附錄 99.1

Cabaletta Bio公佈2024年第一季度財務業績並提供業務最新情況

在 28 天的 DLT 觀察窗口內，對於首批接種 CABA-201 劑量的復位肌炎患者，未觀察到任何等級的 CRS 或 ICANS^™和 RESET-SLE^™審判

RESET-myositis和RESET-SLE試驗中每位首批患者 的初步臨牀數據將在6月的EULAR 2024年大會的衞星研討會上公佈

通過啟動 RESET-PV 在不進行預處理的情況下評估 CABA-201^™正在進行的 Descaartes 中的子研究^™ 尋常型天皰瘡試驗

費城，2024年5月15日，Cabaletta Bio, Inc.（納斯達克股票代碼：CABA）是一家臨牀階段 生物技術公司，專注於開發和推出首批專為自身免疫性疾病患者設計的治療性靶向細胞療法，今天公佈了截至2024年3月31日的第一季度財務業績， 提供了業務最新情況。

由於在RESET-myositis和RESET-SLE試驗的首批患者中均未觀察到任何等級的CRS或ICANS，我們期待在6月14日EULAR 2024大會的衞星研討會上介紹這兩位患者的初步轉化和臨牀數據^第四，醫學博士、Cabaletta首席執行官兼聯合創始人史蒂芬·尼希特伯格説。除了實施 CABA-201 的開發路徑外，我們在兩項旨在優化患者和醫生體驗的創新方面取得了實質性進展。首先，我們正在進行的尋常型天皰瘡患者試驗，將 RESET-PV 子研究納入正在進行的尋常型天皰瘡患者試驗，從而評估沒有 預處理的 CABA-201，將 CABA-201 的開發擴展到皮膚病學。其次，我們通過抽血來獲取 ASGCT 會議上介紹的 CABA-201 製造工藝的起始材料，證明瞭消除血液分離需求的潛力。我們正在評估將無血清反應過程納入我們正在進行的 CABA-201 臨牀計劃的機會。通過執行我們的 CABA-201 開發戰略並整合這些類型的創新，我們相信我們完全有能力充分發揮我們正在開發的靶向細胞 療法的全部潛力，這些療法旨在為各種自身免疫性疾病的患者提供持久、無藥物的緩解措施。

最近的 運營亮點和即將到來的預期里程碑

嵌合抗原受體 T 細胞用於自身免疫 (CARTA) 策略

CABA-201：採用嵌合抗原受體設計的自體 T 細胞，該受體含有完全人類 CD19 粘合劑和 4-1BB 共刺激結構域，可作為多種治療組合中多種自身免疫疾病的潛在治療方法，其中 B 細胞 有助於疾病的引發和/或維持。

風濕病學產品組合

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肌炎（特發性炎性肌病）

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2024年3月，卡巴萊塔宣佈已在1/2期重置肌炎試驗中為第一位患者服藥。在給藥後的28天劑量限制毒性（DLT）觀察窗口 期間，沒有觀察到任何級別的細胞因子釋放綜合徵（CRS）或免疫效應細胞相關神經毒性綜合徵（ICANS）的證據。1/2期重置肌炎試驗的患者入組工作正在進行中，第一位患者的初步臨牀數據預計將在6月的EULAR 2024大會的衞星研討會上公佈。

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在 2024 年第一季度，Cabaletta 宣佈，美國食品藥品監督管理局 (FDA) 授予 CABA-201 在肌炎領域的 監管稱號，包括用於治療皮肌炎患者的快速通道稱號、用於治療特發性炎症 肌病（IIM，或肌炎）的罕見兒科疾病認定，以及用於治療幼年皮肌炎的罕見兒科疾病認定是。

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系統性紅斑狼瘡 (SLE)

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第一位患者已在 1/2 期 RESET-SLE 中服藥 審判。 在給藥後的28天DLT觀察窗口內，沒有觀察到任何等級的CRS或ICANS的證據。第1/2期RESET-SLE 試驗的患者入組工作正在進行中，第一位患者的初步臨牀數據預計將在6月的EULAR 2024年大會的衞星研討會上公佈。

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2024年3月，加拿大衞生部發布了一封無異議信，以迴應Cabaletta提交的RESET-SLE試驗的臨牀試驗申請，這使該公司能夠開始啟動臨牀試驗場所的程序，並繼續在加拿大 註冊RESET-SLE試驗的患者。

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系統性硬化 (ssC)

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在 2024 年第一季度，卡巴萊塔宣佈，美國食品藥品管理局在 SSc 中授予 CABA-201 的監管稱號，包括用於治療 SSc 患者的快速通道稱號和用於治療 SSc 的孤兒藥稱號。

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Cabaletta預計將報告第1/2期重置SSC的初步臨牀數據™在 2024 年下半年進行試驗。

皮膚科產品組合

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尋常型天皰瘡（PV）

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在提交協議修正案後，Cabaletta正在與活躍的臨牀機構合作，將 RESET-PV 子研究納入Descaartes的1期試驗。RESET-PV 子研究將評估 CABA-201 作為一種無需預處理的單一療法，適用於粘膜 PV (mPV) 和皮膚粘膜 PV (mcPV) 患者。

神經病學作品集

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全身性重症肌無力 (GmG)

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Cabaletta預計將報告第1/2期RESET-MG的初步臨牀數據™在 2024 年下半年進行試驗。

過去和即將舉行的外部科學演講

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2024 年 5 月，卡巴萊塔在美國基因與細胞療法學會 (ASGCT) 第 27 屆年會上公佈了新的臨牀前數據，表明通過抽血製造自體 CD19-CAR T 細胞作為血液分離的潛在替代品的能力。採集了從 80mL 到 200mL 的全血 成功地用來代替血液分離材料，產生 CAR T 細胞，在 3 個健康捐贈者中表現出相似的生長、活力、記憶表型和細胞毒性。此外，CD19-CAR T 細胞是從 2 名狼瘡患者的全血中成功製造的 ，並顯示出預期的 T 細胞記憶亞型和細胞毒性功能。

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2024 年 6 月，Cabaletta 計劃於 2024 年 6 月 14 日星期五歐洲中部標準時間上午 8:15 在奧地利維也納舉行的 2024 年 EULAR 歐洲風濕病學大會行業研討會上，公佈在 RESET-myositis 和 RESET-SLE 試驗中首批接受 CABA-201 治療的每位患者的初步臨牀數據，該會議名為 “免疫重置：CAR T 細胞療法改變自身免疫性疾病患者治療的潛力”。

嵌合體自身抗體受體 T (CAART) 細胞策略

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DSG3-CAART：Cabaletta正在評估desmoglein 3嵌合自身抗體受體T（DSG3-CAART）細胞作為mPV患者的 潛在治療方法。Descaartes 試驗目前沒有給患者服用 DSG3-CAART 劑量，因為我們正在評估該組合隊列的臨牀和轉化數據，該組的患者在輸注 DSG3-CAART 之前接受了 IvIG、環磷酰胺和氟達拉濱的預治療，目的是與先前報告的未預處理隊列 的發現相比，改善 DSG3-CAART 的持久性和活性。

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Musk-CAART：Cabaletta正在評估肌肉特異性激酶（mUSK）嵌合自身抗體受體T （Musk-CAART）細胞作為馬斯克相關重症肌無力（musk MG）患者的潛在治療方法。MuscaArtes™該試驗目前不對患者進行給藥，因為我們正在評估來自A1和A2隊列的臨牀和 轉化數據，在這些組中，患者在沒有預處理的情況下接受了Musk-CAART治療。

即將舉行的 投資者活動

卡巴萊塔計劃參加以下即將舉行的投資者會議：

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H.C. Wainwright在納斯達克舉行的第二屆年度生物連接投資者會議將於2024年5月20日在紐約州紐約 舉行。

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傑富瑞全球醫療保健會議將於2024年6月5日至6日在紐約州紐約舉行。

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高盛第45屆年度全球醫療保健會議將於2024年6月10日至13日在佛羅裏達州邁阿密舉行。

2024 年第一季度財務業績

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截至2024年3月31日的三個月，研發費用為2,200萬美元， ，而2023年同期為1,240萬美元。

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截至2024年3月31日的三個月，一般和管理費用為610萬美元， ，而2023年同期為450萬美元。

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截至2024年3月31日，卡巴萊塔的現金、現金等價物和短期投資為2.238億美元，而截至2023年12月31日為2.412億美元。

該公司預計，截至2024年3月31日，其現金、現金等價物 和短期投資將使其能夠為2026年上半年的運營計劃提供資金。

關於 CABA-201

CABA-201 旨在在一次性輸液後深度短暫地消耗 CD19 陽性 B 細胞，這可能使免疫系統重啟，從而有可能在不接受慢性治療的情況下對自身免疫性疾病患者進行持久緩解。 Cabaletta 正在評估多種自身免疫性疾病中的 CABA-201，包括系統性紅斑狼瘡 (SLE)、肌炎、系統性硬化 (SSc)、全身性重症肌無力 (GmG) 和尋常型天皰瘡 (PV)。Cabaletta 正在進行四階段 1/2 重置^™評估 CABA-201 的臨牀試驗，共有九個可以同時推進的隊列， 採用了類似的平行隊列設計和起始劑量為 1 x 10⁶沒有劑量遞增要求的細胞/kg。在 Descaartes 內部的另一項子研究中， 還在沒有預處理的情況下對 CABA-201 進行評估^™針對 PV 患者的試驗。

關於 Cabaletta Bio

Cabaletta Bio（納斯達克股票代碼：CABA）是一家處於臨牀階段的生物技術公司，專注於發現和開發工程T細胞療法，這些療法有可能為自身免疫性疾病患者提供深入、持久、也許是治癒性的治療。CABA^™平臺包括兩種策略：CARTA（用於自身免疫的嵌合抗原受體 T 細胞）策略，以及 CABA-201， 包含 4-1BB全人類 CD19-CAR T，作為 RESET 評估的主要候選產品^™（恢復自我耐受）系統性紅斑狼瘡、肌炎、系統性硬化和全身性重症肌無力以及 RESET-PV 的臨牀試驗^™Descaartes 內部的子研究^™尋常型天皰瘡的臨牀 試驗，以及 CAART（嵌合自身抗體受體 T 細胞）策略，有多個臨牀階段候選藥物，包括針對尋常型粘膜天皰瘡的 DSG3-CAART 和用於馬斯克相關重症肌無力的 Musk-CAART。 不斷擴展的 CABA^™該平臺旨在開發潛在的治療療法，為患有各種自身免疫性疾病的患者提供深刻而持久的反應。Cabaletta Bios 總部和實驗室位於賓夕法尼亞州費城。

前瞻性陳述

本新聞稿包含經修訂的1995年《私人證券訴訟改革法》 所指的Cabaletta Bio的前瞻性陳述，包括但不限於以下方面的明示或暗示陳述：Cabaletta發展自身免疫管道的能力；Cabaletta的CAAR T和CARTA技術的未來計劃和戰略以及公司的 整體業務計劃和目標；有關其發展計劃監管申報的聲明，包括此類監管申報的計劃時間和可能性監管機構的審查；Cabaletta 保留和認可的能力及其對 CABA-201 快速通道認證和/或孤兒藥認定為治療多種自身免疫性疾病而提供的預期激勵措施的期望； Cabalettas 保留和認可的能力及其對美國食品藥品管理局對 CABA-201 的罕見兒科疾病認定所提供的潛在益處和激勵措施的期望；Cabalettas 對 CABA-201 潛在成功和治療效果的預期，包括它認為 CABA-201 可能實現免疫系統重置， 有可能在不接受慢性治療的情況下對自身免疫性疾病患者進行持久緩解；該公司推進了針對系統性紅斑狼瘡、肌炎、 ssC 和 GmG 患者的 CABA-201 單獨的 1/2 期臨牀試驗，以及正在進行的 Descaartes PV 試驗中的 RESET-PV 子研究，包括與狀態、安全數據或其他相關的更新以及 預期相關數據讀取的時機；Cabalettas計劃通過使用更簡單的收集過程來消除血液分離的需求獲取 CABA-201 製造 流程的起始材料；Cabalettas 有能力加快產品線、為患者開發有意義的療法並利用其研究和轉化見解；該公司對其 CABA-201 1/2 期臨牀試驗的試驗設計效率以及正在進行的 Descaartes PV 試驗中的 RESET-PV 子研究的效率的期望；卡巴萊塔斯計劃在 2024 年 EULAR 國會上讀取 初步臨牀數據 2024 年 6 月，適用於使用 CABA-201 治療的肌炎和系統性紅斑狼瘡患者；Cabalettas計劃為接受 CABA-201 或其他方法治療的 ssC 和 GmG 患者提供額外的 初始臨牀數據；Cabalettas 推進了加拿大激活臨牀試驗場所和追求 RESET-SLE 試驗患者入組的進程；Cabalettas 計劃評估其 Descaartes^™還有 MuscaArtes^™試驗；未來資本、支出和其他財務業績的使用；為2026年上半年的運營提供資金的能力以及Cabalettas高管成員對公司運營和進展的預期貢獻。

本新聞稿中的任何前瞻性陳述均基於 管理層當前對未來事件的預期和信念，並存在許多風險和不確定性，這些風險和不確定性可能導致實際業績與此類前瞻性 陳述中或暗示的業績存在重大不利差異。這些風險和不確定性包括但不限於：與監管申報和潛在許可相關的風險；生物活性跡象或持久性跡象可能無法為長期結果提供依據的風險；Cabaletta 在其 CABA-201 的臨牀前研究和臨牀試驗中證明足夠的安全性、有效性和耐受性證據的能力；在學術出版物中使用類似設計的 結構所觀察到的結果的風險，包括由於劑量養生方案，並不表示我們想要取得的成果CABA-201；與臨牀試驗場所激活相關的風險、 註冊延遲或入組率低於預期；與臨牀試驗結果評估相關的延遲；與臨牀研究期間觀察到的意外安全性或有效性數據相關的風險；與市場波動和 經濟狀況和公共衞生危機相關的風險；Cabaletta 保留和認可孤兒藥稱號和快速通道指定或其他產品名稱所賦予的預期激勵措施的能力候選人，如適用； 與Cabalettas保護和維護其知識產權地位的能力相關的風險；與培養和維持與Cabalettas合作和製造合作伙伴的成功關係相關的風險，包括 最近的立法；與啟動和進行研究以及對候選產品的其他開發要求相關的不確定性；Cabalettas任何一種或多種候選產品無法成功開發和/或商業化的風險；以及最初的風險或臨牀前研究或臨牀研究的中期結果無法預測與未來研究相關的未來結果。有關這些風險和其他風險、 不確定性以及其他重要因素的討論，其中任何一個都可能導致卡巴萊塔的實際業績與前瞻性陳述中包含的有所不同，請參閲Cabalettas最新的10-K表年度報告中標題為 “風險因素” 的章節，以及對Cabalettas向美國證券交易委員會提交的其他文件中潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息 均為截至發佈之日，除非法律要求，否則Cabaletta沒有義務更新這些信息。

CABALETTA BIO, INC.

精選財務數據

（未經審計；以千計，股票和每股數據除外）

運營聲明

		三個月已結束3月31日
		2024				2023
		未經審計
運營費用：
研究和開發		$	21,954			$	12,435
一般和行政			6,077				4,521
運營費用總額			28,031				16,956
運營損失			(28,031	)			(16,956	)
其他收入：
利息收入			2,984				1,102
淨虧損			(25,047	)			(15,854	)
有表決權和無表決權普通股的每股淨虧損， 基本和攤薄後		$	(0.51	)		$	(0.45	)

精選資產負債表數據

		3月31日2024				十二月三十一日2023
		（未經審計）
現金、現金等價物和投資		$	223,845			$	241,249
總資產			240,457				253,650
負債總額			18,737				17,452
股東權益總額			221,720				236,198

聯繫人：

Anup Marda

首席財務官

investors@cabalettabio.com

威廉·格拉米格

斯特恩投資者關係有限公司

william.gramig@sternir.com