的資本 支出部分抵消。
為 活動提供資金
截至2024年3月31日的三個月，融資活動提供的淨 現金為2540萬美元，主要包括根據自動櫃員機協議（定義見下文）公開市場出售普通股的640萬美元收益和2024年1月貸款協議的1,900萬美元 淨收益 。
截至2023年3月31日的三個月，用於融資活動的淨 現金為4,000美元，主要包括 限制性股票獎勵的淨結算。
我們 歷來主要通過出售普通股為我們的運營提供資金。
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我們 的主要流動性來源是現金、現金等價物、限制性現金和短期投資，統稱為我們的 現金資源。截至2024年3月31日，我們的現金資源為6,270萬美元。我們認為，我們目前的現金和現金等價物、限制性 現金和短期投資，以及2024年5月 7日結束的7,500萬美元承保發行的總收益，足以為自本10-Q表報告發布之日起至少未來12個月的運營提供資金。我們可能需要 來獲得額外的資金來開展我們計劃中的所有研發和潛在的商業化活動。如果 我們無法獲得額外的融資或產生許可證或產品收入，缺乏流動性和足夠的資本資源 可能會對我們的未來前景產生重大不利影響。
我們 與傑富瑞集團簽訂了公開市場銷售協議（經修訂的 “自動櫃員機協議”），根據該協議，我們可以通過 Jefferies LLC 不時出售 普通股，總銷售價格不超過1.5億美元。根據本協議出售的任何股票 均根據我們在S-3表格上的有效 “貨架” 註冊聲明進行， 已由美國證券交易委員會宣佈生效。在截至2024年3月31日的三個月中，我們根據自動櫃員機協議出售了889,315股普通股，並獲得了640萬澳元的淨收益。
自 成立以來，我們的運營現金流為負數，並且已經花費了大量 資金來完成我們計劃的產品開發和潛在的商業化工作，並且預計將繼續花費大量 資金。自成立以來 我們一直沒有盈利，迄今為止，通過銷售產品或許可證獲得的收入有限。我們預計未來幾年將蒙受損失 ，因為我們繼續投資於商業化、產品研發、臨牀前研究、臨牀試驗和監管 合規，並且無法保證我們能夠創造足夠的產品銷售或特許權使用費收入來持續或根本實現 盈利能力。
如果 我們通過出售額外的股票證券籌集更多資金，我們現有投資者的相對股權所有權將被稀釋， ，新投資者可以獲得比以前的投資者更優惠的條件。如果我們通過合作、 戰略聯盟或與第三方的許可安排籌集額外資金，我們可能必須放棄對我們的技術、未來 收入來源、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集額外資金，我們可能需要推遲、限制或終止我們的產品 開發計劃或任何未來的商業化工作，或者向第三方 授予開發和銷售候選產品的權利 ，否則我們更願意自己開發和銷售這些產品。
我們的 未來資本要求和可用資金的充足程度取決於許多因素，包括：
| ● | 我們的細胞和基因療法及其他候選產品的成功開發、監管批准和商業化； | |
| ● | 與企業合作伙伴建立和維持合作安排以進行產品研究、開發和商業化的能力 ； | |
| ● | 繼續在我們的研發計劃中取得科學進展； | |
| ● | 臨牀前測試和臨牀試驗的規模、範圍和結果； | |
| ● | 提出、起訴和執行專利索賠所涉及的 費用； | |
| ● | 進行臨牀試驗所涉及的 成本； | |
| ● | 競爭性的 技術發展； | |
| ● | 製造和擴大規模的成本； | |
| ● | 建立和維持有效的商業化安排和活動的能力；以及 | |
| ● | 我們監管申報的成功結果。 |
由於 的不確定性和上述某些風險，我們有能力成功將候選產品商業化，我們 獲得相關監管部門批准以推銷候選產品的能力，我們獲得未來運營所需的額外資本的能力，我們能夠按臨牀數量或用於 商業目的成功生產我們的產品和候選產品，我們所受的政府監管，與臨牀前和臨牀相關的不確定性測試， 激烈我們面臨的競爭、向第三方許可技術的潛在必要性以及保護我們的知識產權 ，無法可靠地預測按項目或產品類別或重大項目預計將開始實質性淨現金流入的 時期內的未來支出或完成時間。如果我們無法及時完成特定的 項目，我們的研發工作可能會延遲或減少，我們的業務可能會受到影響，具體取決於 項目的重要性，我們可能需要籌集額外資金來為運營提供資金，如上述風險中所述。
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我們 計劃繼續執行將任何可用資金投資於合適的存款證、貨幣市場基金、政府證券 和投資級計息證券的政策。我們不投資衍生金融工具。
關鍵 會計估算
根據美利堅合眾國普遍接受的會計原則編制財務報表要求 管理層做出影響財務報表中報告的金額和相關披露的估計和假設。在以下情況下，管理層 認為會計估算至關重要：
| ● | 它 要求做出在估算時不確定的假設，並且 | |
| ● | 估算值的變化 或本可以選擇的不同估算值可能會對我們的經營業績或 財務狀況產生重大影響。 |
雖然 我們的估計和判斷是基於我們的經驗以及我們認為在 情況下合理的各種其他因素，但實際結果可能與這些估計有所不同，差異可能是實質性的。有關影響未經審計的簡明合併財務報表的 關鍵會計估計的討論，請參閲我們的年度報告中第7項 “管理層對財務狀況和 運營業績的討論和分析” 中的 “重要會計 估計”，以及以下與我們的衍生負債相關的討論。
有關我們重要會計政策的討論，請參閲我們未經審計的簡明合併財務報表附註1。
衍生責任
根據ASC 815中的指導，我們對貸款協議中嵌入的轉換權 的公允價值進行核算，該指導要求我們將轉換功能分為貸款協議中包含的嵌入式衍生品，並單獨核算 。因此，我們在簡明合併資產負債表中將轉換特徵視為 一種衍生負債。衍生品按資產負債表上的公允價值計量。 在確定適當的公允價值時，我們使用蒙特卡羅模擬模型，該模型結合了對 衍生品進行估值的假設和估計。在每個報告期對衍生負債進行重新計量，在衍生品行使、到期、 重新分類或以其他方式結算之前，在簡明合併運營報表中記錄權證和衍生負債公允價值的變動 。
最近 發佈的會計準則尚未生效或未通過
有關最近發佈的 尚未生效或採用的會計準則的討論，請參閲我們未經審計的簡明合併財務報表附註1。
商品 3.關於市場風險的定量和定性披露
不適用。
商品 4.控制和程序
對披露控制和程序的評估
在 的監督下，在我們的管理層和顧問，包括首席執行官（我們的主要執行官 官）和首席財務官（我們的首席財務官）的參與下，我們對截至2024年3月31日我們的披露控制和程序（“披露控制和程序”）的設計 和運作的有效性進行了評估，因為 該術語的定義見規則 13a-15i 和 15i 經修訂的1934年《證券交易法》（“交易法”）中的d-15（e）。
評估結論 — 根據本次披露控制和程序評估，首席執行官兼首席財務 官得出結論，截至2024年3月31日，我們的披露控制和程序已生效。
財務報告內部控制變動 ——在截至2024年3月31日的季度中，我們對財務報告的內部控制沒有發生任何變化， 對財務報告的內部控制沒有發生重大影響或合理可能產生重大影響的變化。
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第 II 部分 — 其他信息
商品 1.法律訴訟
沒有。
商品 1A。風險因素
我們的 業務和財務業績受到許多風險和不確定性的影響。因此， 第一部分第 1A 項中討論了風險和不確定性。應仔細考慮截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告中的風險因素。
此外，2024年4月16日，我們收到了一封完整的回覆信（“CRL”），該回覆信涉及用於治療隱性營養不良性大皰性表皮鬆解症（RDEB）患者的pz-cel的生物製劑許可申請 （BLA）。美國食品和藥物管理局在CRL中指出， 滿足化學制造和控制（“CMC”）要求所需的某些額外信息必須得到令人滿意的解決 才能批准申請。作為迴應，該公司向美國食品和藥物管理局提交了計劃，承諾在BLA批准之前提供CMC 數據，並在2024年中期獲得批准後提供完整的驗證報告。無法保證我們能夠 滿足 CRL 的要求或我們能夠做到這一點的時間表。延遲獲得 BLA 的批准可能 縮短我們可能擁有專有權利將 pz-cel 商業化或允許競爭對手在我們之前將產品 推向市場的任何期限。這可能會削弱我們成功商業化pz-cel的能力。如果發生上述任何情況，我們的 業務、財務狀況、經營業績和前景將受到重大損害。
除上述外 ，我們對風險因素的評估與截至2023年12月31日止年度的10-K表年度 報告中列出的風險因素沒有重大變化。
商品 2.未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用
(c) 下表提供了有關購買截至2024年3月31日的季度根據《交易所法》第12條註冊的股權證券的信息：
| 購買的股票（或單位）總數 (a) | 每股（或單位）支付的平均價格 | |||||||
| 根據限制性股票獎勵交付或扣留的股票 | ||||||||
| 2024 年 1 月 1 日-2024 年 1 月 31 日 | — | $ | — | |||||
| 2024 年 2 月 1 日-2024 年 2 月 29 日 | — | $ | — | |||||
| 2024 年 3 月 1 日-2024 年 3 月 31 日 | — | $ | — | |||||
| — | $ | — | ||||||
| (a) | 反映了向公司交還的 股普通股，用於支付與限制性 股票歸屬相關的預扣税義務。 |
第 5 項。其他信息
董事及執行官的證券交易安排s
在截至2024年3月31日的財政季度中，根據經修訂的《交易法》第16a-1（f）條的定義， 以下官員採用了S-K法規第408項所定義的 “第10b5-1條交易安排” ，內容如下：
2024 年 2 月 9 日，公司總裁兼 首席執行官兼公司董事會成員維斯瓦斯·塞沙德里通過了一項第 10b5-1 條交易安排，規定 不時出售 (i) 至多 20,000 股普通股和 (ii) 最多 (a) 100% 在和解時發行的 普通股在2,700個已發行限制性股票單位中，（b）在結算23,280個已發行限制性股票單位時發行的 普通股中不超過21％，（c）不超過30％在每種情況下，我們在結算134,730個已發行限制性股票單位時發行的普通股 減去為支付與此類限制性股票單位的歸屬和結算有關的 預扣税義務而交易的股票數量。交易安排的期限至2025年10月30日 ，如果交易安排下的所有交易都已完成，則更早。
公司首席財務官約瑟夫·瓦扎諾於2024年2月9日和2024年2月12日通過了兩項 規則 10b5-1 的交易安排：
| ● | 2024年2月9日通過的安排規定不時出售（i）最多14,979股普通股和（ii）在結算141,908個已發行限制性股票單位時發行的總共47,302股普通股，減去為支付與此類限制性股票單位的歸屬和結算相關的預扣税義務而交易的股票數量。交易安排的期限至2024年12月31日，如果交易安排下的所有交易都已完成，則更早。 | |
| ● | 2024年2月12日通過的安排規定不時出售總額不超過5,500股普通股。交易安排的期限至2024年12月31日，如果交易安排下的所有交易都已完成，則更早。 |
所描述的每種交易安排都旨在滿足規則10b5-1（c）中肯定的 抗辯。
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商品 6.展品
參見下文 展品索引，該索引以引用方式納入此處。
附錄 索引
| 展品： |
| 4.1 | Abeona Therapeutics, Inc.和Avenue Venture Opportunities Fund, L.P. 於2024年1月8日由Abeona Therapeutics, Inc.和Avenue Venture Opportunities Fund, L.P. 簽訂的普通股購買權證（以引用方式納入 |
| 4.2 | Abeona Therapeutics, Inc.與Avenue Venture Opportunities Fund II, L.P. 簽訂的截至2024年1月8日由Abeona Therapeutics, Inc.和Avenue Venture Opportunities Fund II, L.P. 簽訂的普通股認股權證 |
| 10.1 | Abeona Therapeutics, Inc.、MacroChem Corporation、Abeona Therapeutics LLC、Avenue Venture Opportunities Fund, L.P. 作為代理人和Avenue Venture Opportunities Fund II, L.P. 簽訂的截至2024年1月8日簽訂的貸款和擔保協議（以引用方式納入我們於2024年1月8日向美國證券交易委員會提交的8-K表中）。 |
| 10.2 | Abeona Therapeutics, Inc.、MacroChem Corporation、Abeona Therapeutics LLC、Avenue Venture Opportunities Fund, L.P. 作為代理人和Avenue Venture Opportunities Fund II, L.P. 於2024年1月8日由Avenue Therapeutics, Inc.、MacroChem公司、Abeona Therapeutics LLC、Avenue Venture Op |
| 31.1 | 根據1934年《證券交易法》第13a-14（a）條進行首席執行官認證。 |
| 31.2 | 根據1934年《證券交易法》第13a-14（a）條進行首席財務官認證。 |
| 32* | 根據《美國法典》第 18 章第 1350 條進行認證，該條款是根據 2002 年《薩班斯-奧克斯利法案》第 906 條通過的。 |
| 101 | 以下材料來自Abeona截至2024年3月31日的季度10-Q表季度報告，格式為行內XBRL （可擴展業務報告語言）：（i）截至2024年3月31日和2023年12月31日的簡明合併資產負債表（未經審計）， （ii）截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的簡明合併運營報表和綜合虧損表（未經審計）， (iii) 截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的股東權益（赤字）簡明合併報表（未經審計），(iv)截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的簡明合併現金流量表（未經審計）， 和（v）簡明合併財務報表附註（未經審計）。 |
| 104 | 封面交互式數據文件（嵌入在行內 XBRL 文檔中） |
* 根據S-K法規第601 (b) (32) (ii) 項，就1934年 《證券交易法》第18條而言，本證件不應被視為 “已提交”，也不得以其他方式受該條規定的責任約束，也不得將其視為以引用方式納入根據1933年《證券法》或1934年《證券交易法》提交的任何文件，無論是在該法案之前還是之後提交此處的日期 ，無論任何文件中使用何種通用公司註冊語言。
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簽名
根據 1934 年《證券交易法》的要求，註冊人已正式授權下列簽署人 代表其簽署本報告。
| ABEONA THERAUTICS INC | |||
| 日期： | 2024 年 5 月 15 日 | 來自： | /s/ Vishwas Seshadri |
| Vishwas Seshadri | |||
| 總裁 兼首席執行官 | |||
| （主要 執行官） | |||
| 日期： | 2024 年 5 月 15 日 | 來自： | /s/ 約瑟夫·瓦扎諾 |
| Joseph Vazzano | |||
| 主管 財務官 | |||
| （主要 財務官） | |||
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